附錄 99.2
Beam Therapeutics宣佈投資組合優先排序和戰略重組,重點關注潛在的 短期價值驅動因素和精準遺傳藥物管道的長期增長
針對鐮狀細胞病的最高優先級項目 BEAM-101 和 ESCAPE 以及針對 alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症的 BEAM-302 預計將為 有意義的價值創造提供基礎
公司將探索合作機會,以繼續發展精選項目
預計節省的成本,包括裁員約20%,預計將公司的現金渠道延長到 2026
馬薩諸塞州劍橋,2023年10月19日——通過基礎編輯開發 精密遺傳藥物的生物技術公司Beam Therapeutics Inc.(納斯達克股票代碼:BEAM)今天宣佈了投資組合的優先事項,並計劃精簡其業務運營,以支持潛在的短期價值驅動因素和長期增長。該計劃包括與公司短期目標一致的成本削減計劃 ,預期的成本節省預計將延長其修訂後的運營計劃至2026年。
從一開始,Beams的戰略就是在各種項目組合和交付 模式中廣泛開發基礎編輯技術,我們的科學和產品線繼續全面發展。但是,Beam首席執行官約翰·埃文斯表示,在這個充滿挑戰的市場環境中,我們需要做出艱難的決定,將資源集中在我們認為短期價值創造潛力最大的臨牀項目和研究領域,同時繼續為未來建立一家強大的公司。我們感謝 受影響的同事的奉獻精神和無數貢獻。我們理解這給他們帶來的挑戰,並完全致力於在整個過程中為他們提供支持。
基礎編輯代表了潛在的 一流的埃文斯繼續説,基因編輯 技術旨在為患者提供差異化的益處,我們的鐮狀細胞病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症開發計劃就是例證。 展望未來,儘管我們的流程和研究工作將更加精簡,但我們預計將繼續保持我們在開發創新的基礎編輯計劃和創造性合作機會方面的往績。我們堅定不移地履行使命 ,為患有嚴重疾病的患者提供新的精準基因藥物。
Beam 概述了其 管道項目組合的以下關鍵戰略決策:
| 優先考慮其開發 活體外和 在活體中 鐮狀細胞病項目,包括 BEAM-101、其工程幹細胞抗體配對逃避 (ESCAPE) 非遺傳毒性調理策略,以及 在活體中輸送到造血幹細胞 (HSC)。 |
| 優先考慮其開發 在活體中用於 治療 alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的基礎編輯器 BEAM-302。 |
| 在美國選定數量的地點進行初步的 BEAM-301 臨牀試驗,用於治療糖原 貯積病 1a (gsd1a)。 |
| 為 BEAM-201 生成用於治療 T-ALL 的有針對性的臨牀數據集,併為此和其他潛力尋求潛在的合作伙伴關係 活體外CAR-T 項目,包括 Beams 正在進行的關於創建具有多重鹼基編輯的下一代 異體細胞療法的研究。 |
| 將短期研究和平臺投資重點放在利用 Beams 的特定應用上 在活體中 肝臟編輯功能可針對罕見的遺傳和常見疾病,以及血液學和免疫學/腫瘤學領域的精選機會。鑑於專業開發和商業能力的要求,該公司的乙型肝炎病毒計劃將暫停並指定為合作伙伴 。 |
根據其投資組合的優先順序,Beam 打算努力精簡運營費用並提高效率:
| Beam計劃裁員約100人,約佔其現有員工的20%, 預計將於2023年第四季度完成。 |
| 與裁員有關,Beam預計將產生約660萬美元的一次性成本 ,其中幾乎全部是與遣散費相關的現金支出,預計將在2023年第四季度產生。 |
| 這些預期的成本節約,加上公司截至2023年6月30日的現金、現金等價物和 投資證券餘額為11億美元,現在預計將為其修訂後的2026年運營計劃提供資金。 |
關於光束療法
Beam Therapeutics(納斯達克股票代碼:BEAM) 是一家生物技術公司,致力於為精準基因藥物建立領先的、完全集成的平臺。為了實現這一願景,Beam組裝了一個平臺,該平臺包括一套基因編輯和傳遞技術, 正在建立內部製造能力。Beams的基因編輯技術套件以鹼基編輯為基礎,鹼基編輯是一種專有技術,旨在實現精確、可預測和高效的單鹼基變化, 在目標基因組序列上, ,而不會在DNA中造成雙鏈斷裂。這有可能實現各種潛在的治療編輯策略,Beam正在使用這些策略來推進多樣化的基礎編輯 程序組合。Beam是一家以價值觀為導向的組織,致力於其員工、尖端科學以及為嚴重疾病患者提供終身治療的願景。
關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。提醒投資者不要過分依賴這些前瞻性陳述,包括但不限於與以下內容相關的陳述:我們的臨牀前和臨牀開發計劃和時機預期;與投資組合優先排序和戰略重組的成本和時機相關的預期 ;我們預期的現金流,包括投資組合優先順序和戰略重組對我們預期現金跑道的潛在影響;投資組合優先排序和戰略重組的潛在 影響對我們進行重組運營和開發時間表;治療應用和
我們技術的潛力;我們推進臨牀試驗和計劃的計劃和預期時機;我們 尋求、建立和維持合作或夥伴關係以與合作者或合作伙伴一起開發我們項目的能力;以及我們通過基礎編輯為患者開發終身、治療性、精準遺傳藥物的能力。每份前瞻性 陳述都存在重要的風險和不確定性,這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類陳述中表達或暗示的結果存在重大差異,包括但不限於與以下方面相關的風險和不確定性:與我們 成功實現投資組合優先順序和戰略重組收益的能力相關的風險;我們開發候選產品、獲得監管部門批准和商業化的能力,這可能需要更長的時間或成本高於 計劃的時間;我們的籌集額外資金的能力資金,可能無法獲得;我們獲得、維持和執行候選產品的專利和其他知識產權保護的能力;疫情和其他 突發衞生事件的潛在影響,包括其對全球供應鏈的影響;我們的候選產品能否獲得啟動人體臨牀研究所需的監管部門批准的不確定性;我們的候選產品的臨牀前測試以及臨牀前研究和臨牀試驗的 初步或中期數據可能無法預測的結果或正在進行或以後的臨牀試驗的成功;我們的臨牀試驗的啟動和註冊以及預期的推進時間 可能比預期的要長;我們的候選產品可能會出現生產或供應中斷或故障;與競爭產品相關的風險;以及我們在截至2022年12月31日的10-K表年度報告(10-K表季度報告)中在 “風險 因素摘要和風險因素” 標題下確定的其他風險和不確定性,我們的10-K表季度報告截至2023年6月30日的 季度的季度以及在隨後向美國證券交易委員會提交的任何文件。這些前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。可能導致我們的實際結果出現 差異的因素或事件可能會不時出現,我們無法預測所有因素。除非適用法律可能要求,否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述,無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。
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THRUST 戰略
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