附錄 99.1

藍圖藥品公佈2023年第二季度業績

— 2023年第二季度實現了3,990萬美元的AYVAKIT® /AYVAKYT® （avapritinib）淨產品收入和5,760萬美元的總收入 —

— AYVAKIT 於 2023 年 5 月 22 日獲美國食品藥品管理局批准用於治療 患有惰性系統性肥大細胞增多症的成年人——

— 宣佈開發候選藥物 BLU-808，這是一種口服、強效和選擇性的野生型 KIT 抑制劑 具有一流和同類最佳潛力，用於治療肥大細胞疾病（包括慢性蕁麻疹）患者 —

馬薩諸塞州劍橋，2023年8月2日——Blueprint Medicines Corporation （納斯達克股票代碼：BPMC）今天公佈了截至2023年6月30日的第二季度的財務業績，並提供了最新業務情況。

“隨着懶惰系統性肥大細胞增多症的AYVAKIT 的推出，我們進入了藍圖的新時代。Blueprint Medicines首席執行官凱特·哈維蘭説，在第二季度，我們實現了AYVAKIT收入和接受治療的患者的強勁增長，這增強了我們對AYVAKIT在系統性肥大細胞增多症方面的巨大潛力的信念。“我們還實現了重要的監管和運營里程碑，包括從ASCO 的渠道中多次讀出，以及提名一種選擇性強效的野生型KIT抑制劑，該抑制劑利用我們的專業知識和基礎設施，在我們建立肥大細胞驅動疾病特許經營權時利用我們的專業知識和基礎設施。我們今年迄今取得的成就為我們近期和長期增長奠定了堅實的基礎。”

2023 年第二季度亮點和近期進展

系統性肥大細胞增多症 (SM) 和其他肥大細胞疾病

●宣佈 美國食品藥品監督管理局 (FDA) 批准了 AYVAKIT® (avapritinib)，這是 第一種也是唯一獲準用於治療惰性全身性肥大細胞增多症 (ISM) 的成年人的藥物，也是唯一批准的懶惰和晚期 SM 治療藥物。在此處閲讀 新聞稿。

●發佈了 PIONEER 研究的詳細結果 《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）證據。 主要結果表明，與安慰劑相比，與安慰劑相比，AYVAKIT在24周時在總體症狀和肥大細胞負擔的客觀測量方面取得了統計學上顯著且臨牀上有意義的益處 ，改善在48周內有所加深。數據還顯示，生活質量測量結果有意義的 改善。與安慰劑相比，AYVAKIT 顯示出良好的安全性。點擊此處閲讀新聞稿。

●宣佈提名 BLU-808，這是一種口服、高效和選擇性的野生型 KIT 抑制劑，具有一流和同類最佳潛力， 作為治療肥大細胞疾病（包括慢性蕁麻疹）的開發候選藥物。

容易受到 CDK2 抑制影響的癌症

●在 2023 年美國臨牀腫瘤學會 (ASCO) 年會上，提交了 對易受 CDK2 抑制的 癌症患者進行 BLU-222 的 1/2 期 VELA 試驗的 單一療法劑量遞增數據。結果顯示出良好的安全性、細胞週期調節和 臨牀反應的證據，支持激素受體陽性/HER2 陰性乳腺癌患者開始使用 BLU-222 與 ribociclib 和 fulvestrant 的聯合劑量遞增。在這裏找到 海報。

表皮生長因子導致的非小細胞肺癌 (NSCLC)

BLU-945

●在 2023 年 ASCO 年會上公佈了 EGFR 驅動的非小細胞肺癌患者的 BLU-945 第 1/2 期SYMPHONY 研究的 劑量遞增數據。BLU-945 單一療法和 與奧西默替尼聯合使用 顯示出臨牀活性的證據，總體耐受性良好， 很少出現與野生型 EGFR 抑制相關的不良事件，支持 聯合劑量持續增加。在這裏找到海報。

BLU-451

●在 2023 年 ASCO 年會上，在 EGFR exon 20 插入和非典型突變的推動下，在 NSCLC 患者中展示了 BLU-451 的 1/2 期 CONCERTO 研究的 劑量遞增數據。 結果顯示了安全性和臨牀益處的證據，包括中樞神經系統 活性，支持劑量持續增加。在這裏找到海報。

