美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
（Mark One）
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告 |
在截至的季度期間
或者
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告 |
對於從 __________________ 到 __________________ 的過渡期
委員會檔案編號：
（其章程中規定的註冊人的確切姓名）
（州或其他司法管轄區 公司或組織） |
（美國國税局僱主 證件號） |
（主要行政辦公室地址） |
（郵政編碼） |
註冊人的電話號碼，包括區號： (
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
|
交易 符號 |
|
註冊的每個交易所的名稱 |
|
|
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器 |
|
☐ |
|
加速過濾器 |
|
☐ |
|
|
|
|
|||
|
☒ |
|
規模較小的申報公司 |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
新興成長型公司 |
|
|
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是 ☐ 不是
截至2023年8月4日，註冊人已發行普通股的數量為
目錄
|
|
頁面 |
第一部分 |
財務信息 |
1 |
|
|
|
第 1 項。 |
財務報表（未經審計） |
1 |
|
截至的簡明合併資產負債表2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日 |
1 |
|
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的簡明合併運營和綜合虧損報表 |
2 |
|
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的簡明合併股東權益報表 |
3 |
|
截至2023年6月30日和2022年6月30日止六個月的簡明合併現金流量表 |
4 |
|
簡明合併財務報表附註（未經審計） |
5 |
第 2 項。 |
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
11 |
第 3 項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
18 |
第 4 項。 |
控制和程序 |
19 |
|
|
|
第二部分。 |
其他信息 |
20 |
|
|
|
第 1 項。 |
法律訴訟 |
20 |
第 1A 項。 |
風險因素 |
20 |
第 2 項。 |
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 |
20 |
第 6 項。 |
展品 |
21 |
簽名 |
22 |
|
i
關於公司參考的説明
在本10-Q表季度報告中，“公司”、“Vor”、“Vor Bio”、“Vor Biopharma Inc.”、“我們” 和 “我們的”，除非上下文另有要求，否則是指Vor Biopharma Inc.及其合併子公司，“我們的董事會” 是指Vor Biopharma Inc.的董事會。
關於前瞻性陳述的特別説明
本10-Q表季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本10-Q表季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標的陳述，均為前瞻性陳述。在某些情況下，你可以用 “可能”、“將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預期”、“可能”、“可能”、“打算”、“目標”、“正在進行的”、“項目”、“估計”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在” 或 “繼續” 等術語來識別前瞻性陳述，也可以用這些術語或其他類似表達方式的否定詞來識別前瞻性陳述以確定有關未來的陳述。這些陳述僅代表截至本10-Q表季度報告發布之日，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些因素可能導致我們的實際業績、活動水平、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。
我們的這些前瞻性陳述主要基於我們當前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營業績。這些前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：
您應該完整閲讀本10-Q表季度報告以及我們作為本10-Q表季度報告附錄提交的文件，並理解我們未來的實際業績可能與我們的業績存在重大差異
ii
期望。本10-Q表季度報告中包含的前瞻性陳述自本10-Q表季度報告發布之日作出，除非適用法律要求，否則我們不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。您應參考我們截至2022年12月31日的10-K表年度報告中的 “風險因素摘要” 和 “風險因素” 部分，討論可能導致實際業績或事件與我們做出的前瞻性陳述存在重大差異的重大因素。
iii
第一部分——財務所有信息
第 1 項。財務統計ments（未經審計）。
VOR BIOPHARMA INC
精簡合併數據ED 資產負債表
（未經審計）
|
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
（以千計，股票金額除外） |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
資產 |
|
|
|
|
|
|
||
流動資產： |
|
|
|
|
|
|
||
現金和現金等價物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
有價證券 |
|
|
|
|
|
|
||
預付費用 |
|
|
|
|
|
|
||
其他流動資產 |
|
|
|
|
|
|
||
流動資產總額 |
|
|
|
|
|
|
||
限制性現金等價物 |
|
|
|
|
|
|
||
財產和設備，淨額 |
|
|
|
|
|
|
||
經營租賃使用權資產 |
|
|
|
|
|
|
||
其他資產 |
|
|
|
|
|
|
||
總資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
負債和股東權益 |
|
|
|
|
|
|
||
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
||
應付賬款 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
應計負債 |
|
|
|
|
|
|
||
經營租賃負債 |
|
|
|
|
|
|
||
其他流動負債 |
|
|
|
|
|
|
||
流動負債總額 |
|
|
|
|
|
|
||
長期負債： |
|
|
|
|
|
|
||
經營租賃負債——非流動負債 |
|
|
|
|
|
|
||
負債總額 |
|
|
|
|
|
|
||
股東權益： |
|
|
|
|
|
|
||
優先股，$ |
|
|
|
|
|
|
||
普通股，$ |
|
|
|
|
|
|
||
額外的實收資本 |
|
|
|
|
|
|
||
累計其他綜合虧損 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
累計赤字 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
股東權益總額 |
|
|
|
|
|
|
||
負債和股東權益總額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
1
VOR BIOPHARMA INC
簡明合併運營報表動作和綜合損失
（未經審計）
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
||||||||||
（以千計，股票和每股金額除外） |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
運營費用總額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
運營損失 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
其他收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
其他收入總額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
淨虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
歸屬於普通股股東的每股淨虧損， |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
