Krystal Biotech公佈2023年第三季度財務業績並提供業務最新情況

•截至第三季度末，284份VYJUVEK患者入職表和860萬美元的VYJUVEK美國淨產品收入

• 隊列 1 已完成用於治療 CF 的 KB407 的 1 期臨牀試驗

•在針對局部晚期或轉移性實體瘤惡性腫瘤患者的 KB707 第 1 期臨牀試驗中，首位患者給藥

•IND 獲準用於治療 AATD 的 KB408

•資產負債表強勁，本季度末有5.986億美元的現金、現金等價物和投資

匹茲堡，2023年11月6日（GLOBE NEWSWIRE）——Krystal Biotech, Inc.（以下簡稱 “公司”）（納斯達克股票代碼：KRYS）是一家商業階段的生物技術公司，專注於發現、開發和商業化治療醫療需求嚴重的疾病的基因藥物，今天公佈了截至2023年9月30日的第三季度的財務業績和關鍵業務更新。

Krystal Biotech董事長兼首席執行官Krish S. Krishnan表示：“第三季度VYJUVEK推出的強勁商業執行、腫瘤學項目進入臨牀以及CF計劃的持續發展勢頭凸顯了第三季度。”“關於VYJUVEK的推出，我們的指導願景以優化患者體驗為中心，我們已經並將繼續不懈地努力，確保每位患者在開始使用VYJUVEK並繼續使用VYJUVEK的旅程順利、及時和無憂無慮。”

VYJUVEK®

（beremagene geperpavec-svdt 或 B-VEC）

用於治療營養不良性大皰性表皮鬆解症 (DEB)

•截至2023年第三季度末，公司收到了來自136名獨立處方者的284份患者開診表：

◦ 20% 的起始表格由顯性 DEB 患者生成；

◦ 33% 的起始表格來自年齡在 10 歲或以下的患者；以及

◦目前患者對VYJUVEK的依從性為96％。

•該公司已收到所有主要商業國民健康計劃的積極承保決定。可選的醫療補助服務收費州於7月啟動了保險。該公司預計將在2023年第四季度獲得大多數強制性州的正面保險，其餘將在2024年第一季度獲得剩餘的保險。

•10月，該公司向歐洲醫療局申請了B-VEC的上市許可，預計將在2024年下半年獲得歐盟批准。

•日本藥品和醫療器械管理局於2023年7月接受了B-VEC的開放標籤延期研究後，該公司啟動了延期研究並給5名患者劑量。開放標籤延期研究完成後，該公司打算在2024年上半年提交B-VEC for DEB的日本新藥申請。該試驗的詳細信息可以在 https://rctportal.niph.go.jp/en 上找到，編號為 JRCT 2053230075。

呼吸系統

KB407 用於治療囊性纖維化 (CF)

•第一階段（CORAL-1）研究的第1組已經註冊並完成。在 CORAL-1 研究的隊列1中接受治療的患者中未觀察到嚴重或嚴重的不良事件。在數據監測委員會進行安全審查後，我們正在努力啟動 CORAL-1 研究的第 2 組。CORAL-1 研究是一項多中心、劑量遞增試驗，針對 CF 患者，無論其潛在基因型如何。KB407該公司預計將在2024年公佈第一階段研究的數據。第一階段研究的詳細信息可以在www.clinicaltrials.gov上找到，標識符為NCT NCT05504837。

KB408 用於治療 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)

•9月，該公司宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准該公司用於治療AATD的 KB408 在研新藥（IND）申請，並授予了 KB408 孤兒藥稱號。該公司預計將在2024年第一季度給第一期臨牀試驗（SERPINA-1）中的第一位患者給藥。

腫瘤學

KB707 用於治療實體瘤

•10月，第一位患者接受了1期研究（OPAL-1）的給藥，該研究旨在評估局部晚期或轉移性實體瘤惡性腫瘤患者的瘤內 KB707。該研究的詳細信息可以在www.clinicaltrials.gov上找到，標識符為NCT NCT05970497。

•該公司在2023年11月3日和4日的癌症免疫療法學會年會上公佈了多種腫瘤學模型的臨牀前數據。在一場演示中展示了使用公司平臺技術表達的組合型 IL-2 和 IL-12，它們在黑色素瘤模型中提供協同效應，抑制治療和未治療的腫瘤生長，提高存活率，並獲得持久的記憶

