附錄 99.1
CRISPR Therapeutics提供業務最新情況並報告2023年第三季度財務業績
-用於治療嚴重鐮狀細胞病（SCD）的exa-gamglogene autotemcel（exa-cel）諮詢委員會會議於2023年10月31日結束；exa-cel《處方藥使用費法》（PDUFA）的SCD目標行動日期為2023年12月8日-
-Exa-cel 將輸血依賴性 β 地中海貧血 (TDT) 的 PDUFA 目標作用日期定為 2024 年 3 月 30 日-
-針對B細胞惡性腫瘤中CD19的候選CAR T產品 CTX110® 和 CTX112 的臨牀試驗正在進行中-
-針對針對 T 細胞惡性腫瘤和實體瘤中 CD70 的 CAR T 候選產品 CTX130 和 CTX131 的臨牀試驗正在進行中-
-VCTX211 的臨牀試驗正在進行中，這是一種用於治療 1 型糖尿病 (T1D) 的異基因、經過基因編輯、幹細胞衍生的候選產品-
-針對血管生成素相關蛋白 3 (ANGPTL3) 的 CTX310 臨牀試驗啟動-
瑞士楚格和馬薩諸塞州波士頓，2023年11月6日——專注於為嚴重疾病開發變革性基因藥物的生物製藥公司CRISPR Therapeutics（納斯達克股票代碼：CRSP）今天公佈了截至2023年9月30日的第三季度財務業績。
CRISPR Therapeutics首席執行官兼董事會主席薩瑪斯·庫爾卡尼博士説：“第三季度標誌着我們廣泛的潛在治療基因編輯療法臨牀產品線取得了重大進展。”“我們對exa-cel即將到來的PDUFA日期感到興奮，這有可能為鐮狀細胞病患者帶來變革性療法。如果獲得批准，exa-cel將成為美國患者可用的第一種基於CRISPR的藥物，這凸顯了該技術治療嚴重疾病患者的開創性機會。此外，我們很高興啟動體內項目的臨牀試驗，為我們的臨牀產品組合增加新的支柱。我們仍然處於有利地位，資本充足，可以為患有嚴重疾病的患者提供幾種變革性藥物。”
近期亮點和展望
2023 年第三季度財務業績
關於 exagamglogene autotemcel (exa-cel)
Exa-cel 是一種研究性、自體、體外 CRISPR/Cas9 基因編輯的細胞療法，目前正在對患有 SCD 或 TDT 的患者進行評估，通過編輯患者自己的造血幹細胞，在紅細胞中產生高水平的胎兒血紅蛋白（HbF；血紅蛋白 F）。HbF 是胎兒發育過程中自然存在的攜氧血紅蛋白的形式，出生後它會切換成成人形式的血紅蛋白。exa-cel 提高 HbF 有可能減少或消除 SCD 患者痛苦和使人衰弱的揮發性有機化合物，並緩解 TDT 患者的輸血需求。這些正在進行的試驗的早期結果於2021年1月發表在《新英格蘭醫學雜誌》上，並在2022年的美國血液學會年會和2023年的歐洲血液學協會年會上發表。
Exa-cel 已獲得美國 FDA 的 TDT 和 SCD 再生醫學高級療法 (RMAT)、Fast Track、孤兒藥和罕見兒科疾病認證。美國食品藥品管理局已接受exa-cel的生物製劑許可申請（BLA），並將SCD的《處方藥使用者費用法》（PDUFA）的行動日期定為2023年12月8日，TDT的生效日期為2024年3月30日。
在歐盟，exa-cel已獲得歐盟委員會的孤兒藥稱號，以及歐洲藥品管理局（EMA）的SCD和TDT的優先藥物（PRIME）稱號。在英國，exa-cel還獲得了藥品保健產品監管局（MHRA）頒發的創新許可和准入途徑（ILAP）下的創新護照。在歐洲，exa-cel 的上市授權申請 (maaS) 已於 2022 年 12 月提交，並於 2023 年 1 月獲得 EMA 和 MHRA 的驗證。
關於 CLIMB-111 和 CLIMB-121
正在進行的1/2/3期開放標籤試驗，即 CLIMB-111 和 CLIMB-121，旨在評估單劑量exa-cel對年齡在12至35歲之間、分別以複發性揮發性有機化合物為特徵的TDT或SCD患者的安全性和有效性。試用現已截止報名。輸注 exa-cel 後，將對患者進行大約兩年的隨訪。將要求每位患者參加 CLIMB-131，這是一項長期隨訪試驗。
關於 CLIMB-131
正在進行的長期開放標籤試驗 CLIMB-131 旨在評估 exa-cel 對在 CLIMB-111、CLIMB-121、CLIMB-141、CLIMB-151 或 CLIMB-161 中接受 exa-cel 的患者的安全性和有效性。該試驗旨在在輸液 exa-cel 後對參與者進行長達 15 年的隨訪。
