附錄 99.1
UroGen Pharma 報告了 JELMYTO 創紀錄的季度銷售額和最近的公司發展
| | ENVISION 和 ATLAS 的 UGN-102 三期試驗在治療低度中等風險方面都達到了主要終點 非肌肉侵入性膀胱癌 (LG-IR-NMIBC)。 |
| | 舉報了唱片 JELMYTO®2023 年第二季度產品 淨收入為 21.1 美元百萬，比去年同期增長約27％ |
| | 通過1.2億美元私募普通股和預先注資的認股權證，資產負債表得到顯著加強 |
新澤西州普林斯頓八月 10, 2023致力於開發和商業化治療尿路上皮癌和特殊癌症的創新解決方案的生物技術公司UroGen Pharma Ltd.（納斯達克股票代碼：URGN）今天公佈了截至2023年6月30日的第二季度財務業績，並概述了最近的發展。
UroGen Pharma總裁兼首席執行官利茲·巴雷特説，我們正處於UroGen的變革時期。最近，我們宣佈了 中 UGN-102 的 ATLAS 和 ENVISION 3 期臨牀試驗的積極結果LG-IR-NMIBC。這兩項試驗都達到了主要終點，顯示出了 UGN-102 一致且令人信服的結果。如果獲得批准，我們 認為，UGN-102在多項試驗中令人鼓舞的療效和安全性表明有可能從頻繁手術轉向微創、 非手術選擇，適用於超過82,000名服務不足的人 LG-IR-NMIBC僅在美國就每年診斷出患者，這將 定位為 UroGen 的潛在關鍵增長動力。
此外，巴雷特女士繼續説，在不斷增長的現實世界結果數據數據庫的支持下，JELMYTO在多元化的LG-UTUC人羣中的採用和使用範圍不斷擴大，轉化為2023年第二季度的收入顯著增長。在這些 成就的基礎上，最近宣佈的1.2億美元普通股和與精選生物技術投資者預先融資的認股權證為我們提供了支持我們的 業務的資源，包括我們潛在的 UGN-102 商業化前和上市戰略。
業務亮點：
UGN-102（絲裂黴素）用於膀胱內溶液：
| | ENVISION 3期臨牀試驗在約240項中顯示完全緩解率為79.2％ ，達到了其主要終點 LG-IR-NMIBC首次滴注 UGN-102 後 3 個月的患者。 |
| | 評估ENVISION緩解持續時間的次要終點以及向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交 新藥申請（NDA）（假設其他積極發現的話）的更多數據預計將在2024年公佈。 |
| | 《泌尿外科雜誌》發表了一篇經過同行評審的文章，強調ATLAS 3期臨牀試驗達到了無病存活率的主要終點 ，頂線結果表明，與TURBT單一療法相比，UGN-102 + TURBT的復發、進展或死亡風險降低了55％。 |
| | 僅接受 UGN-102 治療的患者在三個月時顯示出64.8％的完全緩解率 ，而僅接受 TURBT 的患者在三個月時的完全緩解率為 63.6%。 |
| | 在 隨機分組 15 個月後，UGN-102 ± TURBT 保持無病狀態的估計概率為 72%，TURBT 單一療法為 50%（危險比為 0.45）。 |
| | 7月27日，UroGen舉辦了一場活動，討論並重點介紹了3期ATLAS和ENVISION臨牀 試驗的頭條結果第四，2023。該活動的重播可在 UroGen 網站上查閲，網址為 https://investors.urogen.com。 |
JELMYTO（絲裂黴素）用於低度上路 道尿路上皮癌（LG-UTUC）的腎小球溶液：
| | 2023年第二季度創造了創紀錄的季度淨產品收入為2,110萬美元，比2022年第二季度增長 約27％。 |
| | 截至2023年8月1日，激活的網站為1,058個，而2023年5月1日為1,009個，而2023年8月1日的重複賬户 為267個，而2023年5月1日為235個。 |
| | 一項回顧性研究表明，在初始輸尿管鏡檢查 (URS) 期間，在JELMYTO治療之前，使用部分消融術或活檢能否實現無病狀態，結果顯示，在初始URS期間， 完全消融術（78.6%）、部分消融術（57.6%）或僅活檢（66.7%）組之間的無病率沒有顯著差異（p=0.15）。分析還表明，JELMYTO誘導前的腫瘤大小對無病（RDF） 率沒有顯著影響（p=0.09）。該研究旨在尋找腎臟切除術的替代方案，以保持腎臟功能，並評估JelmyTOS在控制體積較大的疾病方面的功效。 |
普通股的私募配售
| | 完成了普通股和預先注資認股權證 的私募配售，總收益約為1.2億美元，然後扣除配售代理佣金和其他向精選機構和合格投資者的發行費用。 |
2023 年第二季度財務業績：
