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美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
（Mark One）
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告 |
在截至的季度期間
或者
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告 |
委員會文件編號：
（其章程中規定的註冊人的確切姓名）
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（州或其他司法管轄區 公司或組織） |
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（美國國税局僱主 證件號） |
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（主要行政辦公室地址） |
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（郵政編碼） |
(
(註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
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交易品種 |
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每個交易所的名稱 |
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用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用勾號指明註冊人是否以電子方式提交了根據第 S-T 條第 405 條要求提交的所有交互式數據文件（§在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類文件的較短期限）中（本章第 232.405 節）。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器 |
☐ |
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加速過濾器 |
☐ |
☑
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規模較小的申報公司 |
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新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐
用勾號指明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第 12b-2 條）。是的 ☐沒有
註冊人普通股的數量，面值為0.001美元，於2023年8月4日流通：
目錄
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頁面 |
第一部分 — 財務信息 |
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第 1 項。財務報表（未經審計） |
5 |
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截至2023年6月30日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表 |
5 |
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的簡明合併運營報表 |
6 |
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的綜合虧損簡明合併報表 |
7 |
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的股東權益簡明合併報表 |
8 |
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的簡明合併現金流量表 |
10 |
簡明合併財務報表附註 |
11 |
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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
31 |
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|
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露 |
43 |
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|
第 4 項。控制和程序 |
43 |
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第二部分 — 其他信息 |
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第 1A 項。風險因素 |
44 |
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第 6 項。展品 |
47 |
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簽名 |
49 |
2
關於前瞻性陳述和行業數據的警示性説明
本10-Q表季度報告或季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、管理計劃和目標以及預期市場增長的陳述，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。此外，“我們相信” 的陳述和類似陳述反映了我們對相關主題的信念和觀點。本季度報告中包含的前瞻性陳述和觀點基於截至本季度報告發布之日我們獲得的信息，儘管我們認為此類信息構成了此類陳述的合理依據，但此類信息可能有限或不完整，不應將我們的聲明理解為表明我們已經對所有可能可用的相關信息進行了詳盡的調查或審查。
除其他外，這些前瞻性陳述包括有關以下內容的陳述：
3
我們實際上可能無法實現前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或期望，您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。新的風險和不確定性時有出現，我們無法預測所有可能對本季度報告中的前瞻性陳述產生影響的風險和不確定性。
我們在本季度報告中包含的警示聲明中納入了重要因素，這些因素可能會導致實際業績或事件與我們發表的前瞻性陳述存在重大差異。特別是，COVID-19 疫情在多大程度上繼續影響我們和我們所依賴的第三方的運營，將取決於未來的發展，這些事態發展高度不確定，無法自信地預測，包括疫情的持續時間和嚴重程度、額外或修改後的政府行動，以及為遏制冠狀病毒或應對其影響可能需要採取的行動。COVID-19 已經並將繼續對我們的運營和員工產生不利影響，包括我們的供應鏈和臨牀試驗運營活動，這反過來又可能對我們的業務和財務業績產生不利影響。
我們的前瞻性陳述也沒有反映我們未來可能進行或進行的任何收購、合併、處置、合作、合資或投資的潛在影響。
該報告還包括我們從行業出版物和第三方進行的研究、調查和研究中獲得的統計和其他行業和市場數據，以及我們自己的估計。本報告中使用的所有市場數據都涉及許多假設和限制，提醒您不要過分重視此類數據。行業出版物和第三方研究、調查和研究通常表明，他們的信息是從被認為可靠的來源獲得的，儘管它們不能保證此類信息的準確性或完整性。我們對候選藥物潛在市場機會的估計包括基於我們的行業知識、行業出版物、第三方研究和其他調查的幾個關鍵假設，這些假設可能基於較小的樣本量，可能無法準確反映市場機會。儘管我們認為我們的內部假設是合理的，但沒有獨立消息來源證實了這些假設。
您應該完整閲讀本季度報告，並瞭解我們的實際未來業績可能與我們的預期存在重大差異。除非法律要求，否則我們不承擔任何義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
4
第一部分 — 金融所有信息
第 1 項。金融街賬單（未經審計）
賽羅斯製藥有限公司
壓縮合並TED 資產負債表
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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未開票的應收賬款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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其他長期資產 |
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限制性現金 |
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使用權資產 — 經營租賃 |
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使用權資產 — 融資租賃 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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遞延收入，當期部分 |
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融資租賃債務，流動部分 |
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經營租賃債務，流動部分 |
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流動負債總額 |
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經營租賃債務，扣除流動部分 |
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認股證負債 |
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債務，扣除債務折扣，長期 |
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股東權益： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外的實收資本 |
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累計其他綜合收益 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註。
5
賽羅斯製藥有限公司
簡明合併運營報表
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）
|
|
三個月已結束 |
|
|
六個月已結束 |
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6月30日 |
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6月30日 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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收入 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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利息收入 |
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利息支出 |
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認股權證負債公允價值的變化 |
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適用於普通股股東的淨虧損 |
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( |
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( |
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$ |
( |
) |
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適用於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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適用於普通股股東的每股淨虧損的加權平均普通股數量——基本和攤薄 |
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|
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||||
見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註。
6
賽羅斯製藥有限公司
壓縮合並狀態綜合損失
（以千計）
（未經審計）
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|
三個月已結束 |
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六個月已結束 |
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|
6月30日 |
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6月30日 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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淨虧損 |
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其他綜合損失： |
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扣除税款後的有價證券未實現持有虧損 |
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綜合損失 |
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$ |
( |
) |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註。
7
賽羅斯製藥有限公司
簡明的股東權益合併報表
在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中
（以千計，共享數據除外）
（未經審計）
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普通股 |
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累積的 |
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額外 |
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其他 |
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的數量 |
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標準桿數 |
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付費 |
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全面 |
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累積的 |
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股東 |
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股份 |
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價值 |
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資本 |
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收益（損失） |
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赤字 |
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公平 |
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截至2022年3月31日的餘額 |
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( |
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限制性股票單位的歸屬 |
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根據員工股票購買計劃發行股票 |
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股票薪酬支出 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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截至2022年6月30日的餘額 |
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截至2023年3月31日的餘額 |
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( |
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限制性股票單位的歸屬和限制性股票獎勵的發行 |
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行使預先籌集的認股權證 |
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根據員工股票購買計劃發行股票 |
