附錄 99.1

鋭佳公佈2023年第三季度財務 業績並提供業務最新情況

·2023 年第三季度 季度總收入為2810萬美元,其中包括創紀錄的TAVALISSE® 產品淨銷售額為2450萬美元,REZLIDHIA®產品淨銷售額為270萬美元

·有關 midH1 復發或難治性急性髓系白血病中奧他西登尼的新 數據將在 ASH 年會上公佈

·會議 電話會議和網絡直播定於美國東部時間今天下午 4:30

加利福尼亞州南舊金山, ,2023 年 11 月 7 日 /PRNewswire/ — 鋭佳製藥公司(納斯達克股票代碼:RIGL)今天公佈了截至2023年9月30日的 第三季度財務業績,包括TAVALISSE的銷售額®(福斯塔馬替尼六水合二鈉)片劑 用於治療患有慢性免疫性血小板減少症 (ITP) 且對先前的治療 和 REZLIDHIA 的銷售反應不足的成年人®(olutasidenib)膠囊,用於治療經美國食品藥品管理局批准的測試檢測出異檸檬酸脱氫酶-1(IDH1)突變 的復發或難治性(R/R)急性髓系白血病(AML)的成人 患者。

鋭佳總裁兼首席執行官勞爾 Rodriguez表示:“在創紀錄的TAVALISSE淨銷售額以及白血病治療者對REZLIDHIA的認識不斷提高的推動下,我們的商業血液腫瘤學產品組合在2023年第三季度的勢頭強勁。”“這些強勁的淨銷售額加上我們的支出紀律,使我們得以在實現財務盈虧平衡的計劃上取得實質性進展。”

業務更新

·在 2023 年第三季度,TAVALISSE 在美國共售出 2,551 瓶。 該季度,有 2,412 瓶直接運送給患者和診所,這是 自推出以來向患者和診所運送瓶子的最高數量。

·在 上市的第三個完整季度中,在美國共售出210瓶REZLIDHIA。 在本季度中,有221瓶直接運送給患者和診所。

·上週 周,Rigel在即將舉行的第65屆美國 血液學會(ASH)年會和博覽會上宣佈了四張海報,重點介紹了該公司 商業和臨牀階段血液腫瘤學產品組合的數據。其中包括一張海報,名為摘要 #2888,報道了對造血幹細胞移植 (HSCT)、ivosidenib (IVO) 或 venetoclax (VEN)的 midH1 R/R AML 或 MDS (VEN)患者的事後分析。分析表明,單獨使用olutasidenib或與阿扎胞苷聯合使用可能 誘導這些患者的完全緩解。要了解有關鋭佳臨牀 和商業血液學腫瘤學產品組合的更多信息,請在 ASH 2023 期間參觀 #2805 號展位。

·Rigel 繼續推進其R289的開放標籤1b期臨牀試驗1,一種在研的、 有效的選擇性 IRAK1/4 抑制劑,適用於對先前治療有難治性/耐藥性的低風險骨髓增生異常綜合徵 (LR-MDS) 患者。目標註冊人數 在 中,第二組試驗已經完成,Rigel 目前正在將 名患者納入第三組。初步數據結果預計將於2024年年中公佈。

·9月, 數據與安全監測委員會(DSMB)建議 ACTIV-4 宿主組織(NECTAR)平臺的福斯塔馬替尼研究部門停止註冊。未發現任何安全問題。 美國國立心肺血液研究所(NHLBI)是美國國立衞生研究院的一部分,它同意DSMB的建議,並已要求試驗研究人員 停止註冊,完成對已註冊參與者的隨訪,並完成研究 結案。完整的研究數據將按先前的計劃進行分析和傳播。

財務 更新

鋭佳報告稱,2023年第三季度 淨虧損570萬美元,合每股基本虧損和攤薄虧損0.03美元,而2022年同期淨虧損1,900萬美元,合每股基本虧損和攤薄 0.11美元。

