美國批准電話： Pombiliti™（cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda™ (miglustat) 2023 年 9 月 28 日

2 前瞻性陳述 本演示文稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，涉及Pombiliti和Opfolda在美國的批准和 商業化計劃。納入前瞻性陳述不應被視為我們 表示我們的任何計劃都將實現。本演示文稿中的任何或所有前瞻性陳述都可能被證明是錯誤的， 可能會受到我們可能做出的不準確假設或已知或未知的風險和不確定性的影響。例如，由於我們業務固有的風險和不確定性，實際業績可能與本新聞稿中列出的結果存在重大差異，包括但不限於：我們 可能無法在美國成功商業化Pombiliti + Opfolda，公眾和商業付款人可能無法償還 Pombiliti + Opfolda，我們可能無法制造或提供足夠的商業產品；以及我們可能需要 額外的資金來完成所有工作商業化和製造活動。此外，所有前瞻性陳述均受其他 風險的影響，詳見我們向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告以及我們向美國證券交易委員會提交的截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告。提醒您不要過分依賴這些前瞻性陳述， 這些陳述僅代表截至本文發佈之日。所有前瞻性陳述均受本警示聲明的全部限制，我們沒有 義務修改或更新本新聞稿以反映本新聞稿發佈之日之後的事件或情況。

3 Executive 摘要 成人新療法 晚發龐貝病 3 晚發龐貝病是一種罕見而致命的遺傳病， 的診斷嚴重不足 Pombiliti + Opfolda 是一種差異化的雙組分療法 ，適用於目前療法沒有改善的成年人 Pombiliti + Opfolda 的全球峯值收入潛力約為通過重置治療預期 獲得10億美元 到2030年代末具有排他性的強大而廣泛的專利組合 大量證據表明，ERT經驗有了可衡量的改善成人 目前的全球龐貝市場約為12億美元，預計到2027年將增長到 >18億美元

4 GAA 缺乏會導致溶酶體 糖原積累和細胞 功能障礙 在人生的不同階段，從童年到成年 症狀包括進行性肌肉 無力，尤其是骨骼和呼吸 肌肉，隨着時間的推移會惡化 呼吸衰竭和 運動功能喪失是發病和死亡的主要原因 全球約有5,000-10,000人被確診 ；嚴重的診斷不足 約12億美元以上的全球 Pompe ERT 銷售額1 大多數按當前 標準治療的患者在 之後都下降了 br} ~2 年 遲發龐貝病 (LOPD) 概述 1如報告的那樣，基於截至2022年12月31日的12個月。 遲發的 Pompe 病是一種罕見、使人衰弱且危及生命的溶酶體疾病，由 酸 α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏引起

5 Pombiliti + Opfolda：治療龐貝病的創新方法 我們的科學家創造了一種獨特的糖基化和高度磷酸化的 ERT，它增強了 對關鍵受影響肌肉的靶向性，與酶穩定劑 和 Pombiliti + Opfolda 是一種雙組分療法，將 cipaglucosidase alfa-atga（一種急診室）與 miglustat 結合在一起，口服 給藥的酶穩定劑 和 Pombiliti 在獨特的細胞系中表達，產生 天然糖基化和高度磷酸化的酶， 可以將其正確加工成其成熟形式，兩者都是提高溶酶體 GAA 活性所必需的 cipaglucosidase alfa-atga miglustat 1Selvan 等人 2021 年 1 月至 6 月；296:100769 ERT：酶替代療法

6 美國標籤亮點 Pombiliti + Opfolda 在美國獲批 & Pombiliti + Opfolda 適用於治療體重 ≥ 40 kg 的遲發龐培 (LOPD) 成人 和目前酶 替代療法沒有改善的成年人 ，該適應症是根據 3 期關鍵研究的積極數據獲得批准的。): — 唯一一項研究真實人羣 的對照試驗，其中既有 ERT 天生又有 ERT 經驗

7 Pombiliti + Opfolda US Opportunity Alaska Hawaii 普遍篩查 未在美國 44 個州進行篩查 Pompe Disease 新生兒篩查2 在美國 800 名接受治療的患者中，約有 80% 是成人1，目前美國約有 40 名通過臨牀試驗服用 Pombiliti + Opfolda 的患者有資格獲得商業產品 ，預計將過渡 和 88% 的州篩查新生兒龐貝病 這繼續支持龐貝病的診斷 1 Market Mapping 存檔的 Amicus 數據 2https://www.newsteps.org/resources/data-visualizations/newborn-screening-status-all-disorders U.S. 龐貝市場目前代表着超過5億美元的巨大市場機會1 7

8 Pombiliti + Opfolda Launch Activities 經驗豐富、充滿激情的罕見病商業和醫療組織 準備第二次成功推出 ，市場規劃和賬户分析已完成 ，銷售團隊在最初的 30 天內訪問了頂級客户 ，產品已貼上標籤並在 2 周內上市 ，所有臨牀試驗患者在年底之前成功過渡 和市場準入：Pay 廣告板和預先批准 信息交流會議已完成 & Patient hub：所有個案經理還聘請了患者教育 聯絡員並對其進行了培訓 代表性宣傳材料準備發佈

9 定價承諾 Pombiliti + Opfolda 美國定價 和 Pombiliti + Opfolda 的合併價格略低於目前的治療方法 和定價承諾：Amicus 將把漲價限制在 CPI-U（消費者物價指數） 和治療承諾：Amicus 承諾將部分利潤再投資於 龐貝病新療法的研發，直到找到治癒方法 br} & 提供世界一流的患者支持服務，包括全球基於需求的財務支持，以確保所有需要我們治療的 患者都能獲得這些療法 我們的藥物必須公平 -Amicus 創始信仰 定價且易於獲得” 9

2023 Strategic Priorities Double-digit Galafold® revenue growth of 14-18% at CER1 Secure FDA, EMA, and MHRA approvals for Pombiliti + Opfolda Initiate successful global launches of Pombiliti + Opfolda Advance best-in-class, next-generation Fabry and Pompe pipeline programs and capabilities Maintain strong financial position on path to profitability 10 1 2 3 4 5 1CER: Constant Exchange Rates; 2023 Galafold revenue guidance utilizes actual exchange rate as of December 31, 2022 & &

Thank You