附錄 99.1

AVROBIO宣佈了其1/2期臨牀試驗的積極數據

ASGCT 26 的研究性胱氨酸病基因療法^第四年度會議

所有患者在基因治療後的 36 個月內都不會口服半胱胺

所有患者的白細胞胱氨酸水平持續移植和持續降低

收到了來自美國和英國機構的積極監管反饋

馬薩諸塞州劍橋—（美國商業資訊）—2023年5月18日—致力於使人們終身擺脱遺傳病的領先的 臨牀階段基因療法公司AVROBIO, Inc.（納斯達克股票代碼：AVRO）今天公佈了後續數據，表明在合作者贊助的1/2期臨牀試驗中，關鍵措施在36個月內具有持久的治療效果¹評估用於治療胱氨酸病的研究性基因療法。這些數據將在26上公佈^第四2023 年 5 月 18 日在加利福尼亞洛杉磯 舉行的美國基因與細胞療法學會 (ASGCT) 年會。

胱氨酸病是一種罕見的進行性疾病，治療負擔沉重，需求未得到滿足。這項完全註冊的1/2期臨牀試驗正在監測六名受最嚴重和最常見的胱氨酸病影響的成年患者的長期 安全性和有效性，這些患者之前曾接受過標準治療（SOC）半胱胺治療。患者自身的造血幹細胞 (hSCs) 經過基因 修飾以表達胱氨酸苷的功能版本，胱氨酸酶是胱氨酸病患者所缺乏的蛋白質。初步數據表明，基因治療後，功能性胱氨酸苷會在全身產生，包括眼睛、皮膚和胃腸道粘膜在內的多種組織的臨牀 測量結果，以及提示中樞神經系統活性的神經認知測試就證明瞭這一點。迄今為止，尚未報告與該藥物相關的不良事件 (AE) 或嚴重的不良事件 事件。

AVROBIO首席醫學官埃斯拉·裏達（Essra Ridha）、醫學博士、MRCP、FFPM 表示：“這些數據表明，對患者自身的造血幹細胞進行基因改造有可能恢復功能性胱氨酸酶並系統性減少胱氨酸 的積累，為支持註冊的臨牀試驗奠定基礎。”“我們很高興能讓這種研究性基因療法更接近患者。”

除了提供的數據外，該公司還宣佈與英國藥品和保健產品監管局（MHRA）和美國食品藥品監督管理局（FDA）舉行積極而富有成效的 會議，旨在協調監管路徑並獲得有關該計劃的反饋。

數據顯示，正在研究的 HSC 基因療法會對神經認知測量產生持久和全身的影響，降低 血液中的胱氨酸水平以及皮膚和胃腸道粘膜中的晶體積聚

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隨訪數據表明，接受HSC基因治療後，患者可以在全身產生 功能性胱氨酸素蛋白。結果，所有六名患者血液中的白細胞胱氨酸水平均降至基線以下，並在治療後36個月內穩定下來。皮膚和胃腸道粘膜活檢 顯示，前四名患者的組織胱氨酸晶體降至基線以下，觀察時間至少為12個月，兩名患者觀察了長達24個月。

在評估 大腦解釋視覺信息並將其轉化為精確運動反應的能力的標準化測試中，胱氨酸病患者的視覺空間或視覺運動功能通常不會隨着時間的推移而得到改善。在長達36個月後，接受基因療法治療的前四名患者在Beery — Buktenica 視覺運動整合發育測試的分數有所改善或穩定，這表明該疾病的神經病理學可能受到影響。

這些數據代表了先前測量的趨勢的延伸，證實了治療效果的持續時間長達36個月。

安全性和耐受性狀況仍然很好

該試驗的初步數據表明，這種HSC基因療法耐受性良好，迄今為止沒有與該藥物 相關的不良反應。所有 AE 都與骨髓消融治療、幹細胞動員、潛在疾病、合併病症或先前存在的疾病有關。大多數 AE 為輕度或中度，已消退，沒有臨牀後遺症。

Cherqui博士將於太平洋時間今天下午3點45分在ASGCT年會的代謝、儲存、內分泌、肝臟和胃腸道疾病第二次會議上就這些數據發表口頭報告，即 “自體 造血幹和祖細胞基因療法治療胱氨酸病的1/2期臨牀試驗”。有關1/2期試驗（NCT03897361）的更多詳細信息可在clinicaltrials.gov上查閲。

