美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
在截至的季度期間
或者
在過渡期內 到
委員會檔案編號：
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
（州或其他司法管轄區 公司或組織） |
（美國國税局僱主 識別碼） |
（主要行政辦公室地址）（郵政編碼）
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據1934年《證券交易法》第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
交易品種 |
註冊的每個交易所的名稱 |
這個 |
用勾號指明註冊人是否：(1) 在過去 12 個月內（或註冊人必須提交此類報告的較短期限）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去 90 天內是否符合此類申報要求。
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器 |
☐ |
加速過濾器 |
☐ |
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☒ |
規模較小的申報公司 |
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新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的
截至 2023 年 8 月 9 日，註冊人已經
ELOXX 製藥公司
目錄
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頁面 |
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關於前瞻性陳述的特別説明 |
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市場和行業數據 |
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風險因素摘要 |
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第一部分財務信息 |
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第 1 項。 |
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簡明合併財務報表（未經審計） |
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6 |
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截至2023年6月30日和2022年12月31日的資產負債表 |
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6 |
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截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的經營報表 |
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7 |
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截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的現金流量表 |
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8 |
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截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的股東（赤字）權益表 |
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9 |
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財務報表附註 |
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11 |
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第 2 項。 |
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管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
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19 |
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第 3 項。 |
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關於市場風險的定量和定性披露 |
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25 |
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第 4 項。 |
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控制和程序 |
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25 |
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第二部分。其他信息 |
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26 |
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第 1 項。 |
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法律訴訟 |
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26 |
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第 1A 項。 |
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風險因素 |
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第 2 項。 |
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未註冊的股權證券銷售、所得款項的使用和發行人購買股權證券 |
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55 |
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第 3 項。 |
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優先證券違約 |
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55 |
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第 4 項。 |
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礦山安全數據 |
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55 |
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第 5 項。 |
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其他信息 |
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55 |
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第 6 項。 |
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展品 |
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56 |
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簽名 |
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58 |
2
3
關於前瞻性陳述的特別説明
Eloxx Pharmicals, Inc. 及其子公司在此統稱為 “我們”、“我們的”、“我們”、“Eloxx” 或 “公司”。提供超鏈接和網址是為了方便起見，僅供參考。Eloxx 對外部網站的安全性或內容不承擔任何責任。
本10-Q表季度報告以及此處包含的信息包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。我們打算將此類前瞻性陳述納入經修訂的1933年《證券法》（“證券法”）第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第21E條中關於前瞻性陳述的安全港條款。除本10-Q表季度報告中包含的當前和歷史事實陳述以外的所有陳述，包括但不限於關於我們獲得必要資金為運營提供資金的聲明，包括根據自動櫃員機計劃（定義見此處），並繼續作為持續經營企業；我們的戰略、未來的經營業績和財務狀況；未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標；圍繞監管溝通的時機和預期；我們與第三方的關係；我們的候選產品的潛力、安全性、有效性、監管和臨牀進展、潛在產品、產品批准以及研發成本均為前瞻性陳述。在不限制上述內容的情況下，在某些情況下，你可以用 “目標”、“可能”、“將”、“將”、“應該”、“期望”、“探索”、“計劃”、“預期”、“可以”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛力”、“尋求” 等術語來識別前瞻性陳述或 “繼續” 或這些術語的否定詞或其他類似表達，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。任何前瞻性陳述都不能保證未來的業績、業績或成就，應避免過度依賴此類陳述。
前瞻性陳述基於我們管理層的信念和假設以及我們目前可用的信息。這樣的信念和假設可能被證明是正確的，也可能不正確。此外，此類前瞻性陳述受許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，由於各種因素，包括但不限於第一部分第2項中確定的風險、不確定性和假設，實際結果可能與前瞻性陳述中表達或暗示的結果存在重大差異。“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”，第二部分，第1A項。本10-Q表季度報告中的 “風險因素” 和第二部分第7項 “管理層對截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告（“2022年年度報告”）中財務狀況和經營業績的討論和分析。
此外，我們在不斷變化的環境中運營。新的風險因素和不確定性可能會不時出現，管理層不可能預測所有的風險和不確定性。
儘管我們認為前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但我們無法保證未來的業績、活動水平、業績或成就。您不應依賴前瞻性陳述來預測未來事件。所有前瞻性陳述僅代表截至本10-Q表季度報告發布之日。除非法律要求，否則我們將不承擔任何義務，也明確表示沒有義務公開發布任何前瞻性陳述的修訂結果，以反映此類陳述發佈之日之後的事件或情況，或反映事件的發生，無論是否預期。在這方面，我們謹提醒讀者不要過分依賴任何此類前瞻性陳述，這些陳述僅代表其發表之日。
市場和行業數據
本10-Q表季度報告以及此處以引用方式納入的其他文件包括我們從行業出版物以及第三方進行的研究、調查和研究中獲得的統計和其他行業和市場數據。行業出版物和第三方研究、調查和研究通常表明，他們的信息是從被認為可靠的來源獲得的，儘管它們不能保證此類信息的準確性或完整性。儘管我們認為這些行業出版物和第三方研究、調查和研究是可靠的，但我們尚未獨立驗證此類數據，也不會對其內容承擔任何責任。此外，管理層的估計來自公開信息、他們對我們行業的瞭解以及他們基於此類信息和知識的假設，我們認為這是合理的。這些數據涉及許多假設和限制，由於各種因素，這些假設和限制必然受到高度的不確定性和風險的影響，包括本10-Q表季度報告中 “關於前瞻性陳述的特別説明” 和第二部分第1A項 “風險因素” 中描述的假設和限制。這些因素和其他因素可能導致我們的未來表現與我們的假設和估計存在重大差異。
4
風險因素摘要
以下是投資普通股的主要風險摘要。本摘要並未列出我們面臨的所有風險。下文概述的風險的其他討論直接在 “風險因素” 標題下進行，在就我們的普通股做出投資決定之前，應仔細考慮我們的2022年年度報告和我們向美國證券交易委員會提交的其他文件中的其他信息。
5
第一部分財務所有信息
第 1 項。精簡固體已評級的財務信息
ELOXX 製藥公司和子公司
未經審計的合併TED 資產負債表
（以千計，股票和每股數據除外）
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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限制性現金 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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經營租賃使用權資產 |
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總資產 |
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負債和股東赤字 |
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流動負債： |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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長期債務的當前部分 |
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來自合作伙伴的進展 |
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經營租賃負債的當前部分 |
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衍生負債 |
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流動負債總額 |
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長期債務，扣除流動部分 |
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經營租賃責任 |
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負債總額 |
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股東赤字： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外的實收資本 |
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股票認購應收賬款 |
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累計赤字 |
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股東赤字總額 |
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負債總額和股東赤字 |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註
6
ELOXX 製藥公司和子公司
未經審計的簡明合併報告運營聲明
（以千計，股票和每股數據除外）
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三個月已結束 |
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六個月已結束 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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其他費用，淨額 |
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淨虧損 |
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基本和攤薄後的每股淨虧損 |
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普通股的加權平均股數 |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註
7
ELOXX 製藥公司和子公司
未經審計的簡明合併清單現金流量表
（以千計）
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六個月已結束 |
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2023 |
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2022 |
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來自經營活動的現金流： |
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淨虧損 |
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為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： |
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基於股票的薪酬 |
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折舊 |
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經營租賃使用權資產的攤銷 |
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債務折扣的攤銷 |
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衍生負債公允價值的變化 |
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債務消滅造成的損失 |
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處置財產和設備的收益 |
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運營資產和負債的變化： |
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預付費用和其他資產 |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債 |
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用於經營活動的淨現金 |
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來自投資活動的現金流： |
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出售財產和設備的收益 |
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購買財產和設備 |
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由（用於）投資活動提供的淨現金 |
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來自融資活動的現金流： |
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通過自動櫃員機計劃出售普通股的收益，扣除發行成本 |
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償還定期貸款本金 |
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來自合作伙伴預付款的收益 |
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融資活動提供的（用於）淨現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金減少 |
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期初的現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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對現金、現金等價物和限制性現金進行核對 |
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現金和現金等價物 |
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限制性現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金總額 |
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現金流活動的補充披露： |
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支付利息的現金 |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註
8
ELOXX 製藥有限公司和子公司
未經審計的股東權益（赤字）簡明合併報表
（以千計，共享數據除外）
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普通股 |
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庫存股 |
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股份 |
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金額 |
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股票認購應收賬款 |
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金額 |
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累積的 |
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總計 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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股票薪酬支出 |
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淨虧損 |
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截至2023年3月31日的餘額 |
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通過自動櫃員機出售普通股，扣除發行成本 $ |
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股票薪酬支出 |
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淨虧損 |
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截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註
9
ELOXX 製藥公司和子公司
未經審計的股東權益（赤字）簡明合併報表
（以千計，共享數據除外）
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普通股 |
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庫存股 |
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金額 |
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股票認購應收賬款 |
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金額 |
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累積的 |
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總計 |
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截至2021年12月31日的餘額 |
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限制性股票單位的歸屬 |
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股票薪酬支出 |
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淨虧損 |
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截至2022年3月31日的餘額 |
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限制性股票單位的歸屬 |
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淨虧損 |
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截至2022年6月30日的餘額 |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註
10
ELOXX 製藥公司和子公司
未經審計的簡明合併附註經審計的財務報表
1。業務性質
Eloxx Pharmicals, Inc. 及其子公司（統稱為 “Eloxx” 或 “公司”）是一家從事核糖體調製科學的臨牀階段生物製藥公司。該公司正在從其獨特的核糖體調節劑（“RMA”）和真核生物核糖體選擇性糖苷（“ERSG”）庫中開發新的小分子候選藥物，用於治療一部分以導致蛋白質翻譯缺陷的基因突變為特徵的罕見和超罕見疾病和癌症。具體而言，該公司的目標是恢復過早停止密碼子突變和核糖體突變患者的功能蛋白。過早停止密碼子是點突變，會破壞受影響的信使RNA（mRNA）的穩定性以及該mRNA的蛋白質合成。此外，核糖體的某些突變會破壞正常的蛋白質轉換，是部分癌症的驅動因素。2021年4月1日，該公司收購了從事核糖體調製科學的臨牀前階段生物製藥公司Zikani Therapeutics, Inc.（“Zikani”），利用其創新的TURBO-ZMTM化學技術平臺開發了新型的核糖體調節劑（“RMA”）。TURBO-ZMTM平臺旨在實現新型大環內酯的快速合成，這些大環內酯可以經過優化，以調節人類、細菌或病毒核糖體，從而治療具有某些核糖核酸（“RNA”）和核糖體突變的罕見疾病和癌症。
該公司總部位於馬薩諸塞州沃特敦，在以色列和澳大利亞還有其他業務。
流動性和持續經營
自成立以來，公司一直有淨虧損和經營活動產生的負現金流的歷史，截至2023年6月30日，累計赤字為 $
該公司的運營資金主要來自出售股權證券，在較小程度上來自貸款和g咆哮。公司可能永遠無法實現盈利，除非實現盈利，否則公司將繼續需要籌集額外資金來為其運營提供資金。此外，正如附註6所披露的那樣，公司於2021年9月簽訂了Hercules定期貸款（定義見下文），本金總額不超過美元
截至2023年6月30日，公司遵守了所有債務契約。但是，上述固有的不確定性可能會影響公司在未來12個月內繼續遵守這些契約的能力。如果公司違反其財務契約，未能獲得第三方貸款機構的豁免或寬容，則此類違規或失敗可能會加速償還大力神定期貸款協議下未償還的借款，或者加快第三方貸款機構根據適用法律可能擁有的其他權利或補救措施的行使。無法保證將給予豁免或寬容，也無法保證根據大力神定期貸款協議未償還的借款將按公司可接受的條件成功再融資。
該公司認為，其現金和現金等價物是f $
11
管理層打算通過私人或公共債務或股權融資交易為未來的運營提供資金，並可能通過與戰略合作伙伴的安排或其他來源尋求額外資本。管理層無法控制是否有足夠的資金來緩解令人懷疑的情況，也無法評估為可能發生。如果公司無法獲得足夠的融資，它將評估各種選擇，其中可能包括減少或推遲運營費用，這可能會對公司的運營和未來前景產生重大不利影響。
2。列報基礎和重要會計政策
公司根據財務會計準則委員會（“FASB”）頒佈的會計準則編纂（“ASC”）和會計準則更新（“ASU”）中規定的美利堅合眾國普遍接受的會計原則（“U.S. GAAP”）編制了隨附的未經審計的中期簡明合併財務報表。
在這些規章制度允許的範圍內，通常包含在公司年度合併財務報表中的某些信息和腳註披露已被精簡或省略。管理層認為，這些中期簡明合併財務報表反映了公允列報截至2023年6月30日和2022年6月30日的中期公司財務狀況、經營業績和現金流所必需的所有正常經常性調整。
過渡期間的經營業績不一定代表全年預期的運營業績。這些中期簡明合併財務報表應與截至2022年12月31日止年度的經審計合併財務報表及其附註一起閲讀，後者包含在公司於2023年3月31日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告（“2022年年度報告”）中。
在編制這些簡明合併財務報表時使用的重要會計政策與公司截至2022年12月31日止年度的經審計合併財務報表及其附註中描述的政策一致。
公司在生效日期記錄股票發行。如果認購在發行時沒有獲得資金，則公司將應收股票認購作為資產記錄在資產負債表上。如果在報告日發佈財務報表之前沒有收到符合會計準則編碼（“ASC”）505-10-45-2要求的股票認購應收賬款，則股票認購應收賬款將重新歸類為資產負債表上股東赤字的抵消賬户。
反向股票分割
2022年12月1日，公司對其普通股進行了1比40的反向股票拆分（“反向股票拆分”）。如下文所述，在2022年11月30日舉行的股東特別會議（“特別會議”）上，公司股東批准了一項提案，即授權公司董事會會在特別會議結束後自行決定修改公司經修訂和重述的公司註冊證書（“公司註冊證書”），對公司普通股的所有已發行股份進行反向股票拆分，面值為0.01美元每股，比率介於 1 比 2 和 1 比 40 之間的任何整數不等，如由公司董事會自行決定。2022年11月30日，在特別會議之後，公司董事會以1比40的比率批准了反向股票拆分。2022年12月1日，公司向特拉華州國務卿提交了一份修訂證書，以修改公司的公司註冊證書，以實現反向股票分割。反向股票拆分於美國東部時間2022年12月1日下午 5:00 生效。
反向股票拆分的結果是，公司每發行或流通的40股普通股被自動重新歸類為一股有效發行、全額支付且不可徵税的新普通股，但部分股份的處理如下所述，持有人無需採取任何行動。將對行使價和公司未償股權獎勵所依據的股票數量（如適用）、普通股可行使的認股權證，以及根據公司股權激勵計劃和某些現有協議可發行的股票數量進行相應調整。根據反向股票拆分發行的普通股仍已全額支付且不可徵税。反向股票拆分沒有影響普通股的授權數量或普通股的面值。
沒有發行與反向股票拆分相關的部分股票。本應因反向股票拆分而有權獲得部分股份的登記股東將獲得現金補助以代替反向股票拆分，其價格等於股東原本有權獲得的部分乘以2022年11月30日納斯達克資本市場普通股每股收盤銷售價格（經反向股票拆分調整後），即反向股票拆分生效時間前的最後一個交易日。
12
所附財務報表、相關腳註以及管理層的討論和分析中的所有股份和每股金額均經過追溯調整，以反映反向股票拆分，就好像它發生在報告的最早期初一樣。自2022年12月2日起，公司普通股在納斯達克資本市場的交易以拆分調整後的基礎上開始，現有交易代碼為 “ELOX”。
最近的會計公告
儘管財務會計準則委員會已經發布了幾份ASU，其採用日期尚待確定，但該公司預計不會對其合併財務報表產生任何重大影響。
3。預付費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產包括以下內容（以千計）：