JELMYTO收入：UroGen公佈的2023年第二季度JELMYTO淨產品收入為2,110萬美元，而2022年第二季度為 1,660萬美元。
研發支出：2023年第二季度的研發費用為1160萬美元，包括基於非現金股份的薪酬支出50萬美元，而2022年同期為1,260萬美元，包括70萬美元的非現金股權薪酬支出。
銷售和收購支出：2023年第二季度的銷售、一般和管理費用為2,250萬美元，其中包括170萬美元的非現金股票薪酬支出。相比之下，2022年同期為2,080萬美元，其中包括220萬美元的非現金 股票薪酬支出。
預付遠期債務融資：UroGen 報告稱，2023年第二季度與RTW Investments的預付遠期債務相關的非現金融資支出為530萬美元，而2022年同期為580萬美元。根據JELMTYO在2022年的全球淨產品銷售額，適用於2023年產生的現金支付的 税率為13％。
長期債務的利息支出：2023年第二季度與由Pharmakon Advisors管理的1億美元定期貸款機制相關的利息支出為380萬美元，而去年同期為220萬美元，這要歸因於2022年3月完成的交易以及2022年12月定期貸款機制下的最後2500萬美元提款。
淨虧損 ：UroGen報告稱，2023年第二季度淨虧損為2410萬美元，或每股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損為1.03美元，而2022年同期 同期為2670萬美元，或每股普通股基本和攤薄後淨虧損為1.18美元。
現金及現金等價物：截至2023年6月30日，現金、現金等價物和 有價證券總額為5,530萬美元。這一數字不包括最近1.2億美元私募普通股和預先融資認股權證的收益。
2023年收入、運營支出和RTW支出指南：公司重申 JELMYTO預計2023年全年淨產品收入將在7,600萬美元至8,600萬美元之間。公司還重申，預計2023年全年運營費用在1.35億至1.45億美元之間，其中包括600萬至1100萬美元的非現金股份薪酬支出，視市場情況而定。該公司還重申，預計2023年全年與RTW Investments的預付債務相關的非現金融資支出在2,100萬至2600萬美元之間。預計其中約有990萬至1,120萬美元為現金。
電話會議和網絡直播信息： UroGens管理團隊的成員將於美國東部時間今天上午10點主持電話會議和網絡直播，以審查UroGens的財務業績並提供總體業務最新情況。
要觀看網絡直播，請訪問公司網站的 “投資者” 部分，網址為 http://www.urogen.com。請在 網絡直播開始前至少 15 分鐘進行連接，以確保有足夠的時間下載任何可能需要的軟件來訪問網絡直播。
| UROGEN 製藥有限公司 | ||||||||
| 選定的合併資產負債表 | ||||||||
| （千美元） | ||||||||
| （未經審計） | ||||||||
| 2023年6月30日 | 2022年12月31日 | |||||||
| 現金和現金等價物以及有價證券 |
$ | 55,271 | $ | 99,963 | ||||
| 總資產 |
$ | 95,361 | $ | 135,619 | ||||
| 負債總額 |
$ | 233,795 | $ | 224,980 | ||||
| 股東赤字總額 |
$ | (138,434 | ) | $ | (89,361 | ) | ||
UROGEN 製藥有限公司
簡明的合併運營報表和綜合虧損
（千美元，股票和每股數據除外）
（未經審計）
| 截至6月30日的三個月 | 截至6月30日的六個月 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 收入 |
$ | 21,139 | $ | 16,604 | $ | 38,331 | $ | 30,168 | ||||||||
| 收入成本 |
2,443 | 1,846 | 4,708 | 3,371 | ||||||||||||
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| 毛利 |
18,696 | 14,758 | 33,623 | 26,797 | ||||||||||||
| 運營費用： |
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| 研究和開發費用 |
11,584 | 12,640 | 24,082 | 25,336 | ||||||||||||
| 銷售、一般和管理費用 |
