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成員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：在建會員2023-01-012023-03-3100010012332023-04-012023-06-300001001233SGMO：租賃權改善和施工進行中成員2023-07-012023-09-300001001233SGMO：傢俱設備和實驗室與製造設備會員2023-07-012023-09-300001001233US-GAAP：研發費用會員2023-07-012023-09-300001001233US-GAAP：研發費用會員2022-07-012022-09-300001001233US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-09-300001001233US-GAAP：研發費用會員2022-01-012022-09-300001001233US-GAAP：一般和管理費用會員2023-07-012023-09-300001001233US-GAAP：一般和管理費用會員2022-07-012022-09-300001001233US-GAAP：一般和管理費用會員2023-01-012023-09-300001001233US-GAAP：一般和管理費用會員2022-01-012022-09-300001001233SGMO：JefferiesLLC 會員SGMO：市場發售協議成員2020-08-012020-08-310001001233SGMO：JefferiesLLC 會員SGMO：市場發售協議成員2022-12-012022-12-310001001233SGMO：JefferiesLLC 會員SGMO：市場發售協議成員2023-07-012023-09-300001001233SGMO：JefferiesLLC 會員SGMO：市場發售協議成員2023-01-012023-09-300001001233SGMO：JefferiesLLC 會員SGMO：市場發售協議成員2022-07-012022-09-300001001233SGMO：JefferiesLLC 會員SGMO：市場發售協議成員2022-01-012022-09-300001001233SGMO：2023 年 4 月重組計劃成員2023-04-262023-04-26sgmo: 員工0001001233SGMO：2023 年 4 月重組計劃成員SGMO: 全職員工會員2023-04-262023-04-260001001233SGMO: 合同僱員會員SGMO：2023 年 4 月重組計劃成員2023-04-262023-04-260001001233SGMO：2023 年 4 月重組計劃成員2023-07-012023-09-300001001233SGMO：2023 年 4 月重組計劃成員2023-01-012023-09-300001001233SGMO：2023 年 4 月重組計劃成員US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-09-300001001233SGMO：2023 年 4 月重組計劃成員US-GAAP：一般和管理費用會員2023-01-012023-09-300001001233SGMO：2023 年 11 月重組計劃成員US-GAAP：後續活動成員2023-10-112023-10-110001001233SGMO：2023 年 11 月重組計劃成員US-GAAP：後續活動成員SRT: 最低成員2023-10-110001001233SGMO：2023 年 11 月重組計劃成員US-GAAP：後續活動成員SRT: 最大成員2023-10-110001001233US-GAAP：後續活動成員SGMO：批准經修正和重任的高管退休計劃成員2023-10-282023-10-280001001233US-GAAP：後續活動成員SGMO：批准經修正和重任的高管退休計劃成員SRT: 最低成員2023-10-282023-10-280001001233US-GAAP：後續活動成員SRT: 最大成員SGMO：批准經修正和重任的高管退休計劃成員2023-10-282023-10-28 美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
________________________________________________
表單 10-Q
________________________________________________
（Mark One） | | | | | |
| ☒ | 根據1934年《證券交易法》第13或15 (d) 條提交的季度報告 |
在截至的季度期間 2023年9月30日
或者 | | | | | |
| ☐ | 根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告 |
在過渡期內 到
委員會檔案編號 000-30171
________________________________________________
SANGAMO 治療公司
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
________________________________________________ | | | | | | | | | | | | | | |
| 特拉華 | | | | 68-0359556 |
（州或其他司法管轄區
公司或組織） | | | | （美國國税局僱主
證件號） |
| | | | | |
7000 Marina Blvd。, 布里斯班, 加利福尼亞, 94005 |
| （主要行政辦公室地址）（郵政編碼） |
(510) 970-6000
（註冊人的電話號碼，包括區號）
________________________________________________________________________________________________
根據該法第12（b）條註冊的證券： | | | | | | | | | | | | | | |
| 每個班級的標題 | | 交易品種 | | 註冊的每個交易所的名稱 |
| 普通股，面值每股0.01美元 | | SGMO | | 納斯達克全球精選市場 |
用勾號指明註冊人 (1) 在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類報告的較短期限）中是否已提交了 1934 年《證券交易法》第 13 或 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去 90 天內是否遵守了此類申報要求。是的☒ 不 ☐
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的☒ 不 ☐
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
| | | | | | | | | | | | | | |
| 大型加速過濾器 | ☒ | | 加速過濾器 | ☐ |
| 非加速過濾器 | ☐ | | 規模較小的申報公司 | ☐ |
| | | 新興成長型公司 | ☐ |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用勾號指明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第 12b-2 條）。是的 ☐ 不是 ☒
截至2023年10月30日， 177,346,980發行人的普通股已流通，面值每股0.01美元。
索引
SANGAMO 治療公司 | | | | | | | | |
第一部分財務信息 | |
| | |
第 1 項。 | 財務報表 | 6 |
| 截至2023年9月30日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表 | 6 |
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併運營報表 | 7 |
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的綜合虧損簡明合併報表 | 8 |
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併股東權益表 | 9 |
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的簡明合併現金流量表 | 11 |
| 簡明合併財務報表附註 | 12 |
第 2 項。 | 管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 | 31 |
第 3 項。 | 關於市場風險的定量和定性披露 | 41 |
第 4 項。 | 控制和程序 | 41 |
| | |
第二部分。其他信息 | |
| | |
第 1 項。 | 法律訴訟 | 43 |
第 1A 項. | 風險因素 | 43 |
第 2 項。 | 未註冊的股權證券銷售、所得款項的使用和發行人購買股權證券 | 51 |
第 3 項。 | 優先證券違約 | 51 |
第 4 項。 | 礦山安全披露 | 51 |
第 5 項。 | 其他信息 | 51 |
第 6 項。 | 展品 | 53 |
| | |
簽名 | 54 |
除非另有説明或上下文另有説明，否則本10-Q表季度報告或季度報告中提及的 “Sangamo”、“公司”、“我們” 和 “我們的” 是指Sangamo Therapeutics, Inc.及其子公司，包括Sangamo Therapeutics France S.A.S. 和Sangamo Therapeutics UK Ltd.
本季度報告中出現的任何第三方商品名稱、商標和服務標誌均為其各自持有者的財產。
關於前瞻性陳述的特別説明
本報告中包含的某些陳述是經修訂的1933年《證券法》第27A條、《證券法》和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條或《交易法》所指的 “前瞻性陳述”。這些陳述與我們的未來活動有關，包括我們的預期運營、研究、開發、製造和商業化活動、臨牀試驗、經營業績和財務狀況。這些前瞻性陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。前瞻性陳述可能包括但不限於有關以下內容的陳述：
•我們的戰略；
•候選產品的預期研究和開發以及由此獲得批准的任何產品的潛在商業化；
•我們以及我們的合作者或戰略合作伙伴的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、範圍、進展率、入組、劑量、預期結果和時間；
•我們的候選產品的治療和商業潛力，包括治療效果的持久性；
•我們在候選產品中使用的技術的治療和商業潛力，包括我們的基因療法和細胞治療技術、鋅指或採埃孚技術、技術平臺、鋅指核酸酶或 ZF 核酸酶，以及鋅指轉錄調節劑或 ZF-TR，包括鋅指抑制劑（ZF-R）和鋅指激活劑（ZF-A）；
•我們建立和維持合作關係和戰略夥伴關係以及實現此類安排預期收益的能力，包括我們為以前合作協議的項目以及我們的法布里病基因療法和Car-Treg細胞療法項目尋找潛在的新合作伙伴的能力；
•現有和新合作的預期收入及其時間；
•我們對宏觀經濟環境對我們的業務和運營以及合作者的業務和運營（包括臨牀試驗和製造）的影響的估計，以及我們管理此類影響的能力；
•我們的研發和其他費用；
•我們能夠從當前和潛在的新供應商和製造商或我們自己的內部製造設施獲得充足的候選產品的臨牀前和臨牀供應；
•Sangamo及其合作伙伴和戰略合作伙伴獲得和維持候選產品的監管批准的能力，以及與獲得監管部門批准相關的時間和成本；
•我們遵守監管要求、義務和限制的能力及其對我們業務和運營的影響；
•我們在不侵犯他人知識產權的情況下保護我們的知識產權和經營業務的能力，包括我們獲得和維護開發和商業化候選產品所需的技術權利的能力；
•競爭發展，包括競爭對手產品和候選產品對我們的競爭地位的影響以及我們應對此類競爭的能力；
•我們的戰略渠道優先順序，包括推進臨牀前項目的計劃，以及與我們的重組和未來任何成本削減措施相關的預期費用和成本節約；
•我們對現金資源和支出的充足性、資本需求和對大量額外融資的需求以及我們獲得額外融資的能力的估計；
•我們繼續作為持續經營企業運營的能力，包括我們估計，截至2023年9月30日，我們的可用現金、現金等價物和有價證券，加上重組、裁員和其他潛在的成本削減預期節省的成本，將足以為我們在2024年第三季度的計劃運營提供資金；
•我們的預計運營和財務業績；
•我們的運營和法律風險；以及
•我們的計劃、目標、期望和意圖以及任何其他非歷史事實的陳述。
在某些情況下，您可以通過使用未來日期或通過以下術語來識別前瞻性陳述，例如：“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“尋求”、“應該”、“將” 以及旨在識別前瞻性陳述的類似表達方式。這些陳述反映了我們目前對未來事件的看法，基於假設，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。這些風險和不確定性包括但不限於：
•我們是否有能力繼續作為持續經營企業運營，存在重大疑問。我們需要大量額外資金來執行我們的運營計劃並繼續作為持續經營企業運營。我們估計，截至2023年9月30日，我們的可用現金、現金等價物和有價證券，加上重組、裁員和其他潛在成本削減所預期的成本節約，將足以為我們在2024年第三季度之前的計劃運營提供資金。如果我們無法及時或根本無法獲得足夠的資金，我們將被要求採取更多行動來滿足我們的流動性需求，包括進一步減少運營費用以及推遲、縮小研發活動的範圍、終止或更改我們的研發活動，這將對我們的業務和前景產生重大不利影響，或者我們可能被要求完全停止運營，清算全部或部分資產，和/或根據適用的破產法尋求保護，你可能會損失全部或部分投資。股票證券的未來銷售和發行也將導致我們的股東大幅稀釋。
•我們是一家處於臨牀階段的生物技術公司，沒有經過批准的產品或產品收入。我們的成功在很大程度上取決於臨牀試驗結果，證明我們的候選產品的安全性、有效性和耐久性，令監管機構滿意。獲得積極的臨牀試驗結果和監管部門的批准既昂貴、漫長、又具有挑戰性且不可預測，對於任何候選產品來説，都可能永遠無法實現。
•我們的核心臨牀前神經病學項目的研發工作尚處於初期階段，這些項目是當前的重點，所有這些項目仍處於臨牀前開發階段。在將候選產品從研究項目推進到臨牀前和臨牀開發方面，我們可能會遇到困難。
•研究和臨牀前研究的成功或早期臨牀試驗結果可能並不表示在以後的試驗中獲得的結果。同樣，來自臨牀試驗的初步、初始或中期數據可能與最終數據存在重大差異。
•我們的許多候選產品都基於採埃孚的新型技術，這些技術尚未產生任何經批准的商業上可行的治療產品。
•自成立以來，我們一直蒙受鉅額營業虧損，預計在可預見的將來會持續虧損。我們可能永遠無法盈利。
•我們在很大程度上依賴與生物製藥公司的合作來創造收入，並對我們的一些候選產品進行開發、獲得監管部門的批准和商業化。如果與我們的合作者發生衝突，或者合作因任何原因終止，我們的收入和產品開發工作將受到負面影響。
•生物技術和基因組醫學是競爭激烈的業務。我們的競爭對手可能會開發出比我們的候選技術和產品優於我們的候選技術和產品或更快的商業化速度的競爭對手技術和產品。
•製造基因組藥物複雜、昂貴、監管嚴格且風險很大。我們目前主要依賴第三名‑派對製造商。製造挑戰可能會導致意想不到的成本、供應中斷和損害，並延遲我們的產品開發工作。
•即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，我們批准的產品也可能無法獲得醫生和患者的市場認可，也無法獲得第三方付款人的足夠保險和報銷，也可能無法證明其商業可行性。
•我們可能無法在所有想要的司法管轄區為我們的技術和候選產品獲得、維護和執行必要和理想的知識產權保護，這可能會對我們的技術和產品開發工作的價值產生不利影響，並可能增加昂貴、漫長和分散注意力的訴訟的風險，從而產生不可預測的結果。
•第三方可能是競爭對手，也可能不是競爭對手，可能會聲稱我們侵犯、盜用或以其他未經授權的方式行使他們的專利或其他所有權。此類指控可能導致侵權行動、其他挪用行為或威脅採取此類行動，所有這些都可能增加代價高昂、漫長和分散注意力的訴訟的風險，並帶來不可預測的結果。
•我們的成功取決於招聘、整合和留住更多高素質的熟練員工以及留住現任的關鍵高管和員工，鑑於我們獲得足夠的額外資金和繼續經營的能力存在不確定性，以及眾多生物製藥公司和學術機構爭奪具備這些技能的人員，這可能具有挑戰性。
•不利的全球經濟狀況可能會對我們的運營產生負面影響，這可能會對我們繼續作為持續經營企業運營的能力產生重大和不利影響，否則會對我們的業務、財務狀況、經營業績、前景和普通股的市場價格產生重大不利影響。
•我們普通股的市場價格已經並將繼續波動，您可能會損失對我們普通股的全部或部分投資。
•我們的商譽和無限期的無形資產已完全減值，我們的使用權和其他長期資產出現了重大減值，如果我們的長期資產進一步減值，將來可能會被要求記錄大量額外費用。
•我們目前不符合納斯達克股票市場有限責任公司的上市標準，也可能無法恢復遵守這些標準，因此，我們的普通股可能會被退市。退市可能會對我們普通股的流動性產生不利影響，普通股的市場價格可能會下跌，我們獲得足夠的額外資本來為我們的運營提供資金和繼續作為持續經營企業運營的能力將受到嚴重損害。
•我們最近的重組可能無法帶來預期的節省或運營效率，可能會導致總成本和支出高於預期，並可能擾亂我們的業務。
關於上述風險、不確定性和其他因素以及對我們業務至關重要的其他風險和不確定性的更多討論可在我們於2023年2月23日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告第一部分第1A項中的 “風險因素” 中找到，並補充了本10-Q表季度報告第二部分第1A項 “風險因素” 中描述的風險，我們鼓勵你參考該補充討論。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。此外，這些前瞻性陳述僅代表我們截至提交本文件之日的計劃、目標、估計、預期和意圖。您應完整閲讀本報告，並理解我們未來的實際業績和事件發生的時間可能與我們的預期存在重大差異，否則我們無法保證任何前瞻性陳述都能實現。我們特此通過這些警示性陳述對所有前瞻性陳述進行限定。
除非法律要求，否則即使將來有新的信息，我們也沒有義務公開更新或補充任何前瞻性陳述，也沒有義務更新或補充實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異的原因。但是，建議您查閲我們就相關主題所做的任何進一步披露。
本報告包括對與各種候選產品相關的某些臨牀研究和試驗的討論。這些研究通常是與此類候選產品相關的更大臨牀數據的一部分，本文的討論應在更大的數據背景下考慮。此外，臨牀數據有不同的解釋，即使我們認為數據足以支持候選產品的安全性和/或有效性，監管機構也可能不同意我們的觀點，可能需要更多數據或可能完全拒絕批准。
第一部分財務信息
第 1 項。財務報表
SANGAMO 治療公司
簡明的合併資產負債表
（未經審計；以千計）
| | | | | | | | | | | |
| 9月30日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| 資產 | | | |
| 流動資產： | | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 56,514 | | | $ | 100,444 | |
| 有價證券 | 75,597 | | | 177,188 | |
| 應收利息 | 602 | | | 794 | |
| 應收賬款 | 1,148 | | | 3,678 | |
| 預付費用和其他流動資產 | 13,715 | | | 18,223 | |
| 流動資產總額 | 147,576 | | | 300,327 | |
| 有價證券，非流通 | — | | | 29,845 | |
| 財產和設備，淨額 | 28,436 | | | 63,531 | |
| 無形資產 | — | | | 50,729 | |
| 善意 | — | | | 37,552 | |
| 經營租賃使用權資產 | 27,211 | | | 62,002 | |
| 其他非流動資產 | 14,974 | | | 17,023 | |
| 限制性現金 | 1,500 | | | 1,500 | |
| 總資產 | $ | 219,697 | | | $ | 562,509 | |
| 負債和股東權益 | | | |
| 流動負債： | | | |
| 應付賬款 | $ | 15,457 | | | $ | 22,418 | |
| 應計薪酬和員工福利 | 17,306 | | | 21,506 | |
| 其他應計負債 | 14,234 | | | 16,007 | |
| 遞延收入 | 1,485 | | | 51,780 | |
| 流動負債總額 | 48,482 | | | 111,711 | |
| 遞延收入，非當期 | — | | | 109,377 | |
| 租賃負債的長期部分 | 34,975 | | | 38,986 | |
| 遞延所得税 | — | | | 6,270 | |
| 其他非流動負債 | 1,318 | | | 1,207 | |
| 負債總額 | 84,775 | | | 267,551 | |
| 承付款和意外開支 | | | |
| 股東權益： | | | |
| 優先股 | — | | | — | |
| 普通股 | 1,773 | | | 1,668 | |
| 額外的實收資本 | 1,485,811 | | | 1,450,239 | |
| 累計赤字 | (1,346,081) | | | (1,148,545) | |
| 累計其他綜合虧損 | (6,581) | | | (8,404) | |
| 股東權益總額 | 134,922 | | | 294,958 | |
| | | |
| | | |
| 負債和股東權益總額 | $ | 219,697 | | | $ | 562,509 | |
參見隨附的簡明合併財務報表附註。
SANGAMO 治療公司
簡明合併運營報表
（未經審計；以千計，每股金額除外）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三個月已結束
9月30日 | | 九個月已結束
9月30日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 收入 | $ | 9,398 | | | $ | 26,460 | | | $ | 174,190 | | | $ | 84,069 | |
| 運營費用： | | | | | | | |
| 研究和開發 | 57,089 | | | 65,116 | | | 183,351 | | | 183,719 | |
| 一般和行政 | 13,918 | | | 16,238 | | | 48,068 | | | 46,239 | |
| 商譽減值和無限期無形資產 | — | | | — | | | 89,485 | | | — | |
| | | | | | | |
| 長期資產的減值 | 44,799 | | | — | | | 65,232 | | | — | |
| 運營費用總額 | 115,806 | | | 81,354 | | | 386,136 | | | 229,958 | |
| 運營損失 | (106,408) | | | (54,894) | | | (211,946) | | | (145,889) | |
| 利息和其他收入，淨額 | 3,515 | | | 1,769 | | | 9,610 | | | 5,754 | |
| 所得税前虧損 | (102,893) | | | (53,125) | | | (202,336) | | | (140,135) | |
| 所得税支出（福利） | 1,270 | | | 30 | | | (4,800) | | | 170 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 淨虧損 | $ | (104,163) | | | $ | (53,155) | | | $ | (197,536) | | | $ | (140,305) | |
| 基本和攤薄後的每股淨虧損 | $ | (0.59) | | | $ | (0.34) | | | $ | (1.14) | | | $ | (0.93) | |
| 用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的股份 | 177,171 | | | 158,042 | | | 173,375 | | | 150,850 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
參見隨附的簡明合併財務報表附註。
SANGAMO 治療公司
綜合虧損的簡明合併報表
（未經審計；以千計）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三個月已結束
9月30日 | | 九個月已結束
9月30日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 淨虧損 | $ | (104,163) | | | $ | (53,155) | | | $ | (197,536) | | | $ | (140,305) | |
| 外幣折算調整 | (1,144) | | | (6,028) | | | 981 | | | (14,040) | |
| 養老金淨收益 | 5 | | | 55 | | | 2 | | | 130 | |