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6月30日 |
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2022年12月31日 |
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研究和開發 |
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保險 |
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其他 |
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總計 |
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應計費用包括以下各項（以千計）：
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6月30日 |
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2022年12月31日 |
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研究和開發費用 |
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工資和其他與員工相關的費用 |
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專業服務 |
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債務利息 |
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其他 |
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總計 |
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5
大力神定期貸款
2021 年 9 月 30 日，公司與 Hercules Capital, Inc.（“赫拉克勒斯” 或 “貸款人”）簽訂了日期為 2021 年 9 月 30 日的貸款和擔保協議（“赫拉克勒斯貸款協議”）。
Hercules 定期貸款協議規定定期貸款的本金總額不超過 $
作為債務的擔保，公司授予Hercules公司幾乎所有資產的持續擔保權益，但包括知識產權在內的某些慣例例外情況除外。
13
2023 年 3 月 7 日，公司簽署了一項修正案（“赫拉克勒斯修正案”），以償還美元
大力神貸款協議包含慣常的肯定和負面契約，除其他外，要求公司始終保持最低合格現金餘額加上合格應付賬款（定義為自發票之日起180天內未支付的發票），並限制公司的能力（i）承擔額外債務，（ii）支付股息或進行某些分配，（iii）處置資產，授予留置權或抵押資產，或 (iv) 從根本上改變其業務性質。這些契約有一些例外情況和條件。截至2023年6月30日，公司遵守了所有債務契約。
《赫拉克勒斯貸款協議》還包含慣常的違約事件，包括公司未能在到期時支付任何本金或利息、發生某些破產或破產事件或違反契約。發生違約事件時，除其他外，赫拉克勒斯可以加快履行公司在《赫拉克勒斯貸款協議》下的義務。
截至2023年6月30日，未償貸款的賬面價值為美元
公司計劃未來支付的長期債務本金如下（以千計）：
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6月30日， |
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2023 |
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本金付款 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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未來本金支付總額 |
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減少未攤銷的折扣 |
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長期債務的賬面價值 |
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減去長期債務的流動部分 |
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最終費用將於 2025 年到期時支付 |
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長期部分 |
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6
公司可能會不時捲入在正常業務過程中出現的各種訴訟和法律訴訟。公司目前尚不清楚其參與的任何未決法律訴訟或其財產是其財產的主體。公司根據ASC主題450 “意外開支” 對其或有負債進行核算。
囊性纖維化基金會
14
2019年，公司獲得了囊性纖維化基金會（“CFF”）頒發的資助獎勵（“2019年CFF獎”），最高金額為美元
2021年5月，公司獲得了CFF頒發的額外獎勵（“2021年CFF獎項”），獎金最高為美元
7。股東權益
自動櫃員機計劃
2023年5月24日，公司與奧本海默公司簽訂了銷售協議（“奧本海默銷售協議”）。Inc.（“Oppenheimer”）規定，在遵守S-3表格第I.B.6號一般指示（如適用）的發行限額的前提下，公司可以發行和出售其總銷售收益不超過美元的普通股（“自動櫃員機股票”）
15
公司已同意向奧本海默支付佣金，最高可達
根據奧本海默銷售協議，公司沒有義務出售任何股份。根據《奧本海默銷售協議》發行的股票將在 (i) 出售受奧本海默銷售協議約束的所有普通股或 (ii) 根據其條款終止《奧本海默銷售協議》中以較早者為準。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司已出售
2021年9月30日，公司與SVB Leerink, LLC（“SVB Leerink”）簽訂了銷售協議，根據該協議，公司可以在不超過S-3表格一般指令I.B.6的發行限額的前提下，要約和出售
8
股票期權活動摘要
與在此期間授予員工和董事的股票期權相關的交易 截至2023年6月30日的六個月如下：
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股份 |
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加權 |
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加權 |
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聚合 |
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截至2022年12月31日的未償還期權 |
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已授予 |
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被沒收 |
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截至2023年6月30日的未償還期權 |
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期權可於2023年6月30日行使 |
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總內在價值表示如果所有期權持有人在2023年6月30日行使期權，期權持有人本應獲得的總內在價值（截至2023年6月30日的普通股公允價值與行使價之間的差額乘以價內期權數量）。該金額受到普通股公允價值變動的影響。
股票薪酬
股票薪酬涉及員工、非僱員董事和非僱員顧問、基於時間的股票期權和授予的限制性股票單位。
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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股票薪酬支出總額 |
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16
9
下表總結了公司金融資產和負債的公允價值層次結構定期按公允價值計量（以千計）：
截至2023年6月30日 |
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總計 |
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相同資產在活躍市場上的報價 （第 1 級） |
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重要的其他可觀測輸入 （第 2 級） |
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大量不可觀察的輸入 （第 3 級） |
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資產 |
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包含在現金和現金等價物中的貨幣市場基金 |
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負債 |
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嵌入式導數 |
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截至2022年12月31日 |
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總計 |
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相同資產在活躍市場上的報價 （第 1 級） |
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重要的其他可觀測輸入 （第 2 級） |
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大量不可觀察的輸入 （第 3 級） |
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資產 |
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包含在現金和現金等價物中的貨幣市場基金 |
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負債 |
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嵌入式導數 |
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公司是CFF某些融資獎勵的當事方，這些獎勵包含嵌入式衍生品（參見附註7）。截至資產負債表日期，公司已使用蒙特卡洛對處置事件發生的模擬來確定這些嵌入式衍生品的公允價值。公司使用了可觀察的輸入假設，例如融資金額、特許權使用費上限，以及不可觀察的假設，例如三年的發生時間以及處置事件發生的概率。
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
期初嵌入式衍生品的公允價值 |
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衍生負債公允價值的變化 |
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嵌入式衍生品的公允價值，期末 |
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10。其他支出（收入），淨額
其他支出（收入），淨額包括以下內容（以千計）：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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利息支出 |
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利息收入 |
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債務清償損失 |
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外幣匯兑損失（收益） |
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( |
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衍生負債公允價值的變化 |
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其他（收入）支出 |
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其他支出總額，淨額 |
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$ |
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$ |
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17
11。每股淨虧損
計算各期基本和攤薄後每股淨虧損時使用的淨虧損和加權平均股數如下（金額以千計，股票和每股數據除外）：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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分子： |
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淨虧損 |
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$ |
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分母： |
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的加權平均股數 |
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基本和攤薄後的每股淨虧損 |
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$ |
( |
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以下可能具有攤薄效應的證券被排除在攤薄後的加權平均已發行股票的計算範圍之外，因為它們的影響會產生反稀釋作用：
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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購買普通股的期權 |
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限制性庫存單位 |
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認股證 |
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潛在普通股等價物總額 |
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18
第 2 項。管理層的討論和分析 財務狀況和經營業績
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與我們的財務報表和本季度報告其他地方包含的相關附註，以及經審計的合併財務報表及其相關附註，以及我們截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告（“2022年年度報告”）中包含的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 和 “業務” 下的討論一起閲讀。本討論和分析中包含的或本季度報告其他地方列出的某些信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險、不確定性和其他因素的前瞻性陳述，這些陳述可能導致實際業績與前瞻性陳述中作出、預測或暗示的結果存在重大差異。請參閲 “關於前瞻性陳述的特別説明”、“風險因素摘要” 部分和第二部分第1A項。此處的 “風險因素”。
公司概述
我們是一家從事核糖體調製科學的臨牀階段生物製藥公司，利用我們創新的TURBO-ZM化學技術平臺和我們的新型氨基糖苷類庫開發了新型口服小分子核糖體調節劑（“RMA”）和真核生物核糖體選擇性糖苷（“ERSG”），用於治療患者患有的罕見和超罕見遺傳病胡説八道的基因突變會導致密碼子過早停止和蛋白質長度小於全長。胡説八道的突變會導致受影響的信使RNA（“mRNA”）中的密碼子過早停止，這反過來會破壞該mRNA的蛋白質合成，從而導致蛋白長度小於全長。患有這些突變的患者的預後要比錯義突變的患者差得多。
我們有多個項目正在籌備中，包括使用 ELX-02（皮下給藥）治療 Alport 綜合徵的臨牀項目、隱性營養不良（“RDEB”）和交界性大皰性表皮鬆解症（“JEB”）和家族性腺瘤性息肉病（“FAP”）的臨牀前項目，以及 ZKN-013 的 IND 支持階段計劃在 1 級囊性纖維化（“CF”）中吸入輸送 ELX-02。我們還在囊性纖維化和腫瘤學方面有各種早期發現階段的項目。隨着我們項目的推進，我們計劃積極尋求擴大產品線，為使用我們的平臺設計的化合物尋找其他罕見病的新適應症。美國食品藥品監督管理局（“FDA”）已授予 ELX-02 快速通道稱號，用於治療具有胡説八道突變的 CF 患者。此外，美國食品藥品管理局於 2020 年 7 月授予用於治療 CF 的 ELX-02 孤兒藥稱號，根據歐洲藥品管理局（“EMA”）的積極意見，歐盟委員會於 2018 年 9 月授予 ELX-02 孤兒藥產品稱號。
2022 年 3 月，我們宣佈決定推進皮下交付的 ELX-02，用於恢復 IV 型膠原蛋白，用於治療 Alport 綜合徵患者。帶有胡説八道突變的Alport綜合徵是一種遺傳性腎臟疾病，在美國每50,000名新生兒中就有1名發生這種疾病。它是由三種IV膠原蛋白亞型之一的流失引起的。這種疾病的特徵是患者尿液中有血液（血尿）和蛋白質（蛋白尿），會導致進行性腎臟疾病、聽力損失和眼部異常。2022 年 11 月，我們開始了 ELX-02 的 2 期單一療法臨牀試驗，該試驗可能用於治療 Alport 綜合徵中的 ELX-02。這項2期試驗包括COL4基因出現胡説八道突變的Alport綜合徵患者。三名患者服用了 ELX-02 兩個月，隨訪了三個月。除了主要安全終點外，蛋白尿的關鍵次要療效終點每兩週測量一次。據觀察，對蛋白尿的治療效果是幾種腎臟適應症的有效終點，也是治療結果的可靠預測指標。對於符合條件的患者，在兩個月末還測量了COL4的誘導。在這三名患者中，有一名患者的蛋白尿大幅減少，約為一半。預計該人羣的蛋白尿不會自發減少，這增加了這一結果的分量。ELX-02 2 期試驗的其他結果顯示，獲得緩解的患者在停止治療一個月後反彈，這為藥物活性提供了更多證據。2023 年 8 月，電子顯微鏡對患者腎臟活檢的評估證實了 ELX-02 對所有三名接受治療的患者的疾病改善作用，足部過程污損減少就證明瞭這一點。幾乎所有的 Alport 綜合徵病例都會出現足細胞足部過程脱落。足細胞是腎小球中高度特化的細胞，對健康的腎小球至關重要。該試驗的結果表明，一名患者可快速持續緩解，再加上顯示所有三名患者的疾病改善的患者活檢的電子顯微鏡結果，證實了 ELX-02 具有改變疾病的潛力。基於這些結果，我們打算進入 ELX-02 的關鍵試驗，用於治療帶有胡説八道突變的 Alport 綜合徵。
視可用資金而定，我們還在推進 ZKN-013 作為口服藥物，用於治療有胡説八道突變的 RDEB/JEB 和 FAP 患者。RDEB 和 JEB 是罕見的皮膚病，其特徵是膠原蛋白 VII (RDEB) 和 LAMB3 (JEB) 蛋白的突變。我們估計，在美國、日本和西歐的主要市場中，大約有4,000名患者在這些疾病中出現胡説八道的突變。患者患有嚴重的皮膚瘀傷、傷口和內部損傷，導致患皮膚癌和嚴重營養不良的風險增加。FAP 患者有
19
APC 基因突變會導致結腸息肉增殖，如果不加以治療，會導致結腸癌和其他相關癌症。目前尚無針對這些疾病的經批准的疾病改良療法。ZKN-013 已在患者細胞中顯示出強勁的 VII 膠原蛋白修復，在一系列突變中相當於蛋白質恢復的 5-10%。我們還在兩項單獨的研究中看到，APC 的治療方法分鐘小鼠，一種用於評估 FAP 患者潛在治療效果的經過驗證的模型，ZKN-013 連續八週減少了息肉數量、息肉大小，顯著提高了存活率。
2023 年 5 月 2 日，我們宣佈，美國食品藥品管理局已批准我們的 IND 申請，以啟動一項針對健康志願者 ZKN-013 的單次遞增劑量 (SAD) 臨牀試驗，該試驗可能用於治療帶有胡説八道突變的隱性營養不良性大皰性表皮鬆解症 (RDEB)。ZKN-013ZKN-013 是第一個使用我們的 TURBO-ZM 平臺開發的分子，它已經從命中發展到先導，現在有資格進入臨牀開發。在SAD研究和與FDA討論的計劃劑量隊列完成後，預計將進行進一步的SAD和多劑量上升測試（MAD）。
如果我們繼續進一步開發 ZKN-013，我們最初將只繼續使用 15 mg 和 50 mg 的單劑量，因為 FDA 將我們的 EL-013 組合 SAD-MAD 1 期、隨機、雙盲、安慰劑對照、多劑量遞增臨牀試驗暫停部分臨牀試驗，要求我們提供 15 mg 和 50 mg 單一臨牀劑量的臨牀藥代動力學數據以及多劑量後的模擬穩定狀態暴露，然後美國食品藥品管理局才會批准繼續進行額外劑量。
運營結果
下表彙總了我們在所述期間的經營業績（以千計）：
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三個月已結束 |
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改變 |
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六個月已結束 |
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改變 |
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2023 |
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2022 |
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$ |
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% |
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2023 |
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2022 |
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$ |
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% |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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$ |
2,338 |
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$ |
7,651 |
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$ |
(5,313 |
) |
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(69 |
) |
% |
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$ |
5,826 |
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$ |
15,550 |
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$ |
(9,724 |
) |
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(63 |
) |
% |
一般和行政 |
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1,802 |
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2,645 |
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(843 |
) |
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(32 |
) |
% |
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3,797 |
|
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5,699 |
|
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(1,902 |
) |
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(33 |
) |
% |
運營費用總額 |
|
|
4,140 |
|
|
|
10,296 |
|
|
|
(6,156 |
) |
|
|
(60 |
) |
% |
|
|
9,623 |
|
|
|
21,249 |
|
|
|
(11,626 |
) |
|
|
(55 |
) |
% |
運營損失 |
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|
(4,140 |
) |
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(10,296 |
) |
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|
(6,156 |
) |
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(60 |
) |
% |
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(9,623 |
) |
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|
(21,249 |
) |
|
|
(11,626 |
) |
|
|
(55 |
) |
% |
其他支出（收入），淨額 |
|
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201 |
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322 |
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(121 |
) |
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(38 |
) |
% |
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948 |
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989 |
|
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(41 |
) |
|
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(4 |
) |
% |
淨虧損 |
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$ |
(4,341 |
) |
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$ |
(10,618 |
) |
|
$ |
(6,277 |
) |
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(59 |
) |
% |
|
$ |
(10,571 |
) |
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$ |
(22,238 |
) |
|
$ |
(11,667 |
) |
|
|
(52 |
) |
% |
研發費用
截至2023年6月30日的三個月，研發費用為230萬美元，而2022年同期為770萬美元，減少了530萬美元。減少主要與分包商、顧問和實驗室用品相關的費用減少了240萬美元，這些活動與CF中吸入輸送 ELX-02 相關的臨牀前研發活動減少了240萬美元，與CFF資助的活動減少相關的臨牀試驗費用減少了210萬美元，工資和其他人員成本減少了50萬美元，設施和管理費用減少了30萬美元。
截至2023年6月30日的六個月中，研發費用為580萬美元，而2022年同期為1,560萬美元，減少了970萬美元。減少主要與分包商、顧問和實驗室用品相關的費用減少了500萬美元，這些活動與CF中吸入輸送 ELX-02 相關的臨牀前研發活動減少了500萬美元，與CFF資助的活動減少相關的臨牀試驗費用減少了310萬美元，工資和其他人事成本減少了100萬美元，股票薪酬支出減少了10萬美元，設施和設施減少了50萬美元間接費用。
一般和管理費用
截至2023年6月30日的三個月，一般和管理費用為180萬美元，而2022年同期為260萬美元，減少了80萬美元。減少的主要原因是專業和諮詢費用導致的支出減少了30萬美元，股票薪酬支出減少了10萬美元，與設施和管理費用相關的費用減少了40萬美元。
截至2023年6月30日的六個月中，一般和管理費用為380萬美元，而2022年同期為570萬美元，減少了190萬美元。減少的主要原因是工資和其他人事相關費用減少了40萬美元，專業和諮詢費用減少了70萬美元，股票薪酬支出減少了30萬美元，與設施和管理費用相關的減少了50萬美元。
20
其他支出（收入），淨額
截至2023年6月30日的三個月，我們記錄的其他支出淨額為20萬美元，而截至2022年6月30日的三個月中，其他支出（收入）淨收入為30萬美元。在截至2023年6月30日的六個月中，我們記錄的其他支出淨額為90萬美元，而2022年同期的支出為100萬美元。我們確認，截至2023年6月30日的三個月和六個月期間，與大力神定期貸款（定義見下文）相關的利息與去年同期相比分別減少了20萬美元和20萬美元，原因是債務本金減少被利率上升所抵消。在截至2023年6月30日的六個月中，我們確認了40萬美元的虧損，原因是部分清償了與大力神債務修改相關的債務，並提前償還了1,250萬美元未償本金中的750萬美元本金。我們確認，在截至2023年6月30日的三個月和六個月期間，與CFF獎勵相關的衍生品負債的公允價值與去年同期相比分別增加了10萬美元和減少了10萬美元。
流動性和資本資源
迄今為止，我們已經蒙受了鉅額的營業損失，並且沒有從任何產品或服務的銷售中獲得收入。截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，我們的淨虧損分別為1,060萬美元和2,220萬美元。截至2023年6月30日，我們的累計赤字為2.85億美元。我們的運營資金主要來自股權資本投資，在較小程度上來自貸款和贈款。我們已將大部分財政資源和精力都用於研究和開發。我們預計，我們可能需要幾年時間（如果有的話）才能獲得監管部門的批准並準備好商業化的候選產品。在可預見的將來，由於與研究、候選產品的開發、臨牀前研究和臨牀試驗以及我們的管理組織相關的成本，我們預計將繼續蒙受鉅額支出和營業損失。成功過渡到盈利運營取決於實現足以支持我們的成本結構的收入水平。我們的淨虧損可能因季度和年度而大幅波動。我們預計，如果我們：
我們可能永遠無法實現盈利，除非我們實現盈利，否則我們將繼續需要籌集額外的現金來為我們的運營提供資金。我們認為，截至2023年6月30日，我們的現金及現金等價物為430萬美元，加上季度末在自動櫃員機計劃下收到的170萬美元總收益的額外現金以及CFF的20萬美元里程碑付款，不足以在本10-Q表季度報告提交後的至少未來十二個月內維持我們當前和計劃中的運營。
我們將需要籌集額外資金來為我們的運營提供資金，這是無法保證的。我們得出的結論是，總的來説，這些條件使人們對我們能否在本10-Q表季度報告中其他地方的簡明合併財務報表發佈之日起一年內繼續作為持續經營企業產生了極大的懷疑。我們的獨立註冊會計師事務所在其截至2022年12月31日止年度的合併財務報表報告中也對我們作為持續經營企業的能力表示了極大的懷疑。本10-Q表季度報告其他地方包含的財務報表是在假設公司將繼續作為持續經營企業的情況下編制的，不包括這種不確定性可能導致的任何調整。參見注釋 1—業務性質-流動性和持續經營適用於本10-Q表季度報告和第二部分第1A項中其他地方包含的未經審計的簡明合併財務報表。風險因素 — 我們反覆出現的運營虧損使人們對我們繼續經營企業的能力產生了重大懷疑.
