附錄 99.1
Amicus Therapeutics 宣佈批准並推出
英國新龐貝病療法的
Pombiliti®(cipaglucosidase
alfa) + Opfolda®（miglustat）
已獲準用於英國患有遲發性龐貝病的成年人
美國國家健康與護理卓越研究所 (NICE) 發佈最終積極建議
賓夕法尼亞州費城和英國馬洛， 2023 年 8 月 15 日（GLOBE NEWSWIRE）——專注於開發和商業化治療罕見疾病的新藥的患者專用全球生物技術公司 Amicus Therapeutics（納斯達克股票代碼：FOLD）今天宣佈，英國（英國）藥品和保健產品監管局 機構（MHRA）已授予Pombiliti的上市許可®(cipaglucosidase alfa) + Opfolda® （miglustat）適用於患有遲發性龐培病（酸 α-葡萄糖苷酶）的成年人 [GAA]缺陷）。Pombiliti 的 適應症是一種長期酶替代療法 (ERT)，與 miglustat 聯合使用，用於晚發性龐貝病 (LOPD) 的成年人。Opfolda 的適應症是 cipaglucosidase alfa 長期酶替代療法的酶穩定劑，適用於患有 LOPD 的成人。
此外，美國國立衞生研究所 和卓越護理（NICE）發佈了最終指導方針，建議報銷英格蘭和威爾士國民健康 服務（NHS）中使用的Pombiliti + Opfolda。正如指南中所述，NICE得出結論，Pombiliti + Opfolda 的成本效益估計顯示出積極的淨健康益處，並建議將Pombiliti + Opfolda用於以LOPD為第一線和更高療程的成年人。
在英國（GB）獲得批准之前，Pombiliti + Opfolda獲得了創新許可和准入途徑（ILAP）下的創新護照、優先創新 藥品稱號，以及搶先獲得藥品計劃（EAMS）的積極科學意見。這加快了 上市時間，使醫療保健專業人員能夠在上市許可之前根據臨牀因素 為需求明顯未得到滿足的患者開出治療處方。
“MHRA對Pombiliti和Opfolda 的批准對於英國正在尋求新療法的遲發龐貝的成年人來説是向前邁出的重要一步。我們感謝幫助推進這種療法的全球 Pompe 社區，尤其是參與我們臨牀 研究的患者、家屬和醫生，” Amicus Therapeutics, Inc. 總裁兼首席執行官布拉德利·坎貝爾説。“NICE 建議向 Pombiliti 和 Opfolda 報銷的 速度反映了英國的創新許可和准入途徑， 背後的數據 biliti 和 Opfolda，與報銷機構的密切合作，以及 Amicus 對 這個的承諾儘快為龐貝病患者提供治療。我為Amicus對確保 患者獲得我們的創新療法的不懈承諾感到自豪，我們正在儘快努力使Pombiliti和Opfolda上市。”
遲發的龐貝病（LOPD）是一種罕見的、使人衰弱的 和危及生命的溶酶體疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起。GAA 水平降低導致 底物糖原積聚在肌肉和其他組織的溶酶體中。疾病的嚴重程度各不相同，但 的主要表現是骨骼肌無力和進行性呼吸受累。
索爾福德皇家NHS基金會信託基金 大曼徹斯特神經科學部的神經科顧問醫生馬克·羅伯茨教授説：“從早期 藥品獲取計劃的積極採用來看，我們已經看到了這種治療對患者的影響。對於 Pompe 社區來説，廣泛獲得這種 療法是一個令人興奮的進展，它為HCP和患者提供了一種表現出新穎作用模式的新選擇。”
MHRA和NICE的決定基於3期關鍵研究（PROPEL）的臨牀 數據，這是LOPD中唯一一項在對照環境中同時研究ERT-naive和有ERT經驗的參與者的試驗。
Pompe Support Network董事會主席艾倫·繆爾表示：“龐貝病是一種罕見的疾病，會廣泛影響個人 及其家人、朋友和同事生活的方方面面。我們非常感謝像Amicus Therapeutics這樣尋求為我們的小社區帶來有意義的 差異的公司，我們歡迎為患者帶來更多選擇的新療法。”
糖原儲存病協會首席執行官瓦爾·巴克斯頓表示：“能夠通過搶先獲得藥物 計劃快速獲得有效的新療法，對許多受龐培影響的人產生了有意義的影響。這項批准為 Pompe社區提供了急需的新療法選擇。”
Pombiliti + Opfolda已證明符合英國孤兒指定標準 ，並將被添加到MHRA持有的孤兒登記冊中。兩者都將受益於批准的孤兒適應症中類似藥品的10年市場獨家經營權。
關於 pombiliti®+ Opfolda®
Pombiliti + Opfolda 是一種雙組分療法 ，由 cipaglucosidase alfa 組成，cipaglucosidase alfa 是一種富含 bis-M6P 的 rhGaA，可促進通過 M6P 受體進行高親和力吸收，同時 保留其加工成最活躍形式的酶的能力，以及 旨在減少血液中酶活性的流失。在臨牀研究中，Pombiliti + Opfolda與肌肉骨骼和呼吸測量的明顯改善 有關。
關於龐貝病
