Arcturus Therapeutics 和囊性纖維化基金會延長協議，推進 ARCT-032，這是一種用於治療囊性纖維化的研究信使 RNA (mRNA) 治療藥物

CF Foundation 將財務承諾 提高至約2500萬美元

聖地亞哥--(美國商業資訊)--2023年9月26日--Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（以下簡稱 “公司”、“Arcturus”、納斯達克股票代碼：ARCT）是一家專注於開發傳染病疫苗以及肝臟和呼吸道罕見疾病領域機會的全球后期臨牀信使 RNA 藥品公司， 今天宣佈，Arcturus和囊性纖維化基金會（CF Foundation）已延長其合作期限正在進行的協議。CF 基金會 同意將其財務承諾增加到約2500萬美元，用於推進 ARCT-032，這是一種採用Arcturus的LUNAR® 遞送技術配製的新型信使 RNA (mRNA) 候選藥物 。該協議延長了先前於2017年啟動的研究計劃，該計劃導致 將 ARCT-032 推向了正在進行的臨牀研究。

Arcturus首席科學官 Pad Chivukula博士説：“我們很高興能延長與囊性纖維化基金會富有成效的關係，也感謝他們提供的有意義的財政支持。”“ARCT-032 有可能在肺部表達功能齊全的 CFTR 蛋白，因此 可以解決囊性纖維化的根本原因。CF 基金會提供的資源和寶貴的專業知識將支持 ARCT-032 的持續臨牀開發，包括完成一項我們計劃立即在 囊性纖維化成年人中啟動的 1b 期研究。”

ARCT-032 由編碼 CFTR 的 mRNA 組成， 由脂質納米顆粒封裝，利用已針對吸入肺輸送進行了優化的月球輸送技術。ARCT-032 對與該疾病相關的潛在突變無知，有可能為大量 的 CF 患者提供臨牀益處，包括目前未獲得批准的 CFTR 調節劑治療的患者。該項目已完成一項針對健康志願者的第 1 期研究的給藥。

關於囊性纖維化

囊性纖維化是一種縮短壽命的疾病， 分佈在世界各地。囊性纖維化跨膜電導調節劑（CFTR）基因的突變會導致呼吸道中CFTR蛋白和/或功能減少或缺失 ，從而導致氯化物運輸不足以維持氣道表面穩態。CF 粘液 更難清除，因此會阻塞呼吸道並導致感染、炎症、呼吸衰竭或其他危及生命的 併發症。目前批准的CFTR調節劑療法旨在增強CFTR通道的功能以幫助減輕症狀 ，但由於其潛在突變，對某些CF患者無效。

關於 ARCT-032

ARCT-032 將利用 Arcturus 的 LUNAR® 脂質介導 氣溶膠平臺向肺部輸送 CFTR 信使 RNA。CFTR mRNA 的功能拷貝在 患者 的肺部表達有可能恢復 CFTR 活性並減輕導致進行性肺部疾病的下游影響。ARCT-032 計劃得到了齧齒動物、雪貂和靈長類動物的臨牀前數據以及人類支氣管上皮細胞中表達和功能的恢復 的支持。

關於 Arcturus Therapeut

Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（納斯達克股票代碼：ARCT）成立於2013年，總部位於加利福尼亞州聖地亞哥 ，是一家全球后期臨牀mRNA藥物 和疫苗公司，其支持技術包括：(i) LUNAR^®脂質介導傳遞，(ii) STARR^®mRNA 技術（sa-mRNA）和（iii）mRNA 藥物物質以及藥品製造專業知識。該公司與CSL Seqirus和Meiji Seika Pharma持續合作 ，並與ARCALIS成立了合資企業。Arcturus的產品線包括可能治療鳥氨酸轉氨甲酰酶缺乏症和囊性纖維化的RNA治療候選藥物 ，以及其針對SARS-CoV-2（COVID-19）和流感的合作mRNA疫苗計劃 。Arcturus的多功能RNA治療平臺可以應用於多種類型的 核酸藥物，包括信使RNA、小幹擾RNA、環狀RNA、反義RNA、自擴增RNA、DNA和基因 編輯療法。Arcturus的技術受其廣泛的專利組合（在美國、歐洲、日本、中國和其他國家頒發的專利和專利申請 ）所涵蓋。欲瞭解更多信息，請訪問 www.arcturusRX.com。此外， 請通過 Twitter 和 LinkedIn 聯繫我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述 ，就1995年《私人證券訴訟改革法》 法案提供的安全港而言，這些陳述涉及重大風險和不確定性。除本新聞稿中包含的歷史事實陳述外，任何陳述均為前瞻性陳述， 包括與戰略、未來運營、任何合作的預期或成功可能性、ARCT-032 的持續臨牀開發、ARCT-032 成功的可能性（包括安全性和有效性）、計劃啟動、設計或 完成臨牀試驗（包括計劃中的 ARCT-032 1b 期研究）、臨牀前數據可能性的陳述對未來的臨牀結果進行預測 ，ARCT-032 提供廣泛或任何臨牀益處的可能性（包括 ARCT-032 恢復健康 CFTR 蛋白的能力）、受試者參與臨牀試驗的能力和入組時間、任何研究結果的時間和性質 、任何專利申請中頒發專利的可能性以及一般商業和經濟條件的影響 。Arcturus實際上可能無法實現計劃、實現意圖或達到 任何前瞻性陳述中披露的預期或預測，例如上述陳述，您不應過分依賴此類前瞻性陳述。這些 陳述只是當前的預測或預期，受已知和未知的風險、不確定性和其他因素的影響 ，這些因素可能導致我們或我們行業的實際業績、活動水平、業績或成就與前瞻性陳述的預期存在重大差異 ，包括Arcturus 最新的10-K表年度報告以及隨後向其提交的文件中在 “風險因素” 標題下討論的那些陳述或向美國證券交易委員會提交的材料，可在美國證券交易委員會的 網站 www.sec.gov 上查閲。除非法律另有要求，否則Arcturus不承擔任何更新或修改任何前瞻性 陳述的意圖或義務，這些陳述僅代表截至其發表之日，無論是由於新信息、未來事件或情況還是 其他原因。

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