21
如果我們未能滿足納斯達克資本市場的持續上市要求，例如最低收盤價要求，納斯達克可能會採取措施將我們的普通股退市。2023年4月11日，我們收到了納斯達克上市資格認證的決定信，稱公司尚未恢復遵守上市規則第5550（b）（2）條，該規則要求公司在先前授予公司的180天寬限期內維持至少3500萬美元的MVLS。由於在180天內沒有恢復遵守MVLS的要求，除非公司及時要求舉行聽證會，對員工的決定提出上訴，否則該公司的普通股將從納斯達克資本市場退市。2023年4月18日，我們及時要求納斯達克聽證會小組（“小組”）舉行聽證會，對退市決定提出上訴。2023年8月3日，我們宣佈，該小組決定將先前批准的延期從2023年7月30日延長至2023年10月9日（“延期”），以重新遵守納斯達克上市規則5550 (b) (2)。延期的條件是實現公司先前提交給聽證小組的合規計劃中包含的某些里程碑。
我們的普通股可能從納斯達克退市，這可能會使我們將來更難以優惠條件籌集資金。這樣的退市可能會對我們的普通股價格產生負面影響，並會削弱你在需要時出售或購買我們的普通股的能力。此外，如果我們從納斯達克退市，我們的普通股將不再被認定為承保證券，我們將受到我們提供證券的每個州的監管。此外，無法保證我們為恢復對繼續上市所需的最低市值要求的遵守或防止將來不遵守納斯達克的上市要求而採取的任何行動。也無法保證我們會繼續遵守納斯達克資本市場的其他上市要求。
此外，我們與Hercules簽訂了貸款和擔保協議，本金總額不超過3,000萬美元，截至2022年12月31日，其中1,250萬美元已獲得融資。參見下文 “—本金融資活動”。
管理層打算通過私人或公共債務或股權融資交易為未來的運營提供資金，並可能通過與戰略夥伴的安排或其他來源尋求額外資本。是否有足夠的資金來緩解引起重大疑慮的情況，不在管理層的控制範圍內，也不能評估為有可能發生。如果我們無法獲得足夠的融資，我們將評估替代方案，其中可能包括削減當前運營計劃中設想的開支，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利，這可能會對我們的運營和未來前景產生重大不利影響。
主要融資活動
2021 年 9 月 30 日，我們簽訂了貸款和擔保協議（“赫拉克勒斯定期貸款協議”）
與Hercules Capital, Inc.（“Hercules” 或 “貸款人”），Hercules同意向公司提供定期貸款（“大力神定期貸款”），本金總額不超過3,000萬美元，包括三批，截至2022年9月30日，其中1,250萬美元已獲得融資。在剩餘的批次中，750萬美元僅在2022年8月15日之前可用，而1,000萬美元僅在2023年4月1日之前可用，兩者都不再可供公司使用。
2023年3月7日，我們修訂了《貸款和擔保協議》的條款，根據該協議，我們償還了750萬美元的未償本金，截至2023年3月7日，最低合格現金餘額要求降至225萬美元。自2023年9月1日起，我們將需要償還定期貸款預付款剩餘的500萬美元未償本金餘額的本金，外加利息，最終到期日為2025年4月1日。
定期貸款預付款項下的任何未償還款項，如果未提前償還，則應在2025年4月1日到期並支付。在我們部分償還未償債務的任何日期，公司均應向貸款人支付相當於原始本金6.55％的費用。
大力神定期貸款協議包含慣常的肯定和負面契約，其中要求我們始終保持225萬美元的最低合格現金餘額（經2023年3月7日修訂），外加合格的應付賬款。截至2023年6月30日，我們遵守了所有債務契約，但是，上述固有的不確定性可能會影響我們在未來十二個月內繼續遵守這些契約的能力。如果我們違反了我們的財務契約，未能獲得第三方貸款機構的豁免或寬容，則此類違規或失敗可能會加速償還大力神定期貸款下未償還的借款，或者加快第三方貸款機構根據適用法律可能擁有的其他權利或補救措施的行使。無法保證會獲得豁免或寬容，也無法保證Hercules定期貸款下的未償借款將按公司可接受的條件成功再融資。
2022 年 3 月，我們與 CFF 簽訂了一項協議，修改了我們之前與 CFF 的資助獎勵，提供高達 1,590 萬美元的獎勵，用於資助正在進行的 CF 中 ELX-02 的全球 2 期臨牀開發。我們收到了一個
22
2022年3月的預付款為700萬美元，並在2022年9月再支付150萬美元的里程碑式付款。2022年9月，CFF決定不再為該計劃提供資金。2023年7月，公司收到了20萬美元的最終收盤裏程碑付款，根據目前的開發計劃，根據2022年CFF修正案，公司將無法獲得2022年CFF修正案下剩餘的720萬美元獎勵。成功實現皮下交付的用於治療 CF 的 ELX-02 商業化後，我們將根據未來銷售額按照 CFF 的實際資金水平分級支付 CFF 銷售里程碑和特許權使用費。截至2023年6月30日，我們有資格從CFF獲得與2021年獎項相關的高達210萬美元的資助。有關CFF資金的其他信息包含在本10-Q表季度報告其他地方的簡明合併財務報表附註7中。
2023 年 5 月 24 日，我們與 Oppenheimer & Co. 簽訂了銷售協議。Inc.（“奧本海默銷售協議”）根據該協議，公司可以不時通過奧本海默擔任銷售代理的 “市場發行” 計劃（“自動櫃員機計劃”），在遵守S-3表格第I.B.6號一般指示（如適用）的發行限額的前提下，不時發行和出售不超過5,000萬美元的普通股（“自動櫃員機股票”）。根據奧本海默銷售協議，公司將設定出售自動櫃員機股票的參數，包括要發行的自動櫃員機股票數量、要求出售的時間段、對在任何一個交易日可以出售的自動櫃員機股票數量的限制以及不得低於該價格的任何最低價格。根據自動櫃員機計劃，公司沒有義務出售任何股票。截至2023年6月30日，該公司已根據自動櫃員機計劃出售了326,310股普通股，總收益為170萬美元。2023年6月30日之後，該公司又出售了260,108股股票，總收益為170萬美元。我們打算將根據奧本海默銷售協議出售普通股的淨收益用於營運資金和一般公司用途。有關自動櫃員機計劃的更多信息，請參閲註釋8。 股東權益適用於本10-Q表季度報告其他地方包含的未經審計的簡明合併財務報表。
2021年9月30日，公司與SVB Leerink, LLC（“SVB Leerink”）簽訂了銷售協議，根據該協議，公司可以通過自動櫃員機計劃（“SVB Leerink ATM計劃”）不時發行和出售高達5,000萬美元的普通股，根據該計劃，SVB Leerink將擔任銷售代理。根據SVB Leerink ATM計劃，該公司沒有義務出售股票，也沒有出售任何股票。2023 年 5 月 24 日，SVB Leerink 銷售協議終止。公司不因終止SVB銷售協議而受到任何解僱處罰。
管理層打算通過私人或公共債務或股權融資交易為未來的運營提供資金，並可能通過與戰略合作伙伴的安排或其他來源尋求額外資本。但是，管理層無法保證公司將成功完成其任何計劃。如果我們無法獲得足夠的融資，我們將評估替代方案，其中可能包括減少或推遲運營支出，包括裁員和削減某些開發計劃，這可能會對我們的運營和未來前景產生重大不利影響。
我們在金融機構的存款和投資金額超過了保險限額。市場狀況可能會影響我們維持現金和現金等價物的機構的生存能力，任何無法獲得或延遲獲得這些資金的行為都可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響。迄今為止，尚未對公司產生重大影響。
現金流
下表彙總了我們在所列每個期間的現金來源和用途（以千計）：
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六個月已結束 |
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2023 |
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2022 |
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||
用於經營活動的淨現金 |
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$ |
(8,880 |
) |
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$ |
(19,238 |
) |
由（用於）投資活動提供的淨現金 |
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25 |
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(18 |
) |
融資活動提供的（用於）淨現金 |
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(6,072 |
) |
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7,000 |
|
23
在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，我們的運營活動分別使用了890萬美元和1,920萬美元的現金。在截至2023年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金主要來自我們1,060萬美元的淨虧損，部分被50萬美元的營運資金變化和220萬美元的非現金費用總額所抵消。在截至2023年6月30日的六個月中，非現金費用主要與120萬美元的股票薪酬、30萬美元的使用權資產攤銷、20萬美元的債務折扣攤銷以及40萬美元的債務清償損失有關。在截至2022年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金主要來自我們2,220萬美元的淨虧損，部分被60萬美元的營運資金變化和240萬美元的非現金費用總額所抵消。在截至2022年6月30日的六個月中，非現金費用主要與170萬美元的股票薪酬、30萬美元的使用權資產攤銷、30萬美元的債務貼現攤銷以及20萬美元的衍生負債公允價值的確認變化有關。
在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，我們的投資活動並不重要。
在截至2023年6月30日的六個月中，我們的融資活動使用了610萬美元的現金，並在截至2022年6月30日的六個月中提供了700萬美元的現金。在截至2023年6月30日的六個月中，作為2023年3月協議修正案的一部分，用於融資活動的淨現金包括償還大力神定期貸款本金的750萬美元，被自動櫃員機計劃下出售普通股的140萬美元收益（扣除20萬美元的發行成本）所抵消。在截至2022年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金包括從CFF收到的700萬美元預付款。
關鍵會計政策與估算值的使用
我們的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們未經審計的簡明合併財務報表及其在本10-Q表季度報告中其他地方包含的附註，這些報表是根據美國普遍接受的會計原則（“美國公認的會計原則”）編制的。這些未經審計的中期簡明合併財務報表的編制要求我們做出估算和假設，這些估計和假設會影響簡明合併財務報表發佈之日報告的資產和負債金額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的支出。我們會監測和分析這些項目，以瞭解事實和情況的變化，這些估計將來可能會發生重大變化。我們的估算基於歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的其他各種因素，這些因素的結果構成了判斷資產和負債賬面價值的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看不出來。估計數的變化反映在已知期間報告的結果中。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計存在重大差異。
我們在2022年年度報告中的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析——關鍵會計政策和估計” 中描述了我們認為會影響我們在編制本10-Q表季度報告中提出的中期未經審計的簡明合併財務報表時使用的重大判斷和估計的關鍵會計政策。
截至2023年6月30日，我們的重要會計政策與2022年年度報告中討論的政策沒有發生重大變化。
24
第 3 項。定量和定性ve 關於市場風險的披露
省略是因為我們是一家 “小型申報公司”，如美國證券交易委員會法規S-K第10（f）（1）項所定義。
第 4 項控件 和程序
對控制和程序有效性的限制
我們維持披露控制和程序（定義見《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條），旨在確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息（1）在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告；（2）累積並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和財務負責人官員，以便及時就要求的披露做出決定。
在設計和評估我們的披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作得多麼好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證。此外，披露控制和程序的設計必須反映出存在資源限制，管理層必須作出判斷，評估可能的控制和程序相對於成本的好處。
管理層對披露控制和程序的評估
截至本10-Q表季度報告所涉期末，我們的管理層在首席執行官兼臨時首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序的有效性。根據該評估，我們的首席執行官兼臨時首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序自2023年6月30日起在合理的保證水平上生效。
財務報告內部控制的變化
在截至2023年6月30日的季度中，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15（d）-15（f）條）沒有任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或者有理由可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
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第二部分。其他信息
第 1 項。法律訴訟程序
我們可能會不時參與在正常業務過程中出現的各種訴訟和法律訴訟，其中可能包括但不限於與我們的知識產權及其使用有關或基於我們的知識產權及其使用、客户索賠、僱傭慣例和員工投訴以及我們運營中產生的其他事件。我們目前不知道有任何我們參與的待審法律訴訟或以我們的財產為標的材料。但是，將來我們有時可能會在正常業務過程中捲入訴訟。在管理層估計適當的情況下，我們將在財務報表中記錄足夠的儲備金，以備未決訴訟之用。訴訟存在固有的不確定性，任何此類事項的不利結果都可能對我們的聲譽、運營和財務經營業績或整體財務狀況產生不利影響。此外，我們可能面臨的任何訴訟也可能需要我們的高級管理層的大量參與，並可能轉移管理層對我們業務和運營的注意力。
第 1A 項。風險因素
投資我們的普通股涉及很高的風險。在決定購買我們的普通股之前，您應仔細考慮下文所述的風險和不確定性，以及本10-Q表季度報告中的所有其他信息。如果確實發生下述任何可能的不良事件，我們可能無法按目前的計劃開展業務，我們的財務狀況和經營業績可能會受到損害。此外，由於下述任何事件的發生，我們的普通股的交易價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。我們目前不知道的其他風險也可能損害我們的業務。
與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
我們經常因運營而蒙受損失，這使人們對我們繼續經營企業的能力產生了極大的懷疑。
在截至2023年6月30日的六個月中，我們的淨虧損為1,060萬美元，截至2023年6月30日，我們的累計赤字為2.85億美元。我們預計，在可預見的將來，由於與研究、候選產品的開發、臨牀前研究和臨牀試驗以及我們的管理組織相關的成本，運營虧損將持續下去。我們將需要大量額外資金來為我們的運營提供資金並繼續執行我們的戰略，我們將尋求一系列選擇來獲得額外資本。我們認為，截至2023年6月30日，我們的現金及現金等價物不足以為我們目前和計劃中的運營提供至少未來十二個月的資金。這些情況使人們對我們能否在本10-Q表季度報告中包含的合併財務報表發佈之日起一年內繼續作為持續經營企業產生了極大的懷疑。
我們正在探索各種資金來源，例如戰略合作和股票發行，例如根據自動櫃員機計劃發行普通股，為我們的運營提供資金。如果我們通過戰略合作和聯盟（可能包括現有的合作伙伴）籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術或候選產品的寶貴權利，或者以對我們不利的條件授予許可。如果我們通過出售股權籌集額外資金，則現有股東的所有權將被稀釋，可能需要其他優惠來對現有股東的權利產生不利影響。如果我們無法通過上述交易籌集足夠的資金，我們可能需要削減當前運營計劃所設想的開支，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和推銷的候選產品的權利。如果上述計劃不成功，並且我們無法繼續作為持續經營企業，則您可能會損失對公司的全部或部分投資。
自成立以來，我們已經蒙受了巨大的營業虧損，預計在可預見的將來，我們將繼續蒙受鉅額營業虧損。我們可能永遠無法實現或維持盈利。
自成立以來，我們的經營活動一直出現淨虧損和負現金流，截至2023年6月30日，累計赤字為2.85億美元。我們的運營資金主要來自股權證券，在較小程度上來自貸款和贈款。我們已將大部分財政資源和精力都用於研究和開發。我們預計，候選產品的商業化還需要幾年時間（如果有的話）才能獲得監管部門的批准。在可預見的將來，我們預計將繼續產生鉅額支出和營業損失。我們的淨虧損可能因季度和年度而大幅波動。我們預計，如果我們：
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我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠無法盈利。為了實現並保持盈利，我們和我們的合作伙伴必須開發一種或多種具有巨大市場潛力的候選產品並最終將其商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗，獲得這些候選產品的上市批准，製造、營銷和銷售我們可能獲得上市批准的候選產品，為我們可能獲得上市批准的候選產品獲得保險和報銷，以及滿足任何上市後要求。我們可能永遠無法在這些活動中取得成功，即使我們成功了，也可能永遠無法產生足以實現盈利的巨大或巨大收入。我們未能實現和保持盈利將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、維持研發工作、擴大業務或繼續運營的能力。公司價值的下降也可能導致投資者損失全部或部分投資。
我們將需要大量額外資金。如果我們無法在需要時籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或商業化工作。
我們預計，由於我們正在進行的活動，我們的支出將增加，尤其是隨着我們繼續研發、繼續和啟動 ELX-02 的臨牀試驗並尋求上市批准，以及我們有義務根據未兑現的許可協議支付里程碑式的款項。此外，如果我們獲得當前或未來任何候選產品的上市批准，我們預計將產生與已批准產品的銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
識別潛在候選產品和進行臨牀前研究和臨牀試驗是耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得市場批准或實現任何當前或未來候選產品的銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能無法取得商業上的成功。我們的商業收入（如果有的話）將來自我們預計在幾年內不會上市（如果有的話）的產品的銷售。
因此，儘管我們之前進行了公開募股和債務融資，但我們仍需要大量額外資金來維持我們的持續運營和實現我們的目標。但是，事實證明，我們現有的現金和現金等價物可能不足以開展這些活動。如果我們無法在需要時或以有吸引力的條件籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃、產品組合擴張或未來的商業化工作。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得足夠的額外融資。在
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此外，即使我們認為我們有足夠的資金用於運營計劃，我們也可能會出於有利的市場條件或戰略考慮尋求額外融資。如果我們無法獲得足夠的融資，我們將評估各種方案，其中可能包括減少或推遲運營支出，包括裁員和削減某些發展計劃，這可能會對我們的運營和財務業績產生重大不利影響。
不斷變化的環境和市場狀況，其中一些可能超出公司的控制範圍，可能會削弱我們的能力ty 獲取我們現有的現金和現金等價物和投資，並及時向主要供應商和其他人付款。
我們在主要金融機構的賬户中保留現金和現金等價物，這些機構的存款可以而且確實超過了保險限額。市場狀況可能會影響這些機構的生存能力。如果我們存放現金和現金等價物的任何金融機構倒閉，我們的存款損失可能會超過聯邦保險或受保護的金額，而且無法保證我們能夠及時或根本獲得未投保的資金。無法獲得或延遲獲得這些資金都可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
籌集額外資金可能會稀釋我們的股東，限制我們的運營或要求我們放棄對技術或產品候選人的權利。
在此之前，如果有的話，由於我們可以創造可觀的產品收入，我們希望通過股權和債務融資相結合，以及建立新的合作、戰略聯盟和許可安排，為我們的現金需求提供資金。我們沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們通過出售股權籌集額外資金，例如我們在2021年5月公開發行普通股或根據我們的自動櫃員機計劃發行普通股或可轉換債務證券，則投資者的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他可能對投資者作為普通股股東的權利產生不利影響的優惠。債務融資（如果有）可能涉及協議，其中包含限制或限制我們採取具體行動能力的契約，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅，並且可能由我們的全部或部分資產擔保。此外，根據大力神定期貸款，資金的可用性取決於我們在規定的時間段內達到某些臨牀和股票里程碑，但這些里程碑沒有得到滿足，根據本協議，公司將不再獲得進一步的資金。我們將來可能簽訂的任何債務協議都可能包含類似的融資限制。如果我們通過與第三方建立新的合作、戰略聯盟或許可安排來籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條件授予許可。如果我們無法通過股權或債務融資或在需要時通過合作、戰略聯盟或許可安排籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和推銷的候選產品的權利。
