1 針對兒科生長激素缺乏症的第 2 階段頭條結果 LUM-201 oragrowth210 和 oragrowth212 2023 年 11 月
2 前瞻性陳述本演示文稿包含Lumos Pharma, Inc.的前瞻性陳述，這些陳述涉及重大風險和不確定性。本演示文稿中包含的所有此類陳述均為1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。如果事實證明我們的預測不正確，該法律在一定程度上使我們有機會分享對未來的展望，而不必擔心會受到訴訟。我們對我們的業務充滿熱情，包括 LUM-201 及其可能為臨牀患者提供幫助的潛力。這種熱情激發了我們的樂觀情緒，即我們的努力將取得成功併為患者帶來有意義的改變。請記住，實際業績或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。我們試圖使用諸如 “預期”、“即將到來”、“將”、“計劃”、“打算”、“預期”、“大約”、“預期”、“潛力”、“臨近” 等詞語來識別前瞻性陳述，以及對未來時期或這些術語的負面提法。並非所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。前瞻性陳述的示例包括我們就計劃在2024年上半年與美國食品藥品管理局舉行第二階段結束會議以及預計在2024年下半年啟動第三階段計劃所做的陳述、我們為PGHD第三階段提供明確路徑的第二階段數據、PEMs豐富對可能對 LUM-201 有反應的患者的試驗、LUM-201 的預期益處以及除歷史事實陳述以外的任何其他陳述。我們希望我們能夠以 100% 的準確度預測未來，但這是不可能的。我們的前瞻性陳述既不是歷史事實，也不是對未來表現的保證。您不應依賴任何這些前瞻性陳述，為了幫助您自己確定風險，我們對可能導致實際結果與我們的前瞻性陳述存在重大差異的風險進行了廣泛的討論，包括與持續分析 LUM-201 試驗數據相關的風險、我們未來與監管機構互動的時機和結果（包括我們與美國食品藥品管理局的第二階段會議結束）、Lumos 在需要時籌集額外股權資本的時機和能力我們的 3 期試驗，我們預測未來或有負債和業務運營所需的現金使用情況和儲備的能力，有效及時地組織我們的第三階段試驗的能力，成功開發我們的 LUM-201 候選產品的能力，流行病、包括烏克蘭-俄羅斯衝突和中東衝突在內的其他廣泛健康問題或軍事衝突的影響，以及可能導致實際結果與此類前瞻性陳述所表達或暗示的事項存在重大差異的其他風險包括 “風險因素” 部分和Lumos Pharma截至2023年6月30日的10-Q表季度報告中其他地方的信息，以及向美國證券交易委員會提交的其他報告，包括我們隨後的10-Q表季度報告和8-K表的最新報告。所有這些文件都可以在我們的網站上找到。在就我們的股票做出任何決定之前，您應該閲讀並理解這些文件。我們預計，隨後的事件和事態發展將導致我們的觀點發生變化。我們可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但是，我們不承擔任何這樣做的義務。因此，自本演示之日之後的任何日期，您都不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們的觀點。11.7.2023
3 第 2 階段數據為通往 PGHD 第 3 階段提供了明確的路徑 1 AHV = 最小二乘平均年化身高速度，本演示文稿中 OragroWth 研究的 AHV 值基於 ANCOVA 模型（詳情見後續幻燈片）LUM-201 1.6 mg/kg/天的劑量分別為8.2 cm/yr和8.0 cm/年，與中等 PGHD 人羣的歷史 rhGH AHV 數據相比較 6 和距離比較器 rhGH 手臂 1.8 cm 以內 12 個月 AHV 1.8 — 2.0 cm 的非劣勢幅度一直是 rhGH 的歷史第 3 階段標準批准達到預先指定的主要終點：PEM 測試的初步驗證達到預先指定的次要終點：PEM+ 分類 100% 可重複性超過統計目標 OraGrowth210 — 達到所有主要和次要終點 LUM-201 恢復生長激素分泌與正常兒童相當 6 個月內 AHV 從基線大幅增加 LUM-201 正常化 IGF-1 SDS 值 Oragrowth212 — 達到所有主要和次要終點 AHV 持續效果為 8.0 cm AHV 以 1.6 mg/kg/天隊列計初始值 24-月度數據顯示，1 年治療後效果比 rhGH 更持久。迄今為止，兩項研究中都有 LUM-201 的良好第 2 階段安全概況次要觀察 — 具有良好第 2 階段安全性的持久效果