龐貝病是一種遺傳性溶酶體 疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏引起。GAA 水平降低或不存在會導致細胞中糖原 的積累，據信這會導致 Pompe 病的臨牀表現。龐貝病的範圍從對心臟功能產生重大影響的迅速惡化的 嬰兒形式，到一種進展較慢、主要影響骨骼 肌肉和進行性呼吸受累的晚發形式。遲發的龐貝病可能很嚴重，會使人衰弱，全身進行性肌肉無力 ，隨着時間的推移會惡化，尤其是骨骼肌和控制呼吸的肌肉。
重要安全信息
pombiliti (cipaglucosidase alfa) 重要 安全信息
安全概況摘要： 最常報告的僅歸因於龐比利蒂的不良反應是寒戰（4.0％）、頭暈（2.6％）、潮紅（2.0％）、嗜睡 （2.0％）、胸部不適（1.3％）、咳嗽（1.3％）、輸液部位腫脹（1.3％）和疼痛（1.3％）。報告的嚴重不良反應僅歸因於 pombiliti 的 是蕁麻疹 (2.0%)、過敏反應 (1.3%)、發熱 (0.7%)、暈厥前期 (0.7%)、呼吸困難 (0.7%)、咽部水腫 (0.7%)、喘息 (0.7%) 和低血壓 (0.7%)。有關完整列表，請參閲 smPC。禁忌症：對活性物質或任何賦形劑產生危及生命的超敏反應 。miglustat 的禁忌症。 特殊警告和使用注意事項： pombiliti 必須與 Opfolda 65 毫克硬膠囊聯合使用。 過敏反應和輸液相關反應 (IAR): 一些患者在輸液期間和輸注Pombiliti之後出現了嚴重的過敏反應和IAR。應仔細考慮在過敏反應或嚴重過敏反應後重新服用 Pombiliti 的風險 和益處，並提供適當的 復甦措施。 易感患者發生急性心肺衰竭的風險： 患有急性 基礎呼吸系統疾病或心臟和/或呼吸功能受損的患者在輸液期間可能有心臟 嚴重惡化或呼吸受損的風險。在 Pombiliti 輸液期間，應隨時提供適當的醫療支持和監測措施。 免疫複合物相關反應： 據報道，在IgG抗體滴度高的患者 中，出現了與其他 ERT 相關的免疫複合物相關反應，包括嚴重的皮膚反應和腎病綜合徵。如果出現與免疫複合物相關的反應，應考慮停用 Pombiliti，並應開始適當的藥物治療。對於每位患者，應重新考慮在免疫複合物相關反應後重新服用Pombiliti的風險 和益處。
Opfolda (miglustat) 65 毫克硬膠囊重要 安全信息
安全概況摘要： 最常報告的僅歸因於Opfolda 65 mg的不良反應是便祕（1.3％）。有關完整列表，請參閲 smPC。 禁忌症： 對活性物質或任何賦形劑過敏。cipaglucosidase alfa 的禁忌症。 特殊警告和使用注意事項： Opfolda 65 毫克硬膠囊必須與 Pombiliti 聯合使用。 食物互動： 患者在服用 Opfolda 之前應禁食 2 小時，服用 Opfolda 後應禁食 2 小時。
關於 Amicus Therape
Amicus Therapeutics（納斯達克股票代碼：FOLD）是一家全球性的 患者專用生物技術公司，專注於為患有罕見疾病的人發現、開發和提供新的高質量藥物。Amicus Therapeutics以非凡的患者為中心，致力於推進和擴大用於罕見病的尖端、 一流或一流藥物產品線。欲瞭解更多信息，請訪問該公司的網站 www.amicusrx.com， 然後在 Twitter 和 LinkedIn 上關注我們。
前瞻性聲明
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性 聲明”，包括與Pombiliti和Opfolda預計在英國商業推出有關的聲明。無法保證此次發佈會在商業上取得成功，也無法保證英格蘭和威爾士以外的定價 和報銷談判會取得成功。諸如但不限於 “向前看 ”、“相信”、“期望”、“預期”、“估計”、“打算”、“信心”、“鼓勵”、“潛力”、“計劃”、“目標”、“可能”、“可能”、“將”、“應該” 和 “可以” 等詞語，以及類似的表達方式或詞語表示前瞻性 語句。本新聞稿中包含的前瞻性陳述基於管理層當前的預期和信念 ，這些預期和信念受多種風險、不確定性和因素的影響，包括公司將無法成功完成Pombiliti和Opfolda的開發，無法獲得全球監管部門的全面批准，也無法成功製造和商業化Pombiliti和Opfolda。 。此外，所有前瞻性陳述均受我們截至2022年12月31日止年度的10-K 表年度報告中詳述的其他風險和不確定性的影響。因此，實際結果可能與本新聞稿 中列出的結果存在重大差異。提醒您不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅涉及本文發佈的日期。所有 前瞻性陳述均受本警告聲明的全部限制，我們沒有義務修改本 新聞稿以反映本文發佈之日之後的事件或情況。
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FOLD—G
NP-AT-ALL-00020823 2023 年 8 月