Lumos Pharma 公佈 2023 年第三季度財務業績和臨牀開發最新情況

--PGHD 可能第一種口服治療藥物的第 2 階段數據已達到所有主要和次要終點，並有支持證據，可以進入第 3 階段 —

— Oragrowth210 試驗結果顯示，1.6 mg/kg 的 LUM-201 劑量在 6 個月時達到 8.2 釐米/年 AHV，12 個月時達到 8.0 釐米/年，與中等 PGHD 人羣的歷史增長率一致 —

— Oragrowth212 數據證實了 LUM-201 獨特的脈動作用機制，並顯示出更接近正常的生理生長激素水平和 IGF-1 的正常水平 —

— 2023年第三季度末的4,270萬美元現金將持續到2024年第三季度

德克薩斯州奧斯汀，2023 年 11 月 7 日 — 專注於罕見病治療的臨牀階段生物製藥公司 Lumos Pharma, Inc.（納斯達克股票代碼：LUMO）今天宣佈，其評估口服 LUM-201 的 2 期劑量發現 Oragrowth210 試驗和第 2 期藥代動力學/藥效學 (PK/PD) Oragrowth212 試驗的主要結果達到主要和次要終點中度兒科生長激素缺乏症 (PGHD) 的受試者使用 Lumos Pharma 的預測性富集標記 (PEM) 策略篩查 PEM 陽性。Lumos還公佈了截至2023年9月30日的季度財務業績。

Lumos Pharma董事長兼首席執行官裏克·霍金斯表示：“隨着今天宣佈我們的Oragrowth210和Oragrowth212試驗的2期研究已經結束，我們很高興這些數據支持我們的臨牀計劃向關鍵的3期試驗推進，該試驗可能是第一種治療中度PGHD的口服療法。“數據證實，進入第三階段的最佳劑量為1.6 mg/kg/天 LUM-201，初步數據顯示治療可以持續24個月。此外，Oragrowth212的數據再次證實了我們對口服化合物的獨特作用機制、生長激素自然脈動釋放的重要性及其對恢復生長的影響的信心。”

近期亮點

•第 2 階段 Oragrowth210 和 PK/PD Oragrowth212 試驗符合所有主要和次要終點。來自頂級2期Oragrowth210試驗的數據表明，中度PGHD受試者在治療六個月時，1.6 mg/kg/天的 LUM-201 劑量產生的平均年化身高速度（AHV）為8.2 cm/年，與中度PGHD患者的歷史數據一致 1,2,3,4。此外，在治療十二個月後，還觀察到一種持久的效果，LUM-201 在 1.6 mg/kg 劑量下達到 8.0 cm/yr 的 AHV，在比較器注射 rhGH 組的目標 2 釐米/年範圍內。數據還初步驗證了PEM策略，預先確定的主要和次要結局得到滿足，從而降低了我們為3期項目選擇患者的風險。來自 Oragrowth212 試驗的數據證實，LUM-201 獨特的脈動機制通過恢復生長激素來提高生長率

分泌物和 IGF-1 在正常範圍內。在兩項 2 期試驗中，LUM-201 的安全性都保持清晰，在我們迄今為止進行的兩項 2 期試驗中均未發現任何安全問題。有關公司電話會議和數據介紹的鏈接，請參閲公司網站 “投資者與媒體” 部分的 “活動與演示” 頁面。

•Oragrowth212 試驗數據在歐洲兒科內分泌學會2023年年會上公佈。口頭陳述了對生長激素 (GH) 濃度的反捲積分析，在基線時超過 12 小時以及每日口服 LUM-201 治療 6 個月後，説明瞭中度 PGHD 患者使用 LUM-201 治療如何增加 AHV、GH 總分泌量以及血清 IGF-1 和 IGFBP3。與基線相比，在6個月時測量的數據顯示，正常健康兒童的生長激素分泌量增加了60％，達到與既定值相當的水平，AHV增加了62％。

•由知名兒科內分泌學家組成的獨立小組討論了PGHD和治療前景。2023 年 9 月 5 日，由五位兒科內分泌學家組成的小組參加了一場網絡研討會，他們討論了口服療法 LUM-201 候選藥物與當前注射治療方案相比可能提供的益處。

