6-K 表格

________________________________________

美國證券交易委員會

華盛頓特區 20549

________________________________________

外國私人發行人的報告

根據第 13a-16 或 15d-16 條

1934 年的《證券交易法》

委員會文件編號：001-38757

2023 年 10 月

________________________________________

武田製藥有限公司

（將註冊人姓名翻譯成英文）

________________________________________

日本橋本町二丁目1-1

東京都中央區 103-8668

日本

（主要行政辦公室地址）

________________________________________

用複選標記表示註冊人是否在表格20-F或40-F表的封面下提交或將提交年度報告。

20-F 表格 40-F 表格 ☐

用複選標記表示註冊人是否在法規 S-T 規則 101 (b) (1) 允許的情況下以紙質形式提交 6-K 表格：☐

用複選標記表示註冊人是否在法規 S-T 規則 101 (b) (7) 允許的情況下以紙質形式提交 6-K 表格：☐

此表格中提供的信息：

根據日本《金融商品交易法》，武田藥業有限公司於2023年10月30日向日本關東地方財政局董事提交了六個月期的季度證券報告。該報告的英文譯本作為附錄附於此。

展覽

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。

季度證券報告

（第147個營業期的第二季度）

適用於六個月和三個月

截至2023年9月30日的季度

武田製藥有限公司

及其子公司

索引

A. 公司信息

一、武田概述

1.主要合併財務數據

（注1）顯示的所有金額均四捨五入至最接近的百萬日元。

（注2）截至2022年9月30日和2023年9月30日的六個月期間的主要合併財務數據基於根據國際會計準則第34號編制的簡明中期合併財務報表。

2.業務概覽

在截至2023年9月30日的六個月期間，我們的業務沒有重大變化。

截至2023年9月30日，武田由188個實體組成，包括171家合併子公司（包括合夥企業）、16家採用權益法核算的關聯公司和武田藥業有限公司。在截至2023年9月30日的六個月期間，我們的集團公司沒有重大變化。

二。運營和財務回顧

1.風險因素

與我們在日本提交的截至2023年3月31日的年度證券報告中報告的內容相比，在截至2023年9月30日的六個月期間沒有發現新的風險因素，風險因素也沒有顯著變化。

2.經營業績、財務狀況和現金流分析

(1) 合併財務業績（2023年4月1日至9月30日）

在本節中，將結果與上一財年同期進行比較時，基於實際匯率的變動量和百分比變動以 “AER”（根據國際財務報告準則列報）列報，基於恆定匯率（非國際財務報告準則的衡量標準）的百分比變動以 “CER” 列報。有關 “恆定匯率變動” 的定義，請參閲核心業績（2023年4月1日至9月30日）、核心財務指標的定義和恆定匯率變動。

收入

截至2023年9月30日的六個月期間，收入為21,017億日元（+1,269億日元，AER+6.4％，按固定匯率增長1.4％）。增長主要歸因於有利的外匯匯率以及我們五個關鍵業務領域（即胃腸病學（“GI”）、罕見病、血漿衍生療法（“PDT”）免疫學、腫瘤學和神經科學）業務勢頭的增長，但腫瘤學除外，該領域受到仿製藥侵蝕和本期某些產品競爭加劇的影響。此外，我們五個關鍵業務領域之外的收入有所下降，這主要是由於日本 COVID-19 疫苗的收入貢獻減少。

按地理區域劃分的收入

以下顯示了按地理區域劃分的收入：

*1 其他地區包括中東、大洋洲和非洲。

按業務領域劃分的收入

以下是按業務領域劃分的收入：

在這六個月期間，我們每個業務領域的收入同比變化主要歸因於以下產品：

GI

在地理信息系統中，收入為5,969億日元（+505億日元，同比增長9.2％，核減率增長3.0％）。

ENTYVIO的銷售額（用於潰瘍性結腸炎（“UC”）和克羅恩病（“CD”））為3,917億日元（+451億日元，AER增長13.0％，按固定匯率增長5.8％）。在美國的銷售額為2711億日元（+273億日元，按實際收益率增長11.2％）。這一增長是由於有利的外匯匯率以及加州大學一線生物炎症性腸病（“IBD”）人羣的需求。歐洲和加拿大的銷售額為920億日元（+132億日元，按年率增長 16.7%）。增長的主要原因是有利的外匯匯率以及皮下配方的使用增加所帶來的新患者收益。

GATTEX/REVESTIVE（用於短腸綜合症）的銷售額為589億日元（+105億日元，AER+21.6％，按固定匯率+15.5％）。增長的主要原因是所有地區的需求增加、擴張活動（嬰兒適應症標籤的擴張和地域擴張）以及有利的匯率。

TAKECAB/VOCINTI（用於酸相關疾病）的銷售額為588億日元（+41億日元，AER+7.5％，按固定匯率增加6.9％）。增長的主要原因是日本以及包括巴西和中國在內的成長型和新興市場的銷售增長。

DEXILANT（用於胃酸倒流病）的銷售額為232億日元（-148億日元，AER-39.0％，恆定匯率-43.1％）。減少的原因是獨家經營權的喪失以及美國授權的仿製藥計劃終止。

