edit-20230930
000165066412 月 31 日2023Q3假的http://fasb.org/us-gaap/2023#ServiceMemberhttp://fasb.org/us-gaap/2023#ServiceMemberhttp://fasb.org/us-gaap/2023#ServiceMemberhttp://fasb.org/us-gaap/2023#ServiceMemberhttp://fasb.org/us-gaap/2023#OtherAssetsNoncurrenthttp://fasb.org/us-gaap/2023#OtherAssetsNoncurrenthttp://fasb.org/us-gaap/2023#OtherAssetsNoncurrenthttp://fasb.org/us-gaap/2023#OtherAssetsNoncurrent00016506642023-01-012023-09-3000016506642023-10-27xbrli: 股票00016506642023-09-30iso421:USD00016506642022-12-31iso421:USDxbrli: 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目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
_______________________________
表單 10-Q
_______________________________
(Mark One)
根據1934年《證券交易法》第13條或第15(d)條提交的季度報告
在截至的季度期間 2023年9月30日
或者
根據1934年《證券交易法》第13條或第15(d)條提交的過渡報告
在從 ____________ 到 ________ 的過渡期內
委員會檔案編號 001-37687
_______________________________
EDITAS MEDICINE, INC.
(註冊人的確切姓名如其章程所示)
_______________________________
特拉華
(州或其他司法管轄區
公司或組織)
46-4097528
(美國國税局僱主
證件號)
11 Hurley Street
劍橋, 馬薩諸塞
(主要行政辦公室地址)
02141
(郵政編碼)
(617) 401-9000
(註冊人的電話號碼,包括區號)
根據該法第12(b)條註冊的證券:
每個班級的標題交易品種註冊的每個交易所的名稱
普通股,每股面值0.0001美元
編輯納斯達克股票市場有限責任公司
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內)提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告,以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 是的沒有
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內(或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據第 S-T 法規(本章第 232.405 節)第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的沒有
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器加速過濾器
非加速過濾器規模較小的申報公司
新興成長型公司
如果是新興成長型公司,請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13(a)條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司(定義見《交易法》第12b-2條)。是的 沒有
截至2023年10月27日,已發行普通股數量為 81,673,688.


目錄
Editas Medicine, Inc
目錄
 頁面
第一部分財務信息
3
第 1 項。
財務報表(未經審計)
3
截至2023年9月30日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表
3
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併運營報表
4
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合虧損表
5
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併股東權益表
6
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的簡明合併現金流量表
7
簡明合併財務報表附註
8
第 2 項。
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
14
第 3 項。
關於市場風險的定量和定性披露
26
第 4 項。
控制和程序
26
第二部分。其他信息
27
第 1 項。
法律訴訟
27
第 1A 項。
風險因素
27
第 5 項。
其他信息
27
第 6 項。
展品
28
簽名
29
2

目錄
第一部分財務信息
第 1 項。財務報表。
Editas Medicine, Inc
簡明合併資產負債表
(未經審計)
(金額以千計,股票和每股數據除外)
9月30日
2023
十二月三十一日
2022
資產
流動資產:
現金和現金等價物$82,537 $141,522 
有價證券267,080 202,752 
應收賬款2,422 5,145 
預付費用和其他流動資產6,564 7,335 
流動資產總額358,603 356,754 
有價證券96,797 93,097 
財產和設備,淨額11,559 15,569 
使用權資產31,936 43,648 
限制性現金和其他非流動資產5,755 5,253 
總資產$504,650 $514,321 
負債和股東權益
流動負債:
應付賬款$10,411 $9,511 
應計費用30,278 31,296 
遞延收入,當前8,221 8,221 
經營租賃負債9,693 11,082 
流動負債總額58,603 60,110 
經營租賃負債,扣除流動部分24,918 32,864 
遞延收入,扣除流動部分60,667 60,667 
負債總額144,188 153,641 
股東權益
優先股,$0.0001每股面值: 5,000,000授權股份; 已發行或流通的股份
  
普通股,$0.0001每股面值: 195,000,000授權股份; 81,668,79668,847,382分別於2023年9月30日和2022年12月31日已發行和流通的股票
8 7 
額外的實收資本1,574,382 1,442,405 
累計其他綜合虧損(1,452)(3,601)
累計赤字(1,212,476)(1,078,131)
股東權益總額 360,462 360,680 
負債和股東權益總額 $504,650 $514,321 
所附附附註是簡明合併財務報表不可分割的一部分。
3

目錄
Editas Medicine, Inc
簡明合併運營報表
(未經審計)
(金額以千計,股票和每股數據除外)
三個月已結束
9月30日
九個月已結束
9月30日
2023202220232022
合作和其他研發收入$5,336 $42 $18,074 $13,176 
運營費用:
研究和開發40,512 41,326 108,095 122,960 
一般和行政14,987 16,236 55,198 52,720 
運營費用總額55,499 57,562 163,293 175,680 
營業虧損(50,163)(57,520)(145,219)(162,504)
其他收入,淨額:
其他收入(支出),淨額 1 (1,590)4 
淨利息收入5,144 1,793 12,464 2,806 
其他收入總額,淨額5,144 1,794 10,874 2,810 
淨虧損$(45,019)$(55,726)$(134,345)$(159,694)
基本和攤薄後的每股淨虧損$(0.55)$(0.81)$(1.81)$(2.33)
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值81,648,25068,736,12574,029,64568,621,574
所附附附註是簡明合併財務報表不可分割的一部分。
4

目錄
Editas Medicine, Inc
綜合虧損簡明合併報表
(未經審計)
(金額以千計)
三個月已結束
9月30日
九個月已結束
9月30日
2023202220232022
淨虧損$(45,019)$(55,726)$(134,345)$(159,694)
其他綜合損失:
有價債務證券的未實現收益(虧損)833 (904)2,149 (3,798)
