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會員2018-12-3100010700812023-05-012023-05-310001070081美國公認會計準則：信用額度成員2022-10-270001070081US-GAAP：可轉換債務證券成員2023-04-012023-06-300001070081US-GAAP：可轉換債務證券成員2023-01-012023-06-300001070081US-GAAP：可轉換債務證券成員2022-04-012022-06-300001070081US-GAAP：可轉換債務證券成員2022-01-012022-06-300001070081ptct: convertibleseniorNotes 1.5 2026 年 9 月 15 日到期會員2023-06-300001070081ptct: convertibleseniorNotes 1.5 2026 年 9 月 15 日到期會員2020-09-252022-03-140001070081ptct: convertibleseniorNotes 3.0percentdue2022 會員美國公認會計準則：可轉換債務成員2022-06-300001070081ptct: convertibleseniorNotes 1.5 2026 年 9 月 15 日到期會員美國公認會計準則：可轉換債務成員2022-06-3000010700812020-07-310001070081ptct: convertibleseniorNotes 1.5 2026 年 9 月 15 日到期會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員美國公認會計準則：可轉換債務成員2023-06-300001070081ptct: convertibleseniorNotes 1.5 2026 年 9 月 15 日到期會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員美國公認會計準則：可轉換債務成員2022-12-310001070081ptct: convertibleseniorNotes 1.5 2026 年 9 月 15 日到期會員美國公認會計準則：可轉換債務成員2023-06-300001070081美國公認會計準則：信用額度成員2023-06-300001070081ptct: convertibleseniorNotes 1.5 2026 年 9 月 15 日到期會員美國公認會計準則：可轉換債務成員2022-12-310001070081美國公認會計準則：信用額度成員2022-12-310001070081美國公認會計準則：有擔保債務成員2022-10-270001070081ptct: convertibleseniorNotes 3.0percentdue2022 會員美國公認會計準則：可轉換債務成員2015-08-310001070081ptct: convertibleseniorNotes 1.5 2026 年 9 月 15 日到期會員PTCT：2023 年 9 月之後的債務工具轉換期會員美國公認會計準則：可轉換債務成員2019-09-300001070081ptct: convertibleseniorNotes 1.5 2026 年 9 月 15 日到期會員PTCT：2023 年 9 月之後的債務工具轉換期會員美國公認會計準則：可轉換債務成員2019-09-012019-09-300001070081美國公認會計準則：信用額度成員US-GAAP：隔夜指數互換率成員的擔保隔夜融資利率2022-10-272022-10-270001070081美國公認會計準則：信用額度成員美國公認會計準則：基準利率成員2022-10-272022-10-270001070081PTCT: 存款和其他資產非活期會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：可轉換債務證券成員2023-06-300001070081PTCT: 存款和其他資產非活期會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：可轉換債務證券成員2022-12-310001070081PTCT: 製造業會員2023-04-012023-06-300001070081PTCT: 製造業會員2023-01-012023-06-300001070081US-GAAP：產品會員2023-06-300001070081US-GAAP：產品會員2022-12-310001070081PTCT: 製造業會員2023-06-300001070081PTCT: 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Intagible Assets 會員2023-04-012023-06-300001070081US-GAAP：FiniteLive Intagible Assets 會員ptct: upstazaMember2023-01-012023-06-300001070081US-GAAP：FiniteLive Intagible Assets 會員2022-04-012022-06-300001070081US-GAAP：FiniteLive Intagible Assets 會員2022-01-012022-06-300001070081ptct: convertibleseniorNotes 1.5 2026 年 9 月 15 日到期會員美國公認會計準則：可轉換債務成員2023-04-012023-06-300001070081美國公認會計準則：信用額度成員2023-04-012023-06-300001070081ptct: convertibleseniorNotes 1.5 2026 年 9 月 15 日到期會員美國公認會計準則：可轉換債務成員2023-01-012023-06-300001070081ptct: convertibleseniorNotes 3.0percentdue2022 會員美國公認會計準則：可轉換債務成員2022-04-012022-06-300001070081ptct: convertibleseniorNotes 1.5 2026 年 9 月 15 日到期會員美國公認會計準則：可轉換債務成員2022-04-012022-06-300001070081ptct: convertibleseniorNotes 3.0percentdue2022 會員美國公認會計準則：可轉換債務成員2022-01-012022-06-300001070081ptct: convertibleseniorNotes 1.5 2026 年 9 月 15 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成功概率成員US-GAAP：ValuationTechnique 折扣現金流會員2023-06-300001070081ptct: agilis 會員PTCT：負債淨銷售里程碑和特許權使用費會員美國公認會計準則：承諾成員US-GAAP：測量輸入折扣率會員US-GAAP：估值技術期權定價模型成員2023-06-300001070081ptct: agilis 會員PTCT：負債淨銷售里程碑和特許權使用費會員美國公認會計準則：承諾成員PTCT：特許權使用費會員的銷售額百分比US-GAAP：估值技術期權定價模型成員2023-06-300001070081SRT: 最低成員ptct: agilis 會員PTCT：負債淨銷售里程碑和特許權使用費會員美國公認會計準則：承諾成員PTCT: 成功概率成員US-GAAP：估值技術期權定價模型成員2022-12-310001070081SRT: 最低成員ptct: agilis 會員PTCT：負債淨銷售里程碑和特許權使用費會員美國公認會計準則：承諾成員PTCT：特許權使用費會員的銷售額百分比US-GAAP：估值技術期權定價模型成員2022-12-310001070081SRT: 最低成員ptct: agilis 會員PTCT：責任發展與監管里程碑成員美國公認會計準則：承諾成員US-GAAP：測量輸入折扣率會員US-GAAP：ValuationTechnique 折扣現金流會員2022-12-310001070081SRT: 最低成員ptct: agilis 會員PTCT：責任發展與監管里程碑成員美國公認會計準則：承諾成員PTCT: 成功概率成員US-GAAP：ValuationTechnique 折扣現金流會員2022-12-310001070081SRT: 最大成員ptct: agilis 會員PTCT：負債淨銷售里程碑和特許權使用費會員美國公認會計準則：承諾成員PTCT: 成功概率成員US-GAAP：估值技術期權定價模型成員2022-12-310001070081SRT: 最大成員ptct: agilis 會員PTCT：負債淨銷售里程碑和特許權使用費會員美國公認會計準則：承諾成員PTCT：特許權使用費會員的銷售額百分比US-GAAP：估值技術期權定價模型成員2022-12-310001070081SRT: 最大成員ptct: 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WarrenPremises會員2022-05-310001070081US-GAAP：FiniteLive Intagible Assets 會員ptct: WayLivra 會員2023-01-012023-06-300001070081ptct: convertibleseniorNotes 1.5 2026 年 9 月 15 日到期會員2022-04-012022-04-300001070081US-GAAP：FiniteLive Intagible Assets 會員ptct: tegsediMember2023-01-012023-06-300001070081US-GAAP：FiniteLive Intagible Assets 會員ptct: emflazamember2023-01-012023-06-300001070081US-GAAP：FiniteLive Intagible Assets 會員2023-01-012023-06-300001070081US-GAAP：共同基金成員2023-04-012023-06-300001070081US-GAAP：共同基金成員2023-01-012023-06-300001070081US-GAAP：共同基金成員2022-04-012022-06-300001070081US-GAAP：共同基金成員2022-01-012022-06-300001070081US-GAAP：員工股票會員2016-06-012016-06-300001070081PTCT: 惠康信託有限公司會員US-GAAP：產品會員SRT: 最大成員2023-06-300001070081SRT: 最大成員ptct: 生物電子會員2023-06-300001070081ptct: agilis 會員2020-04-290001070081PTCT: 惠康信託有限公司會員2022-12-310001070081PTCT：前CENSASECURITYHOLDERS會員2023-04-012023-06-300001070081ptct: agilis 會員2023-01-012023-06-300001070081美國公認會計準則：信用額度成員US-GAAP：隔夜指數互換率成員的擔保隔夜融資利率2022-10-270001070081美國公認會計準則：信用額度成員美國公認會計準則：基準利率成員2022-10-270001070081PTCT: 信貸額度承諾貸款機制成員2022-10-272022-10-270001070081SRT: 最低成員美國公認會計準則：信用額度成員2022-10-270001070081ptct: convertibleseniorNotes 1.5 2026 年 9 月 15 日到期會員美國公認會計準則：可轉換債務成員2019-09-300001070081美國公認會計準則：信用額度成員2023-03-3100010700812022-04-012022-06-300001070081ptct: convertibleseniorNotes 1.5 2026 年 9 月 15 日到期會員美國公認會計準則：可轉換債務成員2019-09-012019-09-300001070081US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-06-300001070081US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001070081SRT: 最低成員ptct: agilis 會員2023-06-300001070081SRT: 最大成員ptct: agilis 會員2023-01-012023-06-300001070081SRT: 最大成員ptct: agilis 會員2023-06-300001070081ptct: agilis 會員2023-06-300001070081ptct: agilis 會員PTCT: 權利交換協議會員2020-04-292020-04-290001070081US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-06-300001070081US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-06-300001070081US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001070081US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-3100010700812022-01-012022-06-300001070081US-GAAP：公司債務證券會員2022-12-310001070081US-GAAP：可轉換債務證券成員2020-01-3100010700812020-07-170001070081PTCT: 版税購買協議會員PTCT: 指定皇家付款會員2020-07-170001070081ptct: censamemberSRT: 最大成員2020-05-290001070081ptct: censamember2020-05-2900010700812023-06-3000010700812022-12-310001070081PTCT：Matthewklein 會員PTCT: 普通股交易安排成員2023-06-300001070081ptct：EmilyHill 會員2023-06-300001070081PTCT：Matthewklein 會員PTCT: 普通股交易安排成員2023-04-012023-06-300001070081PTCT：Matthewklein 會員PTCT: 限制性股票單位交易安排成員2023-04-012023-06-300001070081ptct：EmilyHill 會員2023-04-012023-06-3000010700812023-04-012023-06-3000010700812023-08-0100010700812023-01-012023-06-30ptct: 產品ptct: itemptct: 週期utr: sqftptctt: Dptct: 分段xbrli: 股票iso421:USDxbrli: pureiso421:USDxbrli: 股票ptct: 建築物ptct: 國家ptct: 分銷商ptct: fundptct: lease

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

表單10-Q

（Mark One）

☑根據1934年《證券交易法》第13或15 (d) 條提交的季度報告

在截至的季度期間 2023年6月30日

要麼

☐根據1934年《證券交易法》第13或15（d）條提交的過渡報告

在從到的過渡期間

委員會文件編號： 001-35969

PTC Therapeutics, Inc

（註冊人的確切姓名如其章程所示）


特拉華		04-3416587
（公司或組織的州或其他司法管轄區）		（美國國税局僱主識別號）


100 公司法院
南普萊恩菲爾德, 新澤西		07080
（主要行政辦公室地址）		（郵政編碼）

(908) 222-7000

（註冊人的電話號碼，包括區號）

根據該法第12（b）條註冊的證券：


每個班級的標題	交易品種	註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股面值0.001美元	PTCT	納斯達克全球精選市場

用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。是的 þ沒有☐

用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的 þ沒有☐

用複選標記表明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。


大型加速過濾器	þ	加速過濾器	☐

非加速過濾器	☐	規模較小的申報公司	☐

		新興成長型公司	☐

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的☐沒有þ

截至 2023 年 8 月 1 日，有 75,344,951普通股，每股面值0.001美元，已發行。

PTC Therapeutics, Inc


	頁號
第一部分—財務信息

第 1 項。財務報表（未經審計）	4

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析	40

第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露	59

第 4 項。控制和程序	59

第二部分——其他信息

第 1 項。法律訴訟	60

第 1A 項。風險因素	60

第 5 項。其他信息	60

第 6 項。展品	62

前瞻性陳述

這份10-Q表季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本10-Q表季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標的陳述，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“目標”、“潛力”、“將”、“可以”、“應該”、“繼續” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。

本10-Q表季度報告中的前瞻性陳述除其他外包括以下方面的陳述：

●

我們有能力及時或根本不與第三方付款人就我們商業化或將來可能商業化的產品或候選產品進行談判、確保和維持適當的定價、承保範圍和報銷條款和流程；

●

對我們將 Upstaza 商業化的能力的期望^TM（eladocagene exuparvovec）用於治療歐洲經濟區或歐洲經濟區芳香族左旋氨基酸脱羧酶或AADC缺乏症，任何潛在的監管文件和對我們候選產品的潛在批准、我們的製造能力以及我們租賃的生物製劑製造設施的潛在財務影響和收益，以及我們可能有義務支付的開發、監管和銷售里程碑的潛在實現以及或有付款；

●

我們維持我們對Translarna的營銷授權的能力^TM（ataluren）用於在歐洲經濟區治療胡説八道的突變杜興氏肌營養不良症（nmdMD），歐洲經濟區有具體義務進行041研究的結果並將其提交給歐洲藥品管理局（EMA），並在歐洲藥品管理局（EMA）重新評估授權的收益風險平衡後由歐盟委員會進行年度審查和續訂；

●

我們有能力利用041號研究的結果來支持將Translarna在歐洲經濟區治療nmdMD的有條件上市許可轉換為標準的上市許可，並支持Translarna在美國治療nmdMD的上市許可；

●

根據1983年《孤兒藥法》，Emflaza®（deflazacort）在美國治療杜興氏肌營養不良症的預期市場獨家經營期；

●

我們對Evrysdi®（risdiplam）商業地位的期望，以及我們與F. Hoffmann La Roche Ltd和Hoffmann La Roche Inc.以及脊髓性肌萎縮基金會合作的針對脊髓性肌萎縮症的計劃，以及我們對基於銷售的特許權使用費支付的未來收入或該計劃取得里程碑的估計；

●

我們的期望以及我們與愛奧尼斯 Pharmicals, Inc. 子公司的合作和許可協議相關的潛在財務影響和收益，包括監管部門批准 Tegsedi 的時機^®（inotersen）和 Waylivra^TM（volanesorsen）在我們獲準將其商業化的國家，Tegsedi和Waylivra的商業化，以及我們根據可能達到某些淨銷售門檻對我們支付的特許權使用費的期望；

●

我們對我們的產品和候選產品進行商業化的時間和範圍；

●

我們對我們的產品或候選產品的潛在市場機會的估計，包括符合條件的患者羣體規模以及我們識別此類患者的能力；

●

我們有能力以充足的條件或完全維持我們產品的額外報銷指定患者和羣組搶先體驗計劃；

●

我們對支出、未來收入、第三方折扣和回扣、資本要求和額外融資需求的估計，包括我們維持支出水平與內部預算和預測一致以及以優惠條件或根本獲得額外資金的能力；

●

我們在拼接、代謝、生物電子和腫瘤學項目中正在進行的、計劃中的和未來可能進行的臨牀試驗和研究，以及為維持授權、標籤延期和其他適應症而對我們產品的研究，包括試驗的啟動、註冊和完成時間以及試驗結果公佈的期限；

●

我們實現收購或其他戰略交易的預期收益的能力，包括收購或戰略交易收益的預期影響在預期時間內無法實現或無法實現、鉅額交易成本、運營和員工融入我們的業務、我們從收購或其他戰略交易中收購的候選產品獲得營銷批准的能力以及未知負債；

●

我們的任何產品或候選產品的市場接受率和程度以及臨牀效用；

●

如果適用地區的定價和報銷談判沒有取得積極結果，患者和醫療保健專業人員通過其他方式獲得我們的產品和候選產品的能力和意願；

●

我們的產品和候選產品獲得額外營銷授權的時機以及我們獲得額外營銷授權的能力；

●

我們的產品和候選產品符合現有或未來監管標準的能力；

●

根據與EMA商定的方案，我們有能力完成041號研究，這是一項針對Translarna治療nmdMD的多中心、隨機、雙盲、為期18個月的安慰劑對照臨牀試驗，然後延長18個月的開放標籤；

●

可能從我們產品或候選產品的未來銷售中獲得的收入；

●

我們的銷售、營銷和分銷能力和戰略，包括我們的第三方製造商能夠以臨牀和商業上足夠的數量製造和交付我們的產品和候選產品，以及分銷商及時處理訂單並履行對我們的其他義務的能力；

●

我們有能力建立和維持足以滿足臨牀試驗和商業發佈要求的產品和候選產品的製造安排；

●

停止我們在基因療法和裁員方面的臨牀前和早期研究計劃的程度、時機和財務方面；

●

我們對 COVID-19 疫情和相關應對措施的期望及其對我們的業務、運營、臨牀試驗、潛在的監管申報和批准、我們的合作者、合同研究組織、供應商和製造商的影響；

●

我們有能力完成監管機構對我們的產品規定的任何上市後要求；

●

我們對租賃的生物製劑生產設施的潛在財務影響和收益的期望，以及我們履行該設施租賃協議條款規定的義務的能力；

●

我們有能力根據信貸協議的條款履行我們與基金和其他關聯實體的建議或管理的關聯實體的義務黑石生命科學和黑石信貸以及全國協會威爾明頓信託基金擔任行政代理人;

●

我們有能力履行管理2026年9月15日到期的1.50％可轉換優先票據的契約下的義務；

●

我們提交的監管文件，包括與監管審查的時間和結果有關的文件；

●

我們計劃推進我們的早期項目，並繼續研究和開發其他候選產品，包括我們的拼接、代謝、生物電子和腫瘤學項目；

●

我們是否可以尋求業務發展機會，包括潛在的合作、聯盟以及資產的收購或許可，以及我們能否成功開發或商業化我們可能根據此類業務發展機會獲得權利的任何資產；

●

我們的產品和任何候選產品的潛在優勢；

●

我們的知識產權地位；

●

政府法律和規章的影響；

●

已經或可能對我們提起的訴訟或我們正在對他人提起的訴訟的影響；以及

●

我們的競爭地位。

我們實際上可能無法實現前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。實際業績或事件可能與我們發表的前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。我們在本10-Q表季度報告中包含的警示聲明中納入了重要因素，尤其是在第二部分第1A項中。風險因素以及第一部分第1A項。我們認為截至2022年12月31日的10-K表年度報告中的風險因素可能導致實際業績或事件與我們發表的前瞻性陳述存在重大差異。我們的前瞻性陳述並未反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。

你應該完整閲讀這份10-Q表季度報告以及我們作為10-Q表季度報告和截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告的附錄提交的文件，前提是我們的實際未來業績可能與我們的預期有重大不同。除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

在本10-Q表季度報告中，除非另有説明或上下文另有要求，否則提及 “PTC”、“PTC Therapeutics”、“公司”、“我們”、“我們的” 及類似提法指的是 PTC Therapeutics, Inc. 及其子公司（如適用）。本10-Q表季度報告中出現的商標、商品名稱和服務商標均為其各自所有者的財產。

本10-Q表季度報告中提供的所有網站地址僅供參考，不打算作為活動鏈接或將任何網站信息納入本文檔。

第一部分—財務信息

第 1 項。財務報表。

PTC Therapeutics, Inc

合併資產負債表（未經審計）

以千計（股票除外）


	6月30日		十二月三十一日
	2023		2022
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	208,393	$	279,834
有價證券		129,550		130,871
貿易和特許權使用費應收賬款，淨額		177,503		155,614
庫存，淨額		32,018		21,808
預付費用和其他流動資產		42,227		105,658
流動資產總額		589,691		693,785
固定資產，淨額		82,129		72,590
無形資產，淨額		451,629		705,891
善意		82,341		82,341
經營租賃 ROU 資產		96,686		102,430
存款和其他資產		35,648		48,582
總資產	$	1,338,124	$	1,705,619
負債和股東赤字
流動負債：
應付賬款和應計費用	$	358,562	$	320,366
遞延收入		—		1,351
經營租賃負債——當前		10,199		9,370
融資租賃負債——當前		2,230		3,000
出售未來特許權使用費的責任——當前		105,351		72,149
流動負債總額		476,342		406,236
長期債務		572,643		571,722
應付或有對價		37,500		164,000
遞延所得税負債		51,928		102,834
經營租賃負債——非流動		100,425		100,860
融資租賃負債——非流動		17,184		18,675
出售未來特許權使用費的責任——非流動		661,229		685,737
其他長期負債		141		2,641
負債總額		1,917,392		2,052,705
股東赤字：
普通股，$0.001面值。已授權 250,000,000股票；已發行和傑出的 75,318,233截至2023年6月30日的股票。已授權 250,000,000股票；已發行和傑出的 73,104,692截至2022年12月31日的股票。		75		72
額外的實收資本		2,416,904		2,305,020
累計其他綜合（虧損）收益		(1,431)		4,796
累計赤字		(2,994,816)		(2,656,974)
股東赤字總額		(579,268)		(347,086)
負債總額和股東赤字	$	1,338,124	$	1,705,619

見隨附的未經審計的附註。

PTC Therapeutics, Inc

合併運營報表（未經審計）

以千計（股票和每股金額除外）


	截至6月30日的三個月				截至6月30日的六個月
	2023		2022		2023		2022
收入：
產品淨收入	$	174,592	$	143,701	$	362,149	$	273,534
協作收入		—		—		6		7
特許權使用費收入		36,853		21,825		67,684		40,721
製造業收入		2,363		—		4,351		—
總收入		213,808		165,526		434,190		314,262
運營費用：
產品銷售成本，不包括收購的無形資產的攤銷		12,731		9,639		26,875		19,774
收購的無形資產的攤銷		47,397		26,294		86,812		49,767
研究和開發		185,874		157,263		380,998		297,341
銷售、一般和管理		88,449		79,892		175,363		153,162
或有對價公允價值的變化		(128,900)		(15,200)		(126,500)		(26,900)
無形資產減值		217,800		—		217,800		—
運營費用總額		423,351		257,888		761,348		493,144
運營損失		(209,543)		(92,362)		(327,158)		(178,882)
利息支出，淨額		(29,415)		(21,976)		(56,745)		(45,490)
其他收入（支出），淨額		1,479		(34,357)		11,434		(46,214)
所得税優惠前的虧損（費用）		(237,479)		(148,695)		(372,469)		(270,586)
所得税優惠（費用）		38,596		(3,392)		34,627		(8,227)
歸屬於普通股股東的淨虧損	$	(198,883)	$	(152,087)	$	(337,842)	$	(278,813)
加權平均已發行股數：
基本和攤薄後（以股為單位）		74,730,433		71,372,940		74,232,624		71,294,458
每股淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損（以每股美元計）	$	(2.66)	$	(2.13)	$	(4.55)	$	(3.91)

見隨附的未經審計的附註。

PTC Therapeutics, Inc

綜合損失合併報表（未經審計）

以千計


	截至6月30日的三個月				截至6月30日的六個月
	2023		2022		2023		2022
淨虧損	$	(198,883)	$	(152,087)	$	(337,842)	$	(278,813)
其他綜合收益（虧損）：
扣除税款的有價證券未實現收益（虧損）		397		(156)		451		(3,069)
外幣折算（虧損）收益，扣除税款		(241)		29,015		(6,678)		37,602
綜合損失	$	(198,727)	$	(123,228)	$	(344,069)	$	(244,280)

見隨附的未經審計的附註。

PTC Therapeutics, Inc

合併股東（虧損）權益報表（未經審計）

以千計（股票除外）


						累積的
				額外		其他				總計
截至2023年6月30日的三個月	普通股			付費		綜合的		累積的		股東會
	股份	金額		首都		（虧損）收入		赤字		赤字
餘額，2023 年 3 月 31 日	74,012,034	$	73	$	2,339,886	$	(1,587)	$	(2,795,933)	$	(457,561)
行使期權	481,051		1		14,273		—		—		14,274
限制性股票歸屬和發行，淨額	50,382		—		—		—		—		—
與員工股票購買計劃相關的普通股的發行	117,304		—		3,805		—		—		3,805
發行與應付里程碑相關的普通股	657,462		1		29,569		—		—		29,570
基於股份的薪酬支出	—		—		29,371		—		—		29,371
淨虧損	—		—		—		—		(198,883)		(198,883)
綜合收入	—		—		—		156		—		156
餘額，2023 年 6 月 30 日	75,318,233	$	75	$	2,416,904	$	(1,431)	$	(2,994,816)	$	(579,268)


						累積的
				額外		其他				總計
截至2022年6月30日的三個月	普通股			付費		綜合的		累積的		股東會
	股份	金額		首都		（虧損）收入		赤字		赤字
餘額，2022 年 3 月 31 日	71,337,041	$	71	$	2,152,639	$	(18,608)	$	(2,224,683)	$	(90,581)
行使期權	27,832		—		754		—		—		754
限制性股票歸屬和發行，淨額	49,753		—		—		—		—		—
與員工股票購買計劃相關的普通股的發行	91,263		—		3,107		—		—		3,107
基於股份的薪酬支出	—		—		27,730		—		—		27,730
淨虧損	—		—		—		—		(152,087)		(152,087)
綜合收入	—		—		—		28,859		—		28,859
餘額，2022 年 6 月 30 日	71,505,889	$	71	$	2,184,230	$	10,251	$	(2,376,770)	$	(182,218)


						累積的
				額外		其他				總計
截至2023年6月30日的六個月	普通股			付費		綜合的		累積的		股東會
	股份	金額		首都		收入（虧損）		赤字		赤字
餘額，2022 年 12 月 31 日	73,104,692	$	72	$	2,305,020	$	4,796	$	(2,656,974)	$	(347,086)
行使期權	692,612		1		20,324		—		—		20,325
限制性股票歸屬和發行，淨額	746,163		1		—		—		—		1
與員工股票購買計劃相關的普通股的發行	117,304		—		3,805		—		—		3,805
發行與應付里程碑相關的普通股	657,462		1		29,569		—		—		29,570
基於股份的薪酬支出	—		—		58,186		—		—		58,186
淨虧損	—		—		—		—		(337,842)		(337,842)
綜合損失	—		—		—		(6,227)		—		(6,227)
餘額，2023 年 6 月 30 日	75,318,233	$	75	$	2,416,904	$	(1,431)	$	(2,994,816)	$	(579,268)


						累積的
				額外		其他				總計
截至2022年6月30日的六個月	普通股			付費		綜合的		累積的		股東會
	股份	金額		首都		（虧損）收入		赤字		權益（赤字）
餘額，2021 年 12 月 31 日	70,828,226	$	71	$	2,123,606	$	(24,282)	$	(2,097,957)	$	1,438
行使期權	125,020		—		3,198		—		—		3,198
限制性股票歸屬和發行，淨額	461,380		—		—		—		—		—
與員工股票購買計劃相關的普通股的發行	91,263		—		3,107		—		—		3,107
基於股份的薪酬支出	—		—		54,319		—		—		54,319
淨虧損	—		—		—		—		(278,813)		(278,813)
綜合收入	—		—		—		34,533		—		34,533
餘額，2022 年 6 月 30 日	71,505,889	$	71	$	2,184,230	$	10,251	$	(2,376,770)	$	(182,218)

見隨附的未經審計的附註.

