prax-20230331
假的2023Q1000168954812 月 31 日00016895482023-01-012023-03-3100016895482023-05-05xbrli: 股票00016895482023-03-31iso421:USD00016895482022-12-31iso421:USDxbrli: 股票00016895482022-01-012022-03-310001689548美國通用會計準則：普通股成員2022-12-310001689548US-GAAP：額外實收資本會員2022-12-310001689548US-GAAP：留存收益會員2022-12-310001689548US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-12-310001689548US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-03-310001689548美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：留存收益會員2023-01-012023-03-310001689548美國通用會計準則：普通股成員2023-03-310001689548US-GAAP：額外實收資本會員2023-03-310001689548US-GAAP：留存收益會員2023-03-310001689548US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-03-310001689548美國通用會計準則：普通股成員2021-12-310001689548US-GAAP：額外實收資本會員2021-12-310001689548US-GAAP：留存收益會員2021-12-310001689548US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2021-12-3100016895482021-12-310001689548US-GAAP：額外實收資本會員2022-01-012022-03-310001689548美國通用會計準則：普通股成員2022-01-012022-03-310001689548US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-01-012022-03-310001689548US-GAAP：留存收益會員2022-01-012022-03-310001689548美國通用會計準則：普通股成員2022-03-310001689548US-GAAP：額外實收資本會員2022-03-310001689548US-GAAP：留存收益會員2022-03-310001689548US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-03-3100016895482022-03-310001689548US-GAAP：公司債務證券會員2023-03-310001689548US-GAAP：公司債務證券會員2022-12-310001689548US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2022-12-31prax: 安全0001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-03-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-03-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-03-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-03-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-03-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-03-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-03-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員2023-03-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-03-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-03-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-03-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-03-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2022-12-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2022-12-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2022-12-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2022-12-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2022-12-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2022-12-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2022-12-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員2022-12-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2022-12-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2022-12-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2022-12-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2022-12-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2022-12-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2022-12-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2022-12-310001689548US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-12-310001689548Prax: 馬薩諸塞州波士頓的 OfficeSpace 會員2021-05-31xbrli: pure0001689548US-GAAP：許可證會員Prax: UCB 會員2022-12-310001689548US-GAAP：許可證會員Prax: UCB 會員2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：許可證會員Prax: UCB 會員2023-03-310001689548US-GAAP：員工股權會員2023-03-310001689548US-GAAP：員工股權會員2022-12-310001689548Prax：TwentytyEmployeeStockincentive Plan 成員US-GAAP：股票補償計劃成員2023-03-310001689548Prax：TwentytyEmployeeStockincentive Plan 成員US-GAAP：股票補償計劃成員2022-12-310001689548US-GAAP：股票補償計劃成員Prax：TwentyTwentyEmployeeStockPurchase Plan 會員2023-03-310001689548US-GAAP：股票補償計劃成員Prax：TwentyTwentyEmployeeStockPurchase Plan 會員2022-12-310001689548US-GAAP：限制性股票成員2023-03-310001689548US-GAAP：限制性股票成員2022-12-310001689548Prax：2020 年員工股票激勵計劃成員2023-03-310001689548Prax：2020 年員工股票激勵計劃成員2022-12-310001689548Prax：2017 年員工股票激勵計劃成員2023-03-310001689548Prax：2017 年員工股票激勵計劃成員2022-12-310001689548Prax：TwentyTwentyEmployeeStockPurchase Plan 會員2023-03-310001689548Prax：TwentyTwentyEmployeeStockPurchase Plan 會員2022-12-310001689548US-GAAP：限制性股票成員2023-01-012023-03-310001689548Prax：UnvestedRestricted StockUnits成員2023-03-310001689548Prax：UnvestedRestricted StockUnits成員2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：研發費用會員2022-01-012022-03-310001689548US-GAAP：一般和管理費用會員2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：一般和管理費用會員2022-01-012022-03-310001689548US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：員工股權會員2022-01-012022-03-310001689548US-GAAP：限制性股票成員2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：限制性股票成員2022-01-012022-03-310001689548US-GAAP：員工股票會員2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：員工股票會員2022-01-012022-03-31

美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
 表單 10-Q
（Mark One）
☒根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
在截至的季度期間 2023年3月31日
或者
☐
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在過渡期內                     到                     
委員會檔案編號： 001-39620
PRAXIS 精準醫療有限公司
（其章程中規定的註冊人的確切姓名）
特拉華 47-5195942
（公司或組織的州或其他司法管轄區） （美國國税局僱主識別號）
高街 99 號, 30 樓
波士頓, MA
02110
（主要行政辦公室地址） （郵政編碼）
註冊人的電話號碼，包括區號： 617-300-8460
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易
符號		每個交易所的名稱
在哪個註冊了
普通股，面值每股0.0001美元普拉克斯納斯達克全球精選市場
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。是的☒ 不是 ☐
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的☒ 不 ☐
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器☐加速過濾器☐
非加速過濾器☒規模較小的申報公司☒
 新興成長型公司☐
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用勾號指明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第 12b-2 條）。是的☐不是 ☒
截至 2023 年 5 月 5 日，註冊人已經 62,101,292，普通股，每股面值0.0001美元，已發行。


關於前瞻性陳述的特別説明
本10-Q表季度報告包含基於我們管理層的信念和假設以及我們管理層目前可用的信息的明示或暗示的前瞻性陳述。儘管我們認為這些前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但這些陳述與未來事件或我們未來的運營或財務業績有關，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。本10-Q表季度報告中包含的前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：
•我們的候選產品開發活動和臨牀試驗的成功、成本和時機；
•我們對我們為候選產品獲得和維持知識產權保護的能力的期望；
•能夠從第三方許可與我們的候選產品相關的其他知識產權，並遵守我們現有的許可協議和合作協議；
•我們的第三方研究機構合作者繼續開展與我們的候選產品相關的研發活動的能力和意願；
•考慮到他人的知識產權，如果獲得批准，我們有能力將候選產品商業化；
•我們為我們的運營獲得資金的能力，包括完成進一步開發以及候選產品的商業化所需的資金；
•如果獲得批准，我們的候選產品的商業化；
•我們研究、開發候選產品並在獲得批准後將其商業化的計劃；
•未來與第三方就我們的候選產品（如果獲得批准）和任何其他經批准的產品的商業化達成的協議；
•我們的候選產品的市場規模和增長潛力，以及我們為這些市場服務的能力；
•我們的候選產品的市場接受率和程度（如果獲得批准）；
•我們的候選產品的定價和報銷（如果獲得批准）；
•美國和國外的監管發展;
•我們與第三方供應商和製造商簽訂合同的能力及其充分履約的能力；
•已經或可能推出的競爭療法的成功；
•我們吸引和留住關鍵科學或管理人員的能力；以及
•我們對支出、未來收入、資本要求和額外融資需求的估計的準確性。
在某些情況下，您可以通過 “可能”、“應該”、“期望”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛力”、“繼續” 等術語來識別前瞻性陳述，或者這些術語或其他類似術語的否定詞。這些陳述只是預測。您不應過分依賴前瞻性陳述，因為它們涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，在某些情況下，這些因素超出了我們的控制範圍，可能會對業績產生重大影響。可能導致實際業績與當前預期存在重大差異的因素包括我們在截至2022年12月31日的10-K表年度報告中標題為 “風險因素” 的部分中列出的因素，以及截至2023年3月31日的季度10-Q表季度報告中標題為 “風險因素” 的部分中列出的因素。如果出現這些風險或不確定性中的一種或多種，或者如果我們的基本假設被證明是不正確的，則實際事件或


