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最大成員US-GAAP：限制性股票成員2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：限制性股票成員2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：限制性股票成員2022-01-012022-09-300001711279US-GAAP：限制性股票成員2022-12-310001711279US-GAAP：限制性股票成員2023-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理費用會員US-GAAP：限制性股票成員2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理費用會員US-GAAP：限制性股票成員2022-07-012022-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理費用會員US-GAAP：限制性股票成員2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理費用會員US-GAAP：限制性股票成員2022-01-012022-09-300001711279US-GAAP：限制性股票成員2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：限制性股票成員2022-07-012022-09-300001711279SRT: 最大成員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-01-012022-09-300001711279US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-07-012022-09-300001711279US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-12-310001711279US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-09-300001711279US-GAAP：研發費用會員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：研發費用會員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-07-012022-09-300001711279US-GAAP：研發費用會員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：研發費用會員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-01-012022-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理費用會員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理費用會員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-07-012022-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理費用會員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理費用會員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-01-012022-09-300001711279US-GAAP：績效股成員2023-09-300001711279US-GAAP：績效股成員2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：績效股成員2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：績效股成員2022-01-012022-09-300001711279US-GAAP：績效股成員2022-07-012022-09-300001711279US-GAAP：績效股成員2022-12-310001711279US-GAAP：出售一般和管理費用會員US-GAAP：績效股成員2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理費用會員US-GAAP：績效股成員2022-07-012022-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理費用會員US-GAAP：績效股成員2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：出售一般和管理費用會員US-GAAP：績效股成員2022-01-012022-09-300001711279Krys：股票激勵計劃會員2023-09-300001711279KRYS：激勵股票期權會員2023-09-300001711279US-GAAP：庫存會員2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：庫存會員2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：不動產、廠房和設備成員2023-07-012023-09-300001711279US-GAAP：不動產、廠房和設備成員2023-01-012023-09-300001711279US-GAAP：不動產、廠房和設備成員2022-07-012022-09-300001711279US-GAAP：不動產、廠房和設備成員2022-01-012022-09-300001711279Krys: KathrynRomanmember2023-01-012023-09-300001711279Krys: KathrynRomanmember2023-07-012023-09-300001711279Krys: KathrynRomanmember2023-09-30

美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
_____________________________________________________
表單 10-Q
_____________________________________________________
（Mark One）
☒根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
在截至的季度期間 2023年9月30日
要麼
☐根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在過渡期內              到                    
委員會文件編號： 001-38210
_____________________________________________________
克里斯塔爾生物技術有限公司
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
_____________________________________________________

特拉華82-1080209
（州或其他司法管轄區
公司或組織）		（美國國税局僱主
識別碼）
沃頓街 2100 號, 701 套房
匹茲堡, 賓夕法尼亞州15203
（主要行政辦公室地址和郵政編碼）
(412) 586-5830
（註冊人的電話號碼，包括區號）
不適用
（如果自上次報告以來發生了變化，則以前的姓名、以前的地址和以前的財政年度）
_____________________________________________________
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易
符號		註冊的每個交易所的名稱
普通股KRYS
納斯達克全球精選市場
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 是的☒沒有 ☐
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的☒沒有 ☐
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器☒加速過濾器☐
非加速過濾器☐規模較小的申報公司☐
新興成長型公司 ☐
如果是新興成長型公司，請用勾號註明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第 13 (a) 條規定的任何新的或修訂的財務會計準則。 ☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐沒有 ☒
截至2023年10月30日，有 28,206,330註冊人已發行和流通的普通股。


克里斯塔爾生物技術有限公司
目錄
  頁號
第一部分財務信息
  
  
第 1 項。
財務報表
  
 
截至2023年9月30日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表（未經審計）
 
3
 
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併經營和綜合收益（虧損）報表（未經審計）
 
4
 
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併股東權益表（未經審計）
 
5
 
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的簡明合併現金流量表（未經審計）
 
6
 
簡明合併財務報表附註（未經審計）
 
7
第 2 項。
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
 
22
第 3 項。
關於市場風險的定量和定性披露
 
36
第 4 項。
控制和程序
 
36
  
第二部分。其他信息
 
   
第 1 項。
法律訴訟
 
37
第 1A 項。
風險因素
 
37
第 2 項。
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
 
50
第 3 項。
優先證券違約
 
50
第 4 項。
礦山安全披露
 
50
第 5 項。
其他信息
 
50
第 6 項。
展品
 
51
   
簽名
 
52

2

第一部分財務信息
第 1 項。財務報表

克里斯塔爾生物技術有限公司
簡明合併資產負債表
（未經審計）
（以千計，股票和每股數據除外）9月30日
2023		十二月三十一日
2022
資產
流動資產
現金和現金等價物$373,241 $161,900 
短期投資188,828 217,271 
應收賬款，淨額
9,316 — 
庫存
5,278 — 
預付費用和其他流動資產5,465 4,608 
流動資產總額582,128 383,779 
財產和設備，淨額164,029 161,684 
長期投資36,548 4,621 
使用權資產7,360 8,042 
其他非流動資產285 324 
總資產$790,350 $558,450 
負債和股東權益
流動負債
應付賬款$4,340 $3,981 
租賃負債的當期部分1,501 1,561 
應計費用和其他流動負債21,742 23,305 
流動負債總額27,583 28,847 
租賃責任6,819 7,372 
負債總額34,402 36,219 
承付款和或有開支（注7）
股東權益
普通股；$0.00001面值； 80,000,000截至2023年9月30日和2022年12月31日授權的股份； 28,194,655截至2023年9月30日已發行和流通的股份；以及 25,763,743截至2022年12月31日已發行和流通的股票
— — 
額外的實收資本1,034,849 803,718 
累計其他綜合虧損
(382)(728)
累計赤字(278,519)(280,759)
股東權益總額755,948 522,231 
負債和股東權益總額$790,350 $558,450 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
3

克里斯塔爾生物技術有限公司
簡明合併運營報表和綜合收益（虧損）
（未經審計）

 三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
（以千計，股票和每股數據除外）2023202220232022
產品收入，淨額
$8,556 $— $8,556 $— 
費用：
銷售商品的成本223 — 223 — 
研究和開發10,629 11,516 35,061 31,720 
銷售、一般和管理23,697 19,935 73,637 53,705 
訴訟和解— — 12,500 25,000 
運營費用總額34,549 31,451 121,421 110,425 
運營所致（損失）
(25,993)(31,451)(112,865)(110,425)
其他收入：
出售優先審查憑證的收益
100,000 — 100,000 — 
利息和其他收入，淨額6,740 1,601 15,105 2,502 
淨收益（虧損）$80,747 $(29,850)2,240 (107,923)
可供出售證券的未實現（虧損）收益和貨幣折算調整
(146)70 346 (1,312)
綜合收益（虧損）
$80,601 $(29,780)$2,586 $(109,235)
普通股每股淨收益（虧損）：
基本$2.88 $(1.17)$0.08 $(4.24)
稀釋$2.79 $(1.17)$0.08 $(4.24)
已發行普通股的加權平均值：
基本28,042,130 25,619,125 26,812,278 25,428,097 
稀釋28,892,226 25,619,125 27,384,539 25,428,097 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
4

克里斯塔爾生物技術有限公司
簡明合併股東權益表
（未經審計）
 普通股額外付費累積其他綜合版累積的總計
股東
（以千計，股票除外）股份金額資本
損失
赤字公平
截至2023年1月1日的餘額25,763,743 $— $803,718 $(728)$(280,759)$522,231 
普通股發行量，淨額42,021 — 2,208 — — 2,208 
因納税而交出的股票(9,551)— (749)— — (749)
股票薪酬支出— — 10,599 — — 10,599 
投資和其他方面的未實現收益— — — 574 — 574 
淨虧損— — — — (45,297)(45,297)
截至2023年3月31日的餘額25,796,213 $— $815,776 $(154)$(326,056)$489,566 
普通股發行量，淨額2,178,703 — 185,397 — — 185,397 
股票薪酬支出— — 11,443 — — 11,443 
投資和其他未實現（虧損）— — — (82)— (82)
淨虧損— — — — (33,210)(33,210)
截至2023年6月30日的餘額
27,974,916 $— $1,012,616 $(236)$(359,266)$653,114 
普通股發行量，淨額219,739 — 13,511 — — 13,511 
股票薪酬支出— — 8,722 — — 8,722 
投資和其他未實現（虧損）
— — — (146)— (146)
淨收入 — — — — 80,747 80,747 
截至2023年9月30日的餘額
28,194,655 $— $1,034,849 $(382)$(278,519)$755,948 
 普通股額外付費累積其他綜合版 累積的總計
股東
（以千計，股票除外）股份金額資本（損失）赤字公平
截至2022年1月1日的餘額25,207,985 $— $734,523 $(163)$(140,784)$593,576 
普通股發行量，淨額1,475 — 55 — — 55 
因税收和沒收而交出的股票(10,379)— (649)— — (649)
股票薪酬支出— — 6,571 — — 6,571 
投資和其他未實現（虧損）— — — (1,034)— (1,034)
淨虧損— — — — (49,965)(49,965)
截至2022年3月31日的餘額25,199,081 $— $740,500 $(1,197)$(190,749)$548,554 
普通股發行量，淨額472,706 — 30,748 — — 30,748 
沒收的股份
(7,500)— — — — — 
股票薪酬支出— — 8,335 — — 8,335 
投資和其他未實現（虧損）— — — (348)— (348)
淨虧損— — — — (28,108)(28,108)
截至2022年6月30日的餘額
25,664,287 $— $779,583 $(1,545)$(218,857)$559,181 
普通股發行量，淨額45,377 — 2,176 — — 2,176 
股票薪酬支出— — 9,195 — — 9,195 
投資和其他方面的未實現收益
— — — 70 — 70 
淨虧損— — — — (29,850)(29,850)
截至2022年9月30日的餘額
25,709,664 $— $790,954 $(1,475)$(248,707)$540,772 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
5

克里斯塔爾生物技術有限公司
簡明合併現金流量表
（未經審計）
 九個月已結束
9月30日
（以千計）20232022
經營活動
淨收益（虧損）$2,240 $(107,923)
為調節淨收入（虧損）與淨現金（用於）經營活動而進行的調整
出售優先審查憑證的收益
(100,000)— 
折舊和攤銷2,569 2,966 
股票薪酬支出30,080 23,678 
處置固定資產的損失— 22 
其他，淨額(4,290)(224)
經營資產和負債的變化
應收賬款
(9,316)— 
庫存
(3,983)— 
預付費用和其他流動資產(137)1,031 
其他非流動資產(48)(31)
租賃責任(603)(459)
應付賬款121 (316)
應計費用和其他流動負債1,795 3,016 
（用於）經營活動的淨現金(81,572)(78,240)
投資活動
出售優先審查券的收益
100,000 — 
購買財產和設備(9,952)(47,762)
購買投資(425,870)(214,712)
投資到期所得收益428,620 153,599 
由（用於）投資活動提供的淨現金
92,798 (108,875)
融資活動
減去發行成本的普通股發行
200,880 32,927 
與結算限制性股票獎勵有關的已繳税款(749)(649)
融資活動提供的淨現金200,131 32,278 
匯率變動對現金和現金等價物的影響(16)— 
現金和現金等價物的淨增加（減少）211,341 (154,837)
期初的現金和現金等價物161,900 341,246 
期末的現金和現金等價物$373,241 $186,409 
非現金投資和融資活動的補充披露
應付賬款和應計費用中包括的未付財產和設備購置$11,103 $15,305 
使用權資產的初步確認$— $1,556 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
6