綜合損失$(44,186)$(56,630)$(132,196)$(163,492)
所附附附註是簡明合併財務報表不可分割的一部分。
5

目錄
Editas Medicine, Inc
股東權益簡明合併報表
(未經審計)
(金額以千計,股票數據除外)
普通股額外
付費
資本
累積的
其他
全面
(虧損)收益
其他
累積的
赤字
總計
股東
公平
股份金額
截至2022年12月31日的餘額68,847,382$7 $1,442,405 $(3,601)$(1,078,131)$360,680 
限制性普通股獎勵的授予146,209— — — —  
股票薪酬支出— 4,507 — — 4,507 
有價債務證券的未實現收益— — 1,322 — 1,322 
淨虧損— — — (49,036)(49,036)
截至2023年3月31日的餘額68,993,591$7 $1,446,912 $(2,279)$(1,127,167)$317,473 
通過公開發行、淨佣金、承銷折扣和發行成本發行普通股12,500,0001 117,078 — — 117,079 
行使股票期權3,122— 11 — — 11 
股票薪酬支出— 5,215 — — 5,215 
限制性普通股獎勵的授予64,492— — — —  
根據員工股票購買計劃發行普通股55,704— 435 — — 435 
有價債務證券的未實現虧損— — (6)— (6)
淨虧損— — — (40,290)(40,290)
截至 2023 年 6 月 30 日的餘額81,616,909$8 $1,569,651 $(2,285)$(1,167,457)$399,917 
股票薪酬支出— 4,731 — — 4,731 
限制性普通股獎勵的授予51,887— — — —  
有價債務證券的未實現收益— — 833 — 833 
淨虧損— — — (45,019)(45,019)
截至 2023 年 9 月 30 日的餘額81,668,796$8 $1,574,382 $(1,452)$(1,212,476)$360,462 
普通股額外
付費
資本
累積的
其他
全面
損失
其他
累積的
赤字
總計
股東
公平
股份金額
截至2021年12月31日的餘額68,435,257$7 $1,411,827 $(493)$(857,699)$553,642 
行使股票期權12,573— 218 — — 218 
限制性普通股獎勵的授予154,834— — — —  
股票薪酬支出— 11,431 — — 11,431 
有價債務證券的未實現虧損— — (2,016)— (2,016)
淨虧損— — — (50,515)(50,515)
截至2022年3月31日的餘額68,602,664$7 $1,423,476 $(2,509)$(908,214)$512,760 
行使股票期權20— — — —  
限制性普通股獎勵的授予77,884— — — —  
股票薪酬支出— 6,618 — — 6,618 
根據員工股票購買計劃發行普通股37,866— 367 — — 367 
有價債務證券的未實現虧損— — (878)— (878)
淨虧損— — — (53,453)(53,453)
截至2022年6月30日的餘額68,718,434$7 $1,430,461 $(3,387)$(961,667)$465,414 
行使股票期權4,976 — 80 — — 80 
限制性普通股獎勵的授予38,319 — — — —  
股票薪酬支出— — 5,881 — — 5,881 
有價債務證券的未實現虧損— — (904)— (904)
淨虧損— — — (55,726)(55,726)
2022 年 9 月 30 日的餘額68,761,729$7 $1,436,422 $(4,291)$(1,017,393)$414,745 
所附附附註是簡明合併財務報表不可分割的一部分。
6

目錄
Editas Medicine, Inc
簡明合併現金流量表
(未經審計)
(金額以千計)
九個月已結束
9月30日
20232022
經營活動產生的現金流
淨虧損$(134,345)$(159,694)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整:
股票薪酬支出14,453 23,930 
折舊 4,598 4,760 
處置固定資產的損失1,583  
有價證券溢價和折扣的淨攤銷(2,720)(226)
運營資產和負債的變化:
應收賬款2,723 147 
預付費用和其他流動資產771 307 
使用權資產11,712 3,641 
其他非流動資產(502)(719)
應付賬款1,102 1,674 
應計費用22 (485)
遞延收入 (3,333)
經營租賃負債(9,335)(5,078)
用於經營活動的淨現金(109,938)(135,076)
來自投資活動的現金流
購買財產和設備(3,412)(3,494)
出售設備的收益 18 
購買有價證券(219,764)(209,782)
有價證券到期的收益156,605 354,854 
投資活動提供的(用於)淨現金(66,571)141,596 
來自融資活動的現金流
發行普通股所得收益,扣除發行成本117,079  
行使股票期權的收益11 298 
根據員工股票購買計劃發行普通股的收益435 367 
融資活動提供的淨現金117,525 665 
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加(減少)(58,984)7,185 
現金、現金等價物和限制性現金,期初145,399 207,396 
期末現金、現金等價物和限制性現金$86,415 $214,581 
現金和非現金活動的補充披露:
固定資產增加包含在應付賬款和應計費用中$199 $413 
與經營租賃負債有關的已付現金9,103 11,894 
為交換經營租賃義務而獲得的使用權資產1,069 4,708 
所附附附註是簡明合併財務報表不可分割的一部分。
7

目錄
Editas Medicine, Inc
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
1. 業務性質
Editas Medicine, Inc.(以下簡稱 “公司”)是一家臨牀階段的基因組編輯公司,致力於開發可能具有變革性的基因組藥物,用於治療各種嚴重疾病。該公司於 2013 年 9 月在特拉華州註冊成立。其主要辦公室位於馬薩諸塞州劍橋。
自成立以來,公司將全部精力投入到業務規劃、研發、招聘管理和技術人員以及籌集資金上。該公司主要通過各種股權融資、與百時美施貴寶公司(“BMS”)的全資子公司Juno Therapeutics, Inc. 的研究合作獲得的款項,以及根據與Allergan Pharmicals International Limited的戰略聯盟和期權協議獲得的款項,該協議於2020年8月終止。
公司面臨生物技術行業公司常見的風險,包括但不限於臨牀前研究和臨牀試驗失敗的風險、其可能識別和開發的任何候選藥物需要獲得上市批准、候選產品成功商業化並獲得市場認可的需求、對關鍵人員的依賴、專有技術的保護、遵守政府法規、競爭對手開發技術創新以及從試點過渡的能力將製造規模擴大到產品的大規模生產。
流動性
2023年6月,公司完成了公開募股,出售了股票 12,500,000其普通股的股份,獲得的淨收益約為美元117.1扣除承保折扣和佣金以及其他發行成本後的百萬美元。 2021年5月,公司與Cowen and Company, LLC(“Cowen”)簽訂了普通股銷售協議,根據該協議,公司可以不時通過Cowen在市場發行中發行和出售其普通股,總銷售收益不超過美元300.0百萬(“自動櫃員機設施”)。截至2023年9月30日,該公司已經 出售了自動櫃員機設施下的任何普通股。
自成立以來,公司每年都出現年度淨營業虧損。該公司預計,截至2023年9月30日,其現有的現金、現金等價物和有價證券,將使其能夠在2025年第三季度之前為其運營費用和資本支出需求提供資金。該公司的累計赤字為美元1.2截至2023年9月30日,將需要大量額外資金來為其運營提供資金。該公司從未產生過任何產品收入。無法保證公司能夠按公司可以接受的條件及時或根本無法保證公司能夠獲得額外的債務或股權融資,或者從合作伙伴那裏獲得產品收入或收入。公司未能在需要時以可接受的條件獲得足夠的資金,可能會對公司的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
2. 重要會計政策摘要
未經審計的中期財務信息
此處包含的公司簡明合併財務報表是根據美國證券交易委員會(“SEC”)的規章制度編制的,未經審計。在這些細則和條例允許的情況下,本報告中通常包含在根據美利堅合眾國公認會計原則(“GAAP”)編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已被精簡或省略。因此,這些簡明合併財務報表應與公司截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告(“年度報告”)中包含的財務報表及其附註一起閲讀。