罕見疾病

在罕見病方面，收入為3,810億日元（+187億日元，AER +5.2％，按固定匯率增加1.9％）。

稀有血液學收入為1,527億日元（-30億日元，AER-1.9％，恆定匯率-5.7％）。

FEIBA（甲型和乙型血友病）的銷售額為198億日元（-15億日元，AER-7.0％，恆定匯率-10.7％）。下降的主要原因是巴西的競爭。

血漿衍生的人類凝血因子產品HEMOFIL（用於血友病A）、IMMUNATE（用於血友病A）和IMMUNINE（用於血友病B）的總銷售額為93億日元（-13億日元，AER為-12.5％，恆定匯率為-16.4％）。下降的主要原因是成長型市場和新興市場的銷售額下降。

ADYNOVATE/ADYNOVI（用於甲型血友病）的銷售額為335億日元（-9億日元，AER為-2.7％，恆定匯率為-6.5％）。下降的主要原因是美國競爭的負面影響。

VONVENDI（治療血友病患者）的銷售額為74億日元（+15億日元，AER +26.0％，按固定匯率增長17.3％）。增長的主要原因是美國的需求增加。

稀有遺傳學和其他業務的收入為2282億日元（+217億日元，AER+10.5％，按固定匯率增長7.6％）。

TAKHZYRO（用於遺傳性血管神經性水腫）的銷售額為871億日元（+143億日元，同比增長19.6％，CER增長13.1％）。持續增長歸因於持續的啟動勢頭、向兒科等新患者羣體的擴張、診斷率的上升、預防市場的增長以及有利的匯率。

LIVTENCITY（用於移植後鉅細胞病毒（“CMV”）感染/疾病）的銷售額為83億日元（+41億日元，AER +96.9％，按固定匯率增長83.2％）。增長主要歸因於強勁的市場滲透率和在美國的成功上市，再加上歐洲的持續地域擴張。

酶替代療法ELAPRASE（治療亨特綜合症）的銷售額為457億日元（+33億日元，AER+7.7％，按固定匯率增長6.3％）。增長的主要原因是增長市場和新興市場的強勁需求。

PDT 免疫學

PDT Immunology的收入為3,884億日元（+744億日元，AER+23.7％，固定匯率+17.2％）。

免疫球蛋白產品的總銷售額為3,092億日元（+641億日元，AER +26.2％，按固定匯率增加19.0％）。由於全球需求持續強勁，供應不斷增長，以及有利的外匯匯率，我們三個全球免疫球蛋白品牌的銷售額均實現了兩位數的收入增長。其中包括GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG（用於治療原發性免疫缺陷（“PID”）和多灶性運動神經病（“MMN”）），以及皮下免疫球蛋白療法（CUVITRU和HYQVIA），與靜脈注射療法相比，皮下免疫球蛋白療法（CUVITRU和HYQVIA）正在增長，因為它們對患者有益，而且給藥方便。

包括人類白蛋白和FLEXBUMIN（均主要用於低血容量和低白蛋白血癥）在內的白蛋白產品的總銷售額為589億日元（+72億日元，AER+13.9％，按固定匯率+10.9％）。增長的主要原因是中國對白蛋白的強勁需求。

腫瘤學

腫瘤學領域的收入為2,252億日元（-1億日元，AER-0.1％，恆定匯率-3.0％）。

VELCADE（治療多發性骨髓瘤）的銷售額為29億日元（-179億日元，AER-86.0％，恆定匯率-87.0％）。下降是由於美國的普通侵蝕所致。

ADCETRIS（用於惡性淋巴瘤）的銷售額為543億日元（+126億日元，AER+30.1％，按固定匯率增加29.3％）。增長是由增長和新興市場的強勁增長帶動的。

ALUNBRIG（用於治療小細胞肺癌）的銷售額為137億日元（+40億日元，AER +41.2％，按固定匯率增加36.2％）。這一增長得益於所有地區的強勁需求。

神經科學

在神經科學領域，收入為3307億日元（+284億日元，AER+9.4％，按恆定匯率增長3.2％）。

VYVANSE/ELVANSE（注意力缺陷多動障礙（“注意力缺陷多動障礙”）的銷售額為2,263億日元（+150億日元，AER+7.1％，按固定匯率增長0.7％）。儘管成人市場增長且外匯匯率有利，但從今年8月下旬開始，美國的多個仿製藥進入者主要抵消了這些影響。

ADDERALL XR（用於注意力缺陷多動障礙）的銷售額為226億日元（+101億日元，AER +80.3％，按恆定匯率+68.1％）。增長的主要原因是美國競爭對手銷售的即時釋放配方的仿製藥短缺。

銷售成本

銷售成本為6,647億日元（+664億日元，按固定匯率增加11.1％，固定匯率+6.0％）。增長的主要原因是我們五個關鍵業務領域的收入增長，產品組合發生了變化，日元與上一財年同期相比貶值。這被與收購夏爾相關的已確認的收購庫存的公允價值上漲所帶來的非現金費用的減少部分抵消。