結果可能與前瞻性陳述所暗示或預測的結果有很大差異。任何前瞻性陳述都不能保證未來的表現。您應完整閲讀本10-Q表季度報告以及我們在本10-Q表季度報告中引用的文件，並在此作為證物向美國證券交易委員會提交的文件，前提是我們的實際未來業績可能與這些前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績存在重大差異。
本10-Q表季度報告中的前瞻性陳述代表了我們截至本10-Q表季度報告發布之日的觀點。我們預計，隨後的事件和事態發展將導致我們的看法發生變化。但是，儘管我們可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但除非適用法律要求，否則我們目前無意這樣做。因此，在本10-Q表季度報告發布之日之後的任何日期，您都不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們的觀點。
本10-Q表季度報告還包含有關我們的行業、業務和候選產品市場的估計、預測和其他信息。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本質上受不確定性影響，實際事件或情況可能與這些信息中假設的事件和情況存在重大差異。除非另有明確説明，否則我們從自己的內部估算和研究以及市場研究公司和其他第三方、行業、醫學和一般出版物、政府數據和類似來源編制的報告、研究和類似數據中獲得該行業、業務、市場和其他數據。儘管我們沒有發現本10-Q表季度報告中列出的任何第三方信息存在任何錯誤陳述，但他們的估計，特別是與預測相關的估計，涉及許多假設，受風險和不確定性影響，並可能根據各種因素而發生變化，包括我們在截至2022年12月31日的10-K表年度報告中標題為 “風險因素” 的部分中討論的因素以及本10-Q表季度報告中其他部分中討論的因素。


目錄

  頁面
第一部分
財務信息
第 1 項。
財務報表（未經審計）
截至2023年3月31日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表
1
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的簡明合併運營報表
2
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的簡明綜合虧損表
3
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的股東權益簡明合併報表
4
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表
5
簡明合併財務報表附註
6
第 2 項。
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
13
第 3 項。
關於市場風險的定量和定性披露
22
第 4 項。
控制和程序
22
第二部分。
其他信息
23
第 1 項。
法律訴訟
23
第 1A 項。
風險因素
23
第 2 項。
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
25
第 3 項。
優先證券違約
25
第 4 項。
礦山安全披露
26
第 5 項。
其他信息
26
第 6 項。
展品
27
                   簽名
28


第一部分—財務信息
第 1 項。財務報表。
PRAXIS 精準醫療有限公司
簡明的合併資產負債表
（未經審計）
（金額以千計，股票和每股數據除外）
2023年3月31日2022年12月31日
資產
流動資產：
現金和現金等價物$80,839 $61,615 
有價證券4,983 38,874 
預付費用和其他流動資產8,580 10,351 
流動資產總額94,402 110,840 
財產和設備，淨額865 971 
經營租賃使用權資產2,700 2,901 
其他非流動資產416 416 
總資產$98,383 $115,128 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款$16,986 $14,672 
應計費用9,352 15,850 
經營租賃負債1,035 1,005 
遞延收入的本期部分2,543 2,818 
流動負債總額29,916 34,345 
長期負債：
經營租賃負債的非流動部分2,225 2,495 
遞延收入的非流動部分1,774 2,182 
負債總額33,915 39,022 
承付款和或有開支（注6）
股東權益：
優先股，$0.0001面值； 10,000,000授權股份和 不截至2023年3月31日和2022年12月31日已發行或流通的股票
— — 
普通股，$0.0001面值； 150,000,000授權股份； 57,960,387截至2023年3月31日已發行和流通的股票，以及 49,382,453截至2022年12月31日已發行和流通的股票
6 5 
額外的實收資本632,580 606,918 
累計其他綜合虧損(19)(173)
累計赤字(568,099)(530,644)
股東權益總額64,468 76,106 
負債和股東權益總額$98,383 $115,128 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
1

PRAXIS 精準醫療有限公司
簡明合併運營報表
（未經審計）
（金額以千計，股票和每股數據除外）
三個月已結束
3月31日
20232022
協作收入$683 $— 
運營費用：
研究和開發25,504 52,652 
一般和行政13,270 16,197 
運營費用總額38,774 68,849 
運營損失(38,091)(68,849)
其他收入：
其他收入，淨額636 132 
其他收入總額636 132 
淨虧損$(37,455)$(68,717)
歸屬於普通股股東的每股淨虧損，基本虧損和攤薄後$(0.71)$(1.51)
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值53,102,907 45,455,179 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
2

PRAXIS 精準醫療有限公司
綜合虧損的簡明合併報表
（未經審計）
（金額以千計）
三個月已結束
3月31日
20232022
淨虧損$(37,455)$(68,717)
扣除税款後的有價證券未實現虧損的變化154 (430)
綜合損失$(37,301)$(69,147)
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
3


PRAXIS 精準醫療有限公司
簡明的股東權益合併報表
（未經審計）
（金額以千計，股票數據除外）
普通股額外
付費
資本		累積的
赤字		累積其他
綜合損失		總計
股東
公平
股份金額
截至2022年12月31日的餘額49,382,453 $5 $606,918 $(530,644)$(173)$76,106 
股票薪酬支出— — 7,593 — — 7,593 
通過市場公開發行發行普通股，扣除發行成本 8,403,809 1 18,095 — — 18,096 
限制性股票單位的歸屬172,798 — — — — — 
因歸屬限制性股票單位而扣繳税款的股份(43,317)— (127)— — (127)
行使股票期權時發行普通股44,644 — 101 — — 101 
扣除税款後的有價證券未實現虧損的變化— — — — 154 154 
淨虧損— — — (37,455)— (37,455)
截至2023年3月31日的餘額57,960,387 $6 $632,580 $(568,099)$(19)$64,468 

普通股額外
付費
資本		累積的
赤字		累積其他
綜合損失		總計
股東
公平
股份金額
截至2021年12月31日的餘額45,300,514 $5 $567,598 $(316,615)$(176)$250,812 
股票薪酬支出— — 7,886 — — 7,886 
通過市場公開發行發行普通股，扣除發行成本70,410 — 1,368 — — 1,368 
限制性股票單位的歸屬81,130 — — — — — 
因歸屬限制性股票單位而扣繳税款的股份(17,850)— (230)— — (230)
行使股票期權時發行普通股72,278 — 333 — — 333 
扣除税款後的有價證券未實現虧損的變化— — — — (430)(430)
淨虧損— — — (68,717)— (68,717)
截至2022年3月31日的餘額45,506,482 $5 $576,955 $(385,332)$(606)$191,022 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
4