已發行普通股加權平均值， |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
其他綜合收益（虧損）： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
可供出售投資的未實現收益（虧損） |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
其他綜合收益總額（虧損） |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
綜合損失 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
2
Vor Biopharma Inc
的簡明合併報表 股東權益
（未經審計）
|
|
常見 |
|
|
額外 |
|
|
累積其他綜合 |
|
|
累積的 |
|
|
總計 |
|
|||||||||
（以千計，股票金額除外） |
|
股份 |
|
|
金額 |
|
|
資本 |
|
|
損失 |
|
|
赤字 |
|
|
公平 |
|
||||||
截至2022年12月31日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
在歸屬限制性股票單位和行使股票期權時發行普通股，扣除預扣税的股份 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
根據公開市場銷售協議發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
股票薪酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
其他綜合收入 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2023年3月31日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
歸屬 RSU 時發行普通股、歸屬和行使股票期權，以及從 ESSP 發行普通股，扣除預扣税的股份 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
根據公開市場銷售協議發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
股票薪酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
其他綜合損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
|
|
常見 |
|
|
額外 |
|
|
累積其他綜合 |
|
|
累積的 |
|
|
總計 |
|
|||||||||
（以千計，股票金額除外） |
|
股份 |
|
|
金額 |
|
|
資本 |
|
|
損失 |
|
|
赤字 |
|
|
（赤字） |
|
||||||
截至2021年12月31日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
歸屬和行使股票期權後發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
股票薪酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
其他綜合損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2022年3月31日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
歸屬和行使股票期權後發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
根據公開市場銷售協議發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
股票薪酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
其他綜合損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2022年6月30日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
3
Vor Biopharma Inc
濃縮合並 S現金流量表
（未經審計）
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|||||
（以千計） |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
來自經營活動的現金流 |
|
|
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
為使淨虧損與運營中使用的淨現金相協調而進行的調整： |
|
|
|
|
|
|
||
折舊費用 |
|
|
|
|
|
|
||
經營租賃使用權資產的攤銷 |
|
|
|
|
|
|
||
基於股票的薪酬 |
|
|
|
|
|
|
||
有價證券的利息（攤銷）增加 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
運營資產和負債的變化： |
|
|
|
|
|
|
||
經營租賃負債，淨額 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
預付費用和其他流動資產 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
應付賬款和應計負債 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
其他資產 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
用於經營活動的淨現金 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
來自投資活動的現金流 |
|
|
|
|
|
|
||
購買有價證券 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
有價證券到期的收益 |
|
|
|
|
|
|
||
購買財產和設備 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
由（用於）投資活動提供的淨現金 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
來自融資活動的現金流 |
|
|
|
|
|
|
||
支付與承銷公開發行和並行私募相關的發行成本 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
根據市場銷售協議發行普通股的收益，扣除發行成本 |
|
|
|
|
|
|
||
歸屬限制性股票單位獎勵後以預扣税方式回購的股票 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
股票期權行使和根據ESPP發行股票所得的收益 |
|
|
|
|
|
|
||
融資活動提供的淨現金 |
|
|
|
|
|
|
||
現金、現金等價物和限制性現金等價物的淨減少額 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
現金、現金等價物和限制性現金等價物， |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
現金、現金等價物和限制性現金等價物，期末 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
非現金活動的補充披露 |
|
|
|
|
|
|
||
為換取租賃義務而獲得的使用權資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
購置應付賬款和應計負債中的財產和設備 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
與出售普通股相關的融資成本包含在應付賬款和應計費用中 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
簡明合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金等價物的對賬情況如下，總和與現金流量表中顯示的相同金額的總和：
|
|
在截至6月30日的六個月中 |
|
|||||
（以千計） |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
現金和現金等價物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
限制性現金等價物 |
|
|
|
|
|
|
||
現金、現金等價物和限制性現金等價物總額如上所示 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
4
VOR BIOPHARMA INC
要壓縮的筆記合併財務報表
（未經審計）
1。業務性質