將來我們可能無法維持對債務契約的遵守。
大力神定期貸款協議包含慣常的肯定和負面契約，除其他外，這些契約要求公司自2023年3月7日起始終維持相當於225萬美元的最低合格現金餘額，並限制了我們（i）承擔額外債務，（ii）支付股息或進行某些分配，（iii）處置我們的資產，授予留置權或抵押我們的資產，或（iv）從根本上改變我們的業務性質。這些契約有一些例外情況和條件。如果我們違反了這些財務契約，未能獲得第三方貸款機構的豁免或寬容，則此類違規或失敗可能會加速償還大力神定期貸款下未償還的借款，或者加快第三方貸款機構根據適用法律可能擁有的其他權利或補救措施的行使。無法保證會根據赫拉克勒斯定期貸款獲得豁免或寬容，也無法保證未償還的借款， 將按照公司可接受的條件成功進行再融資。
我們不打算在可預見的將來支付股息。
我們從未申報或支付過普通股的任何股息，也不打算在可預見的將來支付任何股息。我們預計，我們將保留未來的所有收益，用於業務運營和一般公司用途。此外，《赫拉克勒斯定期貸款協議》的條款限制了我們支付股息或進行某些分配。未來支付股息的任何決定將由我們的董事會自行決定。
我們的債務和還本付息義務可能會對我們的現金流產生不利影響。
我們打算履行償債義務，包括償還大力神定期貸款的本金、未來運營產生的現金、現有現金以及自動櫃員機計劃或其他未來股權融資可能產生的額外現金收益。我們的債務可能會產生額外的重大負面影響，包括需要將預期現金流的很大一部分用於償還債務，因此
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減少了我們可用於其他目的的預期現金流量，限制了我們在規劃或應對業務和競爭行業變化的靈活性。如果我們無法產生足夠的現金來履行這些義務，並且需要使用現有現金來為我們的還本付息義務提供資金，包括償還本金，我們可能不得不推遲或削減研發計劃。
與藥物發現、開發、監管批准和商業化相關的風險
我們在很大程度上依賴我們的主要候選產品 ELX-02 的成功。如果 ELX-02 在開發過程中未取得積極成果或出現任何重大開發延遲，則可能會對 ELX-02 和我們的業務的商業可行性產生不利影響。
我們目前沒有獲準銷售的產品。我們主要在 ELX-02 的研發上投入了大量精力和財務資源，這是我們目前唯一的臨牀開發候選產品。我們增加了對臨牀前候選藥物組合的投資，但尚未將其他分子推進臨牀開發。2022 年 9 月，我們公佈了針對至少有一個無意義突變的 1 類 CF 患者的 ELX-02 第 2 期聯合臨牀試驗的主要結果。ELX-02 與 ivacaftor 的聯合試驗在療效終點方面沒有取得統計學意義，因此我們暫停了 ELX-02 在 CF 中的所有開發。目前，一項針對有胡説八道突變的 Alport 綜合徵患者的第 2 期試驗正在對 ELX-02 進行評估。這是Alport綜合徵的第一項已知臨牀研究，無法保證其成功。
我們嚴重依賴這項研究在短期內獲得的良好療效結果來持續開發和資助 ELX-02 和公司。我們實現和維持盈利能力的能力取決於單獨或與第三方合作，獲得 ELX-02 和未來任何候選產品的監管批准併成功商業化。ELX-02 和任何其他候選產品的成功將取決於多個因素，包括以下因素：
其中許多因素是我們無法控制的，即使我們花費了大量時間和資源來尋求它們的開發和批准，我們也可能永遠無法獲得監管部門對 ELX-02 或任何其他候選產品的批准。如果我們不能及時或根本沒有獲得監管部門的批准，我們可能會遇到嚴重的延誤或無法將當前或未來的候選產品商業化，這將對我們的業務產生重大不利影響。
我們業務的成功，包括我們為公司融資和未來從產品中創造收入的能力，我們預計這種情況將在幾年內實現，如果有的話，將在很大程度上取決於我們開發的候選產品的成功開發和最終商業化。我們目前的候選產品，以及未來的任何產品
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我們開發的候選產品將需要額外的臨牀前和臨牀開發，管理臨牀、臨牀前和製造活動，在美國和其他市場獲得上市批准，向定價和報銷機構證明成本效益，根據現行良好生產規範（“cGMP”）為臨牀開發和商業生產獲得足夠的製造供應 要麼 在我們從產品銷售中獲得任何收入之前，美國以外的類似監管要求、建立商業組織以及大量的投資和大量的營銷工作。在開發可持續、可複製和可擴展的製造流程或將該流程轉移給商業合作伙伴方面，我們也可能會遇到延遲，這可能會阻礙我們及時完成臨牀試驗或將候選產品商業化（如果有的話）。製造過程或設施的變化在實施前需要進一步的可比性分析和美國食品藥品管理局的批准，這可能會延遲我們的臨牀試驗和候選產品的開發，並且可能需要額外的臨牀試驗，包括過渡性研究，以證明一致和持續的安全性和有效性。
我們之前沒有向FDA提交過任何候選產品的新藥申請（“NDA”），也沒有向類似的外國監管機構提交過類似的申請。NDA或其他相關監管文件必須包含大量的臨牀前和臨牀數據以及支持信息，以確定候選產品對於每種所需適應症都是安全有效的。保密協議或其他相關監管文件還必須包含有關產品的化學、製造和控制的重要信息。我們無法確定我們當前或未來的候選產品能否在臨牀試驗中取得成功或獲得監管部門的批准。此外，即使它們在臨牀試驗中取得成功，我們的候選產品或任何未來的候選產品也可能無法獲得監管部門的批准。如果我們沒有獲得監管部門對當前或未來候選產品的批准，我們可能無法繼續運營。即使我們成功獲得監管部門批准推銷候選產品，我們的收入也將部分取決於我們獲得監管部門批准並擁有每種候選產品的商業權利的地區的市場規模，以及競爭產品的可用性，是否有足夠的第三方報銷和醫生採用。
臨牀前和臨牀藥物開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。我們的臨牀前和臨牀項目可能會出現延誤或可能永遠無法推進，這將對我們進一步推進臨牀開發、獲得監管部門批准或及時或完全將候選產品商業化的能力產生不利影響，這可能會對我們的業務產生不利影響。
在獲得監管部門批准我們的候選治療產品的商業分銷之前，我們或合作者必須進行廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗，以證明我們的候選產品在人體中的安全性和有效性，令FDA、EMA和我們打算銷售候選產品的司法管轄區的其他適用監管機構滿意。臨牀測試既昂貴又耗時，而且存在不確定性。在大量正在開發的藥物中，只有一小部分成功完成了臨牀測試，更小一部分獲得了FDA或類似的外國監管機構的批准並已商業化。因此，即使我們能夠獲得必要的資金以繼續為我們的研究、開發和臨牀項目提供資金，我們也無法向您保證 ELX-02、ZKN-013 或我們未來的任何候選產品將成功開發或商業化。
我們的候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。儘管在臨牀前研究和初步臨牀試驗中取得了進展，但處於臨牀開發後期的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性特徵。儘管在先前的試驗中取得了可喜的結果，但由於缺乏療效或安全性，生物製藥行業的許多公司在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折。因此，我們或任何開發夥伴最終可能無法向監管機構提供足以獲得任何適應症批准的令人滿意的臨牀安全性和有效性數據。
此外，我們的候選產品的臨牀試驗可能會出現延遲。我們不知道正在進行的臨牀試驗是否會按計劃或根本完成，也不知道計劃中的臨牀試驗是否會按時開始、是否需要重新設計、按時註冊患者或按計劃完成（如果有的話）。我們也無法確定提交研究性新藥（“IND”）或類似申請是否會導致美國食品藥品管理局或其他監管機構準時開始臨牀試驗（如果有的話）。此外，可能會出現可能導致監管機構暫停或終止此類臨牀試驗的問題。臨牀試驗可能由於多種原因而延遲，包括與以下相關的延遲：
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由於上述因素，我們的臨牀試驗註冊出現任何此類延遲或暫時暫停，過去和將來都可能增加我們在啟動、註冊、進行或完成計劃和正在進行的臨牀試驗時遇到此類困難或延誤的可能性。
臨牀試驗必須根據美國食品和藥物管理局和其他適用監管機構的法律要求、法規或指導方針進行，並接受這些政府機構和進行臨牀試驗的醫療機構的倫理委員會或IRB的監督。如果我們、此類臨牀試驗的數據安全監督委員會或美國食品藥品管理局或任何其他監管機構暫停或終止臨牀試驗，或者進行此類試驗的機構的IRB或倫理委員會暫停或終止其臨牀研究人員和受其審查的場所的參與，我們可能會遇到延誤。此類機構可能會因多種因素暫停或終止臨牀試驗，包括未能按照監管要求或我們的臨牀協議進行臨牀試驗、美國食品藥品管理局或其他監管機構對臨牀試驗運營或試驗場所的檢查導致臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用候選產品有益處、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續進行臨牀試驗臨牀試驗。
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此外，對於未參加我們的任何臨牀試驗，但根據我們的同情使用政策（通常根據個人主治醫生給出的單一患者 IND）接受我們的候選藥物的個人，重大不良事件可能會導致我們正在進行的臨牀試驗部分或全部暫停臨牀試驗。臨牀暫停可能會導致在解除封鎖之前無法在我們的研究中招收新患者，並可能使此後招收患者變得更加困難。此外，除其他外，臨牀擱置還可能導致方案重新設計、資格標準變更和成本增加，所有這些都可能對我們的預計開發時間表產生不利影響，並危及我們臨牀項目的成功完成。
此外，在國外進行臨牀試驗，就像我們對候選產品所做的那樣，會帶來額外的風險，可能會延遲我們的臨牀試驗的完成。這些風險包括由於醫療保健服務或文化習俗的差異而導致外國入組患者未能遵守臨牀方案，管理與外國監管計劃相關的額外行政負擔，以及與這些外國相關的政治和經濟風險。
如果我們在完成候選產品的任何臨牀試驗方面遇到延遲，則候選產品的商業前景和創收能力可能會受到損害。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都可能增加我們的成本，減緩我們的產品開發和批准流程，並可能危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況和前景產生不利影響。此外，導致或導致臨牀試驗延遲開始或完成的因素最終也可能導致我們的候選產品被監管部門拒絕。
此外，FDA和其他監管機構有關臨牀試驗的政策可能會發生變化，可能會頒佈其他政府法規。例如，與歐盟（“歐盟”）臨牀試驗相關的監管格局最近發生了變化。《歐盟臨牀試驗條例》（“CTR”）於 2014 年 4 月通過，廢除了《歐盟臨牀試驗指令》，於 2022 年 1 月 31 日生效。儘管《臨牀試驗指令》要求每個成員國向主管國家衞生當局和獨立倫理委員會提交單獨的臨牀試驗申請（“CTA”），但CTR引入了集中程序，僅要求向所有相關成員國提交一份申請。CTR允許贊助商向每個成員國的主管當局和道德委員會提交單一文件，從而使每個成員國做出單一決定。CTA的評估程序也已得到統一，包括由所有相關成員國進行聯合評估，以及每個成員國就與本國領土相關的具體要求（包括道德規則）進行單獨評估。每個成員國的決定都通過歐盟中央門户網站傳達給贊助商。一旦CTA獲得批准，就可以繼續進行臨牀研究的開發。CTR預計過渡期為三年。正在進行的和新的臨牀試驗將在多大程度上受CTR的約束。對於在 2022 年 1 月 31 日之前根據《臨牀試驗指令》制定的 CTA 的臨牀試驗，《臨牀試驗指令》將繼續在過渡基礎上適用三年。此外，在2023年1月31日之前，贊助商仍可以選擇根據臨牀試驗指令或CTR提交CTA，如果獲得授權，則將在2025年1月31日之前受臨牀試驗指令的管轄。到那時，所有正在進行的審判都將受CTR規定的約束。我們和我們的第三方服務提供商（例如臨牀研究組織（“CRO”）對CTR要求的遵守可能會影響我們的開發計劃。
如果我們進展緩慢或無法適應現有要求的變化或管理臨牀試驗的新要求或政策的採用，我們的開發計劃也可能受到影響。
我們和我們的合作伙伴可能會直接或間接地受到聯邦和州醫療欺詐和濫用以及虛假索賠法律和法規的約束。如果我們或我們的合作伙伴無法遵守或未完全遵守此類法律，我們可能會面臨嚴厲的處罰。
美國和其他地方的醫療保健提供商、醫療機構和機構、醫生和第三方付款人將在我們獲得上市批准的任何候選產品的推薦和處方中發揮主要作用。我們與合作者、醫療保健專業人員、醫療保健設施和機構、首席調查員、顧問、客户和第三方付款人的當前和未來安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用行為以及其他醫療保健法律，包括但不限於聯邦反回扣法規和聯邦《虛假索賠法》，這可能會限制我們研究、銷售、營銷和分銷獲得上市批准的任何候選產品的業務或財務安排和關係。此外，在藥品定價付款以及聯邦政府以及我們開展業務的州和外國司法管轄區向醫生和其他醫療保健專業人員進行的其他價值轉移方面，我們可能受到透明度法律和法規的約束。影響我們運營能力的適用聯邦、州和外國醫療保健法律包括但不限於以下內容：
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確保我們的內部運營和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療保健法律和法規將涉及大量成本。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為或業務違規行為，我們為發現和防止不當行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，也無法有效保護我們免受政府調查或其他因不遵守此類法律或法規而產生的行動或訴訟。
如果發現我們的業務違反了上述任何法律或任何其他可能適用於我們的政府法律和法規，我們可能會受到嚴厲處罰，包括民事、刑事和行政處罰
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處罰、損害賠償、罰款、排除在政府資助的醫療保健計劃（例如醫療保險和醫療補助）或其他國家或司法管轄區的類似計劃之外，履行誠信監督和報告義務，以解決有關不合規、驅逐、監禁、合同損害、聲譽損害、利潤減少以及削減或重組我們的業務的指控。此外，防範任何此類行動可能既昂貴又耗時，而且可能需要大量的人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了可能針對我們的任何此類訴訟，我們的業務也可能會受到損害。
我們的候選產品，包括 ELX-02 和 ZKN-013，可能會導致不良事件或具有其他特性，這些特性可能會延遲或阻礙其監管部門的批准，或者限制任何批准的標籤或市場接受的範圍。
我們的候選產品（例如 ELX-02 和 ZKN-013）引起的不良副作用可能導致我們或監管機構中斷、延遲或停止臨牀試驗，並可能導致 FDA 或其他類似的外國監管機構拒絕監管批准。在進行臨牀試驗期間，患者向研究醫生報告其健康狀況的變化，包括疾病、受傷和不適。通常，無法確定正在研究的候選產品是否導致了這些疾病。當我們在更大、更長和更廣泛的臨牀試驗中測試我們的候選產品時，或者隨着這些候選產品獲得監管部門的批准後其使用變得更加普遍，患者可能會報告在先前試驗中觀察到的疾病、損傷、不適和其他不良事件，以及在先前試驗中未發生或未被發現的疾病。很多時候，只有在研究產品在大規模臨牀試驗中進行測試後，或者在某些情況下，在獲得批准後以商業規模向患者提供後，才能檢測到副作用。
在 ELX-02、ZKN-013 或其他候選產品的臨牀開發過程中，我們的臨牀試驗結果（或根據我們的同情使用政策接受藥物治療的個人所經歷的重大不良事件）可能會顯示副作用的嚴重程度和患病率，這是不可接受的。例如，在 ELX-02 的臨牀前測試中，我們觀察到我們在給藥該化合物後測試的動物的腎臟毒性超過了我們在臨牀試驗中預期的劑量。由於這種或任何其他副作用，我們的臨牀試驗可能被暫停或終止，甚至不允許開始，美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們用於任何或所有靶向適應症的候選產品。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或入組患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。如果我們被要求推遲、暫停或終止任何臨牀試驗或商業化工作，則此類候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從它們或我們開發的其他候選產品中獲得產品收入的能力可能會被延遲或消失。
此外，如果我們的一個或多個候選產品獲得上市批准，而我們或其他人隨後發現此類產品引起的不良副作用，則可能導致許多潛在的重大負面後果，包括：
如果獲得批准，這些事件中的任何一個都可能使我們無法獲得或維持特定候選產品的市場接受度，並可能嚴重損害我們的業務、經營業績和前景。
儘管我們已獲得美國食品藥品管理局頒發的用於治療囊性纖維化、胱氨酸病、MPS I 和 Rett 綜合徵的 ELX-02 孤兒藥認證，但我們可能無法維持孤兒藥認證的好處，也無法獲得 ELX-02 或任何其他針對 Alport 綜合徵或其他適應症的候選產品的孤兒藥銷售獨家經營權。
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包括美國（“美國”）在內的某些司法管轄區的監管機構歐盟，可能將針對相對較少的患者羣體的藥物在美國指定為孤兒藥，在歐盟將孤兒藥指定為孤兒藥品。根據《孤兒藥法》，如果一種藥物旨在治療罕見疾病或疾病，美國食品藥品管理局可以將其指定為孤兒藥，罕見疾病或病症通常定義為在美國的患者羣體少於20萬人，或者在美國的患者羣體超過20萬人，沒有合理的期望從在美國的銷售中收回開發該藥物的成本。在提交保密協議之前，必須申請孤兒藥認定。
同樣，在歐盟，藥品可能會被認定為孤兒。這適用於用於診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱的疾病的產品，要麼在提出申請時，該疾病對歐盟人口的影響不超過萬分之五，要麼該產品如果沒有孤兒身份帶來的好處，不太可能在歐盟產生足夠的回報，以證明必要的投資是合理的。此外，為了在歐盟獲得孤兒認證，必須證明在歐盟沒有令人滿意的診斷、預防或治療該疾病的獲準上市的方法，或者如果存在這種方法，則該產品將對受該疾病影響的人有顯著的益處。在歐盟，適用的獨家經營期為十年。如果在第五年年底一種藥物不再符合孤兒藥認定標準，或者該藥物的利潤足以使市場獨家經營不再合理，那麼歐洲的獨家經營期可以縮短到六年。
美國食品藥品管理局已授予用於治療囊性纖維化、MPS I、Rett 綜合徵和胱氨酸病的 ELX-02 孤兒藥稱號。我們可能會為我們的其他候選產品以及Alport綜合徵和其他適應症尋求孤兒藥稱號。在美國，孤兒藥認定使當事方有權獲得經濟激勵，例如有機會獲得臨牀試驗費用補助金、税收優惠和申請費減免。在美國食品藥品管理局授予孤兒藥稱號後，美國食品藥品管理局將公開披露該藥物的仿製身份及其潛在孤兒藥用途。
此外，如果具有孤兒藥名稱的藥物隨後獲得美國食品藥品管理局首次獲得該適應症的上市許可，則該藥物有權獲得一段銷售專屬期，這使美國食品和藥物管理局無法批准該期間針對相同疾病或病症的相同藥物的另一項上市申請。美國的適用期限為七年。在有限的情況下，孤兒藥的獨家經營權可能會喪失，例如顯示出比孤兒藥獨家產品的臨牀優越性，如果授權銷售該藥物的潛在保密協議被撤回，或者製造商無法保證該藥物的足夠數量以滿足罕見疾病或疾病患者的需求。
即使我們獲得了候選產品的孤兒藥排他性，這種排他性也可能無法有效保護候選藥物免受競爭，因為不同的藥物可以被批准用於相同的疾病或病症。此外，即使在孤兒藥獲得批准後，如果適用的監管機構得出結論，認為後一種藥物在臨牀上更優越，因為它被證明更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，則可以隨後批准另一讚助商為相同疾病提供的相同或相似的藥物。孤兒藥的指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會給該藥物在監管審查或批准過程中帶來任何優勢。
即使我們的任何候選產品獲得美國食品和藥物管理局的快速通道認證，也可能不會加快開發或監管審查或批准流程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
2021 年 8 月 27 日，我們獲得了 ELX-02 快速通道認證，用於治療有胡説八道突變的囊性纖維化患者。如果一種藥物旨在治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物表明有可能解決該疾病未得到滿足的醫療需求，則該藥物贊助商可以向美國食品藥品管理局申請快速通道認定。在產品開發期間，Fast Track候選產品的發起人有機會與相應的FDA審查小組進行更頻繁的互動，一旦提交了保密協議，候選產品就可能有資格獲得優先審查。Fast Track候選產品也可能有資格接受滾動審查，在這種情況下，如果贊助商提供提交保密協議章節的時間表，FDA同意接受保密協議的部分並確定時間表可以接受，並且贊助商在提交保密協議第一部分時支付任何必要的用户費用，則FDA可以在提交完整申請之前考慮對NDA的部分進行滾動審查。美國食品和藥物管理局對是否授予此稱號擁有廣泛的自由裁量權。即使我們認為特定的候選產品有資格獲得此稱號，我們也無法向您保證 FDA 會決定批准該稱號。即使我們獲得了 Fast Track 認證，與傳統的 FDA 程序相比，我們的開發、審查或批准也可能無法更快地完成。如果美國食品藥品管理局認為我們的臨牀開發計劃的數據不再支持快速通道認證，則可以撤回該認證。許多獲得快速通道認證的藥物未能獲得批准。
我們可能會發現很難招募和招募患者參加我們的臨牀試驗，這可能會嚴重延遲此類試驗的完成，或者可能導致我們放棄一項或多項臨牀試驗。
成功和及時地完成臨牀試驗需要我們註冊足夠數量的受試者。這些試驗和我們開展的其他試驗可能會由於各種原因而延遲，包括入學原因
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比預期的時間長，受試者戒斷或不良事件。這類事態發展可能導致我們推遲審判或停止進一步的發展。我們的臨牀試驗將與與我們的候選產品處於相同治療領域的其他臨牀試驗競爭，這種競爭減少了我們可用的患者數量和類型，因為一些可能選擇參加我們試驗的患者可能會選擇參加我們的競爭對手正在進行的試驗。我們的臨牀試驗方案通常要求患者不得參加針對相同適應症的多個臨牀試驗，這將限制可用受試者的數量。
除了某些疾病的罕見性外，我們的臨牀研究的資格標準還將進一步限制可用的研究參與者人數，因為我們將要求患者具有我們可以測量的特定特徵，並且他們的疾病不太晚期。具體而言，我們的候選產品設計用於治療的一些疾病是罕見和超罕見的，我們預計只有一部分患有這些疾病的患者有資格參加我們的臨牀試驗。由於 ELX-02 旨在針對少數人羣，而且患者人數尚未得到明確確定，因此我們必須能夠識別患者，這樣才能完成我們的開發計劃，有可能獲得監管部門的批准，如果獲得批准，也必須成功地將 ELX-02 商業化。