克里斯塔爾生物技術有限公司
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
1.    組織
Krystal Biotech, Inc.（“公司” 或 “我們” 或其他類似代詞）於2016年4月開始運營。2017年3月，公司從加州有限責任公司轉為特拉華州C型公司，並從Krystal Biotech LLC更名為Krystal Biotech, Inc.。2018年6月，該公司在澳大利亞成立了全資子公司，目的是在澳大利亞進行臨牀前和臨牀研究。2019年4月，該公司在特拉華州成立了全資子公司Jeune Aesthetics, Inc.（“Jeune Aesthetics”），這是一家全資子公司，目的是進行皮膚美容狀況的臨牀前和臨牀研究。2022年1月、2022年8月、2022年12月和2023年8月，公司分別在瑞士、荷蘭、法國和德國成立了全資子公司，目的是在歐洲建立初始業務，實現公司產品管道的商業化。
我們是一家商業階段的生物技術公司，專注於遺傳藥物的發現、開發和商業化，以治療醫療需求嚴重未得到滿足的疾病。我們的方法利用我們的專利平臺，該平臺基於工程化的單純皰疹病毒-1（“HSV-1”）載體，向多器官系統中感興趣的細胞提供治療性轉基因。然後，細胞自身的機制轉錄和翻譯轉基因以治療該疾病。我們為醫療保健專業人員辦公室或患者家中的非侵入性或微創給藥途徑制定載體，由醫療保健專業人員在患者家中使用。我們的創新技術平臺由兩個內部商業規模的現行良好生產規範（“CGMP”）製造設施提供支持。
2023 年 5 月 19 日，該公司的首款產品 VYJUVEK 獲得了美國食品藥品監督管理局（“FDA”）的批准®（“VYJUVEK”）用於治療六個月或以上患者的營養不良性大皰性表皮鬆解症（“DEB”）。此外，該公司還獲得了與VYJUVEK批准相關的罕見兒科疾病優先審查憑證（“PRV”）。VYJUVEK 在獲得批准後開始上市，我們在 2023 年第三季度開始從 VYJUVEK 產品銷售中獲得收入。
流動性
截至2023年9月30日，該公司的累計赤字為美元278.5百萬。由於公司繼續出現營業虧損，向運營盈利能力的過渡取決於VYJUVEK的成功商業化，以及其他候選產品的成功開發、批准和商業化，以及能否實現足以支持公司成本結構的收入水平。公司可能永遠無法實現運營盈利，除非實現盈利，否則公司將繼續需要籌集額外資金或從其他來源獲得融資。管理層打算通過其現有現金和現金等價物、出售VYJUVEK產生的收入、出售股權、債務融資為未來的運營提供資金，還可能通過與戰略合作伙伴或其他來源的安排尋求額外資本。如果有的話，也無法保證會以公司可以接受的條件提供額外資金。
公司面臨生物技術行業公司常見的風險，包括但不限於臨牀和臨牀前研究中候選產品的失敗、競爭對手開發競爭產品或其他技術創新、對關鍵人員的依賴、專有技術的保護、遵守政府法規以及將候選產品商業化的能力。該公司預計，在VYJUVEK可能獲得全球監管機構批准之前，該公司將承擔大量成本，以擴大其產品線並擴大其商業化能力。該公司認為，其現金、現金等價物和短期投資約為美元562.1截至2023年9月30日，百萬美元將足以讓公司為自本10-Q表季度報告發布之日起至少未來12個月的計劃運營提供資金。
2.    重要會計政策摘要
演示基礎
隨附的中期簡明合併財務報表是根據美利堅合眾國公認的會計原則（“GAAP”）編制的。管理層認為，所有調整，包括公允列報公司財務狀況和中期經營業績所必需的所有正常經常性調整，均反映在中期簡明合併財務報表中。在合併過程中，所有公司間餘額和交易均已清除。
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過渡期的業務結果不一定代表全年預期的經營業績。這些未經審計的中期簡明合併財務報表應與公司於2023年2月27日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中包含的公司經審計的合併財務報表及其附註一起閲讀。
估算值的使用
根據公認會計原則編制簡明合併財務報表要求管理層做出估算和假設，這些估計和假設會影響簡明合併財務報表和隨附附註中報告的金額。實際結果可能與這些估計存在重大差異。管理層在制定編制這些財務報表時使用的估計數和假設時考慮了許多因素。在此過程中，管理層必須做出重大判斷。此外，其他因素可能會影響估計，包括預期的業務和運營變化、與制定估算值時使用的假設相關的敏感性和波動性，以及歷史趨勢是否有望代表未來趨勢。估算過程通常可能對未來的最終結果做出一系列可能合理的估計，管理層必須選擇一個在合理估計值範圍內的數額。如果未來的實際業績與公司的估計不同，則公司將在這些差異公佈期間內調整這些估計。估算值用於以下領域：與收入確認相關的可變對價、股票薪酬支出、應計費用以及遞延所得税計算中包含的估值補貼。
細分市場和地理信息
運營部門被定義為企業的組成部分，在決定如何分配資源和評估績效時，有單獨的離散信息可供首席運營決策者或決策小組進行評估。公司和公司首席運營決策者審視公司的運營並管理其業務 一運營部門，即開發和商業化藥品的業務。 
現金、現金等價物和投資
現金和現金等價物包括貨幣市場基金和銀行存款。現金等價物被定義為購買當日原始到期日不超過90天的短期、高流動性投資。
期限少於一年的投資在簡明合併資產負債表上被歸類為短期投資，包括商業票據、公司債券和美國政府機構證券。期限超過一年的投資在簡明合併資產負債表上被歸類為長期投資，包括公司債券和政府機構證券。在簡明的合併資產負債表上，投資的應計利息也被歸類為短期投資。
由於我們的整個投資組合被認為可用於當前業務，因此我們將所有投資歸類為可供出售證券。可供出售證券按公允價值記賬，未實現損益以累計其他綜合虧損列報，這是簡明合併資產負債表中股東權益的單獨組成部分。購買時產生的任何溢價將攤銷至最早的收回日，購買時產生的任何折扣均計入到期日。保費和折扣的攤銷和增加在簡明合併的運營和綜合收益（虧損）報表中記入利息和其他淨收入。
金融工具的公允價值
公允價值被定義為在衡量日市場參與者之間在有序交易中出售資產或為轉移負債而支付的價格。有三級層次結構，根據可靠性和首選用途對用於確定公允價值的輸入進行優先級排序，如下所示：
•第 1 級— 基於活躍市場相同資產或負債的報價進行估值。
•第 2 級— 估值基於活躍市場中類似資產和負債的報價、不活躍市場中相同或相似資產或負債的報價，或者可以觀察到或可以由可觀察的市場數據證實的其他投入。
•第 3 級— 基於既對公允價值計量重要又不可觀察的輸入進行估值。
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如果估值基於的模型或投入在市場上不太容易觀察或不可觀察，則公允價值的確定需要更多的判斷。因此，對於歸類為三級的工具，公司在確定公允價值時行使的判斷力最大。金融工具在公允價值層次結構中的等級基於對公允價值衡量有重要意義的所有投入中的最低水平。
在本報告所述期間，公司使用的估值方法沒有發生重大變化。在所列的任何時間段內，第 1 級、第 2 級和第 3 級之間均未發生任何轉移。
包括現金和現金等價物、投資、應收賬款、淨額、預付費用和其他流動資產、應付賬款、應付賬款、應計費用和其他流動負債在內的金融工具的賬面金額包含在公司簡明合併財務報表中，約為公允價值，這主要是由於其到期日短。我們的可供出售、短期和長期投資被視為二級金融工具。
收入確認
該公司將VYJUVEK出售給數量有限的專業藥房（“SP”），這些藥房將藥物混合在一起，由醫療保健專業人員和單一專業分銷商（“SD”）在患者家中給患者服用，後者將VYJUVEK分發給醫院和門診診所，在醫療專業人員辦公室給患者服藥。
公司根據ASC主題606確認產品收入， 與客户簽訂合同的收入（“主題 606”）。 根據主題606，公司必須完成以下五個步驟：
(i) 確定與客户的合同；(ii) 確定合同中的履約義務；(iii) 確定交易價格，包括可變對價（如果有）；（iv）將交易價格分配給合同中的履約義務；（v）在該實體履行履約義務時（或當）確認收入。
當客户獲得對產品的控制權時，公司就會確認收入，這種控制權發生在向客户交付後的某個時間點。與創收活動同時徵收的銷售税和其他税不計入收入。收入以公司為換取轉讓VYJUVEK而預計獲得的對價金額來衡量，通常根據清單或固定價格減去退貨、回扣和折扣補貼計算。公司的付款條件通常是 30到 60自發票日期起的天數。
變量考量
產品收入在交付和控制權移交給客户後按淨銷售價格或交易價格入賬，包括可變對價的估計，該對價來自公司與其客户之間合同中提供的折扣、回扣和回報。
–即時付款折扣： 作為及時付款的激勵措施，公司向客户提供現金折扣。該公司使用最可能的金額法估算應計的即時支付折扣。公司預計，所有符合條件的客户都將遵守合同條款以獲得折扣。公司將折扣記為應收賬款、淨額和收入減少額的備抵額。
–政府回扣： 該公司參與某些政府折扣計劃，包括醫療補助。公司使用預期價值法估算應計政府回扣。公司根據向合格患者開處方的VYJUVEK的估計百分比、估計的折扣百分比以及分銷渠道中將向合格患者開處方的估計庫存水平來累積估計的回扣，並將回扣記錄為收入減少。應計政府回扣記為收入減少，幷包含在簡明合併資產負債表上的其他應計負債中。
–商業折扣：公司參與某些商業折扣計劃。根據這些折扣計劃，公司向該計劃的商業實體或第三方管理人支付折扣。應計商業回扣是使用預期價值法估算的。公司根據合同價格、將向合格患者開處方的VYJUVEK的估計百分比以及分銷渠道中的估計庫存水平來累積估計的回扣。應計商業回扣記為收入減少，幷包含在簡明合併資產負債表上的其他應計負債中。
–自付補助：公司為符合條件的患者提供自付額補助，幫助他們履行對保險提供者的自付義務。公司通過第三方供應商向藥房補償此折扣。公司使用預期價值法估算自付補助成本。該估算基於合同價格、將向合格患者開處方的VYJUVEK的估計百分比、根據第三方供應商的報告支付的平均援助金額以及分銷渠道中的估計庫存水平。Copay援助成本記為收入減少，並在簡明的合併資產負債表中計入其他應計負債。
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–退貨： 公司為SP和SdS提供與產品損壞或缺陷相關的有限退貨權，根據這些規定，公司認為回報將微乎其微。
對可變對價進行估算並降低交易價格，以反映公司根據合同條款對公司有權獲得的對價金額的最佳估計，並記錄在相關產品收入確認的同期內。交易價格中包含的可變對價金額可能會受到限制，只有在認為未來一段時間內累計確認的累計收入金額可能不會發生重大逆轉的情況下，才會計入淨銷售價格。最終收到的實際對價金額可能與公司的估計有所不同。如果未來的實際業績與公司的估計不同，則公司將在這些差異公佈期間內調整這些估計。
銷售商品的成本
銷售的商品成本包括與VYJUVEK的製造相關的直接和間接成本。這些成本包括製造成本、包括庫存補償在內的人員成本、設施成本和其他間接管理費用。銷售的商品成本還可能包括與某些製造服務和庫存調整費用相關的期間成本。
應收賬款
應收賬款在扣除即時付款折扣、回報和信貸損失備抵後入賬。公司通過考慮信貸質量、應收賬款餘額的年限以及可能影響客户支付能力的當前經濟狀況等因素來估算信貸損失備抵額。截至2023年9月30日，公司客户的信用狀況被認為信譽良好，因此沒有記錄信用損失備抵金。
信用風險和資產負債表外風險的集中
使公司面臨信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物、短期投資、長期投資和應收賬款（淨額）。公司與高質量金融機構保持現金和現金等價物餘額，因此，公司認為此類基金面臨的信用風險最小。如果金融機構違約，公司將面臨信用風險，前提是簡明合併資產負債表中記錄的金額超過保險限額。該公司在這些賬户中沒有遇到任何信用損失，也不認為這些資金面臨任何重大的信用風險。公司的應收賬款、淨額和有價證券主要包括美國政府機構的證券和國債、股票證券、公司債券和商業票據，可能會使公司面臨集中信用風險。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，該公司只有一位客户， 不截至2022年9月30日的三個月和九個月的產品收入。該公司沒有具有資產負債表外虧損風險的金融工具。
庫存
當有望實現未來經濟效益時，公司將與產品相關的庫存成本資本化。這些成本包括原材料、與製造相關的成本、包括庫存補償在內的人員成本、設施成本和其他間接管理費用。在2023年5月獲得美國食品藥品管理局對VYJUVEK的批准之前，該公司將與臨牀和商業前用途庫存相關的成本直接計入研發費用。在FDA批准VYJUVEK之後，該公司開始將與待售的商業化產品、待售生產過程以及用於製造庫存的原材料相關的庫存進行資本化。
公司在先入先出（“FIFO”）的基礎上，以較低的成本和可變現的淨價值對其庫存進行估值。公司調整確定減值期間任何多餘、過時或無法出售庫存的可變現淨值。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中，有 不庫存減值調整。截至2023年9月30日，該公司的收入為美元5.3百萬份庫存，包括公司簡明合併資產負債表上庫存中的原材料、在製品和成品。
財產和設備，淨額
財產和設備淨額按成本減去累計折舊列報。未改善或延長相關資產壽命的維護和維修在發生時記作運營費用，而重大增建和改善的費用則資本化。處置後，將扣除相關成本和累計折舊，由此產生的任何收益或損失均計入經營業績。 在相應資產的估計使用壽命內使用直線法記錄折舊，如下所示：
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建築物和建築物改進
7 - 47年份
計算機設備和軟件
3 - 7年份
製造設備
3 - 20年份
實驗室設備
3 - 15年份
傢俱和固定裝置
3 - 7年份
租賃權改進使用壽命或剩餘租賃壽命中較小者
該公司持續審查其財產和設備的估計使用壽命。在評估使用壽命時，公司會考慮資產將在多長時間內保持功能有效性，該技術是否仍然具有相關性，並考慮了其他競爭和經濟因素。如果評估表明資產的使用期限將短於或長於先前的預期，則調整資產的使用壽命，從而導致估計數發生變化。估計數的變化是通過將資產當前賬面價值折舊至修訂後的剩餘使用壽命來考慮的。
在建工程直到資產投入使用後才進行折舊。
長期資產減值
當事件或情況變化表明資產的賬面價值可能無法收回時，公司會評估長期資產的潛在減值。每當事件和情況表明（“觸發事件”）資產的賬面淨值可能無法收回時，我們就會審查長期資產的賬面淨值的可收回性。如果觸發事件發生且未貼現的預期未來現金流小於賬面淨值，我們確認減值損失等於賬面淨值超過資產公允價值的金額。待處置的長期資產按賬面金額或公允價值減去出售成本的較低者列報。該公司有 不在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中，它發現了任何觸發事件或確認了任何減值損失。
租賃
公司根據財務會計準則委員會（“FASB”）《會計準則編纂法》（ASC，主題842）對其租賃協議進行核算， 租賃。使用權租賃資產表示在租賃期內使用標的資產的權利，租賃負債代表對租賃產生的租賃付款的承諾。使用權租賃資產和債務根據租賃期內剩餘租賃付款的現值進行確認。由於公司現有的租賃協議沒有提供隱含利率，而且公司沒有任何外部借款，因此公司在確定租賃付款的現值時根據租賃開始時獲得的信息使用了估計的增量借款利率。經營租賃費用在租賃期限內按直線法確認。可變租賃費用在發生付款義務的期間確認。此外，公司還選擇了會計政策，將初始期限為十二個月或更短的租賃排除在簡明合併資產負債表之外，並將其運營租賃的租賃和非租賃部分作為單一組成部分入賬。
研究和開發費用
研發費用記入開展研發活動所產生的費用中。這些成本包括員工薪酬成本、設施和管理費用、臨牀前和臨牀活動、臨牀製造成本、合同管理服務、監管和其他相關成本。
公司根據與生產公司正在進行的臨牀前和臨牀研究所用材料的研究機構和製造組織簽訂的合同提供的服務來估算合同研究和製造費用。對於將來收到的用於研發活動的商品或服務的不可退還的預付款，在簡明合併資產負債表上的預付費用和其他流動資產中資本化。資本化金額在相關貨物交付或服務執行時記為支出。
在累積服務費時，公司估計了提供服務的時間段以及每個時期要花費的精力。這些估算基於與第三方服務提供商的溝通，以及公司使用每個資產負債表日期可用的信息對應計費用的估算。如果服務的實際執行時間或工作量與估計值不同，公司將相應地調整應計額。
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股票薪酬支出
公司適用財務會計準則委員會的公允價值確認條款，ASC Topic 718， 補償—股票補償（“ASC 718”），以考慮股票薪酬。與授予的股權獎勵相關的補償成本基於授予之日獎勵的估計公允價值。
ASC 718要求根據授予日的公允價值在合併運營報表中確認所有股票付款，包括股票期權和限制性股票的授予。股票期權、限制性股票獎勵和限制性股票單位的薪酬支出根據授予日的公允價值（通常是歸屬期限）按直線確認。基於績效的限制性股票單位的薪酬支出根據可能在獎勵服務期內歸屬的獎勵予以確認。管理層按季度估計，在最終達到績效標準之前，可能歸屬的基於績效的限制性股票單位數量。
公司使用Black-Scholes期權定價模型估算其股票期權的公允價值，該模型需要輸入主觀假設，包括：（i）預期的股價波動；（ii）預期的獎勵期限；（iii）無風險利率；以及（iv）預期股息。
該公司使用自己的歷史數據估算股價波動。公司股票期權的預期期限是使用 “簡化” 方法估算的，在這種方法中，預期期限等於歸屬期限和期權原始合同期限的算術平均值。無風險利率以美國國債為基礎，到期日與相關獎勵的預期期限相稱。該公司從未支付過股息，預計在可預見的將來也不會支付股息。公司對發生的沒收情況進行核算。財務報表中確認的股票薪酬支出以服務條件預期得到滿足的獎勵為基礎。
綜合收益（虧損）
綜合收益（虧損）被定義為非所有者來源的交易在一段時間內產生的權益變化。可供出售證券的未實現損益和外幣折算是其他綜合損益的組成部分，列報時扣除税款。我們記錄了從其他綜合收益或虧損重新歸類為與可供出售證券銷售已實現收益相關的簡明合併經營報表中的淨利息和其他收益。
公司每季度審查其證券，以確定是否發生了非臨時減值。該公司確定，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中，除臨時減值外，沒有其他減值。
最近的會計公告
財務會計準則委員會不時發佈新的會計公告，公司自規定的生效日期起採用這些公告。最近通過的會計公告沒有對公司的簡明合併財務報表產生重大影響，最近發佈的預計會對公司的簡明合併財務報表產生重大影響的會計公告。
3.    收入確認
該公司開始在美國各地對VYJUVEK進行商業營銷和銷售，並於2023年第三季度開始確認收入。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中，公司確認的淨產品收入為美元8.6百萬和 零，分別地。應收賬款餘額為 $9.3百萬和 零分別截至2023年9月30日和2022年12月31日。
下表彙總了截至2023年9月30日的三個月中津貼和折扣的變化（以千計）：
返利
即時付款
其他應計費用
總計
截至2023年6月30日的餘額
$— $— $— $— 
規定
920 195 78 1,192 
付款/積分
— (5)— (5)
餘額，截至2023年9月30日
$920 $190 $78 $1,187 
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4.    歸屬於普通股股東的每股淨收益（虧損）
歸屬於普通股股東的每股基本淨收益（虧損）的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨收益（虧損）除以該期間已發行的加權平均股，不考慮普通股等價物。歸屬於普通股股東的攤薄後每股淨收益（虧損）的計算方法是將淨收益（虧損）除以該期間已發行普通股和普通股等價物的加權平均數。普通股等價物包括行使股票期權以及歸屬限制性股票獎勵和限制性股票單位時可發行的普通股。
有 378,299和 1,277,313在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，以股票期權為形式的普通股等價物分別被排除在攤薄後的每股普通股淨收益（虧損）的計算之外，因為它們的作用將是反稀釋的。有 3,565,110截至2022年9月30日，以股票期權和未歸屬限制性股票獎勵形式流通的普通股等價物，未計入普通股攤薄後每股淨收益（虧損）的計算，因為其影響將具有反稀釋作用。
三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
（以千計，股票和每股數據除外）2023202220232022
分子： 
淨收益（虧損）$80,747 $(29,850)$2,240 $(107,923)
分母：
加權平均基本普通股
28,042,130 25,619,125 26,812,278 25,428,097 
股票期權和未歸屬限制性股票的稀釋效應
850,096 — 572,261 — 
 
加權平均攤薄後普通股
28,892,226 25,619,125 27,384,539 25,428,097 
每股普通股淨收益（虧損）——基本
$2.88 $(1.17)$0.08 $(4.24)
每股普通股淨收益（虧損）——攤薄
$2.79 $(1.17)$0.08 $(4.24)
5.    公允價值工具
下表分別按重要投資類別顯示了公司截至2023年9月30日和2022年12月31日的現金、現金等價物和可供出售證券（以千計）：
 2023年9月30日
 攤銷成本格羅斯
未實現
收益
格羅斯
未實現
（損失）
聚合博覽會
價值		現金和現金
等價物
短期
可銷售
證券 (1)
長期
可銷售
證券 (2)
第 1 級：       
現金和現金等價物$373,241 $— $— $373,241 $373,241 $— $— 
小計373,241 — — 373,241 373,241 — — 
第 2 級：
商業票據43,496 1 (9)43,488 — 43,488 — 
公司債券70,465 4 (201)70,268 — 56,463 13,805 
美國政府機構證券111,635 225 (240)111,620 — 88,877 22,743 
小計225,596 230 (450)225,376 — 188,828 36,548 
總計$598,837 $230 $(450)$598,617 $373,241 $188,828 $36,548 
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 2022年12月31日
 攤銷成本格羅斯
未實現
收益
格羅斯
未實現
（損失）
聚合博覽會
價值		現金和現金
等價物
短期
可銷售
證券 (1)
長期
可銷售
證券 (2)
第 1 級：       
現金和現金等價物$161,900 $— $— $161,900 $161,900 $— $— 
小計161,900 — — 161,900 161,900 — — 
第 2 級：
商業票據63,624 5 (23)63,606 — 63,606 — 
公司債券82,241 13 (419)81,835 — 77,214 4,621 
美國政府機構證券76,683 161 (393)76,451 — 76,451 — 
小計222,548 179 (835)221,892 — 217,271 4,621 
總計$384,448 $179 $(835)$383,792 $161,900 $217,271 $4,621 
(1)該公司的短期有價證券到期於 一年或更少。
(2)該公司的長期有價證券的到期日介於 一年和 兩年.
有關公司公允價值衡量標準的更多討論，請參閲這些未經審計的簡明合併財務報表附註2。
6.    資產負債表組成部分
財產和設備，淨額
財產和設備，淨額包括以下各項（以千計）：
 9月30日
2023		十二月三十一日
2022
建築和建築物改進72,193 — 
在建工程$56,074 $131,331 
租賃權改進24,835 24,217 
製造設備16,827 9,783 
實驗室設備2,339 2,089 
傢俱和固定裝置1,518 957 
計算機設備和軟件982 100 
財產和設備總額174,768 168,477 
累計折舊(10,739)(6,793)
財產和設備，淨額$164,029 $161,684 
折舊費用為 $1.2百萬和美元3.5截至2023年9月30日的三個月和九個月中為百萬美元669千和 $1.6截至2022年9月30日的三個月和九個月分別為百萬美元。
2023年3月27日，公司獲得了第二座商業規模的CGMP設施ASTRA的永久佔用許可，這使公司得以開始使用該建築的某些部分。因此，與ASTRA相關的某些資產在2023年上半年從在建工程被重新歸類為租賃權益改善、製造設備、建築物和建築物改進、傢俱和固定裝置或計算機設備和軟件。在截至2023年9月30日的三個月中，該公司已確定其他資產已準備就緒，可用於預期用途，因此將ASTRA的更多部分投入使用。由於某些建築物改善尚未完成，某些認證活動仍在進行中，公司將繼續持有剩餘的在建資產，直到驗證完成並且資產準備就緒，可以用於預期用途。該設施的驗證預計將於2023年完成。
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應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下內容（以千計）：
 9月30日
2023		十二月三十一日
2022
應計施工正在進行中$7,548 $11,452 
應計工資和福利7,033 6,781 
應計的專業費用2,786 3,397 
其他流動負債2,315 267 
應計的臨牀前和臨牀費用1,908 1,365 
應計税款152 43 
總計$21,742 $23,305 
7.    承付款和或有開支
與合同研究組織和合同製造組織簽訂的協議
公司在正常業務過程中與合同研究組織（“CRO”）、合同製造組織（“CMO”）和其他第三方簽訂各種協議，用於臨牀前研究、臨牀試驗以及測試和製造服務。與CMO的協議主要涉及我們的細胞和病毒庫的製造，以及我們的無菌凝膠的製造，該凝膠與內部生產的載體混合在一起，是VYJUVEK最終藥物產品的一部分。與第三方的協議還可能包括研發諮詢活動、臨牀試驗協議、對我們的臨牀前和臨牀階段或商業化前產品的存儲、包裝、標籤和/或測試。根據其中某些合同，公司有義務支付里程碑式的款項。在任何協議有效期內，公司還可能負責支付項目管理服務的月度服務費。截至2023年9月30日，這些協議下的剩餘承諾估計約為美元2.7百萬。根據這些協議，公司承擔的研發費用為 $1.9百萬和美元5.0截至2023年9月30日的三個月和九個月分別為百萬美元，以及美元2.1百萬和美元5.1截至2022年9月30日的三個月和九個月分別為百萬美元。
ASTRA 合同義務
該公司已與多家第三方簽訂合同，以完成我們的第二家CGMP設施ASTRA，並對其進行資格認證。這些合同通常要求在達到某些里程碑後支付服務或材料費。截至2023年9月30日，估計剩餘的承諾額為美元11.1百萬美元，主要與該設施的剩餘建築物改善和某些資格認證活動有關。該公司已將迄今為止與ASTRA持續擴建相關的成本包括在建工程中，但已投入使用的設施的資產除外。
截至2023年9月30日，與ASTRA施工經理惠廷-特納承包公司（“Whiting-Turner”）簽訂的《施工合同標準格式》和相應的施工合同一般條件（“協議”）中定義的實質性竣工尚未實現。Whiting-Turner在本協議下的工作代表了完成ASTRA設施建設所需工作的一部分，因此，根據該協議，惠廷-特納工程基本完成的日期可能不等同於ASTRA部分工程的投入使用日期或ASTRA設施全面完工的日期。
法律訴訟
2020年5月，PerifaceGen, Inc.（“ProphigaGen”）向美國賓夕法尼亞州西區地方法院對該公司提起訴訟，指控其違反合同和盜用商業祕密。2022年4月27日，公司與Propheriagen簽訂了最終和解協議，該公司向ProphaGen支付了預付款 $25.02022年4月28日的百萬美元用於：（i）解除與PerifaceGen的商業祕密訴訟中的所有索賠；（ii）收購某些Periphagen資產，以及（iii）Perizagen授予皮膚病學應用許可證。根據和解協議，公司於2023年6月15日向ProphaGen額外支付了1美元12.5美國食品藥品管理局批准VYJUVEK後數百萬美元。和解協議要求公司支付 三額外 $12.5達到美元時支付的百萬美元或有里程碑款項100.0百萬累計銷售額，美元200.0累計銷售總額為百萬美元和 $300.0累計銷售總額為百萬。根據和解協議的定義，累計銷售額應包括公司及其關聯公司和被許可人銷售公司產品的所有收入，如上所述
15