銷售、一般和管理 (SG&A) 費用

銷售和收購支出為5,011億日元（+209億日元，實際收益率為+4.3％，恆定匯率為-0.8％）。增長主要是由於日元貶值的影響。

研發 (R&D) 費用

研發費用為3,467億日元（+489億日元，AER+16.4％，固定匯率+9.6％）。增長的主要原因是對管道項目的各種投資以及日元貶值的影響。

與產品相關的無形資產的攤銷和減值損失

與產品相關的無形資產的攤銷和減值損失為3,697億日元（+960億日元，AER+35.1％，按固定匯率+25.8％）。增長的主要原因是與在制研發和上市產品相關的某些資產的減值費用增加，以及日元貶值導致攤銷費用增加。本期記錄的1158億日元的減值損失主要包括根據ADMIRE-CD II第三階段試驗的頂線結果對ALOFISEL（複雜的克羅恩肛周瘻管）收取的740億日元的減值費用以及決定在全球範圍內自願撤回EXKIVITY（針對非小細胞肺癌）後的285億日元減值費用。

其他營業收入

其他營業收入為99億日元（-36億日元，實際收益-26.7％，恆定匯率-27.6％）。

其他運營費用

其他運營費用為1102億日元（+269億日元，AER+32.2％，按恆定匯率+27.1％）。增長的主要原因是儲備金和準備金的增加，包括某些法律訴訟的準備金和準備金的增加，以及重組費用。

營業利潤

由於上述因素，營業利潤為1192億日元（-1357億日元，實際收益率為-53.2％，恆定匯率為-50.6％）。

淨財務費用

淨財務支出為818億日元（+482億日元，實際收益率+143.7％，固定匯率+147.9％）。與去年同期相比，淨財務支出增加的主要原因是財務收入減少，這反映了收購先前權益法公司的收益以及上一財年同期錄得的其他收入和收益。

使用權益法核算的投資利潤份額

使用權益法核算的投資利潤份額為16億日元（+30億日元，而使用權益法核算的投資虧損份額為14億日元）。

所得税（開支）福利

所得税優惠為24億日元（+557億日元，而所得税支出為533億日元，恆定匯率為-86.0％）。增長的主要原因是撤銷了超過與愛爾蘭税務專員達成的與夏爾在2014年從艾伯維公司（AbbVie）獲得的收購減免費處理有關的税收評估的應繳所得税，以及税前收益減少，導致税收支出減少了635億日元。這些增長被本期遞延所得税資產減記所產生的税收費用部分抵消。

該期間的淨利潤

該期間的淨利潤為414億日元（-1253億日元，實際收益率為-75.2％，恆定匯率為-77.8％）。

核心業績（2023年4月1日至9月30日）

核心財務指標的定義和恆定匯率變化

武田使用核心財務指標的概念來衡量財務業績。這些指標未由國際財務報告準則（IFRS）定義。

核心收入代表經調整後的收入，不包括與武田核心業務無關的重要項目。

核心營業利潤代表經調整後的淨利潤，不包括所得税支出、使用權益法核算的投資損益份額、財務支出和收入、其他運營費用和收入、收購無形資產的攤銷和減值損失以及與武田核心業務無關的其他項目，例如非經常性項目、收購會計影響和交易相關成本。

核心每股收益代表經調整後的淨利潤，不包括核心營業利潤計算中排除的項目的影響，以及其他不尋常、非經常性或與武田持續運營無關的非經營項目（例如公允價值調整和與或有對價相關的估算財務費用）的影響，除以報告期內平均已發行股份（不包括庫存股）。

固定匯率（CER）變動使用上一財年同期的相應匯率轉換本期的報告或核心業績，從而消除了同比比較中外匯匯率的影響。

核心運營業績

核心收入

截至2023年9月30日的六個月期間，核心收入為21,017億日元（+1,269億日元，按固定匯率增長6.4％，按固定匯率增加1.4％）。本期或上一財年同期收入中沒有排除與武田核心業務無關的重要項目，因此，這些時期的核心收入與申報收入相同。業務勢頭由武田的增長和上市產品*帶動，總額為8,759億日元（+1,431億日元，AER +19.5％，按恆定匯率+12.7％）。

* 武田的增長和上市產品

GI: ENTYVIO、ALOFISEL

罕見疾病：TAKHZYRO、LIVENCITY

PDT 免疫學：免疫球蛋白產品包括 GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG、HYQVIA 和 CUVITRU，

白蛋白產品包括人白蛋白和FLEXBUMIN

腫瘤學：ALUNBRIG、EXKIVITY（武田決定在全球範圍內自願撤回該產品）

其他：QDENGA

核心營業利潤

本期核心營業利潤為5,888億日元（-364億日元，實際收益率-5.8％，恆定匯率-9.5％）。下降的主要原因是產品組合的變化以及對各種管道計劃以及數據和技術的投資。

核心每股收益

本期核心每股收益為261日元（-27日元，實際收益率為-9.4％，恆定匯率為-14.4％）。

(2) 合併財務狀況

與上一財年末相比的變動金額是根據實際匯率列報的。

資產。

截至2023年9月30日，總資產為148.719億日元（+9141億日元）。商譽、不動產、廠房和設備、庫存和無形資產（分別為+5,103億日元、+2029億日元、+1,694億日元和+1328億日元）的增加主要是由於外幣折算的影響。現金及現金等價物（-2155億日元）的減少部分抵消了這些增長。