| 有價證券的未實現收益（虧損），扣除税款 | 494 | | | 135 | | | 840 | | | (1,101) | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 綜合損失 | $ | (104,808) | | | $ | (58,993) | | | $ | (195,713) | | | $ | (155,316) | |
參見隨附的簡明合併財務報表附註。
SANGAMO 治療公司
簡明的股東權益合併報表
（未經審計；以千計，股票金額除外）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日的三個月 | | |
| 普通股 | | 額外
付費
資本 | | 累積的
赤字 | | 累積的
其他
全面
（虧損）收入 | | 總計 股東 公平 | | |
| 股份 | | 金額 | | |
| 截至2023年6月30日的餘額 | 177,074,546 | | | $ | 1,771 | | | $ | 1,479,725 | | | $ | (1,241,918) | | | $ | (5,936) | | | $ | 233,642 | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
| 行使股票期權時發行普通股和歸屬限制性股票單位，扣除税款 | 205,129 | | | 2 | | | (103) | | | — | | | — | | | (101) | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
| 基於股票的薪酬 | — | | | — | | | 6,189 | | | — | | | — | | | 6,189 | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
外幣折算調整 | — | | | — | | | — | | | — | | | (1,144) | | | (1,144) | | | |
| 養老金淨收益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 5 | | | 5 | | | |
| 扣除税款後的有價證券未實現淨收益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 494 | | | 494 | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (104,163) | | | — | | | (104,163) | | | |
| 截至2023年9月30日的餘額 | 177,279,675 | | | $ | 1,773 | | | $ | 1,485,811 | | | $ | (1,346,081) | | | $ | (6,581) | | | $ | 134,922 | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日的九個月 |
| 普通股 | | 額外
付費
資本 | | 累積的
赤字 | | 累積的
其他
全面
（虧損）收入 | | 總計 股東 公平 |
| 股份 | | 金額 |
| 截至2022年12月31日的餘額 | 166,793,320 | | | $ | 1,668 | | | $ | 1,450,239 | | | $ | (1,148,545) | | | $ | (8,404) | | | $ | 294,958 | |
| 在市場發行中發行普通股，扣除發行費用 | 8,249,261 | | | 83 | | | 15,023 | | | — | | | — | | | 15,106 | |
| 行使股票期權時發行普通股和歸屬限制性股票單位，扣除税款 | 1,481,508 | | | 15 | | | (1,419) | | | — | | | — | | | (1,404) | |
| 根據員工股票購買計劃發行普通股 | 755,586 | | | 7 | | | 712 | | | — | | | — | | | 719 | |
| 基於股票的薪酬 | — | | | — | | | 21,256 | | | — | | | — | | | 21,256 | |
| | | | | | | | | | | |
外幣折算調整 | — | | | — | | | — | | | — | | | 981 | | | 981 | |
| 養老金淨收益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 2 | | | 2 | |
| 扣除税款後的有價證券未實現淨收益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 840 | | | 840 | |
| | | | | | | | | | | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (197,536) | | | — | | | (197,536) | |
| 截至2023年9月30日的餘額 | 177,279,675 | | | $ | 1,773 | | | $ | 1,485,811 | | | $ | (1,346,081) | | | $ | (6,581) | | | $ | 134,922 | |
SANGAMO 治療公司
簡明的股東權益合併報表
（未經審計；以千計，股票金額除外）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2022 年 9 月 30 日的三個月 |
| 普通股 | | 額外
付費
資本 | | 累積的
赤字 | | 累積的
其他
全面
（虧損）收入 | | | | 總計 股東 公平 |
| 股份 | | 金額 |
| 截至2022年6月30日的餘額 | 153,352,502 | | | $ | 1,534 | | | $ | 1,373,324 | | | $ | (1,043,417) | | | $ | (13,160) | | | | | $ | 318,281 | |
| 在市場發行中發行普通股，扣除發行費用 | 8,483,104 | | | 85 | | | 42,089 | | | — | | | — | | | | | 42,174 | |
| 行使股票期權時發行普通股和歸屬限制性股票單位，扣除税款 | 82,617 | | | — | | | (101) | | | — | | | — | | | | | (101) | |
| | | | | | | | | | | | | |
| 基於股票的薪酬 | — | | | — | | | 7,793 | | | — | | | — | | | | | 7,793 | |
| | | | | | | | | | | | | |
外幣折算調整 | — | | | — | | | — | | | — | | | (6,028) | | | | | (6,028) | |
| 養老金淨收益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 55 | | | | | 55 | |
| 扣除税款後的有價證券未實現淨收益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 135 | | | | | 135 | |
| | | | | | | | | | | | | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (53,155) | | | — | | | | | (53,155) | |
| 截至2022年9月30日的餘額 | 161,918,223 | | | $ | 1,619 | | | $ | 1,423,105 | | | $ | (1,096,572) | | | $ | (18,998) | | | | | $ | 309,154 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2022 年 9 月 30 日的九個月 |
| 普通股 | | 額外
付費
資本 | | 累積的
赤字 | | 累積的
其他
全面
（虧損）收入 | | 總計 股東 公平 |
| 股份 | | 金額 |
| 截至2021年12月31日的餘額 | 145,921,530 | | | $ | 1,459 | | | $ | 1,334,138 | | | $ | (956,267) | | | $ | (3,987) | | | $ | 375,343 | |
| 在市場發行中發行普通股，扣除發行費用 | 14,711,770 | | | 147 | | | 66,301 | | | — | | | — | | | 66,448 | |
| 行使股票期權時發行普通股和歸屬限制性股票單位，扣除税款 | 925,455 | | | 9 | | | (1,847) | | | — | | | — | | | (1,838) | |
| 根據員工股票購買計劃發行普通股 | 359,468 | | | 4 | | | 1,111 | | | — | | | — | | | 1,115 | |
| 基於股票的薪酬 | — | | | — | | | 23,402 | | | — | | | — | | | 23,402 | |
| | | | | | | | | | | |
外幣折算調整 | — | | | — | | | — | | | — | | | (14,040) | | | (14,040) | |
| 養老金淨收益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 130 | | | 130 | |
| 有價證券未實現的淨虧損，扣除税款 | — | | | — | | | — | | | — | | | (1,101) | | | (1,101) | |
| | | | | | | | | | | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (140,305) | | | — | | | (140,305) | |
| 截至2022年9月30日的餘額 | 161,918,223 | | | $ | 1,619 | | | $ | 1,423,105 | | | $ | (1,096,572) | | | $ | (18,998) | | | $ | 309,154 | |
參見隨附的簡明合併財務報表附註。
SANGAMO 治療公司
簡明的合併現金流量表
（未經審計；以千計）
| | | | | | | | | | | |
| 九個月已結束
9月30日 |
| 2023 | | 2022 |
| 經營活動： | | | |
| 淨虧損 | $ | (197,536) | | | $ | (140,305) | |
| 為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： | | | |
| 商譽減值和無限期無形資產 | 89,485 | | | — | |
| 長期資產的減值 | 65,232 | | | — | |
| 折舊和攤銷 | 13,238 | | | 8,765 | |
| 增加有價證券的折扣和減值 | (2,031) | | | (324) | |
| 經營租賃使用權資產的攤銷 | 5,945 | | | 6,357 | |
| 遞延所得税優惠 | (6,195) | | | — | |
| 基於股票的薪酬 | 21,256 | | | 23,402 | |
| | | |
| 其他非現金調整 | 1,119 | | | — | |
| 經營資產和負債的淨變動： | | | |
| 應收利息 | 192 | | | (175) | |
| 應收賬款 | 2,530 | | | 1,491 | |
| 預付費用和其他資產 | 5,159 | | | (5,848) | |
| 應付賬款和其他應計負債 | (5,220) | | | 9,443 | |
| | | |
| 應計薪酬和員工福利 | (4,182) | | | (1,225) | |
| | | |
| 遞延收入 | (159,671) | | | (64,956) | |
| 租賃負債 | (3,737) | | | (3,298) | |
| 其他非流動負債 | 112 | | | 95 | |
| 用於經營活動的淨現金 | (174,304) | | | (166,578) | |
| 投資活動： | | | |
| 購買有價證券 | (59,551) | | | (225,621) | |
| 有價證券的到期日 | 193,858 | | | 254,990 | |
| | | |
| 購買財產和設備 | (18,484) | | | (12,697) | |
| | | |
| | | |
| 投資活動提供的淨現金 | 115,823 | | | 16,672 | |
| 融資活動： | | | |
| 市場發行的收益，扣除發行費用 | 15,106 | | | 65,848 | |
| | | |
| 與股權獎勵淨股結算相關的已繳税款 | (1,404) | | | (1,962) | |
| 行使股票期權的收益 | — | | | 124 | |
| 根據員工股票購買計劃發行普通股的收益 | 719 | | | 1,115 | |
| 融資活動提供的淨現金 | 14,421 | | | 65,125 | |
| 匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響 | 130 | | | 479 | |
| 現金、現金等價物和限制性現金的淨減少 | (43,930) | | | (84,302) | |
| 現金、現金等價物和限制性現金，期初 | 101,944 | | | 180,372 | |
| 期末現金、現金等價物和限制性現金 | $ | 58,014 | | | $ | 96,070 | |
| 補充現金流披露： | | | |
| 未付負債中包含的財產和設備 | $ | 2,757 | | | $ | 3,927 | |
| 租户改善補貼包含在合同租賃責任中 | $ | — | | | $ | 1,531 | |
| | | |
| | | |
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參見隨附的簡明合併財務報表附註。
SANGAMO 治療公司
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
註釋 1—重要會計政策的組織、列報依據和摘要
業務的組織和描述
Sangamo Therapeutics, Inc.（“Sangamo” 或 “公司”）於 1995 年 6 月在特拉華州註冊成立，並於 2017 年 1 月更名為 Sangamo Biosciences, Inc.Sangamo是一家臨牀階段的基因組醫學公司，致力於將開創性科學轉化為改變嚴重疾病患者生活的藥物。
演示基礎
隨附的未經審計的簡明合併財務報表是根據美利堅合眾國公認的中期財務信息會計原則（“美國公認會計原則”）以及證券交易委員會（“SEC”）的規則和條例編制的。因此，它們不包括美國公認會計原則要求的完整財務報表所需的所有信息和腳註。管理層認為，為公允列報所列各期財務報表所必需的所有調整（僅包括正常的經常性調整）都已包括在內。截至2023年9月30日的三個月和九個月的經營業績不一定代表截至2023年12月31日的年度的預期業績。截至2022年12月31日的簡明合併資產負債表數據來自Sangamo於2023年2月23日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告（“2022年年度報告”）中包含的經審計的合併財務報表。
隨附的簡明合併財務報表包括公司及其子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在簡明合併財務報表中沖銷。
隨附的簡明合併財務報表和相關財務信息應與2022年年度報告中包含的截至2022年12月31日止年度的經審計的合併財務報表和腳註一起閲讀。
流動性、持續經營和資本資源
Sangamo目前正在開展許多涉及實驗技術的長期開發項目。這些項目將需要幾年時間和大量支出才能完成，最終可能不成功。近年來，公司的運營資金主要來自合作和戰略夥伴關係、研究補助金和股票證券的發行。截至2023年9月30日，該公司的資本資源為美元132.1百萬包括現金、現金等價物和有價證券。
在會計準則編纂主題205-40下， 財務報表的列報——持續經營（“ASC主題205-40”），公司有責任評估情況和/或事件是否對其履行未來財務義務的能力產生重大懷疑，因為這些義務將在簡明合併財務報表發佈之日起一年內到期。根據ASC主題205-40的要求，管理層的評估最初不應考慮截至簡明合併財務報表發佈之日管理層計劃尚未全面實施的潛在緩解影響。當存在重大疑問時，管理層會評估其計劃的緩解影響是否足以緩解人們對公司繼續經營的能力的實質性懷疑。但是，只有在以下情況下才考慮管理層計劃的緩解作用：(i) 計劃很可能在財務報表發佈之日後的一年內得到有效實施；(ii) 計劃實施後很可能會緩解使人們對實體在財務報表發佈之日後的一年內繼續作為持續經營企業的能力產生重大懷疑的相關條件或事件。通常，要被視為有可能得到有效實施，這些計劃必須在財務報表發佈之日之前獲得公司董事會的批准。
該公司的重大虧損歷史、運營現金流為負數、目前手頭的流動性資源有限，以及在當前資源耗盡後依賴額外融資為運營提供資金，這使人們對其在簡明合併財務報表發佈之日後的一年內繼續作為持續經營企業的能力產生了極大的懷疑。公司當前的運營計劃、現金、現金等價物和有價證券
預計截至2023年9月30日的證券只能讓公司在2024年第三季度之前滿足其流動性需求，也就是説，自這些簡明合併財務報表發佈之日起不到一年。
成功完成公司的發展計劃以及最終實現盈利運營取決於未來的事件，包括獲得足夠的融資來支持公司的成本結構和運營計劃。除其他外，管理層的計劃包括採取以下一項或多項措施來籌集額外資金和降低成本，這些措施都無法保證或完全在公司的控制範圍內：
•通過出售公司的普通股籌集資金；
•通過債務或特許權使用費融資籌集資金；以及
•與潛在合作伙伴建立合作關係，以推進公司的產品線。
如果公司無法以可接受的條件籌集資金，或者根本無法籌集到合作安排或外部直接投資來推進其計劃，則公司將被要求停止部分或全部業務，或者制定和實施計劃，以進一步延長應付賬款、減少管理費用或縮減其當前的運營計劃，直到籌集到足夠的額外資金來支持進一步的運營。無法保證這樣的計劃會成功。公司可能無法按可接受或根本無法接受的條件及時獲得額外資本。特別是，人們認為公司有能力繼續作為持續經營企業運營，這可能會使其更難獲得融資以繼續運營，尤其是在當前宏觀經濟和市場條件艱難的情況下。此外，由於其新近重新調整的核心神經病學臨牀前項目具有投機性質，該公司可能無法吸引新的投資。如果公司無法及時或根本無法獲得足夠的資金，則公司將被要求採取更多行動來滿足其流動性需求，包括額外的成本削減措施，例如進一步減少運營費用以及推遲、縮小研發活動的範圍、終止或更改其研發活動，這將對其業務和前景產生重大不利影響，或者公司可能被要求完全停止運營，清算全部或部分資金其資產和/或尋求保護適用的破產法。
隨附的簡明合併財務報表是在假設公司將繼續作為持續經營企業運營的情況下編制的，該報表考慮在正常業務過程中變現資產和清算負債。簡明合併財務報表不包括任何調整，以反映與公司繼續經營的能力相關的不確定性可能對資產的可收回性和分類或負債金額產生的影響。
重要會計政策摘要
估算值的使用
根據美國公認會計原則編制簡明合併財務報表要求管理層做出影響簡明合併財務報表和隨附附註中報告的金額的估計和假設。管理層持續評估其估算值，包括與收入確認、臨牀試驗應計額、所得税、包括收購在內的資產和負債的公允價值、使用壽命和長期資產減值以及股票薪酬相關的關鍵會計政策或估算。估算基於歷史經驗和其他各種特定市場假設和其他相關假設，公司認為這些假設在當時情況下是合理的，其結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，這些假設從其他來源不容易看出。實際結果可能與這些估計有所不同。
2023年3月，該公司錄得額外收入，這與與吉利德科學公司的子公司Kite Pharma, Inc.（“Kite”）的合作協議相關的估計值發生變化。此次調整是由公司研發服務未來估計水平的降低以及未來項目成本的降低所推動的。這導致此次合作的累積業績按比例增加，收入增加了 $8.9百萬，淨虧損減少了美元8.9百萬美元，公司的基本和攤薄後每股淨虧損減少了美元0.05截至2023年9月30日的九個月內。
2023年9月，該公司錄得額外收入，這與與Kite的合作協議相關的估算變更有關。此次調整是由公司研發服務未來估計水平的進一步降低以及未來項目成本的進一步降低所推動的。這導致此次合作的累積績效按比例提高，收入增加了 $4.9百萬，淨虧損減少了美元4.9百萬美元，並將公司的基本和攤薄後每股淨虧損減少了美元0.03在截至2023年9月30日的三個月和九個月中。
收入確認
公司根據會計準則編纂主題606的規定核算其收入， 與客户簽訂合同的收入（“ASC Topic 606”）。該公司的合同收入來自合作協議，包括許可安排和研究服務。研究和許可協議通常包括不可退還的預付簽名費或許可費、按協議費率支付的公司研究人員花費的費用、第三方費用報銷、額外的目標選擇費、次級許可費、與持續開發和產品商業化相關的里程碑付款，以及未來被許可方產品銷售的特許權使用費。從公司合作合作伙伴那裏收到的所有資金通常不予退還。不可退還的預付費用在合同開始時固定。所有其他費用代表合同中的可變對價。公司的一份合同還包含一項條款，規定公司向客户償還他們產生的某些費用，這些費用記作合同交易價格的降低，因為公司沒有收購任何不同的商品或服務來換取此類付款。遞延收入主要代表已收到但未賺取的不可退還的預付費用或里程碑付款的部分。
在確定公司履行協議義務時應確認的適當收入金額時，公司執行以下步驟：（i）確定合同中承諾的商品或服務；（ii）確定承諾的商品或服務是否為履約義務，包括它們在合同中是否不同；（iii）衡量交易價格，包括對可變對價的限制；（iv）將交易價格分配給績效義務基於估計的銷售價格；以及（v）當（或當）公司履行每項績效義務時，確認收入。
公司在合作協議中的大多數履約義務代表了不同的知識產權和研發服務許可證組合，這些組成部分各不相同。許可公司知識產權和/或收購研發服務的期權在授予客户實質性權利時也代表履約義務，例如，如果客户未根據現有合同購買公司的服務，則無法獲得折扣。
一攬子知識產權許可證和研究與開發服務產生的收入採用比例績效法隨着時間的推移予以確認。根據這種方法，收入是通過使用最能反映相關履約義務履行進展情況的衡量標準來衡量在履行相關履約義務方面取得的進展。對於公司的大多數協議，進展的衡量標準是基於所付努力水平的投入衡量標準，其中包括公司研究人員的實際時間價值加上第三方費用補償。
分配給包含實質性權利的期權的期權的對價將推遲到期權行使或到期為止。此類期權的行使被視為合同延續，目標選擇費和估計的可變對價包含在當時的交易價格中，並專門分配給相應目標公司的履約義務。
要確定安排下所需的努力程度，以及公司預計在多長時間內完成該安排下的履約義務，需要做出重大的管理判斷。這些估計值的變化可能會對確認的收入產生重大影響。如果公司無法合理估計其履約義務何時完成或變得無關緊要，則收入確認將推遲到公司能夠合理地做出此類估計之後。對於可變對價，交易價格中包含的金額僅限於已確認的累計收入可能不會發生重大逆轉的金額。在隨後的每個報告期結束時，公司都會重新評估交易價格中包含的估計可變對價和任何相關限制，並在必要時調整其對總交易價格的估計。然後，在本期記錄累計追趕情況，以反映更新的交易價格和更新的進展衡量標準。估計的業績週期和工作水平，包括公司研究人員的時間價值和第三方成本，每季度進行一次審查，並根據需要進行調整，以反映公司當前的預期。
作為這些安排會計工作的一部分，公司必須制定需要判斷的假設，以確定合同中確定的每項履約義務的獨立銷售價格。公司使用關鍵假設來確定獨立銷售價格，其中可能包括預測的收入、開發時間表、折扣率和取得技術和監管成功的概率，以及研發服務的預期工作水平。
當安排的價格和/或範圍發生變化時，就會發生合同修改。如果修改包括增加新的獨特商品或服務以換取反映這些商品和服務的獨立銷售價格的對價，則該修改將作為與客户簽訂的單獨合同入賬。否則，如果剩餘的商品和服務與先前提供的貨物和服務不同，則現有合同被視為終止，剩餘的對價將分配給剩餘的商品和服務，就好像這是一份新簽署的合同一樣。如果剩餘的貨物和服務與先前提供的貨物和服務沒有區別，則修改所產生的影響將以類似於估計進展衡量標準變化的影響的方式進行核算，同時記錄收入的累計補充
修改。如果剩餘的某些商品和服務與先前提供的商品和服務不同，而另一些則沒有，為了考慮修改的影響，公司將適用與修改會計目標相一致的原則。
來自合作和許可協議的收入佔總收入的百分比如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三個月已結束
9月30日 | | 九個月已結束
9月30日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| Kite Pharma, Inc | 58 | % | | 26 | % | | 11 | % | | 23 | % |
| | | | | | | |
| Biogen MA, Inc. | 4 | % | | 36 | % | | 77 | % | | 36 | % |
| 諾華生物醫學研究院有限公司 | — | % | | 36 | % | | 7 | % | | 35 | % |
| 其他許可協議 | 38 | % | | 2 | % | | 5 | % | | 6 | % |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
商譽、無限期無形資產和長期資產減值
商譽是指轉移的對價超過企業合併中收購的資產和承擔的負債的公允價值。使用壽命不確定的無形資產與收購的在建研發（“IPR&D”）項目有關，最初按收購之日各自的公允價值計量。商譽和無限期無形資產不攤銷。在相關研發工作完成或放棄之前，與知識產權研發項目相關的無形資產被認為是無限期的。如果開發完成（通常是在獲得監管部門批准銷售產品時發生的），相關資產將被視為有限壽命，然後根據當時各自的估計使用壽命進行攤銷。