即將到來的重要里程碑

Blueprint Medicines 計劃在 2023 年底之前實現以下里程碑：

●提供了 HARBOR 在 idolent SM 中使用 elenestinib 試驗第 1 部分的數據。

●繼續在 SM 中執行 AYVAKIT 商業發佈。

2023 年第二季度業績

●收入：2023年第二季度的收入為5,760萬美元，其中包括來自AYVAKIT/AYVAKYT銷售的3,990萬美元的 產品淨收入和1770萬美元的合作收入。Blueprint Medicines在2022年第二季度錄得的收入為3,650萬美元，其中包括來自AYVAKIT/AYVAKYT銷售 的2,850萬美元淨產品收入和800萬美元的合作收入。

●銷售成本：2023年第二季度的銷售成本為230萬美元，而2022年第二季度的銷售成本為490萬美元。下降的主要原因是與協作相關的 銷售成本降低。

●研發費用：2023年第二季度的研發費用為1.101億美元，而2022年第二季度的研發費用為1.285億美元。下降的主要原因是隨着我們執行最優先的項目以及臨牀試驗材料的生產時機，我們的投資組合持續提高運營效率 。研究 和開發費用包括2023年第二季度1,020萬美元的股票薪酬支出。

●銷售和收購費用： 2023年第二季度的銷售、一般和管理費用為7190萬美元，而2022年第二季度為5,870萬美元。這一增長主要是由於我們為支持AYVAKIT在ISM的推出而擴張了第一季度野戰部隊，推動了薪酬 和人事相關成本的增加。銷售、一般、 和管理費用包括2023年第二季度的1,360萬美元股票薪酬支出。

●淨虧損：2023年第二季度的淨虧損為1.328億美元，或每股淨虧損2.19美元， ，而2022年第二季度的淨虧損為1.597億美元，每股淨虧損為2.68美元。

●現金狀況：截至2023年6月30日，現金、現金等價物和投資為8.366億美元，而截至2022年12月31日， 為10.785億美元。

電話會議信息

Blueprint Medicines將於美國東部時間今天上午8點舉辦電話會議和網絡直播，討論2023年第二季度的財務業績和 最近的業務活動。電話會議可以通過撥打 833-470-1428（國內）或 929-526-1599（國際）進行電話會議，並使用會議 ID 669158 。電話會議的網絡直播也將在 Blueprint Medicines 網站 “投資者與 媒體” 部分的 “活動和演講” 下播出，網址為 http://ir.blueprintmedicines.com/。存檔的網絡直播 將在電話會議結束大約兩小時後在 Blueprint Medicines 的網站上公佈，並將在電話會議結束後的 30 天內播出。

即將舉行的投資者會議

Blueprint Medicines 將參加即將舉行的投資者會議：

●摩根士丹利 21st年度全球醫療保健會議將於美國東部時間2023年9月11日星期一上午 11:20 舉行。

每場演講的 網絡直播將通過訪問 Blueprint Medicines 網站 的 “投資者與媒體” 欄目播出，網址為 http://ir.blueprintmedicines.com。每次演講結束後，網絡廣播的重播將在Blueprint Medicines的網站上存檔30天 。