Vor Biopharma Inc.（“公司”）是一家臨牀階段的細胞和基因組工程公司，它將新的患者工程方法與靶向療法相結合，為患有血液系統惡性腫瘤的患者提供單一公司解決方案。該公司的專有平臺利用其在造血幹細胞（“HSC”）生物學、基因組工程和靶向療法開發方面的專業知識，對造血幹細胞進行基因改造，以去除癌細胞表達的表面靶標。該公司總部位於馬薩諸塞州劍橋。公司成立於
風險和不確定性
公司面臨生物技術行業處於開發階段的公司常見的許多風險，包括但不限於臨牀前研究和臨牀試驗失敗的風險、對關鍵人員的依賴、專有技術的保護、對第三方組織的依賴、其可能開發的任何候選產品獲得監管部門批准的風險、競爭對手開發技術創新的風險、遵守政府監管的風險、地緣政治緊張局勢、不利的宏觀經濟條件以及必要性獲得額外的融資。
該公司預計，隨着候選產品的繼續開發，未來幾年將繼續蒙受鉅額營業虧損。該公司認為，截至2023年6月30日的現有現金、現金等價物和有價證券將足以使公司在財務報表發佈之日起至少一年的時間內為其當前業務提供資金。
2。重要會計政策摘要
演示基礎
隨附的簡明合併財務報表是根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則（“GAAP”）編制的。某些可比數額已重新分類，以符合本期列報方式。這些説明中提及適用指南的任何內容均指財務會計準則委員會（“FASB”）的《會計準則編纂和會計準則更新》（“ASU”）中的權威公認會計原則。
估算值的使用
根據公認會計原則編制簡明合併財務報表要求公司管理層做出估算和假設，這些估計和假設會影響簡明合併財務報表發佈之日報告的資產和負債金額以及報告期內報告的支出金額。實際結果可能與這些估計有所不同。管理層在制定用於編制簡明合併財務報表的估算和假設時在選擇適當的財務會計政策時會考慮許多因素。管理層必須在此過程中做出重大判斷。管理層的估算過程通常可以得出一系列可能合理的估算值，管理層必須選擇在該合理估計範圍內的金額。除其他外，估計數用於以下領域：應計費用和研發費用。
未經審計的中期財務信息
此處包含的公司簡明合併財務報表是根據美國證券交易委員會（“SEC”）的規章制度編制的。未經審計的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目。合併中刪除了所有公司間往來業務和餘額。管理層認為，所提供的信息反映了所有調整，所有這些調整都是正常和經常性的，是公允列報所報告過渡期業績所必需的。過渡期的經營業績不一定代表全年或任何其他過渡期的預期業績。
隨附的截至2022年12月31日的簡明合併資產負債表來自公司截至2022年12月31日止年度的經審計合併財務報表。根據規則和條例，通常包含在根據公認會計原則編制的財務報表中包含的某些信息和腳註披露已被壓縮或省略。但是，公司認為，披露足以使所提供的信息不會產生誤導。這些未經審計的中期簡明合併財務報表應與經審計的年度報告一起閲讀
5
公司截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告（“2022年年度報告”）中的合併財務報表和附註。
在截至2023年6月30日的六個月中，如2022年所述，公司的重要會計政策沒有變化年度報告。
3。有價證券
按合同到期日劃分的有價證券的攤銷成本和估計公允價值如下：
|
|
2023年6月30日 |
|
|||||||||||||
（以千計） |
|
攤銷成本 |
|
|
未實現持倉收益總額 |
|
|
未實現持倉虧損總額 |
|
|
公允價值 |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
在一年或更短的時間內到期 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美國國債 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
總計 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
|
|
2022年12月31日 |
|
|||||||||||||
（以千計） |
|
攤銷成本 |
|
|
未實現持倉收益總額 |
|
|
未實現持倉虧損總額 |
|
|
公允價值 |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
在一年或更短的時間內到期 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
公司債券 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
美國國債 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
一年到五年後成熟 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美國國債 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
總計 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
公司上述有價證券的未實現虧損是市場利率上調的結果。這些投資的合同條款不允許發行人以低於面值的價格結算證券。公司的意圖是持有投資直到到期，任何與信貸無關的公允價值變化均被確認為扣除適用税款後的其他綜合收益（虧損）。與信貸相關的減值被確認為資產負債表備抵金，並對收益進行相應調整。該公司做到了
4。公允價值測量
下表定期顯示了按公允價值計量的公司金融資產和負債的信息：
|
|
2023年6月30日 |
|
|||||||||||||
（以千計） |
|
第 1 級 |
|
|
第 2 級 |
|
|
第 3 級 |
|
|
總計 |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
現金等價物 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
貨幣市場基金 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
有價證券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美國國債 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
有價證券總額 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
限制性現金等價物 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
貨幣市場基金 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
總計 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
6
|
|
2022年12月31日 |
|
|||||||||||||
（以千計） |
|
第 1 級 |
|
|
第 2 級 |
|
|
第 3 級 |
|
|
總計 |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
現金等價物 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
貨幣市場基金 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
有價證券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
公司債券 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
美國國債 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
有價證券總額 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
限制性現金等價物 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
貨幣市場基金 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
總計 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
公司現金等價物和限制性現金等價物的公允價值基於活躍市場的報價
現金等價物、限制性現金、預付費用、應付賬款和應計費用按其各自的歷史賬面價值列報，由於其短期性質，這些賬面價值接近公允價值。
5。財產和設備，淨額
財產和設備，淨額包括以下各項：
|
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
（以千計） |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
實驗室設備 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
製造設備 |
|
|
|
|
|
|
||
計算機設備 |
|
|
|
|
|
|
||
傢俱、固定裝置和其他 |
|
|
|
|
|
|
||
在建工程 |
|
|
|
|
|
|
||
總計 |
|
|
|
|
|
|
||
減去：累計折舊 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
