附錄 99.1
Benitec Biopharma 發佈2023年全年報告
財務業績並提供最新運營信息
BB-301 用於治療眼咽型肌營養不良症 (OPMD) 相關吞嚥困難的 研究性新藥 (IND) 申請獲得美國食品藥品管理局的批准
15 名受試者報名參加 OPMD 自然歷史研究， 今年有多名受試者進入參加 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究的資格期
成功完成3,090萬美元的公開募股
加利福尼亞州海沃德，2023年9月21日，Benitec Biopharma Inc.（納斯達克股票代碼：BNTC）（貝尼特克或公司）， 是一家基於其專有的DNA定向RNA幹擾（ddrNai）平臺開發新型遺傳藥物的臨牀階段、專注於基因療法的生物技術公司，今天公佈了截至2023年6月30日的財年的財務 業績。公司已向美國證券交易委員會提交了截至2023年6月30日的季度10-K表年度報告。
OPMD 自然歷史研究的報名速度繼續超出我們的預期，隨着今年獲得美國食品藥品管理局對 BB-301 IND 申請的批准，我們在啟動用於治療眼嚥肌肉萎縮症 營養不良相關吞嚥困難的 BB-301 臨牀評估方面取得了長足的進展。BeniteBanks 醫學博士、執行董事長兼首席執行官傑雷爾·班克斯博士説 c。美國臨牀試驗中心的首席研究員和臨牀團隊現在正準備在今年為 第一位受試者注射 BB-301，而我們從投資者那裏獲得的大力支持使貝尼特克團隊和我們的臨牀合作者能夠在未來幾個月內為 BB-301 生成關鍵的安全性和有效性數據。
運營更新
與開發用於治療眼咽型肌營養不良症 (OPMD) 相關吞嚥困難的 BB-301 相關的關鍵里程碑以及其他公司最新情況概述如下：
BB-301 臨牀 開發計劃概述：
| | BB-301 1b/2a 期臨牀開發項目將在 美國和加拿大進行，該計劃的主要內容總結如下： |
| | 該計劃將包括大約 76 周的隨訪，我們 預計將包括： |
| | OPMD自然史（NH）研究：6個月的治療前觀察期，用於評估每位研究參與者的基線傾向和與OPMD相關的吞嚥困難（吞嚥障礙）的自然病史。 |
| | BB-301 給藥： BB-301 給藥 1 天，開始參與 1b/2a 期單臂、開放標籤、順序、劑量遞增隊列研究。 BB-301 將直接輸送到每個研究對象的咽部收縮肌。 |
| | 1b/2a 期治療評估：給藥後隨訪 52 周，對 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究的主要和次要終點進行結論性評估，中期安全性和有效性結果 預計將在給藥 BB-301 後每 90 天結束時公佈。 |
| | OPMD NH 研究將描述每個 OPMD 受試者在基線時所承受的吞嚥困難水平，並通過使用以下定量放射照相測量方法（即視頻熒光鏡吞嚥研究或 VFSS）評估 隨後的吞嚥困難進展。下文概述的 VFSS 共同提供了對全球 吞嚥功能和咽部收縮肌（即功能惡化推動OPMD疾病進展的肌肉）功能的客觀評估： |
| | 咽部總殘留物% (C2-4)2 |
| | 最大收縮時咽部區域 (phamPC) |
| | 吞嚥毒性量表的動態成像等級（摘要） |
| | 谷狀殘留物 % (C2-4)2，吡啶類鼻竇殘留物% (C2-4)2,和其他咽部 殘留物% (C2-4)2 |
| | 標準化殘留比量表 (NRRS)v，NRRSp) |
| | 咽部構造比例 (PCR) |
| | 新罕布什爾州OPMD的研究還將採用全球吞嚥能力和口咽吞嚥困難的臨牀衡量標準， 以及兩種不同的患者報告的針對口咽吞嚥困難評估的結果工具。 |
| | 在 OPMD NH 研究中完成 6 個月的 隨訪後，參與者就有可能有資格參加 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究。 |
| | BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究： |
| | 這個 人類首創(FIH) 研究 將評估對患有 OPMD 相關吞嚥困難受試者的肌肉注射劑量 BB-301 的安全性和臨牀活性。 |
| | FIH研究的主要終點將是安全性。 |
| | 次要終點旨在通過一系列臨牀和視頻透視評估來確定 BB-301 對被診斷患有 OPMD 並伴有吞嚥困難的受試者的吞嚥效率、吞嚥安全性和咽部收縮肌肉功能的影響。至關重要的是，FIH研究中使用的每項臨牀和 視頻透視評估都將等同於新罕布什爾州OPMD 研究中使用的評估，以促進對每個研究對象進行比較臨牀和統計分析。 |
| | 將在 BB-301 肌肉注射後的每 90 天 期間（第 1 天）對主要和次要終點進行評估。 |
| | 在 OPMD NH 研究期間進行的 VFSS 和臨牀 吞嚥評估為特徵，每位 OPMD 研究參與者觀察到的吞嚥困難 NH 將作為從 OPMD NH 研究延續到 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究後 BB-301 安全性和有效性的比較評估的基準。 |
企業最新消息
| | 2022 年 12 月，Benitec 開始在美國的主要臨牀研究地點篩查 OPMD 受試者。 |
| | 2023年1月，貝尼特克宣佈將第一位OPMD受試者納入美國 州的OPMD NH研究。 |
| | 截至2023年9月，已有15名受試者參加了美國新罕布什爾州OPMD研究。 |
| | OPMD 受試者加入美國臨牀試驗中心新罕布什爾州研究的步伐支持了我們的核心 臨牀開發目標，即：(1) 在 2H2023 中啟動 BB-301 的臨牀給藥，以及 (2) 披露 已接受 BB-301 的受試者在未來 12 個月內的初步臨時安全性和有效性數據。 |
| | 2023年8月，貝尼特克宣佈完成3,090萬美元的承銷公開募股。公司 打算將這筆融資的淨收益用於支持 BB-301 的臨牀開發，包括 OPMD 自然歷史研究和 1b/2a 期 BB-301 臨牀治療研究，用於繼續推進其他現有和新候選產品的開發活動，用於一般公司用途和戰略增長機會。 |
臨牀開發計劃的法規更新：
北美：
