通過 基礎編輯 Beam Therapeutics NASDAQ：BEAM 附錄 99.1

本演示文稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 前瞻性陳述。此類前瞻性陳述包括以下方面的陳述：臨牀前研究和研究以及 開發計劃的啟動、時間、進展和結果，包括我們的 BEACON 試驗和 BEAM-201 試驗在內的臨牀試驗的啟動和進展；我們產品線的進展，包括 BEAM-101、BEAM-201、BEAM-301、BEAM-302 的推進以及多項臨牀前研究中的其他 CAR-T 和肝臟項目；我們目前的預期和預期的運營業績，包括我們的預期資金使用; 的許可和合作協議下的潛在活動和收益以及 新合作的形成；以及我們技術的治療應用和潛力，包括我們通過基礎編輯為患者開發終身、治療性、精準遺傳藥物的潛力，包括潛在的安全性 優勢，所有這些都受到已知和未知的重要風險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導致我們的實際結果、業績或成就、市場趨勢或行業業績存在重大差異來自此類前瞻性陳述所表達或暗示的 。因此，此處包含的任何不是歷史事實陳述的陳述都可能是前瞻性陳述，應按此進行評估。在不限制上述內容的前提下， “預期”、“期望”、“建議”、“計劃”、“願景”、“相信”、“打算”、“項目”、“預測”、“估計”、“目標”、“預測”、“潛力”、“應該”、“可能”、“會”、“可能”、“可能”、“可能”、“可能”、“會”、“可能”、“可能”、“可能”、“將” 等詞語及其負面含義和相似的詞語和 表達旨在識別前瞻性陳述。每份前瞻性陳述都存在重要的風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類陳述中表達或暗示的結果存在重大差異， 包括但不限於與以下方面相關的風險和不確定性：我們開發、獲得監管部門批准和商業化候選產品的能力，這可能需要比計劃更長的時間或成本更高；我們籌集可能無法獲得的額外 資金的能力；我們獲得、維護和執行和專利的能力其他知識產權保護我們的候選產品；疫情和其他突發衞生事件的潛在影響，包括它們對 全球供應鏈的影響；我們的候選產品的臨牀前測試以及臨牀前研究和臨牀試驗的初步或中期數據可能無法預測正在進行或以後的臨牀試驗的結果或成功； 啟動和註冊我們的臨牀試驗可能需要比預期更長的時間；我們的候選產品可能會出現生產或供應中斷或失敗的情況；與競爭相關的風險產品；以及在 “風險因素摘要” 和 “風險因素” 標題下以及我們在截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告、截至2023年3月31日的季度10-Q表季度報告、截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告、截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的任何文件中發現的其他風險和 不確定性美國證券交易委員會”）可在美國證券交易委員會的網站 www.sec.gov 上查閲。更多信息將通過我們的年度和季度報告以及我們不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中提供。這些前瞻性陳述僅代表截至本演示文稿發佈之日。可能導致我們實際結果出現差異的因素或 事件可能會不時出現，我們無法預測所有因素。除非適用法律另有要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、 未來發展還是其他原因。關於前瞻性陳述的警示性説明。

一次性、治癒性 療法的潛力罕見病和常見病的基因編輯可快速編程的精準藥物平臺我們的願景是為患有嚴重疾病的患者提供終身療法

基礎編輯是一種差異化、 可能是同類最佳的基因編輯技術精確定位？是（指南 RNA 或 ZF/TALE）是（指南 RNA）編輯的耐久性？永久永久性雙股斷裂？是沒有應用程序？主要是淘汰賽更正、修改、激活、 多路複用編輯可預測性隨機插入和刪除 100 個未表徵的編輯單基編輯所有編輯都完全描述了精確編輯的效率？低 — 僅分裂細胞高 — 任何細胞類型 Nuclease CRISPR、 ZFN、Talens Base 編輯

一種精確的基因編輯技術，具有 高度多功能的應用 CRISPR 蛋白脱氨酶指南 RNA 校正蛋白（例如 BEAM-301、BEAM-302）3 修改蛋白（例如 ESCAPE）4 激活表達（例如 BEAM-101）X 敲除蛋白（例如 BEAM-201）2 多路同時編輯（例如，BEAM-201 中的 四個 gRNA）X +-1 5... 還有許多其他可能的應用