反應足以控制複發性腫瘤。同樣，該公司表示，在轉移模型中，發現非侵入性吸入載體編碼的IL-2和 IL-12 對治療肺腫瘤既安全又有效，因此在單一或反覆的癌細胞受到挑戰後可以長期存活，這表明適應性免疫可以延長。

•該公司有望在2023年第四季度對現有的 KB707 IND 提交修正案，允許該公司在治療患者肺部腫瘤的臨牀試驗中評估吸入式 KB707。該公司預計將在2024年上半年給第一位患者注射吸入式 KB707。

•10月，美國專利商標局向該公司頒發了名為癌症治療的病毒載體的美國專利號11,779,660。

皮膚科

•該公司仍有望在2024年開始治療 TGM1-ARCI 的 KB105-02（JADE-1）第二階段試驗，並計劃在2024年底向美國食品藥品管理局提交IND申請，並啟動一項治療內瑟頓綜合症患者的KB104 臨牀試驗。

美學

KB301 用於治療美學適應症

•4月，該公司的全資子公司Jeune Aesthetics, Inc. 宣佈對第一階段，即第三組 KB301 研究中的第一個受試者給藥，以改善靜止的手指側線。這項研究仍在進行中，該公司計劃在2024年上半年公佈這項研究的結果。第一階段研究的詳細信息可以在www.clinicaltrials.gov上找到，標識符為NCT NCT04540900。

商業

•8月，該公司以1億美元的價格出售了其罕見兒科疾病優先審查券（PRV）。該公司之所以獲得PRV獎，是因為美國食品藥品管理局加速批准VYJUVEK用於治療6個月及以上患者的DEB。

•8月，公司開始在其第二座商業規模的CGMP生物製劑生產工廠ASTRA進行研發運營，這是一座佔地15.5萬平方英尺的先進CGMP設施，具有全面的端到端能力。

截至2023年9月30日的季度財務業績：

•截至2023年9月30日，現金、現金等價物和投資總額為5.986億美元。

•截至2023年9月30日的季度，該公司錄得了首次開始治療的患者的銷售額，由此產生的產品收入淨額為860萬美元。

•截至2023年9月30日的季度，銷售成本總額為22.3萬美元。在2023年5月獲得美國食品藥品管理局對VYJUVEK的批准之前，與製造VYJUVEK相關的成本被列為研發費用。因此，在此期間出售的庫存成本的一部分在FDA批准之前已記為支出。

•該公司出售罕見兒科疾病優先審查券獲得1億美元的收益。

•截至2023年9月30日的季度，研發費用為1,060萬美元，包括230萬美元的股票薪酬，而截至2022年9月30日的季度為1150萬美元，其中包括220萬美元的股票薪酬。

•截至2023年9月30日的季度，銷售、一般和管理費用為2370萬美元，包括600萬美元的股票薪酬，而截至2022年9月30日的季度為1,990萬美元，其中包括690萬美元的股票薪酬。

•截至2023年9月30日和2022年9月30日的季度，每股普通股淨收益（虧損）分別為8,070萬美元和2,990萬美元，即每股普通股（基本收益）和每股普通股淨收益（虧損）分別為2.79美元和1.17美元（1.17美元）。

•有關公司截至2023年9月30日的季度財務業績的更多信息，請參閲向美國證券交易委員會提交的10-Q表格。

截至2023年9月30日的九個月的財務業績：

•在截至2023年9月30日的九個月中，該公司錄得了2023年8月開始治療的患者的首次銷售額，由此產生的產品淨收入總額為860萬美元。

•在截至2023年9月30日的九個月中，銷售的商品成本總額為22.3萬美元。在2023年5月獲得美國食品藥品管理局對VYJUVEK的批准之前，與製造VYJUVEK相關的成本被列為研發費用。因此，在此期間出售的庫存成本的一部分在FDA批准之前已記為支出。

•該公司出售罕見兒科疾病優先審查券獲得1億美元的收益。

•截至2023年9月30日的九個月中，研發費用為3510萬美元，包括770萬美元的股票薪酬，而截至2022年9月30日的九個月中，包括550萬美元的股票薪酬，為3170萬美元。