PTC Therapeutics, Inc

合併現金流量表（未經審計）

以千計


	截至6月30日的六個月
	2023		2022
來自經營活動的現金流
淨虧損	$	(337,842)	$	(278,813)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
折舊和攤銷		93,830		55,494
非現金運營租賃費用		5,674		4,295
與出售未來特許權使用費相關的非現金特許權使用費收入		(29,059)		(17,482)
與出售未來特許權使用費有關的負債的非現金利息支出		37,753		37,825
無形資產減值		217,800		—
或有對價估值的變動		(126,500)		(26,900)
ClearPoint 股票投資的未實現虧損（收益）		1,112		(2,369)
ClearPoint 可轉換債務證券的未實現虧損（收益）		1,539		(1,995)
有價證券的未實現（收益）虧損——股權投資		(4,364)		11,356
出售 Clearpoint 股票投資已實現虧損		782		—
非現金股票對價，里程碑付款		29,570		—
資產處置		133		82
遞延所得税		(50,907)		—
投資（折扣）保費的攤銷，淨額		(88)		1,540
債務發行成本的攤銷		1,001		935
基於股份的薪酬支出		58,186		54,319
未實現的外幣交易（收益）虧損，淨額		(13,332)		36,359
運營資產和負債的變化：
庫存，淨額		(9,795)		27
預付費用和其他流動資產		63,951		16,431
貿易和特許權使用費應收賬款，淨額		(18,022)		(29,549)
存款和其他資產		6,936		(974)
應付賬款和應計費用		32,437		(9,060)
其他負債		(3,055)		(4,167)
遞延收入		(1,351)		—
用於經營活動的淨現金	$	(43,611)	$	(152,646)
來自投資活動的現金流
購買固定資產	$	(16,515)	$	(18,012)
購買有價證券——可供出售		—		(40,429)
購買有價證券——股權投資		(18,159)		—
出售和贖回有價證券——可供出售		21,544		257,534
出售和贖回有價證券——股權投資		4,249		3,630
出售和贖回 ClearPoint 股票投資		2,594		—
獲得產品權利和許可		(46,436)		(81,426)
投資活動提供的（用於）淨現金	$	(52,723)	$	121,297
來自融資活動的現金流量
行使期權的收益	$	20,325	$	3,198
員工股票購買計劃的收益		3,805		3,107
與優先擔保定期貸款相關的債務發行成本		(197)		—
支付融資租賃本金		(1,379)		(1,276)
融資活動提供的淨現金	$	22,554	$	5,029
匯率變動對現金的影響		2,351		3,347
現金和現金等價物的淨減少		(71,429)		(22,973)
現金和現金等價物，以及期初限制性現金		295,925		197,218
現金和現金等價物，以及期末限制性現金	$	224,496	$	174,245
現金信息的補充披露
支付利息的現金	$	22,310	$	8,273
為所得税支付的現金		9,196		2,949
非現金投資和融資活動的補充披露
有價證券的未實現收益（虧損），扣除税款	$	451	$	(3,069)
為換取經營租賃義務而獲得的使用權資產		—		68,642
獲得產品權利和許可		36,879		26,687
與優先擔保定期貸款相關的債務發行成本		38		—
期末未付資本支出		36		—
應付里程碑		2,500		50,000

見隨附的未經審計的附註。

PTC Therapeutics, Inc

合併財務報表附註（未經審計）

2023年6月30日

以千計（除非另有説明，否則股票和每股金額除外）

1.該公司

PTC Therapeutics, Inc.（以下簡稱 “公司” 或 “PTC”）是一家以科學為導向的全球生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化可為罕見疾病患者提供益處的臨牀差異化藥物。PTC能夠通過創新來發現新療法並在全球範圍內實現產品商業化，這為推動對強大而多元化的變革性藥物渠道的投資奠定了基礎。PTC 的使命是為幾乎沒有治療選擇的患者提供獲得一流治療的機會。PTC的戰略是利用其強大的科學和臨牀專業知識以及全球商業基礎設施，為患者提供療法。PTC 認為，這使它能夠最大限度地提高所有利益相關者的價值。

PTC的投資組合包括幾種處於不同開發階段的商業產品和候選產品，包括臨牀、臨牀前以及研究和發現階段，專注於為與神經病學、新陳代謝和腫瘤學相關的罕見疾病的多個治療領域開發新療法。

該公司有二產品，Translarna™（ataluren）和Emflaza®（deflazacort），用於治療杜興氏肌營養不良症（“DMD”），這是一種罕見的、危及生命的疾病。Translarna在歐洲經濟區（“EEA”）擁有治療2歲及以上門診患者的胡説八道突變杜興氏肌營養不良症（“nmdMD”）的上市許可，在俄羅斯擁有治療兩歲及以上患者的nmdMD的上市許可。Translarna還在巴西獲得了上市許可，用於治療兩歲及以上的非門診患者的nmdMD，以及持續治療非活動患者。2020年7月，歐盟委員會批准從Translarna的適應症聲明中刪除 “尚未在非行走患者中顯示療效” 的聲明。Emflaza在美國獲準用於治療兩歲及以上患者的DMD。

在歐洲藥品管理局（“EMA”）對授權的收益風險餘額進行重新評估後，公司在歐洲經濟區對Translarna的上市許可須接受歐盟委員會的年度審查和續訂，該公司將其稱為年度EMA重新評估。2022年6月，歐盟委員會續訂了公司的上市許可，除非延期，否則其有效期至2023年8月5日。2022年9月，該公司向EMA提交了II型變體，以支持將Translarna的有條件上市許可轉換為標準營銷許可，其中包括Study 041的安慰劑對照試驗的報告和開放標籤延期的數據。2023年2月，該公司還向EMA提交了年度營銷授權續訂申請。EMA合併了監管程序，該公司對Translarna的有條件上市授權已延長，等待II型變體流程的完成。該公司預計，人用藥品委員會（“CHMP”）將在2023年第三季度就其II類變體提交和年度續訂發表意見。

Translarna 是美國正在研究的新藥。繼公司於2022年6月公佈了Study 041的安慰劑對照試驗的總體結果後，公司向美國食品藥品監督管理局（“FDA”）提交了一份會議申請，以明確Translarna可能重新提交新藥申請（“NDA”）的監管途徑。美國食品和藥物管理局提供了初步的書面反饋，認為041號研究沒有提供支持重新提交保密協議的有效性的實質性證據。然後，該公司與美國食品和藥物管理局舉行了非正式會議，會上該公司討論了重新提交Translarna保密協議的潛在途徑。根據會議討論，該公司正準備要求與美國食品藥品管理局再舉行一次C型會議，以審查迄今為止收集的全部數據，包括肌萎縮蛋白和其他機制數據，以及可能支持Translarna益處的其他分析。

該公司開發了Upstaza（eladocagene exuparvovec），這是一種用於治療芳香族左旋氨基酸脱羧酶（“AADC”）缺乏症（“AADC 缺乏”）的基因療法，這是一種罕見的中樞神經系統（“CNS”）疾病

由多巴脱羧酶基因突變引起的AADC酶減少所致。2022年7月，歐盟委員會批准Upstaza用於治療歐洲經濟區內18個月及以上患者的AADC缺乏症。2022年11月，藥品和保健產品監管局批准Upstaza用於治療英國境內18個月及以上患者的AADC缺乏症。該公司還在準備並預計於2023年第三季度向美國食品藥品管理局提交Upstaza用於治療AADC缺乏症的生物製劑許可申請（“BLA”）。

根據公司與Akcea Therapeutics, Inc.（“Akcea”）於2018年8月1日簽訂的合作和許可協議（“Tegsedi-Waylivra協議”），公司擁有用於治療拉丁美洲和加勒比國家罕見疾病的Tegsedi®（inotersen）和Waylivra®（volanesorsen）的商業化權利，a Ionis Pharmicals, Inc. 的子公司 Tegsedi 已獲得美國、歐盟（“歐盟”）和巴西的上市許可，用於治療第一階段或第二階段遺傳性轉甲狀腺素澱粉樣變性（“hattR 澱粉樣變性”）成年患者的多發性神經病。該公司於2022年第二季度開始在巴西商業銷售用於治療HattR澱粉樣變性的Tegsedi，並繼續通過搶先體驗計劃（“EAP計劃”）在拉丁美洲和加勒比地區的某些其他國家提供Tegsedi。2021年8月，巴西衞生監管機構ANVISA批准Waylivra作為巴西家族性乳糜微粒血癥綜合徵（“FCS”）的第一種治療方法，該公司於2022年第三季度開始在巴西商業銷售Waylivra，同時繼續通過EAP計劃在拉丁美洲和加勒比地區的某些其他國家提供Waylivra。2022年12月，ANVISA批准Waylivra用於治療家族性局部脂肪代謝障礙（“FPL”）。Waylivra還獲得了治療FCS的歐盟上市許可。

該公司還與F. Hoffman-La Roche Ltd和Hoffman-La Roche Inc.（統稱 “羅氏”）以及脊髓性肌萎縮基金會（“SMA基金會”）合作開展脊髓性肌萎縮症（“SMA”）。SMA項目有一種批准的產品，即Evrysdi®（risdiplam），該產品於2020年8月獲得美國食品藥品管理局的批准，用於治療成人和兩個月及以上兒童的SMA，並於2021年3月獲得歐盟委員會的批准，用於治療臨牀診斷為1型、2型或3型SMN2拷貝的兩個月及以上患者的5q SMA。Evrysdi還於2020年10月在巴西和2021年6月在日本獲得了治療SMA的上市許可。2022年5月，美國食品藥品管理局批准擴大Evrysdi的標籤，將兩個月以下的SMA嬰兒包括在內。2023年7月，CHMP對延長Evrysdi的上市授權以包括歐盟兩個月以下的嬰兒採取了積極的看法，該公司預計歐盟委員會將在2023年晚些時候就批准做出最終決定。除了公司的SMA項目外，該公司的拼接平臺還包括為治療亨廷頓舞蹈症（“HD”）而開發的 PTC518。該公司於2022年第一季度啟動了用於治療亨廷頓舞蹈症的 PTC518 的第二階段研究，其中包括最初的為期 12 周的安慰劑對照階段，重點關注安全性、藥理學和藥效學效應，然後是為期九個月的安慰劑對照階段，重點關注 PTC518 生物標誌物效應。2023年6月，該公司公佈了為期12周的安慰劑對照階段的中期數據。第二階段研究在美國以外的地區仍在進行中。美國境內的註冊已暫停，因為美國食品和藥物管理局已要求提供更多數據，以使第二階段研究能夠繼續進行；目前正在與美國食品和藥物管理局進行討論，以恢復美國的註冊人數。

公司代謝平臺中最先進的分子是sepiapterin，它是細胞內四氫生物蝶呤的前體，四氫生物蝶呤是參與孤兒病多種代謝產物的代謝和合成的關鍵酶輔助因子。2023年5月，該公司宣佈，其以註冊為導向的sepiapterin的3期試驗已達到主要終點苯丙酮尿症（“PKU”）。該研究的主要終點是實現了血液中Phe水平的統計學顯著降低。該公司預計將在2023年第四季度向美國食品藥品管理局提交用於治療苯丙酮尿症的棕褐色素的保密協議，等待FDA對其預定的保密協議前會議提供反饋。

該公司的Bio-e平臺由靶向氧化還原酶的小分子化合物組成，氧化還原酶調節氧化應激和炎症途徑，這些酶是許多中樞神經系統疾病病理學的核心。該公司Bio-e平臺中最先進的兩種分子是vatiquone和utreloxastat。該公司於2023年5月公佈了一項針對弗裏德賴希共濟失調的兒童和年輕人的vatiquone以註冊為導向的第三階段試驗的結果。儘管該研究沒有達到統計學上顯著變化的主要終點，但該公司已獲準與美國食品藥品管理局舉行C型會議，討論是否有可能提交用於治療弗裏德賴希的vatiquone的保密協議

共濟失調基於試驗中看到的臨牀益處信號。2023年6月，該公司宣佈，其針對線粒體疾病相關癲癇發作兒童的vatiquone以註冊為導向的2/3期安慰劑對照試驗未達到其主要終點。鑑於2/3期研究的結果，該公司已決定取消其針對線粒體疾病相關癲癇發作的兒童使用vatiquone的計劃的優先順序。該公司於2022年第一季度啟動了治療肌萎縮性側索硬化症的utreloxastat的2期試驗，目前正在招募中。

Unesbulin是該公司最先進的腫瘤藥物。該公司於2021年第四季度完成了評估unesbulin在平滑肌肉瘤（“LMS”）和瀰漫性內在腦橋膠質瘤（“DIPG”）中的1期試驗。該公司於2022年第一季度啟動了一項以註冊為導向的用於治療LMS的unesbulin的2/3期試驗，註冊正在進行中。該公司正在評估其可能啟動一項以註冊為導向的unesbulin治療DIPG的2/3期試驗的計劃。

此外，該公司還有一系列候選產品和發現項目，這些項目處於早期臨牀、臨牀前和研發階段，重點是為罕見病的多個治療領域開發新療法。

截至2023年6月30日，該公司的累計赤字約為美元2,994.8百萬。迄今為止，該公司主要通過2019年9月的私募發行為其運營提供資金 1.502026年到期的可轉換優先票據（見附註9）、2014年2月、2014年10月、2018年4月、2019年1月和2019年9月公開發行普通股、普通股 “在市場發行”、2013年6月首次公開發行普通股、截至2020年7月17日的特許權使用費購買協議的收益、2019年零售物價指數中間融資信託（“零售物價指數”）的收益百分比其中規定的有限用途，Royalty Pharma PLC（“特許權使用費購買協議”）（見附註2），公司的淨收益根據其與黑石集團簽訂的信貸協議進行的借款（見附註9）、其可轉換優先股和普通股的私募配售、合作、銀行和機構貸款機構債務、其他可轉換債務、政府和慈善組織以及公司候選產品所涉及的疾病領域的患者權益團體的贈款資金和臨牀試驗支持。自2014年以來，該公司還依靠Translarna淨銷售產生的收入來治療美國以外地區的nmdMD，自2017年以來在美國治療DMD，自2022年5月起依靠Upstaza治療歐洲經濟區的AADC缺陷。根據截至2011年11月23日的許可和合作協議（“SMA許可協議”），公司還依賴羅氏根據其SMA計劃與羅氏之間以及其中規定的有限目的的SMA基金會之間簽訂的許可和合作協議（“SMA許可協議”）支付的里程碑和特許權使用費相關的收入。公司預計，其產品銷售、里程碑和羅氏支付的特許權使用費所產生的現金流，以及公司的現金、現金等價物和有價證券，將足以為其至少未來十二個月的運營提供資金。

2.重要會計政策摘要

公司重要會計政策的完整清單載於公司截至2022年12月31日的經審計財務報表附註的附註2，該附註包含在公司於2023年2月21日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告（“2022年10-K表格”）中。下文將進一步詳細討論選定的重要會計政策。

列報依據

所附截至2023年6月30日以及截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的財務信息由公司根據美國證券交易委員會的規章制度編制，未經審計。根據這些細則和條例，通常包含在根據美國公認會計原則（“GAAP”）編制的財務報表中的某些信息和腳註披露已縮減或省略。這些中期財務報表應與公司截至2022年12月31日的經審計的財務報表以及2022年10-K表格中包含的附註一起閲讀。

管理層認為，截至2023年6月30日以及截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的未經審計的財務信息反映了所有調整，即正常的經常性調整，是公允的必要調整

財務狀況表、經營業績、股東（赤字）權益和現金流量表。截至2023年6月30日的三個月和六個月的經營業績不一定代表截至2023年12月31日的年度或任何其他過渡期或未來任何其他年度的預期業績。

估計數的使用

按照公認會計原則編制財務報表要求管理層做出影響財務報表和附註中報告的金額的估計和假設。這些合併財務報表中對淨產品銷售額、特許權使用費收入、與公司研發費用相關的某些應計費用、出售未來特許權使用費的負債的估值程序、可轉換票據的估值程序、或有對價的公允價值以及所得税的準備金或收益做出了重大估計。實際結果可能與這些估計值不同。估計數的變化反映在已知期間報告的結果中。

限制性現金

合併資產負債表上存款和其他資產中包含的限制性現金包含無條件、不可撤銷和可轉讓的信用證，該信用證是在截至2019年12月31日的十二個月期間簽訂的，該信用證與公司位於新澤西州霍普韋爾鎮的租賃生物製劑製造工廠的設施租賃下的債務有關。信用證的金額為 $7.5百萬，維持期不少於五年並且有可能減少到 $3.8如果之後，則為百萬五年公司沒有違約租約。限制性現金還包含一份無條件、不可撤銷和可轉讓的信用證，該信用證是在2022年6月簽訂的，該信用證與公司在新澤西州沃倫的新設施租賃的債務有關。信用證的金額為 $8.1百萬，有可能減少到 $4.1如果之後，則為百萬五年公司沒有違約租約。由於相應信用證的長期性質，這兩筆金額均歸入合併資產負債表上的存款和其他資產。限制性現金還包括$的銀行擔保0.5以外幣計價的百萬美元。

下表提供了合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬情況，這些現金總額與現金流量表中顯示的相同金額的總和：


	的結束			的開始
	時期-		時期-
	6月30日		十二月三十一日
	2023		2022
現金和現金等價物	$	208,393	$	279,834
存款和其他資產中包含的限制性現金		16,103		16,091
現金流量表中的現金、現金等價物和限制性現金總額	$	224,496	$	295,925

有價證券

公司的有價證券包括債務證券和股權投資。公司認為其對原始到期日超過90天的債務證券的投資可用於出售證券。該分類下的證券按公允價值入賬，未實現損益計入累計其他綜合收益。可供出售證券的估計公允價值是根據市場報價或類似工具的利率確定的。此外，對此類債務證券的成本進行了調整，以適應溢價的攤銷和到期折扣的增加。對於處於未實現虧損狀況的可供出售債務證券，公司會評估其是否打算出售，或者公司在收回攤銷成本基礎之前是否很可能被要求出售該證券。如果滿足賣出意向或要求的任一標準，則證券的攤銷成本基礎將減記為公允價值。如果不符合標準，公司將評估公允價值下降是由信用損失或其他因素造成的。在進行評估時，管理層除其他因素外，還考慮了公允價值低於攤銷成本的程度、評級機構對證券評級的任何變化以及與證券特別相關的不利條件。如果該評估表明存在信用損失，則將預計從證券中收取的現金流的現值與證券的攤銷成本基礎進行比較。如果預期收取的現金流的現值低於攤銷成本基礎，則為信用損失

存在，並記錄信貸損失備抵金，但以公允價值低於攤銷成本基準的金額為限。任何未通過信貸損失備抵記錄的減值均在其他綜合收益中確認。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，不記錄了信貸損失備抵金。

作為股票投資的有價證券以公允價值計量，因為它隨時可用，因此被歸類為一級資產。這些股票投資的未實現持有收益和虧損是其他（支出）收入的組成部分，在合併運營報表中淨額。

庫存和產品銷售成本

庫存

庫存按成本和可變現淨值中較低者列報，成本按產品的先入先出原則確定。公司在監管部門批准後將與產品相關的庫存成本資本化，前提是認為未來可能實現商業化並且有望實現未來的經濟效益。可能用於臨牀開發計劃的產品將包含在庫存中，並在產品進入研發過程並且不再用於商業目的時記入研發費用。用於營銷活動的庫存記入銷售、一般和管理費用。與臨牀開發計劃和營銷工作相關的金額並不重要。

下表彙總了所示期間公司庫存的組成部分：


	2023年6月30日		2022年12月31日
原材料	$	1,107	$	1,078
工作進行中		20,873		14,074
成品		10,038		6,656
總庫存	$	32,018	$	21,808

公司定期審查其庫存是否有超額或過時，並將過時或無法銷售的庫存減記到其估計的可變現淨值中。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司記錄的庫存減記為美元0.3百萬和美元0.4分別為百萬美元，主要與即將到期的產品有關。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司記錄的庫存減記為美元0.3百萬和美元0.9分別為百萬美元，主要與即將到期的產品有關。此外，儘管公司的產品在整個製造過程中都要接受嚴格的質量控制和監控，但某些批次或單位的產品可能不符合質量規格，從而導致產品銷售成本支出。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，這些金額並不重要。

產品銷售成本

產品銷售成本包括庫存銷售成本、製造和供應鏈成本、存儲成本、收購的無形資產的攤銷、與產品淨銷售相關的特許權使用費，以及向合作伙伴支付的與特許權使用費收入相關的特許權使用費和與里程碑相關的協作收入。當銷售相關產品或獲得特許權使用費收入和協作收入里程碑時，生產成本記作產品銷售成本。

收入確認

產品淨收入

該公司的淨產品收入主要包括在美國以外地區銷售用於治療nmdMD的Translarna和在美國銷售用於治療DMD的Emflaza。公司在履行對客户的履約義務後確認收入。公司的履約義務是根據分銷商、醫院、專科藥房或零售藥房的客户訂單提供產品。表演

義務是在公司客户獲得產品控制權的時間點履行的，通常是在交貨時。公司在產品交付後向客户開具發票，發票付款通常在發票日期後的30至90天內到期。公司根據合同協議中的固定對價確定交易價格。在某些情況下，當公司尚未提供的貨物的對價到期時，就會產生合同責任。由於公司僅確定了一項不同的履約義務，因此交易價格完全分配給產品銷售。在確定交易價格時，不存在重要的融資部分，因為從公司交付產品到客户為產品付款的時間通常不到一年。某些國家/地區的客户在產品交付之前付款。在這些情況下，付款和交貨通常在同一個月進行。

公司記錄了扣除任何可變對價後的產品銷售額，其中包括折扣、津貼、與醫療補助和其他政府定價計劃相關的回扣以及分銷費。除非合同中規定了折扣或回扣條款，否則公司在估算其可變對價時使用預期價值或最有可能的金額法。在確認產品銷售收入時，確定的可變對價記為收入減少。對這些可變對價的估計值進行了調整，以反映因素的已知變化，並可能影響已知變化的季度中的此類估計。確認的收入不包括受限制的可變對價金額。

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，美國以外的淨產品銷售額為美元108.9百萬和美元86.9分別為百萬美元，包括Translarna、Tegsedi、Waylivra和Upstaza的銷售額。Translarna 的淨收入為 $96.5百萬和美元77.0截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的三個月，美國以外的產品淨銷售額分別為百萬美元。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，美國的產品淨銷售額為美元65.7百萬和美元56.8分別為百萬美元，僅包括Emflaza的銷售額。在截至2023年6月30日的三個月中，三國家，包括美國、俄羅斯和巴西，至少佔比 10佔公司產品淨銷售額的百分比，代表 $65.7百萬，美元19.1百萬，以及 $23.1分別為產品淨銷售額的百萬美元。在截至2022年6月30日的三個月中，二國家，美國和俄羅斯，至少佔了 10佔公司產品淨銷售額的百分比，代表 $56.8百萬和美元23.6分別為產品淨銷售額的百萬美元。

