目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
（Mark One）
在截至的季度期間
或者
對於從 ___ 到 ___ 的過渡期
委員會檔案編號
（其章程中規定的註冊人的確切姓名）
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（州或其他司法管轄區 公司或組織） |
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（美國國税局僱主 證件號） |
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（主要行政辦公室地址） |
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（郵政編碼） |
(
（註冊人的電話號碼，包括區號）
不適用
（如果自上次報告以來發生了變化，則以前的姓名、以前的地址和以前的財政年度）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
交易品種 |
註冊的每個交易所的名稱 |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用勾號指明註冊人是否在過去 12 個月（或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規 405（本章第 232.405 節）要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
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☒ |
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加速過濾器 |
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☐ |
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非加速過濾器 |
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☐ |
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規模較小的申報公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的
截至 2023 年 7 月 27 日，有
目錄
REGENXBIO INC.
10-Q 表季度報告
截至2023年6月30日的季度期間
的桌子 內容
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第一部分—財務信息 |
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第 1 項。 |
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財務報表（未經審計） |
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3 |
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截至2023年6月30日和2022年12月31日的合併資產負債表 |
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3 |
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截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的合併運營報表和綜合虧損報表 |
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4 |
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截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月的合併股東權益報表 |
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5 |
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截至2023年6月30日和2022年6月30日止六個月的合併現金流量表 |
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6 |
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合併財務報表附註 |
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7 |
第 2 項。 |
|
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
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21 |
第 3 項。 |
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關於市場風險的定量和定性披露 |
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31 |
第 4 項。 |
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控制和程序 |
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31 |
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第二部分——其他信息 |
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第 1 項。 |
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法律訴訟 |
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32 |
第 1A 項。 |
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風險因素 |
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32 |
第 2 項。 |
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未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 |
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32 |
第 3 項。 |
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優先證券違約 |
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32 |
第 4 項。 |
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礦山安全披露 |
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32 |
第 5 項。 |
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其他信息 |
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32 |
第 6 項。 |
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展品 |
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33 |
簽名 |
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34 |
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目錄
有關前瞻性陳述的信息
這份10-Q表季度報告包含經修訂的1933年《證券法》（《證券法》）第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》（《交易法》）第21E條所指的 “前瞻性陳述”。這些陳述表達了信念、期望或意圖，通常附有傳達預計未來事件或結果的詞語，例如 “預期”、“假設”、“相信”、“繼續”、“可能”、“設計”、“估計”、“預期”、“預測”、“目標”、“計劃”、“位置”、“潛力”、“預測”、“項目”、” “尋找”、“應該” 或 “將”、“將” 或此類詞語的變體或類似的表達。根據我們的經驗和對歷史趨勢、當前狀況和預期未來發展的看法，以及我們認為在這種情況下合適的其他因素，我們目前的預期、估計、假設和分析，這些前瞻性陳述是基於我們當前的預期、估計、假設和分析。但是，實際業績和發展是否符合我們的預期和預測取決於許多風險、不確定性、假設和其他重要因素，包括但不限於：
1
目錄
您應該仔細閲讀標題為 “風險因素”、“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 部分中討論的因素，以及本10-Q表季度報告、截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告以及我們向美國證券交易委員會（SEC）提交的其他文件中討論的因素，以進一步討論可能導致的風險、不確定性、假設和其他重要因素我們的實際結果或發展存在重大差異而且與前瞻性陳述中的預測不利。預期的實際業績或發展可能無法實現，或者即使已基本實現，也可能不會對我們或我們的業務或運營產生預期的後果或影響。此類陳述不能保證未來的業績，實際業績或發展可能與前瞻性陳述中的預測存在重大不利差異。這些前瞻性陳述僅代表截至本報告發布之日。除非法律要求，否則我們不承擔任何更新任何前瞻性陳述的責任，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
可用信息
我們的主要辦公室位於馬裏蘭州羅克維爾醫療中心大道9804號，我們的電話號碼是 (240) 552-8181。我們的網站地址是 www.regenxbio.com。我們網站中包含的信息或可通過我們的網站訪問的信息不是本10-Q表季度報告的一部分，也不是以引用方式納入本季度報告中。我們根據《交易法》向美國證券交易委員會提交年度、季度和當期報告、委託書和其他文件。您可以通過www.sec.gov獲取我們以電子方式向美國證券交易委員會提交的任何報告、委託書和信息聲明以及其他信息。
在我們以電子方式向美國證券交易委員會提交此類材料或將其提供給美國證券交易委員會後，您也可以在合理可行的情況下儘快在我們的網站上免費查看和下載此類材料的副本。我們網站上包含的信息或可通過本網站訪問的信息不會被視為以引用方式納入本10-Q表季度報告，也不被視為其的一部分。投資者還應注意，我們使用我們的網站以及美國證券交易委員會的文件、新聞稿、公開電話會議和網絡廣播來宣佈有關我們業務的財務信息和其他重大進展。我們使用這些渠道以及我們網站上列出的任何社交媒體渠道與投資者和公眾就我們的業務進行溝通。我們在社交媒體渠道上發佈的信息可能被視為重要信息。因此，我們鼓勵投資者、媒體和其他對我們公司感興趣的人查看我們在社交媒體渠道上發佈的信息。
正如本10-Q表季度報告中使用的，“REGENXBIO”、“我們”、“我們”、“我們的” 或 “公司” 等術語是指REGENXBIO Inc. 及其子公司，除非上下文另有説明。
AAVIATE、ALTITUDE、ATMOSPHERE、NAV、REGENXBIO 和 REGENXBIO 徽標是我們的註冊商標。本10-Q表季度報告中出現的任何其他商標均為其各自所有者的財產。
2
目錄
第一部分 — 金融所有信息
第 1 項。財務所有聲明。
REGENXBIO INC.
合併餘額 工作表
（未經審計）
（以千計，每股數據除外）
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2023年6月30日 |
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2022年12月31日 |
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資產 |
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流動資產 |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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應收賬款 |
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預付費用 |
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其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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有價證券 |
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應收賬款，淨額 |
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財產和設備，淨額 |
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經營租賃使用權資產 |
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限制性現金 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債 |
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應付賬款 |
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應計費用和其他流動負債 |
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遞延收入 |
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經營租賃負債 |
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與出售未來特許權使用費有關的責任 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債 |
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與出售未來特許權使用費有關的責任 |
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其他負債 |
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負債總額 |
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股東權益 |
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優先股; $ |
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普通股；$ |
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額外的實收資本 |
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累計其他綜合虧損 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
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所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
3
目錄
REGENXBIO INC.
合併運營報表 和綜合損失
（未經審計）
（以千計，每股數據除外）
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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收入 |
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許可和特許權使用費收入 |
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總收入 |
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運營費用 |
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收入成本 |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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其他運營費用 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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其他收入（費用） |
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許可所得利息收入 |
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投資收益 |
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利息支出 |
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其他收入總額（支出） |
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所得税前虧損 |
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所得税優惠 |
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淨虧損 |
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其他綜合收益（虧損） |
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可供出售證券的未實現收益（虧損），淨額 |
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其他綜合收益總額（虧損） |
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綜合損失 |
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基本和攤薄後的每股淨虧損 |
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已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 |
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所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
4
目錄
REGENXBIO INC.
股東權益合併報表
（未經審計）
（以千計）
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截至2023年6月30日的三個月 |
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累積的 |
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額外 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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付費 |
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全面 |
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累積的 |
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股東 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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公平 |
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截至2023年3月31日的餘額 |
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扣除税後限制性股票單位的歸屬 |
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行使股票期權，扣除税款 |
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股票薪酬支出 |
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可供出售證券的未實現收益，淨額 |
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淨虧損 |
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截至2023年6月30日的餘額 |
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截至2022年6月30日的三個月 |
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累積的 |
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額外 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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付費 |
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全面 |
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累積的 |
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股東 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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公平 |
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截至2022年3月31日的餘額 |
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扣除税後限制性股票單位的歸屬 |
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行使股票期權，扣除税款 |
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股票薪酬支出 |
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可供出售證券的未實現虧損，淨額 |
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( |
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淨虧損 |
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— |
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( |
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截至2022年6月30日的餘額 |
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( |
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( |
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截至2023年6月30日的六個月 |
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累積的 |
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額外 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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付費 |
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全面 |
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累積的 |
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股東 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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公平 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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扣除税後限制性股票單位的歸屬 |
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行使股票期權，扣除税款 |
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在員工手下發行普通股 |
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股票薪酬支出 |
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可供出售證券的未實現收益，淨額 |
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淨虧損 |
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截至2023年6月30日的餘額 |
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截至2022年6月30日的六個月 |
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累積的 |
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額外 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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付費 |
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累積的 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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公平 |
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截至2021年12月31日的餘額 |
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扣除税後限制性股票單位的歸屬 |
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在員工手下發行普通股 |
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可供出售證券的未實現虧損，淨額 |
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截至2022年6月30日的餘額 |
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所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
5
目錄
REGENXBIO INC.