如果獲得批准，我們無法保證我們的任何項目都能識別出足夠數量的患者來完成臨牀開發、獲得監管部門的批准和推銷我們的候選產品。事實證明，美國、日本和歐洲以及其他地方的患者總數可能低於預期，否則可能不適合使用 ELX-02 進行治療，或者新患者可能變得越來越難以識別，所有這些都將對我們的運營業績和業務產生不利影響。無法為我們當前或未來的任何臨牀試驗招募和招募足夠數量的患者將導致嚴重延誤，或者可能要求我們完全放棄一項或多項臨牀試驗，這可能會影響我們開發候選產品的能力，並可能對我們的業務、運營業績和財務狀況產生重大不利影響。患者入組取決於許多因素，包括：
此外，持續的 COVID-19 疫情已經並且將來可能會對我們的臨牀試驗的註冊產生不利影響。由於應對 COVID-19 疫情，為了避免高危人羣出現不必要的接觸、保持研究數據的完整性並支持全球醫療保健提供者兑現確保患者安全的承諾，我們最近完成的 2 期單一療法研究（CF 中 ELX-02）出現了嚴重延遲。2022 年 11 月 1 日，我們宣佈我們的 Alport 綜合徵 2 期臨牀試驗的註冊工作已經開始。我們在開始試驗時遇到了延遲，這與我們的臨牀試驗場所的人員配備挑戰以及這些地點相關的資源短缺有關。未來因註冊延遲或未能按照我們的目標完成註冊而產生的任何額外費用都可能是巨大的，並可能對我們的財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
隨着越來越多的患者數據可用，我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的中期、“頭條” 和初步數據可能會發生變化，並且需要接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據的重大變化。
我們可能會不時公開披露臨牀前研究和臨牀試驗的初步或主要數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定研究或試驗相關的數據進行更全面的審查後，結果及相關發現和結論可能會發生變化。作為數據分析的一部分，我們還做出了假設、估計、計算和結論，我們可能沒有收到或沒有機會全面評估所有可用數據。因此，我們報告的初步結果或初步結果可能與相同研究的未來結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能會使此類結果符合條件
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已經收到數據並進行了全面評估。Topline和初步數據也仍需接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據與我們先前發佈的總數據或初步數據存在重大差異。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎看待頭條和初步數據。
我們還可能不時披露臨牀前研究和臨牀試驗的中期數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據存在一種風險，即隨着患者入組的繼續、更多的患者數據可用，或者隨着來自我們臨牀試驗的患者繼續對自己的疾病進行其他治療，一項或多項臨牀結果可能會發生重大變化。初步或中期數據與最終數據之間的負面差異可能會嚴重損害我們的業務前景。此外，我們或競爭對手披露中期數據可能會導致普通股價格的波動。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，也可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的可批准性或商業化以及我們公司的總體價值。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息是基於通常廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們認為在披露中包含的實質性或其他適當信息。如果我們報告的中期、主要或初步數據與實際業績不同，或者包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論或解釋，則我們獲得候選產品批准和商業化的能力可能會受到損害，這可能會對我們的業務、經營業績、前景或財務狀況產生負面影響。
美國食品和藥物管理局和類似監管機構的監管批准程序漫長、耗時，而且本質上是不可預測的，如果我們最終無法獲得監管部門對候選產品的批准，我們的業務將受到嚴重損害。
獲得美國食品藥品管理局和類似監管機構批准所需的時間是不可預測的，但通常需要許多年才能開始臨牀試驗，並且取決於許多因素，包括監管機構的實質性自由裁量權。此外，在候選產品的臨牀開發過程中，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據類型和數量可能會發生變化，並且可能因司法管轄區而異。在我們獲得美國食品藥品管理局對保密協議的監管批准之前，我們和未來的任何合作者都不得在美國銷售我們的任何候選產品。同樣，在歐盟，我們的候選產品只有在獲得上市許可後才能投放市場。
在獲得在美國、歐洲或其他司法管轄區將候選產品商業化的批准之前，我們或我們的合作者必須提供來自對照良好的臨牀試驗的實質性證據，證明此類候選產品對於其預期用途是安全有效的，令美國食品藥品管理局或其他監管機構感到滿意的。非臨牀研究和臨牀試驗的結果可以用不同的方式解釋。即使我們認為候選產品的非臨牀或臨牀數據令人鼓舞，但此類數據可能不足以支持美國食品藥品管理局和其他監管機構的批准。美國食品藥品管理局或其他監管機構還可能要求我們在批准之前或批准後對我們的候選產品進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或者可能對我們的臨牀開發計劃的內容提出異議。
美國食品藥品管理局或任何外國監管機構或機構可以出於各種原因推遲、限制或拒絕批准我們的候選藥物，或者要求我們進行額外的非臨牀或臨牀測試或放棄計劃，包括以下原因：
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在大量正在開發的藥物中，只有一小部分成功完成了監管批准程序並已商業化。漫長的批准過程以及未來臨牀試驗結果的不可預測性可能導致我們未能獲得監管部門的批准來推銷我們的候選產品，這將嚴重損害我們的業務、運營業績和前景。
此外，即使我們獲得了批准，監管機構也可能批准我們的候選產品用於比我們要求的更少或更有限的適應症，可能不批准我們打算為我們的產品收取的價格，可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗（包括4期臨牀試驗）的表現和/或REMS計劃的實施情況批准我們的候選產品，這可能需要確保獲得批准後藥物的安全使用。監管機構還可能批准比我們最初要求的適應症或患者羣體更為有限的候選產品，或者可能批准標籤上不包含該候選產品成功商業化所必需或理想的標籤聲明的候選產品。上述任何情況都可能嚴重損害我們候選產品的商業前景。
如果我們無法建立銷售和營銷能力，也無法與第三方簽訂協議來營銷和銷售獲得監管部門批准的任何候選產品，我們可能無法產生任何收入。
我們沒有銷售和營銷我們的候選產品或任何其他產品的經驗。為了成功地將我們的臨牀開發項目可能產生的任何產品商業化並獲得監管部門的批准，我們需要自己或在他人的幫助下開發這些能力。我們可能會尋求與其他實體進行合作，以利用他們的營銷和分銷能力，但如果有的話，我們可能無法以優惠的條件這樣做。如果未來的合作伙伴沒有投入足夠的資源來將我們未來的產品（如果有的話）商業化，並且我們無法自行開發必要的營銷能力，我們將無法產生足夠的產品收入來維持我們的業務。我們將與許多目前擁有廣泛且資金充足的營銷和銷售業務的公司競爭。如果沒有內部團隊或第三方的支持來履行營銷和銷售職能，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭，也無法成功地將我們的任何候選產品商業化。
即使我們的候選產品獲得監管部門的批准，他們也將受到重要的上市後監管要求和監督。
我們的候選產品可能獲得的任何監管批准都需要向監管機構提交報告並進行監測，以監測候選產品的安全性和有效性，可能包含與特定年齡組的使用限制、警告、預防措施或禁忌症相關的重大限制，可能包括繁瑣的批准後研究或風險管理要求。例如，美國食品和藥物管理局可能要求REMS才能批准我們的候選產品，這可能需要用藥指南、醫生培訓和溝通計劃或其他確保安全使用的要素，例如限制的分銷方式、患者登記和其他風險最小化工具。此外，如果 FDA、EMA 或其他監管機構批准我們的候選產品，則我們的候選產品的製造工藝、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、存儲、廣告、促銷、進口、出口和記錄保存將受到廣泛和持續的監管要求的約束。這些要求包括提交安全性和其他上市後信息和報告、註冊，以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗必須持續遵守cGMP要求和GCP。此外，藥品製造商及其設施需要接受美國食品和藥物管理局和其他監管機構的持續審查和定期突擊檢查，以確定其是否符合cGMP法規和類似標準。如果我們或監管機構發現產品以前未知的問題，例如意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或者產品製造設施出現問題，監管機構可能會對該產品、製造設施或我們施加限制，包括要求召回或退出該產品或暫停生產。此外，不遵守適用的監管要求可能會使我們的公司受到行政或司法制裁，包括：
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上述任何事件或處罰的發生都可能抑制我們將候選產品商業化和創造收入的能力，並可能要求我們花費大量時間和資源進行應對，並可能造成負面宣傳。
此外，FDA和其他監管機構的政策可能會發生變化，可能會頒佈其他政府法規，這些法規可能會阻止、限制或延遲監管部門對我們的候選產品的批准。我們也無法預測未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或範圍，無論是在美國還是在國外。如果我們進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者我們無法保持監管合規性，我們可能會受到執法行動，我們可能無法實現或維持盈利。
美國食品和藥物管理局和其他監管機構積極執行禁止宣傳標籤外用途的法律法規。
如果我們的任何候選產品獲得批准，並且我們被發現不當宣傳這些產品的標籤外用途，我們可能會承擔重大責任。如果獲得批准，美國食品和藥物管理局和其他監管機構將嚴格監管可能對處方產品（例如我們的候選產品）提出的促銷聲明。特別是，不得將產品推廣用於未經 FDA 或其他監管機構批准的用途（如產品批准的標籤所示）。如果我們獲得候選產品的上市批准，醫生仍可能以與批准的標籤不一致的方式向患者開處方。如果發現我們推廣了此類標籤外用途，我們可能會承擔重大責任。美國聯邦政府對涉嫌不當宣傳標籤外使用的公司處以鉅額民事和刑事罰款，並禁止多家公司參與標籤外促銷活動。美國食品和藥物管理局還要求各公司簽訂同意令或永久禁令，根據該法令或永久禁令，更改或限制特定的促銷行為。如果我們無法成功管理候選產品的推廣，如果獲得批准，我們可能會承擔重大責任，這將對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
由於資金短缺或全球健康問題而導致的FDA和其他政府機構和外國監管機構中斷可能會阻礙他們招聘、留住或部署關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻礙及時或根本無法開發、批准或商業化新產品或修改後的產品，這可能會對我們的業務產生負面影響。
美國食品和藥物管理局和外國監管機構審查和批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、法規、監管和政策變化、FDA僱用和留住關鍵人員和接受用户費支付的能力，以及其他可能影響FDA和外國監管機構履行日常職能能力的事件。結果，近年來，美國食品和藥物管理局和外國監管機構的平均審查時間有所波動。此外，政府對資助研究與開發活動的其他政府機構的資助受政治進程的制約，而政治進程本質上是不穩定和不可預測的。美國食品藥品管理局和其他機構的中斷，例如EMA遷至阿姆斯特丹，以及由此產生的人員變動，也可能減緩必要的政府機構審查和/或批准新藥或對已批准藥物的修改所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年中，美國政府多次關閉，某些監管機構，例如美國食品藥品管理局，不得不讓FDA的關鍵僱員休假並停止關鍵活動。
另外，為了應對 COVID-19 疫情，FDA 於 2020 年 3 月暫時推遲了對國內製造設施的例行監測檢查。隨後，在2020年7月，美國食品和藥物管理局恢復了對國內外製造設施的某些現場檢查，但須遵守基於風險的優先級制度。美國食品藥品管理局使用了
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這種基於風險的評估系統有助於確定何時何地進行國內優先視察是最安全的。此外，FDA 於 2021 年 4 月 15 日發佈了一份指導文件，其中 FDA 描述了其對某些藥物製造設施和臨牀研究場所以及其他設施進行自願遠程互動評估的計劃。根據該指南，如果美國食品和藥物管理局根據任務需求和旅行限制確定遠程評估是合適的，則美國食品和藥物管理局可能會要求進行此類遠程交互式評估。2021 年 7 月，美國食品和藥物管理局恢復了對國內設施的標準檢查業務。最近，美國食品和藥物管理局繼續監測和實施檢查活動的變革，以確保其員工及其監管公司的安全，以適應不斷髮展的 COVID-19 疫情。美國以外的監管機構也採取了類似的限制或其他政策措施，以應對 COVID-19 疫情。如果政府長期關閉，或者如果全球健康問題繼續阻礙FDA或其他監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，則可能會嚴重影響FDA或其他監管機構及時審查和處理我們的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
競爭對手的發展可能會使我們的產品或技術過時或失去競爭力，這將對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
我們與與大型製藥公司、學術機構、政府機構和其他公共和私人研究組織合作的製藥公司競爭。我們的候選產品必須與競爭對手正在開發的現有療法和潛在療法競爭。此外，如果我們的競爭對手開發和銷售比我們的候選產品更便宜、更有效或更安全的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。其他公司的候選產品處於臨牀前或臨牀開發的不同階段，用於治療疾病，我們也在尋求開發候選產品。其中一些潛在的競爭藥物在開發上比我們的候選產品更先進，並且可能更早實現商業化。即使我們成功開發了有效的藥物，我們的產品也可能無法成功地與競爭對手生產的產品競爭。
我們的大多數競爭對手，無論是單獨經營還是與其合作伙伴一起運營着更大的研發項目、人員和設施，擁有比我們更多的財務資源，在以下方面的經驗也要多得多：
這些組織還與我們競爭，以吸引合格的人才、收購和合資候選人以及其他合作。
競爭和追求競爭對手的活動可能會給我們的業務帶來意想不到的成本，這將對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
如果我們無法開發候選產品並將其商業化，我們的業務將受到不利影響。
我們戰略的一個關鍵要素是開發新產品組合並將其商業化。我們力求通過內部研究計劃和新產品開發的戰略合作來實現這一目標。無論最終是否發現任何候選產品，確定新候選產品的研究計劃都需要大量的技術、財務和人力資源。我們的研究項目最初可能在識別潛在候選產品方面顯示出希望，但由於多種原因未能為臨牀開發提供候選產品，包括：
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任何未能開發或商業化我們的任何候選產品都可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
即使我們能夠將任何候選產品商業化，也可能無法獲得承保範圍和足夠的報銷，或者此類候選產品可能會受到不利的定價法規或第三方保險和報銷政策的約束，這將損害我們的業務。
管理藥品監管審批、定價和報銷的法規因國家而異。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准才能上市。在許多國家，定價審查期在獲得市場批准後開始。在一些國外市場，即使在獲得初步批准後，處方藥產品的定價仍受到政府的持續控制。因此，我們可能會在特定國家/地區獲得監管部門的批准，但隨後會受到價格監管的約束，這可能會延遲我們該產品的商業發佈，可能會延遲很長時間，並對我們在該國銷售該產品所能產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回對一種或多種候選產品的投資的能力，即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准。
我們成功將任何產品商業化的能力也將在一定程度上取決於第三方支付方（例如政府機構、私人健康保險公司和其他組織）為這些產品和相關治療提供多大程度的保險和充足的報銷。即使我們成功地將一種或多種產品推向市場，這些產品也可能不具有成本效益，而且任何產品的補償金額可能不足以讓我們在競爭基礎上銷售我們的產品。在美國，沒有統一的保險和報銷政策，承保範圍和報銷可能因付款人而有很大差異。第三方付款人在設定自己的報銷率時通常遵循醫療保險的保險政策和支付限制，但除了醫療保險的決定外，還有自己的方法和批准流程。因此，保險範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們分別向每位付款人提供科學和臨牀支持，以使用我們的候選產品，而無法保證保險和足夠的報銷會得到一致適用或首先獲得保障。關於我們開發的任何候選產品的承保範圍和報銷金額的決定將逐個付款人做出。一個付款人決定為藥物提供保險並不能保證其他付款人也會為該藥物提供保險和足夠的報銷。在獲得新批准的藥品的報銷方面可能會出現重大延遲，而且覆蓋範圍可能比美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構批准該藥品的目的更為有限。
此外，報銷資格並不意味着任何藥品都將在所有情況下獲得報銷，或者報銷費率將涵蓋我們的費用，包括研究、開發、製造、銷售和分銷。向患者或醫療保健提供者報銷的第三方付款人越來越多地要求製藥公司向他們提供與標價相比的預先確定的折扣，並尋求降低藥品的收取價格或報銷金額。如果考慮到我們的開發和其他成本，我們能夠為我們開發的任何產品收取的價格或為此類產品提供的承保範圍和報銷不足，我們的投資回報可能會受到不利影響。
新藥產品的臨時報銷水平（如果適用）也可能不足以支付我們的費用，也可能無法永久化。報銷率可能基於已報銷的低成本藥品允許的付款，可以納入其他服務的現有付款中，並可能反映出醫療保險數據的預算限制或缺陷。藥品的淨價格可能會因第三方付款人要求的強制性折扣或回扣以及未來放鬆目前限制從可能低於美國的價格出售藥品的國家進口藥品的法律而降低。為我們的候選產品獲得保險和足夠的報銷可能特別困難，因為在醫生監督下服用的藥物通常會導致價格上漲。同樣，由於我們的候選產品是醫生管理的注射劑，因此產品本身的單獨報銷可能可用，也可能不提供。相反，管理醫師可能因提供使用我們產品的治療或手術而獲得報銷，也可能不會獲得報銷。
對於我們可能開發並獲得監管部門批准的候選產品，我們無法立即從第三方付款人那裏獲得保險和足夠的補償，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
當前和未來的立法可能會增加我們和任何未來的合作者獲得候選產品的營銷批准和商業化的難度和成本，並影響我們或他們可能獲得的價格。
在美國，已經出臺了許多控制醫療費用的立法舉措，並將繼續出臺。2010年通過的《患者保護和平價醫療法案》（ACA）從根本上改變了政府和私人保險公司為醫療保健提供資金的方式。除其他外，ACA擴大了醫療補助計劃的資格和獲得商業健康保險的機會，增加了所欠的最低醫療補助回扣
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醫療補助藥品回扣計劃下的製造商將折扣計劃擴大到加入醫療補助管理式醫療組織的個人，對某些品牌處方藥的製造商規定了年費和税收，並推廣了新的Medicare D部分保險缺口折扣計劃。ACA還為比較臨牀療效研究撥款，儘管目前尚不清楚該研究將如何影響醫療保險的覆蓋範圍和報銷，或者新信息將如何影響其他第三方付款人政策。
自頒佈以來，ACA的某些方面遇到了司法、行政和國會的質疑。2021 年 6 月 17 日，美國最高法院駁回了對 ACA 的最新司法質疑，但沒有對 ACA 的合憲性作出具體裁決。在最高法院作出裁決之前，拜登總統發佈了一項行政命令，啟動了從2021年2月15日至2021年8月15日的特殊註冊期，目的是通過ACA市場獲得健康保險。該行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮其限制獲得醫療保健的現行政策和規則。目前尚不清楚拜登政府的其他醫療改革措施（如果有的話）將如何影響我們的業務。
此外，自ACA頒佈以來，還提出並通過了其他立法變更。這些變化包括將每財年向提供者支付的醫療保險補助總額削減2％，該計劃於2013年4月1日生效，由於該法規隨後的立法修正案，該補助金將持續到2030年，但從2020年5月1日至2022年3月31日的臨時暫停除外。根據現行立法，除非國會採取額外行動，否則醫療保險補助金的實際減少幅度從2022年4月1日到2022年6月30日的1％不等，最高為本次封存的最後一個財政年度的3％。此外，2013年1月2日，2012年《美國納税人救濟法》簽署成為法律，除其他外，該法減少了對包括醫院在內的多家提供者的醫療保險補助，並將政府追回向提供者多付的款項的時效期限從三年延長至五年。最近，拜登總統於2021年3月11日簽署了2021年的《美國救援計劃法案》，使之成為法律，該法案從2024年1月1日起取消了法定的醫療補助藥品折扣上限，該上限目前設定為藥品平均製造商價格的100％。
美國以外也出現了類似的事態發展，包括在歐盟，那裏的醫療預算限制導致相關醫療服務提供者的藥品定價和報銷受到限制。為了獲得某些歐盟成員國的報銷或定價批准，我們可能需要進行研究，將我們的候選產品的成本效益與被認為是當地治療標準的其他療法的成本效益進行比較。
我們無法預測美國未來的立法或行政行動，特別是最近的總統大選或任何其他司法管轄區可能產生的政府監管的可能性、性質或範圍。如果我們或我們可能聘用的任何第三方進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們或此類第三方無法保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去可能獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。
與我們的業務和運營相關的風險
我們繼續尋找機會，通過戰略舉措擴大我們的業務。我們為尋找機會或完成符合我們戰略標準的交易所做的努力可能不會成功，我們可能無法實現任何已完成的收購、合作或其他戰略交易的預期收益。
