附錄 99.1

 

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1745999/000095017023039356/img55885398_0.jpg 

Beam Therapeutics 公佈產品線更新和 2023 年第二季度財務業績

BEAM-101 治療鐮狀細胞病的 BEACON 試驗進展順利，預計患者將填補 Sentinel 隊列並啟動擴張隊列

首位患者在 T-ALL/T-LL 的 BEAM-201 第 1/2 期試驗中獲得同意，預計將於 2023 年第三季度給藥

公司將加快開發用於治療 AATD 的 BEAM-302；該項目現在預計將於 2024 年第一季度首次提交體內肝臟監管申請

截至2023年第二季度末，資本充足，擁有11億美元的現金、現金等價物和有價證券

馬薩諸塞州劍橋，2023年8月8日——通過基礎編輯開發精準基因藥物的生物技術公司Beam Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：BEAM）今天公佈了2023年第二季度的財務業績，並提供了其臨牀和在研進展的最新情況。

Beam首席執行官約翰·埃文斯説：“2023年上半年，整個業務的重點是集中執行，其唯一目標是對患有嚴重疾病的人的生活產生影響。”“我們對BEACON試驗的持續入組進展感到非常滿意，現在已經同意了足夠多的患者，預計他們既可以填補哨兵隊伍，又可以啟動擴張隊列。此外，BEAM-201 試驗現已在多個臨牀場所開放招生，首位患者已獲得同意，預計將在本季度給藥。我們還繼續加快 BEAM-302 的開發，這是一種潛在的 alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症患者的同類最佳候選產品，現在優先考慮在 2024 年第一季度提交 BEAM-302 監管申請，作為我們的第一個體內項目，預計不久之後將提交 BEAM-301 的監管申請。預計我們在北卡羅來納州的關鍵製造能力將達到cGMP，為今年的電池製造和LNP的製造做好準備。最後，Beam擁有充足的資金，可以追求其創新研究平臺的下一波增長，從血液學領域使用ESCAPE進行無基因毒性調節，到癌症和免疫學中的下一代異基因細胞療法，再到越來越多的針對肝臟的全資和合作基礎編輯項目。我們相信，我們完全有能力在精準基因醫學領域建立行業領先的平臺。”

2023 年第二季度業務更新和 2023-2024 年關鍵預期里程碑

血液學投資組合

•
Beakon 繼續推進其 BEACON 1/2 期臨牀試驗，這是一項開放標籤、單臂、多中心研究，評估 BEAM-101 對成人嚴重鐮狀細胞病 (SCD) 患者的安全性和有效性。
o
Beam 繼續同意更多患者參加 BEACON 試驗，他們現在都在平行進行 BEAM-101 治療所需的篩查、輸血和動員活動。
o
Beam現在預計，目前同意的患者足以填補哨兵隊列（n=3），也足以啟動擴張隊列。在年底及以後，Beakon試驗將繼續增加更多患者，總目標為45名接受治療的患者。
o
在試驗中接受治療的前三名患者將按順序進行 BEAM-101 治療，即編輯後的細胞產物在自體骨髓移植中輸送，然後將同時對所有後續患者進行治療。
o
該公司繼續預計將在2024年報告來自BEACON試驗的多名患者的初步數據。
•
Beam繼續推進並投資其工程幹細胞抗體配對逃避（ESCAPE）調理平臺。

 

 

免疫學/腫瘤學產品組合

•
Beam 繼續推進 BEAM-201，一種經過多重編輯的同種異體 CAR-T 候選產品，用於治療復發/難治性 T 細胞急性淋巴細胞白血病 (T-ALL) /T 細胞淋巴細胞淋巴瘤 (T-LL)。BEAM-201 第 1/2 期臨牀試驗的多個研究點現已開放報名。
•
首位患者已同意，預計將於2023年第三季度給藥。
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Beam還繼續投資和推進其下一代異基因策略，旨在提高細胞持久性，擴大細胞療法在癌症和其他疾病中的效用和可及性。該公司計劃在2023年底之前分享有關這些努力的最新情況。