2023年第三季度, 的總收入為2,810萬美元,其中包括2450萬美元的TAVALISSE淨產品銷售額、270萬美元的REZLIDHIA淨產品銷售額和100萬美元的合作合同收入。TAVALISSE的淨產品銷售額為2450萬美元,增長了530萬美元,增長了27%,而2022年同期的 達到1,920萬美元。2023年第三季度的合作合同收入主要包括來自Grifols S.A.(Grifols)的80萬美元特許權使用費收入 。

2023年第三季度,總成本和 支出為3,260萬美元,而2022年同期為4,080萬美元。成本和支出減少的部分原因是 由於完成了與福斯塔馬替尼 在Waiha的3期臨牀試驗和針對高危住院患者 COVID-19 患者的福斯塔馬替尼的3期臨牀試驗相關的活動而降低了研發成本。同樣促成下降的是, 的設施相關成本降低,以及向Forma Therapeutics Inc.(Forma,現為Novo Nordisk)支付的預付款記錄為正在進行的研發(IPR&D),幷包含在2022年第三季度的成本和支出中。與IRAK 1/4抑制劑計劃相關的活動時間安排導致的研發成本增加,部分抵消了這些下降。

截至2023年9月30日的九個月中,鋭佳報告淨虧損2580萬美元,合每股基本虧損和攤薄後每股虧損0.15美元,而2022年同期淨虧損6,000萬美元,合每股基本虧損和攤薄後每股虧損0.35美元。

在截至2023年9月30日的九個月中,總收入為8,110萬美元,其中包括6,810萬美元的TAVALISSE淨產品銷售額、670萬美元的REZLIDHIA淨產品 銷售額、530萬美元的合作合同收入和100萬美元的政府合同收入。TAVALISSE的淨產品 銷售額為6,810萬美元,與2022年同期的5,390萬美元相比,增長了1,410萬美元,增長了26%。截至2023年9月30日的九個月中, 合作的合同收入主要包括來自Grifols的280萬美元藥品供應的收入和230萬美元的特許權使用費。截至2023年9月30日的九個月中, 的政府合同收入與2023年第二季度確認的收入相關,該協議是根據與美國國防部達成的協議, 支持鋭佳對高危住院的 COVID-19 患者進行福斯塔馬替尼的3期臨牀試驗。

在截至2023年9月30日的九個月中,總成本和支出為1.035億美元,而2022年同期為1.266億美元。成本和 支出的減少部分是由於完成了與福斯塔馬替尼在Waiha進行的3期臨牀試驗和針對COVID-19、 高危住院患者的福斯塔馬替尼的3期臨牀試驗相關的試驗活動以及與IRAK 1/4抑制劑計劃相關的活動的時間安排而降低了研發成本。導致下降的還有設施相關的 成本降低,以及向Forma(現為Novo Nordisk)支付的預付款記為IPR&D,幷包含在2022年第三季度的成本和支出中。

截至2023年9月30日,鋭佳的現金、 現金等價物和短期投資為6,240萬美元,而截至2022年12月31日為5,820萬美元。

美國東部時間今天下午 4:30 舉行的電話會議 和帶幻燈片的網絡直播

Rigel 將於美國東部時間今天下午 4:30(太平洋時間下午 1:30)舉行 電話會議和網絡直播。

參與者可以通過撥打 (877) 407-3088(國內)或 (201) 389-0927(國際)來訪問 實時電話會議。電話會議還將進行網絡直播 ,可從公司網站www.rigel.com的 “投資者關係” 部分訪問。網絡直播將存檔 ,電話會議結束後可通過 Rigel 網站重播。

關於 ITP

在 ITP (免疫性血小板減少症)患者中,免疫系統會攻擊並破壞人體自身的血小板,血小板在血液 凝血和癒合中起着積極作用。ITP 的常見症狀是過度淤青和出血。慢性 ITP 患者發生嚴重出血事件的風險可能會增加 ,這些事件可能導致嚴重的醫療併發症甚至死亡。目前的 ITP 療法包括 類固醇、血小板生成增強劑(tpo-ras)和脾切除術。但是,並非所有患者都對現有療法有反應。因此 ,ITP 患者仍然存在大量的醫療需求,需要額外的治療選擇。

