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加利福尼亞州雷德伍德城，2023 年 5 月 11 日 — Adverum Biotechnologies, Inc.（納斯達克股票代碼：ADVM）是一家處於臨牀階段的公司，旨在將基因療法確立為高度流行的眼部疾病的新治療標準，今天公佈了截至2023年3月31日的第一季度財務業績，並提供了正在進行的評估 ixoberogene soroparvovec（前身為 ixo-vec）的 2 期 LUNA 試驗的最新情況如 ADVM-022），用於治療濕性年齡相關性黃斑變性（濕性 AMD）。

Adverum BioTechnologies總裁兼首席執行官洛朗·菲捨爾醫學博士表示：“我們很高興成為濕式AMD中唯一一家獲得美國食品藥品管理局快速通道認證、歐洲藥品管理局PRIME稱號以及最近獲得英國藥品和保健產品監管局創新許可和准入途徑下的創新護照的眼部基因治療公司。”“這三個全球監管機構認證將使我們能夠在從LUNA收集數據並計劃對可能針對全球高度流行疾病的首個玻璃體內基因療法進行關鍵試驗時進行深思熟慮和強有力的參與。”

“在我們的 ixo-vec 第 2 期 LUNA 試驗中，我們從研究人員及其研究團隊那裏聽到的興奮令人非常鼓舞。我們有望在2023年下半年完成這項研究的報名。” Adverum BioTechnologies首席開發官PharmD Star Seyedkazemi説。“我們計劃在2023年第三季度為一定比例的參與者提供14周的臨時數據集，包括aflibercept蛋白水平，並在2023年第四季度提供初步的療效和安全性數據。在1期OPTIC試驗中，已發現服用ixo-vec的受試者早期的afbercept蛋白水平具有治療作用，並且可以持續三年。來自LUNA新的、更低的6x10^10 vg/eye劑量的14週數據可能表明了未來的療效和長期的aflibercept蛋白水平。”

•評估濕性AMD受試者ixo-vec的第二階段LUNA試驗的註冊預計將於2023年下半年完成。參與者被隨機分配到兩個劑量，即2x10^11 vg/eye（2E11）劑量和新的、更低的6x10^10 vg/eye（6E10）劑量。正在研究四種預防性皮質類固醇治療方案，這些療法涵蓋了在非臨牀研究和OPTIC研究中觀察到的免疫原性高峯期。

•2023 年 4 月，Adverum 在視覺與眼科學研究協會 (ARVO) 2023 年年會上公佈了非人類靈長類動物的非臨牀數據，支持交錯雙向給藥 ixo-vec 的可行性。濕性 AMD 是一種雙眼疾病，在原發眼診斷後的前兩到三年內，第二隻眼的新生血管化 (naMD) 發病率高達 42%。

•2023年5月，Adverum宣佈將在美國基因與細胞療法學會（ASGCT）2023年年會期間公佈關於開發玻璃體內（IVT）基因療法的新非臨牀數據，該療法通過過度表達補體因子I（CFI）抑制補體級聯，治療乾性年齡相關性黃斑變性（乾性AMD）和地理萎縮（GA）。

•截至2023年3月31日的三個月，研發費用為2,110萬美元，而2022年同期為2,300萬美元。由於薪酬和實驗室費用降低，研發費用減少；材料生產和生物分析費用以及許可成本的增加部分抵消了研發費用。2023 年第一季度，研發費用中包含的股票薪酬支出為 140 萬美元。

•截至2023年3月31日的三個月，一般和管理費用為1,280萬美元，而2022年同期為1,520萬美元。由於薪酬、專業服務費用和招聘成本的降低，一般和管理費用有所減少。2023年第一季度，一般和管理費用中包含的股票薪酬支出為320萬美元。

濕性 AMD，也稱為新生血管 AMD 或 naMD，是一種晚期 AMD 形式，會影響大約 10% 的 AMD 患者。濕性 AMD 是 65 歲以上人羣失明的主要原因，全球約有 2,000 萬人患有這種疾病。隨着人口老齡化，濕性 AMD 的新病例預計將在全球範圍內顯著增加。預計到2040年，AMD將影響全球2.88億人，其中濕式AMD約佔10％。此外，濕性 AMD 是一種雙眼疾病，在最初的兩到三年中，第二隻眼的 naMD 發病率高達 42%。