PRAXIS 精準醫療有限公司
簡明的合併現金流量表
（未經審計）
（金額以千計）
三個月已結束
3月31日
20232022
來自經營活動的現金流：
淨虧損$(37,455)$(68,717)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
折舊費用106 93 
股票薪酬支出7,593 7,886 
非現金運營租賃費用201 180 
有價證券溢價和折扣的攤銷，淨額45 375 
運營資產和負債的變化：
預付費用和其他流動資產1,771 (1,061)
應付賬款2,314 2,489 
應計費用(6,498)4,616 
經營租賃負債(240)(26)
遞延收入(683)— 
其他— 56 
用於經營活動的淨現金(32,846)(54,109)
來自投資活動的現金流：
購買財產和設備— (289)
購買有價證券— (83,022)
有價證券的到期日34,000 74,761 
由（用於）投資活動提供的淨現金34,000 (8,550)
來自融資活動的現金流：
市場發行的收益，扣除發行成本18,096 1,368 
支付市場發行的發行成本— (262)
支付與限制性股票單位歸屬相關的預扣税(127)(230)
行使股票期權的收益101 333 
融資活動提供的淨現金18,070 1,209 
現金、現金等價物和限制性現金的增加（減少）19,224 (61,450)
現金、現金等價物和限制性現金，期初62,031 139,720 
現金、現金等價物和限制性現金，期末$81,255 $78,270 
現金、現金等價物和限制性現金的對賬：
現金和現金等價物80,839 77,854 
限制性現金416 416 
現金、現金等價物和限制性現金總額$81,255 $78,270 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
5

PRAXIS 精準醫療有限公司
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
1. 業務性質
Praxis Precision Medicines, Inc.（“Praxis” 或 “公司”）是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，將遺傳性癲癇的見解轉化為中樞神經系統（CNS）（以神經元興奮抑制失衡為特徵的疾病）的療法的開發。正常的大腦功能需要在神經元迴路中保持激發和抑制的微妙平衡，失調時會導致功能異常以及罕見和更普遍的神經系統疾病。該公司正在利用其對大腦中共同生物靶點和迴路的理解，通過兩個專有平臺將遺傳見解應用於神經系統疾病療法的發現和開發。目前，每個平臺都有多個項目，有很大的潛力進行額外的程序和適應症擴展：
•Cerebrum™ 是該公司的小分子平臺，利用對神經元興奮性和神經元網絡的深刻理解，並應用一系列計算和實驗工具來開發口服精準療法
•Solidus™，該公司的反義寡核苷酸（ASO）平臺，是一種基於專有計算方法的高效、有針對性的精準醫療發現和開發引擎
該公司的平臺採用深思熟慮、務實和以患者為導向的方法，利用一系列轉化工具，包括新型的轉基因和預測性轉化動物模型和電生理學標誌物，為患者提供有效的概念驗證途徑。通過這種方法，公司建立了多元化的多模式中樞神經系統產品組合，其中包括四種針對運動障礙和癲癇的臨牀階段候選產品。對於公司在Cerebrum™ 平臺下最先進的候選產品尤利沙卡爾他胺（也稱為 PRAX-944），特發性震顫（“ET”）2b Essential1期臨牀試驗的主要結果已於2023年第一季度公佈。計劃於2023年6月與美國食品藥品監督管理局舉行第二階段末期會議，該公司打算在2023年下半年在東部時間啟動一項3期研究。公司發起了 其 PRAX-562 第 2 階段 EMBOLD 研究於 2023 年第一季度發佈，預計將於 2023 年第四季度公佈頂級業績。該公司還於2023年5月宣佈了其 PRAX-628 1期研究的積極結果，並預計將在2023年第四季度啟動局灶性癲癇的2期研究。對於該公司在Solidus™ 平臺下最先進的候選產品 PRAX-222，該公司預計將在2023年下半年公佈其EMBRAVE研究的第一劑量隊列的主要結果。
Praxis成立於2015年，並於2016年開始運營。公司主要通過發行可贖回可轉換優先股的收益為其運營提供資金，以及通過首次公開募股、後續公開發行和上架註冊聲明出售普通股的收益。從成立到2023年3月31日，公司籌集了美元544.1扣除發行成本後，這些交易的現金收益總額為百萬美元。
公司面臨生物技術行業早期公司常見的風險和不確定性，包括但不限於與完成臨牀前研究和臨牀試驗、候選產品獲得監管部門批准、競爭對手開發新的生物製藥產品、對關鍵人員的依賴、專有技術的保護、遵守政府法規以及獲得額外資金為運營提供資金的能力相關的風險。在商業化之前，目前正在開發的項目將需要額外的重大研發工作，包括臨牀前和臨牀測試以及監管部門的批准。這些工作需要大量的額外資本、足夠的人員和基礎設施以及廣泛的合規報告能力。即使公司的產品開發工作取得了成功，也不確定公司何時（如果有的話）會從產品銷售中獲得收入。
流動性
根據2014-15年度財務會計準則委員會（“FASB”）會計準則更新（“ASU”）， 披露實體繼續經營能力的不確定性（副題 205-40），公司已經評估了總體上是否存在可能引發的條件和事件
6

對公司在簡明合併財務報表發佈之日後的一年內繼續作為持續經營企業的能力產生重大懷疑。
自成立以來，公司經常蒙受損失，包括淨虧損美元37.5截至2023年3月31日的三個月為百萬美元。此外，截至2023年3月31日，該公司的累計赤字為美元568.1百萬。該公司預計，在可預見的將來，將繼續產生營業虧損。
公司預計，截至2023年3月31日，自這些簡明合併財務報表發佈之日起，其現金、現金等價物和有價證券可能不足以為未來十二個月的運營提供資金，這使人們對公司繼續作為持續經營企業的能力產生了重大懷疑，公司將需要獲得額外資金。公司預計將通過潛在的公共或私募股權融資、債務融資、合作協議或其他資本來源為其運營融資。公司的未來生存能力取決於其籌集額外資金為其運營提供資金的能力。公司無法在需要時籌集資金，這可能會對其財務狀況和實施業務戰略的能力產生負面影響。無法保證當前的運營計劃能夠實現，也無法保證會按照公司可接受的條件獲得額外資金，也無法保證根本無法保證。
隨附的簡明合併財務報表是在持續經營的基礎上編制的，其中考慮了正常業務過程中的資產變現和負債的償付。簡明合併財務報表不包括這種不確定性可能導致的與記錄資產金額的可收回性和分類或負債金額和分類有關的任何調整。
2. 重要會計政策摘要
演示基礎
隨附的簡明合併財務報表是根據美利堅合眾國公認的會計原則（“GAAP”）編制的。這些説明中任何提及適用指導的內容均意味着指財務會計準則委員會會計準則編纂（“ASC”）和ASU中的權威GAAP。
除下文所述外，在編制截至2023年3月31日的三個月的簡明合併財務報表時使用的重要會計政策與公司2022年10-K表年度報告中所包含的合併財務報表附註2中討論的政策一致。
未經審計的中期簡明合併財務信息
隨附的截至2023年3月31日的簡明合併資產負債表、截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的簡明合併運營報表、截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的簡明合併綜合虧損表、截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表未經審計。未經審計的中期財務報表的編制基礎與經審計的年度合併財務報表相同，管理層認為反映了所有調整，其中僅包括公司截至2023年3月31日的財務狀況公允表、截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的經營業績以及截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的現金流所必需的正常經常性調整。截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的財務報表披露摘要，不包括根據公認會計原則，年度財務報表所需的所有披露。
截至2023年3月31日的三個月業績不一定表示截至2023年12月31日的年度、任何其他過渡期或未來任何年度或期間的預期業績。
估算值的使用
根據公認會計原則編制簡明合併財務報表要求管理層做出估算和假設，這些估計和假設會影響報告的資產和負債金額、簡明合併財務報表發佈之日的或有資產和負債的披露以及
7