我們的業務戰略包括擴大我們的候選產品和能力。我們會定期評估潛在的合併、收購、合作和許可機會，我們預計這些機會將擴大我們的產品線或產品供應，並加強我們的研發計劃。
我們可能會進行未來的戰略交易，這可能會導致我們承擔額外的負債、承諾或鉅額支出。任何此類交易都將取決於我們適當評估潛在風險和不確定性、整合任何新技術、產品和/或業務以及創造足以實現我們基本目標的收入（包括通過預付款、里程碑和/或特許權使用費）的能力。
進行的任何戰略交易都可能導致不可預見的開發成本、時間表延遲、監管部門批准挑戰以及與商業市場機會相關的不確定性，其中任何一項都可能導致我們無法實現交易的預期價值，並可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
為了有效管理我們當前和未來的潛在增長，我們還必須繼續加強和發展我們的全球員工基礎以及我們的運營和財務流程。支持我們的增長戰略將需要大量的資本支出和管理資源，包括對研究、開發、銷售和營銷、製造和其他運營領域的投資。發展或擴大我們的業務、任何收購的業務或任何收購或獲得許可的產品可能需要我們進行大量的資本投資。我們可能沒有這些必要的資金，或者可能無法以可接受的條件或根本無法獲得這些資金。我們也可能尋求通過出售以下股票來籌集資金
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我們的股本或可轉換為我們股本的證券，這可能會削弱當前股東在我們公司的所有權。
我們的業務可能會受到訴訟、政府調查和執法行動的影響。
我們在監管嚴格的行業的許多司法管轄區開展業務，我們可能會在美國或外國司法管轄區就各種問題受到訴訟、政府調查和執法行動，包括但不限於知識產權、監管、產品責任、環境、舉報人、qui tam、虛假索賠、隱私、反回扣、反賄賂、證券、商業、就業以及開展業務可能產生的其他索賠和法律訴訟。這些行動或訴訟中的任何一項都可能導致鉅額成本、罰款、處罰或對公司施加繁重的限制，其中任何一項都可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
我們可能會承擔額外的納税義務。
在美國和以色列，我們需要繳納聯邦、州和地方税。在評估我們的税收狀況和全球税收規定時，需要做出重大判斷。在正常業務過程中，有許多活動和交易的最終税收決定尚不確定。此外，我們的納税義務和有效税率可能會受到相關税收、會計和其他法律、法規、原則和解釋的變化，包括與所得税關係有關的法律、法規、原則和解釋的變化，法定税率較低的司法管轄區的收入低於預期，法定税率較高的司法管轄區的收入，外匯匯率的變化或遞延所得税資產和負債估值的變化。我們可能會在不同的司法管轄區接受審計，這些司法管轄區可能會評估對我們徵收的額外税款。儘管我們認為我們的税收估算是合理的，但任何税務審計或訴訟的最終決定都可能與我們的歷史税收規定和應計額存在重大差異，這可能會對我們在做出決定的一個或多個時期內的經營業績或現金流產生重大不利影響。
我們可能會受到許多不同的隱私和安全法律的約束，我們不遵守可能會導致處罰和聲譽損害，並對我們的財務狀況和經營業績產生不利影響。
我們受有關數據隱私和包括健康信息在內的個人信息保護的法律和法規的約束。隱私和數據保護的立法和監管環境持續發展，人們越來越關注可能影響我們業務的隱私和數據保護問題。在美國，我們可能受到州安全漏洞通知法、州健康信息隱私法以及聯邦和州消費者保護法的約束，這些法律對收集、使用、披露和傳輸個人信息提出了要求。這些法律中的每一項都會受到法院和政府機構的不同解釋，這給我們帶來了複雜的合規問題。我們任何實際或被認為不遵守適用法律和法規的行為都可能導致負面宣傳、政府調查和執法行動、第三方索賠以及我們的聲譽受損，任何一種都可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
隨着我們的運營和業務增長，我們可能會受到新的或額外的數據保護法律和法規的約束或影響，並面臨監管機構越來越多的審查或關注。在美國，經2009年《經濟和臨牀健康健康健康信息技術法案》修訂的HIPAA以及據此頒佈的法規（統稱為 “HIPAA”）規定了與個人身份健康信息的隱私、安全、傳輸和違規報告有關的某些標準。儘管我們認為我們目前不是 “受保實體” 或 “商業夥伴”，因為這些術語定義在 HIPAA 中，因此不受 HIPAA 的直接監管，但如果我們故意以未經 HIPAA 授權或允許的方式從受保實體獲取可識別的個人健康信息，或者用於幫助和教唆違反 HIPAA，我們可能會受到處罰或制裁，包括刑事處罰。
此外，某些州還通過了隱私和安全法律法規，規範了與健康相關的和其他個人信息的隱私、處理和保護。此類法律法規將受到各法院和其他政府機構的解釋，從而給我們和我們未來的客户和戰略合作伙伴帶來潛在的複雜合規問題。例如，2018 年《加州消費者隱私法》（“CCPA”）於 2020 年 1 月 1 日生效。CCPA 為加州消費者創建了個人隱私權，並增加了處理某些個人信息的實體的隱私和安全義務。CCPA規定了對違規行為的民事處罰，以及對數據泄露的私人訴訟權，預計這將增加數據泄露訴訟。此外，加利福尼亞州最近通過了《加州隱私權法》（“CPRA”）。CPRA對CCPA進行了重大修訂，並將對受保企業施加額外的數據保護義務，包括額外的消費者權益程序、對數據使用的限制、對高風險數據的新審計要求以及選擇不使用敏感數據的某些用途。它還將成立一個新的加利福尼亞數據保護機構，該機構有權發佈實質性法規，並可能加強隱私和信息安全執法。大部分條款將於 2023 年 1 月 1 日生效，並且
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可能需要額外的合規投資和潛在的業務流程變更。弗吉尼亞州、猶他州、康涅狄格州、愛荷華州和科羅拉多州也通過了類似的法律，其他州和聯邦一級也提出了類似的法律，這反映了美國隱私立法更加嚴格的趨勢。此類法律的頒佈可能會有相互矛盾的要求，使合規變得困難。如果我們受HIPAA、CCPA、CPRA或其他國內隱私和數據保護法的約束或影響，則因不遵守這些法律的要求而承擔的任何責任都可能對我們的財務狀況產生不利影響。
許多其他國家也制定或正在制定關於收集、使用和傳輸個人信息的法律。歐盟成員國和其他司法管轄區已經通過了數據保護法律和法規，規定了重要的合規義務。例如，《通用數據保護條例》（“GDPR”）於 2018 年 5 月生效，該條例對處理歐洲經濟區（“EEA”）內個人的個人數據提出了嚴格的要求。必須遵守GDPR的公司將面臨更多的合規義務和風險，包括加強對數據保護要求的監管執行，以及可能因違規公司全球年收入的4％（以較高者為準）處以高達2000萬歐元的罰款。除其他要求外，GDPR 規範將受 GDPR 約束的個人數據傳輸到尚未被發現為此類個人數據提供足夠保護的第三國，包括美國；2020 年 7 月，歐盟法院（“CJEU”）限制了組織如何合法地將個人數據從歐盟/歐洲經濟區轉移到美國，為國際傳輸目的宣佈隱私盾無效，並對標準合同條款的使用施加了進一步的限制（“SCC”）。歐盟委員會於2021年6月4日發佈了修訂後的SCC，以考慮歐盟法院的決定和歐洲數據保護委員會的建議。從 2021 年 9 月 27 日起，修訂後的 SCC 必須用於相關的新數據傳輸；現有的標準合同條款安排必須在 2022 年 12 月 27 日之前遷移到修訂後的條款。新的SCC僅適用於在歐洲經濟區之外傳輸個人數據，不適用於英國。英國信息專員辦公室發佈了新的數據傳輸標準合同，用於根據英國 GDPR 從英國進行傳輸。從 2022 年 9 月 21 日起，相關數據傳輸將強制使用這些新文檔；現有的標準合同條款安排必須在 2024 年 3 月 21 日之前遷移到新文檔。關於修訂後的條款是否可用於所有類型的數據傳輸，特別是是否可以依賴它們向受GDPR約束的非歐洲經濟區實體的數據傳輸，存在一些不確定性。隨着監管機構發佈有關個人數據出口機制的進一步指導，包括無法使用 SCC 和/或開始採取執法行動的情況，我們可能會承擔額外費用、投訴和/或監管調查或罰款，和/或如果我們無法在運營所在的國家和地區之間傳輸個人數據，這可能會影響我們提供服務的方式、相關係統和運營的地理位置或隔離，並可能對我們產生不利影響財務業績。
自2021年初以來，在英國退出歐盟後的過渡期結束後，我們還受英國 GDPR（“英國 GDPR”）的約束，該法與經修訂的2018年英國數據保護法案一起在英國國家法律中保留了GDPR。英國的GDPR規定了與GDPR規定的義務不同但相似的義務和類似的處罰，包括最高1750萬英鎊的罰款或違規公司上一財政年度全球年收入的4％，以較高者為準。英國和歐盟在數據保護法某些方面的關係仍不明確，歐盟委員會通過了一項有利於英國的適當性決定，允許在沒有額外保障措施的情況下從歐盟成員國向英國傳輸數據。但是，除非歐盟委員會重新評估、延長或延長該決定，否則英國的充足性決定將在2025年6月自動到期。2021 年 9 月，英國政府啟動了關於英國脱歐後對英國數據保護法進行廣泛改革的提案的磋商，此次磋商的迴應於 2022 年 6 月公佈。如果歐盟委員會認為英國不再為個人數據提供足夠的保護，那麼對英國數據保護制度所做的任何重大修改都可能導致歐盟委員會審查英國的充足性決定，英國將失去其適當性決定。隨着我們繼續向其他外國和司法管轄區擴張，我們可能會受到其他法律和法規的約束，這些法律和法規可能會影響我們的業務開展方式。
歐盟還提出了一項關於隱私和電子通信的法規（“ePrivacy條例”），該條例如果獲得通過，將對在電子通信背景下使用個人數據規定新的義務，特別是在在線跟蹤技術和直接營銷方面。此外，歐盟通過了《歐盟臨牀試驗條例》，該法規於2022年1月31日生效。該法規對使用臨牀試驗生成的數據規定了新的義務，使歐洲患者有機會獲得有關臨牀試驗的信息。不遵守或認為不遵守GDPR、英國 GDPR、ePrivacy 法規、歐盟臨牀試驗條例以及其他國家的隱私或數據安全相關法律、規則或法規可能會導致嚴重的監管處罰和罰款，影響我們遵守與合作伙伴、合作者和其他第三方付款人簽訂的合同，並可能對我們的聲譽、業務和財務狀況產生不利影響。
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儘管我們努力遵守適用的法律、法規和標準、我們的合同義務和其他法律義務，但這些要求是不斷變化的，在各個司法管轄區之間可能會以不一致的方式進行修改、解釋和適用，並且可能相互衝突或我們必須遵守的其他法律義務。我們或我們的員工、代表、承包商、顧問、合作者或其他第三方在遵守此類要求或充分解決隱私和安全問題方面的任何失誤或認為失敗，即使沒有根據，也可能給我們帶來額外的成本和責任，損害我們的聲譽，並對我們的業務、財務狀況和運營業績產生不利影響。
安全漏洞、網絡攻擊或其他中斷可能會使我們承擔責任並影響我們的業務和聲譽。
我們的業務越來越依賴我們的信息技術系統和基礎設施。我們收集、存儲和傳輸敏感信息，包括知識產權、專有業務信息和與業務運營相關的個人信息。安全維護這些信息對我們的運營和業務戰略至關重要。其中一些信息可能成為動機和專業知識各異的第三方進行犯罪攻擊的誘人目標，包括有組織犯罪集團、“黑客活動家”、患者團體、心懷不滿的現任或前任僱員等。網絡攻擊的複雜程度不斷提高，儘管我們採取了安全措施，但我們的信息技術系統以及我們的第三方服務提供商、戰略合作伙伴和其他承包商或顧問的信息技術系統容易受到計算機病毒和惡意軟件（例如勒索軟件）、惡意代碼、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障、黑客攻擊、網絡攻擊、網絡釣魚攻擊和其他社會工程計劃、員工盜竊或濫用、人為錯誤、欺詐、拒絕或服務攻擊的惡化、複雜的民族國家和民族國家支持的行為者或我們組織內部人員或有權訪問我們組織內部系統的人員未經授權的訪問或使用。
我們可能會因網絡攻擊而遭受數據泄露。任何此類漏洞都可能危及我們的網絡，存儲在那裏的信息可能會被訪問、公開披露、丟失或被盜。如果我們的系統遭到入侵，我們可能無法立即發現入侵。即使發現了漏洞，我們也可能無法充分調查或補救事件或違規行為，這是因為攻擊者越來越多地使用旨在規避控制、逃避偵查以及刪除或混淆法醫證據的工具和技術。
像我們行業中的其他公司一樣，我們和我們的服務提供商不時遭受網絡攻擊和安全事件，包括惡意軟件和計算機病毒。儘管我們認為迄今為止我們沒有經歷過任何重大的系統故障、事故或安全漏洞，但如果此類事件發生並導致我們的運營中斷，則可能導致患者和其他數據和信息泄露，我們可能會損失經批准的產品（如果有）的銷售，並遭受聲譽損害，患者、投資者和業務合作伙伴失去信心。此類事件可能導致對受影響的個人和政府機構有通知義務、法律索賠或訴訟，以及保護個人信息隱私和安全的聯邦和州法律規定的責任。任何此類事件，或通過代表我們維護此類信息的供應商發生的類似事件，都可能導致我們的業務受到重大損害，我們的經營業績受到不利影響。
我們現有的一般責任和網絡責任保險單可能不涵蓋或可能僅涵蓋與我們面臨的安全漏洞相關的任何潛在索賠，或者可能不足以賠償我們可能承擔的全部或任何部分責任。我們也無法確定我們現有的保險能否繼續以可接受的條件提供，或者金額是否足以彌補安全事件或漏洞可能造成的潛在重大損失，也無法確定保險公司不會拒絕為未來的任何索賠提供保險。因此，如果我們的網絡安全措施以及我們的服務提供商的網絡安全措施未能防止未經授權的訪問、攻擊（可能包括複雜的網絡攻擊）以及我們的員工和第三方服務提供商對數據的不當處理，那麼我們的聲譽、業務、運營業績和財務狀況可能會受到不利影響。
我們目前依賴第三方進行和支持我們的臨牀前研究和臨牀試驗，未來也計劃依靠第三方來進行和支持。如果這些第三方未能正確和成功地履行其合同職責或在預期的最後期限之前完成任務，我們可能無法獲得監管部門的批准或將我們的候選產品商業化。
我們已經利用並計劃繼續利用和依靠獨立研究人員和合作者，例如醫療機構、CRO、CMO、顧問和戰略合作伙伴來開展和支持我們的臨牀前研究和臨牀試驗。因此，我們將減少對這些臨牀前研究和臨牀試驗的進行、時間和完成以及所開發數據的管理的直接控制。儘管如此，我們有責任確保我們的每項研究都按照適用的協議、法律和監管要求以及科學標準進行，並且我們對第三方的依賴不會解除我們的監管責任。我們和這些第三方必須遵守GCP要求，這些要求是FDA和類似的外國監管機構針對臨牀開發中的候選產品實施的法規和指南。監管機構通過定期檢查試驗發起人、主要調查人員和試驗現場來執行這些GCP要求。如果我們或其中任何第三方未能遵守適用的 GCP 法規，我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被視為不可靠，並且
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在批准我們的上市申請之前，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們進行額外的臨牀試驗。我們無法向您保證，經過檢查，此類監管機構將確定我們的任何臨牀試驗符合GCP法規。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP法規生產的藥品進行。我們或這些第三方未能遵守這些法規的行為都可能要求我們重複臨牀試驗，這將延遲監管部門的批准程序。此外，如果這些第三方中的任何一個違反了聯邦或州的欺詐和濫用行為或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，則我們的業務可能會受到影響。
此外，這些研究人員和首席技術官不是我們的員工，除非通過合同，否則我們將無法控制他們為我們的候選產品和臨牀試驗投入的資源，包括時間。這些第三方還可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們也可能正在為他們進行臨牀試驗或其他產品開發活動，這可能會影響他們代表我們的業績。如果獨立研究人員或 CRO 未能投入足夠的資源開發我們的候選產品，或者 CRO 未能成功履行其合同職責或義務或在預期的最後期限之前完成任務，如果他們需要更換，或者由於未能遵守我們的臨牀協議、監管要求或其他原因導致他們獲得的臨牀數據的質量或準確性受到損害，我們的臨牀試驗可能會延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管批准或成功將我們的候選產品商業化。結果，我們的經營業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會被推遲或完全排除。
如果出現未治癒的重大違規行為，我們的 CRO 有權終止與我們的協議。此外，如果我們可以合理地證明參與臨牀試驗的受試者的安全有理由終止協議，如果我們為債權人的利益做出一般性轉讓或者我們被清盤，則我們的某些首席風險官有能力終止他們與我們的各自協議。如果我們與這些第三方 CRO 的任何關係終止，我們可能無法與其他 CRO 達成協議，也無法按照商業上合理的條件達成協議。更換或添加更多 CRO 會增加成本，需要管理時間和精力。此外，新的 CRO 開始工作時有一個自然的過渡期。結果，會出現延遲，這可能會對我們滿足所需臨牀開發時間表的能力產生重大影響。此外，CRO 可能沒有能力承受更高的工作負載或承擔額外的容量來支持我們的需求。儘管我們謹慎管理與首席財務官的關係，但無法保證我們將來不會遇到類似的挑戰或延遲，也無法保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生重大不利影響。
我們與第三方簽訂合同，生產用於臨牀前研究和正在進行的臨牀試驗的候選產品，並有望繼續這樣做，以進行更多的臨牀試驗，最終實現商業化。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本獲得足夠數量的候選產品或藥物或此類數量的風險，這可能會延遲、阻礙或損害我們的開發或商業化工作。
我們目前沒有基礎設施或內部能力來製造候選產品的供應以用於開發，或者如果獲得批准，最終將用於商業化。我們依靠第三方製造商生產用於臨牀前研究和臨牀試驗的候選產品，並將繼續依賴第三方製造商。我們與這些製造商沒有長期供應協議。此外，在某些情況下，我們的候選產品的原材料來自單一來源供應商。如果由於任何原因，我們的任何候選產品或任何未來的候選產品意外供應中斷，無論是由於製造、供應或儲存問題還是其他原因，我們可能會遇到任何待處理或正在進行的臨牀試驗的延遲、中斷、暫停或終止，或者被要求重啟或重演。
我們預計將繼續依賴第三方製造商為我們獲得上市批准的任何候選產品提供商業供應。我們可能無法與第三方製造商維持或建立必要的協議，也無法按照可接受的條款達成協議。即使我們能夠與第三方製造商簽訂協議，對第三方製造商的依賴也會帶來額外的風險，包括：
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我們無法完全控制生產過程的各個方面，並且依賴我們的合同製造合作伙伴遵守活性藥物和成品藥物生產的cGMP法規。第三方製造商可能無法遵守美國以外的 cGMP 法規或類似的監管要求。如果我們的合同製造商無法成功生產符合我們的規格和其他FDA嚴格監管要求的材料，他們將無法獲得和/或維持其製造設施的上市批准。此外，我們無法控制合同製造商維持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果FDA、EMA或類似的監管機構不批准這些設施用於生產我們的候選產品，或者如果它將來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代製造設施，如果獲得批准，這將嚴重影響我們開發、獲得上市批准或銷售候選產品的能力。我們未能遵守或我們的第三方製造商未能遵守適用法規可能會導致我們受到制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、查封或召回候選產品或藥物、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的候選產品或藥物的供應產生重大不利影響，損害我們的業務和經營業績。我們當前和預期的未來在生產候選產品或藥物方面依賴他人可能會對我們未來的利潤率以及我們在競爭基礎上將任何獲得上市批准的候選產品進行商業化的能力產生不利影響。
我們未來的成功取決於我們留住關鍵員工、顧問和顧問以及吸引、留住和激勵合格人才的能力。
我們業務的成功在很大程度上取決於我們持續吸引和留住高級管理層以及科學、臨牀、製造和商業組織中其他高素質人才的能力。對於這類人員，生物製藥行業存在激烈的競爭。我們的業務是專業化和全球化的，我們必須吸引和留住來自多個地區的高素質人才。我們可能無法繼續吸引和留住開發、製造和商業化候選產品所需的高素質人才。如果我們的招聘和留用工作不成功，或者我們的招聘工作花費的時間比預期的要長，我們的業務可能會受到損害。由於多種原因，我們可能在吸引和留住關鍵人才方面面臨困難，包括管理層變動、一項或多項後期計劃的表現不佳或終止、競爭對手的招聘或招聘過程的延遲。我們無法確保我們能夠僱用或留住運營所需的人員，也無法確保任何此類人員的流失不會對我們的財務狀況和經營業績產生重大影響。
我們高度依賴高級管理層的主要成員。雖然我們已經與每位執行官簽訂了僱傭協議或錄用信，但他們中的任何人都可以隨時離職。為我們的業務招聘和留住其他合格的員工、顧問和顧問，包括科學和技術人員，對我們的成功也至關重要。對熟練人員的競爭非常激烈，人員流失率可能很高。鑑於眾多製藥和生物技術公司爭奪具有相似技能的人才，我們可能無法以可接受的條件吸引和留住人員。此外，未能在臨牀前研究或臨牀試驗中取得成功可能會使招聘和留住合格人員變得更具挑戰性。無法招聘或失去任何高管、關鍵員工、顧問或顧問的服務可能會阻礙我們研究、開發和商業化目標的進展。如果我們無法吸引和留住高素質的人才，我們可能無法成功開發、製造候選產品或將其商業化。
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最近，我們經歷了整個組織關鍵職能的管理層和其他關鍵人員的變動，包括與齊卡尼合併有關的變動。管理層和其他關鍵人員的變動有可能擾亂我們的業務，任何此類幹擾都可能對我們的運營、計劃、增長、財務狀況或經營業績產生不利影響。此外，管理層的新成員可能對我們的業務計劃和機會有不同的看法，這可能會導致我們專注於新的商機或減少或改變對現有業務計劃的重視。此外，如果我們的管理層成員和整個組織中擔任關鍵職能的其他關鍵人員無法履行職責，我們可能無法執行我們的業務戰略和/或我們的運營可能會受到負面影響。
與知識產權相關的風險
如果我們未能充分保護或執行我們的知識產權或保障第三方專利的權利，我們的知識產權的價值將降低，我們的業務、競爭地位和運營業績將受到影響。
截至2022年12月31日，我們在美國和國外擁有或許可了66項已頒發的專利和101項待審專利申請，不包括美國的臨時申請。但是，對於待處理的申請，提交專利申請並不意味着我們將獲得專利，也不意味着最終頒發的任何專利將與專利申請中的要求一樣廣泛或足以保護我們的技術。對目前正在審理的專利申請進行的任何修改都可能延遲此類專利申請的批准，這可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。此外，還有許多因素可能導致我們當前或未來頒發的專利失效或不可執行，或者可能導致我們待處理的專利申請無法獲得批准，包括已知或未知的現有技術、專利申請的缺陷或該技術缺乏獨創性。我們的競爭地位和未來的收入將部分取決於我們的能力和許可方和合作者獲得和維護對候選產品、方法、工藝和其他技術的專利保護，保護我們的商業祕密，防止第三方侵犯我們的專有權利，以及在不侵犯第三方所有權的情況下進行運營的能力。但是，我們無法預測：