的合併報表現金流
（未經審計）
（以千計）
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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來自經營活動的現金流 |
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淨虧損 |
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為將淨虧損與經營活動中使用的淨現金進行對賬而進行的調整 |
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股票薪酬支出 |
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折舊和攤銷 |
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有價債務證券溢價的淨攤銷 |
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投資淨虧損 |
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許可產生的估算利息收入 |
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經營資產和負債的變化 |
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應收賬款 |
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預付費用 |
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其他流動資產 |
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經營租賃使用權資產 |
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其他資產 |
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應付賬款 |
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應計費用和其他流動負債 |
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遞延收入 |
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經營租賃負債 |
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其他負債 |
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用於經營活動的淨現金 |
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來自投資活動的現金流 |
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購買有價債務證券 |
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有價債務證券的到期日 |
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購買財產和設備 |
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由（用於）投資活動提供的淨現金 |
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來自融資活動的現金流量 |
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行使股票期權的收益 |
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與股票獎勵淨結算相關的已繳税款 |
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根據員工股票購買計劃發行普通股的收益 |
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與出售未來特許權使用費相關的負債還款，扣除估算利息 |
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用於融資活動的淨現金 |
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現金和現金等價物及限制性現金的淨減少 |
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現金和現金等價物以及限制性現金 |
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期初 |
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期末 |
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所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
6
目錄
REGENXBIO INC.
合併財務附註口頭陳述
（未經審計）
1。業務性質
REGENXBIO Inc.（以下簡稱 “公司”）是一家處於臨牀階段的生物技術公司，致力於通過基因療法的治療潛力來改善生活。該公司使用其專有的腺相關病毒（AAV）基因傳遞平臺（NAV Technology Platform）開發了廣泛的基因療法候選產品線，該平臺包括對包括AAV7、AAV8和AAV9在內的100多種新型AAV載體的專有權。除了內部產品開發工作外，公司還選擇性地許可了資產淨值®其他領先的生物技術和製藥公司（NAV 技術被許可人）的技術平臺。截至 2023 年 6 月 30 日，NAV 技術被許可方已將 NAV 技術平臺應用於一種市售產品 Zolgensma®，以及其他一些許可產品的臨牀前和臨牀開發。此外，公司已向合作者授予知識產權，用於聯合開發和商業化某些候選產品。該公司於 2008 年在特拉華州成立，總部位於馬裏蘭州羅克維爾。
公司自成立以來累計虧損，截至2023年6月30日，累計赤字為 $
2。重要會計政策摘要
列報基礎和合並原則
所附合並財務報表未經審計，是根據美利堅合眾國（GAAP）普遍接受的會計原則編制的。未經審計的中期合併財務報表的編制基礎與截至2022年12月31日止年度的年度經審計的合併財務報表相同，該報告包含在公司於2023年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中。根據美國證券交易委員會的中期報告規章制度，GAAP要求的某些信息和腳註披露通常包含在公司的年度合併財務報表中，但已被省略。管理層認為，所附合並財務報表反映了公允列報財務報表所必需的所有正常和經常性調整。
過渡期的經營業績不一定代表全年、任何其他過渡期或任何未來年度或時期的預期經營業績。這些中期合併財務報表應與截至2022年12月31日止年度的經審計的合併財務報表及其附註一起閲讀，後者包含在公司截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中。
隨附的合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目。在合併過程中，所有公司間餘額和交易均已清除。
估算值的使用
根據公認會計原則編制合併財務報表要求管理層做出估算和假設，這些估計和假設會影響報告期間的資產、負債、收入和支出金額以及或有資產和負債的相關披露。管理層的估計基於歷史經驗和它認為在這種情況下合理的其他各種因素，其結果構成了對資產和負債賬面價值以及其他報告金額做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源不容易看出。實際結果可能與這些估計值存在重大差異。在以下領域使用了大量估計：許可和特許權使用費收入、信貸損失備抵金、應計研發費用和其他應計負債、股票薪酬支出、與出售未來特許權使用費相關的負債下的利息支出、所得税和金融工具的公允價值。
7
目錄
改敍
以往各期報告的某些金額已重新分類，以符合本期財務報表的列報方式。這些重新分類並不重要，對先前報告的財務狀況、經營業績和現金流沒有影響。
限制性現金
限制性現金包括貨幣市場共同基金和其他用於抵押公司租賃協議和與第三方簽訂的某些其他協議所要求的不可撤銷信用證的存款。
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截至6月30日， |
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2023 |
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2022 |
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現金和現金等價物 |
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限制性現金 |
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現金和現金等價物和限制性現金總額 |
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應收賬款
應收賬款主要包括因與客户簽訂的許可協議而應付給公司的對價。應收賬款包括向被許可人開具發票的金額以及尚未開具發票的對價權，包括未開票的特許權使用費，其付款僅以時間的流逝為條件。如果被許可人選擇在許可期限結束之前終止許可，則被許可的知識產權將歸還給公司，被許可方在合同上未向公司支付的任何應收賬款將作為終止期間許可收入的減少扣除。公司預計在自報告日起12個月內不會收到的應收賬款在扣除現值折扣後列報，並在合併資產負債表上記為非流動資產。現值折扣被確認為應收賬款最初記錄期間的收入減少，並作為應收賬款期限內許可產生的利息收入增加。
根據公司對可收賬款和潛在信貸損失的評估，如果認為有必要，應收賬款在扣除信用損失備抵後列報。管理層使用賬户餘額的具體識別來評估其應收賬款的可收回性，並考慮其重要客户的信貸質量和財務狀況、有關信貸損失的歷史信息以及公司對當前和預期未來經濟狀況的評估。如有必要，將信貸損失備抵記入應收賬款，使應收賬款的賬面價值反映預期收取的淨額。如果認為收款的可能性很小，則應收賬款餘額從信貸損失備抵中註銷。請參考注8以瞭解與應收賬款有關的信貸損失備抵額的更多信息。
金融工具的公允價值
公司必須披露按公允價值報告的所有資產和負債的信息，以便評估用於確定報告的公允價值的投入。《會計準則編纂法》(ASC) 820， 公允價值計量和披露，建立了衡量公允價值時使用的投入層次結構，通過要求在可觀察的投入可用時使用可觀察的投入，最大限度地利用可觀察的投入，最大限度地減少對不可觀察投入的使用。可觀察的輸入是市場參與者在根據從獨立於公司的來源獲得的市場數據對資產或負債進行定價時使用的輸入。不可觀察的投入是反映公司對市場參與者在定價資產或負債時將使用的投入的假設的投入，是根據在這種情況下可用的最佳信息制定的。公允價值層次結構僅適用於用於確定投資報告的公允價值的估值輸入，不能衡量投資信貸質量。公允價值層次結構的三個層次如下所述：
8
目錄
如果估值基於市場上不太可觀察或不可觀察的模型或投入，那麼公允價值的確定需要更多的判斷。因此，對於歸類為3級的工具，公司在確定公允價值時行使的判斷力最大。金融工具在公允價值層次結構中的等級基於對公允價值計量具有重要意義的任何投入的最低水平。公司二級工具的公允價值基於類似資產的市場報價或經紀人或交易商的報價。這些投資最初按交易價格估值，隨後使用第三方定價提供商或其他市場可觀察的數據進行估值。請參考注4瞭解有關公司金融工具公允價值計量的更多信息。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將適用於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均值，不考慮普通股等價物。攤薄後的每股淨虧損是通過調整加權平均已發行普通股來計算該期間已發行普通股等價物的攤薄效應，該效應使用國庫股票法確定。在意外開支完全滿足之前，基於非市場定價的意外開支進行轉換的意外可轉換股票不包括在基本和攤薄後的每股淨虧損的計算中。為了計算攤薄後的每股淨虧損，如果普通股等價物具有反稀釋作用，則將其排除在攤薄後的每股淨虧損的計算之外。
3。有價證券
下表彙總了公司的有價證券，這些證券僅包括可供出售的債務證券（以千計）：
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攤銷成本 |
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未實現 |
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未實現 |
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公允價值 |
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2023年6月30日 |
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美國政府和機構證券 |
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存款證 |
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公司債券 |
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攤銷成本 |
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未實現 |
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未實現 |
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公允價值 |
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2022年12月31日 |
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美國政府和機構證券 |
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存款證 |
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公司債券 |
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截至 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日,
截至 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日，累計其他綜合虧損的餘額僅包括可供出售債務證券的未實現損益，扣除已實現損益的重新分類調整以及所得税影響。公司使用總投資組合方法來公佈累計其他綜合虧損中可供出售債務證券的未實現損益的税收影響。出售或到期的有價證券的已實現損益基於特定的識別方法，並作為投資收入計入經營業績。
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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重新分類前的未實現收益（虧損） |
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已實現虧損（收益）重新歸類為投資收益 |
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可供出售證券的未實現收益（虧損），淨額 |
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9
目錄
下表顯示了公司持有的待售債務證券的公允價值和未實現虧損狀況不到12個月零12個月或更長時間（以千計）：
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少於 12 個月 |
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12 個月或更長時間 |
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總計 |
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公允價值 |
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未實現 |
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公允價值 |
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未實現 |
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公允價值 |
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未實現 |
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2023年6月30日 |
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美國政府和機構證券 |