4 LUM-201 刺激天然生長激素分泌 • LUM-201 是口服 GH 促分泌素* • 作用於下丘腦和垂體中的特定受體以刺激 GH1 的釋放 • 增加自然脈動性生長激素分泌的幅度2,3 • LUM-201 刺激生長激素釋放受天然 GH/IGF-1 反饋機制調節 • 差異化機制與外源注射重組人類生長激素 (rhGH) 產品模仿 LUM-201 生長激素 (GH) 的自然釋放不同於注射合成生長激素 1 Howard 1996 Science 2 Nass 2008 Ann InternMed 3 Chapman 1997 J Clin Endrominol Metab * GH secretagogue = 刺激生長激素 (GH) 分泌的分子
5 個 pems Enrich 試驗，針對可能對 LUM-201 有反應的患者對 LUM-2012 無反應者向 LUM-201 中度 PGHD PEM 陽性 ~ 60% PGHD 總人羣的 60% 1 重度 PGHD PEM 陰性 ~ 40% PGHD 預測性富集標誌物陽性 (PEM+) • 基線 IGF-1 > 30 ng/ml • 刺激 LUM-201 峯值 GH ≥ 5 ng/ml • 功能性但降低的 HP-GH 軸預測富集標誌物陰性 (PEM)) • 基線 IGF-1
6 oraGrowth210 試驗：天真中度 PGHD 的 2 期試驗 n = ~20 每日生長激素注射 n = ~20 LUM-201：3.2 mg/kg/天 n = ~20 LUM-201：1.6 mg/kg/天 n = ~20 LUM-201：0.8 mg/kg/天 • n = 82 • PEM (+) PGHD 受試者 • 包含：stim GH ≥ 5 納克/毫升和基線 IGF-1 >30 納克/毫升 • rhGH 治療不好 • 約 45 個試驗點美國和國際研究目標：• 前瞻性確認 PEM 策略的效用 • 評估 PEM 分類的可重複性 • 年化身高速度 (AHV) 目標：• 確定第 3 階段主要結果數據（n = 82）的最佳劑量（n = 82）——在 6 個月時治療總研究時長 — 24 個月目標 treatmentRandomizationScreensch R 研究無法顯示統計學上的非劣勢
7 oraGrowth210 基線人口統計 LUM-201 0.8 mg 平均值 (SD) N=18 LUM-201 1.6 mg 平均值 (SD) N=22 LUM-201 3.2 mg 平均值 (SD) N=22 rhGH 平均值 (SD) N=19 年齡（月）101.3 (29.2) 95.2 (27.3) 94.5 (21.1) 90.7 (23.7) 身高 (cm) 116.4 (12.4) 113.6 (11.0) 113.6 (11.0) 113.6 8 (9.2) 112.9 (10.7) 身高 SDS -2.32 (0.30) -2.33 (0.54) -2.29 (0.59) -2.19 (0.41) IGF-1 SDS -1.46 (0.62) -1.38 (0.61) -1.39 (0.53) -1.25 (0.49) MPH (cm) 165.3 (7.1) 164.9 (7.4) 167.4 (7.7) 167.4 (7.7) 167.4 (7.7) 167.4 (7.7) 167.4 (7.7) 167.4 (7.7) 167.4 (7.7) 167.4 (7.7) 167.4 (7.7) 167.4 (7.7) 167.4 (7.7) 167.4 9.4 (8.7) MPH SDS -1.47 (0.67) -1.61 (0.68) -1.87 (0.59) -1.94 (0.62) BA 延遲 (年) 1.8 (0.9) 1.9 (0.8) 2.0 (0.9) 1.9 (0.9)BMI SDS -0.55 (1.10) -0.18 (0.87) -0.57 (0.99) +0.16 (0.88) SDS = 標準偏差分數 MPH = 父母中期身高（孩子的目標身高）MPH SDS delta =（身高 SDS）—（MPH SDS）BA = 骨齡體重指數
8 • PEM 測試可確保參加研究的患者能夠在單劑量 LUM-201 反應下分泌生長激素 • pem 陽性標準：o 基線 IGF-1 >30 ng/ml 的 PGHD 患者 o 單劑量 0.8 mg/kg 劑量 LUM-201 後峯值刺激 GH ≥ 5 ng/ml 不濃縮 0.8 PEM 1.6 PEM 3.2 PEM 0 50 100 應用富含 PEM 的應答人羣% o f p op ul 非響應者 50/50 分佈 70/30 富集目標 Oragrowth210 達到主要統計目標：PEM 豐富了響應者羣體富集策略表明 > 70%的 PEM+ 受試者在 1.6 和 3.2 mg/kg/天的隊列中達到了預先設定的目標增長目標亮點
9 個 PEM 測試可重複性受試者 PEM 測試結果呈陽性 76/76 可重複性率 100% 95% 置信區間（95.3%，100%）Oragrowth210 次要統計目標：PEM 測試得出高度可重複的結果 PEM 陽性分類是 100% 可重複的，超過了預先設定的統計目標
