附錄 99.1
Beam Therapeutics 公佈產品線更新和 2023 年第二季度財務業績
BEAM-101 治療鐮狀細胞病的 BEACON 試驗進展順利,預計患者將填補 Sentinel 隊列並啟動擴張隊列
首位患者在 T-ALL/T-LL 的 BEAM-201 第 1/2 期試驗中獲得同意,預計將於 2023 年第三季度給藥
公司將加快開發用於治療 AATD 的 BEAM-302;該項目現在預計將於 2024 年第一季度首次提交體內肝臟監管申請
截至2023年第二季度末,資本充足,擁有11億美元的現金、現金等價物和有價證券
馬薩諸塞州劍橋,2023年8月8日——通過基礎編輯開發精準基因藥物的生物技術公司Beam Therapeutics Inc.(納斯達克股票代碼:BEAM)今天公佈了2023年第二季度的財務業績,並提供了其臨牀和在研進展的最新情況。
Beam首席執行官約翰·埃文斯説:“2023年上半年,整個業務的重點是集中執行,其唯一目標是對患有嚴重疾病的人的生活產生影響。”“我們對BEACON試驗的持續入組進展感到非常滿意,現在已經同意了足夠多的患者,預計他們既可以填補哨兵隊伍,又可以啟動擴張隊列。此外,BEAM-201 試驗現已在多個臨牀場所開放招生,首位患者已獲得同意,預計將在本季度給藥。我們還繼續加快 BEAM-302 的開發,這是一種潛在的 alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症患者的同類最佳候選產品,現在優先考慮在 2024 年第一季度提交 BEAM-302 監管申請,作為我們的第一個體內項目,預計不久之後將提交 BEAM-301 的監管申請。預計我們在北卡羅來納州的關鍵製造能力將達到cGMP,為今年的電池製造和LNP的製造做好準備。最後,Beam擁有充足的資金,可以追求其創新研究平臺的下一波增長,從血液學領域使用ESCAPE進行無基因毒性調節,到癌症和免疫學中的下一代異基因細胞療法,再到越來越多的針對肝臟的全資和合作基礎編輯項目。我們相信,我們完全有能力在精準基因醫學領域建立行業領先的平臺。”
2023 年第二季度業務更新和 2023-2024 年關鍵預期里程碑
血液學投資組合
免疫學/腫瘤學產品組合
遺傳病(體內)投資組合
製造業最新消息
Nature Genetics 最近的臨牀前出版物表明,鹼基編輯比核酸酶編輯更均勻地上調 HbF
2023 年第二季度財務業績
現金跑道
Beam預計,截至2023年6月30日,其現金、現金等價物和有價證券將使該公司能夠至少在2025年之前為其預期的運營費用和資本支出需求提供資金。這一預期包括用於實現上述 BEAM-101、BEAM-201、BEAM-301 和 BEAM-302 的每個關鍵預期里程碑的資金,以及對平臺進步和製造能力的持續投資。
關於 Beam療法
Beam Therapeutics(納斯達克股票代碼:BEAM)是一家生物技術公司,致力於為精準遺傳藥物建立領先的完全集成平臺。為了實現這一願景,Beam組建了一個包括一套基因編輯和傳送技術的平臺,並且正在建立內部製造能力。Beam 的基因編輯技術套件以鹼基編輯為基礎,這是一項專有技術,旨在在不對 DNA 造成雙鏈斷裂的情況下,對靶向基因組序列進行精確、可預測和高效的單鹼基改變。這有可能實現廣泛的治療編輯策略,Beam正在使用這些策略來推進多元化的基礎編輯程序組合。Beam 是一個以價值為導向的組織,致力於為患有嚴重疾病的患者提供終身治療,致力於為其員工、尖端科學以及為患有嚴重疾病的患者提供終身治療的願景。
關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。提醒投資者不要過分依賴這些前瞻性陳述,包括但不限於與以下內容相關的陳述:我們技術的治療應用和潛力,包括SCD、gsDia、T-ALL/TLL和AATD;我們推進臨牀試驗和計劃(包括2023-2024年的預期里程碑)的計劃和預期時機;截至6月30日的預計現金、現金等價物和有價證券,2023 年以及我們對此的預期;我們的資本資源是否足以提供資金運營費用和資本支出要求以及此類資源的預計可用期;我們在北卡羅來納州的製造工廠啟動當前符合良好生產規範的運營的預計時機;以及我們通過基礎編輯為患者開發終身、治療性、精準基因藥物的能力。每份前瞻性陳述都存在重要的風險和不確定性,這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類陳述中明示或暗示的結果存在重大差異,包括但不限於與以下方面相關的風險和不確定性:我們開發候選產品、獲得監管部門批准和商業化的能力,這可能需要比計劃更長的時間或成本;我們為我們獲得、維護和執行專利和其他知識產權保護的能力候選產品;疫情和其他突發衞生事件的潛在影響,包括其對全球供應鏈的影響;我們的候選產品能否獲得啟動人體臨牀研究所必需的監管部門批准的不確定性;對我們的候選產品的臨牀前測試以及來自臨牀前研究和臨牀試驗的初步或中期數據可能無法預測正在進行或以後的臨牀試驗的結果或成功;我們的臨牀試驗的啟動和註冊以及預計的推進時機可能需要比預期的要長;我們的候選產品可能會出現製造或供應中斷或故障;與競爭產品相關的風險;以及我們在截至2022年12月31日的10-K表年度報告、截至2023年3月31日的季度10-Q表季度報告、截至6月30日的季度10-Q表季度報告中 “風險因素摘要” 和 “風險因素” 標題下確定的其他風險和不確定性,2023 年,以及隨後向證券交易所提交的任何文件中佣金。這些前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。可能導致我們的實際結果存在差異的因素或事件可能會不時出現,我們無法預測所有因素。除非適用法律另有要求,否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述,無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。
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聯繫人:
投資者:
切爾西·李斯特
THRUST 戰略
chelcie@thrustsc.com
媒體:
丹·佈德威克
1AB
dan@1abmedia.com
簡明合併資產負債表數據(未經審計) |
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(以千計) |
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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現金、現金等價物和有價證券 |
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$ |
1,073,016 |
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$ |
1,078,134 |
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總資產 |
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1,353,887 |
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1,341,714 |
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負債總額 |
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542,244 |
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608,240 |
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股東權益總額 |
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811,643 |
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733,474 |