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股票薪酬支出 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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( |
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截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 |
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$ |
( |
) |
|
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8
賽羅斯製藥有限公司
簡明的股東權益合併報表
在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中
（以千計，共享數據除外）
（未經審計）
|
|
普通股 |
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累積的 |
|
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額外 |
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其他 |
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|
的數量 |
|
|
標準桿數 |
|
|
付費 |
|
|
全面 |
|
|
累積的 |
|
|
股東 |
|
||||||
|
|
股份 |
|
|
價值 |
|
|
資本 |
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|
收入（虧損） |
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赤字 |
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公平 |
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截至2021年12月31日的餘額 |
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行使股票期權 |
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限制性股票單位的歸屬 |
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根據員工股票購買計劃發行股票 |
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股票薪酬支出 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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截至2022年6月30日的餘額 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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限制性股票單位的歸屬 |
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行使預先籌集的認股權證 |
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根據員工股票購買計劃發行股票 |
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股票薪酬支出 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 |
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9
賽羅斯製藥有限公司
壓縮合並 S現金流量表
（以千計）
（未經審計）
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六個月已結束 |
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6月30日 |
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2023 |
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經營活動 |
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淨虧損 |
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為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： |
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折舊和攤銷 |
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非現金租賃費用 |
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認股權證負債公允價值的變化 |
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運營資產和負債的變化： |
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經營租賃負債 |
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購買財產和設備 |
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有價證券的到期日 |
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投資活動提供的淨現金 |
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籌資活動 |
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支付融資租賃債務 |
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通過ESPP發行股票所得的收益 |
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支付與合併和融資活動相關的發行成本 |
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由（用於）融資活動提供的淨現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨減少 |
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現金、現金等價物和限制性現金 （參見附註 7 中的對賬） |
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期初 |
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期末 |
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支付利息的現金 |
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非現金投資和融資活動： |
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截至期末已收到但尚未支付的財產和設備 |
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截至期末已發生但尚未支付的發行成本 |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註。
10
賽羅斯製藥有限公司
簡明控制枱的註釋註明日期的財務報表
（未經審計）
1。業務性質
Syros Pharmicals, Inc.（“公司”）是特拉華州的一家公司，成立於2011年11月，是一家生物製藥公司，致力於為血液系統惡性腫瘤患者的一線治療制定新的護理標準。
公司面臨着許多與其他早期公司相似的風險，包括對關鍵人物的依賴；治療人類疾病的藥物開發和商業化所固有的風險；來自其他公司的競爭，其中許多公司規模更大、資本充足；與獲得和維持必要的知識產權保護有關的風險；以及需要獲得足夠的額外資金來資助其候選產品的開發。如果公司無法在需要時或以優惠條件籌集資金，則將被迫推遲、減少、取消或向其候選產品發放某些研發計劃或未來的商業化權。
自成立以來，公司每年都出現可觀的淨營業虧損。預計至少在未來幾年內，它將繼續蒙受鉅額且不斷增加的淨營業虧損。截至2023年6月30日，該公司的現金、現金等價物和有價證券為 $
2022 年 9 月 16 日，公司向特拉華州國務卿提交了重述公司註冊證書（“重訂公司註冊證書”）的修正案，生效
2022年9月16日，公司根據截至2022年7月3日的協議和合並計劃（“合併協議”）完成了對特拉華州的一家公司Tyme Technologies, Inc.（“Tyme”）的收購。公司發行了大約
2022 年 9 月 16 日，公司以私募形式發行（“2022 年私募配售”）
2023 年 4 月 6 日，我們在 S-3 表格或 2023 年註冊聲明上向美國證券交易委員會提交了一份通用貨架註冊聲明，要求不時註冊出售，最高不超過 $
根據其目前的運營計劃，公司管理層認為，截至2023年6月30日，自本10-Q表季度報告發布之日起，公司將在至少12個月內滿足其流動性要求。
11
2。重要會計政策摘要
演示基礎
公司的合併財務報表是根據美國普遍接受的會計原則（“美國公認會計原則”）編制的。這些附註中任何提及適用指南的內容均指財務會計準則委員會（“FASB”）的《會計準則編纂法》（“ASC”）和《會計準則更新》（“ASU”）中權威的美國公認會計原則。
未經審計的中期簡明合併財務報表的編制基礎與經審計的財務報表相同。公司管理層認為，隨附的未經審計的中期簡明合併財務報表包含所有必要的調整，以公允列報公司截至2023年6月30日的財務狀況、截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的經營業績、截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的股東權益表以及截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的現金流量表。這種調整屬於正常和反覆出現的性質。截至2023年6月30日的三個月和六個月的業績不一定代表截至2023年12月31日的年度業績，或者在未來的任何時期。
整合原則
隨附的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目，(i) Syros Securities Corporation，該公司於2014年12月成立，專門代表自己買入、出售和持有證券，(ii) Syros Pharmicals（愛爾蘭）有限公司，該公司於2019年1月成立的愛爾蘭有限責任公司，特拉華州的一家公司Tyme Technologies, Inc. 與申報有關的公司2022 年 9 月 16 日與特拉華州國務卿簽發的合併證書，根據該合併，該公司於 2022 年 6 月為實施合併而成立的特拉華州公司 Tack Acquisition Corp. 與泰姆科技公司合併成立（參見注釋1）。合併中刪除了所有公司間往來業務和餘額。
估算值的使用
按照美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出影響財務報表和附註中報告金額的估計和假設。管理層在選擇適當的財務會計政策和制定用於編制財務報表的估計數和假設時會考慮許多因素。管理層必須在此過程中做出重大判斷。此外，其他因素可能會影響估計值，包括但不限於預期的業務和運營變化、與編制估算時使用的假設相關的敏感度和波動性，以及歷史趨勢是否能代表未來趨勢。管理層的估算過程可能會得出一系列可能合理的估算值，管理層必須選擇在該合理估計範圍內的金額。公司管理層持續評估其估算值，其中包括但不限於與收入確認、認股權證負債、股票薪酬支出、應計支出、所得税以及評估是否存在使人們對公司繼續經營的能力產生重大懷疑的條件和事件有關的估計。實際結果可能與這些估計值或假設有所不同。
細分信息
運營部門被確定為企業的組成部分，首席運營決策者或決策小組在決定如何分配資源和評估績效時，可以根據這些組成部分進行單獨的獨立財務信息進行評估。該公司的首席運營決策者是其首席執行官。公司和首席運營決策者審視公司的運營並管理其業務
現金和現金等價物
這個 公司將收購時原始到期日為三個月或更短的所有高流動性工具視為現金等價物。現金等價物，包括投資於美國國債的貨幣市場基金
12
義務， 以及隔夜回購協議和公司債務證券，均按公允價值列報。該公司在主要金融機構開設銀行賬户。
資產負債表外風險和信用風險集中度
該公司有
金融工具的公允價值
ASC 820， 公允價值測量（“ASC 820”）為以公允價值計量的工具建立了公允價值層次結構，該層次結構區分了基於市場數據（可觀測輸入）的假設和公司自己的假設（不可觀察的輸入）。可觀察的輸入是市場參與者根據從公司獨立來源獲得的市場數據在對資產或負債進行定價時使用的輸入。不可觀察的輸入是那些反映了公司對市場參與者在對資產或負債進行定價時將使用的投入的假設。它們是在當時情況下現有的最佳信息基礎上制定的。
ASC 820將公允價值確定為交易所價格或退出價格，代表在市場參與者之間的有序交易中出售資產或轉移負債所獲得的金額。作為在公允價值衡量標準中考慮市場參與者假設的基礎，ASC 820建立了三級公允價值層次結構，區分了以下幾點：
1級——相同資產或負債在活躍市場上的報價市場價格（未經調整）。
級別 2-級別 1 中包含的報價以外的可直接或間接觀察的輸入，例如報價的市場價格、利率和收益率曲線。
3級——使用公司制定的估計值或假設得出的無法觀察的輸入，這些估計值或假設反映了市場參與者將要使用的估算值或假設。
如果估值基於市場上不太可觀察或不可觀察的模型或輸入，則公允價值的確定需要更多的判斷。因此，對於歸類為3級的工具，公司在確定公允價值時行使的判斷力最大。金融工具在公允價值層次結構中的等級基於對公允價值衡量有重要意義的所有投入中的最低水平。
由於其短期性質，現金和現金等價物、預付費用、其他流動資產、限制性現金、應付賬款、應計費用和遞延收入在簡明合併資產負債表中反映的賬面金額接近各自的公允價值。
財產和設備
財產和設備包括實驗室設備、計算機設備、傢俱和固定裝置以及租賃權改進，所有這些都按成本減去累計折舊值列報。未改善或延長相關資產壽命的維護和維修支出在發生時記為支出。重大改良作為財產和設備的增加資本化。使用直線法在資產的估計使用壽命內確認折舊和攤銷。
在建工程按成本列報，涉及尚未投入使用的租賃地改善工程的費用。
長期資產減值
這個 當事件或情況變化表明資產的賬面價值可能無法收回時，公司會持續評估長期資產的潛在減值。可收回性的衡量方法是將資產的賬面價值與資產預計產生的預期未來未貼現淨現金流進行比較。
13
如果 此類資產被視為減值，應確認的減值以資產的賬面價值超過其公允價值的金額來衡量。該公司有
其他長期資產
其他長期資產主要包括向負責進行公司他米巴羅汀臨牀試驗的合同研究機構支付的預付款。
收入確認
迄今為止，該公司的唯一收入包括合作和許可證收入。該公司沒有從產品銷售中產生任何收入，預計在可預見的將來也不會從產品銷售中產生任何收入。
公司根據ASC 606確認收入， 與客户簽訂合同的收入 （“ASC 606”）。ASC 606 適用於與客户簽訂的所有合同，但其他標準範圍內的合同除外，例如租賃、保險、合作安排和金融工具。根據ASC 606，實體在其客户獲得對承諾商品或服務的控制權時確認收入，該金額反映了該實體期望在換取這些商品或服務時獲得的對價。要確定實體確定屬於ASC 606範圍的安排的收入確認，該實體執行以下五個步驟：
只有在公司有可能收取應得的對價以換取向客户轉讓的商品或服務時，公司才對合同適用五步模式。如果合同在開始時被確定在ASC 606的範圍內，則公司將評估該合同中承諾的商品或服務，確定哪些商品和服務是履約義務，並評估每種承諾的商品或服務是否不同。然後，公司將履約義務履行時（或在）履行履約義務時分配給相應履約義務的交易價格金額確認為收入。
如果公司在客户支付對價之前或付款到期之前向客户轉讓商品或服務，則公司將記錄合同資產，不包括任何作為應收賬款列報的金額。公司將未開票的應收賬款作為合同資產列入其合併資產負債表。公司記錄向客户開具賬單的應收賬款，公司有無條件的對價權。公司對合同資產和應收賬款進行減值評估，迄今為止，尚未記錄任何減值損失。
公司可能會不時簽訂ASC 606範圍內的協議。這些安排的條款通常包括向公司支付以下一項或多項：不可退還的預付許可費或預付的研發服務；開發、監管和商業里程碑付款；以及許可產品淨銷售的特許權使用費。每筆付款都會產生許可和合作收入，但許可產品淨銷售的特許權使用費收入除外，這些收入將被歸類為特許權使用費收入。
公司分析其合作安排，以評估它們是否在ASC 808的範圍內， 合作安排(“ASC 808”），以確定此類安排是否涉及雙方開展的聯合經營活動，這些各方既是活動的積極參與者，又面臨重大風險和回報，具體取決於此類活動的商業成功。這種評估是在安排的整個生命週期內根據安排中各方責任的變化進行的。對於ASC 808範圍內包含多個要素的協作安排，公司首先確定哪些協作要素被視為在ASC 808的範圍內，哪些要素更能反映供應商與客户關係，因此屬於ASC 606的範圍。對於根據ASC 808核算的合作安排要素，通常通過以下方式確定和應用適當的識別方法
14
研究和開發
與研究與開發有關的支出在發生期間記作支出。研發費用包括與開發公司基因控制平臺和候選產品相關的內部和外部成本。研發成本包括工資和福利、材料和供應、外部研究、臨牀前和臨牀開發費用、股票薪酬支出和設施成本。設施成本主要包括租金、水電費、折舊和攤銷的分配。
在某些情況下，公司必須就未來收到的用於研發活動的商品或服務向供應商支付不可退還的預付款。在這種情況下，即使未來沒有其他研究和開發用途，在提供相關商品或服務之前，不可退還的預付款也會被推遲並資本化。
公司記錄了估計的持續研究成本的應計金額。在評估應計負債的充足性時，公司會分析正在進行的工作的進展，包括活動的階段或完成情況、收到的發票和成本。在確定任何報告期結束時的應計餘額時，可以作出重大判斷和估計。實際業績可能與公司的估計有所不同。
公司可以授予開發和商業化候選產品的權利。對於每筆許可內交易，公司都會評估其是否收購了足以構成美國公認會計原則所定義的 “業務” 的流程或活動以及投入。根據美國公認會計原則，“業務” 由應用於能夠創造產出的投入和流程組成。儘管企業通常有產出，但一套綜合活動並不需要產出才有資格成為企業。當公司確定其沒有獲得足夠的流程或活動來組建業務時，任何預付款以及里程碑付款將在發生期間立即記作收購的研發費用。
認股證