負債。

截至2023年9月30日，負債總額為78.009億日元（+1978億日元）。債券和貸款為4,6792億日元*（+2969億日元），增長的主要原因是外幣折算和商業票據的發行。此外，其他金融負債增加（+1626億日元），這主要是由於美國的租賃負債增加。這些增長被貿易和其他應付賬款（-2282億日元）的減少部分抵消，這是因為支付了與從Nimbus Therapeutics, LLC（Nimbus）收購 TAK-279 相關的剩餘預付款以及與和黃醫藥（中國）有限公司（和黃醫藥）簽訂獨家許可協議。

* 截至2023年9月30日，債券賬面金額為39.319億日元，貸款為7,474億日元。債券和貸款賬面金額明細如下。

債券：

貸款：

2023年4月26日，武田償還了1,000億日元的銀團貸款，並於同日簽訂了100億日元的新銀團貸款，該貸款將於2030年4月26日到期。此後，武田贖回了2016年9月發行的10億美元無抵押優先票據，該票據的到期日為2023年9月23日。此外，截至2023年9月30日，武田的未償還短期商業票據提款額為1,500億日元。

公平。

截至2023年9月30日，總權益為70,710億日元（+7164億日元）。其他權益組成部分的增長（+7798億日元）主要是由於反映日元貶值的貨幣折算調整波動。這一增長被留存收益的減少（-951億日元）部分抵消，這主要是由於與股息支付相關的減少了1,401億日元，而該期間的淨利潤則促成了增長。

合併現金流

與上一財年同期相比的變動金額是根據實際匯率列報的。

來自經營活動的淨現金

本期經營活動產生的淨現金為2913億日元（-139億日元）。減少的原因是經非現金項目和其他調整調整後的期內淨利潤減少以及繳納的所得税增加造成的不利影響。資產和負債變動以及其他變化的有利淨影響部分抵消了這些損失。

用於投資活動的淨現金

用於投資活動的淨現金為3,271億日元（+2052億日元）。這一增長主要是由於與從Nimbus收購 TAK-279 相關的無形資產的收購量增加，以及與和黃醫藥簽訂了獨家許可協議。

用於融資活動的淨現金

用於融資活動的淨現金為1984億日元（-692億日元）。下降的主要原因是商業票據提款淨增加1,100億日元，以及在此期間結算了與債券相關的交叉貨幣利率互換

當前時期。2016年9月發行的10億美元無抵押優先票據的贖回部分抵消了這些票據，這些票據到期日為2023年9月23日。

(3) 研發活動和成果

截至2023年9月30日的六個月期間，研發費用為3,467億日元。

武田的研發引擎專注於將科學轉化為高度創新、改變生活的藥物，對患者產生至關重要的影響。武田支持三個領域的專門研發工作：創新生物製藥、血漿衍生療法（“PDT”）和疫苗。Innovative Biopharma的研發引擎是我們研發投資的最大組成部分，它已經產生了令人興奮的新分子實體（“NME”），這些實體代表了我們核心治療領域（胃腸道和炎症、神經科學、腫瘤學以及罕見遺傳學和血液學）高度未得到滿足的醫療需求領域的潛在同類和/或同類首創藥物。我們正在通過內部和合作夥伴網絡投資新功能和下一代平臺，努力利用細胞和基因療法的潛力。我們正在採用數據和數字技術，以提高創新質量並加快執行速度。

武田的產品線有望支持公司的短期和中長期持續增長。一旦產品獲得首次批准，武田研發部門就有能力支持此類批准和批准的地域擴張，包括其他適應症，以及上市後的承諾和潛在的額外配方工作。武田的研發團隊與商業職能部門密切合作，以最大限度地提高上市產品的價值，並在其研發戰略和產品組合中反映商業見解。

自2023年4月以來研發活動的主要進展如下：

研發管道

胃腸道和炎症

在胃腸道和炎症領域，武田專注於為胃腸道疾病（包括肝臟以及其他免疫介導的炎症性疾病）患者提供創新、改變生活的療法。武田正在最大限度地發揮我們圍繞ENTYVIO的炎症性腸病（IBD）系列的潛力，包括開發皮下製劑和擴展到其他適應症，例如活動性慢性袋炎。武田還在擴大其在GATTEX/REVESTIVE的地位，以支持進一步的潛在地域擴張。此外，武田正在推進通過內部發現、合作和業務發展建立的管道，探索炎症性疾病（IBD、乳糜瀉、牛皮癬、銀屑病關節炎、系統性紅斑狼瘡等）、特定肝臟疾病和運動障礙方面的機會。Fazirsiran（TAK-999）是通過夥伴關係添加抗胰蛋白酶相關肝病的一個例子，也是晚期發育階段α-1抗胰蛋白酶缺乏相關肝病的潛在同類首創 RNAi。TAK-279 是通過業務發展收購一種後期、潛在的同類最佳口服變構酪氨酸激酶 2 (TYK2) 抑制劑的一個例子，該抑制劑有可能治療多種免疫介導的炎症性疾病。