未經審計的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司Editas Securities Corporation和Editas Medicine, LLC的賬目。在合併中,子公司的所有公司間交易和餘額均已刪除。管理層認為,所提供的信息反映了所有調整,所有這些調整都是正常和經常性的,是公平列報所報告的過渡期結果所必需的。公司考慮資產負債表日期之後但在資產負債表日期之前發生的事件或交易
8

目錄
發佈財務報表是為了提供與某些估計數有關的更多證據, 或確定需要進一步披露的事項。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月分別被稱為2023年和2022年第三季度。過渡期的經營業績不一定表示全年或任何其他過渡期的預期業績。
重要會計政策摘要
公司的重要會計政策在年度報告所含合併財務報表附註2 “重要會計政策摘要” 中進行了描述。先前在年度報告中披露的重要會計政策沒有重大變化。
3. 現金等價物和有價證券
截至2023年9月30日,現金等價物和有價證券包括以下內容(以千計):
攤銷
成本
津貼
用於信貸
損失
格羅斯
未實現
收益
格羅斯
未實現
損失
公平
價值
現金等價物和有價證券:
政府機構證券$171,404 $ $ $(1,197)$170,207 
美國國債143,261  22 (12)143,271 
貨幣市場基金82,537    82,537 
公司票據/債券38,066   (254)37,812 
商業票據12,598   (11)12,587 
總計 $447,866 $ $22 $(1,474)$446,414 
截至2022年12月31日,現金等價物和有價證券包括以下內容(以千計):
攤銷
成本
津貼
用於信貸
損失
格羅斯
未實現
收益
格羅斯
未實現
損失
公平
價值
現金等價物和有價證券:
政府機構證券$161,902 $ $11 $(2,556)$159,357 
貨幣市場基金141,522    141,522 
公司票據/債券57,575  2 (694)56,883 
美國國債50,019  3 (229)49,793 
商業票據29,954  3 (141)29,816 
總計$440,972 $ $19 $(3,620)$437,371 
截至2023年9月30日,該公司做到了 持有任何處於未實現虧損狀態超過十二個月的有價證券。此外,該公司已確定證券的信用風險沒有實質性變化。截至2023年9月30日,該公司持有 29公允價值總額為美元的證券96.8剩餘到期日超過一年的數百萬人。
在截至2023年9月30日或2022年9月30日的九個月中,可供出售證券的已實現收益或虧損。
9

目錄
4. 公允價值測量
截至2023年9月30日,經常按公允價值計量的資產如下(以千計):
9月30日
2023
報價
處於活動狀態
的市場
相同的資產
(第 1 級)
意義重大
其他
可觀察
輸入
(第 2 級)
意義重大
無法觀察
輸入
(第 3 級)
現金等價物:
貨幣市場基金$82,537 $82,537 $ $ 
有價證券:
政府機構證券170,207  170,207  
公司票據/債券37,812  37,812  
商業票據12,587  12,587  
美國國債143,271 143,271   
限制性現金和其他非流動資產:
貨幣市場基金3,877 3,877   
金融資產總額$450,291 $229,685 $220,606 $ 
截至2022年12月31日,按經常性公允價值計量的資產如下(以千計):
十二月三十一日
2022
報價
處於活動狀態
的市場
相同的資產
(第 1 級)
意義重大
其他
可觀察
輸入
(第 2 級)
意義重大
無法觀察
輸入
(第 3 級)
現金等價物:
貨幣市場基金$141,522 $141,522 $ $ 
有價證券:
政府機構證券159,357  159,357  
公司債券56,883  56,883  
美國國債49,793 49,793   
商業票據29,816  29,816  
限制性現金和其他非流動資產:
貨幣市場基金3,877 3,877   
金融資產總額$441,248 $195,192 $246,056 $ 
5. 應計費用
應計費用包括以下各項(以千計):
9月30日
2023
十二月三十一日
2022
外部研發費用$17,135 $16,452 
與員工相關的費用9,536 10,140 
知識產權和專利相關費用1,385 1,809 
專業服務費用943 1,260 
其他開支1,279 1,635 
應計費用總額$30,278 $31,296 
10

目錄
6. 財產和設備,淨額
財產和設備,淨額包括以下各項(以千計):
9月30日
2023
十二月三十一日
2022
實驗室設備$24,940 $24,407 
租賃權改進9,648 9,761 
計算機設備875 875 
在建工程623 1,573 
傢俱和辦公設備264 264 
軟件215 215 
財產和設備總額36,565 37,095 
減去:累計折舊(25,006)(21,526)
財產和設備,淨額$11,559 $15,569 
7. 承付款和或有開支
在第二季度 2023,我們簽訂了許可和服務協議,根據該協議,我們將租賃製造空間用於我們持續的研發活動。截至2023年9月30日,出於會計目的,租約尚未開始,預計要到2024年第二季度才會開始。許可和服務協議規定,剩餘的租賃付款總額最高為 $87.8超過一百萬 10 年租賃期限。經提前十二個月的書面通知,公司可以自行決定終止許可和服務協議。
公司是許多許可協議的當事方,根據這些協議,公司向第三方許可專利、專利申請和其他知識產權。因此,公司有義務向許可方支付各種費用,包括預付許可費、年度許可費、某些許可方費用報銷、成功付款、研究資金以及某些開發、監管和商業活動可能觸發的里程碑以及未來產品的特許權使用費。這些合同通常可以取消,但需提前通知,由公司選擇,並且不收取鉅額取消罰款。年度報告所含合併財務報表附註8 “承諾和意外開支” 描述了公司重大承諾和意外開支的條款和條件以及會計分析。先前在年度報告中披露的條款和條件或會計結論沒有重大變化。
許可方費用補償
公司有義務向The Broad Institute, Inc.(“Broad”)和哈佛學院(“哈佛大學”)校長和研究員根據公司、Broad和Harvard之間的許可協議向他們申請和維護公司許可的專利權所產生的費用,包括涉及根據許可協議向公司許可的專利的幹預和異議程序,以及公司之間的其他許可協議而且很廣泛。因此,公司預計,在這些訴訟得到解決之前,它將對這些訴訟做出實質性承諾,但此類承諾的金額無法確定。該公司共產生了美元1.5百萬和美元6.1在截至2023年9月30日的三個月和九個月中,此類報銷分別為100萬英鎊。該公司總共支出了 $2.2百萬和美元6.1在截至2022年9月30日的三個月和九個月中,此類報銷分別為100萬英鎊。
8. 合作和利潤分享協議
公司已與第三方建立了多項合作、外發許可和戰略聯盟,通常涉及向公司或從公司付款,包括預付款、研發服務付款、期權付款、里程碑付款和向公司支付或從公司支付的特許權使用費。年度報告所含合併財務報表附註9 “合作和利潤分享協議” 描述了公司重大合作、外包許可和戰略聯盟的條款和條件以及會計分析。先前在年度報告中披露的條款和條件或會計結論沒有重大變化。
11

目錄
協作收入
截至2023年9月30日,該公司的合同負債主要與公司與BMS的合作有關。 下表顯示了截至2023年9月30日的九個月中公司應收賬款和合同負債的變化(以千計):
截至2022年12月31日的餘額增補扣除額截至 2023 年 9 月 30 日的餘額
應收賬款$5,145 $2,277 $(5,000)$2,422 
合同負債:
遞延收入$68,888 $— $— $68,888 
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中,公司沒有確認分配給BMS遞延收入的任何合作收入。
9. 股票薪酬
簡明合併運營報表中確認的所有股票薪酬獎勵的總薪酬成本如下(以千計):
三個月已結束
9月30日
九個月已結束
9月30日
2023202220232022
研究和開發$2,571 $3,045 $7,182 $9,803 
一般和行政2,160 2,836 7,271 14,127 
股票薪酬支出總額$4,731 $5,881 $14,453 $23,930 
限制性股票單位獎勵
以下是截至2023年9月30日的九個月的限制性股票單位獎勵活動摘要:
股份加權平均授予日期每股公允價值
截至2022年12月31日的未歸屬限制性股票單位獎勵1,499,070$18.70 
已發行1,331,578$8.71 
既得(262,588)$19.87 
被沒收(462,777)$18.86 
截至2023年9月30日的未歸屬限制性股票單位獎勵2,105,283$12.20 
截至2023年9月30日的九個月中發行的限制性股票單位包括 437,842授予某些員工的包含基於績效的歸屬條款的單位。如果認為基於績效的歸屬條款是可能的,則公司將在預期實現日期之前確認基於績效的單位的公允價值。
