附錄 99.1

AVROBIO公佈2023年第一季度財務業績和
提供業務更新

有望在2023年下半年啟動3型高歇氏病（GD3）的註冊性全球2/3期臨牀試驗，但須遵守 監管一致性

計劃在2023年5月的ASGCT年會期間提供有關胱氨酸病計劃的臨牀和監管最新情況；計劃在2023年下半年 啟動後期胱氨酸病臨牀試驗活動，但須視監管調整情況而定

合作者贊助的II型粘多糖貯積症（MPS-II）或亨特綜合徵的1/2期臨牀試驗已啟動

宣佈任命現任首席財務官埃裏克·奧斯特羅夫斯基為臨時首席執行官

馬薩諸塞州劍橋，2023 年 5 月 11 日 — AVROBIO, Inc. (Nasdaq: AVRO) 是一家領先的臨牀階段基因治療公司 ，致力於使人們終身擺脱遺傳病。該公司今天公佈了截至2023年3月31日的第一季度財務業績，並提供了業務最新情況。

AVROBIO臨時首席執行官兼現任首席財務官埃裏克·奧斯特羅夫斯基表示：“我們期待在去年主要項目的積極數據和監管更新的基礎上再接再厲，展示我們的HSC基因療法 方法的潛力。”“我們計劃在今年晚些時候啟動一項針對高歇氏病3型（GD3）項目的全球註冊性2/3期試驗，並很高興地向大家報告，我們 合作者贊助的亨特綜合徵1/2期試驗最近已開始註冊。此外，我們計劃在5月中旬的美國基因與細胞療法學會（ASGCT）年會上介紹我們的胱氨酸病項目的最新情況。”

計劃亮點和里程碑

AVR-RD-02 治療高歇氏病：

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“Guard1 臨牀試驗——第一項評估 HSC 基因療法 AVR-RD-02 的人體 1/2 期研究：輸液後長達 24 個月的受試者的初步安全性、藥效學和臨牀療效結果” ——AVROBIO 在 19 年會上公佈了安全性和有效性數據第四 年度世界研討會™，2023 年 2 月 22 日至 26 日。

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Guard1正在招募年齡在16至50歲之間的1型高歇氏病（GD1）患者，包括未接受治療且接受酶 替代療法保持穩定的人，其分支機構位於加拿大和美國。

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“HSC 基因治療後，臨牀中樞神經系統和 GD3 的軀體特徵持續改善： 世界首份報告” ——來自英國曼徹斯特大學 (uoM) 的一位患者醫生在 WorldSympoom™ 上公佈了來自首位服用研究性 AVR-RD-02 的兒科 GD3 患者的臨牀數據。新數據包括外周血葡萄糖腦苷酶、殼三糖苷酶和白蛋白水平的較長時間點，所有趨勢均與 先前公佈的數據一致。這名 11 歲的 GD3 患者在指定患者基礎上在 UoM 接受了劑量。


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計劃在2023年下半年啟動Guard3，這是一項針對GD3的全球註冊性2/3期試驗，但須視監管調整而定。

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AVR-RD-02 已獲得 FDA 的罕見兒科疾病稱號和快速通道認證，在美國和英國被授予孤兒藥稱號，並在 創新許可和准入途徑 (ILAP) 下獲得了 MHRA 頒發的創新護照。

AVR-RD-04 用於治療胱氨酸病：

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“自體造血幹和祖細胞（HSPC）基因 療法治療胱氨酸病的1/2期臨牀試驗” ——加州大學聖地亞哥分校的合作者，1在WorldSymposium™ 的完全註冊的1/2期臨牀試驗中提供了六名患者的最新數據，包括額外的載體拷貝數（VCN）數據，以及一些 患者的更長時間點的白細胞胱氨酸水平以及皮膚和胃腸道粘膜胱氨酸晶體數據。截至最新安全數據截止日期 2023 年 1 月 9 日，所有臨牀和安全數據更新的趨勢均與先前報告的數據一致。

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計劃在2023年5月中旬的美國基因與細胞療法學會（ASGCT）年會上提供有關胱氨酸病項目的臨牀和監管最新情況。

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計劃在監管調整的前提下，在2023年下半年啟動1/2期臨牀試驗的活動。

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AVR-RD-04 已被美國食品和藥物管理局授予罕見兒科疾病稱號和快速通道認證，在美國和英國被授予孤兒藥稱號。

AVR-RD-05 用於 II 型神經病性粘多糖增多症 (MPS-II)，或亨特綜合症：

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合作者贊助的II型神經病性粘多糖增多症（MPS-II）或亨特綜合徵的1/2期臨牀試驗已啟動。