關於胱氨酸病

胱氨酸病是一種罕見的進行性疾病，其特徵是胱氨酸積聚在稱為溶酶體的細胞 細胞器中。這種積聚會導致進行性器官損傷和使人衰弱的角膜損傷、吞嚥功能障礙、導致終末期腎臟疾病的慢性腎臟疾病和肌肉萎縮導致壽命縮短。 目前，接受治療的胱氨酸病患者中有90％以上需要在生命的第二個或第三個十年內進行腎臟移植。目前對胱氨酸病的治療標準是半胱胺，這種治療方案每天可能需要服用數十粒藥丸， 不能預防整體疾病進展，並且會產生副作用，例如呼吸和體味以及胃腸道併發症，這些副作用可能難以忍受。

關於 AVROBIO

我們的願景是將個性化基因療法帶給世界。我們通過將受影響基因的功能拷貝引入 患者自身的造血幹細胞 (hSCs) 中來定位遺傳病的根本原因，目標是在包括中樞神經系統在內的全身持久表達治療蛋白。我們的首創產品線包括高歇氏病、 胱氨酸病和亨特綜合徵的臨牀項目，以及龐貝病的臨牀前項目。我們專有的柏拉圖^®基因療法平臺可擴展，適用於計劃中的全球商業化。我們的總部位於馬薩諸塞州劍橋。欲瞭解更多 信息，請訪問 avrobio.com，然後在 Twitter 和 LinkedIn 上關注我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，包括根據1995年《私人證券 訴訟改革法》的安全港條款發表的聲明。這些陳述可以用 “目標”、“預期”、“相信”、“可以”、“設計用於”、“估計”、“期望”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“可能”、“尋求”、“將” 等詞語和短語的變體來識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於有關我們的業務 戰略和候選產品的潛在治療益處的陳述，包括我們用於治療胱氨酸病的 AVR-RD-04 研究性基因療法、監管途徑、我們的基因療法平臺的預期好處，包括 對我們商業化活動的潛在影響、成功的時機和可能性、我們在臨牀試驗和基因治療計劃中實施柏拉圖平臺的預期益處和結果，以及我們正在研究的基因療法的預期安全性 。本新聞稿中任何非歷史事實陳述的此類陳述均可被視為前瞻性陳述。臨牀前或早期臨牀試驗的結果可能不能作為後期或更大規模臨牀試驗結果的指標 ，也不能確保監管部門的批准。您不應過分依賴這些陳述或所提供的科學數據。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於AVROBIO當前對我們行業的預期、估計和預測以及 管理層截至今天對未來事件的當前信念和預期，並且受許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際業績與這些 前瞻性陳述中提出或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於AVROBIO的任何一種或多種候選產品，包括用於治療胱氨酸病的 AVR-RD-04，無法成功開發或 的風險，AVROBIO 或我們的合作者正在進行或計劃中的臨牀試驗停止或延遲的風險，AVROBIO 可能無法成功招募或招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗的風險，風險 AVROBIO 可能無法意識到我們基因治療平臺的預期益處，包括我們的柏拉圖的特徵^®平臺，我們的候選產品或與其管理相關的程序不具有我們預期的安全性或有效性特徵的風險，在臨牀前或臨牀試驗中觀察到的先前結果，例如安全性、活性或效果耐久性信號，在正在進行的 或未來涉及AVROBIO候選產品的研究或試驗中無法複製或不會持續的風險，我們無法獲得和維持監管的風險對我們候選產品的批准、規模和風險以及我們的候選產品 的市場增長潛力將無法如預期的那樣實現，與我們對第三方供應商和製造商的依賴相關的風險，與我們的支出和未來收入估算準確性有關的風險，與我們的資本需求 和額外融資需求相關的風險，與 COVID-19 疫情或類似的公共衞生危機導致的臨牀試驗和業務中斷相關的風險，包括此類中斷可能會嚴重延遲我們的註冊和 開發時間 ines和/或增加我們的開發成本，或者數據收集工作可能會受到此類危機的損害或其他影響，以及與我們為候選產品獲得和維護知識產權保護的能力相關的風險。有關這些和其他風險和不確定性以及其他重要因素（其中任何一個都可能導致AVROBIO的實際業績與前瞻性 陳述中包含的業績存在重大不利差異）的討論，請參閲AVROBIO最新季度報告中標題為 “風險因素” 的部分，以及AVROBIO隨後向美國證券交易所 委員會提交的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。除非法律要求，否則AVROBIO明確表示不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。

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