每年對商譽和無限期無形資產進行減值評估，只要事件和情況表明這些資產可能減值。每當事件或情況變化表明資產的賬面金額可能無法完全收回時，公司就會評估長期資產（包括不動產和設備、租賃權改善和使用權資產）的賬面價值的減值。
在商譽減值測試中，公司可以選擇首先進行定性評估，以確定申報單位的公允價值是否更有可能低於其賬面金額。如果公司選擇繞過定性評估，或者如果定性評估表明賬面價值很有可能超過其公允價值，則公司將進行量化商譽減值測試，將其申報單位的公允價值與包括商譽在內的賬面價值進行比較。如果包括商譽在內的賬面價值超過申報單位的公允價值，則公司將確認賬面金額超過申報單位公允價值（但不超過商譽賬面價值）的減值損失。
在對其無限期無形資產進行年度減值評估和任何中期減值評估時，公司決定是否應定性評估其IPR&D資產的公允價值是否更有可能低於其賬面金額（定性減值測試）。如果公司得出這樣的結論，或者選擇不使用定性減值測試，則公司將繼續定量確定IPR&D資產的公允價值，並將其公允價值與賬面價值進行比較，以確定減值金額（如果有）（定量減值測試）。
在進行定性減值測試時，公司會考慮最新的定量減值測試的結果，並確定IPR&D資產公允價值的最相關驅動因素。確定的公允價值最相關的驅動因素與IPR&D資產定量估計中使用的假設一致。利用這些公允價值驅動因素，公司確定了自上次量化確定IPR&D公允價值以來可能影響IPR&D資產公允價值的事件和情況。然後，公司權衡了這些因素，以確定並得出IPR&D資產減值的可能性是否更大。如果IPR&D資產很有可能減值，則公司將着手量化確定IPR&D資產的公允價值。
在進行量化減值測試時，公司使用收益法來確定其IPR&D資產的公允價值。這種方法通過估算在建項目在其使用壽命內可歸因於在建項目的税後現金流，然後將這些税後現金流折回現值來計算公允價值。該估計包括對市場參與者在評估IPR&D資產時將做出的估計的判斷性假設，包括成功完成臨牀試驗並獲得監管部門批准銷售IPR&D資產的可能性、完成IPR&D項目的時間和預期成本、潛在藥品銷售的未來淨現金流，這些估計基於對藥物銷售價格、患者羣體規模和治癒率及其競爭地位的估計市場，以及適當的折扣和税收費率。任何要記錄的減值均按公司簡明合併資產負債表上IPR&D資產的估計公允價值與賬面價值之間的差額計算。
如果情況發生變化，表明長期資產可能減值，則公司將資產或資產組的賬面價值與其未貼現的預期未來現金流進行比較，對可收回性進行測試。長期資產評估是在資產組層面進行的，即可識別的現金流在很大程度上獨立於其他資產和負債的現金流的最低水平。如果審查表明該資產組的賬面金額無法收回，則減值損失按資產組的賬面金額超過其公允價值的金額來衡量。任何減值損失均使用這些資產的相對賬面金額按比例分配給集團的長期資產，但個人資產的賬面金額不得減少到其公允價值以下。
可能表明潛在減值並觸發減值測試的因素包括但不限於總體宏觀經濟狀況、行業和市場的特定條件、法律因素的不利變化、商譽或無限期無形資產的減值、企業的商業環境或運營業績，以及股票價格和市值與賬面淨值相比的持續下降。
計算申報單位、資產組和個人資產的公允價值涉及重要的估計和假設。除其他外，這些估計和假設包括預測的未來現金流、經風險調整後的貼現率、未來的經濟和市場狀況以及適當的市場可比性的確定。所使用的這些因素和假設的變化可能會對資產被視為減值期間確認的減值損失金額產生重大影響。
現金、現金等價物和限制性現金
Sangamo認為，在收購之日原始到期日為三個月或更短的所有高流動性投資均為現金等價物。現金和現金等價物包括現金、活期貨幣市場賬户中的存款和美國政府贊助的實體債務證券。限制性現金包括$的信用證1.5百萬，相當於租賃位於加利福尼亞州布里斯班的公司總部的押金。
簡明合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金與隨附的簡明合併現金流量表中報告的金額的對賬情況如下（以千計）： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 9月30日
2023 | | 十二月三十一日
2022 | | 9月30日
2022 | | 十二月三十一日
2021 |
| 現金和現金等價物 | $ | 56,514 | | | $ | 100,444 | | | $ | 94,570 | | | $ | 178,872 | |
| 非流動限制性現金 | 1,500 | | | 1,500 | | | 1,500 | | | 1,500 | |
| 隨附的簡明合併現金流量表中報告的現金、現金等價物和限制性現金 | $ | 58,014 | | | $ | 101,944 | | | $ | 96,070 | | | $ | 180,372 | |
有價證券
Sangamo將其有價證券歸類為可供出售證券，並根據報價的市場價格或幾乎相同資產的可觀察到的市場投入，按估計的公允價值記錄其投資，未實現的持股收益和虧損包含在累計的其他綜合收益（虧損）（“AOCI”）中。在隨附的簡明合併資產負債表中，公司將那些不需要用於當前運營且到期時間超過12個月的投資歸類為非流動有價證券。
公司的投資需接受定期減值審查。公司在決定是否確認減值費用時會考慮各種因素，包括公允價值低於成本基礎的時間長短和程度、公司的財務狀況以及在足以實現市場價值預期回升的一段時間內持有投資的意圖和能力。有價證券的已實現收益和虧損包括在利息和其他淨收入中，後者使用特定的識別方法確定。與有價證券相關的信貸損失記為利息和其他收入，在簡明合併運營報表中通過信貸損失備抵而不是作為證券攤銷成本基礎的減少，淨額記入簡明合併運營報表。
如果公司打算在收回攤銷成本基礎之前出售證券，或者如果公司很可能被要求出售證券，則註銷信貸損失備抵額，並將證券的攤餘成本減記為其公允價值，並確認減值費用。這也導致先前包含在AOCI中的該證券的任何未實現收益和虧損被逆轉。減值費用包含在簡明合併運營報表中的淨利息和其他收入中。
租賃
公司通過評估某項安排是否包含已識別資產以及是否有權控制已確定的資產來確定該安排之初是否為或包含租約。使用權資產代表公司在租賃期內使用標的資產的權利，租賃負債代表公司支付租賃費的義務
由租賃產生。租賃負債在租賃開始之日根據租賃期內未來租賃付款的現值予以確認。使用權資產以租賃負債的衡量為基礎，還包括在租賃開始之前或之時支付的任何租賃款項，不包括租賃激勵措施和產生的初始直接成本（如適用）。
由於公司租賃中的隱性利率通常未知，因此公司根據租賃開始日期的可用信息使用其增量借款利率來確定剩餘租賃付款的現值。增量借款利率代表了在類似的經濟環境下，公司在租賃開始時在抵押基礎上借入等於租賃期限內的租賃付款所產生的利率的估計。在計算增量借款利率時，公司會考慮其信用風險、租賃期限和租賃付款總額，並在必要時根據抵押品的影響進行調整。租賃條款可能包括延長或終止租賃的選項，前提是可以合理確定公司將行使任何此類選擇權。公司經營租賃的租金支出在租賃期內按直線法確認。每當事件或情況變化表明使用權資產的賬面金額可能無法完全收回時，公司將評估租賃安排的減值。在確認使用權資產減值的情況下，公司將確認租賃減值，隨後從減值之日到使用權資產使用壽命結束或租賃期結束時以較早者為準（除非另一種系統基礎更能代表公司預計從資產中消耗未來經濟收益的模式）攤銷剩餘的租賃資產。
公司已選擇不將房地產和複印機租賃的租賃和非租賃部分分開，因此，將任何租賃和非租賃部分視為單一的租賃部分。公司還選擇不對任何期限為12個月或更短的租賃適用確認要求，也不包括購買公司合理確定會行使的標的資產的期權。
最近通過的會計公告
沒有。
注意事項 2—公允價值測量
公司定期按公允價值計量某些金融資產和負債，包括現金等價物和有價證券。公允價值是在公允價值衡量和披露的權威指導下根據三級層次結構確定的，該指導對用於衡量公允價值的投入進行了優先排序，如下所示：
第1級：相同的、不受限制的資產或負債在活躍市場上可獲得的未經調整的報價；
第二級：不活躍市場的報價或在資產或負債的整個期限內可以直接或間接觀察的投入；以及
第 3 級：價格或估值技術，需要既對公允價值計量有重要意義又不可觀察（即由很少或根本沒有市場活動支持）的輸入。
公司現金等價物和有價證券的公允價值衡量標準在公允價值層次結構中按以下級別確定（以千計）： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年9月30日 |
| 公允價值測量 |
| 總計 | | 第 1 級 | | 第 2 級 | | 第 3 級 |
| 資產： | | | | | | | |
| 現金等價物： | | | | | | | |
| 貨幣市場基金 | $ | 3,417 | | | $ | 3,417 | | | $ | — | | | $ | — | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 總計 | 3,417 | | | 3,417 | | | — | | | — | |
| 有價證券： | | | | | | | |
| 美國政府贊助的實體債務證券 | 28,637 | | | — | | | 28,637 | | | — | |
| 商業票據證券 | 18,891 | | | — | | | 18,891 | | | — | |
| 公司債務證券 | 1,379 | | | — | | | 1,379 | | | — | |
| 資產支持證券 | 8,429 | | | — | | | 8,429 | | | — | |
| 美國國庫券 | 5,581 | | | — | | | 5,581 | | | — | |
| 存款證 | 12,680 | | | — | | | 12,680 | | | — | |
| | | | | | | |
| 總計 | 75,597 | | | — | | | 75,597 | | | — | |
| 現金等價物和有價證券總額 | $ | 79,014 | | | $ | 3,417 | | | $ | 75,597 | | | $ | — | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年12月31日 |
| 公允價值測量 |
| 總計 | | 第 1 級 | | 第 2 級 | | 第 3 級 |
| 資產： | | | | | | | |
| 現金等價物： | | | | | | | |
| 貨幣市場基金 | $ | 50,820 | | | $ | 50,820 | | | $ | — | | | $ | — | |
| 總計 | 50,820 | | | 50,820 | | | — | | | — | |
| 有價證券： | | | | | | | |
| 美國政府贊助的實體債務證券 | 18,417 | | | — | | | 18,417 | | | — | |
| 商業票據證券 | 101,165 | | | — | | | 101,165 | | | — | |
| 公司債務證券 | 11,670 | | | — | | | 11,670 | | | — | |
| 資產支持證券 | 24,792 | | | — | | | 24,792 | | | — | |
| 美國國庫券 | 7,938 | | | — | | | 7,938 | | | — | |
| 存款證 | 37,461 | | | — | | | 37,461 | | | — | |
| 機構債券 | 5,590 | | | — | | | 5,590 | | | — | |
| 總計 | 207,033 | | | — | | | 207,033 | | | — | |
| 現金等價物和有價證券總額 | $ | 257,853 | | | $ | 50,820 | | | $ | 207,033 | | | $ | — | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
現金等價物和有價證券
公司通常將其有價證券歸類為二級。當使用在不太活躍的市場中交易的相同證券的可觀察市場價格時，工具被歸類為二級。當沒有相同證券的可觀察市場價格時，此類工具將使用基準曲線、同類證券的基準、行業分組、矩陣定價和估值模型進行定價。這些估值模型是定價提供商或經紀商專有的，包含許多輸入，包括按大致優先順序排列的內容：基準收益率、已報告的交易、經紀商/交易商報價、發行人利差、雙向市場、基準證券、出價、報價和參考數據，包括市場研究出版物。對於某些安全類型，可能會使用其他輸入，或者某些標準輸入可能不適用。評估人員可能會根據市場狀況在任何給定日期對任何證券的輸入進行不同的優先級，並且並非所有列出的輸入都可用於任何給定日期的每項安全評估的評估過程。
注意事項 3—現金等價物和有價證券
下表彙總了公司的現金等價物和有價證券（以千計）： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 攤銷
成本 | | 格羅斯
未實現
收益 | | 格羅斯
未實現
損失 | | 估計的
公允價值 |
| 2023年9月30日 | | | | | | | |
| 資產 | | | | | | | |
| 現金等價物： | | | | | | | |
| 貨幣市場基金 | $ | 3,417 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 3,417 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 總計 | 3,417 | | | — | | | — | | | 3,417 | |
| 有價證券： | | | | | | | |
| 美國政府贊助的實體債務證券 | 28,655 | | | — | | | (18) | | | 28,637 | |
| 商業票據證券 | 18,901 | | | — | | | (10) | | | 18,891 | |
| 公司債務證券 | 1,379 | | | — | | | — | | | 1,379 | |
| 資產支持證券 | 8,429 | | | — | | | — | | | 8,429 | |
| 美國國庫券 | 5,599 | | | — | | | (18) | | | 5,581 | |
| 存款證 | 12,684 | | | 1 | | | (5) | | | 12,680 | |
| 總計 | 75,647 | | | 1 | | | (51) | | | 75,597 | |
| 現金等價物和有價證券總額 | $ | 79,064 | | | $ | 1 | | | $ | (51) | | | $ | 79,014 | |
| | | | | | | |
| 2022年12月31日 | | | | | | | |
| 資產 | | | | | | | |
| 現金等價物： | | | | | | | |
| 貨幣市場基金 | $ | 50,820 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 50,820 | |
| 總計 | 50,820 | | | — | | | — | | | 50,820 | |
| 有價證券： | | | | | | | |
| 美國政府贊助的實體債務證券 | 18,710 | | | — | | | (293) | | | 18,417 | |
| 商業票據證券 | 101,336 | | | 22 | | | (193) | | | 101,165 | |
| 公司債務證券 | 11,760 | | | — | | | (90) | | | 11,670 | |
| 資產支持證券 | 24,970 | | | 2 | | | (180) | | | 24,792 | |
| 美國國庫券 | 7,950 | | | — | | | (12) | | | 7,938 | |
| 存款證 | 37,599 | | | 4 | | | (142) | | | 37,461 | |
| 機構債券 | 5,598 | | | — | | | (8) | | | 5,590 | |
| 總計 | 207,923 | | | 28 | | | (918) | | | 207,033 | |
| 現金等價物和有價證券總額 | $ | 258,743 | | | $ | 28 | | | $ | (918) | | | $ | 257,853 | |
按合同到期日分列的有價證券的公允價值如下（以千計）： | | | | | | | | | | | |
| 9月30日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| 在一年或更短的時間內到期 | $ | 41,173 | | | $ | 177,188 | |
| 一年到五年後成熟 | 34,424 | | | 29,845 | |
| 總計 | $ | 75,597 | | | $ | 207,033 | |
有 不在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中，出售投資的已實現損益。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，累計其他綜合收益淨收益的證券的未實現收益總額並不大。
公司通過其投資政策管理與其投資組合相關的信用風險，該政策將購買限制在高質量的發行人身上，也限制了其投資組合中可以投資於單個發行人的金額。該公司做到了 不t 記錄截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中與其有價證券相關的信貸損失備抵金。
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中，該公司存在與有價證券相關的未實現虧損。截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司連續未實現虧損超過12個月的有價證券沒有重大未實現虧損，無論是個人還是總體虧損。這些未實現的虧損未歸因於信用風險，而是與市場條件的變化有關。公司定期審查其有價證券，以尋找信用損失跡象。公司考慮的因素包括持續時間、價值下跌的幅度和原因、潛在的恢復期、證券發行人的信譽及其出售意圖。沒有出現任何重要事實或情況表明公司持有的證券發行人的信譽明顯惡化。根據公司對這些證券的審查，公司確定 不2023年9月30日或2022年12月31日需要為與其有價證券相關的信用損失準備金。
公司還考慮在收回攤餘成本基礎之前，公司是否更有可能被要求出售債務證券。根據其投資的預定到期日以及根據當前運營計劃對截至2023年9月30日的現金流的預測，公司確定在收回攤餘成本基礎之前，很可能需要出售各種證券。結果，該公司對其非流動有價證券投資進行了重新分類，金額為美元34.4截至2023年9月30日為百萬美元，減值費用為美元0.4在截至2023年9月30日的第三和第九期中，有數百萬美元與這些證券有關。 沒有減值費用是在截至2022年9月30日的第三和第九期中記錄的，因為該公司當時得出結論，它有能力和意圖將長期投資持有至到期。
注意 4—每股基本和攤薄後的淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數。攤薄後的每股淨虧損是通過將淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數來計算的，不考慮任何潛在的攤薄證券，因為它們的作用是反稀釋的。
在計算歸屬於Sangamo Therapeutics, Inc.股東的攤薄後每股淨虧損時，未考慮受股票期權和限制性股票單位（“RSU”）約束的已發行股票總數以及保留髮行的員工股票購買計劃（“ESPP”），這些股票均為反攤薄。截至2023年9月30日和2022年9月30日已發行的股票期權和限制性股票單位以及預留髮行的ESPP股票總計 22,131,291和 18,524,016，分別地。
注意 5—主要客户、合作伙伴和戰略聯盟
輝瑞公司
Giroctocogene Fitelparvovec 全球合作和許可協議
2017年5月，公司與輝瑞公司（“輝瑞”）簽訂了獨家全球合作和許可協議，根據該協議，該公司就其甲型血友病候選基因療法產品giroctocogene fitelparvovec和密切相關產品的研究、開發和商業化建立了合作關係。
根據該協議，該公司負責進行giroctocogene fitelparvovec的1/2期臨牀試驗和某些生產活動，而輝瑞則負責giroctogene fitelparvovec的後續全球開發、製造、營銷和商業化。Sangamo 還可能合作研究和開發其他基於腺相關病毒（“AAV”）的針對甲型血友病的基因治療產品。
根據協議條款，公司授予輝瑞全球獨家特許權使用費，並有權授予分許可，允許其使用公司控制的某些技術用於開發、製造和商業化giroctocogene fitelparvovec及相關產品。輝瑞向公司授予了非排他性、全球性、免版税、全額付費的許可，並有權授予分許可，允許其使用根據協議開發並由輝瑞控制的某些製造技術來製造公司使用 AAV 交付系統的產品。在規定的期限內，除合作外，公司和輝瑞均不得臨牀開發或商業化某些基於AAV的甲型血友病基因療法產品。
除非提前終止，否則該協議的期限將以每種產品和每個國家為基礎持續到以下兩者中較晚者：（i）涵蓋該產品的專利索賠在某個國家/地區到期，（ii）某一國家的產品監管專屬權到期，以及（iii） 十五年在一個國家首次商業銷售產品之後。輝瑞有權無緣無故地終止協議的全部或按產品或每個國家/地區終止協議。任何一方也可以基於另一方未得到糾正的重大違規行為或另一方的破產而終止協議。因任何原因終止後，公司向輝瑞授予開發、製造和商業化 giroctocogene fitelparvovec 的許可以及
相關產品將自動終止。當公司因故終止合同或輝瑞在任何一個或多個國家終止協議時，輝瑞將自動向公司授予根據輝瑞控制的某些技術在終止的一個或多個國家開發、製造和商業化giroctocogene fitelparvovec 的獨家許可。
協議執行後，公司收到了$的預付費用70.0百萬，有資格獲得最多 $208.5在完成特定的臨牀開發、知識產權和監管里程碑後支付百萬美元，最高為美元266.5giroctocogene fitelparvovec 以及可能還有其他產品的首次商業銷售里程碑時支付了數百萬美元。迄今為止， 二$ 的里程碑55.0總共已實現並支付了百萬美元。公司有資格從輝瑞那裏獲得高達 $ 的收入220.0giroctocogene fitelparvovec 的剩餘里程碑付款為百萬美元，最高可達 $175.0百萬美元用於根據協議可能開發的其他產品，但由於根據某些第三方知識產權許可證支付的款項，將減少。此外，輝瑞同意為根據協議開發的每種潛在許可產品向公司支付特許權使用費 14% - 20佔此類產品全球年淨銷售額的百分比，由於專利到期、生物仿製藥進入市場以及根據某些第三方知識產權許可進行的付款，可能會有所減少。
公司根據ASC Topic 606評估了與輝瑞的協議，並得出結論，輝瑞是客户。該協議下的總交易價格為 $134.0百萬，相當於前期費用和研究服務費 $79.0百萬以及與之相關的費用 二實現了里程碑，總金額為 $55.0百萬。作為前期費用的一部分，桑加莫負責內部和外部研究費用，如果滿足某些條件，可以要求輝瑞提供額外補償。交易價格中沒有包含任何受限制的臨牀或監管里程碑。作為限制因素評估的一部分，公司考慮了許多因素，包括當時里程碑的實現尚不確定，取決於與可變對價相關的不確定性得到解決的未來時期。
公司已將協議中的履約義務確定為對技術和持續研究服務的許可。該公司得出結論，該許可不是分立的，因為除了公司根據協議提供的研究服務外，它對輝瑞沒有獨立的價值。因此，公司根據截至2020年（公司提供研究服務期間）正在進行的研究服務的比例績效確認了預付款的收入。每季度對在履行其履約義務和項目成本方面取得的進展的估算值進行審查，並根據需要進行調整，以反映公司對交付成果時機的假設。
2020年12月，公司履行了安排中的交付品和研究服務責任。因此，公司在2020年12月確認了預付款的剩餘遞延收入。
C9ORF72 研究合作和許可協議
2017年12月，公司與輝瑞簽訂了單獨的全球獨家合作和許可協議，開發和商業化潛在的基因治療產品，這些產品使用鋅指（“ZF”）轉錄調節劑（“ZF-TRS”）來治療肌萎縮性側索硬化症和與肌萎縮性側索硬化症突變相關的額頜葉變性 C9ORF72基因。根據該協議，公司同意與輝瑞合作開展一項研究計劃，以鑑定、表徵和臨牀前開發與突變形式結合並特異性減少突變體表達的zf-TR C9ORF72基因。
根據本協議的條款，公司根據公司的相關專利和專有技術，授予輝瑞全球獨家許可，允許其開發、製造和商業化使用符合預先商定標準的ZF-TRS的基因療法產品。在規定的期限內，公司和輝瑞均不得在合作之外研究、開發、製造或商業化任何與之特別結合的鋅指蛋白（“ZFP”） C9ORF72基因。
除非提前終止，否則該協議的期限將以每種許可產品和每個國家/地區為基礎持續到以下兩者中較晚者：（i）涵蓋某個國家/地區的許可產品的專利索賠到期，（ii）某個國家/地區許可產品的監管排他性到期，以及（iii） 15在主要市場國家首次商業銷售特許產品多年後。輝瑞還有權無理由地終止協議的全部或按產品或每個國家/地區終止協議。任何一方也可以基於另一方未得到糾正的重大違規行為或另一方的破產而終止協議。如果公司無法在規定的時間內確定任何主要候選開發對象，或者輝瑞選擇在規定的時間內不將主要候選人推遲到某個開發里程碑之後，該協議也將終止。由於任何原因終止後，公司根據協議授予輝瑞的開發、製造和商業化許可產品的許可證將自動終止。當公司因故終止或輝瑞無理由終止任何國家或國家的任何許可產品或許可產品時，公司將有權與輝瑞進行談判，以獲得某些技術下的非排他性的、收取特許權使用費的許可
由輝瑞控制，在終止的一個或多個國家開發、製造許可產品或許可產品，並將其商業化。
在公司因輝瑞的重大違規行為而被公司解僱後，輝瑞將無權研究、開發、製造或商業化專門與輝瑞相關的ZFP C9ORF72一段時間的基因。輝瑞因公司的重大違規行為被終止後，將不允許公司研究、開發、製造或商業化專門與之相關的ZFP C9ORF72一段時間的基因。