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，美國以外的淨產品銷售額為美元241.8百萬和美元168.1分別為百萬，包括 Translarna、Tegsedi、Waylivra 和 Upstaza。Translarna 的淨收入為 $211.6百萬和美元156.2截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，美國境外的淨產品銷售額分別為百萬美元。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，美國的產品淨銷售額為美元120.3百萬和美元105.4分別為100萬，僅由Emflaza組成。在截至2023年6月30日的六個月中，三國家，包括美國、俄羅斯和巴西，至少佔比 10佔公司產品淨銷售額的百分比，代表 $120.3百萬，美元63.7百萬，以及 $48.9分別為產品淨銷售額的百萬美元。在截至2022年6月30日的六個月中，三國家，包括美國、俄羅斯和巴西，至少佔比 10佔公司產品淨銷售額的百分比，代表 $105.4百萬，美元28.9百萬，以及 $32.5分別為產品淨銷售額的百萬美元。

關於客户合同，公司為履行合同而產生成本，但不產生獲得合同的費用。履行合同的這些成本不符合資本化標準，在發生時記為支出。公司將客户獲得產品控制權後產生的任何運輸和手續費用視為履行承諾的成本。與交付給客户的成品相關的運費和手續費記為銷售費用。

合作和特許權使用費收入

這些協議的條款通常包括向公司支付以下一項或多項費用：不可退還的預付許可費；里程碑付款；研究資金和未來產品銷售的特許權使用費。此外，公司通過協議創造服務收入，這些協議通常規定研發服務費用，並可能包括完成特定活動後的額外付款。

在合作安排開始時，公司需要首先評估該安排是否符合財務會計準則委員會（“FASB”）《會計準則編纂法》（“ASC”）主題808 “合作安排” 中的標準，然後通過考慮合作者是否適用來確定ASC主題606是否適用

符合客户的定義。如果符合標準，公司將評估安排中的承諾，以確定不同的履約義務。

對於知識產權許可，公司在合同簽訂時評估知識產權是否與協議中確定的其他履約義務有區別。如果確定知識產權的許可是不同的，則當許可證轉讓給客户並且客户可以使用許可證並從中受益時，將確認不可退還的預付許可費收入。如果確定知識產權的許可沒有區別，則該許可將與安排中的其他承諾捆綁成一項不同的履約義務。公司需要確定捆綁的履約義務是隨着時間的推移還是在某個時間點得到履行。如果公司得出結論，不可退還的預付許可費將隨着時間的推移得到確認，則公司將需要評估衡量比例績效的適當方法。

對於里程碑付款，公司在合同開始時評估開發或基於銷售的里程碑是否有可能實現。如果收入可能出現重大逆轉，則在不確定性得到解決之前，公司不會記錄收入。在獲得適用的監管批准或其他外部條件之前，以監管部門批准為條件的里程碑付款被認為不太可能實現，因為這些條件不在公司的控制範圍內。如果收入可能不會出現重大逆轉，公司將使用最有可能的金額方法估算里程碑付款。公司將在每個報告期重新評估基於開發和銷售的里程碑，以確定實現的可能性。公司在相關銷售發生時或分配特許權使用費的履約義務得到履行時確認產品銷售的特許權使用費，以較晚者為準。如果收入可能不會出現重大逆轉，公司將使用最有可能的金額法來估算特許權使用費支付。

公司在提供服務時確認根據合作協議償還研發成本的收入。公司將這些報銷記錄為收入，而不是研發費用的減少，因為公司作為研發活動的負責人承擔風險和回報。

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，該公司做到了不t 確認與羅氏簽訂的 SMA 許可協議相關的合作收入。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，與羅氏簽訂的SMA許可協議相關的合作收入確認金額並不重要。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司已確認$36.9百萬和美元67.7與Evrysdi相關的特許權使用費收入分別為百萬美元。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司已確認$21.8百萬和美元40.7與Evrysdi相關的特許權使用費收入分別為百萬美元。

製造業收入

該公司為外部客户提供與生產用於基因療法的質粒脱氧核糖核酸（“DNA”）和腺相關病毒（“AAV”）載體相關的製造服務。性能義務各不相同，但可能包括製造質粒 DNA 和/或 AAV 載體、材料測試、穩定性研究以及其他與材料開發相關的服務。這些安排的交易價格是固定的，包括合同中規定的每項承諾服務的金額。通常，製造合同中的履約義務是高度相互依存的，在這種情況下，公司會將其合併為單一的履約義務。公司已確定，創建的資產對公司沒有其他用途，公司對迄今為止完成的業績擁有可強制執行的付款權，因此，與這些服務相關的收入將隨着時間的推移進行確認，並根據迄今為止完成的製造里程碑的表現使用產出法進行衡量。

製造服務合同還可能包括與項目管理服務或從第三方獲取材料相關的履約義務。公司已確定這些是單獨的履約義務，其收入在提供服務時予以確認。對於與獲取第三方材料相關的履約義務，公司已確定其為委託人，因為公司對材料擁有控制權，並有權自行決定價格。因此，公司按與獲取第三方材料相關的總收入進行確認。

某些安排要求在合同開始時預先收到部分合同對價，而這種預付款最初記作合同負債。如果公司對履約義務的滿足超過客户的賬單，則可以確認合同資產。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司確認了 $2.4百萬和美元4.4製造收入分別為百萬美元，與外部客户的質粒DNA和AAV載體生產有關。沒有截至2022年6月30日的三個月和六個月的製造業收入已確認。截至2023年6月30日，該公司的合同資產為美元0.4百萬和不剩餘的績效義務與為外部客户生產用於基因療法應用的質粒 DNA 和 AAV 載體有關。在截至2022年12月31日的期間，公司的剩餘履約義務為美元1.4百萬和不為外部客户承包與質粒 DNA 和 AAV 生產相關的資產。

可疑賬款備抵金

公司保留了因客户無法支付所需款項而造成的估計損失備抵金。公司根據當前的客户應收賬款餘額、客户應收賬款餘額的年限、客户的財務狀況和當前的經濟趨勢來估算無法收回的金額。公司還評估是否需要為預期的信貸損失提供備抵金，其中包括審查公司的應收賬款投資組合，這些投資組合是按客户或國家彙總的。在評估是否需要信用損失準備金時，公司會考慮其與客户的歷史經驗、當前餘額、拖欠水平、監管和法律環境以及其他相關的當前和未來預測的經濟狀況。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，不記錄了信貸損失備抵金。可疑賬户備抵額為 $0.6截至 2023 年 6 月 30 日的百萬美元和0.3截至2022年12月31日，百萬人。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，壞賬支出並不重要。

出售未來特許權使用費的責任

2020年7月17日，公司、零售物價指數，以及出於協議中規定的有限目的，Royalty Pharma PLC簽訂了特許權使用費購買協議。根據特許權使用費購買協議，公司出售給了零售物價指數 42.933%（“轉讓特許權使用費”），即公司有權根據Evrysdi和根據SMA許可協議開發的任何其他產品的全球淨銷售額獲得基於銷售的特許權使用費（“特許權使用費”）。作為出售轉讓特許權使用費的對價，RPI向公司支付了款項 $650.0百萬美元現金對價。該公司保留了 57.067%根據SMA許可協議，特許權使用費的權益以及獲得剩餘的潛在監管和銷售里程碑付款的所有經濟權利，剩餘的里程碑付款等於這些款項 $250.0截至2023年6月30日，總共為百萬人。特許權使用費購買協議將終止 60 天根據SMA許可協議，羅氏不再有義務支付任何特許權使用費的日期和零售物價指數收到的日期，以較早者為準 $1.3十億美元的轉讓特許權使用費。

根據特許權使用費購買協議獲得的現金對價被歸類為債務，並根據預期向零售物價指數支付的時間在公司的合併資產負債表上記為 “出售未來特許權使用費的負債” 和 “出售未來特許權使用費的負債”。交易時出售未來特許權使用費的負債的公允價值基於公司對預計在協議有效期內向零售物價指數支付的未來特許權使用費的估計，該估計是根據市場數據來源的預測確定的，這些預測被視為三級投入。根據相應的指導方針，在安排有效期內，使用實際利率法對負債進行攤銷。公司利用預期的方法來核算未來向零售物價指數支付的估計款項的後續變化。有關更多詳情，請參閲註釋 9。

無限期存續的無形資產

無限期無形資產包括正在進行的研發（“IPR&D”）。如果項目將進一步開發或未來有其他用途，則在業務合併以外的交易中直接收購的IPR&D將資本化；否則將計入支出。收購的IPR&D項目和許可協議資產的公允價值

企業合併是資本化的。可以使用幾種方法來確定企業合併中收購的IPR&D和許可協議資產的估計公允價值。公司採用 “收入法”，並使用根據預計銷售收入和估計成本得出的估計未來淨現金流。這些預測基於相關市場規模、專利保護、預期定價和行業趨勢等因素。然後，使用適當的貼現率將估計的未來淨現金流折現為現值。在項目完成或放棄之前，這些資產被視為無限期無形資產，屆時資產將在剩餘的使用壽命內攤銷或酌情註銷。如果出現減值指標，包括IPR&D，對壽命無限的無形資產，至少每年進行減值測試。但是，允許實體首先評估定性因素，以確定是否需要進行定量減值測試。只有當該實體根據定性評估確定無限期無形資產的公允價值很可能低於其賬面金額時，才需要進行進一步的測試。否則，無需進行進一步的損傷測試。無限期無形資產減值測試包括一步分析，將無形資產的公允價值與其賬面金額進行比較。如果無形資產的賬面金額超過其公允價值，則以等於該超額金額確認減值損失。公司在評估其壽命無限期的無形資產的價值是否可能無法收回時考慮了許多因素，包括但不限於預期的增長率、股權和債務資本成本、總體經濟狀況、公司對公司行業的前景和市場表現以及最近和預測的財務業績。

2023年5月，作為公司戰略投資組合優先順序的一部分，公司決定停止其基因療法平臺的臨牀前和早期研究項目，其中包括弗裏德賴希共濟失調和Angelman綜合症。結果，公司確定弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症無限期活期無形資產已完全減值，記錄的減值支出為美元217.8截至2023年6月30日的三個月和六個月期間為百萬美元，這在運營報表中記為無形資產減值。有關公司無形資產的更多信息，請參閲附註12。

善意

商譽是指支付的對價超過使用收購會計方法核算的因公司業務收購而收購的淨資產的公允價值。商譽不攤銷，每年或在發生可能表明商譽賬面價值減值的觸發事件時接受申報單位層面的減值測試。作為年度分部審查的一部分，公司對其申報單位進行了重新評估。允許實體首先評估定性因素，以確定是否需要進行定量減損測試。只有當該實體根據定性評估確定申報單位的公允價值很可能低於其賬面金額時，才需要進行進一步的測試。

所得税

經濟合作與發展組織（“經合組織”）、歐洲共同體（“歐共體”）以及公司及其關聯公司開展業務的個別税務管轄區最近都將重點放在與跨國公司税收有關的問題。經合組織已經發布了其全面計劃，旨在制定一套商定的國際規則，以打擊税基侵蝕和利潤轉移。此外，經合組織、歐共體和個別税務管轄區正在研究如何改變考慮數字經濟的國家之間的税收權分配方式。因此，美國和公司及其關聯公司開展業務的其他國家的税法可能會在預期或追溯的基礎上發生變化，任何此類變化都可能對公司的業務產生重大不利影響。

2017 年 12 月 22 日，美國政府頒佈了 2017 年《税法》，該法案對美國税法進行了重大修訂，除其他條款外，將美國聯邦法定企業所得税税率降低至 21%，對以前遞延的國外收入徵收強制性的一次性過渡税，並取消或減少某些所得税減免。2017年《税法》的全球無形低税收入（“GILTI”）條款要求公司在美國所得税申報表中納入超過外國子公司有形資產允許回報率的外國子公司收益。公司已選擇在GILTI税收發生期間入賬，因此沒有在截至2023年6月30日的合併財務報表中提供GILTI的任何遞延所得税影響。

從2022年開始，TCJA對IRC第174條的修正案不再允許在發生此類費用的納税年度立即扣除研發（R&D）支出。取而代之的是，這些IRC第174節的開發成本現在必須資本化，並在五年或15年內攤銷，具體取決於所開展活動的地點。新的攤銷期從首次產生IRC第174節費用的任何應納税年度的中點開始，無論支出是在7月1日之前還是之後支出，對於在美國開展的活動，則持續到第五年的中點，如果是在國外進行開發，則持續到第15年的中點。由於這項税法變更，公司記錄了截至2023年6月30日的六個月的聯邦和州税收準備金，金額為美元1.5百萬和美元10.5分別是百萬。

遞延所得税資產和負債因未來税收後果而確認，這歸因於財務報表中現有資產和負債的賬面金額與其各自的税基之間的差異以及淨營業虧損和信貸結轉。遞延所得税資產和負債是按照預計將收回或結算這些臨時差額和結轉的年份應納税所得額適用的税率來衡量的。税率變動對遞延所得税資產和負債的影響在包括頒佈日期在內的期間的運營報表中確認。當遞延所得税淨資產的全部或部分變現的可能性不大時，就會記錄估值補貼。

2018年8月23日，根據截至2018年7月19日的協議和合並計劃（“Agilis合併協議”），公司完成了對Agilis Biotherapeutics, Inc.（“Agilis”）的收購，該收購由特拉華州的一家公司Agilis Merger Sub, Inc. 和該公司的全資間接子公司Agilis，僅以其代表的身份，Agilis 股東代表服務有限責任公司（“Agilis Merger”）股東的代理人和事實律師。該公司在Agilis合併時記錄的遞延所得税負債為$122.02018年的百萬美元，與收購的IPRD無限期無形資產的税基差異有關。該公司的政策是記錄與收購的IPR&D相關的遞延所得税負債，該負債最終可能在研究完成併成功推出產品時攤銷資產，或者在資產被放棄或失敗時註銷該資產。2022年7月，公司獲得歐洲、中東和非洲部分IPR&D資產的批准，從而開始攤銷無形資產。

2023年5月，公司宣佈終止其基因療法臨牀前和早期研究項目，這是戰略投資組合優先事項的一部分。在宣佈該公告的同時，該公司記錄了與弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合徵基因療法資產相關的無限期知識產權研發無形資產的減值。由於減值，公司記錄的遞延所得税優惠為美元50.9百萬。

租賃

公司在開始時就確定安排是否為租賃。這種決定通常取決於該安排是否賦予公司在一段時間內控制明示或隱含標明的固定資產的使用的權利，以換取對價。如果公司獲得指導使用標的資產並從使用標的資產中獲得幾乎所有經濟利益的權利，則標的資產的控制權將移交給公司。公司的租賃協議包括租賃和非租賃部分，公司將其視為所有租賃的單一租賃組成部分。運營和財務租賃分為使用權（“ROU”）資產、短期租賃負債和長期租賃負債。運營和融資租賃ROU資產和租賃負債在開始之日根據租賃期內租賃付款的現值進行確認。ROU 資產攤銷，租賃負債增加，在租賃期限內產生直線支出。計量租賃負債時包含的租賃付款包括固定付款。

與公司租賃相關的可變租賃付款在評估這些付款的事件、活動或情況發生時，即予以確認。可變租賃付款在公司的合併運營報表中列報，與運營租賃固定租賃付款產生的支出在同一細列項目中。

初始期限為12個月或更短的租賃不記錄在合併資產負債表上，公司在租賃期限內以直線方式確認這些租賃的租賃費用。本公司將本政策適用於所有標的資產類別。

承租人必須使用租賃中隱含的利率，或者如果無法輕易確定該利率，則使用其增量借款利率對其未付的租賃付款進行折扣。由於公司的大多數租賃都沒有提供隱含利率，因此公司使用基於生效日可用信息的增量借款利率來確定租賃付款的現值。該公司在計算增量借款利率時會考慮其最近的債務發行，以及具有類似特徵的工具的公開數據。

公司所有租約的租賃期限包括不可取消的租賃期限，以及公司可以合理確定要行使的延長（或不終止）租約的選擇權所涵蓋的任何額外期限，或者延長（或不終止）出租人控制的租賃的選擇權所涵蓋的任何額外期限。租賃權益改善按使用壽命或租賃期限中較低者計入資本化並折舊。有關其他信息，請參閲註釋 3 租賃。

3.租賃

該公司在新澤西州南普萊恩菲爾德租賃辦公空間作為其主要辦公室二到2024年8月不可取消的運營租約，此外還有位於新澤西州布里奇沃特和美國其他地方的辦公和實驗室空間，以及主要通過工作空間提供商在不同國家為國際員工提供的辦公空間。

該公司還租賃了大約 220,500根據與Hopewell Campus Owner LLC簽訂的租賃協議（“Hopewell Lease”），位於新澤西州霍普韋爾鎮的設施的辦公室、製造和實驗室空間平方英尺。Hopewell Lease 的租賃期限於 2020 年 7 月 1 日開始，初始租期為十五年（“Hopewell 初始任期”），與二連續十年續訂期限，各在公司選項。Hopewell 初始學期的總租金約為 $111.5百萬。續訂期的租金為 95現行市場利率（定義見合和租約）的百分比，並在續訂時確定。公司還負責維持某些保險，支付按比例繳納的税款、公用事業和公共區域運營費用。Hopewell Lease 包含違約、陳述、擔保和契約等慣常事件。

2022年5月，公司與Warren CC Accuctions, LLC（“沃倫房東”）簽訂了租賃協議（“沃倫租賃”），內容涉及租賃二整個建築物由大約 360,000位於新澤西州沃倫的一個設施的炮彈狀況為平方英尺，可修改的空間（“沃倫場所”）。Warren Lease 的租賃期限於 2022 年 6 月 1 日開始，初始租期為十七年(“沃倫初始任期”), 其次是三連續五年續訂期限由公司選擇。沃倫初始任期的總基本租金約為 $163.0百萬；但是，前提是，如果公司不受違約事件（定義見沃倫租約）的影響，則公司將有權在第一期內獲得基本租金減免三年沃倫的初始任期約為 $18.6百萬，將公司的基本租金總額減少到美元144.4百萬。續訂期的租金將按公平市場租金價值（定義見沃倫租約）計算，並在續訂時確定。從第二個租賃年度開始，公司還負責支付沃倫辦公場所的所有税款和運營費用。結果，公司記錄的經營租賃ROU資產為$28.9百萬美元和經營租賃 ROU 負債為 $28.9截至開課之日為百萬。

該公司正在將沃倫辦公樓開發為辦公和實驗室空間。公司有權獲得大約 $ 的津貼36.2沃倫房東將提供一百萬美元，用於此類改善。房東正在提供補貼，以支付那些屬於不動產改善的資產，例如結構部件、屋頂、地板等，其使用壽命通常更長。該公司評估了ASC 842規定的租賃權改善，並確定公司將是改善的所有者，因此是$36.2百萬津貼和 $5.0在租賃開始時，房東應付的百萬美元被視為租賃激勵措施，幷包含在租賃ROU資產和租賃ROU負債的計算中，在生效之日實際上減少了這兩者。在執行 Warren Lease 時，該公司還承諾為建築賬户提供資金 $3.6百萬美元用於公司改善沃倫辦公場所。根據沃倫租賃的條款，如果沃倫房東收到真正的第三方購買沃倫房屋的要約，或者沃倫房東決定出售沃倫房產，則公司有權首次要約購買沃倫房屋

2020年6月19日，公司簽訂了商業製造服務協議，期限為 12.5在馬薩諸塞大學醫學院（“MassBio”）的 MassBiologics 工作了多年。公司確定該協議是融資租賃，公司為此記錄了融資租賃ROU資產，金額為美元41.4百萬美元和相應的融資租賃負債41.4租賃協議開始時為百萬美元。鑑於租賃資產是為生產PTC的AADC計劃而設計的，如果不產生鉅額成本，在PTC基因療法平臺之外不會有其他用途，該公司決定根據ASC 730將租賃視為研發費用。因此，完整的 $41.4在截至2020年12月31日的年度中，與融資租賃ROU資產相關的百萬美元被註銷並支出用於研發。截至2023年6月30日，融資租賃負債——流動負債和融資租賃負債——非流動的餘額為美元2.2百萬和美元17.2分別為百萬美元，與公司的MassBio協議直接相關。截至2022年12月31日，融資租賃負債——流動負債和融資租賃負債——非流動的餘額為美元3.0百萬和美元18.7分別為百萬。此外，公司記錄的融資租賃成本為 $0.4百萬和美元0.7在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，租賃負債的利息分別為百萬美元。公司記錄的融資租賃成本為 $0.4百萬和美元0.8在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，租賃負債的利息分別為百萬美元。

該公司還根據運營租賃租賃租賃租賃某些車輛、實驗室設備和辦公設備。該公司的租賃剩餘經營租賃期限從 0.7幾年前 15.9年限，某些租約包括續訂選項，可將租約延長至 20 年了。租金支出為 $7.2百萬和美元5.9截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月分別為百萬美元，以及美元14.3百萬和美元11.2截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，分別為百萬美元。

運營租賃支出的組成部分如下：


	三個月已結束		三個月已結束		六個月已結束		六個月已結束
		2023年6月30日		2022年6月30日		2023年6月30日		2022年6月30日
運營租賃成本
固定租賃成本	$	5,500	$	4,764	$	10,973	$	8,890
可變租賃成本		1,411		923		2,764		2,001
短期租賃成本		292		257		595		338
運營租賃總成本	$	7,203	$	5,944	$	14,332	$	11,229

運營租賃總成本是合併運營報表中運營費用的組成部分。

截至2023年6月30日和2022年12月31日，與租賃相關的補充租賃期限和折扣率信息如下：


	2023年6月30日		2022年12月31日
加權平均剩餘租賃期限——經營租賃（年）	11.59		11.61
加權平均折扣率——經營租賃	8.65	%	8.61	%
加權平均剩餘租賃期限——融資租賃（年）	9.51		10.01
加權平均貼現率-融資租賃	7.80	%	7.80	%

截至2023年6月30日和2022年6月30日，與租賃相關的補充現金流信息如下：


	截至6月30日的六個月
	2023		2022
為計量租賃負債所含金額支付的現金：
來自經營租賃的運營現金流	$	7,624	$	7,089
為來自融資租賃的現金流提供融資		1,379		1,276
來自融資租賃的運營現金流		1,621		1,724

為換取租賃義務而獲得的使用權資產：
經營租賃	$	—	$	68,642

截至2023年6月30日，不可取消租賃下的未來最低租賃付款額如下：


	經營租賃		融資租賃
2023 年（不包括截至2023年6月30日的六個月）	$	8,924	$	—
2024		18,388		3,000
2025		20,440		3,000
2026		19,989		3,000
2027 及以後		193,792		18,000
租賃付款總額		261,533		27,000
減去：估算利息支出		150,910		7,586
總計	$	110,623	$	19,414

4.金融工具和有價證券的公允價值

公司遵循公允價值計量規則，該規則規定關於在其他會計文獻要求進行資產和負債會計和披露時使用公允價值進行會計和披露的指導。這些規則為用於衡量金融資產和負債公允價值的投入建立了公允價值層次結構。該層次結構將用於衡量公允價值的估值技術的輸入優先級分為三個級別：第 1 級（最高優先級）、第 2 級和第 3 級（最低優先級）。

●

第 1 級 — 活躍市場中公司在資產負債表日有能力獲得的相同資產或負債的未經調整的報價。

●

第 2 級-第 1 級中包含的報價以外的輸入，可以直接或間接觀察到資產或負債。二級輸入包括活躍市場中類似資產和負債的報價、非活躍市場中相同或相似資產或負債的報價、資產或負債可觀察到的報價以外的投入（即利率、收益率曲線等），以及主要通過相關性或其他手段從可觀察到的市場數據中得出或得到證實的投入（市場證實的輸入）。

●

第 3 級 — 投入是不可觀察的，反映了公司對市場參與者在定價資產或負債時將使用什麼的假設。公司根據現有的最佳信息開發這些投入。

現金等價物和有價證券按公允價值反映在所附財務報表中。由於這些工具的短期性質，應收賬款、應付賬款和應計費用的賬面金額接近公允價值。

該公司擁有上市醫療器械公司ClearPoint Neuro, Inc.（“ClearPoint”）（前身為核磁共振幹預公司）的普通股。ClearPoint股票投資（統稱為 “ClearPoint股票投資”）代表金融工具，因此按公允價值入賬，公允價值很容易確定。截至6月30日，ClearPoint股票投資是合併資產負債表上預付資產和其他流動資產的組成部分，

2023年，以及截至2022年12月31日的存款和其他資產。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司記錄的未實現虧損為美元1.1百萬和美元1.1分別為百萬。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司錄得的未實現收益為美元3.4百萬和美元2.4分別為百萬。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司的已實現虧損為美元0.8百萬美元用於出售 Clearpoint 股權投資。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司沒有記錄出售Clearpoint股票投資的任何已實現收益或虧損。這些未實現和已實現的損益是合併運營報表中其他收入（支出）的組成部分。ClearPoint 股票投資的公允價值為 $6.5百萬和美元11.0截至2023年6月30日和2022年12月31日，分別為百萬人。該公司將ClearPoint Equity Investments歸類為公允價值層次結構中的一級資產，因為該價值基於活躍市場的報價，未進行調整。

