Passage Bio公佈2023年第二季度財務業績並提供近期業務亮點

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在 GM1 神經節苷脂沉着症 (GM1) 的 Imagine-1 臨牀試驗中報告了來自隊列 1-4 的有希望的中期數據；PBGM01 繼續對關鍵腦脊液生物標誌物具有良好的安全性和劑量依賴性影響

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PBGM01 的劑量 2 是 能夠達到腦脊液 β-Gal 活性和 GM1 神經節苷脂的健康控制水平，反應持續長達 12 個月

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在 3 年劑量下治療了第一位患者 Imagine-1 臨牀試驗l 2023 年 7 月；第 3 劑患者的初步安全性和生物標誌物數據預計將在 2024 年中期公佈

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預計將在全球 1/2 期 uplift-D 試驗中公佈第一組的初步安全性和生物標誌物數據 PBFT02 用於在 2023 年第四季度治療伴有顆粒突變的額顳葉痴呆 (FTD) (GRN)

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執行受到強勁資產負債表的支持，組織重組後，為運營提供資金的現金渠道已延伸到2025年第四季度

費城——2023年8月7日——Passage Bio, Inc.（納斯達克股票代碼：PASG）是一家專注於開發中樞神經系統（CNS）疾病變革性療法的臨牀階段基因藥物公司，今天公佈了截至2023年6月30日的第二季度財務業績，並提供了最近的業務亮點。

“我們在第二季度繼續穩步推進我們的主要臨牀項目，並進一步改善了我們的財務實力，將我們的現金渠道延長到2025年第四季度。Passage Bio總裁兼首席執行官William Chou醫學博士説，通過延長運營範圍，我們可以繼續專注於強有力地執行我們的GM1和FTD項目，並在未來幾個季度提供每個項目的有意義的臨牀數據。“在 GM1 中，羣組 1 至 4 分享的有前途的數據令我們感到鼓舞，這進一步證實了 PBGM01 作為嬰兒早期和晚期 GM1 神經節苷脂中毒的變革性療法的潛力。此外，我們很高興已經在第三劑量給第一位患者服藥，這證明瞭整個計劃的有效執行。在FTD，我們對來自初始治療患者的新數據感到興奮，這些數據表明臨牀前模型已轉化為臨牀。我們在FTD項目中勢頭強勁，巴西、加拿大和美國的六個臨牀試驗中心現已啟動，還有幾個 GRN陽性患者正在接受研究資格評估。我們仍然致力於推進我們的兩個主要臨牀項目，我們的使命是為那些受毀滅性中樞神經系統疾病影響的人提供變革性療法。”

近期亮點

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報告了來自 Imagine-1 研究的 1-4 隊列中令人鼓舞的中期安全性、生物標誌物和存活率數據：來自在 1-4 隊列中接受治療的八名患者的中期數據表明，在嬰兒早期和晚期 GM1 中測試的兩種劑量中，PBGM01 仍然具有良好的耐受性，並表現出良好的安全性和免疫學特徵。PBGM01 的給藥可使腦脊液 β-gal 活性持續增加且劑量依賴性，在接受治療的四名患者中，劑量 2 提高了三名接受治療的患者的酶活性，超過了健康對照組的平均水平。劑量 2 PBGM01 還顯示出能夠在治療後十二個月內達到腦脊液 GM1 神經節苷脂的正常水平（基於健康的成人蔘考樣本）。此外，與自然歷史數據相比，Imagine-1研究參與者顯示了存活率提高的初步證據。

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7月份在Imagine-1研究中以最高劑量水平（劑量3）治療了第一位患者：該公司正在積極招募更多參與Imagine-1研究的患者，在5組（嬰兒晚期）和6組（嬰兒早期）中以最高劑量，即劑量3的 PBGM01 進行治療。修訂後的研究方案已在包括巴西、土耳其和美國在內的多個國家的多個臨牀試驗中心獲得批准。隊列5和6的患者可能同時給藥，該公司預計將在2024年中期之前報告第三劑量的初步生物標誌物和安全性數據。

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PBFT02 用於治療額顳葉痴呆（FTD）顆粒突變（GRN）患者（GRN）的全球 1/2 期 uplift-D 試驗勢頭強勁：該公司在整個 FTD 項目中繼續保持強勁勢頭，巴西、加拿大和美國現已啟動六個臨牀試驗基地。全球患者入組人數正在增加，有多個 GRN+ 已確定患者並接受資格評估。第1組患者的初步安全性和生物標誌物數據預計將在2023年第四季度公佈。