公司在其年度10-K表格申報中。如果實現所有里程碑，則解決爭議、收購某些資產以及從PereparAgen授予許可證的總對價將為美元75.0百萬，其中 $37.5已經支付了百萬美元。
公司記錄了以下方面的結算付款 零和 $12.5截至2023年9月30日的三個月和九個月分別為百萬美元，以及 零和 $25.0截至2022年9月30日的三個月和九個月中，分別為百萬美元，用於簡明合併運營報表的訴訟和解費用。截至2023年9月30日，公司尚未記錄剩餘或有里程碑付款的應計賬款。
該公司做到了 不t 在截至2023年9月30日的三個月和九個月內收到保險收益，並收到了 零和 $768在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，分別為數千人。這些報銷被記錄為減少了我們的律師費，這些費用包含在簡明合併運營報表中的銷售、一般和管理費用以及簡明合併現金流量表中的運營活動中。
8.    租賃
截至2023年9月30日，公司租賃期超過12個月的運營租賃下的未來最低承諾如下（以千計）：
 正在運營
租賃
2023 年（剩餘三個月）$413 
20241,539 
20251,277 
20261,277 
20271,300 
此後10,763 
未來的最低經營租賃付款額$16,569 
減去：利息(8,249)
租賃負債的現值$8,320 
與租賃相關的補充簡明合併資產負債表信息如下：
 9月30日
2023		2022年12月31日
經營租賃：  
使用權資產$7,360 $8,042 
租賃負債的當期部分1,501 1,561 
租賃責任6,819 7,372 
租賃負債總額$8,320 $8,933 
加權平均剩餘租期，以年為單位12.312.5
加權平均折扣率9.4 %9.4 %

公司租賃費用的組成部分如下：
 三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
2023202220232022
租賃成本：
運營租賃費用$379 $399 $1,282 $1,200 
可變租賃費用62 48 150 168 
租賃費用總額$441 $447 $1,432 $1,368 
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9.    資本化
自動櫃員機計劃
2020年12月31日，公司與Cowen and Company, LLC（“Cowen”）就市場股票發行計劃（“2020 年自動櫃員機計劃”）簽訂了銷售協議，根據該計劃，公司不時通過作為代理人和/或委託人的Cowen發行和出售其面值為$的普通股0.0001每股，總髮行價格不超過 $150.0百萬（“配售股”）。配售股份的發行和出售是根據公司於2020年5月4日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的S-3表格的有效 “上架” 註冊聲明（“2020年上架註冊聲明”）進行的。在截至2022年9月30日的九個月中，公司發行和出售 434,782加權平均價格為 $ 的配售股票69.00每股淨收益為 $29.1扣除大約 $的銷售佣金後的百萬美元900千。
公司的2020年貨架註冊聲明已於2023年5月4日到期，公司制定了一項新的市場股票發行計劃，其條款與2020年自動櫃員機計劃（“新自動櫃員機計劃”）基本相同。因此，2023年5月8日，公司與Cowen簽訂了新的銷售協議，發行和出售總髮行價不超過美元的公司普通股150.0不時發行百萬股（“新配股”），根據該數額，Cowen將擔任公司的代理人和/或委託人。新配售股將根據公司於2023年4月6日向美國證券交易委員會提交的S-3表格的有效上架註冊聲明以及2023年5月8日向美國證券交易委員會提交的與新配售股有關的招股説明書補充文件進行發行和出售。在截至2023年9月30日的季度中 不普通股是根據新的自動櫃員機計劃發行的，產生了 $150.0根據新的自動櫃員機計劃，可供發行數百萬美元。
2023 年私募發行
2023年5月22日和2023年5月23日，該公司出售了 1,720,100和 9,629普通股分別以美元的價格向某些機構投資者進行私募配售92.50每股淨收益總額為美元160.0百萬。此外，公司與投資者簽訂了註冊權協議（“註冊權協議”），要求公司向美國證券交易委員會提交註冊聲明 60自注冊權協議簽訂之日起，註冊轉售私募中發行的普通股的天數。2023 年 7 月 18 日，公司在 S-3ASR 表格上向美國證券交易委員會提交了轉售註冊聲明，該聲明自提交之日起生效。
10.    股票薪酬
2017年，公司通過了2017年IPO股票計劃（“計劃”），該計劃管理向員工、某些非僱員顧問和董事發行股票期權和限制性股票。最初，公司保留了保留 900根據本計劃發行的千股股票，激勵性股票期權的初始次級限額為 900千股。根據本計劃，可供發行的股票數量每年增加一次，金額等於 四截至上一日曆年最後一天已發行股票總額的百分比。激勵性股票期權的次級限額不受上調的影響。公司歷來向其員工授予股票期權和限制性股票獎勵。2023年2月，公司開始向某些員工發行限制性股票單位和基於績效的限制性股票單位。
股票期權
授予員工和非僱員的期權比例高於 四年授予公司董事的期限和股票期權按比例歸屬 一-年至 三-年期。股票期權的壽命為 十年.
公司授予了 30,500和 419,780在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，公司員工、非員工和董事的股票期權以及 189,000和 1,958,000在截至2022年9月30日的三個月和九個月內，分別向公司的員工、非員工和董事發放。
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下表彙總了公司的股票期權活動：
 股票
選項
傑出		加權-
平均的
運動
價格		加權-
平均的
剩餘的
合同的
壽命（年）
聚合
固有的
價值
（以千計）(1)
截至 2022 年 12 月 31 日已發行3,582,181 $61.50 8.7$64,880 
已授予419,780 $91.38 
已鍛鍊(710,734)$57.98 
取消或沒收(623,967)$64.19 
已過期— $— 
截至2023年9月30日未付清2,667,260 $66.04 8.2$133,648 
可在 2023 年 9 月 30 日行使707,277 $55.51 7.1$42,793 
(1)內在價值總額代表2023年9月30日我們普通股的收盤價與未平倉價內期權的行使價之間的差額。
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，行使的股票期權的總內在價值（公允市場價值超過行使價的金額）為美元13.5百萬和美元41.4分別為百萬美元，在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，為美元1.3百萬和美元2.1分別是百萬。
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，授予員工、非員工和董事的每股期權的加權平均授予日公允價值為美元85.93和 $62.87，在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，分別為美元49.59和 $43.66，分別地。
有 $77.5與員工、非僱員和董事期權獎勵相關的未確認股票薪酬支出百萬美元，預計將在加權平均期內確認 2.6截至2023年9月30日的年份。
公司分別在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併運營報表中記錄了與發行股票期權獎勵相關的股票薪酬支出，具體如下（以千計）：
 截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
 2023202220232022
研究和開發$2,033 $2,184 $6,858 $5,547 
銷售、一般和管理
4,796 6,433 18,881 16,791 
股票薪酬總額$6,829 $8,617 $25,739 $22,338 
期權的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes估值模型估算的，其中包含截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的加權平均假設：
 截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
 2023202220232022
預期的股價波動74 %78 %73 %78 %
預計獎勵期限（年）6.26.26.06.2
無風險利率4.26 %3.20 %3.94 %2.27 %
加權平均行使價$125.06 $70.91 $91.38 $63.03 
沒收率— %— %— %— %
股息收益率— %— %— %— %
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限制性股票獎勵
授予員工的限制性股票獎勵（“RSA”）按比例歸屬 四-年期。公司授予 零在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中，分別向公司員工發放RSA。
股票數量加權平均值
授予日期
公允價值
截至2022年12月31日的非歸屬登記冊系統管理人66,600 $78.89 
已授予— $— 
既得(12,649)$78.89 
已退還税款(9,551)$78.89 
截至 2023 年 9 月 30 日的非既得登記冊系統管理人
$44,400 $78.89 
有 $2.5與員工 RSA 相關的未確認股票薪酬支出百萬美元，預計將在加權平均期內確認1.4截至2023年9月30日的年份。
公司在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併運營報表中記錄了與RSA相關的股票薪酬支出，如下所示（以千計）：
截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
2023202220232022
銷售、一般和管理
$437 $441 $1,305 $1,340 
股票薪酬總額$437 $441 $1,305 $1,340 
限制性股票單位
授予員工的限制性股票單位（“RSU”）按比例歸屬於 四年時期。 公司授予了 零和 186,900在截至2023年9月30日的三個月和九個月內，分別向公司員工發放限制性股份，以及 零分別在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，限制性股權單位。
股票數量加權平均值
授予日期
公允價值
截至2022年12月31日的非歸屬限制性股份— 
已授予186,900 $81.91 
既得— 
投降或沒收(24,700)$81.91 
截至 2023 年 9 月 30 日的非既得限制性股份
162,200 $81.91 
有 $11.3與員工 RSU 獎勵相關的未確認股票薪酬支出百萬美元，預計將在加權平均期內確認3.4截至2023年9月30日的年份。
公司在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併運營報表中記錄了與RSU相關的股票薪酬支出，如下所示（以千計）：
截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
2023202220232022
研究和開發$303 $— $837 $— 
銷售、一般和管理
370 — 998 — 
股票薪酬總額$673 $— $1,835 $— 
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基於績效的限制性股票單位
授予員工的基於績效的限制性股票單位（“PSU”）將在兩年內按比例歸屬，前提是員工在歸屬日期之前的持續服務以及達到公司董事會薪酬委員會確定的特定監管和商業績效標準。績效標準將在頒發PSU獎項的當年年底之前完成。每個PSU代表在歸屬時獲得公司普通股一股的權利。公司根據PSU獎勵的公允價值確認股票薪酬支出，該獎勵與服務期內可能歸屬的獎勵部分有關。管理層按季度估算在知道績效標準的最終實現情況之前可能分配的PSU的數量。截至2023年9月30日，該公司估計 100獲得 PSU 的百分比將有資格歸屬。
公司授予了 零和 60,000在截至2023年9月30日的三個月和九個月內，向公司員工發放PSU；以及 零在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，PSU。
股票數量加權平均值
授予日期
公允價值
截至2022年12月31日的非歸屬PSU— 
已授予60,000 $81.91 
既得— 
投降或沒收(10,000)$81.91 
截至2023年9月30日的非既得PSU
50,000 $81.91 
有 $2.9與員工 PSU 獎勵相關的未確認股票薪酬支出百萬美元，預計將在加權平均期內確認1.4截至2023年9月30日的年份。
公司在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併運營報表中記錄了與PSU相關的股票薪酬支出如下（以千計）：
截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
2023202220232022
銷售、一般和管理
$373 $— $1,201 $— 
股票薪酬總額$373 $— $1,201 $— 
根據該計劃，剩餘可供授予的股份為 1,489,488，激勵性股票期權的次級限額為 30,783，截至 2023 年 9 月 30 日。
美國食品藥品管理局於2023年5月19日批准VYJUVEK後，該公司開始將與生產VYJUVEK的工作相關的勞動力成本分配相關的股票薪酬資本化。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，公司資本化為美元410千和 $522庫存中分別有數千個。
從歷史上看，公司還將股票薪酬中與製造設施建設工作相關的部分資本化。有 零和 $162在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，以財產和設備為資本的數千美元股票薪酬和美元137千和 $423在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，分別以財產和設備為資本的數千筆股票薪酬。
11.    從出售優先審核券中獲得的收益
2023年8月，該公司簽訂了出售罕見兒科疾病代金券（“PRV”）的協議，該代金券是在美國食品藥品管理局批准VYJUVEK時授予該公司的。該交易於2023年8月完成，不收取任何佣金或交易費用。$的收益100.0出售PRV的百萬美元在公司的簡明合併運營報表中被列為出售優先審查憑證的收益，因為該憑證在出售時沒有賬面價值。
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12.    後續事件
公司評估資產負債表日期之後但在財務報表發佈之前發生的事件或交易，以確定需要確認或披露的事項。該公司得出結論，隨後沒有發生任何需要在簡明合併財務報表中確認或披露的事件。
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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與本10-Q表季度報告第一部分第1項中包含的未經審計的簡明合併財務報表和相關附註以及2023年2月27日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中包含的經審計的財務報表和相關附註一起閲讀。
關於前瞻性陳述的特別説明
本10-Q表季度報告包含經修訂的1933年《證券法》第27A條、《證券法》和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條或《交易法》所指的 “前瞻性陳述”。前瞻性陳述包括所有非歷史事實的陳述，可以用 “預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“目標”、“將” 或類似表達方式以及這些表達方式的否定詞來識別條款。這些陳述與未來事件或我們未來的運營或財務業績有關，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。其中一些因素包括但不限於：
•VYJUVEK 的商業成功；
•我們針對候選產品的研發活動、臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、時間、成本、進展和結果；
•監管申請和批准的時間、範圍或結果，包括美國食品藥品監督管理局（“FDA”）的最終審批以及其他監管部門對我們候選產品的批准時間；
•我們獲得美國食品藥品管理局某些加速藥或孤兒藥認定的能力；
•我們對美國食品藥品管理局批准的產品VYJUVEK的潛在市場機會的估計發生了變化 （beremagene geperpavec-svdt）（未經批准也稱為 “B-VEC”），以及我們的候選產品；
•與我們的候選產品研發計劃相關的成本增加；
•我們的銷售、一般和管理費用增加；
•與我們成功開發和商業化候選產品的能力相關的風險；
•我們識別新候選產品的能力；
•我們識別、招聘和留住關鍵人員的能力；
•與我們的營銷和製造能力及戰略相關的風險；
•我們的業務、候選產品和技術的商業模式和戰略計劃；
•總體而言，我們的候選產品和基因療法的市場接受率和臨牀效用率和程度；
•我們的競爭地位和競爭療法的成功；
•我們的知識產權地位以及我們保護和執行知識產權的能力；
•我們建立和維持合作的能力；
•我們的財務業績、我們對支出、未來收入、資本要求和額外融資需求的估計，以及我們籌集資金的能力；
•我們成功避免或解決可能針對我們的任何訴訟、知識產權或其他索賠的能力；
•全球經濟狀況，包括最近通貨膨脹和利率的上升以及最近的銀行倒閉；以及
•法律法規變化的影響。
22