22,494 | 20,833 | 46,968 | 42,133 | ||||||||||||
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| 運營費用總額 |
34,078 | 33,473 | 71,050 | 67,469 | ||||||||||||
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| 營業虧損 |
(15,382 | ) | (18,715 | ) | (37,427 | ) | (40,672 | ) | ||||||||
| 預付遠期債務融資 |
(5,344 | ) | (5,833 | ) | (10,568 | ) | (11,659 | ) | ||||||||
| 長期債務的利息支出 |
(3,761 | ) | (2,239 | ) | (7,314 | ) | (2,521 | ) | ||||||||
| 利息和其他收入（支出），淨額 |
405 | 128 | 1,035 | 126 | ||||||||||||
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| 所得税前虧損 |
$ | (24,082 | ) | $ | (26,659 | ) | $ | (54,274 | ) | $ | (54,726 | ) | ||||
| 所得税支出 |
(54 | ) | (32 | ) | (75 | ) | (357 | ) | ||||||||
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| 淨虧損 |
$ | (24,136 | ) | $ | (26,691 | ) | $ | (54,349 | ) | $ | (55,083 | ) | ||||
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| 基本和攤薄後每股普通股淨虧損 |
$ | (1.03 | ) | $ | (1.18 | ) | $ | (2.33 | ) | $ | (2.43 | ) | ||||
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| 基本和攤薄後已發行股票的加權平均值 |
23,462,016 | 22,703,572 | 23,371,878 | 22,667,825 | ||||||||||||
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關於 JELMYTO®
JELMYTO®pyelocalyceal 溶液用絲裂黴素（絲裂黴素）是一種含絲裂黴素的反向熱凝膠 ，每毫升凝膠含有 4 mg 絲裂黴素，適用於成人 LG-UTUC 的初級化療消融治療。對於被認為適合避腎療法的患者，建議將其用於活檢驗證的LG-UTUC 的初級治療。JELMYTO 冷卻後是一種粘稠液體，在體温下會變成半固體凝膠。藥物在滴注後的四到六小時內會慢慢溶解，並通過正常的尿液流量和排尿從 尿道中排出。它已獲準通過輸尿管導管逆行給藥，也可以通過腎造口管順行給藥。輸送系統允許初始液體覆蓋並符合上部 尿路解剖結構。最終的半固體凝膠允許化療在收集系統中停留四到六個小時，而不會立即被尿流稀釋或沖走.
經批准用於 JELMYTO
JELMYTO®是一種處方藥，用於治療患有 上尿路內膜癌的成年人，包括腎臟，稱為低度上路尿路上皮癌（LG-UTUC）。
重要的安全信息
如果您的膀胱或上尿路有孔洞或撕裂（穿孔），則不應接受 接受 JELMYTO。
在接收 JELMYTO 之前，請告知您的醫療保健 提供者您的所有健康狀況，包括您：
| | 正在懷孕或計劃懷孕。JELMYTO 可能會傷害你未出生的寶寶。在使用 JELMYTO 的 治療期間，你不應該懷孕。在使用 JELMYTO 治療期間，如果您懷孕或認為自己可能懷孕，請立即告訴您的醫療保健提供者。能夠懷孕的女性：在使用 JELMYTO 治療期間和最後一次接種後 6 個月內，應使用有效的避孕措施 （避孕藥）。正在接受 JELMYTO 治療的男性：如果你的女性伴侶能夠懷孕，你應該在使用 JELMYTO 的 治療期間和最後一次給藥後的 3 個月內使用有效的節育（避孕）。 |
| | 正在母乳餵養或計劃母乳餵養。目前尚不清楚 JELMYTO 是否會進入您的母乳。在使用 JELMYTO 治療期間和最後一次給藥後 1 周內，不要 母乳餵養。 |
