美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
（Mark One）
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告 |
在截至的季度期間
要麼
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告 |
對於從 ___ 到 ____ 的過渡期
委員會檔案編號：
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
（州或其他司法管轄區 公司或組織） |
（美國國税局僱主 證件號） |
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（郵政編碼） |
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（主要行政辦公室地址） |
|
(
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
交易品種 |
註冊的每個交易所的名稱 |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器 |
☐ |
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加速過濾器 |
☐ |
☒ |
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規模較小的申報公司 |
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新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是 ☐ 不是
截至2023年5月12日，有
關於前瞻性陳述的警示性説明
根據1995年《私人證券訴訟改革法》，本10-Q表季度報告中作出的非歷史或當前事實陳述的陳述是 “前瞻性陳述”。前瞻性陳述討論了我們的業務、運營和財務業績和狀況，以及我們對業務運營的計劃、目標和預期，以及財務業績和狀況。在某些情況下，你可以通過 “目標”、“預期”、“假設”、“相信”、“構想”、“繼續”、“可能”、“設計”、“到期”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“可能”、“目標”、“計劃”、“預測”、“定位”、“潛力”、“尋求”、“尋求”、“sould、” target”、“將”、“將” 和其他類似的表達方式，即預測或表明未來事件和未來趨勢，或這些術語或其他類似術語的負面含義。此外，“我們相信” 的陳述或類似陳述僅反映我們對相關主題的信念和觀點。這些前瞻性陳述受風險、不確定性和假設的影響，可能包括對我們未來財務業績的預測、預期的增長戰略和預期的業務趨勢。
您應該明白，以下重要因素可能會影響我們的未來業績，並可能導致這些業績或其他結果與我們的前瞻性陳述中表達或暗示的結果存在重大差異：
這些前瞻性陳述基於管理層當前對我們的業務和我們運營所在行業的預期、估計、預測和預測，管理層的信念和假設不能保證未來的業績或發展，涉及已知和未知的風險、不確定性以及在某些情況下我們無法控制的其他因素。鑑於這些前瞻性陳述存在重大不確定性，您不應依賴前瞻性陳述來預測未來事件。儘管我們認為前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但前瞻性陳述中反映的未來業績、活動水平、業績或事件和情況可能無法實現或根本無法發生。可能導致或促成此類差異的因素包括但不限於我們在2023年3月14日提交的10-K表年度報告中討論的因素。所有前瞻性陳述僅自發表之日起適用，除非法律要求，否則我們沒有義務在本10-Q表季度報告發布之日之後公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，也不是為了反映任何意想不到的事件的發生。對當前和任何前一時期的結果進行比較並不是為了表達任何未來的趨勢或未來表現的跡象，除非以此表示，而且只能被視為歷史數據。
Larimar Therapeutics, Inc
索引
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頁面 |
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第一部分-財務信息 |
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第 1 項 |
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財務報表（未經審計） |
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3 |
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截至2023年3月31日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表 |
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3 |
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截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的簡明合併運營報表和綜合虧損表 |
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4 |
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截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月股東權益變動簡明合併報表 |
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5 |
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截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表 |
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6 |
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簡明合併財務報表附註 |
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7 |
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第 2 項。 |
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管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
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19 |
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第 3 項。 |
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關於市場風險的定量和定性披露 |
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26 |
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第 4 項。 |
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控制和程序 |
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26 |
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第二部分-其他信息 |
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第 1 項。 |
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法律訴訟 |
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27 |
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第 1A 項。 |
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風險因素 |
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27 |
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第 2 項。 |
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未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 |
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27 |
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第 3 項。 |
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優先證券違約 |
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27 |
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第 4 項。 |
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礦山安全披露 |
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27 |
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第 5 項。 |
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其他信息 |
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27 |
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第 6 項。 |
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展品 |
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28 |
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簽名 |
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29 |
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2
第一部分財務L 信息
第 1 項。財務所有聲明
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
精簡合併數據ED 資產負債表