關於反洗錢

急性髓系白血病 (AML)是一種進展迅速的血液和骨髓癌症,會影響骨髓細胞,骨髓細胞通常會發展成各種類型的成熟血細胞 。急性髓細胞白血病主要發生在成人癌症中,約佔所有成人癌症的1%。美國癌症協會 估計,僅在美國,到2023年將有大約20,380例新發病例,其中大多數是成年人。2

在治療和緩解後,骨髓中出現白血病細胞復發的所有患者中 大約有一半患有複發性急性髓細胞白血病。3難治性 急性髓細胞白血病會影響10%至40%的新診斷患者,當患者即使在 強化治療後仍無法緩解時,就會發生這種情況。4每連續接受急性髓細胞白血病治療,患者的生活質量就會下降,復發或難治性疾病中耐受性良好 的治療仍然是未得到滿足的需求。

關於 R289

R289 是 IRAK1/4 雙重抑制劑 R835 的前藥,臨牀前研究顯示,它可阻斷炎性細胞因子的產生 ,以響應 toll 樣受體 (TLR) 和白介素 1 受體 (IL-1R) 家族信號。TLR 和 IL-1R 在 中起着至關重要的作用,這些途徑的先天免疫反應和失調可能導致各種炎症性疾病。慢性刺激這兩個 受體系統被認為會導致低風險 MDS 患者骨髓中的促炎環境導致持續的血細胞減少 。5

關於 TAVALISSE®

指示

TAVALISSE(福斯塔馬替尼 六水合二鈉)片劑適用於治療對先前治療反應不足的慢性免疫性血小板減少症 (ITP)的成年患者的血小板減少症。

重要安全 信息

警告和注意事項

·TAVALISSE 治療可能會導致高血壓 。已有高血壓的患者可能更容易受到高血壓的影響 。每 2 周監測一次血壓直至穩定,然後每月監測一次, ,調整或啟動降壓療法,在 治療期間維持血壓。如果血壓持續升高,可能需要中斷、降低或停用 TAVALISSE 。

·TAVALISSE 可能會出現 肝功能檢查 (LFT) 升高,主要是 ALT 和 AST。在治療期間每月監測 LFT 。如果 ALT 或 AST 增加到正常上限的 3 倍,請使用 TAVALISSE 中斷、減少或停藥來控制肝毒性 。

·在接受TAVALISSE治療的患者中,有31%的患者出現腹瀉 ,1%的患者出現嚴重腹瀉。 監測患者是否出現腹瀉,並在症狀出現後儘早使用支持性護理措施進行治療 。如果腹瀉變得嚴重(≥3級),請中斷、減少 劑量或停用 TAVALISSE。

·在接受TAVALISSE治療的患者中,有6%出現中性粒細胞減少症 ;在接受TAVALISSE治療的患者中,有1%出現發熱性中性粒細胞減少症。每月監測 ANC 和治療期間是否有感染。通過中斷、減少或停用 TAVALISSE 來控制毒性。

·給孕婦服用 TAVALISSE 可能會對胎兒造成傷害。告知孕婦胎兒可能面臨的 風險。建議有生殖潛力的女性在治療期間和最後一次給藥後的至少 1 個月內使用有效的避孕藥具 。在 啟動 TAVALISSE 之前驗證懷孕狀態。目前尚不清楚人類 牛奶中是否存在 TAVALISSE 或其代謝物。由於母乳餵養的孩子可能會出現嚴重的不良反應,建議 哺乳期婦女在 TAVALISSE 治療期間以及最後一劑後至少 1 個月內不要母乳餵養。

藥物相互作用

·將 TAVALISSE 與強效的 CYP3A4 抑制劑同時使用 會增加對 TAVALISSE (R406) 主要活性代謝物 的暴露,這可能會增加不良反應的風險。監測可能需要降低 TAVALISSE 劑量的毒性 。

·不建議 將 TAVALISSE 與強效的 CYP3A4 誘導劑一起使用,因為同時使用可減少 接觸 R406。

·同時使用 可能會增加某些 CYP3A4 底物藥物的濃度,可能需要減少 CYP3A4 底物藥物的劑量。

·同時使用 可能會增加 BCRP 底物藥物(例如羅蘇伐他汀)和 P-糖蛋白(p-gp)底物藥物(例如地高辛)的濃度,這可能需要減少 BCRP 和 p-gp 底物藥物 的劑量。