關於 CLIMB-141 和 CLIMB-151
正在進行的 3 期開放標籤試驗 CLIMB-141 和 CLIMB-151 旨在評估單劑量 exa-cel 對 2 至 11 歲的 TDT 或 SCD 患者（分別以複發性揮發性有機化合物為特徵）的安全性和有效性。這些試驗現已開放招生，目前正在招收年齡在5至11歲的患者，並計劃在以後延長到2至不到5年的患者。每項試驗將招收大約 15 名患者。輸液後將對患者進行大約兩年的隨訪。每位患者都將被要求參加 CLIMB-131，這是一項長期的隨訪試驗。
關於 CLIMB-161
正在進行的 3b 期試驗 CLIMB-161 將在初步批准和啟動後支持擴大我們的製造範圍。該試驗將招收大約12名年齡在12至35歲之間的TDT或SCD患者，其特徵是揮發性有機化合物復發。輸液後將對患者進行大約一年的隨訪。每位患者都將被要求參加 CLIMB-131，這是一項長期的隨訪試驗。
關於 CRISPR 協作和 Vertex
CRISPR Therapeutics和Vertex於2015年達成戰略研究合作，重點是使用CRISPR/Cas9來發現和開發針對人類疾病潛在遺傳原因的潛在新療法。Exa-cel是聯合研究計劃中出現的第一種潛在治療方法。根據修訂後的合作協議，Vertex現在領導exa-cel的全球開發、製造和商業化，並與CRISPR Therapeutics一起在全球範圍內以60/40的比例分配項目成本和利潤。
關於 CD19 候選人
CTX110 是一種全資擁有的健康捐贈者衍生的基因編輯異體 CAR T 研究療法，靶向分化羣 19（即 CD19），而 CTX112 是靶向 CD19 的下一代全資在研異體 CAR T 候選產品，它包含了旨在提高 CAR T 效力和減少 CAR T 耗盡的額外編輯。正在進行的臨牀試驗正在對 CTX110 和 CTX112 進行研究，這些試驗旨在評估適用候選產品的安全性和有效性，用於復發或難治性 CD19 陽性 B 細胞惡性腫瘤且之前接受過至少兩線治療的成年患者。CTX110 已被美國食品藥品管理局授予 RMAT 稱號。
關於 CD70 候選人
CTX130 是一種全資、健康的捐贈者衍生的基因編輯異體 CAR T 研究療法，靶向分化 70 集羣，即 CD70，一種在各種實體瘤和血液系統惡性腫瘤中表達的抗原，CTX131 是針對一籃子實體瘤中 CD70 的下一代全資在研同種異體 CAR T 候選產品，它包含了旨在提高 CAR T 效力和減少 CAR T 耗盡的額外編輯。CTX130 的安全性和有效性正在兩項獨立臨牀試驗中進行評估，一項用於治療復發或難治性 T 或 B 細胞惡性腫瘤，另一項用於治療復發或難治性透明細胞腎細胞癌。CTX131 正在一項臨牀試驗中進行研究，該試驗旨在評估候選產品在成人復發或難治性實體瘤患者中的安全性和有效性。CTX130 已被美國食品藥品管理局授予用於治療 T 細胞淋巴瘤的孤兒藥稱號，並被授予用於治療復發或難治性真菌病和塞扎裏綜合徵 (MF/SS)、皮膚 T 細胞淋巴瘤 (CTCL) 類型的 RMAT 稱號。
關於 VCTX211
VCTX211 是一種用於治療 T1D 的同種異體、基因編輯、幹細胞衍生的研究療法，它結合了旨在進一步增強細胞適應性的其他基因編輯。這種免疫迴避細胞替代療法旨在使患者能夠根據葡萄糖的反應自行產生胰島素。
關於 CRISPR 治療學
CRISPR Therapeutics是一家領先的基因編輯公司，專注於使用其專有的CRISPR/Cas9平臺為嚴重疾病開發基於基因的變革性藥物。CRISPR/Cas9 是一種革命性的基因編輯技術，可對基因組 DNA 進行精確、有針對性的改變。CRISPR Therapeutics在包括血紅蛋白病、腫瘤學、再生醫學和心臟代謝疾病在內的廣泛疾病領域建立了治療項目組合。為了加快和擴大其努力，CRISPR Therapeutics已與拜耳、ViaCyte Pharmicals和ViaCyte, Inc.等領先公司建立了戰略合作伙伴關係。CRISPR Therapeutics AG總部位於瑞士楚格，其全資子公司CRISPR Therapeutics, Inc.，研發業務總部設在馬薩諸塞州波士頓和加利福尼亞州舊金山，業務辦公室設在英國倫敦。欲瞭解更多信息，請訪問 https://crisprtx.com/.