ENTYVIO /通用名：vedolizumab

— 2023 年 4 月，武田宣佈，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 接受重新提交的生物製劑許可申請 (BLA) 以供審查 ENTYVIO 在研皮下 (SC) 給藥，用於在使用ENTYVIO靜脈注射 (IV) 進行誘導治療後對患有中度至重度活動性潰瘍性結腸炎 (UC) 的成人進行維持治療。重新提交的內容旨在迴應美國食品藥品管理局在2019年12月的完整回覆信（CRL）中的反饋。自收到CRL以來，武田與FDA密切合作，以解決該機構的反饋意見；這份重新提交的文件包括為調查ENTYVIO皮下給藥的使用情況而收集的額外數據。這封信的內容與ENTYVIO的靜脈注射配方、臨牀安全性和有效性數據以及支持ENTYVIO SC BLA的關鍵VISIBLE 1試驗的結論無關。VISIBLE 1評估了作為維持療法的ENTYVIO的SC配方作為維持療法對216名中度至重度活性UC的成年患者的安全性和有效性，這些患者在第0周和第2周接受了兩劑開放標籤的ENTYVIO IV療法後在第6周取得了臨牀反應。主要終點是第52周的臨牀緩解，這被定義為梅奧的總分數為≤2，沒有分數大於1。2023年9月，武田宣佈，美國食品藥品管理局批准SC使用ENTYVIO，用於在使用ENTYVIO IV進行誘導治療後對中度至重度UC活躍的成年人進行維持治療。

— 2023 年 9 月，武田宣佈，美國食品藥品管理局接受了 ENTYVIO 在研究 SC 給藥 ENTYVIO 的 BLA 進行審查，用於在使用ENTYVIO IV進行誘導治療後對患有中度至重度活躍克羅恩氏病 (CD) 的成年人進行維持治療。BLA一攬子計劃基於VISIBLE 2試驗的數據，該試驗評估了作為維持療法的ENTYVIO的SC配方與安慰劑相比，在409名中度至重度活性CD的成年患者中度至重度活性CD在第6周獲得臨牀反應後在兩劑開放式治療後出現臨牀反應的安全性和有效性

將 ENTYVIO IV 療法標記為第 0 周和第 2 周。主要終點是第52周的臨牀緩解，其定義為CD活動指數（CDAI）分數≤150。

—2023年9月，武田宣佈已獲得日本厚生勞動省（MHLW）的批准，部分更改ENTYVIO SC 注射筆 108 mg /SC 注射器 108 mg（ENTYVIO SC）作為中度至重度活動性克羅恩病（CD）的維持療法，對常規治療反應不足。該批准基於 MLN0002SC-3031 和 MLN0002SC-3030 臨牀試驗的結果，這兩項臨牀試驗是國際三期試驗，評估了 ENTYVIO SC 作為中度至重度活性 CD 維持療法的療效和安全性。

ALOFISEL /通用名稱：darvadstrocel

—2023年10月，武田宣佈，根據頂級數據，評估ALOFISEL治療複雜克羅恩氏肛周瘻（CPF）的療效和安全性的3期ADMIRE-CD II研究在24周時未達到聯合緩解的主要終點。darvadstrocel的安全性概況與先前的研究一致，沒有發現新的安全信號。該研究的全部結果將在未來的醫學會議上公佈，或在同行評審期刊上發表。根據先前完成的ADMIRE-CD研究的積極數據，ALOFISEL在歐盟（EU）、以色列、瑞士、塞爾維亞、英國和日本獲得批准。

開發代碼：TAK-279

— 2023 年 9 月，武田公佈了其隨機、雙盲、安慰劑對照、多劑量 2b 期試驗的陽性結果，該試驗評估了針對活動性銀屑病關節炎患者的下一代選擇性口服變構酪氨酸激酶 2 (TYK2) 抑制劑 TAK-279。該研究達到了其主要終點，在每天接受一次 TAK-279 治療的患者中，疾病體徵和症狀改善了至少 20% 的比例明顯增加（美國風濕病學會 20 的迴應） [ACR20]）與安慰劑相比，在第12周，這支持了安慰劑作為銀屑病關節炎患者高度選擇性的口服選擇的潛力。TAK-279 在 2b 期試驗中的安全性和耐受性特徵與之前的 TAK-279 臨牀試驗一致。對結果的分析正在進行中，武田計劃在即將舉行的醫學會議上公佈臨牀結果。根據2b期的結果，武田打算啟動一項針對銀屑病關節炎的 TAK-279 的3期開發計劃。武田還打算啟動 FY2023 斑塊狀銀屑病的 TAK-279 第 3 期開發計劃，並計劃評估 TAK-279 在系統性紅斑狼瘡、克羅恩氏病、潰瘍性結腸炎和其他免疫介導的炎症性疾病中的應用。

開發代碼：TAK-721（計劃商品名：Eohilia）/通用名稱：布地奈德

— 2023 年 9 月，武田宣佈，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已接受重新提交的 TAK-721（布地奈德口服混懸液）的新藥申請 (NDA) 以供審查，該申請目前正在研究用於短期治療嗜酸性食管炎 (EoE)。重新提交的材料旨在解決美國食品藥品管理局先前對武田最初提交的保密協議的反饋。