不良反應

·在ITP雙盲研究中,嚴重的 藥物不良反應是發熱性中性粒細胞減少、腹瀉、 肺炎和高血壓危象,發生在 1% 的TAVALISSE患者中。此外, 嚴重的不良反應包括呼吸困難和高血壓(均為 2%)、中性粒細胞減少、 關節痛、胸痛、腹瀉、頭暈、腎結石、四肢疼痛、牙痛、 暈厥和缺氧(均為 1%)。

·來自 FIT-1 和 FIT-2 的常見 不良反應(≥ 5% 且比安慰劑更常見)包括:腹瀉、 高血壓、噁心、頭暈、ALT 和 AST 升高、呼吸道感染、皮疹、腹部 疼痛、疲勞、胸痛和中性粒細胞減少。

有關完整處方信息,請參閲 www.tavalisseuspi.com 。

要向美國食品藥品管理局報告處方藥的副作用 ,請訪問 www.fda.gov/medwatch 或致電 1-800-FDA-1088(800-332-1088)。

TAVALISSE 是鋭傑製藥公司的註冊商標 。

關於 REZLIDHIA®

指示

REZLIDHIA 適用於治療復發或難治性急性髓系白血病 (AML) 的成人 患者,其異檸檬酸脱氫酶-1 (IDH1) 突變是由美國食品藥品管理局批准的測試檢測出的 。

重要的安全信息

警告:分化綜合徵

分化綜合徵可能致命, 可通過 REZLIDHIA 治療發生。症狀可能包括呼吸困難、肺浸潤/胸膜心包積液、腎損傷、低血壓、 發燒和體重增加。如果懷疑分化綜合徵,請暫停 REZLIDHIA 並開始使用皮質類固醇和 血液動力學監測進行治療,直到症狀消退。

警告和注意事項

分化綜合症

REZLIDHIA 可能導致分化綜合徵。 在針對復發或難治性急性髓細胞白血病患者的REZLIDHIA臨牀試驗中,有16%的患者出現分化綜合徵, 在接受治療的患者中出現3級或4級分化綜合徵,1%的患者出現死亡。分化綜合徵 與骨髓細胞的快速增殖和分化有關,可能危及生命或致命。接受 REZLIDHIA 治療的患者出現分化 綜合徵的症狀包括白細胞增多、呼吸困難、肺浸潤/胸膜心包積液、腎臟 損傷、發熱、水腫、發熱和體重增加。在出現分化綜合徵的25名患者中,有19名(76%)在 治療或REZLIDHIA劑量中斷後康復。分化綜合徵早在 REZLIDHIA 發作 1 天至 18 個月後出現,已觀察到伴有或不伴有白細胞增多。

如果懷疑分化綜合徵, 暫時停用 REZLIDHIA 並開始全身性皮質類固醇(例如,每 12 小時靜脈注射 10 mg 地塞米松),持續至少 3 天,直到 體徵和症狀消退。如果觀察到伴有白細胞增多,請按照臨牀指示開始用羥基脲治療。 症狀緩解後逐漸減少皮質類固醇和羥基脲的使用。過早停用 皮質類固醇和/或羥基脲治療可能會復發分化綜合徵。採取支持措施和血液動力學監測直至改善;暫停 劑量 REZLIDHIA,並考慮根據復發情況減少劑量。

肝毒性

REZLIDHIA 可導致 肝毒性,表現為丙氨酸氨基轉移酶 (ALT) 升高、天冬氨酸氨基轉移酶 (AST) 增加、血液鹼性 磷酸酶增加和/或膽紅素升高。在接受REZLIDHIA治療的153名復發或難治性急性髓細胞白血病患者中,有23%的患者出現肝毒性 ;13%的患者出現3或4級肝毒性。在 臨牀試驗中,有一名患者死於藥物誘發的肝損傷併發症,使用REZLIDHIA與阿扎胞苷聯合治療,該組合未提示使用REZLIDHIA。接受REZLIDHIA治療的復發或難治性急性髓細胞白血病患者的肝毒性發作時間中位數 為REZLIDHIA啟動後的1.2個月(範圍:1天至17.5個月),中位緩解時間為12天(範圍:1天至17個月)。最常見的肝毒性 是 ALT、AST、血液鹼性磷酸酶和血液膽紅素升高。

