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附錄 99.1

 

 

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阿什莉·鄧斯頓

 

投資者關係和公共事務董事

adunston@atyrpharma.com

 

 

aTyR Pharma 公佈2023年第二季度業績並提供公司最新情況

EFZO-FITIMOD 治療肺結節病的 3 期 EFZO-FIT 研究目前正在美國、歐洲和日本註冊。

EFZO-CONNECT在ssc-ILD中對efzofitimod的第二階段研究預計將於2023年第三季度啟動。

截至2023年第二季度，現金、現金等價物和投資為1.12億美元。

聖地亞哥——2023年8月9日——從事通過其專有tRNA合成酶平臺發現和開發同類首創藥物的生物治療公司aTyR Pharma, Inc.（納斯達克股票代碼：LIFE）（“aTyR” 或 “公司”）今天公佈了2023年第二季度業績，並提供了公司最新情況。

aTyR總裁兼首席執行官Sanjay S. Shukla醫學博士説：“在整個第二季度，我們繼續推進和投資我們的主要候選藥物efzofitimod在間質性肺病（ILD）方面的臨牀開發計劃。”“我們針對肺結節病（最常見的ILD形式）患者的全球關鍵3期EFZO-FIT研究仍在繼續報名，我們針對系統性硬化症（ssc或硬皮病）相關ILD（ssc-ILD）患者的2期EFZO-CONNECT研究預計將在第三季度招收第一位患者。”

2023 年第二季度及後續期間亮點

•
繼續參與全球關鍵的3期EFZO-FIT研究，以評估efzofitimod對肺結節病患者的療效和安全性。這是一項為期52周的隨機、雙盲、安慰劑對照研究，由三個平行隊列組成，平均隨機分配3.0 mg/kg或5.0 mg/kg的efzofitimod或安慰劑，每月靜脈注射，總共12劑。該研究旨在招收多達264名患有肺結節病的受試者。該研究已在美國、歐洲和日本的幾乎所有中心開放招生，預計將擴大到包括巴西的中心。
•
啟動2期EFZO-CONNECT研究的計劃正在取得進展，以評估efzofitimod對ssc-ILD患者的療效、安全性和耐受性。這項概念驗證研究將是一項為期 28 周的隨機、雙盲、安慰劑對照研究，由三個平行隊列組成

1

 

2:2:1 隨機分配 270 mg 或 450 mg 的 efzofitimod 或安慰劑，每月靜脈注射，總共 6 劑。該研究預計將在美國多箇中心招收25名患者。該研究的主要目的是評估多劑量靜脈注射efzofitimod對ssc-ILD患者肺部、皮膚和全身表現的療效。該研究預計將於2023年第三季度啟動。
•
根據歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥品委員會的意見，獲得用於治療ssC的efzofitimod的歐盟委員會孤兒藥稱號。歐洲藥品管理局授予用於治療、預防或診斷一種患病率不超過歐盟萬分之五的疾病的產品孤兒身份，這種疾病危及生命或長期使人衰弱，要麼沒有令人滿意的診斷、預防或治療方法，或者如果存在這種方法，該藥物對受此類疾病影響的人有顯著的益處。EMA孤兒藥指定具有一定的好處，包括在歐盟監管部門批准後可能獲得長達10年的營銷獨家經營權，降低監管費用以及統一的歐盟批准程序。
•
宣佈兩張efzofitimod的海報獲準在即將舉行的2023年歐洲呼吸學會（ERS）國際大會上發表。會議定於2023年9月9日至13日在意大利米蘭舉行。該公司將提供來自肺結節病患者efzofitimod1b/2a期研究的彙總事後分析的新數據，進一步支持這些患者的療效衡量。此外，新的機制數據支持了efzofitimod作為ssc-ILD患者的潛在治療方法的理由。
o
海報 PA419 — Efzofitimod：SSC-ILD 的新型候選治療藥物，將於歐洲中部標準時間 2023 年 9 月 10 日星期日上午 8:00 至 9:30 舉行。
o
海報 PA1744 — 歐洲中部標準時間 2023 年 9 月 10 日星期日下午 4:00 至 5:30，Efzofitimod 的治療劑量可顯著改善多種肺結節病療效衡量標準。