CRISPR THERAPEUTICS® 標準字符商標和設計徽標、CTX110®、CTX112、CTX130、CTX131、CTX310、CTX320 和 VCTX211 是 CRISPR Therapeutics AG 的商標和註冊商標。所有其他商標和註冊商標均為其各自所有者的財產。
CRISPR 治療前瞻性聲明
本新聞稿可能包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的許多 “前瞻性陳述”，包括庫爾卡尼博士在本新聞稿中發表的聲明，以及有關CRISPR Therapeutics對以下任何或全部內容的預期的聲明：（i）其臨牀前研究、臨牀試驗和管道產品和計劃，包括但不限於此類研究和試驗的狀態、數據、預期的數據發佈時間、監管機構提交的時間和監管情況exa-cel的申報；（ii）exa-cel對患者的潛在益處；（iii）計劃以及在2023年ASH年會和博覽會以及2023年AHA科學會議上口頭陳述中公佈的臨牀前和臨牀數據；（iv）Mahatme先生當選董事會成員及其預期收益；（v）其現金資源的充足性；（六）其合作的預期收益；以及（vii）CRISPR/Cas9 基因編輯技術和療法的治療價值、發展和商業潛力。在不限制上述內容的前提下，“相信”、“預期”、“計劃”、“期望” 等詞語旨在識別前瞻性陳述。請注意，前瞻性陳述本質上是不確定的。儘管CRISPR Therapeutics認為此類陳述基於其業務和運營知識範圍內的合理假設，但前瞻性陳述既不是承諾也不是保證，它們必然存在高度的不確定性和風險。由於各種風險和不確定性，實際業績和結果可能與前瞻性陳述中的預測或建議存在重大差異。這些風險和不確定性包括：正在進行的臨牀試驗（包括exa-cel）的療效和安全結果在正在進行的或計劃中的臨牀試驗中將不會持續或重複，也可能不支持監管部門的申報；FDA或其他監管機構可能無法及時或根本不批准exa-cel；監管部門批准後可能無法確保足夠的定價或報銷來支持exa-cel的繼續開發或商業化；臨牀試驗結果可能不佳；它的一個或多個產品出於技術、科學或商業原因，候選項目將無法按計劃進行；未來的競爭或其他市場因素可能會對其候選產品的商業潛力產生不利影響；其候選產品的臨牀前研究的啟動和完成尚不確定，此類研究的結果可能無法預測未來研究或臨牀試驗的結果；進行試驗或上市產品的監管批准尚不確定；它可能無法意識到合作的潛在好處；不確定性關於其技術和屬於第三方的知識產權的知識產權保護，以及涉及全部或任何部分此類知識產權的訴訟結果（例如干預、異議或類似程序）；以及CRISPR Therapeutics最新的10-K表年度報告、10-Q表季度報告以及CRISPR Therapeutics隨後向美國提交的任何其他文件中在 “風險因素” 標題下描述的風險和不確定性證券交易委員會，它們是可在美國證券交易委員會的網站上查閲，網址為www.sec.gov。提醒現有和潛在投資者不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表發表之日。除非法律要求，否則CRISPR Therapeutics不承擔任何更新或修改本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述的義務或承諾。
投資者聯繫人：
蘇珊·金
+1-617-307-7503
susan.kim@crisprtx.com
媒體聯繫人：
雷切爾·艾德斯
+1-617-315-4493
rachel.eides@crisprtx.com
CRISPR 治療股份公司
簡明合併運營報表
（未經審計，除股票數據和每股數據外，以千計）
|
|
截至9月30日的三個月 |
|
|
截至9月30日的九個月 |
|
||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
協作收入 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
94 |
|
|
$ |
170,000 |
|
|
$ |
430 |
|
補助金收入 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