經常監測患者是否有肝功能障礙的臨牀症狀 ,例如疲勞、厭食、右上腹部不適、尿色深或黃疸。在開始使用 REZLIDHIA 之前進行基線肝功能 檢查,前兩個月至少每週一次,第三個月每隔一週進行一次,在第四個月進行一次 ,在治療期間每隔一個月進行一次。如果出現肝功能障礙,根據復發/嚴重程度暫停、減少或永久 停用 REZLIDHIA。

不良反應

最常見(≥ 20%)的不良反應, 包括實驗室異常,是天冬氨酸氨基轉移酶增加、丙氨酸氨基轉移酶增加、鉀降低、 鈉降低、鹼性磷酸酶增加、噁心、肌酐增加、疲勞/不適、關節痛、便祕、淋巴細胞 增加、膽紅素增加、白細胞增多、尿酸增加,呼吸困難、發熱、皮疹、脂肪酶增多、粘膜炎、腹瀉和 轉氨炎。

藥物相互作用

·避免將 與強效或中度的 CYP3A 誘導劑同時使用 REZLIDHIA。

·除非底物處方信息中另有説明 ,否則應避免將 與敏感的 CYP3A 底物同時使用 REZLIDHIA。如果不可避免地同時使用,請監測患者 是否會失去這些藥物的治療效果。

哺乳期

建議女性在使用 REZLIDHIA 治療 期間和最後一次給藥後 2 周內不要母乳餵養。

老年醫學用途

在65歲及以上的患者與年輕的患者之間 未觀察到療效的總體差異。與65歲以下的患者相比,在≥65歲的患者中,發現肝毒性和高血壓的發病率增加 。

肝損傷

對於輕度或中度肝損傷患者, 密切監測分化綜合徵概率是否增加。

點擊此處獲取完整處方信息, 包括盒裝警告。

要向美國食品藥品管理局報告處方藥 的副作用,請訪問 www.fda.gov/medwatch 或致電 1-800-FDA-1088(800-332-1088)。

REZLIDHIA 是 Rigel Pharmicals, Inc. 的註冊商標。

關於鋭佳

Rigel Pharmicals, Inc.(納斯達克股票代碼:RIGL) 是一家生物技術公司,致力於發現、開發和提供可顯著改善 血液系統疾病和癌症患者生活的新療法。Rigel 成立於 1996 年,總部位於加利福尼亞州南舊金山。有關 的更多信息,請訪問 www.rigel.com,瞭解該公司的上市產品和潛在產品渠道。

1.R289 是一種未獲得 FDA 批准的在研化合物。

2.美國癌症協會。急性髓系白血病 (AML) 的關鍵統計數據 。已於 2023 年 1 月 12 日修訂。已於 2023 年 2 月 15 日訪問: https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/about/key-statistics.html

3.白血病護理。急性髓系白血病 (AML) 的復發。版本 3。2021 年 10 月已審核。已於 2023 年 2 月 15 日訪問:https://media.leukaemiacare.org.uk/wp-content/uploads/Relapse-in-Acute-Myeloid-Leukaemia-AML-Web-Version.pdf

4.Thol F、Schlenk RF、Heuser M、Ganser A. 我如何治療難治性和早期復發的急性髓系白血病。Blood (2015) 126 (3):319-27。 doi:https://doi.org/10.1182/blood-2014-10-551911

5.Sallman DA 等人 揭開 MDS 的發病機制:NLRP3 炎症體和焦化病 驅動 MDS 表型。Front Oncol。2016年6月16日。DOI:https://doi.org/10.3389/fonc.2016.0015

