Larimar Therapeutics 獲得 FDA 許可，可以在 CTI-1601 的 2 期 Friedreich 共濟失調試驗中進行 50 毫克隊列並啟動開放標籤延期試驗

賓夕法尼亞州巴拉辛威德，2023年7月25日——專注於開發複雜罕見病治療方法的臨牀階段生物技術公司 Larimar Therapeutics, Inc.（“Larimar”）（納斯達克股票代碼：LRMR）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准該公司對弗裏德賴希共濟失調（FA）患者進行為期四周的安慰劑對照的第二階段劑量探索試驗）進入50毫克的隊列，參與者將在最初的14天內每天服藥，然後每隔一天給參與者服藥，直到第28天。CTI-1601此外，Larimar的開放標籤延期（OLE）試驗也已獲美國食品藥品管理局批准啟動。OLE 的參與者每天將獲得 25 毫克 CTI-1601。CTI-1601 是一種新型的蛋白質替代療法，旨在將 frataxin 輸送到 frataxin 水平低的 FA 患者的線粒體。

Larimar獲準將其2期試驗推進到50毫克隊列並啟動其OLE試驗，此前美國食品藥品管理局審查了Larimar對其部分臨牀暫停的完整反應，其中包括來自2期試驗已完成的25毫克隊列的非盲安全性、藥代動力學（PK）和藥效學（PD）數據。來自已完成的 25 mg 隊列（n = 13）的數據表明，在第 14 天（試驗每日給藥的最後一天），CTI-1601 的耐受性總體良好，與安慰劑相比，所有被評估的組織（皮膚和頰細胞）中的frataxin（FXN）水平比基線有所增加。2 期和 OLE 試驗的劑量進一步增加以及其他評估 CTI-1601 的美國臨牀試驗的啟動取決於美國食品藥品管理局根據部分臨牀暫停情況對 2 期試驗的 50 mg 隊列結果的審查。

Larimar總裁兼首席執行官Carole Ben-Maimon醫學博士説：“在我們的2期試驗中獲得進入50毫克隊列的許可並啟動OLE試驗是 CTI-1601 開發的關鍵步驟，這可能是第一種提高FA患者frataxin水平的療法。”“鑑於目前的治療方法無法解決弗裏德賴希共濟失調背後的弗雷他辛缺乏症，我們認為 CTI-1601 有可能改善這種毀滅性疾病的治療模式。我們現在期待在2024年上半年獲得2期試驗50毫克隊列的數據，這將有助於我們進一步描述 CTI-1601 的安全性和PK特徵，以及它以劑量依賴性的方式提高弗拉他辛水平的能力，如我們之前的1期研究所示。”

在 2 期劑量探索試驗中完成治療或之前完成過 CTI-1601 臨牀試驗的參與者有資格篩查 Larimar 的 OLE 試驗。OLE 試驗的參與者每天將接受皮下注射 25 毫克 CTI-1601。該試驗預計將於2024年第一季度開始，中期數據預計將在2024年第四季度發佈。

Ben-Maimon博士繼續説：“我們很高興獲準開始我們的OLE試驗，並期待着2024年第四季度該研究的重要中期數據。除了努力推進我們在美國的OLE和2期試驗外，我們還開始與美國以外的監管機構和研究人員接觸，準備擴大臨牀規模

計劃到其他地區。由於大約 75% 的 FA 患者居住在美國境外，建立全球臨牀試驗能力對於解決足協界未得到滿足的緊迫需求非常重要。”

CTI-1601 已獲得 FA 的孤兒藥（美國和歐洲）、罕見兒科疾病（美國）、Fast Track（美國）和 PRIME（歐洲）稱號。

網絡直播和電話會議

Larimar將於今天，即美國東部時間2023年7月25日上午8點主持電話會議和網絡直播。要訪問網絡直播，請訪問這裏 鏈接到活動。要通過電話參加，請撥打 1-877-407-9716（國內）或 1-201-493-6779（國際）並參考會議編號 13740205 或點擊這個 鏈接並申請回電。直播活動結束後，存檔的網絡直播將在”活動和演講” Larimar 網站的頁面。直播活動結束後，存檔的網絡直播將持續90天。

