附錄 99.1
Amicus Therapeutics 宣佈美國食品藥品管理局批准並推出龐貝病的新療法
Pombiliti™ （cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda™（miglustat）獲準在有急診室治療經驗的成年人中使用
首個也是唯一一個針對符合條件的 晚發性龐貝病成年人的雙組分療法
Amicus Therapeutics 將於美國東部時間今天下午 12:00 主持電話會議
賓夕法尼亞州費城， ，2023年9月28日——Amicus Therapeutics（納斯達克股票代碼：FOLD）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局 管理局（FDA）已批准Pombiliti™（cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda™（miglustat）65毫克膠囊。這種雙組分 療法適用於患有遲發龐貝病（LOPD）、體重≥ 40 kg 且與當前 酶替代療法（ERT）相比沒有改善的成年人。
遲發的 Pompe 病是一種罕見、使人衰弱且危及生命的溶酶體疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏引起。GAA 水平降低會導致底物糖原積聚在肌肉細胞的溶酶體中，糖原積聚 會導致肌肉損傷。疾病的嚴重程度各不相同，主要表現為骨骼肌無力和 進行性呼吸受累。1
Pombiliti + Opfolda 是一種獨特的雙組分 療法。Pombiliti 是一種重組人類 GAA 酶 (rhGaA)，自然表達，具有高水平的 bis-M6p（甘露糖 6-磷酸鹽），專為增加肌肉細胞的吸收而設計 。進入細胞後，Pombiliti 可以被正確加工成最活躍和最成熟的形式，以 分解糖原。Opfolda 是一種酶穩定劑，旨在穩定血液中的酶。
“美國食品藥品管理局今天批准了Pombiliti 和Opfolda，這證明瞭科學、醫學的力量以及我們改善龐貝病患者生活的熱情決心。這一批准體現了我們的Amicus精神、激情和韌性，對Pompe社區來説是非常有意義的一步。 我為我們的團隊感到非常自豪，也非常感謝所有努力使這種藥物獲得批准的人。大多數 ，尤其是對世界各地所有患有 Pompe 的人來説。” Amicus Therapeutics, Inc. 執行董事長約翰·克勞利説。
Amicus Therapeutics, Inc. 總裁兼首席執行官 官布拉德利·坎貝爾表示：“美國食品藥品管理局批准龐比利蒂和Opfolda對Amicus來説是一個重要的里程碑。 我們感謝 Pompe 社區，特別是那些通過對我們的臨牀研究的承諾為開發過程做出貢獻的患者、護理人員、家庭、研究人員和醫生。今天的批准也證明瞭Amicus 團隊對患者的非凡奉獻精神，也證明瞭我們有能力實現為罕見病界帶來新療法的願景。我們 經驗豐富的團隊已準備好在美國推出這種藥物，我們期待迅速將這種新的治療方案 帶給所有患有遲發龐貝病且目前ERT沒有改善的符合條件的成年人。”
美國食品藥品管理局的批准基於從3期關鍵研究（PROPEL）中觀察到的臨牀數據 ，這是LOPD中唯一一項在對照環境中研究有ERT經驗的參與者的試驗。
“龐培社區繼續面臨 未得到滿足的需求和有限的治療選擇。對於那些患有遲發的 Pompe 病且與當前療法相比沒有改善的成年人來説，這種雙組分療法是一種重要的新療法。加州大學爾灣分校醫學院神經病學系 神經肌肉疾病系主任、加州大學爾灣分校醫學院神經肌肉疾病系主任、加州大學爾灣分校 ALS 和神經肌肉中心主任 Tahseen Mozaffar 醫學博士説也是 PROPEL 研究的調查員。
杜克大學醫學院兒科教授兼醫學遺傳學主任、PROPEL研究的研究員普里亞·基什納尼説：“今天美國食品藥品管理局的批准是極其重要的一步，它承認了龐比利蒂和Opfolda的潛力。”“我很感激美國符合條件的晚發龐貝病患者 現在能夠獲得額外的治療選擇。”
酸性麥芽糖酶缺乏症協會主席蒂芙尼·豪斯説：“美國食品藥品管理局批准Pombiliti和Opfolda 對於晚發龐貝病患者來説是期待已久的一天，他們倡導更多的治療選擇。”“Amicus對龐培社區 和罕見病研究的長期承諾為龐培社區開發了一種重要的療法，因為患者現在有了選擇。”
Amicus Therapeutics將立即在美國推出Pombiliti + Opfolda 。美國食品藥品管理局此前曾授予Pombiliti + Opfolda的突破性療法稱號。在歐盟和英國，Pombiliti + Opfolda 也已獲準用於治療患有LOPD的成年人。
Amicus 助手® 為美國的患者和護理人員提供支持，可以幫助患者獲得藥物並確定可能的經濟援助來源 。有關 Amicus Assist 的更多信息，請訪問 Amicus Assist 網站 amicusassist.com，或者 請致電 +1-833-AMICUS-A (+1-833-264-2872)。
安全信息