•截至2023年9月30日的九個月中，銷售、一般和管理費用為7,360萬美元，包括2,240萬美元的股票薪酬，而截至2022年9月30日的九個月中，包括股票薪酬為5,370萬美元，其中包括1,810萬美元的股票薪酬。

•截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，每股普通股淨收益（虧損）分別為220萬美元和1.079億美元，合每股普通股（基本收益）0.08美元和4.24美元（攤薄），每股普通股（攤薄）分別為0.08美元和4.24美元。

•有關公司截至2023年9月30日的九個月財務業績的更多信息，請參閲向美國證券交易委員會提交的10-Q表格。

電話會議

Krystal Biotech將於今天，即美國東部時間2023年11月6日上午8點30分舉行電話會議，討論其2023年第三季度的財務業績和業務亮點。要觀看現場通話，請預先註冊：https://www.netroadshow.com/events/login?show=15609a11&confId=57029。

電話會議的重播將在活動結束後的30天內在公司網站的 “投資者” 部分公佈，網址為 https://www.krystalbio.com。

關於 VYJUVEK

VYJUVEK 是一種非侵入性、局部使用、可重複使用的基因療法，旨在在直接應用於 DEB 傷口時輸送兩個 COL7A1 基因拷貝。VYJUVEK旨在通過為患者的皮膚細胞提供製造正常COL7蛋白的模板來在分子水平上治療DEB，從而解決基本的致病機制。

指示

VYJUVEK 是一種基於單純皰疹病毒 1 型 (HSV-1) 載體的基因療法，適用於治療六個月及以上患有 VII 型膠原蛋白 α 1 鏈 (COL7A1) 基因突變的營養不良性大皰性表皮鬆解症患者的傷口。

重要的安全信息

不良反應

最常見的藥物不良反應（發生率 > 5%）是瘙癢、寒戰、發紅、皮疹、咳嗽和流鼻涕。這些並不是VYJUVEK可能產生的所有副作用。致電您的醫療保健提供者，獲取有關副作用的醫療建議。

要報告疑似不良反應，請致電 1-844-557-9782 與 Krystal Biotech, Inc. 聯繫，或致電 1-800-FDA-1088 或 http://www.fda.gov/medwatch 與 FDA 聯繫。

禁忌症

沒有。

警告和注意事項

VYJUVEK 凝膠必須由醫療保健提供者使用。

治療後，患者和護理人員應注意在24小時內不要觸摸經過治療的傷口和敷料。

更換傷口敷料時要洗手並戴上防護手套。用殺病毒劑對第一次更換敷料後的繃帶進行消毒，然後將消毒過的繃帶丟棄在單獨的密封塑料袋中，裝入生活垃圾。將後續用過的敷料放入密封的塑料袋中，裝入生活垃圾。

患者應避免觸摸或刮擦傷口部位或傷口敷料。

如果意外接觸，請用清水沖洗至少 15 分鐘。

如需更多信息，請查看完整的美國處方信息

關於孤兒藥認定

孤兒藥稱號由美國食品藥品管理局授予針對罕見醫學疾病或在美國影響少於20萬人的疾病的研究療法。孤兒藥為藥物開發人員提供了福利，包括藥物開發過程中的援助、臨牀成本的税收抵免、某些FDA費用豁免以及批准後七年的市場獨家經營權。

關於指定快速通道

Fast Track 指定旨在促進開發和加快對用於治療嚴重疾病和治療嚴重或未得到滿足的醫療需求的藥物的審查，使藥物能夠更快地送到患者手中。在整個監管審查過程中，與美國食品藥品管理局進行早期和頻繁的溝通可能會使具有快速通道稱號的臨牀項目受益，如果符合相關標準，此類臨牀項目可能有資格申請加速批准和優先審查。