前瞻性陳述受許多風險、不確定性和假設的影響，包括（i）本10-Q表季度報告第二部分第1A項中描述的風險、不確定性和假設，（ii）截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中的 “風險因素”，以及（iii）我們不時向美國證券交易委員會提交的其他文件。此外，我們在競爭激烈且瞬息萬變的環境中運營，不時出現新的風險。我們的管理層無法預測所有風險，也無法評估所有因素對我們業務的影響，也無法評估任何因素或因素組合在多大程度上可能導致實際業績與我們可能做出的任何前瞻性陳述中包含的結果存在重大差異。鑑於這些風險、不確定性和假設，本10-Q表季度報告中討論的前瞻性事件和情況可能不會發生，實際結果可能與前瞻性陳述中預期或暗示的結果存在重大和不利的差異。鑑於這些不確定性，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。此外，前瞻性陳述僅代表我們管理層截至本季度報告發布之日的信念和假設。您應該完整閲讀本季度報告，並瞭解我們的實際未來業績可能與我們的預期存在重大差異。
除非法律要求，否則即使將來有新的信息，我們也沒有義務公開更新這些前瞻性陳述，也沒有義務更新實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異的原因。
在本10-Q表格中，除非上下文另有要求，否則所有提及 “Krystal”、“公司”、“我們”、“我們的”、“我們” 或類似術語均指Krystal Biotech, Inc. 及其合併子公司。本文檔中提供的 Web 鏈接僅為方便起見，並不是指向所引用網站的有效超鏈接。所引用網站上的任何內容均不得被視為以引用方式納入本10-Q表季度報告。
概述
我們是一家商業階段的生物技術公司，專注於遺傳藥物的發現、開發和商業化，以治療醫療需求嚴重未得到滿足的疾病。我們的方法利用我們的專利平臺，該平臺基於工程化的單純皰疹病毒-1（“HSV-1”）載體，向多器官系統中感興趣的細胞提供治療性轉基因。然後，細胞自身的機制轉錄和翻譯轉基因以治療該疾病。我們為醫療保健專業人員辦公室或患者家中的非侵入性或微創給藥途徑制定載體，由醫療保健專業人員在患者家中使用。我們的創新技術平臺由兩個內部商業規模的CGMP製造設施提供支持。
我們的美國 FDA 批准的產品
VYJUVEK
2023 年 5 月 19 日，美國食品藥品監督管理局（“FDA”）批准了 VYJUVEK，這是有史以來第一種可重複給藥的基因療法，用於治療患有營養不良性大皰性表皮鬆解症（“DEB”）的患者，這是一種罕見的嚴重單基因疾病，會影響皮膚和粘膜組織，由一種名為的基因中的一個或多個突變引起 COL7A1。VYJUVEK 是一種可重複使用的外用凝膠，含有我們的新載體，旨在提供兩份副本 COL7A1轉基因到患者的皮膚細胞以產生 COL7 蛋白。VYJUVEK是美國食品藥品管理局批准的第一種也是唯一一種用於治療隱性和顯性DEB的藥物，可以由醫療保健專業人員在醫療保健專業人員環境中或在家中使用。我們擁有開發、製造和商業化 VYJUVEK 以及我們在全球範圍內的所有候選管道的獨家權利。
截至2023年9月30日，該公司收到了284份患者起始表，其中20％是為顯性DEB患者生成的。此外，該公司已收到所有主要商業國民健康計劃的積極承保決定。可選醫療補助服務費各州於7月啟動了保險，該公司預計將在2023年第四季度從大多數強制性州獲得正面保險，其餘部分將在2024年第一季度獲得保障。因此，我們計劃從2024年第一季度開始報告接受治療的患者人數，因為我們相信接受治療的患者將更好地預測VYJUVEK銷售的淨收入。
2023年10月，我們向歐洲藥品管理局（“EMA”）申請了B-VEC的上市許可，預計將在2024年下半年獲得歐盟批准。此前，在2023年7月，該公司收到了EMA兒科委員會對用於治療DEB的B-VEC兒科調查計劃的積極評價，無需進行其他研究。
2023 年 7 月，日本藥品和醫療器械管理局正式接受了我們對 B-VEC 的開放標籤延期研究。接受後，我們啟動了一項針對日本5名患者的B-VEC的開放標籤延伸研究。該研究的詳細信息可以在jrct.niph.go.jp上找到，編號為jrct2053230075。我們打算在開放標籤延期研究完成後，於2024年上半年提交用於治療DEB的B-VEC日本新藥申請。
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管道亮點和最新進展
呼吸系統
KB407 是我們新型載體的吸入（霧化）配方，旨在提供兩份全長囊性纖維化跨膜電導調節劑（“CFTR”）轉基因，用於治療囊性纖維化（“CF”），這是一種由缺失或突變的 CFTR 蛋白引起的嚴重罕見肺部疾病。2023 年 7 月，我們宣佈，我們為 KB407 治療 CF 的 1 期 (CORAL-1) 臨牀試驗中的第一位患者給藥。CORAL-1 研究的第 1 組已經註冊並完成。在數據監測委員會進行安全審查後，該公司正在努力啟動 CORAL-1 研究的第 2 組。CORAL-1 研究是一項多中心、劑量遞增試驗，針對 CF 患者，無論其潛在基因型如何。KB407該公司預計將在2024年公佈 CORAL-1 研究的數據。第一階段研究的詳細信息可以在www.clinicaltrials.gov上找到，標識符為NCT NCT05504837。
KB408 是我們新型載體的吸入（霧化）配方，旨在輸送編碼正常人類 α-1 抗胰蛋白酶蛋白的 SERPINA1 轉基因的兩個拷貝，用於治療嚴重的罕見肺部疾病 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（“AATD”）。2023 年 9 月，該公司宣佈，美國食品藥品管理局已批准該公司的 KB408 在研新藥（“IND”）申請。該公司計劃啟動一項1期臨牀試驗（SERPINA-1），並在2024年第一季度為首位患者接種 KB408。此前，美國食品藥品管理局授予用於治療 AATD 的 KB408 孤兒藥稱號。
腫瘤學
2023 年 7 月，我們宣佈將研發渠道擴展到腫瘤學，利用我們在皮膚和肺組織方面的先前經驗，將增強免疫的細胞因子局部輸送到腫瘤微環境。我們的主要腫瘤學候選產品 KB707 是一種改良的 HSV-1 載體，旨在將編碼人類 IL-12 和 IL-2 的基因傳遞到腫瘤微環境，並促進全身免疫介導的腫瘤清除。KB707 靶向可通過腫瘤內注射或吸入進入的實體瘤。
2023 年 7 月，FDA 接受了我們的 IND 申請，要求在一項治療局部晚期或轉移性實體瘤惡性腫瘤患者的臨牀試驗中評估腫瘤內注射 KB707。美國食品藥品管理局還授予 KB707 快速通道稱號，以延緩抗PD-1復發/難治局部晚期或轉移性黑色素瘤患者治療中的疾病進展。
2023 年 10 月，我們為 KB707 1 期 (OPAL-1) 研究中的第一位患者給藥，該研究旨在評估局部晚期或轉移性實體瘤惡性腫瘤患者的瘤內 KB707。OPAL-1 研究是一項開放標籤、多中心、單一療法、劑量遞增和擴大研究，招收了局部晚期或轉移性實體瘤患者，這些患者復發或無法接受標準治療，其中至少有一個可測量和可注射的腫瘤可通過經皮途徑進入。該研究的主要目的是評估 KB707 的安全性和耐受性。療效還將通過多種衡量標準進行評估，包括總體反應率、無進展存活率和總存活率，並將評估 KB707 單一療法在腫瘤組織、淋巴結和血液中的免疫作用。第一階段研究的詳細信息可以在 nct 標識符 NCT05970497 下找到 www.clinicaltrials.gov。
該公司在2023年11月3日和4日的癌症免疫療法學會年會上公佈了多種腫瘤學模型的臨牀前數據。在一場演示中展示了使用公司平臺技術表達的組合式 IL-2 和 IL-12，它們在黑色素瘤模型中提供協同效應，抑制治療和未治療的腫瘤生長，提高存活率，併產生足以控制復發腫瘤的持久記憶反應。同樣，該公司表示，在轉移模型中，發現非侵入性吸入載體編碼的IL-2和 IL-12 對治療肺腫瘤既安全又有效，因此在單一或反覆的癌細胞受到挑戰後可以長期存活，這表明適應性免疫可以延長。
該公司有望在2023年第四季度對現有的 KB707 IND 提交修正案，允許該公司在治療患者肺部腫瘤的臨牀試驗中評估吸入式 KB707。該公司預計將在2024年上半年給第一位患者注射吸入式 KB707。
皮膚科
KB105 是一種外用凝膠，含有我們的新型載體，旨在提供兩個 TGM1 轉基因拷貝，用於治療 TGM1-ARCI，這是一種由缺失或突變的 TMG1 蛋白引起的嚴重的罕見皮膚病。KB104 是我們新型載體的局部凝膠配方，旨在提供兩份 SPINK5 轉基因拷貝，用於治療 Netherton 綜合症，這是一種由缺失或突變所致、衰弱的常染色體隱性遺傳性皮膚病。SPINK5我們打算在2024年開始用於治療 TGM1-ARCI 的 KB105（JADE-1）的2期試驗，我們預計將在2024年底向美國食品藥品管理局提交IND申請，並啟動一項治療內瑟頓綜合症患者的KB104 臨牀試驗。

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美學
我們還利用我們平臺的能力，通過我們的全資子公司Jeune Aesthetics, Inc.（“Jeune”）向美容醫學背景下的皮膚細胞提供感興趣的蛋白質。KB301 是我們用於皮內注射的新型載體的溶液配方，旨在輸送兩份 COL3A1 轉基因，以解決因包括 III 型膠原蛋白在內的細胞外基質中蛋白質水平下降或受損而導致的皮膚衰老或受損跡象。2023 年 4 月，Jeune 治療了 KB301 第 1 期、第 3 隊列研究中的第一個受試者，以改善靜止的手指外側線（“LCL”）。第 1 階段、第 3 隊列研究作為一項開放標籤研究在單一中心進行，旨在評估多達 20 名受試者的兩種不同劑量的 KB301。根據第 1 階段的安全性、有效性和耐久性研究，靜止時橫手指紋的改善被選為 KB301 的目標適應症，該研究評估了下臉頰和上臉頰（包括手外側區域）的 KB301。KB301 治療後，將對受試者進行三個月的隨訪。Jeune在第三組研究的入學人數方面遇到了延遲，並計劃在2024年上半年公佈這項研究的結果。完成這項研究後，Jeune 計劃啟動對液體靜止狀態下的 KB301 的第 2 階段研究。第一階段研究的詳細信息可以在www.clinicaltrials.gov上找到，標識符為NCT（NCT04540900）。
業務亮點和近期發展
2023 年 10 月 10 日，美國專利商標局向 Krystal Biotech, Inc. 頒發了名為 11,779,660 號的美國專利，名為 “用於癌症治療的病毒載體”，該專利涵蓋了該公司的主要腫瘤候選產品 KB707。
2023 年 8 月，該公司以 1 億美元的價格出售了其罕見兒科疾病優先審查券（“PRV”）。該公司因美國食品藥品管理局加速批准VYJUVEK而被授予PRV。根據罕見兒科疾病優先審查券計劃，美國食品藥品管理局向符合特定標準的罕見兒科疾病產品申請的贊助商頒發優先審查券。該計劃旨在鼓勵開發用於預防和治療罕見兒科疾病的新藥和生物製劑。可以兑換 PRV 以獲得對不同產品的後續營銷申請的優先審核，也可以選擇出售或轉讓。
2023 年 8 月，我們在第二個 CGMP 生物製劑製造工廠 ASTRA 開始了研發業務。ASTRA 是一座 155,000 平方英尺的先進的 CGMP 設施，具有全面的端到端能力，目前包括或將包括工藝開發、分析測試、病毒和細胞庫、商業規模的藥品/物質製造、灌裝/表面處理和包裝、標籤和配送、廢物處理、環境監測以及帶温度可控 CGMP 存儲的倉儲。ASTRA 配備了多個潔淨室，其配置中設計了靈活性，可進一步擴大規模和橫向擴展能力。
財務概覽
收入
2023 年 5 月，我們獲得美國食品藥品管理局批准 VYJUVEK，用於治療六個月及以上患者 DEB。獲得批准後，我們開始在美國各地對該產品進行商業營銷和銷售，並於2023年第三季度開始確認收入。我們未來的收入將在每個季度之間波動，原因有很多，包括任何此類銷售的時間和金額的不確定性。
我們通過與有限數量的專業藥房（“SP”）的協議銷售VYJUVEK，這些藥房將藥物混合在一起，由醫療保健專業人員在患者家中給患者服用，而專業分銷商（“SD”）則將VYJUVEK分銷給醫院和門診診所，患者在醫療專業人員的辦公室接受藥物治療。我們確認為產品收入的交易價格包括可變對價的估計，其中包括在與客户簽訂的合同中提供的折扣、退貨和回扣。有關更多信息，請參閲我們的簡明合併財務報表附註2。
銷售商品的成本
我們確認與VYJUVEK的製造相關的直接和間接成本的商品銷售成本。這些成本包括製造成本、包括庫存補償在內的人員成本、設施成本和其他間接管理費用。銷售的商品成本還可能包括與某些製造服務和庫存調整費用相關的期間成本。
在2023年5月獲得美國食品藥品管理局對VYJUVEK的批准之前，與製造VYJUVEK相關的成本被列為研發費用。因此，在此期間出售的庫存成本的一部分在FDA批准之前已記為支出。我們預計，在剩餘的預批准庫存售出之前，先前列出的庫存已經並將繼續對銷售成本和公司的毛利率產生有利影響。
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研究和開發費用
研發費用主要包括推進我們的臨牀前和臨牀候選藥物所產生的成本，其中包括：
•根據與合同製造組織、合同研究組織、顧問和其他開展臨牀前活動的供應商達成的協議產生的費用；
•獲取、開發和製造臨牀試驗材料和實驗室用品的成本；
•設施成本、折舊和其他費用，包括設施和其他用品的租金和維護的直接費用；以及
•工資相關費用，包括股票薪酬支出。
我們將內部研發成本計入運營費用。我們根據供應商向我們提供的對特定任務（例如藥物製造、填充/表面處理和穩定性測試）完成進度的評估，為研發活動（例如臨牀前和臨牀材料的製造）支付第三方費用。
我們預計，隨着我們繼續生產臨牀前和臨牀材料、管理候選產品的臨牀試驗和尋求監管部門的批准以及擴大我們的產品組合，我們的研發費用將增加。在短期內，我們預計，隨着我們恢復給藥 KB105 1/2 期臨牀試驗、繼續進行 1 期、隊列 3 研究並啟動 KB301 的 2 期試驗、繼續 KB407 的 1 期試驗、繼續腫瘤內 KB707 的 1 期試驗、啟動吸入性 KB707 的 1 期試驗、啟動 KB408 的 1 期試驗、啟動 KB104 的 1 期試驗，並招致 prer 我們其他候選產品的臨牀費用。由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法確定臨牀試驗的持續時間、成本和時間，因此，完成臨牀試驗的實際成本可能超過預期成本。
銷售、一般和管理費用
銷售、一般和管理費用主要包括工資和其他相關成本，包括我們的行政、商業、業務發展和其他管理職能人員的股票薪酬。銷售、一般和管理費用還包括與公司和知識產權相關的法律費用、諮詢和會計服務、設施相關成本以及與獲得和維護專利相關的費用相關的專業費用。其他銷售、一般和管理成本包括差旅費用、患者訪問計劃費用、管理服務費和其他銷售費用，包括運輸、運費和手續費。
我們預計，未來我們的銷售、一般和管理費用將增加，以支持候選產品的持續研發以及我們的商業和運營目標。這些增長可能包括保險費用的增加、與僱用額外人員有關的費用以及向外部顧問、律師和會計師付款等費用。此外，我們預計，由於我們在美國的商業活動以及為美國以外的商業活動做準備，我們將繼續增加工資和人事成本以及其他費用。
ASTRA 資本支出
2021年3月，我們完成了對為容納我們的第二座CGMP設施ASTRA而建造的建築物的購買，目前我們正在完成該設施的竣工和資格認證。該公司在截至2023年9月30日的三個月和九個月中將ASTRA的一部分投入使用，因為已確定某些資產已準備就緒，可以用於預期用途。2023年3月27日，公司獲得了阿斯利康的永久佔用許可，這使該公司得以開始使用該建築的某些部分。由於某些建築物改善和某些認證活動仍在進行中，公司將繼續持有剩餘的在建資產，直到驗證完成並且資產準備就緒，可以用於預期用途。該設施的驗證預計將於2023年完成。
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從出售優先審核券中獲得的收益
出售優先審查憑證的收益與出售與美國食品藥品管理局批准VYJUVEK有關的稀有兒科PRV的收益有關。
利息和其他收入
利息和其他收入主要包括從我們的現金、現金等價物和投資中獲得的收入。
關鍵會計政策以及重大判斷和估計
我們的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的財務報表為基礎，這些報表是根據美國公認會計原則（GAAP）編制的。根據公認會計原則編制財務報表要求我們做出影響財務報表和隨附附註中報告的金額的估算和假設。
收入確認
在FDA於2023年5月批准VYJUVEK之後，我們開始了商業營銷，並於2023年第三季度首次銷售了產品。 ASC 606 與客户簽訂合同的收入要求我們對包含在與客户簽訂的合同中的可變對價進行估算，以納入交易價格。
在向客户交付和控制權移交後被確認為產品收入的交易價格包括對儲備金的可變對價的估計，該對價來自我們與客户之間的合同中提供的折扣、回扣和退貨。
–即時付款折扣： 作為及時付款的激勵措施，我們向客户提供現金折扣。我們使用最可能的金額方法估算應計的即時付款折扣。我們將折扣記作應收賬款、淨額和收入減少額的備抵額。
–政府回扣： 我們參與某些政府回扣計劃，包括醫療補助。我們使用預期價值法估算應計的政府回扣。我們根據向合格患者開處方的VYJUVEK的估計百分比、估計的折扣百分比以及分銷渠道中將向合格患者開處方的估計庫存水平來累積估計的回扣，並將回扣記錄為收入的減少。應計政府回扣包含在簡明合併資產負債表上的其他應計負債中。
–商業折扣：我們參與某些商業折扣計劃。根據這些折扣計劃，我們會向該計劃的商業實體或第三方管理員支付折扣。應計商業回扣是使用預期價值法估算的。我們根據合同價格、向合格患者開處方的估計藥品百分比以及分銷渠道中的估計庫存水平來累積估計的回扣，並將折扣記錄為收入減少。應計商業回扣包含在簡明合併資產負債表上的其他應計負債中。
–自付補助： 我們通過第三方供應商向藥房補償此折扣。我們使用預期價值法估算應計自付補助成本。該估算基於合同價格、將向合格患者開處方的VYJUVEK的估計百分比、根據第三方供應商的報告支付的平均補助金以及分銷渠道中的估計庫存水平。Copay援助成本記為收入減少，並在簡明的合併資產負債表中計入其他應計負債。
–退貨： 我們為SP和SdS提供與產品損壞或缺陷相關的有限退貨權，根據這些規定，我們認為回報將降至最低。
對可變對價進行估算並降低交易價格，以反映我們根據合同條款對我們有權獲得的對價金額的最佳估計，並記錄在確認相關產品收入的同期內。交易價格中包含的可變對價金額可能會受到限制，只有在認為未來一段時間內累計確認的累計收入金額可能不會發生重大逆轉的情況下，才會計入淨銷售價格。最終收到的實際對價金額可能與我們的估計有所不同。如果未來的實際結果與我們的估計不同，我們將在已知這些差異的時期內調整這些估計值。
除了上述收入確認外，在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們披露的關鍵會計政策、重大判斷和估計沒有重大變化
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管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析包含在我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中。
運營結果
截至 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 9 月 30 日的三個月
 
截至9月30日的三個月
 
 20232022改變
（以千計）（未經審計） 
產品收入，淨額
$8,556 $— 8,556 
費用：  
銷售商品的成本223 — 223 
研究和開發10,629 11,516 (887)
銷售、一般和管理23,697 19,935 3,762 
運營費用總額34,549 31,451 3,098 
運營損失(25,993)(31,451)5,458 
其他收入
 