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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經營租賃使用權資產 |
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限制性現金 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債，當前 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債 |
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負債總額 |
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股東權益： |
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優先股; $ |
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普通股，$ |
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額外的實收資本 |
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累計赤字 |
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累計其他綜合虧損 |
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股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
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$ |
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所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
3
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
的簡明合併報表運營和綜合損失
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）
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截至3月31日的三個月 |
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2023 |
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2022 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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其他收入（支出），淨額 |
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淨虧損 |
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基本和攤薄後的每股淨虧損 |
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已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 |
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綜合損失： |
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淨虧損 |
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其他綜合收益： |
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有價證券的未實現收益 |
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其他綜合收益總額 |
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綜合損失總額 |
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$ |
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) |
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
4
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
簡明合併報表 OF 有變化
股東權益
（以千計，共享數據除外）
（未經審計）
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累積的 |
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額外 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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付費 |
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累積的 |
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全面 |
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股東 |
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股份 |
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面值 |
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資本 |
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赤字 |
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收益（損失） |
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公平 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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股票薪酬支出 |
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有價證券的未實現收益 |
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淨虧損 |
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截至2023年3月31日的餘額 |
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累積的 |
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額外 |
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其他 |
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總計 |
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付費 |
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累積的 |
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全面 |
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股東 |
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股份 |
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面值 |
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資本 |
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赤字 |
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損失 |
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公平 |
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截至2021年12月31日的餘額 |
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股票薪酬支出 |
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淨虧損 |
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截至2022年3月31日的餘額 |
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所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
5
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
壓縮合並 ST現金流量表
（以千計）
（未經審計）
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截至3月31日的三個月 |
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2023 |
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2022 |
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來自經營活動的現金流： |
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淨虧損 |
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為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： |
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股票薪酬支出 |
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非現金租賃費用 |
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折舊費用 |
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攤銷有價證券的溢價 |