財產和設備，淨額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
截至2023年6月30日的三個月和六個月的折舊費用為 $
6。應計負債
應計負債包括以下內容：
|
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
（以千計） |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
與員工相關的費用 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
專業費用 |
|
|
|
|
|
|
||
臨牀費用 |
|
|
|
|
|
|
||
研究和開發費用 |
|
|
|
|
|
|
||
製造費用 |
|
|
|
|
|
|
||
其他 |
|
|
|
|
|
|
||
應計負債總額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
7。股票補償
股票激勵計劃
截至2023年6月30日，該公司已經
7
股票期權
本公司的股票期權總體情況
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
普通股的公允價值 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
預期期限（以年為單位） |
|
|
|
|
|
|
||
預期波動率 |
|
|
% |
|
|
% |
||
無風險利率 |
|
|
% |
|
|
% |
||
股息收益率 |
|
|
|
|
|
|
||
在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，公司授予了購買股票期權
截至 2023 年 6 月 30 日，選項為
限制性股票單位
在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，公司授予
員工股票購買計劃
截至2023年6月30日，該公司已經
在截至2023年6月30日的六個月中，公司發行了
股票薪酬
股票薪酬支出分配如下：
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
截至6月30日的六個月 |
|
||||||||||
（以千計） |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
研究和開發 |
|
$ |
|
|
$ |
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
股票薪酬支出總額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
8。租賃
劍橋公園租約修正案
2021年6月15日，公司與PPF Off 100 Cambridge Park Drive, LLC（“房東”）簽訂了第一份租賃修正案（“第一租賃修正案”）和第二份租賃修正案（“第二份租賃修正案”，以及第一份租賃修正案的 “租賃修正案”）。《租賃修正案》修訂了公司與馬薩諸塞州劍橋市房東簽訂的公司辦公和實驗室設施租賃協議，在同一棟大樓內增加了額外的租賃空間（“經修訂的劍橋公園租約”）。
8
第一份租賃修正案和第二份租賃修正案開始生效出於會計目的編號為
與租賃修正案相關的到期付款包括固定和可變付款。可變付款與公司在房東與標的資產相關的運營成本中所佔的份額有關，並在評估這些付款的事件時予以確認。修訂後的劍橋公園租約不包含剩餘價值擔保。租賃修正案的期限結束日期與現有租賃協議的期限相同。在租賃修正案的同時，公司被要求將其不可撤銷的備用信用證增加到美元
有關公司在劍橋公園租約的更多信息，請參閲2022年年度報告中包含的合併財務報表附註9。
租賃費用的要素如下：
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
||||||||||
（以千計） |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
運營租賃成本 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
可變租賃成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
總租賃成本 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
簡明合併資產負債表中報告的金額以及加權平均租賃期限和折扣率信息如下：
（以千為單位，加權平均數除外） |
|
2023年6月30日 |
|
|
2022年12月31日 |
|
||
資產 |
|
|
|
|
|
|
||
經營租賃使用權資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
負債 |
|
|
|
|
|
|
||
經營租賃負債，當前 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
經營租賃負債，非流動 |
|
|
|
|
|
|
||
租賃負債總額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
加權平均租賃期限和折扣率 |
|
|
|
|
|
|
||
加權平均剩餘租賃期限（年） |
|
|
|
|
||||
加權平均折扣率 |
|
|
% |
|
|
% |
||
下表顯示了其他租賃活動：
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|||||
（以千計） |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
其他信息 |
|
|
|
|
|
|
||
為計量租賃負債所含金額支付的現金 |
|
|
|
|
|
|
||
經營租賃的運營現金流 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
為換取租賃義務而獲得的使用權資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
9。重要協議
自 2022 年 12 月 31 日以來，公司許可協議的關鍵條款沒有發生任何重大變化。有關公司現有許可協議的更多信息，請參閲2022年合併財務報表附註10年度報告。
9
10。每股淨虧損
下表列出了公司基本和攤薄後每股淨虧損的計算方法 截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月：
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
||||||||||
（以千計，股票和每股金額除外） |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
分子： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
歸屬於普通股股東的淨虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
分母： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
已發行、基本和攤薄後普通股的加權平均數 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
歸屬於普通股股東的每股淨虧損，基本虧損和攤薄後 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
該公司潛在的稀釋性證券是股票期權、未歸屬的限制性股票和限制性股票單位。根據截至止的未繳款額 2023年6月30日和2022年6月30日，公司將以下潛在普通股排除在歸屬於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算之外，因為將它們包括在內會產生反稀釋作用：
|
|
截至6月30日， |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
購買普通股的期權 |
|
|
|
|
|
|
||
未歸屬的限制性股票 |
|
|
|
|
|
|
||
限制性庫存單位 |
|
|
|
|
|
|
||
10
第 2 項。管理層對以下問題的討論與分析財務狀況和經營業績。
您應閲讀以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及本10-Q表季度報告和截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告（“2022年年度報告”）中其他地方包含的未經審計的簡明合併財務報表和相關附註。本討論和分析中包含的或本季度報告其他地方列出的某些信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，包括我們在2022年年度報告以及我們已經或可能向美國證券交易委員會提交的其他報告中標題為 “風險因素” 的部分中列出的因素，我們的實際業績可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果存在重大差異。
概述
