附錄 99.1


Ocuphire Pharma 公佈了 2023 年第一季度的財務業績並提供企業最新情況

預計將於 2023 年下半年結束與 FDA 的第 2 階段會議，以確認糖尿病視網膜病變 (DR) 中口服 APX3330 的第 3 階段監管路徑
 
PDUFA 定於 2023 年 9 月 28 日發佈 Nyxol 首個逆轉藥理誘導的散瞳症 (RM) 的適應症；Nyxol 開發 和商業化由 Viatris 資助
 
預計3,900萬美元的現金餘額將為2025年的運營提供資金

密歇根州法明頓希爾斯，2023 年 5 月 15 日 — Ocuphire Pharma, Inc.（納斯達克股票代碼：OCUP）是一家臨牀階段的眼科生物製藥公司，專注於開發用於治療視網膜和屈光眼疾病患者未滿足需求的新型 療法，今天公佈了截至2023年3月31日的第一季度財務業績，並提供了公司最新情況。
 
臨時首席執行官裏克·羅傑斯表示：“在整個第一季度，Ocuphire在我們的 APX3330 和 Nyxol 項目中都取得了重大進展。” “根據來自 APX3330 的 ZETA-1 2 期試驗的療效和安全性數據，我們正在準備與 FDA 舉行第 2 階段結束會議，以確認第 3 階段的註冊終點和研究參數。如果獲得批准，APX3330 有可能成為 的非侵入性口服早期幹預治療方法，適用於數百萬有可能發展為威脅視力的併發症的 DR 患者。對於 Nyxol 而言，我們期待 在首次以RM表示的適應症中， 將於 2023 年 9 月的 PDUFA 日期。憑藉強勁的現金狀況和我們的合作伙伴 Viatris 為 Nyxol 計劃提供資金，我們完全有能力推進 的 APX3330 和 Nyxol 計劃。”
 
未來的主要預期里程碑
 
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APX3330：與美國食品藥品管理局舉行的 2 階段會議結束，旨在確認口服 APX3330 在 DR 的第 3 階段監管路徑（2023 年下半年）
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Nyxol：RM 中的 Nyxol 的 PDUFA 日期。美國食品藥品管理局在RM的批准將觸發向Ocuphire支付1000萬美元的里程碑式款項 （2023年9月28日）
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Nyxol：Topline 來自 Nyxol 在老花眼中進行的 VEGA-2 3 期關鍵試驗的結果（2023 年底）
 
近期業務亮點
 
臨牀和監管更新

•
2023 年 1 月，該公司公佈了用於治療糖尿病視網膜病變 (DR) 的口服 APX3330 的 ZETA-1 2 期試驗的主要結果。口服 APX3330 在雙眼 ≥ 3 步惡化 DRSS 這一關鍵預先規定的次要終點上取得了統計學意義 ，並顯示出良好的安全性和耐受性。該雙目輔助終點是潛在的第 3 階段註冊終點。公司 計劃在2023年下半年舉行第二階段結束的FDA會議，以正式確認該終點和其他臨牀試驗參數。

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2023 年 2 月，該公司宣佈美國食品藥品管理局已接受 Nyxol 的新藥 申請（NDA）進行審查®在 RM 中，將 PDUFA 的日期設置為 2023 年 9 月 28 日。美國食品藥品管理局對RM的批准將觸發對Ocuphire的1000萬美元里程碑式付款。
 
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Nyxol 治療老花眼的 VEGA-2 3 期關鍵試驗的初步結果預計將於 2023 年底公佈。Nyxol 在老花眼和昏暗光線障礙 (DLD) 方面的臨牀項目繼續按計劃進行 。

演講、出版物和會議

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從 2023 年 1 月到 2023 年 5 月，在醫學和行業會議上發表了幾篇論文、海報和小組討論，介紹了 RM、DLD 和 presbyopia 中 DR 和 Nyxol 中的 APX3330 的最新情況。亮點包括：


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ZETA-1 在 DR 中進行 APX3330 的 2 期試驗的結果在 20 年會上首次向醫學界公佈第四血管生成、滲出和退化 2023 年會議將於 2023 年 2 月舉行。


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在 2023 年 4 月的視覺與眼科學研究協會 (ARVO) 年會 上以及在 2023 年 5 月的美國白內障和屈光手術學會 (ASCRS) 年會上，首次向醫學界公佈了 Nyxol 在 DLD 中 LYNX-1 的 3 期試驗結果。


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先前公佈的 APX3330 DR 中的 ZETA-1 2 期試驗結果已在 2023 年 5 月的美國白內障和屈光手術學會 (ASCRS) 年會上向醫學界公佈。
 