10 oraGrowth210 達到主要目標：6 個月 AHV 支持 1.6 mg/kg 作為第 3 期 AHV 的最佳劑量 ANCOVA 模型條款：治療、劑量年齡 1、性別、基線 HT SDS、基線 BA SDS SDS 條代表最小二乘均值 (LSM)、誤差條表示 LSM 0.8 1.6 3.2 rhGH 的標準誤差 0 5 10 15 19 10.0 22 7.6 22 8.2 18 7.1 6 個月 AHV A nn ua liz ei gh t V el oc city (c m/y r) mg/kg LUM-201 34 μg/kg/day** 等於 0.24 mg/kg/wk（批准的 rhGH 劑量範圍：0.17-0.24 mg/kg/wk IGF-1 LUM-201Norditropin) • 1.6 mg/kg 在 6 個月時表現出最高的 LUM-201 AHV • 1.6 mg/kg LUM-201 劑量和 rhGH 比較器組之間有 1.8 釐米的差異 Hights
11 • 1.6 mg/kg 表現最佳的 LUM-201 隊列 o 增長率為 8.0 cm，相當於中等人羣的歷史 12 個月 AHV • 1.6mg/kg 和 rhGH 隊列之間的差異小於 1.8 — 2.0 cm 是 rhGH 批准的歷史第 3 階段非劣勢幅度 AHV ANCOVA 模型條款：治療、劑量年齡 1、性別、基線 HT SDS、基線 BMI SDS、基線 IGF-1 SDS DS、LUM-201 PEM、基線 BA 延遲、HT SDS-MPH SDS 條代表最小二乘均值 (LSM)，誤差條表示 LSM 亮點的標準誤差 34 μg/kg/day**等於 0.24 mg/kg/wk（批准的 rhGH 劑量範圍：Norditropin 的 rhGH 劑量範圍：0.17-0.24 mg/kg/wk）每個隊列中的 N 代表在我們讀出 6 個月主要讀數時已接受 12 個月治療的受試者人數 Oragrowth210：可用於 50/81 受試者的 12 個月生長率為 0.8-12m 1.6-12m 3.2-12m rhGH-12m 0 5 10 15 11 9.7 12 7.3 13 8.0 14 6.8 FULL-ANCOVA 12m A nn ua liz ed H ei gh t el oc city (c m /y r) mg/kg LUM-201 12 月 AHV
12 LUM-201 增長可與多個 12 個月的歷史數據集相媲美 *生長激素 Ph3 的每日生長激素對照組劑量為 0.034 mg/kg/kg/天（相當於 0.24 mg/kg/wk）；受試者根據標準刺激測試期間的生長激素產量進行了分層。1.6 m geN 1.6 m geN Es is iPgHD KIG S daily ge no tro pin co ntr ol* ba se G H > 3 (ng /m L) 0 5 10 15 9.3 8.68.38.38.08.2 12m ANCOVA vs 當代人 A nn ua liz ed H ei gh t V el oc city (c m /y r) mg/kg LUM-201 中度生長激素水平種羣第 4 階段中度 GHD 種羣第 3 階段 • AHV 範圍在 8.3-9 之間。每日接受生長激素治療的中度 PGHD 患者的數據集中 3 cm/年 • LUM-201 AHV 與可比患者羣體的歷史 rhGH 生長率一致亮點† ANCOVA 模型術語：治療、劑量年齡 1、性別、基線 HT SDS SDS、基線 IGF-1 SDS、LUM-201 PEM、基線 BA 延遲、HT SDS-MPH SDS 條代表最小二乘均值 (LSM)，† 誤差條表示 LSM 的標準誤差†
13 oraGrowth210 第 2 階段：IGF-1 標準差分數 (SDS) LUM-201 將 IGF-1 SDS 標準化為 12 個月的基線 0.8 1.6 3.2 rhGH -2 -1 0 2 9 0.74 0.14 -0.21 11 -0.48 41 -1.38 210 IGF-1 SDS 12m 數據 PP12 IG F-1 SD S mg/kg LUM-201 n=11 n=12 • LUM-201 在 6 個月內恢復正常 • 耐用效果變為 12 月柱線代表樣本均值，誤差線代表均值亮點基線的標準誤差 0.8 1.6 3.2 rHGH -2.0 -1.0 -1.0 -0.5 1.0 9 0.33 0.01 12 -0.28 14 -0.56 41 -1.38 210 SD IGF-1 IGF-1S mg/kg LUM-201 n=12