公司收到了 $12.0來自輝瑞的百萬美元預付款，有資格獲得高達 $60.0輝瑞支付的百萬美元開發里程碑款項，具體取決於指定的臨牀前開發、臨牀開發和首次商業銷售里程碑的實現情況，最高可達美元90.0如果許可產品的全球年度淨銷售額達到指定水平，則將獲得百萬美元的商業里程碑付款。此外，輝瑞將向公司支付特許權使用費 14% - 20佔許可產品全球年度淨銷售額的百分比。由於專利到期、生物仿製藥產品進入市場以及根據某些第三方知識產權許可支付的款項，這些特許權使用費可能會減少。各方將對其執行研究計劃的成本負責。輝瑞將在運營和財務上負責許可產品的後續開發、製造和商業化。迄今為止，里程碑為 $5.0但是，已經實現並支付了數百萬美元 不產品已獲得批准，因此 不特許權使用費是根據以下規定賺取的 C9ORF72輝瑞協議。
公司根據ASC Topic 606評估了與輝瑞的協議，並得出結論，輝瑞是客户。公司得出結論，該協議下的總交易價格為美元17.0百萬，相當於前期費用 $12.0百萬美元以及與實現一個里程碑相關的費用，金額為美元5.0百萬。交易價格中沒有包含任何受限制的臨牀或監管里程碑。作為限制因素評估的一部分，公司考慮了許多因素，包括當時里程碑的實現尚不確定，取決於與可變對價相關的不確定性得到解決的未來時期。
公司已將本協議中的履約義務確定為對技術和持續研究服務的許可。該公司得出結論，該許可不是分立的，因為除了公司根據協議提供的服務外，它對輝瑞沒有獨立的價值。因此，公司根據截至2020年（公司提供研究服務期間）正在進行的研究服務的比例表現，確認了預付款的收入。
2020年9月，公司履行了該安排中的交付成果和研究服務職責，因此獲得了收入5.0百萬里程碑，公司在截至2020年12月31日的年度中累計確認了該里程碑。此外，公司於2020年9月確認了預付款的剩餘遞延收入。
2023 年 10 月，輝瑞通知公司，輝瑞將合作和許可協議轉讓給阿斯利康罕見病公司，這是根據2023年9月20日截止的臨牀前基因治療資產和支持技術的最終購買和許可協議。
Kite Pharma, Inc
2018年2月，公司與Kite簽訂了全球合作和許可協議，該協議於2018年4月5日（“生效日期”）生效，並於2019年9月進行了修訂和重申，用於潛在的癌症工程細胞療法的研究、開發和商業化。合作和許可協議涉及鋅指核酸酶（“ZFN”）和病毒載體的設計，以破壞和插入T細胞和自然殺傷細胞（“NK-細胞”）中的某些基因，包括插入編碼嵌合抗原受體（“cAR”）、T細胞受體（“TCR”）和針對雙方商定靶標的NK細胞受體（“NKR”）的基因。根據該協議，Kite負責任何由此產生產品的所有臨牀開發、製造和商業化。
在遵守本協議條款的前提下，公司根據公司的相關專利和專有技術向Kite授予了獨家、收取版税、可在全球範圍內再許可的許可，用於開發、製造和商業化可能由該研究計劃產生的、經過工程設計的特定細胞療法產品，用於治療癌症 體外使用在研究計劃下開發的精選 zFN 和病毒載體來表達針對候選靶標的 CAR、TCR 或 NKR。
生效日期之後，公司收到了 $150.0來自 Kite 的百萬預付款。此外，Kite還償還公司開展聯合研究計劃的直接費用。根據協議條款，Sangamo還有資格獲得基於開發和銷售的應急里程碑付款，總額可能高達 $3.0如果本協議中規定的所有特定里程碑都得到實現，則為十億美元。在這筆金額中，大約 $1.3十億美元與特定研究、臨牀開發、監管和首次商業銷售里程碑的實現有關，約為美元1.8如果許可產品的年度全球淨銷售額達到，則億美元與實現基於銷售額的特定里程碑有關
指定的級別。每筆基於開發和銷售的里程碑付款僅需支付一次（i）無論此類許可產品實現相關里程碑事件的次數是多少，以及（ii）僅為第一筆許可產品支付一次 10無論可能實現該里程碑事件的許可產品數量有多少，相關里程碑事件實現的次數。此外，根據許可產品的未來全球年度淨銷售額，公司有權獲得不斷增加的分級特許權使用費，百分比為個位數。由於專利到期、生物仿製藥產品進入市場以及根據某些第三方知識產權許可支付的款項，這些特許權使用費可能會減少。
協議中的初始研究期限是 六年自生效之日起，將於 2024 年 4 月到期。Kite 可以選擇將研究期限延長至 二額外 一年單獨預付費的期限為 $10.0每年一百萬。協議下的所有或有款項一旦獲得，將不可退款且不可入賬。通過2019年9月的協議修正和重申，公司和Kite同意擴大合作計劃的範圍，將Kite提供的慢病毒或逆轉錄病毒載體的使用納入其中。在規定的通知期限之後，Kite 有權以任何理由全部終止本協議，也可以根據每個許可產品或每個候選目標終止本協議。任何一方都有權因另一方的破產或未得到糾正的重大違約行為而終止本協議。
公司根據ASC Topic 606評估了與Kite的協議，得出的結論是Kite是客户。交易價格包括$的預付許可費150.0百萬美元以及預計執行期內研究項目的估計可償還服務費用.所有臨牀或監管里程碑均未包含在交易價格中，因為尚未實現任何里程碑，而且所有金額都受到完全限制。作為對限制因素評估的一部分，公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現尚不確定，取決於與可變對價相關的不確定性得到解決的未來時期。
交易價格還包括Kite為公司研究人員的工作支付的實際和估計款項，以及對公司向第三方產生的費用的報銷。考慮到限制的影響，公司使用預期價值法來估算與公司研究人員工作相關的付款。只有在確認的累計收入可能不會發生重大逆轉的情況下，才將可變對價包含在交易價格中。在不確定事件得到解決或情況發生其他變化時，公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包含的估計可變對價以及每個報告期內的所有限制金額。
該公司已確定 四Kite協議中的履約義務如下：（1）技術許可證與提供研發服務以將公司技術應用於風箏選定目標的義務相結合；（2）製作研究材料；以及（3-4） 二物質權利，每項都將研究期再延長一次 一年術語。此類延期包含實質性權利，因為其行使不需要支付與遞增研究期價值相稱的費用。公司知識產權的許可與相關的研發活動沒有區別，因為如果沒有公司提供的研究服務，許可技術不會與Kite共享，也不能由Kite使用。
公司為與之相關的具體績效義務分配了可變對價（Kite為公司研究人員所做工作支付的款項和第三方成本，以及未來的任何里程碑和特許權使用費），因為此類分配將符合ASC Topic 606中的分配目標。公司分配了$的固定對價150.0根據其相對獨立銷售價格計算的履約義務的百萬美元。可選研究年度的獨立銷售價格與最初一年的獨立銷售價格相似，但還考慮了行使時折扣的內在價值和行使的可能性。
分配給具有實質性權利的期權的期權的費用將推遲到期權行使或到期為止。期權的行使被視為合同延續，目標選擇費和估計的可變對價包含在當時的交易價格中，並專門分配給相應目標的績效義務。
許可和研究服務綜合績效義務的收入會隨着時間的推移而確認，因為Kite會消耗公司提供的此類服務的收益。對於與研發服務績效義務相結合的許可證，公司根據公司提供服務期間正在進行的研究服務的比例表現來確認收入。對履行該履約義務和項目成本的進展估計每季度進行一次審查，並根據需要進行調整，以反映公司對所需活動估計量的假設。研究材料的製作履約義務在開具實際權宜之計的權利下記賬，因為公司有權為這些服務向Kite開具與服務價值直接對應的金額的發票。
截至2023年9月30日和2022年12月31日，該公司的應收賬款為美元0.2百萬和美元0.7分別為百萬美元，遞延收入為美元1.5百萬和美元19.4分別為百萬與該協議有關。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，遞延收入餘額的變化與未來預計水平的降低有關
公司根據與Kite的合作協議提供的研發服務，以及履行履約義務方面的持續正常進展。尚待確認的交易價格金額（不包括為製作研究材料而開具的發票的履約義務）為美元1.5百萬和美元21.2百萬，其中 $1.5百萬美元分別涉及截至2023年9月30日和2022年12月31日分配給具有實質權利的期權的費用。這些數額預計將在下次確認 12月。認可的時間將受到Kite是否以及何時行使延長服務年限的選擇權的影響，並可能發生重大變化。
根據該協議確認的收入如下（以千計）： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三個月已結束
9月30日 | | 九個月已結束
9月30日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 與風箏協議相關的收入： | | | | | | | |
| 確認許可費固定對價 | $ | 5,388 | | | $ | 6,296 | | | $ | 17,938 | | | $ | 18,682 | |
| 研究服務變量考慮因素 | 108 | | | 619 | | | 1,097 | | | 875 | |
| 總計 | $ | 5,496 | | | $ | 6,915 | | | $ | 19,035 | | | $ | 19,557 | |
2023年3月，公司記錄了與Kite Pharma, Inc.合作協議相關的估計變更相關的額外收入。這一調整是由公司未來研發服務的估計水平下降以及隨之而來的未來項目成本下降所推動的。這導致此次合作的累積業績按比例增加，收入增加了 $8.9百萬，淨虧損減少了美元8.9百萬美元，公司的基本和攤薄後每股淨虧損減少了美元0.05截至2023年9月30日的九個月內。
2023年9月，該公司錄得額外收入，這與與Kite的合作協議相關的估算變更有關。此次調整是由公司研發服務未來估計水平的進一步降低以及未來項目成本的進一步降低所推動的。這導致此次合作的累積績效按比例提高，收入增加了 $4.9百萬，淨虧損減少了美元4.9百萬美元，並將公司的基本和攤薄後每股淨虧損減少了美元0.03在截至2023年9月30日的三個月和九個月中。
諾華生物醫學研究院有限公司
2020年7月27日，公司與諾華生物醫學研究所（“諾華”）簽訂了合作和許可協議，以研究、開發和商業化治療三種神經發育障礙的基因調節療法。該協議自執行之日起生效，根據諾華的相關專利和專有技術，向諾華授予了獨家的、具有特許權使用費的全球許可，允許其開發、製造和商業化某些針對與某些神經發育障礙（包括自閉症譜系障礙和智力障礙）相關的未公開基因的採埃孚-TR。在合作期間，該公司正在對每個基因靶標進行早期研究活動，並製造此類研究所需的採埃孚-TR，其成本由諾華資助。諾華負責其他研究活動、支持IND的研究、臨牀開發、監管批准、臨牀前、臨牀和批准產品的製造以及全球商業化。除協議中規定的某些例外情況外，該公司被禁止開發、生產或商業化任何針對合作標的三種基因中任何一種的治療產品。諾華還可以選擇許可該公司的某些專有自動駕駛汽車，其唯一目的是開發、製造和商業化合作產生的許可產品。
2023年3月，諾華通知公司，為方便起見，其終止合作協議將於2023年6月11日（“諾華終止日期”）生效。諾華曾向公司表示，終止協議與最近的戰略審查有關。自諾華終止之日起，合作協議已全部終止，在諾華終止日期之後，公司無權從諾華獲得任何進一步的里程碑付款或特許權使用費。自諾華終止之日起，雙方沒有進一步的義務根據合作協議開發或資助任何合作研究計劃的開發。
簽訂協議後，諾華向公司支付了一美元75.0百萬美元的預付許可費。諾華還有義務向公司支付其資源的使用費，並償還公司開展早期研究活動所產生的第三方費用。該公司還有資格從諾華的開發和商業里程碑中賺取特許權使用費，以及合作產生的許可產品的潛在商業銷售的特許權使用費，所有這些都不是觸發或獲得的。該協議將逐個產品和逐個國家繼續執行，直到適用的特許權使用費到期。
根據協議收到的所有款項均不可退款且不可信用。交易價格為 $95.1百萬包括前期許可費 $75.0百萬美元，研究費用為美元20.1百萬。在整個協議期限內，所有臨牀或監管里程碑金額都被視為受到完全限制。
該公司根據ASC Topic 606評估了與諾華的協議，得出的結論是諾華是客户。該公司已將該安排中的一項單一履約義務確定為該技術和持續研究服務的許可。該公司得出結論，該許可證並不是獨立的，因為除了根據協議提供的研究服務外，它對諾華沒有獨立的價值。因此，公司根據在估計的研究期內正在進行的研究服務的業績按比例確認了預付款的收入。對履行履約義務和項目成本進展情況的估計每季度進行一次審查，並根據需要進行調整，以反映公司目前對履約義務履行時間的假設。
終止通知被視為合同的修改，因為它既改變了公司剩餘服務的範圍，也改變了公司有權獲得的對價。修改的影響不大，因為該公司已接近完成分配的早期研究活動，因此其唯一的履約義務也已接近完成。
截至2023年9月30日和2022年12月31日，該公司的應收賬款為 零和 $2.2分別為百萬，遞延收入為 零和 $9.6與本協議相關的金額分別為百萬美元。
根據該協議確認的收入如下（以千計）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三個月已結束
9月30日 | | 九個月已結束
9月30日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 與諾華協議相關的收入： | | | | | | | |
| 確認預付許可費 | $ | — | | | $ | 7,582 | | | $ | 9,568 | | | $ | 23,222 | |
| 研究服務 | — | | | 2,028 | | | 2,611 | | | 6,211 | |
| 總計 | $ | — | | | $ | 9,610 | | | $ | 12,179 | | | $ | 29,433 | |
Biogen MA, Inc.
2020年2月，公司與Biogen MA, Inc.（“BIMA”）和Biogen International GmbH（連同BIMA，“Biogen”）簽訂了合作和許可協議，用於神經系統疾病治療的基因調節療法的研究、開發和商業化。兩家公司計劃利用公司通過AAV提供的採埃孚專有技術來調節神經系統疾病所涉及的關鍵基因的表達。在執行合作協議的同時，公司與BIMA簽訂了股票購買協議，根據該協議，BIMA同意收購 24,420,157公司普通股（“Biogen股票”），每股價格為美元9.2137，總購買價格約為 $225.0百萬。該合作協議於 2020 年 4 月生效。
2023年3月，Biogen通知公司，為方便起見，其終止合作協議將於2023年6月15日（“Biogen終止日期”）生效。Biogen曾向公司表示，終止協議與最近的戰略審查有關。自Biogen終止之日起，合作協議已全部終止，在Biogen終止日期之後，公司無權從Biogen獲得任何進一步的里程碑付款或特許權使用費。自Biogen終止之日起，雙方沒有進一步的義務根據合作協議開發或資助任何合作研究計劃的開發。
根據合作協議，Biogen向公司支付了$的預付許可費125.02020 年 5 月為百萬。該公司還有資格獲得目標選擇、研究、開發、監管和商業里程碑付款，以及合作產生的許可產品的潛在淨商業銷售額的特許權使用費，所有這些都不是觸發或獲得的。
根據合作協議，公司根據其相關專利和專有技術，向Biogen授予了獨家、具有特許權使用費的全球許可，用於開發、製造和商業化針對Biogen選擇的某些神經系統疾病基因靶點的採埃孚和/或基於AAV的產品。Biogen 選擇了 四合作期間的目標，並擁有最多提名的專有權 七其他目標。這些權利自Biogen終止之日起到期。對於Biogen選擇的每個基因靶標，公司都開展了早期的研究活動，其費用由兩家公司分擔，旨在開發專有的中樞神經系統遞送載體和針對治療相關基因的ZF-TR（或潛在的其他採埃孚產品）的組合。
公司根據ASC Topic 606評估了與Biogen的合作協議，並得出結論，Biogen是客户。交易價格包括$的預付許可費125.0百萬美元以及購買股票產生的多餘對價79.6百萬，代表美元之間的差額225.0收購Biogen股票和美元獲得了百萬美元145.4已發行股票的估計公允價值為百萬美元。向Biogen發行的股票使用期權定價模型進行估值，以反映某些持有期限制。交易價格中沒有包含任何臨牀或監管里程碑，因為在整個合作協議期限內，所有這些金額都受到完全限制。交易價格還包括Biogen為公司研究人員的工作支付的實際和估計費用分攤款以及公司與第三方發生的費用的報銷。為使用Biogen的資源及其費用而向Biogen支付和預計支付的金額是支付給客户的對價。由於公司沒有購買不同的商品或服務來換取這些付款，因此它們降低了交易價格，並被記錄為收入減少。考慮到限制的影響，公司使用預期價值法來估算成本分攤付款。只有在確認的累計收入可能不會發生重大逆轉的情況下，才在交易價格中包含可變對價。由於不確定事件得到解決或情況發生其他變化，公司重新評估了交易價格。
該公司得出結論，每個目標的知識產權許可與相關的研發活動沒有區別，因為如果沒有公司根據協議提供的研究服務，Biogen不會與Biogen共享許可技術，也無法使用該技術。另一方面，適用於特定目標的公司知識產權許可和相關研發活動的每種組合都是一個獨立的研究項目，與其他目標的項目不同。Biogen可以選擇的目標是向Biogen提供物質權利的期權，因為行使期權不需要支付與增量許可權的價值相稱的費用。因此，此類備選方案也代表了履約義務。
在合同開始時，公司分配了固定對價 $204.6根據其相對獨立的銷售價格，在初始交易價格中包括現有目標的許可和研究服務績效義務以及包括實質性權利在內的期權的履約義務。截至 2023 年 6 月 30 日，所有此類重大權利均已過期。
終止通知被視為對合同的修改，因為它既改變了公司剩餘服務的範圍，也改變了公司有權獲得的對價。公司在終止通知後將開展的其餘研發活動與修改相同目標之前開展的相關活動沒有區別，但與其他目標的活動不同。其餘的物質權利也不同於以前的研發活動。考慮到修改的影響，公司更新了對交易價格的估計，並根據其餘不同商品和服務的相對獨立銷售價格分配了剩餘的交易對價。然後，使用對每項履約義務所需努力總水平的最新估計值以及修訂後的總交易價格和收入的累積追趕情況，重新衡量了每項持續履約義務的進展情況。修改導致收入增加了 $127.1百萬。
截至2023年9月30日和2022年12月31日，該公司的應收賬款為 零和 $0.5分別為百萬，遞延收入為 零和 $132.2分別為百萬與該協議有關。在截至2023年9月30日的九個月中，遞延收入餘額的變化主要與合同修改的影響有關。尚待確認的交易價格金額為 零和 $151.3截至2023年9月30日和2022年12月31日，分別為百萬人。
根據該協議確認的收入如下（以千計）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三個月已結束
9月30日 | | 九個月已結束
9月30日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 與Biogen協議相關的收入： | | | | | | | |
| 對許可證和其他固定對價的認可 | $ | — | | | $ | 7,306 | | | $ | 132,165 | | | $ | 21,918 | |
| 研究服務的費用分攤付款，可變對價淨額 | — | | | 2,107 | | | 2,684 | | | 8,740 | |
| 總計 | $ | — | | | $ | 9,413 | | | $ | 134,849 | | | $ | 30,658 | |
該公司支付了 $7.0在截至2020年12月31日的年度中，百萬美元的財務諮詢費，等於 2$ 的百分比225.0出售股票所得的百萬美元和 2$ 的百分比125.0收到的預付費用為百萬美元。產生的費用與與Biogen的合作協議和出售股票的股票購買協議有關。公司認為，兩份協議之間在相對公允價值的基礎上分配費用是合理的。公司認可 $4.1百萬，這代表 2美元初始交易價格的百分比204.6百萬，作為合同成本資產。這個平衡是
根據會計準則編纂題目340將服務移交給Biogen，系統地計入一般和管理費用， 其他資產和遞延成本。3月，根據終止通知以及隨之而來的合同修改，對每項履約義務的進展進行了重新計量，公司確認了美元2.5百萬美元作為累計補支出。公司確認為支出 零和 $2.6在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，分別為百萬美元，以及美元0.1百萬和美元0.4在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，分別為百萬美元。
注意 6—商譽、無限期無形資產和其他長期資產的減值
截至2023年3月31日的三個月
在截至2023年3月31日的三個月中，由於公司股價和相關市值持續下跌，與Biogen和Novartis的合作協議終止，以及生物技術行業的股票價值普遍下降，公司對商譽、無限期無形資產和長期資產進行了減值評估。
公司根據其業務和報告結構作為單一報告單位運營。對於商譽，使用市場方法進行了量化減值評估，將公司的股權公允價值與其賬面價值進行比較。權益的公允價值是根據公司的市值和對應用於公司隱含商業企業價值的控制溢價的合理價值範圍的估計值得出的。控制溢價是根據在可比市場交易中觀察到的控制溢價估算的。這代表二級非經常性公允價值衡量標準。根據這項分析，公司確認的税前商譽減值費用為美元38.1在截至2023年3月31日的三個月中，百萬美元。結果，截至2023年3月31日，商譽受到完全損害。
在完成商譽減值評估之前，公司還對其無限期無形資產進行了減值測試，然後對其長期資產進行了減值測試。根據定性評估，該公司確定其無限期無形資產很可能沒有減值。為了進行長期資產減值評估，公司確定其所有長期資產代表一個資產組。該公司得出結論，該資產組的賬面價值無法收回，因為它超過了資產在使用和最終處置中預計產生的未來未貼現現金流。為了分配和確認減值損失，公司確定了其長期資產的個人公允價值。該公司採用貼現現金流法來估算其租賃權改善和使用權資產的公允價值，包括施工過程中的租賃權改善，以及一種成本替代方法來估算其傢俱、固定裝置以及實驗室和製造設備的公允價值。它們代表了三級非經常性公允價值衡量標準。根據這項分析，公司確認的税前長期資產減值費用為美元11.2百萬美元使用權資產，美元5.0百萬美元用於相關的租賃權改善，以及4.2在截至2023年3月31日的三個月中，在建工程量為百萬美元。剩餘的長期資產未確認減值，因為其賬面價值不超過其公允價值。
截至2023年6月30日的三個月
在截至2023年6月30日的三個月中，公司的股價和相關市值持續下跌。2023 年 4 月，公司宣佈重組運營並相應裁員，見附註9 — 重組費用。該公司還圍繞幾項旨在降低成本、保持流動性和改善運營績效指標的行動展開了討論。這些行動包括但不限於推遲某些研發計劃並重新確定其優先次序，進一步削減其效力，以及關閉或縮小其設施規模。
截至2023年6月30日，公司對其無限期和長期資產進行了減值評估。鑑於上述設想的行動，公司確定其無限期無形資產很可能受到減值。因此，公司使用多期超額收益模型（收益法）對其無限期無形資產的公允價值進行了估計，並得出結論，其無限期無形資產的賬面價值已完全減值。這代表了三級非經常性公允價值衡量標準。結果，無限期無形資產減值費用為$51.3百萬，以及相關的所得税優惠 $6.3在截至2023年6月30日的三個月中，由於撤銷了與無限期無形資產相關的遞延所得税負債而確認的百萬美元。減值費用主要是由市場參與者對與資產相關的風險增加的看法，適用於未來現金流的更高貼現率推動的。
根據上述相同因素以及其無限期無形資產的減值，公司確定，截至2023年6月30日，其長期資產組存在減值跡象。由於按市場方法估算的該資產組的公允價值超過其賬面價值, 不減值損失已確認。這代表了第三級非經常性公允價值衡量標準。
截至2023年9月30日的三個月
在截至2023年9月30日的三個月中，公司的股價和相關市值持續下跌，因此，公司重新評估了截至2023年9月30日的長期資產的減值情況。
出於長期資產減值評估的目的，公司確定其所有長期資產繼續代表一個資產組。該公司得出結論，該資產組的賬面價值無法收回，該資產組的估計公允價值低於其賬面價值。該資產集團的公允價值較低的主要原因是公司股價和相關市值的持續下跌。為了確認減值損失，公司確定了其長期資產的個人公允價值。該公司採用貼現現金流法來估算其租賃權改善和使用權資產的公允價值，包括施工過程中的租賃權改善，並採用市場方法估算其傢俱、固定裝置以及實驗室和製造設備的公允價值。這些代表了第三級的非經常性公允價值衡量標準。根據這項分析，該公司得出結論，由於租賃、傢俱、固定裝置和設備的市場價格下跌，長期資產的公允價值低於其賬面淨值。公司確認税前長期資產減值費用為美元17.6百萬美元使用權資產，美元13.7百萬美元用於相關的租賃地塊改善和在建工程，以及 $13.5在截至2023年9月30日的三個月中，傢俱、固定裝置、實驗室和製造設備均為百萬美元。
公司將繼續評估其長期資產在未來時期是否會受到減值。在公司最終確定和實施與降低成本和保持流動性相關的計劃時，如果公司改變使用各種長期資產或選擇處置這些資產的方式，並且與這些資產相關的現金流可以單獨識別，則有理由確認額外的減值費用。在這種情況下，此類資產將與公司剩餘的長期資產分開進行減值測試。
注意 7—股票薪酬
下表顯示了隨附的簡明合併運營報表中確認的股票薪酬支出總額（以千計）： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三個月已結束
9月30日 | | 九個月已結束
9月30日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 研究和開發 | $ | 3,236 | | | $ | 4,395 | | | $ | 11,996 | | | $ | 13,656 | |
| 一般和行政 | 2,953 | | | 3,398 | | | 9,260 | | | 9,746 | |
| 股票薪酬支出總額 | $ | 6,189 | | | $ | 7,793 | | | $ | 21,256 | | | $ | 23,402 | |
注意 8—股東權益
市場發行協議
2020年8月，公司與Jefferies LLC（“Jefferies”）就一項市場發行計劃簽訂了公開市場銷售協議†，根據該計劃，公司可以不時自行決定發行和出售總髮行價不超過美元的公司普通股150.0百萬通過傑富瑞擔任公司的銷售代理或負責人。2022 年 12 月，公司簽署了《公開市場銷售協議®》第 2 號修正案，該修正案將市場發行計劃下的總髮行價格額外提高了美元175.0百萬。根據銷售協議，公司沒有義務出售任何股份。 沒有在截至2023年9月30日的三個月中，根據銷售協議出售了股票。在截至2023年9月30日的九個月中，該公司出售了 8,249,261其普通股的淨收益約為美元15.1百萬。在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，該公司出售了 8,483,104和 14,711,770其普通股的淨收益約為美元42.2百萬和美元66.4分別是百萬.