神經科學

在 Neuroscience 方面，武田正將其研發投資重點放在需求高度未得到滿足的神經系統和神經肌肉疾病的潛在變革性治療上，並通過內部專業知識和合作夥伴關係來建立其產品線。通過利用疾病生物學理解、轉化工具和創新模式的進步，武田主要關注罕見的神經病學，特別是使用一系列orexin-2受體激動劑（TAK-861、danavorexton（TAK-925）等）、使用soticlestat（TAK-935）和中樞神經系統治療發作性睡病和特發性睡眠增多等睡眠覺醒疾病的潛在研究療法（中樞神經系統）以及 pabinafusp alfa (TAK-141) 的亨特綜合徵的軀體症狀。此外，武田還進行了有針對性的投資，以研究神經肌肉疾病、神經退行性疾病和運動障礙等定義明確的細分領域。

腫瘤學

在腫瘤學領域，我們渴望從患者那裏獲得靈感和來自世界各地的創新，治癒癌症。我們的重點是：（1）通過上市產品（NINLARO、ADCETRIS和ICLUSIG等）和管道計劃鞏固我們在血液惡性腫瘤領域的傳統；（2）通過上市的肺癌產品（ALUNBRIG）擴大實體瘤產品組合，以及其他領域的開發計劃，包括使用呋奎尼替尼的結直腸癌項目（TAK-113）；以及（3）推進尖端管道側重於先天免疫的力量。

CABOMETYX /通用名：cabozantinib

— 2023 年 8 月，武田宣佈，在 CONTACT-02 全球 3 期臨牀試驗中，觀察到無進展存活率 (PFS) 存在統計學上的顯著差異，顯示出具有臨牀意義的改善。CONTACT-02 試驗將CABOMETYX和抗PD-L1（程序性死亡配體 1）人源化單克隆抗體阿替珠單抗的聯合療法與第二種新型激素療法（阿比特龍和潑尼鬆或恩扎魯胺）的聯合療法（阿比特龍和潑尼鬆或恩扎魯胺）對先前接受過一種激素療法治療的轉移性耐去勢前列腺癌和可測量的軟組織病患者進行了比較。在這項試驗中觀察到的CABOMETYX和atezolizumab的安全性特徵與其已知的單一療法安全特徵一致，並且該組合方案沒有發現新的安全問題。對於與PFS初步分析同時出現的總存活率（OS）的另一個主要終點，在這項預先指定的中期分析中，數據尚不成熟。因此，該試驗將持續到下一次操作系統分析。

ADCETRIS /通用名稱：brentuximab vedotin

—2023年10月，武田宣佈，歐盟委員會（EC）批准將ADCETRIS與多柔比星、長春鹼和達卡巴嗪（AVD）聯合用於治療以前未接受治療的CD30+ III期霍奇金淋巴瘤的成年患者。該決定是在人用藥品委員會（CHMP）於2023年9月發表正面意見之後做出的。該批准基於隨機 3 期 ECHELON-1 試驗的結果，該試驗旨在將 ADCETRIS plus AVD 與多柔比星、博來黴素、長春鹼和達卡巴嗪 (ABVD) 作為治療先前未接受治療的 III 期或 IV 期霍奇金淋巴瘤成人患者的療法。該試驗達到了改良無進展生存期（PFS）的主要終點以及總生存期（OS）的關鍵次要終點，這表明以前未接受治療的使用ADCETRIS+AVD治療的III期或IV期經典霍奇金淋巴瘤的成年患者的操作系統有了統計學上的顯著改善。ADCETRIS的安全性特徵與先前的研究一致，沒有觀察到新的安全信號。

NINLARO /通用名：ixazomib

—2023年9月，武田宣佈向日本厚生勞動省（MHLW）提交了新藥申請（NDA），將NINLARO膠囊0.5毫克作為NINLARO的額外劑型（膠囊2.3 mg/3 mg/4 mg）。為了在多發性骨髓瘤患者的維持治療中實現更合適的劑量調整，武田提交了這份申請，使用低劑量NINLARO配方為患者提供新的治療選擇（1.5 mg劑量（0.5 mg/膠囊 x 3））。

EXKIVITY /通用名：mobocertinib

— 2023 年 10 月，武田宣佈，在與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 討論後，它將與美國食品藥品管理局合作，爭取在鉑金或之後進展的表皮生長因子受體 (EGFR) 外顯子20 插入陽性 (insertion+) 局部晚期或轉移性非小細胞肺癌 (NSCLC) 的成年患者自願停用 EXKIVITY 基於化學療法。武田打算同樣在EXKIVITY獲得批准的情況下在全球範圍內啟動自願提款，並正在與目前可用的其他國家的監管機構合作採取後續措施。該決定基於第 3 期 EXCLAIM-2 確認性試驗的結果，該試驗未達到其主要終點，因此不符合美國 FDA 批准的加速批准或其他國家授予的有條件上市批准的確認數據要求。EXCLAIM-2 試驗是一項 3 期、多中心、開放標籤研究，旨在調查作為單一療法的 EXKIVITY 在一線 EGFR 外顯子20 插入+局部晚期或轉移性非小細胞肺癌中的安全性和有效性。在 EXCLAIM-2 試驗中沒有觀察到新的安全信號。該試驗的完整數據將在即將舉行的醫學會議上公佈，或在同行評審期刊上發表。