遺傳病（體內）投資組合

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Beam繼續推進其兩種體內基礎編輯候選產品，用於治療糖原儲存病1a（GSD1a）的 BEAM-301 和用於治療α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的 BEAM-302，利用脂質納米顆粒（LNP）輸送到肝臟。
•
為了加快一項最優先項目的臨界速度，該公司利用從 BEAM-301 中學到的經驗和能力建設來加快 BEAM-302 的開發，現在預計這將是其第一份體內肝臟監管申請，其次是 BEAM-301。
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該公司預計：
o
在 2024 年第一季度提交監管機構申請，以獲準啟動 BEAM-302 的臨牀試驗；以及
o
提交監管申請，以獲得在 2024 年上半年啟動 BEAM-301 臨牀試驗的授權。
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Beam繼續通過先導優化推進多個針對肝臟的體內編輯項目，包括其全資項目和合作項目，並推進其向肝臟和其他組織輸送基礎編輯藥物的LNP輸送技術。

製造業最新消息

•
Beam繼續預計，其北卡羅來納州的製造工廠將在2023年底啟動符合良好生產規範的運營。
•
Beam現在計劃在北卡羅來納州的工廠生產支持其鐮狀細胞計劃的自體細胞產品，以及支持其肝臟項目 BEAM-302 和 BEAM-301 的LNP產品。

Nature Genetics 最近的臨牀前出版物表明，鹼基編輯比核酸酶編輯更均勻地上調 HbF

•
7月，Beam聯合創始人劉大衞博士和聖裘德兒童研究醫院的合作者Jonathan Yen博士和醫學博士米切爾·魏斯博士發表了臨牀前研究，比較了使用Cas9核酸酶或腺嘌呤鹼基編輯器誘導胎兒血紅蛋白（HbF）紅細胞的CD34+造血幹細胞和祖細胞中的五種基因編輯策略。值得注意的是，數據表明，基礎編輯可以為強大、均勻地誘導HbF提供策略，從而產生一致、可預測和精確的編輯結果。相反，胎兒血紅蛋白基因或 BCL11A 增強劑的核酸酶編輯會產生複雜、不受控制的等位基因分佈，誘導胎兒血紅蛋白的結果多種多樣，包括許多檢測到極少或未檢測到誘導的細胞。這些數據説明瞭鹼基編輯作用機制的潛在優勢，包括創造可預測且一致的基因修飾，在編輯後的細胞中具有特徵明確、均勻的生物學效應，而基於核酸酶的敲除通過雙鏈斷裂產生的等位基因結果混合物不受控制。

 

 

2023 年第二季度財務業績

•
現金狀況：截至2023年6月30日，現金、現金等價物和有價證券為11億美元，而截至2022年12月31日為11億美元。
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研發（R&D）費用：2023年第二季度的研發費用為9,760萬美元，而2022年第二季度為7,460萬美元。
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一般和行政（G&A）費用：2023年第二季度的G&A支出為2470萬美元，而2022年第二季度為2410萬美元。
•
淨虧損：2023年第二季度的淨虧損為8,280萬美元，合每股虧損1.08美元，而2022年第二季度的淨虧損為7,200萬美元，合每股虧損1.02美元。

現金跑道

Beam預計，截至2023年6月30日，其現金、現金等價物和有價證券將使該公司能夠至少在2025年之前為其預期的運營費用和資本支出需求提供資金。這一預期包括用於實現上述 BEAM-101、BEAM-201、BEAM-301 和 BEAM-302 的每個關鍵預期里程碑的資金，以及對平臺進步和製造能力的持續投資。

 

 