企業
 
4月，Ocuphire宣佈任命裏克·羅傑斯為臨時總裁兼首席執行官。羅傑斯先生是一位經驗豐富的運營主管，在生物製藥管理領域擁有 20 年的經驗。

截至2023年3月31日的第一季度財務摘要
 
截至2023年3月31日，Ocuphire的現金及現金等價物約為3,900萬美元。公司沒有債務。根據目前的預測，管理層 認為目前的手頭現金將足以為2025年的運營提供資金。
 
截至2023年3月31日的三個月，許可和合作收入為170萬美元。在截至2022年3月31日的三個月中，沒有收入記錄。2023 年第一季度的收入來自 Nyxol 許可協議下對研發服務的報銷。
 
截至2023年3月31日的三個月，一般和管理費用為230萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為170萬美元。 增長的主要原因是股票薪酬、專業服務費、法律支持和業務發展活動的增加，但淨薪資和保險成本的減少部分抵消了這一增長。 在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，一般和管理費用分別包括50萬美元和30萬美元的股票薪酬支出。
 
截至2023年3月31日的三個月，研發費用為560萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為480萬美元。 增長的主要原因是 Nyxol 和 APX3330 同期製造活動增加，以及本期薪資和諮詢成本增加。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中， 還分別包括30萬美元和10萬美元的股票薪酬支出。
 
截至2023年3月31日的季度運營虧損為610萬美元，而截至2022年3月31日的季度為650萬美元。
 
截至2023年3月31日的季度淨虧損為580萬美元，合每股虧損0.28美元，而截至2022年3月31日的季度為660萬美元，合每股虧損0.35美元。
 
有關Ocuphire財務業績的更多詳細信息，請參閲公司向美國證券交易委員會提交的截至2023年3月31日的10-Q表季度報告。
 
關於 Ocuphire Pharma
 
Ocuphire是一家上市公司（納斯達克股票代碼：OCUP），處於臨牀階段的眼科生物製藥公司，專注於開發治療視網膜和屈光眼疾患者 未得到滿足的需求的新療法。
 
Ocuphire 針對視網膜（眼後）適應症 APX3330 的主要候選產品是一種同類首創的小分子口服藥物，可阻斷由轉錄因子 Ref-1 調節的下游 通路，包括涉及血管生成 (VEGF) 和炎症 (nfKB) 的通路。這些途徑與多種眼部疾病有關，包括糖尿病視網膜病變 (DR)、糖尿病性黃斑水腫 (DME)、 和年齡相關性黃斑變性 (AMD)。Ocuphire 最近公佈了 ZETA-1 2 期試驗的主要數據，在該試驗中，APX3330 在預先確定的關鍵次要終點上取得了統計學意義，該終點是防止每日治療 24 周後出現有臨牀意義的 DR 進展。APX3330 在糖尿病受試者（ZETA-1 試驗）以及之前針對健康、肝臟疾病和癌症受試者進行的 11 項臨牀試驗中也顯示出良好的安全性和耐受性。 計劃在 APX3330 上與 FDA 舉行第 2 階段末會議。
 
Ocuphire 與 Viatris, Inc. 合作開發 Nyxol 並將其商業化®滴眼液是甲磺酸酚妥拉明的不含防腐劑的滴眼劑配方，甲磺酸酚妥拉明是一種非選擇性的 alpha-1 和 alpha-2 腎上腺素能拮抗劑，旨在通過獨特地阻斷僅存在於虹膜擴張肌上的 alpha-1 受體而不會影響睫狀肌來減小瞳孔大小。Nyxol已在總共12項臨牀試驗（3項1期，5項2期，4項3期）中進行了研究，涉及三種適應症，包括一次性用於逆轉藥物誘發的散瞳症（RM），以及每天一次用於治療老花眼和昏暗光線（夜間） 視力障礙（DLD），尚待監管部門批准。Nyxol在505（b）（2）途徑下針對第一個適應症RM的NDA已獲接受，PDUFA的指定日期為2023年9月28日。Nyxol 目前處於老花眼和 DLD 的第三階段。
 