報告期內報告的支出金額。這些簡明合併財務報表中反映的重要估計和假設包括但不限於應計和預付的研發費用、合作收入、股票薪酬支出以及公司遞延所得税淨資產和相關估值補貼的可收回性。根據情況、事實和經驗的變化，定期對估計數進行審查。估計值的變化是在已知估計值的時期內記錄的。實際結果可能與這些估計存在重大差異。
最近發佈的會計公告
公司預計最近發佈的任何會計公告不會對其財務報表產生重大影響.
3. 有價證券
以下是公司截至2023年3月31日和2022年12月31日的投資組合摘要（以千計）：
截至2023年3月31日
未實現總額估計的
成本收益損失公允價值
可供出售證券：
公司債務證券$5,002 $— $(19)$4,983 
到期日為一年或更短的證券總數$5,002 $— $(19)$4,983 
可供出售證券總數$5,002 $— $(19)$4,983 
截至2022年12月31日
未實現總額估計的
成本收益損失公允價值
可供出售證券：
公司債務證券$35,042 $— $(163)$34,879 
美國政府機構發行的債務證券4,005 — (10)3,995 
到期日為一年或更短的證券總數$39,047 $— $(173)$38,874 
可供出售證券總數$39,047 $— $(173)$38,874 
截至2023年3月31日，該公司有 1總公允市場價值為美元的證券5.0百萬美元處於未實現虧損狀態。該公司認為，與證券價值下跌相關的任何未實現損失都是暫時的，主要與收購以來市場利率的變化有關，並認為它很有可能能夠持有債務證券直至到期。因此，公司預計將在到期時完全收回其債務證券的攤銷成本基礎，但備抵未得到確認。
在每個報告期結束時對證券進行減值評估。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，公司沒有記錄與可供出售證券相關的任何減值。
4. 公允價值測量
公允價值的定義是市場參與者在衡量日期通過有序交易出售資產所獲得的價格。公司根據公允價值層次結構對以公允價值計量的金融資產進行分類。以下公允價值層次結構用於根據用於對金融資產進行估值的可觀察輸入和不可觀察的輸入對金融資產進行分類：
•第1級：相同資產在活躍市場上可獲得的未調整報價；
8

•第 2 級：活躍市場中類似資產的報價、不活躍市場的報價，或在資產的整個期限內直接或間接觀察不到的投入；或
•第 3 級：價格或估值技術，需要既對資產估值具有重要意義又不可觀察的輸入。
下表顯示了公司定期按公允價值計量的金融資產的信息，並顯示了截至2023年3月31日和2022年12月31日用於確定此類公允價值的公允價值層次結構的級別（以千計）：
截至2023年3月31日
第 1 級第 2 級第 3 級總計
資產：
現金等價物：
貨幣市場基金$62,976 $— $— $62,976 
有價證券：
公司債務證券— 4,983 — 4,983 
$62,976 $4,983 $— $67,959 

截至2022年12月31日
第 1 級第 2 級第 3 級總計
資產：
現金等價物：
貨幣市場基金$34,181 $— $— $34,181 
有價證券：
公司債務證券— 34,879 — 34,879 
美國政府機構發行的債務證券3,995 — — 3,995 
$38,176 $34,879 $— $73,055 
5. 應計費用
應計費用包括以下各項（以千計）：
2023年3月31日2022年12月31日
應計外部研發費用$6,355 $10,734 
應計的人事相關費用1,748 2,803 
應計的其他費用1,249 2,313 
應計費用總額$9,352 $15,850 
6. 承付款和或有開支
2021 年 5 月，公司簽訂了位於馬薩諸塞州波士頓的辦公空間的轉租協議，該協議將於 2026 年 1 月 31 日到期，無法選擇提前續訂或終止。基本租金大約增加了 2每年百分比。公司向房東簽發了與保證金相關的信用證，該保證金由限制性現金擔保，該信用證反映在截至2023年3月31日和2022年12月31日的隨附簡明合併資產負債表上的其他非流動資產中。該租賃符合經營租賃的資格。
9

7. UCB 期權和許可協議
2022年12月，公司與UCB Biopharma SRL（“UCB”）簽訂了期權和許可協議（“合作協議”），以發現小分子療法作為KCNT1相關癲癇的潛在治療方法。根據合作協議的條款，作為雙方商定的研究計劃的一部分，公司已同意提供與生物學相關的普通研究服務，以換取一美元5.0百萬預付款。此外，該公司還向UCB提供了獨家選擇權，允許其向研究計劃中確定的任何最終的 KCNT1 小分子開發候選藥物進行全球開發和商業化許可。如果UCB行使對全球開發和商業化權利進行許可的選擇權，則合作協議規定，UCB將承擔研究、開發、製造和商業化的責任和成本。根據合作協議的條款，公司將有資格獲得期權費以及未來基於成功的開發和商業化里程碑補助金，總額最高為美元98.5百萬，此外還有合作協議中任何由此產生的產品的淨銷售額的分級特許權使用費。
該公司得出結論，UCB是客户，因此，該安排屬於主題606的範圍。在合作協議生效時，公司確定了一項履約義務，即為UCB提供研究服務。公司確定交易價格為 $5.0百萬，包括它收到的預付款。提供給UCB的期權被確定為非物質權利。
在研究服務期間，公司使用輸入法確認其研究服務績效義務在一段時間內的收入。在截至2023年3月31日的三個月中，公司確認了美元0.7與簡明合併運營報表中的合作協議相關的百萬美元合作收入。截至2023年3月31日，美元4.3百萬美元包含在簡明合併資產負債表的遞延收入中，其中 $2.5百萬被歸類為當前。
8. 普通股和優先股
普通股
截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司的法定股本包括 150,000,000普通股，$0.0001面值。
截至2023年3月31日和2022年12月31日，該公司做到了 不它持有任何國庫股。
為未來發行的預留股份
公司已保留以下普通股以備將來發行：
3月31日
2023		十二月三十一日
2022
為行使未償還股票期權而預留的股份10,691,062 8,838,028 
根據2020年股票期權和激勵計劃為未來獎勵保留的股份2,113,892 1,650,955 
根據2020年員工股票購買計劃為未來獎勵保留的股份1,167,024 839,922 
為歸屬限制性股票單位而預留的股份754,756 743,950 
留待未來發行的授權普通股總股14,726,734 12,072,855 

