附錄 99.1
藍圖藥品公佈2023年第三季度業績
— AYVAKIT® /AYVAKYT® （阿伐普替尼）實現淨產品收入5,420萬美元，同比增長90％， 2023年第三季度的總收入達到5,660萬美元 —
— 截至第三季度末，美國 約有800名患者服用AYVAKIT，在ISM的推動下，接受治療的患者同比增長了35％以上 —
— 計劃在 ASH 2023 上公佈艾侖替尼在 ISM 中進行的 HARBOR 試驗 第 1 部分的數據 —
馬薩諸塞州劍橋，2023年10月26日——Blueprint Medicines Corporation （納斯達克股票代碼：BPMC）今天公佈了截至2023年9月30日的第三季度財務業績並提供了最新業務情況。
首席執行官凱特·哈維蘭説：“在 AYVAKIT 推出懶散系統性肥大細胞增多症之後的第一個完整季度中，我們看到治療的患者和收入均實現強勁而穩定的增長，這反映出 對AYVAKIT獨特而引人注目的臨牀特徵以及我們為將AYVAKIT帶給所有能夠從治療中受益的患者所做的持續努力的有效性獲得了高度好評。” 藍圖藥品。 “我們預計，從今年年底到2024年，隨着我們採取紀律嚴明的方法來管理運營費用並將資本分配給我們最重要的投資，AYVAKIT的收入將持續穩定增長，這要歸因於現有的 和新的處方者。”
2023 年第三季度亮點和近期進展
系統性肥大細胞增多症 (SM) 和其他肥大細胞疾病
| · | 在ISM推出的第一個完整季度，AYVAKIT第三季度淨收入同比增長90％，達到5,420萬美元，其中4,910萬美元來自美國。 |
即將到來的 2023 年
Blueprint Medicines 計劃在 2023 年底之前實現以下里程碑：
| · | 在 2023 年 12 月的美國血液學會會議上，公佈了 HARBOR 艾侖替尼治療惰性 SM 的試驗第 1 部分的數據。 |
2023 年第三季度業績
| · | 收入：2023年第三季度的收入為5,660萬美元，其中包括來自AYVAKIT/AYVAKYT銷售的5,420萬美元的 產品淨收入和240萬美元的合作收入。藍圖藥業在2022年第三季度錄得 的收入為6,590萬美元，其中包括來自AYVAKIT/AYVAKYT銷售 的2860萬美元淨產品收入以及3,730萬美元的合作和許可收入。 | |
| · | 銷售成本：2023年第三季度 的銷售成本為280萬美元，而2022年第三季度的銷售成本為300萬美元。下降的主要原因是與合作相關的 銷售成本降低。 | |
| · | 研發費用：2023年第三季度的研發費用為1.103億美元，而2022年第三季度為1.28億美元。下降的主要原因是 在我們執行首要優先項目時採取了重點方法來優化整個投資組合的運營效率，以及 臨牀試驗材料的生產時機。研發費用包括2023年第三季度的1,120萬美元股票薪酬 支出。 | |
| · | 銷售和收購費用：2023年第三季度的銷售、一般和管理費用 為7,070萬美元，而2022年第三季度為5,760萬美元。這一增長主要是 是由於我們第一季度為支持在ISM推出AYVAKIT 而擴建的野戰部隊推動了薪酬和人事相關成本的增加。銷售、一般和管理費用包括2023年第三季度的1190萬美元股票薪酬支出。 |
| · | 淨虧損： 2023年第三季度淨虧損為1.337億美元，合每股淨虧損2.20美元，而2022年第三季度的淨虧損為1.332億美元，或每股淨虧損2.23美元。 | |
| · | 現金狀況：截至2023年9月30日，現金、現金等價物和投資為8.272億美元， ，而截至2022年12月31日為10.785億美元。我們的現金和投資提供了持久的資本狀況 ，這使我們能夠實現自給自足。 |
電話會議信息
Blueprint Medicines 將於美國東部時間今天上午 8:00 舉行電話會議和網絡直播，討論2023年第三季度的財務業績和 最近的業務活動。撥打 833-470-1428（國內）並參考會議編號 368229 即可參加電話會議。 此次電話會議的網絡直播也將在 Blueprint Medicines 網站 的 “投資者與媒體” 欄目的 “活動和演講” 下播出，網址為 http://ir.blueprintmedicines.com/。存檔的網絡直播將在電話會議結束大約兩小時後在Blueprint Medicines的網站上播出，並將持續30天 。
即將舉行的投資者會議
Blueprint Medicines 將參加以下即將舉行的投資者 會議：
| · | Stifel Healthcare 會議將於美國東部時間2023年11月15日星期三下午 12:40 舉行。 |
本演講的 網絡直播將通過訪問 Blueprint Medicines 網站 的 “投資者與媒體” 部分獲得，網址為 http://ir.blueprintmedicines.com。演講結束後，網絡直播的重播將存檔在 Blueprint Medicines 的網站上 30 天。
關於《藍圖藥品》
Blueprint Medicines 是一家全球精準治療公司，為癌症和血液疾病患者發明改變生活的療法。 採用既精確又敏捷的方法，我們開發出有選擇地靶向遺傳驅動因素的藥物，目標是 在疾病的各個階段保持領先一步。自2011年以來，我們利用我們的研究平臺，包括分子靶向 方面的專業知識和世界一流的藥物設計能力，以快速、可重複的方式將科學轉化為廣泛的精準療法。 今天，我們已經為美國 美國和歐洲的患者帶來了經批准的藥物，並且我們正在全球範圍內推進多項針對肥大細胞病的項目，包括系統性肥大細胞增多症和慢性 蕁麻疹、乳腺癌和其他易受CDK2抑制的癌症，以及表皮生長因子突變體肺癌。欲瞭解更多信息， 請訪問 www.blueprintMedicines.com 然後在 Twitter (@BlueprintMeds) 和 LinkedIn 上關注我們。
