Monte Rosa Therapeutics公佈2023年第一季度財務業績並提供公司最新情況
馬薩諸塞州波士頓，2023 年 5 月 11 日 — 蒙特羅莎療法有限公司（納斯達克股票代碼：GLUE）是一家開發基於分子膠降解劑（MGD）的新型藥物的臨牀階段生物技術公司，今天公佈了截至2023年3月31日的季度業務亮點和財務業績。
“在第一季度，我們在 MYC 驅動的實體瘤中進行了 MRT-2359 的 1/2 期臨牀試驗，取得了重大進展。這項試驗繼續吸引頂尖的腫瘤學家和學術中心，患者入組情況有望在下半年有初步數據可供分享。Monte Rosa首席執行官Markus Warmuth醫學博士説，Monte Rosa首席執行官Markus Warmuth醫學博士説，Monte Rosa首席執行官Markus Warmuth説，Monte Rosa的首席執行官Markus Warmuth表示。“此外，我們預計將在第二季度宣佈我們的VAV1計劃中的開發候選人。這一里程碑將標誌着我們在免疫學和炎症領域基於MGD的藥物產品線取得重大進展。我們認為，基礎生物學和臨牀前數據支持我們的vav1導向的MGD在多種自身免疫性疾病中提供臨牀益處的潛力。我們在產品線上的持續進展説明瞭我們的 QueeN 發現引擎的力量以及我們作為領先的分子膠降解劑公司的地位。在強勁的資產負債表和專注於開發有影響力的藥物的支持下，我們期待繼續進一步發展我們的分子膠療法。”
2023 年第一季度和近期亮點
未來的里程碑
2023 年第一季度財務業績
研發（R&D）費用：2023年第一季度的研發費用為2680萬美元，而2022年第一季度的研發費用為1,790萬美元。這些增長是由以下因素推動的
我們的研發組織成功實現了關鍵里程碑，包括 MRT-2359 在臨牀中的進展、我們在先導藥物優化方面的臨牀前產品線的進展以及公司用於發現工作的 QueeN 平臺的持續開發。研發支出的增加是由實現這些里程碑的員工人數和實驗室相關開支的增加所推動的。非現金股票薪酬構成2023年第一季度的研發費用210萬美元，而2022年同期為120萬美元。
一般和行政（G&A）費用：2023 年第一季度的 G&A 支出為 750 萬美元，而 2022 年第一季度為 640 萬美元。併購支出的增加是支持公司作為上市公司的增長和運營的員工人數和支出增加的結果。G&A 支出包括 2023 年第一季度 180 萬美元的非現金股票薪酬，而 2022 年同期為 110 萬美元。
淨虧損：2023年第一季度的淨虧損為3200萬美元，而2022年第一季度的淨虧損為2390萬美元。
現金狀況和財務指導：截至2023年3月31日，現金、現金等價物、限制性現金和有價證券為2.37億美元，而截至2022年12月31日，現金、現金等價物和限制性現金為2.681億美元。減少3,110萬美元主要與第一季度用於為運營提供資金的現金有關，包括應計支出的季節性減少。該公司預計，其現金和現金等價物將足以為2025年之前的計劃運營和資本支出提供資金。
關於 MRT-2359
MRT-2359 是一種強效、選擇性和口服生物可利用的分子膠降解劑 (MGD)，可誘導 E3 泛素連接酶成分 cereblon 與翻譯終止因子 GSPT1 之間的相互作用，導致 GSPT1 蛋白的靶向降解。MYC 轉錄因子（c‑myc、L-MYC 和 N-MYC）是人類癌症的公認驅動因素，可維持高水平的蛋白質翻譯，這對於不受控制的細胞增殖和腫瘤生長至關重要。臨牀前研究表明，這種對 MYC 誘導的蛋白質翻譯成癮會產生對 GSPT1 的依賴。通過誘導 GSPT1 的降解，MRT-2359 利用了這一漏洞，破壞了蛋白質合成機制，從而在 MYC 驅動的腫瘤中產生抗腫瘤活性。
關於 VAV1
VAV1 是 Rho 家族鳥嘌呤核苷酸交換因子，是 T 和 B 細胞受體下游的關鍵信號蛋白，其表達僅限於血液和免疫細胞，包括 T 和 B 細胞。臨牀前研究表明，通過MGD靶向降解VAV1蛋白會調節體外和體內T細胞和B細胞受體介導的活性，細胞因子分泌的顯著減少以及免疫疾病臨牀前模型中的活性就表明了這一點。以vav1為導向的MGD有可能在多種自身免疫適應症中提供治療益處，例如多發性硬化症、類風濕關節炎和皮膚病學疾病。
關於蒙特羅莎
Monte Rosa Therapeutics是一家生物技術公司，為患有腫瘤學、自身免疫和炎症性疾病等嚴重疾病的患者開發新型分子膠降解劑（MGD）藥物。該公司的主導項目 MRT-2359 是在一項由 MYC 驅動的 1/2 期研究中制定的
腫瘤，包括非小細胞肺癌和小細胞肺癌。MGD 是小分子蛋白質降解劑，旨在利用人體的自然機制有選擇地消除與治療相關的蛋白質。該公司的QueeN（新底物的定量和工程消除）平臺使它能夠通過將各種專有mGD庫與內部蛋白質組學、結構生物學、人工智能/機器學習和計算化學能力相結合，快速識別蛋白質靶點並設計高度選擇性的降解劑。欲瞭解更多信息，請訪問 www.monterosatx.com
前瞻性陳述