優先股
截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司的法定股本包括 10,000,000未指定優先股的股票，美元0.0001面值.
9. 股票薪酬
2020年股票期權和激勵計劃
截至2023年3月31日和2022年12月31日，根據2020年股票期權和激勵計劃（“2020年計劃”）獲準發行的普通股總數為 9,918,602股票和 7,449,480分別為股份。
10


2017 年股票激勵計劃
截至2023年3月31日和2022年12月31日，根據2017年股票激勵計劃（“2017年計劃”）獲準發行的普通股總數為 5,937,763股份。在2020年計劃生效後，根據2017年計劃發行新期權的任何授權均被取消，2017年計劃下將不再發放任何獎勵。
2020 年員工股票購買計劃
截至2023年3月31日和2022年12月31日，根據2020年員工股票購買計劃（“2020 ESPP”）獲準發行的普通股總數為 1,308,408股票和 981,306分別是股票。
限制性股票單位
下表彙總了公司的限制性股票單位活動：
股份加權
平均值
授予日期
公允價值
截至 2022 年 12 月 31 日，尚未歸屬743,950 $23.07 
已發行301,550 2.95 
既得(172,798)27.89 
被沒收(117,946)14.27 
截至 2023 年 3 月 31 日尚未歸屬754,756 $15.40 
截至2023年3月31日，與未歸屬限制性股票單位相關的未確認補償成本總額為美元10.5百萬，預計將在加權平均期內得到確認 2.50年份。
股票期權
下表彙總了公司的股票期權活動：
的數量
股份		加權
平均值
行使價格
每股		加權
平均值
剩餘的
合同的
任期		聚合
內在價值
（以年為單位）（以千計）
截至 2022 年 12 月 31 日，未兑現8,838,028 $13.93 
已授予2,629,255 2.97 
已鍛鍊(44,644)2.27 $83 
已取消或沒收(731,577)10.28 
截至2023年3月31日的未繳款項10,691,062 $11.53 8.23$23 
自 2023 年 3 月 31 日起可行使4,517,923 $13.74 7.33$23 
已歸屬，預計將於2023年3月31日歸屬10,488,056 $11.47 8.46$23 
股票期權的估值
在截至2023年3月31日的三個月中，公司在Black-Scholes期權定價模型中用於確定授予員工和非僱員的股票期權的授予日公允價值的加權平均假設如下：
11

三個月已結束
3月31日
2023
無風險利率3.51 %
預期期限（以年為單位）6.00
預期波動率88.22 %
預期股息收益率— %
每股加權平均授予日期公允價值$2.22 
截至2023年3月31日，與未歸屬股票期權相關的未確認補償成本總額為美元40.8百萬，預計將在加權平均期內得到確認 2.05年份。
股票薪酬
股票薪酬支出分配如下（以千計）：
三個月已結束
3月31日
20232022
研究和開發$2,223 $3,214 
一般和行政5,370 4,672 
股票薪酬支出總額$7,593 $7,886 
10. 每股淨虧損
根據每個期末的未償還金額列報的以下潛在普通股被排除在所述期間歸屬於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算範圍之外，因為將其包括在內本來是反攤薄的：
三個月已結束
3月31日
20232022
未償還的股票期權10,691,062 7,862,576 
未歸屬的限制性股票單位754,756 840,277 
根據2020年ESPP可發行的潛在股票179,768 30,341 
11,625,586 8,733,194 
11. 關聯方交易
2019年9月11日，公司與RogCon Inc.（“RogCon”）簽訂了合作與許可協議（“許可協議”）。根據許可協議，RogCon 授予公司一項獨家全球許可，允許其研究、開發和商業化用於治療由 SCN2A 基因的任何突變引起的所有形式的癲癇和/或神經發育障礙的產品。根據許可協議的條款，公司將自費和費用開展相關研究計劃下分配給它的研發活動。此外，公司有責任向RogCon償還與RogCon應公司要求開展的研發活動相關的任何費用。RogCon 的一位創始人於 2020 年 6 月成為該公司的總法律顧問。公司繼續向RogCon償還其在許可協議下開展的活動所產生的自付費用。在報告的所有期間發生的費用並不大。
12. 後續事件
公司考慮在資產負債表日期之後但在簡明合併財務報表發佈之前發生的事件或交易，為某些估計提供更多證據，或確定需要額外披露的事項。公司得出結論，隨後沒有發生任何需要披露的事件。
12

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析。
您應閲讀以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及我們在本10-Q表季度報告其他地方出現的簡明合併財務報表和相關附註，以及我們在2023年2月7日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告中包含的經審計的財務信息及其附註。本討論和分析中包含的或本10-Q表季度報告中其他地方列出的某些信息，包括與我們的業務和相關融資計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，包括我們在截至2022年12月31日的10-K表年度報告的 “風險因素” 部分中列出的以及截至2023年3月31日的三個月的10-Q表季度報告的 “風險因素” 部分中列出的因素，我們的實際業績可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果存在重大差異。
概述
我們是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，將遺傳性癲癇的見解轉化為中樞神經系統（CNS）療法的開發，這些疾病以神經元興奮抑制失衡為特徵。正常的大腦功能需要在神經元迴路中保持激發和抑制的微妙平衡，失調時會導致功能異常以及罕見和更普遍的神經系統疾病。利用我們對大腦中共同生物靶點和迴路的理解，我們正在通過兩個專有平臺將遺傳學見解應用於神經系統疾病療法的發現和開發。目前，每個平臺都有多個項目，有很大的潛力進行額外的程序和適應症擴展：
•Cerebrum™，我們的小分子平臺，利用對神經元興奮性和神經元網絡的深入理解，並應用一系列計算和實驗工具來開發口服精準療法
•Solidus™，我們的反義寡核苷酸或 ASO 平臺，是一種基於專有計算方法的高效、有針對性的精準醫療發現和開發引擎
我們的平臺採用深思熟慮、務實和以患者為導向的方法，利用一套轉化工具，包括新型的轉基因和預測性轉化動物模型和電生理學標誌物，為患者提供有效的概念驗證途徑。通過這種方法，我們建立了多元化、多模式的中樞神經系統產品組合，其中包括四種針對運動障礙和癲癇的臨牀階段候選產品。對於我們在Cerebrum™ 平臺下最先進的候選產品尤利沙卡爾他胺（也稱為 PRAX-944），原發性震顫（ET）2b Essential1期臨牀試驗的主要結果已於2023年第一季度公佈。計劃於2023年6月與美國食品藥品監督管理局（FDA）舉行第二階段末期會議，我們打算在2023年下半年在美國東部時間啟動一項第三階段研究。我們在 2023 年第一季度啟動了 PRAX-562 第 2 階段 EMBOLD 研究，預計將在 2023 年第四季度公佈總體結果。我們還在 2023 年 5 月宣佈了 PRAX-628 1 期研究的積極結果，並預計將在 2023 年第四季度啟動局灶性癲癇的 2 期研究。對於我們在Solidus™ 平臺下最先進的候選產品 PRAX-222，我們預計將在2023年下半年公佈EMBRAVE研究的第一劑量隊列的主要結果。
我們成立於 2015 年，並於 2016 年開始運營。自成立以來，我們幾乎將所有資源用於開發臨牀前和臨牀候選產品，建立我們的知識產權或知識產權、投資組合、業務規劃、籌集資金以及為這些業務提供一般和管理支持。我們採用 “虛擬” 研發模式，嚴重依賴外部顧問、合作者、合同開發和製造組織以及合同研究組織（CRO）來開展臨牀前和臨牀活動。自成立以來，我們主要通過出售和發行股權證券的收益為我們的運營提供資金。
我們是一家處於發展階段的公司，我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，如果有的話，預計在幾年內也不會產生任何收入。我們所有的候選產品仍處於臨牀前和臨牀開發階段。如果獲得批准，我們創造足以實現盈利的產品收入的能力將在很大程度上取決於我們的一種或多種候選產品的成功開發和最終商業化。自成立以來，我們經常遭受營業虧損，包括三個月的淨虧損3,750萬美元
13