關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》 所指的前瞻性陳述，包括但不限於有關Blueprint Medicines當前或未來批准的藥物和候選藥物的計劃、戰略、 時間表和預期的陳述；Blueprint Medicines 當前或未來批准的任何藥物或候選藥物在治療患者方面的潛在益處 目標和預期的里程碑、商業計劃和焦點。“目標”、“可能、” “將”、“可能”、“將”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“ ” 打算、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“目標” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述 包含這些識別詞。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和 信念，並受許多風險、不確定性和重要因素的影響，這些因素可能導致實際事件或結果與本新聞稿中任何前瞻性陳述所表達或暗示的事件或結果存在重大差異，包括但不限於：初步的 活動和安全數據可能無法代表更成熟的數據；任何當前或計劃中的臨牀試驗延遲的風險或 藍圖的開發藥品當前或未來的候選藥物；與Blueprint Medicines成功證明其候選藥物的安全性和有效性並及時獲得候選藥物批准的能力相關的風險；Blueprint Medicines候選藥物的臨牀前 和臨牀結果可能不支持單一療法 或與其他藥物聯合使用等候選藥物的進一步開發，或可能影響預期的數據發佈時間或監管部門呈件；啟動臨牀試驗的時機 以及臨牀試驗場所的試驗隊列和患者入組率可能延遲或慢於預期；監管機構的行動 可能會影響臨牀試驗的啟動、時間和進展；Blueprint Medicines 當前 和未來合作、融資安排、合作伙伴關係或許可安排的成功可能會影響藍圖醫學 利用其批准藥物和候選藥物市場潛力的能力；以及與Blueprint Medicines相關的風險 獲得、維護和執行專利的能力，以及為其產品及其正在開發的當前或未來的候選藥物 提供其他知識產權保護。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表Blueprint Medicines截至本文發佈之日 的觀點，不應被視為代表其在隨後任何日期的觀點。除非法律要求，否則Blueprint Medicines 明確表示沒有義務更新任何前瞻性陳述。
商標
Blueprint Medicines、AYVAKIT、AYVAKYT 和 相關徽標是藍圖藥品公司的商標。
藍圖藥品公司
精選合併資產負債表 數據
（以千計）
（未經審計）
| 9月30日 | 十二月三十一日 | |||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 現金、現金等價物和有價證券 | $ | 827,226 | $ | 1,078,472 | ||||
| 營運資金 (1) | 610,788 | 863,417 | ||||||
| 總資產 | 1,105,299 | 1,349,902 | ||||||
| 與出售未來特許權使用費和收入有關的責任 (2) | 440,147 | 430,330 | ||||||
| 定期貸款 (2) | 238,378 | 139,083 | ||||||
| 遞延收入 (2) | 8,010 | 18,291 | ||||||
| 負債總額 | 902,688 | 835,225 | ||||||
| 股東權益總額 | 202,611 | 514,677 | ||||||
| (1) | 藍圖藥品將營運資金定義為流動資產減去流動負債。 | |
| (2) | 金額包括餘額的流動部分和非流動部分。 |
藍圖藥品公司
簡明合併運營報表 和綜合虧損
（以千計，每股數據除外）
（未經審計）
| 三個月已結束 | 九個月已結束 | |||||||||||||||
| 9月30日 | 9月30日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 產品收入，淨額 | $ | 54,228 | $ | 28,634 | $ | 133,173 | $ | 80,929 | ||||||||
| 協作和許可收入 | 2,338 | 9,843 | 44,250 | 56,826 | ||||||||||||
| 許可證收入-關聯方 | - | 27,500 | - | 27,500 | ||||||||||||
| 總收入 | 56,566 | 65,977 | 177,423 | 165,255 | ||||||||||||
| 成本和運營費用： | ||||||||||||||||
| 銷售成本 | 2,782 | 3,000 | 8,280 | 12,965 | ||||||||||||
| 協作損失共享 | 1,771 | 1,665 | 4,301 | 7,076 | ||||||||||||
| 研究和開發 | 110,252 | 127,981 | 330,184 | 359,579 | ||||||||||||
| 銷售、一般和管理 | 70,741 | 57,608 | 215,826 | 173,354 | ||||||||||||
| 總成本和運營費用 | 185,546 | 190,254 | 558,591 | 552,974 | ||||||||||||
| 其他收入（支出）： | ||||||||||||||||
| 利息支出，淨額 | (3,808 | ) | (8,396 | ) | (13,624 | ) | (7,527 | ) | ||||||||
| 其他收入（支出），淨額 | (728 | ) | 396 | (369 | ) | 575 | ||||||||||
| 其他支出總額 | (4,536 | ) | (8,000 | ) | (13,993 | ) | (6,952 | ) | ||||||||
| 所得税前虧損 | (133,516 | ) | (132,277 | ) | (395,161 | ) | (394,671 | ) | ||||||||
| 所得税支出 | 197 | 886 | 907 | 4,200 | ||||||||||||
| 淨虧損 | $ | (133,713 | ) | $ | (133,163 | ) | $ | (396,068 | ) | $ | (398,871 | ) | ||||
| 每股淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損 | $ | (2.20 | ) | $ | (2.23 | ) | $ | (6.55 | ) | $ | (6.70 | ) | ||||
| 每股淨虧損中使用的普通股加權平均數——基本和攤薄後 | 60,688 | 59,758 | 60,445 | 59,564 | ||||||||||||
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