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少於 12 個月 |
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12 個月或更長時間 |
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總計 |
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公允價值 |
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未實現 |
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公允價值 |
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未實現 |
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公允價值 |
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未實現 |
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2022年12月31日 |
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美國政府和機構證券 |
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截至2023年6月30日，公司持有的處於未實現虧損狀況的可供出售債務證券包括
4。金融工具的公允價值
定期按公允價值報告的金融工具包括現金等價物和有價證券。
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引用 |
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意義重大 |
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價格 |
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其他 |
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意義重大 |
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處於活動狀態 |
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可觀察 |
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不可觀察 |
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市場 |
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輸入 |
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輸入 |
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（第 1 級） |
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（第 2 級） |
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（第 3 級） |
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總計 |
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2023年6月30日 |
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現金等價物： |
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有價證券： |
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美國政府和機構證券 |
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存款證 |
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公司債券 |
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有價證券總額 |
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現金等價物和有價證券總額 |
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10
目錄
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引用 |
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意義重大 |
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價格 |
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其他 |
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意義重大 |
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處於活動狀態 |
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可觀察 |
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不可觀察 |
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市場 |
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輸入 |
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輸入 |
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（第 1 級） |
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（第 2 級） |
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（第 3 級） |
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總計 |
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2022年12月31日 |
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現金等價物： |
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公司債券 |
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現金等價物總額 |
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有價證券： |
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存款證 |
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公司債券 |
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有價證券總額 |
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現金等價物和有價證券總額 |
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管理層估計，由於這些工具的短期性質，其經常應收賬款、其他流動資產、應付賬款、應計費用和其他流動負債的賬面價值接近公允價值。包含非流動部分的應收賬款和作為其他負債列報的某些非當期應付賬款，按其現值入賬，貼現率基於最初記錄金額之日的現行市場利率。管理層認為，市場狀況或信貸質量沒有任何重大變化會導致最初的貼現率與截至2023年6月30日用來確定這些工具現值的貼現率存在重大差異。因此，管理層估計，其非經常應收賬款和其他負債的賬面價值接近這些工具的公允價值。管理層估計，與出售未來特許權使用費有關的負債的賬面價值接近公允價值。如附註6所述，與出售未來特許權使用費相關的負債的賬面價值基於公司對公司在協議有效期內預計支付的未來特許權使用費的估計，這些特許權使用費被視為三級投入。
5。財產和設備，淨額
財產和設備，淨包括以下內容（以千計）：
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2023年6月30日 |
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2022年12月31日 |
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實驗室和製造設備 |
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計算機設備和軟件 |
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傢俱和固定裝置 |
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租賃權改進 |
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財產和設備總額 |
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累計折舊和攤銷 |
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財產和設備，淨額 |
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6.與出售未來特許權使用費相關的責任
2020年12月，公司與Healthcare Royalty Management, LLC（統稱HCR）管理的實體簽訂了特許權使用費購買協議（特許權使用費購買協議）。根據特許權使用費購買協議，HCR根據公司與Novartis Gene Therapies, Inc.（前身為Avexis, Inc.）簽訂的許可協議（諾華許可）購買了公司獲得限額Zolgensma特許權使用費的權利（諾華基因療法），包括 $
根據特許權使用費購買協議，HCR 收到的特許權使用費支付總額的上限（上限金額）的增加幅度為 (i) $
11
目錄
自動 終止，Zolgensma特許權使用費的所有權利將歸還給公司。在諾華許可證終止之前，如果未來的Zolgensma特許權使用費總額不足以達到適用的上限金額，則公司沒有義務向HCR償還任何款項。
截至期權行使日，公司可以以等於$的回購價格回購其從HCR購買的特許權使用費的權利
從HCR收到的收益為美元
公司根據對HCR未來將收到的特許權使用費支付的估計，估算了用於記錄特許權使用費購買協議下利息支出的有效利率。截至2023年6月30日，特許權使用費購買協議下的估計有效利率為
下表顯示了與HCR簽訂的特許權使用費購買協議下與出售未來特許權使用費相關的負債變化（以千計）：
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與之相關的責任 |
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未來特許權使用費的出售 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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向 HCR 支付的 Zolgensma 特許權使用費 |
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已確認的利息支出 |
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截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 |
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與出售未來特許權使用費有關的當期負債部分 |
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) |
與出售未來特許權使用費相關的非流動負債部分 |
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$ |
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7. 承付款和或有開支
賓夕法尼亞大學受託人
2009年2月，公司與賓夕法尼亞大學受託人（與賓夕法尼亞大學賓夕法尼亞大學，賓夕法尼亞大學）簽訂了一項許可協議，該協議不時進行修訂（經修訂的賓夕法尼亞大學許可證），以獲得賓夕法尼亞大學在公司資產淨值技術平臺基礎上擁有的某些專利的獨家全球權利，以及對某些數據、結果和其他信息的專有權。2022年3月，公司與賓夕法尼亞大學簽訂了一份信函協議（《賓夕法尼亞大學信函協議》），根據該協議，公司將向賓夕法尼亞大學支付總額為$
公司確認收取的費用為 $
12
目錄
付款 期限使用實際利率法。除了根據賓夕法尼亞州許可證應付的其他款項外，截至2023年6月30日，該公司的總收入為 $
8.許可和合作協議
許可和特許權使用費收入
截至2023年6月30日，該公司的資產淨值技術平臺正由資產淨值技術被許可方應用於
許可和特許權使用費收入包括以下內容（以千計）：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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Zolgensma 特許權使用費 |
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其他許可和特許權使用費收入 |
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許可和特許權使用費總收入 |
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每個報告期都會對未付的開發里程碑付款進行評估，僅包含在每個許可證的交易價格中，並在認為里程碑可能實現的範圍內確認為許可證收入。基於銷售的里程碑不包含在每份許可協議的交易價格中，並在實現期內確認為特許權使用費收入。截至2023年6月30日，該公司的許可協議（不包括被許可方行使期權時可能授予的額外許可）包含未實現的里程碑，這可能導致向公司支付的里程碑款總額高達 $
13
目錄
應收賬款、合同資產和遞延收入的變化
下表列出了公司應收賬款淨額、合同資產和遞延收入的餘額，以及有關報告期內確認收入的其他信息（以千計）：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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應收賬款，淨額、流動和非流動賬款： |
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期初 |
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期末 |
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合同資產： |
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期初 |
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期末 |
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遞延收入，流動和非流動收入： |
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期初 |
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期末 |
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期內確認的收入來自： |
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期初遞延收入中包含的金額 |
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以往各期履行的履約義務 |
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截至2023年6月30日的合約資產包含在合併資產負債表上的其他流動資產中。該公司做到了
截至2023年6月30日，該公司錄得的遞延收入為美元
如上表所示，前幾期履行履約義務的確認收入主要歸因於Zolgensma的特許權使用費和公司許可協議交易價格的變化。交易價格的變化主要歸因於在以前被認為不可能實現的時期內實現或被認為可能實現的發展里程碑，導致收入的累積追趕調整。在截至2023年6月30日的六個月中，由於履行了前幾個時期的履約義務而確認的收入包括美元