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簡明合併運營報表(未經審計) |
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(以千計,股票和每股數據除外) |
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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||||
許可和協作收入 |
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$ |
20,116 |
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$ |
16,652 |
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|
$ |
44,324 |
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$ |
25,084 |
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運營費用: |
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研究和開發 |
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97,608 |
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74,556 |
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197,254 |
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139,966 |
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一般和行政 |
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24,656 |
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24,062 |
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48,146 |
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43,309 |
|
運營費用總額 |
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122,264 |
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98,618 |
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245,400 |
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183,275 |
|
運營損失 |
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(102,148 |
) |
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(81,966 |
) |
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(201,076 |
) |
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(158,191 |
) |
其他收入(支出): |
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衍生負債公允價值的變化 |
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(900 |
) |
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12,200 |
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4,700 |
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25,800 |
|
非控股權投資的公允價值變動 |
|
|
6,148 |
|
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(4,124 |
) |
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(6,649 |
) |
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(11,809 |
) |
或有對價負債公允價值的變化 |
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2,171 |
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(120 |
) |
|
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1,875 |
|
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332 |
|
利息和其他收入(支出),淨額 |
|
|
11,953 |
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2,060 |
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21,914 |
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2,704 |
|
其他收入總額(支出) |
|
|
19,372 |
|
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10,016 |
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|
21,840 |
|
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17,027 |
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淨虧損 |
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$ |
(82,776 |
) |
|
$ |
(71,950 |
) |
|
$ |
(179,236 |
) |
|
$ |
(141,164 |
) |
有價證券的未實現收益(虧損) |
|
|
(1,250 |
) |
|
|
(1,481 |
) |
|
|
415 |
|
|
|
(4,140 |
) |
綜合損失 |
|
$ |
(84,026 |
) |
|
$ |
(73,431 |
) |
|
$ |
(178,821 |
) |
|
$ |
(145,304 |
) |
每股普通股淨虧損,基本虧損和攤薄後 |
|
$ |
(1.08 |
) |
|
$ |
(1.02 |
) |
|
$ |
(2.41 |
) |
|
$ |
(2.03 |
) |
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 |
|
|
76,335,175 |
|
|
|
70,210,227 |
|
|
|
74,315,721 |
|
|
|
69,461,207 |
|