注意 9—重組費用
2023年4月26日，公司對運營進行了重組並相應裁員（“四月重組”），旨在降低成本並增加對某些戰略優先事項的關注。四月份的重組導致取消了大約 110角色，包括 55全職員工和 55在美國簽訂了合同僱員並取消了空缺職位，大約在美國或大約 23截至2023年4月26日，佔美國員工總數的百分比，包括一次性遣散費和其他與員工相關的費用，包括基於服務的股票補償獎勵的額外歸屬。 沒有與4月重組相關的費用是在截至2023年9月30日的三個月中產生的。該公司花費了大約 $5.3在截至2023年9月30日的九個月中，與4月重組相關的支出為百萬美元，其中美元4.1百萬美元包含在研發費用中，而且 $1.2在隨附的簡明合併運營報表中，百萬美元包含在一般和管理費用中。該公司
預計4月份的重組以及與4月重組相關的現金支付將在2024年第三季度之前完成。
下表彙總了截至2023年9月30日公司簡明合併資產負債表中其他應計負債中包含的4月份應計重組成本（以千計）：
| | | | | |
| 截至2023年9月30日的九個月 |
| 截至2022年12月31日的餘額 | $ | — | |
| 重組費用 | 5,337 | |
| 現金支付 | (3,033) | |
| 非現金調整 | (305) | |
| 截至 2023 年 9 月 30 日的餘額 | $ | 1,999 | |
注意 10—所得税
公司的過渡期所得税準備金是根據其年度有效税率的估計值確定的，該税率根據該期間產生的離散項目（如果有）進行了調整。公司每個季度都會更新其對年度有效税率的估計，如果估計的年度有效税率發生變化，公司將在該期間進行累計調整。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月中，公司記錄的所得税支出為美元1.3分別為百萬美元和10萬美元。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，公司錄得的所得税優惠為美元4.8百萬美元，所得税支出為美元0.2分別是百萬。
公司繼續對其美國聯邦和州、法國桑加莫和英國桑加莫淨遞延所得税資產維持全額估值補貼，因為該公司認為實現這些收益的可能性不大。截至2023年9月30日的九個月中，淨税收優惠主要與IPR&D資產的減值有關，但減值被其英國遞延所得税資產的減少所抵消。截至2022年9月30日的九個月中，税收支出主要來自外國所得税支出。
2022 年 8 月 16 日，2022 年《降低通貨膨脹法》簽署成為法律，並於 2023 年生效，税收條款主要側重於對全球調整後的財務報表收入徵收 15% 的最低税，對股票回購徵收 1% 的消費税。公司已經評估了税法的規定，並指出法律變更不會對簡明合併財務報表產生重大影響。
注意 11—後續事件
十一月重組
2023 年 10 月 11 日，公司董事會批准了運營重組並相應裁員（“十一月重組”），旨在降低成本並推進其向專注於神經病學的基因組醫學公司的戰略轉型。公司於2023年11月1日通知了受11月重組影響的員工。該公司預計，11月的重組將導致取消大約 162在美國的角色，或大約 40佔其美國員工的百分比。該公司估計將產生大約 $8百萬到美元10百萬美元的現金支出，與員工遣散費和通知期付款、福利和相關的重組成本有關。該公司預計，大部分重組費用將在2023年第四季度產生，11月重組的執行將在2024年第二季度基本完成。由於11月重組可能導致或與之相關的事件，公司還可能承擔目前未考慮的其他費用或現金支出。
某些軍官的離開
與11月的重組有關，執行副總裁兼首席運營官D. Mark McClung和高級副總裁兼首席科學官傑森·豐特諾博士的聘用將自2024年1月2日起終止。在解僱方面，根據經修正的遣散計劃（定義見下文），麥克朗先生和豐特諾博士有權獲得某些遣散費，以換取執行全面和解和解除協議。
批准經修訂和重述的高管遣散費計劃
2023年10月28日，公司董事會薪酬委員會批准了對公司經修訂和重述的高管遣散費計劃（經修訂和重述的 “經修訂的遣散費計劃”）的修正和重述。
此類修正和重報的目的是規定在解僱後一次性支付某些離職金（而不是分期付款或按月報銷）。具體而言，如果符合條件的員工（定義見修正後的遣散費計劃，包括公司的所有執行官）有權根據經修正的遣散費計劃獲得遣散費，(i) 將在該計劃內一次性支付現金遣散費 60符合條件的員工被解僱後的幾天（而不是在適用的遣散期內以分期付款的形式，其範圍可能為 9到 18解僱後的幾個月（取決於符合條件的員工的職位）和（ii）可以一次性支付用於取代 COBRA 保費報銷的現金 60在符合條件的員工被解僱後的幾天內（而不是在適用的遣散期內以每月報銷的形式），由公司自行決定，前提是此類款項 (a) 不受經修訂的《1986年國税法》（以下簡稱 “守則”）第409A條的約束，該條款由公司在合格員工解僱時自行決定，或 (ii) 可以以其他方式支付根據《守則》第409A條，在不造成不利的税收後果的情況下終止該筆款項。
如上所述，修訂後的遣散費計劃下某些遣散補助金的支付時間和形式的變化是修正後的遣散費計劃下唯一的重大變化。根據修正後的遣散費計劃，沒有進行任何其他重大更改（包括有關領取遣散補助金的資格或金額或類型的變更）。
公司總部變更
2023年11月1日，該公司宣佈，預計將在2024年初關閉其位於加利福尼亞州布里斯班的工廠，以節省現金資源，並打算從2024年1月1日起將公司總部遷至其位於加利福尼亞州里士滿的工廠。由於關閉加利福尼亞州布里斯班工廠以及公司總部遷至加利福尼亞州里士滿工廠可能導致或與之相關的事件，公司可能會產生目前未考慮的費用或現金支出。
納斯達克缺陷通知
2023年10月27日，公司收到了納斯達克股票市場有限責任公司（“納斯達克”）上市資格人員（“員工”）的缺陷通知（“通知”），通知公司，在過去連續30個工作日中，公司普通股的買入價已收於每股1.00美元以下，這是納斯達克上市規則第5450（a）（1）條持續上市要求要求的最低收盤價。該通知對公司普通股在納斯達克全球精選市場的上市沒有直接影響。
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
“管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析” 中的討論包含《證券法》第27A條和《交易法》第21E條所指的趨勢分析、估計和其他前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於包含 “預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“尋求”、“應該”、“將” 等詞語的陳述，以及這些術語或表達具有類似含義或否定含義的其他詞語。此類前瞻性陳述受已知和未知風險、不確定性、估計和其他因素的影響，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就或行業業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。實際業績可能與此類前瞻性陳述中列出的結果存在重大差異，這是由於但不限於我們於2023年2月23日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告第一部分、第1A項中描述的 “風險因素” 或2022年年度報告，輔之以本10-表季度報告第二部分第1A項 “風險因素” 中描述的風險問。您還應閲讀以下討論和分析，同時閲讀我們的簡明合併財務報表和本季度報告中的隨附附註以及我們 2022 年年度報告中包含的合併財務報表及其附註。
概述
我們是一家處於臨牀階段的基因組醫學公司，致力於將開創性的科學轉化為能夠改變患有嚴重疾病的患者和家庭生活的藥物。我們計劃利用我們的新科學和工藝開發能力，通過開發臨牀和臨牀前候選產品來實現這一使命。
企業最新消息
•2023 年 11 月，我們宣佈，我們在向專注於治療神經系統疾病的基因組醫學公司的戰略轉型方面取得了更多進展。這一進展包括重組我們的運營並相應裁員，或者11月的重組，旨在降低成本，並將資源集中在我們專有的以神經學為重點的表觀遺傳學調控計劃和腺相關病毒（AAV）衣殼遞送技術上。
•我們預計，11月的重組將導致美國裁掉約162個職位，約佔美國勞動力的40％。我們估計，我們將承擔約800萬至1000萬美元的現金支出，這些費用與員工遣散費、通知期補助金、福利和與11月重組相關的相關費用有關。我們預計，大部分重組費用將在2023年第四季度產生，11月重組的執行將在2024年第二季度基本完成。由於11月重組可能導致或與之相關的事件，我們還可能產生目前未考慮的其他費用或現金支出。
•作為11月重組的一部分，我們預計將在2024年初關閉位於加利福尼亞州布里斯班的工廠，以節省現金資源，並且我們打算從2024年1月1日起將公司總部遷至位於加利福尼亞州里士滿的工廠。
臨牀前神經病學核心項目
我們的臨牀前開發側重於兩個與我們的戰略轉型一致的創新領域：（i）開發治療嚴重神經系統疾病的表觀遺傳調節療法；（ii）發現和開發新型工程AAV衣殼體，以將我們的療法提供給預期的神經學靶標。我們臨牀前項目的適應症包括慢性神經病理性疼痛和朊病變。
我們治療神經系統疾病的表觀遺傳調節療法組合的基石是Nav1.7和朊病毒。可能治療慢性神經病性疼痛的Nav1.7途徑已被確定為我們全資神經病學產品線中的旗艦項目，預計將在2024年提交研究性新藥申請（IND）。該項目的第一批數據已在2023年5月美國細胞與基因療法學會（ASGCT）第26屆年會的平臺演示中公佈。數據表明，在不影響其他鈉通道的情況下對Nav1.7的表達具有強效和特異性的抑制，並且鋅指抑制劑（ZF-R）在非人靈長類動物中具有良好的耐受性。我們已經確定了人類特異性主要候選藥物ZF-R，沒有發現脱靶活性。
我們在2023年10月的Prion 2023會議上公佈了我們全資擁有的朊病毒病項目的最新動物模型數據，顯示我們的ZF-Rs顯著減少了大腦中朊蛋白的表達，延長了壽命並限制了有毒性朊病毒聚集體的形成。
我們在開發新型 AAV 衣殼方面繼續取得進展，該裝置可增強對神經系統靶點的輸送。我們在識別新的、具有潛在變革性的AAV輸送艙方面取得了重大進展，我們認為這些甲殼可能能夠跨越血腦屏障。我們在ASGCT上提供了數據，描述了多種表現出與增強血腦屏障傳輸一致的特徵的新型AAV衣殼的鑑定。我們預計將在2024年初分享我們衣殼發育工作的非人靈長類動物數據。
我們在30時提供了臨牀前數據第四2023 年 10 月舉行的歐洲基因與細胞療法學會 (ESGCT) 年度大會將展示我們神經病學表觀遺傳學調控項目的最新情況。提供的數據包括口頭陳述，該陳述演示瞭如何設計鋅指激活劑（ZF-A）以潛在地解決自閉症譜系障礙和智力障礙等神經發育障礙。該演示展示瞭如何設計 ZF-A 來恢復 SCN2A 的正常基因和蛋白質表達 體外和 在活體中。與此同時，還展示了一張海報，展示了由採埃孚-AS介導的Shank3基因激活作為Phelan-McDermid綜合徵的潛在治療方法。
臨牀項目
法布里病
•自我們上次於 2023 年 8 月發佈最新情況以來，在我們用於治療法布里病的在研基因療法 isaralgagene civaparvovec 的 1/2 期 STAAR 研究中，又有三名患者接受了給藥，迄今為止共有 25 名患者給藥，其中14名患者按計劃的 5x10 的 3 期劑量13vg/kg。
•迄今為止，所有給藥的受試者繼續顯示α-gal A水平持續升高，有12名患者進行了至少一年的隨訪，治療時間最長的患者現已進行了三年的隨訪。此外，所有11名退出酶替代療法（ERT）的患者都將停用ERT，對於停藥時間最長的患者，停藥時間最長為24個月。接受治療的患者繼續報告他們的生活質量有所改善，有些患者甚至超過了他們在ERT上獲得的益處。
•我們目前不再招收更多患者參與這項研究，因為我們相信我們已經成功招收了足夠的患者，可以對療效和安全性進行初步評估。我們預計將在2024年上半年完成對第1/2期研究中剩餘入組患者的給藥。我們預計將在2024年初的醫學會議上公佈第1/2期STAAR研究的最新臨牀數據。
•2023 年 10 月，我們獲得了 isaralgagene civaparvovec 的美國 FDA 再生醫學高級療法 (RMAT) 稱號。美國RMAT認證旨在促進新的潛在療法的開發和加快審查，這些療法旨在治療嚴重或危及生命的疾病，並證明有可能解決未得到滿足的醫療需求。獲得該稱號的公司有機會更頻繁地與FDA互動。如果符合相關標準，這些臨牀項目也可能有資格申請加速批准和優先審查。美國食品藥品管理局此前已向isaralgagene civaparvovec授予快速通道認證和孤兒藥稱號。
•我們正在積極為我們的法布里病項目尋找潛在的合作伙伴。儘管與美國食品藥品管理局仍在就潛在的3期試驗設計進行富有成效的討論，但我們已決定推遲對第三階段規劃活動的新投資，直到我們能夠成功找到合作伙伴或為潛在的3期試驗提供資金為止。
腎移植排斥反應
•自上次於 2023 年 8 月更新以來，我們在 STEADFAST 的 1/2 期研究中對第一位患者進行了第二劑量的給藥，該研究評估了我們全資擁有的用於治療腎移植排斥反應的自體 Car-treg 細胞療法候選藥物。TX200迄今為止，在所有四名給藥的患者中，候選產品的耐受性仍然良好。
•與先前批准的研究方案中的三個隊列相比，我們已經獲得了歐洲監管機構對加速劑量增加方案的所有必要監管和倫理批准，該方案允許在隊列中更快地推進給藥，並且還允許出現新的和最高的第四劑量隊列。新的第四隊列劑量將比第一組起始劑量高18倍。
•我們已經完成了第三組患者的劑量生產，該患者最近接受了腎臟移植手術。第五例患者預計將在2023年第四季度給藥，等待安全監測委員會批准轉移到第三組。
•我們還完成了第四批也是最高劑量隊列中第一位患者的劑量生產，該患者最近接受了腎臟移植手術。第六例患者預計將在2024年1月給藥，等待安全監測委員會批准轉為第四組。與先前批准的研究方案下的給藥時間表相比，按預期時間表給該患者的給藥時間表將加快18個月。
•我們正在積極為我們的Car-treg細胞療法項目尋找潛在的合作伙伴或直接的外部投資。我們計劃在2024年第一季度提供有關這些工作的最新信息。我們已決定推遲對這些計劃的新投資，直到我們能夠成功獲得合作伙伴或外部投資。
合作計劃
A 型血友病
•giroctocogene fitelparvovec 的3期AFFINE試驗繼續取得進展，該療法是我們與輝瑞公司合作開發的一種用於中度至重度甲型血友病患者的在研基因療法。試驗中所有患者的給藥現已完成。
•預計將在2024年中進行關鍵讀數，如果關鍵讀數是支持性的，輝瑞預計將在2024年下半年提交生物製劑許可申請和上市許可申請。
•我們和輝瑞計劃在65上通過口頭陳述來介紹giroctogene fitelparvovec的ALTA第1/2期研究的最新數據第四美國血液學會年會和博覽會將於2023年12月11日舉行。
•如果giroctogene fitelparvovec達到某些監管和商業里程碑，如果giroctogene fitelparvovec獲得批准和商業化，則我們有資格從輝瑞獲得高達2.2億美元的里程碑付款，如果giroctogene fitelparvovec獲得批准和商業化，則產品特許權使用費為14％至20％。
C9ORF
•2023 年 10 月，輝瑞通知我們，它已將 Sangamo 和輝瑞之間的合作和許可協議轉讓給阿斯利康罕見病 Alexion，用於開發和商業化使用鋅指轉錄調節劑（ZF-TR）來治療肌萎縮性側索硬化症和與肌萎縮性側索硬化症突變相關的額頜葉變性的潛在基因治療產品 C9ORF72基因。
Prevail T
•2023年7月，我們與禮來公司的全資子公司Prevail Therapeutics（Prevail）簽訂了研究評估和期權協議，後者授予Prevail評估我們開發的某些專有工程腦脊液或CSF管理的AAV衣殼的權利。根據該協議，Prevail可以選擇獲得將capsids用於某些神經系統靶標的獨家許可。如果Prevail行使對目標的選擇權，則Prevail將領導和資助包含該目標許可外殼的Prevail產品的所有進一步研究、開發、製造和商業化。
色度醫學
•2023 年 7 月，我們與 Chroma Medicine（Chroma）簽訂了研究評估、選擇權和許可協議，利用我們的鋅指蛋白（ZFP）開發表觀遺傳學藥物，用於對中樞神經系統以外的靶標進行序列特異性DNA識別。如果Chroma行使目標選擇權，Chroma將領導和資助Chroma產品的所有進一步研究、開發、製造和商業化，這些產品包含針對該目標的Sangamo ZFP。
合作
我們與生物製藥公司的多次合作為我們帶來了重要的財務和戰略利益，並增強了我們的研發工作和鋅指（ZF）技術平臺的潛力。他們利用我們合作者的治療和臨牀專業知識以及商業資源，目標是更快地為患者提供我們的藥物。我們相信，這些合作反映了我們的採埃孚技術和AAV機殼工程平臺的價值，並有可能擴大我們候選產品的潛在市場。迄今為止，我們已經收到了約8.17億美元的預付許可費、里程碑款項和向合作者出售普通股的收益，假設所有期權均已行使並選擇了目標，除了潛在的產品特許權使用費外，我們還將有機會從我們的積極合作以及研究評估和期權協議中獲得高達19億美元的未來潛在里程碑付款和行使費。
繼續關注
我們目前的運營計劃、截至2023年9月30日的現金、現金等價物和有價證券，加上重組、裁員和其他潛在的成本削減預計將使我們能夠在2024年第三季度之前滿足流動性需求。我們歷史上有重大虧損、運營現金流為負數、目前手頭的流動性資源有限以及對獲得能力的依賴
在當前資源用盡之後，管理層評估認為，自本10-Q表季度報告中包含的簡明合併財務報表發佈之日起，我們是否有能力繼續作為持續經營企業運營，目前尚不確定。我們能否繼續作為持續經營企業運營，取決於我們籌集大量額外資金以資助我們的運營和支持我們的研發工作的能力。在這方面，我們正在積極尋求大量額外資本，包括通過公募股權或私募股權或債務融資、特許權使用費融資或其他來源，例如戰略合作以及對我們項目的其他直接投資。但是，我們可能無法按可以接受或根本無法接受的條件及時獲得額外資本。特別是，人們認為我們有能力繼續經營業務，這可能會使我們更難為繼續經營獲得融資，尤其是在當前宏觀經濟和市場條件艱難的情況下。此外，由於我們新近重新調整的核心神經病學臨牀前項目具有投機性質，我們可能無法吸引新的投資。如果我們無法及時或根本無法獲得足夠的資金，我們將被要求採取更多行動來滿足我們的流動性需求，包括進一步減少運營費用以及推遲、縮小研發活動的範圍、終止或更改我們的研發活動，這將對我們的業務和前景產生重大不利影響，或者我們可能被要求完全停止運營，清算全部或部分資產，和/或根據適用的破產法尋求保護，你可能會損失全部或部分投資。
製造與工藝開發
鑑於11月的重組以及我們位於加利福尼亞州布里斯班的工廠預計將於2024年初關閉，我們現在預計將在很大程度上依賴外部合作伙伴為我們的神經病學產品組合生產臨牀用品。我們在加利福尼亞州里士滿的工廠保留了我們的分析和工藝開發能力。我們繼續在法國瓦爾邦經營細胞療法制造工廠。
宏觀經濟狀況
我們的業務和運營以及我們的合作伙伴的業務和運營可能會繼續受到政治不穩定和衝突（包括俄羅斯和烏克蘭之間持續的衝突和中東衝突）以及當前和潛在的未來銀行倒閉或 COVID-19 疫情等一般健康危機造成的經濟或金融挑戰的影響，這些危機導致了市場混亂，包括大宗商品的巨大波動價格、信貸和資本市場的不穩定，包括獲得銀行存款和貸款承諾的中斷、供應鏈中斷、利率上升和全球通貨膨脹壓力。這些宏觀經濟因素可能會對我們繼續經營的能力產生重大不利影響，否則可能會對我們的業務、運營、經營業績和財務狀況以及普通股價格產生重大不利影響。特別是，這些宏觀經濟因素可能會對我們籌集所需的大量額外資本以資助我們的業務和繼續經營的能力產生不利影響，我們無法確定我們能否以可以接受的條件獲得融資，或者根本無法確定我們能否以可以接受的條件獲得融資。
運營業績的某些組成部分
我們的收入主要包括來自前期許可費、研究服務報銷、里程碑成就和研究補助資金的收入。我們預計收入將繼續因時而波動，無法保證新的合作或合作伙伴報銷將在初始期限之後繼續下去，也無法保證我們能夠實現這些協議中規定的里程碑。
自成立以來，我們一直出現淨虧損，隨着我們繼續開展研發活動，預計至少在未來幾年內將蒙受虧損。迄今為止，我們的運營資金主要來自發行股票證券以及合作和研究補助金的收入。
儘管我們預計，與4月和11月的重組相關的研發費用將在短期內減少，但我們預計未來將繼續為研發投入大量資源，如果我們成功地將候選產品從研究階段推進到臨牀試驗，預計未來幾年研發費用將增加。根據我們與賽諾菲公司（Sanofi S.A.）或賽諾菲簽訂的終止和過渡協議的條款，與研發活動相關的某些費用可能會報銷給我們。從賽諾菲獲得的任何報銷資金都將減少我們的研發費用。
一般和管理費用主要包括行政、財務和行政人員的工資和人事相關費用、股票薪酬支出、專業費用、分配設施費用、專利申請費用和其他一般公司費用。儘管我們預計，與4月和11月的重組相關的一般和管理費用將在短期內減少，但我們預計，隨着我們繼續向臨牀推廣候選產品，我們的業務增長將需要增加一般和管理費用。
關鍵會計政策與估計
我們的簡明合併財務報表和相關披露是根據美國公認的會計原則編制的。這些簡明合併財務報表的編制要求我們做出估計、假設和判斷，這些估計、假設和判斷會影響我們的簡明合併財務報表和隨附附註中報告的金額。我們的估計基於歷史經驗以及我們認為在這種情況下合理的其他各種假設，其結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源不容易看出。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值有所不同。我們認為，以下政策對於瞭解我們的財務狀況和經營業績最為關鍵，因為它們要求我們對本質上不確定的問題做出估計、假設和判斷。
我們認為，我們與包括商譽和無限期無形資產在內的長期資產的收入確認和估值相關的關鍵會計政策和估計是編制簡明合併財務報表時使用的最重要的估計和假設。參見注釋 1 — 重要會計政策的組織、列報依據和摘要在本10-Q表季度報告第一部分第1項所含簡明合併財務報表的附註中。
與2022年年度報告第二部分第7項所載 “管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析” 中披露的關鍵會計政策和估計相比，在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們的關鍵會計政策和估計沒有重大變化。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的經營業績
收入 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三個月 | | 截至9月30日的九個月 |
| （以千為單位，百分比值除外） | | （以千為單位，百分比值除外） |
| 2023 | | 2022 | | 改變 | | % | | 2023 | | 2022 | | 改變 | | % |
| 收入 | $ | 9,398 | | | $ | 26,460 | | | $ | (17,062) | | | (64%) | | $ | 174,190 | | | $ | 84,069 | | | $ | 90,121 | | | 107% |
收入主要包括從我們的合作協議中獲得的收入。我們預計，未來的收入將主要來自我們的合作協議。我們與Biogen MA, Inc.和Biogen International GmbH（我們統稱為Biogen）以及諾華生物醫學研究所（Novartis）的合作協議於2023年6月終止，此後我們無權從Biogen或Novartis獲得任何進一步的里程碑付款或特許權使用費，Biogen或Novartis也沒有任何進一步的開發或報銷義務以前受Biogen和Novartis合作約束的任何計劃的費用。
截至2023年9月30日的三個月，收入與2022年同期相比減少了1,710萬美元，這主要是由於2023年6月終止合作協議，我們與諾華和百健的合作協議收入分別減少了960萬美元和910萬美元，以及與Gilite Pharma, Inc.的合作協議相關的收入減少了140萬美元 Ead Sciences, Inc. 子公司或 Kite。其他許可協議收入增加了300萬美元，部分抵消了這些下降。