關於《藍圖藥品》

Blueprint Medicines 是一家全球精準治療公司，為癌症和血液疾病患者發明改變生活的療法。 我們採用一種既精確又敏捷的方法，創造出有選擇地靶向遺傳驅動因素的藥物，目標是在疾病各個階段保持 領先一步。自 2011 年以來，我們利用我們的研究平臺，包括分子靶向方面的專業知識 和世界一流的藥物設計能力，快速、可重複地將科學轉化為廣泛的精準療法產品線。 如今，我們正在向美國和歐洲的患者提供經批准的藥物，我們正在全球推進多項針對全身性肥大細胞增多症 (SM)、肺癌和其他基因組定義的癌症以及癌症免疫療法的項目 。欲瞭解更多信息，請訪問 www.blueprintMedicines.com 然後 在 Twitter (@BlueprintMeds) 和 LinkedIn 上關注我們。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》 所指的前瞻性陳述，包括但不限於關於藍圖醫學當前或未來批准的藥物和候選藥物的計劃、戰略、 時間表和預期的聲明，包括批准和 上市、臨牀試驗的啟動或正在進行和計劃中的臨牀試驗的結果；Blueprint Medicines 的計劃、戰略 和提名開發候選人的時間表; 時間表和期望用於與美國食品藥品管理局和其他監管機構的互動； 關於AYVAKIT治療懶散性SM患者的計劃和潛在益處的聲明；關於Blueprint Medicines當前或未來批准的藥物和候選藥物的計劃和 預期的聲明；Blueprint Medicines當前或未來批准的任何藥物或候選藥物在治療患者方面的潛在好處；以及Blueprint Medicines的財務業績、 戰略、目標以及預期的里程碑、業務計劃和重點。“目標”、“可能”、“將”、“可以”、“將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預期”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“目標” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含前瞻性陳述識別 個單詞。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念， 受到許多風險、不確定性和重要因素的影響，這些風險、不確定性和重要因素可能導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的事件或結果存在重大差異，包括但不限於：初步活動和 安全數據可能無法代表更成熟的數據；任何當前或計劃中的臨牀試驗延遲的風險或藍圖的開發 Medicines 當前或未來的候選藥物；與 Blueprint Medicines 成功證明其候選藥物的安全性和有效性並及時獲得候選藥物批准的能力相關的風險；Blueprint Medicines 候選藥物的臨牀前和臨牀 結果可能不支持此類候選藥物的進一步開發，無論是單一療法或 與其他藥物聯合使用，也可能影響預期的數據發佈時間或監管機構提交的材料；臨牀試驗的啟動 的時間以及臨牀試驗場所的試驗隊伍和患者入組率可能會延遲或比預期的慢；監管機構的行動 可能會影響臨牀試驗的啟動、時機和進展；Blueprint Medicines 當前 和未來的合作、融資安排、合作伙伴關係或許可安排的成功；與 Blueprint Medicines 為其產品和當前或未來的候選藥物獲得、維護和執行專利和其他知識產權保護的能力相關的風險 它正在開發中；而且COVID-19 疫情的捲土重來可能會影響 Blueprint Medicines 的業務、運營、戰略、目標和 預期的里程碑，包括正在進行和計劃中的研究和發現活動，以及 Blueprint Medicines 進行 正在進行和計劃中的臨牀試驗的能力。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表Blueprint Medicines截至本文發佈之日的觀點 ，不應被視為其在後續任何日期的觀點。除非法律要求，否則 Blueprint Medicines 明確聲明不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。

商標

Blueprint Medicines、AYVAKIT、AYVAKYT 和 相關徽標是藍圖藥品公司的商標。

藍圖藥品公司

精選簡明合併資產負債表 數據

（以千計）

（未經審計）

6月30日 十二月三十一日
2023 2022
現金、現金等價物和有價證券 $836,566 $1,078,472
營運資金 (1) 642,307 863,417
總資產 1,106,445 1,349,902
與出售未來特許權使用費和收入有關的責任 (2) 437,341 430,330
定期貸款 (2) 140,003 139,083
遞延收入 (2) 8,328 18,291
負債總額 795,315 835,225
股東權益總額 311,130 514,677

(1)藍圖藥品將營運資金定義為流動資產減去流動負債。

(2)金額包括餘額的流動部分和非流動部分。

藍圖藥品公司

簡明合併運營報表 和綜合虧損

（以千計，每股數據除外）

（未經審計）

三個月已結束 六個月已結束
6月30日 6月30日
2023 2022 2023 2022
收入：
產品收入，淨額 $39,876 $28,454 $78,945 $52,295
協作和許可收入 17,694 8,093 41,912 46,983
總收入 57,570 36,547 120,857 99,278
成本和運營費用：
銷售成本 2,323 4,886 5,498 9,964
協作損失共享 1,234 2,145 2,530 5,410
研究和開發 110,063 128,466 222,135 231,599
銷售、一般和管理 71,931 58,688 142,882 115,747
總成本和運營費用 185,551 194,185 373,045 362,720
其他收入（支出）：
利息收入（支出），淨額 (3,996) 427 (9,815) 869
其他收入（支出），淨額 (626) 632 359 177
其他收入（支出）總額，淨額 (4,622) 1,059 (9,456) 1,046
所得税前虧損 (132,603) (156,579) (261,644) (262,396)
所得税支出 190 3,130 710 3,313
淨虧損 $(132,793) $(159,709) $(262,354) $(265,709)
每股淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損 $(2.19) $(2.68) $(4.35) $(4.47)
每股淨虧損中使用的普通股加權平均數——基本和攤薄後 60,516 59,617 60,322 59,465

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