14 所有主要和次要終點均達到 LUM-201 AHV 與中等 PGHD 人羣歷史基準的預先設定目標一致 AHV delta 在對照組每日 rhGH 組中 6 個月和 12 個月時處於非劣勢區間（差異小於 1.8 至 2.0 cm），通常用於獲得 rhGH 批准的關鍵試驗 LUM-201 在 6 個月內正常化 IGF-1 SDS 在治療後研究產品安全概況保持不變迄今已有 300 名患者接受治療1 第 2 階段的結果支持進入第 3 階段 LUM-201最終設計將在預計於2024年上半年舉行的EOP2 FDA會議後得到確認 Oragrowth210 摘要 1 包括默沙東先前研究的成人和兒科受試者 EOP2 = 第二階段結束
15 • n = 22 • 開放標籤研究 • 中度 PGHD 患者 • 生長激素治療天真 • 給藥至接近成人的身高 • 智利聖地亞哥的單一專業臨牀場所 • Q10 分鐘生長激素採樣 12 小時 Oragrowth212 試驗：天真中度 PGHD 研究終點：• 評估 LUM-201 對內源性生長激素脈動率和年化身高速度 (AHV) 的影響 • 評估 PK/PD 兒童專科醫生目標：• 確認先前的成人 PK/PD 數據和默沙東 020 試驗的子集 • 支持未來的監管文件和商業化 Oragrowth212 是一項單點試驗，具有更多與較大的國際患者羣體相比 oraGrowth210 試驗目標 n = 11-LUM-201：3.2 mg/kg/天 n = 11-LUM-201：1.6 mg/kg/天 R treatmentRandomizationScreench 主要結果數據（n = 22）— 接受治療 6 個月時總研究時長 — 接受接近成人身高治療的受試者 PK/PD = 藥代動力學/藥效學
16 oragrowth212 試驗基線人口統計數據 LUM-201 1.6 mg 平均值 (SD) N=11 LUM-201 3.2 mg 平均值 (SD) N=11 年齡（月）99.7 (15.2) 100.9 (21.1) 身高 (cm) 116.5 (5.5) 116.6 (9.5) 身高 SDS -2.15 (0.28) -2.26 (0.38) IGF-1 SDS -1.01 (0.64) -0.85 (0.50) MPH (cm) 162.6 (7.0) 160.3 (8.7) MPH SDS -0.85 (0.53) -0.73 (0.51) BA 延遲 (年) 1.7 (0.86) 1.8 (0.96) BMI SDS -0.07 (0.85) 0.28 (0.97) SDS = 父母中期身高（孩子的目標身高）MPH SDS delta =（身高 SDS）— (MPH SDS) BA = 骨齡體重指數 = 體重指數
17 • 6 個月時的 AHV：在 1.6 mg/kg 組中為 o 7.4 o 在 3.2 mg/kg 組中為 7.7 • oraGrowth212 是一項單點研究，其人羣似乎比參加全球 Oragrowth210 的人羣更為均勻 Oragrowth212：6 個月時 AHV 比基線顯著增加 • AHV = 年化身高速度 • 條形代表樣本平均值 • 誤差條表示 SEM 亮點 1.6 基線* 1.6 3.2 基線 3.2 0 5 10 15 11 7.7 11 4.5 11 7.4 10 4.3 6 個月 AHV a nn ua liz ed H ei gh t V el oc city (c m/y r) *該病中沒有測量過一名患者的基線 AHV1.6 毫克/千克隊列。AHV ANCOVA 模型術語：治療、劑量 1 的年齡、性別、基線 HT SDS、基線 BMI SDS、基線 IGF-1 SDS、LUM-201 PEM、基線 BA 延遲、HT SDS-MPH SDS 條表示最小二乘均值 (LSM)，
18 • 與基線相比，生長顯著增加 • 持續效果至 12 個月 • AHV 在 6 到 12 個月之間降幅最小 • 2 個劑量隊列在 6 個月或 12 個月時沒有實質性差異 Oragrowth212：與基線相比有顯著增長 12 個月人口：6 個月和 12 個月 AHV 1.6 ba se line 1.6 6m 3.2 12 m 0 10 7 7.2 8 6.9 7 8.1 8 7.2 7 4.4 7 4.7 AHV-12m 隊列 A nn ua liz ed H ei gh t V el oc city (c m /y r) • AHV = 年化身高速度 • 條形代表樣本平均值 • 誤差條表示 SEM • AHV12 個月時：o 在 1.6 mg/kg 組中為 6.9 cm o 在 3.2 mg/kg 組中為 7.2 cm 6 個月 AHV 基線 AHV 亮點 *在 1.6 mg/kg 隊列中，沒有對一名患者的基線 AHV 進行測量。AHV ANCOVA 模型條款：治療、劑量 1 時的年齡、性別、基線 HT SDS、基線 BMI SDS、基線 IGF-1 SDS、LUM-201 PEM、基線 BA 延遲、HT SDS-MPH SDS
