馬薩諸塞州劍橋，2023年5月22日--致力於使人們終身擺脱遺傳病的 領先的臨牀階段基因療法公司AVROBIO, Inc.（納斯達克股票代碼：AVRO）今天宣佈達成協議，以8,750萬美元現金將其用於治療胱氨酸病的研究性造血幹細胞（HSC）基因療法計劃出售給 諾華。AVROBIO保留其治療高歇氏病1型和3型、亨特綜合徵和龐培病的同類首創HSC基因療法組合的全部權利。該交易的收益預計將把 公司的現金流延伸到2024年第四季度。“這筆交易加強了AVROBIO的資產負債表，聚焦了我們的產品線戰略，是對我們的HSC基因療法方法和柏拉圖的有力支持^®基因療法 平臺，” AVROBIO臨時首席執行官兼現任首席財務官埃裏克·奧斯特羅夫斯基説。

交易詳情

根據資產購買協議的條款，諾華將在收盤時向AVROBIO支付8,750萬美元的現金，作為出售和轉讓與胱氨酸病計劃相關的某些資產的對價。此外，AVROBIO 已將 獨家許可給諾華與用於胱氨酸病的AVROBIO基因療法平臺相關的某些其他資產、專有知識和其他知識產權。為了支持該計劃的過渡，AVROBIO還同意在 單獨協議下提供某些過渡、知識轉讓和其他相關服務。道明考恩和富國銀行證券有限責任公司在這筆交易中擔任AVROBIO的財務 顧問。

關於 AVROBIO

我們的願景是為世界帶來個性化基因療法。我們通過將受影響基因的功能拷貝引入患者自身的造血幹細胞 (hSCs) 來定位遺傳病的根本原因，目標是在包括中樞神經系統在內的全身持久地表達治療蛋白。我們的首創產品線包括高歇氏病和亨特綜合徵的臨牀項目，以及龐貝病的臨牀前項目。我們的 專有柏拉圖^®基因療法平臺可擴展，適用於計劃中的全球商業化。我們的總部位於馬薩諸塞州劍橋。欲瞭解更多信息，請訪問 avrobio.com，然後在 Twitter 和 LinkedIn 上關注我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，包括根據1995年《私人證券訴訟 改革法》的安全港條款發表的聲明。這些陳述可以用前瞻性術語來識別，例如 “目標”、“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“設計用於”、“估計”、“預期”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“可能”、“預測”、“項目”、“尋求”、“努力”、“應該”，“意志”，以及這些術語的類似表達方式或否定詞。這些前瞻性陳述包括但不限於有關我們當前和潛在臨牀前和臨牀候選產品的業務戰略以及 潛在治療益處的陳述、有關我們的財務和現金狀況以及預期現金流的陳述，以及有關 胱氨酸病項目擬議戰略交易的陳述。本新聞稿中任何非歷史事實陳述的此類陳述均可被視為前瞻性陳述。臨牀前或早期臨牀試驗的結果可能並不表明 後期或更大規模的臨牀試驗的結果，也不能確保監管部門的批准。您不應過分依賴這些陳述或所提供的科學數據。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於AVROBIO當前對我們行業的預期、估計和預測以及 管理層截至今天對未來事件的當前信念和預期，並且受許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際業績與這些 前瞻性陳述中提出或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於我們可能無法成功完成擬議的戰略交易或實現其預期收益的風險、AVROBIO 的任何一項或多項候選產品無法成功開發或商業化、AVROBIO 或我們的合作者正在進行或計劃中的任何臨牀試驗停止或延遲的風險、AVROBIO 可能無法成功招募或註冊 足夠數量的風險在我們臨牀試驗的患者中，AVROBIO可能沒有意識到的風險我們的基因治療平臺的預期好處，包括我們的柏拉圖的特點^®平臺，我們的候選產品或 程序與其管理相關的安全性或有效性特徵不符合我們預期的風險，在臨牀前或臨牀 試驗中觀察到的先前結果（例如安全性、活性或效果耐久性信號）在涉及AVROBIO候選產品的正在進行或未來的研究或試驗中無法複製或不繼續的風險，我們無法獲得和維持監管的風險批准我們的候選產品，我們 可能面臨的風險無法實現與罕見兒科疾病認定、創新許可和准入途徑或任何其他監管戰略相關的潛在收益，我們的 候選產品的市場規模和增長潛力無法如預期實現的風險，與我們對第三方供應商和製造商（包括獨家供應商）的依賴相關的風險，與我們的支出和未來收入估算準確性有關的風險，與我們的資本需求相關的風險， 與我們的資本需求相關的風險，需要額外融資，和作為持續經營企業繼續經營的能力，包括可能無法以可接受的條件獲得額外資金或根本無法獲得額外資金的風險，以及未能在 需要時獲得資金可能會迫使我們推遲、限制或終止我們的產品開發工作或其他業務，以及與我們的一項或多項計劃、我們的技術或 plato 相關的發現和尋求任何戰略機遇的風險^®平臺、與 COVID-19 疫情或類似公共衞生危機導致的臨牀試驗和業務中斷相關的風險，包括此類中斷可能會嚴重延遲我們的註冊和開發 時間表和/或增加我們的開發成本，或者數據收集工作可能受到此類危機的損害或其他影響，以及與我們獲得和維護產品 候選產品的知識產權保護的能力相關的風險。有關這些和其他風險和不確定性以及其他重要因素（其中任何一個都可能導致AVROBIO的實際業績與前瞻性陳述中包含的業績存在重大不利差異）的討論，請參閲AVROBIO最新年度或季度報告中標題為 “風險因素” 的 部分，以及AVROBIO隨後向美國證券交易委員會提交的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。 AVROBIO 明確表示沒有義務更新任何前瞻性陳述，除非法律要求。