2023 年 3 月 31 日結束。截至2023年3月31日，我們的累計赤字為5.681億美元。隨着我們擴大研發活動，我們預計，在可預見的將來，將產生鉅額支出和營業虧損。此外，我們的運營虧損可能會在每個季度和每年之間出現顯著波動，這取決於我們的臨牀試驗的時間和其他研發活動的支出。我們預計，由於我們的持續活動，我們的支出將保持或增加，因為我們：
•將我們的主要候選產品尤利沙卡爾他胺推進到治療ET的後期臨牀試驗；
•在 EMBOLD 臨牀試驗中推進我們的 PRAX-562 候選產品；
•在 EMBRAVE 臨牀試驗中推進我們的 PRAX-222 候選產品；
•推進我們的 PRAX-628 候選產品；
•推動我們的臨牀前候選藥物進入臨牀試驗；
•進一步投資我們的管道；
•進一步投資我們的製造能力；
•為我們的候選產品尋求監管部門的批准；
•維護、擴大、保護和捍衞我們的知識產權組合；
•獲取或許可技術；
•建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得營銷批准的任何產品商業化；以及
•在需要時，增加我們的員工人數，以支持我們的開發工作和未來的任何商業化工作。
因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和執行我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀收入之前（如果有的話），我們希望通過出售股權、債務融資或其他資本來源（包括與其他公司的潛在合作或其他戰略交易）為我們的運營融資。我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或簽訂此類其他協議或安排。如果我們未能籌集資金或在需要時簽訂此類協議，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止一種或多種候選產品的開發和商業化，或者推遲我們對潛在許可或收購的追求。
由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測支出增加的時間或金額，也無法預測何時或是否能夠實現或維持盈利。即使我們能夠創造產品銷售額，我們也可能無法盈利。如果我們未能實現盈利或無法持續維持盈利，那麼我們可能無法在計劃水平上繼續運營，被迫減少或終止業務。
截至2023年3月31日，我們擁有8,580萬美元的現金、現金等價物和有價證券，我們預計這將使我們能夠為2024年第二季度的運營支出和資本支出提供資金。我們的分析基於我們當前的現金需求、正在進行的研發計劃，這些計劃僅限於推動候選產品完成但不超過當前的臨牀試驗階段，以及持續的運營效率。由於截至2023年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券可能不足以在自本10-Q季度報告中其他地方包含的簡明合併財務報表發佈之日起至少十二個月內為我們的運營提供資金，因此我們繼續作為持續經營企業的能力存在重大疑問。我們未來的生存能力取決於我們籌集額外資金為我們的運營提供資金的能力。我們希望通過潛在的公共或私募股權融資、債務融資、合作協議或其他資本來源為我們的運營融資。我們無法在需要時籌集資金，可能會對我們的財務狀況和實施業務戰略的能力產生負面影響。無法保證當前的運營計劃能夠實現，也無法保證會按照我們可接受的條件獲得額外資金，或者根本無法保證。我們的評估基於可能被證明是錯誤的假設，我們可以比目前預期的更快地使用我們的資本資源。見 “—流動性和資本資源”。
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財務運營概述
收入
自成立以來，我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，並且預計在幾年內不會從產品銷售中獲得任何收入（如果有的話）。正如我們簡明合併財務報表附註7所述，我們於2022年12月與UCB Biopharma SRL（UCB）簽訂了期權和許可協議或合作協議。在截至2023年3月31日的三個月中，我們確認了來自合作協議的70萬美元合作收入。
運營費用
研究和開發費用
我們的業務性質和活動的主要重點產生了大量的研發成本。研發費用代表我們在以下方面產生的成本：
•開發我們的知識產權組合的成本；
•為開發候選人而開展的探索工作；
•我們的候選產品的臨牀開發成本；以及
•開發我們的製造技術和基礎設施的成本。
上述費用包括以下類別：
•人事相關費用，包括工資、福利和股票薪酬支出；
•根據與開展我們的臨牀前和臨牀研究以及許可安排的第三方（例如顧問、研究機構和 CRO）達成的協議所產生的費用；
•維持對監管要求的遵守所產生的成本；
•第三方合同開發和製造組織為採購、開發和製造臨牀前和臨牀研究材料而產生的成本；以及
•折舊、攤銷以及其他直接和分配費用，包括因我們的研發活動而產生的租金和其他運營成本，例如信息技術。
我們將研發費用記作已發生的費用。我們使用供應商和臨牀研究機構向我們提供的信息，根據對完成特定任務進展的評估，確認外部開發成本。這些活動的付款基於個別協議的條款，這些條款可能與產生的成本模式不同，並在我們的簡明合併資產負債表中作為預付費用或應計費用反映在我們的簡明合併資產負債表中。將來收到的用於研究和開發活動的商品或服務的不可退還的預付款將被遞延並資本化，即使未來沒有其他用於研究和開發的用途。資本化金額在相關貨物的交付或服務完成時計為費用。
作為一家在虛擬環境中運營的公司，我們的研發成本中有很大一部分是外部成本。我們在啟動時跟蹤特定平臺和候選產品的直接外部研發費用。由於正在進行的研究數量和我們跨平臺使用資源的能力，我們的研發平臺產生的間接或共享運營成本，例如人員、設施成本和某些諮詢成本，不會在特定平臺的基礎上記錄或維護。
下表反映了我們的研發費用，包括按平臺彙總的直接支出以及在報告所述的每個時期內認列為研發支出的間接或共享運營成本（以千計）：
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三個月已結束
3月31日
20232022
Cerebrum™
$11,135 $33,955 
Solidus™
3,602 6,042 
人事相關（包括股票薪酬）8,126 11,141 
其他間接研發費用2,641 1,514 
研發費用總額$25,504 $52,652 
研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期階段的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。我們預計，在可預見的將來，隨着我們推進候選產品進入開發階段，隨着我們繼續發現和開發其他候選產品，建立製造能力並擴展到其他治療領域，我們的研發費用將保持或增加。
目前，我們無法合理估計或知道完成任何候選產品的開發和獲得監管部門批准所必需的工作的性質、時間和估計成本。我們也無法預測何時（如果有的話）會從候選產品的銷售或許可中開始大量淨現金流入。這是由於與藥物開發相關的眾多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
•我們增加和留住關鍵研發人員的能力；
•臨牀前和臨牀開發活動的時間和進展；
•我們決定開展的臨牀前和臨牀項目的數量和範圍；
•我們有能力成功完成臨牀試驗，其安全性、耐受性和有效性特徵令美國食品藥品管理局或任何類似的外國監管機構滿意；
•我們成功開發候選產品、獲得監管部門批准然後成功將其商業化的能力；
•我們成功註冊並完成了臨牀試驗；
•與開發我們在內部確定或通過合作收購的任何其他候選產品相關的成本；
•我們發現、開發和利用生物標誌物的能力，以證明候選產品的靶向參與度、途徑參與度以及對疾病進展的影響；
•如果我們的候選產品獲得批准，我們有能力與第三方製造商簽訂和維持協議，為我們的臨牀試驗和商業生產提供臨牀供應；
•任何合作、許可或其他安排的條款和時間，包括根據該協議支付任何里程碑付款的條款和時間；
•如果獲得批准，我們獲得和維護我們的候選產品的專利、商業祕密和其他知識產權保護以及監管排他性的能力；
•我們已收到相關監管機構的營銷批准；
•如果獲得批准，我們單獨或與他人合作實現產品商業化的能力；以及
•我們的候選產品的持續可接受的安全狀況。
在開發我們的任何候選產品方面，這些變量中的任何一個發生變化都會顯著改變與開發該候選產品相關的成本、時間和可行性。例如，如果 FDA 或其他監管機構要推遲我們計劃啟動的臨牀試驗，或者要求我們進行超出我們目前預期的臨牀試驗或其他測試，或者如果我們遇到重大延遲
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報名參加我們計劃中的任何臨牀試驗，我們都可能需要花費大量額外的財務資源和時間來完成我們的臨牀開發活動。我們的任何候選產品可能永遠不會獲得監管部門的批准。藥物商業化將需要數年時間，需要大量的開發成本。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括與人事相關的成本，包括我們擔任行政、財務、法律、商業和行政職能的人員的工資、福利和股票薪酬。一般和管理費用還包括與公司事務有關的法律費用；會計、審計、税務和行政諮詢服務的專業費用；支持市場評估和情景規劃的商業相關成本；保險費用；行政差旅費用；設施相關費用，包括直接折舊成本和辦公室租金的分配支出和其他運營成本，例如信息技術。保護和捍衞我們知識產權的成本按發生時計為支出，歸類為一般和管理費用。這些成本與業務運營有關，與研發職能或任何單個平臺或候選產品無關。
我們預計，隨着我們在需要時增加員工人數，以支持研發活動的預期增長以及候選產品的潛在商業化，我們的一般和管理費用將來可能會增加。我們還預計，在提交專利申請以保護研發活動產生的創新時，還將產生額外的知識產權相關費用。
其他收入
其他收入，淨額
其他淨收入包括來自我們的現金、現金等價物和有價證券的利息收入以及投資溢價和折扣的攤銷。
所得税