| | 如果您服用了水丸（利尿劑），請告知您的醫療保健提供者。 |
我將如何收到 JELMYTO？
| | 在每次 JELMYTO 治療之前，您的醫療保健提供者會告訴您服用一種叫做碳酸氫鈉的藥物。 |
| | 您將每週從醫療保健提供者那裏接收 1 次 JELMYTO 劑量，持續 6 周。根據醫療保健提供者的指示， 您必須接受全部 6 劑的 JELMYTO。如果您錯過任何預約，請儘快致電您的醫療保健提供者重新安排預約。您的醫療保健提供者可能會建議每月最多額外服用 11 劑。 |
| | JELMYTO 通過一根叫做導管的管子輸送到你的腎臟。 |
| | 在使用 JELMYTO 治療期間，您的醫療保健提供者可能會要求您服用其他藥物或更改 當前藥物的服用方式。 |
收到 JELMYTO 之後：
| | JELMYTO 可能會導致你的尿液顏色變為紫色到藍色。在至少 6 小時內避免皮膚和尿液 接觸。 |
| | 要小便，男性和雌性都應該坐在馬桶上，在你使用馬桶後多次沖廁所。 去洗手間後，用肥皂和水徹底洗手、大腿內側和生殖器部位。 |
| | 接觸尿液的衣物應立即清洗，並與其他衣物分開洗滌。 |
JELMYTO 可能會引起嚴重的副作用，包括：
| | 將尿液從腎臟輸送到膀胱的管子腫脹和變窄（輸尿管梗阻）。 如果您出現腫脹和變窄，為了保護您的腎臟免受損害，您的醫療保健提供者可能會建議在輸尿管中放置一根小塑料管（支架）以幫助腎臟引流。如果您在使用 JELMYTO 治療期間出現側痛或發燒，請立即告訴您的醫療保健提供者 。 |
| | 骨頭 骨髓問題。JELMYTO 會影響你的骨髓並可能導致 你的白細胞減少，紅色 |
| 血細胞和血小板計數。在使用JELMYTO治療期間，您的醫療保健提供者將在每次治療前進行血液檢查，以檢查您的血細胞計數。如果你在使用 JELMYTO 治療期間出現骨髓問題，你的醫療保健提供者可能需要 暫時或永久停用 JELMYTO。 |
| | JELMYTO 最常見的副作用包括：尿路感染、尿中帶血、側痛、 噁心、排尿困難、腎臟問題、嘔吐、疲勞、胃（腹部）疼痛。 |
我們鼓勵您 向 FDA 報告處方藥的負面副作用。訪問 www.fda.gov/medwatch 或致電 1-800-FDA-1088。您也可以向 UroGen Pharma 報告副作用，網址為 1-855-987-6436.
有關更多信息，請參閲 JELMYTO 完整處方 信息，包括患者信息。
關於上路尿路上皮癌 (UTUC)
尿路上皮癌是全球第九大最常見的癌症，也是美國男性中第八大致死性腫瘤。 百分之五 至百分之十的原發性尿路上皮癌起源於輸尿管或腎盆，統稱為上路尿路上皮癌（UTUC）。在美國.，每年大約有6,000-7,000名新發或復發的低度UTUC患者。大多數病例是在70歲以上的患者中診斷出來的，而這些年齡較大的患者經常面臨合併症。UTUC 的治療選擇有限，最常見的是 內窺鏡手術或腎導管切除術（切除整個腎臟和輸尿管）。這些治療可能導致較高的複發率和複發率。
關於 UGN-102
用於膀胱內注射液的 UGN-102（絲裂黴素）是一種用於治療 的 3 期絲裂黴素在研藥物製劑LG-IR-NMIBC。使用 UroGens 專有的 rtGel®UGN-102 是一種持續釋放、基於水凝膠的 配方，旨在延長膀胱組織對絲裂黴素的暴露時間，從而能夠通過非手術手段治療腫瘤。UGN-102 已配送至
在門診環境中使用標準導尿管的患者。假設ENVISION 3期研究的次要終點結果為陽性，UroGen預計將在2024年提交 UGN-102 的新藥 申請（NDA）。如果獲得批准，UGN-102 將成為第一種治療以高複發率和多次手術為特徵的膀胱癌子集 的非手術性主要治療藥物。
關於第 3 階段 ENVISION 試驗
ENVISION的3期試驗是一項單臂、多國、多中心研究，評估了 UGN-102（絲裂黴素）作為低等級、中等風險NMIBC患者的膀胱內溶液作為主要化療消融療法的療效 和安全性。3期ENVISION 試驗完成了56個研究中心的大約240名患者的目標入組。研究參與者接受了六次每週一次的膀胱內注射 UGN-102。主要終點評估了首次滴注後3個月評估的完整 緩解率，關鍵次要終點將評估在為期三個月的 評估中獲得完全緩解的患者在一段時間內的耐久性。根據與美國食品藥品管理局的討論，並假設次要終點結果為陽性，UroGen預計將在2024年提交 UGN-102 的保密協議。要詳細瞭解 ENVISION 第 3 階段試驗，請訪問 www.clinicaltrials.gov (NCT05243550)
關於 3 期 ATLAS 試驗
