研究結果測量結果表明，血漿 lyso-GB3在研究期間，濃度保持穩定，從基線（19.36 nM ±3.35）到第52周（22.23 ±3.60 nM），平均變化（±SE）為3.01 nM（0.94）。在為期52周的治療期間，平均絕對錶皮生長因子值保持穩定，與基線相比平均變化為-1.27 mL/min/1.73 m2(1.39)。研究結束時，總人羣的平均值 (SE) eGFR 斜率為 -2.92 (1.05) ml/min/1.73 m2/year 表示穩定性。
在使用生活質量 EQ-5D-5L 問卷對參與者進行調查後，答覆表明，在為期 52 周的研究期間，患者對自己健康狀況的看法保持較高且穩定，基線和第 52 周的總體健康平均值 (SE) 分數分別為 78.3 (3.1) 和 82.1 (2.9)，以 0 到 100 的量表計算。使用簡短的疼痛清單或問卷，大約75％的研究參與者在第52周的平均疼痛嚴重程度有所改善或沒有變化（與基線相比）。在研究期間，簡短的BPI幹擾項目也保持穩定。疼痛相關結果表明，疼痛沒有增加和/或復發。研究期間未報告任何Fabry臨牀事件。
第 I/II 期研究
十六名天真的成年 Fabry 患者（9 名男性，7 名女性）完成了我們對 PRX-102 的 I/II 期臨牀試驗，每組屬於三個給藥組之一，分別是 0.2 mg/kg、1 mg/kg 和 2 mg/kg。每位患者每兩週接受一次 PRX-102 靜脈輸注，持續 12 周，六個月零十二個月後進行療效隨訪。在一項為期 60 個月的開放標籤延期研究中，大多數完成試驗的患者都選擇繼續接受 PRX-102，根據該研究，所有患者都改為接受 1 mg/kg 的藥物，這是我們選擇的劑量 平衡和 橋樑研究。
對參加I/II期研究的成年有症狀、ERT-naive Fabry病患者進行了Gb評估3腎臟活檢和血漿 lyso-GB 的水平3通過定量BLISS方法進行濃縮。對14名患者進行了活檢。平均千兆位數減少 ≥ 50% 的結果3在接受 PRX-102 治療的 14 名患者中，有 11 名（78.6%）證實了從基線到第 6 個月每個腎臟 PTC 的內含物。總體結果表明，PRX-102 到達了受影響的組織並減少了腎臟 Gb3內含物負擔和 lyso-GB3 在流通中。發現兩種法布里病生物標誌物（腎臟Gb降低）之間存在很高的相關性3 內含物和血漿 lyso-GB 的還原3超過六個月的治療。
記錄了來自11名患者的24個月數據，這些患者完成了接替I/II期研究的12個月的長期開放標籤延期試驗。沒有繼續參加延期試驗的患者包括：已經懷孕或計劃懷孕因此無法根據研究方案繼續懷孕的女性患者；以及轉移到臨牀研究無法提供治療的地點的患者。
結果顯示 lyso-GB3水平比基線下降了約 90%。腎功能保持穩定，基線和24個月的平均表皮生長因子水平分別為108.02和107.20，年表皮生長因子斜率適中，為-2.1。注意到評估的所有胃腸道症狀，包括腹痛的嚴重程度和頻率以及腹瀉的頻率，都有所改善。包括LVM、LVMI和EF在內的心臟參數保持穩定，未發現心臟纖維化發展。總之，根據美因茨嚴重程度評分指數（MSSI）的衡量，疾病嚴重程度改善了40％以上，該評分彙總了疾病嚴重程度的不同要素，包括神經系統、腎臟和心血管參數。此外，注意到MSSI的每個參數都有所改進。
大多數不良事件的嚴重程度為輕度至中度，性質為短暫性的。在治療的前12個月中，16名患者中只有三名（少於19％）形成了ADA，其中兩名患者（少於13％）具有中和抗體。但是，重要的是，經過12個月的治療，這三名患者的ADA均呈陰性。ADA 陽性效應對 PRX-102 的安全性、有效性或持續生物標誌物減少沒有觀察到影響。
與 Chiesi Farmaceutici 簽訂商業化協議
我們已經與 Chiesi 簽訂了兩份用於治療 Fabry 病的 PRX-102 的獨家全球許可和供應協議。這些協議為Protalix帶來了巨大的收入潛力。根據協議，Protalix Ltd.已收到5,000萬美元的預付款和4,500萬美元的開發成本補償，並有權獲得約10億美元的潛在里程碑付款和15％-35％（美國除外）和15％-40％（美國）的分級特許權使用費。在截至2023年6月30日的季度中，我們獲得了2,000萬美元的淨收益，這是美國食品藥品管理局批准Elfabrio為成年Fabry患者支付的里程碑式款項。
2017 年 10 月 19 日，Protalix Ltd. 和 Chiesi 簽訂了 Chiesi（美國除外）協議，根據該協議，Chiesi 獲得了美國以外所有市場的獨家許可，可以將 PRX-102 商業化。根據Chiesi（美國除外）協議，Chiesi向Protalix Ltd.支付了與協議執行有關的2,500萬美元的預付款，Protalix Ltd.有權額外支付總額高達2,500萬美元的開發成本，上限為每年1,000萬美元。Protalix Ltd. 還有資格在監管和商業方面獲得最高不超過3.2億美元的額外付款