應收賬款、合同資產和信貸損失備抵金
應收賬款，淨額包括以下內容（以千計）：
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2023年6月30日 |
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2022年12月31日 |
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經常應收賬款： |
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向客户收費 |
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未開賬的 Zolgensma 特許權使用費 |
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其他未開具賬單 |
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信用損失備抵金 |
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經常應收賬款，淨額 |
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非經常應收賬款： |
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其他未開具賬單 |
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信用損失備抵金 |
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非經常應收賬款，淨額 |
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應收賬款總額，淨額 |
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$ |
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$ |
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14
目錄
下表列出了截至六個月與應收賬款和合同資產有關的信貸損失備抵額的變化 2023 年 6 月 30 日（以千計）：
|
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信用損失備抵金 |
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應收賬款 |
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合約資產 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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應收賬款現值折扣的變化 |
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截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 |
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公司截至2023年6月30日的信貸損失備抵金2022年12月31日僅與Abeona Therapeutics Inc.（Abeona）的應收賬款有關。請參閲下文 “與Abeona Therapeutics簽訂的和解協議” 部分，瞭解有關Abeona應付金額和相關的信貸損失備抵的更多信息。該公司做到了
Zolgensma 獲得諾華基因療法的許可
2014年3月，公司與諾華基因療法（前身為Avexis, Inc.）簽訂了獨家許可協議（經修訂的諾華許可證）。根據諾華許可，該公司向諾華基因療法授予了NAV Technology Platform的獨家全球商業許可，包括再許可權，以及其他某些權利，用於通過以下方式治療人類脊髓性肌萎縮症（SMA） 在活體中基因療法。2019年，諾華基因療法開始商業銷售Zolgensma，這是諾華許可下的許可產品。根據諾華許可，公司根據Zolgensma的淨銷售額確認特許權使用費收入。
公司根據諾華許可確認了以下金額（以千計）：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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Zolgensma 特許權使用費 |
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其他許可證收入 |
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許可和特許權使用費總收入 |
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許可所得利息收入 |
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截至 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日，該公司記錄的應收賬款總額為美元
與安倍納治療公司達成和解協議
2021年11月，公司與Abeona簽訂了和解協議和相互解除協議（“和解協議”），該協議涉及與雙方之間的許可協議相關的索賠，該協議於2020年5月終止。和解協議解決了所有仲裁和法律訴訟，並共同免除了雙方根據已終止的許可協議提出的任何和所有索賠。根據和解協議，Abeona將向公司支付總額為 $
截至2023年6月30日2022年12月31日，公司記錄的非經常應收賬款總額為美元
15
目錄
這個 評估中，該公司評估了Abeona的信用狀況和財務狀況，以及其對Abeona未來現金流和履行和解協議合同義務的能力的預期。分析的結果是，公司記錄的信貸損失備抵額為美元
合作協議
AbbVie 合作和許可協議
自2021年11月起，公司與艾伯維公司的子公司艾伯維環球企業有限公司（AbbVie）簽訂了合作和許可協議，共同開發和商業化 ABBV-RGX-314，這是該公司治療濕性年齡相關性黃斑變性（濕性 AMD）、糖尿病視網膜病變（DR）和其他慢性視網膜疾病的候選產品（艾伯維合作協議）。
根據 AbbVie 合作協議，公司授予 AbbVie 在美國開發和商業化 ABBV-RGX-314 的共同獨家許可，以及在美國境外開發和商業化 ABBV-RGX-314 的獨家許可。該公司和艾伯維將合作在美國開發 ABBV-RGX-314，AbbVie 將負責在美國以外的特定市場開發 ABBV-RGX-314。截至 2022 年 12 月 31 日，公司負責與 ABBV-RGX-314 某些正在進行的臨牀試驗相關的開發費用，雙方分擔與 ABBV-RGX-314 相關的額外開發費用。從 2023 年 1 月 1 日開始，AbbVie 開始承擔所有 ABBV-RGX-314 開發費用的大部分。
該公司將領導用於臨牀開發和美國商業供應的 ABBV-RGX-314 的製造，AbbVie 將領導用於美國以外商業供應的 ABBV-RGX-314 的製造。製造費用將根據AbbVie合作協議的條款和根據協議確定的供應協議在雙方之間分配。如果艾伯維提出要求，公司將按協議規定的價格生產 ABBV-RGX-314 的特定部分，用於美國以外的商業供應。AbbVie 將在全球範圍內領導 ABBV-RGX-314 的商業化，公司將根據根據協議確定的商業化計劃參與美國的商業化工作。公司和 AbbVie 將平均分享與 ABBV-RGX-314 在美國商業化相關的淨利潤和淨虧損。在美國以外，AbbVie 將自行負責 ABBV-RGX-314 的商業化。
作為根據艾伯維合作協議授予的權利的對價，AbbVie向公司支付了預付費用 $
16
目錄
該公司適用了 ASC 606 的要求， 與客户簽訂合同的收入（主題 606）適用於 AbbVie 被視為客户的記賬單位的 AbbVie 合作協議。公司確定，根據協議，只有一項重大履約義務，即交付在全球範圍內開發和商業化 ABBV-RGX-314 的知識產權許可證。授權給 AbbVie 的知識產權包括對公司開發和擁有的某些專利、數據、專有技術和其他權利的權利，以及公司從各個第三方獨家許可的其他知識產權。截至 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日，AbbVie 合作協議的交易價格為 $
該公司適用了 ASC 808 的要求， 合作安排（主題808）適用於被視為合作安排的記賬單位的 AbbVie 合作協議。公司和 AbbVie 都將在美國開展與 ABBV-RGX-314 的開發、製造和商業化相關的各種活動。開發成本由雙方根據 AbbVie 合作協議的條款分擔，雙方將平均分擔在美國銷售 ABBV-RGX-314 所產生的淨利潤和虧損。公司根據其合作安排會計政策，將分攤開發和商業化成本的款項記入艾伯維和從艾伯維支付的款項。在成本發生期間，AbbVie產生的開發成本或商業化成本中欠艾伯維的公司份額分別記為研發費用或一般和管理費用。在成本發生期間，AbbVie在開發成本或商業化成本中所佔的份額分別記為研發費用或一般和管理費用的減少。在每個報告期結束時，公司記錄了由於費用分攤安排而應付或應付艾伯維的淨金額。截至 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日，該公司記錄了 $
公司根據艾伯維合作協議確認了以下金額（以千計）：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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（來自）AbbVie 的淨費用報銷包含在： |
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研發費用 |
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一般和管理費用 |
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（從）AbbVie 償還的費用淨額總額 |
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( |
) |
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( |
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( |
) |
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$ |
( |
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9。股票補償
自 2023 年 1 月起生效，另有
17
目錄
股票薪酬支出
按獎勵類型劃分的公司股票薪酬支出如下（以千計）：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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股票期權 |
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限制性庫存單位 |
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員工股票購買計劃 |
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截至2023年6月30日，該公司已經 $
公司在合併運營報表和綜合虧損中記錄的股票薪酬支出總額如下（以千計）：
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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股票期權
下表彙總了2014年計劃和2015年計劃下的股票期權活動（以千計，每股數據除外）：
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加權- |
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平均的 |
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加權- |
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剩餘的 |
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平均的 |
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合同的 |
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聚合 |
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生活 |
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固有的 |
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股份 |
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價格 |
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（年份） |
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價值 (a) |
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截至 2022 年 12 月 31 日已發行 |
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已授予 |
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已鍛鍊 |
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取消或沒收 |
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截至 2023 年 6 月 30 日的未付款 |
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可於 2023 年 6 月 30 日開始行使 |
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$ |
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歸屬，預計將於2023年6月30日歸屬 |
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(a) 總內在價值計算為標的期權的行使價與報告日期的期權普通股公允價值之間的差額。
截至2023年6月30日的六個月中，每股授予期權的加權平均授予日公允價值為 $
限制性股票單位
下表彙總了2015年計劃下的限制性股票單位活動（以千計，每股數據除外）：
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加權平均值 |
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授予日期 |
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股份 |
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公允價值 |
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截至2022年12月31日的未歸屬餘額 |
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已授予 |
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既得 |
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( |
) |
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$ |
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被沒收 |
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) |
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截至2023年6月30日的未歸屬餘額 |
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$ |
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18
目錄
在截至2023年6月30日的六個月中，歸屬的限制性股票單位的總內在價值為美元
員工股票購買計劃
截至2023年6月30日，根據2015年ESPP獲準發行的普通股總數為
10。所得税
公司評估了截至2023年6月30日和2022年12月31日影響其遞延所得税資產可變現性的正面和負面證據。根據公司的營業虧損歷史以及其他相關事實和情況，公司得出結論，其遞延所得税資產的收益很可能無法實現。因此，公司為截至2023年6月30日和2022年12月31日的遞延所得税淨資產提供了全額估值補貼.