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“驗證 II 型粘多糖貯積症 (MPS II) 的 GMP 幹細胞基因療法制造工藝，為批准的 1/2 期臨牀試驗做準備” ——UoM 的合作者重點介紹了驗證其製造過程的數據，為預計於今年晚些時候開始的 Hunter 綜合徵的 1/2 期臨牀試驗做準備。

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AVR-RD-05 已被美國食品和藥物管理局授予罕見兒科疾病稱號和孤兒藥稱號。

1合作者贊助的 AVR-RD-04 1/2 期臨牀試驗的部分資金來自加州再生醫學研究所 (CIRM)、胱氨酸病研究基金會 (CRF) 和美國國立衞生研究院 (NIH) 對加州大學聖地亞哥分校的資助。

AVR-RD-03 用於治療龐貝病：

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AVR-RD-03 目前正在一項臨牀前研究項目中進行評估，迄今為止的數據顯示，龐貝 病小鼠模型中糖原的毒性積累顯著減少，包括在心肌和骨骼肌以及中樞神經系統（CNS）中。

組織更新
2023 年 5 月 1 日，AVROBIO 宣佈任命埃裏克·奧斯特羅夫斯基為臨時首席執行官。奧斯特羅夫斯基先生將繼續擔任AVROBIO的首席財務官，接替離職加入一家新興的早期公司的創始總裁兼首席執行官傑夫·麥凱。董事會已開始尋找常任首席執行官。

2023 年第一季度財務業績
AVROBIO報告稱，2023年第一季度淨虧損2500萬美元，而2022年同期 的淨虧損為2980萬美元。

2023年第一季度的研發費用為1,730萬美元，而2022年同期為1,930萬美元 。這一下降是由人事相關成本（包括非現金股票薪酬）的減少所推動的，項目開發支出的增加部分抵消了這一下降。

2023年第一季度的一般和管理費用為790萬美元，而2022年同期為1,020萬美元 。這一下降是由人事相關成本（包括非現金股票薪酬）的減少所推動的。

2023年第一季度其他收入（支出）淨額為30萬美元，而其他（支出）收入為2022年同期 淨額（40萬美元）。其他收入的增加是由於利息收入的增加，但與定期貸款相關的利息支出部分抵消了利息收入的增加。

截至2023年3月31日，AVROBIO擁有7,230萬美元的現金及現金等價物，而截至2022年12月31日 ，其現金及現金等價物為9,260萬美元。根據AVROBIO目前的運營計劃，AVROBIO預計，截至2023年3月31日，其現金和現金等價物將使AVROBIO能夠為其2024年第一季度的運營支出和資本支出需求提供資金。

關於 AVROBIO
我們的願景是將個性化基因療法帶給世界。我們通過將受影響基因的功能拷貝 引入患者自身的造血幹細胞 (hSCs) 來定位遺傳病的根本原因，目標是在包括中樞神經系統在內的全身持久表達治療蛋白。我們的首創產品線包括針對高歇氏病、胱氨酸病和亨特綜合徵的臨牀項目 ，以及龐貝病的臨牀前項目。我們專有的plato® 基因療法平臺可擴展，適用於計劃中的全球商業化。我們的總部位於馬薩諸塞州劍橋。 更多信息，請訪問 avrobio.com，然後在 Twitter 和 LinkedIn 上關注我們。

