FibroGen 公佈了針對杜興氏肌營養不良症非卧牀患者的 Pamrevlumab 的 LELANTOS-1 3 期臨牀研究的頭條結果

舊金山，2023年6月7日（GLOBE NEWSWIRE）——FibroGen, Inc.（納斯達克股票代碼：FGEN）今天公佈了使用背景皮質類固醇治療杜興氏肌營養不良症（DMD）非卧牀患者的pamrevlumab 3期 LELANTOS-1 安慰劑對照試驗的頭條數據。與基線相比，該研究在第52周沒有達到上肢表現2.0（PUL 2.0）分數的主要終點。Pamrevlumab總體上是安全的，耐受性良好，大多數治療緊急不良事件是輕度或中度的。

FibroGen 計劃在即將舉行的醫學會議上介紹 LELANTOS-1 研究的完整結果，並公佈完整結果。用於治療DMD門診患者的pamrevlumab LELANTOS-2 3期臨牀試驗的頭條數據預計將於2023年第三季度公佈。

FibroGen首席執行官恩裏克·康特爾諾表示：“儘管對這些結果感到失望，但我們期待在未來的醫學會議上分享數據，以促進對這種毀滅性疾病的理解。”“FibroGen要感謝患者、護理人員和臨牀試驗研究人員為參與這項研究所做的奉獻精神。”

關於 LELANTOS-1

共有九十九 (99) 名 12 歲及以上的 DMD 患者報名參加 LELANTOS-1，這是一項全球 3 期隨機、雙盲試驗，旨在評估 pamrevlumab 或安慰劑與全身性皮質類固醇聯合使用的 pamrevlumab 的療效和安全性。美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予用於治療DMD的pamrevlumab的罕見兒科疾病、孤兒藥和快速通道認證。在歐盟，用於治療DMD的pamrevlumab已獲得FibroGen的孤兒藥稱號。有關 LELANTOS-1 試驗的更多信息，請訪問 www.clinicaltrials.gov (NCT04371666).

用於 DMD 的 pamrevlumab 的 3 期臨牀開發計劃包括兩項研究，即 LELANTOS-1 和 LELANTOS-2。這些隨機雙盲全球3期試驗旨在評估pamrevlumab與全身性皮質類固醇聯合治療非卧牀或非卧牀DMD患者的療效和安全性。有關已完全註冊的 LELANTOS-2 的更多信息，請訪問 www.clinicaltrials.gov (NCT04632940).

關於 Pamrevlumab
Pamrevlumab是FibroGen正在開發的潛在同類首創抗體，用於抑制結締組織生長因子（CTGF）的活性，結締組織生長因子是纖維化和增殖性疾病的常見因素，其特徵是持續和過多的疤痕，可導致器官功能障礙和衰竭。Pamrevlumab處於治療特發性肺纖維化（IPF）、局部晚期不可切除胰腺癌（LAPC）和杜興氏肌營養不良症（DMD）的3期臨牀開發中，用於治療轉移性胰腺癌（DMD），處於治療轉移性胰腺癌的2/3階段。美國食品藥品監督管理局已向pamrevlumab授予孤兒藥稱號和快速通道資格，用於治療IPF、DMD和LAPC患者。美國食品藥品監督管理局還授予了用於治療DMD患者的pamrevlumab的罕見兒科疾病稱號。Pamrevlumab已顯示出安全性和耐受性，為IPF、DMD和LAPC正在進行的臨牀研究提供了支持。Pamrevlumab 是一種在研藥物，未經任何監管機構批准上市。有關目前招募患者的pamrevlumab研究的信息，請訪問 www.clinicaltrials.gov.

關於杜興氏肌肉萎縮症
杜興氏肌營養不良症（DMD）是一種罕見且使人衰弱的神經肌肉疾病，大約每 5,000 名新生兒中就有 1 人受到影響。全球每年約有20,000名兒童被診斷出患有DMD。這種致命疾病是由基因突變導致肌營養不良蛋白缺乏或缺陷引起的，肌營養不良蛋白是正常肌肉功能所必需的蛋白質。肌萎縮蛋白的缺乏會導致肌肉無力、肌肉流失、纖維化和炎症。DMD 患者通常在 12 歲之前坐輪椅，他們的漸進性肌肉無力可能導致與呼吸和心肌有關的嚴重醫療問題。

關於纖維根

FibroGen, Inc. 是一家生物製藥公司，致力於發現、開發和商業化一系列一流的療法。該公司運用其在結締組織生長因子（CTGF）生物學和缺氧誘導因子（HIF）方面的開創性專業知識來推進用於治療未滿足需求的創新藥物。Pamrevlumab是一種抗ctGF人類單克隆抗體，正在臨牀開發中，用於治療特發性肺纖維化（IPF）、局部晚期不可切除的胰腺癌（LAPC）、轉移性胰腺癌和杜興氏肌營養不良症（DMD）。Roxadustat（Roxadustat®，EVRENZOTM）目前已在中國、歐洲、日本和許多其他國家獲準用於治療接受透析和未接受透析的CKD患者的貧血。Roxadustat正在中國進行化療誘發的貧血（CIA）的臨牀開發。FibroGen最近擴大了其研發產品組合，將免疫腫瘤學領域的候選產品包括在內。欲瞭解更多信息，請訪問 www.fibrogen.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含有關FibroGen的戰略、未來計劃和前景、公司候選產品的開發和商業化、其候選產品的潛在安全性和有效性以及臨牀數據的潛在影響的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於關於FibroGen計劃和目標的陳述，通常使用諸如 “可能”、“將”、“應該”、“步入正軌”、“可能”、“期望”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“繼續” 等術語來識別，儘管一些前瞻性陳述的表達方式有所不同。FibroGen的實際業績可能與這些前瞻性陳述中顯示的業績存在重大差異，這是由於與其各項計劃的持續進展和時間安排相關的風險和不確定性，包括正在進行的和潛在的未來臨牀試驗的註冊人數和結果，以及我們截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告和我們向美國證券交易委員會提交的截至2023年3月31日的季度10-Q表季度報告中描述的其他事項 (SEC)，包括風險其中列出的因素。提醒投資者不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日，除非法律要求，否則FibroGen沒有義務更新本新聞稿中的任何前瞻性陳述。

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