Adverum 正在開發 ixoberogene soroparvovec（ixo-vec，前身為 ADVM-022），這是其臨牀階段的候選基因療法產品，用於治療濕性 AMD。ixo-vec 利用專有的矢量 capsid aav.7m8，在專有表達盒的控制下攜帶 aflibercept 編碼序列。與其他需要手術才能在視網膜下進行基因療法（視網膜下方法）的眼科基因療法不同，ixo-vec旨在在醫生辦公室以一次性體外注射的形式給藥，提供長期療效，減輕頻繁注射抗血管內皮生長因子（VEGF）的負擔，優化患者依從性並改善濕性 AMD 患者的視力預後。認識到濕性 AMD 需要新的治療方案，美國食品藥品監督管理局批准了用於治療濕性 AMD 的 ixo-vec 的快速通道認證。ixo-vec 還因治療濕性 AMD 獲得了歐洲藥品管理局的 PRIME 稱號和英國藥品和保健產品監管局頒發的創新護照。

LUNA 試驗是一項雙掩碼、隨機的 2 期試驗，在美國和歐洲的大約 40 個地點進行。LUNA 將評估 50 歲或以上的濕性 AMD 受試者的ixo-vec，這些受試者對抗血管內皮生長因子治療有反應。將在先前評估的2E11 vg/eye劑量和新的更低的6E10 vg/eye劑量之間平均隨機分配多達72名受試者。將研究四種預防性皮質類固醇治療方案，目的是建立一種預防性皮質類固醇方案，將預防後的炎症管理需求降至最低。正在評估的預防性療法包括22周的局部用二氟潑尼酯（Durezol®）的錐形療法、單次給藥 IVT 地塞米松（Ozurdex®）以及局部使用杜雷佐® 或 IVT Ozurdex® 與長達 10 周的錐形口服潑尼鬆療法的組合。LUNA 中的所有四種預防性皮質類固醇療法都涵蓋了在非臨牀研究和 1 期 OPTIC 研究中觀察到的免疫原性高峯期。

LUNA 試驗的主要終點是最佳矯正視力 (BCVA) 從基線到一年的平均變化，以及不良事件的發生率和嚴重程度。LUNA 的重要次要終點包括從基線到一年的中心子區域厚度 (CST) 的平均變化，以及評估預防性皮質類固醇療法在最大限度地減少炎症方面的有效性。此外，LUNA將從第14周開始評估aflibercept蛋白水平，並在第26周進行中期分析。研究參與者可以選擇參加長期延伸研究。

Adverum Biotechnologies（納斯達克股票代碼：ADVM）是一家處於臨牀階段的公司，其目標是將基因療法確立為治療高度流行的眼部疾病的新標準，其願望是開發功能性治療方法來恢復視力和預防失明。Adverum正在利用其專有的玻璃體內注射（IVT）平臺的功能，開發耐用的單次給藥療法，旨在在醫生辦公室提供，以消除為治療這些疾病而頻繁進行眼部注射的需求。Adverum正在評估其新的候選基因療法ixoberogene soroparvovec（ixo-vec，前身為 ADVM-022），該藥物是針對新生血管或濕性年齡相關性黃斑變性患者的一次性體外受精注射。此外，通過克服與當前衰弱性眼部疾病治療模式相關的挑戰，Adverum渴望改變護理標準，保持視力，並在全球範圍內產生深遠的社會影響。欲瞭解更多信息，請訪問 www.adverum.com。

本新聞稿中包含的關於未來可能發生的事件或結果的陳述是1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。此類陳述包括但不限於關於ixo-vec在治療濕性AMD方面的潛在益處、LUNA試驗的設計和註冊（包括預防性皮質類固醇療法）的陳述，以及LUNA試驗的預期初步和中期數據。由於各種風險和不確定性，實際結果可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異，包括但不限於：Adverum的新技術，這使得很難預測臨牀試驗的開始和完成時間；監管不確定性；入組不確定性；早期臨牀試驗的結果並不總是可以預測未來的臨牀試驗和結果；以及與使用ixo-vec相關的未來可能出現併發症或副作用。Adverum面臨的其他風險和不確定性在 “風險因素” 標題下以及Adverum的證券交易委員會（SEC）文件和報告的其他地方，包括Adverum於2023年3月30日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表截至其發表之日。Adverum 沒有義務更新此類聲明，以反映在聲明發表之日之後發生的事件或存在的情況。