超敏反應 包括過敏反應在內的反應：應隨時提供適當的醫療支持措施，包括心肺復甦設備。如果出現嚴重的超敏反應，應立即停藥 POMBILITI，並應開始適當的 藥物治療。輸液相關反應 (IAR)：如果出現嚴重的輸液相關反應，請立即停用 POMBILITI 並開始適當的藥物治療。易感患者出現急性心肺衰竭的風險：易受 體積超負荷影響的患者，或患有急性潛在呼吸系統疾病或心臟或呼吸功能受損的患者，在輸注 POMBILITI 期間，其心臟或呼吸狀態可能嚴重惡化。有關完整的盒裝警告，請參閲 PI。 禁忌：POMBILITI 與 Opfolda 聯合使用在懷孕期間是禁忌的。胚胎-胎兒毒性：可能導致 胚胎-胎兒傷害。告知具有生殖潛力的女性對胎兒的潛在風險，並在治療期間和最後一次給藥後至少 60 天內使用有效的避孕措施 。不良反應：最常見的不良反應≥ 5% 是 頭痛、腹瀉、疲勞、噁心、腹痛和發熱。請查看 POMBILITI（cipaglucosidase alfa-atga）鏈接的完整處方信息，包括 BOXED 警告，以及 OPFOLDA（miglustat）的完整處方信息鏈接。
電話會議和網絡直播
Amicus Therapeutics 將於今天，即美國東部時間2023年9月28日中午 12:00 主持電話會議和音頻網絡直播，討論美國食品藥品管理局的批准。參與者 和有興趣通過電話接聽電話的投資者需要使用在線註冊表進行註冊。 註冊後，所有電話參與者都將收到一個撥入號碼和一個用於訪問活動的個人 PIN。
也可以通過 Amicus Therapeutics 公司網站 ir.amicusrx.com 的 “投資者” 欄目觀看網絡直播 和相關演示材料。 鼓勵網絡參與者在通話開始前 15 分鐘在網站上註冊。直播活動結束後不久，存檔的網絡直播和隨附的 幻燈片將在公司網站上公佈。
關於龐貝病
Pompe 病是 一種遺傳性溶酶體疾病，由酸 α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏引起。GAA 水平降低或不存在會導致 在細胞中積聚糖原，據信這會導致 Pompe 病的臨牀表現。Pompe 病的範圍從迅速惡化並對心臟功能產生重大影響的嬰兒型，到主要影響骨骼肌和進行性呼吸受累的進展較慢、遲髮型 。遲發的龐貝病可能嚴重且使人衰弱 ，全身肌肉逐漸無力，隨着時間的推移會惡化，尤其是骨骼肌和控制呼吸的肌肉。1
關於 Pombiliti + Opfolda
Pombiliti + Opfolda 是一種雙組分療法 ，由 cipaglucosidase alfa-atga 組成，這是一種富含 bis-M6P 的 rhGaA，可促進通過 M6P 受體進行高親和力吸收，同時 保留其加工成最活躍形式的酶的能力，以及口服酶穩定劑 miglustat，即 ，旨在減少血液中的酶活性。
適應症和用法
POMBILITI 與 OPFOLDA 聯合使用 適用於治療晚發龐貝病（溶酶體酸 α-葡萄糖苷酶）的成年患者 [GAA]缺乏）體重 ≥ 40 kg 且目前的酶替代療法 (ERT) 沒有改善。
關於 Amicus Therape
Amicus Therapeutics（納斯達克股票代碼：FOLD）是一家專注於患者的全球性生物技術公司，專注於為罕見病患者發現、開發和提供 新型的高質量藥物。Amicus Therapeutics 以非凡的患者為中心，致力於推進和擴大治療罕見代謝性疾病的尖端、一流或一流藥物的產品線。 有關該公司的更多信息可在以下網址找到：www.amicusrx.com，也可以在推特和領英上關注。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性 聲明”，該聲明涉及Pombiliti + Opfolda在美國的批准和商業化 計劃。我們不應將包含前瞻性陳述視為表示我們的任何計劃都將實現 。本新聞稿中的任何或全部前瞻性陳述都可能被證明是錯誤的 ，並且可能受到我們可能做出的不準確假設或已知或未知的風險和不確定性的影響。例如，由於我們業務固有的風險和不確定性， 的實際業績可能與本新聞稿中列出的結果存在重大差異，包括（沒有 限制）：我們可能無法成功在美國將Pombiliti + Opfolda商業化， 公眾和商業付款人可能無法償還Pombiliti + Opfolda，我們可能無法制造或提供足夠的 商業產品；以及我們可能需要額外的資金來完成所有工作商業化和製造 活動。此外，所有前瞻性陳述均受其他風險的影響，詳見我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告，以及我們向美國證券交易委員會提交的截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告 。提醒您不要過分依賴這些前瞻性陳述， 僅代表截至本文發佈之日。所有前瞻性陳述均受本警示聲明的全部限制，我們 沒有義務修改或更新本新聞稿以反映本新聞稿發佈之日之後的事件或情況。
聯繫人：
投資者：
阿米庫斯療法
安德魯·福南
投資者關係副總裁
afaughnan@amicusrx.com
(609) 662-3809
媒體：
阿米庫斯療法
戴安娜摩爾
全球企業傳播主管
dmoore@amicusrx.com
(609) 662-5079
| 1. | Kishnani PS，Steiner RD，Bali D 等。龐貝病診斷和管理指南。Genet Med 2006；8：267—88。 |
FOLD-G
PP-AT-US-0008-0623