自成立以來，由於我們不確定如何從這些項目中獲得收益，我們沒有為每年產生的淨虧損或賺取的研發税收抵免記錄任何美國聯邦或州所得税優惠。所得税按適用的税率確定，根據不可扣除的費用、研發税收抵免和其他永久差異進行了調整。我們的所得税準備金可能會受到估算變化的重大影響。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，沒有確認任何所得税準備金。
運營結果
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的比較
下表彙總了我們列報的每個時期的簡明合併運營報表（以千計）：
三個月已結束
3月31日		改變
20232022
協作收入$683 $— $683 
運營費用：
研究和開發25,504 52,652 (27,148)
一般和行政13,270 16,197 (2,927)
運營費用總額38,774 68,849 (30,075)
運營損失(38,091)(68,849)30,758 
其他收入：
其他收入，淨額636 132 504 
其他收入總額636 132 504 
淨虧損$(37,455)$(68,717)$31,262 
協作收入
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合作收入的增加70萬美元與根據2022年12月與UCB簽訂的合作協議提供的研究服務和產生的成本而記錄的收入有關。
研發費用
下表彙總了我們在報告所述期間的研發費用以及這些項目的變化（以千計）：
三個月已結束
3月31日		改變
20232022
Cerebrum™
$11,135 $33,955 $(22,820)
Solidus™
3,602 6,042 (2,440)
人事相關（包括股票薪酬）8,126 11,141 (3,015)
其他間接研發費用2,641 1,514 1,127 
研發費用總額$25,504 $52,652 $(27,148)
研發費用減少2710萬美元主要歸因於以下原因：
•與我們的Cerebrum™ 平臺相關的支出減少了2,280萬美元，這主要是由於：
◦由於我們在2022年第二季度的戰略調整，我們的 PRAX-114 計劃的臨牀相關支出減少了1460萬美元；
◦我們的 PRAX-562 項目支出減少了 670 萬美元，主要與去年我們完成的 1 期臨牀試驗和上一年的製造活動購買有關，但部分被與 2023 年第一季度的 EMBOLD 2 期臨牀試驗相關的啟動成本所抵消；
◦我們早期資產的活動減少了230萬美元；
◦我們的ulixacaltamide計劃的支出減少了130萬美元，這主要是由於去年完成了生產活動；以及
◦我們的 PRAX-628 1 期臨牀試驗的臨牀相關支出增加了 200 萬美元。
•與我們的 Solidus™ 平臺相關的支出減少了 240 萬美元，這主要是由於 2022 年 1 月我們行使了獲得進一步開發和商業化 PRAX-222 的權利和許可的專有選擇權，向 Ionis Pharmicals, Inc. 支付了 200 萬美元的許可費；
•由於員工人數減少，人事相關成本減少了300萬美元；以及
•間接支出增加了110萬美元，其中沒有一項是個人重大開支。
一般和管理費用
一般和管理費用減少290萬美元主要歸因於以下原因：
•諮詢費用減少了120萬美元；以及
•其他一般和管理費用減少了170萬美元，包括人事費的減少。
其他收入
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的其他收入包括我們的現金、現金等價物和有價證券的利息收入以及投資溢價和折扣攤銷。
流動性和資本資源
流動性來源
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自成立以來，我們在每個時期都蒙受了重大損失。我們尚未將任何候選產品商業化，這些候選產品處於臨牀前和臨牀開發的不同階段，我們預計在幾年內不會從任何產品的銷售中獲得收入，如果有的話。
迄今為止，我們的運營資金主要來自發行可贖回可轉換優先股的收益，以及根據我們的現貨註冊聲明通過首次公開募股、後續公開發行和市場發行出售普通股的收益。從成立到2023年3月31日，扣除發行成本，我們已經從此類交易中籌集了5.441億美元的現金收益。截至2023年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為8,580萬美元。
2021 年 11 月 3 日，我們與 Jefferies LLC（簡稱 Jefferies）簽訂了公開市場銷售協議或銷售協議，規定在由傑富瑞擔任銷售代理的市場發行中不時發行、發行和出售總額不超過 1.250 億美元的普通股。在截至2023年3月31日的三個月中，我們根據銷售協議發行並出售了8,403,809股股票，扣除我們應付的佣金和發行費用後，總淨收益為1,810萬美元。截至2023年3月31日，我們根據銷售協議共發行和出售了12,391,079股股票，扣除我們應付的佣金和發行費用後，總淨收益為3,470萬美元。
現金流
下表提供了有關我們在所列每個期間的現金流的信息（以千計）：
截至3月31日的三個月
20232022
提供的淨現金（用於）：
經營活動$(32,846)$(54,109)
投資活動34,000 (8,550)
籌資活動18,070 1,209 
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少）$19,224 $(61,450)
經營活動
我們使用現金支付運營費用和支持業務的營運資金需求極大地影響了我們的運營活動現金流。從歷史上看，由於我們投資於開發投資組合、藥物發現工作和相關基礎設施，我們的運營活動現金流為負。經營活動中使用的現金主要來自經非現金費用調整後的淨虧損以及運營資產和負債的變化，這主要是支出增加和供應商付款時間增加的結果。
在截至2023年3月31日的三個月中，用於經營活動的淨現金為3,280萬美元，主要是由於我們的3,750萬美元淨虧損和330萬美元的運營資產和負債變動，主要與應計支出減少有關，但部分被主要與股票薪酬相關的790萬美元非現金費用所抵消。
在截至2022年3月31日的三個月中，用於經營活動的淨現金為5,410萬美元，主要歸因於我們的6,870萬美元淨虧損，部分被主要與股票薪酬相關的850萬美元非現金費用以及主要與應付賬款和應計費用增加相關的610萬美元運營資產和負債變動所抵消。
投資活動
在截至2023年3月31日的三個月中，投資活動提供的淨現金為3,400萬美元，與有價證券的到期日有關。
在截至2022年3月31日的三個月中，用於投資活動的淨現金為860萬美元，主要與購買有價證券有關，部分被有價證券的到期所抵消。
融資活動
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在截至2023年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金為1,810萬美元，包括市場發行的淨收益。
在截至2022年3月31日的三個月中，融資活動提供的120萬美元淨現金包括140萬美元在市場發行的淨收益和行使股票期權的收益，部分被我們在市場上發行的發行成本的支付以及與限制性股票單位歸屬相關的税款所抵消。
運營計劃和未來資金需求
我們預計，由於我們正在進行的研發活動，我們的支出將大幅增加，尤其是在我們推進候選產品的臨牀前活動和臨牀試驗的情況下。因此，我們預計在可預見的將來將出現鉅額營業虧損和負運營現金流。我們預計，如果我們：
•在我們的 Cerebrum™ 和 Solidus™ 平臺上推進臨牀階段候選產品的臨牀開發；
•推進任何其他候選產品的開發；
•進行研究並繼續潛在候選產品的臨牀前開發；
•對製造能力進行戰略投資；
•維護我們的知識產權組合並機會主義地收購補充知識產權；
•尋求我們的候選產品獲得監管部門的批准；
•有可能建立銷售、營銷和分銷基礎設施，擴大製造能力，將我們可能獲得監管部門批准的任何產品商業化；
•在需要時，增加臨牀、科學、運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的產品開發和未來可能的商業化工作以及支持我們作為上市公司的運營的人員；以及
•在上述任何方面遇到任何延誤或遇到任何問題，包括但不限於失敗的研究、複雜的結果、安全問題或其他監管挑戰。
截至2023年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為8,580萬美元。我們無法估計營運資金需求的確切金額，但根據我們目前的運營計劃，我們認為，截至2023年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2024年第二季度的運營支出和資本支出需求提供資金。自成立以來，我們經常蒙受損失，包括截至2023年3月31日的三個月淨虧損3,750萬美元。此外，截至2023年3月31日，我們的累計赤字為5.681億美元。我們預計，在可預見的將來，將繼續造成營業虧損。我們已經評估了從總體上看，是否存在一些條件和事件使人們對我們是否有能力在本10-Q表季度報告中其他地方包含的簡明合併財務報表發佈後的一年內繼續作為持續經營企業產生實質性懷疑。由於我們預計，自本10-Q季度報告其他部分包含的簡明合併財務報表發佈之日起，截至2023年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券可能不足以為未來十二個月的運營提供資金，因此人們對我們繼續作為持續經營企業的能力存在實質性懷疑。我們未來的生存能力取決於我們籌集額外資金為我們的運營提供資金的能力。我們希望通過潛在的公共或私募股權融資、債務融資、合作協議或其他資本來源為我們的運營融資。我們無法在需要時籌集資金，可能會對我們的財務狀況和實施業務戰略的能力產生負面影響。無法保證當前的運營計劃能夠實現，也無法保證會按照我們可接受的條件獲得額外資金，或者根本無法保證。我們的評估基於可能被證明是錯誤的假設，我們可以比目前預期的更快地使用我們的資本資源。
由於與產品開發相關的許多風險和不確定性以及可能與第三方合作開發我們的候選產品，我們可能會錯誤地估計與完成研究相關的資本支出和運營支出增加的時間和金額
20