截至2023年9月30日,與未歸屬限制性股票單位獎勵相關的未確認薪酬支出總額為美元13.2百萬,該公司預計將在剩餘的加權平均期內確認該數額 2.54年份。
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股票期權
以下是截至2023年9月30日的九個月的股票期權活動摘要:
股份加權平均值
行使價格
剩餘的
合同壽命(年)
內在聚合
價值
截至 2022 年 12 月 31 日已發行5,276,148$23.99 8.00$402 
已授予2,195,300 $8.74 
已鍛鍊(3,122)$3.38 
已取消(1,467,700)$30.95 
截至2023年9月30日未付清6,000,626$16.72 7.83$342 
可在 2023 年 9 月 30 日行使2,449,032$22.72 6.34$279 
截至2023年9月30日,與股票期權相關的未確認薪酬支出總額為美元28.1百萬,該公司預計將在剩餘的加權平均期內確認該數額 2.70年份。
10. 每股淨虧損
普通股每股基本淨虧損的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數,不考慮潛在的攤薄證券。攤薄後的每股淨虧損的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨虧損除以使用庫存股和轉換法確定的期間已發行普通股和潛在攤薄證券的加權平均數。在滿足所有必要條件的期初計算中,或有可發行的股票包含在每股基本虧損的計算中。或有可發行股票包含在攤薄後的每股虧損中,如果業績具有攤薄性,則根據安排條款可發行的股票數量(如果有)。
就攤薄後的每股淨虧損計算而言,未歸屬的限制性股票單位獎勵和未償還的股票期權被視為普通股等價物,但它們被排除在公司可分配給普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算之外,因為將其包括在內本來是反稀釋的。因此,適用於普通股股東的基本和攤薄後每股淨虧損在所有報告期內均相同。
以下普通股等價物被排除在計算可分配給普通股股東的攤薄後每股淨虧損之外,因為將其納入本來是反攤薄的:
9月30日
20232022
未歸屬限制性股票單位獎勵2,105,2831,503,682
未償還的股票期權6,000,6265,216,124
總計8,105,9096,719,806
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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析。
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與我們的簡明合併財務報表和相關附註一起閲讀,該報告出現在本10-Q表季度報告和截至2022年12月31日的10-K表年度報告中,該報告於2023年2月22日提交給美國證券交易委員會(“SEC”)(“年度報告”)。
本10-Q表季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“將” 等詞語旨在識別前瞻性陳述,儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。所有涉及我們預計或預計未來將出現的未來經營業績、臨牀開發和監管時間表的陳述,以及對現金流的預期,均為前瞻性陳述。有許多重要的風險和不確定性可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述所顯示的結果存在重大差異,包括啟動和完成臨牀前研究和臨牀試驗以及候選產品的臨牀開發所固有的不確定性;臨牀前研究和臨牀試驗結果的可用性和時間;臨牀試驗的中期結果是否可以預測試驗的最終結果或未來試驗的結果;對監管機構的預期批准進行試驗或上市產品,並有足夠的資金來滿足我們可預見和不可預見的運營支出和資本支出要求。這些風險和其他風險在年度報告中以 “風險因素摘要” 和第一部分 “第1A項” 為標題進行了更詳細的描述。風險因素”,如我們隨後向美國證券交易委員會提交的文件所更新。我們實際上可能無法實現前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期,您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。實際業績或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。我們的前瞻性陳述並未反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。
您應完整閲讀本10-Q表季度報告以及我們作為本10-Q表季度報告附錄提交的文件,並瞭解我們的實際未來業績可能與我們的預期存在重大差異。本10-Q表季度報告中包含的前瞻性陳述自本10-Q表季度報告發布之日作出,除非適用法律要求,否則我們不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務,無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
概述
我們是一家臨牀階段的基因組編輯公司,致力於開發具有潛在變革性的基因組藥物,以治療各種嚴重疾病。我們已經開發了基於CRISPR技術的專有基因編輯平臺,並將繼續擴展其功能。我們的產品開發策略是針對可以利用基因編輯來實現或增強患者的治療效果的疾病,同時最大限度地提高技術、監管和商業成功的可能性。我們專注於開發用於治療血紅蛋白病的基因編輯藥物,首先是我們目前的持續開發 活體外 EDIT-301 計劃,並利用從該計劃中獲得的見解來追求下一代 在活體中 靶向造血幹細胞(“造血幹細胞”)的基因編輯藥物。同時,我們正在追求發展 在活體中我們認為,用於其他器官和組織的基因編輯藥物將顯著區分我們的基因組編輯方法與當前嚴重疾病的護理標準。作為這些努力的一部分,我們正在利用現有的戰略夥伴關係和合作關係,尋求更多機會來擴大我們的知識產權組合的覆蓋範圍,並獲得補充技術,以加快我們的藥物發現和臨牀執行目標。
我們的主導項目 EDIT-301 是一項實驗性項目 活體外用於治療鐮狀細胞病(“SCD”)(一種導致過早死亡的嚴重遺傳性血液病)和輸血依賴性β地中海貧血(“TDT”)(最嚴重的β-地中海貧血,另一種以嚴重貧血為特徵的遺傳性血液疾病)的基因編輯藥物。2022 年第二季度,我們為 EDIT-301 的 1/2 期臨牀試驗(我們稱之為 RUBY 試驗)中的第一位患者給藥,用於治療嚴重的 SCD,並於 2022 年 12 月公佈了在 RUBY 試驗中接受治療的前兩名患者的初步臨牀數據。這些臨牀數據表明,EDIT-301 可以安全地將胎兒血紅蛋白的表達提高到臨牀上有意義的水平,並糾正 SCD 患者的貧血,從而支持人類的概念驗證。在完成前兩名患者的順序給藥後,我們於2023年第一季度開始平行給藥患者。截至2023年11月3日,我們已經招收了27名患者參加RUBY試驗。我們預計將在2024年1月給試驗中的第20名患者給藥。我們在2023年6月提供了RUBY試驗的初步臨牀數據的最新情況,預計將在2023年12月和2024年中期提供更多臨牀更新。
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2023 年 10 月,美國食品藥品監督管理局(“FDA”)授予 EDIT-301 的再生醫學高級療法稱號,用於治療 SCD。如果該產品是一種旨在治療、改變、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病或病症的再生醫學療法,並且初步臨牀證據表明,候選產品有可能滿足此類疾病或病症未得到滿足的醫療需求,則該產品有資格獲得該稱號。該稱號的好處包括儘早與美國食品藥品管理局互動以加快開發和審查、為突破性療法提供益處、可能有資格獲得優先審查以及基於替代或中間終點的加速批准。
2021 年 12 月,美國食品藥品管理局批准了我們用於治療 TDT 的 EDIT-301 1/2 期臨牀試驗的在研新藥(“IND”)申請。這項試驗被稱為我們的 eDithal 試驗,旨在評估 EDIT-301 用於治療 TDT 的安全性、耐受性和初步療效。我們在 2023 年第一季度為該試驗中的第一位患者給藥,並於 2023 年第二季度開始平行患者給藥。截至2023年11月3日,我們已經招收了八名患者參加ediThal試驗。我們於2023年6月提供了EdiThal試驗中首位患者的初步臨牀數據更新,預計將在2023年12月提供額外的臨牀更新。