我們正在為精準遺傳藥物建立領先的全 集成平臺完全集成的技術和能力模塊化平臺用於快速開發新的基礎編輯程序

牽頭項目：有可能降低風險 技術，創造收入，使需求未得到滿足的患者受益未來平臺：擴大可滿足需求的患者羣體，創建有價值的、差異化的特許經營經營業務戰略：追求優先資產的內部開發和外部 合作伙伴關係 HEMATOLOGY BEAM-101 ESCAPE 用於體內分娩遺傳病 BEAM-301、BEAM-302 多個新的肝臟靶點 LNP 近期：未來平臺：免疫學-腫瘤學 BEAM-201 下一代同種異體 br} 平臺 (4-6 次以上編輯) Beam投資組合戰略為全資項目和合作機會創造了廣闊的潛力 ESCAPE：工程幹細胞抗體配對逃避

項目/疾病交付編輯 方法研究主導優化 IND 啟用 I/II 期 PIVOTAL BEAM-101 鐮狀細胞病 β地中海貧血體外血幹細胞激活胎兒血紅蛋白逃脱鐮狀細胞病 β地中海貧血體外血幹細胞多重體 CD117 編輯抗體對 BEAM-302 體內 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏 LNP 校正 E342K 突變 BEAM-301 糖原儲存病 Ia 體內 LNP 校正 R83C 突變 BEAM-201 T-ALL /T-LL CD7+ AML 體外 T 細胞 Multiplex 沉默 CD7 CAR-T 補體 Pathway (Apellis) 體內 LNP未公開 3 個未公開的靶標（輝瑞）體內 LNP 未公開推進臨牀多元化產品線 LNP = 脂質納米顆粒；HSC = 造血幹細胞；T-ALL/TLL = T 細胞急性淋巴細胞 白血病/T 細胞淋巴母細胞淋巴瘤；AML = 急性髓系白血病；ESCAPE：工程幹細胞抗體配對逃避

完成 BEACON 哨兵隊列 的註冊並於 2023 年開始加入擴展隊列 BEAM-201 研究的第一位患者在 2023 年底啟動 BEAM-301 和 BEAM-302 北卡羅來納州製造基地 GMP 的臨牀前研究 BEACON 的多名患者的數據呈報 2024 年第一季度監管申報 BEAM-301 監管申報 BEAM-201 研究中第一個隊列的數據呈報 2023 年底關鍵進展和預期里程碑 2024 年第一季度監管申報即將到來的 里程碑 BEAM-302

無論現在還是將來，都有能力為 SCD 患者提供 潛在的同類最佳方案。精確的基因編輯（非切割、非病毒）白消安調理 BEAM-101（HbF 上調）編輯過的細胞毒性較低的調理選擇 — 有可能將 擴展到更年輕、更廣泛的患者羣體 ESCAPE（多重治療編輯 + CD117 精選編輯）通過輸液進行體內編輯，完全無需移植 hBase編輯靶向 SC 的 LNP * ESCAPE： 工程幹細胞抗體配對 Evasion WAVE 1基礎編輯 + HSC 移植 WAVE 2 改進的調理 WAVE 3 體內交付

專為同類最佳特徵而設計： 一次性療法，有可能產生最高的胎兒血紅蛋白 (HbF) 誘導直接編輯 hbF 基因使其開啟 HbF 基因切換可能最大限度地減少致病 HbB 非病毒：無法檢測到隨機插入 非切割：降低遺傳毒性應激和染色體異常風險投資患者分娩以區分開來：全資製造：控制質量和連接患者服務投資患者服務： 優化患者體驗 BEAM-101: 旨在通過一次性、直接、非切割激活 HbF 鐮狀細胞病來治療鐮狀細胞病：美國有 100,000 名患者；嚴重疼痛危機、多器官損傷、早期死亡 HPFH = 胎兒血紅蛋白的遺傳性持久性 HBB HBG1 HBG2 單鹼基編輯器 + 兩個胎兒血紅蛋白基因的 gRNA 調節元素，無需切割 DNA 鐮狀血紅蛋白 (HbS) 基因重複的胎兒血紅蛋白 (HbF) 基因

BEAM-101 產品基於 HBG1/2 啟動子編輯的潛在同類最佳 屬性 1 hbF 蛋白水平2 在 ASGCT 2020 上公佈的臨牀前數據；在 NBSGW 小鼠輸液 16 周後分析了編輯過的人類 hspc（mean±SEM，n=4-6）；1.已排序的人類譜系-CD34+ 大塊骨髓；2.經過排序的紅系細胞 (glya+) HbS 蛋白水平2 編輯了人類 CD34+ 細胞，然後在小鼠身上植入 16 周 > 90% 65%