我們是一家處於臨牀階段的公司，其願景是通過細胞和基因組工程來治癒血液癌。我們的使命是通過設計造血幹細胞（“hSCs”）來改變血液癌患者的護理標準，使移植後能夠使用靶向療法。利用我們在造血幹細胞生物學和基因組工程方面的專業知識，我們對造血幹細胞進行基因修飾以去除表面靶點，然後將這些細胞作為造血幹細胞移植提供給患者。一旦這些細胞移植到骨髓中，患者的健康細胞就會受到保護，因為它們不再表達表面靶點，只剩下癌細胞暴露在外。我們相信，這將釋放靶向療法在保護健康細胞的同時有選擇地摧毀癌細胞的潛力。因此，我們的工程化造血幹細胞（“eHSC”）旨在限制與這些靶向療法相關的靶向毒性，從而增強其效用並擴大其適用性。我們打算將未來的eHSC候選產品與靶向療法（例如我們的 VCAR33 項目、旨在靶向 CD33 的嵌合抗原受體 (“CAR”)-T 療法）以及合作者可能提供的同類最佳靶向療法配對，為患者帶來潛在的變革性結果，並建立新的血液癌治療標準治療系統。
我們正在開發我們的主要eHSC候選產品trem-cel（前身為 VOR33），我們認為它有可能改變急性髓系白血病（“AML”）和其他血液癌的治療方法。trem-cel 是通過對健康供體造血幹細胞進行基因改造以去除 CD33 表面靶點而產生的。我們打算開發trem-cel作為造血幹細胞移植候選產品，以取代移植環境中的護理標準。2021 年 1 月，美國食品藥品監督管理局（“FDA”）批准了我們在急性髓細胞白血病患者中使用 trem-cel 的新藥（“IND”）申請，我們已經啟動並正在積極招募我們首次將 trem-cel 與 Mylotarg 聯合使用的人體 1/2a 期試驗。VBP101我們最近於2023年6月發佈了該試驗的臨牀數據，我們預計將在2023年底之前發佈更多的植入和血液學保護數據更新。如果成功，該試驗將為trem-cel的潛力和我們更廣泛的eHSC方法提供重要的驗證證據。
VCAR33 項目是 CAR-T 候選療法，旨在靶向 CD33，CD33 是經過臨牀驗證的急性髓細胞白血病靶點，我們已獲得美國國立衞生研究院（“NIH”）的許可。VCAR33 由兩個具有不同單元源的程序組成。第一種使用每位患者的自體細胞，目前正在一項由國家骨髓捐贈者計劃（“NMDP”）贊助的正在進行的 1/2 期臨牀試驗中對復發/難治性急性髓細胞白血病的年輕人和兒科患者進行研究，我們稱之為 VCAR33自動.
第二種使用同種異體健康捐贈者衍生的細胞，我們稱之為 VCAR33ALLO。我們的 IND 申請 VCAR33ALLO 已於2023年6月獲得美國食品藥品管理局的批准，這使我們能夠繼續進行計劃中的針對復發/難治性急性髓細胞白血病患者的1/2期臨牀試驗。1/2期臨牀試驗 VBP301 將招收異基因幹細胞移植後復發的患者，異基因幹細胞移植使用從原始捐贈者身上採集的淋巴細胞作為藥物產品的起始材料。
NMDP 目前也在評估 VCAR33自動在一項針對復發/難治性急性髓細胞白血病的年輕人和兒科患者的多部位1/2期臨牀試驗中。數據發佈的時間取決於進行試驗的調查人員。NMDP 負責 VCAR33 的各個方面自動試驗，包括試驗的設計、研究產品的製造、患者的招募、劑量和隨訪、試驗數據的記錄和結果分析。我們沒有控制 VCAR33 的臨牀前開發自動，該研究由美國國立衞生研究院進行，根據許可協議，我們對NMDP在製造研究產品或進行臨牀試驗時使用的某些知識產權（例如專有技術）沒有權利，但是，NMDP允許我們在向美國食品藥品管理局提交的IND申請中交叉引用該試驗的IND。
我們認為，先聯合使用震顫細胞然後使用 VCAR33 進行治療ALLO在移植後的環境中，我們稱之為 trem-cel + VCAR33 治療系統，可能會改變患者的預後，為治療選擇有限的患者提供治癒的可能性。trem-cel + VCAR33 治療系統將為 trem-cel 和 VCAR33 使用相同的健康捐贈者同種異體細胞來源ALLO。在與美國食品藥品管理局持續討論之後，在提高對 T 細胞來源差異的科學理解的同時，我們計劃從 VBP101 臨牀試驗中收集有關trem-cel的初步數據和來自 VCAR33 的初步臨牀數據ALLO在為治療系統提交IND之前的計劃。VBP301 協議允許在 VBP101 研究中接受過 trem-cel 移植的患者註冊 VBP301 並接受 VCAR33ALLO。這可以為結合使用 trem-cel 和 VCAR33 的治療系統的潛力提供寶貴的早期見解ALLO以啟用更多
11
移植後的強效療法和持久的反應。我們相信，這種方法為這種新穎的治療組合提供了更有條不紊的開發途徑。
我們新的內部製造工廠最近完成了當前良好生產規範 (cGMP) 認證活動，現在能夠啟動 VCAR33 的臨牀生產ALLO 用於 VBP301 試用版。為將trem-cel的技術轉移到我們的內部設施做準備所需的第一批工程運行已經完成。我們有望在2023年開始內部trem-cel製造，並將繼續利用第三方提供製造宂餘。
我們最近獲得了Editas Medicine的全球非獨家許可，用於治療和/或預防血液系統惡性腫瘤的體外Cas9基因編輯HSC療法。該許可證為包括trem-cel在內的經過編輯的HSC的持續開發和潛在商業化提供了獲得關鍵知識產權的途徑，並可以選擇在未來五年內選擇其他候選產品目標。
自 2015 年 12 月成立以來，我們已將所有資源用於籌集資金、組織和配備公司、業務和科學規劃、開展發現和研究活動、收購或發現候選產品、建立和保護我們的知識產權組合、開發和開發我們的候選產品以及為臨牀試驗做準備、與第三方就我們的候選產品和組件材料的製造達成安排、建立我們的內部建設臨牀製造設施，併為這些業務提供一般和行政支持。我們沒有任何候選產品獲準出售，也沒有從產品銷售中產生任何收入。截至2023年6月30日，我們主要通過出售股權證券和債務融資為我們的運營提供資金，這些交易的總淨收益為4.635億美元。
自成立以來，我們蒙受了鉅額的營業虧損，包括截至2023年6月30日的三個月和六個月的淨虧損3,000萬美元和5,840萬美元，以及截至2022年12月31日的年度的9,210萬美元淨虧損。截至2023年6月30日，我們的累計赤字為2.806億美元。
截至2023年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券為1.869億美元。我們預計，截至2023年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2025年第一季度的運營費用和資本支出需求提供資金。
關鍵會計估計
我們的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的簡明合併財務報表為基礎，這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制簡明合併財務報表要求我們做出判斷和估計，這些判斷和估算會影響報告的資產、負債、成本和支出金額，以及簡明合併財務報表中或有資產和負債的披露。我們的估算基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。我們會根據情況、事實和經驗的變化持續評估我們的判斷和估計。估計數的重大修正（如果有）的影響將從估計變動之日起反映在簡明的合併財務報表中。與2022年年度報告中 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 中描述的估算相比，我們的關鍵會計估算沒有重大變化。
財務運營概述
收入
自成立以來，我們沒有產生任何收入，如果有的話，預計在不久的將來也不會從產品的銷售中獲得任何收入。如果我們為候選產品所做的開發工作取得成功並獲得市場批准，或者如果我們與第三方簽訂了合作或許可協議，那麼我們將來可能會通過產品銷售或此類協議的付款相結合來創造收入。
開支
研究和開發費用
研發費用主要包括與我們的研發活動相關的外部和內部費用，包括我們的藥物發現工作和候選產品的開發。
12
外部費用包括：
內部費用包括：
我們根據所產生的研發費用進行支出。我們根據供應商提供給我們的信息，對完成特定任務的進展進行評估，確認外部開發成本。這些活動的付款基於個別協議的條款，可能與所產生的成本模式不同，並在我們的簡明合併財務報表中作為預付費用或應計研發費用反映在我們的簡明合併財務報表中。將來收到的用於研發活動的商品或服務的不可退還的預付款被遞延並資本化，即使將來沒有其他研究和開發用途。資本化金額在交付相關貨物或提供服務時記作支出。
我們的研發成本中有很大一部分是外部成本，我們按開發階段、臨牀前階段或臨牀階段對其進行跟蹤。但是，我們不會根據具體項目來追蹤內部研發費用，因為這些成本分佈在多個項目中，因此無法單獨分類。
研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，在可預見的將來，隨着我們繼續尋找和開發候選產品，尤其是隨着越來越多的候選產品進入臨牀開發和臨牀開發的後期階段，我們的研發費用將大幅增加。
未來我們的候選產品能否成功開發尚不確定。因此，我們無法合理估計或知道完成任何候選產品的開發和商業化所必需工作的性質、時間和估計成本。如果獲得批准，我們也無法預測出售候選產品何時（如果有的話）將開始大量淨現金流入。這是由於與開發候選產品相關的眾多風險和不確定性，其中許多是我們無法控制的，包括以下方面的不確定性：
13
這些變量的結果的任何變化都可能意味着與開發候選產品相關的成本和時間發生重大變化。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括人事相關成本，包括參與我們的行政、財務、企業、業務發展和管理職能的員工的工資、獎金、福利和股票薪酬支出，以及外部專業服務費用，包括法律、審計、會計和税務相關服務以及其他諮詢費、設施相關費用，包括折舊成本和其他設施租賃和維護的分配費用、保險成本、招聘費用費用, 差旅費和其他一般管理費用.