開發代碼：TAK-113/通用名：呋喹替尼

—2023年5月，武田和黃醫藥（中國）有限公司宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准對呋喹替尼的新藥申請（NDA）進行優先審查，呋喹替尼是一種高選擇性和有效的血管內皮生長因子受體（VEGFR）-1、-2和-3抑制劑，用於治療先前接受過治療的轉移性結直腸癌（CRC）的成年患者。如果獲得批准，呋喹替尼將成為美國批准用於先前治療的轉移性結直腸癌的所有三種血管內皮生長因子受體中的第一種也是唯一一種高度選擇性的抑制劑。呋喹替尼的保密協議包括在美國、歐洲、日本和澳大利亞進行的 FRESCO-2 3 期試驗的結果，以及在中國進行的 FRESCO 3 期試驗的數據。美國食品藥品管理局為本保密協議指定的《處方藥使用者費用法》（PDUFA）的目標日期為2023年11月30日。

— 2023年6月，武田和和黃醫藥（中國）有限公司宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）對用於治療先前接受轉移性結直腸癌的成年患者的呋喹替尼的上市許可申請（MAA）進行了驗證並接受監管審查。如果獲得批准，呋喹替尼將成為歐盟（EU）批准用於先前治療的轉移性結直腸癌的首款也是唯一一種高度選擇性和有效的VEGFR -1、-2和-3抑制劑。呋喹替尼的 MAA 包括全球 3 期 FRESCO-2 臨牀試驗的結果以及 FRESCO 第 3 期臨牀試驗的數據。

— 2023 年 6 月，武田和和黃醫藥（中國）有限公司宣佈，評估呋喹替尼治療過的轉移性結直腸癌患者的第 3 期 FRESCO-2 研究結果已發表在《柳葉刀》上。FRESCO-2 是一項在美國、歐洲、日本和澳大利亞進行的全球3期臨牀試驗（MRCT），對先前接受過轉移性結直腸癌治療的患者進行呋喹替尼加最佳支持治療（BSC）與安慰劑加BSC的對比。FRESCO-2 研究達到了其主要和關鍵次要終點，這表明使用呋喹替尼治療可分別顯著提高總存活率 (OS) 和無進展存活率 (PFS)，具有統計學意義和臨牀意義。FRESCO-2 中呋喹替尼的安全性與先前報告的呋喹替尼研究一致。

— 2023 年 9 月，武田宣佈向日本厚生勞動省 (MHLW) 提交了呋喹替尼用於治療先前治療的轉移性結直腸癌的新藥申請 (NDA)。呋喹替尼的保密協議基於全球 3 期 FRESCO-2 臨牀試驗和 FRESCO 3 期臨牀試驗。

稀有遺傳學和血液學

在《稀有遺傳學和血液學》中，武田專注於幾個醫療需求尚未得到滿足的領域。在遺傳性血管性水腫方面，武田渴望通過TAKHZYRO等途徑改變治療模式，持續投資生命週期管理項目。在罕見的血液學領域，武田專注於滿足當今治療出血性疾病的需求，包括通過ADVATE和ADYNOVATE/ADYNOVI，以及開發包括用於治療免疫性血栓性血小板減少性紫癜（iTTP）和先天性血栓性血小板減少性紫癜（ctTP）的阿帕坦酶α/cinaxadamtase alfa（TAK-755）在內的管道資產。此外，武田旨在通過LIVTENCITY重新定義移植後鉅細胞病毒（CMV）感染/疾病的管理。武田致力於實現我們的願景，為罕見病患者提供改變生命的藥物。

開發代碼：TAK-755 /通用名：apadamtase alfa/cinaxadamtase alfa

— 2023 年 5 月，武田宣佈，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 接受了武田的 TAK-755 生物製劑許可申請 (BLA)，這是一種用於治療先天性血栓性血小板減少性紫癜 (ctTP)（一種 ADAMTS13 缺乏症）的酶替代療法。TAK-755 申請已於 5 月 16 日被 FDA 接受，並已獲得優先審查。美國食品藥品管理局還授予 ctTP 的 TAK-755 罕見兒科疾病 (RPD) 稱號。TAK-755 此前曾在 ctTP 中獲得過快速通道稱號和孤兒藥稱號。BLA得到了ctTp首次隨機對照試驗的療效、藥代動力學、安全性和耐受性數據提供的全部證據的支持，並得到了一項持續研究的長期安全性和有效性數據的支持。如果獲得批准，TAK-755 將是 ctTP 的第一個也是唯一的重組 ADAMTS13 (radamTs13) 替代療法，ctTP 是一種患者需求大量未得到滿足的疾病。武田還在研究免疫介導的 TTP (iTTP) 中 TAK-755 治療的安全性、療效和藥代動力學。