即將舉行的活動

•虛擬 KOL 活動計劃中。該公司計劃在12月6日舉辦一場虛擬的KOL活動，更詳細地討論Oragrowth210和Oragrowth212試驗的主要結果，並提供臨牀和企業戰略的最新信息。以下三位內分泌學領域備受尊敬的思想領袖將加入管理層的行列：

•安德魯·道伯，醫學博士，華盛頓特區國家兒童醫學中心內分泌科主任

•費爾南多·卡索拉，醫學博士，智利大學母嬰研究所兒科內分泌科主任

•Leslie A. Soyka，醫學博士，麻省大學紀念醫學中心兒科內分泌科主任；馬薩諸塞州伍斯特麻省大學陳醫學院副教授

有關KOL活動的訪問信息將在稍後提供。

1 Blum 等人 JES 2021、2 Lechuga-Sancho 等人 JPEM 2009、3 Ranke 等人 JCEM 2010、4 對於所有 OragroWth 試驗 AHV 值，ANCOVA 示範條款：治療、劑量年齡 1、性別、基線 HT SDS、基線 IGF-1 SDS、LUM-201 PEM、基線 BA 延遲

截至2023年9月30日的季度財務業績

•現金狀況——Lumos Pharma於2023年9月30日結束了本季度，現金、現金等價物和短期投資總額為4,270萬美元，而2022年12月31日為6,740萬美元。該公司預計，2023年第四季度的現金使用量約為900萬至1,000萬美元。截至2023年9月30日，手頭現金預計將支持2024年第三季度的運營，包括與規劃和啟動關鍵的3期臨牀試驗相關的活動。

•研發費用——截至2023年9月30日的季度，研發費用為500萬美元，而2022年同期為410萬美元，這主要是由於臨牀試驗費用增加了90萬美元，諮詢費用增加了20萬美元，但人事相關費用減少了20萬美元。

•併購費用——截至2023年9月30日的季度，一般和管理費用為390萬美元，而2022年同期為390萬美元，這主要是由於人事相關費用增加了30萬美元，被特許權使用費減少的30萬美元所抵消。

•淨虧損——截至2023年9月30日的季度淨虧損為830萬美元，而2022年同期的淨虧損為730萬美元。

•截至2023年第三季度，Lumos Pharma發行了7,914,582股流通股。

關於 Lumos Pharma 的臨牀試驗

第 2 階段 oragrowth210 試驗設計

Oragrowth210 試驗是一項多地點的全球性試驗，評估了在 82 名被診斷患有中度 PGHD 的受試者中以三種劑量水平（0.8、1.6、3.2 mg/kg/天）口服給藥的 LUM-201 與每日注射重組人類生長激素 (rhGH) 34 µg/kg/天的對比。在對未接受治療的 PGHD 患者施用 0.8 mg/kg 的單劑量 LUM-201 後，對篩查期間對 LUM-201 有反應的受試者使用特定 PEM 臨界值，即基線 IGF-1 值大於 30 ng/ml，生長激素峯值為 ≥ 5 ng/ml，從而豐富了試驗人羣。該研究並非旨在評估療效並證明其不遜於每日生長激素。

oragrowth212 試用版設計

OraGrowth212 試驗是一項單一部位開放標籤試驗，評估口服 LUM-201 對多達 24 名未接受治療的 PGHD 受試者的藥代動力學 (PK) 和藥效學 (PD) 影響，兩種劑量水平，分別為 1.6 和 3.2 mg/kg/day。Oragrowth212 試驗中的每位受試者都是 PEM 陽性，因此對 LUM-201 的反應能力非常豐富。

Switch 研究，oraGrowth213 試驗，評估之前使用 rhGH 的 oraGrowth210 受試者中的 LUM-201

Oragrowth213 試驗是一項開放標籤、多中心、2 期試驗，旨在評估多達 20 名已完成 Oragrowth210 試驗的特發性 PGHD 受試者在每日 rhGH 服用 12 個月後，LUM-201 的生長效果和安全性。受試者將服用 LUM-201，劑量水平為 3.2 mg/kg/天，持續長達 12 個月。