19 base 1.6 6m 3.2 6m -1.0 -0.5 0.0 0.5 1.0 11 0.47 0.14 22 -0.93 IGF-1 SDS-6m 羣組 IG F-1 SD S n=11 基數 1.6 12m 3.2 -1.0 -1.0 -0.0 0.5 1.0 7 0.30 -0.03 15 -0.87 IGF-1 SDS-12m 羣組 IG F-1 SD S n=8 • 條形表示樣本均值 • 錯誤條形表示 SEM • 數據代表在每個時間點都有數據的患者人數；在提取數據時，並非所有患者都已接受治療 12 個月。• LUM-201 在 6 個月內使 IGF-1 恢復正常 • 12 個月內對 IGF-1 產生持續影響 • 0 到 12 個月之間 0 個受試者 > 2 個 SDS亮點 Oragrowth212 第 2 階段：IGF-1 SDS LUM-201 將 IGF-1 水平正常化，持續效果持續到 12 個月
20 LUM-201 刺激生長激素脈動分泌增加，接近正常生理水平 ‡ IC-GH：生長激素的綜合濃度；數據代表平均值 + 標準差 *GH 濃度來自 1.6 和 3.2 mg/kg/天的合併隊列 † Zadik 等人 Horm Res 1992 解釋方法的説明：• Zadik 手稿和 Oragrowth212 試驗中使用的方法類似每千克體重的分泌率 • 兩項研究之間用於測量生長激素的檢測方法不同時間經期正常健康 (IC-GH‡) 未經治療的 GHD (IC-GH‡) LUM-201（基線 GH）* LUM-201（治療 6M GH）* Zadik† N = 22 12h（天）µg/kg.12hr 3.3 + 1.3 + 0.5 2.6 µg/24hr 5.0 + 1.4 + 0.5 1.7 3.3 — 4.0 比率 24:12（天）1.52 1.27 1.27 1.27-1.52 OrwAgrogro1.2 th212：LUM-201 使中等 PGHD 中的生長激素濃度正常化
21 時間段正常健康 (IC-GH‡) 未經治療的 GHD (IC-GH‡) LUM-201（基線 GH）* LUM-201（治療 6M GH）* 比較臂 rhGH 34 µg/kg/天 Zadik† N = 22 Albertsson-Wikland†† 12h（天）µg/kg.12hr 3.3 + 1.3 1.3 2.6-24h µg/kg/24h 5.0 + 1.4 + 0.5 3.3 — 4.0 ~20 µg/kg/24hr†† 比率 24:12（天）1.52 1.27 1.27 1.27-1.52-‡ IC-GH：生長激素的綜合濃度；數據表示平均值 + 標準差 *GH 濃度來自 1.6 和 3.2 mg/kg/天的合併隊列 Oragrowth212：LUM-201 使中度 PGHD 中的生長激素濃度正常化 †Zadik 等人 Horm Res 1992 †† 改編自 Albertson-Wikland 等人 JCEM 1994 年的數據；列出的 24 小時暴露量反映了大約 60% 的給藥劑量的吸收/生物利用度。增加 24 小時脈動分泌，與外源性注射 rhGH 相當，生長激素濃度僅為 20% LUM-201
22 oraGrowth212 摘要所有主要和次要終點均達到與基線相比，6 個月和 12 個月的 AHV 顯著增加 LUM-201 在治療後 6 個月內標準化 IGF-1 SDS 值，效果持久 LUM-201 刺激 GH 的脈動性分泌增加，接近正常生理水平增加 24 小時脈動性分泌，LUM-201 實現了與每日外源注射 rhGH 相當的增長，GH 濃度僅為 20%
來自 OragroWth 研究的 23 個 AHV 值基於 ANCOVA 模型（詳情見前面的幻燈片）* 在 24 個月時，數據包括 Oragrowth210 試驗中符合持續超過 12 個月的方案標準的受試者子集。** Ranke 等人 2010 年 — rhGH 治療的中度 GHD 兒童隊列；中度 GHD 隊列的平均 AHV 為 8.58 cm/年，6.89 cm/yr 同年 2. base LUM-201 6m LUM-201 12m LUM-201 18m LUM-201 24m 0 5 10 10 7.5 10 7.7 10 8.0 10 9.0 38 4.5 210+212 組合 LUM201 AHV PP24 A nn ua liz ed H ei gh t v el oc city（c m/y r）LUM-201 y2 vs y1 rhGH** y1 vs y2 -25 -20 -15 -10 -10 -10 -19.7 -6.3 210 和 212 合併 LUM-201 24m AHV PP24 Pe rc en t c ha ng e 在 A H V 中從 m Y ea r 1 到 Y ea r 2 LUM-201 數據表明，響應的耐久性比 rhGH 高 24 個月 oragrowth210 和 oragrowth212 的組合（1.6 和 3.2) • 初步數據顯示 LUM-201 AHV 可持續 24 個月 • 第 2 年 AHV 的下降幅度比 rhGH 更為温和，這可能是由於 LUM-201 通過脈動分泌使生長激素和 IGF-1 恢復到正常水平亮點* LUM-201