762 |
|
總收入 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
94 |
|
|
$ |
170,000 |
|
|
$ |
1,192 |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
|
90,698 |
|
|
|
116,622 |
|
|
|
292,188 |
|
|
|
358,090 |
|
一般和行政 |
|
|
18,291 |
|
|
|
27,001 |
|
|
|
59,683 |
|
|
|
81,295 |
|
協作費用，淨額 |
|
|
23,422 |
|
|
|
38,859 |
|
|
|
110,250 |
|
|
|
103,427 |
|
運營費用總額 |
|
|
132,411 |
|
|
|
182,482 |
|
|
|
462,121 |
|
|
|
542,812 |
|
運營損失 |
|
|
(132,411 |
) |
|
|
(182,388 |
) |
|
|
(292,121 |
) |
|
|
(541,620 |
) |
其他收入總額，淨額 |
|
|
20,671 |
|
|
|
7,264 |
|
|
|
51,819 |
|
|
|
11,171 |
|
所得税前淨虧損 |
|
|
(111,740 |
) |
|
|
(175,124 |
) |
|
|
(240,302 |
) |
|
|
(530,449 |
) |
（準備金）所得税補助金 |
|
|
(412 |
) |
|
|
575 |
|
|
|
(2,655 |
) |
|
|
(9,151 |
) |
淨虧損 |
|
|
(112,152 |
) |
|
|
(174,549 |
) |
|
|
(242,957 |
) |
|
|
(539,600 |
) |
外幣折算調整 |
|
|
(49 |
) |
|
|
(100 |
) |
|
|
12 |
|
|
|
(195 |
) |
有價證券的未實現收益（虧損） |
|
|
2,160 |
|
|
|
(1,820 |
) |
|
|
8,838 |
|
|
|
(17,001 |
) |
綜合損失 |
|
$ |
(110,041 |
) |
|
$ |
(176,469 |
) |
|
$ |
(234,107 |
) |
|
$ |
(556,796 |
) |
普通股每股淨虧損——基本 |
|
$ |
(1.41 |
) |
|
$ |
(2.24 |
) |
|
$ |
(3.07 |
) |
|
$ |
(6.96 |
) |
已發行基本加權平均普通股 |
|
|
79,414,098 |
|
|
|
78,021,520 |
|
|
|
79,063,415 |
|
|
|
77,547,771 |
|
普通股每股淨虧損——攤薄 |
|
$ |
(1.41 |
) |
|
$ |
(2.24 |
) |
|
$ |
(3.07 |
) |
|
$ |
(6.96 |
) |
攤薄後的加權平均已發行普通股 |
|
|
79,414,098 |
|
|
|
78,021,520 |
|
|
|
79,063,415 |
|
|
|
77,547,771 |
|
CRISPR 治療股份公司
簡明合併資產負債表數據
（未經審計，以千計）
|
|
截至 |
|
|||||
|
|
2023年9月30日 |
|
|
2022年12月31日 |
|
||
現金和現金等價物 |
|
$ |
527,765 |
|
|
$ |
211,885 |
|
有價證券 |
|
|
1,212,061 |
|
|
|
1,603,433 |
|
有價證券，非流通 |
|
|
— |
|
|
|
53,130 |
|
營運資金 |
|
|
1,649,352 |
|
|
|
1,731,919 |
|
總資產 |
|
|
2,086,830 |
|
|
|
2,243,057 |
|
股東權益總額 |
|
|
1,727,794 |
|
|
|
1,875,479 |
|