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運營資產和負債的變化： |
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預付費用和其他流動資產 |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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其他資產 |
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用於經營活動的淨現金： |
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來自投資活動的現金流： |
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有價債務證券的到期日和銷售 |
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投資活動提供的淨現金 |
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來自融資活動的現金流： |
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融資活動提供的淨現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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非現金投資和融資活動的補充披露： |
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購買包括在應付賬款和應計費用中的財產和設備 |
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所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
6
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
簡明合併附註經審計的財務報表
（未經審計）
Larimar Therapeutics, Inc. 及其子公司（“公司” 或 “Larimar”）是一家處於臨牀階段的生物技術公司，專注於使用其新型的細胞穿透肽技術平臺為患有複雜罕見疾病的患者開發治療方法。Larimar 的主要候選產品 CTI-1601 是一種皮下給藥的重組融合蛋白，旨在將人類 frataxin（“FXN”）（一種必需蛋白）輸送到弗裏德賴希共濟失調（“FA”）患者的線粒體。FA 是一種罕見、進行性和致命的疾病，由於基因異常，患者無法產生足夠的 FXN。
2021年5月，Larimar在2020年12月完成單劑量遞增劑量（“SAD”）試驗和2021年3月多劑量遞增劑量（“MAD”）試驗的給藥後，報告了其第一階段FA計劃的積極營收數據。
同樣在 2021 年 5 月，美國食品藥品監督管理局（“FDA”）在臨牀上暫停了該公司的 CTI-1601 臨牀計劃，此前該公司向該機構通報了一項為期 26 周的非人靈長類動物毒理學研究的最高劑量水平的死亡率，該研究旨在支持延長 CTI-1601 患者的給藥。在暫停時，Larimar沒有針對患者註冊或入組的介入性臨牀試驗。
2022 年 2 月，在迴應該公司提交的完整答覆時，美國食品藥品管理局表示維持臨牀封存，需要更多數據來解決臨牀封鎖問題。該公司隨後向美國食品和藥物管理局提交了C類會議的申請，該請求獲得批准並於2022年7月舉行。該公司向美國食品和藥物管理局提交了完整的答覆，其中包括美國食品藥品管理局在會議上要求的其他信息以及有關2022年8月擬議劑量探索研究的信息。
2022 年 9 月，在 C 型會議和公司提交完整答覆後，美國食品藥品管理局允許針對 FA 患者 CTI-1601 進行為期四周的 2 期安慰劑對照劑量探索試驗 25 mg 隊列繼續進行。與這一決定有關的是，美國食品藥品管理局解除了對 CTI-1601 臨牀開發計劃的全面臨牀封鎖，並實施了部分臨牀凍結。劑量探索試驗旨在進一步表徵 CTI-1601 的安全性、PD 和 PK 特徵，以提供有關長期劑量和劑量方案的信息。
2023 年 5 月，Larimar 報告了其針對 FA 患者 CTI-1601 的為期四周的 2 期安慰劑對照劑量探索試驗 25 mg 隊列的初步數據，並宣佈已向 FDA 提交了這些數據。Larimar計劃在本季度晚些時候與該機構舉行會議，討論獲得批准以啟動2期試驗的50 mg隊列所需的信息。Larimar 預計將在收到即將舉行的 FDA 會議的反饋後，在 2023 年第三季度提供 CTI-1601 計劃下一步的最新進展。
公司面臨生物技術行業商業前公司常見的風險和不確定性，包括但不限於競爭對手開發新技術創新、對關鍵人員的依賴、專有技術的保護、遵守政府法規、其候選藥物或任何其他候選產品未能獲得監管部門的批准以及獲得額外資金為其運營提供資金的能力。目前正在開發的候選產品在商業化之前需要進行廣泛的非臨牀和臨牀測試以及監管部門的批准。這些工作需要大量的額外資本、足夠的人員、基礎設施和廣泛的合規報告能力。即使該公司的藥物開發工作取得了成功，也不確定何時（如果有的話）會從產品銷售中獲得可觀的收入。
演示基礎
簡明合併財務報表包括Larimar及其全資子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已消除。隨附的簡明合併財務報表是根據公認會計原則（“GAAP”）編制的。
截至2022年12月31日的簡明合併資產負債表來自公司經審計的財務報表，但不包括公認會計原則要求的所有披露。隨附的截至2023年3月31日和截至2023年3月31日的三個月的未經審計的簡明合併財務報表
7
和2022年，由公司根據美國證券交易委員會（“SEC”）的中期財務報表規則和條例編制。根據此類細則和條例，通常包含在根據公認會計原則編制的財務報表中包含的某些信息和腳註披露已被壓縮或省略。但是，公司認為，披露足以使所提供的信息不會產生誤導。這些簡明的合併財務報表應與公司截至2022年12月31日的經審計的合併財務報表及其附註一起閲讀，這些附註包含在公司於2023年3月14日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中。
管理層認為，所有調整均已作出，僅包括公允陳述公司截至2023年3月31日的簡明合併財務狀況所需的正常經常性調整、截至2023年3月31日的三個月的簡明合併經營業績以及截至2023年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表。截至2023年3月31日的三個月的經營業績不一定代表截至2023年12月31日的年度的預期經營業績.
流動性和資本資源
公司列報的簡明合併財務報表的依據是它將繼續作為持續經營企業，考慮在正常業務過程中變現資產和償還負債。
自成立以來，公司已蒙受鉅額經常性營業虧損和運營現金流為負。公司蒙受的淨虧損為 $
迄今為止，公司的運營資金主要來自出售普通股的收益以及出售購買普通股的預籌認股權證的收益，在2020年收購與Zafgen, Inc.（“Zafgen”）合併後的現金、現金等價物、有價證券和限制性現金，以及在2020年與Zafgen合併之前，Chondrial Holdings, LLC的資本出資。
根據會計準則更新（“ASU”）第 2014-15 號，”披露有關實體繼續經營能力的不確定性“，公司評估了總體上是否存在某些條件和事件，使人們對公司在簡明合併財務報表發佈之日後的一年內繼續作為持續經營企業的能力產生了實質性懷疑。截至這些簡明合併財務報表發佈之日，公司預計，自這些簡明合併財務報表發佈之日起，其現金和現金等價物將足以為其預測的運營支出和資本支出需求提供資金。如果公司臨牀假設的時機被推遲，或者如果有其他預測的假設變化對其運營計劃產生負面影響，則公司可以減少支出，以進一步擴大現金資源。
該公司尚未將任何產品商業化，並且預計在幾年內不會從任何產品的商業銷售中獲得收入（如果有的話）。公司預計，其研發以及一般和管理費用將繼續增加，因此，它將需要額外的資金來滿足其未來的運營和資本需求。在公司能夠創造可觀的收入（如果有的話）之前，管理層會不斷評估不同的策略，以獲得未來運營所需的資金。這些策略包括通過公開或私募股權發行、債務融資、合作和許可安排或其他來源相結合來尋求額外資金。債務的產生將導致固定還款義務增加，公司可能需要同意某些限制性契約，例如限制其承擔額外債務的能力，限制其收購、出售或許可知識產權的能力，所需的最低現金餘額以及其他可能對公司開展業務的能力產生不利影響的運營限制。任何額外的籌款活動都可能使公司管理層偏離日常活動，這可能會對其開發和商業化候選產品的能力產生不利影響。
8
如果有的話，也無法保證公司能夠以可接受的條件籌集足夠的額外資金。如果無法以令人滿意的條件獲得此類額外融資，或者金額不足，或者公司沒有足夠的授權股份，則公司可能被要求推遲、限制或消除商業機會的發展，其實現業務目標的能力、競爭力及其業務、財務狀況和經營業績將受到重大不利影響。公司還可能被要求通過與合作伙伴的安排或在比其他方式更早的階段尋求資金，並且可能被要求放棄對某些技術或候選產品的權利或以其他方式同意對其不利的條款，其中任何一項都可能對公司的業務、經營業績和前景產生重大不利影響。此外，地緣政治緊張局勢、資本市場的波動和其他不利的宏觀經濟事件，包括通貨膨脹壓力、銀行不穩定和美國政府管理聯邦債務限額的能力以及其他健康危機對全球金融市場的潛在影響，可能會降低公司獲得資本的能力，這可能會對其流動性和持續經營的能力產生負面影響。
如果公司無法在需要時和/或按可接受的條件獲得足夠的資金，則公司可能被要求大幅削減、推遲或終止其一項或多項研發計劃、臨牀和商業用品的製造、產品組合擴張或商業化前工作，這可能會對其業務前景產生不利影響，或者公司可能無法繼續運營。
估算值的使用
根據公認會計原則編制簡明合併財務報表要求管理層做出估算和假設，這些估計和假設會影響財務報表發佈之日報告的資產和負債金額以及或有資產和負債的披露以及報告期內報告的支出金額。這些簡明合併財務報表中反映的重要估計和假設包括但不限於研發費用的應計額、在實際提供商品或服務之前支付的款項記為預付費用、股票獎勵的估值和租賃估值。由於估算涉及固有的不確定性，未來一段時間報告的實際結果可能會受到這些估計值變化的影響。公司會持續評估其估計和假設。
研究和開發成本
與內部研發和外部研發服務（包括藥物開發、臨牀研究和非臨牀研究）相關的費用按發生時記為支出。研發費用包括工資成本、員工福利、分包商、股票薪酬、設施相關費用、第三方許可費、實驗室用品以及參與進行發現、非臨牀和臨牀開發活動和臨牀試驗以及製造臨牀試驗材料的外部供應商的外部成本、折舊和其他成本。公司使用其服務提供商向公司提供的信息，根據對完成特定任務進展的評估，確認外部研發成本。
將來收到的用於研發活動的商品或服務的不可退還的預付款記作預付費用。當貨物已經交付或相關服務已經完成時，或者當預計不再會交付貨物或提供服務時，此類預付費用被確認為支出。
許可協議下的預付款、里程碑付款和年度維護費目前在發生期間記為支出。
專利成本
由於支出回收的不確定性，與提交和起訴專利申請有關的所有專利相關費用均按支出記為支出。發生的金額被歸類為一般費用和管理費用。
9
股票薪酬
公司使用Black-Scholes期權定價模型，根據授予當日的公允價值，衡量向員工、董事和非僱員顧問授予的所有股票獎勵。這些獎勵的薪酬支出在必要的服務期限內予以確認，即相應獎勵的歸屬期。通常，公司僅發放基於服務的歸屬條件的獎勵，並使用直線法記錄這些獎勵的費用。公司在沒收行為發生時予以核算。
公司在其簡明的合併運營報表中對股票薪酬支出和綜合虧損進行分類，其分類方式與獎勵獲得者的工資成本的分類或獎勵獲得者的服務付款的分類方式相同。