根據ASC 480-10，公司將已發行的認股權證記為負債或權益， 某些具有負債和權益特徵的金融工具的會計處理（“ASC 480-10”）或 ASC 815-40，與公司自有股票掛鈎並可能以公司自有股票結算的衍生金融工具的會計處理（“ASC 815-40”）。根據ASC 480-10，如果認股權證是強制性可贖回的，並且需要以現金、其他資產或可變數量的股份進行結算，則認股權證被視為負債。如果認股權證不符合ASC 480-10的負債分類，公司將考慮ASC 815-40的要求來確定認股權證應歸類為負債還是股權。根據ASC 815-40，無論觸發事件發生的可能性如何，可能需要現金結算的合約都是負債。負債分類的認股權證在發行日和每個報告期結束時按公允價值計量。發行日之後認股權證公允價值的任何變化均作為收益或虧損記錄在合併運營報表中。如果認股權證不需要根據ASC 815-40進行負債分類，則為了得出認股權證應歸類為股權的結論，公司將評估認股權證是否與其普通股掛鈎，以及根據ASC 815-40或其他適用的GAAP標準，認股權證是否被歸類為股權。股票分類的認股權證在發行日按公允價值入賬，發行日之後不確認公允價值的變化。
股票薪酬支出
公司根據ASC 718核算其股票薪酬獎勵， 補償—股票補償（“ASC 718”）。ASC 718要求根據授予日期的公允價值，在合併運營報表中將向員工和董事支付的所有股票款項，包括限制性股票單位的授予和股票期權獎勵，認列為支出。與向員工和董事發放的補助金一致，向其他服務提供商（稱為非員工）發放的限制性股票單位和股票期權獎勵是根據獎勵的授予日公允價值計量的，並在歸屬期內公司簡明的合併運營報表中列出費用。對於符合 “普通期權” 資格的獎勵，公司股票期權的預期期限是使用 “簡化” 方法確定的。授予非僱員的股票期權的預期期限可以使用期權授予的合同條款或 “簡化” 方法來確定。無風險利率是參照授予獎勵時有效的美國國債收益率曲線確定的，期限與該獎勵的預期期限大致相等。預期股息收益率基於這樣一個事實，即公司從未支付過現金分紅，也不會在可預見的將來支付任何現金分紅。公司使用其普通股的價值來確定限制性股票獎勵的公允價值。
15
公司在相關服務期（通常為歸屬期）內按直線法將股票獎勵的公允價值計入員工和非僱員。公司在沒收時核算沒收情況，而不是在授予時估計沒收情況。歸根結底，歸屬期內確認的實際支出將僅適用於那些歸屬的期權。
根據員工股票購買計劃進行折扣購買的薪酬支出是使用Black-Scholes模型來衡量的，以計算回顧準備金的公允價值加上購買折扣，並被確認為發行期內的薪酬支出。
對於包含基於績效的里程碑的股票獎勵，公司根據加速歸因模型記錄股票薪酬支出。管理層根據截至報告日的業績條件的預期滿意程度，評估何時有可能實現基於績效的里程碑。
所得税
公司使用更有可能的門檻來識別和解決不確定的税收狀況，以考慮不確定的税收狀況。對不確定税收狀況的評估基於各種因素，包括但不限於法律的變化、對納税申報表中採取或預計將採取的税收立場的衡量、受審計事項的有效解決、新的審計活動以及與税收狀況有關的事實或情況的變化。
每股淨虧損
適用於普通股股東的基本每股淨收益是通過將適用於普通股股東的淨收益除以該期間已發行股票的加權平均值計算得出的，不考慮普通股等價物。適用於普通股股東的攤薄後每股淨收益是通過根據該期間已發行普通股等價物的攤薄效應調整已發行股票的加權平均值計算得出的，計算方法是使用國庫股法和假設轉換法確定。就計算適用於普通股股東的攤薄後每股淨虧損而言，股票期權、未歸屬限制性股票單位和認股權證被視為普通股等價物，但不包括在適用於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算中，因為它們的影響會產生反攤薄作用；因此，適用於普通股股東的基本和攤薄後每股淨虧損在報告的所有期限內是相同的。
截至2023年6月30日,
以下普通股等價物被排除在所述期間適用於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算範圍之外，因為將它們包括在內會產生反攤薄效應：
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截至6月30日， |
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2023 |
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2022 |
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股票期權 |
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未歸屬的限制性股票單位 |
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認股權證* |
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總計 |
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* 截至2023年6月30日，這包括
16
貸款 2020 年 2 月的協議（請參閲註釋 8），
最近通過的會計公告
2016年6月，財務會計準則委員會發布了ASU 2016-13《金融工具——信貸損失（主題326）：衡量金融工具信貸損失》（“ASU 2016-13”），要求衡量和確認按攤銷成本持有的金融資產的預期信貸損失。ASU 2016-13 用預期損失模型取代了已發生的損失減值模型，該模型要求使用前瞻性信息來計算信用損失估算值。它還取消了非暫時性減值的概念，要求可供出售債務證券的信貸損失通過信貸損失備抵來記錄，而不是作為證券攤銷成本基礎的降低。ASU 2016-13 將在2022年12月15日之後開始的財政年度內對小型申報公司生效，並允許提前採用。該公司
3。資本重組
2022 年 9 月 16 日，公司發行了大約
在資本重組會計模式下，收購的淨資產按公允價值確認，超過淨資產公允價值的任何超額對價均反映為權益減少。合併產生的交易成本也反映為權益的減少。
截至2022年9月16日，泰姆淨資產的賬面價值因其短期性質而接近公允價值，如下所示：
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公允價值 |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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總計 |
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$ |
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在合併中從泰姆手中收購的開發計劃沒有任何價值。
該公司支出 $
17
4。合作和研究安排
與全球血液治療公司合作
2019年12月17日，公司與現為輝瑞公司子公司Global Blood Therapeutics, Inc.（“GBT”）簽訂了許可和合作協議（“GBT合作協議”），根據該協議，雙方同意進行研究合作，以發現誘導胎兒血紅蛋白的新靶標，以開發治療鐮狀細胞病和β地中海貧血的新小分子療法。研究術語（“研究期限”）最初的期限為
根據GBT合作協議的條款，GBT向公司支付了$的預付款
公司授予GBT一項選擇權（“期權”），以獲得全球獨家許可，並有權根據公司的相關知識產權和專有技術進行再許可，以開發、製造和商業化合作產生的任何化合物或產品。本期權將與GBT合作協議終止的生效日期同時終止，公司將
GBT 協作收入
該公司分析了GBT合作協議，得出結論，該協議代表了與ASC 606範圍內的客户簽訂的合同。
公司確定了一項單一績效義務，其中包括（i）GBT將在初始研究期內獲得的非排他性研究許可，以及（ii）在初始研究期內提供的研發服務。GBT 合作協議包括期權。期權並未向GBT提供在簽訂GBT合作協議的情況下將獲得的實質性權利，主要是因為期權行使費至少等於標的商品的獨立銷售價格。非排他性研究許可證沒有區別，因為如果沒有合同中單獨確定的研發服務，GBT就無法從許可中受益。非排他性研究許可證僅允許GBT評估根據研究計劃開發的候選化合物或在研究期內開展分配給其的工作。如果沒有公司提供的研發服務，包括提供數據包信息，GBT就無法從非排他性研究許可中獲得任何好處。因此，這兩項承諾是合併產出（交付允許GBT做出期權行使決定的數據包）的投入，並捆綁成單一的績效義務（非排他性研究許可和研發服務績效義務）。
一開始，總交易價格被確定為大約 $
ASC 606要求實體只有在通過向客户轉讓承諾的商品或服務來履行履約義務時才確認收入。當客户獲得商品或服務時，即視為已轉讓
18
控制。 由於非排他性研究許可和研發服務代表一項履約義務，公司已確定，隨着服務的提供以及GBT從服務中受益，它將在一段時間內履行其履約義務，因為該安排的總體目的是讓公司提供服務。公司將根據與研發活動相關的成本以及未來為履行履約義務而預計產生的成本，確認與履約義務相關的收入，因為研發服務是使用輸入法提供的。控制權的移交發生在這段時間內，是衡量履行履約義務進展情況的最佳衡量標準。考慮到GBT合作協議已終止，公司將重新評估為履行履約義務而預期產生的成本
在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，該公司確認的收入為美元
與 Incyte 公司的協議
2018年1月，公司與Incyte簽訂了目標發現、研究合作和期權協議（“Incyte合作協議”）。Incyte 合作協議於 2019 年 11 月進行了修訂。根據Incyte合作協議，該公司正在使用其專有的基因控制平臺來識別以骨髓增生性腫瘤為重點的新型治療靶點，Incyte已獲得選擇權，可以獲得針對多達七個已驗證靶標的治療產品的開發和商業化所產生的全球專有知識產權。對於Incyte行使的每項期權，Incyte將擁有使用許可知識產權的全球專有權利，開發和商業化可調節期權行使目標的治療產品。根據Incyte合作協議的條款，Incyte向公司支付了美元
2018年1月，公司還與Incyte簽訂了股票購買協議（“股票購買協議”），根據該協議，總收購價為美元
Incyte 協作收入
該公司分析了Incyte合作協議，得出結論，該協議代表了與ASC 606範圍內的客户簽訂的合同。
該公司確定了一項單一的履約義務，其中包括（i）只要還有未行使的期權，Incyte就會保留研究許可證（“研究許可證”），以及（ii）在研究期內提供的研發服務。Incyte合作協議包括以下選項：(x) 獲得額外時間來對指定為最終驗證目標的某些目標行使許可期權，以及 (y) 獲得每個經過驗證的目標的許可權，公司管理層在成立時都不認為這兩者是實質性權利，因此不是履約義務。
19
一開始，總交易價格被確定為 $
Incyte合作協議還規定了開發和監管里程碑，這些里程碑只能在行使期權後支付，因此在開始時不包括在交易價格中。公司在每個報告期結束時以及不確定事件得到解決或情況發生其他變化時重新評估交易價格。
公司根據與研發活動相關的成本以及未來為履行績效義務而預計產生的成本，通過輸入法提供研發服務，確認與績效義務相關的收入。控制權的移交發生在這段時間內，是衡量履行履約義務進展情況的最佳標準。截至2022年12月31日，公司已完成研究計劃分配給其的所有目標驗證活動，所有遞延收入均已確認。
該公司做到了
下表列出了合同負債的變化 截至2023年6月30日的六個月（以千計）：
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餘額為 |
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增補 |
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扣除額 |
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截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 |
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合同負債： |
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遞延收入-GBT |
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合同負債總額 |
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$ |
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$ |
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5。現金、現金等價物和有價證券
現金等價物是流動性很高的投資，購買時可以很容易地轉換為現金，原始到期日為三個月或更短。有價證券包括購買時原始到期日超過90天的證券。公司將這些有價證券歸類為可供出售證券，並按公允價值記錄在隨附的簡明合併資產負債表中。未實現的收益或虧損包含在累計的其他綜合虧損中。面值的溢價或折扣在標的證券壽命期內攤銷為利息收入。
截至當日，現金、現金等價物和有價證券包括以下內容 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日（以千計）：
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未實現 |
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未實現 |
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公平 |
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2023年6月30日 |
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攤銷成本 |
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收益 |
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損失 |
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價值 |
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現金和現金等價物： |
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現金和貨幣市場基金 |
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有價證券： |
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商業票據 |
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市政債券 |
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— |
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美國國債——在一年或更短的時間內到期 |
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總計： |
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20
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未實現 |
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未實現 |
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公平 |
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2022年12月31日 |
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攤銷成本 |
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收益 |
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損失 |
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價值 |
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現金和現金等價物： |
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現金和貨幣市場基金 |
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有價證券： |
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公司債務證券-在一年或更短的時間內到期 |
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) |
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商業票據 |
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市政債券 |
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美國國債——在一年或更短的時間內到期 |
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) |
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總計 |
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) |
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$ |
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儘管證券可以出售以滿足運營需求或其他方面，但通常持有至到期日。出售證券的成本是根據特定的識別方法確定的，目的是記錄已實現的損益。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，有
截至2023年6月30日，購買時到期日為一年或更短的有價證券以流動資產列報，期限超過一年的有價證券在隨附的簡明合併資產負債表中以非流動資產列報。
截至2023年6月30日，該公司有
6。公允價值測量
截至的經常性按公允價值計量的資產和負債 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日情況如下（以千計）：
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活躍 |
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可觀察 |
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無法觀察 |
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市場 |
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輸入 |
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輸入 |