截至2023年9月30日的九個月中，收入與2022年同期相比增加了9,010萬美元，這主要是由於：
•與Biogen的合作協議相關的收入增加了1.042億美元，這主要是由於合作協議終止的影響，這導致按比例累計績效衡量標準的增加；
•與我們與 Sigma-Aldrich Corporation 簽訂的許可協議相關的收入增加了310萬美元；以及
•其他許可協議的收入增加了320萬美元。
由於我們與諾華的合作協議分別於2023年6月和2022年6月終止，與賽諾菲的合作協議相關的收入減少了1,730萬美元，而與賽諾菲的合作協議相關的收入減少了330萬美元，部分抵消了這些增長。
運營費用 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三個月 | | 截至9月30日的九個月 |
| （以千為單位，百分比值除外） | | （以千為單位，百分比值除外） |
| 2023 | | 2022 | | 改變 | | % | | 2023 | | 2022 | | 改變 | | % |
| 運營費用： | | | | | | | | | | | | | | | |
| 研究和開發 | $ | 57,089 | | | $ | 65,116 | | | $ | (8,027) | | | (12%) | | $ | 183,351 | | | $ | 183,719 | | | $ | (368) | | | —% |
| 一般和行政 | 13,918 | | | 16,238 | | | (2,320) | | | (14%) | | 48,068 | | | 46,239 | | | 1,829 | | | 4% |
| 商譽減值和無限期無形資產 | — | | | — | | | — | | | — | | 89,485 | | | — | | | 89,485 | | | 100% |
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 長期資產的減值 | 44,799 | | | — | | | 44,799 | | | 100% | | 65,232 | | | — | | | 65,232 | | | 100% |
| 運營費用總額 | $ | 115,806 | | | $ | 81,354 | | | $ | 34,452 | | | 42% | | $ | 386,136 | | | $ | 229,958 | | | $ | 156,178 | | | 68% |
研究和開發費用
研發費用主要包括與薪酬相關的費用，包括重組、股票薪酬、實驗室用品、臨牀前和臨牀研究、製造臨牀供應、合同研究以及分配的設施和信息技術費用。
截至2023年9月30日的三個月中，研發費用與2022年同期相比減少了800萬美元，這主要是由於2023年4月宣佈的運營重組和相應裁員或4月的重組導致員工人數減少，以及主要與終止與Biogen和Novartis的合作協議相關的製造和實驗室供應費用減少以及延期和重新確定優先次序某些程序。折舊費用的增加部分抵消了這些下降。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月，研發費用中包含的股票薪酬支出分別為320萬美元和440萬美元。
截至2023年9月30日的九個月中，研發費用與2022年同期相比減少了40萬美元，這主要是由於某些項目的延期和優先次序的調整，製造和實驗室供應費用減少，與Biogen和Novartis的合作協議終止，以及主要由於4月重組導致員工人數減少而導致的薪酬和其他人員成本降低。隨着臨牀和臨牀前產品線的推進，設施和基礎設施相關成本的增加，包括折舊費用、與4月份重組相關的重組費用以及外部支出的增加，部分抵消了這些下降。截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，研發費用中包含的股票薪酬支出分別為1,200萬美元和1,370萬美元。
我們預計將來將繼續為研究和開發投入大量資源。儘管我們預計，由於4月和11月的重組、某些項目的相關優先次序調整以及某些新投資的推遲，我們的研發費用將在短期內減少，但如果我們成功推進臨牀項目，如果我們能夠成功地推進臨牀項目，如果我們能夠將臨牀前候選產品推進臨牀試驗和/或成功獲得新的合作或其他必要的資金，我們最終預計，未來幾年研發費用將增加到推進我們的臨牀項目。
完成開發計劃所需的時間長短以及這些項目的開發成本可能會受到臨牀前測試結果、候選產品臨牀試驗的註冊範圍和時間、我們在其他治療領域開展開發計劃的決定、是與合作伙伴或合作者還是獨立開發候選產品的能力以及我們獲得必要資金以推進項目開發的能力的影響。例如，我們目前的重點是我們的核心神經病學臨牀前項目，我們還不知道是否以及將在多大程度上將臨牀前項目中產生的候選產品推向臨牀以及進入哪些治療領域。在這方面，在4月和11月的重組中，在與Biogen和Novartis的合作結束後，我們暫停了某些臨牀前項目的進一步開發，並將對Fabry病基因治療項目和Car-treg細胞療法項目3期規劃活動的新投資推遲到我們獲得合作伙伴或外部投資之後。我們正在積極尋找合作伙伴或直接的外部投資（如適用），以推進我們的Fabry和Car-Treg計劃。此外，每個所尋求的治療領域獲得監管部門批准所需的臨牀試驗範圍和數量取決於相關監管機構的意見，我們尚未就我們可能選擇開展的所有潛在治療領域徵求過此類意見，即使在給出了此類意見之後，適用的監管機構隨後仍可能要求進行額外的臨牀研究，然後再根據我們或其他公司生成的新數據或出於我們無法控制的其他原因進行監管批准。作為
在獲得監管部門批准的前提下，我們還可能受到上市後開發承諾的約束，包括額外的臨牀試驗要求。由於上面討論的不確定性，我們無法確定與我們的開發計劃相關的期限或全部成本。
我們的潛在治療產品受到漫長且不確定的監管程序的約束，這可能無法導致我們獲得任何必要的監管批准。未能獲得必要的監管批准將使我們無法將受影響的候選產品商業化。此外，我們的候選產品的臨牀試驗可能無法證明安全性和有效性，這可能會阻礙或嚴重延遲監管部門的批准。關於我們研發活動（包括完成候選產品的開發）的風險和不確定性以及對我們的業務、財務狀況和增長前景的後果的討論，可在2022年年度報告第一部分第1A項的 “風險因素” 中找到，並輔之以本10-Q表季度報告第二部分第1A項 “風險因素” 中描述的風險。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括與薪酬相關的費用，包括重組、行政、法律、財務和行政人員的股票薪酬、專業費用、設施和信息技術費用以及其他一般公司費用。
截至2023年9月30日的三個月，一般和管理費用與2022年同期相比減少了230萬美元，這主要是由於4月份的重組導致員工人數減少，薪酬和其他人事成本降低。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月，一般和管理費用中包含的股票薪酬支出分別為300萬美元和340萬美元。
截至2023年9月30日的九個月中，一般和管理費用與2022年同期相比增加了180萬美元，這主要歸因於Biogen合同成本資產攤銷，這主要是由於合作協議終止通知、外部專業服務成本增加以及與4月重組相關的重組費用推動的。4月份重組導致員工人數減少導致的薪酬和其他人事成本降低，部分抵消了這些增長。截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，包含在一般和管理費用中的股票薪酬支出分別為930萬美元和970萬美元。
儘管我們預計，由於4月和11月的重組，我們的一般和管理費用將在短期內略有下降，但我們預計，隨着我們繼續擴大產品組合並將候選產品推向臨牀階段，一般和管理費用將增加以支持業務的增長。
商譽、無限期無形資產和其他長期資產的減值
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們確認的減值費用分別為4,480萬美元和1.547億美元。在截至2023年9月30日的九個月中，我們的股價和相關市值持續下跌，我們與Biogen和Novartis的合作協議被終止，我們啟動了包括尋求外部融資以及推遲和重新確定某些研發項目在內的行動，生物技術行業的股票價值持續下降。由於這些因素，我們得出結論，我們的商譽、無限期無形資產和長期資產（主要包括使用權資產、相關的租賃權改善和在建工程以及製造和實驗室設備）受到損害。根據我們的分析，在截至2023年9月30日的九個月中，我們確認了3,810萬美元的税前商譽減值費用、5,130萬美元的税前無限期無形資產減值費用、630萬美元相關遞延所得税負債減少所得税優惠以及6,520萬美元的税前長期資產減值費用。
欲瞭解更多信息，請參閲註釋 6 —商譽、無限期無形資產和其他長期資產的減值在本10-Q表季度報告第一部分第1項所含簡明合併財務報表的附註中。
利息和其他收入，淨額
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月，利息和其他收入淨額分別為350萬美元和180萬美元。與2022年同期相比，增加了170萬美元，這主要是由於研究税收抵免增加了130萬美元以及與外幣匯率波動相關的80萬美元所致。這些增長被與有價證券相關的40萬美元減值費用部分抵消，我們確定，在收回攤餘成本基礎之前，我們必須出售這些證券。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月，利息和其他收入淨額分別為960萬美元和580萬美元。與2022年同期相比增加了390萬美元，這主要是由於市場利率上升的利息收入增加了370萬美元，其中260萬美元與外匯波動有關
匯率和100萬美元的研究税收抵免。這些增長被2022年根據《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法》從員工留用信貸中獲得的300萬美元福利以及與有價證券相關的40萬美元減值費用部分抵消，我們確定在收回攤銷成本基礎之前必須出售這些證券。
所得税支出（福利）
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，所得税支出分別為130萬美元，所得税優惠為480萬美元，在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，所得税支出分別為10萬美元和20萬美元。截至2023年9月30日的三個月中，與2022年同期相比的增長主要是由截至2023年9月30日的三個月中英國桑加莫遞延所得税資產的估值補貼推動的，因為我們認為遞延所得税資產變現的可能性不大。截至2023年9月30日的九個月中，與2022年同期相比，所得税優惠主要是由相關的無限期無形資產減值導致遞延所得税負債減少所致。
流動性和資本資源
流動性
自成立以來，我們蒙受了可觀的淨虧損，我們主要通過發行股權證券、企業合作者和戰略合作伙伴的付款以及研究補助金為我們的運營提供資金。
截至2023年9月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券總額為1.321億美元，而截至2022年12月31日為3.075億美元。我們在本季度最重要的資本用途是用於員工薪酬和外部研發費用，例如與我們的治療項目相關的製造、臨牀試驗和臨牀前活動。我們的現金和投資餘額存放在各種計息工具中，包括美國政府贊助的實體債務證券、商業票據證券、貨幣市場基金、公司債務證券、資產支持證券和存款證。超出即時需求的現金將根據我們的投資政策進行投資，以期保持資本和流動性。
2020年8月，我們與Jefferies LLC簽訂了公開市場銷售協議²或銷售協議，規定根據現有的上架註冊聲明，在 “上市” 發行中不時出售高達1.5億美元的普通股。2022年12月，我們簽訂了公開市場銷售協議的第2號修正案，該修正案將銷售協議下的總髮行價格又增加了1.75億美元。截至2023年9月30日，根據銷售協議，仍有大約1.945億美元的可用資金。在截至2023年9月30日的三個月中，沒有出售任何股票，在截至2023年9月30日的九個月中，我們出售了8,249,261股普通股，淨收益約為1,510萬美元。
根據會計準則編纂主題205-40，財務報表的列報——持續經營，或ASC主題205-40，我們有責任評估情況和/或事件是否會對我們履行未來財務義務的能力產生重大懷疑，因為這些義務將在本10-Q表季度報告中包含的簡明合併財務報表發佈之日起一年內到期。根據ASC主題205-40的要求，管理層的評估最初不應考慮截至簡明合併財務報表發佈之日管理層計劃尚未全面實施的潛在緩解影響。當存在重大疑問時，管理層會評估其計劃的緩解影響是否足以緩解人們對公司繼續經營的能力的實質性懷疑。但是，只有在以下情況下才考慮管理層計劃的緩解作用：(i) 計劃很可能在財務報表發佈之日後的一年內得到有效實施；(ii) 計劃實施後很可能會緩解使人們對實體在財務報表發佈之日後的一年內繼續作為持續經營企業的能力產生重大懷疑的相關條件或事件。通常，要被視為有可能得到有效實施，這些計劃必須在財務報表發佈之日之前獲得公司董事會的批准。
根據我們目前的運營計劃，截至2023年9月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券，加上重組、裁員和其他潛在的成本削減預計將使我們能夠在2024年第三季度之前滿足流動性需求。我們歷來出現重大虧損、運營現金流為負數、手頭流動性資源有限，以及在當前資源耗盡後依賴我們獲得額外融資為運營提供資金的能力（這尚不確定），這使管理層評估認為，自本10-Q表季度報告中包含的簡明合併財務報表發佈之日起，我們是否有能力在未來12個月內繼續經營企業存在重大疑問。我們能否繼續作為持續經營企業運營，取決於我們籌集大量額外資金以資助我們的運營和支持我們的研發工作的能力。在這方面，我們正在積極尋找
大量額外資本，包括通過公共或私募股權或債務融資、特許權使用費融資或其他來源，例如戰略合作和對我們項目的其他直接投資。但是，我們可能無法按可以接受或根本無法接受的條件及時獲得額外資本。特別是，人們認為我們有能力繼續經營業務，這可能會使我們更難為繼續經營獲得融資，尤其是在當前宏觀經濟和市場條件艱難的情況下。此外，由於我們新近重新調整的核心神經病學臨牀前項目具有投機性質，我們可能無法吸引新的投資。如果我們無法及時或根本無法獲得足夠的資金，我們將被要求採取更多行動來滿足我們的流動性需求，包括進一步減少運營費用以及推遲、縮小研發活動的範圍、終止或更改我們的研發活動，這將對我們的業務和前景產生重大不利影響，或者我們可能被要求完全停止運營，清算全部或部分資產，和/或根據適用的破產法尋求保護，你可能會損失全部或部分投資。
儘管我們預計4月和11月的重組將分別在2024年第三季度和2024年第二季度之前完成，但由於每項重組可能導致或與之相關的事件，我們也可能產生目前未考慮的其他費用或現金支出。此外，我們可能無法在預期的時間表內或根本無法實現這些成本削減措施和其他成本削減計劃的預期收益，或者我們可能比預期更快地使用可用資本，否則這可能會加速我們的流動性需求，並可能迫使我們進一步削減或暫停或完全停止運營。此外，我們在某種程度上依賴合作伙伴為我們的臨牀前和臨牀項目提供資金或以其他方式推進我們的臨牀前和臨牀項目。但是，2022年6月，我們與賽諾菲的合作協議終止，2023年6月，我們與百健和諾華的合作協議終止。儘管我們可能會找到新的合作伙伴，這些合作伙伴可以推進這些合作所涉及的某些項目以及我們的法布里病基因治療計劃和我們的Car-Treg細胞療法項目，但我們尚未或可能永遠無法按可接受的條件或根本成功地做到這一點，否則我們可能無法籌集足夠的額外資金來自己推進這些計劃，在這種情況下，我們將無法獲得任何資金我們在這些項目上的投資回報。無論如何，我們需要大量額外資金來推進這些合作所涉及的項目以及我們的Fabry病和Car-Treg計劃，並以其他方式執行我們目前的運營計劃。如果我們通過公募股權或私募股權發行籌集更多資金，包括根據我們與傑富瑞集團的市場發行計劃進行出售，則現有股東的所有權將被稀釋，鑑於我們目前的股價下跌，這種稀釋幅度可能會很大，而且任何新股權證券的條款都可能優先於普通股幷包括優先於普通股的權利。如果我們通過特許權使用費融資或其他合作、戰略聯盟或與第三方的許可安排籌集額外資金，我們可能需要放棄對候選產品、技術、未來收入來源或研究計劃的某些寶貴權利，或者以可能不利的條件授予許可。如果我們通過債務融資籌集更多資金，我們可能會受到特定的財務契約或契約的約束，限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或進行某些交易，其中任何一項都可能限制我們對候選產品進行商業化或作為企業運營的能力。
此外，當我們將精力集中在專有的人類療法上時，我們將需要向美國食品藥品管理局或其他類似的外國監管機構尋求對候選產品的監管批准，這一過程每種產品的成本可能超過數億美元。由於我們無法控制的外部因素，例如新興生物技術公司的股票市場的波動以及美國和國外的總體經濟和市場狀況，我們在進入資本市場時可能會遇到困難。特別是，我們籌集為業務提供資金所需的大量額外資本的能力可能會受到全球經濟狀況以及美國和全球信貸和金融市場的混亂和波動的不利影響，例如最近所經歷的，部分原因是 COVID-19 疫情、俄羅斯和烏克蘭之間的持續衝突以及中東衝突的影響，以及由於以下原因導致的銀行存款和貸款承諾渠道中斷銀行倒閉。我們無法確定我們是否能夠以我們能夠接受的條件獲得融資，或者根本無法確定。
現金流
經營活動
截至2023年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金為1.743億美元，這主要是由於：
•經非現金商譽、無限期無形資產和1.547億美元的長期資產減值費用調整後，淨虧損1.975億美元，與股票薪酬相關的其他非現金支出2,130萬美元，折舊和攤銷1,320萬美元，經營租賃使用權資產攤銷590萬美元，由與撤銷遞延所得税負債相關的620萬美元所得税優惠所抵消相關的無限期無形資產減值、折扣增加和減值的結果200萬美元的有價證券和110萬美元的其他非現金調整；以及
•遞延收入減少1.597億美元，這主要是由於我們與Biogen的合作協議終止和相關修改以及我們與Kite的合作協議估計值變化的影響，應付賬款和其他應計負債減少了520萬美元，應計薪酬和員工福利減少了420萬美元，租賃負債減少了370萬美元。這部分被預付費用和其他資產減少520萬美元以及應收賬款減少250萬美元所抵消。
截至2022年9月30日的九個月，用於經營活動的淨現金為1.666億美元，主要反映了我們的淨虧損1.403億美元，遞延收入減少了6,500萬美元，預付費用和其他資產增加了580萬美元，租賃負債減少了330萬美元。這些減少被與股票薪酬、折舊和攤銷、有價證券溢價攤銷和經營租賃使用權資產攤銷相關的3,820萬美元非現金支出以及應付賬款和其他應計負債增加的940萬美元部分抵消。
投資活動
在截至2023年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金為1.158億美元，與1.939億美元的有價證券到期日有關，部分被購買的5,960萬美元有價證券和購買的1,850萬美元不動產和設備所抵消。
在截至2022年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金為1,670萬美元，與2.55億美元有價證券到期日相關的淨現金為1,670萬美元，部分被購買2.256億美元的有價證券以及購買不動產和設備的1,270萬美元所抵消。
籌資活動
截至2023年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為1,440萬美元，與市面發行收益相關的1,510萬美元，扣除40萬美元的發行費用和70萬美元員工股票購買計劃下購買普通股的收益，部分被與140萬美元股權獎勵淨股結算相關的已繳税款所抵消。
在截至2022年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為6,510萬美元，主要與6,750萬美元的市場發行收益有關，扣除170萬美元的發行費用，以及根據員工股票購買計劃購買普通股所得的110萬美元收益，部分被與200萬美元股權獎勵淨股結算相關的已繳税款所抵消。
運營資本和資本支出要求
我們預計，至少在未來幾年內將繼續出現營業虧損，並且需要籌集大量額外資金。當前宏觀經濟環境的影響，包括烏克蘭戰爭和中東衝突的影響、與當前和未來可能的銀行倒閉相關的金融和流動性挑戰、通貨膨脹、氣候變化、利率上升以及其他經濟不確定性和波動性，已經並可能繼續導致全球金融市場的重大混亂，這可能會削弱我們以可接受或根本可以接受的條件獲得資本的能力，進而可能對我們的流動性和能力產生負面影響繼續作為持續經營企業運營。2024年第三季度以後的未來資本需求將非常可觀，在此之前，我們預計現有的現金和現金等價物，加上重組、裁員和其他潛在成本削減所帶來的成本節省，將足以為我們的計劃運營提供資金，我們需要籌集大量額外資金才能繼續作為持續經營企業運營，併為候選產品的開發、製造和潛在商業化提供資金。在這方面，我們正在積極尋求大量額外資本，包括通過公募股權或私募股權或債務融資、特許權使用費融資或其他來源，例如戰略合作。但是，根據可以接受或根本無法接受的條件，我們可能無法獲得額外的資金。如果我們無法及時或根本無法獲得足夠的資金，我們將被要求採取更多行動來滿足我們的流動性需求，包括進一步減少運營費用以及推遲、縮小研發活動的範圍、終止或更改我們的研發活動，這將對我們的業務和前景產生重大不利影響，或者我們可能被要求完全停止運營，清算全部或部分資產，和/或根據適用的破產法尋求保護，你可能會損失全部或部分投資。
當我們將精力集中在專有的人類療法上時，我們將需要尋求美國食品藥品管理局對候選產品的批准，這一過程每種產品的成本可能超過數億美元。我們未來的資本需求將取決於許多前瞻性因素，包括：
•我們早期核心神經病學項目候選產品的臨牀前測試結果；
•我們的候選產品和潛在候選產品的臨牀試驗的啟動、進展、時間和完成；
•監管部門批准的結果、時間和成本；
•我們合作協議的成功；
•監管要求變化可能導致的延遲；
•我們尋找的候選產品數量；
•提交和起訴專利申請以及執行和抗辯專利索賠所涉及的費用；
•未來許可內和向外許可交易的時間和條款；
•建立銷售、營銷、製造和分銷能力的成本和時機；
•採購我們候選產品的臨牀和商業供應的成本；
•我們在多大程度上收購或投資業務、產品或技術，包括與此類收購和投資相關的成本；以及
•潛在爭議和訴訟的費用。
合同義務
2022年年度報告中報告了截至2022年12月31日我們未來的最低合同義務。在截至2023年9月30日的九個月中，除了我們先前在2022年年度報告中披露的合同義務外，我們的正常業務流程之外沒有其他重大變化。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
我們的市場風險敞口與我們的現金、現金等價物和有價證券有關。我們投資政策的目標是保存資本，滿足流動性需求，並根據我們的投資政策參數和市場狀況獲得市場回報率。我們在這些準則範圍內選擇儘可能最大限度地提高利息收入的投資。為了實現我們的目標，我們維持了由現金等價物組成的投資組合，並投資於信貸質量高且到期日不同的證券，以滿足預計的現金需求。
我們投資組合中的證券沒有槓桿作用，被歸類為可供出售。這些可供出售證券中的大多數是短期性的，利率風險最小。我們的投資目前包括美國政府贊助的實體債務證券、商業票據證券、公司債務證券、資產支持證券和存款證。我們經董事會批准的投資政策限制了我們可以投資於任何一種類型的投資發行人的金額，從而降低了信用風險的集中度。所有投資均按市值（近似成本）記賬。我們在投資組合中不使用衍生金融工具。截至2023年9月30日，我們的市場風險與2022年年度報告第7A項中討論的風險沒有實質性變化。
外幣兑換風險