在2020年5月28日之前，該公司是一傢俬營公司，缺乏公司特定的普通股歷史和隱含波動率信息。在2023年1月1日之前，公司僅根據上市同行公司的歷史波動率估算了其預期的普通股價格波動率。從2023年1月1日起，根據公司自有普通股在納斯達克全球市場的足夠歷史交易數據，可以準確計算其波動率，公司從2020年6月（2020年與扎夫根合併後）開始混合其波動率，並從2020年5月31日向後權衡其同行羣體的波動率，從而使混合波動率等於預期期限相關的股票獎勵。公司股票期權的預期期限是使用 “簡化的” 獎勵方法確定的at 符合 “普通版” 期權。無風險利率是參照授予獎勵時有效的美國國債收益率曲線確定的，期限與該獎勵的預期期限大致相等。預期股息收益率考慮了這樣一個事實，即公司從未支付過普通股的現金分紅，也不會在可預見的將來支付任何現金分紅。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數。已發行基本股包括公司於2020年6月發行的預先籌集的認股權證的加權平均效應，行使該認股權證幾乎不需要對普通股的交割。截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中已發行普通股的基本和攤薄後的加權平均股包括的加權平均效應
歸屬於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算方法是將歸屬於普通股股東的攤薄淨虧損除以普通股的加權平均數，包括假設已發行股票期權、已發行限制性股票單位和未歸屬限制性普通股的攤薄效應，由庫存股法確定。在公司報告淨虧損的時期，歸屬於普通股股東的攤薄後每股普通股淨虧損與歸屬於普通股股東的每股普通股基本淨虧損相同，因為如果攤薄型普通股具有抗稀釋作用，則不假定其已發行。
最近發佈和通過的會計公告
財務會計準則委員會或其他標準制定機構會不時發佈新的會計指南，這些指導是在生效之日由我們通過的，或者在某些允許提前採用的情況下，在生效日期之前通過。我們已經評估了最近發佈的尚未生效的指導方針，並認為新指南不會對簡明的合併經營業績、現金流或財務狀況產生重大影響。
10
公允價值測量
截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司定期按公允價值計量的資產和負債是按照ASC 820的標準計量的，”公允價值衡量和披露”，它建立了衡量公允價值的三級估值層次結構，並擴大了財務報表對公允價值衡量標準的披露。估值層次結構基於截至計量日期資產或負債估值輸入的透明度。這三個級別的定義如下：
等級 — 1 |
估值方法的輸入是活躍市場中相同資產或負債的報價（未經調整）。 |
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等級 — 2 |
估值方法的輸入包括活躍市場中類似資產和負債的報價，以及在金融工具的整個期限內可以直接或間接觀察到的資產或負債的投入。 |
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等級 — 3 |
估值方法的輸入是不可觀察的，對公允價值計量很重要。 |
公司的金融工具主要包括現金、現金等價物、有價證券、應付賬款和應計負債。對於應付賬款和應計負債，這些金融工具截至2023年3月31日和2022年12月31日的賬面金額被視為代表其公允價值，因為它們的到期期限很短。
下表彙總了公司截至目前的現金等價物 2023年3月31日及其截至2022年12月31日的現金等價物和有價證券（該公司有
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總計 |
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引用 |
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意義重大 |
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意義重大 |
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（以千計） |
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2023年3月31日 |
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現金等價物： |
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投資於政府證券的貨幣市場基金 |
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現金等價物總額 |
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2022年12月31日 |
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現金等價物： |
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投資於政府證券的貨幣市場基金 |
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現金等價物總額 |
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有價證券： |
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美國政府和機構證券 |
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有價證券總額 |
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現金等價物和有價證券總額 |
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與公司投資相關的應計應收利息為美元
公司將其貨幣市場基金歸類為公允價值層次結構中的一級資產，這些基金根據活躍市場的報價進行估值，不進行估值調整。
11
公司將其對美國國庫證券、公司商業票據和公司債務證券（如果有）的投資歸類為公允價值層次結構中的二級資產。這些投資的公允價值是通過考慮從第三方定價服務獲得的估值來估算的。定價服務採用行業標準估值模型，包括收入方法和市場方法，所有重要投入均可直接或間接觀察，以估算公允價值。這些輸入包括相同或相似證券的報告的交易和經紀商/交易商報價、發行人信用利差、基準證券、基於歷史數據的預付款/違約預測以及其他可觀察到的輸入。
截至2023年3月31日，該公司有
有價證券
如上所述，該公司有
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攤銷 |
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格羅斯 |
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格羅斯 |
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公允價值 |
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（以千計） |
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2022年12月31日 |
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資產： |
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有價證券總額 |
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預付費用和其他流動資產包括以下內容：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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預付研發費用 |
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預付保險 |
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其他預付費用和其他資產 |
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固定資產，淨資產包括以下內容：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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有用生活 |
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2023 |
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2022 |
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（以千計） |
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計算機設備 |
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實驗室設備 |
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傢俱和固定裝置 |
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租賃權改進 |
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減去：累計折舊 |
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折舊費用為 $
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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（以千計） |
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應計的研發費用 |
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應計工資和相關費用 |
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應計其他 |
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普通股和預先注資的認股權證
2020年5月28日，公司與某些合格投資者（“買方”）簽訂了證券購買協議，由公司以私募方式出售
截至2023年3月31日，經修訂和重述的公司註冊證書授權公司最多簽發
2022 年 9 月，該公司出售了
2022 年 ATM 協議
2022 年 11 月 10 日，公司與 Guggenheim Securities, LLC 簽訂了銷售協議（“自動櫃員機協議”），該協議涉及建立 “市場” 發行計劃，根據該計劃，公司最多可以出售總額為美元
根據自動櫃員機協議，公司設定了出售自動櫃員機股票的參數，包括要發行的自動櫃員機股票數量、要求出售的時間段、對任何一個交易日可以出售的自動櫃員機股票數量的限制以及不得低於該最低價格進行銷售。根據《證券法》第415條的定義，根據自動櫃員機協議出售自動櫃員機股票（如果有），可以通過被視為 “市場發行” 的交易進行。公司向其投資銀行支付的佣金等於
這個 ATM股票將根據公司在S-3表格上的註冊聲明進行發行和出售，該聲明由公司於2022年11月10日提交，自2022年11月21日起生效（“註冊聲明”），