2023 年第二季度財務亮點和現金狀況

•
現金和投資頭寸：截至2023年6月30日，現金、限制性現金、現金等價物和投資為1.12億美元。根據公司目前的運營計劃和現有現金，公司維持其先前的指導方針，並認為其現金流將延長至2026年。
•
研發費用：2023年第二季度的研發費用為980萬美元，主要包括3期EFZO-FIT研究的臨牀試驗費用、efzofitimod計劃的製造成本以及efzofitimod和發現計劃的研發成本。

2

 

•
G&A費用：2023年第二季度的一般和管理費用為370萬美元。

關於 Efzofitimod

aTyR正在開發efzofitimod，作為肺纖維化患者的潛在治療方法。Efzofitimod 是一種融合蛋白，由與人類抗體 FC 區融合的組氨基-tRNA 合成酶的免疫調節域組成，是神經皮林-2 的選擇性調節劑，可下調炎症性疾病狀態下的先天免疫反應。aTyr 的依非替莫德的主要適應症是肺結節病，這是間質性肺病的一種主要形式。efzofitimod的臨牀概念驗證最近在一項針對肺結節病患者的1b/2a期多重遞增劑量安慰劑對照研究中得到確立，該研究表明，在類固醇減少、肺功能、臨牀症狀和炎症生物標誌物等關鍵療效終點上，efzofitimod與安慰劑相比具有安全性和一致的劑量反應和益處趨勢。aTyr目前正在進行EFZOFITIMOD O-FIT，一項針對肺結節病患者的依非替莫德的3期研究。

關於 aTyr

aTyR 是一家生物治療公司，致力於通過其專有 tRNA 合成酶平臺發現和開發同類首創藥物。aTyR 的研發工作集中在新發現的生物學領域，即 tRNA 合成酶的細胞外功能和信號通路。aTyR 已建立了全球知識產權，專門研究源自 20 個 tRNA 合成酶基因及其細胞外靶標的潛在蛋白質組合物管道。aTyR 已建立了全球知識產權。yR 的主要重點是 efzofitimod，這是一種臨牀階段的產品候選藥物可與 neuropilin-2 受體結合，旨在下調肺纖維化疾病中的免疫作用。欲瞭解更多信息，請訪問 www.atyrpharma.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述通常通過使用 “相信”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“將” 等詞語以及此類詞語或類似表達方式的變體來識別。我們打算在前瞻性陳述的安全港條款中涵蓋這些前瞻性陳述，並且為了遵守這些安全港條款，發表本聲明是為了遵守這些安全港條款。這些前瞻性陳述包括關於我們相信在2026年之前我們將有足夠的現金渠道為我們的efzofitimod臨牀試驗和公司的運營提供資金的陳述；EFZO-FIT和EFZO-CONNECT研究的預期規模、入組患者人數和國籍；EMA孤兒藥指定的某些潛在益處；efzofitimod和我們的發現計劃的潛在治療益處和應用；以及與之相關的時間表和計劃尊重某些發展活動和發展目標，包括我們預計我們對ssc-ILD患者efzofitimod的2期概念驗證研究將於2023年第三季度啟動。這些前瞻性陳述也反映了我們目前對以下方面的看法

3

 

