走在 罕見病療法的最前沿 23 年第三季度業績 電話會議 和網絡直播 2023 年 11 月 8 日

2 前瞻性陳述 本演示文稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，涉及我們的候選產品 的臨牀前和臨牀開發、臨牀前研究和臨牀試驗結果的時間和報告、我們的候選產品可能獲得監管批准的前景和時機、 商業化計劃、製造和供應計劃、融資計劃以及公司的預計收入和現金狀況。 不應將包含前瞻性陳述視為我們任何計劃都將實現的表述。本演示文稿中的任何或所有前瞻性陳述都可能被證明是錯誤的，並可能受到我們可能做出的不準確假設或已知或未知的風險和不確定性的影響。例如，關於與監管機構討論 的目標、進展、時機和結果的陳述，包括受到 COVID-19 相關幹擾的影響，均以當前信息為依據。COVID-19 疫情對運營的潛在影響本質上是未知的，無法充滿信心地預測，並可能導致實際業績和業績與本新聞稿中的聲明（包括 ，但不限於 ）存在重大差異，因為這會影響總體政治和經濟狀況，包括政府當局努力緩解 COVID-19，例如旅行禁令、 庇護令、第三方企業關閉和資源分配、製造和供應鏈中斷以及限制患者獲得商業或臨牀 產品。除了 COVID-19 疫情的影響外，由於我們業務固有的風險和不確定性，實際結果可能與本新聞稿中列出的結果存在重大差異， 包括但不限於：臨牀或臨牀前研究結果可能表明候選產品不安全或無效；可能難以讓 患者參與我們的臨牀試驗；監管機構，包括FDA、EMA、MHRA，以及 PMDA，可能不會批准或延遲對我們產品的批准候選人；可能需要監管部門檢查的 可能被推遲或不成功，從而延遲或阻礙產品批准；我們可能無法在歐洲、英國、美國和其他地區成功實現Galafold和/或 Pombiliti和Opfolda的商業化；臨牀前和臨牀研究有可能因為我們發現嚴重的副作用或其他安全問題而推遲；我們可能不會這樣做能夠製造或供應充足的臨牀或商業產品；以及我們的潛力需要額外的資金來完成我們所有的 研究、產品的製造和商業化。關於公司財務指導和財務目標以及這些 目標的預期實現情況以及公司收入和現金狀況預測的報表，實際業績可能因市場因素以及公司執行運營和預算計劃的能力而有所不同。 此外，所有前瞻性陳述都存在其他風險，詳見我們將於今天提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告和截至2023年9月30日的季度的10-Q表年度報告。提醒您不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日。所有前瞻性 陳述均受本警示聲明的全部限制，我們沒有義務修改或更新本新聞稿以反映本文發佈日期 之後的事件或情況。 非公認會計準則財務指標 除了根據美國公認會計原則編制的財務信息外，本演示文稿還包含調整後的財務指標，我們認為這些指標為投資者和管理層提供了與經營業績和趨勢有關的 補充信息，便於各期之間進行比較以及預測信息。這些調整後的財務 指標是非公認會計準則指標，應作為根據美國公認會計原則編制的信息的補充，但不能替代這些信息。我們通常會排除某些 GAAP 項目，這些項目管理層認為這些項目不會影響我們的基本運營，也不符合 GAAP 對異常或非經常性項目的定義。其他公司可能以不同的方式定義這些 措施。當我們在前瞻性基礎上提供對非公認會計準則運營支出的預期時，通常無法通過不合理的努力協調非公認會計準則 預期與相應的GAAP指標之間的差異，因為在相關未來時期， 將被排除在GAAP指標之外的項目（例如異常收益或損失）可能存在很大的可變性、複雜性和低可見性。排除項目的變異性可能會對我們未來的GAAP業績產生重大影響，而且可能是 不可預測的。

3 一家以患者為中心的罕見病生物技術公司，收入持續實現兩位數增長， 全球商業基礎設施和後期開發能力 GLOBAL COMMERCIAL 組織 位於 20 多個國家 員工 POMBILITI + Gene Therapy POMBILITI POMBILITI } 利用蛋白質工程 和糖生物學方面的經驗 +16-18% Galafold 按CER計算的收入增長 非公認會計準則 預計在 2023 年第四季度實現盈利 累計 15 億美元- 20 億美元峯值潛力 2.8 億美元 Cash 截至 2023 年 9 月 30 日世界一流 臨牀 開發 能力

Galafold® 在CER1的收入增長了12-17％，現已提高到16-18％ 啟動Pombiliti™ + Opfolda™ 推進一流的下一代 Fabry 和 Pompe 管道 項目和能力 在實現盈利的道路上保持強勁的財務狀況 2023 Strategic Priorities 4 1 2 3 4 5 1 CER：恆定匯率；2023 年 Galafold 收入指導使用截至2022年12月31日的實際匯率™™