如果涵蓋我們的產品或技術的專利權不夠廣泛，它們可能無法為我們提供足夠的專有保護或競爭優勢，使其相對於擁有類似產品和技術的競爭對手。此外，如果美國專利商標局或外國專利局向我們或我們的許可人頒發專利，其他人可能會質疑專利或規避專利，或者專利局或法院可能會宣佈專利無效。因此，我們擁有或向第三方許可的任何專利可能無法為我們的競爭對手和侵犯我們專利的人提供任何保護。
此外，我們專利的壽命是有限的。關於我們的先導化合物 ELX-02，我們的主要物質組成專利家族中已經發布或將來可能發行的專利目前定於 2031 年到期。我們有針對製造 ELX-02 和使用 ELX-02 治療各種眼部疾病的特定方法的專利家族正在申請中，這些家族可能頒發的任何專利預計將分別在 2038 年和 2039 年到期。但是，這些申請可能不會發行，即使它們確實頒發了由此產生的專利，也可能無法提供足夠的覆蓋範圍，無法有意義地阻止競爭對手推出其產品。將來，我們可能會尋求與 ELX-02 相關的額外專利保護，包括其他使用或製造方法、特定配方或 ELX-02 與其他治療藥物的組合。但是，與我們正在申請的專利系列一樣，我們未來提交的任何申請都可能不會簽發或可能無法獲得足夠的承保範圍以充分保護我們的資產。
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根據 FDA 批准 ELX-02 的時間、期限和條件，根據 Hatch-Waxman 法案，我們的一項或多項專利可能有資格獲得最多五年的專利期限延長。但是，如果我們在測試階段或監管審查過程中未能進行盡職調查，未能在適用的最後期限內申請延期，或者以其他方式未能滿足適用的要求，我們可能不會獲得延期。此外，延期的長度可能小於我們要求的長度。每種獲批產品只能延長一項專利，延期不能將專利總期限延長至批准後的14年以上，並且只能延長涉及批准的藥物、經批准的藥物的批准使用方法或經批准的藥物製造方法的索賠。如果我們無法獲得專利延期，或者任何此類延長的期限少於我們要求的期限，則我們可以執行 ELX-02 專利權的期限將縮短，我們的競爭對手可能會更快地獲得銷售競爭產品的批准。因此，我們從適用產品中獲得的收入可能會減少。此外，如果發生這種情況，我們的競爭對手可能會參考我們的臨牀和臨牀前數據，利用我們在開發和試驗方面的投資，並比原本更早地推出他們的產品，我們的業務可能會受到損害。
如果我們無法獲得新專利，維護現有專利，保護我們的商業祕密和其他知識產權的保密性和專有性，我們的業務和競爭地位可能會受到損害。
我們的成功將部分取決於我們能否獲得和維護候選產品的專利和監管保護，保護我們的商業祕密和其他所有權，在不侵犯第三方所有權的情況下進行運營，以及防止第三方規避我們的權利。由於通過開發和監管批准將新的候選產品推向市場需要花費大量時間和費用，因此為重要的新技術、產品和工藝獲得專利和商業祕密保護尤為重要。
我們已經並且將來可能會通過所有權或許可獲得專利或行使專利的權利。我們的專利申請可能不會導致美國或其他國家的專利問題。我們的專利可能無法為我們的產品提供足夠的保護。第三方可能會質疑我們的專利。如果我們的任何專利範圍縮小、失效或無法執行，競爭對手可能會開發和銷售與我們的相似的產品，這些產品不會與我們的專利權相沖突或侵犯，這可能會對我們的財務狀況產生重大不利影響。我們還可能為政府組織、醫院、大學或其他教育或研究機構開展的研究提供資金和合作。此類研究合作伙伴可能不願授予我們對通過此類合作開發的技術或產品的專有權。還存在着就與其他各方合作開發的技術或產品的權利產生爭議的風險。我們的候選產品的測試和開發既昂貴又耗時。即使我們獲得並維護專利，如果專利範圍不足以保護我們的產品免受模仿產品的侵害，我們的業務也可能會受到嚴重損害。
在美國和其他地方，生物製藥產品和工藝的專利保護範圍和範圍存在重大法律問題。因此，無法確定我們擁有或許可的專利申請是否會作為專利發行，也無法確定我們頒發的專利能否提供有意義的保護，使其免受競爭對手的侵害。專利一旦頒發，將通過美國和其他國家的行政和司法程序受到質疑。此類訴訟包括向美國專利商標局提起的複審、當事方間審查、授予後審查和幹預程序，以及向歐洲專利局和其他非美國專利局提起的異議程序。可能需要提起訴訟，以執行、捍衞或獲得我們的專利和其他知識產權。任何行政程序或訴訟都可能需要我們投入大量資源，並且視結果而定，可能會對我們某些專利或其他所有權的範圍、有效性或可執行性產生不利影響。
此外，我們的業務需要使用敏感的技術、技術和專有化合物，我們將其作為商業祕密進行保護。但是，我們也可能嚴重依賴與供應商、外部科學家和其他生物製藥公司的合作，或討論與其合作的可能性。合作和潛在合作的討論存在暴露我們商業祕密的巨大風險。如果我們的商業祕密被泄露，那將對我們的競爭對手有所幫助，並對我們的業務前景產生不利影響。
如果我們被發現侵犯了他人擁有的專利，我們可能被迫向專利所有者支付損害賠償金和/或獲得許可證以繼續生產、銷售或開發我們的候選產品。如果我們無法獲得許可證，我們可能無法生產、銷售或開發我們的候選產品，這將對我們的業務產生不利影響。
如果我們侵犯了第三方的權利，我們可能會被禁止銷售產品，被迫支付損害賠償，並被要求為訴訟進行辯護，這可能會導致鉅額成本，並可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
迄今為止，我們尚未收到任何第三方的任何侵權索賠。但是，隨着我們的候選產品進入臨牀試驗和商業化，如果有的話，我們的公眾形象和候選產品的知名度可能會被提高併產生這樣的説法。針對此類索賠進行辯護以及作出對我們不利的判決可能會導致
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意想不到的成本，可能會對我們的業務和競爭地位產生重大不利影響。如果我們的產品、方法、工藝和其他技術侵犯了其他各方的專有權利，我們可能會產生鉅額成本，我們可能必須：
因此類事件或無法開發或銷售我們的產品而產生的任何費用都可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
我們依賴可能被違反且可能難以執行的保密協議，這可能會對我們的業務和競爭地位產生重大不利影響。
我們的政策是與第三方（包括我們的承包商、顧問、顧問和研究合作者）簽訂不披露機密信息的協議，以及聲稱要求在我們僱用我們的員工和顧問期間向我們披露和轉讓對他們的想法、發展、發現和發明的權利的協議。但是，這些協議的執行可能既困難又昂貴。此外，如果我們的承包商、顧問、顧問和研究合作者應用或獨立開發與我們的任何項目相關的知識產權，則可能會出現與知識產權的所有權有關的爭議。如果出現爭議，法院可能會裁定權利屬於第三方，而執行我們的權利可能代價高昂且不可預測。此外，我們依賴商業祕密和專有知識，我們試圖通過與員工、承包商、顧問、顧問和其他第三方簽訂的保密協議來保護這些祕密和專有知識。儘管我們採取了保護措施，但我們仍然面臨以下風險：
任何違反我們的保密協議或我們未能有效執行此類協議的行為都可能對我們的業務和競爭地位產生重大不利影響。
如果我們無法滿足許可協議的要求，我們可能會失去候選產品的權利，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們依靠與TRDF簽訂的許可協議來維護我們某些候選產品的知識產權。我們的許可協議要求我們付款並履行履約義務，以維護我們在本協議下的權利。本協議要麼在協議所涉專利的整個有效期內有效，要麼就其他許可技術而言，有效期為相關產品首次商業銷售後的數年。
此外，我們負責提交和起訴某些專利申請以及維護向我們許可的某些已頒發專利的費用。如果我們不及時履行許可協議規定的義務，我們可能會失去對專有技術的權利，這可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
我們可能會捲入保護或執行知識產權的訴訟，這可能代價高昂、耗時且不成功，並且會對我們的業務成功產生不利影響。
競爭對手或其他第三方可能會侵犯、挪用或以其他方式違反我們的專利或其他知識產權。如果我們或我們的許可方之一要對第三方提起法律訴訟，以執行涵蓋我們的產品或候選產品的專利，則被告可以反訴我們的專利無效或不可執行。在美國和歐洲的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴司空見慣。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，例如，缺乏新穎性、顯而易見、缺乏書面描述或不具備能力。第三方可能會聲稱
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我們的專利不可執行，因為在專利申請期間，與此類起訴相關的個人隱瞞了相關信息或發表了誤導性陳述。為了確定發明相對於我們的專利或專利申請的優先權，可能需要由第三方引發的、由我們提起的或由美國專利商標局宣佈的干涉或推導程序。在專利訴訟期間，涉及無效和不可執行性主張的訴訟結果是不可預測的。如果被告在無效或不可執行的法律主張上勝訴，我們將失去對我們產品和候選產品的至少部分甚至全部專利保護，這可能允許第三方在不向我們付款的情況下將我們的技術或產品商業化並直接與我們競爭，或者可能要求我們獲得勝訴方的許可權，以便能夠在不侵權的情況下製造或商業化我們的產品、候選產品或技術第三方專利權。即使被告在無效或不可執行的法律主張上沒有勝訴，我們的專利主張也可能會被解釋為限制我們對被告和其他人執行此類索賠的能力。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作以許可、開發或商業化我們的候選產品。因此，儘管我們做出了努力，但我們可能無法阻止第三方侵犯、盜用或以其他方式侵犯我們的知識產權。因此，即使我們最終獲勝，或者在早期階段達成和解，此類訴訟也可能給我們帶來大量意想不到的代價。如果競爭對手圍繞我們受保護的技術進行設計而不侵犯我們的專利或其他知識產權，我們的專利和其他知識產權也不會保護我們的技術。
我們可能會受到第三方索賠，包括侵權、干涉或衍生程序、美國專利商標局之前的授權後審查和各方間審查，或其他司法管轄區的類似對抗性訴訟或訴訟。即使我們認為此類主張沒有法律依據，法院也可能認定這些第三方專利有效、可執行和受到侵權，除非我們獲得了適用專利的許可，或者直到此類專利到期或最終確定無效或不可執行，否則任何此類專利的持有人都可能阻止我們對適用產品或候選產品進行商業化。由於專利申請可能需要很多年才能頒發，因此目前可能有待處理的專利申請，這些申請隨後可能會導致已頒發的專利，而我們的產品、候選產品或技術可能會侵犯這些專利。此外，第三方將來可能會獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。如果法院持有任何第三方專利涵蓋我們產品、候選產品或技術的某些方面，則任何此類專利的持有人可以禁止我們對適用產品或候選產品進行商業化，直到此類專利到期或最終確定為無效或不可執行，或者除非我們獲得許可。
此外，為此類索賠進行辯護將導致我們承擔鉅額費用，如果我們被發現侵犯了第三方的專利權，則可能導致我們支付鉅額賠償。如果我們被發現故意侵犯了這些權利，這些損害賠償可能包括特許權使用費、增加的損害賠償（可能是三倍的賠償）和律師費。此外，如果對我們提起專利侵權訴訟，我們與訴訟標的產品、候選產品或技術相關的開發、製造或銷售活動可能會被延遲或終止，因為對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟。由於專利侵權索賠，或者為了避免潛在的侵權索賠，我們可能會選擇尋求或被要求向第三方尋求許可，這可能需要支付鉅額特許權使用費或費用，或者要求我們根據我們的知識產權授予交叉許可。這些許可證可能無法以合理的條件提供，也可能根本無法獲得。如果我們無法以可接受的條款簽訂許可證，我們可能會被阻止將我們的一個或多個產品或候選產品商業化，或者被迫修改此類產品或候選產品，或者停止某些方面的業務運營，這可能會嚴重損害我們的業務。我們還可能被迫重新設計或修改我們的產品、候選產品或技術，這樣我們就不會再侵犯第三方知識產權，這可能會給我們帶來巨大的成本或延遲，或者重新設計或修改可能不可能或在技術上不可行。
即使我們最終獲勝，這些事件中的任何一個都可能要求我們轉移本來可以用於業務的大量財務和管理資源。知識產權訴訟，無論結果如何，都可能造成負面宣傳，對潛在客户產生不利影響，導致產品發貨延遲，或者禁止我們生產、進口、營銷我們的產品或候選產品或以其他方式商業化。此類訴訟或訴訟可能會大大增加我們的營業虧損，減少我們可用於開發活動的資源。我們可能沒有足夠的財務或其他資源來充分進行此類訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔此類訴訟或訴訟的費用，因為他們的財務資源要多得多。專利訴訟或其他程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響，並可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
與我們的區域業務相關的風險
51
我們開展業務的地區潛在的政治和經濟不穩定可能會對我們的經營業績產生不利影響。
除了在美國的業務外，我們目前還通過位於以色列的區域業務開展某些研究和臨牀開發活動。我們還與澳大利亞的供應商保持合法地位並簽訂合同。將來，根據情況需要，我們可能會將我們的業務和業務擴展到其他地點。因此，我們開展業務的任何其他國家或地區的政治和經濟狀況都可能直接影響我們的運營。
特別是，中東的區域不穩定可能導致該地區各國之間存在的政治和貿易關係惡化，使其更難以開展行動。此外，我們的保險不涵蓋因與中東安全局勢相關的事件或由此導致的業務中斷而可能造成的損失。儘管以色列政府過去曾承保過恐怖襲擊或戰爭行為造成的直接損失的恢復價值，但我們無法保證這種政府保險將得到維持，或者如果維持的話，將足以 全額賠償我們遭受的損失。
此外，過去，以色列和以色列公司曾受到經濟抵制。一些國家仍然限制與以色列和以色列公司的業務。儘管我們是一家總部位於美國的公司，但這些限制性法律和政策可能會對我們的經營業績、財務狀況或業務擴張產生不利影響。
我們的研究與開發活動和計劃獲得了以色列政府的資助。此類補助的條款將來可能要求我們支付特許權使用費，在某些情況下，除了支付特許權使用費外，還需要支付罰款。
我們的研發工作最初的部分資金來自以色列創新管理局（IIA）的專營權使用費。我們從國際投資署共收到260萬美元，用於開發我們的技術。對於此類補助金，我們需要支付某些特許權使用費（包括應計利息），最高為280萬美元。我們需要遵守經修訂的以色列鼓勵工業研究、開發和技術創新法（5744-1984）和相關法規（“研發法”）中關於過去這些補助金的要求。如果我們不遵守研發法，我們可能會被要求退還先前收到的某些補助金和/或支付利息和罰款，我們可能會受到刑事指控。
對於此類補助金，我們有義務從銷售使用國際投資協定補助金開發的任何產品或服務所產生的收入中按低到中等的個位數百分比支付特許權使用費，最高金額等於所得補助金收益的償還額加上應計利息。由於我們尚未產生收入，因此我們尚未開始履行這些特許權使用費的支付義務，並且我們有280萬美元的或有義務支付包括利息在內的未來特許權使用費。
研發法和先前撥款的條款限制在未經國際投資協定事先批准的情況下在以色列境外轉讓某些專門知識以及轉讓用補助資金開發的產品的製造或製造權。因此，如果根據研發法，我們的某些技術被認為是在國際投資協定資助下開發的，則向以色列境內或境外的第三方轉讓和/或向以色列境外的第三方轉讓製造或製造權可能需要獲得國際投資機構的自由裁量批准，並可能導致支付增加的特許權使用費和/或向國際投資協定支付額外金額。此外，國際投資協定可能對允許我們在以色列境外轉讓技術或開發的任何安排施加某些條件。國際投資協定可能不會給予此類批准，施加的任何條件都可能為公司所接受。
研發法和據此頒佈的條例規定，將國際投資局支持的技術或專門知識轉讓到以色列境外可能需要支付額外金額，具體取決於轉讓的技術或專門知識的價值、國際投資協定的支持金額、國際投資協定支持的研究項目的完成時間和其他因素，最多不超過收到的補助金額的六倍。這些限制和付款要求可能會削弱我們在以色列境外出售技術資產的能力，或者將任何產品或技術的開發或製造活動外包或轉讓到以色列境外的能力。此外，在涉及向以色列境外轉讓由國際投資協定資助開發的技術或專門知識的交易中，我們的股東可獲得的對價可能會減少我們需要向國際投資協定支付的任何金額。根據研發法，我們的義務和限制沒有時間限制，我們不得隨意終止。截至本文發佈之日，我們沒有被要求就IIA補助金支付任何特許權使用費。
我們可能會因員工分配的服務發明權而被要求支付報酬或特許權使用費，這可能會導致訴訟並對我們的業務產生不利影響。
我們與員工簽訂協議，根據協議，他們同意在其僱用或工作範圍內創造的任何發明均轉讓給我們或完全歸我們所有，員工不保留任何權利。A
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我們的知識產權的很大一部分是由我們的員工在為我們工作的過程中開發的。根據第5727-1967號《以色列專利法》（“專利法”），僱員在公司工作期間構思的發明被視為屬於僱主的 “服務發明”，如果僱員與僱主之間沒有給予僱員服務發明權的具體協議。《專利法》還規定，如果僱主與僱員之間沒有此類協議，則根據《專利法》成立的以色列補償和特許權使用費委員會（“委員會”）應確定僱員是否有權因其發明獲得報酬。委員會先前的決定在這一領域造成了不確定性，即僱員能否自願放棄因服務發明獲得報酬的權利以及這種豁免是否可執行。此外，委員會決定，即使可以放棄因服務發明獲得補償和特許權使用費的權利，豁免也應是具體的。隨後的法庭案件沒有就這些問題提供顯著的澄清。
與我們的普通股相關的風險
我們的股價可能會波動，普通股的購買者可能會蒙受鉅額損失。
我們普通股的交易價格一直波動不定，未來可能會繼續波動，並可能出現大幅波動。許多因素都可能影響我們的股價，包括我們或競爭對手的經營業績波動、臨牀試驗結果或與我們的候選產品相關的不良事件、我們或競爭對手的產品開發、包括醫療保健、監管、税收或知識產權法在內的法律變化、知識產權發展、收購或其他戰略交易、財務或運營估計或預測的變化以及投資者對我們表現不佳或未達到預期的看法。包括我們在內的許多生物製藥公司的普通股交易價格都經歷了極端的價格和交易量波動，這有時與股票受到影響的公司的經營業績無關。此外，證券市場不時出現與特定公司的經營業績無關的重大價格和交易量波動。這些市場波動還可能對我們普通股的市場價格產生重大不利影響。
我們未能滿足納斯達克資本市場的持續上市要求可能導致我們的普通股退市。
如果我們未能滿足納斯達克資本市場的持續上市要求，例如最低收盤價要求，納斯達克可能會採取措施將我們的普通股退市。
例如，2022 年 10 月 11 日，我們收到一封來自納斯達克上市資格的來信，通知我們，在過去連續 30 個工作日內，納斯達克（“MVLS”）定義的公司上市證券的最低價值一直低於納斯達克上市規則5500 (b) (2)（“最低市值要求”）規定的繼續在納斯達克資本市場上市的最低3500萬美元要求。根據納斯達克上市規則5810 (c) (3) (C)，公司有180個日曆日或直到2023年4月10日重新遵守最低市值要求。
2023年4月11日，我們收到了納斯達克上市資格認證的決定信，稱該公司尚未恢復遵守上市規則第5550（b）（2）條，該規則要求公司在先前授予公司的180天寬限期內維持至少3500萬美元的MVLS。由於在180天內沒有恢復遵守MVLS的要求，該公司的普通股將從納斯達克資本市場退市。根據該信函，除非公司及時要求舉行聽證會，對員工的決定提出上訴，否則公司普通股的交易將在2023年4月20日開業時暫停，並將向美國證券交易委員會提交25-NSE表格，該委員會將取消公司的普通股在納斯達克的上市和註冊。2023年8月3日，我們宣佈，納斯達克聽證會小組決定將先前批准的延期從2023年7月30日延長至2023年10月9日（“延期”），以重新遵守納斯達克上市規則5550（b）（2）。延期的條件是實現公司先前提交給聽證小組的合規計劃中包含的某些里程碑。無法保證我們將能夠實現這些里程碑，也無法保證我們能夠繼續在納斯達克資本市場上市。
我們的普通股從納斯達克退市可能會使我們將來更難以優惠條件籌集資金。這樣的退市可能會對我們的普通股價格產生負面影響，並會削弱你在需要時出售或購買我們的普通股的能力。此外，如果我們從納斯達克退市，我們的普通股將不再被認定為承保證券，我們將受到我們提供證券的每個州的監管。此外，無法保證我們為恢復對繼續上市所需的最低市值要求的遵守或防止將來不遵守納斯達克的上市要求而採取的任何行動。也無法保證我們會繼續遵守納斯達克資本市場的其他上市要求。
一般風險因素
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維持和改善我們的財務控制以及上市公司的要求可能會使我們的資源緊張，轉移管理層的注意力，並影響我們吸引和留住合格董事會成員的能力。
作為一家上市公司，我們受《交易法》、2002 年《薩班斯-奧克斯利法案》（“薩班斯-奧克斯利法案”）和納斯達克股票市場規則的報告要求的約束。這些規章制度的要求已經增加，並將繼續大幅增加我們的法律和財務合規成本，包括與僱用額外人員相關的成本，使某些活動變得更加困難、耗時或昂貴，還可能給我們的人員、系統和資源帶來不必要的壓力。除其他外，《交易法》要求我們提交有關業務和財務狀況的年度、季度和當前報告。
除其他外，《薩班斯-奧克斯利法案》要求我們維持披露控制和程序以及對財務報告的內部控制。確保我們有足夠的內部財務和會計控制和程序，並維持這些控制和程序，是一項昂貴而耗時的工作，需要經常重新評估。《薩班斯-奧克斯利法案》第404條或第404條要求我們每年評估對財務報告的內部控制，使管理層能夠報告這些控制的有效性。關於第 404 節的要求，我們會測試我們的內部控制措施，作為該文檔和測試的一部分，我們可以發現重大缺陷、重大缺陷或其他需要進一步關注或改進的領域。
對我們的內部控制進行任何適當的變更都可能需要對我們的董事、高級管理人員和員工進行專門的合規培訓，需要僱用額外的財務、會計和其他人員，修改我們現有的會計制度需要大量成本，並且需要很長時間才能完成。但是，這些變化可能無法有效維持我們內部控制的充分性，任何未能保持這種充足性，或者因此無法及時編制準確的財務報表，都可能增加我們的運營成本，並可能嚴重損害我們的業務運營能力。此外，充分的內部控制對於我們生成可靠的財務報告是必要的，對於幫助防止欺詐非常重要。因此，我們未能滿足第404條的要求可能會導致投資者對財務報表可靠性失去信心，這反過來又可能導致普通股的市值下跌。
我們使用淨營業虧損抵消未來應納税所得額的能力可能會受到某些限制。
截至2022年12月31日，我們的美國聯邦和州淨營業虧損結轉（“NOL”）分別為1.592億美元和2590萬美元，聯邦研究税收抵免結轉額為810萬美元。某些美國 NOL 將從 2023 年到 2037 年開始到期，研究税收抵免將從 2026 年到 2041 年到期。這些美國聯邦NOL包括在2017年《減税和就業法》（“TCJA”）生效之日後產生的8,410萬美元NOL，這些NOL不會到期。根據TCJA，2018年及未來幾年產生的聯邦NOL可以無限期結轉，但不得結轉，並且最多隻能抵消給定年度產生的應納税所得的80％。目前尚不確定美國各州是否以及將在多大程度上遵守TCJA的淨營業虧損規則。
一般而言，根據經修訂的1986年《美國國税法》（以下簡稱 “該法”）第382條，經過 “所有權變更” 的公司利用其所有權變更前的NOL抵消未來的應納税所得的能力受到限制。我們過去可能經歷過所有權變更。由於隨後的股票所有權轉移，我們將來可能會經歷更多的所有權變化，其中一些可能超出了我們的控制範圍。儘管我們尚未完成分析，但我們可用於抵消未來應納税所得額的聯邦NOL有理由大幅減少。這一減少將由調整現有估值補貼的同等抵消額所抵消。此外，我們可用於抵消未來州收入的州 NOL 同樣可能會減少，這也將被現有估值補貼的同等抵消性調整所抵消。鑑於對現有估值補貼的抵消性調整，預計任何所有權變更都不會對我們的合併財務報表產生重大不利影響。截至2022年12月31日，我們有1.010億美元的以色列NOL，可以無限期結轉。
