道格·英格拉姆總裁兼首席執行官 Sarepta Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：SRPT）2023 年 6 月 22 日附錄 99.1

本演示包含 “前瞻性陳述”。任何不是歷史事實陳述的陳述都可能被視為前瞻性陳述。諸如 “相信”、“預期”、“計劃”、“期望”、“將”、“可能”、“打算”、“準備”、“看”、“潛力”、“可能” 等詞語旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於與我們的未來運營、業務計劃、優先事項、研發計劃有關的陳述；ELEVIDYS的潛在收益和風險；對ELEVIDYS的預期需求；我們對三種批准的寡核苷酸療法2023年全年淨產品收入為9.25億美元的指導；我們對ELEVIDYS將對銷售產生一些蠶食性影響的預期；ELEVIDYS的潛在成功推出；ELEVIDYS 的目標是阻止原本不可逆轉的肌肉損傷由杜興引起；我們認為我們已經實現了確保醫療保健系統成本低於 ELEVIDYS 潛在收益的目標；相信幾乎所有輸入 ELEVIDYS 都將享受法定折扣；我們的成本效益分析；潛在的付款人預算影響；美國食品藥品管理局的理解，如果 EMBARK 的宣讀符合其目標，美國食品藥品管理局打算考慮擴大醫療保健系統的無年齡限制標籤，美國食品藥品管理局將以最快的速度完成這項工作；以及預期的計劃和里程碑，包括我們期望 EMBARK 如果該研究實現其目標，將成為我們的確認性研究，以及可能擴大標籤範圍；我們計劃在 embark 之後儘快提交 BLA 補充劑並擴大標籤以取消基於流動狀態的任何年齡限制或限制；如果試驗成功，我們的目標是擴大ELEVIDYS標籤，以治療多達95％的杜興人羣，如果成功，我們將開始多項試驗除了 ENVISION 之外，探索先前存在的抗體的清除情況。由於此類風險和不確定性，實際結果可能與這些前瞻性陳述所陳述或暗示的結果存在重大差異。已知的風險因素包括：美國食品藥品管理局可能不批准用於擴大 ELEVIDYS 批准標籤的補充劑；持續批准可能取決於確認性試驗中對臨牀益處的驗證；我們可能無法及時或根本遵守美國食品藥品管理局的所有要求；美國食品和藥物管理局和其他監管機構的法規和監管決定可能對我們的業務以及我們的候選產品的開發以及我們的財務和合同義務產生的影響；我們的依賴某些製造商生產我們的產品和候選產品，包括我們無法準確預測產品需求和及時確保製造能力以滿足產品需求，可能會損害產品成功支持各種計劃的可用性；我們的數據可能不足以獲得監管部門的批准；如果杜興和LGMD患者的實際人數少於預期，我們的收入和實現盈利的能力可能會受到不利影響；我們在報銷方面面臨不確定性政策；臨牀前和臨牀試驗的成功，尤其是基於少量患者樣本的試驗，並不能確保以後的臨牀試驗取得成功，未來的研究結果可能與過去的陽性結果或諮詢委員會的建議不一致，或者可能無法滿足監管部門對候選產品安全性和有效性的批准要求；我們的臨牀試驗的開始和完成以及結果的公佈可能會由於多種原因而被推遲或阻礙，包括被否認獲準繼續進行我們的臨牀試驗或暫停臨牀試驗的監管機構，在識別、招募、招募和留住患者參與臨牀試驗方面的挑戰，以及進行臨牀試驗所需的候選產品或其他材料的供應數量或質量不足；我們用來評估特定安全性或有效性參數的不同方法、假設和應用可能會產生不同的統計結果，即使我們認為從我們的臨牀試驗中收集的數據候選產品呈陽性，這些數據可能不足以支持美國食品藥品管理局或其他全球監管機構的批准；我們可能無法執行我們的商業計劃，包括實現預期或計劃中的監管里程碑和時間表、研究和臨牀開發計劃，以及將候選產品推向市場，原因有很多，其中許多可能超出我們的控制範圍，包括公司財務和其他資源可能受到限制，可能無法預料或解決的生產限制在 a及時做出監管、法院或機構決定，例如美國專利商標局關於涵蓋我們候選產品的專利的決定；以及我們最近向美國證券交易委員會 (SEC) 提交的 10-K 表年度報告、10-Q 表年度報告以及公司提交的其他 SEC 文件中在 “風險因素” 標題下確定的風險，我們鼓勵您查看這些文件。上述任何風險都可能對公司的業務、經營業績和薩雷普塔普通股的交易價格產生重大不利影響。有關薩雷普塔面臨的風險和不確定性的詳細描述，建議您查看薩雷普塔向美國證券交易委員會提交的文件。我們提醒投資者不要過分依賴本演示文稿中包含的前瞻性陳述。除非法律要求，否則Sarepta不承擔任何義務根據本文發佈之日之後的事件或情況公開更新其前瞻性陳述。前瞻性陳述