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描述 |
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2023年6月30日 |
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（第 1 級） |
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（第 2 級） |
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（第 3 級） |
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資產： |
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現金和現金等價物： |
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現金和貨幣市場基金 |
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有價證券： |
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商業票據 |
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市政債券 |
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— |
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美國國債——在一年或更短的時間內到期 |
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— |
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總計： |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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負債： |
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認股證負債 |
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— |
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總計 |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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21
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活躍 |
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可觀察 |
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無法觀察 |
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市場 |
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輸入 |
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|
輸入 |
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描述 |
|
2022年12月31日 |
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|
（第 1 級） |
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（第 2 級） |
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（第 3 級） |
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資產： |
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現金和現金等價物： |
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現金和貨幣市場基金 |
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有價證券： |
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公司債務證券-在一年或更短的時間內到期 |
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商業票據 |
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市政債券 |
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美國國債——在一年或更短的時間內到期 |
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總計 |
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負債： |
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認股證負債 |
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總計 |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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確定認股權證公允價值時使用的假設
公司發行了2022年認股權證，總共購買了多達
用於記錄認股權證公允價值的Black Scholes定價模型假設摘要如下：
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2023年6月30日 |
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2022年12月31日 |
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股票價格 |
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$ |
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$ |
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平均無風險利率 |
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% |
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% |
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股息收益率 |
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— |
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— |
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平均預期壽命（以年為單位） |
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平均預期波動率 |
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% |
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% |
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按公允價值計量的三級負債的經常性變化
下表反映了公司三級認股權證負債的變化 截至2023年6月30日的六個月和截至2022年12月31日的年度（以千計）：
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2023年6月30日 |
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2022年12月31日 |
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截至年初的認股權證負債的公允價值 |
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$ |
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$ |
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發行的與2022年私募相關的認股權證 |
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— |
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公允價值的變化 |
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( |
) |
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( |
) |
期末認股權證負債的公允價值 |
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$ |
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$ |
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7。限制性現金
截至 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日，該公司有 $
在執行總部租約時，公司必須向房東提供金額為美元的信用證
22
租賃。 在某些條件下，公司將有權將信用證的金額減少到美元
下表列出了簡明合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬情況，這些對賬總額與截至公司簡明合併現金流量表中顯示的金額總和 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 6 月 30 日（以千計）：
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6月30日 |
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2023 |
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2022 |
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現金和現金等價物 |
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$ |
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$ |
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扣除流動部分的限制性現金 |
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$ |
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現金、現金等價物和限制性現金總額 |
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$ |
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$ |
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8。牛津金融貸款協議
2020年2月12日，公司與牛津金融有限責任公司（“貸款人”）簽訂了貸款和擔保協議（“貸款協議”）。根據貸款協議，本金總額不超過美元的定期貸款
公司支付了$的設施費
關於貸款協議，公司向貸款人授予了公司現在擁有或以後獲得的所有個人財產的擔保權益，不包括知識產權（但包括知識產權的付款權和收益權），以及對知識產權的負面質押。貸款協議還包含公司的某些違約事件、陳述、擔保和非財務契約。
關於2020年2月第一批融資的融資，公司發行了貸款人認股權證
牛津認股權證之所以被歸類為永久股權的一部分，是因為它們是獨立的金融工具，在法律上可以與發行認股權證的普通股分開行使，可以立即行使，不體現公司回購股票的義務，並且允許持有人在行使時獲得固定數量的普通股。此外，牛津認股權證不提供任何價值或回報保證。
23
截至目前，公司的未來貸款總還款額如下 2023 年 6 月 30 日（以千計）：
截至 2023 年 12 月 31 日的六個月 |
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$ |
— |
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截至2024年12月31日的年度 |
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截至2025年12月31日的年度 |
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截至2026年12月31日的年度 |
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最低還款總額 |
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減去未攤銷的債務折扣 |
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) |
加上最終費用的累積增加 |
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減少當前部分 |
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長期債務，扣除流動部分 |
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$ |
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在截至2023年6月30日的三個月和六個月中, 與貸款協議相關的利息支出約為美元
9。應計費用
截至的應計費用包括以下內容 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日（以千計）：
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2023年6月30日 |
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2022年12月31日 |
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外部研究和臨牀前開發 |
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員工薪酬和福利 |
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專業費用 |
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設施和其他 |
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應計費用 |
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$ |
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$ |
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10。承付款和或有開支
經營租賃
2019 年 1 月 8 日，公司簽訂了一份租約（“總部租約”），內容約為
在執行總部租約時，公司必須向房東提供金額為美元的信用證
24
該公司
以下是對截至截至運營租賃負債賬面價值的年度未貼現現金流的到期日分析 2023 年 6 月 30 日（以千計）：
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正在運營 |
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截至 2023 年 12 月 31 日的六個月 |
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$ |
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截至2024年12月31日的年度 |
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截至2025年12月31日的年度 |
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截至2026年12月31日的年度 |
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截至 2027 年 12 月 31 日及以後的財年 |
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最低租賃付款總額 |
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減去估算的利息 |
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( |
) |
租賃負債總額 |
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$ |
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下表概述了截至目前公司經營租賃的總租賃成本以及這些租賃的加權平均信息 2023 年 6 月 30 日（以千計）：
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截至2023年6月30日的六個月 |