本通訊包括明示和暗示的 “前瞻性陳述”，包括1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述包括所有非歷史事實的陳述，在某些情況下，可以用 “可能”、“可能”、“將”、“應該”、“期望”、“打算”、“計劃”、“目標”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“繼續”、“持續” 或負面等術語來識別術語或其他旨在識別未來陳述的類似術語。此處包含的前瞻性陳述包括但不限於關於我們的產品開發活動、我們正在進行的被稱為 MRT-2359 的 GSPT1 降解劑的臨牀開發的陳述，包括我們對披露 MRT-2359 在 MYC 驅動的實體瘤進行 1/2 期臨牀試驗的任何初步數據的性質、意義和時機的預期、關於臨牀前項目、產品線和其中各種產品進展的陳述，包括我們的 VAV1 定向分子膠的持續開發第二季度的降解計劃、我們對該計劃潛在臨牀益處的預期以及我們對該計劃時機的預期、關於產品線和平臺進展和應用的聲明、關於我們對提名能力和提名其他靶點、候選產品和開發候選人的時機的期望以及我們對項目成功的預期和財務狀況的強度等。就其性質而言，這些聲明受到許多風險和不確定性的影響，包括我們在2023年3月16日向美國證券交易委員會提交的最新截至2023年12月31日的10-K表年度報告以及任何後續文件中列出的風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績、業績或成就與聲明中的預期或暗示存在重大和不利的差異。您不應依賴前瞻性陳述來預測未來事件。儘管我們的管理層認為我們的陳述中反映的預期是合理的，但我們無法保證前瞻性陳述中描述的未來業績、業績或事件和情況能夠實現或發生。提醒收件人不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至此類陳述發表之日，不應解釋為事實陳述。除非適用法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來的任何陳述還是其他原因。這些材料中包含的某些信息，以及在介紹這些材料時所作的任何口頭陳述，這些陳述與材料有關，或者基於從第三方來源獲得的研究、出版物、調查和其他數據以及我們自己的內部估計和研究。儘管我們認為截至這些材料發佈之日，這些第三方研究、出版物、調查和其他數據是可靠的，但我們尚未獨立核實從第三方來源獲得的任何信息的充足性、公平性、準確性或完整性，也不作任何陳述。此外，沒有任何獨立來源評估過我們內部估計或研究的合理性或準確性，也不得依賴這些材料中與此類內部估計和研究有關或基於此類內部估計和研究的任何信息或陳述。
合併資產負債表 |
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（以千計，股票金額除外） |
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3月31日 |
十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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$ |
51,847 |
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|
$ |
54,912 |
|
有價證券 |
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179,887 |
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|
|
207,914 |
|
其他應收賬款 |
|
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2,170 |
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|
7,656 |
|
預付費用和其他流動資產 |
|
|
5,692 |
|
|
|
4,444 |
|
當前限制性現金 |
|
|
960 |
|
|
|
960 |
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流動資產總額 |
|
|
240,556 |
|
|
|
275,886 |
|
財產和設備，淨額 |
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|
33,266 |
|
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|
27,075 |
|
經營租賃使用權資產 |
|
|
30,534 |
|
|
|
34,832 |
|
限制性現金，扣除流動資金 |
|
|
4,321 |
|
|
|
4,318 |
|
其他長期資產 |
|
|
351 |
|
|
|
278 |
|
總資產 |
|
$ |
309,028 |
|
|
$ |
342,389 |
|
負債和股東權益 |
|
|
|
|
|
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||
流動負債： |
|
|
|
|
|
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應付賬款 |
|
$ |
7,382 |
|
|
$ |
7,862 |
|
應計費用和其他流動負債 |
|
|
10,243 |
|
|
|
14,580 |
|
經營租賃負債的當前部分 |
|
|
2,890 |
|
|
|
3,127 |
|
流動負債總額 |
|
|
