附錄 99.1

Editas Medicine 公佈了來自 EDIT-301 的積極初步安全性和有效性數據
在 RUBY 試驗中接受治療的前四名患者和在 RUBY 試驗中接受治療的第一位患者
dithal 試驗

EDIT-301 耐受性良好，顯示出與骨髓消融療一致的安全性使用白消安和自體造血幹細胞移植進行治療

前兩名 RUBY 患者的總血紅蛋白達到正常水平，胎兒血紅蛋白達到了正常水平
5 個月時超過 40%，並在 10 和 6 個月的隨訪後保持這些水平

所有五名接受 EDIT-301 治療的患者都成功進行了移植，所有四名 RUBY 患者都接受了治療
輸液後無血管閉塞事件

RUBY 臨牀數據將在歐洲血液學協會 (EHA) Hybrid 上公佈
國會將於6月10日星期六歐洲中部時間下午 5:30 /美國東部時間上午 11:30

託管的公司 虛擬活動關於 6 月 12 日星期一 8:00 的 RUBY 和 ditHal 數據
美國東部時間上午

馬薩諸塞州劍橋，2023 年 6 月 9 日 — 臨牀階段的基因組編輯公司 Editas Medicine, Inc.（納斯達克股票代碼：EDIT）今天宣佈了來自 RUBY 試驗中前四名接受 EDIT-301 治療的鐮狀細胞病 (SCD) 患者以及在 eDitHal 試驗中接受治療的首位輸血依賴性 β 地中海貧血患者的積極初步安全性和有效性數據。

RUBY 試驗數據將在德國法蘭克福舉行的歐洲血液學協會 (EHA) 混合大會上以口頭陳述方式公佈，並將於 6 月 10 日星期六中歐標準時間下午 5:30 /美國東部時間上午 11:30 通過直播公佈。Editas Medicine將於美國東部時間6月12日星期一上午8點在公司贊助的網絡研討會上公佈RUBY試驗數據和eDithal試驗數據。

在 RUBY 試驗中，患者 1 和 2 在接受 EDIT-301 治療五個月後達到了正常的血紅蛋白水平，兩位患者分別在十個月和六個月的隨訪中保持了正常的血紅蛋白水平。此外，這些患者中的每一位都看到胎兒血紅蛋白水平在同一時間段內持續保持在40％以上。在RUBY試驗中，3號和4號患者分別在三個月和兩個月的隨訪中發現總血紅蛋白和胎兒血紅蛋白增加，其軌跡與前兩名患者相似。所有四名接受治療的 RUBY 患者自輸液以來也沒有血管閉塞事件 (VOE)。

在eDitHal試驗中，第一位患者成功移植了中性粒細胞和血小板，在輸液後一個半月，患者的反應與前四名RUBY患者的反應相似。

EDIT-301 耐受性良好，安全性與白消安的骨髓消融治療和四人進行的自體造血幹細胞移植相一致

RUBY 試驗中的患者和 eDitHal 試驗中的第一位患者。EDIT-301 輸液後，沒有發生嚴重的不良事件，也沒有報告與 EDIT-301 治療相關的不良事件。

紅寶石試用

安全

所有接受治療的患者均成功移植了中性粒細胞和血小板。EDIT-301 輸液後未報告任何嚴重不良事件 (SAE)，也沒有觀察到與 EDIT-301 治療相關的不良事件 (AE)。在 RUBY 試驗中，所有四名接受治療的患者自輸液 EDIT-301 後均未發生血管閉塞事件，隨訪時間為 2-10 個月。

功效

患者 1（男性）已接受了 10 個月的隨訪。在輸液 EDIT-301 五個月後，患者 1 的總血紅蛋白恢復到正常生理水平 16.4g/dL（男性正常範圍：13.6—18.0 g/dL），並在 10 個月的隨訪中一直保持在該水平。此外，患者 1 的胎兒血紅蛋白分數從基線時的 5% 增加到 EDIT-301 治療五個月後的 45.4% 和 10 個月隨訪時的 43.4%。

患者2（女性）已經接受了6個月的隨訪。在輸液 EDIT-301 後的五個月內，患者 2 的總血紅蛋白達到了 12.7 g/dL（女性正常範圍：12.0—16.0 g/dL）的正常生理水平，胎兒血紅蛋白從基線的 10.8% 增加到 6 個月隨訪時的 51.3%。