關於 Beam療法

Beam Therapeutics（納斯達克股票代碼：BEAM）是一家生物技術公司，致力於為精準遺傳藥物建立領先的完全集成平臺。為了實現這一願景，Beam組建了一個包括一套基因編輯和傳送技術的平臺，並且正在建立內部製造能力。Beam 的基因編輯技術套件以鹼基編輯為基礎，這是一項專有技術，旨在在不對 DNA 造成雙鏈斷裂的情況下，對靶向基因組序列進行精確、可預測和高效的單鹼基改變。這有可能實現廣泛的治療編輯策略，Beam正在使用這些策略來推進多元化的基礎編輯程序組合。Beam 是一個以價值為導向的組織，致力於為患有嚴重疾病的患者提供終身治療，致力於為其員工、尖端科學以及為患有嚴重疾病的患者提供終身治療的願景。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。提醒投資者不要過分依賴這些前瞻性陳述，包括但不限於與以下內容相關的陳述：我們技術的治療應用和潛力，包括SCD、gsDia、T-ALL/TLL和AATD；我們推進臨牀試驗和計劃（包括2023-2024年的預期里程碑）的計劃和預期時機；截至6月30日的預計現金、現金等價物和有價證券，2023 年以及我們對此的預期；我們的資本資源是否足以提供資金運營費用和資本支出要求以及此類資源的預計可用期；我們在北卡羅來納州的製造工廠啟動當前符合良好生產規範的運營的預計時機；以及我們通過基礎編輯為患者開發終身、治療性、精準基因藥物的能力。每份前瞻性陳述都存在重要的風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類陳述中明示或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於與以下方面相關的風險和不確定性：我們開發候選產品、獲得監管部門批准和商業化的能力，這可能需要比計劃更長的時間或成本；我們為我們獲得、維護和執行專利和其他知識產權保護的能力候選產品；疫情和其他突發衞生事件的潛在影響，包括其對全球供應鏈的影響；我們的候選產品能否獲得啟動人體臨牀研究所必需的監管部門批准的不確定性；對我們的候選產品的臨牀前測試以及來自臨牀前研究和臨牀試驗的初步或中期數據可能無法預測正在進行或以後的臨牀試驗的結果或成功；我們的臨牀試驗的啟動和註冊以及預計的推進時機可能需要比預期的要長；我們的候選產品可能會出現製造或供應中斷或故障；與競爭產品相關的風險；以及我們在截至2022年12月31日的10-K表年度報告、截至2023年3月31日的季度10-Q表季度報告、截至6月30日的季度10-Q表季度報告中 “風險因素摘要” 和 “風險因素” 標題下確定的其他風險和不確定性，2023 年，以及隨後向證券交易所提交的任何文件中佣金。這些前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。可能導致我們的實際結果存在差異的因素或事件可能會不時出現，我們無法預測所有因素。除非適用法律另有要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。

本新聞稿包含指向本新聞稿中未以引用方式納入的信息的超鏈接。

聯繫人：

投資者：

切爾西·李斯特

THRUST 戰略

chelcie@thrustsc.com

媒體：

丹·佈德威克

1AB

dan@1abmedia.com

 

簡明合併資產負債表數據（未經審計）

 

（以千計）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

6月30日
2023

 

 

十二月三十一日
2022

 

現金、現金等價物和有價證券

 

$

1,073,016

 

 

$

1,078,134

 

總資產

 

 

1,353,887

 

 

 

1,341,714

 

負債總額

 

 

542,244

 

 

 

608,240

 

股東權益總額

 

 

811,643

 

 

 

733,474

 

 

簡明合併運營報表（未經審計）

 

（以千計，股票和每股數據除外）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至6月30日的三個月

 

 

截至6月30日的六個月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

許可和協作收入

 

$

20,116

 

 

$

16,652

 

 

$

44,324

 

 

$

25,084

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

 

97,608

 

 

 

74,556

 

 

 

197,254

 

 

 

139,966

 

一般和行政

 

 

24,656

 

 

 

24,062

 

 

 

48,146

 

 

 

43,309

 

運營費用總額

 

 

122,264

 

 

 

98,618

 

 

 

245,400

 

 

 

183,275

 

運營損失

 

 

(102,148

)

 

 

(81,966

)

 

 

(201,076

)

 

 

(158,191

)

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

衍生負債公允價值的變化

 

 

(900

)

 

 

12,200

 

 

 

4,700

 

 

 

25,800

 

非控股權投資的公允價值變動

 

 

6,148

 

 

 

(4,124

)

 

 

(6,649

)

 

 

(11,809

)

或有對價負債公允價值的變化

 

 

2,171

 

 

 

(120

)

 

 

1,875

 

 

 

332

 

利息和其他收入（支出），淨額

 

 

11,953

 

 

 

2,060

 

 

 

21,914

 

 

 

2,704

 

其他收入總額（支出）

 

 

19,372

 

 

 

10,016

 

 

 

21,840

 

 

 

17,027

 

淨虧損

 

$

(82,776

)

 

$

(71,950

)

 

$

(179,236

)

 

$

(141,164

)

有價證券的未實現收益（虧損）

 

 

(1,250

)

 

 

(1,481

)

 

 

415

 

 

 

(4,140

)

綜合損失

 

$

(84,026

)

 

$

(73,431

)

 

$

(178,821

)

 

$

(145,304

)

每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後

 

$

(1.08

)

 

$

(1.02

)

 

$

(2.41

)

 

$

(2.03

)

已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值

 

 

76,335,175

 

 

 

70,210,227

 

 

 

74,315,721

 

 

 

69,461,207