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租賃成本： |
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運營租賃成本 |
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$ |
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為計量負債所包括的金額支付的現金： |
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來自經營租賃的運營現金流 |
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$ |
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其他信息： |
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截至2023年6月30日的六個月 |
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加權平均剩餘租賃期限（年）-經營租賃 |
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加權平均折扣率-經營租賃 |
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在採用ASC 842後，公司擁有使用權資產和租賃負債，從而記錄了臨時的税收差額。這種臨時税收差異是確認使用權資產和相關租賃負債而此類資產和負債沒有相應的税收基礎的結果。
資產購買協議
Orsenix, LLC
2020 年 12 月 4 日，公司與 Orsenix, LLC（“Orsenix”）簽訂了資產購買協議（“資產購買協議”），根據該協議，公司收購了 Orsenix 與一種新型口服形式的三氧化二砷（公司稱之為 SY-2101）相關的資產。根據資產購買協議的條款，公司必須向Orsenix支付：
這個 公司支付商業里程碑款項的義務在 SY-2101 首次商業銷售十週年後到期。資產購買協議要求公司在此期間做出商業上合理的努力，在美國開發和商業化 SY-2101 for APL，並在交易完成三週年或之前盡商業上合理的努力為 SY-2101 3 期臨牀試驗中的第一位患者服藥；但是，公司保留自行決定運營收購的資產的唯一自由裁量權。從Orsenix收購的資產不符合ASC 805 “業務” 對企業的定義
25
組合” （“ASC 805”），因為收購的資產的公允價值幾乎都集中在單一的可識別資產，即 SY-2101 的權利。此外，由於收購的資產不包括實質性程序，因此該資產不符合ASC 805規定的被視為企業的最低要求。由於 SY-2101 未來沒有其他用途，該公司記錄了 $
許可協議
TMRC Co.有限公司
2015年9月，該公司與TMRC Co.簽訂了獨家許可協議。Ltd.（“TMRC”）將在北美和歐洲開發用於治療癌症的他米巴羅汀並將其商業化。該協議於2016年4月經過修訂和重申，並於2021年1月進一步修訂，將公司獲得許可的地區擴大到包括中美洲和南美洲、澳大利亞、以色列和俄羅斯。
作為該許可證的交換，公司同意支付不可退還的預付款 $
該公司還與TMRC簽訂了供應管理協議，根據該協議，公司同意向TMRC支付每生產一千克他米巴羅汀的費用。公司產生的費用為 $
11。股東權益
增加授權股份和反向股票分割
生效於
2022 年 9 月 16 日，公司普通股的授權股份數量按比例調整了
26
通過私募發行證券
2022 年 9 月 16 日，公司以私募形式發行
2020年12月8日，公司以私募形式發行（“2020年私募配售”）
如果某些基本交易涉及公司，2022年認股權證和2020年認股權證的持有人可能會要求公司根據Black-Scholes估值並使用特定投入進行付款。2022 年預先出資認股權證和 2020 年預撥認股權證的持有人沒有類似的權利。因此，公司將2022年認股權證和2020年認股權證視為負債，而2022年預籌認股權證和2020年預籌認股權證符合永久股權標準分類。2022年預先融資認股權證和2020年預先融資認股權證被歸類為永久股權的一部分，因為它們是獨立的金融工具，在法律上可以分離出來，可以與發行時的普通股分開行使，可以立即行使，不體現公司回購股票的義務，並且允許持有人在行使時獲得固定數量的普通股。此外，2022 年預先注資的認股權證和 2020 年預先注資的認股權證不提供任何價值或回報保證。2022 年認股權證和 2020 年認股權證發行時的初始公允價值為 $
通過承銷公開發行發行證券
2021 年 1 月 22 日，公司共發行並出售了
可轉換優先股和2019年認股權證
2019 年 4 月 9 日，公司完成了
2019 年 11 月，所有
每份2019年認股權證的普通股每股行使價為美元
27
肯定的 例外情況，不得行使2019年公司普通股認股權證，前提是該認股權證在行使生效之前或之後，持有人及其關聯公司和其他歸屬方擁有的股份將超過
12。股票支付
2016 年股票激勵計劃
2016年股票激勵計劃（“2016年計劃”）於2015年12月15日獲得董事會通過，並於2016年6月17日獲得股東批准，並於2016年7月6日公司首次公開募股（“IPO”）結束後生效。2016年計劃取代了2012年的股權激勵計劃（“2012年計劃”）。根據2012年計劃，任何未償還的期權或獎勵仍未償還且有效。2022年9月16日，2016年計劃被2022年股權激勵計劃（“2022年EIP”）所取代，根據2016年計劃，不得再發放任何獎勵。
2016 年員工股票購買計劃
2016年員工股票購買計劃（“2016年ESPP”）於2015年12月15日獲得董事會通過，於2016年6月17日獲得股東批准，並在首次公開募股結束後於2016年7月6日生效。截至2025日曆年的每個日曆年的第一天，根據2016年ESPP預留髮行的公司普通股數量自動增加，金額等於（i）中的最小值
激勵補助金
在截至2021年12月31日的年度中，公司授予非法定股票期權，用於購買總額為
2022 年激勵性股票激勵計劃
2022 年 1 月 25 日，公司董事會通過了 2022 年激勵性股票激勵計劃（“2022 年計劃”），根據該計劃，公司可以授予非法定股票期權、股票增值權、限制性股票、限制性股票單位和其他股票獎勵
2022 年股權激勵計劃
這個 2022年EIP於2022年7月14日由董事會通過，並獲得股東的批准，並於2022年9月15日生效。2022年EIP取代了2016年計劃。根據2016年計劃，任何未償還的期權或獎勵仍然未償還且有效。根據2022年EIP，公司可以授予激勵性股票
28
選項， 非法定股票期權、股票增值權、限制性股票、限制性股票單位和其他股票獎勵。
股票期權
股票期權協議的條款，包括歸屬要求，由董事會確定，但須遵守適用的股票計劃的規定。公司授予的股票期權獎勵通常歸屬於
截至目前股票期權狀況摘要 2022年12月31日和2023年6月30日以及截至2023年6月30日的六個月中的變化如下所示：
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聚合 |
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加權 |
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剩餘的 |
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固有的 |
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平均值 |
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合同的 |
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價值 |
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股份 |
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行使價格 |
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壽命（以年為單位） |
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（以千計） |
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截至 2022 年 12 月 31 日已發行 |
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$ |
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已授予 |
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截至 2023 年 6 月 30 日的未付款 |
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可於 2023 年 6 月 30 日開始行使 |
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根據合併協議的條款，公司承擔了合併完成前未償還和未行使的某些泰姆股票期權。公司發行了購買期權
有
截至2023年6月30日，有 $
限制性股票單位和限制性股票獎勵
經公司董事會批准，不時向某些員工授予具有時間歸屬標準的限制性股票單位。這些限制性股票單位中的大多數每年歸屬時間超過一年
公司已向管理層授予基於績效的限制性股票單位，這些單位在實現某些臨牀開發里程碑後進行歸屬。當歸屬條件有可能實現時，與這些基於績效的限制性股票單位相關的股票薪酬支出就會被確認。在截至2023年6月30日的六個月中，公司未確認與實現基於績效的里程碑有關的任何股票薪酬支出。
29
截至2022年12月31日限制性股票單位和限制性股票獎勵狀況摘要；以及 2023年6月30日以及截至2023年6月30日的六個月中的變化如下所示：
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股份 |
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視乎而定 |
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限制性股票 |
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限制性股票 |
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平均補助金 |
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獎項 |
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日期公允價值 |
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截至 2022 年 12 月 31 日已發行 |
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已授予 |
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既得 |
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被沒收 |
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截至 2023 年 6 月 30 日的未付款 |
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$ |
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截至2023年6月30日，有 $
股票薪酬支出
在此期間授予的每種股票期權的公允價值 根據以下加權平均假設，使用Black-Scholes期權定價模型，估算了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2023 |
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2022 |
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預期的期權期限（以年為單位） |
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波動性 |
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截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中每股授予期權的加權平均授予日公允價值是 $
下表彙總了向員工和非僱員發放的股票期權、限制性股票單位和限制性普通股的股票薪酬支出，以及公司簡明合併運營報表中記錄的2016年ESPP的股票薪酬支出：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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股票薪酬支出總額 |
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由於營業虧損，公司沒有記錄與股票薪酬或期權行使相關的税收優惠。税收優惠將在實現時入賬。
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它em 2。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與本10-Q表季度報告其他地方出現的未經審計的財務報表和相關附註以及我們在2023年3月2日或2022 10-K向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中包含的經審計的財務信息及其附註一起閲讀。 我們的實際業績和某些事件發生的時間可能與任何前瞻性陳述中討論、預測、預期或表明的結果存在重大差異。我們提醒您，前瞻性陳述不能保證未來的業績，我們的實際運營業績、財務狀況和流動性以及我們運營所在行業的發展可能與本季度報告中包含的前瞻性陳述存在重大差異。此外，即使我們的經營業績、財務狀況和流動性以及我們運營所在行業的發展與本季度報告中包含的前瞻性陳述一致，它們也可能無法預測未來時期的業績或發展。
還應根據2022 10-K和本10-Q表季度報告中在 “風險因素” 標題下確定的風險，考慮以下信息和任何前瞻性陳述。我們提醒您不要過分依賴我們做出的任何前瞻性陳述，這些陳述僅代表其發表之日。除非法律和美國證券交易委員會規則特別要求，否則我們不承擔任何義務公開更新或修改任何此類聲明，以反映我們的預期或任何此類陳述可能依據的事件、條件或情況的任何變化，或者可能影響實際業績與前瞻性陳述中陳述的結果可能存在差異的可能性。
概述
我們是一家生物製藥公司，致力於為血液系統惡性腫瘤患者的一線治療制定新的護理標準。在幫助血液疾病患者的動機驅使下，我們正在推進包括我們的主要候選產品在內的後期臨牀產品線：
此外，我們目前正在探索 SY-5609 的授權機會，這是一種高度選擇性和強效的細胞週期蛋白依賴性激酶 7 或 CDK7 的口服抑制劑，我們已將其作為單一藥物用於特定實體瘤患者，在胰腺癌患者的化療聯合使用的 1 期臨牀試驗中。在積極報名的 F. Hoffmann-La Roche AG（羅氏）贊助的 1/1b 期臨牀試驗中，還正在對 SY-5609 與 PD-L1 抑制劑 atezolizumab 聯合對 BRAF 突變結直腸癌進行評估。我們還在腫瘤學領域有多個臨牀前和發現項目，包括我們的口服 CDK12 抑制劑 SY-12882，以及針對抑制 CDK11 和 WRN 的項目。我們還與Global Blood Therapeutics, Inc.（GBT）（現為輝瑞公司的子公司）（GBT）合作，以發現、開發和商業化治療鐮狀細胞病和β地中海貧血的新療法。輝瑞已選擇終止此次合作，終止的生效日期為2023年10月16日。我們目前正在探索腫瘤學發現計劃的許可外機會，並打算為我們的鐮狀細胞病項目探索許可外機會。
Tamibarotene
在2020年12月舉行的第62屆美國血液學會年會和博覽會（ASH 2020）上，我們公佈了完全註冊的2期臨牀試驗的數據，該試驗評估了他米巴羅汀聯合阿扎西替丁對不適合標準強化化療候選的新診斷的急性髓細胞白血病患者以及使用我們的專有藥物前瞻性選擇的復發或難治性急性急性髓細胞白血病患者的安全性和有效性 RARA，編碼 RARα 的基因，生物標誌物。截至2020年10月1日的數據截止日期，有51名新診斷的急性髓細胞白血病患者，包括有無患者 RARA基因過度表達，有資格進行安全性分析。在這些患者中，他米巴羅汀與阿扎胞苷聯合使用總體耐受性良好，沒有
31
有證據表明，與任何一種藥物相比，毒性都會增加，包括與單一藥物阿扎胞苷相當的骨髓抑制率。截至數據截止日期，在18名患者中 RARA 臨牀反應可評估的過度表達，綜合完全緩解率為61％，其中50％的患者實現完全緩解（CR），11％的患者在血細胞計數恢復不完整（cRI）的情況下實現完全緩解。初始複合CR的中位時間為1.2個月，複合完全緩解的中位持續時間為10.8個月，達到CR或CRI的患者的總存活率（OS）中位數為18.0個月。截至數據截止日期，在28名患者中，沒有數據 RARA 可以評估臨牀反應的過度表達，總體反應率（ORR）為43％，複合完全反應率為32％，其中25％的患者達到CR，7％的患者達到cRi。初次綜合完全緩解的平均時間為3.0個月，綜合完全緩解的平均持續時間為10.3個月。我們還提供了轉化數據，表明大多數新診斷的不適合的急性髓細胞白血病患者患有 RARA 參與我們的2期研究的過度表達具有一種與venetoclax耐藥相關的單核細胞疾病表型。這些數據表明 RARA生物標誌物不僅選擇更有可能對他米巴羅汀治療產生反應的患者，還可以選擇可能不太可能從venetoclax治療中受益的患者。在美國和歐洲，每年約有25,000名患者被診斷出患有不適的急性髓細胞白血病，我們預計，到2025年，所有急性髓細胞白血病患者的總體潛在市場機會將增長到約66億美元。
根據這些數據以及我們對持續需求未得到滿足的領域的評估，我們將他米巴羅汀與阿扎胞苷聯合用於一項允許註冊的3期臨牀試驗，該試驗適用於新診斷的HR-MDS患者 RARA 過度表達，我們稱之為 SELECT-MDS-1。HR-MDS 是一種與急性髓細胞白血病密切相關的血液系統惡性腫瘤，我們認為大約 50% 的 HR-MDS 患者表達過度 RARA。我們認為，在美國和歐洲，每年約有21,000名患者被診斷出患有HR-MDS，我們預計，到2026年，所有風險羣體的MDS患者的潛在市場機會總額將增長到約33億美元。SELECT-MDS-1 試驗正在評估新診斷的 HR-MDS 患者 RARA 雙盲安慰劑對照研究設計中的過度表達，隨機分配 2:1 接受他米巴羅汀與阿扎胞苷聯合使用，或安慰劑與阿扎胞苷聯合使用。主要療效終點基於190名患者，提供超過90％的功率來檢測實驗組和對照組之間的CR率差異，單側α值為0.025。在最近的來文中，美國食品藥品監督管理局（FDA）繼續支持使用CR率作為可接受的療效終點，以全面或加速批准新診斷的HR-MDS的治療，並提供緩解持續性的支持數據。根據美國食品藥品管理局的反饋，我們在 2023 年 3 月修訂了 SELECT-MDS-1 臨牀試驗方案，將總共納入大約 550 名患者，使我們能夠將總存活率（OS）作為關鍵的次要終點，這將允許該試驗作為確認性研究，將來需要將加速批准轉化為全面批准。修改後的臨牀試驗協議的設計功率為80％，可以檢測實驗組和控制組之間關鍵次要終點的操作系統速率差異，單側阿爾法值也為0.025。我們目前正在對 SELECT-MDS-1 的患者進行給藥，我們預計將在2023年第四季度完成 CR 主要終點分析的患者入組，並在 2024 年第三季度報告 SELECT-MDS-1 試驗的關鍵 CR 數據。