13
和 構成此類註冊聲明一部分的銷售協議招股説明書。截至本10-Q表季度報告發布之日，
2020 年股權激勵計劃
董事會於2020年7月16日通過了2020年股權激勵計劃（“2020年計劃”），公司股東於2020年9月29日批准了2020年計劃。2020年計劃取代了公司在2020年5月與Zafgen合併後假設的前期計劃（“先前計劃”）。先前計劃下未償還的期權將保持未償還狀態，保持不變，並受先前計劃和相應獎勵協議的條款的約束，並且不會根據先前計劃發放進一步的獎勵。但是，如果先前根據先前計劃授予的任何獎勵在2020年計劃獲得批准後到期、終止、取消或因任何原因被沒收，則受該獎勵約束的股份將添加到2020年計劃股票池中，以便可用於根據2020年計劃獲得新的補助。
2020年計劃規定授予激勵性股票期權（“ISO”）、非法定股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位（“RSU”）獎勵以及現金或其他股票獎勵。ISO只能授予公司的員工，包括公司的高級職員、公司的員工，以及其關聯公司的高級管理人員和員工。所有其他獎勵均可授予公司的員工，包括公司的高管、公司的非僱員董事和顧問以及公司關聯公司的員工和顧問。
在2020年計劃允許的情況下，公司補充説
股票期權估值
下表按加權平均值列出了Black-Scholes期權定價模型中使用的假設，用於確定授予員工的股票期權的授予日期公允價值：
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3月31日 |
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2023 |
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無風險利率 |
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預期期限（以年為單位） |
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預期波動率 |
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股息收益率 |
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14
股票期權
下表彙總了公司在本年度的股票期權活動 截至2023年3月31日的三個月（金額以百萬計，股票、合同期限和每股數據除外）：
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加權 |
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加權平均值 |
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聚合 |
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平均值 |
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剩餘的 |
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固有的 |
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的數量 |
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運動 |
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合同的 |
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價值 (a) |
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股份 |
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價格 |
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期限（以年為單位） |
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（單位：百萬） |
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截至 2022 年 12 月 31 日，未兑現 |
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授予的期權 |
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期權被沒收/過期 |
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截至2023年3月31日的未繳款項 |
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自 2023 年 3 月 31 日起可行使 |
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已歸屬，預計將於2023年3月31日歸屬 |
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期權授予
在截至2023年3月31日的三個月中，該公司授予了購買期權
截至2022年12月31日，根據2020年計劃授予的未償期權的總內在價值為美元
截至2023年3月31日，與根據2020年計劃授予的未歸屬股票期權相關的未確認薪酬支出總額為美元
激勵性股票期權補助
在截至2023年3月31日的三個月中，該公司授予了購買期權
截至2023年3月31日，與授予的未歸屬激勵期權相關的未確認補償支出總額為美元
限制性股票單位
2023 年 1 月，根據 2020 年計劃，向公司員工發放了 RSU，以保持關鍵員工的留用率。RSU 獎勵的價值基於授予當日的公司股價。在 RSU 歸屬之前，不會發行作為限制性股票基礎的股票。
15
在此期間與公司限制性股票有關的活動 截至2023年3月31日的三個月如下（以百萬計，股票、合同條款和每股數據除外）：
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加權 |
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加權平均值 |
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聚合 |
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平均值 |
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剩餘的 |
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固有的 |
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的數量 |
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授予日期 |
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合同的 |
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價值 (a) |
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股份 |
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公允價值 |
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期限（以年為單位） |
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（單位：百萬） |
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截至 2022 年 12 月 31 日，未兑現 |
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授予的限制性股票單位 |
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沒收的限制性股票單位 |
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截至2023年3月31日的未繳款項 |
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未歸屬，預計將於2023年3月31日歸屬 |
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限制性股票單位補助
RSU 每年歸屬
截至2023年3月31日，RSU 的未確認薪酬支出總額為 $
股票薪酬
股票薪酬支出在簡明合併運營報表中分類如下：
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截至3月31日的三個月 |
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2023 |
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2022 |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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知識產權許可
公司是2016年11月30日經修訂的獨家許可協議（“WFUHS許可證”）、與威克森林大學健康科學公司（“WFUHS”）以及與印第安納大學（“IU”）簽訂的經修訂的2016年11月30日獨家許可協議（“IU 許可證”）的當事方。此類協議為公司在開發 CTI-1601 時使用的技術的某些專利權提供了可轉讓的全球許可。
16
作為根據這些協議授予的權利和許可的部分對價，公司將向WFUHS和IU分別支付許可產品淨銷售額的較低個位數百分比的特許權使用費，具體取決於是否存在涵蓋此類產品的有效專利。作為這些協議的額外對價，公司有義務向WFUHS和IU分別支付某些里程碑式的款項，最高為美元
如果公司需要支付IU對價，則公司可以扣除
2022 年 10 月，該公司啟動了一項第 2 期研究的劑量。根據WFUHS許可證和IU許可證的條款，該公司確認的里程碑支出為美元
除非任何一方根據其條款提前終止，否則這兩項協議都從其生效日期一直持續到許可專利的最後到期。
租賃
2018 年 11 月 5 日，公司簽訂了位於賓夕法尼亞州費城的辦公和實驗室空間的經營租約，生效日期為
2019年8月8日，公司簽訂了位於賓夕法尼亞州巴拉辛威德的辦公空間的經營租約，自2019年12月15日起生效，期限為
2020 年 5 月 28 日，公司收購了一份不可取消的經營租約，租期約為
2020年10月27日，公司與馬薩諸塞州市政協會（“分租户”）簽訂了轉租協議（“轉租協議”），根據該協議，公司將整個場所轉租給子租户。轉租的初始期限開始於
17
轉租協議規定的初始年基本租金為美元
運營租賃產生的費用為美元
截至這些租賃協議下到期的租賃負債的到期日 2023 年 3 月 31 日如下：
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正在運營 |