關於 Lumos Phar

Lumos Pharma, Inc. 是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於罕見病療法的開發和商業化。該公司成立並由一支在罕見病藥物開發方面擁有長期經驗的管理團隊領導。Lumos Pharma的主要候選治療藥物 LUM-201 是一種新型的口服生長激素（GH）促分泌劑，旨在將約34億美元的全球生長激素市場從注射療法轉變為口服療法。LUM-201 目前正在多項兒科生長激素缺乏症 (PGHD) 的 2 期臨牀研究中進行評估，並已在美國和歐盟獲得孤兒藥認定。欲瞭解更多信息，請訪問 https://lumos-pharma.com/。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含Lumos Pharma, Inc.的前瞻性陳述，涉及重大風險和不確定性。本新聞稿中包含的所有此類聲明均為1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。如果事實證明我們的預測不正確，這項法律在一定程度上使我們有機會分享我們的未來展望，而不必擔心會提起訴訟。

我們對我們的業務充滿熱情，包括 LUM-201 及其可能為臨牀患者提供幫助的潛力。這種激情使我們感到樂觀，相信我們的努力將取得成功，為患者帶來有意義的改變。請記住，實際業績或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。

我們試圖通過使用 “預期”、“即將到來”、“將”、“計劃”、“打算”、“預期”、“大約”、“預期”、“潛力”、“臨近” 等詞語來識別前瞻性陳述，以及對未來時期或這些術語的負面提法的類似提法。並非所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。前瞻性陳述的示例包括我們就我們的 2 期數據所做的陳述，這些數據為口服 LUM-201 推進到第 3 期提供了支持證據，LUM-201 有可能成為第一種 PGHD 口服治療藥物，Oragrowth210 試驗支持將 1.6 mg/kg 劑量作為 3 期試驗的最佳劑量，我們對口服化合物獨特作用機制的信心，生長激素自然脈動釋放的重要性，及其對恢復生長的影響，我們對口服化合物的信心 LUM-201獨特的作用機制、生長激素自然脈動釋放的重要性及其對恢復生長的影響，降低了我們為第三階段計劃選擇患者的風險，預計2023年第四季度現金使用量約為900萬至1,000萬美元，截至2023年9月30日的手頭現金預計將支持2024年第三季度的運營、未來的財務業績、經營業績、我們的現金狀況和充足性通過未來的臨牀試驗為我們的運營需求提供資金的資本資源，以及除歷史事實陳述以外的任何其他陳述。

我們希望我們能夠以 100% 的準確度預測未來，但這是不可能的。我們的前瞻性陳述既不是歷史事實，也不是對未來表現的保證。您不應依賴任何這些前瞻性陳述，為了幫助您自己確定風險，我們對可能導致實際結果與我們的前瞻性陳述存在重大差異的風險進行了廣泛討論，包括與持續分析 LUM-201 試驗數據相關的風險、我們未來與監管機構互動的時機和結果（包括我們與美國食品藥品管理局的第二階段會議結束）、Lumos 在需要時籌集額外股權資本的時機和能力我們的 3 期試驗，我們預測未來或有負債和業務運營所需的現金使用情況和儲備的能力，有效和及時地組織我們的第三階段試驗的能力，成功開發候選產品的能力，流行病、包括烏克蘭-俄羅斯衝突和中東衝突在內的其他廣泛健康問題或軍事衝突的影響，以及可能導致實際結果與此類前瞻性陳述中表達或暗示的事項存在重大差異的其他風險，包括“風險因素” 部分和Lumos Pharma截至2023年6月30日的10-Q表季度報告中的其他地方，以及向美國證券交易委員會提交的其他報告，包括我們隨後的10-Q表季度報告和8-K表的最新報告。所有這些文件都可以在我們的網站上找到。在就我們的股票做出任何決定之前，您應該閲讀並理解這些文件。

我們預計，隨後的事件和事態發展將導致我們的觀點發生變化。我們可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但是，我們不承擔任何義務

這樣做。因此，截至本新聞稿發佈之日後的任何日期，您都不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們的觀點。

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投資者和媒體聯繫人：

麗莎米勒

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