關於第 2 階段試驗

2 期試驗是一項為期四周的安慰劑對照劑量探索試驗，旨在進一步表徵 CTI-1601 的安全性、藥代動力學和藥效學特徵。符合條件的參與者包括年滿18歲的FA非門診和非行走者。參加每組試驗的參與者以 2:1 的比例隨機分配，在最初的 14 天內每天通過皮下注射接種 CTI-1601 或安慰劑，然後每隔一天直到第 28 天。該審判目前包括兩個隊列。第 1 組包括 13 名參與者（9 名接受積極治療，4 名接受安慰劑），並評估了 25 毫克劑量的 CTI-1601。正在啟動的第 2 組將包括 12-15 名參與者，以 2:1 隨機分配 CTI-1601 或安慰劑，並將評估 50 毫克劑量的 CTI-1601。關鍵終點包括安全性評估、藥代動力學評估以及外周組織中frataxin水平和其他藥效學標誌物（例如脂質譜和基因表達數據）的測量。有關試用版的更多信息，請訪問 clinicaltrials.gov在標識符下： NCT05579691.

關於 Open Label 延期試用版

開放標籤延期試驗是一項多中心研究，旨在招收先前已完成 CTI-1601 臨牀試驗的 FA 患者。該試驗的參與者將每天接受皮下注射 25 毫克 CTI-1601，注射劑由護理人員自行注射或給藥。開放標籤延期試驗的安全性和藥效學目標是評估長期皮下給藥 CTI-1601 的安全性、耐受性和藥代動力學，以及外周組織中frataxin水平和其他藥效學標誌物（例如脂質譜和基因表達數據）的測量。其他目標包括評估長期皮下給藥 CTI-1601 對臨牀功能測量的影響。試驗期間收集的數據將與來自弗裏德賴希共濟失調臨牀結果測量研究（FACOMS）數據庫參與者的一組匹配的未經治療的患者進行比較。

關於 Larimar Therapeu

Larimar Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：LRMR）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於開發複雜罕見疾病的治療方法。Larimar 的先導化合物 CTI-1601 正在開發中，可作為弗裏德賴希共濟失調的潛在治療方法。Larimar還計劃利用其細胞內遞送平臺設計其他融合蛋白，以靶向以細胞內生物活性化合物缺乏為特徵的其他罕見疾病。欲瞭解更多信息，請訪問： https://larimartx.com.

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，這些陳述基於拉里瑪管理層的信念和假設以及管理層目前掌握的信息。除歷史事實陳述外，本新聞稿中包含的所有陳述均為前瞻性陳述，包括但不限於 Larimar 開發和商業化 CTI-1601 和其他計劃中的候選產品的能力、Larimar 計劃中的研發工作，包括其 CTI-1601 臨牀試驗和總體開發計劃的時機，以及與 Larimar 的業務戰略、籌集資金的能力、資本使用、運營業績和財務狀況以及未來運營計劃和目標有關的其他事項。

在某些情況下，你可以用 “可能”、“將”、“可以”、“將”、“應該”、“期望”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“持續” 或這些術語或其他類似術語的負面詞來識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。這些陳述涉及風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致實際業績、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的信息存在重大差異。這些風險、不確定性和其他因素包括 Larimar 產品開發活動的成功、成本和時機、非臨牀研究和臨牀試驗，包括 CTI-1601 臨牀里程碑以及就部分臨牀暫停與美國食品藥品管理局的持續互動；初步的臨牀試驗結果可能與最終的臨牀試驗結果不同；CTI-1601 的早期非臨牀和臨牀數據以及測試可能無法預測以後的臨牀試驗的結果或成功以及評估；潛在的影響Larimar 未來的臨牀試驗、製造、監管、非臨牀研究時間表和運營以及總體經濟狀況的公共衞生危機；Larimar 和第三方製造商 Larimar 參與、優化和擴展 CTI-1601 製造流程的能力；Larimar 獲得 CTI-1601 和未來候選產品的監管部門批准的能力；Larimar 有能力單獨或與潛在的未來合作者一起發展銷售和營銷能力，以及成功商業化任何經批准的產品候選人；Larimar 為開展產品開發活動籌集必要資金的能力；以及 Larimar 向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中描述的其他風險，包括但不限於 Larimar 的定期報告，包括 10-K 表年度報告、10-Q 表季度報告和 8-K 表最新報告，已提交或提供給美國證券交易委員會，網址為 www.sec.gov。這些前瞻性陳述基於Larimar目前已知的事實和因素及其對未來的預測，對此尚無法確定。因此，前瞻性陳述可能不準確。本新聞稿中的前瞻性陳述僅代表Larimar管理層截至本文發佈之日的觀點。除非法律要求，否則Larimar沒有義務以任何理由更新任何前瞻性陳述。

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