2023 年 6 月,我們公佈了在 RUBY 試驗中使用 EDIT-301 治療的前四名 SCD 患者的初步安全性和有效性數據,以及在 ediThal 試驗中接受治療的第一名 TDT 患者的初步安全性和有效性數據。在 RUBY 試驗中,患者 1(男性)和 2(女性)在使用 EDIT-301 治療五個月後達到了正常的血紅蛋白水平,並分別在 10 個月和六個月的隨訪中維持了正常的血紅蛋白水平。在同一時間段內,每位患者的胎兒血紅蛋白水平都超過40%。在輸注 EDIT-301 五個月後,患者 1 的總血紅蛋白恢復到 16.4g/dL(男性正常範圍:13.6—18.0 g/dL)的正常生理水平,並在 10 個月的隨訪中維持在該水平。此外,患者 1 的胎兒血紅蛋白分數從基線時的 5% 增加到接受 EDIT-301 治療五個月後的 45.4%,10 個月隨訪時為 43.4%。在輸注 EDIT-301 後五個月,患者 2 的總血紅蛋白達到了 12.7 g/dL(女性正常範圍:12.0—16.0 g/dL)的正常生理水平,胎兒血紅蛋白從基線時的 10.8% 增加到六個月隨訪時的 51.3%。在RUBY試驗中,3號患者(女性)和4號患者(男性)分別在三個月和兩個月的隨訪中發現總血紅蛋白和胎兒血紅蛋白分數有所增加,這兩個患者的軌跡與前兩名患者在同一時間點看到的軌跡相似。所有四名接受治療的 RUBY 患者在輸注 EDIT-301 後均無血管閉塞事件。在eDithal試驗中,第一位患者(男性)在輸液後的30天內成功植入了中性粒細胞和血小板,在輸液後一個半月,患者的反應與前四名RUBY患者的反應相似,胎兒血紅蛋白分數為34.9%,相當於總血紅蛋白的4 g/dL。EDIT-301 耐受性良好,其安全性與使用白消安進行骨髓消融調理是一致的,白消安是當前 SCD 和 TDT 基因編輯療法所必需的方案,以及 RUBY 試驗中的四名患者和 eDithal 試驗中的第一位患者的自體造血幹細胞移植。輸液 EDIT-301 後,沒有發生嚴重的不良事件,也沒有報告的與 EDIT-301 治療相關的不良事件。
我們也在追求下一代的發展 在活體中使用基因編輯藥物,將藥物注射或注入患者體內,以編輯體內的細胞。我們最初專注於通過向我們經過臨牀驗證的HBG1和HBG2啟動子位點靶向遞送我們的ascas12a酶來編輯造血幹細胞。我們也處於開發的發現階段 在活體中用於其他器官和組織的基因編輯藥物。
我們正在通過內部開發和補充技術的許可來尋求基因編輯和靶向交付工具的正確組合,同時還利用我們的知識產權組合推動潛在的對外許可和合作討論,從而加快實現我們的目標,即向以前無法治癒或治療不足的疾病的患者提供拯救生命的藥物。在細胞療法藥物方面,我們正在利用新的和現有的合作伙伴關係來開發用於治療各種癌症的工程細胞藥物。我們正在通過其全資子公司Juno Therapeutics, Inc.(“Juno Therapeutics”)與布裏斯托爾邁爾斯施貴寶公司(“BMS”)合作,推進用於治療實體瘤和液體腫瘤的α-β T細胞實驗藥物。這次合作利用了我們的Cas9和ascas12a平臺技術,已經制定了11個項目。我們還與Immatics N.V. 簽訂了非排他性合作和許可協議,將gamma-delta T細胞過繼細胞療法和基因編輯相結合,開發治療癌症的藥物。
2023 年 8 月,我們與 Vor Biopharma Inc.(“Vor Bio”)簽訂了許可協議,向Vor Bio提供了開發以下產品的非排他性許可 活體外Cas9 基因編輯了 HSC 療法,用於治療和/或預防血液系統惡性腫瘤。根據該協議,我們收到了一筆預付款,將有資格獲得未來的開發、監管和商業里程碑付款,以及使用相關知識產權的藥品的特許權使用費。
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目錄
自2013年9月成立以來,我們的業務重點是組織和配置公司、進行業務規劃、籌集資金、建立知識產權組合、整合我們在基因編輯方面的核心能力、尋求潛在候選產品以及進行臨牀前研究。除 EDIT-301 外,我們所有正在進行的研究項目仍處於臨牀前或研究開發階段,所有研究項目失敗的風險都很高。我們沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們主要通過與BMS的研究合作以及我們與Allergan Pharmicals International Limited(及其附屬公司 “Allergan”)的前戰略聯盟中獲得的各種股權融資和付款來為我們的運營提供資金,該聯盟已於2020年8月終止。
自成立以來,我們蒙受了鉅額營業損失。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中,我們的淨虧損分別為1.343億美元和1.597億美元。截至2023年9月30日,我們的累計赤字為12億美元。我們預計,在可預見的將來,將繼續產生鉅額支出和運營虧損。我們的淨虧損可能因季度和年度而異,波動幅度很大。我們預計,隨着 EDIT-301 臨牀開發的進展,我們的支出將大幅增加; 擴大我們的 EDIT-301 製造能力並擴大產能,包括第三方製造商的產能; 進一步推進我們當前的研究計劃和臨牀前開發活動;尋求尋找更多候選產品和其他研究計劃;啟動我們確定和開發的其他候選產品的臨牀前測試和臨牀試驗;維護、擴大和保護我們的知識產權組合,包括向許可方償還與我們從此類許可方許可的知識產權相關的費用;僱用額外的臨牀、質量控制和科學人員;並承擔額外費用與作為上市公司運營有關。我們預計在截至2023年12月31日的年度或可預見的將來不會盈利。
財務運營概述
收入
迄今為止,我們尚未從產品銷售中獲得任何收入,我們預計在可預見的將來也不會從產品銷售中獲得任何收入。在我們與BMS的合作中,我們共收到了1.355億美元的款項,其中主要包括初始預付款和修正款、開發里程碑付款、研究資金支持和某些選擇費。我們不再獲得BMS的研究資金支持。截至2023年9月30日,我們記錄了與BMS合作相關的5,670萬美元遞延收入,在我們簡明的合併資產負債表中,所有這些收入都被歸類為長期收入。根據這項合作,我們將在向BMS交付期權包或收到開發里程碑付款後確認收入。我們預計,由於我們交付此類期權套餐或收到此類里程碑付款的時機,我們的收入將逐季波動,逐季波動,逐年波動。
有關我們與 BMS 合作相關的收入確認政策的更多信息,請參閲第二部分 “第 7 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——關鍵會計政策和估算——收入確認” 包含在年度報告中。
在可預見的將來,我們預計幾乎所有的收入都將來自我們與BMS的合作以及我們簽訂的其他合作或許可協議。
開支
研究和開發費用
研發費用主要包括我們的研究、臨牀前開發、工藝和放大開發、候選產品的製造和臨牀開發以及合作協議下的開發活動所產生的成本。這些費用在發生時記為支出,包括:
員工相關費用,包括工資、福利和股票薪酬支出;
與研究機構簽訂的臨牀試驗協議下的費用;
與開展我們的臨牀前、工藝和放大開發、製造、臨牀和監管活動相關的成本,包括支付給第三方專業顧問、服務提供商和供應商的費用;
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購買用於我們的臨牀前活動以及製造臨牀前和臨牀研究材料的實驗室用品和非資本設備的成本;
根據我們的合作協議開展研發活動的成本;
設施成本,包括租金、折舊和維護費用;以及
根據我們的第三方許可協議獲得和維護許可的費用,包括向我們的許可方支付的任何再許可或成功付款。
目前,我們無法合理估計或知道完成我們可能確定和開發的任何候選產品的開發所必需工作的性質、時間和估計成本。這是由於開發此類候選產品存在許多風險和不確定性,包括以下方面的不確定性:
成功完成臨牀前研究、IND 支持研究和自然史研究;
成功註冊並完成臨牀試驗;
獲得相關監管機構的營銷許可;
建立商業製造能力或與第三方製造商作出安排;
獲得和維護專利和商業祕密保護以及非專利排他性;
在獲得批准後,單獨或與他人合作啟動產品的商業銷售;
在獲得患者、醫學界和第三方付款人批准的情況下,接受產品;
與其他療法和治療方案進行有效競爭;
獲得批准後繼續保持可接受的安全狀況;
執行和捍衞知識產權和專有權利和索賠;以及
達到預期適應症的理想藥用特性。
在我們開發的任何候選產品的開發方面,任何這些變量的結果發生變化,都將顯著改變與開發該候選產品相關的成本、時機和可行性。
研發活動是我們商業模式的核心。我們預計,在可預見的將來,隨着我們開發項目的進展,包括我們繼續推進臨牀試驗以及支持其他研究項目的臨牀前研究,研發成本將大幅增加。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括工資和其他相關成本,包括行政、財務、投資者關係、業務發展、法律、公司事務、信息技術、設施和人力資源職能人員的股票薪酬。其他重大成本包括未包括在研發費用中的公司設施成本、與知識產權和公司事務相關的法律費用以及會計和諮詢服務費用。
我們預計,將來我們的一般和管理費用將增加,以支持我們確定和開發的任何候選產品的持續研發活動以及潛在的商業化。這些增加將包括與僱用額外人員有關的費用增加以及向外部顧問收取費用。
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目錄
我們還預計,與償還第三方專利相關費用和與上市公司運營相關的費用相關的支出將增加,包括審計、法律、監管和税務相關服務費用、董事和高級管理人員保險費以及投資者關係成本。具體而言,在償還第三方知識產權相關費用方面,鑑於涉及根據我們與The Broad Institute, Inc.和哈佛學院校長兼研究員簽訂的許可協議向我們許可的專利的異議和幹預訴訟的持續性質,我們預計一般和管理費用將繼續很高.