BEAM-101 是美國第一個臨牀基礎 編輯程序，加快了通往患者和市場的道路 BEACON-101 1/2 期研究設計製造條件和移植植入隨訪患者 1 患者 2 患者 3 患者 4-45 輸血和動員 6 個月 (+/-) 選擇安全終點成功植入中性粒細胞的患者比例 42 安全性和耐受性評估選擇納入標準鐮狀細胞病 (SCD) 患者儘管有羥基脲或其他疾病，但仍會出現嚴重的血管閉塞危象 支持性指標初始隊列年齡 ≥ 18 至 ≤ 35 歲選擇療效終點嚴重血管閉塞危機輸血要求血紅蛋白 F 水平生活質量和功能能力紅細胞功能和器官損傷

HSC 存活和增殖需要通過 CD117 傳導幹細胞因子 (SCF) 信號 。單鹼基編輯會改變 CD117 受體的表位並且不影響 HSC 生物學定製調理抗體會消耗患病的未經編輯的細胞，但能讓 CD117 編輯的細胞 “逃脱” 並正常生長 ESCAPE* 專為選擇性消耗患病細胞而設計，這可以實現非遺傳毒性調理在存在抗體的情況下富集經過編輯的細胞配對 CD117 抗體 (ng/mL) HSC eHSC 細胞死亡細胞存活下來 * ESCAPE：工程設計幹細胞抗體配對逃避

BEAM-302：一種可能一次性 治療 AATD，有可能糾正肝臟和肺部疾病正常 AAT 功能遺傳學肝臟呼吸 AAT 缺陷野生型 SERPINA1 基因 AAT 蛋白被分泌出來保護肺部 E342K* (PiZ) 突變 AAT 聚集並導致肝臟 損傷/衰竭功能低下 AAT 和循環中存在 Z-AAT 聚集物**會導致肺損傷、肺氣腫等。Alpha-1 抗胰蛋白瘤等 Sin 缺乏 (AATD)：美國有 60,000 名 ZZ 患者；嚴重進行性肺部和肝臟疾病 * 也被稱為 ，即 E366K（包括信號）肽（受翻譯後裂解的影響）** 聚合物也稱為聚合物

在體內校正具有 BEAM-302 BEAM-302 LNP 序列的小鼠的致病性 AATD “piZ” 點突變進行校正編輯 IV 分娩 nsg-piz Mouse 1 周肝臟編輯數字 = 校正等位基因佔總等位基因的百分比校正後的等位基因包括 WT 校正和 WT 校正以及 D341G 旁觀者編輯——觀察到這兩種蛋白質都能正常起作用和分泌

校正帶有 BEAM-302* 的小鼠 piZ 突變減少肝臟聚集物減少毒性肝臟聚集物控制校正 * 研究級 BEAM-302

血液中測得的分泌 AAT 給藥 BEAM-302 後 1 周 AATD 小鼠血清 piZ AAT 降低，校正後的 AAT 增加

BEAM-302 給藥後小鼠血清 AAT 的增加對應於功能性 AAT 的增加從給藥的 nsg-piz 小鼠身上收集血清用中性粒細胞彈性蛋白酶孵育當功能性 AAT 增加大約 3 倍時測量彈性蛋白酶活性的抑制作用 Functial AAT * P

Gsd1a 未得到滿足的需求：低 G6PC 活性 可能導致血糖水平在 1-3 小時內嚴重下降低血糖可能導致癲癇發作或致命多器官功能障礙（例如腎臟和肝臟）BEAM-301 潛力：血清代謝物接近正常、G6PC 活性、肝臟 形態、提高小鼠存活率動物研究表明 11% 的編輯足以恢復空腹葡萄糖1 關鍵點：業內首個具有體內直接校正基因編輯功能的體內 DC First DC 2 美國監管文件 預計於 2024 年上半年發佈 Chou & Mansfield。2007。Curr。Ther 將軍基於公開宣佈的候選開發 Wildtype G6PC 基因 G6PC R83C 突變 BEAM-301 計劃旨在恢復糖原代謝受損，否則糖原代謝會導致 顯著發病率肝臟低 G6P 轉化率高 G6P 轉化糖原儲存病 Ia：900 名美國 R83C 患者；嚴重低血糖、肝臟和腎臟功能障礙

