1 2023年第二季度財務業績和臨牀更新 2023年8月9日


2 前瞻性陳述本演示文稿包含 Lumos Pharma, Inc.(“Lumos”、“我們” 和 “我們的”)的專有和機密信息,此類內容應被視為 “機密信息”,並受您對 Lumos 的保密義務的保護。本演示文稿僅供參考,Lumos或其任何代表對這些材料中包含的信息或在任何相關演示或討論中披露的信息不作任何明示或暗示的陳述或保證。本演示文稿包含Lumos的前瞻性陳述,這些陳述涉及重大風險和不確定性。本演示文稿中包含的所有此類陳述均為1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。我們對自己的業務充滿熱情,包括 LUM-201 以及它可能為臨牀患者提供幫助的潛力。這種熱情激發了我們的樂觀情緒,即我們的努力將取得成功,並帶來安全、有效的治療方法,併為患者帶來有意義的改變。請記住,實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。我們試圖通過使用 “預期”、“即將到來”、“將”、“將”、“計劃”、“打算”、“預期”、“近似”、“預期”、“預期”、“潛在”、“迫在眉睫” 之類的詞語以及對未來時期的類似提法或這些術語的負面提法來識別前瞻性陳述。並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。前瞻性陳述的例子包括我們就臨牀工作進展發表的陳述,包括有關試驗篩查和入組的評論、PGHD LUM-201 計劃的勢頭增強、試驗中期分析的預期時間、對特發性或中度生長激素缺乏症的兒科受試者使用 LUM-201 時的治療潛力、臨時樣本量應足以初步指示 LUM 201 的影響,預計主要結果數據會讀出對於我們的試驗,LUM-201 的市場規模潛力,對 LUM-201 的預測,LUM-201 的目標,將我們的 LUM-201 平臺擴展到其他指標的可能性,未來的財務業績,經營業績,現金狀況,現金使用率以及通過Oragrowth210和Oragrowth212試驗讀出的主要結果數據以及歷史事實陳述以外的任何其他陳述來為運營需求提供資金的現金資源充足性。我們希望我們能夠以100%的準確度預測未來,但這是不可能的。我們的前瞻性陳述既不是歷史事實,也不是對未來業績的保證。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異,這是由於許多重要因素,包括我們 LUM-201 試驗的中期結果與目前尚不清楚的試驗最終結果之間的潛在重大差異、流行病(包括 COVID-19)的影響、其他廣泛的健康問題、烏克蘭-俄羅斯衝突、我們未來與監管機構互動的結果、我們預測未來的能力現金未來或有負債和業務運營所需的利用率和儲備金、及時為我們的候選產品獲得必要的患者登記的能力、成功開發候選產品的能力、Lumos根據需要籌集額外股權資本的時機和能力,以及其他可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中表達或暗示的事項存在重大差異的風險。您不應依賴這些前瞻性陳述中的任何一項,為了幫助您自己確定風險,我們在截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中的 “風險因素” 部分和其他地方對可能導致實際業績與前瞻性陳述存在重大差異的風險進行了廣泛的討論,以及向美國證券交易委員會提交的其他報告,包括我們在年度報告之後提交的10-Q表季度報告。所有這些文件都可以在我們的網站上找到。在就我們的股票做出任何決定之前,您應該閲讀並理解這些文件。我們預計,隨後的事件和事態發展將導致我們的看法發生變化。我們可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述;但是,我們不承擔任何這樣做的義務。因此,在本演示之日後的任何日期,您都不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們的觀點。此處包含的數據來自各種內部和外部來源。演示文稿中的所有市場數據都涉及許多假設和侷限性,無法保證此類假設的準確性或可靠性。此外,對於其中所作假設的合理性,也未就此處包含的任何預測或建模或任何其他信息的準確性或完整性作出任何陳述。此處包含的任何有關過去性能或建模的數據均不能表明未來的表現。8.9.2023


3 議程 • 麗莎·米勒,投資者關係高級總監 • 裏克·霍金斯,首席執行官兼董事長 • 裏克·霍金斯,首席執行官兼董事長 • 約翰·麥考博士,總裁兼首席科學官 • 洛裏·勞利,首席財務官 • 杜克·皮圖奇瓦諾特,醫學博士,臨牀開發和醫療事務高級副總裁 • 洛裏·勞利,首席財務官


4 PGHD 中兩項二期試驗的主要結果數據預計在 2023 年第四季度 • 大約 20 名受試者 6 個月的 AHV 和安全數據 • 大約 20 名受試者每天服用 0.8 mg/kg LUM-201 • 大約 20 名受試者服用 3.2 mg/kg /天 LUM-201 • 大約 20 名受試者每天服用 rhGH • 每組 12 個月的 AHV 數據 • 小組 6 個月和 24 個月的主要數據 • 6 個月的 AHV 和安全數據 • 大約 11 名受試者服用 1.6 mg/kg/day LUM-201 • 大約 11 名受試者服用 3.2 mg/kg /天 LUM-201 • 12 個月的 AHV 數據,每個隊列約 7 個 • 小組劑量發現第 2 階段試驗機制階段的 18 個月和 24 個月數據 LUM-2012 PK/PD 試驗 PGHD = 兒科生長激素缺乏 PEM = 預測性富集策略 = 能夠識別出治療候選藥物 PEM-陽性 (PEM+) 的可能反應者 = 基線 IGF-1 > 30 ng/ml 且刺激峯值 GH > 5 ng/ml 的 PGHD 患者 Topline 多達 82 名 PEM+ 受試者的數據 Opline 關於多達 22 名 PEM+ 受試者的第二階段數據 oraGroth210 與 rhGH 相比,試用版不支持非劣勢 LUM-201