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（以千計） |
租賃 |
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截至 2023 年 12 月 31 日的九個月 |
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截至2024年12月31日的財年 |
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截至2025年12月31日的財年 |
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截至2026年12月31日的財年 |
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截至2027年12月31日的財年 |
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此後 |
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租賃付款總額 |
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減去：估算利息 |
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租賃負債的現值 |
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法律訴訟
公司目前不是任何訴訟的當事方，管理層也不知道有任何針對公司的未決訴訟或威脅要提的訴訟，該公司認為這些訴訟會對公司的業務、經營業績、財務狀況或現金流產生重大影響。
18
第 2 項。管理層的討論和分析 財務狀況和經營業績
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與本10-Q表季度報告（“季度報告”）中其他地方的簡明合併財務報表和相關附註以及我們向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表及其附註以及管理層對截至2022年12月31日的財務狀況和經營業績的討論和分析一起閲讀上2023 年 3 月 14 日（“2022 年年度報告”）。本討論和分析中包含的或本季度報告其他地方列出的某些信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。這些陳述基於我們對未來結果的信念和預期，並受風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致我們的實際業績與預期結果存在重大差異。我們沒有義務公開更新這些前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。除了本季度報告的 “風險因素” 和 “關於前瞻性陳述的警示性説明” 部分外，您還應閲讀我們 2022 年年度報告中包含的 “風險因素” 部分，以討論可能導致實際業績與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果存在重大差異的重要因素。
概述
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於使用我們的新型細胞穿透肽（“CPP”）技術平臺為患有複雜罕見疾病的患者開發治療方法。我們的主要候選產品 CTI-1601 是一種皮下給藥的重組融合蛋白，旨在向 FA 患者的線粒體輸送 frataxin（“FXN”），一種必需蛋白。FA 是一種罕見、進行性且致命的疾病，患者由於基因異常而無法產生足夠的 FXN。目前，沒有治療方案可以解決FA的核心缺陷，即低水平的FXN。CTI-1601 是第一種旨在提高 FA 患者 FXN 水平的潛在療法。
我們已經完成了兩項針對FA患者的1期臨牀試驗。我們還獲得了 FDA 頒發的 CTI‑1601 孤兒藥稱號、快速通道認證和罕見兒科疾病稱號。此外，我們還獲得了歐盟委員會頒發的 CTI-1601 孤兒稱號和EMA的優先藥物（“PRIME”）稱號。與根據傳統的FDA或EMA程序考慮批准的產品相比，獲得此類指定或正面意見可能不會加快開發、審查或批准的速度，也不能確保獲得美國食品藥品監督管理局（“FDA”）或歐洲藥品管理局（“EMA”）的最終批准。
我們相信，我們的CPP平臺使治療分子能夠穿過細胞膜到達細胞內靶標，有可能使其他罕見病和孤兒病的治療成為可能。我們打算使用我們的專有平臺來靶向以細胞內內容或活性缺陷或改變為特徵的其他孤兒適應症。
自成立以來，我們幾乎將所有資源投入到開發 CTI-1601、建立我們的知識產權組合、開發第三方製造能力、業務規劃、籌集資金以及為此類運營提供一般和管理支持上。
CTI-1601 計劃更新
2021 年 5 月 20 日，我們宣佈已獲得 FA 中 CTI-1601 的 PRIME 稱號。通過PRIME，EMA為藥物開發者提供早期和積極的支持，以優化有關藥物益處和風險的可靠數據的生成，並加快對藥物應用的評估，從而使這些藥物能夠更早地到達患者手中。PRIME 的稱號既基於臨牀前數據，也基於來自 FA 患者 CTI-1601 1 期項目的耐受性數據。
2021 年 5 月，我們在 2020 年 12 月完成單劑量遞增劑量 (“SAD”) 試驗，並於 2021 年 3 月完成多劑量遞增劑量 (“MAD”) 試驗的劑量後，報告了第一階段FA項目的積極營收數據。這些試驗的數據證明瞭概念驗證，表明在所有評估的組織（口腔細胞、皮膚和血小板）中，與安慰劑相比，每天皮下注射 CTI-1601 可使基線的 FXN 水平呈劑量依賴性增加。每天皮下注射 50 mg 和 100 mg CTI-1601 後，在外周組織（口腔細胞）中達到的 FXN 水平等於或超過表型正常的雜合子攜帶者預期的 FXN 水平。沒有發生與 MAD 或 SAD 試驗相關的嚴重不良事件。
19
同樣在 2021 年 5 月，FDA 暫停了我們的 CTI-1601 臨牀計劃，此前我們向該機構通報了為期 26 周的 NHP 毒理學研究的最高劑量水平的死亡率，該研究旨在支持延長 CTI-1601 患者的劑量。在暫停時，我們沒有進行過有患者入組或入組的介入性臨牀試驗。
2022 年 2 月，在迴應我們向 FDA 提交的完整答覆時，美國食品藥品管理局表示維持臨牀封存，需要更多數據來解決臨牀封鎖問題。隨後，我們向美國食品和藥物管理局提交了C類會議的申請，該申請獲得批准並於2022年7月舉行。我們提交了一份完整的答覆，其中包含了美國食品藥品管理局在會議上要求的其他信息以及有關2022年8月擬議研究的信息。
2022 年 9 月，在 C 型會議和公司提交完整答覆後，美國食品藥品管理局允許針對 FA 患者 CTI-1601 進行為期四周的 2 期安慰劑對照劑量探索試驗 25 mg 隊列繼續進行。與這一決定有關的是，美國食品藥品管理局解除了對 CTI-1601 臨牀開發計劃的全面臨牀封鎖，並實施了部分臨牀凍結。劑量探索試驗旨在進一步表徵 CTI-1601 的安全性、PD 和 PK 特徵，以提供有關長期劑量和劑量方案的信息。
2023 年 5 月，我們報告了針對 FA 患者 CTI-1601 的為期四周的 2 期安慰劑對照劑量探索試驗 25 mg 隊列的初步數據。安全數據表明，反覆皮下注射 25 mg CTI-1601 時，在 14 天內每天給藥，然後每隔一天給藥，直到第 28 天，通常耐受性良好。與安慰劑相比，持續 14 天每天皮下注射 25 mg CTI-1601 可使所有評估組織（皮膚和口腔細胞）中的 frataxin 水平比基線升高。在我們與美國食品和藥物管理局互動的過程中，該機構要求從我們提交給該機構的試驗中獲得解盲數據。我們已經向美國食品和藥物管理局提交了解盲數據，並計劃在本季度晚些時候與該機構舉行會議，討論獲得批准以啟動2期試驗的50 mg隊列所需的信息。在收到即將舉行的 FDA 會議的反饋後，我們預計將在 2023 年第三季度提供 CTI-1601 計劃下一步的最新進展。
融資活動
迄今為止，我們的運營資金主要來自出售普通股的收益、出售購買普通股的預籌認股權證的收益、2020年收購與Zafgen, Inc.（“Zafgen”）合併後的現金、現金等價物、有價證券和限制性現金，以及在2020年與扎夫根合併之前，Chondrial Holdings, LLC的資本出資。
2022 年 9 月，我們在承銷發行中出售了 25,558,750 股普通股，扣除發行成本後的淨收益為 7,520 萬美元。
2022 年 11 月，我們與一家投資銀行簽訂了銷售協議（“自動櫃員機協議”），該協議涉及建立 “市場” 發行計劃，規定通過作為銷售代理的投資銀行不時出售總額不超過5,000萬美元的普通股。
財務運營概述
收入
迄今為止，我們尚未從產品銷售中獲得任何收入，也不希望在可預見的將來通過產品的銷售產生任何收入。如果我們的開發工作取得了臨牀成功，並獲得了監管部門的批准或與第三方就我們的候選產品達成了合作協議，我們可能會從這些候選產品或合作中獲得收入。
運營費用
自成立以來，我們的大部分運營支出主要包括研發以及一般和管理成本。
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研究和開發費用
研發費用主要由與我們的產品研發工作相關的成本組成，按發生時記為支出。研發費用主要包括：
目前，我們無法合理估計或知道完成 CTI-1601 或我們可能開發的任何其他候選產品的臨牀和商業開發所需工作的性質、時間和估計成本。我們也無法預測候選產品的銷售何時（如果有的話）將開始大量淨現金流入。CTI-1601 或我們開發的任何其他候選產品的臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於多種因素，包括：
這些變量在開發候選產品方面的結果發生變化都可能顯著改變與開發該候選產品相關的成本、時間和可行性。例如，如果美國食品藥品管理局或其他監管機構要求我們進行額外的非臨牀或臨牀試驗，而非我們目前預計的完成候選產品的臨牀開發所需的非臨牀或臨牀試驗，或者如果我們在任何臨牀試驗的註冊方面遇到重大延遲，我們可能需要花費大量額外的財務資源和時間來完成臨牀開發。
一般和管理費用
一般和管理費用（主要由人事成本組成，包括工資、相關福利和股票薪酬）、與我們的行政、財務、信息技術相關的成本以及成本
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與其他行政職能有關。一般和管理費用還包括保險費用和審計、税務和法律服務的專業費用，包括為我們的知識產權尋求專利保護的法律費用。我們預計，在可預見的將來，隨着我們僱用更多員工來實施、改善和擴展我們的運營、財務、商業和管理系統，我們的一般和管理費用將增加。
運營結果
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的比較
下表彙總了我們截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的經營業績：
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截至3月31日的三個月 |
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增加 |
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2023 |
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2022 |
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（減少） |
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（以千計） |