24 PEM 0.8 mg/kg 1.6 mg/kg 3.2 mg/kg rhGH N =129 N =33 N =33 N =20 AE 數量 38 59 155 150 54 患有 AE 的受試者 (%) 24 (18.6%) 14 (77.8%) 31 (93.9%) 30 (90.9%) 16 (80.0%) 治療相關不良反應的受試者 * 7 2 17 20 6 患有治療相關不良反應的受試者 (%) 4 (3.1%) 1 (5.6%) 13 (39.4%) 13 (39.4%) 5 (25.0%) 患有 SAE 的受試者 (%) 0 (0%) #2 (11.1%) 1 (3.0%) 0 (0%) # #1 (5.0%) 患有治療相關 SAE 的受試者 (%) 0 (0%) 0 (0%) 0 (0%) 來自聯合試驗的安全數據標題安全結果 • 沒有意義與治療相關的嚴重不良事件 (SAE)• 沒有由於 SAE 或 AE 導致的退出 • 在實驗室值、不良事件數據或迄今為止的心電圖值中未觀察到有意義的安全信號 • 1.6 和 3.2 組中與治療相關的不良反應：食慾增加（23）、四肢疼痛（7）、關節痛（5）、腹痛（1）、轉氨酶升高（1）* * # 一名受試者在 PEM 劑量和隨機劑量之間有 SAE #受試者在 PEM 劑量和隨機劑量之間有 SAE
25 截至2023年9月30日的Lumos Pharma財務信息美元現金、等價物和短期投資價值4,270萬美元債務0美元股票2023年第四季度已發行790萬美元現金使用量約900萬美元至1000萬美元財年截至12月31日的LUMO現金、現金等價物和短期投資，包括與推進PGHD計劃進入第三階段相關的活動
26 回顧摘要和後續步驟 o 滿足 LUM-201 的所有主要和次要終點可提高脈動性、恢復 GH 分泌並使之正常化 IGF-1 o LUM-201 促進生長與生長激素相當，GH 濃度水平僅為 20% o 最佳 6 個月 LUM-201 劑量與 rhGH AHV delta (1.8 cm) 處於歷史第 3 階段非劣勢區間 o 最佳 12 個月劑量與歷史 rhGH AHV delta (~1.3 cm) 優先利潤 oragrowth210 和 oraGrowth212 第 2 期臨牀試驗 o 計劃要求與 FDA 會面 2 期末 LUM-201並在 2024 年上半年實施 o 預計在 2024 年下半年啟動第 3 階段計劃 PGHD 第 3 階段注意事項 AHV = 最小二乘平均年化身高速度，OragroWth 研究的 AHV 值基於 ANCOVA 模型（詳情見前面的幻燈片）
補充材料
28 Oragrowth210 試驗中期分析中的安全概況 0.8 mg/kg 1.6 mg/kg 3.2 mg/kg 全部 LUM-201 rhGH 34 mcg/kg N = 18 22 22 62 20 AE 數量 59 79 74 212 54 患有 AE 的受試者 14 (77.8%) 20 (86.4%) 53 (80.0%) 治療相關不良事件 (N) 2 2 4 8 6 受試者相關不良反應 (%) 1 (5.6%) 2 (9.1%) 3 (13.6%) 6 (9.7%) 5 (25.0%) 有 SAE 的受試者 (%) #2 (11.1%) 1 (4.5%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) # 一個受試者的 SAE 介於 PEM 劑量和 #1隨機劑量 ## 受試者的 SAE 介於 PEM 劑量和隨機劑量之間
29 相關的 210 AE — 首選術語，N (%) 0.8 N=18 1.6 N=22 3.2 N=22 全部 N= 62 rhGH N=20 評論挫傷------1 (5.0) 1 級，下次訪問時恢復注射部位淤青----2 (10.0) 1 級，下次訪問後恢復食慾增加（均為 1 級）1 (5.6) 1 (4.5) 1 (4.5) 3 (4.8) 2 (10.0) 時長：0.8 持續 1.6 1 和 7 個月 3.2 持續 rhGH 9、13 和 15 個月關節痛--1 (4.5) 1 (4.5) 2 (3.2)--均為 1 級，持續時間為幾天成長痛苦 1 (5.6)--1 (1.6)--1 級--2 (9.1) 2 (3.2) 1 (5.0) 全部1 級，間歇性或短時長