患者3（女性）和患者4（男性）分別進行了三個月和兩個月的隨訪。患者3和4的總血紅蛋白和胎兒血紅蛋白分數的增加遵循與患者1和2在同一時間點的軌跡相似。

dithal 試驗

安全

eDithal試驗中的第一位接受治療的患者（男性）已經接受了1.5個月的隨訪。患者 1 在 EDIT-301 輸液後 30 天內成功移植了中性粒細胞和血小板，其安全性與骨髓消融性白消安治療和自體造血幹細胞移植的安全性一致。EDIT-301 輸液後沒有發生嚴重的不良事件，也沒有報告與 EDIT-301 治療相關的不良事件。

功效

第一位 eDitHal 患者患有 EDIT-301 的經歷與前四名 RUBY 患者相似，在治療後 1.5 個月內，胎兒血紅蛋白含量為 34.9%，相當於總血紅蛋白的 4 g/dL。

“這些令人鼓舞的數據支持了我們的信念，即 EDIT-301 可以成為一種臨牀差異化、一次性、耐用的藥物，從長遠來看，可以為鐮狀細胞病和β地中海貧血患者提供改變生活的臨牀益處，特別是推動貧血的早期和強有力的糾正

以及胎兒血紅蛋白的持續增加。” Editas Medicine高級副總裁兼首席醫學官梅柏鬆説。“我要感謝為RUBY和eDithal試驗做出貢獻的臨牀試驗參與者、他們的家人、臨牀醫生和合作機構的同事。我們仍有望在年底之前為20名RUBY患者接種，我們期待在今年晚些時候分享更多RUBY和eDithal的臨牀最新消息。”

“RUBY試驗的結果令我感到鼓舞，這些結果表明，到目前為止，這種研究性基因編輯療法在接受治療的試驗參與者中具有良好的耐受性和有效性。克利夫蘭診所兒童醫院兒科血液腫瘤學和血液與骨髓移植部醫學博士拉比·漢娜説，雖然我們需要讓試驗完成並招收許多其他患者，以瞭解這種治療的總體益處和風險，但我很高興看到研究在現階段取得變革性的結果。

EDIT-301 使用 ascas12a（一種新型、專有、高效和特異的基因編輯核酸酶）編輯 gamma globin 基因 1 和 2 的啟動子區域，以增加 hbF 的表達，模仿胎兒血紅蛋白遺傳持續存在的自然機制來治療 SCD。RUBY試驗標誌着在臨牀試驗中首次使用ascas12a成功編輯人體細胞。

EHA 口頭陳述詳情：

標題：EDIT-301 在使用高特異性和高效的 ascas12a 酶對嚴重鐮狀細胞病患者進行的 I/II 期臨牀試驗 (RUBY) 中顯示出令人鼓舞的初步安全性和有效性結果

主講作者：Rabi Hanna，醫學博士，美國俄亥俄州克利夫蘭兒童診所小兒血液腫瘤學和血液和骨髓移植系

日期/時間：2023 年 6 月 10 日星期六，歐洲中部標準時間下午 4:30 — 5:45 /美國東部時間上午 10:30 — 11:45

地點：法蘭克福展覽中心 Harmonie 1

會議：s437 基因療法和細胞免疫療法 — 臨牀

虛擬活動信息

Editas Medicine將於美國東部時間6月12日星期一上午8點舉辦虛擬活動，介紹RUBY和eDithal試驗的數據。可以通過此網絡直播鏈接或公司網站 “投資者” 欄目的 “活動與演示” 頁面觀看演講的直播和存檔網絡直播。

目前正在對嚴重鐮狀細胞病（RUBY 試驗，NCT04853576）和輸血依賴性 β 地中海貧血（EDITHAL 試驗，NCT05444894）患者的臨牀研究中對 EDIT-301 進行研究。除了在EHA和公司贊助的網絡研討會上更新RUBY試驗的臨牀數據外，公司預計將在年底之前進一步介紹RUBY和eDithal試驗的臨牀最新情況。