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運營報表數據： |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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$ |
4,562 |
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$ |
5,806 |
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$ |
(1,244 |
) |
一般和行政 |
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3,075 |
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3,081 |
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(6 |
) |
運營費用總額 |
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7,637 |
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8,887 |
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(1,250 |
) |
運營損失 |
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(7,637 |
) |
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(8,887 |
) |
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1,250 |
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其他收入（支出），淨額 |
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1,111 |
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(56 |
) |
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1,167 |
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淨虧損 |
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$ |
(6,526 |
) |
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$ |
(8,943 |
) |
|
$ |
2,417 |
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研究和開發費用
截至2023年3月31日的三個月中，研發費用與截至2022年3月31日的三個月相比減少了120萬美元。研發支出的減少主要是由非臨牀開發成本減少70萬美元（主要與工藝開發成本降低有關）、藥物製造成本減少40萬美元以及臨牀試驗費用減少10萬美元所推動的。
一般和管理費用
截至2023年3月31日的三個月的一般和管理費用與截至2022年3月31日的三個月的一般和管理費用相當。招聘和專業服務費的減少被股票薪酬支出和其他人事相關費用的增加所抵消。
其他收入（支出），淨額
2023年第一季度其他收入（支出）淨額為110萬美元（收入），而2022年第一季度的支出為（10萬美元）。2023年第一季度主要與利息收入有關，與2022年第一季度相比，利息收入有所增加，這是由於更高的投資基礎和更高的利率。
流動性和資本資源
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自成立以來，我們沒有從任何來源產生任何收入，包括來自產品銷售，並且在運營中蒙受了巨大的營業虧損和負現金流。我們已將幾乎所有的資源投入到開發 CTI-1601、建立我們的知識產權組合、發展第三方製造能力、業務規劃、融資以及為此類業務提供一般和管理支持上。
現金流
下表彙總了我們在下文列出的每個時期的現金來源和用途：
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截至3月31日的三個月 |
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2023 |
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2022 |
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（以千計） |
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用於經營活動的淨現金 |
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$ |
(7,551 |
) |
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$ |
(7,533 |
) |
投資活動提供的淨現金 |
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92,250 |
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— |
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融資活動提供的淨現金 |
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— |
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— |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
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$ |
84,699 |
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$ |
(7,533 |
) |
用於經營活動的淨現金
在截至2023年3月31日的三個月中，經營活動使用了760萬美元的現金，這是我們的淨虧損650萬美元，經非現金支出調整後為130萬美元，運營資產和負債變動導致的現金來源為230萬美元。如上所述，我們的淨虧損主要歸因於與 CTI-1601 計劃相關的研發活動以及一般和管理費用。非現金支出主要是股票薪酬支出。運營資產和負債的變化主要是由於應付賬款和應計費用的減少。
在截至2022年3月31日的三個月中，經營活動使用了750萬美元的現金，這是我們的淨虧損890萬美元，經非現金支出調整後為170萬美元。如上所述，我們的淨虧損主要歸因於與 CTI-1601 計劃相關的研發活動以及一般和管理費用。非現金支出主要包括股票薪酬支出。運營資產和負債的變化主要是由於應計費用減少，但被應付賬款和預付費用的增加所抵消。
投資活動提供的淨現金
在截至2023年3月31日的三個月中，投資活動從有價債務證券到期日中提供了9,230萬美元的現金。
在截至2022年3月31日的三個月中，沒有任何投資活動。
融資活動提供的淨現金
在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，沒有任何融資活動。
關鍵會計政策與重要判斷和估計
我們的簡明合併財務報表是根據公認會計原則編制的。合併財務報表和相關披露的編制要求我們做出影響報告的資產、負債、成本和支出金額以及相關披露的估算和假設。我們認為，下述會計政策中涉及的估計和假設可能對我們的合併財務報表產生最大的潛在影響，因此，將其視為我們的關鍵會計政策。我們會持續評估這些估計和假設。在不同的假設和條件下，我們的實際結果可能與這些估計有所不同。
研發費用
某些研發活動（例如製造、非臨牀研究和臨牀試驗）的成本通常是在使用我們的供應商和合作者提供的信息和數據對完成特定任務的進展進行評估的基礎上確認的，因此，這些成本被視為製造、非臨牀和臨牀費用管理層對製造、非臨牀和臨牀費用進行重要判斷和管理審查的領域。該流程包括審查未完成的合同和採購訂單，與我們的人員和外部供應商溝通
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確定代表我們提供的服務，並在尚未開具發票或以其他方式通知我們實際成本的情況下估算所提供的服務水平和由服務產生的相關成本。我們與供應商和供應商合作，確保我們對研發費用的估算是合理的。研發活動是我們業務的核心。我們預計將增加對研發的投資，以便通過更多的臨牀試驗推進 CTI-1601。因此，我們預計，隨着我們進行 CTI-1601 和/或我們開發的任何其他候選產品的臨牀開發，我們的研發費用將在可預見的將來增加。
股票補償費用
我們使用Black-Scholes期權定價模型，根據授予當日的公允價值來衡量授予員工、非僱員顧問和董事的所有股票獎勵。Black-Scholes期權定價模型需要使用高度主觀的假設來確定股票獎勵的公允價值。我們的期權定價模型中使用的假設代表了管理層的最佳估計。這些估計很複雜，涉及許多變量、不確定性和假設以及管理層判斷的應用，因此它們本質上是主觀的。如果因素髮生變化並使用不同的假設，那麼我們的股票薪酬支出將來可能會有重大差異。
在2020年5月28日之前，我們是一傢俬營公司，缺乏公司特定的普通股歷史和隱含波動率信息。在2023年1月1日之前，公司僅根據具有可比特徵（包括企業價值、風險狀況和行業地位）的上市同行公司的歷史波動率來估算其預期的普通股價格波動率。從2023年1月1日開始，公司開始將其從2020年6月開始的歷史數據（繼2020年與Zafgen合併之後）與歷史同行羣體混合。我們會定期評估我們的同行羣體，以評估已確定的公司可能不再與我們相似的情況的變化，在這種情況下，將在計算中使用股票價格已公開的更合適的公司。我們預計將繼續這樣做，直到我們獲得有關我們自己交易的股票價格波動的完整歷史數據。
對於符合 “普通期權” 資格的獎勵，我們的股票期權的預期期限是使用 “簡化” 方法確定的。無風險利率是參照授予獎勵時有效的美國國債收益率曲線確定的，期限與該獎勵的預期期限大致相等。預期的股息收益率考慮了這樣一個事實，即我們從未支付過普通股的現金分紅，也不會在可預見的將來支付任何現金分紅。
這些獎勵的薪酬支出在必要的服務期限內予以確認，服務期通常是相應獎勵的歸屬期。通常，我們僅根據基於服務的歸屬條件發放獎勵，並使用直線法記錄這些獎勵的費用。我們會在沒收行為發生時予以核算。
我們在簡明的合併運營報表中對股票薪酬支出和綜合虧損進行分類，其分類方式與獎勵獲得者的工資成本的分類或獎勵獲得者的服務付款的分類方式相同。
運營資本要求
我們尚未將任何產品商業化，並且預計在幾年內不會從任何產品的商業銷售中獲得收入（如果有的話）。
迄今為止，我們已經蒙受了淨虧損。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，我們的淨虧損分別約為650萬美元和890萬美元。截至2023年3月31日，我們的累計赤字為1.581億美元，現金和現金等價物為1.115億美元，不包括130萬美元的限制性現金。
損失主要源於與研發活動有關的成本，以及與開發 CTI-1601 和我們的運營相關的一般和管理成本。我們預計在可預見的將來將產生鉅額費用和營業虧損，因為我們預計將繼續產生與正在進行的活動相關的費用，前提是我們：