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現金跑道延伸至2025年第四季度：繼7月份進行組織重組並實施謹慎的現金管理策略之後，該公司將其現金跑道大幅延長至2025年第四季度。這為該公司提供了充足的資源，可以從其正在進行的兩項臨牀試驗中提供有意義的臨牀數據。

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任命多蘭·桑迪博士為公司董事會成員：2023年7月，公司宣佈任命威爾康奈爾醫學院遺傳醫學系研究教授多蘭·桑迪博士為董事會成員，並任命她為提名和公司治理委員會成員。桑迪博士是一位成就卓著的研究科學家，在開發和翻譯用於遺傳性疾病的腺相關病毒（AAV）基因療法方面擁有專業知識，特別關注中樞神經系統，包括溶酶體貯積病和神經退行性疾病。

即將到來的預期里程碑

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在2023年第四季度針對FTD的Uplift-D臨牀試驗中公佈第一隊列的初步安全性和生物標誌物數據。

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在2024年中期之前在GM1神經節苷脂中毒的Imagine-1臨牀試驗中公佈劑量3的初始安全性和生物標誌物數據。

2023 年第二季度財務業績

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現金狀況：截至2023年6月30日，現金、現金等價物和有價證券為1.515億美元，而截至2022年6月30日為2.393億美元。該公司預計，當前的現金、現金等價物和有價證券將為2025年第四季度的運營提供資金。

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研發（R&D）費用：截至2023年6月30日的季度，研發費用為1,730萬美元，而截至2022年6月30日的季度為2680萬美元。

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一般和行政（G&A）費用：截至2023年6月30日的季度，一般和收購費用為810萬美元，而截至2022年6月30日的季度為1,300萬美元。

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淨虧損：截至2023年6月30日的季度淨虧損為2390萬美元，合每股基本和攤薄後每股淨虧損0.44美元，而2022年同期為3,950萬美元，合每股基本和攤薄後每股淨虧損0.73美元。

關於 PBGM01

PBGM01 是一種目前正在開發的 AAV 傳遞基因療法，用於治療嬰兒 GM1，在這種療法中，患者在 GM1 中有突變 GLB1基因幾乎沒有或根本沒有殘留的β-半乳糖苷酶活性以及隨後的神經變性。PBGM01 利用通過 cisterna magna 管理的下一代 aavHu68 衣殼來提供功能性 GLB1編碼大腦和外周組織β-半乳糖苷酶的基因。通過增加 β-半乳糖苷酶活性，PBGM01 有可能減少毒性 GM1 神經節苷脂的積累並逆轉神經元毒性，從而恢復發育潛力。在臨牀前模型中，PBGM01 在中樞神經系統和關鍵外周器官中顯示出大腦分佈廣泛，β-半乳糖苷酶的表達水平很高，這表明GM1的中樞神經系統和外周表現都有潛在的治療方法。

關於 GM1

GM1是一種罕見的單基因溶酶體貯積病，是由編碼溶酶體酶β-半乳糖苷酶（β-gal）的GLB1基因突變引起的。β-gal 活性降低會導致 GM1 神經節苷脂的毒性水平積聚在整個大腦的神經元中，從而導致神經變性迅速進行。GM1 積累還會導致心臟、肝臟和骨骼等其他組織進行性損傷，表現為肌張力減退（肌張力降低）、進行性中樞神經系統功能障礙、癲癇發作和發育快速退化。患有GM1的嬰兒的預期壽命在2-10歲之間，而嬰兒GM1約佔全球GM1發病率的60％，即每10萬例活產中有0.5至1例。

