附錄 99.1

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1680581/000095017023021958/img189780767_0.jpg 

 

 

Fulcrum Therapeutics 公佈最近的業務亮點和財務業績

2023 年第一季度

― 被任命為亞歷克斯·薩皮爾首席執行官兼總裁，2023 年 7 月 1 日生效 ―

― 有望在 23 年下半年完成 losmapimod 治療面部肌肉萎縮症 (FSHD) 的 3 期 REACH 試驗的註冊 ―

― 繼續與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 進行積極討論，以解決鐮狀細胞病 (SCD) 中 FTX-6058 的臨牀擱置問題 ―

― 電話會議和網絡直播定於美國東部時間今天上午 8:00 舉行 ―

 

馬薩諸塞州劍橋——2023年5月15日——Fulcrum Therapeutics, Inc.®（以下簡稱 “公司”）（納斯達克股票代碼：FULC）是一家專注於改善基因定義罕見疾病患者生活的臨牀階段生物製藥公司，今天公佈了2023年第一季度的財務業績，並提供了業務最新情況。

 

Fulcrum臨時總裁兼首席執行官羅伯特·古爾德博士表示：“隨着今天宣佈亞歷克斯為我們的下一任首席執行官兼總裁，Fulcrum在2023年第一季度結束時處於強勢地位，對未來充滿希望。”“在我們努力解決 FTX-6058 的臨牀困境的同時，我們將繼續與 FDA 進行富有成效的對話。此外，我們仍有望在2023年下半年完成3期REACH試驗的註冊，這將使我們離可能為FSHD患者提供第一種獲得美國食品藥品管理局批准的療法又近了一步。”

 

主要業務更新

 

FTX-6058

•
2023 年 2 月 23 日，美國食品藥品管理局將可能用於治療 SCD 的 FTX-6058 的研究性新藥 (IND) 申請全面暫停臨牀擱置。
o
該機構在來文中指出了先前在2022年4月、10月和12月提交的臨牀前數據，對美國食品藥品管理局2023年2月初關於我們在2023年2月中旬提交的數據的信息請求的迴應，以及使用其他多梳抑制複合物2（PRC2）抑制劑觀察到的血液系統惡性腫瘤的非臨牀和臨牀證據。
o
正在與該機構就 FTX-6058 的臨牀保留進行積極討論。
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2023年3月報告但在臨牀暫停之前獲得的初步數據顯示，在SCD1b期臨牀試驗的12mg劑量隊列中，一名受試者的絕對胎兒血紅蛋白（hbF）比基線增加了10.0％，治療42天后的總HbF水平為24.9％。
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截至 2023 年 3 月的數據截止日期，FTX-6058 的耐受性總體良好，沒有藥物相關治療的緊急嚴重不良事件，也沒有因治療緊急不良事件而停藥。

 

洛斯馬莫德

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REACH 3期關鍵試驗的註冊工作正在進行中，該試驗在美國、加拿大和歐洲的臨牀試驗中評估洛斯馬匹莫德在FSHD中的作用。
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有望在2023年下半年完成註冊。

 

企業最新消息

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宣佈亞歷克斯·薩皮爾將加入Fulcrum，擔任總裁兼首席執行官和董事會成員，自 2023 年 7 月 1 日起生效。在擔任新職務之前，薩皮爾先生將擔任臨時總裁兼首席執行官的特別顧問，自2023年5月12日起生效。
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2023 年 1 月完成了普通股的承銷公開發行，籌集了約 1.173 億美元的淨收益。
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埃絲特·拉賈韋盧辭去首席財務官職務，自2023年4月21日起生效。Rajavelu女士擔任諮詢職務，以確保Fulcrum財務運營的連續性。

2023 年第一季度財務業績

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現金狀況：截至2023年3月31日，現金、現金等價物和有價證券為2.978億美元，而截至2022年12月31日為2.029億美元。
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協作收入：2023 年第一季度的協作收入為 30 萬美元，而 2022 年第一季度為 260 萬美元。
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研發費用：2023年第一季度的研發費用為1,670萬美元，而2022年第一季度的研發費用為1780萬美元。減少的110萬美元主要是由於研發人員減少，但與REACH進展相關的成本增加部分抵消。
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G&A費用：2023年第一季度的一般和管理費用為1150萬美元，而2022年第一季度為1,080萬美元。增加70萬美元的主要原因是股票薪酬支出增加。
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淨虧損：2023年第一季度的淨虧損為2480萬美元，而2022年第一季度的淨虧損為2590萬美元。

