Black Diamond Therapeutics 公佈了 2023 年第一季度財務業績並提供
•有望在2023年下半年提供EGFR masterKey抑制劑 BDTX-1535 1期臨牀試驗劑量遞增部分的臨牀更新；劑量擴張隊列預計將於2023年開放
•美國食品藥品管理局批准英國皇家空軍 MasterKey 抑制劑 BDTX-4933 的臨牀申請；預計將於 2023 年第二季度首次給患者給藥
•宣佈提名 FGFR 2/3 選擇性抑制劑計劃的開發候選人 BDTX-4876；該公司將評估該計劃的戰略替代方案
•截至2023年3月31日，現金、現金等價物和投資為1.034億美元；預計足以為2024年第三季度的運營提供資金
馬薩諸塞州劍橋市和紐約市，2023年5月9日（GLOBE NEWSWIRE）——Black Diamond Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：BDTX）今天公佈了截至2023年3月31日的第一季度財務業績，並提供了公司最新情況，該公司正在開發MasterKey療法，旨在通過靶向基因定義癌症患者的致癌驅動突變家族來克服現有療法的侷限性。
“我們對自 2023 年初以來的執行步伐感到非常滿意，因為除了我們最新的計劃 BDTX-4876 之外，我們還繼續推進我們的管道項目 BDTX-1535 和 BDTX-4933。在三年內獲得三次在研新藥 (IND) 受理證明瞭我們在精準腫瘤藥物發現和開發方面的廣泛專業知識。Black Diamond Therapeutics總裁兼首席執行官戴維·愛潑斯坦博士説，我們相信，隨着我們進一步進入黑鑽變革性的一年，我們的勢頭將繼續為我們的產品線帶來巨大進展。“2023年帶來了幾個關鍵轉折點，包括我們在非小細胞肺癌（NSCLC）和多形膠質母細胞瘤患者中進行的 BDTX-1535 一期試驗劑量遞增部分的臨牀更新 (GBM)、BDTX-4933 的 1 期臨牀試驗的啟動，以及今天的宣佈我們的成纖維細胞生長因子受體 (FGFR) 2/3 選擇性計劃的開發候選人提名。我們仍然非常專注於為有需要的患者提供下一代精準藥物，尤其是在我們努力在更廣泛的致癌突變格局中擴大可尋址的患者羣體之際。我們先進的藥物設計以及我們對有效靶向腫瘤生長致癌驅動因素使用的共享、激活構象的堅定承諾，都由我們的突變異構理（MAP）藥物發現引擎支持，最終由我們的MasterKey療法實現。”
近期發展和即將到來的里程碑：
BDTX-1535:
•BDTX-1535是一種表皮生長因子受體（EGFR）MasterKey抑制劑，正在開發用於治療NSCLC和GBM中EGFR masterKey突變呈陽性的腫瘤患者的基因定義癌症。BDTX-1535 是第四代表皮生長因子抑制劑，設計為不可逆轉（共價）和腦穿透劑，其獨特之處在於它如何靶向因使用第三代表皮生長因子抑制劑治療表皮生長因子陽性非小細胞肺癌而產生的一系列驅動和耐藥突變。
•2023 年 4 月，Black Diamond 在 2023 年 AACR 年會上展示了兩張海報，重點介紹了 BDTX-1535 的臨牀前開發以及正在進行的 1 期臨牀試驗。臨牀前海報的主要亮點包括概述了對下一代表皮生長因子抑制劑的需求未得到滿足，這些抑制劑靶向經典驅動突變，以及在非小細胞肺癌表皮生長因子驅動突變背景下表達的獲得性和內在耐藥突變，以及以GBM表達的表皮生長因子改變。Black Diamond還概述了其正在進行的1期開放標籤多中心臨牀試驗，該試驗旨在評估 BDTX-1535 在伴有或沒有中樞神經系統疾病的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌或複發性GBM（rgBM）中的安全性、耐受性、藥代動力學、中樞神經系統（CNS）滲透率和初步抗腫瘤活性。
•1期臨牀試驗的註冊已於2022年啟動，劑量增加仍在進行中。劑量擴張隊伍預計將於2023年開放。Black Diamond 仍有望在 2023 年下半年提供 BDTX-1535 的臨牀最新情況。
BDTX-4933：
•BDTX-4933 被設計為一種大腦穿透劑、口服 MasterKey 抑制劑，可抑制致癌 BRAF I、II 和 III 類以及 RAS 突變，同時還能避免矛盾的激活。
•2023年第一季度，Black Diamond獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的IND申請許可。
•2023 年 4 月，Black Diamond 在 2023 年 AACR 年會上展示了一張海報，概述了其表徵 RAF、RAS 和 MAPK 途徑的方法，以及 BDTX-4933 的設計和臨牀前開發。根據臨牀前數據，BDTX-4933 具有潛在的同類最佳特徵，可以治療攜帶致癌 BRAF I、II、III 和 RAS 突變的癌症患者，無論是否患有腦部疾病。
•Black Diamond預計將在2023年第二季度為患有全類 BRAF 或 RAS 突變的腫瘤患者進行 BDTX-4933 的 1 期臨牀試驗中給第一位患者服藥。
Discovery-Stage 管道和 MAP 藥物發現引擎：
•今天，Black Diamond宣佈為其FGFR計劃選擇了開發候選人 BDTX-4876。BDTX-4876 對於 FGFR 2 和 3 中的 masterKey 突變和改變具有選擇性，同時避免 FGFR 1 和 4。
•Black Diamond計劃評估FGFR計劃的戰略替代方案，因為該計劃將更加關注其兩個臨牀階段資產。
•Black Diamond繼續利用其MAP藥物發現引擎來推進其發現階段的產品線，為服務不足的患者提供療法。
企業：
•2023年3月，公司將藥劑博士方妮從臨時首席財務官晉升為全職首席財務官，此外他還擔任首席商務官。
財務要聞
•現金狀況：截至2023年第一季度，Black Diamond的現金、現金等價物和投資約為1.034億美元，而截至2022年12月31日為1.228億美元。2023年第一季度用於運營的淨現金為2,000萬美元，而2022年第一季度為2,860萬美元。