20,515 |
|
|
|
25,569 |
|
固定福利計劃負債 |
|
|
1,512 |
|
|
|
1,533 |
|
經營租賃責任 |
|
|
43,275 |
|
|
|
43,874 |
|
負債總額 |
|
|
65,302 |
|
|
|
70,976 |
|
承付款和意外開支 |
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|
|
|
|
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||
股東權益 |
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|
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普通股，面值0.0001美元；截至2023年3月31日，已授權5億股，已發行49,450,063股，已發行49,360,984股；截至2022年12月31日，已發行5億股，已發行49,445,802股，已發行49,323,531股 |
|
|
5 |
|
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|
5 |
|
額外的實收資本 |
|
|
507,688 |
|
|
|
503,696 |
|
累計其他綜合虧損 |
|
|
(1,393 |
) |
|
|
(1,752 |
) |
累計赤字 |
|
|
(262,574 |
) |
|
|
(230,536 |
) |
股東權益總額 |
|
|
243,726 |
|
|
|
271,413 |
|
負債和股東權益總額 |
|
$ |
309,028 |
|
|
$ |
342,389 |
|
合併運營報表和綜合虧損 |
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（以千計，股票和每股金額除外） |
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（未經審計） |
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三個月已結束 |
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2023 |
|
|
2022 |
|
||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
||
研究和開發 |
|
$ |
26,755 |
|
|
$ |
17,915 |
|
一般和行政 |
|
|
7,504 |
|
|
|
6,387 |
|
運營費用總額 |
|
|
34,259 |
|
|
|
24,302 |
|
運營損失 |
|
|
(34,259 |
) |
|
|
(24,302 |
) |
其他收入（支出）： |
|
|
|
|
|
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淨利息收入 |
|
|
2,437 |
|
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149 |
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外匯兑換（虧損）收益，淨額 |
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|
(85 |
) |
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|
96 |
|
處置固定資產的收益 |
|
|
— |
|
|
|
125 |
|
出售有價證券的損失 |
|
|
(131 |
) |
|
|
— |
|
其他收入總額 |
|
|
2,221 |
|
|
|
370 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(32,038 |
) |
|
$ |
(23,932 |
) |
歸屬於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄後 |
|
$ |
(0.65 |
) |
|
$ |
(0.51 |
) |
計算中使用的已發行股票的加權平均數 |
|
|
49,347,473 |
|
|
|
46,595,782 |
|
綜合損失： |
|
|
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
$ |
(32,038 |
) |
|
$ |
(23,932 |
) |
其他綜合損失： |
|
|
|
|
|
|
||
養老金福利義務規定 |
|
|
14 |
|
|
|
34 |
|
可供出售證券的未實現收益（虧損） |
|
|
345 |
|
|
|
(146 |
) |
綜合損失 |
|
$ |
(31,679 |
) |
|
$ |
(24,044 |
) |
投資者
Shai Biran，蒙特羅莎療法
ir@monterosatx.com
媒體
考特尼·希思，Scient PR
media@monterosatx.com