我們預計，隨着業務的擴展，我們的一般和管理費用將增加，我們將僱用更多人員來支持我們持續的研發活動，包括我們的臨牀項目。我們還預計，與上市公司相關的支出將繼續增加，包括與遵守美國證券交易委員會（“SEC”）規章制度、納斯達克上市標準相關的法律、審計、會計、投資者和公共關係、監管和税務相關服務費用，以及董事和高級管理人員保險費。
其他收入
利息收入
利息收入包括我們在金融機構持有的現金、現金等價物和有價證券所獲得的利息收入。
運營結果
截至2023年6月30日的三個月和六個月與2022年6月30日的比較
下表彙總了我們在指定期間的經營業績（金額以千計）：
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
改變 |
|
|||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和開發 |
|
$ |
23,897 |
|
|
$ |
15,333 |
|
|
$ |
8,564 |
|
一般和行政 |
|
|
8,277 |
|
|
|
6,459 |
|
|
|
1,818 |
|
運營費用總額 |
|
|
32,174 |
|
|
|
21,792 |
|
|
|
10,382 |
|
運營損失 |
|
|
(32,174 |
) |
|
|
(21,792 |
) |
|
|
(10,382 |
) |
其他收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入 |
|
|
2,195 |
|
|
|
133 |
|
|
|
2,062 |
|
其他收入總額 |
|
|
2,195 |
|
|
|
133 |
|
|
|
2,062 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(29,979 |
) |
|
$ |
(21,659 |
) |
|
$ |
(8,320 |
) |
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
改變 |
|
|||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和開發 |
|
$ |
45,812 |
|
|
$ |
30,613 |
|
|
$ |
15,199 |
|
一般和行政 |
|
|
16,784 |
|
|
|
13,979 |
|
|
|
2,805 |
|
運營費用總額 |
|
|
62,596 |
|
|
|
44,592 |
|
|
|
18,004 |
|
運營損失 |
|
|
(62,596 |
) |
|
|
(44,592 |
) |
|
|
(18,004 |
) |
其他收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入 |
|
|
4,184 |
|
|
|
196 |
|
|
|
3,988 |
|
其他收入總額 |
|
|
4,184 |
|
|
|
196 |
|
|
|
3,988 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(58,412 |
) |
|
$ |
(44,396 |
) |
|
$ |
(14,016 |
) |
14
研究和開發費用
下表彙總了我們在指定期間產生的研發費用（金額以千計）：
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
改變 |
|
|||
外部開支 |
|
$ |
10,762 |
|
|
$ |
6,019 |
|
|
$ |
4,743 |
|
內部開支： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
人事費用（包括股票薪酬） |
|
|
9,375 |
|
|
|
6,928 |
|
|
|
2,447 |
|
設施和其他費用 |
|
|
3,760 |
|
|
|
2,386 |
|
|
|
1,374 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
23,897 |
|
|
$ |
15,333 |
|
|
$ |
8,564 |
|
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
改變 |
|
|||
外部開支 |
|
$ |
20,018 |
|
|
$ |
12,523 |
|
|
$ |
7,495 |
|
內部開支： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
人事費用（包括股票薪酬） |
|
|
18,423 |
|
|
|
13,887 |
|
|
|
4,536 |
|
設施和其他費用 |
|
|
7,371 |
|
|
|
4,203 |
|
|
|
3,168 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
45,812 |
|
|
$ |
30,613 |
|
|
$ |
15,199 |
|
截至2023年6月30日的三個月，研發費用為2390萬美元，而截至2022年6月30日的三個月為1,530萬美元。增加860萬美元的主要原因是由於正在進行的trem-cel臨牀試驗和我們的 VCAR33 項目的開發，臨牀、製造和諮詢費用增加了470萬美元，人事支出增加了250萬美元，包括股票薪酬支出增加了160萬美元，以及我們的實驗室和cGMP製造設施擴建後的設施成本增加了140萬美元。
截至2023年6月30日的六個月中，研發費用為4,580萬美元，而截至2022年6月30日的六個月為3,060萬美元。增加1,520萬美元的主要原因是正在進行的 trem-cel 臨牀試驗和我們的 VCAR33 項目的開發導致臨牀、製造和諮詢費用增加了750萬美元，人事支出增加了450萬美元，包括股票薪酬支出增加310萬美元，這要歸因於員工人數的增加以支持我們研發工作的發展，以及我們實驗室的設施成本增加 cGMP 生產設施擴建 3.2 美元百萬。
一般和管理費用
截至2023年6月30日的三個月，一般和管理費用為830萬美元，而截至2022年6月30日的三個月為650萬美元。增加180萬美元的主要原因是人事費用增加了140萬美元，其中包括股票薪酬支出增加了100萬美元，設施和其他費用增加了40萬美元。
截至2023年6月30日的六個月中，一般和管理費用為1,680萬美元，而截至2022年6月30日的六個月為1,400萬美元。增加280萬美元的主要原因是人事支出增加了230萬美元，包括股票薪酬支出增加了170萬美元，專業費用增加了50萬美元。
其他收入
在截至2023年6月30日的三個月中，其他收入與截至2022年6月30日的三個月相比增加了210萬美元。與截至2022年6月30日的六個月相比，截至2023年6月30日的六個月中，其他收入增加了400萬美元。這兩個時期其他收入的增加是由於我們在金融機構持有的現金、現金等價物和有價證券所賺取的利息增加。
流動性和資本資源
流動性來源
自成立以來，我們沒有確認任何收入，運營中出現了運營虧損和負現金流。我們尚未將任何產品商業化，我們預計在幾年內不會從任何產品的銷售中獲得收入（如果有的話）。截至2023年6月30日，我們的運營資金主要來自出售股權證券和債務融資，這些交易的總淨收益為4.635億美元。
15
為了為我們的未來業務（包括我們計劃中的臨牀試驗）提供資金，我們於2022年3月14日提交了一份通用上架註冊聲明（“上架註冊聲明”），規定總共發行高達3.5億美元的普通股、優先股、債務證券、認股權證或其任何組合。美國證券交易委員會於 2022 年 3 月 18 日宣佈上架註冊聲明生效。我們相信，我們的貨架註冊聲明為我們提供了靈活性，可以根據需要籌集額外資金為我們的運營提供資金。2022 年 12 月，我們在上架註冊聲明下的承銷公開發行中發行了 15,302,267 股普通股，每股價格為 4.30 美元，收益為 6130 萬美元，扣除我們應付的承保折扣、佣金和發行費用。在另一次同時進行的私募中，我們在扣除我們應支付的相關配售費用後，以每股4.30美元的價格向RA Capital Healthcare Fund, L.P. 出售了11,627,907股普通股，收益為4,950萬美元。如果我們認為這樣的融資計劃符合股東的最大利益，我們可能會根據市場狀況或其他情況不時根據我們的上架註冊聲明提供額外證券。
2022年12月，我們與作為代理人的Stifel、Nicolaus & Company, Incorporated (“Stifel”) 簽訂了銷售協議（“Stifel ATM 設施”）。根據Stifel自動櫃員機設施，我們可以發行和出售總價值不超過1.25億美元的普通股。我們將向Stifel支付高達通過Stifel出售的任何普通股總收益的3.0％的佣金。在截至2023年6月30日的六個月中，我們在Stifel自動櫃員機設施下出售了850,162股普通股，扣除佣金後的加權平均每股價格為5.11美元，總淨收益為430萬美元。截至2023年6月30日，Stifel自動櫃員機設施下仍有1.206億美元可供出售。