2020年1月，該公司購買了一美元10.0來自 ClearPoint 的百萬張可轉換票據，公司可以將其轉換為 ClearPoint 股票，轉換率為 $6.00在貸款期限內的任何時候每股收取，貸款到期五年自購買之日起。公司確定該可轉換票據是可供出售的債務證券，公司已選擇根據ASC 825按公允價值記賬。該公司將其ClearPoint可轉換債務證券歸類為公允價值層次結構中的二級資產，因為該價值基於可觀察到的報價以外的投入。ClearPoint可轉換債務證券的公允價值是在每個報告期通過使用Black-Scholes期權定價模型以及債務證券預期現金流的現值來確定的，使用無風險利率和截至估值日的估計信用利差作為貼現率。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司記錄的未實現虧損為美元1.6百萬和美元1.5分別為百萬。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司錄得的未實現收益為美元3.5百萬和美元2.0分別為百萬。這些未實現的損益是合併運營報表中其他收入（支出）的組成部分。可轉換債務證券的公允價值為 $13.7百萬和美元15.2截至2023年6月30日和2022年12月31日，分別為百萬人。可轉換債務證券被視為長期證券，作為存款和其他資產的組成部分列入合併資產負債表。除了 ClearPoint Equity Investments 和 ClearPoint 可轉換債務證券外，存款和其他資產以及合併資產負債表上的預付資產和其他流動資產中包含的其他項目均不具有公允估值。

該公司對共同基金進行了投資，包括一這是以外幣計價的。所有這些都是股權投資，在公司的合併資產負債表上被歸類為有價證券。這些股票投資按公允價值列報，因為它們隨時可用，因此被歸類為一級資產。這些股票投資的未實現持有收益和虧損作為其他收益（支出）的組成部分計入合併運營報表。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司的未實現收益為美元2.3百萬美元和4.4分別為百萬美元，與截至報告日仍持有的股權投資有關。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司的未實現虧損為美元4.9百萬和美元11.4與截至報告日仍持有的股權投資有關的百萬美元分別為百萬美元。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司的贖回量為美元2.2百萬和美元4.2分別為百萬。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司的贖回量為美元1.2百萬和美元3.6分別為百萬。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，該公司的外幣未實現收益為美元1.2百萬和美元1.4與這些股權投資有關的金額分別為百萬美元。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司的外幣未實現虧損為美元0.3百萬美元和外幣未實現收益0.4與這些股權投資有關的金額分別為百萬美元。

被歸類為可供出售債務證券的有價證券的公允價值基於市場價格，使用該期間最後一天報價的相同資產在活躍市場的報價。在確定剩餘可供出售債務證券的估計公允價值時，公司使用了投資顧問使用報價以外的可觀察投入確定的公允價值。

以下是使用上述層次結構計算的公司金融資產和負債的公允價值，截至2023年6月30日和2022年12月31日，這些資產和負債需要經常按公允價值計量：


	2023年6月30日
			報價		意義重大
			處於活動狀態		其他		意義重大
			的市場		可觀察		不可觀察
			相同的資產		輸入		輸入
	總計		（第 1 級）		（第 2 級）		（第 3 級）
有價證券-可供出售	$	1,605	$	—	$	1,605	$	—
有價證券-股權投資	$	127,945	$	127,945	$	—	$	—
ClearPoint 股票投資	$	6,477	$	6,477	$	—	$	—
ClearPoint 可轉換債券	$	13,693	$	—	$	13,693	$	—
應付或有對價——發展和監管里程碑	$	26,400	$	—	$	—	$	26,400
應付或有對價——淨銷售里程碑和特許權使用費	$	11,100	$	—	$	—	$	11,100


	2022年12月31日
			報價		意義重大
			處於活動狀態		其他		意義重大
			的市場		可觀察		不可觀察
			相同的資產		輸入		輸入
	總計		（第 1 級）		（第 2 級）		（第 3 級）
有價證券-可供出售	$	22,610	$	—	$	22,610	$	—
有價證券-股權投資	$	108,261	$	108,261	$	—	$	—
ClearPoint 股票投資	$	10,965	$	10,965	$	—	$	—
ClearPoint 可轉換債券	$	15,231	$	—	$	15,231	$	—
應付或有對價——發展和監管里程碑	$	82,500	$	—	$	—	$	82,500
應付或有對價——淨銷售里程碑和特許權使用費	$	81,500	$	—	$	—	$	81,500

沒有在截至2023年6月30日和2022年12月31日的期間，公允價值衡量層次結構的1級、2級或3級之間的資產轉移。

以下是截至2023年6月30日和2022年12月31日可供出售債務證券的有價證券摘要：


	2023年6月30日
	攤銷		未實現總額
	成本		收益		損失		公允價值
公司債務證券	$	1,648	$	—	$	(43)	$	1,605
總計	$	1,648	$	—	$	(43)	$	1,605


	2022年12月31日
	攤銷		未實現總額
	成本		收益		損失		公允價值
商業票據	$	12,419	$	5	$	—	$	12,424
公司債務證券		10,685		—		(499)		10,186
總計	$	23,104	$	5	$	(499)	$	22,610

對於處於未實現虧損狀況的可供出售債務證券，公司會評估其是否打算出售，或者公司在收回攤銷成本基礎之前是否很可能被要求出售該證券。如果滿足賣出意向或要求的任一標準，則證券的攤銷成本基礎將減記為公允價值。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，不出現了減記。公司不打算出售這些投資，而且公司在此之前被要求出售投資的可能性不大

收回其攤銷成本基礎，這可能是到期日。公司還審查其處於未實現虧損狀況的可供出售債務證券，並評估公允價值下降是由信貸損失或其他因素造成的。這種審查是主觀的，因為它要求管理層評估在此期間是否發生了可能與信用問題有關的事件或情況變化。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，不記錄了信貸損失備抵金。未實現的損益作為股東權益累計其他綜合（虧損）收入的一部分列報。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，該公司的資金為美元0.3百萬和美元0.3出售可供出售債務證券的已實現虧損分別為百萬美元。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，該公司有 $0.3百萬和美元0.4出售可供出售債務證券的已實現虧損分別為百萬美元。已實現的損益作為利息支出的組成部分列報，淨額在合併運營報表中。其他綜合項目中重新分類的金額是使用出售有價證券的實際已實現損益確定的。

截至2023年6月30日，處於未實現虧損狀況的未實現虧損狀態小於或等於12個月的待售債務證券的未實現虧損和公允價值如下：


	2023年6月30日
	未實現虧損中的證券				未實現虧損中的證券
	職位少於 12 個月				職位大於或等於 12 個月				總計
	未實現損失		公允價值		未實現損失		公允價值		未實現損失		公允價值
公司債務證券	$	—		—		(43)		1,605		(43)	$	1,605
總計	$	—	$	—	$	(43)	$	1,605	$	(43)	$	1,605

截至2022年12月31日，處於未實現虧損狀態的時間小於或等於12個月的待售債務證券的未實現虧損和公允價值如下：


	2022年12月31日
	未實現虧損中的證券				未實現虧損中的證券
	職位少於 12 個月				職位大於或等於 12 個月				總計
	未實現損失		公允價值		未實現損失		公允價值		未實現損失		公允價值
公司債務證券	$	—		—		(499)		10,186		(499)	$	10,186
總計	$	—	$	—	$	(499)	$	10,186	$	(499)	$	10,186

2023年6月30日和2022年12月31日可供出售的債務證券到期日如下：


	2023年6月30日
	小於		超過
	12 個月		12 個月
公司債務證券	$	1,605	$	—
總計	$	1,605	$	—


	2022年12月31日
	小於		超過
	12 個月		12 個月
商業票據	$	12,424	$	—
公司債務證券		—		10,186
總計	$	12,424	$	10,186

公司將其所有有價證券歸類為流動證券，因為它們要麼可用於出售債務證券，要麼可用於股權投資，並且可用於當前業務。

可轉換優先票據

2019 年 9 月，該公司發行了 $287.5百萬的 1.502026年9月15日到期的可轉換優先票據（“2026年可轉換票據”）的百分比。2026年可轉換票據的公允價值與其賬面價值不同，受利率、公司股價和股價波動的影響，並由市場交易中觀察到的2026年可轉換票據的價格決定，即二級投入。截至2023年6月30日和2022年12月31日，2026年可轉換票據的估計公允價值為美元296.5百萬和美元281.7分別是百萬。

3 級估值

每個報告期均對應付或有對價進行公允估值，公允價值的變動記為合併運營報表中或有對價公允價值變化的損益。開發和監管里程碑的公允價值是使用概率調整後的貼現現金流方法估算的。貼現率是根據公司對被收購候選產品的估計開發時間表，使用在預期還款年限內到期的公司B級債券估算的。淨銷售里程碑的公允價值是使用估值框架確定的，該估值框架估計了淨銷售波動性，以模擬一系列可能的支付情景。然後，對這些情景中的平均付款額進行折現，以計算出目前的公允價值。

2023年5月，作為公司戰略投資組合優先順序的一部分，公司決定停止其基因療法平臺的臨牀前和早期研究項目，其中包括弗裏德賴希共濟失調和Angelman綜合症。結果，公司對弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症的無形資產進行了全額減值，並確定與弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症有關的所有應付或有對價的公允價值為$0。截至2023年6月30日的三個月期間，與弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症相關的或有對價應付的公允價值變動為美元129.8百萬美元，幷包含在運營報表中或有對價的公允價值變動中。截至2023年6月30日，剩餘的或有對價為美元37.5百萬，這僅與Upstaza的開發和監管里程碑以及淨銷售里程碑有關。

截至2023年6月30日，Upstaza開發和監管里程碑的加權平均貼現率為 6.1%，加權平均成功概率為 90%。截至2023年6月30日，Upstaza淨銷售里程碑的加權平均折扣率為 12.0%，淨銷售里程碑的加權平均成功概率為 93%.

下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日期間公司應付或有對價的三級估值的公允價值變動：


	3 級負債
	應付或有對價-		應付或有對價-
	發展和監管		淨銷售里程碑和特許權使用費
	里程碑
截至2022年12月31日的期初餘額	$	82,500	$	81,500
增補		—		—
公允價值的變化		(56,100)		(70,400)
付款		—		—
截至2023年6月30日的期末餘額	$	26,400	$	11,100


	3 級負債
	應付或有對價-		應付或有對價-
	發展和監管		淨銷售里程碑和特許權使用費
	里程碑
截至2021年12月31日的期初餘額	$	139,300	$	100,600
增補		—		—
公允價值的變化		(10,600)		(16,300)
重新歸類為應付賬款和應計費用		(50,000)		—
付款		—		—
截至2022年6月30日的期末餘額	$	78,700	$	84,300

在估值截至2023年6月30日和2022年12月31日的或有對價時，使用了以下重要的不可觀察的輸入：


	2023年6月30日
	公允價值	估值技術	不可觀察的輸入	範圍
或有對價——應付賬款開發和監管里程碑	$26,400	經概率調整後的貼現現金流	潛在的發展和監管里程碑成功概率折扣率預計付款年限	$0 - $31百萬 85% - 92% 5.7% - 6.3% 2023 - 2024
或有可觀的應付賬款——淨銷售額里程碑和特許權使用費	$11,100	採用蒙特卡羅仿真的期權定價模型	潛在的淨銷售里程碑成功概率特許權使用費佔淨銷售額的潛在百分比折扣率預計付款年限	$0 - $50百萬 85% - 100% 0% 12% 2025 - 2034


	2022年12月31日
	公允價值	估值技術	不可觀察的輸入	範圍
或有對價——應付賬款開發和監管里程碑	$82,500	經概率調整後的貼現現金流	潛在的發展和監管里程碑成功概率折扣率預計付款年限	$0 - $331百萬 25% - 92% 6.2% - 8.3% 2023 - 2029
或有可觀的應付賬款——淨銷售額里程碑和特許權使用費	$81,500	採用蒙特卡羅仿真的期權定價模型	潛在的淨銷售里程碑成功概率特許權使用費佔淨銷售額的潛在百分比折扣率預計付款年限	$0 - $150百萬 25% - 100% 2% - 6% 11.5% 2025 - 2041

或有對價應付賬款被歸類為三級負債，因為它們的估值需要對目前市場上無法觀察到的因素進行大量判斷和估計。如果對估值方法的各種輸入使用不同的假設，包括但不限於涉及基因療法平臺的概率調整銷售估計值和估計貼現率的假設，則估計的公允價值可能會大大高於或低於確定的公允價值。

5.應付賬款和應計費用

截至2023年6月30日和2022年12月31日的應付賬款和應計費用包括以下內容：


	6月30日		十二月三十一日
	2023		2022
員工薪酬、福利和相關應計費用	$	48,707	$	62,669
應繳所得税		11,149		4,712
諮詢和合同研究		28,522		38,882
專業費用		3,750		3,093
銷售補貼		71,979		63,787
銷售返利		108,376		67,355
特許權使用費		51,720		40,546
應付賬款		25,741		27,268
其他		8,618		12,054
總計	$	358,562	$	320,366

在截至2023年6月30日的三個月和六個月期間，公司的支出為美元8.0由於公司戰略渠道的優先排序以及其基因療法平臺的臨牀前和早期研究計劃的終止，裁員導致了數百萬美元的重組成本。這些成本包含在公司合併運營報表的研發和銷售、一般和管理費用中。截至 2023 年 6 月 30 日，剩餘的 $6.0上面員工薪酬、福利和相關應計費用中包含了百萬美元的應計重組成本。

6.資本化

2019年8月，公司與Cantor Fitzgerald和RBC Capital Markets, LLC（統稱 “銷售代理商”）簽訂了市場發行銷售協議（“銷售協議”），根據該協議，公司可以發行和出售其普通股，總髮行價不超過美元125.0根據經修訂的1933年《證券法》頒佈的第415 (a) (4) 條的定義，不時通過銷售代理商以任何被視為 “市場發行” 的方式進行數百萬美元。沒有在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，股票被出售。根據At the Market Ofference，公司可供發行和出售的剩餘普通股的總髮行價格最高為 $93.0截至2023年6月30日，百萬人。

7。每股淨虧損

基本和攤薄後的每股淨虧損的計算方法是將淨虧損除以已發行普通股的加權平均數。潛在的稀釋證券被排除在攤薄計算之外，因為它們的作用是反稀釋的。

下表列出了基本和攤薄後每股淨虧損的計算：


	截至6月30日的三個月						截至6月30日的六個月
	2023			2022			2023			2022
分子
淨虧損	$	(198,883)		$	(152,087)		$	(337,842)		$	(278,813)
分母
基本和攤薄後每股淨虧損的分母		74,730,433			71,372,940			74,232,624			71,294,458
每股淨虧損：
基礎版和稀釋版	$	(2.66)	*	$	(2.13)	*	$	(4.55)	*	$	(3.91)	*

* 在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，公司出現了淨虧損，因此沒有報告任何攤薄性股票影響。

下表顯示了未償還的歷史攤薄普通股等價物，這些股票未包含在上述歷史計算中，因為納入這些股票的效果在每個時期都是反稀釋的。


	截至6月30日
	2023	2022
股票期權	11,674,491	11,815,952
未歸屬限制性股票獎勵和單位	3,616,939	2,514,827
總計	15,291,430	14,330,779

8.股票獎勵計劃

2013年5月，公司董事會和股東批准了2013年長期激勵計劃，該計劃在公司首次公開募股結束時生效。2022年6月8日（“重述生效日期”），公司股東批准了經修訂和重報的2013年長期激勵計劃（“經修訂的2013年LTIP”）。經修訂的2013年LTIP規定授予激勵性股票期權、非法定股票期權、限制性股票單位和其他股票獎勵。根據經修訂的2013年LTIP，預留待發行的普通股數量是 (A) 公司普通股數量的總和（最多 16,724,212股票）等於 (1) 重述生效日之前根據2013年長期激勵計劃發行的股票數量，(2) 在重報生效日之前根據2013年長期激勵計劃仍可供發行的股票數量以及 (3) 在重述生效日之前根據2013年長期激勵計劃授予的待發行的股票數量之和，以及 (B) 自重述生效日起及之後，額外的 8,475,000普通股。截至 2023 年 6 月 30 日，以下獎項的獎項 6,557,397根據修訂後的2013年LTIP，普通股可供發行。

有不根據公司1998年的員工、董事和顧問股票期權計劃、2009年股票和長期激勵計劃或2013年股票激勵計劃，可供發行的額外普通股。

2020年1月，公司董事會批准了2020年激勵性股票激勵計劃。2020 年 Inducement 股票激勵計劃規定授予激勵性股票期權、非法定股票期權、限制性股票獎勵和其他基於股票的獎勵，最初的總額為 1,000,000普通股。根據2020年激勵性股票激勵計劃發放的任何補助金都必須根據納斯達克上市規則第5635（c）（4）條激勵補助例外情況發放，作為公司新員工就業薪酬的重要組成部分。 2020年12月，公司董事會批准了額外的1,000,000根據2020年激勵性股票激勵計劃可能發行的普通股。2022年4月，公司董事會批准將根據2020年激勵性股票激勵計劃可能發行的普通股總數減少到 1,300,000股份。2022年12月，公司董事會批准了額外的1,700,000根據2020年激勵性股票激勵計劃可能發行的普通股。截至 2023 年 6 月 30 日，以下獎項的獎項 1,658,300根據2020年激勵性股票激勵計劃，普通股可供發行。

董事會有權選擇向其授予期權的個人並確定每種期權的條款，包括（i）受期權約束的普通股數量；（ii）期權可行使的日期；（iii）期權行使價格，就激勵性股票期權而言，該價格必須至少為 100% (110對於授予股東的激勵性股票期權而言的百分比 10截至授予之日普通股公允市場價值的百分比）；以及（iv）期權的期限（就激勵性股票期權而言，期權期限不得超過十年）。期權通常超過四年時期。

激勵性股票期權獎勵

從 2023 年 1 月 1 日到 2023 年 6 月 30 日，公司共發行了 992,674向各種員工提供股票期權。其中， 120,080是非法定股票期權的激勵補助，所有這些補助都是根據2020年激勵性股票激勵計劃發放的。

股票期權活動—股票期權活動摘要如下：


				加權-
		加權-		平均的		聚合
		平均的		剩餘		固有的
	的數量	運動		合同的		值（英寸
	選項	價格		術語		成千上萬）

截至 2022 年 12 月 31 日已發行	11,502,417	$	43.33
已授予	992,674	$	41.39
已鍛鍊	(692,612)	$	29.37
被沒收/已取消	(127,988)	$	49.84
截至 2023 年 6 月 30 日的未付款	11,674,491	$	43.92	6.27	年份	$	44,184
歸屬或預計將於2023年6月30日歸屬	3,112,415	$	47.05	8.34	年份	$	3,578
可於 2023 年 6 月 30 日開始行使	8,259,224	$	42.71	5.40	年份	$	40,195

在截至2023年6月30日的六個月中，發放的補助金的公允價值是根據以下假設在授予之日同時估算的：


		六個月已結束
		2023年6月30日
無風險利率		3.54% - 3.88%
預期波動率		53% - 54%
預期期限		5.5年份

公司假設不所有補助金的預期分紅。截至2023年6月30日的六個月中，授予的期權的加權平均授予日公允價值為美元21.89每股。

期權的預期期限是根據公司的歷史行使數據估算的，期權的預期波動率是根據公司的歷史股票波動率估算的。期權的無風險利率基於授予之日的美國政府證券國庫固定到期收益率，期限與期權的預期期限相似。

限制性股票獎勵和限制性股票單位—限制性股票獎勵和限制性股票單位的授予受某些限制，在某些情況下包括服務或時間條件（限制性股票）。限制性股票獎勵和限制性股票單位的授予日公允價值是根據授予日公司股票的市值確定的，在歸屬期內記入支出。從 2023 年 1 月 1 日到 2023 年 6 月 30 日，公司共發行了 1,943,288限制向各種員工提供庫存單位。其中， 78,525是限制性股票單位的激勵補助，所有這些補助都是根據2020年激勵性股票激勵計劃發放的。

下表彙總了有關公司限制性股票獎勵和單位的信息：


	限制性股票獎勵和單位
		加權
		平均值
		格蘭特
	的數量	日期
	股份	公允價值
截至 2022 年 12 月 31 日未歸屬	2,516,336	$	45.67
已授予	1,943,288		40.00
既得	(751,448)		46.46
被沒收	(91,237)		42.49
截至 2023 年 6 月 30 日未歸投資	3,616,939	$	42.54

員工股票購買計劃—2016年6月，公司為某些符合條件的員工制定了員工股票購買計劃（經修訂後為 “ESPP” 或 “計劃”）。本計劃由公司董事會管理，或

由公司董事會任命的委員會。2021年6月，對該計劃進行了修訂，將該計劃下可供購買的股票總數從一百萬股至二公司普通股的百萬股。員工可以通過以下方式參加六個月通過工資扣繳期限，並且可以在六個月期末以至少為收購價格購買公司的普通股 85發行期第一個工作日公司普通股收盤價的百分比或發行期最後一個工作日公司普通股的收盤價的百分比，以較低者為準。如果參與者擁有的股份超過，則該參與者將無權根據本計劃購買公司普通股 5收購後公司或公司任何子公司總投票權的百分比。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司錄得美元0.6百萬和美元1.3與ESPP相關的補償費用分別為百萬美元。

公司在運營報表中記錄了與激勵性股票期權、非法定股票期權、限制性股票獎勵、限制性股票單位和ESPP相關的基於股份的薪酬支出，具體如下：


	截至6月30日的三個月				截至6月30日的六個月
	2023		2022		2023		2022
研究和開發	$	15,529	$	13,798	$	30,842	$	26,832
銷售、一般和管理		13,842		13,932		27,344		27,487
總計	$	29,371	$	27,730	$	58,186	$	54,319

截至 2023 年 6 月 30 日，大約有 $212.7未確認的薪酬成本總額為百萬美元，與根據公司股權獎勵計劃授予的基於股份的未歸屬薪酬安排有關。預計該成本將在加權平均剩餘服務期內確認為基於股份的薪酬支出 2.3年份。

9。債務

出售未來特許權使用費的責任

2020年7月，公司簽訂了特許權使用費購買協議。由於零售物價指數的利益受到明確限制，$650.0百萬現金對價被歸類為債務，根據預期向零售物價指數支付的時間，在公司的合併資產負債表上記為 “出售未來特許權使用費的負債” 和 “出售未來特許權使用費的負債”。交易時出售未來特許權使用費的負債的公允價值基於公司對預計在協議有效期內向零售物價指數支付的未來特許權使用費的估計，該估計是根據市場數據來源的預測確定的，這些預測被視為三級投入。根據ASC 470和ASC 835，負債在安排有效期內使用實際利率法進行攤銷。初始年有效利率確定為 11.0%。公司利用預期的方法來考慮未來向零售物價指數支付的估計付款的後續變化，並每季度更新有效利率。與該交易相關的發行成本被確定為無關緊要。

下表顯示了截至2023年6月30日的六個月中 “出售未來特許權使用費的負債——當前” 和 “出售未來特許權使用費的負債——非流動” 賬户中的活動：


	截至6月30日的六個月
出售未來特許權使用費的責任-（現行和非流動）	2023
截至2022年12月31日的期初餘額	$	757,886
減去：應付給零售物價指數的非現金特許權使用費收入		(29,059)
另外：已確認的非現金利息支出		37,753
期末餘額	$	766,580
截至2023年6月30日的有效利率		9.7	%

非現金利息支出記錄在運營報表中 “利息支出，淨額”。

高級有擔保定期貸款

2022年10月27日（“截止日期”），公司簽訂了信貸協議（“黑石信貸協議”），資金最高為美元950.0百萬美元，包括承諾的貸款額度 $450.0百萬，並進一步考慮可能高達 $500.0百萬美元的額外融資，前提是公司要求此類額外融資，並且在貸款人同意提供此類額外融資的前提下，公司、公司的某些子公司（以及公司、“貸款方”）、由黑石生命科學和黑石信貸提供建議或管理的基金和其他關聯實體（統稱為 “黑石集團”）以及此類貸款人及其允許的受讓人就條款達成協議，“貸款人”，各為 “貸款人”）和威爾明頓信託基金，全國協會，作為貸款人的行政代理人。

黑石信貸協議規定在截止日期提供優先擔保定期貸款額度，本金總額為 $300.0百萬（“初始貸款”）和承諾的延遲提款定期貸款額度，最高可達 $150.0百萬美元（“延遲提款貸款”，連同初始貸款，“貸款”）將應公司的要求在內部融資 18 個月截止日期，但須符合特定條件。此外，《黑石信貸協議》考慮了黑石集團進一步融資的可能性，規定了增量全權未承諾的進一步融資，最高可達 $500.0百萬。公司的資本約為 $11.6百萬美元的債務發行成本，這些成本在資產負債表上作為債務負債的直接扣除額列報，並使用有效利率法在優先擔保定期貸款機制的期限內攤銷。