11。關聯方交易
FOXKISER LLP
從2016年到2022年6月，公司是與FOXKISER LLP（FOXKISER）簽訂專業服務協議的當事方，FOXKISER是公司某些股東的子公司，也是公司董事會成員的關聯公司，根據該協議，公司為FOXKISER提供的某些戰略服務支付固定的月費。與 FOXKISER 的協議已於 2022 年 6 月終止。根據與 FOXKISER 簽訂的協議產生的費用為 $
12。每股淨虧損
由於公司在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中出現了淨虧損，因此普通股等價物被排除在攤薄後的每股淨虧損的計算中，因為其影響是反稀釋的。因此，這些時期的基本每股淨虧損和攤薄後每股淨虧損相同。
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截至6月30日的三個月和六個月 |
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2023 |
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2022 |
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已發行和未償還的股票期權 |
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未歸屬的已發行限制性股票單位 |
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員工股票購買計劃 |
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13。補充披露
其他流動資產
其他流動資產包括以下內容（以千計）：
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2023年6月30日 |
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2022年12月31日 |
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合作者應付的淨費用償還額 |
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許可收入合同資產 |
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投資應計利息 |
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其他 |
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$ |
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19
目錄
應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下內容（以千計）：
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2023年6月30日 |
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2022年12月31日 |
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應計外部研發費用 |
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$ |
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$ |
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應計人事費用 |
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應計的再許可費用和特許權使用費 |
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應計外部一般和管理費用 |
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財產和設備的應計購置 |
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其他應計費用和流動負債 |
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$ |
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$ |
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非現金投資和融資活動的補充披露
應付賬款和應計費用以及其他流動負債中包含的財產和設備購買額為美元
截至2022年6月30日，出售其他流動資產中包含的非有價股權證券應付給公司的收益為美元
20
目錄
第 2 項。管理層的討論和分析 財務狀況和經營業績。
您應該閲讀以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及本10-Q表季度報告中其他地方包含的財務報表及其附註，以及我們在2023年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中包含的經審計的財務報表及其附註。此外，您應該閲讀本10-Q表季度報告和截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中的 “風險因素” 和 “有關前瞻性陳述的信息” 部分，以討論可能導致實際業績與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果存在重大差異的重要因素。
概述
我們是一家領先的臨牀階段生物技術公司，致力於通過基因療法的治療潛力改善生活。我們的研究性基因療法旨在提供功能性基因，以解決細胞中的遺傳缺陷，從而能夠產生旨在影響疾病的治療性蛋白質或抗體。通過單次給藥，基因療法有可能顯著改變病程，改善患者預後，效果持久。
候選產品概述
我們使用我們專有的腺相關病毒（AAV）基因療法交付平臺（NAV Technology Platform）開發了廣泛的基因治療項目，以應對遺傳性疾病。我們的項目和候選產品描述如下：
大氣層中的註冊正在進行中®和 ASCENT關鍵性試驗以及使用視網膜下給藥治療濕性AMD患者的眼科治療研究。來自我們的 navxPress 的材料 平臺流程已納入關鍵試驗，預計將由我們生產，用於 ABBV-RGX-314 的未來商業化。預計這些試驗將在2025年底至2026年上半年支持向美國食品藥品監督管理局 (FDA) 和歐洲藥品管理局 (EMA) 提交的全球監管申請。
在使用我們的 NavxPress 平臺工藝生產的 cGMP 材料進行的 II 期橋接研究中，我們使用視網膜下給藥方法評估 ABBV-RGX-314 在濕性 AMD 患者中的藥效學、安全性和有效性的研究現已全面報名。這項 II 期藥效學研究旨在評估兩項關鍵試驗中使用的相同劑量水平。2023 年 7 月，在美國視網膜專家協會年會上公佈了更新的中期數據，表明使用我們的 NavxPress 平臺工藝製造的 ABBV-RGX-314 在兩個劑量水平上都具有良好的耐受性，6個月內低劑量隊列的初始數據顯示出預期的蛋白質水平，以及穩定至改善的最佳矯正視力和視網膜中央厚度，抗血管內皮生長因子負擔顯著降低，大多數受試者（11/15，73%）仍然無需注射。
AAVIATE®試驗，是一項多中心、開放標籤、隨機、對照、劑量遞增的 II 期試驗，旨在評估 ABBV-RGX-314 用於治療濕性 AMD 的療效、安全性和耐受性。海拔®試驗，是一項多中心、開放標籤、隨機、對照、劑量遞增的 II 期試驗，旨在評估 ABBV-RGX-314 治療 DR 的療效、安全性和耐受性。2023 年 7 月，我們提供了 AAVIATE 和 ALTITUDE 試驗的中期數據，表明 ABBV-RGX-314 在劑量等級 3（1.0x10）的隊列中給藥患者進行脈衝上給藥12每隻眼睛的基因組拷貝數）使用短程（七週）的預防性局部類固醇滴眼液（N=39）導致的眼內炎症病例為零。給藥後隨訪的時間從六週到六個月不等。我們預計將在美國眼科學會會議（2023年11月3日至6日）上報告ALTITUDE試驗的更多中期數據。我們預計將在夏威夷眼和視網膜會議（2024年1月13日至19日）上報告AAVIATE試驗的更多中期數據，包括第5組和第6組的六個月完整結果。
21
目錄
親和力 DUCHENNE，是一項多中心、開放標籤劑量評估和劑量擴大臨牀試驗，旨在評估一次性靜脈注射 (IV) 劑量 RGX-202 對杜興氏患者的安全性、耐受性和臨牀療效。2023 年 7 月，我們報告有兩名患者接種了 RGX-202 劑量，據報道，在 4 歲和 10 歲服藥的患者中，RGX-202 的耐受性良好，沒有報告與藥物相關的嚴重不良事件。給藥後隨訪時間為45天且超過三個月。該試驗繼續招募患者（年齡在4至11歲之間）。該試驗使用的是使用我們的 NavxPress 製造的商業規模 cGMP 平臺流程。我們預計將在世界肌肉協會大會（2023年10月3日至7日）上公佈AFFINITY DUCHENNE試驗的更多中期數據，包括長期安全性和肌肉中微肌營養不良蛋白表達水平。
超越的親和力 試驗是一項觀察性篩查研究，也在積極招募患者。主要目的是評估12歲以下杜興氏患者中AAV8抗體的患病率。本研究中收集的信息可用於確定 AFFINITY DUCHENNE 試驗和未來可能的 RGX-202 試驗的潛在參與者。
露營地TM，是一項 I/II/III 期多中心、開放標籤試驗，旨在評估 RGX-121 在 4 個月至 5 歲的 MPS II 患者中的療效、安全性、耐受性和藥效學。我們已經完成了10名MPS II患者的入組，以支持使用加速批准途徑在2024年提交生物製劑許可證申請。
2023 年 5 月，我們宣佈，美國食品藥品管理局授予 RGX-121 再生醫學先進療法 (RMAT) 稱號。RMAT 的指定旨在加快包括基因療法在內的有前途的新療法的藥物開發和審查流程，並認識到 RGX-121 的初步臨牀證據表明，它有可能滿足 MPS II 未得到滿足的醫療需求。
對 MPS I 患者進行的評估 RGX-111 的安全性、耐受性和藥效學以及 RGX-111 對 IDUA 活性、神經認知發育和其他結果指標的生物標誌物影響的 I/II 期臨牀試驗已全面報名，隨訪仍在進行中。我們預計將在2023年底之前完成對最近生產的商業規模cGMP材料的分析表徵，並分享有關計劃計劃的更多更新。
在一項由研究者發起的單一患者研究中，巴西的醫生研究人員繼續對第一名服用 RGX-181 的 CLN2 疾病兒童進行隨訪。我們預計研究人員將在2023年8月29日至9月1日舉行的先天代謝錯誤研究學會年度研討會上報告這項由單一患者研究者發起的研究的初步中期數據，包括6個月的結果。
22
目錄
我們的資產淨值技術平臺概述
除了我們的內部產品開發工作外，我們還選擇性地將NAV Technology Platform許可給其他領先的生物技術和製藥公司，我們稱之為NAV技術被許可人。截至 2023 年 6 月 30 日，我們的資產淨值技術平臺已應用於一種商業化產品 Zolgensma®，以及其他一些許可產品的臨牀前和臨牀開發。NAV Technology Platform的許可使我們能夠將內部產品開發重點放在核心疾病適應症和治療領域，同時仍然擴大NAV基因療法產品線，為患者開發更廣泛的治療方法，為我們的NAV技術平臺提供額外的技術和潛在的臨牀概念驗證，並創造潛在的額外收入。
財務概覽
收入
迄今為止，我們的收入主要包括我們的NAV Technology Platform和其他知識產權的許可產生的許可和特許權使用費收入。我們沒有從自己的產品的商業銷售中獲得任何收入。如果我們未能及時完成候選產品的開發或獲得監管部門的批准和適當的標籤，那麼我們創造未來收入的能力將受到重大損害。
我們將我們的NAV Technology Platform和其他知識產權許可給其他生物技術和製藥公司，包括合作者，共同開發和商業化我們的候選產品。許可證的條款各不相同，許可可以是排他性的，也可以是非排他性的，並且可以由被許可方進行再許可。許可證可能僅授予用於內部和臨牀前研究和開發目的的知識產權，或者可能包括使用NAV Technology Platform和其他許可權利將特定疾病藥物療法商業化的權利或獲得未來權利的選擇權。許可協議的期限通常至少等於基礎專利的有效期，但可由被許可人選擇終止。根據我們的許可協議，被許可方的對價可能包括：(i) 預付和年費，(ii) 基於實現某些開發和銷售里程碑的里程碑付款，(iii) 再許可費，(iv) 許可產品銷售的特許權使用費，以及 (v) 被許可方購買可選商品和服務時應支付的其他對價。
未來的許可和特許權使用費收入取決於許可產品的成功開發和商業化，這是不確定的，而且收入可能會因時期而大幅波動。此外，鑑於這些付款的偶然性，我們在許可協議中可能永遠不會獲得對價，這些協議涉及期權費、開發和基於銷售的里程碑付款、許可產品銷售的特許權使用費或分許可費。我們的收入集中在少數被許可人身上，許可證可以由被許可人選擇終止。被許可方終止我們的許可證可能會對我們在未來時期確認的收入金額產生重大影響。
Zolgensma 特許權使用費
迄今為止，特許權使用費收入主要包括Zolgensma的淨銷售額的特許權使用費，Zolgensma由諾華基因療法公司（前身為Avexis, Inc.）銷售（Novartis Gene Therapies）是諾華公司（Novartis AG）的全資子公司，用於治療脊髓性肌萎縮症（SMA）。Zolgensma是根據我們與Novartis Gene Therapies簽訂的許可協議許可的產品，用於使用NAV技術平臺開發和商業化SMA療法。
與 AbbVie 簽訂合作和許可協議
自 2021 年 11 月起，我們與艾伯維公司的子公司艾伯維環球企業有限公司（AbbVie）簽訂了合作和許可協議，共同開發和商業化 ABBV-RGX-314（艾伯維合作協議）。AbbVie 合作協議可能會對我們未來的收入、研發支出、其他運營費用以及與 ABBV-RGX-314 的開發和商業化相關的運營現金流產生重大影響。有關 AbbVie 合作協議的更多信息，請參閲隨附的未經審計的合併財務報表附註 8 “許可和合作協議——AbbVie 合作和許可協議”。
運營費用
我們的運營費用主要包括收入成本、研發費用以及一般和管理費用。包括工資、工資、福利、獎金和股票薪酬支出在內的人事成本構成了研發以及一般和管理費用的重要組成部分。我們在研究和研究之間分配與設施相關的間接費用、信息技術成本、折舊和其他管理費用
23
目錄
根據員工人數和每位僱員所做工作的性質或使用其他合理的分配方法, 發展以及一般和管理類別.
