附錄 99.1
https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1650664/000165066423000014/edit-20230802xex99d1001.jpg

Editas Medicine 公佈2023年第三季度業績和業務更新

公司將於12月在美國血液學會(ASH)年會和公司贊助的網絡研討會上提供針對SCD的EDIT-301 RUBY試驗和TDT的ediThal試驗的臨牀最新情況

向Vor Bio授予了用於治療和預防血液系統惡性腫瘤的體外HSC療法的Cas9專利的非排他性許可

任命卡倫·迪爾多夫為公司首位首席商務和戰略官,從而加強了執行團隊
馬薩諸塞州劍橋,2023年11月3日——臨牀階段基因組編輯公司Editas Medicine, Inc.(納斯達克股票代碼:EDIT)今天公佈了2023年第三季度的財務業績,並提供了業務最新情況。
“我們在第三季度推進 EDIT-301 方面取得了重大進展,繼續為患者入組和給藥,並將該計劃推向BLA備案。我們相信,EDIT-301 有可能成為一種具有臨牀差異化、一次性、耐用的藥物,可以為鐮狀細胞病或β地中海貧血患者提供改變生活的臨牀益處,特別是推動貧血癥的早期強有力糾正和胎兒血紅蛋白的持續增加,我們期待在下個月的ASH和公司贊助的網絡研討會上分享來自RUBY和eDithal的臨牀數據。”.,Editas Medicine 總裁兼首席執行官。“我也很高興歡迎我們的新任首席商務和戰略官Caren Deardorf加入Editas領導團隊,她將利用自己在成功產品發佈方面的經驗來建立和領導Editas Medicine的商業組織、戰略和執行,以支持公司當前和未來產品管道的所有發佈、商業化和生命週期管理活動。”
近期成就與展望

體外血紅蛋白病

•EDIT-301 臨牀數據更新
◦公司將在公司贊助的網絡研討會和12月11日星期一美國血液學會(ASH)年會的海報中分享重症鐮狀細胞病(SCD)的RUBY試驗和輸血依賴性β地中海貧血(TDT)的eDithal試驗的最新臨牀數據。




•EDIT-301 適用於鐮狀細胞病
◦公司繼續招收患者參加RUBY的SCD試驗並給患者劑量。
◦10 月,美國食品藥品監督管理局 (FDA) 授予用於治療 SCD 的 EDIT-301 再生醫學高級療法 (RMAT) 稱號。

•EDIT-301 用於輸血依賴性 β 地中海貧血
◦該公司繼續招募患者參加Edithal的TDT試驗,併為其劑量。

業務發展
•8月,Editas Medicine與Vor Bio簽訂了許可協議,向Vor Bio提供了非排他性的Cas9許可,用於開發用於治療和/或預防血液系統惡性腫瘤的體外Cas9基因編輯造血幹細胞(HSC)療法。根據該協議,Editas Medicine獲得了預付款,有資格獲得未來的開發、監管和商業里程碑付款,以及使用相關知識產權的藥品的特許權使用費。

其他企業亮點
•領導力
Caren Deardorf 加入 Editas 擔任首席商務和戰略官
Deardorf女士為Editas帶來了超過25年的國際生物技術領導地位,涉及多個公司和治療領域。最近,迪爾多夫女士擔任Magenta Therapeutics的首席商務官。在加入Magenta之前,她曾擔任Ohana Biosciences的首席商務官,負責制定商業戰略,包括規劃公司的首次產品發佈。在職業生涯的早期,Deardorf女士曾在Biogen擔任過各種商業職務,其職責越來越大,最近擔任產品開發和商業化副總裁,領導並執行了SPINRAZA®(一種針對兒童和成人的脊髓性肌萎縮症的治療藥物)的全球上市非常成功。在Biogen任職期間,Deardorf女士在建立多發性硬化症(MS)特許經營權方面發揮了重要作用,並通過美國和全球品牌管理幫助Biogen建立了全球領導地位,包括領導TECFIDERA® 的品牌和發佈戰略,以及在美國和歐盟推出TYSABRI® 和AVONEX®。

2023 年第三季度財務業績
截至2023年9月30日,現金、現金等價物和有價證券為4.464億美元,而截至2023年6月30日為4.8億美元。該公司預計,到2025年第三季度,現有的現金、現金等價物和有價證券將為運營費用和資本支出提供資金。
•在截至2023年9月30日的三個月中,歸屬於普通股股東的淨虧損為4,500萬美元,合每股虧損0.55美元,而2022年同期的淨虧損為5,570萬美元,合每股虧損0.81美元。
•在截至2023年9月30日的三個月中,合作和其他研發收入增至530萬美元,而2022年同期為4.2萬美元。那個



增長主要與2023年第三季度向Vor Bio預先支付的非獨家Cas9許可證有關。
•截至2023年9月30日的三個月,研發費用小幅下降了80萬美元,至4,050萬美元,而2022年同期為4,130萬美元。
•截至2023年9月30日的三個月,一般和管理費用減少了120萬美元,至1,500萬美元,而2022年同期為1,620萬美元。下降是由包括股票薪酬在內的員工相關支出減少和法律成本降低所推動的。