前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述，包括根據1995年《Private 證券訴訟改革法》的安全港條款發表的聲明。這些陳述可以用前瞻性術語來識別，例如 “目標”、“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“設計目的”、“預期”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“潛力”、“預測”、“項目”、“尋求”、“努力”、“應該”，“意志”，以及這些術語的類似表達方式或否定詞。這些前瞻性陳述包括但不限於關於我們當前和前瞻性臨牀前和臨牀候選產品的 業務戰略及其潛在治療益處的陳述、我們的在研基因療法的預期安全狀況、臨牀前研究結果、正在進行或計劃中的臨牀試驗的設計、 開始、註冊和時間、臨牀前、同情使用或臨牀試驗結果、產品批准和監管途徑、患者招募和註冊時機的陳述活動，我們對與合作者的計劃的 期望，我們對與監管機構互動的計劃和期望及其成功的時機和可能性，我們實施 柏拉圖的預期收益和結果®我們的臨牀試驗和基因療法項目中的平臺及其對我們的製造和商業化活動的潛在影響、有關領導層交接的聲明，包括任命臨時首席執行官 和我們尋找常任首席執行官，以及關於我們的財務和現金狀況以及預期現金流的聲明，包括對預期里程碑的影響。本新聞稿中任何不是 歷史事實陳述的此類陳述都可能被視為前瞻性陳述。臨牀前或早期臨牀試驗的結果可能並不代表後期或更大規模的臨牀試驗的結果，也不能確保監管部門的批准。你 不應過分依賴這些陳述或所提供的科學數據。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於AVROBIO 當前對我們行業的預期、估計和預測以及管理層截至今天對未來事件的信念和預期，並且受許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果 與此類前瞻性陳述中提出或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於AVROBIO的任何一種或多種候選產品無法成功開發或商業化的風險，AVROBIO或我們的合作者正在進行或計劃中的臨牀試驗停止或延遲的風險，AVROBIO可能無法成功招募或註冊足夠數量的患者參加 我們的臨牀試驗的風險，AVROBIO可能沒有意識到的風險我們的基因治療平臺的預期好處，包括我們的柏拉圖的特點®平臺，我們的候選產品或與其管理相關的程序不具有我們預期的安全性或有效性特徵的風險，臨牀前或臨牀試驗中觀察到的 結果（例如安全性、活性或效果耐久性信號）在正在進行或未來涉及AVROBIO候選產品的研究或試驗中無法複製或不會繼續的風險， 風險是我們無法獲得和維持監管的批准我們的候選產品，我們可能面臨的風險無法實現與罕見兒科疾病認定、Innovative 許可和准入途徑或任何其他監管戰略相關的潛在好處，我們的候選產品的市場規模和增長潛力無法按預期實現 的風險，與我們對第三方供應商和製造商（包括獨家供應商）的依賴相關的風險，我們對支出和未來收入估算的準確性存在的風險，與我們的資本需求相關的風險，額外融資需求，和 繼續經營的能力，包括可能無法以可接受的條件或根本無法獲得額外資金的風險，以及在需要時未能獲得資金可能會迫使我們推遲、限制或終止我們的產品開發工作 或其他業務，與我們發現和尋求與一項或多項計劃、我們的技術或 plato® 平臺有關的任何戰略機遇的風險，與臨牀試驗和業務中斷相關的風險 br {} 由 COVID-19 疫情或類似公眾引起健康危機，包括此類中斷可能會嚴重延遲我們的註冊和開發時間表和/或增加我們的開發成本，或者數據收集工作可能會受到此類危機的影響 ，以及與我們獲得和維持候選產品知識產權保護的能力相關的風險。有關這些和其他風險和不確定性以及其他 重要因素的討論，其中任何一個都可能導致AVROBIO的實際業績與前瞻性陳述中包含的業績存在重大不利差異，請參閲AVROBIO最新年度或季度 報告中標題為 “風險因素” 的部分，以及AVROBIO隨後向美國證券交易委員會提交的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。除非法律要求，否則AVROBIO明確表示不承擔任何更新任何前瞻性 陳述的義務。

投資者聯繫人：
克里斯托弗·布林茲
Westwicke，一家 ICR 公司
339-970-2843
chris.brinzey@westwicke.com

媒體聯繫人：
Kit Rodophele
十橋通訊
617-999-9620
krodophele@tenbridgecommunications.com

簡明的合併資產負債表
（以千計）
（未經審計）

 
3月31日
2023
    
十二月三十一日
2022
  
             
現金和現金等價物
  
$
72,326
    
$
92,563
  
預付費用和其他流動資產
    
4,925
      
7,112
  
財產和設備，淨額
    
2,574
      
2,894
  
經營租賃資產
    
2,857
      
1,057
  
其他資產
    
323
      
323
  
總資產
  
$
83,005
    
$
103,949
  
                 
應付賬款
  
$
591
    
$
384
  
應計費用和其他流動負債
    
11,081
      
11,732
  
扣除折扣後的應付票據
    
15,356
      
15,276
  
經營租賃負債
    
2,979
      
1,187
  
負債總額
    
30,007
      
28,579
  
                 
股東權益總額
    
52,998
      
75,370
  
負債和股東權益總額
  
$
83,005
    
$
103,949
  

簡明合併運營報表
（以千計，每股數據除外）
（未經審計）

   
三個月已結束
3月31日
  
   
2023
    
2022
  
             
運營費用：
            
研究和開發
  
$
17,333
    
$
19,253
  
一般和行政
    
7,887
      
10,165
  
運營費用總額
    
25,220
      
29,418
  
                 
運營損失
    
(25,220
)
    
(29,418
)
其他收入（支出），淨額
    
263
      
(415
)
淨虧損
  
$
(24,957
)
  
$
(29,833
)
每股淨虧損——基本虧損和攤薄後
  
$
(0.57
)
  
$
(0.68
)
已發行普通股的加權平均數量——基本股和攤薄後普通股
    
44,037
      
43,695