前瞻性 聲明

本新聞稿 包含前瞻性陳述,內容涉及奧盧他西登尼作為治療復/R AML和其他疾病的療法 的潛力和市場機會、福斯塔馬替尼或奧盧他西德尼在美國和國際市場的商業化,以及鋭捷 進一步開發其臨牀階段和早期候選產品的能力以及鋭佳的合作努力,包括進展 of R289 用於治療低風險骨髓增生異常綜合徵的 1b 期臨牀試驗。本新聞稿中包含的任何非歷史事實陳述的陳述均可被視為前瞻性陳述。 可以用 “計劃”、“潛在”、“可能”、“期望”、“將” 等詞語以及與未來時期有關的類似 表述來識別。前瞻性陳述既不是歷史事實,也不是對未來表現的保證。 相反,它們基於鋭傑爾當前的信念、預期和假設,因此它們本質上涉及重大風險, 不確定性 以及難以預測的情況的變化,其中許多變化是我們無法控制的. 因此, 您不應依賴任何這些前瞻性陳述。由於這些風險和不確定性,實際結果和事件發生時間可能與 此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異,其中包括但不限於與福斯塔馬替尼或奧盧他西德尼的商業化和銷售相關的 風險和不確定性;FDA、歐洲 藥品管理局、PMDA或其他監管機構可能對福斯塔馬替尼或奧盧他西德尼做出不利決定的風險 denib; 臨牀試驗可能無法預測現實世界結果或結果的風險後續臨牀試驗;福斯塔馬替尼或奧盧他西德尼 可能產生意想不到的副作用、不良反應或濫用事件的風險;開發鋭佳候選產品 的資源可用性;市場競爭;以及鋭佳向美國證券交易所 委員會提交的報告(包括截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告)中不時詳述的其他風險以及隨後的申報。我們在本新聞稿中發表的任何前瞻性 聲明 僅基於我們目前獲得的信息,並且僅代表截至發佈日期 。鋭佳不承擔任何義務更新 可能不時發表的前瞻性陳述,無論是書面還是口頭陳述,無論是由於新信息、未來發展還是其他原因,並明確表示不承擔任何公開發布此處包含的任何前瞻性陳述更新或修訂的義務或承諾,除非法律要求。

投資者和 媒體聯繫方式:

投資者:

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650.624.1232

ir@rigel.com

媒體:

大衞·羅森

Argot Par

212.600.1902

david.rosen@argotpartners.com

鋭佳製藥, INC.

運營聲明

(以千計,每股 金額除外)

三個月 截至9月30日, 九個月 截至9月30日,
2023 2022 2023 2022
(未經審計)
收入:
產品銷售額,淨額 $27,129 $19,188 $74,755 $53,935
來自合作的合同收入 1,005 722 5,335 12,529
政府合同 - 2,500 1,000 2,500
總收入 28,134 22,410 81,090 68,964
成本和支出:
產品銷售成本 1,268 250 3,320 1,407
研究和開發(參見注 A) 6,475 14,666 21,336 44,907
銷售、通用 和管理(參見注釋 A) 24,856 25,897 78,891 80,279
總成本和 支出 32,599 40,813 103,547 126,593
運營損失 (4,465) (18,403) (22,457) (57,629)
利息收入 672 192 1,594 255
利息支出 (1,899) (826) (4,965) (2,600)
淨虧損 $(5,692) $(19,037) $(25,828) $(59,974)
每股淨虧損, 基本虧損和攤薄 $(0.03) $(0.11) $(0.15) $(0.35)
用於計算每股淨虧損(基本虧損和攤薄)的加權平均值 股 174,364 172,836 173,897 172,256
注意事項 A
股票薪酬費用包含 ,包括:
銷售、一般和管理 $1,596 $2,119 $5,127 $6,791
研究和開發 347 588 1,746 1,514
$1,943 $2,707 $6,873 $8,305

資產負債表數據摘要

(以 千計)

截至
2023 年 9 月 30 2022 年 12 月 31 日 (1)
(未經審計)
現金、現金等價物和短期投資 $62,351 $58,206
總資產 115,324 134,279
股東赤字 (31,834) (13,616)

(1) 源自經審計的財務報表