附錄 99.1

Fulcrum Therapeutics 公佈最近的業務亮點和財務業績

2023 年第三季度

― 已完成洛斯馬匹莫德治療面部肌肉萎縮症（FSHD）的3期REACH試驗的註冊；預計將在2024年第四季度公佈主要數據——

― 美國食品藥品監督管理局 (FDA) 取消了對治療鐮狀細胞病 (SCD) 的 pocidir（前身為 FTX-6058）的臨牀禁令；正在重新啟動試驗——

― 現金跑道延長至2026年 ―

― 電話會議和網絡直播定於美國東部時間今天上午 8:00 舉行 ―

馬薩諸塞州劍橋——2023年11月7日——Fulcrum Therapeutics, Inc.（“Fulcrum”）（納斯達克股票代碼：FULC）是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發小分子以改善基因定義的罕見病患者的生活，今天公佈了2023年第三季度的財務業績，並提供了業務最新情況。

Fulcrum總裁兼首席執行官亞歷克斯·薩皮爾表示：“在2023年第三季度，我們完成了洛斯馬匹莫德的REACH三期試驗的註冊，並解決了pocidir的臨牀擱置問題，這使我們離實現改善罕見遺傳病患者生活的使命又近了一步。”“在這一勢頭的基礎上，我們將繼續專注於強有力的執行，並相信我們現在完全有能力實現重要的臨牀里程碑，包括預計將於2024年第四季度發佈的REACH的頭條數據。REACH 旨在證明洛斯馬匹莫德在減緩疾病進展和解決 FSHD 的衰弱作用方面的潛力。我們相信洛斯馬匹莫德可能是該病的第一種獲批治療方法。隨着pocidir的臨牀暫停期解除，我們一直在努力恢復針對SCD患者的1b期試驗的註冊，並期待在迄今為止觀察到的令人鼓舞的早期臨牀數據基礎上再接再厲。我們仍然對pocidir有可能改變當前的護理標準以及提供差異化的口服選擇感到非常興奮。”

近期業務亮點

2023 年第三季度財務業績

最新的《現金跑道指南》

Fulcrum現在預計，其現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為其到2026年的運營需求提供資金，這是對2025年中期之前預期的更新。

電話會議和網絡直播

Fulcrum Therapeutics, Inc. 將於美國東部時間今天上午8點舉行電話會議和網絡直播，回顧2023年第三季度的最新業務亮點和財務業績。個人可以通過點擊鏈接來註冊電話會議 這裏。註冊後，參與者將收到撥入詳細信息和唯一的密碼，這將允許他們訪問通話。網絡直播可通過Fulcrumtx.com網站的 “投資者關係” 部分或點擊 這裏。網絡直播結束後，存檔重播也將提供90天。

關於 Fulcrum Therape
Fulcrum Therapeutics是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發小分子，以改善醫療需求高度未得到滿足的地區患有基因定義的罕見疾病患者的生活。Fulcrum 在臨牀開發領域的兩個主要項目是洛斯馬匹莫德，一種正在開發的用於治療面肌萎縮症（FSHD）的小分子，以及旨在增加胎兒血紅蛋白表達的小分子 pocidir（前身為 FTX-6058），一種用於治療鐮狀細胞病（SCD）和其他血紅蛋白病變的小分子 ies。Fulcrum使用專有技術來識別可以調節基因表達的藥物靶標，以治療基因表達錯誤的已知根本原因。欲瞭解更多信息，請訪問 www.fulcrumtx.com 並在 Twitter @FulcrumTx 和 LinkedIn 上關注我們。

關於 Losmapimod
Losmapimod 是一種選擇性 p38α/β 絲裂原活化蛋白激酶 (MAPK) 抑制劑。在Fulcrum發現p38α/β抑制劑在降低DUX4表達中的作用並對已知化合物進行了廣泛審查之後，Fulcrum獨家從葛蘭素史克獲得了洛斯馬匹莫德的許可。2b 期 redux4 試驗報告的結果表明，疾病進展減緩，功能得到改善，包括對上肢力量和支持洛斯馬匹莫德有可能成為治療FSHD的變革性療法的功能措施產生積極影響。儘管以前從未在肌肉萎縮症中研究過洛斯馬匹莫德，但在針對其他多種適應症的臨牀試驗中，已對3600多名受試者進行了評估，但沒有洛斯馬匹莫德的安全信號。Losmapimod已被授予用於治療FSHD的FDA快速通道認證和孤兒藥稱號。Losmapimod目前正在一項針對FSHD患者（NCT05397470）的3期多中心隨機、雙盲、安慰劑對照、為期 48 周的平行組研究中接受評估。