我們在美國和歐洲都有業務。每個外國子公司的本位幣是當地貨幣。我們面臨外匯風險，這主要是由於我們在歐洲的子公司的業務，這些子公司主要以歐元開展業務。由於將子公司的財務報表折算成美元，我們記錄了股東權益中的損益。截至2023年9月30日，我們的外幣兑換風險與2022年年度報告第7A項中討論的風險沒有重大變化。
第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
我們維持披露控制和程序，旨在合理保證我們的《交易法》報告中要求披露的信息是在美國證券交易委員會規則和表格規定的時限內記錄、處理、彙總和報告的，並酌情收集此類信息並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就要求的披露做出決定。
在首席執行官兼首席財務官的監督下，我們評估了截至2023年9月30日的披露控制和程序（定義見《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性。根據該評估，截至2023年9月30日，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
控制和程序的固有限制
我們的管理層，包括首席執行官和首席財務官，並不期望我們的披露控制和程序以及對財務報告的內部控制能夠防止所有錯誤和所有欺詐行為。控制系統，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現控制系統的目標提供合理的保證。控制系統的設計反映了資源限制；控制的好處必須與其成本相比加以考慮。由於所有控制系統都有固有的侷限性，因此任何控制評估都無法絕對保證我們公司的所有控制問題和欺詐事件（如果有）已經或將要被發現。由於這些固有的侷限性是披露和財務報告程序的已知特徵，因此可以在流程中設計保障措施，以減少（儘管不是消除）這些風險。這些固有的侷限性包括這樣一個現實，即決策中的判斷可能是錯誤的，而崩潰是由於簡單的錯誤或錯誤而發生的。某些人的個人行為、兩人或更多人的勾結，或者管理層對控制權的推翻，也可能規避控制。任何控制系統的設計都部分基於對未來事件可能性的某些假設。儘管我們的披露控制和程序以及對財務報告的內部控制旨在為實現其目標提供合理的保證，但無法保證任何設計在未來所有條件下都能成功實現其既定目標。隨着時間的推移，由於條件的變化或對政策或程序的遵守程度的下降，控制可能會變得不足。由於成本效益高的控制系統固有的侷限性，可能會發生因錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述而無法被發現。
財務報告內部控制的變化
在截至2023年9月30日的季度中，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這些變化對我們對財務報告的內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響。
第二部分。其他信息
第 1 項。法律訴訟
我們不是任何未決法律訴訟材料的當事方。我們可能會不時參與正常業務過程中出現的法律訴訟。
第 1A 項。風險因素
下面我們以補充形式提供了風險因素與先前在 2022 年年度報告第一部分第 1A 項中披露的風險因素相比的變化。我們在2022年年度報告第一部分第1A項中披露的風險因素提供了有關這些補充風險的更多討論，我們鼓勵您閲讀並仔細考慮《2022年年度報告》第一部分第1A項中披露的風險因素，以便更全面地瞭解對我們業務至關重要的風險和不確定性。
自成立以來，我們一直蒙受着巨大的營業虧損，預計在可預見的將來，我們將持續蒙受虧損。
我們有經常性淨虧損的歷史，包括截至2023年9月30日的九個月以及截至2022年12月31日和2021年12月31日的年度分別出現1.975億美元、1.923億美元和1.783億美元，自1995年開始運營以來，我們在其他方面也出現了營業虧損。我們未來的虧損程度和盈利時機尚不確定，我們預計在可預見的將來會蒙受損失。自成立以來，我們一直在開發採埃孚技術，這已經並將繼續需要大量的研發支出。迄今為止，我們的資金來自股票證券的發行、合作協議產生的收入、我們技術的非治療性應用中的其他戰略夥伴關係、聯邦政府的研究補助金和研究基金會發放的補助金。隨着我們繼續發展臨牀前核心神經病學，我們預計未來幾年將繼續蒙受額外的營業虧損。如果創造大量產品收入和實現盈利所需的時間比我們目前的預期要長，或者如果我們無法通過股權融資或其他融資來源產生流動性，我們可能被迫進一步削減或暫停或完全停止我們的運營。
我們是否有能力繼續作為持續經營企業運營，存在重大疑問。我們需要大量額外資金來執行我們的運營計劃並繼續作為持續經營企業運營。如果我們無法及時或根本無法獲得足夠的資金，我們將被要求採取更多行動來滿足我們的流動性需求，包括進一步減少運營費用以及推遲、縮小研發活動的範圍、終止或更改我們的研發活動，這將對我們的業務和前景產生重大不利影響，或者我們可能被要求完全停止運營，清算全部或部分資產，和/或根據適用的破產法尋求保護，你可能會損失全部或部分投資。股票證券的未來銷售和發行也將導致我們的股東大幅稀釋。
自成立以來，我們已經蒙受了大量的營業虧損和負的運營現金流，並且沒有實現盈利。我們估計，截至2023年9月30日，我們的可用現金、現金等價物和有價證券，加上重組、裁員和其他潛在成本削減所預期的成本節約，將足以為我們在2024年第三季度之前的計劃運營提供資金。我們的財務狀況使人們對我們繼續經營的能力產生了極大的懷疑。我們能否繼續作為持續經營企業運營，取決於我們籌集大量額外資金以資助我們的運營和支持我們的研發工作的能力。在這方面，我們正在積極尋求大量額外資本，包括通過公募股權或私募股權或債務融資、特許權使用費融資或其他來源，例如戰略合作以及對我們項目的其他直接投資。但是，我們可能無法按可以接受或根本無法接受的條件及時獲得額外資本。特別是，人們認為我們有能力繼續經營業務，這可能會使我們更難為繼續經營獲得融資，尤其是在當前宏觀經濟和市場條件艱難的情況下。此外，由於我們新近重新調整的核心神經病學臨牀前項目具有投機性質，我們可能無法吸引新的投資。如果我們無法及時或根本無法獲得足夠的資金，我們將被要求採取更多行動來滿足我們的流動性需求，包括進一步減少運營費用以及推遲、縮小研發活動的範圍、終止或更改我們的研發活動，這將對我們的業務和前景產生重大不利影響，或者我們可能被要求完全停止運營，清算全部或部分資產，和/或根據適用的破產法尋求保護，你可能會損失全部或部分投資。
在這方面，2023年4月，我們宣佈重組運營並裁員，或4月進行重組，並大幅削減我們在加利福尼亞的內部製造和異基因研究足跡。2023年11月，我們宣佈進一步重組運營並裁員，或11月進行重組，包括戰略轉型，將資源集中在我們專有的神經病學表觀遺傳學調節計劃和AAV衣殼交付技術上，並轉移所有美國業務，包括我們的總部，到我們在加利福尼亞州里士滿的工廠。儘管我們預計4月和11月的重組都將在2024年第三季度和第二季度之前完成
分別從2024年起，由於每項重組可能導致或與每次重組相關的事件，我們還可能產生目前未考慮的其他費用或現金支出。此外，我們可能無法在預期的時間表內或根本無法實現這些成本削減措施和其他成本削減計劃的預期收益，或者我們可能比預期更快地使用可用資本，否則這可能會加速我們的流動性需求，並可能迫使我們進一步削減或暫停或完全停止運營。此外，我們在某種程度上依賴合作伙伴為我們的臨牀前和臨牀項目提供資金或以其他方式推進我們的臨牀前和臨牀項目。但是，2022年6月，我們與賽諾菲的合作協議終止，2023年6月，我們與百健和諾華的合作協議終止。儘管我們可能會找到新的合作伙伴，這些合作伙伴可以推進這些合作所涉及的某些項目以及我們的法布里病基因治療計劃和我們的Car-Treg細胞療法項目，但我們尚未或可能永遠無法按可接受的條件或根本成功地做到這一點，否則我們可能無法籌集足夠的額外資金來自己推進這些計劃，在這種情況下，我們將無法獲得任何資金我們在這些項目上的投資回報。無論如何，我們需要大量額外資金來推進這些合作所涉及的項目以及我們的Fabry病和Car-Treg計劃，並以其他方式執行我們目前的運營計劃。
如果我們通過公募股權或私募股權發行籌集更多資金，包括根據我們與傑富瑞集團的市場發行計劃進行出售，則現有股東的所有權將被稀釋，鑑於我們目前的股價下跌，這種稀釋幅度可能會很大，而且任何新股權證券的條款都可能優先於普通股幷包括優先於普通股的權利。如果我們通過特許權使用費融資或其他合作、戰略聯盟或與第三方的許可安排籌集額外資金，我們可能需要放棄對候選產品、技術、未來收入來源或研究計劃的某些寶貴權利，或者以可能不利的條件授予許可。如果我們通過債務融資籌集更多資金，我們可能會受到特定的財務契約或契約的約束，限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或進行某些交易，其中任何一項都可能限制我們對候選產品進行商業化或作為企業運營的能力。
此外，當我們將精力集中在專有的人類療法上時，我們將需要向美國食品藥品管理局或其他類似的外國監管機構尋求對候選產品的監管批准，這一過程每種產品的成本可能超過數億美元。由於我們無法控制的外部因素，例如新興生物技術公司的股票市場的波動以及美國和國外的總體經濟和市場狀況，我們在進入資本市場時可能會遇到困難。特別是，我們籌集為業務提供資金所需的大量額外資本的能力可能會受到全球經濟狀況以及美國和全球信貸和金融市場的混亂和波動的不利影響，例如最近所經歷的，部分原因是 COVID-19 疫情、俄羅斯和烏克蘭之間的持續衝突以及中東衝突的影響，以及由於以下原因導致的銀行存款和貸款承諾渠道中斷銀行倒閉。我們無法確定我們是否能夠以我們能夠接受的條件獲得融資，或者根本無法確定。我們未能及時獲得充足的資金將對我們繼續經營的能力以及開發候選技術和產品的能力產生不利影響。
不利的全球經濟狀況可能會對我們的運營產生負面影響，這可能會對我們繼續作為持續經營企業運營的能力產生重大和不利影響，否則會對我們的業務、財務狀況、經營業績、前景和普通股的市場價格產生重大不利影響。
政治動盪和衝突（包括俄羅斯和烏克蘭之間的持續衝突和中東衝突）導致的美國和其他國家的金融動盪和經濟狀況普遍下降，以及當前和潛在的未來銀行倒閉或 COVID-19 疫情等一般健康危機造成的經濟或金融挑戰，導致了市場混亂，包括大宗商品價格的劇烈波動、信貸和資本市場的不穩定，包括銀行存款渠道的中斷以及貸款承諾、供應鏈中斷、利率上升和全球通貨膨脹壓力。這些宏觀經濟因素可能會對我們繼續經營的能力產生重大不利影響，否則其他因素可能會對我們的業務、運營、經營業績和財務狀況以及普通股價格產生重大不利影響。例如，最近硅谷銀行（SVB）、Signature Bank和第一共和國銀行的關閉導致了更廣泛的金融機構流動性風險和擔憂。儘管我們能夠使用存放在SVB的所有資金，但未來特定金融機構或更廣泛的金融服務行業的不利發展可能會導致整個市場的流動性短缺。我們存入資金的任何銀行的倒閉都可能減少我們可用於運營的現金數額或延遲我們獲得此類資金的能力。任何此類失敗都可能增加金融市場流動性持續惡化或清算、現金管理和/或託管金融機構流動性不足的可能性。如果我們與一家倒閉或陷入困境的銀行有商業關係，我們在履行財務義務時可能會遇到延誤或其他問題。如果其他銀行和金融機構將來因影響銀行系統和金融市場的金融狀況而倒閉或破產，我們獲得現金和現金等價物和投資的能力可能會受到威脅，我們在需要時籌集額外資本的能力可能會受到嚴重損害，這可能會對我們的業務、運營、經營業績和財務狀況以及共同股價格產生重大不利影響
股票。特別是，未能及時以優惠條件獲得任何必要的資金可能要求我們推遲或放棄臨牀開發計劃，或者我們可能被迫進一步削減或暫停或完全停止我們的業務。此外，任何或所有這些因素都可能擾亂我們和合作者的供應鏈，並對我們和我們的合作者對候選產品進行持續和未來臨牀試驗的能力產生不利影響。
我們是一家生物技術公司，重新調整了臨牀前重點，沒有獲得批准的產品或產品收入。我們的成功在很大程度上取決於臨牀試驗結果，這些結果能夠證明我們的候選產品的安全性、有效性和耐久性，令監管機構滿意。獲得積極的臨牀試驗結果和監管部門的批准既昂貴、漫長、困難又不可預測，對於任何候選產品來説都可能永遠不會發生。
我們是一家生物技術公司，重新調整了臨牀前重點，沒有獲得批准的產品或產品收入。儘管我們和輝瑞正在進行臨牀試驗，評估在甲型血友病、法布里病和Car-Treg細胞療法中使用我們平臺技術的候選產品，但我們決定推遲對法布里病基因治療項目和Car-Treg細胞療法項目的新投資，直到我們能夠成功獲得合作伙伴或外部投資。展望未來，我們預計將把所有精力基本集中在我們的核心臨牀前神經病學項目上，如果我們成功籌集到執行運營計劃所需的額外資金並繼續作為持續經營企業運營，我們預計將來會啟動對臨牀前候選產品的臨牀試驗。我們現在和將來都在很大程度上依賴這些臨牀試驗的結果，並且無法保證現在或將來對我們的候選產品進行的臨牀試驗的最終結果將證明我們任何候選產品的安全性和有效性。此外，我們的候選產品均未獲得監管部門的批准。獲得積極的臨牀試驗結果和監管部門的批准既昂貴、漫長、困難又不可預測，對於我們的任何候選產品來説，都可能永遠不會發生。如果我們未能獲得積極的臨牀試驗結果和監管部門對候選產品的批准，那麼我們候選產品的預期收入和盈利前景將受到不利影響，這可能會導致普通股的市場價格大幅下跌。
我們的核心臨牀前神經病學項目的研發工作尚處於初期階段，這些項目是我們當前研發工作的重點，所有這些項目仍處於臨牀前開發階段。在將候選產品從研究項目推進到臨牀前和臨牀開發方面，我們可能會遇到困難。
我們的核心臨牀前神經病學項目的研發工作尚處於初期階段，這些項目是我們當前研發工作的重點，所有這些項目仍處於臨牀前開發階段。我們還沒有證明我們有能力成功開始對核心臨牀前神經病學項目中的任何候選產品進行任何臨牀試驗。我們打算將我們的核心神經病學項目候選產品從研究項目推進到臨牀前開發，並提交新的IND、臨牀試驗批准申請和其他司法管轄區的同等申請，以進行人體臨牀試驗，評估我們的候選產品。準備和提交臨牀試驗申請要求我們進行嚴格而耗時的臨牀前測試和研究，並準備與候選產品的毒性、安全性、製造、化學和臨牀方案等有關的文件。我們可能會遇到不可預見的困難，這些困難可能會延遲或以其他方式阻止我們成功執行該策略。例如，我們在生產候選產品時可能會遇到問題，可能無法證明候選產品配方的一致性。我們的臨牀前測試可能會產生陰性或不確定的結果，這可能會導致我們做出決定，也可能導致監管機構要求我們進行額外的臨牀前測試。如果我們在臨牀前測試中無法獲得積極的結果，我們可能會決定完全放棄候選產品。此外，我們完成和提交此類申請以進行臨牀試驗的能力可能取決於合作者的支持以及他們在相關合作協議下義務的及時履行。如果我們的合作者無法履行此類義務，或者他們選擇減緩或推遲候選產品的開發，我們可能無法及時或根本無法提交臨牀試驗申請。此外，提交臨牀試驗申請涉及大量成本和人力，我們可能沒有足夠的資源和人員來完成所有預期申請的提交，這可能會迫使我們縮減申請數量或放棄我們認為有希望的潛在申請。任何延遲、暫停或減少我們推行臨牀前和臨牀開發戰略的努力都可能對我們的業務產生不利影響，並導致普通股的市場價格下跌。
我們可能會使用我們的財務和人力資源來開展特定的研究項目或候選產品，卻未能利用其他可能更有利可圖或更有可能取得成功的項目或候選產品。
我們的資源有限，可能會放棄或推遲對某些研究計劃或候選產品的追求，這些項目或候選產品後來被證明具有更大的商業潛力。我們的資源分配決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會，也無法尋求合作，而不是僅承擔發展責任。我們當前和未來針對核心神經病學項目候選產品的研發計劃可能無法產生任何商業上可行的產品。對特定候選產品的商業潛力或目標市場的評估是前瞻性的，所依據的假設包括但不限於市場演變、進步
在疾病護理標準、競爭和報銷方面。這種對假設的依賴意味着，如果我們的假設被證明不準確或不完整，我們可能會抓住機會，最終獲得比候選產品更先進的競爭對手，或者如果保留候選產品的唯一開發和商業化權對我們更有利，我們可能會通過戰略合作、許可或其他特許權使用費安排將寶貴的權利讓給候選產品。
我們已經實施了多項戰略決策，在各種臨牀和臨牀前開發項目之間重新分配資源，包括最近我們在11月的重組中宣佈，我們決定推遲對Fabry病基因療法項目和Car-Treg細胞療法項目的新投資，直到我們能夠成功獲得合作伙伴或外部投資。儘管我們正在積極尋找合作伙伴或直接外部投資（視情況而定）來推進我們的Fabry病和Car-Treg項目，但無法保證此類努力會及時取得成功，或者根本無法保證我們在這些項目上的投資不會獲得任何回報。作為11月重組和相關戰略調整優先事項的一部分，我們決定將所有精力基本集中在我們的核心臨牀前神經病學項目上。對臨牀前項目的投資具有高度的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，也存在任何潛在候選產品都無法表現出足夠的效果和/或可接受的安全性的巨大風險。此前，作為四月份重組和相關戰略調整優先順序的一部分，我們原本打算更加註重準備可能的isaralgagene civaparvovec（我們治療法布里病的基因療法）、評估 TX200 的 1/2 期 STEADFAST 研究、我們用於治療從活體捐贈者那裏接受不匹配腎臟的 HLA-A2 患者的 car-treg 細胞療法，但要進行 11 月的重組和相關的戰略優先次序，現在基本上預計我們的所有努力都將只集中在核心上臨牀前神經病學項目。2022年，我們還做出了戰略決定，即在第1/2階段 PRECIZN-1 研究完成後，停止對我們的 BIVV003 SCD計劃的進一步實質性投資。2023 年 3 月，Biogen 和 Novartis 通知我們，為了方便我們與他們的合作協議，他們各自終止了。2023 年 4 月，我們做出了暫停這些合作主題項目的進一步開發的戰略決定。儘管我們有可能找到新的合作伙伴，這些合作伙伴可以推進這些合作所涉及的某些項目以及我們的Fabry病和Car-Treg計劃，但我們可能無法按可接受的條件或根本無法成功地完成這些計劃，否則我們可能無法籌集足夠的額外資金來自己推進這些計劃。由於這些戰略決策，我們可能會錯過利用已終止和暫停的項目潛力的寶貴機會。我們還可能為治療領域的候選產品分配內部資源，在這些領域進行合作會更有優勢，或者事實證明沒有可行的商業機會。任何未能有效使用我們的財務和人力資源都可能損害我們的業務和運營。
我們的合作者控制着我們產品開發工作的某些方面，包括我們的某些臨牀試驗，這可能會導致我們候選產品的商業化出現意想不到的延誤和其他障礙。
我們依靠合作者為相關合作協議所涉及的候選產品設計和進行臨牀試驗。因此，這些臨牀試驗可能無法按照我們想要的方式或時間表進行，這可能會對我們的產品開發工作產生負面影響。例如，輝瑞是giroctogene fitelparvovec的3期AFFINE試驗的試驗贊助商，我們依靠輝瑞努力尋求解除對3期AFFINE試驗的臨牀擱置並恢復試驗。儘管AFFINE試驗的給藥現已恢復，但我們不能保證該試驗將來不會出現延遲，也不能保證該試驗將在預期的時間範圍內完成或根本無法保證。
我們在合作中對產品開發的各個方面缺乏控制可能會導致候選產品的開發和商業化出現延誤或其他困難，這可能會使我們無法獲得協議下的任何里程碑、特許權使用費和其他好處。此外，根據他們各自的協議，我們的第三方合作者擁有通過向我們提供預先通知來終止協議的某些權利，因此，我們在這些協議下可能收到的實際里程碑付款可能大大低於這些協議規定的全額金額。例如，2022 年 6 月，我們與賽諾菲的合作協議終止，2023 年 6 月，我們與百健和諾華的合作終止。因此，我們將無權從賽諾菲、百健或諾華的任何公司獲得任何進一步的里程碑式付款或特許權使用費。
我們的合作伙伴許可我們的採埃孚技術可能會決定採用替代技術或產品，或者可能無法或不願使用我們的採埃孚技術開發商業上可行的產品，這將對我們的收入和使用採埃孚技術開發候選產品的戰略產生負面影響。
我們正在進行的一些合作利用了我們的採埃孚技術平臺。這些合作者將來可能會選擇採用替代技術，這可能會降低我們採埃孚技術平臺的價值，並阻礙使用該平臺開發候選產品。此外，由於我們的合作者可能會參與多個開發項目，因此他們可以選擇將資源轉移到與我們合作項目以外的項目上。如果他們這樣做，這將延遲我們測試和開發採埃孚技術平臺的能力，並將延遲或終止使用該平臺開發候選產品。此外，我們的合作者可能會選擇不開發由以下原因引起的候選產品
我們的合作或不為這些候選產品的開發、製造、營銷或銷售投入足夠的資源。如果他們終止了與我們的合作關係或允許合作到期，例如為了方便我們與Biogen和Novartis的合作協議而終止，而我們希望繼續開發候選產品，我們將被要求尋求其他合作者的支持或自己開發產品。特別是由於11月的重組，我們預計內部沒有足夠的資源和專業知識來繼續開發這些候選產品，我們可能無法找到合適的合作伙伴或談判一項有利的合作協議來繼續開發這些候選產品。
我們技術的商業化將在一定程度上取決於與其他公司的合作。如果我們將來找不到合作者，或者如果我們的合作者不努力地進行產品開發，我們可能無法開發我們的技術或候選產品，這可能會減緩我們的增長並降低普通股的市場價值。
我們自己沒有財政資源來全面開發、獲得監管部門批准和商業化我們的候選產品。我們在很大程度上依賴與其他生物製藥公司的合作，為我們的研發工作（包括臨牀前研究和臨牀測試）提供資金，並預計將在很大程度上依賴此類合作為候選產品商業化所需的漫長監管批准程序提供資金。
例如，我們與輝瑞合作開發了治療甲型血友病的候選產品，並與Alexion、AstraZeneca罕見病合作開發了治療肌萎縮性側索硬化症和與 C9ORF72 基因突變相關的額顳葉變性的候選產品。這些合作的任何延遲或終止都可能對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。
我們還與諾華簽訂了合作協議，開發用於治療某些神經發育障礙（包括自閉症和智力障礙）的候選產品，並與Biogen簽訂了合作協議，以開發治療包括阿爾茨海默氏病、α-突觸核蛋白相關疾病（包括帕金森氏病和其他神經系統疾病）的候選產品。2023 年 6 月，我們與諾華和碧健的合作協議終止。由於這些終止，我們不再有權從諾華或百健獲得任何里程碑付款或特許權使用費，根據適用協議，諾華和碧健沒有進一步的義務開發或償還任何計劃的費用。2023 年 4 月，我們做出了戰略決定，暫停進一步開發作為這些合作主題的項目。將來，我們可能會尋找替代方案來推進一些受此類協議約束的計劃，包括內部或與合作伙伴的潛在開發。但是，我們無法保證能夠成功獲得任何此類選擇，包括尋找合適的替代合作伙伴或談判有利的替代合作協議。在這種情況下，由於缺乏足夠的資本資源或其他原因，我們可能無法或不願繼續開發受這些合作協議約束的計劃。
2022 年 6 月，根據我們之前的合作協議，我們完成了賽諾菲的權利和義務的移交。儘管我們預計將完成對我們用於治療 SCD 的候選產品 BIVV003 的 1/2 期 PRECIZN-1 研究，但我們不能保證我們能夠及時或根本完成這項研究。此外，我們預計不會對我們的 SCD 計劃進行額外投資，因此，在這項研究完成之後，我們不打算繼續開發 BIVV003。
如果我們無法獲得更多合作，或者如果我們的合作者無法或不願努力推進候選產品的開發、監管批准和商業化，我們的增長可能會放緩，並對我們為開發技術和候選產品籌集資金的能力以及我們繼續作為持續經營企業運營的能力產生不利影響，我們可能會被要求停止運營。例如，儘管我們已決定將對Fabry病基因療法項目和Car-treg細胞療法項目的新投資推遲到我們成功獲得合作伙伴或外部投資之後，但無法保證此類努力會及時取得成功，或者根本無法保證我們在這些項目上的投資不會獲得任何回報，我們繼續作為持續經營企業的能力可能會受到重大和不利影響。此外，我們的持續合作者可能會在幾乎沒有事先通知的情況下轉許可或放棄開發計劃，或者我們可能與合作者存在分歧或爭議，這將導致相關產品開發放緩或停止。此外，通過重組、收購和其他戰略交易，我們合作伙伴的業務或運營可能會發生重大變化，這可能會對他們推進我們計劃的能力產生負面影響。