出售優先審查憑證的收益
100,000 — 100,000 
利息和其他收入，淨額6,740 1,601 5,139 
淨收益（虧損）
$80,747 $(29,850)$110,597 
產品收入，淨額
截至2023年9月30日的三個月，產品收入淨額為860萬美元，而截至2022年9月30日的三個月中，由於VYJUVEK在2023年5月19日獲得美國食品藥品管理局批准後首次銷售，淨收入為零。由於VYJUVEK於2023年5月獲得美國食品藥品管理局的批准，因此沒有可比期收入。迄今為止，我們所有的產品收入都是在美國產生的。
銷售商品的成本
截至2023年9月30日的三個月，銷售成本為22.3萬美元，而截至2022年9月30日的三個月中，由於VYJUVEK在2023年5月19日獲得美國食品藥品管理局批准後首次銷售，銷售成本為零。在2023年5月獲得美國食品藥品管理局對VYJUVEK的批准之前，與製造VYJUVEK相關的成本被列為研發費用。因此，在此期間出售的庫存成本的一部分在FDA批准之前已記為支出。
研究與開發費用
研究和開發費用 在截至2023年9月30日的三個月中，與截至2022年9月30日的三個月相比，減少了88.7萬美元。下降的主要原因是，在FDA批准後，與VYJUVEK的製造相關成本被記錄為庫存，商業前製造費用減少了約110萬美元，外包研發減少了58.1萬美元，庫存管理費用減少了482,000美元。這些下降被85.9萬美元的工資相關支出增加部分抵消，這主要是由於員工人數增加以支持整體增長，其中包括股票薪酬增加15.2萬美元，折舊增加484,000美元。
研發費用主要包括與我們的候選產品和臨牀前項目的臨牀前和臨牀開發相關的費用。與我們的候選產品或開發計劃相關的直接研發費用包括我們內部資源開展研發活動的薪酬相關費用、支付給外部顧問、合同研究組織的費用或支持我們臨牀試驗的費用。分配給我們的候選產品或計劃的間接研發費用包括實驗室用品和軟件費用。我們的研發費用中有很大一部分沒有分配給單個候選產品和臨牀前項目，因為某些費用會使多個候選產品和臨牀前項目受益。例如，我們不會將與股票補償、臨牀前或臨牀開發產品的製造相關的成本或與設施和設備相關的成本分配給個別候選產品和臨牀前項目。
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下表彙總了我們在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月中按候選產品或項目分列的研發費用，以及按類型劃分的未分配費用：
截至9月30日的三個月
（以千計）20232022改變
KB103(1)
$1,749$2,330$(581)
KB1057 7 —
KB407441 585 (144)
KB301150 549 (399)
KB7071,265 68 1,197
其他皮膚病學項目1 437 (436)
其他呼吸項目340 128 212
其他美學項目9 42 (33)
其他研究項目172 232 (60)
其他開發計劃160 175 (15)
基於股票的薪酬2,336 2,184 152
其他未分配的製造費用(2)
2,682 3,639 (957)
其他未分配的費用(3)
1,317 1,140 177
研發費用$10,629$11,516$(887)
(1)在截至的三個月中 2023年9月30日， KB103 費用包括上市後研究費用、海外臨牀前和臨牀試驗費用、許可和監管成本。
(2)未分配的製造費用包括分攤的商業前製造成本，主要與原材料、合同製造、合同測試、工藝開發、質量控制和質量保證活動以及其他支持在我們的臨牀前和臨牀開發計劃中開發多種候選產品的製造成本有關。
(3)其他未分配的費用包括租金、倉儲、折舊和其他設施相關成本，我們不分配給單個候選產品。
如上所述，研發費用減少了 在截至2023年9月30日的三個月中，為88.7萬美元，相比之下 截至2022年9月30日的三個月。VYJUVEK在美國商業推出後，KB103 的支出減少了58.1萬美元。其他未分配的製造費用減少了95.7萬美元，原因是美國食品藥品管理局批准後與VYJUVEK的製造有關的成本被記錄為庫存，以及為公司產品的計劃生產而購買的原材料收據同期減少。由於合同製造費用減少，其他皮膚科減少了43.6萬美元。KB707 的支出增加了 120 萬美元，這部分抵消了這些減少，這主要是由於為支持持續研究而增加的內部資源和其他薪資相關成本以及為準備 1 期臨牀試驗而增加的合同研究費用。
銷售、一般和管理費用
與截至2022年9月30日的三個月相比，在截至2023年9月30日的三個月中，銷售、一般和管理費用增加了380萬美元。銷售、一般和管理支出的增加主要是由於薪資相關費用增加了約220萬美元，這主要是由於我們為支持整體增長和為商業化做準備而增加的商業和其他管理職能人員，包括某些員工離職導致的股票薪酬減少90萬美元，與推出VYJUVEK相關的銷售費用增加73.3萬美元，差旅相關成本增加45美元 2,000，信息技術基礎設施成本增加了42.3萬美元，軟件相關成本增加了37.7萬美元，法律和專業成本增加了32.7萬美元，其他銷售、一般和管理費用增加了18.9萬美元。由於VYJUVEK推出之前的營銷活動時機，營銷成本減少了92.1萬美元，部分抵消了這些增長。
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通過出售優先審核優惠券（“PRV”）獲得的收益
截至2023年9月30日的三個月，出售優先審查憑證的收益為1億美元，與出售我們的罕見兒科疾病PRV有關，PRV是在FDA批准VYJUVEK時授予公司的。
利息和其他收入
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月，利息和其他收入分別為670萬美元和160萬美元，包括從我們的現金、現金等價物和投資中獲得的利息和股息收入。利息和股息收入的增加是投資活動增加和與前一時期相比更優惠的利率以及我們的現金、現金等價物和投資餘額增加的結果。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月
 截至9月30日的九個月 
 20232022改變
（以千計）（未經審計） 
產品收入，淨額
$8,556 $— $8,556 
費用：
銷售商品的成本
223 — 223 
研究和開發35,061 31,720 3,341 
銷售、一般和管理
73,637 53,705 19,932 
訴訟和解12,500 25,000 (12,500)
運營費用總額121,421 110,425 10,996 
運營損失(112,865)(110,425)(2,440)
其他收入：
 
出售優先審查憑證的收益
100,000 — 100,000 
利息和其他收入，淨額15,105 902 14,203 
淨收益（虧損）$2,240 $(109,523)$111,763 
產品收入，淨額
產品淨收入為860萬美元 九截至2023年9月30日的月份，而截至2023年9月30日的月份為零 九截至2022年9月30日的月份，這是由於VYJUVEK在2023年5月19日獲得美國食品藥品管理局批准後首次銷售。由於VYJUVEK於2023年5月獲得美國食品藥品管理局的批准，因此沒有可比期收入。迄今為止，我們所有的產品收入都是在美國產生的。
銷售商品的成本
售出的商品成本為22.3萬美元 九截至2023年9月30日的月份，而截至2023年9月30日的月份為零 九截至2022年9月30日的月份，這是由於VYJUVEK在2023年5月19日獲得美國食品藥品管理局批准後首次銷售。由於美國食品藥品管理局批准的時間和我們的生產時間表，與為商業發佈而製造的VYJUVEK庫存相關的大部分成本以前都被記作研發支出。在2023年5月獲得美國食品藥品管理局對VYJUVEK的批准之前，與製造VYJUVEK相關的成本被列為研發費用。因此，在此期間出售的庫存成本的一部分在FDA批准之前已記為支出。
研究與開發費用
研究而且開發費用也增加了 330 萬美元在截至2023年9月30日的九個月中，相比之下截至2022年9月30日的幾個月。增長的主要原因是薪資相關支出增加了550萬美元，這主要是由於員工人數增加以支持整體增長，其中包括股票薪酬增加210萬美元，折舊增加180萬美元，其他研發費用增加87.7萬美元，其他研發費用增加87.7萬美元，這主要是由於設施成本、許可證和監管費用所致。這些增長被臨牀前、臨牀和商用前製造費用減少的400萬美元部分抵消，這是由於美國食品藥品管理局批准後與VYJUVEK的製造相關成本被記錄為庫存，以及同期內為計劃生產我們產品而購買的原材料和實驗室用品的收入減少，減少了
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63.5萬美元來自庫存的管理費用分配，外包研發減少了338,000美元。
下表彙總了我們在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中按候選產品或項目分列的研發費用，以及按類型劃分的未分配費用：
截至9月30日的九個月
（以千計）20232022改變
KB103(1)
6,311 5,672 $639
KB105260 116 144
KB4071,259 1,522 (263)
KB301480 923 (443)
KB7072,633 66 2,567
其他皮膚病學項目15 491 (476)
其他呼吸項目749 531 218
其他美學項目23 109 (86)
其他研究項目429 672 (243)
其他開發計劃689 461 228
基於股票的薪酬7,695 5,547 2,148
其他未分配的製造費用(2)
10,207 12,611 (2,404)
其他未分配的費用(3)
4,311 2,999 1,312
研發費用$35,061$31,720$3,341
(1)在結束的九個月裏 2023年9月30日， KB103 費用包括與上市後研究費用以及海外臨牀前和臨牀試驗成本、許可和監管成本有關的成本。
(2)未分配的製造費用包括分攤的商業前製造成本，主要與原材料、合同製造、合同測試、工藝開發、質量控制和質量保證活動以及其他支持在我們的臨牀前和臨牀開發計劃中開發多種候選產品的製造成本有關。
(3)其他未分配的費用包括租金、倉儲、折舊和其他設施相關成本，我們不分配給單個候選產品。
如上所述，研發費用增加了330萬美元在截至2023年9月30日的九個月中，相比之下截至2022年9月30日的幾個月。KB103 的費用增加了63.9萬美元，這是由於支持VYJUVEK預先批准活動的工資相關支出、臨牀試驗成本、許可和監管成本、與海外臨牀試驗和監管機構申報相關的成本以及分配的研發費用增加。由於我們的研發渠道擴大到腫瘤學，KB707 支出增加了260萬美元，這主要是由於薪資相關成本的增加以及為1期臨牀試驗做準備的合同研究成本增加。股票薪酬增加了210萬美元，這要歸因於支持整體研發增長的內部資源的增加。此外，其他未分配費用增加了130萬美元，主要與折舊費用的增加有關。這些增長被其他未分配製造費用減少240萬美元所抵消，原因是美國食品藥品管理局批准後與VYJUVEK的製造有關的成本被記錄為庫存，以及同期為我們的產品計劃生產而購買的原材料收入減少，以及由於臨牀研究成本的降低，KB301 減少了44.3萬美元。
銷售、一般和管理費用
銷售、一般和管理費用增加了1,990萬美元 九截至 2023 年 9 月 30 日的月份與 九截至2022年9月30日的幾個月。銷售、一般和管理支出的增加主要是由於薪資相關費用增加了約1,510萬美元，這主要是由於我們的商業和其他管理職能人員增加以支持整體增長和為商業化做準備，其中包括股票薪酬增加430萬美元，信息技術基礎設施成本增加160萬美元，軟件相關成本增加100萬美元，差旅相關成本增加95.7萬美元，銷售增加與VYJUVEK的商業推出相關的費用為73.3萬美元，法律和專業成本增加41.8萬美元，營銷成本增加40.1萬美元，其他銷售、一般和管理費用增加76.9萬美元，其中主要包括會議費用和公用事業費用的增加。業務發展成本減少了53.1萬美元，醫療事務成本減少了51.1萬美元，部分抵消了這些增長。
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訴訟和解
的訴訟和解 九截至2023年9月30日和2022年9月30日的月份分別為1,250萬美元和2,500萬美元，其中包括與PeripalAgen的訴訟和解相關的金額。有關更多信息，請參閲本表格10-Q中包含的簡明合併財務報表附註7中的 “法律訴訟”。
通過出售優先審核優惠券獲得的收益
從出售優先審核憑證中獲得的收益 九截至2023年9月30日的幾個月中，有1億美元與出售我們罕見的兒科PRV有關，該PRV是在美國食品藥品管理局批准VYJUVEK時授予該公司的。
利息和其他收入
的利息和其他收入 九截至2023年9月30日和2022年9月30日的月份分別為1,510萬美元和250萬美元，包括從我們的現金、現金等價物和投資中獲得的利息和股息收入。利息和股息收入的增加是投資活動增加和與前一時期相比更優惠的利率以及我們的現金、現金等價物和投資餘額增加的結果。
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流動性和資本資源
概述
截至2023年9月30日，我們的現金、現金等價物和短期投資餘額約為5.621億美元。自運營開始以來，我們蒙受了營業損失。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為2.785億美元。我們認為，截至2023年9月30日，我們的現金、現金等價物和短期投資將足以讓我們為自本10-Q表季度報告提交之日起至少12個月的運營提供資金。
由於我們繼續蒙受營業虧損，向運營盈利能力的過渡取決於VYJUVEK的成功商業化、候選產品的成功開發、批准和商業化，以及能否實現足以支持我們成本結構的收入水平。此外，我們預計與滿足監管和質量標準、維持產品和臨牀試驗以及進一步圍繞當前和未來的候選產品開展工作相關的成本將增加。我們可能永遠無法實現運營盈利，除非我們實現了盈利，否則我們將繼續需要籌集更多資金或從其他來源獲得融資。
與臨牀試驗相關的成本可能是不可預測的，因此無法保證我們有足夠的資金來為 KB105、KB407、KB301、KB707 的持續臨牀研究或計劃中的其他候選產品的臨牀和臨牀前研究或我們的運營提供資金。此外，我們預計未來的收入將在每個季度之間波動，原因有很多，包括任何產品銷售的時間和金額的不確定性。在我們建設內部載體制造能力的同時，我們的一些製造活動將外包給第三方。此外，我們目前利用第三方合同研究組織來開展一些臨牀開發活動。在我們尋求獲得監管部門對候選產品的批准時，我們預計在為產品銷售、營銷、商業製造、包裝、標籤和分銷做準備時，將繼續承擔大量的製造和商業化費用。此外，根據我們與PeriperaGen的和解協議，在FDA批准VYJUVEK後，我們支付了1,250萬美元，並且在總累計銷售額達到1億美元、總累計銷售額達到2億美元和總累計銷售額達到3億美元時，我們將被要求額外支付三筆1,250萬美元的或有里程碑付款。我們的資金可能不足以讓我們為 KB105、KB407、KB408、KB301、KB707 或任何其他候選產品進行關鍵臨牀試驗、尋求上市批准或商業上市。因此，為了獲得這些或任何其他候選產品的上市批准並將其商業化，我們可能需要通過公開或私募股權發行、債務融資、合作和許可安排或其他來源獲得更多資金。如果有的話，我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外融資。我們未能在需要時籌集資金可能會對我們的財務狀況和實施業務戰略的能力產生負面影響。
運營資本要求
我們的資本主要用途是薪酬和相關費用、臨牀前和臨牀材料的製造成本、監管費用、第三方臨牀試驗研發服務、實驗室和相關用品、銷售費用、製造我們的商業產品的成本、法律費用、向PerepaseGen支付的和解金額以及一般管理費用。為了完成我們的任何候選產品獲得監管部門批准的流程，並建立我們認為將候選產品商業化所必需的銷售、製造、營銷和分銷基礎設施，如果獲得批准，我們可能需要大量的額外資金。
我們對運營資本需求的預測基於可能被證明不正確的假設，而且我們可能會比預期的更快地使用所有可用資本資源。由於與藥品的研究、開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法估計運營資本需求的確切金額。我們未來的資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：
•將我們的主導產品VYJUVEK商業化和銷售所需的成本；
•我們當前候選產品的臨牀試驗進展、時間和成本；
•VYJUVEK的製造進度、時間和成本以及商業銷售VYJUVEK獲得的收入；
•持續開發和提交當前和未來候選產品的IND申請；
•我們未來可能開展的任何候選產品的藥物發現、實驗室測試、製造、臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、範圍、進展、時間、成本和結果（如果有）；
•維護我們自己的商業規模 CGMP 生產設施的成本；
•尋求監管部門批准的結果、時間和成本；
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•與第三方製造商的製造工藝開發和評估相關的成本；
•如果獲得批准，我們的候選產品的費用將在多大程度上由健康維護、管理式醫療、藥房福利和類似的醫療保健管理組織支付，或者將由政府當局、私人健康保險保險公司和其他第三方付款人報銷；
•如果我們獲得候選產品的上市許可，則我們當前和未來候選產品的商業化活動成本，包括建立產品銷售、醫療事務、營銷、分銷和製造能力的成本和時間；
•在獲得營銷批准（如果有）的前提下，我們當前和未來的候選產品的商業銷售所獲得的收入；
•我們可能建立的任何未來合作、許可、諮詢或其他安排的條款和時間；
•我們可能被要求支付或可能收到的與任何專利或其他知識產權的許可、申請、起訴、維護、辯護和執行相關的款項的金額和時間，包括根據我們的許可協議我們有義務支付的里程碑和特許權使用費以及專利申請費；
•我們目前的許可協議仍然有效，以及我們在這些協議下實現的里程碑；
•我們以優惠條件（如果有）建立和維持合作和許可的能力；以及
•我們在多大程度上獲得或授予其他候選產品和技術的許可。
我們可能需要獲得大量額外資金才能獲得監管部門的批准並將我們的候選產品商業化。如果我們通過出售普通股、可轉換證券或其他股權證券籌集額外資金，則我們現有股東的所有權利益可能會被大幅攤薄，這些證券的條款可能包括清算或其他可能對我們現有股東的權利產生不利影響的優惠。此外，債務融資（如果有）將導致固定還款義務增加，並可能涉及包含限制性契約的協議，這些協議限制了我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅，這可能會對我們開展業務的能力產生不利影響。如果我們無法在需要時或以有吸引力的條件籌集資金，我們可能被迫大幅推遲、縮減或停止候選產品的開發或商業化，在比原本可取的更早階段尋找合作者，並以可能不利的條件放棄或許可我們對候選產品的權利，否則我們將尋求開發或商業化的候選產品。
現金的來源和用途
下表彙總了我們在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中現金的來源和用途（以千計）：
 截至9月30日的九個月
20232022
（未經審計）
用於經營活動的淨現金(81,572)(78,240)
由（用於）投資活動提供的淨現金
92,798 (108,875)
融資活動提供的淨現金200,131 32,278 
匯率變動對現金和現金等價物的影響(16)— 
現金淨增加（減少）$211,341 $(154,837)
經營活動
截至2023年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金為8160萬美元，主要包括經非現金項目調整後的220萬美元淨收入，主要包括稀有兒科PRV的銷售收益1億美元、股票薪酬支出3,010萬美元、折舊和攤銷以及430萬美元的其他調整，以及淨營運資金增加約1,220萬美元所使用的現金。
截至2022年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金為7,820萬美元，主要包括1.079億美元的淨虧損，經調整後的非現金項目主要包括折舊和攤銷以及
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股票薪酬支出為2640萬美元，包括約320萬美元的運營資產和負債的淨變動。
投資活動
截至2023年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金為9,280萬美元，主要包括出售罕見兒科PRV的1.00億美元收益和來自短期投資到期日的4.286億美元，部分被用於擴建我們的ASTRA設施、租賃權改善新辦公空間以及購買計算機和實驗室設備的1,000萬美元支出以及4.259美元所抵消百萬美元用於購買短期和長期投資。
截至2022年9月30日的九個月中，用於投資活動的淨現金為1.089億美元，主要包括用於擴建我們的ASTRA設施、改善新辦公空間的租賃權益以及購買計算機和實驗室設備的4,780萬美元支出，用於購買短期和長期投資的2.147億美元，部分被短期投資到期日所得的1.536億美元收益所抵消。
融資活動
截至2023年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為2.01億美元，主要包括私募股權發行的1.6億美元收益和主要來自行使股票期權的4,090萬美元收益，部分被用於結算既得限制性股票獎勵的74.9萬美元員工税收預扣款所抵消。
截至2022年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為3,230萬美元，主要包括從我們的自動櫃員機計劃和股票期權行使中獲得的3,290萬美元的收益，抵消了用於結算既得限制性股票獎勵的員工預扣税款的64.9萬美元。
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第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
關於市場風險的定性和定量披露
截至2023年9月30日，我們的現金、現金等價物和短期投資為5.621億美元，主要包括貨幣市場、銀行存款、商業票據、公司債券和美國政府機構證券。對這些金融工具的投資是根據投資政策進行的，該政策規定了我們可以考慮投資的證券的類別、分配和評級。我們投資活動的主要目標是保留本金，同時在不顯著增加風險的情況下最大限度地提高我們獲得的收入。我們投資的某些金融工具可能面臨市場風險。這意味着現行利率的變化可能會導致工具的價值波動。例如，如果我們購買以固定利率發行的證券，而現行利率隨後上升，則該證券的價值可能會下降。為了最大限度地降低這種風險，我們打算維持一個投資組合，其中可能包括現金、現金等價物以及可供出售的各種證券的短期和長期投資證券，這些證券可能包括貨幣市場基金、政府和非政府債務證券以及商業票據，所有這些證券的到期日各不相同。根據我們目前的投資組合，我們認為10％的利率立即變化不會對我們的經營業績或財務狀況產生重大影響。
我們不會出於投機交易目的持有或發行衍生品、衍生商品工具或其他金融工具。此外，我們認為我們的現金、現金等價物和短期投資不存在違約或流動性不足的重大風險。儘管我們認為我們的現金、現金等價物和短期投資不包含過大的風險，但我們無法絕對保證我們在未來的投資不會受到市值的不利變動的影響。我們的現金、現金等價物以及短期和長期投資按公允價值入賬。
第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
我們的首席執行官和首席會計官在公司管理層其他成員的參與下，評估了截至本季度報告所涉期末公司 “披露控制和程序”（該術語的定義見經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）下第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性，以及我們的首席執行官和我們的首席執行官和我們的首席會計官得出結論，根據我們的披露控制和程序，我們的披露控制和程序是有效的根據《交易法》第13a-15條或第15d-15條 (b) 款的要求對這些控制和程序進行評估。
財務報告內部控制的變化