ATLAS 是一項全球性、開放標籤、隨機對照的 3 期試驗，旨在評估 UGN-102（無論是否使用 TURBT）與單獨使用 TURBT 對診斷患有 TURBT 的患者的療效和安全性 LG-IR-NMIBC。該試驗在美國、歐洲和以色列的臨牀 研究中心招收了282名患者。患者以 1:1 的比例隨機分配給 UGN-102 +/-TURBT 或 TURBT。UGN-102 組的患者每週接受六次 膀胱內滴注 UGN-102 的治療。在3個月的時間點，對患者的反應進行了評估。對 UGN-102 或 TURBT 表現出完全反應的患者接受了長期隨訪評估，以尋找復發證據。在 3 個月後表現出持續性疾病的患者，兩組均接受了 TURBT，並繼續進行長期隨訪以尋找復發證據。該研究的主要終點是無病生存。 要詳細瞭解 ATLAS 試驗，請訪問 www.clinicaltrials.gov http://www.clinicaltrials.gov/(NCT04688931)
關於 UroGen 製藥有限公司
UroGen是一家生物技術公司，致力於開發和商業化治療尿路上皮癌和特殊癌症的創新解決方案 ，因為患者應該得到更好的選擇。UroGen 已經開發出了 rtGel®逆熱水凝膠，一種專有的持續釋放、基於水凝膠的平臺技術，有潛力 改善現有藥物的治療特徵。UroGens緩釋技術旨在延長尿路組織對藥物的暴露時間，從而使局部治療成為可能更有效的治療選擇。 JELMYTO® （mitomycin）用於pyelocalyceal 溶液和用於低度非肌肉浸潤性膀胱癌患者的膀胱內溶液的研究治療 UGN-102（絲裂黴素）用於低度非肌肉浸潤性膀胱癌患者 ，旨在通過非手術手段消滅腫瘤。UroGen 總部位於新澤西州 普林斯頓 在以色列開展業務。訪問 www.urogen.com 瞭解更多信息或者在 Twitter 上關注我們 @UroGenPharma。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述，該術語在 1995 年《私人證券訴訟改革法》中定義， 包括但不限於以下方面的陳述：有關監管部門提交 UGN-102 的計劃及其時機；我們認為，如果 獲得批准，UGN-102 將支持從頻繁手術向 UGN-102 的潛在轉變，將其定位為 UroGen 的潛在關鍵增長動力；2023 年的財務指導；uroGens 專有的潛力 {} rtGel 技術可改善治療特徵現有藥物和UroGens緩釋技術使得與其他治療方案相比，本地交付可能更有效。這些陳述受許多 風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於：初步結果可能不代表將來可能觀察到的結果；臨牀試驗的時間和成功及其潛在的安全性和其他併發症 ；可能影響臨牀試驗進展和報告數據時間的不可預見的延遲；獲得監管機構的能力
在預期的時間範圍內或根本沒有獲得批准；維持監管部門批准的能力；與商業化活動相關的複雜性；任何獲批產品的標籤； UroGens 行業的競爭；uroGens 候選產品的開發和商業化的範圍、進展和擴張；由此產生的市場的規模和增長及其市場接受率和程度 相對替代療法；UroGen吸引或留住關鍵管理層、董事會成員和人員的能力；UroGens rtGel 技術的表現可能不如預期；UroGen可能無法成功開發任何其他採用rtGel技術的產品並獲得監管部門的批准；市場狀況和第三方表現；UroGens的財務狀況以及未來對額外資金的需求。鑑於這些風險和不確定性，以及2023年5月11日向美國證券交易委員會提交的10-Q表的風險因素部分以及今天晚些時候向美國證券交易委員會提交的UroGens10-Q表季度報告的風險因素部分（可在 http://www.sec.gov 查閲）中描述的其他風險和不確定性，因此此類前瞻性陳述中討論的事件和情況可能不會發生，而且 UroGens 的實際結果可能有所不同與其預期或暗示的內容有重大和不利影響。任何 前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日，並且基於截至本新聞稿發佈之日UroGen獲得的信息。
JELMYTO®，rtGel®和 UroGen®是 UroGen Pharma Ltd 的註冊商標。
投資者聯繫人：
文森特·佩羅內
vincent.perrone@urogen.com
609-460-3588分機 1093
媒體聯繫人：
辛迪·羅曼諾
cindy.romano@urogen.com
609-460-3583分機 1083
來源：UroGen Pharma Ltd