Duchenne1-3 Bushby K、Finkel R、Birnkrant DJ 等人的疾病進展Lancet Neurol。2010；9:77-93。Emery AEH。《柳葉刀》。2002；359:687-695。Landfeldt E、Lindgren P、Bell CF 等。神經病學。2014；83 (6): 529-536。EARLY MABLATORY 5 到 7 年運動延遲小腿腫大腳趾行走仰起身、爬樓梯更難 8 到 11 年行走能力喪失增加兼職輪椅使用早起行動不便全職輪椅使用上肢功能喪失增加青少年早期非卧牀呼吸障礙經常需要通氣支持增加無法進行日常生活活動增加心臟功能障礙心力衰竭晚期非流動性青少年到二十多歲死亡

薩雷普塔是杜興研究和商業化領域公認的領導者。

患者之旅

PMO 患者旅程諮詢授權協調輸液診斷處方根據基因分型測試確認 DMD 診斷與 DMD 專家討論 MD 撰寫處方並提交註冊表首次輸液啟動准入/報銷工作即確定事先授權標準確定輸液地點選項並確定護理地點（醫院或家庭）報銷專業藥房或機構提交索賠和手術賬單重新身份驗證啟動重新授權流程導致事先授權到期

基因療法患者之旅... 更為複雜，在此過程中需要讓眾多利益相關者參與諮詢屏幕推薦授權協調輸液監控診斷後續處方採購報銷根據基因分型測試確認治療方案，包括基因療法現場治療 HCP 處方可用的基因療法現場訂購和接收基因療法產品 Treading HCP 進行輸液前測試，然後輸液，輸液期間的不良事件監測根據批准的產品標籤對患者進行監測標籤參考具有基因療法知識/經驗的 ped-neuro 訂購篩查測試，包括抗體檢測（如產品標籤中所述）網站進行福利調查並獲得付款人的事先授權患者長期隨訪在現場或當地提供者治療 HCP 基因療法的存儲和處理，包括在藥房進行輸液準備站點提交索賠和手術賬單

《市場準入與健康政策雜誌》評估delandistrogene moxeparvovec（SRP-9001）基因療法對美國杜興氏肌營養不良症患者的價值

健康福利淨成本生產力瞭解傳染恐懼疾病嚴重程度的價值希望的價值 RealofOptionValue Caregiver Impact Equity scientifical pillover 評估創新療法的整體方法適用於杜興納進一步討論 Duchenne N/A 對 Duchenne Lakdawalla 等人的適用性定義醫療保健中的價值要素——健康經濟學方法：ISPOR 特別工作組報告 [3]，《健康價值》，第 21 卷，第 2 期，2018 年，第 131-139 頁。ISSN 1098-3015，https://doi.org/10.1016/j.jval.2017.12.007。保險價值

成本效益分析顯示，與僅標準治療相比，ELEVIDYS在治療杜興納方面的價值在500萬至1300萬美元之間，ELEVIDYS有可能達到

成本效益分析顯示，與僅標準治療相比，ELEVIDYS在治療杜興納方面的價值在500萬至1300萬美元之間，ELEVIDYS有可能達到 Elevidys的價格為320萬美元，低於成本效益範圍

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道格·英格拉姆總裁兼首席執行官 Sarepta Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：SRPT）2023年6月22日