5 • n = ~180-200 • 隨機分配 2:1 LUM-201 到 rhGH 對照組 • PEM (+) PGHD 受試者 • 1 劑 LUM-201 劑量後 stim GH 峯值 ≥ 5 ng/ml • rhGH 治療天真 • 美國和國際多個試驗地點 • 12 個月治療預期註冊 3 期試驗設計基於最近的 PGHD 3 期關鍵試驗主要結果數據:AHV at 12 個月治療 3 期設計取決於第 2 階段結束時與美國食品藥品管理局會面以及 oraGrowth210 第三階段試驗的結果 n ~ 60-70 每日注射 rhGH n ~ 120-130 口服 LUM-201 R IGF-1TreatmentRandomization 試驗隨機化 2:1 LUM-201 到 rhGH 試驗持續時間 12 個月治療 3 期試驗 • LUM-201 在 12 個月時的年身高速度 (AHV) 與 rhGH 對照相當 • 根據最近的批准,LUM-201 和 rhGH 組之間的非劣勢幅度小於 1.8 至 2 cm • 在 rhGH 中度患者的歷史數據集中觀察到治療與 AHV 一致的增長約為 8.3-8.6 cm/年 GH 篩查


6 適用於第 3 期和商業用途的新型 LUM-201 配方新型 LUM-201 配方 • 膠囊內的迷你片劑 • 獨特的 LUM-201 製造技術實現了新配方的優勢 • 最大限度地減少了服藥患者體重範圍內的劑量差異 • 便於年輕和老年患者口服給藥 • 新配方已申請專利 • 美國專利商標局可能在今年晚些時候做出迴應 • 預計在 2042 年底之前具有知識產權保護的橙皮書上市圖片並不能實際代表新型 LUM-201 配方


7 內分泌學會會議 (ENDO) 關於 LUM-201 的口頭陳述其他 oraGrowth212 中期數據:• LUM-201 使保持在正常範圍內的 IGF-1 水平升高,IGF-1 SDS 升高> 0 • 在 LUM-201 上觀察到的 AHV 持續高於基線,反應持續到 12 個月 1 中期 oraGrowth210 和 '212 合併數據:• 兩項試驗在 1.6 和 3.2 mg/kg 劑量下的合併數據顯示 AHV 比基線有所改善 12 個月的持久反應,以及兩次 LUM-201 劑量內分泌學會會議上的同等抗逆轉錄病毒效應 (ENDO) — 2023 年 6 月 * OraGrowth 研究不需要治療前基線 AHV,但現有數據顯示 1 Lumos Pharma 網站上的 ENDO 演示中包含的數據 **來自 50% 註冊的 oraGrowth210 試驗(前 2 個 LUM-201 劑量為 N=20)和大約 70% 註冊的 oraGrowth212 試驗(N=15)ENDO 口服陳述(Tansey 等人)ENDO 口服陳述(Cassorla)的中期數據,等)


8 個其他亮點 • 最新摘要接受口頭陳述:解卷積分析:生長激素分泌物(LUM-201)通過增強內源性生長激素分泌和增加 IGF-1、Cassorla、F. 來促進中度特發性兒科生長激素缺乏症(iPGHD)患者的生長髮育 • 數據顯示生長激素可減少肥胖受試者的肝臟脂肪變性在沒有惡化血糖測量值的情況下使用 NAFLD • 這些數據支持 MGH 與 Lumos Pharma 合作在 NAFLD 中評估口服 LUM-201 • MGH 發起的 NAFLD 中 LUM-201 的試點試驗繼續招收歐洲兒科內分泌學會(ESPE)— 2023 年 9 月 JCEM 上發佈生長激素支持 MGH 對 LUM-201 的評估 • 將 LUM-201 的下一個適應症目標縮小到國際空間站和 PWS,分析仍在繼續。LUM-201NAFLD = 非酒精性脂肪肝病 MGH = 馬薩諸塞州綜合醫院 ISS 特發性矮小 PWS Prader-Willi綜合徵


9 Lumos Pharma財務信息截至2023年6月30日的美元現金、等價物和短期投資價值5,090萬美元債務 0股2023年每季度未償還800萬美元現金使用量為950萬美元至1,050萬美元截至12月31日財年12月31日的LUMO現金、現金等價物和短期投資,以支持運營至2024年第三季度,此外還包括Oragrowth210和Oragrowth212 Trials的主要業績數據讀數 4Growth212 Trials的主要業績數據 2023 年季度


10 概述以生長障礙兒童為目標的領先資產新型口服罕見病資產管線,財務狀況穩健 • 用於治療生長激素缺乏 (GHD) 疾病的新型口服治療資產 LUM-201 • LUM-201 在天然內分泌途徑內起作用,與注射療法不同 • 全球生長激素失調症注射市場為34億美元,不包括中國* • 初始口服 LUM-201 適應症兒科 GHD (PGHD) 市場為12億美元* • 截至2023年第二季度末,現金餘額為5,090萬美元 • 現金流入2024年第三季度,超越 2 期 orAgrowth 試驗的主要結果數據 PGHD 的後期試驗 • 預計2023年第四季度將有兩項第 2 期 orAgrowth 試驗的主要結果數據 • PEM 策略通過識別和招募可能的 LUM-201 受試者來降低風險試驗** PGHD = 兒科生長激素缺乏症 * 美國、德國、法國、意大利、西班牙、英國、日本(Grandview Research,生長激素市場預測,2019 年)** PEM(預測性富集標記)策略包括 PEM+ PGHD 患者的篩查率 = 基線 IGF-1 > 30 ng/ml,單次口服 LUM 後峯值刺激 GH ≥ 5 ng/ml-201