收入成本
我們的收入成本主要包括許可方因NAV Technology Platform和其他知識產權的許可而產生的收入而向許可方支付的上游費用，包括再許可費和許可產品淨銷售額的特許權使用費。分許可費用基於我們從被許可人那裏收到的許可費的一定百分比，並在基礎許可收入確認期間確認。特許權使用費基於被許可方許可產品淨銷售額的百分比，並在基礎銷售發生期間確認。由於我們的許可協議的性質，未來的收入成本尚不確定，收入成本可能會因時期而出現大幅波動。
研發費用
我們的研發費用主要包括：
如果許可的技術將來沒有其他用途，則在獲得研發活動技術許可證時產生的預付費用以及相關的里程碑付款，計入研發費用。
隨着我們繼續開發候選產品，並對潛在候選產品和新技術進行早期研發，我們預計在可預見的將來將繼續承擔大量的研發費用。下表彙總了我們在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月和六個月中產生的研發費用（以千計）：
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截至6月30日的三個月 |
|
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
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直接開支 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
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||||
ABBV-RGX-314 |
|
$ |
5,333 |
|
|
$ |
14,604 |
|
|
$ |
10,369 |
|
|
$ |
22,131 |
|
RGX-202 |
|
|
1,568 |
|
|
|
1,214 |
|
|
|
6,145 |
|
|
|
3,707 |
|
RGX-121 和 RGX-111 |
|
|
7,531 |
|
|
|
2,799 |
|
|
|
10,605 |
|
|
|
6,048 |
|
其他候選產品 |
|
|
1,173 |
|
|
|
779 |
|
|
|
1,565 |
|
|
|
1,322 |
|
直接支出總額 |
|
|
15,605 |
|
|
|
19,396 |
|
|
|
28,684 |
|
|
|
33,208 |
|
未分配的費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
平臺和新技術 |
|
|
11,556 |
|
|
|
13,026 |
|
|
|
22,905 |
|
|
|
26,068 |
|
人事相關 |
|
|
23,943 |
|
|
|
22,221 |
|
|
|
49,417 |
|
|
|
45,592 |
|
設施和折舊費用 |
|
|
7,273 |
|
|
|
5,088 |
|
|
|
14,350 |
|
|
|
9,618 |
|
其他未分配 |
|
|
1,509 |
|
|
|
1,277 |
|
|
|
3,046 |
|
|
|
2,149 |
|
未分配支出總額 |
|
|
44,281 |
|
|
|
41,612 |
|
|
|
89,718 |
|
|
|
83,427 |
|
研究和開發總額 |
|
$ |
59,886 |
|
|
$ |
61,008 |
|
|
$ |
118,402 |
|
|
$ |
116,635 |
|
與開發 ABBV-RGX-314 相關的直接支出包括截至2023年6月30日的三個月和六個月分別為1,820萬美元和3,670萬美元，以及截至2022年6月30日的三個月和六個月分別為520萬美元和810萬美元，艾伯維在我們的眼部護理合作下獲得的淨成本報銷額被記錄為在此期間研發費用的減少。AbbVie 的淨成本報銷包括因開發 ABBV-RGX-314 而償還的人事費用和間接費用，其基礎成本在上表中列為未分配費用。我們通常在整個發展計劃中利用員工和基礎設施資源。通常，我們不會將人員和其他內部成本（例如設施和其他管理費用）分配給特定產品
24
目錄
候選人或發展計劃。平臺和新技術包括無法識別特定潛在候選產品的直接成本，包括與我們的研發平臺相關的成本，這些平臺用於項目、工藝開發、製造分析以及潛在候選產品和新技術的早期研發。
一般和管理費用
我們的一般和管理費用主要包括履行研發以外職能的員工的工資、工資和人事相關成本，包括福利、差旅和股票薪酬。這包括行政、商業、企業發展、財務、法律、人力資源、信息技術、設施和行政支助職能的某些人員。此外，一般和管理費用包括未分配給研發費用的設施相關和管理費用、會計、法律、商業和其他諮詢服務的專業費用、與獲得和維護專利相關的費用、保險費用、我們的信息系統和其他一般公司活動的成本。我們預計，隨着我們繼續開發候選產品並可能將其商業化，我們的一般和管理費用將繼續增加。
其他收入（費用）
許可產生的利息收入
根據我們的收入確認政策，許可產生的利息收入包括我們與資產淨值技術被許可方簽訂的許可協議中確定的重要融資部分確認的估算利息，以及被許可方應付未付餘額的應計利息收入。
投資收益
投資收入包括從我們的現金等價物、有價證券和非有價股票證券中獲得的利息收入和實現的損益，以及有價股票證券的未實現損益。現金等價物包括貨幣市場共同基金和高流動性債務證券，收購時原始到期日為90天或更短。有價證券由可供出售的債務證券和股權證券組成。
利息支出
利息支出主要包括與向Healthcare Royalty Management, LLC（統稱HCR）管理的實體出售未來的Zolgensma特許權使用費相關的負債的利息。根據我們對HCR根據特許權使用費購買協議預計將收到的特許權使用費總額的估計，使用實際利息法確認利息支出。有關與HCR簽訂的特許權使用費購買協議的更多信息，請參閲隨附的未經審計的合併財務報表附註6 “與出售未來特許權使用費相關的責任”。
關鍵會計政策與估計
本管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們的合併財務報表，這些報表是根據美利堅合眾國（GAAP）普遍接受的會計原則編制的。根據公認會計原則編制財務報表要求我們做出估算和假設，這些估計和假設會影響報告期間的資產、負債、收入和支出金額以及或有資產和負債的相關披露。我們的估計基於歷史經驗以及我們認為在這種情況下合理的其他各種因素，其結果構成了對資產和負債賬面價值以及其他報告金額做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源不容易看出。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值存在重大差異。
隨附的未經審計的合併財務報表附註2和我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中經審計的合併財務報表附註2中全面描述了我們的重要會計政策。自 2022 年 12 月 31 日以來，我們的重要會計政策和估算沒有發生重大變化。
25
目錄
運營結果
我們的合併經營業績如下（以千計）：
|
|
截至6月30日的三個月 |
|
|
|
|
|
截至6月30日的六個月 |
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|
|
|
||||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
改變 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
改變 |
|
||||||
收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
許可和特許權使用費收入 |
|
$ |
19,977 |
|
|
$ |
32,649 |
|
|
$ |
(12,672 |
) |
|
$ |
39,115 |
|
|
$ |
54,867 |
|
|
$ |
(15,752 |
) |
總收入 |
|
|
19,977 |
|
|
|
32,649 |
|
|
|
(12,672 |
) |
|
|
39,115 |
|
|
|
54,867 |
|
|
|
(15,752 |
) |
運營費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
收入成本 |
|
|
9,475 |
|
|
|
12,951 |
|
|
|
(3,476 |
) |
|
|
13,587 |
|
|
|
28,668 |
|
|
|
(15,081 |
) |
研究和開發 |
|
|
59,886 |
|
|
|
61,008 |
|
|
|
(1,122 |
) |
|
|
118,402 |
|
|
|
116,635 |
|
|
|
1,767 |
|
一般和行政 |
|
|
23,698 |
|
|
|
20,832 |
|
|
|
2,866 |
|
|
|
46,332 |
|
|
|
43,150 |
|
|
|
3,182 |
|
其他運營費用 |
|
|
26 |
|
|
|
391 |
|
|
|
(365 |
) |
|
|
59 |
|
|
|
474 |
|
|
|
(415 |
) |
運營費用總額 |
|
|
93,085 |
|
|
|
95,182 |
|
|
|
(2,097 |
) |
|
|
178,380 |
|
|
|
188,927 |
|
|
|
(10,547 |
) |
運營損失 |
|
|
(73,108 |
) |
|
|
(62,533 |
) |
|
|
(10,575 |
) |
|
|
(139,265 |
) |
|
|
(134,060 |
) |
|
|
(5,205 |
) |
其他收入（費用） |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
許可所得利息收入 |
|
|
40 |
|
|
|
153 |
|
|
|
(113 |
) |
|
|
110 |
|
|
|
247 |
|
|
|
(137 |
) |
投資收益 |
|
|
2,127 |
|
|
|
1,061 |
|
|
|
1,066 |
|
|
|
4,293 |
|
|
|
1,860 |
|
|
|
2,433 |
|
利息支出 |
|
|
(1,120 |
) |
|
|
(6,860 |
) |
|
|
5,740 |
|
|
|
(3,875 |
) |
|
|
(12,990 |
) |
|
|
9,115 |
|
其他收入總額（支出） |
|
|
1,047 |
|
|
|
(5,646 |
) |
|
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6,693 |
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528 |
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(10,883 |
) |
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11,411 |
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所得税前虧損 |
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(72,061 |
) |
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(68,179 |
) |
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(3,882 |
) |
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(138,737 |
) |
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(144,943 |
) |
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6,206 |
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所得税優惠 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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41 |
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(41 |
) |
淨虧損 |
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$ |