5 Galafold® (migalastat) 持續增長 在 治療法布里病方面樹立領導地位

6 2023 年 Galafold Success（截至 2023 年 9 月 30 日） Galafold 的季度收入在 23 年第 3 季度首次超過 1 億美元 Galafold 適用於確診為法布里氏病和適應性變異的成年人。Galafold（≥ 10%） 報告的最常見的不良反應是頭痛、鼻咽炎、尿路感染、噁心和發熱。有關 Galafold 的更多信息，包括完整的美國處方信息，請 訪問 https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf。有關加拉福爾德的更多重要安全信息，包括體質和給藥方法、特別警告、 藥物相互作用和藥物不良反應，請參閲EMA網站www.ema.europa.europa.europa.europa.eu上提供的Galafold歐洲smPC。 Galafold 是第一個也是唯一一個獲批的口服 治療方案，對具有適應性變異的 Fabry 患者具有獨特的作用機制 35-50% Fabry 患者 適合 Galafold 40+ 獲得 監管批准 的國家} 3Q23 Galafold 收入 +16-18% 2023 年 Galafold CER 的增長 60% 接受治療 Amenable 患者的份額

7 第一季度8600萬美元 第二季度9400萬美元 第三季度1.01億美元 2016 財年 2018 財年 2021 財年 2021 財年 2022 財年 500 萬美元 Galafold Performance Galafold 年初至今公佈的收入增長 +17% 至2.81億美元 全球交換機組合收入增長 +19%（約 42%）) 以及以前 未接受治療的患者（約 58%）3 依從性和依從性超過 90% 由於訂購模式不均衡 和外匯波動，預計 季度將持續非線性增長 第一季度 7900 萬美元 第二季度 8100 萬美元 2.62 億美元 100萬美元 3.06億美元 將按CER計算的23財年收入增長預期提高至+16％至18％ 3.29億美元3.81億美元-3.88M2 1財年報告收入增長8％，達到3.29億美元，按CER計算營運強勁增長16％ — 22財年負面貨幣影響同比約為2600萬美元 2 按恆定匯率 (CER) 計算 3 存檔數據

8 Galafold 全球商業勢頭（截至 2023 年 9 月 30 日） 強勁的患者需求和表現與關鍵指標相比為 在 2023 年持續實現兩位數增長奠定了基礎 進一步滲透到現有市場 繼續擴大地域擴張和擴大標籤 保持合規性和依從性 在 2023 年推動報銷和准入 持續增長由：

9 Pombiliti™ （cipaglucosidase alfa-atga） + Opfolda™ （miglustat） 有可能為遲發龐貝病患者制定新的護理標準

10 現已在美國、歐盟和英國獲得批准

11 Pombiliti + Opfolda 的全球上市成功進行中 截至11月初，已有60多名患者接受商業治療； 上市初期超出預期，為 2024 年准入和 報銷奠定了堅實的基礎 與付款人的積極互動 關注廣泛的患者獲得渠道 } 患者需求 最初的重點是臨牀試驗 和擴大可及性患者 多個患者從其他 ERT 切換 正步入正軌在啟動後的 90 天內過渡所有試驗 和擴大可及性患者 患者 外聯活動 推廣 和教育工作 在前 30 天內成功與每個獲批 國家/地區的頂級 處方者互動 關鍵治療中心與 HCP 的現有關係 持續的疾病教育 績效

12 EAP 和臨牀試驗患者轉化為 Pombiliti + Opfolda 有望在年底之前將所有臨牀試驗和擴大患者 轉為商業供應 擴大准入範圍和臨牀試驗轉化比計劃提前進行 ： — 德國：100% 的患者轉換 — 英國：約 85% 的患者轉換 — 美國：約 66% 的患者接受了 PRF 除了德國和 英國的天真患者外，還有多名患者在每個 個地區轉用其他 ERT

13 份其他監管和臨牀更新 預計將在2024年提交多份監管文件 通過正在進行的針對患有 LOPD 和嬰兒龐貝病 (IOPD) 的兒童和青少年1 的臨牀研究 Amicus 註冊處啟動 全球約有 75 個治療中心參與了臨牀試驗和准入計劃 通過正在進行的臨牀研究積累證據，並通過多份監管申報擴大商業 獲取渠道 br} 1 0 至 0 歲的兒童和青少年

14 企業展望 履行我們對患者 和股東的使命

15 2023年第三季度精選財務業績 23年第三季度收入為1.035億美元，按恆定匯率計算增長22％，淨虧損大幅減少 （以千計，每股數據除外）2023年9月30日產品收入 103,501 美元 81,691 美元銷售成本 9,946 13,436 研發費用 40,704 52,970 銷售和收支出 65,651 451 7,272 或有對價公允價值變動 1,995 567 折舊和攤銷 2,228 1,286 運營虧損 (17,023) (33,840) 利息收入 1,471 563 利息支出 (12,986) (9,620) 其他收入（費用）3,833 13,634 所得税優惠 (支出) 3,128 (4,023) 淨虧損 (21,577) (33,286) 每股淨虧損 (0.07) (0.12) 第三季度已發行普通股加權平均值：295,759,435 股；2022 年第二季度：289,223,709