在截至2023年9月30日的三個月中，在VYJUVEK的首次銷售中，我們實施了與收入確認、應收賬款和銷售成本的會計和披露有關的新程序和控制措施。隨着每個受影響地區的流程和程序的發展，管理層將繼續評估和監督我們的內部控制措施。

除上述討論外，在截至2023年9月30日的三個月中，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，也沒有發生對我們財務報告的內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。
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第二部分。其他信息

第 1 項。法律訴訟
本表格10-Q第一部分第1項中包含的簡明合併財務報表附註7中 “法律訴訟” 標題下列出的信息是針對本項目以提及方式納入的。
第 1A 項。風險因素。
有許多風險和不確定性可能會對我們的業務經營業績和財務狀況產生重大影響。以下風險因素反映了美國食品藥品管理局於2023年5月19日批准VYJUVEK後我們業務風險的重大變化，應與 “風險因素摘要” 和 “第1A項” 一起審查。風險因素”，見我們於2023年2月27日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告。除下文所述外，截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的風險因素保持不變。
與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險

自成立以來，我們已經蒙受了淨虧損。我們預計在可預見的將來會蒙受損失，並且可能永遠無法實現或維持運營盈利能力。
自成立以來，我們的運營經常性虧損和負現金流，截至2023年9月30日，我們的累計赤字為2.785億美元。我們實現運營盈利能力取決於我們成功完成候選產品的開發並獲得商業化所需的監管部門批准的能力。迄今為止，我們已將所有精力都投入到基因療法平臺、候選產品和製造基礎設施的研發上。我們預計，在可預見的將來，將繼續產生鉅額支出和運營虧損。每個季度，我們蒙受的淨虧損可能會大幅波動。我們預計，如果我們：
•將我們的主導產品VYJUVEK商業化、製造和銷售；
•繼續我們的研究和候選產品的臨牀開發，包括我們目前的臨牀試驗和計劃中的未來試驗；
•對我們的某些候選產品啟動臨牀試驗，對我們將來可能追求的任何其他候選產品啟動臨牀前研究；
•為我們的候選產品在美國、歐盟和其他關鍵地區的監管批准做準備；
•繼續運營我們的內部商業規模的CGMP製造工廠ANCORIS，並在我們的第二個CGMP製造工廠ASTRA完成建成和運營；
•為臨牀試驗或潛在商業銷售製造材料；
•進一步發展我們的基因療法候選產品組合；
•進一步建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得營銷批准的任何候選產品商業化；
•開發、維護、擴大和保護我們的知識產權組合；以及
•獲取或許可其他候選產品和技術，
為了實現並保持盈利，我們必須為VYJUVEK或任何其他已上市的候選產品開發和維護商業規模的製造工藝。如果我們被要求停止開發任何候選產品，如果我們的任何候選產品未獲得監管部門的批准，如果我們沒有獲得候選產品的靶向適應症，或者如果我們的任何候選產品獲得批准，未能獲得足夠的市場接受度，則我們實現營業盈利能力可能會延遲很多年，我們的業務前景和財務狀況可能會受到重大不利影響。此外，如果我們決定利用現有候選產品的任何成功來開發其他產品機會，那麼我們在這方面的努力可能無法取得成功。在任何此類情況下，我們的業務都將受到重大不利影響。
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我們目前有一款經美國食品藥品管理局批准的產品VYJUVEK，還有幾款處於臨牀試驗階段的候選產品。但是，我們絕不會開發、收購或許可其他候選產品。我們永遠不會從VYJUVEK或將來可能獲得監管部門批准的任何其他候選產品中獲得足夠大或足以實現運營盈利能力的收入。如果我們確實實現了營業盈利能力，我們可能無法維持或提高季度或年度的營業盈利能力。我們未能實現並保持盈利將降低我們公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、維持研發工作、擴大業務或繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致股東損失全部或部分投資。
由於與藥品和生物開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測支出增加的時間或金額，也無法準確預測何時或是否能夠實現運營盈利。如果美國食品藥品管理局、歐洲藥品管理局或其他監管機構要求我們在目前預期的研究之外進行研究，或者如果我們的臨牀試驗或候選產品的開發出現延遲，我們的支出可能會增加，正在開發的候選產品的收入和市售產品的運營盈利能力可能會延遲。
我們可能需要籌集額外資金，以擴大VYJUVEK的營銷和分銷能力，並獲得其他候選產品的批准。此類資金可能無法以可接受的條件提供，或者根本無法獲得。未能在需要時獲得這筆必要的資金可能會迫使我們推遲、限制或終止我們的某些產品開發工作或其他運營。
為了完成我們的候選產品獲得監管部門批准的流程，並繼續建設我們認為成功實現VYJUVEK商業化所必需的銷售、營銷和分銷基礎設施，我們可能需要大量額外資金。我們預計將承擔與VYJUVEK的銷售、醫療事務、營銷、製造和分銷相關的鉅額費用。我們可能還需要額外的資金來完成候選產品的開發，並將獲得監管部門批准的任何其他產品商業化。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
•VYJUVEK創造收入的能力；
•VYJUVEK的產品銷售、醫療事務、營銷、製造和分銷的成本；
•我們針對 KB105 的 1/2 期臨牀試驗的進展、時間、結果和費用；
•我們針對 KB301 的 2 期臨牀試驗的進展、時機、結果和費用；
•我們針對 KB407 的 1 期臨牀試驗的進展、時機、結果和費用；
•我們計劃的 KB707 第 1 期臨牀試驗的進展、時機、結果和費用；
•KB104、KB408 和其他候選產品的持續開發和IND申請的提交；
•我們未來可能開發的任何其他候選產品（如果有）的藥物發現、實驗室測試、製造、臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、範圍、進展、時間、成本和結果；
•建造和維護我們自己的商業規模CGMP生產設施的成本；
•尋求監管部門批准的結果、時間和成本；
•必要時與第三方製造商的製造工藝開發和評估相關的成本；
•如果我們獲得任何當前和未來候選產品的上市批准，則未來活動的成本，包括產品銷售、醫療事務、營銷、製造和分銷；
•如果獲得批准，我們的候選產品的費用將在多大程度上由健康維護、管理式醫療、藥房福利和類似的醫療保健管理組織支付，或者將由政府當局、私人健康保險保險公司和其他第三方付款人報銷；
•在獲得營銷批准（如果有）的前提下，我們當前和未來的候選產品的商業銷售所獲得的收入；
•我們可能建立的任何未來合作、許可、諮詢或其他安排的條款和時間；
•在任何專利或其他知識產權的許可、申請、起訴、維護、辯護和執行方面，我們可能需要支付或可能收到的任何款項的金額和時間，包括根據我們的許可協議，我們有義務支付的里程碑和特許權使用費以及專利申請費（如果有）；
•我們當前的許可協議（如果有）仍然有效，以及我們在這些協議下實現的里程碑；
•我們以優惠條件（如果有）建立和維持合作和許可的能力；以及
•我們在多大程度上收購或許可其他候選產品和技術。
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識別潛在候選產品以及進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得上市批准以及為正在開發的候選產品或未來的候選產品實現產品銷售所需的必要數據或結果。在我們有其他候選產品獲得市場批准之前，收入（如果有）將來自VYJUVEK。因此，我們可能需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。任何額外的籌款活動都可能分散我們的管理層的日常活動，這可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生不利影響。此外，任何融資條款都可能對股東的持股或權利產生不利影響，我們發行額外證券，無論是股權還是債券，或發行此類證券的可能性，都可能導致我們股票的市場價格下跌。出售額外的股票或可轉換證券將稀釋我們所有的股東。現有股東可能不同意我們的融資計劃或此類融資的條款。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得足夠的額外融資。除其他外，額外融資條款可能會受到總體市場狀況、市場對我們批准的產品VYJUVEK和候選產品的看法、增長潛力以及普通股每股市場價格的影響。
我們有限的運營歷史可能使您難以評估我們迄今為止業務的成功，也難以評估我們未來的可行性。
我們於 2016 年開始運營。迄今為止，我們的努力僅限於組織和人員配置、業務規劃、籌集資金、開發我們的載體平臺和相關技術、識別和開發基因療法候選產品、進行臨牀前研究和臨牀試驗、擴大我們的製造能力、獲得美國食品藥品管理局對VYJUVEK的批准以及VYJUVEK的商業化。因此，如果我們在開發基因療法產品方面有更多經驗，那麼您對我們未來的成功、表現或生存能力所做的任何預測都可能不如預期的那麼準確。
我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將繼續因季度和逐年波動，其中許多因素是我們無法控制的。我們需要從一家以研發為重點的公司過渡到一家能夠開展商業活動的公司。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況和延誤，在這樣的過渡中可能無法成功。因此，您不應依賴任何特定季度或年度的業績作為未來經營業績的指標。
與我們的業務相關的風險
我們在很大程度上依賴於VYJUVEK的商業成功
迄今為止，我們已經投入了大量精力和財政資源來研究和開發我們的候選產品。我們的短期前景，包括我們開發候選產品和創造收入的能力，以及我們未來的增長，在很大程度上取決於VYJUVEK的商業成功。
儘管我們在2023年5月19日獲得了美國食品藥品管理局對VYJUVEK的批准，但我們無法保證我們會在任何其他司法管轄區獲得監管部門的批准，這將對我們的經營業績產生不利影響。此外，VYJUVEK的成功商業化將取決於許多因素，包括這些 “風險因素” 中確定的風險，以及 “風險因素摘要” 和 “項目1A”。風險因素” 見我們截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告。其中一個或多個因素（其中許多是我們無法控制的）可能會導致嚴重延遲或無法成功將VYJUVEK商業化。
我們作為商業公司的經驗有限，VYJUVEK或任何未來批准的產品的銷售、營銷和分銷可能不成功或不如預期。
我們最近獲得了美國食品藥品管理局對VYJUVEK的批准，並且我們已經開始在美國商業上推出VYJUVEK。作為一家公司，我們以前沒有將藥物商業化的經驗。我們的商業化努力能否成功難以預測，這取決於我們業務計劃的有效執行，除其他外，包括我們內部銷售、營銷和分銷能力的持續發展以及我們應對發展和管理此類能力所涉及的鉅額費用和風險的能力。例如，我們的商業發佈可能無法按計劃或預期進行，這可能要求我們調整或修改我們的商業計劃併產生鉅額費用。此外，鑑於我們缺乏產品商業化經驗，我們沒有成功進行商業發佈的記錄。如果我們未能成功實現目標和執行我們的商業計劃，或者如果我們的商業化努力沒有按計劃發展，我們可能無法成功商業化VYJUVEK和任何未來批准的產品，我們可能需要大量的額外資本和財務資源，我們可能無法盈利，我們可能無法與行業中更成熟的公司競爭。

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如果我們無法擴大我們的營銷和分銷能力，也無法與第三方合作來營銷和銷售VYJUVEK或我們獲得市場批准的未來候選產品，我們可能無法產生足夠的產品收入。
為了成功地將我們的開發活動可能產生的任何產品商業化，我們需要繼續擴大我們的營銷和分銷能力，既可以自己做，也可以與其他人合作。我們的營銷和分銷工作的發展過去和將來都是昂貴和耗時的，並且可能會推遲任何進一步的產品發佈。我們無法確定我們能否成功地發展這種能力。我們可能會與其他實體就VYJUVEK或任何未來批准的候選產品進行合作，以利用其既有的營銷和分銷能力。但是，如果有的話，我們可能無法以優惠的條件簽訂此類協議。如果未來的任何合作者沒有投入足夠的資源來商業化VYJUVEK或任何未來的候選產品，或者我們無法自行開發必要的能力，我們將無法產生足夠的產品收入來維持我們的業務。我們與許多目前擁有廣泛、經驗豐富且資金充足的銷售、分銷和營銷業務的公司競爭，以招聘、僱用、培訓和留住營銷和銷售人員。如果獲得批准，我們在尋找第三方來協助我們開展VYJUVEK和未來任何候選產品的銷售和營銷工作時也面臨競爭。