此外，我們在新診斷的不適急性髓細胞白血病患者中使用了他米巴羅汀與venetoclax和阿扎西替丁聯合使用 RARA 過度表達。我們正在進行的 2 期臨牀試驗，名為 SELECT-AML-1，包括一項單臂安全性引導，用於確認試驗隨機部分使用的三聯劑的給藥方案，該試驗將評估他米巴羅汀與 venetoclax 和 azacitidine 聯合使用與 venetoclax 和 azacitidine 在大約 80 名隨機分組的患者中的安全性和有效性，1：1。我們在2022年12月舉行的美國血液學會第64屆年會（ASH 2022）上報告了來自正在進行的試驗的安全前導部分的臨牀活動數據。截至數據截止，八名新診斷的、不健康的患者呈陽性 RARA 過度表達已參與試驗，包括六名可以評估其反應的患者。在該人羣中，與venetoclax和阿扎西替丁的雙聯組合相比，以批准劑量給藥的他米巴羅汀與venetoclax和阿扎胞苷聯合使用沒有顯示出毒性增加的證據。這包括骨髓抑制率，該比率與該人羣中使用venetoclax和阿扎西替丁的報告相當。在這些患者中，cR/CRi率為83％，包括兩名獲得CR的患者（33％）和三名獲得cRi的患者（50％）。在達到 CR 或 cRi 的五名患者中，有四名（80%）的單核細胞表達分數或 MES 較高，這可能與 venetoclax 耐藥有關。cR/CRI 反應的平均時間為 33 天，中位治療持續時間為 76.5 天，隨訪時間中位數為 107 天。這些早期數據與venetoclax和阿扎西替丁的標準治療組合相比有利，後者顯示，新診斷的不健康急性髓細胞白血病患者的綜合CR率為66％。試驗的主要終點將是複合CR率。該試驗還將評估三聯體作為對照組中對venetoclax和azacitidine沒有反應的患者的救助策略。我們在2023年第一季度啟動了試驗的隨機部分，我們預計將在2023年第四季度報告初步隨機數據，並在2024年報告更多數據。
2022 年 3 月，我們與 Qiagen Manchester Limited（簡稱 Qiagen）簽訂了一項協議，根據該協議，Qiagen 同意開發一種測定方法並將其商業化，作為伴隨診斷測試，以確定我們的表達水平
32
專有的 RARA用於治療新診斷的高危多發性硬化症患者的他米巴羅汀的生物標誌物。Qiagen還將負責獲得和維持商業診斷測試的監管批准。
SY-2101
2020 年 12 月，我們從 Orsenix, LLC 或 Orsenix 手中收購了一種新穎的 ATO 口服形式，我們稱之為 SY-2101。SY-2101 正在開發用於治療 APL，急性髓細胞白血病是一種由融合的急性髓細胞白血病亞型 RARA和早幼粒細胞白血病，或 PML，基因。APL 約佔所有急性髓細胞白血病病例的 10%，在美國和歐洲，每年大約有 2,000 名患者被診斷出患有 APL。靜脈注射或靜脈注射的ATO配方獲準與全反式視黃醇酸（ATRA）聯合用於新診斷的低風險 APL 患者，雖然對超過 80% 的患者具有治癒作用，但在典型的誘導和鞏固治療療程中，其給藥需要多達 140 次兩到四小時的輸液。我們相信，SY-2101 有可能通過提供一種更加便捷的選擇，減少患者的治療負擔，改善獲得治療的機會，降低醫療保健系統的成本，從而成為 APL 的標準治療一線療法。在之前的 1 期臨牀試驗中，SY-2101 顯示出生物利用度、藥代動力學或 PK，暴露與 IV ATO 相似，並且總體上具有良好的耐受性安全性。我們在一項針對 SY-2101 的劑量確認研究中正在給患者服藥。正在進行的劑量確認研究旨在評估 SY-2101 的 PK、食物效應、安全性和耐受性，預計將招收六至二十四名接受鞏固的 IV ATO 加 ATRA 的成年 APL 患者。參與者在禁食狀態和餵食狀態下均接受單劑量 15 mg 的 SY-2101，以及單劑量的 IV ATO 用於 PK 評估，可以靈活地評估其他 SY-2101 劑量。還在多劑量治療模塊中評估 SY-2101 的每日給藥情況，該模塊在鞏固期間取代 IV ATO，以評估穩定狀態 SY-2101 PK 和安全性。根據我們正在進行的 1 期劑量確認研究中迄今為止獲得的初步數據，在 0.15 mg/kg 的批准劑量下，以 15 mg 給藥的 SY-2101 在 IV ATO 中的暴露量達到了相當的 PK（AUC 和 Cmax）。此外，根據迄今為止獲得的數據，SY-2101 顯示出約80％的高口服生物利用度，並且繼續支持良好的耐受性。
迄今為止，美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局（EMA）在最初的 SY-2101 PK 數據背景下提供的反饋支持一項針對大約 215 名新診斷的低風險 APL 患者的單一註冊研究，以 2:1 隨機分配 SY-2101 或 IV ATO，設計時以分子完全反應和無事件存活率作為可能獲得批准的主要終點。根據新出現的 PK 交叉數據，在我們的劑量確認試驗中，將 SY-2101 與 IV ATO 的批准劑量進行了直接比較，並假設更多數據是支持性的，我們認為可能有機會探索更有效的註冊途徑以獲得批准。我們計劃在 2023 年下半年在 APL 的註冊支持研究中提供劑量確認研究的最新情況，以及進一步評估 SY-2101 的開發路徑和時機。
SY-5609
在2023年6月舉行的美國臨牀腫瘤學會年會（ASCO 2023）上，我們公佈了1/1b期臨牀試驗的數據，該試驗評估了復發/難治性胰腺導管腺癌或 PDAC、HR+ 乳腺癌和其他實體瘤患者的高選擇性和強效的 CDK7 抑制劑 SY-5609。SY-5609 的 1/1b 期試驗是一項多中心、開放標籤的研究，由兩部分組成：第一部分是劑量遞增研究，評估特定晚期實體瘤患者中的單一藥物 SY-5609 以及在 HR+ 乳腺癌中與氟維司蘭聯合使用；第二部分包括旨在為劑量擴大研究提供信息的組合安全性導入，評估 SY-5609 和吉西他濱的雙重療法以及三聯療法 SY-5609、吉西他濱和 nab-paclitaxel 用於處於第二或第三線治療的 PDAC 患者。我們目前正在為進一步開發 SY-5609 尋找外包許可機會。
ASCO 2023 上公佈的數據表明，使用 7 天/7 天的休假給藥時間表，SY-5609 作為單一藥物的最大耐受劑量（MTD）為 10 mg。對於 doublet 方案，MTD 為 5 毫克 SY-5609 加上 1000 毫克吉西他濱。MTD 不是使用 SY-5609、吉西他濱和 nab-paclitaxel 這三聯組建立。每種單劑、雙重和三聯方案通常都具有良好的耐受性，主要是低等級事件。SY-5609 作為單一藥物（10 mg）和聯合用藥（4 或 5 mg 加吉西他濱）均觀察到令人鼓舞的臨牀活性。在10毫克單藥隊列中有三名可評估的精選實體瘤患者中，數據顯示疾病控制率（DCR）為100％。這包括一名患有PDAC的患者，他的腫瘤減少了10％。在接受4或5毫克 SY-5609 聯合吉西他濱治療的九名可評估反應的患者中，數據顯示DCR為44％（四名患者）。100% 的 10 毫克單藥 DCR 優於在 7 天/7 天休假 7 天時使用較低劑量 SY-5609 時觀察到的結果，44% 的雙倍DCR與目前的二線基準相當。
33
加入該研究fulvestrant隊列的患者表現為晚期疾病：78.6％（14名患者中有11名患者）有肝轉移並接受了大量的預先治療，78.6％（14名患者中有11名患者）之前接受了五種或更多療法，100％（14名患者中有14名患者）在CDK4/6治療中取得了進展，85.7％（14名患者中有12名）之前接受了氟維斯特蘭。數據顯示，SY-5609 和 fulvestrant 的組合在各種給藥計劃中都表現出可接受的安全性。該組合的不良事件特徵與單一藥物 SY-5609 或 fulvestrant 的安全特徵基本一致，在評估的劑量和給藥時間表下，該組合沒有出現新的安全信號。MTD 尚未建立。對12名患者在不同劑量和給藥時間表中的反應進行了評估。12名患者中有5名達到了穩定的病情，DCR為42％；這五名患者中有三名實現了目標病變消退。三名患者接受SD治療的時間超過六個月，包括患有TP53突變、先前暴露於氟維斯特蘭和/或肝病的患者。
2021 年 8 月，我們宣佈與羅氏簽訂臨牀供應協議，根據該協議，我們同意在羅氏正在進行的 1/1b 期INTRINSIC 試驗中為阿替珠單抗的聯合給藥隊列提供 SY-5609，該試驗正在評估包括阿替珠單抗在內的多種靶向療法或免疫療法，作為單一藥物或合理的特定組合在結直腸癌患者分子定義的亞羣中。正在評估 SY-5609 與阿替珠單抗聯合用於 BRAF 突變體病患者，該試驗的這一部分目前正在積極招募中。根據協議條款，羅氏將贊助和進行第1/1b期研究，以評估 SY-5609 和阿替珠單抗組合的安全性、耐受性和初步療效，並將承擔與該研究相關的所有費用。作為提供 SY-5609 的交換，我們將獲得與 atezolizumab 聯合使用的 SY-5609 數據。我們保留對 SY-5609 的所有權利。
戰略融資
2022 年 7 月 3 日，我們與特拉華州的一家公司和我們的全資子公司 Tack Acquisition Corp.（合併子公司）和特拉華州的一家公司 Tyme Technologies, Inc.（泰姆）簽訂了協議和合並計劃或合併協議，規定將合併子公司與泰姆合併，泰姆作為我們的全資子公司或合併後倖存下來。在2022年9月16日合併完成後，我們收購了6,710萬美元的淨現金、現金等價物和有價證券，扣除了遣散費和泰姆管理層在合併完成前做出的約450萬美元的其他承諾。
同樣在2022年7月3日，在合併協議執行和交付之前，我們與某些合格投資者簽訂了證券購買協議，根據該協議，投資者同意購買我們的普通股股票和/或預先注資的認股權證以購買我們的普通股，以及購買額外普通股（或預先融資的認股權證）或PIPE Financing 的隨附認股權證。
2022 年 9 月 16 日，PIPE 融資與合併同時結束。合併結束時，我們向泰姆股東共發行了7,546,014股普通股。在PIPE Finanding中，我們共發行了6,387,173股普通股，並向某些投資者發行了預先注資的認股權證，用於購買共計7,426,739股普通股，以及在每種情況下，還發行了隨附的認股權證，用於額外購買多達13,813,912股普通股（或代之購買普通股的預籌認股權證）。在扣除我們應支付的預計發行費用之前，我們從PIPE融資中獲得了1.299億美元的總收益，不包括認股權證的任何行使。
財務運營概述
收入
迄今為止，我們尚未從產品銷售中獲得任何收入，預計在可預見的將來也不會從產品銷售中產生任何收入。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，我們確認的收入分別為280萬美元和580萬美元，這與我們與GBT的合作有關。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，我們確認的收入分別為630萬美元和1170萬美元，其中570萬美元和1,070萬美元與我們與GBT的合作有關，60萬美元和100萬美元與我們與Incyte的合作有關。
34
開支
研究和開發費用
研發費用主要包括我們的研究活動產生的成本，包括開發我們的基因控制平臺和開發我們的候選產品，其中包括：
研究和開發費用在發生時記為支出。向供應商支付的不可退還的預付款，對於將來將要收到的用於研發活動的商品或服務，即使未來沒有其他的研究和開發用途，也要推遲並資本化，直到提供相關商品或服務為止。
我們通常在研發項目中使用員工、顧問和基礎設施資源。我們按候選產品或開發計劃跟蹤外包開發成本，但我們不會將人員成本、其他內部成本或某些外部顧問成本分配給特定的候選產品或開發計劃。根據我們目前的運營計劃，我們預計未來與臨牀前和藥物發現計劃有關的任何研發費用都將由合作合作伙伴報銷。
下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，我們按項目分列的外部研發費用以及未分配給項目的費用（以千計）：
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三個月已結束 |
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六個月已結束 |
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6月30日 |
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6月30日 |
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2023 |
|
|
2022 |
|
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
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他米巴羅汀外部成本 |
|
|
$ |
14,978 |
|
|
$ |
15,851 |
|
|
|
$ |
28,334 |
|
|
$ |
21,947 |
|
|
SY-5609 計劃外部成本 |
|
|
|
1,025 |
|
|
|
1,387 |
|
|
|
|
2,343 |
|
|
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4,057 |
|
|
SY-2101 計劃外部成本 |
|
|
|
1,094 |
|
|
|
1,067 |
|
|
|
|
3,008 |
|
|
|
2,729 |
|
|
其他研究和平臺計劃外部成本 |
|
|
|
2,200 |
|
|
|
3,565 |
|
|
|
|
3,733 |
|
|
|
7,850 |
|
|
員工相關費用，包括股票薪酬 |
|
|
|
7,252 |
|
|
|
7,845 |
|
|
|
|
14,779 |
|
|
|
15,131 |
|
|
基於股票的薪酬 |
|
|
|
1,384 |
|
|
|
1,433 |
|
|
|
|
2,650 |
|
|
|
2,828 |
|
|
設施和其他費用 |
|
|
|
1,675 |
|
|
|
1,952 |
|
|
|
|
3,522 |
|
|
|
3,729 |
|
|
研發費用總額 |
|
|
$ |
29,608 |
|
|
$ |
33,100 |
|
|
|
$ |
58,369 |
|
|
$ |
58,271 |
|
|
我們預計，隨着我們尋求推進我們的計劃，在可預見的將來，我們的研發費用將增加。目前，我們無法合理估計或知道完成候選產品開發所需工作的性質、時間和成本。我們也無法預測候選產品的銷售何時（如果有的話）將開始大量淨現金流入。這是由於開發此類候選產品存在許多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
35
與我們的候選產品的開發有關的任何這些變量的結果發生任何變化都可能意味着與開發這些候選產品相關的成本和時機的重大變化。例如，如果美國食品藥品管理局或其他監管機構推遲了我們計劃的臨牀試驗開始，或者要求我們進行超出我們目前預期的臨牀試驗或其他測試，或者如果我們在任何計劃中的臨牀試驗的註冊出現嚴重延遲，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成候選產品的臨牀開發。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括行政、財務、信息技術和行政職能人員的工資和其他相關費用，包括股票薪酬。其他重大成本包括未包括在研發費用中的公司設施成本、與專利和公司事務相關的法律費用以及會計和諮詢服務費。
我們預計，隨着我們增加員工人數以支持我們持續的研究活動和候選產品的開發，未來我們的一般和管理費用將增加。
利息收入
利息收入包括我們的現金、現金等價物和有價證券投資的利息收入，包括相關的溢價和折扣攤銷。
利息支出
利息支出包括利息、債務折扣攤銷、與我們的應付貸款相關的遞延融資成本的攤銷以及融資租賃安排的利息。
認股權證負債公允價值的變化
認股權證負債公允價值的變化是我們在每個報告期末重新計量認股權證負債公允價值的結果。
關鍵會計政策與估計
36
我們的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的財務報表為基礎，這些報表是根據美國公認的會計原則或美國公認會計原則編制的。這些財務報表的編制要求我們做出影響財務報表中報告的資產、負債、收入和支出金額以及或有資產和負債披露的判斷和估計。我們的估算基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及在當時情況下被認為合理的各種其他因素。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。我們會根據情況、事實和經驗的變化不斷評估我們的判斷和估計。估計數如有重大修正，將從估計數變動之日起反映在財務報表中。
我們認為，我們最關鍵的會計政策是與收入確認、應計研發費用和股票薪酬有關的會計政策。正如我們在 2022 年 10-K 中所討論的那樣，我們的關鍵會計政策沒有重大變化。
運營結果
截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月的比較
下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月的經營業績，以及這些項目的變化（以千計）：
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
美元變化 |
|
|
% 變化 |
|
|
||||
運營報表數據： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
收入 |
|
$ |
2,833 |
|
|
$ |
6,276 |
|
|
$ |
(3,443 |
) |
|
|
(55 |
) |
% |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
|
29,608 |
|
|
|
33,100 |
|
|
|
(3,492 |
) |
|
|
(11 |
) |
% |
一般和行政 |
|
|
7,225 |
|
|
|
6,945 |
|
|
|
280 |
|
|
|
4 |
|
% |
運營費用總額 |
|
|
36,833 |
|
|
|
40,045 |
|
|
|
(3,212 |
) |
|
|
(8 |
) |
% |
運營損失 |
|
|
(34,000 |
) |
|
|
(33,769 |
) |
|
|
(231 |
) |
|
|
1 |
|
% |
利息收入 |
|
|
2,125 |
|
|
|
112 |
|
|
|
2,013 |
|
|
|
1,797 |
|
% |
利息支出 |
|
|
(1,278 |
) |
|
|
(981 |
) |
|
|
(297 |
) |
|
|
30 |
|
% |
認股權證負債公允價值的變化 |
|
|
(3,105 |
) |
|
|
157 |
|
|
|
(3,262 |
) |
|
|
(2,078 |
) |
% |
淨虧損 |
|
$ |
(36,258 |
) |
|
$ |
(34,481 |