欲瞭解更多信息，請訪問 www.ocuphire.com。

前瞻性陳述

本新聞稿中包含的關於非歷史事實的事項的陳述是1995年《私人證券訴訟改革法》 所指的 “前瞻性陳述”。此類聲明包括但不限於關於確定常任首席執行官的時機和成功與否、Nyxol 治療RM可能獲得監管部門批准、截至2023年3月31日的季度預期財務業績、為2025年運營提供資金的能力、與美國食品藥品管理局舉行第二階段結束會議的舉行情況和時機、Viatris在美國 成功啟動Nyxol的能力以及Nyxol在全球推出的能力的聲明，以及確定 APX3330 註冊路徑的能力。這些前瞻性陳述基於Ocuphire當前的預期，所涉及的假設可能永遠無法實現或可能被證明是 不正確。由於各種風險和不確定性，實際結果和事件發生時間可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異，包括但不限於：（i） 監管文件以及臨牀前和臨牀試驗，包括註冊和數據讀取的成功與時機；（ii）監管要求或發展；（iii）臨牀試驗設計和監管途徑的變化；（iv）資本資源 要求的變化；（v）風險與 Ocuphire 無法獲得足夠的東西有關繼續推進其候選產品和臨牀前項目的額外資金；(vi) 立法、監管、政治和經濟發展， (vii) 市場機會的變化，(viii) COVID-19 對臨牀項目和業務運營的影響；(ix) Nyxol 合作伙伴關係可能無法促進 Ocuphire 產品 候選產品的商業化或市場接受度的風險；(x) 任何 Ocuphire 候選產品的成功和商業化時機 cuphire 的候選產品；以及（xi）維護 Ocuphire 的知識產權權利。上述對可能導致實際事件 與預期不同的重要因素的審查不應被解釋為詳盡無遺，應與本文和其他地方包含的陳述一起閲讀，包括Ocuphire 不時向美國證券交易委員會提交和可能提交的文件中詳述的風險因素。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表截至其發表之日。Ocuphire沒有義務更新此類聲明以反映在聲明發布之日之後發生的事件或 情況。

聯繫人
 
企業
投資者關係
裏克·羅傑斯
臨時總裁兼首席執行官
ir@ocuphire.com
科裏·戴維斯博士
生命科學顧問
cdavis@lifesciadvisors.com
佈雷特·夏皮羅
CoreIR
brets@coreir.com

Ocuphire Pharma, Inc.
簡明資產負債表
（以千計，股票金額和麪值除外）
 
   
截至
  
     
3月31日
2023
（未經審計）
      
十二月
31,
2022
   
資產
            
流動資產：
            
現金和現金等價物
  
$
38,988
    
$
42,634
  
應收賬款
    
2,834
      
1,298
  
合約資產
    
2,467
      
3,552
  
預付費和其他流動資產
    
1,088
      
1,453
  
短期投資
    
22
      
49
  
流動資產總額
    
45,399
      
48,986
  
財產和設備，淨額
    
5
      
6
  
總資產
  
$
45,404
    
$
48,992
  
                 
負債和股東權益
                
流動負債：
                
應付賬款
  
$
2,221
    
$
1,069
  
應計費用
    
1,933
      
1,684
  
流動負債總額
    
4,154
      
2,753
  
認股證負債
    
—
      
—
  
負債總額
    
4,154
      
2,753
  
                 
承付款和意外開支
                
                 
股東權益
                
優先股，面值0.0001美元；截至2023年3月31日和2022年12月31日已授權1,000,000股；截至2023年3月31日和2022年12月31日，沒有發行和流通的股票 。
    
—
      
—
  
普通股，面值0.0001美元；截至2023年3月31日和2022年12月31日已授權的75,000,000股；截至2023年3月31日和2022年12月31日，已發行和流通的分別為20,947,830股和20,861,315股。
    
2
      
2
  
額外的實收資本
    
118,519
      
117,717
  
累計赤字
    
(77,271
)
    
(71,480
)
股東權益總額
    
41,250
      
46,239
  
負債和股東權益總額
  
$
45,404
    
$
48,992
  

Ocuphire Pharma, Inc.
綜合損失簡明陳述
（以千計，股票和每股金額除外）
（未經審計）

   
三個月已結束
  
   
3月31日
  
   
2023
    
2022
  
             
許可和合作收入
  
$
1,749
    
$
—
  
                 
運營費用：
                
一般和行政
    
2,285
      
1,736
  
研究和開發
    
5,595
      
4,772
  
運營費用總額
    
7,880
      
6,508
  
運營損失
    
(6,131
)
    
(6,508
)
利息支出
    
—
      
(5
)
認股權證負債的公允價值變動
    
—
      
—
  
其他收入（支出），淨額
    
340
      
(82
)
所得税前虧損
    
(5,791
)
    
(6,595
)
所得税福利（準備金）
    
—
      
—
  
淨虧損
    
(5,791
)
    
(6,595
)
扣除税款的其他綜合虧損
    
—
      
—
  
綜合損失
  
$
(5,791
)
  
$
(6,595
)
每股淨虧損：
                
基礎版和稀釋版
  
$
(0.28
)
  
$
(0.35
)
每股計算中使用的股票數量：
                
基礎版和稀釋版
    
20,939,607
      
18,888,471