VYJUVEK的市場以及我們獲得市場批准的任何未來候選產品的市場可能小於我們的預期。

我們將研究和產品開發重點放在用於衰弱性疾病患者的遺傳藥物上。我們的市場機會估計基於各種因素，包括我們對患有這些疾病的人數的估計、我們批准的產品標籤的潛在範圍、有可能從VYJUVEK或我們的候選產品治療中受益的這些疾病患者羣體、各種定價情景以及我們對特定國家報銷政策的理解。這些估計基於許多假設，可能被證明是不正確的，新的研究可能會降低這些疾病的估計發病率或患病率。對於罕見適應症，例如我們目前正在研究的適應症，估算市場機會可能尤其具有挑戰性，因為流行病學數據通常比更普遍的適應症更為有限，可能需要額外的假設來評估潛在的患者羣體。例如，隨着我們開始在美國將VYJUVEK商業化，更多地瞭解市場動態，並就其他潛在的上市批准與監管機構接觸，我們對產品初始潛在市場機會的看法將變得更加精緻。事實證明，美國和國際上可解決的患者人數可能低於預期，或者患者可能不願意接受我們的產品治療，所有這些都將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生不利影響。如果我們無法成功地將VYJUVEK或任何具有吸引力市場機會的未來候選產品商業化，那麼我們未來的產品收入可能低於預期，我們的業務可能會受到影響。
我們的產品可能會引起不良的副作用或具有其他特性，這些特性可能會延遲或阻礙其監管部門的批准，限制商業潛力或在獲得任何潛在的上市批准後造成重大的負面後果。
過去，在使用其他載體的基因療法試驗中，曾出現過幾種明顯的不良副作用。基因療法仍然是一種相對較新的疾病治療方法，可能會產生其他不良副作用。由於遺傳物質或用於攜帶遺傳物質的產品的其他成分具有持續的生物活性，接觸基因療法產品後，也存在延遲發生不良事件的風險。
除了我們的候選產品引起的副作用外，管理過程或相關程序也可能導致不良副作用。如果發生任何此類不良事件，我們的臨牀試驗可能會暫停或終止。如果將來我們無法證明此類不良事件是由管理程序或相關程序引起的，FDA、歐盟委員會、EMA或其他監管機構可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有靶向適應症候選產品。即使我們可以證明任何嚴重的不良事件都與產品無關，但此類事件可能會影響患者招募或入組患者完成試驗的能力。此外，如果我們選擇或被要求推遲、暫停或終止對候選產品的任何臨牀試驗，則此類候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從候選產品中獲得產品收入的能力可能會被推遲或取消。這些情況中的任何一種都可能損害我們開發候選產品的能力，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
此外，如果候選產品獲得上市許可，美國食品藥品管理局可能會要求我們採用批准後的安全監測計劃，以確保收益大於風險，其中可能包括概述該產品分發給患者的風險的藥物指南，以及向醫療保健從業人員提供的溝通計劃。此外，如果我們或其他人後來發現VYJUVEK或我們的候選產品引起的不良副作用，可能會產生一些潛在的重大負面後果，包括：
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•監管機構可以暫停或撤回對此類產品的批准；
•監管機構可能要求在標籤上貼上額外警告；
•我們可能被要求改變VYJUVEK或候選產品的管理方式或進行額外的臨牀試驗；
•我們可能會被起訴並對患者造成的傷害承擔責任；以及
•我們的聲譽可能會受到影響。
這些事件中的任何一個都可能阻礙我們獲得或維持市場對VYJUVEK或我們的候選產品的接受度，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。
即使在監管部門批准之後，VYJUVEK和我們的候選產品仍受到監管監督。我們將繼續承擔與監管合規相關的費用，並面臨與不遵守或更改適用法律法規相關的風險，這可能會導致VYJUVEK或我們獲得監管部門批准的任何候選產品失去該批准。
VYJUVEK是我們的第一款獲得美國食品藥品管理局批准的產品，以及未來獲得監管部門批准的任何其他候選產品，將繼續遵守制造、標籤、包裝、儲存、廣告、促銷、抽樣、記錄保存以及提交安全和其他上市後信息的持續監管要求。我們獲得的候選產品的任何監管部門批准也可能受到批准後安全監測計劃的約束，對產品可能銷售的批准指定用途的限制或批准條件，或者包含可能昂貴的上市後測試的要求，包括4期臨牀試驗，以及監測產品的質量、安全性和有效性的監測。例如，經批准的生物製劑許可證申請（“BLA”）的持有人有義務監測和報告不良事件以及產品不符合BLA中規格的任何故障。經批准的BLA的持有人還必須提交新的或補充的申請，並獲得FDA的批准，才能對批准的產品、產品標籤或製造過程進行某些更改。廣告和促銷材料必須符合 FDA 的規定，除其他可能適用的聯邦和州法律外，還必須接受美國食品和藥物管理局的審查。
此外，產品製造商及其設施必須支付用户費，並接受美國食品和藥物管理局和其他監管機構的持續審查和定期檢查，以確定是否符合CGMP要求以及遵守BLA或國外營銷申請中做出的承諾。如果我們或監管機構發現經批准的產品存在以前未知的問題，例如意想不到的嚴重性或頻率的不良事件，或者產品生產設施出現問題，或者監管機構不同意該產品的推廣、營銷或標籤，監管機構可能會對該產品、製造設施或我們施加限制，包括要求召回或退出市場或暫停生產。
如果我們未能遵守適用的監管要求，監管機構可以：
•發出警告信，聲稱我們違法；
•尋求禁令或處以行政、民事或刑事處罰或罰款；
•暫停或撤回監管部門的批准；
•暫停任何正在進行的臨牀試驗；
•拒絕批准我們或我們的戰略合作伙伴提交的待處理的BLA或類似的國外營銷申請（或其任何補充）；
•限制產品的營銷或製造；
•扣押或扣押該產品或以其他方式要求將該產品撤出市場；
•拒絕準許候選產品的進口或出口；或
•拒絕允許我們簽訂供應合同，包括政府合同。
政府對涉嫌違法行為的任何調查都可能要求我們花費大量時間和資源進行迴應，並可能產生負面宣傳。上述任何事件或處罰的發生都可能抑制我們將經批准的產品和候選產品商業化的能力，並對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生不利影響。
FDA以及同等外國監管機構的政策可能會發生變化，可能會頒佈額外的政府法規，這可能會對VYJUVEK的現有上市批准產生負面影響，並阻止、限制或延遲監管部門對候選產品的批准。我們無法預測美國或國外的未來立法或行政行動可能引發政府監管的可能性、性質或範圍。如果我們進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持運營盈利能力，這將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
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儘管我們已經獲得了 VYJUVEK、KB105、KB407 和 KB408 的孤兒藥稱號，但它可能無法有效保護我們免受競爭影響，我們可能無法獲得其他候選產品的孤兒藥稱號。如果我們的競爭對手能夠獲得與我們之前的候選產品構成相同藥物和治療相同適應症的產品的孤兒藥獨家經營權，那麼我們可能無法在相當長的一段時間內使競爭產品獲得相關監管機構的批准。
2017年11月2日，美國食品藥品管理局批准我們的主要產品VYJUVEK為治療DEB的孤兒藥。2018年4月16日，歐盟委員會授予VYJUVEK的孤兒藥品稱號（“OMPD”）。2018 年 8 月 7 日，美國食品藥品管理局向我們的候選產品 KB105 授予孤兒藥稱號，該產品目前正在臨牀開發中，用於治療 TGM1-ARCI 患者；2019 年 10 月 10 日，歐盟委員會批准了 KB105 的 OMPD。2020 年 8 月 17 日，美國食品藥品管理局向我們的候選產品 KB407（目前處於臨牀開發階段）授予孤兒藥稱號，用於治療囊性纖維化，2023 年 1 月 13 日，歐盟委員會批准了 KB407 的 OMPD。2023 年 9 月 1 日，美國食品藥品管理局向我們的候選產品 KB408 授予孤兒藥稱號，用於治療 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)。一些司法管轄區的監管機構，包括美國和歐盟，可能會將針對相對較少的患者羣體的藥物指定為孤兒藥。根據1983年的《孤兒藥法》，如果用於治療罕見疾病或病症，美國食品和藥物管理局可以將候選產品指定為孤兒藥，這種疾病或病症通常定義為在美國的患者羣體少於20萬人，或者如果沒有合理的預期開發該藥物的成本能夠從美國的銷售中收回，則美國食品和藥物管理局可以將其指定為孤兒藥。在歐盟，歐盟委員會根據歐洲藥品管理局孤兒藥品委員會的建議，授予孤兒藥稱號，以促進用於診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱疾病的產品的開發，這種疾病的影響不超過歐盟萬分之五的人。此外，用於診斷、預防或治療危及生命、嚴重衰弱或嚴重和慢性疾病的產品，如果沒有激勵措施，該藥物在歐盟的銷售不可能足以證明有必要投資開發該藥物或生物製劑，則被授予孤兒稱號。
通常，如果具有孤兒藥名稱的候選產品獲得其具有此類稱號的適應症的首次上市批准，則該產品有權獲得一段銷售獨家期，這使FDA或EMA無法批准在該上市獨家期內構成相同藥物治療相同適應症的產品的另一份上市申請，除非在有限的情況下。如果其他贊助商在我們之前獲得此類批准（無論我們的孤兒藥名稱如何），我們都將被禁止在適用的獨家經營期內獲得我們產品的上市批准。美國的適用期限為七年，歐盟的適用期為10年。如果產品不再符合孤兒藥指定標準，或者該產品的利潤足以使市場排他性不再合理，則歐盟的獨家經營期可以縮短到六年。如果任何監管機構確定指定申請存在重大缺陷，或者製造商無法保證產品數量足以滿足罕見疾病或疾病患者的需求，則孤兒藥的獨家經營權可能會被撤銷。
儘管我們已經獲得了 VYJUVEK、KB105、KB407 和 KB408 的孤兒藥獨家經營權，但這種排他性可能無法有效保護產品或候選產品免受競爭，因為不同的藥物可以獲準用於相同病症。在美國，即使孤兒藥獲得批准，如果美國食品藥品管理局得出結論，認為後一種藥物不是同一種藥物，或者在臨牀上更勝一籌，因為它被證明更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，FDA仍可能隨後批准另一種治療相同病症的藥物。在歐盟，在以下情況下，可以向具有相同孤兒適應症的類似藥品授予上市許可：
•第二個申請人可以在申請中證明其藥品雖然與已經批准的孤兒藥產品一樣，但更安全、更有效或在其他方面具有臨牀優勢；
•原始孤兒藥產品的上市許可持有人同意第二份孤兒藥產品申請；或
•原始孤兒藥品上市許可的持有人無法提供足夠數量的孤兒藥品。
美國食品藥品管理局的突破性療法稱號、再生醫學高級療法稱號、Fast Track 稱號或罕見兒科疾病稱號，即使我們的任何候選產品獲得批准，也可能無法加快開發、監管審查或批准流程，也不會增加我們的任何候選產品在美國獲得上市批准的可能性。
RMAT/PRIME 候選療法產品被定義為旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合使用以治療嚴重或危及生命的疾病的候選產品。被美國食品藥品管理局指定為RMAT療法的藥物有資格獲得加速批准，並加強與FDA的互動和溝通，旨在加快開發和審查過程。如果一種藥物，或者在我們的例子中是生物製劑，用於治療嚴重或危及生命的人
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病情和生物製劑顯示出滿足這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，生物學贊助商可以申請美國食品藥品管理局的快速通道認證。即使獲得了 Fast Track 稱號，與傳統的 FDA 程序相比，我們的開發流程、審查或批准可能不會更快。此外，如果美國食品藥品管理局認為我們的臨牀開發計劃數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤回該指定。許多獲得 Fast Track 認證的生物製劑都未能獲得批准。獲得用於 “罕見兒科疾病” 的藥物或生物製劑的批准的贊助商可能有資格獲得代金券，該代金券可以兑換，以獲得對另一種產品的後續上市申請的優先審查。在VYJUVEK的批准下，FDA向我們發放了稀有的兒科優先審查憑證。此外，我們還獲得了 KB105、KB104 和 KB407 的 “罕見兒科疾病” 稱號，這可能使我們有資格獲得稀有兒科優先審查券。
無法保證我們會獲得任何其他候選產品的RMAT、PRIME或突破性療法或Fast Track稱號，收到候選產品的這些指定可能不會加快開發流程、審查或批准，也不能保證最終獲得美國食品藥品管理局的批准。此外，儘管我們已獲得 KB105、KB104 和 KB407 的罕見兒科疾病稱號，但後續的上市申請可能無法更快地獲得審查或批准。
在快速技術變革的環境中，我們面臨着激烈的競爭，我們的競爭對手有可能在我們面前獲得監管部門的批准，或者開發出比我們的更先進或更有效的療法，這可能會對我們的財務狀況以及我們成功商業化和營銷候選產品的能力產生不利影響。
我們知道有幾家公司和機構目前正在開發針對DEB和囊性纖維化的替代自體或姑息性基因療法。我們的許多潛在競爭對手，無論是單獨還是與他們的戰略合作伙伴一起，都擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更大的研發、臨牀、營銷和製造組織。生物技術和製藥行業的兼併和收購可能導致更多的資源集中在少數競爭對手中。如果競爭對手開發和商業化產品比我們可能開發的任何候選產品更安全、更有效、副作用更少或更輕、更方便或更便宜，那麼我們的商業機會就會減少或消失。競爭對手的產品獲得FDA或其他監管部門批准的速度也可能比我們獲得批准的速度更快或更早，這可能導致我們的競爭對手在我們進入市場之前建立強大的市場地位。此外，競爭對手開發的技術可能會使VYJUVEK或我們的任何候選產品變得不經濟或過時，我們可能無法成功地將VYJUVEK或任何獲得監管部門批准的候選產品推向競爭對手。
將來，即使我們比競爭對手更快地將候選產品商業化，我們也可能面臨來自成本較低的生物仿製藥的競爭。
此外，由於我們的專利權到期或成功質疑，我們可能會面臨與競爭對手產品相關的專利有效性和/或範圍的訴訟。競爭對手產品的供應可能會限制我們可能開發和商業化的任何候選產品的需求以及我們能夠收取的價格。
如果成功對我們提起任何產品責任訴訟，我們可能會承擔鉅額責任，並可能被要求限制我們的產品或候選產品的商業化。
我們面臨與銷售VYJUVEK、使用VYJUVEK和我們的候選產品以及測試我們的候選產品有關的產品責任訴訟的固有風險。參加我們的臨牀試驗的參與者、患者、醫療保健提供者或其他使用或管理我們批准的產品和候選產品的人士可能會向我們提出產品責任索賠。如果我們無法成功地為自己辯護，免受任何此類索賠，我們可能會承擔鉅額責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠都可能導致：
•對VYJUVEK的需求減少；
•損害我們的聲譽；
•臨牀試驗參與者的退出；
•終止臨牀試驗地點或整個試驗計劃；
•加強監管審查；
•鉅額訴訟費用；
•向患者或其他索賠人提供大量金錢賠償或與患者或其他索賠人達成高昂的和解；
•已批准產品的產品召回或其可能使用的適應症發生變化；
•收入損失；
•從我們的業務運營中轉移管理和科學資源；以及
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•無法將我們的候選產品商業化。
對於VYJUVEK以及我們任何獲準在未來進行商業銷售的候選產品，我們現在和將來都高度依賴醫生和患者對我們的看法以及我們產品的安全性和質量。如果我們受到負面宣傳，我們可能會受到不利影響。如果我們的任何產品或其他公司分銷的任何類似產品被證明或聲稱對患者有害，我們也可能受到不利影響。由於我們依賴消費者的看法，任何負面宣傳都可能對我們的財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
我們的產品責任保險可能不足以涵蓋我們可能承擔的所有責任。既然VYJUVEK已獲得美國食品藥品管理局的批准，以及我們開始將候選產品商業化，我們可能需要增加保險範圍。保險變得越來越昂貴。因此，我們可能無法以合理的成本維持或獲得足夠的保險，以保護我們免受可能對我們的業務產生重大不利影響的損失。成功的產品責任索賠或對我們提起的一系列索賠，特別是如果判決超過我們可能擁有的任何保險範圍，可能會減少我們的現金資源，對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。
與製造相關的風險
延遲獲得生產候選產品所需的工藝和設施的監管部門批准，或者我們的製造過程中斷，可能會延遲或幹擾我們的產品開發和商業化工作。
在我們開始商業化生產候選產品之前，我們必須通過美國食品藥品管理局對生產設施的預先批准檢查。還必須從相應的歐盟監管機構獲得製造許可。我們獲得此類批准所需的時間表尚不確定。為了獲得批准，我們需要確保我們的所有流程、方法和設備均符合CGMP，並對供應商、合同實驗室和供應商進行廣泛的審計。如果發現我們的任何供應商、合同實驗室或供應商不符合CGMP，則在我們與這些第三方合作糾正違規行為或努力尋找合適的替代供應商時，我們的生產可能會延遲或中斷。CGMP 要求管理製造過程的質量控制以及文件政策和程序。為了遵守CGMP，我們有義務在生產、記錄保存和質量控制上花費時間、金錢和精力，以確保產品符合適用的規格和其他要求。如果我們未能遵守這些要求，我們將受到可能的監管行動，並且可能被禁止出售我們可能開發的任何經批准的產品或候選產品。
此外，用於生產VYJUVEK和我們的候選產品的製造過程既複雜又新穎。VYJUVEK和我們的候選產品的生產所需的加工步驟比大多數化學藥品所需的加工步驟更為複雜。此外，與化學藥物不同，像我們這樣的生物製劑的物理和化學特性通常無法完全表徵。因此，對成品的分析可能不足以確保產品能以預期的方式發揮作用。因此，我們採用多個步驟來控制我們的製造過程，以確保該過程行之有效，並確保VYJUVEK和我們的候選產品嚴格且始終符合該流程。製造過程中的問題，即使是與正常過程的微小偏差，也可能導致產品缺陷或製造故障，從而導致批次故障、產品召回、產品責任索賠或庫存不足。在獲得足夠數量和質量的臨牀級材料時，我們可能會遇到問題，這些材料符合FDA、EMA或其他適用的標準或規格，同時生產產量和成本保持一致且可接受。
儘管我們已經為VYJUVEK和我們的候選產品建立了自己的製造工廠，但我們也可能利用第三方來製造我們的產品或其組件。因此，我們面臨的風險是，這些第三方的表現可能不令人滿意。
我們可能會保持第三方製造能力，以提供多種供應來源。我們使用第三方來製造無菌凝膠，該凝膠與我們內部生產的VYJUVEK載體混合在一起。如果任何第三方製造商未能成功履行其合同職責，未能在預期的截止日期之前完成生產，或者如果我們與任何第三方製造商之間存在分歧，我們可能無法為商業或監管目的生產我們的產品。在這種情況下，我們可能需要找到適當的替代第三方關係，這種關係可能不容易獲得，也無法以可接受的條件進行，這將導致額外的延誤或增加支出，從而對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們或第三方製造商未能遵守適用的CGMP法規，FDA和外國監管機構可以實施監管制裁，包括拒絕批准待處理的新申請
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產品候選或暫停或撤銷先前存在的批准。此類事件可能導致我們的業務、財務狀況、經營業績和前景受到重大損害。

我們的製造過程中的任何污染、原材料短缺或我們的任何主要供應商未能交付必要的組件，都可能導致我們的臨牀開發或營銷計劃延遲。
鑑於生物製劑製造的性質，存在污染的風險。任何污染都可能對我們按計劃生產VYJUVEK或我們的候選產品的能力產生重大不利影響，因此可能損害我們的運營業績並造成聲譽損害。
我們的製造過程所需的一些原材料來自生物來源。此類原材料難以採購，可能會受到污染或召回。材料短缺、污染、召回或限制在VYJUVEK或我們的候選產品的製造中使用生物衍生物質可能會對商業製造或臨牀材料的生產產生不利影響或中斷，這可能會對我們的開發時間表以及我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。