關於鐮狀細胞病

鐮狀細胞病是一種遺傳性血液病，由β-珠蛋白基因突變引起，該突變導致鐮狀血紅蛋白蛋白（HbS）的聚合。在鐮狀細胞病中，紅細胞變形為鐮刀形狀，而不是典型的椎間盤形狀。異常形狀會導致紅細胞（RBC）的壽命縮短並阻塞血液流動，從而導致貧血、疼痛危機、器官衰竭和過早死亡。據估計，美國目前有10萬人患有鐮狀細胞病。較高的胎兒血紅蛋白 (HbF) 水平會抑制 HbS 聚合，從而減少紅細胞鐮刀的臨牀表現。

關於 Beta 地中海貧血

β地中海貧血是一種遺傳性血液病，由減少或取消β珠蛋白基因表達的突變引起。β珠蛋白產生不足會導致紅細胞生成失效、慢性溶血性貧血、代償性髓外造血（在骨髓外形成血細胞），以及輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者需要定期輸血支持。TDT 是最嚴重的β地中海貧血，慢性紅細胞輸血會因鐵過載而變得複雜，導致器官功能障礙和衰竭。據估計，美國目前約有1,000人患有輸血依賴型β地中海貧血。較高的胎兒血紅蛋白 (hbF) 水平可改善貧血，從而減少定期輸血紅細胞的需求。

關於 EDIT-301

EDIT-301 是一種正在研究的實驗性細胞療法藥物，用於治療嚴重鐮狀細胞病 (SCD) 和輸血依賴性 β 地中海貧血 (TDT)。EDIT-301 由患者衍生的 CD34 組成⁺通過高度特異和高效的專有工程Ascas12a核酸酶，在伽瑪珠蛋白基因（HBG1和HBG2）啟動子上編輯造血幹細胞和祖細胞，其中存在自然存在的胎兒血紅蛋白（HbF）誘導突變。源自 EDIT-301 CD34 的紅細胞⁺細胞顯示胎兒血紅蛋白分泌持續增加，這有可能為重度 SCD 和 TDT 患者提供一次性、持久的治療益處。

關於 RUBY

RUBY 試驗是一項單臂、開放標籤、多中心 1/2 期研究，旨在評估單次給藥 EDIT-301 對嚴重鐮狀細胞病患者的安全性和有效性。更多詳情可在 www.clinicaltrials.gov（NCT# 04853576）上查閲。

關於 EDITHAL

EDITHAL 試驗是一項單臂、開放標籤、多中心 1/2 期研究，旨在評估輸血依賴性 β 地中海貧血患者單次給藥 EDIT-301 的安全性和有效性。更多詳情可在 www.clinicaltrials.gov（NCT# 05444894）上查閲。

關於埃迪塔斯醫學

作為一家臨牀階段的基因組編輯公司，Editas Medicine專注於將CRISPR/Cas12a和Cas9基因組編輯系統的力量和潛力轉化為適用於全球嚴重疾病患者的強大治療渠道。Editas Medicine 旨在發現、開發、製造和商業化用於各種疾病的變革、耐用、精準基因組藥物。Editas Medicine是Broad Institute的Cas12a專利資產以及Broad Institute和哈佛大學的人類藥物Cas9專利財產的獨家被許可人。如需最新信息和科學演講，請訪問 www.editasmedicine.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述和信息，包括有關公司計劃在 2023 年繼續開發 EDIT-301 和分享更多臨牀更新的聲明，以及其對 EDIT-301 臨牀差異化潛力的信念。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“目標”、“應該”、“將” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。公司實際上可能無法實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。由於各種重要因素，實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異，包括：包括RUBY試驗在內的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動和完成以及公司候選產品（包括 EDIT-301）的臨牀開發所固有的不確定性；臨牀前研究和臨牀試驗結果的可用性和時間；臨牀試驗的中期結果是否可以預測最終結果試驗或未來試驗的結果；對監管部門批准進行試驗或上市產品的預期，以及足以滿足公司可預見和不可預見的運營支出和資本支出要求的資金可用性。這些風險和其他風險在 “風險因素” 標題下更詳細地描述了這些風險和其他風險，該報告已存檔於美國證券交易委員會，由公司隨後向美國證券交易委員會提交的文件進行了更新，以及公司將來可能向美國證券交易委員會提交的其他文件中進行了更新。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本文發佈之日，公司明確表示沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

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媒體和投資者聯繫人：

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