| | 2023 年 6 月，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 批准了 BB-301 的研究性新藥 (IND) 申請 ，該申請允許有資格參加 1b/2a 期臨牀治療研究的 OPMD 受試者開始給藥 BB-301。 |
| | 向研究倫理委員會（REB）正式提交加拿大 主要臨牀研究基地的全面OPMD NH Study試驗包已經完成，Benitec正在等待REB的正式迴應。 |
| | 加拿大開始臨牀研究中心激活和OPMD 患者篩查和入組需要REB批准OPMD 研究試用包。 |
財務要聞
2023 年全年財務業績
截至2023年6月30日的 年度的總收入為7.5萬美元，而截至2022年6月30日的年度為7.3萬美元。客户收入的增加是由於本年度許可收入的增加。
截至2023年6月30日的年度總支出為1,920萬美元，而截至2022年6月30日的年度為1,790萬美元。在截至2023年6月30日的 年度中，貝尼特克沒有產生任何特許權使用費和許可費，而截至2022年6月30日的同比年度為9,000美元。這一變化主要是由於許可費的降低。該公司發生了 1,280萬美元的研發費用，而截至2022年6月30日的同比年度為1,130萬美元。研發費用的增加主要與OPMD項目有關。
一般和管理費用為640萬美元，而截至2022年6月30日的年度為660萬美元。
截至2023年6月30日的財年，運營虧損為1,960萬美元，而截至2022年6月30日的財年虧損為1,820萬美元。截至2023年6月30日止年度，歸屬於股東的淨虧損為1,960萬美元，合每股基本和攤薄後每股虧損14.12美元，而截至2022年6月30日止年度 的淨虧損為1,820萬美元，合每股基本和攤薄後每股虧損37.88美元。截至2023年6月30日，該公司擁有250萬美元的現金及現金等價物。
BENITEC BIOPHARMA INC.
合併資產負債表
（以千計，面值和股票金額除外）
| 6月30日 2023 |
6月30日 2022 |
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| 資產 |
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| 流動資產： |
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| 現金和現金等價物 |
$ | 2,477 | $ | 4,062 | ||||
| 限制性現金 |
13 | 14 | ||||||
| 貿易和其他應收賬款 |
55 | 3 | ||||||
| 預付費和其他資產 |
1,184 | 741 | ||||||
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| 流動資產總額 |
3,729 | 4,820 | ||||||
| 財產和設備，淨額 |
87 | 222 | ||||||
| 存款 |
25 | 25 | ||||||
| 其他資產 |
97 | 135 | ||||||
| 使用權 資產 |
526 | 771 | ||||||
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| 總資產 |
$ | 4,464 | $ | 5,973 | ||||
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| 負債和股東權益 |
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| 流動負債： |
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| 貿易和其他應付賬款 |
$ | 3,231 | $ | 1,880 | ||||
| 應計員工福利 |
472 | 400 | ||||||
| 租賃負債，流動部分 |
275 | 252 | ||||||
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| 流動負債總額 |
3,978 | 2,532 | ||||||
| 租賃負債，減去流動部分 |
284 | 559 | ||||||
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| 負債總額 |
4,262 | 3,091 | ||||||
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| 承付款和或有開支（注10） |
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| 股東權益： |
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| 普通股，面值0.0001美元——已授權1.6億股；截至2023年6月30日和2022年6月30日分別發行和流通1,645,951股和480,688股 |
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| 額外的實收資本 |
168,921 | 152,454 | ||||||
| 累計赤字 |
(167,889 | ) | (148,327 | ) | ||||
| 累計其他綜合虧損 |
(830 | ) | (1,245 | ) | ||||
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| 股東權益總額 |
202 | 2,882 | ||||||
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| 負債和股東權益總額 |
$ | 4,464 | $ | 5,973 | ||||
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所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。
BENITEC BIOPHARMA INC.
