附錄 99.1
UniQure 公佈 2023 年第二季度財務業績
並重點介紹 公司近期進展
~ 宣佈了正在進行的亨廷頓舞蹈病 AMT-130 I/II 期臨牀試驗的令人鼓舞的中期分析數據 顯示與基線相比，功能得以保持 ，而且相對於自然史有臨牀益處；AMT-130 的兩個劑量隊列總體耐受性仍然良好 ~
~ 正在準備在今年晚些時候啟動兩項針對難治性顳葉癲癇和 SOD1-ALS 的 I/II 期臨牀試驗；Fabry 病的 IND 預計將於 2023 年下半年提交 ~
~ 截至2023年6月30日 的強勁現金狀況為6.286億美元，其中不包括與HEMGENIX首次商業銷售相關的1億美元里程碑®在美國 於 2023 年 7 月收到 ~
~ 宣佈出售 HEMGENIX 的特許權使用費權益® 售價高達 4 億美元〜
~ 任命醫學博士 Walid Abi-Saab 為首席醫療官 ；Jeannette Potts 為首席法務官 ~
馬薩諸塞州列剋星敦和荷蘭阿姆斯特丹， 2023年8月1日——領先的基因療法公司UniQure N.V.（納斯達克股票代碼：QURE）今天公佈了其2023年第二季度 的財務業績，並重點介紹了其業務的最新進展。
UniQure首席執行官馬特·卡普斯塔表示：“在今年第二季度，我們 繼續在推進項目方面取得強勁進展，包括宣佈對亨廷頓舞蹈病 AMT-130 的 I/II 期研究的中期分析得出的令人鼓舞的數據。”“這些 數據表明，接受 AMT-130 治療的患者似乎總體上保持了臨牀和運動功能以及神經絲輕鏈 (nFL) 水平，這表明神經退行性狀況穩定至改善。我們認為，總的來説，這些數據表明，與患者匹配的自然史數據集相比，接受 AMT-130 治療的患者有早期且有希望的臨牀益處。我們期待 在 2023 年第四季度提供另一份最新消息，其中包括我們的歐洲研究數據，併為 2024 年第一季度的監管 互動做準備，以討論 AMT-130 的數據和潛在的後期發展。”
他補充説：“我們還在努力在今年晚些時候啟動針對難治性顳葉癲癇和 SOD1-ALS 的基因療法候選藥物的臨牀試驗 ，併為我們的法布里病基因療法提交 IND。”“在美國首次商業出售HEMGENIX達到1億美元 的里程碑之後，現金狀況良好®並完成特許權使用費融資交易，我們 專注於快速將項目推向臨牀開發，為股東創造短期價值。”
最近更新
| · | 推進 AMT-130 用於治療亨廷頓氏病 |
| · | 2023 年 6 月，公佈了用於 治療早期亨廷頓舞蹈病的 AMT-130 雙盲和隨機 I/II 期研究的高劑量和低劑量隊列的中期臨牀 數據。經過12個月和24個月的隨訪 ，AMT-130 總體耐受性良好，兩種劑量的安全性均可控制。對於兩個劑量組的患者， 的臨牀功能基本保持不變，與自然史相比，在總運動分數、總功能容量和複合統一亨廷頓舞蹈病評級量表中，在長達24個月內均顯示出益處。低劑量隊列 的腦脊液nFL在24個月時低於基線，高劑量隊列的腦脊液nFL在12個月時下降到基線。在24個月的隨訪支持目標參與中， 低劑量隊列的腦脊液mHTT受到抑制，在12個月的隨訪中，在高劑量隊列 中觀察到的變異性更大。 |
| · | 在這項美國研究的 高劑量隊列中，有四名對照組患者現已開始接受 AMT-130 治療。這四名患者中有三名接受了高劑量 的 AMT-130，其中一人接受了低劑量。高劑量隊列中的其餘兩名對照患者不符合交叉資格標準 。在給藥 AMT-130 的同時，所有交叉患者都接受了短期免疫抑制 療法。 |
| · | 所有六名患者均已參加 AMT-130 歐洲開放標籤 I/II 期臨牀試驗的低劑量 隊列。該公司在招收第二個 高劑量九名患者隊列方面繼續取得進展，預計將於2023年第三季度完成入組。 |
| · | 在2023年下半年，UniQure預計 將在正在進行的美國臨牀試驗中啟動第三個隊列，以進一步研究這兩種劑量與圍手術期免疫抑制 的結合，重點是評估短期的安全性和耐受性。第三組將招收多達 10 名患者，他們都將使用當前既定的立體定向神經外科分娩程序獲得 AMT-130。 |
| · | 2023 年第四季度，該公司計劃 提供美國和歐洲 AMT-130 I/II 期研究的最新臨牀情況，包括分別來自 美國高劑量和低劑量隊列中接受治療的患者 18 個月和 30 個月的隨訪數據。 數據更新將包括高劑量和低劑量隊列的安全性 和耐受性、生物標誌物和功能數據。 |
| · | 公司計劃在 2024 年第一季度進行監管互動，討論 AMT-130 的美國和歐盟數據以及的潛在後期發展路徑。 |
| · | 擴大臨牀渠道和 推進創新 |
| · | AMT-260 用於治療難治性顳葉 葉癲癇 (rtLE)— 2023 年上半年，該公司完成了對非人類靈長類動物中 AMT-260 的 GLP 毒理學研究。 該公司繼續預計將在2023年下半年提交研究性新藥（IND）申請，並啟動 AMT-260 的 I/II 期臨牀研究 。 |