在 ESGCT 2021 上公佈的臨牀前數據 1.純合子 Hug6PC-r83c 小鼠出生後不久未經顳靜脈治療或經顳靜脈治療，未經治療的小鼠在葡萄糖療法下存活不到 3 天 BEAM-301 計劃旨在恢復糖原代謝受損，否則 會導致顯著的發病率 ABE 校正與 R83C 小鼠存活率提高相關的血清代謝物接近正常、G6PC 活性、肝臟脂肪形態學和身份證沉積

多重鹼基編輯：與 核酸酶編輯器不同，臨牀前研究中未檢測到染色體重排、細胞擴張正常，也未檢測到 DNA 損傷反應臨牀規模流程：96-99% 編輯，> 90% quad edited1 BEAM-201 2023 年 8 月首例患者給藥 BEAM-201：基礎編輯的異體細胞療法候選藥物有機會治療侵襲性 CD7+ 白血病 T 細胞急性白血病：佔所有患者的 15%，不是通過 B 細胞 CART 治療，復發/難治患者幾乎沒有選擇基礎編輯 mRNA TRAC gRNA： 預防移植物與宿主病 CD52 gRNA：啟用異體細胞源 PD1 gRNA：延長療效 CD7 gRNA：防止 CD7 CAR C G C G C G C G C G C G C G G C G G C G G G C G G C G G G C G G G G CAR 編輯量超過 90% 1 未經編輯的 BEAM-201 CD7 CAR 在 SITC 2020 上公佈的臨牀前數據；1.使用由NGS測量的臨牀規模過程在四個目標位點同時進行基礎編輯。

BEAM-201： 多重鹼基編輯無需雙鏈斷裂的顯著優勢染色體重排對細胞擴張的影響 4 次編輯：TRAC、CD52、PD1、CD7 3 編輯：TRAC、B2M、PD1 鹼基編輯核酸酶具有易位的細胞百分比編輯後的產量百分比 2 在 SITC 2020 上公佈的臨牀前數據；1.使用同樣的四個引導 RNA 進行鹼基編輯與核酸酶編輯，通過來自 100 個細胞的 G 帶核型測量；更新的分析顯示

其他戰略性和創新性 交易有可能釋放基礎編輯價值並擴大治療影響力許可 Beam 用於預防心血管疾病的基礎編輯技術 3 個目標：PCSK9（VERVE-101 和 VERVE-102）、ANGPTL3（VERVE 201）、未披露 #3 Beam 在 P1 之後選擇加入：50% 的美國（PCSK9 和 ANGPTL3）或 35% 的 WW（目標 3）成本/利潤 7500萬美元 Beam 選擇加入補體介導疾病的基礎編輯預付款 7500 萬美元 Beam 選擇加入一個程序的第 1 階段後有 50% 的美國版權 Prime editing (PE) 是一種 一種新型的基因編輯技術，作為基礎編輯的補充，Beam 提供交付和 CRISPR 技術/專業知識 Beam 擁有 PE 的專有權：任何過渡編輯（A-G、C-T）以及任何 SCD 的編輯預付 5000 萬美元獲得 某些工程細胞療法的 Cas12b 核酸酶非獨家許可 — Beam 保留使用或重新搭配 Cas12b 預付3億美元的潛在里程碑和10億美元以上的潛在里程碑使用Beam的編輯並交付給靶標的能力 P1/2 末的肝臟、肌肉、CNS Beam 期權在一個項目下一代 RNA 和交付中獲得 35% 的全球成本/淨利潤分配；Beam 提供臨時領導和 RNA/LNP 能力 Beam 在 Orbital Beam 中擁有大量股權，可獲得 Orbital IP 進行基因編輯 （獨家）和某些領域（非獨家）戰略交易 Innovator 交易

認識Beam團隊 團隊在發現、開發和批准一流藥物方面的重要記錄約翰·埃文斯首席執行官朱塞佩·夏拉梅拉博士總裁、首席科學官蘇珊·奧康納首席人力資源官克里斯汀·貝隆博士、JD 首席法務官 Terry-Ann Burrell 首席財務官布萊恩·萊利首席製造官艾米·西蒙，醫學博士首席醫學官曼莫漢·辛格博士首席技術官 John Lo 博士首席商務官 Gopi Shanker 博士主任 科學官

謝謝