2021年2月，我們在扣除承銷折扣和佣金以及我們應支付的其他發行費用後，以每股18.00美元的公開發行價格完成了11,302,219股普通股的首次公開募股，淨收益總額為1.863億美元。
現金需求
截至2023年6月30日，我們的短期和長期現金需求與2022年年度報告中包含的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 中披露的現金需求沒有重大變化。
截至2023年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券為1.869億美元。將來，我們將需要籌集額外資金，為未來的運營提供資金。但是，我們無法保證我們將能夠獲得足夠的額外資金，或者如果我們確實獲得了額外資金，則可以以令我們滿意的條件獲得此類資金。如果我們無法獲得足夠的額外資金，就無法保證我們將能夠繼續經營下去。
我們預計，截至2023年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2025年第一季度的運營費用和資本支出需求提供資金。我們的這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可以比預期的更快地耗盡資本資源。
我們預計，如果我們：
16
此外，我們預計將繼續產生與上市公司運營相關的額外成本，包括重大法律、審計、會計、投資者和公共關係、監管、税務相關費用、董事和高級管理人員保險費、投資者關係以及我們作為私營公司未承擔的其他費用。開發藥品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成，而且我們可能永遠無法生成任何候選產品獲得上市批准所需的必要數據或結果，也無法從出售任何可能獲得上市批准的候選產品中獲得收入。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能無法取得商業上的成功。我們的商業收入（如果有的話）將來自我們預計至少在幾年內（如果有的話）不會上市的產品的銷售。
因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和推行我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀收入之前（如果有的話），我們希望通過公開或私下出售我們的股權、政府或私人贈款、債務融資或其他資本來源，包括與其他公司的潛在合作或其他戰略交易，為我們的運營提供資金。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券，包括通過使用Stifel自動櫃員機融資來籌集額外資金，則股東的所有權權益將被或可能被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和股權融資（如果有）可能涉及協議，其中包含限制或限制我們採取具體行動能力的契約，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅。如果我們無法獲得額外資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、產品組合擴展或任何商業化工作，這可能會對我們的業務前景產生不利影響，或者我們可能無法繼續運營。如果我們通過與第三方的戰略合作或其他類似安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的平臺技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者可能不得不以可能對我們不利和/或可能降低普通股價值的條件授予許可。由於地緣政治緊張局勢和不利的宏觀經濟狀況或其他原因，全球經濟狀況惡化以及美國和全球信貸和金融市場的混亂和波動，可能會對我們籌集額外資金的能力產生不利影響。由於與產品開發相關的許多風險和不確定性，我們無法預測支出增加的時間或金額，也無法保證我們將從運營活動中獲利或產生正現金流。
在本報告所述期間，我們沒有任何資產負債表外安排，這些安排對我們的財務狀況、財務狀況變化、收入或支出、經營業績、流動性、現金需求或資本資源產生重大當前或未來影響，我們目前也沒有這種安排。
現金流
下表提供了有關本期現金流的信息（以千計）：
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
用於經營活動的淨現金 |
|
$ |
(48,368 |
) |
|
$ |
(47,896 |
) |
由（用於）投資活動提供的淨現金 |
|
|
20,137 |
|
|
|
(9,757 |
) |
融資活動提供的淨現金 |
|
|
2,737 |
|
|
|
804 |
|
現金、現金等價物和限制性現金等價物的淨減少額 |
|
$ |
(25,494 |
) |
|
$ |
(56,849 |
) |
經營活動
截至2023年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金為4,840萬美元，反映了淨虧損5,840萬美元，運營資產和負債的淨現金使用量為20萬美元，但被990萬美元的非現金費用所抵消。非現金費用主要包括830萬美元的股票薪酬支出、230萬美元的運營租賃使用權資產攤銷和170萬美元的折舊費用，被有價證券賺取的240萬美元非現金利息所抵消。
截至2022年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金為4,790萬美元，淨虧損為4,440萬美元，用於運營資產和負債的淨現金為940萬美元，但被590萬美元的非現金費用部分抵消。非現金費用主要包括350萬美元的股票薪酬支出、130萬美元的運營租賃使用權資產攤銷和100萬美元的折舊費用。
17
與截至2022年6月30日的六個月相比，截至2023年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金減少了50萬美元，這主要是由於每個時期發生的研發費用的支付時間不同。
投資活動
截至2023年6月30日的六個月中，投資活動提供的淨現金為2,010萬美元，其中包括購買5,840萬美元的有價證券和50萬美元的財產和設備，由有價證券到期後的7,900萬美元收益所抵消。截至2022年6月30日的六個月中，用於投資活動的淨現金為980萬美元，其中包括購買510萬美元的有價證券和購買780萬美元的財產和設備，但被有價證券到期後的310萬美元收益所抵消。
融資活動
截至2023年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為270萬美元，其中包括根據Stifel ATM融資機制發行普通股的收益420萬美元，以及根據ESPP行使股票期權和購買普通股的收益20萬美元，由支付的70萬美元與我們的上架註冊聲明下的承銷公開發行相關的70萬美元發行成本以及2022年12月結束的同時私募所抵消，以及0.0美元繳納的900萬税款與淨份額有關股權獎勵的結算。截至2022年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為80萬美元，其中包括根據公開市場銷售協議發行普通股的收益50萬美元，以及股票期權行使的收益30萬美元。
合同義務和其他承諾
合同義務與現有不可取消的租賃的未來最低租賃付款額有關，主要與公司辦公室和實驗室房地產有關，期限將持續到2030年2月。在截至2023年6月30日的六個月中，合同義務和承諾與2022年年度報告中 “管理層對財務狀況和運營業績的討論和分析——合同義務和其他承諾” 標題下所述的合同義務和承諾沒有重大變化。
其他承諾包括我們與某些方面簽訂的許可和合作協議。此類安排要求持續付款，包括在實現某些開發、監管和商業里程碑時付款，獲得分許可證收入以及商業銷售的特許權使用費。根據這些安排支付的款項在發生時記作費用。
我們還與某些供應商就各種服務簽訂了協議，包括與臨牀運營和支持相關的服務，為了方便起見，我們無法通過合同終止這些協議，也無法避免未來對供應商承擔任何義務。根據此類協議，根據合同，我們有義務向供應商支付某些款項，以補償他們在取消協議之前產生的無法收回的支出。此類債務的確切數額取決於終止的時間和相關協議的確切條款，無法合理估計。我們沒有將這些付款包括在本摘要中，因為它們不是固定的，也不是可估算的。
最近的會計公告
最近沒有新的重要會計公告可能會對我們的財務報表產生重大影響。
第 3 項。定量和定性ve 關於市場風險的披露。
利率風險