30 起嚴重不良事件 210 項試驗嚴重不良事件系統器官 Gr 類研究治療相關性嚴重標準產品管理錯誤損傷、中毒和程序性併發症 1 NA（發生在接受任何研究藥物之前）無關的 Hosp 脱水代謝和營養障礙 3 *PEM（單 0.8 mg/kg）無關的 Hosp 軟骨發育障礙肌肉骨骼和結節疾病組織疾病 3 0.8 mg/kg/天無關的四肢軟骨疼痛肌肉骨骼和結締組織疾病 2 1.6 mg/kg/天不相關的 Hosp * 該受試者後來被隨機分配到 0.8mg/kg 研究組 ** 該受試者後來被隨機分配到 rhGH 組迄今為止，在 212 項試驗中還沒有 SAE
31 相關的 212 個 AE — 首選術語，N (%) 1.6 N=11 3.2 N=11 全部 N=22 評論腹痛 1 (9.1)--1 (4.5) 1 級，時長：轉氨酶增加幾天 — 1 (9.1) 1 (4.5) 1 級，持續時間：
32 個特定的 oraGrowth210 AE — 中期分析中沒有針對 82 名受試者的有意義的信號安全數據 0.8 N=18 1.6 N=22 3.2 N=22 ALL N=62 rhGH N=20 Arthralgia 2 (11.1%) 3 (9.1%) 2 (10.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 3 (15.0%) 頭痛 5 (27.8%) 7 (31.8%) 5 (22.7%) 17 (27.4%) 3 (15.0%) Lethargy 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) Abd. pain 1 (5.6%) 3 (13.6%) 5 (22.7%) 9 (14.5%) 1 (5.0%) Emesis 0 (0.0%)) 1 (4.5%) 3 (13.6%) 4 (6.5%) 3 (15.0%) Inc. 胃口 1 (5.6%) 1 (4.5%) 1 (4.5%) 3 (4.8%) 2 (10.0%) 低血糖 0(0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) 0 (0.0%) Orophary.pain 2 (11.1%) 2 (9.1%) 0 (0.0%) 4 (6.5%) 1 (5.0%)
33 實驗室轉移：沒有有意義的信號 82 名受試者 0.8 mg/kg N=18 1.6 mg/kg N=22 3.2 mg/kg N=22 所有 N=62 rhGH N=20 ALT Nl 至高 2/17 (11.8%) 5/22 (22.7%) 4/22 (22.7%) 4/22 (22.7%) 4/22 (22.7%) 12/57 (21.7%) 1%) 6/20 (30%) Bicarb Nl 至高 0/18 (0%) 0/22 (0.0%) 1/22 (4.5%) 1/62 (1.6%) 0/20 (0%) Bicarb Nl 至低 8/18 (44.4%) 6/22 (27.3%) 8/22 (36.4%) 22/62 (35.5%) 5/20 (25%) Bilirubin Nl 至高 * 4/18 (22.2%) 4/22 (27.4%) 22 (18.2%) 4/22 (18.2%) 12/62 (19.4%) 2/20 (10%) 鈣 Nl 至低 1/18 (5.6%) 2/21 (9.5%) 4/22 (18.2%) 7/61 (11.5%) 2/20 (10%) 鈣 Nl 升至高 0/18 (0%) 2/22 (9.1%) 0/22 (0.0%) 2/61 (3.3%) 0/20 (0%) 肌酐低至低 2/18 (11.1%) 3/22 (13.6%) 2/22 (11.3%) 2/20 (10%) GGT Nl 至高 2/17 (11.8%) 6/22 (27.3%) 8/22 (36.4%) 16/61 (26.2%) 1/20 (5%) 對於轉向考察訪問，分母是基線和訪問時給定參數具有非缺失值的受試者數量。基線定義為在第一劑研究藥物之前獲得的最新結果。* 膽紅素 Q2 實驗室正常範圍高值低於大多數實驗室
34 實驗室移動 0.8 mg/kg N=18 1.6 mg/kg N=22 3.2 mg/kg N=22 全部 N=62 rhGH N=20 尿素硝基降至低 4/18 (22.2%) 4/21 (19%) 7/22 (31.8%) 15/61 (24.6%) 7/20 (35%) 尿素硝基 Nl 至高 1/18 (5.6%) 0/22 (4.5%) 2/62 (3.2) 2%) 0/20 (0%) 嗜鹼性粒細胞 Nl 至高 7/17 (41.2%) 12/22 (54.5%) 10/21 (47.6%) 29/60 (48.3%) 4/20 (20%) 嗜酸性粒細胞 Nl 至高 2/17 (11.8%) 4/22 (18.2%) 3/21 (14.3%) 9/60 (15%) 5/20 (25%) Humocrit Nl 至低 2/18 (11.1%)) 0/22 (0.0%) 2/22 (9.1%) 4/61 (6.6%) 0/20 (0%) 血細胞比容 Nl 至高 1/17 (5.9%) 1/22 (4.5%) 2/22 (9.1%) 4/61 (6.6%) 0/20(0%) Hemoglob。不低於 4/18 (22.2%) 2/22 (9.1%) 5/22 (22.7%) 11/62 (17.7%) 0/20 (0%) Lymphoc。不低於 3/17 (17.6%) 0/21 (0.0%) 1/21 (4.8%) 4/59 (6.8%) 1/20 (5%) Lymphoc。Nl to high 0/17 (0.0%) 0/22 (0.0%) 2/21 (9.5%) 2/60 (3.3%) 0/20 (0%)