貸款在以下日期到期七年自截止日期起。根據黑石信貸協議，根據黑石信貸協議的借款按浮動利率計息，可選擇等於調整後的定期SOFR利率加上百分之七和四分之一的百分點 (7.25%)或基本利率加上百分之六和四分之一的百分比 (6.25%), 以 1% 為下限 (1%)還有百分之二 (2%)分別是定期SOFR利率和基準利率（兩者均在《黑石信貸協議》中定義）。貸款的支付受黑石信貸協議中規定的某些保費的約束，在每種情況下，從適用的貸款獲得資金之日起。

除某些例外情況和特定內容外，黑石信貸協議下的所有義務均由貸款方某些資產的擔保權益擔保，包括 (1) 知識產權和其他與Translarna、Emflaza、Upstaza、sepiapterin相關的資產，以及在滿足某些釋放條件之前，每種情況下還包括vatiquinone，以及任何此類產品的任何其他形式、配方或交付方法，無論如何貿易或品牌名稱，（2）未來獲得的知識產權（但不是內部開發的）與其他知識產權抵押品無關的知識產權）和其他相關資產，以及（3）貸款方在其某些子公司持有的股權。黑石信貸協議包含某些負面契約，公司必須遵守這些契約。黑石信貸協議還要求公司保持至少$的合併流動性100.0截至每個財政季度最後一天的百萬美元，將增加到美元200.0百萬美元，用於公司完成收購，達到其中所述的某些合併門檻。此外，在《黑石信貸協議》規定的條件下，公司將被要求為儲備賬户注資，但不得超過該協議規定的特定金額，包括 $50.0公司在截至2023年3月31日的季度向儲備賬户注入的百萬美元，並在截至2023年6月30日的季度中發放回給公司。儲備賬户中的資金可以隨時由公司選擇預付貸款，如果資金到位，則在某些進一步條件下發放。在任何此類發放後，此類資金均可免費供公司使用，但須遵守黑石信貸協議中普遍適用的條款和條件。黑石信貸協議包含某些慣常陳述和保證、肯定契約和與違約事件有關的條款。

黑石信貸協議包括以下內容：


	2023年6月30日		2022年12月31日
校長	$	300,000	$	300,000
減去：債務發行成本		(10,979)		(11,322)
淨賬面金額	$	289,021	$	288,678

截至2023年6月30日，黑石信貸協議的剩餘合同期限約為 6.3年份。

下表列出了與黑石信貸協議相關的已確認利息支出總額：


	三個月已結束			六個月已結束
	6月30日			6月30日
	2023			2023
合同利息支出	$	9,354		$	18,532
債務發行成本的攤銷		272			423
總計	$	9,626		$	18,955
有效利率		13.4	%		13.4	%

2026 年可轉換票據

2019年9月，公司按面值發行了美元287.5百萬本金總額1.502026年到期的可轉換優先票據的百分比，其中包括額外購買不超過$的期權37.52026年可轉換票據的本金總額為百萬美元，該票據由初始購買者全額行使。2026年可轉換票據的現金利率為1.50每年百分比，從2020年3月15日開始，每半年在每年的3月15日和9月15日支付。除非提前回購或轉換，否則2026年的可轉換票據將於2026年9月15日到期。本次發行為公司帶來的淨收益為 $279.3扣除初始購買者的折扣和佣金以及公司應支付的發行費用後的百萬美元。

2026年的可轉換票據受契約（“2026年可轉換票據契約”）管轄，美國銀行全國協會為受託人（“2026年可轉換票據受託人”）。

只有在以下情況下，2026年可轉換票據的持有人才能在2026年3月15日前一個工作日營業結束前的任何時候選擇轉換其2026年可轉換票據：

●

在2019年12月31日或之後開始的任何日曆季度（且僅限於該日曆季度），前提是公司普通股最後公佈的銷售價格至少為20一段時間內的交易日（無論是否連續）30截至前一個日曆季度最後一個交易日的連續交易日大於或等於130%每個適用交易日的轉換價格；

●

在五任何工作日之後的營業日期間五連續交易日期間（“衡量期”），其中衡量期內每個交易日每1,000美元的2026年可轉換票據本金的交易價格（定義見2026年可轉換票據契約）低於98%公司上次公佈的普通股銷售價格的乘積以及每個此類交易日的轉換率；

●

在公司發出贖回通知後的任何時期，直到相關贖回日期之前的預定交易日營業結束；或

●

在特定公司事件發生時。

在2026年3月15日或之後，在到期日前一個工作日營業結束之前，無論上述情況如何，持有人都可以隨時轉換其2026年可轉換票據。轉換後，公司將根據公司的選擇支付或交付現金、公司普通股或其任何組合（視情況而定）。

2026年可轉換票據的轉換率最初是，現在仍然是 19.04042026年可轉換票據每1,000美元本金中公司普通股的份額，相當於初始轉換價格約為美元52.52每股公司普通股。在某些情況下，轉換率可能會有所調整，但不會根據任何應計和未付利息進行調整。

公司不得在2023年9月20日之前贖回2026年可轉換票據。如果上次公佈的普通股銷售價格至少為，公司可以選擇將2026年可轉換票據的全部或任何部分贖回現金 130當時在最後一個交易日生效的轉換價格的百分比，並且至少為 19期間的其他交易日（無論是否連續），任何 30連續交易日期間，截至公司發出贖回通知之日之前的交易日，贖回價格等於 100待贖回的2026年可轉換票據本金的百分比，加上截至贖回日（但不包括贖回日）的應計和未付利息。沒有為2026年可轉換票據提供了償債基金，這意味着公司無需定期贖回或報廢2026年的可轉換票據。

如果公司經歷 “根本性變動”（定義見2026年可轉換票據契約），則在某些條件下，2026年可轉換票據的持有人可能會要求公司以等於回購價格以現金回購2026年可轉換票據的全部或部分現金 100待回購的2026年可轉換票據本金的百分比，加上基本變更回購日（但不包括基本面變更回購日）的應計和未付利息。

2026年的可轉換票據代表優先無抵押債務，其償付權將優先於公司未來債務，該債務的償付權明確排在票據的償付權上，與公司現有和未來的無抵押債務相等，後者不那麼從屬地位，在為此類債務提供擔保的資產價值的範圍內，實際上排在公司任何有擔保債務的受付權之後，而且在結構上是次要的與所有現有和未來的債務以及其他負債相協調（公司子公司產生的貿易應付賬款）。2026年可轉換票據契約包含2026年可轉換票據的慣常違約事件，包括在發生和持續發生某些違約事件（包括公司未能支付2026年可轉換票據到期和應付時的本金或利息）時，2026年可轉換票據受託人通過通知公司或至少持有人 25應2026年可轉換票據持有人的要求（受2026年可轉換票據契約的規定）的通知，可以向公司和可轉換票據受託人發出通知，宣佈未償還的2026年可轉換票據受託人的本金百分比 100所有即將到期和應付的2026年可轉換票據的本金以及應計和未付利息（如果有）的百分比。如果某些涉及公司或重要子公司的破產、破產或重組事件， 1002026年可轉換票據的本金、應計和未付利息的百分比將自動到期應付。宣佈加速後，此類本金以及應計和未付利息（如果有）將立即到期並支付。

2026年的可轉換票據包括以下內容：



	2023年6月30日		2022年12月31日
校長	$	287,500	$	287,500
減去：債務發行成本		(3,878)		(4,456)
淨賬面金額	$	283,622	$	283,044

截至2023年6月30日，2026年可轉換票據的剩餘合同期限約為 3.2年份。

下表列出了與2026年可轉換票據相關的已確認利息支出總額：



	截至6月30日的三個月						截至6月30日的六個月
	2023			2022			2023			2022
合同利息支出	$	1,066		$	1,066		$	2,135		$	2,135
債務發行成本的攤銷		290			284			578			567
總計	$	1,356		$	1,350		$	2,713		$	2,702
有效利率		1.9	%		1.9	%		1.9	%		1.9	%

2022年4月，根據2026年可轉換票據契約的條款，公司支付了2026年可轉換票據的額外利息，利率等於 0.5年利率%，總利息支付額約為 $2.1百萬，從2020年9月25日開始到2022年3月14日止的時期。這筆金額未包含在上表中，但在截至2022年6月30日的三個月和六個月的運營報表中記為利息支出。

2022 年可轉換票據

2015年8月，該公司按面值發行了美元150.0百萬本金總額3.002022年到期的可轉換優先票據（“2022年可轉換票據”）的百分比。2022年8月15日，公司償還了未償還的本金和應計利息，總額為美元152.3百萬美元，即根據票據條款到期的2022年可轉換票據。

下表列出了與2022年可轉換票據相關的已確認利息支出總額：



	截至6月30日的三個月						截至6月30日的六個月
	2023			2022			2023			2022
合同利息支出	$	—		$	1,131		$	—		$	2,241
債務發行成本的攤銷		—			186			—			368
總計	$	—		$	1,317		$	—		$	2,609
有效利率		—	%		3.5	%		—	%		3.5	%

10。承付款和意外開支

根據各種協議，在產品成功開發和商業化後，公司將被要求支付特許權使用費和里程碑付款。公司已與惠康信託有限公司（“惠康信託基金”）簽訂了融資協議，用於研究和開發與公司腫瘤學和抗菌項目有關的小分子化合物。由於公司已停止根據其抗菌計劃進行開發，它不再預計公司向惠康信託支付的里程碑和特許權使用費將根據該協議適用，這導致公司可能有義務為該計劃支付的開發和監管里程碑付款總額發生變化。根據腫瘤學項目融資協議，如果公司自己或與合作伙伴合作以營利為目的開發和商業化項目知識產權（前提是公司保留對全球商業化的總體控制權），則公司可能有義務向惠康信託基金支付開發和監管里程碑款項以及任何研究項目產品銷售的個位數特許權使用費。公司支付此類特許權使用費的義務將逐國持續到該計劃知識產權中涵蓋該研究計劃產品的最後一項專利到期以及該產品在該國的市場排他性到期。該公司支付了第一筆開發里程碑款項 $0.82016年第二季度，根據腫瘤學平臺融資協議，向惠康信託基金提供100萬美元。在截至2022年12月31日的年度中，公司的支出為美元2.5數百萬個發展里程碑與註冊指導的unesbulin治療LMS的2/3期試驗相關的發展里程碑，該試驗記錄在資產負債表上的應付賬款和應計費用中，將在向最後一位參加研究的患者服藥或終止研究中所有患者的給藥時間較早時支付。額外里程碑付款總額不超過 $14.5根據本協議，公司可能向惠康信託支付一百萬美元。

該公司還與SMA基金會簽訂了合作協議。對於成功開發並隨後商業化的任何協作產品，公司有義務向SMA Foundation支付個位數的個位數特許權使用費，或者對於公司超出許可的合作產品，包括Evrysdi，則支付公司從其被許可人那裏獲得的某些款項的特定百分比。自成立以來，SMA 基金會已獲得 $35.2百萬， $24.5已支付的百萬美元和 $10.7截至2023年6月30日累積的百萬美元。公司支付此類款項的義務將在公司向SMA基金會支付總額的款項後終止 $52.5百萬。

根據公司與Marathon Pharmacials, LLC（現為Complete Pharma Holdings, LLC）（“Marathon”）之間的資產購買協議（“資產購買協議”），馬拉鬆有權根據Emflaza的年淨銷售額從公司獲得或有付款，但不得超過資產預期商業壽命內的特定總額。此外，馬拉鬆還獲得了 $50.0在截至2022年6月30日的六個月中，以百萬銷售額為基準的里程碑。

根據Agilis合併協議，Agilis的股權持有人此前有權獲得公司的或有對價付款，前提是：(i) 某些發展里程碑的實現情況，總金額不超過美元60.0百萬，(ii) 達到某些監管批准里程碑，並在收到優先審核憑證後支付里程碑款項，總金額不超過美元535.0百萬，(iii) 達到某些淨銷售里程碑，最高總金額不超過 $150.0百萬，以及 (iv) Friedreich 共濟失調和 Angelman 綜合徵在特定期限內佔年淨銷售額的百分比，範圍從 2%-6%。公司必須支付 $40.0無論適用的里程碑是否已實現，在Agilis合併完成兩週年之際支付的百萬美元開發里程碑款項。

根據權利交換協議的條款，參與權利持有人取消並喪失了他們在 Agilis 合併協議下獲得 (i) $ 的權利174.0根據某些監管里程碑的實現情況，潛在的里程碑付款總額為百萬美元，以及 (ii) $37.6百萬美元，總計 $40.0百萬美元的開發里程碑款項，無論里程碑是否實現，這筆款項本應在Agilis合併完成兩週年後到期。

權利交換協議對 Agilis 合併協議沒有影響，只是規定取消和沒收參與權利持有人收取 $ 的權利211.6上述里程碑付款總額為百萬美元。因此，根據其條款，Agilis合併協議下的所有其他權利和義務仍然有效，包括公司支付最高總額不超過美元的義務20.0在實現某些開發里程碑後支付的百萬美元（代表潛在開發里程碑付款的剩餘部分，根據權利交換協議，其權利未被取消和沒收，但不包括剩餘的美元2.4百萬里程碑款項，在Agilis合併完成兩週年之際到期並支付），最高總金額不超過美元361.0達到某些監管里程碑後支付的百萬美元（代表潛在監管里程碑付款的剩餘部分，根據權利交換協議，其權利未被取消和沒收），最高總金額為美元150.0在達到某些淨銷售里程碑後為百萬美元，在特定期限內，弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症佔年淨銷售額的百分比，範圍從 2% 至 6%，根據 Agilis 合併協議的條款。

2022年7月，歐盟委員會批准Upstaza用於治療歐洲經濟區內18個月及以上患者的AADC缺乏症。批准後，公司向Agilis $的前股東支付了款項50.0根據截至2022年12月31日的年度安吉利斯合併協議的條款，百萬美元。2023年5月，作為公司戰略投資組合優先順序的一部分，公司決定停止其基因療法平臺的臨牀前和早期研究項目，其中包括弗裏德賴希共濟失調和Angelman綜合症。因此，該公司預計無法實現與弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症相關的里程碑。此外，公司預計不會支付 2% 至 6與弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症相關的年度淨銷售額的特許權使用費百分比。截至2023年6月30日，公司預計將實現的剩餘潛在開發和監管里程碑為美元31.1百萬，公司預計將實現的剩餘潛在銷售里程碑為 $50.0百萬，這兩者都僅與 Upstaza 有關。

根據公司與BioElectron於2019年10月1日達成的資產購買協議（“BioElectron資產購買協議”），2019年10月25日，公司完成了對特拉華州公司BioElectron技術公司（“BioElectron”）幾乎所有資產的收購，包括該公司作為其Bio-e平臺的一部分開始開發的某些化合物。BioElectron是一傢俬營公司，其產品線專注於炎症和中樞神經系統（CNS）疾病。針對中樞神經系統疾病的牽頭項目vatiquinone正處於後期開發階段，這些疾病的需求尚未得到滿足，還有大量的商業機會，這些疾病是對PTC現有產品線的補充。

根據BioElectron資產購買協議的條款和條件，BioElectron可能有權獲得最高$的或有里程碑付款200.0根據某些監管和淨銷售里程碑的實現，公司從公司獲得的百萬美元（現金或公司普通股，由公司確定）。根據BioElectron資產購買協議的條款和條件，BioElectron也可能有權根據某些產品淨銷售額的百分比獲得或有付款。

根據公司之間截至2020年5月5日的合併協議和計劃（“Censa合併協議”）的條款和條件，Hydro Merger Sub, Inc. 是公司的全資間接子公司，以及僅以Censa證券持有人的代表、代理人和律師的身份，股東代表服務有限責任公司（根據該協議進行的合併，即 “Censa合併”），前 Censa證券持有人可能有權根據以下條件從公司獲得或有付款：(i) 某些成就開發和監管里程碑，最高總金額不超過 $217.5百萬為 sepiapterin的兩個最先進的計劃以及Censa合併協議中規定的美國食品和藥物管理局的優先審查憑證，(ii) $109.0每增加一個指標，就有百萬的開發和監管里程碑 sepiapterin, (iii) 達到某些淨銷售里程碑, 最高總額不超過美元160.0百萬，（iv）在特定條款內佔年淨銷售額的百分比，從適用淨銷售門檻金額的個位數到低兩位數不等，以及（v）為對Censa知識產權進行商業化再許可而向公司支付的任何再許可費 sepiapterin，按國別計算，這筆或有付款應等於任何此類分許可費的中等兩位數百分比。

2023年2月，該公司完成了用於苯丙酮尿症的sepiapterin的3期安慰劑對照臨牀試驗的註冊。與此事件有關並根據Censa合併協議，公司支付了一美元30.0在截至2023年6月30日的三個月中，前Censa證券持有人獲得了百萬個發展里程碑。根據Censa合併協議，公司選擇以普通股的形式支付這一里程碑，減去某些現金支付。根據此類選擇，公司發佈了 657,462其普通股和已支付的股份 $0.4百萬美元給了前Censa證券持有人。

該公司還簽訂了Tegsedi-Waylivra協議，要求在拉丁美洲和加勒比國家將Tegsedi和Waylivra以及含有這些化合物的產品商業化。Akcea有權獲得特許權使用費，但須遵守Tegsedi-Waylivra協議中規定的某些條款。

公司與某些員工簽訂了僱傭協議，如果發生某些事件，例如控制權變更或無故解僱，則需要為特定水平的工資提供資金。此外，根據相關協議的條款，公司還支付了與Translarna、Emflaza和Upstaza淨產品收入相關的特許權使用費，按季度或每年支付。

在正常業務過程中，公司不時會受到索賠、法律訴訟和爭議的約束。該公司目前不知道有任何針對它的重大法律訴訟。

11。收入確認

產品淨銷售額

該公司以以下方式看待其運營和管理業務一運營部門。

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，美國以外的淨產品銷售額為美元108.9百萬和美元86.9分別為百萬美元，包括Translarna、Tegsedi、Waylivra和Upstaza的銷售額。Translarna 的淨收入為 $96.5百萬和美元77.0截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的三個月，美國以外的產品淨銷售額分別為百萬美元。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，美國的產品淨銷售額為美元65.7百萬和美元56.8分別為百萬美元，僅包括Emflaza的銷售額。在截至2023年6月30日的三個月中，三國家，包括美國、俄羅斯和巴西，至少佔比 10佔公司產品淨銷售額的百分比，代表 $65.7百萬，美元19.1百萬，以及 $23.1分別佔產品淨銷售額的百萬美元。在截至2022年6月30日的三個月中，二國家，美國和俄羅斯，至少佔了 10佔公司產品淨銷售額的百分比，代表 $56.8百萬和美元23.6分別佔產品淨銷售額的百萬美元。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，公司共有二和二分銷商分別佔比超過 10佔公司產品淨銷售額的百分比。

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，美國以外的淨產品銷售額為美元241.8百萬和美元168.1分別為百萬，包括 Translarna、Tegsedi、Waylivra 和 Upstaza。Translarna 的淨收入為 $211.6百萬和美元156.2截至6月的六個月中，美國境外產品淨銷售額的百萬美元

分別是 2023 年 30 日和 2022 年。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，美國的產品淨銷售額為美元120.3百萬和美元105.4分別為100萬，僅由Emflaza組成。在截至2023年6月30日的六個月中，三國家，包括美國、俄羅斯和巴西，至少佔比 10佔公司產品淨銷售額的百分比，代表 $120.3百萬，美元63.7百萬，以及 $48.9分別為產品淨銷售額的百萬美元。在截至2022年6月30日的六個月中，三國家，包括美國、俄羅斯和巴西，至少佔比 10佔公司產品淨銷售額的百分比，代表 $105.4百萬，美元28.9百萬，以及 $32.5分別為產品淨銷售額的百萬美元。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，公司共有二和二分銷商分別佔比超過 10佔公司產品淨銷售額的百分比。

截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司確實如此不t 的合同負債餘額與產品淨銷售額有關，並且沒有對在適用ASC Topic 606時做出的判斷做出重大改變。

合作和特許權使用費收入

2011年11月，公司和SMA基金會與羅氏簽訂了SMA許可協議。根據SMA許可協議的條款，羅氏獲得了該公司SMA計劃的全球獨家許可。

根據SMA許可協議，如果每種許可產品都實現了特定事件，公司有資格從羅氏獲得額外付款，包括最多 $135.0百萬美元的研發活動里程碑，最高可達 $325.0完成特定銷售活動後，銷售里程碑達到百萬美元，商業產品全球年淨銷售額最高可達兩位數的特許權使用費。

SMA項目目前有一種經批准的產品，即Evrysdi，該產品於2020年8月獲得美國食品藥品管理局的批准，用於治療成人和兩個月及以上的兒童SMA。截至2023年6月30日，該公司確實如此不沒有剩餘的研發活動里程碑可以接收。可以收到的其餘潛在銷售里程碑為 $250.0百萬。

除了研發和銷售里程碑外，根據SMA許可協議，公司還有資格獲得高達兩位數的商業產品全球年淨銷售額的特許權使用費。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司已確認$36.9百萬和美元67.7與Evrysdi相關的特許權使用費收入分別為百萬美元。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司已確認$21.8百萬和美元40.7與Evrysdi相關的特許權使用費收入分別為百萬美元。

製造業收入

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司確認了 $2.4百萬和美元4.4製造業收入的百萬美元分別與為外部客户生產用於基因治療的質粒 DNA 和 AAV 載體。沒有製造業收入是在截至2022年6月30日的三個月和六個月中確認的。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，公司沒有對在適用ASC Topic 606時做出的判決做出重大修改。

該公司確實如此不t 截至2023年6月30日的合同負債餘額。截至2023年6月30日，該公司的合同資產為美元0.4百萬美元與生產用於外部客户基因療法應用的質粒DNA和AAV載體有關，這記錄在合併資產負債表上的預付費用和其他流動資產中。截至2022年12月31日，外部客户與質粒DNA和AAV生產相關的合同負債餘額為美元1.4百萬，記錄在合併資產負債表的遞延收入中。該公司做到了不在截至2022年12月31日的期間內，沒有任何合約資產。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，公司確認的收入為美元0.2百萬和美元1.6分別為百萬美元，與期初合同負債餘額中包含的金額有關。

剩餘的履約義務

截至2023年6月30日，該公司的合同資產為美元0.4百萬和不剩餘的績效義務與為外部客户生產用於基因療法應用的質粒 DNA 和 AAV 載體有關。在截至2022年12月31日的期間，公司的剩餘履約義務為美元1.4百萬和不為外部客户承包與質粒 DNA 和 AAV 生產相關的資產。

12。無形資產和商譽

絕對存在的無形資產

截至2023年6月30日和2022年12月31日，固定壽命的無形資產包括以下資產：


		期末餘額為				重分類自				國外		期末餘額為
絕對活着		十二月三十一日				無限期活到				貨幣		6月30日
無形資產，總額		2022		增補		絕對活着		減值		翻譯		2023
Emflaza	$	420,253	$	46,538	$	—	$	—	$	—	$	466,791
Waylivra		9,316		—		—		—		252		9,568
Tegsedi		7,109		3,488		—		—		210		10,807
Upstaza		89,550		—		—		—		—		89,550
固定壽命的無形資產總額，總額	$	526,228	$	50,026	$	—	$	—	$	462	$	576,716


		期末餘額為				國外		期末餘額為
絕對活着		十二月三十一日				貨幣		6月30日
無形資產資產，累計攤銷		2022		攤銷		翻譯		2023
Emflaza	$	(266,023)	$	(81,908)	$	—	$	(347,931)
Waylivra		(2,751)		(524)		(81)		(3,356)
Tegsedi		(1,709)		(649)		(57)		(2,415)
Upstaza		(3,420)		(3,731)		—		(7,151)
固定壽命的無形資產總額，累計攤銷	$	(273,903)	$	(86,812)	$	(138)	$	(360,853)

固定壽命的無形資產總額，淨額							$	215,863

從2018年開始，Marathon有權根據Emflaza的年度淨銷售額從公司獲得或有付款，該資產的預期商業壽命內最高總額不超過規定的總金額。根據資產收購指南，公司在應付給馬拉鬆時記錄里程碑付款，並提高了Emflaza權利無形資產的成本基礎。在截至2023年6月30日的六個月中，里程碑付款總額為美元46.5記錄了百萬。這些款項將在Emflaza權利資產的剩餘使用壽命內按直線攤銷。截至 2023 年 6 月 30 日，馬拉鬆的里程碑為 $35.3百萬美元記入合併資產負債表上的應付賬款和應計費用。