 

財務指導

Fulcrum預計，到2025年中期，其現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為其運營支出和資本支出需求提供資金。

 

電話會議和網絡直播

Fulcrum Therapeutics, Inc. 將於美國東部時間今天上午 8:00 舉行電話會議和網絡直播，回顧第一季度和2023年最近的業務亮點和財務業績。個人可以通過點擊此處的鏈接註冊電話會議。註冊後，參與者將收到撥號和允許他們訪問通話的唯一密碼。網絡直播可通過Fulcrum網站www.fulcrumtx.com的投資者關係部分或點擊此處觀看。網絡直播結束後，還將在90天內提供存檔重播。

關於 Fulcrum Therape
Fulcrum Therapeutics是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，專注於在醫療需求高度未得到滿足的地區改善基因定義的罕見疾病患者的生活。Fulcrum 的兩個主要臨牀開發項目是用於治療面肩部肌營養不良症 (FSHD) 的小分子 losmapimod 和 FTX-6058，一種旨在增加胎兒血紅蛋白表達的小分子，用於治療鐮狀細胞病 (SCD) 和其他血紅蛋白病，該項目目前處於美國食品藥品監督管理局發佈的全面臨牀暫停階段。該公司的專有產品引擎FulcrumSeek可以識別出可以調節基因表達的藥物靶點，以治療基因表達錯誤的已知根本原因。欲瞭解更多信息，請訪問 www.fulcrumtx.com 然後在 Twitter @FulcrumTx 和 LinkedIn 上關注我們。

關於 FTX-6058
FTX-6058 是一種正在研究的胚胎外胚層發育 (EED) 口服小分子抑制劑，它是使用 Fulcrum 的專有發現引擎 FulcrumSeek 發現的。抑制 EED 會導致包括 BCL11A 在內的關鍵胎兒珠蛋白抑制因子嚴重下調，從而導致胎兒血紅蛋白 (hbF) 增加。FTX-6058 正在開發用於治療鐮狀細胞病 (SCD) 和其他血紅蛋白病。SCD的初始數據證明瞭概念驗證，並達到了與潛在患者整體受益相關的HbF絕對增加水平。截至 2023 年 3 月的數據截止日期，暴露時間長達三個月的 SCD 患者 FTX-6058 的耐受性總體良好，沒有報告嚴重的緊急治療不良事件。FTX-6058 已獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 快速通道認證和孤兒藥稱號，用於治療 SCD。FTX-6058 目前處於美國食品藥品管理局發佈的全面臨牀凍結期。

關於鐮狀細胞病
鐮狀細胞病（SCD）是一種由六溴二苯基因突變引起的紅細胞遺傳性疾病。該基因編碼一種蛋白質，它是血紅蛋白的關鍵成分，血紅蛋白是一種蛋白質複合物，其功能是在體內輸送氧氣。這種突變的結果是氧氣輸送效率降低，形成了鐮狀的紅細胞。這些鐮狀細胞的靈活性遠不如健康細胞，可以阻塞血管或破壞細胞。SCD患者通常會遭受嚴重的臨牀後果，可能包括貧血、疼痛、感染、中風、心臟病、肺動脈高壓、腎衰竭、肝病和預期壽命縮短。

關於 Losmapimod
洛斯馬莫德是一種選擇性的 p38α/β 絲裂原活化蛋白激酶 (MAPK) 抑制劑。在Fulcrum發現p38α/β抑制劑在減少DUX4表達中的作用並對已知化合物進行了廣泛審查之後，Fulcrum獨家獲得了葛蘭素史克的洛斯馬匹莫德的許可。2b reduX4期試驗報告的結果表明，疾病進展減緩，功能得到改善，包括對上肢力量產生積極影響，支持洛斯馬匹莫德有可能成為FSHD治療的變革性療法。儘管洛斯馬莫德以前從未在肌肉萎縮症中應用過，但在多個其他適應症的臨牀試驗中，已有3600多名受試者對其進行了評估，沒有將洛斯馬莫德歸因於洛斯馬匹莫德的安全信號。洛斯馬匹莫德已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的快速通道認證和孤兒藥稱號，用於治療FSHD。Losmapimod目前正在一項針對FSHD（NCT05397470）患者的為期48周的3期多中心隨機、雙盲、安慰劑對照的平行組研究中進行評估。