其他收入,淨額
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中,其他淨收入主要包括利息收入,但部分被其他有價證券相關折扣的增加所抵消。
關鍵會計政策與估計
我們的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的簡明合併財務報表為基礎,這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制簡明合併財務報表要求我們做出影響報告的資產、負債、收入和支出金額以及簡明合併財務報表中或有資產和負債的披露的判斷和估計。我們的估算基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素。在不同的假設或條件下,實際結果可能與這些估計值不同。我們會根據情況、事實和經驗的變化持續評估我們的判斷和估計。估計數的重大修正(如果有)的影響將從估計變動之日起反映在簡明的合併財務報表中。
與第二部分 “第7項” 中描述的相比,我們的關鍵會計政策沒有重大變化。年度報告中的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——關鍵會計政策和估計”。
運營結果
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月的比較
下表彙總了我們截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月的經營業績,以及這些項目的美元變動(千美元)和相應的變動百分比:
三個月已結束
9月30日
美元變動百分比變化
20232022
合作和其他研發收入$5,336 $42 $5,294 n/m
運營費用:
研究和開發40,512 41,326 (814)(2)%
一般和行政14,987 16,236 (1,249)(8)%
運營費用總額55,499 57,562 (2,063)(4)%
其他收入,淨額
其他收入,淨額— (1)(100)%
淨利息收入5,144 1,793 3,351 n/m
其他收入總額,淨額5,144 1,794 3,350 n/m
淨虧損$(45,019)$(55,726)$10,707 (19)%
對於我們的經營業績,我們已經包括了相應的變更百分比,除非大於 100% 或小於 (100)%,在這種情況下,我們將此類變化表示為無意義 (n/m)。
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目錄
合作和其他研發收入
截至2023年9月30日的三個月,合作和其他研發收入為530萬美元,而2022年同期為4.2萬美元。與截至2022年9月30日的三個月相比有所增加,這主要歸因於2023年第三季度向Vor Bio預先支付了非排他性許可。
研究和開發費用
截至2023年9月30日的三個月,研發費用減少了80萬美元,至4,050萬美元,而2022年同期為4,130萬美元。下表彙總了我們在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月中的研發費用,以及這些項目的變化(以千美元計)和相應的變化百分比:
三個月已結束
9月30日
美元變動百分比變化
20232022
與員工相關的費用$11,198 $11,768 $(570)(5)%
外部研究和開發17,593 17,449 144 %
設施開支5,073 5,414 (341)(6)%
股票薪酬支出2,571 3,045 (474)(16)%
分許可證和許可費2,388 1,038 1,350 n/m
其他開支1,689 2,612 (923)(35)%
研發費用總額$40,512 $41,326 $(814)(2)%
截至2023年9月30日的三個月中,與截至2022年9月30日的三個月相比,研發費用減少的主要原因是:
與通過外部製造支持服務節省成本有關的其他支出減少了約90萬美元;
由於我們的戰略優先次序調整,與裁員相關的員工支出減少了約60萬美元;
股票薪酬支出減少了約50萬美元;以及
減少了約30萬美元的設施開支。
這些減少被以下因素部分抵消:
與許可活動相關的再許可費和許可費增加了約140萬美元;以及
外部研發費用增加了約10萬美元。
一般和管理費用
截至2023年9月30日的三個月,一般和管理費用減少了120萬美元,至1,500萬美元,而截至2022年9月30日的三個月為1,620萬美元。下表
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目錄
彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月的一般和管理費用,以及這些項目的變化(以千美元計)和相應的變動百分比:
三個月已結束
9月30日
美元變動百分比變化
20232022
與員工相關的費用$3,910 $4,709 $(799)(17)%
專業服務費用3,684 2,513 1,171 47 %
知識產權和專利相關費用2,769 3,630 (861)(24)%
股票薪酬支出2,160 2,836 (676)(24)%
設施和其他費用2,464 2,548 (84)(3)%
一般和管理費用總額$14,987 $16,236 $(1,249)(8)%
與截至2022年9月30日的三個月相比,截至2023年9月30日的三個月中,一般和管理費用減少的主要原因是:
由於法律活動減少,知識產權和專利相關費用減少了約90萬美元;
由於我們的戰略優先次序調整,與裁員相關的員工相關費用減少了約80萬美元;
由於普通股市價下跌,股票薪酬支出減少了約70萬美元,導致授予的股權獎勵的估值降低;以及
減少了約10萬美元的設施和其他費用。
為支持戰略計劃和業務發展活動而增加的約120萬美元專業服務支出部分抵消了這些減少。
其他收入,淨額
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月中,其他收入淨額分別為510萬美元和180萬美元,主要來自利息收入,但部分被其他有價證券相關折扣的增加所抵消。截至2023年9月30日的三個月中,這一增長歸因於投資餘額的增加以及有利的市場利率。
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目錄
截至2023年9月30日的九個月和2022年9月30日的九個月的比較
下表彙總了我們截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的經營業績,以及這些項目的美元變動(千美元)和相應的變動百分比:
九個月已結束
9月30日
美元變動百分比變化
20232022
合作和其他研發收入$18,074 $13,176 $4,898 37 %
運營費用:
研究和開發108,095 122,960 (14,865)(12)%
一般和行政55,198 52,720 2,478 %
運營費用總額163,293 175,680 (12,387)(7)%
其他收入,淨額
其他(支出)收入,淨額(1,590)(1,594)n/m
淨利息收入12,464 2,806 9,658 n/m
其他收入總額,淨額10,874 2,810 8,064 n/m
淨虧損$(134,345)$(159,694)$25,349 (16)%
合作和其他研發收入
截至2023年9月30日的九個月,協作和其他研發收入增加了490萬美元,達到1,810萬美元,而截至2022年9月30日的九個月為1,320萬美元。這一增長主要與2023年1月出售我們的全資腫瘤資產和許可證有關,以及在2023年第三季度預先支付給Vor Bio的非排他性許可,但部分被2022年我們與BMS合作行使的項目選擇加入所抵消,而2023年沒有類似的活動。
研究和開發費用
截至2023年9月30日的九個月中,研發費用減少了1,490萬美元,至1.081億美元,而截至2022年9月30日的九個月為1.23億美元。下表彙總了我們在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中的研發費用,以及這些項目的變化(以千美元計)和相應的變化百分比:
九個月已結束
9月30日
美元變動百分比變化
20232022
與員工相關的費用$34,970 $35,502 $(532)(1)%
外部研發費用37,110 52,073 (14,963)(29)%
設施開支16,053 14,476 1,577 11 %
股票薪酬支出7,182 9,803 (2,621)(27)%
分許可證和許可費4,700 4,526 174 %
其他開支8,080 6,580 1,500 23 %
研發費用總額$108,095 $122,960 $(14,865)(12)%
截至2023年9月30日的九個月中,與截至2022年9月30日的九個月相比,研發費用減少的主要原因是:
與調整優先次序和有針對性地關注 EDIT-301 計劃相關的外部研發費用減少了大約 1,500 萬美元;
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目錄
股票薪酬支出減少了約260萬美元 這主要是由於我們普通股的市場價格下跌,導致授予的股票獎勵的估值降低;以及
員工相關費用減少了約50萬美元。
這些減少被以下因素部分抵消:
設施支出增加約160萬美元,主要與延長辦公、製造和實驗室空間租約所產生的租金支出增加有關;
其他費用增加了約150萬美元,這歸因於支持患者宣傳和醫療事務計劃的諮詢費和外部費用;以及
增加了約20萬美元的分許可費和許可費。
一般和管理費用
截至2023年9月30日的九個月,一般和管理費用增加了250萬美元,達到5,520萬美元,而截至2022年9月30日的九個月為5,270萬美元。下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中的一般和管理費用,以及這些項目的變化(以千美元計)和相應的變動百分比:
九個月已結束
9月30日
美元變動百分比變化
20232022
與員工相關的費用$12,663 $13,067 $(404)(3)%
專業服務費用17,190 7,075 10,115 n/m
知識產權和專利相關費用10,687 10,535 152 %
股票薪酬支出7,271 14,127 (6,856)(49)%
設施和其他費用7,387 7,916 (529)(7)%
一般和管理費用總額$55,198 $52,720 $2,478 %
與截至2022年9月30日的九個月相比,截至2023年9月30日的九個月中,一般和管理費用增加的主要原因是:
增加了約1,010萬美元的專業服務費用,以支持戰略計劃和業務發展活動;以及
增加了約20萬美元的知識產權和專利相關費用。
這些增長被以下因素部分抵消:
股票薪酬支出減少了約690萬美元 這主要是由於我們普通股的市場價格下跌,導致授予的股票獎勵的估值降低;
減少了約50萬美元的設施和其他費用;以及
員工相關費用減少了約40萬美元。
其他收入,淨額
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中,其他淨收入分別為1,090萬美元和280萬美元,主要來自利息收入,但部分被其他有價證券相關折扣的增加所抵消。截至2023年9月30日的九個月中,增長歸因於投資餘額的增加和有利的市場利率。
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目錄
流動性和資本資源
流動性來源
2023年6月,我們完成了公開募股,出售了12,500,000股普通股,扣除承銷折扣和佣金以及其他發行成本後,淨收益約為1.171億美元。 截至2023年9月30日,我們通過在公開發行和市場發行中出售普通股,共籌集了10億美元的淨收益。我們還通過與BMS的研究合作以及與Allergan的戰略聯盟獲得的款項為我們的業務提供了資金,該聯盟已於2020年8月終止。截至2023年9月30日,我們的現金、現金等價物和有價證券為4.464億美元。
2021年5月,我們與Cowen and Company, LLC(“Cowen”)簽訂了普通股銷售協議,根據該協議,我們可以不時通過Cowen在場內發行中發行和出售普通股,總銷售收益高達3億美元(“自動櫃員機設施”)。截至 2023 年 9 月 30 日,我們有 在自動櫃員機設施下出售了我們的任何普通股。
除了我們現有的現金、現金等價物和有價證券外,根據我們與BMS的合作協議以及我們的其他合作和許可協議,我們還有資格獲得里程碑和其他款項。我們賺取適用的里程碑款和其他款項的能力以及賺取這些款項的時機取決於開發、監管和商業活動的時間和結果,因此,目前尚不確定。截至2023年9月30日,我們根據與BMS的合作協議獲得或有付款的權利是我們唯一重要的承諾潛在外部資金來源。
現金流
下表提供了截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的現金流信息(以千計):
九個月已結束
9月30日
20232022
提供的淨現金(用於):
經營活動$(109,938)$(135,076)
投資活動(66,571)141,596 
籌資活動117,525 665 
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加(減少)$(58,984)$7,185 
用於經營活動的淨現金
所有時期的現金使用主要源於經非現金費用調整後的淨虧損和營運資金組成部分的變化。
在截至2023年9月30日的九個月中,用於經營活動的淨現金約為1.099億美元,這主要包括與增加我們的研究工作、集中開展支持 EDIT-301 計劃的臨牀和製造活動以及支持業務運營相關的運營支出。
截至2022年9月30日的九個月中,用於經營活動的淨現金約為1.351億美元,主要包括與我們的臨牀前和臨牀活動相關的運營支出、再許可和許可費,以及為支持各種業務運營而增加的人員成本。
用於投資活動的淨現金
截至2023年9月30日的九個月中,用於投資活動的淨現金約為6,660萬美元,主要與購買2.198億美元的有價證券有關,部分被1.566億美元有價證券到期收益所抵消。
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目錄
在截至2022年9月30日的九個月中,投資活動提供的淨現金約為1.416億美元,主要與3.548億美元有價證券到期收益有關,部分被用於收購2.098億美元有價證券和購買350萬美元財產和設備的成本所抵消。
融資活動提供的淨現金
截至2023年9月30日的九個月中,融資活動提供的淨現金約為1.175億美元,主要與我們在2023年6月發行的1.171億美元普通股的收益有關 扣除承保折扣和佣金以及其他發行費用後,以及根據員工股票購買計劃發行普通股所得的收益為40萬美元。
在截至2022年9月30日的九個月中,融資活動提供的淨現金約為70萬美元,主要與根據我們的員工股票購買計劃發行普通股和行使普通股期權所獲得的收益有關。
資金需求
我們預計,與正在進行的活動相關的支出將增加,特別是隨着我們的 EDIT-301 臨牀開發取得進展; 擴大我們的 EDIT-301 製造能力並擴大產能,包括第三方製造商的產能; 進一步推進我們的研究計劃和臨牀前開發活動;尋求確定其他研究計劃和其他候選產品;為我們確定和開發的其他候選產品啟動臨牀前測試和臨牀試驗;維護、擴大和保護我們的知識產權組合,包括向我們的許可方報銷與我們向此類許可方許可的知識產權相關的費用;僱用額外的臨牀、質量控制和科學人員;以及承擔與運營相關的費用作為一家上市公司。此外,如果我們確定和開發的任何候選產品獲得上市批准,我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用,前提是此類銷售、營銷和分銷不屬於合作者的責任。除非我們獲得監管部門批准候選產品並將其商業化,否則我們預計不會產生可觀的經常性收入。此外,自2016年以來,我們已經產生了與上市公司運營相關的鉅額成本,在未來幾年中,我們預計將繼續產生與之相關的鉅額成本。因此,我們將需要為我們的持續運營籌集大量額外資金。如果我們無法在需要時或以有吸引力的條件籌集資金,我們將被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或未來的商業化工作。
我們預計,截至2023年9月30日,我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為運營費用和資本支出需求提供資金 2025 年第三季度。我們對現有現金、現金等價物和投資將在多長時間內足以支持我們運營的預測是一項前瞻性陳述,涉及重大風險和不確定性。我們的預測基於可能被證明是錯誤的假設,實際結果可能與我們的預期存在重大差異,這可能會對我們的資本資源和流動性產生不利影響。我們可以比我們目前預期的更快地使用我們的可用資本資源。未來短期和長期資金需求的數額和時間將取決於許多因素,包括但不限於:
我們開發的候選產品的藥物發現、臨牀前開發、實驗室測試以及臨牀或自然史研究試驗的範圍、進展、結果和成本;
推進治療 SCD 和 TDT 的 EDIT-301 臨牀開發的成本;
準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權和所有權以及為知識產權相關索賠進行辯護的費用;
對我們開發的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果;
我們獲得監管部門批准的任何候選產品的未來活動成本,包括產品銷售、醫療事務、營銷、製造和分銷;
我們與BMS合作的成功;
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目錄
BMS 是否行使任何選擇權來延長研究計劃期限和/或延長我們合作的其他研究項目;
我們以優惠條件建立和維持額外合作的能力(如果有的話);
我們在多大程度上獲得或許可其他藥物和技術;
向我們的許可方償還申請和維護我們許可的專利權的費用;以及
作為上市公司運營的成本。
確定潛在的候選產品並進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程,需要很多年才能完成,而且我們可能永遠無法生成獲得上市批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外,我們確定和開發的任何候選產品如果獲得批准,都可能無法取得商業上的成功。我們的商業收入,如果有的話,將來自基因組藥物的銷售,我們預計這些藥物在很多年內都不會上市。因此,我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外融資,或者根本無法獲得足夠的額外融資.