•研發費用：2023年第一季度的研發（R&D）支出為1,480萬美元，而2022年同期為1780萬美元。研發費用的減少主要是由於停止開發 BDTX-189，專注於推進公司的管道項目 BDTX-1535 和 BDTX-4933，導致臨牀試驗活動減少。
•一般和管理費用：2023年第一季度的一般和行政（G&A）支出為680萬美元，而2022年同期為790萬美元。G&A費用的減少主要是由於法律和其他專業費用的減少。
•淨虧損：2023年第一季度的淨虧損為2,090萬美元，而2022年同期為2550萬美元。
財務指導
•截至2023年第一季度，Black Diamond擁有約1.034億美元的現金、現金等價物和投資，該公司認為這足以為其到2024年第三季度的預期運營費用和資本支出需求提供資金。
關於黑鑽療法
Black Diamond Therapeutics是一家臨牀階段的精準腫瘤醫學公司，專注於開發針對臨牀驗證靶點中致癌突變家族的MasterKey療法。Black Diamond 利用對癌症遺傳學以及腫瘤蛋白結構和功能的深刻理解，發現和開發創新的MasterKey療法。該公司的MasterKey療法旨在克服耐藥性，最大限度地減少靶向野生型介導的毒性，並具有大腦穿透性，以滿足基因定義癌症患者未得到滿足的重大醫療需求。該公司正在推進一項強大的產品線，包括領先的臨牀階段項目 BDTX-1535，目標是 EGFR 突變體陽性 NSCLC 和 GBM 中的 MasterKey 突變，以及 BDTX-4933（一項針對實體瘤中英國皇家空軍MasterKey突變的項目）以及發現階段的研究項目。該公司專有的MAP藥物發現引擎旨在使Black Diamond能夠分析人羣層面的基因測序腫瘤數據並驗證MasterKey突變。欲瞭解更多信息，請訪問 www.blackdiamondtherapeutics.com。
前瞻性陳述
根據1995年《私人證券訴訟改革法》，本新聞稿中包含的關於非歷史事實的事項的陳述是 “前瞻性陳述”。由於此類陳述存在風險和不確定性，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。此類聲明包括但不限於以下方面的聲明：BDTX-1535 和 BDTX-4933 的持續發展和進步，包括正在進行的 1 期臨牀試驗、BDTX-1535 數據更新的預期時間以及啟動 BDTX-4933 一期臨牀試驗的時機、FGFR 計劃的持續發展、探索 FGFR 計劃的戰略替代方案、MAP 藥物發現引擎的持續開發以及公司預期的現金跑道。本陳述中的任何前瞻性陳述均基於管理層對未來事件的當前預期，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中陳述或暗示的業績存在重大不利差異。導致前瞻性陳述不確定性的風險包括其向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件中列出的風險和不確定性。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表其發表之日。公司沒有義務更新此類聲明以反映在聲明發布之日之後發生的事件或存在的情況。
黑鑽療法有限公司
簡明合併資產負債表數據（未經審計）
（以千計）
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| 3月31日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| （以千計） |
| 現金、現金等價物和投資 | $ | 103,366 | | | $ | 122,807 | |
| 總資產 | $ | 135,582 | | | $ | 156,255 | |
| 累計赤字 | $ | (355,864) | | | $ | (334,989) | |
| 股東權益總額（赤字） | $ | 98,190 | | | $ | 115,695 | |
黑鑽療法有限公司
合併運營報表（未經審計）
（以千計，每股數據除外）
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| 三個月已結束
3月31日 | | |
| 2023 | | 2022 | | | | |
| 運營費用： | | | | | | | |
| 研究和開發 | $ | 14,753 | | | $ | 17,786 | | | | | |
| 一般和行政 | 6,808 | | | 7,893 | | | | | |
| 運營費用總額 | 21,561 | | | 25,679 | | | | | |
| 運營損失 | (21,561) | | | (25,679) | | | | | |
| 其他收入（支出）： | | | | | | | |
| | | | | | | |
| 利息收入 | 622 | | | 406 | | | | | |
| 其他收入（支出） | 64 | | | (234) | | | | | |
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| 其他收入（支出）總額，淨額 | 686 | | | 172 | | | | | |
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| 淨虧損 | $ | (20,875) | | | $ | (25,507) | | | | | |
| 基本和攤薄後的每股淨虧損 | $ | (0.57) | | | $ | (0.70) | | | | | |
| 已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 | 36,483,878 | | 36,271,291 | | | | |
聯繫人：
Julie Seidel，Stern 投資者關係部
(212) 362-1200
investors@bdtx.com
media@bdtx.com
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