(72,061 |
) |
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$ |
(68,179 |
) |
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$ |
(3,882 |
) |
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$ |
(138,737 |
) |
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$ |
(144,902 |
) |
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$ |
6,165 |
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截至2023年6月30日和2022年6月30日的三個月比較
許可證和特許權使用費收入。許可和特許權使用費收入減少了1,270萬美元，從截至2022年6月30日的三個月的3,260萬美元減少到截至2023年6月30日的三個月的2,000萬美元。 下降的主要原因是Zolgensma的特許權使用費收入減少了940萬美元，從2022年第二季度的2,840萬美元減少到2023年第二季度的1,900萬美元。據諾華報道，與2022年第二季度相比，Zolgensma2023年第二季度的銷售額下降了18％（美元），主要在美國下降是由於流行患者減少所致，而在歐洲，主要是由於價格組合和其他2022年第二季度的一次性事件。根據諾華的數據，全球接受治療的患者人數保持相對穩定。
研究與開發費用。研發費用減少了110萬美元，從截至2022年6月30日的三個月的6,100萬美元減少到截至2023年6月30日的三個月的5,990萬美元。減少的主要原因是：
研發費用的減少被以下因素部分抵消：
ABBV-RGX-314 研發費用的減少在很大程度上是由我們與 AbbVie 合作下開發成本分攤安排的轉變所推動的。根據 AbbVie 合作協議，截至 2022 年 12 月 31 日，我們負責與某些正在進行的 ABBV-RGX-314 臨牀試驗相關的開發費用
26
目錄
剩餘的 ABBV-RGX-314 開發費用與 AbbVie 分擔。從 2023 年開始，AbbVie 開始承擔所有 ABBV-RGX-314 開發費用的大部分。
一般和管理費用。一般和管理費用增加了290萬美元，從截至2022年6月30日的三個月的2,080萬美元增加到截至2023年6月30日的三個月的2370萬美元。增加的主要原因是專業服務支出，包括法律和其他公司諮詢服務，以及其他公司間接費用。
利息支出。利息支出減少了570萬美元，從截至2022年6月30日的三個月的690萬美元減少到截至2023年6月30日的三個月的110萬美元。下降的主要原因是我們與向HCR支付的Zolgensma特許權使用費出售未來特許權使用費相關的負債餘額減少，以及由於預計在特許權使用費購買協議有效期內向HCR支付的估計特許權使用費發生變化，負債的有效利率發生了變化。
截至2023年6月30日和2022年6月30日的六個月比較
許可證和特許權使用費收入。許可和特許權使用費收入減少了1,580萬美元，從截至2022年6月30日的六個月的5,490萬美元減少到截至2023年6月30日的六個月的3,910萬美元。 下降的主要原因是Zolgensma的特許權使用費收入減少了1,480萬美元，從2022年上半年的4,990萬美元減少到2023年上半年的3510萬美元。據諾華報道，2023年上半年Zolgensma的銷售額與2022年上半年相比下降了16％（美元），主要在美國下降是由於流行患者減少所致，而在歐洲，主要是由於價格組合和其他一次性事件。根據諾華的數據，全球接受治療的患者人數保持相對穩定。
收入成本。收入成本減少了1,510萬美元，從截至2022年6月30日的六個月的2,870萬美元降至截至2023年6月30日的六個月的1,360萬美元。下降的主要原因是2022年第一季度確認的920萬美元非經常性費用，這與修改我們與賓夕法尼亞大學（Penn）受託人的許可協議有關，該協議旨在收購我們根據許可協議向賓夕法尼亞大學支付分許可費的義務。2023年上半年收入成本的剩餘下降主要歸因於在此期間Zolgensma的淨銷售額中向許可方支付的上游特許權使用費減少。
研究與開發費用。研發費用增加了180萬美元，從截至2022年6月30日的六個月的1.166億美元增加到截至2023年6月30日的六個月的1.184億美元。增長主要歸因於以下方面：
研發費用的增加被以下因素部分抵消：
ABBV-RGX-314 研發費用的減少在很大程度上是由我們與 AbbVie 合作下開發成本分攤安排的轉變所推動的。根據 AbbVie 合作協議，截至 2022 年 12 月 31 日，我們負責與某些正在進行的 ABBV-RGX-314 臨牀試驗相關的開發費用
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目錄
剩餘的 ABBV-RGX-314 開發費用與 AbbVie 分擔。從 2023 年開始，AbbVie 開始承擔所有 ABBV-RGX-314 開發費用的大部分。
一般和管理費用。一般和管理費用增加了320萬美元，從截至2022年6月30日的六個月的4,320萬美元增加到截至2023年6月30日的六個月的4,630萬美元。增加的主要原因是專業服務支出，包括法律和其他公司諮詢服務、設施費用和其他公司間接費用。
利息支出。利息支出減少了910萬美元，從截至2022年6月30日的六個月的1,300萬美元減少到截至2023年6月30日的六個月的390萬美元。下降的主要原因是我們與向HCR支付的Zolgensma特許權使用費出售未來特許權使用費相關的負債餘額減少，以及由於預計在特許權使用費購買協議有效期內向HCR支付的估計特許權使用費發生變化，負債的有效利率發生了變化。
流動性和資本資源
流動性來源
截至2023年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券為4.154億美元，這主要來自普通股的出售、許可和特許權使用費收入以及Zolgensma特許權使用費流的貨幣化。根據我們目前的業務計劃，我們預計，截至2023年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為運營費用和資本支出需求提供資金，並且足以在自本報告發布之日起至少未來12個月內履行我們的財務承諾和義務。
我們打算將目前的大部分資金用於臨牀開發，尋求監管部門批准我們的候選產品，如果獲得批准，將我們的候選產品商業化，以及支持這些活動所需的額外資本支出。由於基因療法候選產品的開發和商業化存在許多風險和不確定性，我們無法估計完成候選產品開發所需的運營支出和資本支出總額。此外，我們的估計基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能比目前預期的更快地使用可用資本資源。
現金流
我們的合併現金流如下（以千計）：
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截至6月30日的六個月 |
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2023 |
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2022 |
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用於經營活動的淨現金 |
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$ |
(128,240 |
) |
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$ |
(117,660 |
) |
由（用於）投資活動提供的淨現金 |
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118,312 |
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(91,672 |
) |
用於融資活動的淨現金 |
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(18,199 |
) |
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(14,503 |
) |
現金和現金等價物及限制性現金的淨減少 |
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$ |
(28,127 |
) |
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$ |
(223,835 |
) |
來自經營活動的現金流
截至2023年6月30日的六個月中，我們用於經營活動的淨現金比截至2022年6月30日的六個月增加了1,060萬美元。隨着我們繼續開發和推進候選產品和其他研究項目，我們預計在可預見的將來，運營將繼續出現定期的淨現金流出。
在截至2023年6月30日的六個月中，我們在經營活動中使用的淨現金為1.282億美元，其中包括1.387億美元的淨虧損以及1,950萬美元的運營資產和負債的不利變化，但被3,000萬美元的非現金項目調整所抵消。運營資產和負債的變化包括應付賬款和應計費用以及其他流動負債總額淨減少1,060萬美元，這主要是由於截至期末供應商開具發票的時間和公司支付的相關付款，以及預付費用和其他流動資產總額增加1,410萬美元，這主要是由於艾伯維在 ABBV-RGX-314 合作下應付的淨成本報銷金額增加。運營資產和負債的不利變化被應收賬款減少710萬美元部分抵消，這主要是由Zolgensma應收特許權使用費減少所推動的。由於營運資金的變化，運營資產和負債的其他變化發生在正常業務過程中。非現金項目的調整主要包括2170萬美元的股票薪酬支出和860萬美元的折舊和攤銷費用。
28
目錄
在截至2022年6月30日的六個月中，我們用於經營活動的淨現金為1.177億美元，其中包括1.449億美元的淨虧損以及280萬美元的運營資產和負債的不利變化，但被3,010萬美元的非現金項目調整所抵消。運營資產和負債的變化包括應付賬款和應計費用以及其他流動負債總額淨減少1,610萬美元，這主要是由於應計人事成本、應計分許可費和特許權使用費以及應付所得税的減少，以及應收賬款增加500萬美元，這主要是由2022年第二季度開具的許可費在本期末應收賬款所致。運營資產和負債的不利變化被其他負債增加780萬美元部分抵消，這主要是由於在此期間記錄的與修改我們與賓夕法尼亞大學的許可協議有關的長期負債。由於營運資金的變化，運營資產和負債的其他變化發生在正常業務過程中。非現金項目的調整主要包括2,110萬美元的股票薪酬支出和520萬美元的折舊和攤銷費用。
來自投資活動的現金流
在截至2023年6月30日的六個月中，我們的投資活動提供的淨現金包括1.755億美元的有價債務證券到期日，抵消了購買有價債務證券的4,980萬美元和購買不動產和設備的740萬美元。
在截至2022年6月30日的六個月中，我們用於投資活動的淨現金包括用於購買有價債務證券的1.584億美元和用於購買不動產和設備的2,020萬美元，被有價債務證券到期日的8,690萬美元所抵消。
來自融資活動的現金流
在截至2023年6月30日的六個月中，我們用於融資活動的淨現金主要包括根據我們與HCR簽訂的特許權使用費購買協議支付的1,960萬美元Zolgensma特許權使用費（扣除估算利息），部分被根據員工股票購買計劃行使股票期權和發行普通股所獲得的180萬美元收益所抵消。
在截至2022年6月30日的六個月中，我們用於融資活動的淨現金主要包括根據我們與HCR簽訂的特許權使用費購買協議支付的1,670萬美元Zolgensma特許權使用費（扣除估算利息），部分被根據員工股票購買計劃行使股票期權和發行普通股所獲得的250萬美元收益所抵消。
額外資本要求
我們對已知合同和其他義務的重大資本要求主要與供應商服務合同和購買承諾、許可內協議、運營租賃協議以及我們與HCR簽訂的Zolgensma特許權使用費購買協議有關。截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告第7項 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 以及截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表附註中進一步描述了我們的重大承諾和義務。除了本10-Q表季度報告所附未經審計的合併財務報表附註（包括附註7 “承諾和意外開支”）中描述的變更外，自2022年12月31日以來，我們的承諾和義務沒有發生任何重大變化。