我們的計劃、意圖、期望、戰略和前景，這些都是基於我們目前掌握的信息以及我們所做的假設。儘管我們認為這些前瞻性陳述所反映或暗示的我們的計劃、意圖、期望、戰略和前景是合理的，但我們無法保證計劃、意圖、期望或戰略會得到實現或實現。所有前瞻性陳述均基於我們管理層的估計和假設，儘管我們認為這些估計和假設是合理的，但本質上是不確定的。此外，實際業績可能與這些前瞻性陳述中描述的結果存在重大差異，並將受到我們無法控制的各種風險和因素的影響，包括但不限於我們的假設和預期，即到2026年我們將有足夠的現金流量，NRP2和tRNA合成酶生物學尚未完全理解，宏觀經濟和地緣政治狀況演變的最終長期影響的不確定性，臨牀延誤的風險審判，與發現、開發和監管我們的候選產品相關的風險，包括臨牀試驗或其他研究的結果可能無法支持進一步開發的風險，我們可能出於各種原因停止或推遲任何現有或未來候選產品的臨牀前或臨牀開發活動的風險，我們的合作協議可能提前終止，以及我們可能無法籌集業務和產品開發計劃所需的額外資金的風險，以及正如我們最新的10-K表年度報告和隨後的美國證券交易委員會文件中所述的那樣。除非法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

 

4

 

ATYR PHARMA INC.

 

合併運營報表

 

（以千計，股票和每股數據除外）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

三個月已結束

 

 

六個月已結束

 

 

 

6月30日

 

 

6月30日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

 

 

（未經審計）

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

$

9,840

 

 

$

9,135

 

 

$

19,219

 

 

$

18,031

 

一般和行政

 

 

3,718

 

 

 

3,449

 

 

 

7,126

 

 

 

6,931

 

運營費用總額

 

 

13,558

 

 

 

12,584

 

 

 

26,345

 

 

 

24,962

 

運營損失

 

 

(13,558

)

 

 

(12,584

)

 

 

(26,345

)

 

 

(24,962

)

其他收入（支出）總額，淨額

 

 

1,216

 

 

 

163

 

 

 

2,051

 

 

 

387

 

合併淨虧損

 

 

(12,342

)

 

 

(12,421

)

 

 

(24,294

)

 

 

(24,575

)

歸因於盤古生物製藥有限公司非控股權益的淨虧損

 

 

4

 

 

 

1

 

 

 

5

 

 

 

2

 

歸屬於Atyr Pharma, Inc.的淨虧損

 

$

(12,338

)

 

$

(12,420

)

 

$

(24,289

)

 

$

(24,573

)

基本和攤薄後的每股淨虧損

 

$

(0.22

)

 

$

(0.44

)

 

$

(0.50

)

 

$

(0.88

)

用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的股票

 

 

55,143,805

 

 

 

28,063,387

 

 

 

48,557,347

 

 

 

27,941,560

 

 

 

ATYR PHARMA INC.

 

簡明合併資產負債表

 

（以千計）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

6月30日

 

 

十二月三十一日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

 

（未經審計）

 

 

 

 

現金、現金等價物、限制性現金和可供出售的投資

 

$

112,000

 

 

$

69,311

 

其他應收賬款

 

 

1,287

 

 

 

11,775

 

財產和設備，淨額

 

 

5,812

 

 

 

3,059

 

經營租賃、使用權資產

 

 

7,119

 

 

 

7,250

 

融資租賃、使用權資產

 

 

1,894

 

 

 

1,248

 

預付費用和其他資產

 

 

4,635

 

 

 

3,143

 

總資產

 

$

132,747

 

 

$

95,786

 

 

 

 

 

 

 

 

應付賬款、應計費用和其他負債

 

$

11,304

 

 

$

12,968

 

經營租賃負債的當前部分

 

 

621

 

 

 

630

 

融資租賃負債的當期部分

 

 

443

 

 

 

264

 

長期經營租賃負債，扣除流動部分

 

 

12,802

 

 

 

9,633

 

長期融資租賃負債，扣除流動部分

 

 

1,525

 

 

 

1,007

 

股東權益總額

 

 

106,052

 

 

 

71,284

 

負債和股東權益總額

 

$

132,747

 

 

$

95,786

 

 

 

5