35 實驗室移動 0.8 mg/kg N=18 1.6 mg/kg N=22 3.2 mg/kg N=22 全部 N=62 rhGH N=20 球蛋白 Nl 降至低點 6/18 (33.3%) 4/22 (18.2%) 4/22 (18%) 4/22 (18%) 0/20 (18%) 0/20 (0%) 葡萄糖 Nl 至低 0/18 (0%) 0/22 (0.0%) 1/22 (4.5%) 1/62 (1.6%) 0/20 (0%) 胰島素降至低 2/17 (11.8%) 2/20 (10%) 1/21 (4.8%) 5/58 (8.6%) 0/20 (0%) 0/22 (0.0%) 1/22 (4.5%) 1/20 (1.6%) 1/20 (5%) 磷酸鹽 Nl 至高 6/17 (35.3%) 4/22 (18.2%) 7/22 (31.8%) 17/61 (27.9%) 7/20 (35%) Protein Nl to高 0/18 (0%) 1/22 (4.5%) 5/22 (22.7%) 6/62 (9.7%) 1/20 (5%) Protein Nl 至低 0/18 (0%) 2/22 (9.1%) 2/22 (9.1%) 4/62 (6.5%) 3/20 (15%) 鉀轉高 4/16 (25%) 9/22 (40.9%) 7/22 (31.8%) 20/60 (33.3%) 1/20 (5%))
36 實驗室移動 0.8 mg/kg N=18 1.6 mg/kg N=22 3.2 mg/kg N=22 全部 N=62 rhGH N=20 Ery. crp.Hb Nl 至低 2/17 (11.8%) 2/22 (9.1%) 3/22 (13.6%) 7/61 (11.5%) 2/20 (10%) Ery. crp. vol Nl 至低 1/18 (5.6%) 3/21 (14.3%) 3/22 (13.6%) 7/61 (11.5%) 1/20 (5%) Ery. crp vol Nl 至高 0/17 (0.0%) 0/22 (0.0%) 0/22 (0.0%) 0/22 (0.0%) 0/22 (0.0%) 0/22 (0.0%) 0/22 (0.0%) 0/22 (0.0%) 0/22 (0.0%) 0/22 (0.0%) 0/22 0%) 0/61 (0%) 0/20 (0%) Monocytes Nl 至低 3/17 (17.6%) 3/21 (14.3%) 1/21 (4.8%) 7/59 (11.9%) 1/20 (5%) Monocytes Nl 至高 3/17 (17.6%) 3/22 (13.6%) 4/21 (19%) 10/60 (16.7%) 0/20 (0%) 中性粒細胞。Nl to high 0/18 (0%) 2/22 (9.1%) 2/21 (9.5%) 4/60 (6.7%) 1/20 (5%) Neutroph。Nl 至低 3/17 (17.6%) 4/21 (19%) 6/21 (28.6%) 13/59 (22%) 3/20 (15%) 血小板 Nl 至低 0/18 (0.0%) 0/22 (0%) 1/22 (4.5%) 1/62 (1.6%) 0/20 (0%) 血小板 Nl 至高 6/17 (35.3%) 5/22 (22.7%) 7/22 (27.3%) 17/61 (27.3%) 9%) 0/20 (0%)
37 實驗室轉移：沒有有意義的信號 0.8 mg/kg N=18 1.6 mg/kg N=22 3.2 mg/kg N=22 ALL N=62 rhGH N=20 Eryth。不高於 1/17 (5.9%) 2/22 (9.1%) 2/22 (9.1%) 5/61 (8.2%) 1/20 (5%) Eryth。向低 1/18 (5.6%) 0/22 (0.0%) 0/22 (0.0%) 1/62 (1.6%) 0/20 (0%) Leukocyt。不高於 1/17 (5.9%) 2/22 (9.1%) 2/22 (9.1%) 5/61 (8.2%) 1/20 (5%) Leukocyt。Nl to low 4/17 (23.5%) 4/21 (19%) 2/22 (9.1%) 10/60 (16.7%) 2/20 (10%)