— 2023 年 6 月，武田公佈了一項全球關鍵的 3 期隨機、對照、開放標籤、交叉試驗，該試驗評估了 ctTP 預防性治療 TAK-755 替代療法的安全性和有效性，以及 TAK-755 的藥代動力學 (PK) 特徵，以及來自國際血栓與止血學會 (ISTH) 3b 期繼續研究的 TAK-755 預防的長期數據) 2023 年國會。在這項關鍵試驗中，沒有患者在接受 TAK-755 預防性治療時出現急性 TTP 事件。TAK-755 也是

與血漿療法相比，血小板減少症的發生率降低了60％（危險比） [HR]0.40；95% 置信區間 [CI]; 0.3-0.7)。在接受 TAK-755 的 12-68 歲患者中，有 10.3% 報告了治療新發不良事件 (TEAE)，而接受血漿治療的患者中，這一比例為 50%，這表明了良好的安全性和耐受性，與血漿療法相比，具有潛在的安全性優勢。評估了 36 名 12 歲及以上的 ctTP 患者單次輸注（0-168 小時）後 ADAMTS13 的 PK 特徵，並將其與血漿療法進行了比較。與接受血漿治療的患者相比，接受 TAK-755 的患者的 ADAMTS13 活性水平增加了五倍（TAK-755 的最大活性為 100%，血漿基治療的活性為 19%），變異性也較低（變異係數為 23.8% 對 56% [簡歷]，分別地）。此外，對 3b 期繼續研究的中期分析結果評估了 29 名 ctTP 患者長期預防 TAK-755 的安全性和有效性，結果顯示，TAK-755 預防措施的安全性一直良好，中和抗體的開發沒有得到開發。TAK-755 預防期間發生的急性 TTP 事件為零，亞急性 TTP 事件和 TTP 表現的發生率與關鍵研究中 TAK-755 預防的發病率相當。

— 2023 年 8 月，武田宣佈向日本厚生、勞動和福利省 (MHLW) 提交了 TAK-755 的生產和銷售批准申請，以獲得 ctTp 的預期適應症。該申請基於對全球3期臨牀試驗281102的中期分析，該試驗主要針對ctTP患者，包括五名日本人，以及3b期延續試驗 TAK-755-3002。在這些試驗中，對 TAK-755 作為 ctTP 治療的療效和安全性進行了評估。

ADYNOVATE/ADYNOVI /通用名：抗血友病因子（重組），pegyLated

—2023年6月，武田宣佈已獲得日本厚生勞動省（MHLW）的批准，部分變更ADYNOVATE的生產和銷售批准項目，用於劑量和給藥。該批准將根據個體患者的臨牀表現和活動水平調整劑量和給藥時間，包括給藥量和間隔，從而推動個性化治療。該批准主要基於在日本境外進行的全球3期延續研究和3期PROPEL研究的結果。

OBIZUR /通用名：Susoctocog Alfa（重組）

—2023年6月，武田宣佈已向日本厚生勞動省（MHLW）提交了Susoctocog Alfa（重組劑）的上市許可申請，用於控制獲得性血友病A（AHA）患者的出血。該申請主要基於一項針對日本成人AHA患者的日本2/3期試驗，以及一項在日本以外針對非日本成人AHA患者的2/3期試驗。

血漿衍生療法 (PDT)

武田創建了一個專門的PDT業務部門，重點是端到端地管理業務，從血漿採集到製造、研發和商業化。在PDT，我們渴望開發拯救生命的血漿衍生療法，這些療法對於患有各種罕見和複雜慢性病的患者至關重要。PDT的專門研發組織負責最大限度地提高現有療法的價值，確定新的靶向療法，並優化當前產品製造的效率。在短期內，我們的首要任務是通過綜合醫療保健技術尋求新的適應症、地域擴張和增強患者體驗，從我們廣泛的免疫球蛋白組合（HYQVIA、CUVITRU、GAMMAGARD 和 GAMMAGARD S/D）中創造價值。在我們的血液學和專業護理產品組合中，我們的首要任務是為PROTHROMPLEX（4F-PCC）、FEIBA、CEPROTIN和ARALAST尋找新的適應症和配方開發機會。此外，我們正在開發下一代免疫球蛋白產品，其fsCig含量為20％（TAK-881），IgG Low IgA（TAK-880），並尋求其他早期機會（例如高通量化免疫球蛋白（hSiGG）），這將增加我們在全球分銷的20多種治療產品的多元化商業組合。

HYQVIA /通用名：免疫球蛋白 (IG) 輸液 10%（人類）含重組人透明質酸酶用於皮下給藥

—2023年4月，武田宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了補充生物製劑許可申請（sbLA），以擴大HYQVIA治療2-16歲兒童原發性免疫缺陷（PI）的用途。美國食品藥品管理局批准HYQVIA用於治療兒科患者的PI是基於一項關鍵的、前瞻性、開放標籤、非對照的3期臨牀試驗的證據，該試驗包括44名年齡在2至16歲之間的PI患者。在為期12個月的試驗期內，事實證明，HYQVIA對急性嚴重細菌感染（ASBI）的發生是有效的，急性嚴重細菌感染（ASBIs）是主要終點。每年的平均ASBi率為0.04，從統計學上講，明顯降低（單邊 99% 的置信區間上限為 0.21，p

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---