未來的資金需求
自成立以來，我們已經蒙受了累計虧損，截至2023年6月30日，累計赤字為5.803億美元。我們向經常性盈利能力的過渡取決於實現足以支持我們的成本結構的收入水平，而成本結構在很大程度上取決於我們候選產品的成功開發、批准和商業化。我們預計至少在未來幾年內不會實現這樣的收入，預計還會繼續蒙受損失。我們預計，隨着我們繼續開發候選產品並尋求監管部門的批准，在可預見的將來，我們的研發、一般和管理費用將繼續增加。在我們的候選產品獲得監管部門批准的前提下，我們預計在產品銷售、營銷、製造和分銷方面將產生大量的商業化費用。此外，我們預計將繼續承擔與建設額外的實驗室和製造能力相關的資本支出，以進一步支持我們的候選產品的開發和潛在的商業化工作。因此，我們將需要大量額外資金來為我們的運營提供資金，這些資金可以通過一次或多次股票發行、債務融資或其他第三方融資（包括潛在的戰略聯盟以及許可或合作安排）獲得。
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目錄
我們未來的資本要求將取決於許多因素，包括：
其中許多因素是我們無法控制的。識別潛在候選產品並進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得監管和市場批准以及實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能無法取得商業成功。我們的產品收入（如果有）以及根據我們的許可協議支付的任何商業里程碑或特許權使用費將來自或基於可能在多年內無法上市（如果有的話）的產品的銷售。此外，我們的NAV Technology Platform許可收入在一定程度上取決於我們的許可合作伙伴的臨牀和商業成功，包括Zolgensma的商業化，以及我們與包括葛蘭素史克有限責任公司和賓夕法尼亞大學在內的許可合作伙伴的許可協議的維持。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。
我們發行額外證券，無論是股權還是債務，或者可能發行此類證券，都可能導致我們普通股的市場價格下跌。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得足夠的額外融資。我們還可能被要求通過與合作伙伴的安排或其他方式尋求資金，這可能會要求我們放棄知識產權、候選產品的權利或以其他方式同意對我們不利的條款。
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目錄
資產負債表外安排
根據美國證券交易委員會規章制度的定義，在本報告所述期間，我們沒有任何資產負債表外安排，我們目前也沒有任何資產負債表外安排。
第 3 項。定量和定性ve 關於市場風險的披露。
有關市場風險的信息，請參閲我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的第7A項 “市場風險的定量和定性披露”。在截至2023年6月30日的六個月中，我們的市場風險敞口沒有發生重大變化。
第 4 項控件 和程序。
關於披露控制和程序有效性的結論
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，對截至2023年6月30日的披露控制和程序的有效性進行了評估。《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條所定義的 “披露控制和程序” 一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制措施和程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並酌情傳達給公司管理層，包括其首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。
根據這項評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至2023年6月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2023年6月30日的季度中，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有發生任何變化，這些變化對我們對財務報告的內部控制產生了重大影響，或者有理由有可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
對控制有效性的限制
控制系統，無論構思和操作多麼完善，都旨在為實現控制系統的目標提供合理但不是絕對的保證。此外，控制系統的設計必須反映出存在資源限制的事實，並且必須將控制的好處與其成本相比加以考慮。由於所有控制系統固有的侷限性，對控制措施的評估無法絕對保證發現所有控制問題和欺詐事件（如果有的話）。由於任何控制系統的固有侷限性，因錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生而無法被發現。
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目錄
第二部分 — 其他R 信息
第 1 項。法律 訴訟程序。
我們不時參與正常業務過程中出現的各種訴訟、索賠或其他法律訴訟。我們認為，我們目前沒有參與任何可以合理預期會對我們的業務、財務狀況、經營業績或現金流產生重大不利影響的未決法律訴訟。
第 1A 項。Risk 個因子。
截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告第1A項中披露了我們的重大風險因素。與先前在此類文件中披露的風險因素相比沒有重大變化。
第 2 項。未註冊的股權出售y 證券和收益的使用。
沒有。
第 3 項。默認 Upon 高級證券。
沒有。
第 4 項礦山安全嘗試披露。
不適用。
第 5 項其他 信息。
2023 年 5 月 10 日，第 10b5-1 條規則的交易安排於
除上述情況外，在截至2023年6月30日的三個月中，我們都沒有
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目錄
第 6 項。E展出。
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以引用方式納入 |
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描述 |
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表單 |
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申報日期 |
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已歸檔或 配有傢俱 在此附上 |
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3.1 |
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重述的公司註冊證書 |
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8-K |
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3.1 |
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6/7/21 |
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3.2 |
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經修訂和重述的章程 |
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8-K |
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3.2 |
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9/22/15 |
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31.1 |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條的要求，對首席執行官進行認證 |
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X |
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31.2 |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條的要求對首席財務官進行認證 |
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X |
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32.1 |
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按照 18 U.S.C. 1350 的要求對首席執行官和首席財務官進行認證 |
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X |
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101 |
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以下材料來自公司截至2023年6月30日的財季的10-Q表季度報告，格式為Inline XBRL（可擴展業務報告語言）： (i) 合併資產負債表 (ii) 合併運營報表和綜合虧損報表 (iii) 合併股東權益報表 (iv) 合併現金流量表 (v) 合併財務報表附註 |
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X |
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104 |
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公司截至2023年6月30日的財季10-Q表季度報告的封面採用Inline XBRL格式（包含在附錄101中） |
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本10-Q表季度報告附帶的附錄32.1所附證明不被視為向美國證券交易委員會提交，也不得以提及方式納入REGENXBIO Inc.根據《證券法》或《交易法》提交的任何文件中，無論是在本10-Q表季度報告發布之日之前還是之後提交，無論此類文件中包含任何一般的公司註冊措辭。
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目錄
信號圖雷斯
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
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REGENXBIO Inc. |
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日期：2023 年 8 月 2 日 |
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/s/ 肯尼思 ·T. Mills |
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肯尼思·T·米爾斯 |
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總裁兼首席執行官 （首席執行官） |
日期：2023 年 8 月 2 日 |
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/s/ Vittal Vasista |
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Vittal Vasista |
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首席財務官 （首席財務官兼首席會計官） |
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