財務前景和盈利之路 明確戰略以建立我們的業務、推進我們的投資組合並實現盈利 16 維持收入 增長 實現 財務目標 成功推出 Pombiliti + Opfolda 年初至今總收入 為2.843億美元， +18% 的同比增長 CER Galafold 和 Pombiliti + Opfolda 預計將推動 強勁的兩位數 長期增長 專注於謹慎的 費用管理 在2023年第四季度實現非公認會計準則 盈利能力1 1基於當前運營計劃下對Amicus非公認會計準則淨收入的預測。我們將非公認會計準則淨收益定義為GAAP淨收益，其中不包括股票薪酬支出、或有對價公允價值變動、 折舊和攤銷、收購相關收益（支出）、債務清償虧損、資產減值損失、重組費用和所得税的影響。 2023 年非公認會計準則運營 支出指引為 3.3 億美元至 3.5 億美元

17 有望實現顯著的價值增長 專注於執行力並推動可持續的兩位數收入增長 繼續 為儘可能多的 患者帶來 Galafold ，保持 兩位數 的運營 收入增長 成功推出面向 患者的 Pombiliti + Opfolda 晚發 龐培病 Advance 新一代 療法 fabry 和 龐培病 充分利用 全球 能力和 基礎設施，成為 罕見 疾病領域的領導者在20231年第四季度實現 非公認會計準則 盈利能力 1 基於當前運營計劃下對Amicus非公認會計準則淨收入的預測。非公認會計準則淨收益定義為GAAP淨收益，不包括股票薪酬支出、或有對價公允價值變動、 資產減值虧損、折舊和攤銷、收購相關收益（支出）、債務清償虧損、重組費用和所得税的影響。

附錄

19 附錄

20 環境、社會和治理 (ESG) 快照 董事會 致力於持續更新董事會，實現 背景、性別、技能和經驗的多元化： 80% 董事會 獨立性 60% 董事會 多元化 解決罕見遺傳病 484 名全球員工 57% % 女性員工 我們為誰服務我們的使命是 通過將 環境和 可持續性 原則納入 來推動可持續發展 所有 我們的商業 關係 承諾治癒 將產品收入的一部分重新分配給 針對該特定疾病的研發，直到找到治癒方法。我們 投資的 項目有 3 個 的關鍵特徵 3 個女性 2 退伍軍人身份 1 非裔美國人 多元化董事 利用員工的能力和專業知識提供一種推動績效並最終吸引、 激勵和留住關鍵人才的 文化。 員工招聘、 參與度和留存率 Pulse 調查顯示，員工對工作感到很高的個人 滿意度，為自己的工作以及他們對社區的貢獻感到自豪 職業發展 重新構想的績效管理流程以 衡量內容和方式，獎勵那些以我們的使命為中心行為樹立榜樣的人。 致力於為患者生產 變革性藥物 ，同時在 業務中踐行環境 責任並堅持 可持續發展最佳實踐。 環境 管理 0% Amicus 擁有的直接製造和 相關的温室氣體排放 多元化、公平性和 包容性 (DEI) 承諾支持更具包容性的文化，以影響 我們的員工、我們的社區和社會。 的目標是保持性別多元化和 提高我們全球員工隊伍的整體多元化。 580 小時志願者時間 （美國）: 22 Amicus 支持 社區項目： 79 名患者 /19 個國家 在 2023 年 2 月之前擴大訪問範圍： 定價承諾 分配的捐款： 2,288,998 美元 954,349 美元國際 慈善捐贈 承諾將我們 產品的年價格提高幅度永遠不會超過消費者通貨膨脹。

21 FX Sensitivity and Galafold Distribution of Quarterly Sales Impact from Foreign Currency Q3 2023 Currency Variances: USD/ Q3 2022 Q3 2023 YoY Variance EUR 1.008 1.088 8.0% GBP 1.177 1.266 7.5% JPY 0.007 0.007 (4.4%) Full Year 2023 Revenue Sensitivity Given the high proportion of Amicus revenue Ex-US, a change in exchange rates of +/- 5% compared to year end 2022 rates could lead to a $11M-$12M change in global reported revenues in 2023. Distribution of Galafold Revenue by Quarter over Past 5 years: Q1 Q2 Q3 Q4 5 Year Avg. 22% 24% 26% 28%

22 Amicus Pipeline Streamlined rare disease pipeline with focus on Fabry disease and Pompe disease franchises INDICATION DISCOVERY PRECLINICAL PHASE 1/2 PHASE 3 REGULATORY COMMERCIAL FABRY FRANCHISE Galafold® (migalastat) Fabry Gene Therapy Next-Generation Chaperone POMPE FRANCHISE Pombiliti™ (cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda™ (miglustat) Pompe Gene Therapy OTHER CLN3 Batten Disease Gene Therapy Next-Generation Research Programs

Thank you