| · | AMT-162 用於治療 SOD1 肌萎縮性 側索硬化症 (ALS)-2023 年 1 月，公司與 Apic Bio 簽訂了 ABP-102（現為 AMT-162）的全球許可協議，用於治療超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 肌萎縮性側索硬化症 (ALS)，這是一種罕見的 ALS 遺傳形式。該公司 預計將在2023年下半年啟動 AMT-162 的 I/II 期臨牀研究。 |
| · | AMT-191 用於治療 Fabry 病 — 2022年第三季度，該公司啟動了一項針對非人類靈長類動物中 AMT-191 的GLP毒理學研究，預計 將支持2023年下半年提交的IND。 |
| · | 美國基因與細胞療法學會 (ASGCT) 2023— 該公司在2023年5月16日至20日在加利福尼亞州洛杉磯舉行的ASGCT年度會議上佔有重要地位。 十二份摘要獲準發表，包括兩份口頭陳述，這些摘要以擴大公司 研究渠道方面的創新以及AAV基因療法制造的進步為特色。 |
| · | HEMGENIX 商業上線® （etranacogene dezaparvovec-drbl）用於治療美國和歐盟的乙型血友病 |
| · | 2023年6月，UniQure宣佈CSL Behring在HEMGENIX的首次商業銷售中支付了1億美元的里程碑式款項 ®在美國 個州。 |
| · | 2023 年 5 月，UniQure 宣佈出售 HEMGENIX 的特許權使用費權益 ®高達4億美元。該公司獲得了3.75億美元的預付現金，以換取CSL Behring在HEMGENIX的全球淨銷售額中最低的特許權使用費等級 ®在2032年6月30日之前，最高為 收購價格的1.85倍，或者，如果在2032年6月30日之前沒有達到該上限，則最高為2038年12月31日之前購買價格 的2.25倍。UniQure將保留其與CSL Behring簽訂的現有商業化和許可 協議下的所有其他特許權使用費的權利，以及總額高達14億美元的合同里程碑。 |
| · | 加強領導團隊 |
| · | 2023年6月，醫學博士Walid Abi-Saab被任命為首席醫學官，負責領導UniQure的所有臨牀研發、監管事務、醫學事務、 和項目管理。Abi-Saab 博士為公司帶來了 20 多年的經驗，此前曾擔任 加拉帕戈斯羣島的首席醫療官。在加入加拉帕戈斯之前，他曾在 Shire 擔任集團全球臨牀開發副總裁，負責治療領域所有項目的臨牀開發計劃，並監督 在罕見病和特種藥物領域的 多種上市產品和其他項目的開發。他之前還曾在諾華、雅培實驗室和輝瑞擔任領導職務 。 |
| · | 2023年5月，在大衞·瑟文尼計劃離職後，珍妮特·波茨博士被任命為首席法務官 。Potts女士在生物製藥行業擁有超過25年的全球法律經驗。最近，她曾在Forma Therapeutics擔任高級副總裁、總法律顧問兼公司祕書 。Forma Therapeutics是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於罕見血液學疾病和癌症， 於2022年被諾和諾德收購。在加入Forma之前，Jeannette曾在武田製藥 擔任研發首席法律顧問，在被武田收購之前，曾在千禧製藥公司擔任副總裁兼助理總法律顧問。 |
| · | 強勁的現金狀況可推進公司的 計劃 |
| · | 截至2023年6月30日， 公司的現金、現金等價物和投資證券為6.286億美元，其中不包括7月從CSL Behring收到的1億美元里程碑付款。該公司預計，現金、現金等價物和投資證券將為2026年第二季度的運營提供資金。 |
即將舉行的投資者活動
| · | 高盛波士頓巴士之旅，2023 年 8 月 9 日 — 馬薩諸塞州波士頓 | |
| · | 富國銀行 2023 年醫療保健會議，2023 年 9 月 6 日 — 馬薩諸塞州 波士頓 | |
| · | 花旗的 2023 18第四年度生物製藥會議， 2023 年 9 月 7 日 — 馬薩諸塞州波士頓 | |
| · | 2023 年 Cantor 全球醫療保健會議，2023 年 9 月 28 日 — 紐約州紐約 |
財務要聞
現金狀況：截至2023年6月30日， 公司持有的現金及現金等價物和投資證券為6.286億美元，而截至2022年12月31日， 為3.928億美元。該公司於2023年5月簽訂了特許權使用費協議，並獲得了3.75億美元的預付款。
收入：截至2023年6月30日的三個月 的收入為240萬美元，而2022年同期為50萬美元。增長的主要原因是 本期與合同製造相關的合同製造收入為130萬美元 HEMGENIX® CSL Behring，許可證收入增加了80萬美元。
研發費用：截至2023年6月30日的三個月，研發費用 為4,600萬美元，而2022年同期為4,620萬美元。外部項目支出的減少被其他各種支出的增加所抵消，包括與員工和承包商相關的費用、設施 支出和研發可支配成本。