合併運營報表和綜合虧損報表
（以千計，股票和每股金額除外）
| 截至6月30日的財年 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 收入： |
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| 來自客户的許可收入 |
$ | 75 | $ | 73 | ||||
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| 總收入 |
75 | 73 | ||||||
| 運營費用 |
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| 特許權使用費和許可費 |
| 9 | ||||||
| 研究和開發 |
12,774 | 11,272 | ||||||
| 一般和行政 |
6,382 | 6,646 | ||||||
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| 運營費用總額 |
19,156 | 17,927 | ||||||
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| 運營損失 |
(19,081 | ) | (17,854 | ) | ||||
| 其他收入（虧損）： |
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| 外幣交易損失 |
(415 | ) | (232 | ) | ||||
| 利息支出，淨額 |
(33 | ) | (32 | ) | ||||
| 其他收入（支出），淨額 |
(30 | ) | (79 | ) | ||||
| 未實現的投資收益（虧損） |
(3 | ) | (11 | ) | ||||
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| 其他收入（虧損）總額，淨額 |
(481 | ) | (354 | ) | ||||
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| 淨虧損 |
$ | (19,562 | ) | $ | (18,208 | ) | ||
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| 其他綜合收入： |
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| 未實現的外幣折算收益（虧損） |
415 | 210 | ||||||
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| 其他綜合收入總額 |
415 | 210 | ||||||
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| 綜合損失總額 |
$ | (19,147 | ) | $ | (17,998 | ) | ||
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| 淨虧損 |
$ | (19,562 | ) | $ | (18,208 | ) | ||
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| 每股淨虧損： |
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| 基礎版和稀釋版 |
$ | (14.12 | ) | $ | (37.88 | ) | ||
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| 加權平均已發行股票數量：基本和攤薄 |
1,385,818 | 480,688 | ||||||
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所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。
關於 BB-301
BB-301 是一種新穎的、經過改良的 AAV9 衣殼，表達了一種獨特的單一雙功能結構，可促進密碼子優化的 Poly-A 結合蛋白 Nule-1 (PABPN1) 和兩個針對突變體 PABPN1 的小型抑制性 RNA (siRNA) 的共表達。這兩個 siRNA 被建模到 microRNA 骨幹中，以抑制錯誤突變體 PABPN1 的表達，同時允許密碼子優化的 PABPN1 的表達用蛋白質的功能版本取代突變體。我們認為，BB-301的沉默和替代策略在治療OPMD方面具有獨特的地位，它可以在提供功能替代蛋白的同時阻止突變體的表達。
關於 Benitec Biopharma Inc.
Benitec Biopharma Inc. （Benitec 或 the Company）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於新型遺傳藥物的發展，總部位於加利福尼亞州海沃德。專有的 DNA 導向 RNA 幹擾 Silence and Replace 平臺將 RNA 幹擾（RNAi）與基因療法相結合，創造出藥物，這些藥物在單次給藥治療結構後促進持續沉默 致病基因和同時輸送野生型替代基因。該公司正在開發基於沉默和替換的療法，用於治療慢性和危及生命的人類 疾病，包括眼嚥肌營養不良症（OPMD）。公司的全面概述可以在Benitecs的網站www.benitec.com上找到。
前瞻性陳述
除此處列出的歷史 信息外，本新聞稿中列出的事項包括前瞻性陳述，包括有關Benitecs開發和商業化其候選產品的計劃、ddrNai的啟動和完成時間、臨牀試驗中患者入組和給藥的時間、預期的監管申報時間、臨牀效用和潛在屬性以及 ddrNai 的 益處的陳述 Benitecs 的候選產品、未來潛在的超額許可和合作、知識產權地位和獲得額外融資來源的能力，以及 其他前瞻性陳述。
這些前瞻性陳述基於公司當前的預期，受風險和 不確定性的影響，這些風險和 不確定性可能導致實際結果存在重大差異，包括意想不到的延遲；進一步的研發和臨牀試驗結果可能不成功或 不足以滿足適用的監管標準或保證繼續開發；有能力招收足夠數量的受試者參加臨牀試驗；美國食品藥品管理局的決定和其他方面政府當局；公司 保護和執行其專利和其他知識產權的能力；公司對與合作伙伴和其他第三方關係的依賴；公司產品和 公司合作伙伴產品的有效性或安全性；公司產品和公司合作伙伴產品在市場上的接受程度；市場競爭；銷售、營銷、製造和 分銷要求；大於預期支出；與訴訟或戰略活動相關的費用；公司通過增加收入和獲得額外融資來滿足其資本需求的能力；考慮到 市場狀況和其他因素，包括我們的資本結構；我們繼續作為持續經營企業的能力；公司預計其現金和現金等價物足以執行其商業計劃的時間長短；當前 COVID-19 疫情的影響，這種疾病由 SARS-CoV-2病毒，可能對 公司的業務以及臨牀前和未來的臨牀試驗產生不利影響；地方、地區、國家和國際經濟狀況和事件的影響；以及 公司向美國證券交易委員會提交的報告中不時詳述的其他風險。公司不承擔任何更新這些前瞻性陳述的意圖或義務。
投資者關係聯繫人：
威廉·温德姆
索爾伯裏戰略傳播副總裁
電話： 646-378-2946
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