與我們的產品或候選產品的商業化相關的風險
如果我們無法擴大市場開發能力，也無法與第三方簽訂協議來營銷和銷售VYJUVEK或我們的候選產品，我們可能無法產生足夠的產品收入。
為了成功實現VYJUVEK和任何其他經批准的候選產品的商業化，我們擴大了促進市場準入和建立知名度的能力。為了成功地將我們的開發計劃可能產生的任何產品商業化，我們將需要自行或與第三方合作，進一步擴大我們的市場開發組織。我們自己的市場開發團隊的開發既昂貴又耗時，可能會延遲任何產品的發佈。此外，我們無法確定我們能否成功地發展這種能力。我們可能會與第三方簽訂有關VYJUVEK或我們的任何候選產品的合作協議，以利用其既有的營銷和分銷能力，但如果有的話，我們可能無法以優惠條件簽訂此類協議。如果未來的合作者沒有投入足夠的資源來實現我們的產品商業化，或者我們無法自行開發必要的能力，我們將無法產生足夠的產品收入來維持我們的業務。我們與許多目前擁有廣泛、經驗豐富且資金充足的醫療事務、營銷和銷售業務的公司競爭，以招聘、僱用、培訓和留住營銷和銷售人員。在尋找第三方來協助我們開展候選產品的銷售和營銷工作時，我們還面臨着競爭。如果沒有有效的內部團隊或第三方的支持來履行營銷和銷售職能，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。
我們努力教育醫學界和第三方付款人瞭解VYJUVEK或我們的候選產品的好處，可能需要大量資源，而且可能永遠不會成功。由於我們產品的複雜性和獨特性，此類工作可能需要比通常需要更多的資源。如果VYJUVEK或我們的任何候選產品獲得批准，但未能獲得醫生、患者或第三方付款人的市場認可，我們將無法從此類產品中獲得可觀的收入，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
如果VYJUVEK或我們的候選產品的市場機會比我們想象的要小，我們的產品收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。
迄今為止，我們的研究和產品開發工作主要集中在 VYJUVEK for DEB 上。我們對患有這種疾病的人數，以及有可能從VYJUVEK治療中受益的該病患者羣體的理解，都是基於已發表文獻中的估計。這些估計可能被證明是不正確的，新的研究可能會降低該疾病的估計發病率或患病率。美國、歐盟和其他地方的患者人數可能低於預期，或者這些患者可能不願意接受VYJUVEK或我們任何獲得監管部門批准的產品進行治療，或者可能變得越來越難以識別和獲取，所有這些都將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生不利影響。
此外，有幾個因素可能導致接受VYJUVEK或我們任何產品獲得監管部門批准的實際患者人數少於潛在的潛在市場。其中包括在許多欠發達的市場中，新療法缺乏廣泛供應和報銷有限。此外，由於不可逆的細胞損傷，在治療之前疾病進展的嚴重程度可能會降低基因療法所帶來的治療益處。最後，某些患者的免疫系統可能會阻止某些基因治療產品成功輸送到目標組織，從而限制治療結果。
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如果獲得批准，與基因檢測相關的道德、法律和社會問題可能會減少對VYJUVEK和我們的候選產品的需求.
我們預計，在接受某些基因療法之前，患者可能需要接受基因檢測。基因檢測引起了人們對基因檢測所提供信息的適當利用和保密性的擔憂。為評估一個人患慢性病的可能性而進行的基因檢測已將公眾的注意力集中在保護遺傳信息隱私的必要性上。例如，有人擔心，保險公司和僱主可能會利用這些測試來根據遺傳信息進行歧視，從而阻礙消費者接受基因檢測。還有人對基因檢測的準確性表示擔憂。這可能導致政府當局限制基因檢測或要求對基因檢測進行額外監管，特別是對尚無已知治癒方法的疾病。如果獲得批准，這些情況中的任何一種都可能減少對VYJUVEK和我們的候選產品的需求。
即使我們獲得並維持美國食品藥品管理局對候選產品的批准，我們也可能永遠無法在美國以外獲得批准，這將限制我們的市場機會並對我們的業務產生不利影響。
美國食品和藥物管理局對候選產品的批准並不能確保該候選產品獲得其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，而一個外國監管機構的批准並不能確保獲得其他外國監管機構或美國食品和藥物管理局的批准。在美國境外銷售VYJUVEK或我們的候選產品將受到有關臨牀試驗和上市批准的外國監管要求的約束。即使美國食品和藥物管理局批准了候選產品的上市許可，國外的相應監管機構也必須批准候選產品在這些國家的生產和銷售。批准程序因司法管轄區而異，可能涉及的要求和行政複議期與美國不同，也比美國更為繁瑣，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗。在美國以外的許多國家/地區，候選產品必須獲得報銷批准，然後才能獲準在該國家/地區銷售。在某些情況下，我們打算為候選產品收取的價格如果獲得批准，也需要獲得批准。根據EMA的意見從歐盟委員會獲得上市許可申請是一個漫長而昂貴的過程。即使候選產品獲得批准，FDA或歐盟委員會（視情況而定）也可能會限制該產品的上市適應症，要求在產品標籤上發出大量警告，或者要求將昂貴而耗時的額外臨牀試驗或報告作為批准條件。美國和歐盟以外國家的監管機構也有候選產品的批准要求，在這些國家/地區銷售之前，我們必須遵守這些要求。獲得外國監管機構的批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來嚴重的延誤、困難和成本，並可能延遲或阻止我們的候選產品在某些國家的推出。
此外，在一個國家進行的臨牀試驗可能不被其他國家的監管機構接受。此外，監管部門對我們任何候選產品的批准都可能被撤回。如果我們不遵守監管要求，我們的目標市場將減少，我們充分發揮候選產品市場潛力的能力將受到損害，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景將受到不利影響。
與我們的業務運營相關的風險
我們的員工人數和基礎設施顯著增長，在管理這一增長方面可能遇到困難。如果我們無法管理運營規模和複雜性的預期增長，我們的業績可能會受到影響。
隨着我們開發了自己的製造設施，建立了我們認為VYJUVEK商業化所必需的銷售、營銷和分銷基礎設施，並加大了研發力度，我們經歷了一段人員以及設施、基礎設施和管理費用的大幅擴張時期。VYJUVEK的商業化以及我們對其他候選產品的持續開發將繼續對資本提出嚴格的要求，並增加管理層成員的責任，包括需要物色、招聘、留住和整合新員工。我們未來的財務業績和有效競爭的能力將在一定程度上取決於我們有效管理增長的能力。如果我們成功地執行業務戰略，我們將需要擴大我們的管理、運營、財務和其他系統和資源來管理我們的運營，繼續我們的研發活動，並建立商業基礎設施，以支持我們批准銷售的任何候選產品的商業化。未來的增長將大大增加管理層成員的責任。我們目前的管理、財務、開發人員、系統和設施可能不足以支持預期的未來增長。我們需要有效管理我們的運營、增長和候選產品，這要求我們繼續開發更強大的業務流程，改進每個領域的系統和程序，並吸引和留住足夠數量的人才員工。我們可能無法成功地更大規模地執行這些任務，因此可能無法實現我們的研究、開發和增長目標。
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我們可能直接或間接地受到聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法、虛假索賠法以及健康信息隱私和安全法的約束。如果我們無法遵守或沒有完全遵守此類法律，我們可能會面臨嚴厲的處罰。
經美國食品藥品管理局批准VYJUVEK後，我們的運營直接或間接地通過處方者、客户和購買者受各種聯邦和州欺詐和濫用法律法規的約束，包括但不限於聯邦反回扣法規、聯邦民事和刑事虛假索賠法以及《醫生支付陽光法案》和法規。除其他外，這些法律會影響我們的銷售、營銷和教育計劃。此外，我們受聯邦政府和開展業務的州以及其他司法管轄區的患者隱私法的約束。影響我們運營的法律包括但不限於：
•聯邦反回扣法規，除其他外，禁止個人或實體故意和故意直接或間接、公開或祕密地以現金或實物形式索取、接受、提供或支付任何報酬（包括任何回扣、賄賂或回扣），以換取購買、推薦、租賃或提供根據聯邦醫療保健計劃（例如醫療保險和醫療補助計劃）可報銷的物品或服務。該法規被解釋為一方面適用於藥品製造商之間的安排，另一方面適用於處方者、購買者和處方經理之間的安排。《患者保護和平價醫療法案》（“PPACA”）修訂了聯邦《反回扣法規》的意圖要求，以澄清個人或實體不必實際瞭解該法規或違反該法規的具體意圖；
•聯邦民事和刑事虛假索賠法以及民事罰款法，除其他外，禁止個人或實體故意提出或促使人們提出虛假或欺詐性的醫療保險、醫療補助或其他政府付款人的付款或批准索賠。PPACA規定，根據聯邦《虛假索賠法》（“FCA”），因違反反回扣法規而產生的物品或服務索賠是虛假索賠。針對藥品製造商的案件支持這樣的觀點，即某些營銷行為，包括標籤外促銷，可能涉及 FCA；
•聯邦醫療保健欺詐法規對執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃或作出與醫療保健問題有關的虛假陳述規定了刑事和民事責任；
•經經濟和臨牀健康健康信息技術法（“HITECH”）修訂的1996年《健康保險便攜性和問責法》（“HIPAA”）及其實施條例，並經HIPAA最終綜合規則《HIPAA隱私、安全、執法和違規修改》再次修訂；
•HITECH 和《遺傳信息非歧視法》下的通知規則；對 HIPAA 的其他修改，於 2013 年 1 月發佈，該修正案在未經健康計劃、醫療保健信息交換所和醫療保健提供者等受該規則約束的實體（例如健康計劃、醫療保健信息交換所和醫療保健提供者）的適當授權的情況下對個人身份健康信息的隱私、安全和傳輸施加了某些要求；
•聯邦透明度法，包括聯邦《醫生支付陽光法》，要求某些根據醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃付費的藥物、器械、生物製劑和醫療用品製造商每年向CMS報告與以下內容有關的信息：（i）向醫生和教學醫院支付的款項或其他 “價值轉移”；（ii）醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益；
•州和外國法律等同於上述每項聯邦法律、要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者付款和其他價值轉移或營銷支出有關的信息的州法律，以及在某些情況下管理健康信息隱私和安全的州法律，其中許多法律在很大程度上存在差異，效果可能不一樣，從而使某些情況下（例如特定疾病州）的合規工作複雜化；以及
•在某些情況下管理健康信息隱私和安全的州和外國法律，其中許多法律在很大程度上存在重大差異，而且通常不被 HIPAA 所取代，從而使合規工作複雜化。
由於這些法律的範圍廣泛，以及可用的法定例外情況和安全港的範圍很窄，根據其中一項或多項此類法律，我們的某些業務活動可能會受到質疑。如果發現我們的運營違反了上述任何法律或任何其他適用於我們的政府法規，我們可能會受到處罰，包括民事和刑事處罰、損害賠償、罰款、被禁止參與醫療保險和醫療補助等政府醫療保健計劃、監禁以及削減或重組我們的運營，任何處罰都可能對我們的業務運營能力和經營業績產生不利影響。
通常，為了避免英國金融行為管理局規定的三倍賠償和處罰的威脅，醫療保健提供者會在不承認責任的情況下以和解方式解決指控。任何此類和解都可能對我們的業務、財務運營和聲譽產生重大影響。
47

努力確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療保健法律和法規，需要付出高昂的代價。政府當局可能會得出結論，我們的商業行為可能不符合當前或未來的法規、法規或涉及適用的欺詐和濫用行為或其他醫療保健法律和法規的判例法。
監管機構或法院尚未對其中許多法律進行充分解釋，而且其條款有多種解釋，這增加了我們被發現違反這些法律的風險。任何因違反這些法律而對我們提起的訴訟，即使我們成功地進行了辯護，也可能導致我們承擔鉅額的法律費用，並轉移管理層對業務運營的注意力。不斷變化的合規環境以及需要建立和維護強大且可擴展的系統以遵守具有不同合規和/或報告要求的多個司法管轄區，這增加了醫療保健公司違反一項或多項要求的可能性。

與我們的知識產權相關的風險
如果我們無法為我們批准的產品和候選產品、我們可能開發的任何未來候選產品和/或我們的矢量平臺獲得和維持足夠的美國和外國專利保護，或者如果所獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們的產品和技術相似或相同的產品和技術，以及我們成功地將VYJUVEK、我們當前的候選產品、我們可能開發的任何未來候選產品以及我們的平臺技術進行商業化的能力是受到不利影響。
我們的成功在很大程度上取決於我們能否在美國和其他國家獲得和維持專利保護，涉及我們批准的產品、當前的候選產品、我們正在研發的其他候選產品以及與我們的矢量平臺相關的當前和未來創新。專利申請過程昂貴、耗時且複雜；我們可能無法以合理的成本或及時的方式提交、起訴、維護和/或執行所有必要或理想的專利申請和已頒發的專利。
即使我們獲得了我們目前正在尋求的專利，它們頒發的形式也可能無法為我們提供所需的全方位保護，也可能不會阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭，和/或它們可能無法以其他方式為我們提供競爭優勢。我們的競爭對手或其他第三方可能能夠通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們的專利。此外，我們的專利財產不妨礙第三方擁有可能幹擾我們使用我們平臺的自由（包括用於預期適應症）的知識產權。即使假設專利來自我們待處理和未來的專利申請，美國和外國司法管轄區的專利法或對專利法解釋的變化也可能降低我們專利的價值或縮小其保護範圍。
我們也可能不知道可能與我們自己的技術類似的所有第三方知識產權。科學文獻中關於發現的出版往往落後於其實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常要等到最早的優先權日期後18個月才公佈，或者在某些情況下，要等到專利頒發後才公佈。因此，無法確定我們是第一個開發任何擁有的專利或待處理的專利申請中聲稱的特定技術的人，或者我們是第一個為此類發明申請專利保護的人。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在全球所有國家申請、起訴和捍衞VYJUVEK的專利、我們的每一項候選產品以及與我們的矢量平臺相關的當前和未來創新的專利將非常昂貴，而且美國以外一些國家的知識產權的範圍可能與美國最終授予的知識產權的範圍不同。因此，在某些情況下，我們可能沒有機會在美國以外的某些司法管轄區獲得某些技術的專利保護。此外，一些外國的法律保護知識產權的程度與美國的聯邦和州法律不同。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，即使在我們尋求專利保護的司法管轄區也是如此。競爭對手可以在我們未尋求和獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，他們可能向我們擁有專利保護的地區出口其他侵權產品，但執法力度不如美國。這些產品可能會與VYJUVEK和我們的候選產品競爭，我們的專利或其他知識產權可能無效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在保護和捍衞外國司法管轄區的知識產權方面遇到了重大問題。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度，不利於執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，尤其是與生物技術產品有關的保護。在這些國家行使權利時遇到的此類挑戰可能使我們難以阻止對我們的權利的侵犯
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專利（如果追求並獲得），或者銷售競爭產品的行為普遍侵犯了我們的所有權。在外國司法管轄區行使我們當前和未來的專利權的訴訟可能會產生鉅額成本，並可能將我們的精力和注意力從業務的其他方面轉移開；可能使我們的專利面臨無效或被狹義解釋的風險；可能使未來的任何專利申請，包括延續申請和分案申請，面臨無法頒發的風險；並可能促使第三方對我們提出索賠。在我們提起的任何訴訟中，我們不得勝訴，裁定的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業意義。因此，我們努力在世界各地強制執行我們開發的知識產權所產生的任何知識產權，可能不足以在這些外國司法管轄區獲得顯著的商業優勢。
第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，其結果尚不確定，並可能對我們業務的成功產生重大不利影響。
我們的商業成功取決於我們的能力（以及未來任何潛在合作者的能力）來營銷和銷售VYJUVEK，開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品，以及在不侵犯他人權利和知識產權的情況下自由使用我們的專有技術。許多公司和機構已經提交併將繼續提交與基因療法各個方面相關的專利申請。由於專利申請可能需要很多年才能發佈，申請後可能保密18個月或更長時間，並且可以在頒發之前進行修改，因此可能有一些申請正在審批，以後可能會導致已頒發的專利，第三方聲稱VYJUVEK或我們的任何候選產品（如果獲得批准）的製造、使用、銷售或進口會受到侵犯。生物技術和製藥行業的特點是有關專利和其他知識產權的廣泛而複雜的訴訟。我們可能成為與VYJUVEK或我們的候選產品或相關技術有關的知識產權的對抗性訴訟或訴訟的當事方或受到威脅，包括幹擾程序、撥款後的審查質疑等 各方之間由美國專利商標局審查。我們的競爭對手或其他第三方可能會對我們提出侵權索賠，聲稱我們的產品、製造方法、配方或管理方法受其專利保護。此外，我們可能面臨來自沒有相關產品收入的非執業實體的專利侵權索賠，因此我們的專利組合可能對這些實體沒有威懾作用。
第三方有可能選擇向我們提起訴訟，以強制執行或以其他方式向我們主張其專利或其他知識產權。即使我們認為此類主張毫無根據，具有司法管轄權的法院也可能認為這些第三方專利是有效的、可執行的和侵權的，如果獲得批准，這可能會對我們商業化VYJUVEK或我們的任何候選產品的能力產生重大不利影響。為了在聯邦法院成功質疑任何此類美國專利的有效性，我們需要推翻有效性推定。由於這種負擔沉重，要求我們提供明確而令人信服的證據，證明任何此類美國專利主張的無效，因此無法保證具有管轄權的法院會宣佈任何此類美國專利的主張無效。在這種假設情況下，無法保證具有司法管轄權的法院會認定我們的產品、候選產品或技術不侵犯第三方專利。
專利和其他類型的知識產權訴訟可能涉及複雜的事實和法律問題，其結果尚不確定。如果我們被發現或認為存在侵犯第三方有效且可執行的知識產權的風險，我們可能被要求（或可能選擇）從該第三方獲得許可，以繼續開發、製造和銷售我們批准的產品、候選產品和技術。但是，如果有的話，我們可能無法以商業上合理的條件獲得任何所需的許可。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠獲得許可給我們的相同技術，而且，這可能需要我們支付大量的許可和特許權使用費。我們可能被迫停止開發、製造和商業化侵權產品或技術，包括法院命令。如果我們被發現故意侵犯了專利或其他知識產權，我們也可能被判承擔金錢損害賠償責任，包括三倍的賠償金和律師費。認定侵權行為可能會使我們無法制造和商業化我們的產品和技術，或者迫使我們停止部分或全部業務運營。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業機密可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生類似的負面影響。

與我們的普通股所有權相關的風險

我們的普通股價格可能波動且波動幅度很大，這可能會給普通股持有者造成鉅額損失。
我們的普通股價格一直波動，而且很可能會繼續波動。總體而言，股票市場，特別是生物製藥或製藥公司的市場經歷了極大的波動，這通常與這些公司的經營業績無關。由於這種波動，您可能無法以或高於您支付的價格出售普通股。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括：
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•我們成功將 VYJUVEK 商業化的能力
•我們成功進行和進行臨牀試驗的能力；
•我們的候選產品或競爭對手產品的臨牀試驗結果；
•我們的候選產品獲得監管部門批准的能力，以及我們成功將任何經批准的候選產品商業化的能力；
•競爭產品或技術的成功；
•合作的開始或終止；
•美國和其他國家的監管或法律發展；
•與專利申請、已頒發的專利或其他所有權有關的發展或爭議；
•關鍵人員的招聘或離開;
•與VYJUVEK或我們的任何候選產品或臨牀開發計劃相關的費用水平；
•我們努力發現、開發、收購或許可其他候選產品的結果；
•對財務業績、開發時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化；
•我們無法為任何經批准的產品製造足夠的產品供應，或者無法以可接受的價格生產充足的產品供應；
•與所有權有關的爭議或其他發展，包括專利、訴訟事項以及我們為我們的技術獲得專利保護的能力；
•重大訴訟，包括專利或股東訴訟；
•我們的財務業績或被認為與我們相似的公司的財務業績的差異；
•醫療保健支付系統結構的變化；
•製藥和生物技術部門的市場狀況;
•一般經濟、工業和市場狀況；以及
•本 “風險因素” 部分以及 “風險因素摘要” 和 “第 1A 項” 中描述的其他因素。風險因素” 見我們截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
沒有。
第 3 項。優先證券違約
沒有。
第 4 項。礦山安全披露
不適用。
第 5 項。其他信息
內幕交易安排
開啟 2023年8月29日, 凱瑟琳·羅曼諾，我們的 首席會計官, 採用a 規則10b5-1交易安排，旨在滿足《交易法》第10b5-1 (c) 條中關於出售不超過10b5-1 (c) 的肯定抗辯條件 25,000我們的普通股將持續到2024年6月28日。

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第 6 項。展品
展覽
數字		  
   
31.1 
首席執行官根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對定期報告進行認證。
   
31.2 
首席會計官根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對定期報告進行認證。
   
32.1 
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官和首席會計官進行認證。
   
101 
內聯 XBRL（可擴展業務報告語言）。截至2023年9月30日的10-Q表季度報告中的以下材料採用Inline XBRL格式：（i）Krystal Biotech, Inc.的合併資產負債表，（ii）Krystal Biotech, Inc.的合併運營報表，（iii）Krystal Biotech, Inc.的綜合收益/（虧損）報表，（iv）Krystal Biotech, Inc.的合併權益變動報表 Crystal Biotech, Inc.，（v）Krystal Biotech, Inc.的合併現金流量表和（vi）Krystal Biotech, Inc.合併財務報表附註實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中。
   
104 
封面頁交互式數據文件——封面 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 中。


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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
    克里斯塔爾生物技術有限公司
    （註冊人）
   
日期：2023 年 11 月 6 日
 來自： /s/Krish S. Krishnan
    Krish S. Krishnan
    總裁兼首席執行官
（首席執行官）
     
   
 來自： /s/Kathryn A. Romano
    凱瑟琳·A·羅曼諾
    首席會計官
    （首席財務和會計官員）

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