Akcea還有權獲得特許權使用費，但須遵守與銷售Waylivra和Tegsedi有關的Tegsedi-Waylivra協議中規定的某些條款。根據資產收購指南，公司在應付給Akcea時記錄特許權使用費，並提高了Waylivra和Tegsedi無形資產的成本基礎。在截至2023年6月30日的六個月中，特許權使用費為美元3.5Tegsedi 記錄了數百萬美元。自 2023 年 6 月 30 日起，應付的特許權使用費為 $1.6Tegsedi的百萬美元記錄在合併資產負債表上的應付賬款和應計費用中。沒有迄今為止，Waylivra的特許權使用費已經觸發。

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，公司確認的攤銷費用為美元47.4百萬和美元26.3分別與Emflaza版權、Upstaza、Waylivra和Tegsedi的無形資產有關。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，公司確認的攤銷費用為美元86.8百萬和美元49.8百萬，

分別與 Emflaza 版權、Upstaza、Waylivra 和 Tegsedi 無形資產有關。預計Emflaza版權、Upstaza、Waylivra和Tegsedi無形資產的未來攤銷額將如下：


	截至2023年6月30日
2023	$	94,806
2024		39,003
2025		9,966
2026		9,966
2027 及以後		62,122
總計	$	215,863

截至2023年6月30日，固定壽命無形資產的加權平均剩餘攤銷期為 5.0年份。

無限期存在的無形資產

截至2023年6月30日和2022年12月31日，無限期無形資產包括以下資產：


		期末餘額為				重分類自				國外		期末餘額為
無限期生活		十二月三十一日				無限期活到				貨幣		6月30日
無形資產資產		2022		增補		絕對活着		減值		翻譯		2023
Upstaza	$	235,766	$	—	$	—	$	—	$	—	$	235,766
PTC-FA		112,500		—		—		(112,500)		—		—
PTC-AS		105,300		—		—		(105,300)		—		—
無限期無形資產總數	$	453,566	$	—	$	—	$	(217,800)	$	—	$	235,766

無形資產總額，淨額											$	451,629

在從Agilis手中收購公司的基因治療平臺時，該公司收購了Upstaza的治療AADC缺乏症的權利。AADC 缺乏是一種罕見的中樞神經系統疾病，是由多巴脱羧酶基因突變導致的 AADC 酶減少引起的。基因療法平臺還包括PTC-FA，這是一種針對弗裏德賴希共濟失調的資產。弗裏德賴希共濟失調是一種罕見的縮短壽命的神經退行性疾病，由FXN基因的單一缺陷引起，導致frataxin蛋白的產量減少。此外，基因治療平臺還包括另外兩個針對中樞神經系統疾病的項目，包括針對Angelman綜合徵的PTC-AS，這是一種罕見的遺傳性神經系統疾病，其特徵是嚴重的發育遲緩。

根據收購會計方法，公司根據收購當日這些資產和負債的估計公允價值，將Agilis合併的收購成本分配給收購的標的資產和承擔的負債。在成功完成或放棄相關的研發工作之前，公司將收購的IPR&D的公允價值歸類為無限期活期無形資產。截至2022年12月31日，分配給無限期活期無形資產的價值為美元453.6百萬。

2023年5月，作為公司戰略投資組合優先順序的一部分，公司決定在其基因療法平臺（包括PTC-FA和PTC-AS）中停止其臨牀前和早期研究項目。結果，公司確定PTC-FA和PTC-AS無限期無形資產已完全減值，記錄的減值支出為美元217.8截至2023年6月30日的三個月和六個月期間為百萬美元，這在運營報表中記為無形資產減值。截至2023年6月30日，剩餘的無限期活期無形資產餘額為美元235.8百萬，僅由Upstaza組成，該公司計劃繼續開發和商業化。

善意

由於 2018 年 8 月 23 日的 Agilis 合併，該公司的收入為 $82.3百萬的商譽。截至 2023 年 6 月 30 日，已有不自Agilis合併之日起商譽餘額的變化。因此，截至2023年6月30日的商譽餘額為美元82.3百萬。

13。後續事件

公司已評估了截至申請日的後續事件和交易。沒有影響合併財務報表或披露的重大事件。

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析。

以下討論和分析旨在提供與評估我們公司的財務狀況和經營業績有關的重要信息，包括評估來自運營和外部資源的現金流的金額和確定性，以便投資者能夠更好地從管理層的角度看待我們的公司。以下關於我們財務狀況和經營業績的討論應與我們的財務報表和本10-Q表季度報告其他地方出現的財務報表附註以及經修訂的經審計的合併財務報表及其附註以及管理層對截至2022年12月31日止年度財務狀況和經營業績的討論和分析一起閲讀，或者我們的2022 年年度報告。本討論包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，例如第二部分第 1A 項中列出的因素。（風險因素）本季度報告10-Q表和第一部分第1A項。（風險因素）在我們的2022年年度報告中，我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異。

我們的公司

我們是一家以科學為導向的全球生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化臨牀差異化藥物，為罕見疾病患者帶來益處。我們能夠進行創新，發現新療法，並在全球範圍內實現產品商業化，這是推動對強大而多元化的變革性藥物渠道的投資的基礎。我們的使命是為幾乎沒有治療選擇的患者提供獲得一流治療的機會。我們的戰略是利用我們強大的科學和臨牀專業知識以及全球商業基礎設施，為患者提供療法。我們相信，這使我們能夠為所有利益相關者實現價值最大化。我們的產品組合包括處於不同開發階段的幾種商業產品和候選產品，包括臨牀、臨牀前以及研究和發現階段，專注於為與神經病學、新陳代謝和腫瘤學相關的罕見疾病的多個治療領域開發新療法。

企業最新消息

全球商業足跡

全球 DMD 特許經營權

我們有兩種產品，Translarna™（ataluren）和Emflaza®（deflazacort），用於治療杜興氏肌營養不良症（DMD），一種罕見的、危及生命的疾病。Translarna在歐洲經濟區（EEA）擁有上市許可，用於治療兩歲及以上門診患者的胡説八道突變杜興氏肌營養不良症（nmdMD），在俄羅斯治療兩歲及以上患者的nmdMD。Translarna還在巴西獲得了上市許可，用於治療兩歲及以上的非門診患者的nmdMD，以及持續治療非活動患者。2020年7月，歐盟委員會批准從Translarna的適應症聲明中刪除 “尚未在非行走患者中顯示療效” 的聲明。在截至2023年6月30日的季度中，我們確認Translarna的淨銷售額為9,650萬美元。我們擁有Translarna在所有地區的所有適應症的全球商業化權。Emflaza在美國獲準用於治療兩歲及以上患者的DMD。在截至2023年6月30日的季度中，我們確認Emflaza的淨銷售額為6,570萬美元。

我們在歐洲經濟區對Translarna的上市許可須接受歐盟委員會的年度審查和續訂，此前歐洲藥品管理局（EMA）對授權的收益風險餘額進行了重新評估，我們稱之為年度EMA重新評估。2022 年 6 月，歐盟委員會續訂了我們的上市許可，除非延期，否則有效期至 2023 年 8 月 5 日。 2022年9月，我們向EMA提交了II型變體，以支持將Translarna的有條件上市許可轉換為標準上市許可，其中包括Study 041的安慰劑對照試驗的報告和開放標籤延期的數據，如下所述。 2023 年 2 月，我們還向 EMA 提交了年度營銷授權續訂申請。EMA合併了監管程序，我們對Translarna的有條件上市授權已延長，等待II型變異流程的完成。我們預計

人用藥品委員會（CHMP）關於我們提交的II型變體和2023年第三季度的年度續訂的意見。有條件的上市許可還有一項具體的義務，即進行為期18個月的安慰劑對照試驗並提交結果，然後是18個月的開放標籤延期，我們將其統稱為第041號研究。2022年6月，我們公佈了研究041的安慰劑對照試驗的最終結果。在安慰劑對照試驗中，Translarna在6分鐘步行測試、評估行走和耐力以及北極星門診評估（專為受DMD影響的男孩設計的功能量表）評估的下肢肌肉功能方面顯示出具有統計學意義的治療益處。此外，Translarna在治療10米跑步/步行和4層樓梯爬樓梯以內的人羣的意圖顯示出具有統計學意義的治療益處，每種都評估了行走和爆裂活動，同時也顯示出四層樓梯下降的積極趨勢，儘管在統計學上並不顯著。在初級分析組中，Translarna在所有端點都表現出積極的趨勢，但沒有達到統計學意義。Translarna 的耐受性也很好。

每個國家，包括歐洲經濟區的每個成員國，都有自己的定價和報銷規定。為了根據我們的Translarna營銷授權在歐洲經濟區的任何特定國家開始產品的商業銷售，我們必須與該國家的相關政府機構完成定價和報銷談判。因此，我們的商業發佈將繼續逐國進行。我們還在歐洲經濟區和其他地區的搶先體驗計劃（EAP）計劃下推出產品，並有望繼續提供這些產品。在任何特定國家，我們在商業和EAP計劃下談判、獲得和維持產品報銷的能力都可能受到挑戰，也可能受到這些國家的政治、經濟和監管發展的影響。

如果我們無法在任何年度續訂週期內續訂我們的歐洲經濟區營銷許可，或者如果我們的產品標籤受到重大限制，或者如果Study 041沒有提供維持我們的營銷授權所需的數據，我們將失去在歐洲經濟區和其他地區通過Translarna的銷售創造收入的全部或很大一部分。

Translarna 是美國正在研究的新藥。2017年第一季度，由於美國食品藥品監督管理局（FDA）的抗議，我們向Translarna提交了治療nmdMD的新藥申請（NDA）。2017年10月，美國食品藥品管理局第一藥物評估辦公室發佈了保密協議的完整回覆信，稱其無法批准目前形式的申請。作為迴應，我們向美國食品藥品管理局新藥辦公室提交了正式的爭議解決請求。2018年2月，美國食品藥品管理局新藥辦公室駁回了我們對完整回覆信的上訴。在迴應中，新藥辦公室根據加速批准途徑為ataluren NDA提交建議了一條可能的前進方向。這將涉及重新提交一份保密協議，其中包含有關阿塔魯倫有效性的當前數據，並將生成有關nmdMD患者肌肉中肌營養不良蛋白產生的新數據。我們遵循了美國食品藥品管理局的建議，通過我們設計的程序和方法，使用較新的技術，在一項新的研究 “第045號研究” 中收集了此類肌營養不良蛋白數據，並於2021年2月公佈了045號研究的結果。研究 045 未達到其預先規定的主要終點。2022年6月，我們公佈了研究041的安慰劑對照試驗的最終結果。宣佈之後，我們向美國食品和藥物管理局提交了會議申請，以明確可能重新提交Translarna保密協議的監管途徑。美國食品和藥物管理局提供了初步的書面反饋，認為041號研究沒有提供支持重新提交保密協議的有效性的實質性證據。然後，我們與美國食品藥品管理局舉行了非正式會議，討論了Translarna重新提交保密協議的潛在途徑。根據會議討論，我們正準備要求與美國食品藥品管理局再舉行一次C型會議，以審查迄今為止收集的全部數據，包括肌營養不良蛋白和其他機制數據，以及可能支持Translarna益處的其他分析。

Upstaza^TM（eladocagene exuparvovec）

我們開發了Upstaza，這是一種用於治療芳香族左旋氨基脱羧酶（AADC）缺乏症的基因療法，這是一種罕見的中樞神經系統（CNS）疾病，是由多巴脱羧酶基因突變引起的AADC酶減少引起的。2022年7月，歐盟委員會批准Upstaza用於治療歐洲經濟區內18個月及以上患者的AADC缺乏症。2022年11月，藥品和保健產品監管局批准Upstaza用於治療英國境內18個月及以上患者的AADC缺乏症。我們還在為Upstaza準備用於治療的生物製劑許可證申請（BLA）

AADC 在美國存在缺陷。2022年10月，我們與美國食品藥品管理局舉行了C型會議，討論了Upstaza可能提交的包裹的細節。在那次會議上，美國食品藥品管理局要求提供額外的生物分析數據，以支持臨牀研究中使用的藥品與商業藥品之間的可比性。我們完成了這些分析，並將結果提供給 FDA 審查。在等待FDA反饋之前，我們預計將在2023年第三季度向FDA提交BLA。

Tegsedi^®(inotersen) 和 Waylivra™ (volanesorsen)

根據我們與 Akcea Therapeutics, Inc. 或 Akcea, Ionis Pharmicals, Inc. 或 Akcea（愛奧尼斯製藥公司的子公司 Akcea）簽訂的合作和許可協議或 Tegsedi-Waylivra 協議，我們擁有 Tegsedi 和 Waylivra 在拉丁美洲和加勒比國家用於治療罕見病的商業化權利。Tegsedi 已獲得在美國的上市許可、歐盟、歐盟和巴西，用於治療遺傳性轉甲狀腺素成人患者 1 期或 2 期多發性神經病澱粉樣變性，或 hattR 澱粉樣變性。2022年第二季度，我們開始在巴西商業銷售用於治療HattR澱粉樣變性的Tegsedi，並將繼續通過EAP計劃在拉丁美洲和加勒比地區的某些其他國家提供Tegsedi。2021年8月，巴西衞生監管機構ANVISA批准Waylivra作為巴西家族性乳糜微粒血癥綜合徵（FCS）的第一種治療方法，我們於2022年第三季度開始在巴西商業銷售Waylivra，同時繼續通過EAP計劃在拉丁美洲和加勒比地區的某些其他國家提供Waylivra。2022年12月，ANVISA批准Waylivra用於治療家族性部分脂質營養不良症（FPL）。Waylivra還獲得了治療FCS的歐盟上市許可。

Evrysdi^®（risdiplam）

我們還與 F. Hoffman-La Roche Ltd. 和 Hoffman-La Roche Inc.（我們統稱羅氏）以及脊髓性肌萎縮基金會（SMA Foundation）合作開發了脊髓性肌萎縮症（SMA）。SMA項目有一種批准的產品，即Evrysdi®（risdiplam），該產品於2020年8月獲得美國食品藥品管理局的批准，用於治療成人和兩個月及以上兒童的SMA，並於2021年3月獲得歐盟委員會的批准，用於治療臨牀診斷為1型、2型或3型SMN2拷貝的兩個月及以上患者的5q SMA。Evrysdi還於2020年10月在巴西和2021年6月在日本獲得了治療SMA的上市許可。2022年5月，美國食品藥品管理局批准擴大Evrysdi的標籤，將兩個月以下的SMA嬰兒包括在內。2023年7月，CHMP對延長Evrysdi的上市授權以包括歐盟兩個月以下的嬰兒採取了積極的看法，我們預計歐盟委員會將在2023年晚些時候就批准做出最終決定。

多元化開發渠道

拼接平臺

除了我們的 SMA 項目外，我們的拼接平臺還包括 PTC518，它是為治療亨廷頓舞蹈症（HD）而開發的。2021 年 9 月，我們公佈了健康志願者 PTC518 的 1 期研究結果，結果表明，亨廷頓信使核糖核酸和蛋白質水平的劑量依賴性降低，PTC518 在顯著水平上有效地穿過血腦屏障，PTC518 的耐受性良好。我們於 2022 年第一季度啟動了一項用於治療亨廷頓舞蹈症的 PTC518 的 2 期研究，其中包括最初的 12 周安慰劑對照階段，重點關注安全性、藥理學和藥效學效應，然後是為期九個月的安慰劑對照階段，重點關注 PTC518 生物標誌物效應。2023年6月，我們公佈了為期12周的安慰劑對照階段的中期數據。該研究表明，外周血細胞中亨廷頓蛋白（HTT）水平的劑量依賴性降低，在10mg劑量水平下，突變體HTT水平平均降低了約30％。此外，腦脊液中的 PTC518 暴露量與血漿未結合藥物水平一致或更高。此外，PTC518 耐受性良好，沒有出現與治療相關的嚴重不良事件。第二階段研究在美國以外的地區仍在進行中。美國境內的註冊已暫停，因為美國食品和藥物管理局已要求提供更多數據，以使第二階段研究能夠繼續進行；目前正在與美國食品和藥物管理局進行討論，以恢復美國的註冊人數。

代謝平臺

我們代謝平臺中最先進的分子是sepiapterin，它是細胞內四氫生物蝶呤的前體，四氫生物蝶呤是參與孤兒病多種代謝產物的新陳代謝和合成的關鍵酶輔助因子。2023 年 5 月，我們宣佈，我們針對苯丙酮尿症（PKU）的 sepiapterin 3 期註冊指導試驗已達到主要終點。該研究的主要終點是實現了血液中Phe水平的統計學顯著降低。主要分析人羣包括在試驗的第 1 部分磨合階段血液 Phe 水平降低超過 30% 的患者。Sepiapterin顯示，在整個初級分析人羣中，Phe水平降低了約63％，在典型PKU患者的子集中，Phe水平降低了約69％。此外，sepiapterin 耐受性良好，沒有出現嚴重的不良事件。在安慰劑對照研究之後，患者有資格參加一項長期的開放標籤研究，該研究仍在進行中，將評估長期安全性、耐久性和Phe耐受性。我們預計將在2023年第四季度向美國食品藥品管理局提交用於治療苯丙酮尿症的棕褐色素的保密協議等待我們預定的保密協議前會議的FDA反饋。

Bio-e 平臺

我們的Bio-e平臺由靶向氧化還原酶的小分子化合物組成，氧化還原酶調節氧化應激和炎症途徑，這些酶是許多中樞神經系統疾病病理學的核心。我們的 Bio-e 平臺中最先進的兩個分子是 vatiquone 和 utreloxastat。2023年5月，我們公佈了一項針對弗裏德賴希共濟失調的兒童和年輕人的vatiquone以註冊為導向的3期試驗的結果。儘管該研究沒有達到其主要終點，即修改後的弗裏德賴希共濟失調評級量表（MFAR）在初級分析人羣中得分為72周時具有統計學上的顯著變化，但vatiquone治療確實顯示出對關鍵疾病子量表和次要終點的顯著益處。此外，在完成研究方案的受試者羣體中，mFars終點和幾個次要終點達到了重要性。此外，vatiquone 的耐受性良好。我們已獲準與美國食品藥品管理局舉行C型會議，討論是否有可能提交用於治療弗裏德賴希共濟失調的Vatiquinone的保密協議。2023年6月，我們宣佈，我們針對患有線粒體疾病相關癲癇發作的兒童開展的以註冊為導向的2/3期安慰劑對照試驗並未達到減少可觀察到的運動性癲癇發作的主要終點。鑑於2/3期研究的結果，我們決定取消對患有線粒體疾病相關癲癇發作的兒童的瓦替喹酮計劃的優先級。2021年第三季度，我們完成了一項針對健康志願者的1期試驗，以評估utreloxastat的安全性和藥理學。發現Utreloxastat耐受性良好，沒有報告嚴重的不良事件，同時顯示出可預測的藥理學。我們於2022年第一季度啟動了治療肌萎縮性側索硬化症的utreloxastat的2期試驗，目前正在招募中。

腫瘤學平臺

Unesbulin 是我們最先進的腫瘤藥物。我們在2021年第四季度完成了評估unesbulin在平滑肌肉瘤（LMS）和瀰漫性內在橋腦膠質瘤（DIPG）中的1期試驗。我們於2022年第一季度啟動了一項以註冊為導向的unesbulin治療LMS的2/3期試驗，目前正在註冊中。我們正在評估可能啟動一項以註冊為導向的用於治療DIPG的unesbulin的2/3期試驗的計劃。

多平臺發現

此外，我們還有一系列候選產品和發現項目，這些項目處於早期臨牀、臨牀前和研發階段，重點是為包括罕見病和腫瘤學在內的多個治療領域開發新療法。

2023 年 5 月，在審查了我們的臨牀前開發計劃後，我們宣佈了戰略渠道優先順序。根據這篇綜述，我們決定終止我們在基因治療平臺上的臨牀前和早期研究項目，包括針對弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合徵的項目。根據這一戰略優先事項，2023年5月，我們承諾裁員約8％，這將主要影響美國的員工。我們計劃在 2023 年 8 月 31 日之前完成裁員工作。

2019 冠狀病毒病的影響

由新型冠狀病毒 COVID-19 引起的全球疫情影響了我們某些臨牀試驗和監管申報的時機以及我們業務運營的其他方面。我們無法確定 COVID-19 疫情將對我們的業務產生什麼總體影響，它有可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。有關其他信息，請參閲 “第 1A 項。風險因素- 我們面臨着與健康流行病和其他廣泛的傳染病疫情相關的風險，這些風險以前並可能再次延遲我們完成正在進行的臨牀試驗和啟動未來臨牀試驗的能力，擾亂監管活動，並對我們的業務和運營產生其他不利影響，包括新型冠狀病毒（COVID 19）疫情，它擾亂了我們的運營，並可能繼續擾亂我們的運營，並可能對我們的經營業績產生重大影響。此外，COVID 19疫情對金融市場和經濟造成了嚴重幹擾，這可能會對我們的業務和運營造成不利影響。” 在我們的 2022 年年度報告中。

資金

我們的產品以及我們可能開發的任何其他候選產品的成功在很大程度上取決於從政府和第三方保險公司獲得和維持報銷。我們的收入主要來自在我們能夠獲得可接受的商業定價和報銷條件的國家以及允許我們根據EAP計劃分銷Translarna的某些國家銷售用於治療nmdMD的Translarna，以及在美國銷售用於治療DMD的Emflaza。我們還確認了用於治療歐洲經濟區AADC缺陷的Upstaza銷售收入，並根據許可與合作協議或SMA許可協議、羅氏以及SMA基金會根據我們的SMA計劃簽訂的許可與合作協議或SMA許可協議，確認了與羅氏支付的里程碑和特許權使用費相關的收入。

迄今為止，我們的運營資金主要是通過發行2026年到期的1.50％可轉換優先票據或2026年可轉換票據、2014年2月、2014年10月、2018年4月、2019年1月公開發行普通股，以及2019年9月，我們在 “上市發行” 中發行的普通股，即2013年6月首次公開發行普通股，特許權使用費購買協議（定義見下文）的收益，淨收益我們在黑石信貸協議（定義見下文）下的借款、私募配售我們的可轉換優先股和普通股、合作、銀行和機構貸款機構債務、其他可轉換債務、政府和慈善組織以及患者權益團體在我們的候選產品所涉及的疾病領域提供的贈款資金和臨牀試驗支持。自2014年以來，我們一直依靠Translarna的淨銷售收入來治療美國以外的地區的nmdMD，自2017年以來在美國治療DMD，自2022年以來依靠Upstaza治療歐洲經濟區的AADC缺乏。根據我們的SMA計劃，我們還依賴羅氏根據SMA許可協議向羅氏支付的里程碑和特許權使用費相關的收入。

2022年10月，我們簽訂了一項信貸協議或黑石信貸協議，提供高達9.5億美元的資金，其中包括承諾的貸款額度，包括2022年10月27日或截止日期融資的優先擔保定期貸款額度，本金總額為3億美元，以及根據我們的要求在截止日期後的18個月內提供高達1.5億美元的延遲提款定期貸款額度，但須遵守以下條件具體條件，並進一步考慮可能獲得高達5億美元的額外融資我們要求此類額外融資的範圍，並遵守貸款人（定義見下文）提供此類額外融資的協議，並遵守我們與我們的某些子公司、貸款方、由黑石生命科學和黑石信貸共同建議或管理的基金和其他關聯實體，以及黑石集團和此類貸款人及其允許的受讓人、貸款人和威爾明頓信託基金就條款達成的協議, 全國協會, 作為貸款人的行政代理人.