在典型的合作下，我們預計將根據具體里程碑的實現情況為候選產品的研發獲得收入，並根據任何商業化產品的銷售百分比獲得特許權使用費。實現這些里程碑將部分取決於我們無法控制的合作者的努力，也取決於我們自己的努力。此外，業務合併、合作者業務策略的變化以及財務困難或其他因素都可能導致該合作者放棄或延遲我們與該合作者簽訂的合作協議所涵蓋的任何候選產品的開發。例如，在變更之後，賽諾菲將與 BIVV003 相關的權利和義務移交給我們，賽諾菲為方便起見終止了我們之前的合作協議
賽諾菲的戰略方向是專注於異基因通用基因組醫學方法，而不是自體個性化細胞療法。此外，諾華和百健決定終止各自與我們的合作協議都與最近的戰略審查有關。此外，如果我們失敗或任何合作伙伴未能達到特定的里程碑，則合作協議可能會終止，這將使我們無法根據該合作協議獲得任何額外的里程碑付款，並將減少我們的收入。此外，即使合作候選產品成功開發並獲得相關監管機構的批准上市，如果商業化產品的銷售未能達到預期，我們獲得的特許權使用費也可能低於預期。無論如何，與我們的合作相關的里程碑和特許權使用費支付機會都涉及相當大的風險需要實現，而且可能永遠無法實現。因此，投資者不應假設我們將收到我們在持續合作中提供的所有潛在里程碑付款，而且我們可能再也不會收到任何重要的里程碑付款或我們的合作下的任何特許權使用費。
我們在很大程度上依賴第三方來製造用於臨牀開發的候選產品。如果我們的第三方製造商未能充分發揮作用或滿足我們的需求，我們可能會被要求承擔大量成本，並投入大量精力尋找新的供應商或製造商。
鑑於11月的重組以及我們在加利福尼亞州布里斯班的工廠預計將於2024年初關閉，我們預計將完全依靠合同製造組織或CMO來生產臨牀用品。我們打算繼續依靠第三方來製造候選產品，用於後期臨牀試驗，並對任何經批准的產品進行商業規模的生產。生產符合美國食品藥品管理局的cGMP或類似的外國GMP法規的生物製藥產品需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術和過程控制。生物製藥產品的製造商經常在生產中遇到困難，包括生產成本和產量、質量控制（包括候選產品的穩定性和質量保證測試）、合格人員短缺以及嚴格執行的cGMP要求、其他聯邦和州監管要求以及外國法規的遵守情況。如果我們的製造商遇到任何這些困難或以其他方式未能遵守對我們的義務或適用法規，我們進行後期臨牀試驗的能力可能會受到損害。臨牀試驗材料供應的任何延遲或中斷都可能延遲我們的臨牀試驗的完成，增加與開發候選產品相關的成本，並根據延遲時間而定，要求我們以鉅額額外費用開始新的臨牀試驗或完全終止臨牀試驗。
我們和我們的CMO必須遵守FDA通過其設施檢查計劃和類似的外國監管機構強制執行的cGMP要求。除其他外，這些要求包括質量控制、質量保證以及記錄和文件的保存。我們和我們的CMO可能無法遵守這些cGMP要求以及其他FDA、州和類似的外國監管要求。美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構也可以隨時實施新標準或更改其對現有產品製造、包裝或測試標準的解釋和執行。我們對製造商遵守這些法規和標準的控制有限。不遵守這些要求可能會導致罰款和民事處罰、暫停生產、暫停、變更或延遲產品批准、產品扣押或召回或撤回產品批准。如果由於我們的製造商未能遵守適用法律或其他原因而導致所提供的任何產品的安全性受到損害，我們可能無法獲得監管部門的批准或成功地將我們的產品商業化，我們可能對由此造成的任何傷害承擔責任。這些因素中的任何一個都可能導致我們的候選產品的臨牀試驗、監管申報、批准或商業化的延遲，帶來更高的成本或損害我們的聲譽。
我們目前與CMO的協議並未規定所有預期的臨牀試驗或全面商業化所需的全部藥物供應。如果我們和我們的首席營銷官無法就提供臨牀和商業供應需求所需的藥物產品的條款和條件達成一致，那麼在確定合格的替代製造商之前，我們可能無法生產候選產品，這也可能延遲候選產品的開發並削弱我們商業化的能力。
擁有必要製造和監管專業知識和設施的第三方首席營銷官數量有限，安排替代CMO可能很昂貴且需要花費大量時間，這可能會對我們的業務產生不利影響。任何候選產品的新制造商都必須符合適用的監管要求，並且需要根據適用的知識產權法對候選產品的製造方法擁有足夠的權利。根據適用的監管要求獲得必要的批准或其他資格並確保不侵犯第三方知識產權，可能會導致供應嚴重中斷，並可能要求新制造商承擔可能轉嫁給我們的大量額外費用。
我們在製造生物製藥產品的經驗有限，無法保證我們能夠保持合規的製造設施並按預期生產候選產品。
鑑於11月的重組以及我們在加利福尼亞州布里斯班的工廠預計將於2024年初關閉，我們預計將完全依靠合同製造組織或CMO來生產臨牀用品。但是，我們繼續在法國瓦爾邦訥經營細胞療法制造工廠，為我們的候選細胞療法產品生產耗材。Valbonne工廠的投入運營需要我們將候選產品的製造流程和專業知識從我們的CMO轉移到我們自己的工廠。製造流程和專有技術的轉讓非常複雜，涉及審查和整合可能隨着時間的推移而演變的有據可查和未記錄的流程。此外，將生產轉移到不同的設施可能需要使用新的或不同的工藝來滿足給定設施的具體要求。可能還需要進行更多研究，以支持某些製造工藝的轉讓和工藝改進。在完成旨在證明CMO先前生產的材料與我們的設施產生的材料具有可比性的研究和評估之前，我們無法確定所有相關的專有技術和數據是否已充分納入製造過程。儘管我們的一些員工以前在其他公司工作時有生物製藥產品製造經驗，但作為一家公司，我們沒有生物製藥產品製造方面的經驗，繼續運營瓦爾邦工廠將要求我們遵守複雜的法規，繼續僱用和留住經驗豐富的科學、質量控制、質量保證和製造人員。此外，我們需要政府的批准才能運營製造設施，而且獲取和維護非常耗時。作為生物製藥產品的製造商，我們還將被要求證明並保持cGMP合規性。除其他外，這些要求包括質量控制、質量保證以及記錄和文件的保存。此外，建立製造業務將需要重新分配其他資源，特別是我們高級管理層的時間和精力。即使我們能夠建立自己的製造能力，在按照cGMP、監管或其他適用要求運營製造設施時，我們也可能會遇到挑戰，從而產生潛在的負面後果，包括監管行動，這可能會削弱我們使用這些設施滿足我們自己的製造需求的能力。我們製造能力發展的任何失敗或延遲都可能對候選產品的開發產生不利影響。
特殊監管名稱，例如 RMAT、孤兒藥指定或快速通道稱號，可能不適用於我們的候選產品，也可能無法加快開發或監管審查或批准流程。
我們的候選產品已獲得 RMAT 認證，用於治療嚴重的甲型血友病和法布里病。此外，我們的一些候選產品，包括治療法布里病的候選產品，也被美國食品藥品管理局授予孤兒藥稱號，有些產品還被EMA指定為孤兒藥品。一些司法管轄區的監管機構，包括美國和歐盟，可能會將針對相對較少的患者羣體的藥物指定為孤兒藥。此外，2023 年 5 月，我們用於治療 Fabry 病的候選產品獲得了 FDA 快速通道稱號。有關這些特殊監管名稱的更多信息，請參閲我們的 2022 年年度報告中的 “商業與政府監管”。
如果我們要求對其他當前或未來的候選產品進行此類稱號，則無法保證FDA、歐盟委員會或類似的外國監管機構會授予我們的任何候選產品此類稱號。此外，此類指定並不能保證任何監管機構會加快對這些候選產品的監管審查或最終批准這些候選產品，也不限制任何監管機構在我們的候選產品獲得上市批准之前，向與我們的候選產品具有相同適應症的其他公司的候選產品授予此類稱號的能力。此類指定也可以撤銷。如果隨着臨牀數據的出現，資格標準不再得到滿足，則可以撤銷 RMAT 的稱號。如果任何監管機構確定指定申請存在重大缺陷，或者製造商無法保證產品數量足以滿足罕見疾病或疾病患者的需求，則孤兒藥的獨家經營權可能會被撤銷。此外，如果美國食品藥品管理局認為Fast Track的指定不再得到我們臨牀開發計劃數據的支持，它可能會撤回該稱號。僅憑快速通道指定並不能保證符合美國食品和藥物管理局優先審查程序的資格。
我們最近的重組可能無法帶來預期的節省或運營效率，可能會導致總成本和支出高於預期，並可能擾亂我們的業務。
2023 年 4 月和 2023 年 11 月，我們宣佈了旨在降低成本和增加對關鍵戰略優先事項的關注度的重組。由於與削減效力相關的事件，我們可能會承擔目前未考慮的額外費用，我們的重組活動可能會使我們面臨聲譽風險和訴訟風險及費用。由於不可預見的困難、中斷、延誤或意想不到的成本，我們可能無法完全實現本次重組帶來的預期收益和節省，這可能會對我們的財務狀況產生不利影響。此外，將來我們可能需要進一步裁員或進行重組活動。
此外，我們的重組可能會干擾我們的運營。例如，在11月的重組中，我們預計將在2024年初關閉位於加利福尼亞州布里斯班的工廠，並轉移所有美國業務，包括我們的
總部，到我們在加利福尼亞州里士滿的工廠。我們在實現某些研究和其他業務的過渡時可能會遇到延遲或其他困難，這可能會導致我們的業務受到重大幹擾，並延遲我們的開發工作和臨牀試驗時間表。此外，我們的裁員可能產生意想不到的後果，例如超出計劃裁員範圍的人員流失，日常運營中的困難增加，機構知識和專業知識的流失以及內部控制和披露控制的風險增加。裁員還可能損害我們吸引和留住對我們的運營至關重要的合格人員的能力。
我們目前不符合納斯達克股票市場有限責任公司或納斯達克的上市標準，也可能無法恢復遵守這些標準，因此我們的普通股可能會被退市。退市可能會對我們普通股的流動性產生不利影響，普通股的市場價格可能會下跌，我們獲得足夠的額外資本來為我們的運營提供資金和繼續作為持續經營企業運營的能力將受到嚴重損害。
我們的普通股目前在納斯達克全球精選市場上市，該市場有公司必須滿足的最低要求才能繼續上市。這些要求包括將最低收盤價維持在每股1.00美元（連續30個交易日以上的收盤價不能低於每股1.00美元），或者買入價要求。2023年10月27日，我們收到了上市資格工作人員或納斯達克工作人員的缺陷通知或通知，通知我們，在過去連續30個工作日中，我們普通股的買入價收於每股1.00美元以下，因此未能滿足納斯達克上市規則第5450 (a) (1) 條持續上市要求中規定的買入價要求。該通知對我們的普通股在納斯達克全球精選市場的上市沒有直接影響。根據納斯達克上市規則第5810（c）（3）（A），我們有180個日曆日，或在2024年4月24日之前，通過讓普通股至少連續10個交易日保持每股至少1.00美元的最低收盤價來恢復對買入價要求的遵守。如果我們在合規期到期之前沒有恢復對出價要求的遵守，除非納斯達克行使自由裁量權延長該期限，否則納斯達克可能會對我們的普通股採取退市行動。
反向股票拆分可能使我們能夠滿足買入價要求，但我們無法向您保證，反向股票拆分將獲得股東的批准，也無法向您保證，任何反向股票拆分如果實施，都足以使我們能夠維持在納斯達克的上市。此外，如果實施反向股票拆分，則無法保證反向股票拆分後每股新股的市場價格將保持不變，也無法保證會與反向股票拆分前已發行普通股舊股數量的減少成比例地上漲。鑑於反向股票拆分後流通的普通股數量減少，任何反向股票拆分都可能對我們普通股的流動性產生不利影響。此外，在進行任何反向股票拆分之後，由此產生的普通股市場價格可能無法吸引新的投資者，也可能無法滿足這些投資者的投資要求。
如果由於我們未能重新遵守買入價要求、納斯達克未給予我們延期或小組未給予我們有利的決定，或者由於我們未能繼續遵守繼續在納斯達克上市的任何其他要求而導致我們的普通股從納斯達克退市，則我們的普通股可以在場外交易市場或為非上市證券（例如Pink Sheets）設立的電子公告板上進行交易或者場外交易公告欄，但不可能有保證我們的普通股有資格在此類替代交易所或市場上交易。
此外，如果我們的普通股從納斯達克退市，普通股的流動性將受到不利影響，普通股的市場價格可能會下跌，我們獲得足夠額外資本來為運營提供資金和繼續作為持續經營企業運營的能力將受到嚴重損害，普通股的交易可能會失去聯邦對州證券法的優先權。此外，證券分析師對我們的報道也可能進一步減少，新聞媒體和經紀交易商可能會被阻止在我們的普通股上市，也可能以其他方式尋求或產生對普通股的興趣，這可能導致我們的普通股價格進一步下跌。此外，退市還可能對我們的合作伙伴、供應商、供應商和員工對我們的信心以及員工士氣產生負面影響。
我們在招聘、整合和留住合格的熟練員工方面已經遇到並將繼續遇到困難。
我們組織的穩定性和潛在增長對我們成功實現戰略目標的能力至關重要。我們可能無法招聘、整合和留住足夠數量的具有適當經驗和技能水平的合格員工，以實現我們的增長目標。
目前缺乏具有發現、開發和製造基因組藥物豐富經驗的熟練人才，這種情況可能會持續下去。因此，這些人的競爭非常激烈，流失率可能很高。鑑於我們獲得充足額外資金和繼續作為持續經營企業的能力存在不確定性，以及眾多生物製藥公司和學術機構爭奪具備這些技能的員工，我們已經經歷過並將繼續遇到以可接受的條件招聘、整合和留住具有這些技能的員工的困難。在這方面，由於我們4月和11月的重組，272
我們公司的職位被裁掉了。因此，我們過去和現在都在資源短缺的情況下運營，在員工人數大幅減少的情況下，可能無法有效開展業務。此外，我們實施大幅裁員的歷史以及未來裁員的可能性，可能會對我們留住或吸引優秀員工的能力產生負面影響。此外，我們的臨牀前或臨牀試驗或上市批准申請中的任何負面或意想不到的結果都將使僱用和留住合格的熟練員工變得更具挑戰性。如果我們在短期內沒有獲得足夠的額外資金，使我們能夠繼續作為持續經營企業運營並有可能實現增長目標，那麼我們的研究、開發、製造和監管工作的進展將放緩或完全停止，這將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響，我們可能被要求停止運營。
我們依賴管理團隊的某些關鍵成員以及我們的某些科學、臨牀開發和製造人員，失去他們的服務可能會阻礙我們的研究、開發和監管工作的進展。例如，2022年，我們的前高級副總裁兼開發主管辭去了Sangamo的職務，由於我們的4月和11月的重組，我們前任技術運營執行副總裁、執行副總裁、首席運營官和高級副總裁兼首席科學官的聘用均被解僱。鑑於我們能否獲得足夠的額外資金和繼續作為持續經營企業的不確定性，以及生物技術行業，尤其是舊金山灣區人才競爭的激烈性，未來我們可能會遇到其他高管和員工辭職的情況。更多的辭職或裁員可能會對我們的穩定和潛在增長造成更嚴重的幹擾和威脅。雖然我們已經與每位執行官簽訂了僱傭協議，但他們中的任何人都可以隨時離職，因為我們所有的員工都是 “隨意” 的員工。我們沒有為任何員工提供 “關鍵人物” 保險。
我們已經完全減損了商譽和無限期無形資產，對長期資產進行了重大減值，如果我們的長期資產進一步減值，將來可能會被要求記錄大量額外費用。
如果情況變化或事件發生表明存在減值，我們每年或更頻繁地對商譽、無限期無形資產和長期資產進行減值測試。市場狀況的任何重大變化，包括我們股價的持續下跌，如果表明賬面價值降低，都可能在變動公佈期間產生減值。例如，在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們確認的減值費用分別為4,480萬美元和1.547億美元。我們現在已經完全減損了我們的商譽和無限期的無形資產 並嚴重減損了我們的長期資產。有關這些減值費用的更多信息，請參閲 “附註6 —商譽、無限期無形資產和其他長期資產的減值” 在本10-Q表季度報告的第一部分第1項中。
情況變化（其中許多是我們無法控制的），或者與評估我們長期資產適當估值時使用的假設和估計相關的眾多變量，將來可能會導致我們的長期資產大幅增加減值費用，這可能會對我們的經營業績產生不利影響。
第 2 項。股票證券的未註冊銷售、所得款項的使用和發行人購買股權證券
沒有。
第 3 項。優先證券違約
不適用。
第 4 項。礦山安全披露
不適用。
第 5 項。其他信息
十一月重組
2023 年 10 月 11 日，我們董事會批准了運營重組並相應裁員，即 11 月重組，旨在降低成本並推進我們向專注於神經病學的基因組醫學公司的戰略轉型。我們於 2023 年 11 月 1 日通知了受十一月重組影響的員工。我們預計，11月的重組將導致美國裁掉約162個職位，約佔美國員工的40％。我們估計，我們將承擔約800萬至1000萬美元的現金支出，這些費用與員工遣散費和通知期付款、福利和相關的重組成本有關。我們預計
大部分重組費用將在2023年第四季度產生，11月重組的執行將在2024年第二季度基本完成。由於11月重組可能導致或與之相關的事件，我們還可能產生目前未考慮的其他費用或現金支出。
某些軍官的離開
與11月的重組有關，執行副總裁兼首席運營官D. Mark McClung和高級副總裁兼首席科學官傑森·豐特諾博士的聘用將自2024年1月2日起終止。在解僱方面，根據經修正的遣散計劃（定義見下文），麥克朗先生和豐特諾博士有權獲得某些遣散費，以換取執行全面和解和解除協議。
批准經修訂和重述的高管遣散費計劃
2023 年 10 月 28 日，我們董事會薪酬委員會批准了對經修訂和重述的高管遣散費計劃，或經修訂和重述的《經修訂的遣散費計劃》的修訂和重述。
此類修正和重報的目的是規定在解僱後一次性支付某些離職金（而不是分期付款或按月報銷）。具體而言，如果符合條件的員工（定義見修訂後的遣散費計劃，包括我們的所有執行官）有權根據經修訂的遣散費計劃獲得遣散費，(i) 現金遣散費將在符合條件的員工解僱後的60天內一次性支付（而不是在適用的遣散費期內分期付款，視合格員工的職位而定，分期付款可能為解僱後的9至18個月），以及 (ii) 旨在取代 COBRA 的現金付款保費補償可以在符合條件的員工被解僱後的60天內一次性支付（而不是在適用的遣散期內以每月報銷的形式），但前提是此類款項（a）不受經修訂的1986年《美國國税法》第409A條的約束，或符合條件的員工被解僱時由我們自行決定的《守則》，或 (ii) 可在終止時以其他方式一次性付清，而不會造成不利的税收後果根據該法典第409A條。
如上所述，修訂後的遣散費計劃下某些遣散補助金的支付時間和形式的變化是修正後的遣散費計劃下唯一的重大變化。根據修正後的遣散費計劃，沒有進行任何其他重大更改（包括有關領取遣散補助金的資格或金額或類型的變更）。
上述對修正後的遣散費計劃下所做變更的描述並不完整，受修訂後的遣散費計劃的全文作為本10-Q表季度報告的附錄提交，並以此作為附錄提交。
納斯達克缺陷通知
2023年10月27日，我們收到了納斯達克股票市場有限責任公司（納斯達克股票市場有限責任公司）上市資格工作人員或工作人員的缺陷通知或通知，通知我們，在過去連續30個工作日中，普通股的買入價收於每股1.00美元以下，這是納斯達克上市規則第5450（a）（1）條持續上市要求所要求的最低收盤價。該通知對我們的普通股在納斯達克全球精選市場的上市沒有直接影響。根據納斯達克上市規則第5810（c）（3）（A），我們有180個日曆日，或者直到2024年4月24日或合規日期，通過讓我們的普通股在合規日期之前至少連續10個交易日保持每股至少1.00美元的最低收盤價來恢復對最低出價要求的遵守。如果我們的普通股未在合規日期之前實現合規，我們可能有資格再延長180天以恢復合規。要獲得資格，我們將被要求將上市轉移到納斯達克資本市場，並滿足上市股票市值的持續上市要求和納斯達克資本市場所有其他適用的初始上市標準，出價要求除外，並且必須書面通知納斯達克，表示我們打算在第二個合規期內通過反向股票拆分來彌補缺陷。但是，如果工作人員認為我們無法彌補缺陷，或者如果我們沒有資格延長合規期，並且我們無法在合規日期之前恢復合規，則工作人員將書面通知我們，我們的普通股將被退市。屆時，我們可以根據適用的納斯達克上市規則中規定的程序，就除牌決定向聽證會小組提出上訴。但是，無法保證，如果我們收到除名通知並就納斯達克的除名決定向該小組提出上訴，則此類上訴會成功。
我們打算從現在起到合規日期之間積極監控普通股的收盤價，並將酌情評估可用的選項，以解決缺陷並重新遵守最低出價要求。
第 6 項。展品
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| 展品編號 | | | 文件描述 |
| 3.1 | | | 重述公司註冊證書（參照公司2023年6月2日提交的8-K表最新報告附錄3.3納入）。 |
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| 3.2 | | | 第五次修訂和重述的章程（參照公司 2022 年 12 月 19 日提交的 8-K 表最新報告附錄 3.1 納入）。 |
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| 10.1#+ | | | Sangamo Therapeutics, Inc. 經修訂和重述的遣散計劃 |
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| 31.1+ | | | 規則13a — 14 (a) 首席執行官的認證. |
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| 31.2+ | | | 規則13a — 14 (a) 首席財務官的認證. |
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| 32.1+ | * | | 根據《美國法典》第 18 章第 1350 節作出的認證。 |
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| 101.INS | | | XBRL 實例文檔-實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中。 |
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| 101.SCH | | | 內聯 XBRL 分類擴展架構文檔 |
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| 101.CAL | | | 內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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| 101.DEF | | | 內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔 |
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| 101.LAB | | | 內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔 |
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| 101.PRE | | | 內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔 |
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| 104 | | | 截至2023年9月30日的三個月中，Sangamo的10-Q表季度報告的封面採用內聯XBRL格式，包含在附錄101中 |
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* 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350節，本10-Q表季度報告附有作為附錄32.1的認證，就經修訂的1934年《證券交易法》第18條而言，不應將其視為註冊人 “提交”。
# 表示管理合同或補償計劃或安排。
+ 隨函提交。
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
日期：2023 年 11 月 1 日 | | | | | |
| SANGAMO 治療公司 |
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| /s/亞歷山大 ·D·麥克雷 |
| 亞歷山大 D. 麥克雷 |
| 總裁兼首席執行官 |
| （首席執行官） |
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| /s/PRATHYUSHA DURAIBABU |
| Prathyusha Duraibabu |
| 高級副總裁兼首席財務官 |
| （首席財務和會計官） |