) |
|
$ |
(1,777 |
) |
|
|
5 |
|
% |
收入
在截至2023年6月30日的三個月中，收入為280萬美元，所有這些都歸功於我們與GBT的合作。在截至2022年6月30日的三個月中，收入為630萬美元，其中570萬美元來自我們與GBT的合作，60萬美元來自我們與Incyte的合作。
研發費用
研發費用減少了約350萬美元，即11％，從截至2022年6月30日的三個月的3,310萬美元減少到截至2023年6月30日的三個月的2960萬美元。下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月的研發費用，以及這些項目的變化（以千計）：
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
美元變化 |
|
|
% 變化 |
|
|
||||
外部研究和開發 |
|
$ |
16,847 |
|
|
$ |
20,782 |
|
|
$ |
(3,935 |
) |
|
|
(19 |
) |
% |
員工相關費用，不包括股票薪酬 |
|
|
7,252 |
|
|
|
7,845 |
|
|
|
(593 |
) |
|
|
(8 |
) |
% |
基於股票的薪酬 |
|
|
1,384 |
|
|
|
1,433 |
|
|
|
(49 |
) |
|
|
(3 |
) |
% |
諮詢、許可和專業費用 |
|
|
2,450 |
|
|
|
1,088 |
|
|
|
1,362 |
|
|
|
125 |
|
% |
設施和其他費用 |
|
|
1,675 |
|
|
|
1,952 |
|
|
|
(277 |
) |
|
|
(14 |
) |
% |
研發費用總額 |
|
$ |
29,608 |
|
|
$ |
33,100 |
|
|
$ |
(3,492 |
) |
|
|
(11 |
) |
% |
37
研發費用的減少主要歸因於與推進我們的主要臨牀項目相關的活動，包括：
一般和管理費用
一般和管理費用增加了約30萬美元，增長了4％，從截至2022年6月30日的三個月的690萬美元增加到截至2023年6月30日的三個月的720萬美元。一般和管理費用的變化主要歸因於股票薪酬的增加、保險費的增加以及辦公用品和軟件訂閲成本的增加。
利息收入
利息收入通常來自我們對現金、現金等價物和有價證券的投資。與截至2022年6月30日的三個月相比，截至2023年6月30日的三個月中，利息收入有所增加，這是由於PIPE融資和合並於2022年9月完成後收到的額外現金、現金等價物和有價證券，以及截至2023年6月30日的三個月期間的利率與2022年同期相比更高。
利息支出
利息支出與我們與牛津大學的信貸額度和設備融資安排有關。利息支出從截至2022年6月30日的三個月增加到截至2023年6月30日的三個月，這是由於截至2023年6月30日的三個月期間的利率與2022年同期相比有所提高。
認股權證負債公允價值的變化
與截至2022年6月30日的三個月相比，截至2023年6月30日的三個月中，認股權證負債的公允價值發生了變化，這是調整與2022年9月和2020年12月私募相關的認股權證公允價值的結果。
截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的比較
38
下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的經營業績，以及這些項目的變化（以千計）：
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
美元變化 |
|
|
% 變化 |
|
|
||||
運營報表數據： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
收入 |
|
$ |
5,787 |
|
|
$ |
11,743 |
|
|
$ |
(5,956 |
) |
|
$ |
(51 |
) |
% |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
|
58,369 |
|
|
|
58,271 |
|
|
|
98 |
|
|
|
0 |
|
% |
一般和行政 |
|
|
14,630 |
|
|
|
13,894 |
|
|
|
736 |
|
|
|
5 |
|
% |
運營費用總額 |
|
|
72,999 |
|
|
|
72,165 |
|
|
|
834 |
|
|
|
1 |
|
% |
運營損失 |
|
|
(67,212 |
) |
|
|
(60,422 |
) |
|
|
(6,790 |
) |
|
|
11 |
|
% |
利息收入 |
|
|
3,900 |
|
|
|
147 |
|
|
|
3,753 |
|
|
|
2,553 |
|
% |
利息支出 |
|
|
(2,495 |
) |
|
|
(1,956 |
) |
|
|
(539 |
) |
|
|
28 |
|
% |
認股權證負債公允價值的變化 |
|
|
5,760 |
|
|
|
2,604 |
|
|
|
3,156 |
|
|
|
121 |
|
% |
淨虧損 |
|
$ |
(60,047 |
) |
|
$ |
(59,627 |
) |
|
$ |
(420 |
) |
|
$ |
1 |
|
% |
收入
在截至2023年6月30日的六個月中，收入為580萬美元，所有這些都歸功於我們與GBT的合作。在截至2022年6月30日的六個月中，收入為1170萬美元，其中1,070萬美元來自我們與GBT的合作，100萬美元來自我們與Incyte的合作。
研發費用
研發費用增加了約10萬美元，從截至2022年6月30日的六個月的5,830萬美元增加到截至2023年6月30日的六個月的5,840萬美元。下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的研發費用，以及這些項目的變化（以千計）：
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
美元變化 |
|
|
% 變化 |
|
|
||||
外部研究和開發 |
|
$ |
32,455 |
|
|
$ |
33,881 |
|
|
$ |
(1,426 |
) |
|
|
(4 |
) |
% |
員工相關費用，不包括股票薪酬 |
|
|
14,779 |
|
|
|
15,131 |
|
|
|
(352 |
) |
|
|
(2 |
) |
% |
基於股票的薪酬 |
|
|
2,650 |
|
|
|
2,828 |
|
|
|
(178 |
) |
|
|
(6 |
) |
% |
諮詢、許可和專業費用 |
|
|
4,963 |
|
|
|
2,702 |
|
|
|
2,261 |
|
|
|
84 |
|
% |
設施和其他費用 |
|
|
3,522 |
|
|
|
3,729 |
|
|
|
(207 |
) |
|
|
(6 |
) |
% |
研發費用總額 |
|
$ |
58,369 |
|
|
$ |
58,271 |
|
|
$ |
98 |
|
|
|
0 |
|
% |
研發費用的變化主要歸因於與推進我們的主要臨牀項目相關的活動，包括：
一般和管理費用
一般和管理費用增加了約70萬美元，即5％，從截至2022年6月30日的六個月的1,390萬美元增加到截至2023年6月30日的六個月的1,460萬美元。一般費用和管理費用的變動主要是由於徵聘費增加、保險費增加和辦公用品費用增加。
39
利息收入
利息收入通常來自我們對現金、現金等價物和有價證券的投資。與截至2022年6月30日的六個月相比，截至2023年6月30日的六個月中，利息收入有所增加，這是由於PIPE融資和合並於2022年9月完成後收到的額外現金、現金等價物和有價證券，以及截至2023年6月30日的六個月中利率與2022年同期相比更高。
利息支出
利息支出與我們與牛津大學的信貸額度和設備融資安排有關。利息支出從截至2022年6月30日的六個月增加到截至2023年6月30日的六個月，這是由於在截至2023年6月30日的六個月中，利率與2022年同期相比有所提高。
認股權證負債公允價值的變化
與截至2022年6月30日的六個月相比，截至2023年6月30日的六個月中，認股權證負債的公允價值發生了變化，這是調整與2022年9月和2020年12月私募相關的認股權證公允價值的結果。
流動性和資本資源
流動性來源
從成立到2023年6月30日，我們主要通過發行股權證券、許可和合作協議（包括與Incyte和GBT的協議）以及與牛津大學的信貸額度為我們的運營提供資金。
2022 年 7 月 3 日，我們與泰姆簽訂了合併協議。同樣在2022年7月3日，在合併協議執行和交付之前，我們與某些合格投資者簽訂了證券購買協議。
在2022年9月16日合併完成之際，根據合併協議的條款，我們收購了約6,710萬美元的淨現金、現金等價物和有價證券。PIPE Financing 於 2022 年 9 月 16 日與合併同時結束，根據合併，我們在扣除應支付的發行費用之前獲得了總收益為 1.299 億美元，不包括行使在 PIPE 融資中發行的認股權證。
2020 年 2 月 12 日，我們與牛津大學簽訂了《貸款和擔保協議》或《貸款協議》。根據貸款協議，我們可以獲得本金總額不超過6,000萬美元的定期貸款。2020年2月12日為2,000萬美元的定期貸款提供了資金，另有2,000萬美元的定期貸款於2020年12月23日獲得了資金。2022年7月3日，我們與牛津大學簽訂了《貸款協議》修正案或《貸款修正案》。根據《貸款修正案》，牛津大學已同意修改貸款協議，除其他外，將僅限利息期從2023年3月1日延長至2024年3月1日，並將到期日從2025年2月1日延長至2026年2月1日，在達到某些里程碑並支付某些費用後，將僅限利息期進一步延長至2024年9月1日，到期日至2026年8月1日。截至2023年6月30日，根據貸款協議，仍有2,000萬美元的可用資金由牛津大學自行決定。
2023年4月6日，我們在S-3表格或2023年註冊聲明上向美國證券交易委員會提交了通用上架註冊聲明，要求不時登記出售一次或多次註冊發行中高達2.5億美元的普通股、優先股、債務證券、認股權證和/或單位。2023 年註冊聲明已於 2023 年 4 月 28 日宣佈生效。此外，2023年4月，我們與Cowen and Company, LLC或Cowen簽訂了市場銷售協議，根據該協議，我們可以根據2023年註冊聲明，通過Cowen發行和出售總髮行價格不超過5000萬美元的普通股。
簽訂2023年銷售協議後，我們根據2020年7月12日的原始銷售協議終止了之前的上市計劃。在終止協議時，根據該協議可用的全部7 500萬美元仍未售出。
40
截至2023年6月30日，根據2023年註冊聲明，仍有2.5億美元的證券可供未來發行。
截至2023年6月30日，根據與Cowen簽訂的銷售協議，我們的5,000萬美元普通股仍可供未來發行。
截至2023年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券約為1.44億美元。
現金流
下表提供了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的現金流信息（以千計）：
|
|
截至6月30日的六個月 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
提供的淨現金（用於）： |
|
|
|
|
|
|
||
經營活動 |
|
$ |
(59,287 |
) |
|
$ |
(56,195 |
) |
投資活動 |
|
|
7,175 |
|
|
|
23,272 |
|
籌資活動 |
|
|
87 |
|
|
|
(315 |
) |
現金、現金等價物和限制性現金淨減少 |
|
$ |
(52,025 |
) |
|
$ |
(33,238 |
) |
用於經營活動的淨現金
截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金主要來自經非現金費用調整後的淨虧損和營運資金組成部分的變化。
截至2023年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金為5,930萬美元，而截至2022年6月30日的六個月為5,620萬美元。在截至2023年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金增加的主要原因是運營虧損增加了680萬美元，但部分被截至2023年6月30日的六個月中淨運營資產變動減少210萬美元所抵消。
投資活動提供的淨現金
在截至2023年6月30日的六個月中，投資活動提供的淨現金為720萬美元，而在截至2022年6月30日的六個月中，投資活動提供的淨現金為2330萬美元。投資活動提供的淨現金主要是由於有價證券的到期日為5,840萬美元，在截至2023年6月30日的六個月中，購買了5,100萬美元的有價證券以及購買了20萬美元的財產和設備，部分抵消了這一點。投資活動提供的淨現金歸因於2350萬美元的有價證券到期，在截至2022年6月30日的六個月中，購買的20萬美元不動產和設備部分抵消了這一點。
（用於）融資活動提供的淨現金
在截至2023年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為10萬美元，而截至2022年6月30日的六個月中，用於融資活動的淨現金為30萬美元。截至2023年6月30日的六個月中，融資活動提供的現金主要來自根據我們的員工股票購買計劃發行普通股的收益。相比之下，截至2022年6月30日的六個月中，用於融資活動的現金主要是由於與合併和PIPE融資相關的30萬美元發行成本，根據我們的融資租賃支付的10萬美元款項，被根據我們的員工股票購買計劃發行普通股的10萬美元收益所抵消。
資金需求
我們預計，與正在進行的活動相關的支出將增加，特別是隨着我們繼續推進他米巴羅汀、SY-2101 和 SY-5609 的臨牀試驗，尋求開發與候選產品一起使用的伴隨診斷測試，啟動新的研發項目，併為我們成功開發的任何候選產品尋求上市批准。此外，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，我們預計將產生與建立銷售、營銷、分銷和其他商業基礎設施以實現此類產品的商業化相關的鉅額商業化費用。我們需要獲得大量資金
41
與我們的持續運營相關的額外資金。如果我們無法在需要時或以優惠條件籌集資金，我們將被迫推遲、減少、取消或將我們的研發計劃或未來的商業化權外包給我們的候選產品。
我們相信，截至2023年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2025年之前的計劃運營支出和資本支出需求提供資金。 我們未來的短期和長期資金需求將取決於許多因素，包括：
識別潛在候選產品和進行臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要很多年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得市場批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能無法取得商業上的成功。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得足夠的額外融資。
在此之前，如果有的話，由於我們可以創造可觀的產品收入，我們希望通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可相結合來為我們的現金需求提供資金
42
安排。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資金，則普通股股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資（如果有）可能涉及協議，其中包含限制或限制我們採取具體行動能力的契約，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅。
如果我們通過與第三方的額外合作、戰略聯盟或許可安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究項目或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。
第 3 項。定量和定性ve 關於市場風險的披露
我們面臨與利率變化相關的市場風險。我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受到美國總體利率水平變化的影響，特別是因為我們的投資，包括現金等價物，以貨幣市場基金和有價證券的形式進行，投資於美國國債或政府債務。但是，由於我們投資組合期限的短期性質以及投資的低風險狀況，我們認為市場利率立即變動10％預計不會對我們投資組合的公允市場價值或我們的財務狀況或經營業績產生重大影響。
我們還面臨與外幣匯率變化相關的市場風險。我們與位於亞洲和歐洲的供應商簽訂合同，某些發票以外幣計價。我們受與這些安排相關的外幣匯率波動的影響。我們目前不對衝外幣匯率風險。截至2023年6月30日，我們沒有以外幣計價的大額負債。
通貨膨脹通常會增加我們的勞動力成本和臨牀試驗成本，從而影響我們。我們認為，在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，通貨膨脹不會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大影響。
第 4 項。控件和程序
管理層對我們的披露控制和程序的評估
我們維持經修訂的1934年《證券交易法》或《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條定義的 “披露控制和程序”，旨在確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息（1）在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告，以及（2）和累積酌情與我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官溝通，以便及時關於要求披露的決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。我們的披露控制和程序旨在為實現其控制目標提供合理的保證。
我們的管理層在擔任首席執行官的首席執行官和擔任首席財務官的首席財務官的參與下，評估了截至2023年6月30日，即本10-Q表季度報告所涵蓋期末的披露控制和程序的有效性。根據此類評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至當日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在本10-Q表季度報告所涵蓋期間，我們的財務報告內部控制沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分 — 其他R 信息
第 1A 項。Risk 個因子。
以下信息更新了截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告或2022年10-K表第一部分第1A項 “風險因素” 中討論的風險因素，並應與之一起閲讀。本10-Q表和2022年10-K表季度報告中包含的任何風險因素都可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大影響，而這些風險因素可能不是我們面臨的唯一風險。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大不利影響.