銷售和收購費用：截至2023年6月30日的三個月，銷售、一般和 管理費用為2,120萬美元，而2022年同期 為1,250萬美元。增長主要與財務諮詢費的增加、其他各種專業費用的增加以及人事和承包商相關費用的增加有關。
其他非營業項目，淨額：
截至2023年6月30日的三個月，其他非營業項目淨支出為320萬美元，而2022年同期的淨收入為1,670萬美元。其他非經營項目的淨減少 主要與外幣收益減少1,900萬美元和利息 支出增加有關。
淨虧損：
截至2023年6月30日的三個月，淨虧損為6,850萬美元，合每股普通股基本虧損和攤薄虧損1.44美元，而 2022年同期的淨虧損為3,910萬美元，相當於每股普通股的基本虧損和攤薄虧損0.84美元。
關於 HEMGENIX®
HEMGENIX® 是一種基因療法， 使人體能夠持續產生因子 IX，即 B 型血友病 缺陷蛋白，從而降低符合條件的 B 型血友病患者的異常出血率。它使用 AAV5，一種非傳染性病毒載體，稱為腺相關病毒 (AAV)。AAV5 載體 將因子 IX（fix-padua）的 Padua 基因變異攜帶到肝臟中的靶細胞，生成 IX 因子蛋白，其活性比正常細胞高 5x-8x 。這些遺傳指令保留在靶細胞中，但通常不會成為一個人 自身DNA的一部分。一旦發出，新的遺傳指令將允許細胞機制產生穩定水平的因子IX。
HEMGENIX® 是 CSL Behring 的註冊商標 。
關於 Uniqure
UniQure兑現了基因 療法的承諾，即具有潛在治癒效果的單一療法。我們最近批准的B型血友病基因療法—— 這是一項基於十多年的研究和臨牀開發的歷史性成就——代表了基因組醫學領域的一個重要里程碑，也為血友病患者帶來了一種新的治療方法。我們現在正在利用我們的模塊化和 驗證的技術平臺來推進專有基因療法產品線，用於治療亨廷頓舞蹈症 病、難治性顳葉癲癇、ALS、Fabry 病和其他嚴重疾病患者。www.uniqure.com
UniQure 前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性 聲明。除歷史事實陳述外，所有陳述均為前瞻性陳述，通常用諸如 “預期”、“相信”、“可以”、“建立”、“估計”、“期望”、“打算”、“期待”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“尋找”、“應該”、“應該”、“應該”、“應該”、“可以”、“應該”、“可以”、“應該”、“應該”、“可能”、“計劃”、“項目”、“尋找”、“應該”、“應該”、“應該”、“可以”、“應該”、“應該”、“可以”、“應該” “將”、“會” 和類似的表達方式。前瞻性 陳述基於管理層的信念和假設，以及僅基於截至本新聞稿發佈之日管理層獲得的信息。這些前瞻性陳述包括但不限於公司在2026年之前為運營提供資金的能力， HEMGENIX的商業化是否會繼續取得進展®以及公司實現某些 里程碑的能力、關於接受 AMT-130 治療的患者的臨牀益處的聲明、我們亨廷頓舞蹈病 AMT-130 臨牀試驗的患者入組時間、公司是否會公佈美國 I/II 期臨牀研究 的後續數據，以及此類公告是否將包括公司歐洲研究的數據，這些數據是否有助於進一步 指導我們正在進行的AMT-130 臨牀開發，公司是否會提交研究性新藥申請 AMT-130對於2023年的法布里病 ，該公司是否會在2023年下半年啟動用於治療肌萎縮性側索硬化症的 AMT-162 的 I/II 期臨牀研究， 公司是否會在 2023 年下半年提交研究性新藥申請或啟動 rtLE 的 AMT-260 的 I/II 期臨牀研究，以及公司是否會在 2024 年第一季度開始與監管機構互動。公司 的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異，原因有很多，包括但沒有 限制的與監管部門批准和商業推出HEMGENIX相關的風險®、我們的臨時 或初步數據的重大變化、我們的亨廷頓舞蹈症臨牀試驗、金融和地緣政治事件對我們公司 以及整個經濟和醫療保健系統的影響、我們與 CSL Behring 的商業化和許可協議、我們的臨牀開發活動、 臨牀結果、合作安排、監管監督、產品商業化和知識產權索賠以及正在進行的 訴訟，以及風險、不確定性和不確定性在 “風險因素” 標題下描述的其他因素“在公司的 定期證券申報中，包括其2023年2月27日提交的10-K表年度報告和2023年8月1日提交的10-Q 表季度報告。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過分依賴這些前瞻性陳述 ，即使將來有新信息 ，公司也沒有義務更新這些前瞻性陳述。
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