關於《通行生物》

Passage Bio（納斯達克股票代碼：PASG）是一家臨牀階段的基因藥物公司，其使命是為治療選擇有限或沒有批准的中樞神經系統疾病患者提供改變生命的療法。我們的產品組合涵蓋兒科和成人中樞神經系統適應症，我們目前正在推進GM1神經節苷脂中毒和額顳痴呆的臨牀項目以及我們的臨牀前產品線，包括肌萎縮性側索硬化症和亨廷頓舞蹈症項目。我們公司總部位於賓夕法尼亞州費城，已與著名的賓夕法尼亞大學基因治療項目建立了戰略合作和許可協議，以開展我們的發現和支持IND的臨牀前工作。通過此次合作，我們增加了獲得廣泛的基因療法候選產品組合和未來基因療法創新的機會，然後我們將這些創新與深厚的臨牀、監管、製造和商業專業知識相結合，迅速推進我們強大的優化基因療法產品線。當我們快速而堅韌不拔地工作時，我們時刻注意那些可能從我們的療法中受益的患者。更多信息可在 www.passagebio.com 上找到。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指並根據其安全港條款作出的 “前瞻性陳述”，包括但不限於：我們對預期里程碑的時間和執行的預期，包括臨牀試驗的進展和此類試驗的臨牀數據的可用性；我們對合作者和合作夥伴執行關鍵舉措的能力的期望；我們對製造計劃和戰略的預期；我們對現金的預期跑道；以及我們的主要候選產品治療各自靶向單基因中樞神經系統疾病的能力。這些前瞻性陳述可能附有 “目標”、“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“可能”、“可能”、“可能”、“可能”、“將” 等詞語以及其他含義相似的詞語和術語。這些陳述涉及風險和不確定性，可能導致實際結果與此類陳述中反映的結果存在重大差異，包括：我們開發候選產品並獲得監管部門批准的能力；臨牀前研究和臨牀試驗的時間和結果；與臨牀試驗相關的風險，包括我們充分管理臨牀活動的能力，臨牀試驗期間獲得的其他數據或分析可能引起的意外問題，監管機構可能需要更多信息或進一步的研究，或者可能無法批准或可能推遲批准我們的候選藥物；不良安全事件的發生；臨牀前研究或臨牀試驗的積極結果可能無法在隨後的試驗中複製或在早期臨牀試驗中取得成功的風險，可能無法預測後期臨牀試驗的結果；未能保護和執行我們的知識產權和其他所有權；我們在開發和製造候選產品時依賴合作者和其他第三方；以及其他方面我們無法完全控制的業務；與冠狀病毒疫情造成的當前和潛在延誤、停工或供應鏈中斷相關的風險；以及公司不時向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件以及向美國證券交易委員會提交的其他報告中 “風險因素” 部分描述的其他風險和不確定性。Passage Bio沒有義務公開更新可能不時發表的任何前瞻性陳述，無論是書面陳述還是口頭陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。

Passage Bio, Inc

資產負債表


	（未經審計）
（以千計，股票和每股數據除外）	2023年6月30日		2022年12月31日
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	30,291	$	34,601
有價證券		121,189		155,009
預付費用和其他流動資產		1,230		926
預付費研發		915		6,508
流動資產總額		153,625		197,044
財產和設備，淨額		20,225		22,515
使用權資產-經營租賃		19,413		19,723
其他資產		433		4,267
總資產	$	193,696	$	243,549
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款	$	3,383	$	4,065
應計費用和其他流動負債		13,161		11,011
經營租賃負債		3,326		3,275
流動負債總額		19,870		18,351
經營租賃負債——非流動		23,412		23,832
負債總額		43,282		42,183

股東權益：
普通股，面值0.0001美元：已授權3億股；截至2023年6月30日已發行和流通54,745,680股，截至2022年12月31日已發行和流通54,614,690股		5		5
額外的實收資本		701,349		694,733
累計其他綜合收益（虧損）		(340)		(966)
累計赤字		(550,600)		(492,406)
股東權益總額		150,414		201,366
負債和股東權益總額	$	193,696	$	243,549

Passage Bio, Inc

運營報表和綜合損失報表

（未經審計）


	截至6月30日的三個月				截至6月30日的六個月
（以千計，股票和每股數據除外）	2023		2022		2023		2022
運營費用：
研究和開發	$	17,324	$	26,821	$	34,160	$	53,034
收購了正在進行的研發		—		—		—		1,500
一般和行政		8,064		12,991		27,111		28,090
運營損失		(25,388)		(39,812)		(61,271)		(82,624)
其他收入（支出），淨額		1,532		270		3,077		271
淨虧損	$	(23,856)	$	(39,542)	$	(58,194)	$	(82,353)
每股信息：
普通股每股淨虧損，基本和攤薄後	$	(0.44)	$	(0.73)	$	(1.06)	$	(1.52)
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值		54,683,817		54,386,318		54,651,488		54,331,340
綜合損失：
淨虧損	$	(23,856)	$	(39,542)	$	(58,194)	$	(82,353)
有價證券的未實現收益（虧損）		87		(244)		626		(1,165)
綜合損失	$	(23,769)	$	(39,786)	$	(57,568)	$	(83,518)

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