我們使用NOL的能力取決於能否獲得足夠的盈利能力，以在這些NOL到期之前抵消這些可用NOL。此外，即使我們實現了盈利，我們也可能無法使用部分NOL。
未來出售和發行我們的證券或購買證券的權利，包括根據我們的股權激勵計劃，可能會進一步稀釋股東的所有權百分比，並可能導致我們的證券價格下跌。
未來將需要額外的資金來繼續我們的計劃運營。如果我們通過發行股權證券或自動櫃員機計劃籌集額外資金，根據該計劃，我們可以出售多達5,000萬美元的普通股，那麼我們的股東可能會面臨大幅稀釋。我們可能會出售 以我們不時確定的價格和方式進行一次或多筆交易中的普通股、可轉換證券或其他股權證券。如果我們賣普通貨
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股票、可轉換證券或其他股權證券在一筆或多筆交易中，現有投資者可能會因隨後的銷售而被大幅稀釋，新投資者可以獲得比我們現有股東更高的權利。
根據我們的2018年股權激勵計劃，我們的管理層有權向我們的員工、董事和顧問授予股票期權和其他基於股票的獎勵。截至2022年12月31日，個人持有股票獎勵，以購買或獲得我們共計249,403股普通股。如果我們的董事會選擇將可供未來授予的股票數量增加每年的最大金額（佔已發行普通股的5％），我們的股東可能會面臨進一步的稀釋，這可能會對我們的股價產生負面影響。
第 2 項。未註冊的設備銷售ty 證券、所得款項使用和發行人購買股權證券。
沒有。
第 3 項。默認 Upon 高級證券。
沒有。
第 4 項礦山安全嘗試披露。
不適用。
第 5 項其他 信息。
在截至2023年6月30日的三個月中，公司沒有董事或 “高管”（定義見《交易法》第16a-1（f）條）通過或終止 “第10b5-1條交易安排” 或 “非第10b5-1條交易安排”，每個術語的定義見S-K法規第408（a）項。
55
第 6 項。E展覽
以下是作為本10-Q表季度報告的一部分提交的證物清單。如有説明，則以提及方式納入先前提交的證物。對於以提及方式納入的證物，標明瞭先前文件中證物的位置。
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展品描述 |
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文件編號 |
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展覽 |
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申報日期 |
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2.1 |
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Eloxx Pharmicals, Inc.、Delta Merger Sub收購公司和Zikani Therapeutics, Inc.之間於2021年4月1日達成的協議和合並計劃 |
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8-K |
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001-31326 |
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2.1 |
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2021年4月1日 |
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3.1 |
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Senesco Technologies, Inc. 於 2007 年 1 月 22 日向特拉華州提交的經修訂和重述的公司註冊證書 |
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10-Q |
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001-31326 |
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3.1 |
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2007年2月14日 |
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3.2 |
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2007 年 12 月 13 日向特拉華州提交的 Senesco Technologies, Inc. 經修訂和重述的公司註冊證書修正證書 |
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10-Q |
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001-31326 |
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3.1 |
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2008年2月14日 |
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3.3 |
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2009 年 9 月 22 日向特拉華州提交的 Senesco Technologies, Inc. 經修訂和重述的公司註冊證書修正證書 |
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10-K |
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001-31326 |
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3.3 |
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2009年9月28日 |
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3.4 |
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2010 年 5 月 25 日向特拉華州提交的 Senesco Technologies, Inc. 經修訂和重述的公司註冊證書修正證書 |
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8-K |
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001-31326 |
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3.1 |
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2010年5月28日 |
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3.5 |
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2011 年 12 月 22 日向特拉華州提交的 Senesco Technologies, Inc. 經修訂和重述的公司註冊證書修正證書 |
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10-Q |
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001-31326 |
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3.1 |
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2011年2月14日 |
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3.6 |
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2013 年 4 月 1 日向特拉華州提交的 Senesco Technologies, Inc. 經修訂和重述的公司註冊證書修正證書 |
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10-Q |
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001-31326 |
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3.1 |
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2013年5月15日 |
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3.7 |
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2013年10月16日向特拉華州國務卿提交的公司經修訂和重述的公司註冊證書的修正證書 |
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8-K |
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001-31326 |
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3.1 |
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2013年10月21日 |
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3.8 |
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2014年9月29日向特拉華州國務卿提交的公司經修訂和重述的公司註冊證書修正證書 |
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8-K |
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001-31326 |
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3.1 |
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2014年10月3日 |
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3.9 |
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2017年12月19日向特拉華州國務卿提交的公司經修訂和重述的公司註冊證書修正證書 |
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8-K |
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001-31326 |
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3.1 |
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2017年12月22日 |
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3.10 |
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2017年12月19日向特拉華州國務卿提交的公司經修訂和重述的公司註冊證書修正證書 |
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8-K |
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001-31326 |
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3.2 |
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2017年12月22日 |
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56
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以引用方式納入 |
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展覽 數字 |
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展品描述 |
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表單 |
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文件編號 |
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展覽 |
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申報日期 |
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3.11 |
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公司註冊證書的指定證書。（A 系列） |
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8-K |
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001-31326 |
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3.1 |
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2010年3月29日 |
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3.12 |
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公司註冊證書的指定證書。（0% C 系列可轉換優先股） |
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8-K |
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001-31326 |
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3.1 |
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2015年5月6日 |
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3.13 |
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經修訂和重述的 Eloxx Pharmicals, Inc. 章程 |
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8-K |
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001-31326 |
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3.2 |
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2017年12月27日 |
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31.1* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條，根據經修訂的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對公司首席執行官進行認證。 |
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31.2* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條，根據經修訂的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對公司首席財務官進行認證。 |
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32.1** |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對公司首席執行官進行認證。 |
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32.2** |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對公司首席財務官進行認證。 |
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101.INS* |
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內聯 XBRL 實例文檔 — 實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在 XBRL 文檔中。 |
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101.SCH* |
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內聯 XBRL 分類擴展架構文檔。 |
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101.CAL* |
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內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔。 |
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101.DEF* |
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內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔。 |
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101.LAB* |
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內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔。 |
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101.PRE* |
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內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔。 |
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104 |
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封面交互式數據文件（嵌入在行內 XBRL 文檔中） |
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* 隨函提交。
** 根據《美國法典》第 18 條第 1350 條，本認證僅作為本 10-Q 表季度報告的附帶提供，不為經修訂的 1934 年《證券交易法》第 18 條的目的提交，也不應以提及方式將其視為已納入註冊人根據經修訂的 1933 年《證券法》或經修訂的 1934 年《證券交易法》提交的任何文件中，無論在本協議發佈之日之前還是之後提出，無論中存在任何一般的公司註冊語言這樣的申報。
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簽名URES
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。
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ELOXX 製藥公司 |
日期：2023 年 8 月 11 日 |
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來自： |
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/s/ 丹尼爾·E·格夫肯 |
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丹尼爾·E·格夫肯 |
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臨時首席財務官 |
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（首席財務官） |
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