2026年的可轉換票據包括本金總額為2.875億美元，即2026年到期的可轉換優先票據的1.50％。2026年可轉換票據的現金利率為每年1.50％，從2020年3月15日開始，每半年在每年的3月15日和9月15日支付。除非提前回購或轉換，否則2026年的可轉換票據將於2026年9月15日到期。扣除初始購買者的折扣和佣金以及我們應付的發行費用後，我們獲得了2.793億美元的淨收益。

2019年8月，我們與Cantor Fitzgerald和RBC Capital Markets, LLC或共同的銷售代理人簽訂了市場發行銷售協議或銷售協議，根據該協議，我們可以通過銷售代理商不時通過銷售代理以任何被視為 “市場發行” 的方式發行和出售普通股，其總髮行價不超過1.25億美元根據經修訂的1933年《證券法》或《證券法》頒佈的第415 (a) (4) 條。在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，我們沒有根據銷售協議發行或出售任何普通股。截至2023年6月30日，根據銷售協議，我們可供發行和出售的剩餘普通股的總髮行價格高達9300萬美元。

截至2023年6月30日，我們的累計赤字為29.948億美元。截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，我們的淨虧損分別為3.378億美元和2.788億美元。

我們預計，由於我們在美國、歐洲經濟區、拉丁美洲和其他地區的商業化工作，我們的支出將繼續增加，包括擴大我們的基礎設施以及相應的銷售和營銷、法律和監管、分銷和製造，包括擴大我們在租賃的生物製劑製造設施的直接生產能力以及行政和員工支出。除上述內容外，我們預計將繼續為我們的產品和候選產品承擔持續的研發費用，包括我們的拼接、代謝、生物電子和腫瘤學項目，以及為維持授權而對我們的產品進行研究，包括研究 041、標籤延期和其他適應症。此外，我們可能因努力推進監管申報而產生鉅額成本。我們繼續為Translarna尋求上市許可，以便在我們目前沒有上市許可的地區治療nmdMD。我們還在準備並預計於2023年第三季度向美國食品藥品管理局提交用於治療美國AADC缺乏症的Upstaza的BLA，並預計將在2023年第四季度向美國食品藥品管理局提交用於治療苯丙酮尿症的棕褐色素的保密協議，等待我們預定的保密協議前會議的FDA反饋。這些努力可能會對我們的商業化開支的時間和規模產生重大影響。

我們可能會尋求通過機會主義的許可或收購產品、候選產品或技術的權利來擴大和多元化我們的產品渠道，我們可能會產生費用，包括交易成本、後續開發成本或與任何此類交易相關的預付款、里程碑或其他付款或其他財務義務，這將增加我們未來的資本需求。

2023 年 2 月，我們完成了 sepiapterin 治療苯丙酮的 3 期安慰劑對照臨牀試驗的註冊。關於此次事件，根據截至2020年5月5日的合併協議和計劃或Censa合併協議，我們之間的Hydro Merger Sub, Inc.、我們的全資間接子公司Censa以及僅以股東代表服務有限責任公司Censa證券持有人的代表、代理人和律師的身份向前Censa證券持有人支付了3000萬美元的發展里程碑。根據Censa合併協議，我們選擇以普通股的形式支付這一里程碑，減去某些現金支付。根據這樣的選擇，我們發行了657,462股普通股，並向前Censa證券持有人支付了40萬美元。美國食品藥品管理局接受Upstaza用於治療AADC缺陷的BLA後，我們預計將向Agilis的前股東支付2000萬美元的監管里程碑款項。我們預計將在2023年第三季度向美國食品藥品管理局提交Upstaza的BLA。我們還預計將在2023年實現與sepiapterin相關的開發和監管里程碑，向前Censa證券持有人額外支付2500萬美元的現金。

我們還有某些重要的合同義務和商業承諾需要資金，我們在2022年年度報告中在 “管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析-融資義務” 標題下披露了這些項目。在截至2023年6月30日的期間，這些義務和承諾沒有實質性變化。此外，由於我們是一家上市公司，我們已經產生並預計將繼續產生與運營相關的額外成本，包括大量的法律、會計、投資者關係和其他費用。

我們從未盈利，我們需要創造可觀的收入才能實現和維持盈利，而且我們可能永遠不會這樣做。因此，我們可能需要獲得與持續運營相關的大量額外資金。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得足夠的額外融資。如果我們做不到

在需要時或以有吸引力的條件籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或商業化努力。

財務運營概述

收入

產品淨收入。 迄今為止，我們的淨產品收入主要包括在美國以外地區用於治療nmdMD的Translarna的銷售和在美國治療DMD的Emflaza的銷售。當與客户的履約義務得到履行時，我們就會確認收入。我們的績效義務是根據分銷商、醫院、專科藥房或零售藥房的客户訂單提供產品。履約義務在我們的客户獲得產品控制權的時間點得到履行，通常是在交貨時。我們會在產品交付後向客户開具發票，發票付款通常應在開票之日起的 30 到 90 天內到期。我們根據其合同協議中的固定對價確定交易價格。在某些情況下，當尚未提供的貨物的對價到期時，就會產生合同責任。由於我們只確定了一項不同的履約義務，因此交易價格完全分配給產品銷售。在確定交易價格時，不存在重要的融資部分，因為從我們交付產品到客户為產品付款的時間通常不到一年。某些國家/地區的客户在產品交付之前付款。在這些情況下，付款和交貨通常在同一個月進行。

我們記錄扣除任何可變對價的產品銷售額，包括折扣、津貼、與醫療補助和其他政府定價計劃相關的回扣以及分銷費。除非合同中指定了折扣或折扣條款，否則我們在估算可變對價時使用預期價值或最有可能的金額法。在確認產品銷售收入時，確定的可變對價記為收入減少。對這些可變對價的估計值進行了調整，以反映因素的已知變化，並可能影響已知變化的季度中的此類估計。確認的收入不包括受限制的可變對價金額。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，美國以外的淨產品銷售額分別為1.089億美元和8,690萬美元，包括Translarna、Tegsedi、Waylivra和Upstaza的銷售額。截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月，Translarna的淨收入分別佔美國以外產品淨銷售額的9,650萬美元和7,700萬美元。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，美國的淨產品銷售額分別為6,570萬美元和5,680萬美元，僅包括Emflaza的銷售額。在截至2023年6月30日的三個月中，美國、俄羅斯和巴西這三個國家至少佔我們產品淨銷售額的10％，分別佔產品淨銷售額的6,570萬美元、1,910萬美元和2310萬美元。在截至2022年6月30日的三個月中，美國和俄羅斯這兩個國家至少佔我們產品淨銷售額的10％，分別佔產品淨銷售額的5,680萬美元和2360萬美元。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，我們共有兩家和兩家分銷商，每家分銷商佔我們產品淨銷售額的10％以上。

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，美國以外的淨產品銷售額分別為2.418億美元和1.681億美元，包括Translarna、Tegsedi、Waylivra和Upstaza的銷售額。截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，Translarna的淨收入分別佔美國境外產品淨銷售額的2.116億美元和1.562億美元。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，美國的產品淨銷售額分別為1.203億美元和1.054億美元，僅包括Emflaza的銷售額。在截至2023年6月30日的六個月中，美國、俄羅斯和巴西這三個國家至少佔我們產品淨銷售額的10％，分別佔產品淨銷售額的1.203億美元、6,370萬美元和4,890萬美元。在截至2022年6月30日的六個月中，美國、俄羅斯和巴西這三個國家至少佔我們產品淨銷售額的10％，分別佔產品淨銷售額的1.054億美元、2890萬美元和3,250萬美元。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，我們共有兩家和兩家分銷商，每家分銷商佔我們產品淨銷售額的10％以上。

關於客户合同，我們承擔履行合同的費用，但不承擔獲得合同的費用。履行合同的這些成本不符合資本化標準，在發生時記為支出。我們將客户獲得產品控制權後產生的任何運費和手續費視為履行承諾的成本。與交付給客户的成品相關的運費和手續費記為銷售費用。

羅氏和 SMA 基金會合作。 2011年11月，我們簽訂了SMA許可協議，根據該協議，我們正在與羅氏和SMA基金會合作，進一步開發和商業化根據我們與SMA基金會的SMA計劃確定的化合物。本協議的研究部分於2014年12月31日終止。如果每種許可產品實現特定事件，我們就有資格獲得羅氏的額外付款，包括高達1.35億美元的研發活動里程碑，完成特定銷售活動後的最高3.25億美元的銷售里程碑，以及商業產品全球年淨銷售額高達兩位數的特許權使用費。截至2023年6月30日，根據SMA許可協議，我們共確認了2.1億美元的里程碑付款和2.406億美元的淨銷售額特許權使用費。截至 2023 年 6 月 30 日，我們無法收到剩餘的研發活動里程碑。截至2023年6月30日，完成某些銷售活動後，剩餘的潛在銷售里程碑為2.5億美元。

在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月中，我們沒有確認與羅氏簽訂的SMA許可協議相關的合作收入。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，與羅氏簽訂的SMA許可協議相關的合作收入確認金額並不重要。在截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中，羅氏沒有觸發任何里程碑。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，我們分別確認了與Evrysdi相關的3,690萬美元和6,770萬美元的特許權使用費收入。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司分別確認了與Evrysdi相關的2180萬美元和4,070萬美元的特許權使用費收入。

2020年7月，我們與RPI 2019中級融資信託基金（RPI）簽訂了特許權使用費購買協議，以及出於協議中規定的有限目的，與Royalty Pharma PLC或特許權使用費購買協議簽訂了特許權使用費購買協議。根據特許權使用費購買協議，我們將根據Evrysdi和根據SMA許可協議開發的任何其他產品的全球淨銷售額以6.5億美元的價格向RPI 42.933％（轉讓特許權使用費付款）出售了我們獲得基於銷售的特許權使用費或特許權使用費的權利。根據SMA許可協議，我們保留了特許權使用費的57.067％權益和所有經濟權利，以獲得剩餘的潛在監管和銷售里程碑付款。特許權使用費購買協議將在羅氏根據SMA許可協議不再有義務支付任何特許權使用費的日期以及RPI收到13億美元轉讓特許權使用費的日期後60天終止。

製造業收入。我們為外部客户提供與生產質粒脱氧核糖核酸（DNA）和腺相關病毒（AAV）載體相關的製造服務，用於基因治療應用。性能義務各不相同，但可能包括製造質粒 DNA 和/或 AAV 載體、材料測試、穩定性研究以及其他與材料開發相關的服務。這些安排的交易價格是固定的，包括合同中規定的每項承諾服務的金額。通常，製造合同中的履約義務是高度相互依存的，在這種情況下，我們會將它們合併為單一的履約義務。我們已經確定，創建的資產對我們沒有其他用途，並且我們擁有可強制執行的支付權，因此與這些服務相關的收入將隨着時間的推移進行確認，並使用基於迄今為止完成的製造里程碑的表現的產出方法進行衡量。

製造服務合同還可能包括與項目管理服務或從第三方獲取材料相關的履約義務。我們已經確定，這些是單獨的履約義務，其收入在履行義務時予以確認。對於與獲取第三方材料相關的履約義務，我們已確定我們是委託人，因為我們可以控制這些材料，並有權自行決定價格。因此，我們按與獲取第三方材料相關的總收入進行確認。

某些安排要求在合同開始時預先收到部分合同對價，而這種預付款最初記作合同負債。如果我們的履約義務滿足率超過客户賬單，則可以確認合同資產。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，我們分別確認了240萬美元和440萬美元的製造收入，這些收入與為外部客户生產質粒DNA和AAV載體有關。截至2022年6月30日的三個月和六個月中，沒有確認製造業收入。截至2023年6月30日，我們的合同資產為40萬美元，沒有與生產用於基因療法的質粒 DNA 和 AAV 載體相關的剩餘履約義務

外部客户的應用程序。在截至2022年12月31日的期間，我們剩餘的履約義務為140萬美元，沒有為外部客户提供與質粒DNA和AAV生產相關的合同資產。

研發費用

研發費用包括與我們的研究活動相關的成本，以及與我們的藥物發現工作、進行臨牀前研究和臨牀試驗、製造開發工作以及與監管申請相關的活動相關的成本。我們的研發費用包括：

●根據與第三方合同研究組織和調查機構、第三方製造組織和顧問達成的協議產生的外部研發費用；

●與員工相關的費用，包括參與我們藥物發現和開發活動的人員的工資和福利，包括基於股份的薪酬；以及

●設施、折舊和其他分配費用，包括設施租金和維護、信息技術、人力資源和其他支持職能、租賃權改良和設備折舊以及實驗室和其他用品的直接和分配費用。

我們在多個研究項目中使用員工和基礎設施資源，包括我們的藥物開發項目。我們按每個項目跟蹤與我們的臨牀項目和某些臨牀前項目相關的費用。

我們預計，我們的研發費用將因我們正在進行的活動而波動，特別是與Translarna為治療nmdMD而進行的041研究和其他研究、我們在拼接、代謝、生物電子和腫瘤學項目下的活動以及監管機構對我們產品規定的上市後要求的履行情況有關。這些費用的時間和金額將取決於我們正在進行的臨牀試驗的結果以及與計劃中的臨牀試驗相關的成本。這些費用的時間和金額還將取決於與我們的產品或候選產品的未來潛在臨牀試驗相關的成本，以及我們研發組織的相關擴張、監管要求、臨牀前計劃的推進以及產品和候選產品的製造成本。

下表列出了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月我們最先進的主要產品開發計劃的研發費用。



	截至6月30日的三個月
	2023		2022

	（以千計）
全球 DMD 特許經營權	$	22,759	$	17,111
代謝		29,991		15,184
基因療法		31,677		49,556
bio-e		23,801		12,880
腫瘤學		14,618		8,979
拼接		29,462		18,355
適用於 COVID-19 的 emvododstat		—		7,459
發現		33,566		27,739
研究和開發總額	$	185,874	$	157,263


	截至6月30日的六個月
	2023		2022

	（以千計）
全球 DMD 特許經營權	$	41,165	$	34,692
代謝		88,672		30,974
基因療法		77,204		91,547
bio-e		36,695		27,612
腫瘤學		21,688		15,199
拼接		47,436		33,076
適用於 COVID-19 的 emvododstat		891		9,831
發現		67,247		54,410
研究和開發總額	$	380,998	$	297,341

我們的產品和候選產品的成功開發非常不確定。這是由於與開發藥物相關的許多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：

●

我們的臨牀試驗和其他研發活動的範圍、進展速度和費用；

●

與其他療法相比，我們的產品和候選產品的潛在益處；

●

我們對我們正在開發或將來可能開發的任何產品或候選產品進行營銷、商業化並獲得市場認可的能力，包括我們就可接受的定價和報銷條款進行談判的能力；

●

臨牀試驗結果；

●

監管部門批准的條款和時間；以及

●

提出、起訴、辯護和執行專利主張和其他知識產權的費用。

在我們的產品或候選產品的開發方面，任何這些變量的結果發生變化都可能意味着與開發該產品或候選產品相關的成本和時機發生重大變化。例如，如果EMA、FDA或其他監管機構要求我們在完成任何產品或候選產品的臨牀開發所需的臨牀試驗之外進行臨牀試驗，或者如果我們的任何臨牀試驗的註冊出現嚴重延遲，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成臨牀開發。此外，COVID-19 疫情的持續時間、性質和程度以及與之相關的應對措施對我們成功註冊當前和未來臨牀試驗的能力的不確定性，導致我們在臨牀試驗和監管提交方面遇到延遲，並可能導致我們進一步延遲。

銷售、一般和管理費用

銷售、一般和管理費用主要包括我們的高管、法律、業務發展、商業、財務、會計、信息技術和人力資源職能部門的工資和其他相關人事成本，包括基於股份的薪酬支出。其他銷售、一般和管理費用包括未包含在研發費用中的設施相關成本；廣告和促銷費用；與行業和貿易展覽相關的成本；以及法律服務的專業費用，包括與專利相關的費用、會計服務和雜項銷售成本。

我們預計，由於我們繼續努力將產品商業化，包括增加工資、擴大基礎設施、商業運營、增加諮詢、法律、會計和投資者關係費用，在未來一段時間內，銷售、一般和管理費用將增加。

利息支出，淨額

淨利息支出包括出售與特許權使用費購買協議相關的未來特許權使用費負債的利息支出、2026年未償還的可轉換票據、2022年到期的3.00％可轉換優先票據、黑石信貸協議，由投資賺取的利息收入所抵消。

關鍵會計政策以及重大判斷和估計

我們的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的財務報表為基礎，這些報表是我們根據美國公認的會計原則編制的。這些財務報表的編制要求我們做出估計和假設，這些估計和假設會影響財務報表日報告的資產和負債數額、或有資產和負債的披露，以及報告期內報告的收入和支出。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。

在截至2023年6月30日的三個月和六個月中，如我們的2022年年度報告所述，我們的關鍵會計政策沒有發生重大變化。

操作結果

截至2023年6月30日的三個月，而截至2022年6月30日的三個月

下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月的收入以及部分支出和其他收入數據。


	三個月已結束
	6月30日				改變
（以千計）	2023		2022		2023 年對比 2022
產品淨收入	$	174,592	$	143,701	$	30,891
特許權使用費收入		36,853		21,825		15,028
製造業收入		2,363		—		2,363
產品銷售成本，不包括收購的無形資產的攤銷		12,731		9,639		3,092
收購的無形資產的攤銷		47,397		26,294		21,103
研發費用		185,874		157,263		28,611
銷售、一般和管理費用		88,449		79,892		8,557
或有對價公允價值的變化		(128,900)		(15,200)		(113,700)
無形資產減值		217,800		—		217,800
利息支出，淨額		(29,415)		(21,976)		(7,439)
其他收入（支出），淨額		1,479		(34,357)		35,836
所得税優惠（費用）		38,596		(3,392)		41,988

產品淨收入。截至2023年6月30日的三個月，產品淨收入為1.746億美元，較截至2022年6月30日的三個月的1.437億美元增長了3,090萬美元，增長了21％。產品淨收入的增長主要是由於Translarna和Emflaza的淨產品銷售額增加。截至2023年6月30日的三個月，Translarna的淨產品收入為9,650萬美元，與截至2022年6月30日的三個月的7,700萬美元相比，增長了1,950萬美元，增長了25％。這些結果是由新患者的治療和持續的地域擴張推動的。截至2023年6月30日的三個月，Emflaza的淨產品收入為6,570萬美元，與截至2022年6月30日的三個月的5,680萬美元相比，增長了890萬美元，增長了16％。這些結果反映了新患者和較高的依從性。

特許權使用費收入。 截至2023年6月30日的三個月，特許權使用費收入為3,690萬美元，較截至2022年6月30日的三個月的2180萬美元增加了1,500萬美元，增長了69％。特許權使用費收入的增加是由於

與截至2022年6月30日的三個月相比，截至2023年6月30日的三個月中，Evrysdi的銷量有所增加。根據SMA許可協議，我們有權獲得該產品的全球年淨銷售額的特許權使用費。

製造業收入。截至2023年6月30日的三個月，製造業收入為240萬美元，較截至2022年6月30日的三個月的100萬美元增長了240萬美元，增長了100％。增長是由於與為外部客户生產用於基因療法的質粒DNA和AAV載體相關的製造服務。

產品銷售成本，不包括收購的無形資產的攤銷。截至2023年6月30日的三個月，產品銷售成本（不包括收購的無形資產的攤銷）為1,270萬美元，較截至2022年6月30日的三個月的960萬美元增加了310萬美元，增長了32％。產品銷售成本主要包括與Emflaza、Translarna和Upstaza淨產品銷售相關的特許權使用費，不包括向Marathon Pharmacials, LLC（現稱為Complete Pharma Holdings, LLC）或Marathon支付的或有付款、與在此期間銷售的Emflaza、Translarna和Upstaza產品相關的成本，以及與特許權使用費收入和合作里程碑收入相關的特許權使用費。產品銷售成本的增加，不包括收購的無形資產的攤銷，主要是由於產品淨收入和特許權使用費收入的增加。

收購的無形資產的攤銷。截至2023年6月30日的三個月，我們的無形資產攤銷額為4,740萬美元，較截至2022年6月30日的三個月的2630萬美元增加了2,110萬美元，增長了80％。這些金額與收購Emflaza的權利以及Waylivra、Tegsedi和Upstaza的無形資產有關，這些資產都在估計的使用壽命內按直線攤銷。攤銷增加主要與Emflaza的額外馬拉鬆或有付款有關。

研究和開發費用。截至2023年6月30日的三個月，研發費用為1.859億美元，較截至2022年6月30日的三個月的1.573億美元增加了2860萬美元，增長了18％。研發費用的增加主要與臨牀渠道的推進有關。這一增長還包括與我們的戰略渠道優先排序相關的裁員所產生的重組成本，以及在截至2023年6月30日的三個月中，我們的基因療法平臺停止臨牀前和早期研究項目。

銷售、一般和管理費用。截至2023年6月30日的三個月，銷售、一般和管理費用為8,840萬美元，較截至2022年6月30日的三個月的7,990萬美元增加了860萬美元，增長了11％。這一增長反映了我們為支持商業活動而進行的持續投資，包括不斷擴大的商業組合。這一增長還包括與我們的戰略渠道優先排序相關的裁員所產生的重組成本，以及在截至2023年6月30日的三個月中，我們的基因療法平臺停止臨牀前和早期研究項目。

或有對價公允價值的變動。 截至2023年6月30日的三個月中，或有對價公允價值的變動為1.289億美元，較截至2022年6月30日的三個月的1,520萬美元收益增加了1.137億美元，增長了100％以上。這一變化主要與我們的戰略投資組合優先順序以及決定終止我們在基因治療平臺上的臨牀前和早期研究項目有關，其中包括弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症，該計劃於2023年5月宣佈。結果，我們完全減值了弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症的無形資產，並確定與弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症有關的所有應付或有對價的公允價值為0美元。因此，我們記錄了與弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症相關的或有對價的公允價值變動1.298億美元。

無形資產減值。 截至2023年6月30日的三個月，無形資產減值為2.178億美元，比截至2022年6月30日的三個月的無形資產減值增加了2.178億美元，增長了100％。這一變化是由於我們的戰略投資組合優先順序以及決定終止我們在基因治療平臺上的臨牀前和早期研究項目，其中包括弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症，該計劃於2023年5月宣佈。因此，在截至2023年6月30日的三個月中，我們對弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症的無形資產進行了全額減值，並記錄了2.178億美元的減值支出。

利息支出，淨額。 截至2023年6月30日的三個月，利息支出淨額為2940萬美元，較截至2022年6月30日的三個月的2,200萬美元增加了740萬美元，增長了34％。淨利息支出增加的主要原因是出售與特許權使用費購買協議和黑石信貸協議相關的未來特許權使用費的負債所產生的利息支出。

其他收入（支出），淨額。截至2023年6月30日的三個月，其他淨收入為150萬美元，與其他支出相比變化了3580萬美元，超過100％，在截至2022年6月30日的三個月中，淨收入為3,440萬美元。截至2023年6月30日的三個月中，其他淨收入主要與已實現和未實現的外匯收益（淨額為290萬美元）以及有價證券的230萬美元未實現收益有關，股票投資被我們在ClearPoint Neuro, Inc.的股權投資的190萬美元未實現和已實現虧損以及我們在ClearPoint Neuro, Inc.的可轉換債務證券的未實現虧損160萬美元所抵消。截至2022年6月30日的三個月中，其他支出淨額主要與調整公司間貸款造成的未實現外匯虧損有關，但被我們在ClearPoint Neuro, Inc.的股權投資和可轉換債務證券的未實現收益分別為340萬美元和350萬美元所抵消。

所得税優惠（支出）。截至2023年6月30日的三個月，所得税優惠為3,860萬美元，變動4,200萬美元，超過100％，而截至2022年6月30日的三個月的所得税支出為340萬美元。所得税優惠（支出）的變化歸因於IRC第250條規定的扣除額，以及隨着基因療法計劃的終止而確認的遞延所得税負債的逆轉。我們還在不同的外國司法管轄區承擔所得税支出，我們的國外納税義務在很大程度上取決於這些不同司法管轄區税前收入的分配。

截至2023年6月30日的六個月與截至2022年6月30日的六個月相比

下表彙總了截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月的收入以及部分支出和其他收入數據。


	六個月已結束
	6月30日				改變
（以千計）	2023		2022		2023 年對比 2022
產品淨收入	$	362,149	$	273,534	$	88,615
協作收入		6		7		(1)
特許權使用費收入		67,684		40,721		26,963
製造業收入		4,351		—		4,351
產品銷售成本，不包括收購的無形資產的攤銷		26,875		19,774		7,101
收購的無形資產的攤銷		86,812		49,767		37,045
研發費用		380,998		297,341		83,657
銷售、一般和管理費用		175,363		153,162		22,201
或有對價公允價值的變化		(126,500)		(26,900)		(99,600)
無形資產減值		217,800		—		217,800
利息支出，淨額		(56,745)		(45,490)		(11,255)
其他收入（支出），淨額		11,434		(46,214)		57,648
所得税優惠（費用）		34,627		(8,227)		42,854

產品淨收入。截至2023年6月30日的六個月中，產品淨收入為3.621億美元，較截至2022年6月30日的六個月的2.735億美元增長了8,860萬美元，增長了32％。產品淨收入的增長主要是由於Translarna和Emflaza的淨產品銷售額增加。截至2023年6月30日的六個月中，Translarna的淨產品收入為2.116億美元，與截至2022年6月30日的六個月的1.562億美元相比，增長了5,540萬美元，增長了35％。這些結果是由新患者的治療和持續的地域擴張推動的。截至2023年6月30日的六個月中，Emflaza的淨產品收入為1.203億美元，與截至2022年6月30日的六個月的1.054億美元相比，增長了1,490萬美元，增長了14％。這些結果反映了新患者和較高的依從性。

合作收入。截至2023年6月30日的六個月中，合作收入為600萬美元，較截至2022年6月30日的六個月的700萬美元減少了1.0萬美元，下降了14％。在截至2023年6月30日的六個月中，沒有觸發任何里程碑。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，合作收入的活動並不重要。

特許權使用費收入。截至2023年6月30日的六個月中，特許權使用費收入為6,770萬美元，較截至2022年6月30日的六個月的4,070萬美元增加了2700萬美元，增長了66％。特許權使用費收入的增加是由於截至2023年6月30日的六個月中，Evrysdi的銷售額與截至2022年6月30日的六個月相比有所增加。根據SMA許可協議，我們有權獲得該產品的全球年淨銷售額的特許權使用費。