與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
我們將需要大量額外資金來執行我們的運營計劃，如果我們無法籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或商業化工作。
開發藥品，包括進行臨牀試驗，是一個耗時、昂貴且不確定的過程。因此，我們將需要為我們的持續運營籌集大量額外資金。如果我們無法在需要時或以有吸引力的條件籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或未來的任何商業化努力。
我們相信，截至2023年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2025年之前的計劃運營支出和資本支出需求提供資金。我們對我們預計現有現金、現金等價物和有價證券能夠繼續為我們的運營提供資金的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可以比目前預期的更快地使用可用資本資源。此外，不斷變化的情況（其中一些可能是我們無法控制的）可能導致我們消耗資本的速度比我們目前預期的要快得多，我們可能需要比計劃更快地尋求額外資金。無論如何，我們現有的現金、現金等價物和有價證券不足以為我們計劃開展的所有工作提供資金，也不足以為完成所有候選產品的開發提供資金。
我們未來的資金需求將取決於許多因素，包括我們在2022年10-K下所討論的因素”自成立以來，我們已經蒙受了鉅額虧損，預計至少在未來幾年內將蒙受鉅額且不斷增加的虧損，並且可能永遠無法實現或維持盈利。”我們未來的資金需求可能還取決於：
籌集額外資金可能會稀釋我們的股東，限制我們的運營或要求我們放棄對技術或產品候選人的權利。
我們預計，與計劃運營相關的支出仍將居高不下。如果我們通過出售普通股、可轉換證券或其他股權證券來籌集額外資金，就像我們在2022年9月通過私募證券所做的那樣，我們現有股東的所有權權益可能會被大幅稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠以及可能對股東權利產生不利影響的反稀釋保護。此外，債務融資，例如我們的定期貸款機制
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我們於2020年2月與牛津大學簽訂了固定還款義務並施加了限制性契約，限制了我們採取可能對我們開展業務的能力產生不利影響的具體行動，例如承擔額外債務、進行資本支出、設立留置權、贖回股票或申報股息。此外，獲得融資可能需要我們管理層的大量時間和精力，並可能將他們不成比例的注意力從日常活動上轉移開，這可能會對我們的管理層監督候選產品開發的能力產生不利影響。
如果我們通過與第三方的合作或營銷、分銷或許可安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條件授予許可。如果我們無法在需要時籌集額外資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。在這方面，我們正在尋找 SY-5609 臨牀開發的外包許可機會，我們正在尋求超出我們的腫瘤學發現計劃的許可，我們打算在終止與輝瑞的合作後尋求對我們的鐮狀細胞病計劃進行外包許可。但是，我們無法保證這些交易將完成，也無法保證能夠獲得或以優惠條件獲得足夠的額外資金來支持這些計劃的進一步發展。
與候選產品的發現、開發和商業化相關的風險
我們面臨激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更成功地發現、開發或商業化產品。
我們預計，在我們或任何合作者將來可能尋求開發或商業化的任何候選產品方面，我們和任何合作者將面臨來自全球主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的激烈競爭。具體而言，有許多大型製藥和生物技術公司目前正在銷售和銷售產品，或者正在開發候選產品，以治療我們最先進計劃的關鍵適應症。
例如，我們知道，自2018年以來，美國食品藥品管理局批准了幾種用於治療新診斷的不適合急性髓細胞白血病或新診斷的不適合急性髓細胞白血病中的患者亞羣（包括ivosidenib、venetoclax和glasdegib）的新藥，以及美國食品藥品管理局於2020年批准的一種用於治療MDS或MDS患者亞羣的新藥（地西他濱/西達珠裏定）。他米巴羅汀還可能面臨來自其他目前正在臨牀開發的急性髓細胞白血病和多發性硬化症藥物的競爭，包括來自吉利德科學公司、艾伯維公司、羅氏控股公司、諾華公司、Astex Pharmicals, Inc.和輝瑞公司的後期開發藥物。
SY-2101 可能面臨來自 Trisenox® 或任何仿製藥 Trisenox 的競爭，Trisenox 是美國食品藥品管理局批准用於治療 APL 的 IV ATO 產品。我們還知道有一種基於中藥（TCM）的口服砷配方在中國上市。此外，我們知道總部位於澳大利亞的專業製藥集團Phebra Pty Ltd或Phebra正在臨牀開發中口服ATO配方。Phebra已與歐洲生物製藥公司Medsenic SAS簽訂協議，研究其用於治療自身免疫性疾病的口服ATO化合物。我們還知道，在香港的學術環境中，正在研究ATO的口服配方。
此外，我們知道Carrick Therapeutics Ltd.、Exelixis, Inc.、Qurient Co. 正在臨牀試驗中開發選擇性CDK7抑制劑。Ltd. 以及 Exscientia Ltd. 和 GT Apeiron Therapeutics Ltd. 的合作，以及其他我們認為正在臨牀前開發的選擇性 CDK7 抑制劑項目，這些項目由永進製藥有限公司、轉化基因組學研究所、應用藥物科學公司、Kirilys Therapeutics, Inc.、TYK Medicines, Inc. 和 Evopoint Biosciences Co., Ltd. 依賴性激酶或 CDK 抑制劑，包括選擇性 CDK7 抑制劑。SY-5609 可能面臨來自這些 CDK7 抑制劑的競爭。在胰腺癌和 BRAF 突變結直腸癌中，除了 CDK7 抑制機制之外的產品也存在激烈的競爭，我們專注於開發 SY-5609 的疾病領域。
我們的競爭對手可能會成功地開發、獲得或許可比我們目前正在開發或可能開發的任何候選產品更有效、副作用更少或副作用更容易忍受的技術和產品，更易於獲得，或者成本更低，這可能會使我們的候選產品過時且缺乏競爭力。例如，急性髓細胞白血病患者治療的護理標準不斷演變
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在這種疾病中，批准和研究藥物的反應率和反應持續時間可能會導致他米巴羅汀的臨牀開發路徑更長、更復雜，這反過來又會影響他米巴羅汀臨牀試驗的潛在投資回報。在我們或任何合作者獲得我們的產品批准之前，我們的競爭對手也可能獲得美國食品藥品管理局或其他上市批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們或任何合作者進入市場之前建立強大的市場地位。
我們的許多現有和潛在的未來競爭對手在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得上市批准和銷售批准的產品方面擁有比我們更多的財務資源和專業知識。製藥和生物技術行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在少數競爭對手身上。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型老牌公司的合作安排。這些競爭對手還與我們競爭，招聘和留住合格的科學和管理人員，建立臨牀試驗場地和臨牀試驗患者登記，以及獲取對我們候選產品開發的補充或必需的技術。
與我們依賴第三方相關的風險
如果我們與第三方合作開發和商業化任何候選產品，我們在這些候選產品方面的前景將在很大程度上取決於這些合作的成功。
我們預計將合作開發和商業化我們可能開發的一種或多種候選產品，就像我們與GBT合作開發鐮狀細胞病和β地中海貧血的新療法一樣，與Incyte合作開發骨髓增生性腫瘤領域的新藥物靶標。在我們進行此類合作的範圍內，我們對合作者用於候選產品的開發或商業化的資源數量和時間的控制有限。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於任何合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。此外，合作者可能有權在商定的條款到期之前或之後放棄研發項目並終止適用的協議，包括資助義務。
涉及我們候選產品的合作會帶來許多風險，包括以下風險：
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合作協議可能無法以最有效的方式或根本無法導致候選產品的開發或商業化。如果我們的任何合作者參與業務合併，它可能會決定推遲、減少或終止我們許可的任何候選產品的開發或商業化。例如，作為GBT的繼任者，輝瑞行使了自2023年10月16日起終止合作協議的權利。雖然我們打算在本合作協議終止後尋求對我們的鐮狀細胞病計劃進行外包許可，但在商業上合理的條件下，我們可能無法成功做到這一點。
我們目前正在尋求，而且我們預計將繼續尋求建立更多的合作關係，如果我們無法以商業上合理的條件建立這些合作，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。
我們目前正在尋找，而且我們希望繼續尋求另外一個或多個合作者，以開發和商業化我們的一個或多個候選產品，或者驗證目標。可能的合作者可能包括大中型製藥公司、區域和國家制藥公司以及生物技術公司。此外，如果我們能夠獲得外國監管機構的候選產品的上市批准，我們打算與國際生物技術或製藥公司建立戰略關係，以便在美國境外將此類候選產品商業化。
在尋找合適的合作者方面，我們面臨着激烈的競爭。除其他外，我們能否就合作達成最終協議將取決於我們對合作者資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作者對許多因素的評估。這些因素可能包括我們的候選產品與競爭候選產品的潛在區別、臨牀試驗的設計或結果、獲得美國食品藥品管理局或類似外國監管機構批准的可能性以及任何此類批准的監管途徑、候選產品的潛在市場、製造和向患者交付產品的成本和複雜性以及競爭產品的潛力。合作者還可以考慮替代候選產品或技術，以尋找可能可供合作的類似跡象，以及這種合作是否比與我們合作的候選產品更具吸引力。
我們可能無法及時、以可接受的條件或根本無法就新的合作進行談判。如果我們做不到，我們可能不得不削減我們尋求合作的候選產品的開發，減少或推遲我們的開發計劃或一項或多項其他開發計劃，推遲潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加支出並自費開展開發或商業化活動。
第 6 項。E展出。
展品編號 |
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展品描述 |
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3.1 |
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經修訂的註冊人公司註冊證書，包括註冊人A系列可轉換優先股的優先權、權利和限制指定證書（參照註冊人於2022年11月14日提交的截至2022年9月30日的季度10-Q表季度報告（文件編號001-37813）附錄3.1納入）。 |
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3.2 |
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第二次修訂和重述的註冊人章程（參照註冊人於 2021 年 8 月 5 日提交的截至 2021 年 6 月 30 日的季度 10-Q 表季度報告（文件編號 001-37813）附錄 3.2 納入）。 |
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10.1 |
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註冊人與Cowen and Company, LLC於2023年4月6日簽訂的銷售協議（參照註冊人於2023年4月6日提交的S-3表格（文件編號333-271160）註冊聲明附錄1.2納入）。 |
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31.1 |
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根據經修訂的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14（a）條對首席執行官進行認證。 |
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31.2 |
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根據經修訂的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14（a）條對首席財務官進行認證。 |
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32.1 |
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根據經修訂的1934年《證券交易法》和《美國證券交易法》第18編第63章第1350條頒佈的第13a-14（b）條對首席執行官進行認證。 |
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32.2 |
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根據經修訂的1934年《證券交易法》和《美國法典》第18編第63章第1350條頒佈的第13a-14（b）條對首席財務官進行認證。 |
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101.INS |
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行內 XBRL 實例文檔（實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中）。 |
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101.SCH |
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內聯 XBRL 分類擴展架構文檔 |
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101.CAL |
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內聯 XBRL 計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF |
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內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔 |
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101.LAB |
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內聯 XBRL 標籤 Linkbase 文檔 |
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101.PRE |
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內聯 XBRL 分類法演示鏈接庫文檔 |
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104 |
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封面互動數據（格式為 Inline XBRL 幷包含在附錄 101 中） |
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48
簽名URES
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
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賽羅斯製藥有限公司 |
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日期：2023 年 8 月 8 日 |
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來自： |
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/s/ 傑森·哈斯 |
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傑森·哈斯 |
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首席財務官（首席財務官） |
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