在我們能夠創造可觀的產品收入之前,我們預計將通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排相結合的方式為我們的現金需求提供資金。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資金,我們的股東所有權利益將被稀釋,這些證券的條款可能包括清算或其他對股東權利產生不利影響的優惠。債務融資(如果有)可能涉及協議,其中包含限制或限制我們採取具體行動能力的契約,例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅。
如果我們通過與第三方的額外合作、戰略聯盟或許可安排籌集資金,我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利,或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金,我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作,或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。
合同義務
截至2023年9月30日,我們有不可取消的運營租約,未來的最低租賃付款總額為4190萬美元,其中370萬美元將在2023年支付。這些最低租賃付款不包括我們在設施運營費用、房地產税和其他根據租賃協議應償還給房東的費用中所佔的份額。
2023年第二季度,我們簽訂了許可和服務協議,根據該協議,我們將租賃製造空間用於我們持續的研發活動。截至2023年9月30日,出於會計目的,租約尚未開始,預計要到2024年第二季度才會開始。許可和服務協議規定,在10年的租賃期內,剩餘的租賃付款總額為8,780萬美元。 我們可以提前十二個月發出書面通知,自行決定終止許可和服務協議。
我們與某些機構簽訂的知識產權許可協議包括潛在的里程碑付款和成功費、分許可費、特許權使用費、許可維護費以及我們可能需要支付的專利維護費用的報銷。我們的知識產權許可協議包括潛在的里程碑付款,這取決於使用協議許可的知識產權開發產品,並取決於開發或監管部門批准里程碑的實現以及商業里程碑。這些潛在債務視未來事件而定,此類潛在債務的時間和可能性尚不確定。有關這些協議的更多信息,請參見第一部分 “第1項。《年度報告》中的 “業務——我們的合作和許可策略”。
我們還在正常業務過程中與合同研究組織、合同製造組織和其他供應商簽訂合同,以協助我們開展研發活動,以及
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目錄
其他用於運營目的的服務和產品。這些合同通常規定可在事先通知後隨時終止。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露。
我們面臨與利率變動相關的市場風險。截至2023年9月30日,我們的現金及現金等價物為8,250萬美元,主要持有貨幣市場共同基金,還有3.639億美元的有價證券,主要包括美國政府支持的證券、商業票據和公司債務證券。我們面臨的主要市場風險是利率敏感度,利率敏感度受到美國總體利率水平變化的影響,特別是因為我們的投資,包括現金等價物,採用或可能採用貨幣市場基金或有價證券的形式,並且正在或可能投資於美國財政部和美國政府機構的債務。由於我們的投資期限較短,風險狀況較低,因此利率立即變動100個基點不會對我們投資的公允市場價值產生重大影響。
儘管我們與某些國際供應商和機構簽訂了合同,但截至2023年9月30日,我們的總負債幾乎全部以美元計價,我們認為我們沒有任何重大外幣匯率風險敞口。
第 4 項。控制和程序。
評估披露控制和程序
我們的管理層在首席執行官兼首席財務官的參與下,評估了截至目前我們的披露控制和程序的有效性 2023年9月30日。1934年《證券交易法》(“交易法”)第13a-15(e)條和第15d-15(e)條中定義的 “披露控制和程序” 一詞是指公司的控制和其他程序,旨在確保在美國證券交易委員會規則規定的時限內,記錄、處理、彙總和報告公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息和表格。披露控制和程序包括但不限於控制和程序,旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並酌情傳達給公司管理層,包括其主要執行官和首席財務官或履行類似職能的人員,以便及時就所需的披露做出決定。我們的管理層認識到,任何控制措施和程序,無論設計和操作多麼完善,都只能為實現其目標提供合理的保證,我們的管理層在評估可能的控制措施和程序的成本效益關係時必然會運用其判斷力。基於截至目前對我們的披露控制和程序的評估 2023年9月30日,我們的首席執行官兼首席財務官得出結論,截至目前,我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在本10-Q表季度報告所涵蓋期間,我們的財務報告內部控制沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分。其他信息
第 1 項。法律訴訟。
我們可能會不時地捲入與正常業務過程中產生的索賠有關的訴訟或其他法律訴訟。無法保證這些第三方訴訟所產生的任何訴訟都會以有利於我們的方式得到解決。此外,如果這些問題得不到有利於我們的解決,就無法保證結果不會對我們的業務、財務狀況、經營業績或前景產生重大不利影響。我們的某些知識產權,包括根據我們的許可協議許可給我們的知識產權,可能會受到優先權和有效性爭議的約束,並且可能不時受到這些爭議的約束。有關這些事項的更多信息,見第一部分 “第1A項。風險因素——與我們的知識產權相關的風險”,見我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告(“年度報告”)。無論結果如何,由於辯護和和解費用、管理資源的轉移和其他因素,訴訟或其他法律程序都可能對我們產生不利影響。
第 1A 項。風險因素。
本10-Q表季度報告以及標題為 “風險因素摘要” 的部分和第一部分 “第1A項” 中列出的信息。年度報告中的 “風險因素” 包括可能對我們的業務、財務狀況、經營業績或前景產生重大影響的風險。這些風險以及其他風險和不確定性可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大和不利影響,這反過來又可能對普通股的交易價格產生重大不利影響。我們目前未知或我們目前認為無關緊要的其他風險也可能損害我們的業務。
第 5 項。其他信息。
董事高級職員交易安排
我們的董事和高級管理人員的部分薪酬(定義見1934年《證券交易法》(“交易法”)第16a-1(f)條),以股權獎勵的形式提供,董事和高級管理人員可能會不時就根據此類股權獎勵收購的證券或我們的其他證券進行公開市場交易,包括在股權獎勵歸屬或行使時履行預扣税義務,以及用於多元化或其他個人原因。
董事和高級管理人員必須根據我們的內幕交易政策進行證券交易,該政策要求交易符合適用的美國聯邦證券法,該法禁止在持有重要非公開信息的情況下進行交易。《交易法》第10b5-1條提供了一種肯定性的辯護,使董事和高級管理人員能夠預先安排我們的證券交易,避免擔心在掌握重要的非公開信息時發起交易。
在本報告所涵蓋的季度期間, 琳達 ·C· 伯克利博士,我們的 首席科學官,輸入了 規則 10b5-1旨在符合 “合格賣出補償交易” 資格的交易安排(如《交易法》第10b5-1 (c) (1) (ii) (d) (3) 條所述)。這種以封面形式出售的安排,已於 2023年7月3日,適用於限制性股票單位(“RSU”),無論歸屬是基於時間的流逝和/或績效目標的實現情況,均在開始日期,即2023年7月24日授予,以及此後可能不時授予的任何限制性股票單位(根據其條款要求我們扣留股份以履行與歸屬和結算相關的預扣税義務的限制性股票除外)。該安排規定,自動出售本應在受保RSU的每個結算日發行的普通股,其金額是履行適用的預扣義務所必需的,出售的收益將交付給我們,以履行適用的預扣義務。根據該安排將出售的股票數量目前尚無法確定,因為數量將根據歸屬條件的滿足程度、結算時普通股的市場價格以及未來可能根據該安排授予的額外限制性股票單位而有所不同。
我們的董事或高級職員都沒有 終止a 規則 10b5-1 交易安排或 採用或終止了非規則 10b5-1 本報告所涉季度期間的交易安排(定義見S-K法規第408(c)項)。
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目錄
第 6 項。展品
展品索引
展覽
數字
展品描述
10.1
註冊人與琳達·伯克利之間日期為2023年7月3日的就業邀請信(參照公司於2023年8月2日向美國證券交易委員會提交的10-Q表季度報告(文件編號001-37687)附錄10.3納入)
10.2*
註冊人與布魯斯·伊頓於 2023 年 10 月 6 日簽訂的分居協議
31.1*
規則 13a-14 (a) 首席執行官的認證
31.2*
規則 13a-14 (a) 首席財務官的認證
32.1+
根據《美國法典》第 18 篇第 1350 節對首席執行官和首席財務官進行認證
101*
以下財務報表來自公司截至2023年9月30日的季度10-Q表季度報告,格式為Inline XBRL(可擴展業務報告語言):(i)簡明合併資產負債表(未經審計),(ii)簡明合併運營報表(未經審計),(iii)簡明合併綜合虧損表(未經審計),(iv)簡明合併股東權益表(未經審計),(v) 簡明合併現金流量表(未經審計)和(vi)簡明合併附註財務報表(未經審計),標記為文本塊,包括詳細標籤。
104*
公司截至2023年9月30日的季度10-Q表季度報告的封面,格式為Inline XBRL。
*隨函提交
+    就經修訂的1934年《證券交易法》第18條而言,本10-Q表季度報告附錄32.1中提供的證書不被視為 “已提交”。根據經修訂的1933年《證券法》或經修訂的1934年《證券交易法》,除非註冊人以提及方式明確納入這些文件,否則不得將此類認證視為以提及方式納入這些文件。
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目錄
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求,註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
EDITAS MEDICINE, INC.
日期:2023 年 11 月 3 日
來自://埃裏克·盧塞拉
埃裏克·盧塞拉
首席財務官
(首席財務官)
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