關於克里斯塔爾生物技術公司

Krystal Biotech, Inc.（納斯達克股票代碼：KRYS）是一家商業階段的生物技術公司，專注於發現、開發和商業化用於治療醫療需求嚴重未得到滿足的疾病的遺傳藥物。VYJUVEK® 是該公司的第一款商用產品，有史以來第一種可重複給藥的基因療法，也是美國食品藥品管理局批准的唯一用於治療營養不良性大皰性表皮鬆解症的藥物。該公司正在迅速推進呼吸系統、腫瘤學、皮膚科、眼科和美學領域在研遺傳藥物的強大臨牀前和臨牀產品線。Krystal Biotech總部位於賓夕法尼亞州匹茲堡。欲瞭解更多信息，請訪問 http://www.krystalbio.com，然後在 LinkedIn 和 Twitter 上關注 @KrystalBiotech。

關於 Jeune Aesthetics, Inc

Jeune Aesthetics, Inc. 是Krystal Biotech, Inc. 的全資子公司，是一家生物技術公司，利用經過臨牀驗證的基因傳遞平臺開發產品，從根本上解決並逆轉衰老和/或受損皮膚的生物學問題。欲瞭解更多

信息，請訪問 http://www.jeuneinc.com。

前瞻性陳述

本新聞稿中關於Krystal Biotech, Inc.或Jeune Aesthetics, Inc.未來預期、計劃和前景的任何聲明，包括有關該公司商業推出VYJUVEK的聲明，包括其對正面報道決定的預期；該公司預計B-VEC可能在2024年下半年在歐盟獲得批准；該公司打算在上半年為DEB提交日本新藥申請 2024 年；該公司預計將於 2024 年公佈 KB407 第一階段研究的數據2024 年；該公司計劃在 2024 年第一季度為 KB408 1 期臨牀試驗中的第一位患者注射；該公司計劃在 2023 年第四季度提交對現有 KB707 IND 的修正案，並在 2024 年上半年在一項治療患者肺部腫瘤的臨牀試驗中為第一位患者注射吸入 KB707；該公司計劃啟動 KB105-02 (JADE-1) 試驗的第 2 期隊列在2024年；該公司計劃在2024年底提交IND申請並啟動KB104 的臨牀試驗；該公司的預期它將在 2024 年上半年公佈 KB301 第 1 階段、第 3 隊列研究的結果，以改善橫手指靜止線，以及其他包含 “預期”、“相信”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“計劃”、“預測”、“目標”、“潛力”、“可能”、“將” 等字樣的聲明，” “可以”、“應該”、“繼續” 和類似的表達方式構成1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。由於各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所顯示的結果存在重大差異，包括：與臨牀試驗和上市批准申請的監管審查相關的不確定性、VYJUVEK或候選產品的可用性或商業潛力、現金資源的充足性和額外融資需求以及公司向美國證券提交的年度和季度報告中在 “風險因素” 標題下列出的其他重要因素，以及交易委員會。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表公司截至本新聞稿發佈之日的觀點。該公司預計，隨後的事件和事態發展將導致其觀點發生變化。但是，儘管公司可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但它明確表示沒有義務這樣做。截至本新聞稿發佈之日後的任何日期，不應將這些前瞻性陳述視為代表公司的觀點。

聯繫人：

投資者和媒體：

梅格·道奇

克里斯塔爾生物科技

mdodge@krystalbio.com

合併資產負債表數據：

（以千計）			9月30日 2023						十二月三十一日 2022
			（未經審計）
資產負債表數據：
現金和現金等價物			$	373,241					$	161,900
短期投資			188,828						217,271
長期投資			36,548						4,621
總資產			790,350						558,450
負債總額			34,402						36,219
股東權益總額			$	755,948					$	522,231

合併運營報表：

			三個月已結束 9月30日
			2023						2022						改變
（以千計，股票和每股數據除外）			（未經審計）
收入
產品收入，淨額			$	8,556					$	—					$	8,556
開支
銷售商品的成本			223						—						223
研究和開發			10,629						11,516						(887)
銷售、一般和管理			23,697						19,935						3,762
運營費用總額			34,549						31,451						3,098
運營損失			(25,993)						(31,451)						5,458
其他收入
通過出售優先審核優惠券獲得的收益			100,000						—						100,000
利息和其他收入，淨額			6,740						1,601						5,139
淨收益（虧損）			$	80,747					$	(29,850)					$	110,597
每股普通股淨虧損：
基本			$	2.88					$	(1.17)
稀釋			$	2.79					$	(1.17)
加權平均普通股 出色：
基本			28,042,130						25,619,125
稀釋			28,892,226						25,619,125