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我們認為，根據我們目前的運營計劃，自向美國證券交易委員會提交這些財務報表之日起，我們的現金和現金等價物將能夠為至少未來十二個月的運營支出和資本支出需求提供資金。如果我們在臨牀試驗中遇到意想不到的延遲，或者我們的運營計劃與當前的假設相比還有其他意想不到的變化對我們的運營產生負面影響，我們可能會減少支出，以進一步擴大現有的現金資源。在我們能夠創造可觀收入之前（如果有的話），我們預計將通過公開或私募股權發行、債務融資、合作和許可安排或其他來源相結合來尋求額外資金。債務的產生將導致固定還款義務增加，我們可能需要同意某些限制性契約，例如限制我們承擔額外債務的能力、最低現金餘額、限制我們收購、出售或許可知識產權的能力以及其他可能對我們開展業務的能力產生不利影響的運營限制。任何額外的籌款活動都可能使我們的管理層偏離他們的日常活動，這可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生不利影響。
如果有的話，也無法保證我們能夠以可接受的條件籌集足夠的額外資本。如果此類額外融資不能以令人滿意的條件提供，或者金額不足，或者我們沒有足夠的授權股份，則我們可能被要求推遲、限制或消除商業機會的發展，我們實現業務目標、競爭力以及業務、財務狀況和經營業績的能力將受到重大不利影響。我們還可能被要求通過與合作伙伴的安排或其他方式在不理想的階段尋求資金，我們可能被要求放棄對某些技術或候選產品的權利，或者以其他方式同意對我們不利的條款，其中任何一項都可能對我們的業務、經營業績和前景產生重大不利影響。此外，地緣政治緊張局勢、資本市場的波動和其他不利的宏觀經濟事件，包括通貨膨脹壓力、銀行不穩定和美國政府管理聯邦債務限額的能力以及健康危機對全球金融市場的潛在影響，可能會降低我們獲得資本的能力，這可能會對我們的流動性和持續經營的能力產生負面影響。
如果我們無法在需要時和/或以可接受的條件獲得足夠的資金，我們可能需要大幅削減、推遲或終止我們的一項或多項研發計劃、臨牀和商業用品的製造、產品組合擴張或商業化前工作，這可能會對我們的業務前景產生不利影響，或者我們可能無法繼續運營。某些限制性條款，例如限制我們承擔額外債務的能力，對我們收購、出售或許可知識產權的能力的限制，以及其他可能對我們開展業務的能力產生不利影響的運營限制。任何額外的籌款活動都可能使我們的管理層偏離他們的日常活動，這可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生不利影響。
資產負債表外安排
在本報告所述期間，我們沒有美國證券交易委員會適用規則所定義的任何資產負債表外安排，例如與未合併實體或金融合夥企業的關係，通常被稱為結構性融資或特殊目的實體，其目的是促進無需反映在資產負債表上的融資交易。
最近發佈的會計公告
請閲讀本10-Q表季度報告第1項第一部分中包含的簡明合併財務報表附註2，以瞭解適用於我們業務的最新會計聲明（如果有）的描述。
其他公司信息
沒有。
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第 3 項。定量和定性ve 關於市場風險的披露
根據經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第12b-2條的定義，我們是 “小型申報公司”，無需在本項目下提供信息。
第 4 項。 控制和程序
我們維持 “披露控制和程序”，該術語在《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條中定義，旨在確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內得到記錄、處理、彙總和報告，並收集此類信息並將其傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和我們的首席財務官，以便及時做出必要的決定披露。
任何披露控制和程序的設計也部分基於對未來事件可能性的某些假設，無法保證任何設計在未來所有潛在條件下都能成功實現其既定目標。
關於截至2023年3月31日的季度，在我們管理層的監督和參與下，我們對披露控制和程序的設計和運作有效性進行了評估。根據這項評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序是有效的。
管理層不期望我們對財務報告的內部控制能夠防止或發現所有錯誤和所有欺詐行為。控制系統，無論構思和操作多麼良好，都只能為控制系統的目標的實現提供合理而非絕對的保證。此外，控制系統的設計必須反映出存在資源限制的事實，並且必須將控制的好處與其成本相比加以考慮。由於具有成本效益的控制系統存在固有的侷限性，對財務報告內部控制的評價無法絕對保證不會發生因錯誤或欺詐造成的錯報，也無法絕對保證所有控制問題和欺詐事件（如果有的話）已經或將要被發現。
財務報告內部控制的變化
在截至2023年3月31日的財季中，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有發生任何對我們對財務報告的內部控制產生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分-其他R 信息
第 1 項。法律訴訟程序
在正常業務過程中，我們會不時受到法律訴訟中提出的索賠。據我們所知，在截至2023年3月31日的三個月中，沒有任何可以合理預期會對我們的業務、財務狀況、經營業績或現金流產生重大不利影響的法律行動，截至本季度報告發布之日，沒有任何可能或懸而未決的法律行動。
第 1A 項。Risk 個因子
您應該仔細考慮我們 2022 年年度報告中標題為 “第 1A 項” 的風險因素。風險因素。”我們 2022 年年度報告中描述的風險並不是我們公司面臨的唯一風險。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大不利影響。
第 2 項。 未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
沒有。
第 3 項。 優先證券違約
沒有。
第 4 項。 礦山安全披露
不適用。
第 5 項。 其他信息
沒有。
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第 6 項。E展覽
作為本季度報告的一部分提交的證物列在附錄索引中，該索引以引用方式納入此處。
展覽索引
展品編號 |
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描述 |
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31.1* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條或第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。 |
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31.2* |
|
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條或第15d-14（a）條對首席財務官進行認證。 |
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32.1** |
|
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350節對首席執行官和首席財務官進行認證。 |
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101.INS* |
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內聯 XBRL 實例文檔-實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中 |
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101.SCH* |
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內聯 XBRL 分類擴展架構文檔。 |
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101.CAL* |
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內聯 XBRL 分類擴展計算文檔。 |
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101.DEF* |
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內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔。 |
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101.LAB* |
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內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔。 |
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101.PRE* |
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內聯 XBRL 分類擴展演示文稿鏈接文檔。 |
104 |
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封面交互式數據文件（格式為行內 XBRL，包含在附錄 101 中） |
* 隨函提交。
** 隨函提供。
28
簽名URES
根據經修訂的1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
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LARIMAR THERAPEUTICS, IN |
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日期：2023 年 5 月 15 日 |
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來自： |
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/s/Carole S. Ben-Maimon，醫學博士 |
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Carole S. Ben-Maimon，醫學博士 |
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總裁兼首席執行官 （首席執行官） |
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日期：2023 年 5 月 15 日 |
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來自： |
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/s/ 邁克爾·切拉諾 |
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邁克爾·切拉諾 |
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首席財務官 （首席財務和會計官） |
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