我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受到美國總體利率水平變化的影響，特別是因為我們在現金等價物和有價證券餘額中對貨幣市場基金、公司債務和美國國債的敞口。利息收入對總體利率水平的變化很敏感。但是，由於我們的現金等價物和有價證券的到期日很短，我們認為，在所提出的任何期限內，假設利率上升或下降100個基點都不會對我們的財務報表產生重大影響。
截至2023年6月30日和2022年12月31日，我們沒有未償債務，因此沒有相關的利率風險。
外幣兑換風險
我們所有的員工和業務目前都在美國，我們的費用通常以美元計價。因此，我們目前沒有面臨與外幣匯率變化相關的重大市場風險。
18
但是，我們已經與非美國供應商簽訂了合同，並且可能會繼續與非美國供應商簽訂合同，我們可以用當地貨幣付款。將來，我們的業務可能會受到外幣匯率波動的影響。迄今為止，外幣交易損益對我們的財務報表並不重要，我們也沒有正式的外幣套期保值計劃。我們認為，假設在任何報告期內，匯率上漲或下降100個基點都不會對我們的財務報表產生重大影響。
通貨膨脹的影響
通貨膨脹通常通過增加我們的勞動力成本和臨牀試驗成本來影響我們。我們認為，通貨膨脹並沒有對我們在本10-Q表季度報告中其他地方包含的財務報表產生重大影響。
第 4 項控件 和程序。
評估披露控制和程序
截至本10-Q表季度報告所涵蓋的期末，我們的管理層在首席執行官兼首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序的有效性。經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第13a-15（e）條和第15d-15（e）條定義的 “披露控制和程序” 一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在規定的期限內記錄、處理、彙總和報告美國證券交易委員會的規則和表格。披露控制和程序包括但不限於旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到收集並酌情傳達給公司管理層，包括其首席執行官和首席財務官或履行類似職能的人員，以便及時就要求的披露做出決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。
根據對截至2023年6月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2023年6月30日的季度中，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有任何變化，這些變化對我們對財務報告的內部控制產生了重大影響，或者有理由可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
19
第二部分——其他信息
第 1 項。法律訴訟程序。
我們目前不是任何重大法律訴訟的當事方。我們可能會不時參與與正常業務過程中產生的索賠有關的其他訴訟或法律程序。
第 1A 項。Risk 個因子。
“第一部分” 中披露的風險因素沒有重大變化。風險因素” 見我們的 2022 年年度報告。
第 2 項。未註冊的設備銷售ty證券和所得款項的使用。
註冊證券收益的使用
2021年2月9日，我們完成了11,302,219股普通股的首次公開募股，其中包括承銷商充分行使購買額外股票的選擇權後的1,474,202股普通股，公開發行價格為每股18.00美元，總髮行收益約為2.034億美元（“首次公開募股”）。根據美國證券交易委員會於2021年2月4日宣佈生效的S-1表格（文件編號333-252175）和S-1表格（文件編號333-252766）上的註冊聲明，本次發行中所有股份的要約和出售均根據《證券法》進行登記，該聲明於2021年2月5日生效。
扣除承銷折扣和佣金以及我們應付的其他發行費用後，我們從首次公開募股中獲得的淨收益總額為1.863億美元。
截至2023年6月30日，我們已將首次公開募股淨收益中的1.216億美元主要用於資助trem-cel（前身為 VOR33）的開發，即 VCAR33 的開發ALLO，VCAR33自動以及 trem-cel + VCAR33 治療系統，以及我們平臺技術的持續擴展，包括推進其他 eHSC 和內部 CAR-T 計劃的研發，以及用於營運資金和一般公司用途。
我們將本次發行的剩餘淨收益投資於各種資本保值投資，包括短期投資級計息工具和美國政府證券。正如我們根據《證券法》第424（b）條向美國證券交易委員會提交的首次公開募股的最終招股説明書所述，我們計劃使用本次發行淨收益的計劃沒有重大變化。
20
第 6 項。 展品。
|
|
|
|
|
|
以引用方式納入 |
||||||
展覽 數字 |
|
描述 |
|
表單 |
|
文件編號 |
|
展品編號 |
|
申報日期 |
|
隨函提交 |
3.1 |
|
註冊人經修訂和重述的公司註冊證書 |
|
8-K |
|
001-39979 |
|
3.1 |
|
2021年2月9日 |
|
|
3.2 |
|
註冊人經修訂和重述的章程 |
|
8-K |
|
001-39979 |
|
3.2 |
|
2021年2月9日 |
|
|
4.1 |
|
註冊人的普通股證書表格 |
|
S-1/A |
|
333-252175 |
|
4.1 |
|
2021年2月1日 |
|
|
4.2 |
|
註冊人與其某些股東之間的經修訂和重述的投資者權利協議，日期為2020年6月30日 |
|
S-1/A |
|
333-252175 |
|
4.2 |
|
2021年2月1日 |
|
|
31.1 |
|
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的經修訂的1934年《證券交易法》第13a-14 (a) /15d-14 (a) 條對首席執行官進行認證
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
X |
31.2 |
|
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的經修訂的1934年《證券交易法》第13a-14 (a) /15d-14 (a) 條對首席財務官進行認證
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
X |
32.1 |
|
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18節第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
X |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
101.INS |
|
內聯 XBRL 實例文檔
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
X |
101.SCH |
|
內聯 XBRL 分類擴展架構文檔
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
X |
101.CAL |
|
內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
X |
101.DEF
|
|
內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
X |
101.LAB
|
|
內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
X |
101.PRE |
|
內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
X |
104 |
|
公司截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告的封面，格式為Inline XBRL。 |
||||||||||
就交易法第18條而言，本文附錄32.1中提供的認證被視為隨本10-Q表季度報告一起提供，不被視為 “已提交”。此類認證不會被視為以提及方式納入根據經修訂的1933年《證券法》或《交易法》提交的任何文件中，除非註冊人特別以提及方式納入了該認證。
21
信號圖雷斯
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
|
|
VOR BIOPHARMA INC |
|
|
|
|
|
日期：2023 年 8 月 10 日 |
|
來自： |
/s/ 羅伯特·安 |
|
|
|
羅伯特·昂 總裁兼首席執行官（首席執行官） |
日期：2023 年 8 月 10 日 |
|
來自： |
//內森·約根森 |
|
|
|
內森·約根森 首席財務官（首席財務官兼首席會計官） |
22