關於 FSHD
FSHD 是一種嚴重的、罕見的、進行性的、使人衰弱的疾病，目前尚無批准的治療方法。其特徵是骨骼肌脂肪浸潤，導致肌肉萎縮，主要涉及面部、肩部和肩部、上臂和腹部。對患者的影響包括持續和積聚的肌肉和功能喪失，影響他們進行日常生活活動的能力，上肢功能喪失，活動能力和獨立性喪失以及慢性疼痛。FSHD 是最常見的肌肉萎縮症形式之一，僅在美國，估計患者人數就為 16,000 至 38,000 人。

關於 Pociredir
Pociredir 是一種正在研究的胚胎外胚層發育 (EED) 口服小分子抑制劑，是使用 Fulcrum 的專有發現技術發現的。抑制 EED 會導致包括 BCL11A 在內的關鍵胎兒珠蛋白抑制因子嚴重下調，從而導致胎兒血紅蛋白 (HbF) 升高。Pociredir正在開發用於治療SCD和其他血紅蛋白病。SCD 中的初始數據證明瞭概念驗證並實現了 HbF 的絕對升高

與潛在的患者整體收益相關。在臨牀暫停之前進行的臨牀試驗中，pociredir在暴露長達三個月的SCD患者中通常具有良好的耐受性，沒有報告與治療相關的嚴重不良事件。Pociredir 已被授予美國食品藥品監督管理局 (FDA) 快速通道稱號和用於治療 SCD 的孤兒藥稱號。要了解有關這些試驗的更多信息，請訪問ClinicalTrials.gov。

關於鐮狀細胞病
鐮狀細胞病（SCD）是一種由六溴二苯基因突變引起的紅細胞遺傳性疾病。該基因編碼一種蛋白質，它是血紅蛋白的關鍵成分，血紅蛋白是一種蛋白質複合物，其功能是在體內輸送氧氣。這種突變的結果是氧氣輸送效率降低，形成了鐮狀的紅細胞。這些鐮狀細胞的靈活性遠不如健康細胞，可以阻塞血管或破壞細胞。SCD患者通常會遭受嚴重的臨牀後果，可能包括貧血、疼痛、感染、中風、心臟病、肺動脈高壓、腎衰竭、肝病和預期壽命縮短。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，涉及重大風險和不確定性。除歷史事實陳述外，本新聞稿中包含的所有陳述均為前瞻性陳述，包括有關Fulcrum臨牀試驗的明示或暗示陳述，包括losmapimod的3期REACH試驗的標題數據的時間安排；重新啟動pocidir的1b期試驗；Fulcrum為Fashd患者提供經美國食品藥品管理局批准的療法的能力；修訂後的納入和排除標準對Fulcrum的影響 m 對 pocidir 的 1b 期試驗；pocidir 改變護理標準的可能性；以及 Fulcrum's現金跑道；除其他外。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 和類似的表達方式旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的結果存在重大和不利的差異。這些風險和不確定性包括但不限於與Fulcrum繼續推進其候選產品進入臨牀試驗的能力相關的風險；按預期的時間表啟動和註冊臨牀試驗；獲得並維持美國食品藥品管理局和其他監管機構的必要批准；在臨牀試驗中複製洛斯馬匹莫德、波西雷迪爾和任何其他候選產品的臨牀前研究和/或早期臨牀試驗中發現的積極結果；獲得，維護或保護知識產權與其產品候選人相關的權利；管理費用；管理高管和員工流動，包括整合新的首席執行官和首席財務官；以及籌集實現其業務目標所需的大量額外資金等。有關其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何一個都可能導致Fulcrum的實際業績與前瞻性陳述中包含的結果不同，請參閲Fulcrum最近向美國證券交易委員會提交的文件中的 “風險因素” 部分以及對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表Fulcrum截至本文發佈之日的觀點，不應被視為代表Fulcrum截至本文發佈之日之後的任何日期的觀點。Fulcrum預計，隨後的事件和事態發展將導致Fulcrum的觀點發生變化。但是，儘管Fulcrum可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但Fulcrum明確表示沒有義務這樣做。

Fulcrum Therapeutics,

精選合併資產負債表數據

（以千計）

（未經審計）

(1) Fulcrum將營運資金定義為流動資產減去流動負債。

Fulcrum Therapeutics,

合併運營報表

（以千計，每股數據除外）

（未經審計）

聯繫人：

克里斯·卡拉布雷斯

LifeSci 顧問有限公司

ccalabrese@lifesciadvisors.com

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