即將舉行的活動
Editas Medicine 計劃參加以下科學和醫學會議:
•美國血液學會 (ASH) 2023 年年會
2023年12月8日至12日
加利福尼亞州聖地亞哥

Editas Medicine計劃參加以下投資者活動:
•Truist Securities 生物製藥研討會
2023年11月8日至9日
紐約,紐約

•Stifel 2023 年醫療保健大會
2023年11月14日至15日
紐約,紐約

•Evercore ISI 的年度 HealthConx 會議
2023年11月28日至30日
佛羅裏達州邁阿密

電話會議
Editas Medicine管理團隊將於美國東部時間今天上午8點舉行電話會議和網絡直播,提供和討論2023年第三季度的公司最新情況和財務業績。要接聽電話,請撥打1-877-407-0989(國內)或1-201-389-0921(國際),並要求Editas Medicine財報電話會議。電話會議的網絡直播也將在Editas Medicine網站的投資者專區播出,網址為www.editasmedicine.com,並將在電話會議結束大約兩個小時後重播。

關於埃迪塔斯醫學
作為一家臨牀階段的基因組編輯公司,Editas Medicine專注於將CRISPR/Cas12a和Cas9基因組編輯系統的力量和潛力轉化為適用於全球嚴重疾病患者的強大治療渠道。Editas Medicine 旨在發現、開發、製造和商業化用於各種疾病的變革、耐用、精準基因組藥物。Editas Medicine是Broad Institute的Cas12a專利資產以及Broad Institute和哈佛大學的人類藥物Cas9專利財產的獨家被許可人。如需最新信息和科學演講,請訪問 www.editasmedicine.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述和信息。“預期”、“相信”、“繼續” 等詞



“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“目標”、“應該”、“會” 和類似的表達方式旨在識別前瞻性陳述,儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。本新聞稿中的前瞻性陳述包括有關公司臨牀前和臨牀研究及其研發計劃的啟動、時間、進展和結果、公司接收和提交臨牀試驗和臨牀前研究數據的時機,包括2023年12月RUBY和eDithal試驗的臨牀數據更新、公司候選產品的潛力和預期、監管申報和批准的時間或可能性、公司的期望關於商業準備情況以及公司對現金跑道的期望。公司實際上可能無法實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期,您不應過分依賴這些前瞻性陳述。由於各種重要因素,實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異,這些因素包括:臨牀前研究和臨牀試驗(包括RUBY和EditThal試驗)的啟動和完成以及公司候選產品(包括 EDIT-301)的臨牀開發所固有的不確定性;臨牀前研究和臨牀試驗結果的可用性和時機;臨牀試驗的中期結果是否可以預測試驗的最終結果或未來試驗的結果;監管部門批准進行試驗或推銷產品的預期,以及是否有足夠的資金來滿足公司可預見和不可預見的運營費用和資本支出要求。這些風險和其他風險在 “風險因素” 標題下進行了更詳細的描述,該報告包含在公司最新的10-K表年度報告中,該報告已存檔於證券交易委員會,並由公司隨後向證券交易委員會提交的文件更新,以及公司未來可能向美國證券交易委員會提交的其他文件中。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表公司截至本文發佈之日的觀點,不應被視為代表其在隨後任何日期的觀點。除非法律要求,否則公司明確表示沒有義務更新任何前瞻性陳述。



EDITAS MEDICINE, INC.
合併運營報表
(金額以千計,股票和每股數據除外)
(未經審計)
三個月已結束
9月30日
九個月已結束
9月30日
2023202220232022
合作和其他研發收入$5,336 42 $18,074 $13,176 
運營費用:
研究和開發40,512 41,326 108,095 122,960 
一般和行政14,987 16,236 55,198 52,720 
運營費用總額55,499 57,562 163,293 175,680 
營業虧損(50,163)(57,520)(145,219)(162,504)
其他收入,淨額:
其他(支出)收入,淨額— (1,590)
淨利息收入5,144 1,793 12,464 2,806 
其他收入總額,淨額5,144 1,794 10,874 2,810 
淨虧損$(45,019)$(55,726)$(134,345)$(159,694)
基本和攤薄後的每股淨虧損$(0.55)$(0.81)$(1.81)$(2.33)
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值81,648,25068,736,12574,029,64568,621,574



EDITAS MEDICINE, INC.
部分合並資產負債表項目
(金額以千計)
(未經審計)
9月30日十二月三十一日
20232022
現金、現金等價物和有價證券$446,414 $437,371 
營運資金300,000 296,644 
總資產504,650 514,321
遞延收入,扣除流動部分60,667 60,667
股東權益總額360,462 360,680
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媒體和投資者聯繫人:
克里斯蒂·巴內特
(617) 401-0113
cristi.barnett@editasmed.com