製造業收入。截至2023年6月30日的六個月中，製造業收入為440萬美元，較截至2022年6月30日的六個月的00萬美元增加了440萬美元，增長了100％。增長是由於與為外部客户生產用於基因療法的質粒DNA和AAV載體相關的製造服務。

產品銷售成本，不包括收購的無形資產的攤銷。截至2023年6月30日的六個月中，產品銷售成本（不包括收購的無形資產的攤銷）為2690萬美元，較截至2022年6月30日的六個月的1,980萬美元增加了710萬美元，增長了36％。產品銷售成本主要包括與Emflaza和Translarna淨產品銷售相關的特許權使用費，不包括向Marathon支付的或有付款、在此期間銷售的Emflaza和Translarna產品相關的成本，以及與特許權使用費收入和合作里程碑收入相關的特許權使用費。產品銷售成本的增加，不包括收購的無形資產的攤銷，主要是由於產品淨收入、特許權使用費收入和合作里程碑收入的增加。

收購的無形資產的攤銷。截至2023年6月30日的六個月中，我們的無形資產攤銷額為8,680萬美元，較截至2022年6月30日的六個月的4,980萬美元增加了3,700萬美元，增長了74％。這些金額與收購Emflaza的權利以及Waylivra、Tegsedi和Upstaza的無形資產有關，這些資產都在估計的使用壽命內按直線攤銷。攤銷增加主要與Emflaza的額外馬拉鬆或有付款有關。

研究和開發費用。截至2023年6月30日的六個月中，研發費用為3.81億美元，較截至2022年6月30日的六個月的2.973億美元增加了8,370萬美元，增長了28％。研發費用的增加主要與臨牀渠道的推進有關。研發費用的增加包括實現3,000萬美元的成功開發里程碑，完成了用於PKU的sepiapterin的3期臨牀試驗的註冊。這一增長還包括與我們的戰略渠道優先排序相關的裁員所產生的重組成本，以及在截至2023年6月30日的六個月中，我們的基因療法平臺停止臨牀前和早期研究項目。

銷售、一般和管理費用。截至2023年6月30日的六個月中，銷售、一般和管理費用為1.754億美元，較截至2022年6月30日的六個月的1.532億美元增加了2220萬美元，增長了14％。這一增長反映了我們為支持商業活動而進行的持續投資，包括不斷擴大的商業組合。這一增長還包括與我們的戰略渠道優先排序相關的裁員所產生的重組成本，以及在截至2023年6月30日的六個月中，我們的基因療法平臺停止臨牀前和早期研究項目。

或有對價公允價值的變動。截至2023年6月30日的六個月中，或有對價公允價值的變動為1.265億美元，與截至2022年6月30日的六個月的2690萬美元收益相比變化了9,960萬美元，或超過100％。這一變化主要與我們的戰略投資組合優先順序以及決定終止我們在基因治療平臺上的臨牀前和早期研究項目有關，其中包括弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症，該計劃於2023年5月宣佈。結果，我們完全減值了弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症的無形資產，並確定與弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症有關的所有應付或有對價的公允價值為0美元。因此，我們記錄了與弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症相關的或有對價的公允價值變動1.298億美元。

無形資產減值。 截至2023年6月30日的六個月中，無形資產減值為2.178億美元，比截至2022年6月30日的六個月的無形資產減值0.0萬美元增加了2.178億美元，增長了100％。這一變化是由於我們的戰略投資組合優先順序以及決定終止我們在基因治療平臺上的臨牀前和早期研究項目，其中包括弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症，該計劃於2023年5月宣佈。因此，在截至2023年6月30日的六個月中，我們對弗裏德賴希共濟失調和安格爾曼綜合症的無形資產進行了全額減值，並記錄了2.178億美元的減值支出。

利息支出，淨額。截至2023年6月30日的六個月中，利息支出淨額為5,670萬美元，較截至2022年6月30日的六個月的4,550萬美元增加了1,130萬美元，即25％。淨利息支出增加的主要原因是出售與特許權使用費購買協議和黑石信貸協議相關的未來特許權使用費的負債所產生的利息支出。

其他收入（支出），淨額。截至2023年6月30日的六個月中，其他淨收入為1140萬美元，與截至2022年6月30日的六個月的其他支出4,620萬美元相比，變動了5,760萬美元，超過100％。截至2023年6月30日的六個月中，其他淨收入主要與1,120萬美元的已實現和未實現的外匯收益有關。截至2022年6月30日的六個月中，其他支出的淨變動主要是由於調整公司間貸款導致的未實現外匯虧損，但被我們在ClearPoint Neuro, Inc.的股權投資和可轉換債務證券的未實現收益分別為240萬美元和200萬美元所抵消。

所得税優惠（支出）。截至2023年6月30日的六個月中，所得税優惠為3,460萬美元，變動4,290萬美元，超過100％，而截至2022年6月30日的六個月的所得税支出為820萬美元。所得税優惠（支出）的變化歸因於IRC第250條規定的扣除額，以及隨着基因療法計劃的終止而確認的遞延所得税負債的逆轉。

流動性和資本資源

流動性來源

自成立以來，我們蒙受了巨大的營業損失。

作為一家處於商業階段的成長型生物製藥公司，我們正在為我們的產品進行重大的商業化工作，同時還將很大一部分精力用於與我們的產品、候選產品和其他項目相關的研發。迄今為止，我們的產品收入主要歸因於在美國以外地區用於治療nmdMD的Translarna和用於治療DMD的Emflaza在美國的銷售。我們能否持續通過銷售用於治療nmdMD的Translarna來創造收入，這取決於我們能否在巴西、俄羅斯和歐洲經濟區維持營銷許可，並在歐洲經濟區成員國達成可持續水平的定價和報銷條款或通過歐洲經濟區和其他地區的EAP計劃通過商業計劃獲得市場準入。上市許可要求歐盟委員會在EMA重新評估授權的收益風險餘額後進行年度審查和續期，並受進行041研究的具體義務的約束。我們從Emflaza獲得產品收入的能力將在很大程度上取決於政府當局、私人健康保險公司和其他第三方付款人設定的承保範圍和報銷水平。

從歷史上看，我們的運營資金主要來自於公開發行普通股的發行和出售、普通股的 “市場發行”、特許權使用費購買協議的收益、優先股的私募配售、合作、銀行和機構貸款人債務、可轉換債務融資和補助金，以及政府和慈善組織以及患者權益團體在候選產品所涉及的疾病領域的臨牀試驗支持。我們預計至少在下一財年將繼續出現鉅額支出和營業虧損。我們蒙受的淨虧損可能因季度而大幅波動。

2019年8月，我們簽訂了銷售協議，根據該協議，我們可以通過銷售代理不時通過銷售代理以任何被視為 “市場發行” 的方式發行和出售總髮行價不超過1.25億美元的普通股，其發行價格不超過1.25億美元，詳見根據《證券法》頒佈的規則415 (a) (4)。請參閲

“項目2。管理層對財務狀況和運營業績的討論和分析——公司最新情況——資金”，瞭解更多信息。

2019年9月，我們完成了本金總額為2.875億美元的私募發行，即2026年到期的1.50％的可轉換優先票據，其中包括初始購買者充分行使額外購買2026年可轉換票據本金總額為3,750萬美元的期權。2026年可轉換票據的現金利率為每年1.50％，從2020年3月15日開始，每半年在每年的3月15日和9月15日支付。除非提前回購或轉換，否則2026年的可轉換票據將於2026年9月15日到期。扣除初始購買者的折扣和佣金以及我們應付的發行費用後，我們獲得了2.793億美元的淨收益。

2020 年 7 月，我們簽訂了特許權使用費購買協議。根據特許權使用費購買協議，我們以6.5億美元的價格向RPI出售了分配的特許權使用費。

2022年10月，我們簽訂了黑石信貸協議，提供高達9.5億美元的資金，其中包括4.5億美元的承諾貸款額度，並進一步考慮可能獲得高達5億美元的額外融資，前提是我們要求此類額外融資，並取決於貸款人同意提供此類額外融資並就條款達成協議。

黑石信貸協議規定，在截止日期提供本金總額為3億美元的優先有擔保定期貸款額度，並承諾在截止日期後的18個月內根據我們的要求在截止日期後的18個月內提供高達1.5億美元的延遲提款定期貸款額度，但須遵守特定條件。此外，《黑石信貸協議》還考慮了黑石集團進一步融資的可能性，規定了高達5億美元的增量全權未承諾的進一步融資。

貸款在截止日期後的七年之內到期。根據黑石信貸協議，借款按浮動利率計算利息，我們可以選擇調整後的定期SOFR利率加上七個百分點和四分之一百分點（7.25％），要麼基準利率加上六個百分點和四分之一百分點（6.25％），期限SOFR利率和基準利率（分別定義在黑石信貸協議中）分別為百分之一（1％）和百分之二（2％）。貸款的支付受黑石信貸協議中規定的某些保費的約束，在每種情況下，從適用的貸款獲得資金之日起。

除某些例外情況和特定內容外，黑石信貸協議下的所有義務均由貸款方某些資產的擔保權益擔保，包括 (1) 知識產權和其他與Translarna、Emflaza、Upstaza、sepiapterin相關的資產，以及在滿足某些釋放條件之前，每種情況下還包括vatiquinone，以及任何此類產品的任何其他形式、配方或交付方法，無論如何貿易或品牌名稱，（2）未來獲得的知識產權（但不是內部開發的）與其他知識產權抵押品無關的知識產權）和其他相關資產，以及（3）貸款方在其某些子公司持有的股權。黑石信貸協議包含某些負面契約，我們必須繼續遵守這些契約。黑石信貸協議還要求我們在每個財政季度的最後一天將合併流動性維持在至少1億美元，在我們完成收購達到其中所述的某些合併門檻後，合併流動性將增加到2億美元。此外，在《黑石信貸協議》規定的條件下，我們將被要求為儲備賬户提供不超過該協議規定的一定金額的資金，其中包括我們在截至2023年3月31日的季度向儲備賬户存入並在截至2023年6月30日的季度中發放給我們的5,000萬美元。儲備賬户中的資金可以隨時根據我們的選擇預付貸款，如果資金到位，則根據某些進一步的條件發放。在任何此類發放後，此類資金均可免費供我們使用，但須遵守黑石信貸協議中普遍適用的條款和條件。黑石信貸協議包含某些慣常陳述和保證、肯定契約和與違約事件有關的條款。

現金流

截至2023年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券為3.379億美元。

下表提供了有關我們在所示期間的現金流和資本支出的信息。


	六個月已結束
	6月30日
（以千計）	2023	2022
提供的現金（用於）：
經營活動	(43,611)	(152,646)
投資活動	(52,723)	121,297
籌資活動	22,554	5,029

截至2023年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金為4,360萬美元，在截至2022年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金為1.526億美元。運營活動中使用的淨現金主要用於支持臨牀開發和商業活動。

截至2023年6月30日的六個月中，用於投資活動的淨現金為5,270萬美元，截至2022年6月30日的六個月中，投資活動提供的淨現金為1.213億美元。截至2023年6月30日的六個月中，用於投資活動的現金主要與收購產品版權、購買有價證券股權投資有關，以及購買固定資產，部分抵消了有價證券的淨銷售額和贖回。截至2022年6月30日的六個月中，投資活動提供的現金主要與有價證券的淨銷售額和贖回有關，部分被購買有價證券、購買固定資產和收購產品權利所抵消。

截至2023年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為2,260萬美元，在截至2022年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為500萬美元。截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月中，融資活動提供的現金主要歸因於行使期權所獲得的現金以及員工股票購買計劃的收益，部分被我們的融資租賃本金支付所抵消。

資金需求

我們預計，由於我們在美國、歐洲經濟區、拉丁美洲和其他地區的商業化努力，我們的支出將繼續增加，包括基礎設施的擴張以及相應的銷售和營銷、法律和監管、分銷和製造以及行政和員工支出。除上述內容外，我們預計在拼接、代謝、生物電子和腫瘤學項目的研發以及為維持授權而對我們的產品進行研究（包括第041號研究、標籤延期和其他適應症）方面，將繼續產生鉅額成本。此外，我們可能因努力推進監管申報而產生鉅額成本。我們繼續為Translarna尋求上市許可，以便在我們目前沒有上市許可的地區治療nmdMD。我們還在準備並預計於2023年第三季度向美國食品藥品管理局提交用於治療美國AADC缺乏症的Upstaza的BLA，並預計將在2023年第四季度向美國食品藥品管理局提交用於治療苯丙酮尿症的棕褐色素的保密協議，等待我們預定的保密協議前會議的FDA反饋。這些努力可能會對我們的商業化開支的時間和規模產生重大影響。

此外，如果我們：

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努力履行我們通過收購和合作承擔的合同和監管義務；

●

執行我們產品的商業化戰略，包括我們產品的初步商業化發佈、標籤擴展或進入新市場；

●

必須完成任何額外的臨牀試驗、非臨牀研究或化學、製造與控制或CMC、評估或分析，以推進 Translarna 在美國或其他地方治療 nmdMD；

●

除了第041號研究外，還必須採取其他措施，維持我們目前在歐洲經濟區、巴西和俄羅斯的Translarna治療nmdMD的上市許可，或者為治療nmdMD或其他適應症獲得Translarna的進一步上市許可；

●

啟動或繼續我們的研究和開發剪接、代謝、Bio-e 和腫瘤學為維持授權而對我們的產品進行計劃和研究，包括研究 041、標籤擴展和其他適應症；

●

繼續利用合和設施為第三方製造計劃材料；

●

尋求發現和開發其他候選產品；

●

尋求通過戰略交易擴大和多元化我們的產品渠道；

●

維護、擴大和保護我們的知識產權組合；以及

●

增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的產品開發和商業化工作的人員。

我們認為，我們來自產品銷售的現金流，加上現有的現金和現金等價物，包括我們發行2026年可轉換票據、公開發行和私募普通股、普通股的 “市場發行”、特許權使用費購買協議的收益、黑石信貸協議下的借款淨收益以及有價證券，將足以為我們至少未來十二個月的運營費用和資本支出需求提供資金。我們的這一估計基於可能被證明是錯誤的假設，我們可以比目前預期的更快地使用我們的資本資源。

我們未來的資本要求將取決於許多因素，包括：

●

我們對可能獲得營銷授權的產品和候選產品進行商業化和營銷的能力；

●

我們能夠及時與第三方付款人就我們的產品和候選產品進行談判、確保和維持適當的定價、承保範圍和報銷條款；

●

我們有能力維持我們產品的上市許可，包括在歐洲經濟區為Translarna提供治療nmdMD，以及EMA是否每年確定Translarna的收益風險餘額支持續訂我們在歐洲經濟區的銷售許可，使用當前批准的標籤；

●

041號研究的成本、時間和結果；

●

我們有能力獲得Upstaza在美國治療AADC缺陷的上市許可；

●

我們有能力在美國獲得用於治療苯丙酮尿症的sepiapterin的上市許可；

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我們推動Translarna在美國治療nmdMD的努力的成本、時機和結果，包括我們是否需要進行額外的臨牀試驗、非臨牀研究或CMC評估或分析，如果成功，可能會使美國食品藥品管理局能夠對我們重新提交的保密協議進行審查，並最終可能支持Translarna在美國批准NmdMD；

●

由於 COVID-19 疫情或其他潛在的廣泛傳染病疫情導致的收入意外減少或支出增加；

●

我們有能力在美國保持 Emflaza 孤兒專屬權；

●

我們有能力成功完成監管機構對我們的產品施加的所有上市後要求；

●

根據我們的活動進展和結果剪接、代謝、Bio-e 和腫瘤學為維持授權、標籤延期和其他適應症而對我們的產品進行計劃和研究；

●

我們的商業化活動的範圍、成本和時間，包括產品銷售、營銷、法律、監管、分銷和製造，以及我們的任何其他可能獲得上市許可的候選產品，或我們獲得銷售授權的任何其他地區 Translarna；

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我們監管審查的成本、時間和結果剪接、代謝、Bio-e 和腫瘤學其他地區的節目以及 Translarna 和 Upstaza；

●

我們履行《黑石信貸協議》規定的義務的能力；

●

我們履行管理2026年可轉換票據的契約所規定的義務的能力；

●

我們員工羣增長的時機和範圍；

●

我們的其他候選產品（包括我們的候選產品）的臨牀前開發、實驗室測試和臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本剪接、代謝、Bio-e 和腫瘤學節目；

●

從我們的產品或任何候選產品的商業銷售中獲得的收入；

●

我們有能力為Translarna獲得額外和維持現有的有報銷的指定患者和隊列EAP計劃，以適當的條件或根本不治療nmdMD；

●

如果適用地區的定價和報銷談判沒有取得積極結果，患者和醫療保健專業人員通過其他方式獲得Translarna的能力和意願；

●

我們能夠繼續利用合和工廠為第三方製造計劃材料；

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準備、提交和起訴專利申請、維護和保護我們的知識產權以及針對知識產權相關索賠進行辯護的費用；

●

我們在多大程度上收購或投資其他業務、產品、候選產品和技術，包括我們可能進行的任何收購、許可內或其他戰略交易的成功，以及後續開發要求和商業化努力的成本，包括我們收購Emflaza、Agilis、我們的Bio-e平臺和Censa以及我們對Tegsedi和Waylivra的許可；以及

●

我們建立和維持合作關係的能力，包括我們與羅氏和SMA基金會的合作，以及我們根據這些協議獲得研究資金和實現里程碑的能力。

對於我們未償還的2026年可轉換票據，現金利息每半年拖欠一次，每年總共需要430萬美元的資金。根據黑石信貸協議，借款按浮動利率計算利息，我們可以選擇調整後的定期SOFR利率加上七個百分點和四分之一百分點（7.25％），要麼基準利率加上六個百分點和四分之一百分點（6.25％），期限SOFR利率和基準利率（分別定義在黑石信貸協議中）分別為百分之一（1％）和百分之二（2％）。

2023 年 2 月，我們完成了 sepiapterin 治療苯丙酮的 3 期安慰劑對照臨牀試驗的註冊。在本次活動中，根據Censa合併協議，我們向前Censa證券持有人支付了3000萬美元的開發里程碑。根據Censa合併協議，我們選擇以普通股的形式支付這一里程碑，減去某些現金支付。根據這樣的選擇，我們發行了657,462股普通股，並向前Censa證券持有人支付了40萬美元。美國食品藥品管理局接受Upstaza用於治療AADC缺陷的BLA後，我們預計將向Agilis的前股東支付2000萬美元的監管里程碑款項。我們預計將在2023年第三季度向美國食品藥品管理局提交Upstaza的BLA。我們還預計將在2023年實現與sepiapterin相關的開發和監管里程碑，向前Censa證券持有人額外支付2500萬美元的現金。

我們從未盈利，我們需要創造可觀的收入才能實現和維持盈利，而且我們可能永遠不會這樣做。我們可能需要獲得與持續運營相關的大量額外資金。在此之前，如果可以創造可觀的產品收入，我們預計主要通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟、政府和慈善組織以及患者權益團體在我們的產品和候選產品所涉及的疾病領域以及營銷、分銷或許可安排的補助金和臨牀試驗支持來滿足我們的現金需求。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得足夠的額外融資。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資金，我們的股東所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資（如果有）可能涉及協議，其中包含限制或限制我們採取具體行動能力的契約，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅。如果我們通過合作、戰略聯盟或與第三方的營銷、分銷或許可安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條件授予許可。

如果我們無法在需要時或以有吸引力的條件通過股權、債務或其他融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和推銷的候選產品的權利。

第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露。

在截至2023年6月30日期間，與2022年年度報告中 “市場風險定量和定性披露” 標題下披露的市場風險或市場風險管理方式相比，我們的市場風險或市場風險管理方式沒有發生重大變化。

第 4 項。控制和程序。

評估披露控制和程序

我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，對截至2023年6月30日的披露控制和程序的有效性進行了評估。根據經修訂的1934年《證券交易法》或《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條的定義，“披露控制和程序” 一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在《證券法》規定的期限內記錄、處理、彙總和報告交易委員會的規則和表格。披露控制和程序包括但不限於控制措施和程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，

酌情與公司管理層，包括其首席執行官和首席財務官溝通，以便及時就所需的披露做出決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用自己的判斷。根據對截至2023年6月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

財務報告內部控制的變化

在截至2023年6月30日的季度中，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生重大影響，或者有理由可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。

第二部分——其他信息

第 1 項。法律訴訟。

在我們的正常業務過程中，我們不時面臨索賠、法律訴訟和爭議，包括由於患者尋求參與我們的臨牀試驗或以其他方式獲得我們的候選產品而導致的索賠、法律訴訟和爭議。我們目前尚不清楚我們參與了任何重大法律訴訟，也沒有發現我們的任何財產受其約束。

第 1A 項。風險因素。

我們在截至2022年12月31日的10-K表年度報告第1A項中列出了與我們的業務、行業、結構和普通股有關的風險因素。本10-Q表季度報告的讀者請參閲此類第1A項，以更全面地瞭解與我們相關的風險。

第 5 項。其他信息。

董事高級職員交易安排

我們的董事和高級管理人員的部分薪酬（定義見經修訂的1934年《證券交易法》或《交易法》第16a-1（f）條）以股票獎勵的形式提供，董事和高級管理人員不時就根據此類股權獎勵收購的證券或其他公司證券進行公開市場交易，包括在股權獎勵歸屬或行使時履行預扣税義務，以及用於多元化或其他公司證券的公開市場交易個人原因。

董事和高級管理人員必須根據我們的內幕交易政策進行公司證券交易，該政策要求交易符合適用的美國聯邦證券法，該法禁止在持有重要非公開信息的情況下進行交易。《交易法》第10b5-1條提供了一種肯定性的辯護，使董事和高級管理人員能夠預先安排公司證券的交易，避免擔心在掌握重要的非公開信息時發起交易。

下表描述了在本報告所涵蓋的季度內，我們的董事和高級管理人員採用或終止的每種出售或購買公司證券的交易安排，即 (1) 合同、指令

或旨在滿足規則 10b5-1 (c)、“規則 10b5-1 交易安排” 或 (2) “非規則 10b5-1 交易安排”（定義見第 S-K 法規第 408 (c) 項）中肯定辯護條件的書面計劃：


姓名（標題）	已採取的行動（行動日期）	交易類型安排	交易的性質安排	交易時長安排	聚合數的證券
馬修克萊因 (首席執行官)	終止 (2023年4月14日)	規則 10b5-1 交易安排	出售	(1)	(1)
馬修克萊因 (首席執行官)	收養 (2023年4月23日)	規則 10b5-12023年4月18日批准的限制性股票單位的賣出到備用交易的交易安排	出售	直到 RSU 最終結算前後 2027年4月18日	不確定 (2)
艾米麗希爾 (前首席財務官)	收養 (2023年5月10日)	規則 10b5-1交易安排	出售	直到 2024年5月10日, 或所有交易完成的較早日期.	最多 162,986股份

(1) 本交易計劃涉及 65,000公司普通股的股份，預定到期日為 2024年2月15日.

(2) 歸屬時為履行適用的預扣税義務而出售的受本RSU補助金約束的股票數量尚不清楚，因為該數量將根據歸屬條件得到滿足的程度和結算時公司普通股的市場價格而有所不同。該交易安排規定，自動出售本應在RSU的每個結算日發行的股票，其金額足以履行適用的預扣義務，出售所得款項交付給公司以履行適用的預扣義務。

第 6 項。展品。


展品編號		展品描述

10.1*†		白鳥製藥株式會社2023年4月28日簽訂的許可協議第5號修正案Ltd. 和 PTC Therapeutics MP, Inc
10.2+		經修訂和重述的 PTC Therapeutics, Inc. 與 Matthew Klein 之間的僱傭協議（參照註冊人於 2023 年 4 月 18 日提交的 8-K 表最新報告的附錄 10.1 納入）
31.1*		根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的 1934 年《證券交易法》第 13a-14 (a) 條或第 15d-14 (a) 條對首席執行官進行認證
31.2*		根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14 (a) 條或第15d-14 (a) 條對首席財務官進行認證
32.1*		根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官進行認證
32.2*		根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350節對首席財務官進行認證
101.INS*		內聯 XBRL 實例文檔
101.SCH*		內聯 XBRL 分類擴展架構文檔
101.CAL*		內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
101.LAB*		內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 數據庫
101.PRE*		內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔
101.DEF*		內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
104		這份 10-Q 表季度報告的封面，格式為 Inline XBRL

* 隨函以電子方式提交。

† 根據 S-K 法規第 601 (b) (10) (iv) 項，本附錄的部分內容已被省略。

+	管理合同、補償計劃或安排。

根據美國證券交易委員會第33-8238號，附錄32.1和32.2是提供的，尚未提交。

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。


	PTC THERAPEUTICS, INC


日期：2023 年 8 月 3 日	來自：	/s/ 皮埃爾·格拉維爾
		皮埃爾·格拉維爾
		首席財務官
		（首席財務官和正式授權簽署人）