關於 FSHD
FSHD 是一種嚴重、罕見、進行性和使人衰弱的疾病，尚無批准的治療方法。其特徵是骨骼肌脂肪浸潤導致肌肉萎縮，主要累及面部、肩胛骨和肩部、上臂和腹部。對患者的影響包括開展日常生活活動的能力嚴重下降、上肢功能喪失、活動能力喪失和獨立性以及慢性疼痛。FSHD 是肌肉萎縮症最常見的形式之一，據估計，僅在美國就有 16,000 至 38,000 名患者。

 

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，涉及重大風險和不確定性。除歷史事實陳述外，本新聞稿中包含的所有陳述均為前瞻性陳述，包括關於Fulcrum臨牀試驗的明示或暗示聲明，包括REACH註冊的完成；FTX-6058 的臨牀擱置，包括Fulcrum解決此類擱置的能力；Fulcrum的現金渠道；以及Fulcrum為FSHD患者提供經美國食品藥品管理局批准的療法的能力等。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並受許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中闡述或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於與解決 FTX-6058 的臨牀擱置和迴應 FDA 的要求相關的風險；Fulcrum 繼續在臨牀試驗中推進其候選產品的能力；在預期或根本的時間表內啟動和註冊臨牀試驗；獲得並維持美國食品藥品管理局和其他監管機構的必要批准；在臨牀試驗中複製洛斯馬匹莫德臨牀前研究和/或早期臨牀試驗中發現的積極結果，FTX-6058（如果恢復）和任何其他候選產品；獲得、維護或保護與候選產品相關的知識產權；管理開支；實現戰略調整的預期收益；管理高管和員工流失，包括整合新的首席執行官；籌集實現其業務目標所需的大量額外資金等。有關其他風險和不確定性以及其他重要因素（其中任何一個都可能導致Fulcrum的實際業績與前瞻性陳述中包含的業績不同）的討論，請參閲Fulcrum最近向美國證券交易委員會提交的文件中的 “風險因素” 部分以及對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表了Fulcrum截至本文發佈之日的觀點，不應將其視為Fulcrum在本文發佈之日之後的任何日期的觀點。Fulcrum預計，隨後的事件和事態發展將導致Fulcrum的觀點發生變化。但是，儘管Fulcrum可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但Fulcrum明確表示不承擔任何這樣做的義務。

 

Fulcrum Therapeutics,

精選合併資產負債表數據

（以千計）

（未經審計）

 

 

3月31日
2023

 

 

十二月三十一日
2022

 

現金、現金等價物和有價證券

 

$

297,840

 

 

$

202,921

 

營運資金 (1)

 

 

288,423

 

 

 

190,794

 

總資產

 

 

321,120

 

 

 

226,685

 

股東權益總額

 

 

296,256

 

 

 

198,942

 

(1) Fulcrum 將營運資金定義為流動資產減去流動負債。

Fulcrum Therapeutics,

合併運營報表

（以千計，每股數據除外）

（未經審計）

 

 

 

三個月已結束
3月31日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

協作收入

 

$

295

 

 

$

2,592

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

 

16,715

 

 

 

17,831

 

一般和行政

 

 

11,520

 

 

 

10,759

 

運營費用總額

 

 

28,235

 

 

 

28,590

 

運營損失

 

 

(27,940

)

 

 

(25,998

)

其他收入，淨額

 

 

3,161

 

 

 

70

 

淨虧損

 

$

(24,779

)

 

$

(25,928

)

基本和攤薄後的每股淨虧損

 

$

(0.41

)

 

$

(0.64

)

已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值

 

 

59,722

 

 

 

40,644

 

 

聯繫人：

 

投資者：
克里斯·卡拉布雷斯

LifeSci 顧問有限公司

ccalabrese@lifesciadvisors.com

917-680-5608

媒體：
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202-746-1324