以及開發我們的候選產品。我們的資金需求以及運營支出的時間和金額將取決於許多因素，包括但不限於：
•我們的平臺和候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本；
•我們開發或可能許可的候選產品和技術的數量和特徵；
•我們獲得營銷批准的任何候選產品的未來商業化活動（包括製造、營銷、銷售和分銷）的成本和時間；
•在美國和其他司法管轄區獲得產品監管部門批准所需的成本（如果有），以及獲得批准的司法管轄區的監管機構可能要求的上市後研究費用；
•準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為任何與知識產權相關的索賠進行辯護的費用和時間；
•延續我們現有的許可安排，簽訂新的合作和許可安排；
•我們在維持業務運營方面產生的成本；
•與成為上市公司相關的成本；
•我們獲得營銷批准的任何候選產品的商業銷售所獲得的收入（如果有）；
•競爭性技術和市場發展的影響；以及
•儘管我們目前沒有完成任何此類收購或企業投資的承諾或協議，但我們在多大程度上收購或投資企業、產品和技術，包括為候選產品簽訂許可或合作安排。
識別潛在候選產品和進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得上市批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能無法取得商業上的成功。我們的商業收入（如果有的話）將來自我們預計在很多年（如果有的話）內不會上市的產品的銷售。因此，我們將需要獲得大量額外資金來實現我們的業務目標。
我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外資金，或者根本無法獲得足夠的額外資金。我們目前沒有任何承諾的外部資金來源。市場波動還可能對我們在需要時獲得資本的能力產生不利影響。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資金，則現有股東的所有權利益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股持有人權利產生不利影響的優惠。額外的債務融資和優先股融資（如果有）可能涉及協議，這些協議可能包括限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅，並可能要求發行認股權證，這可能會導致普通股持有人的稀釋。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或許可安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能會被要求推遲、限制或終止我們的產品開發計劃或任何未來的商業化工作，或者向第三方授予開發和銷售候選產品的權利，否則我們更願意自己開發和銷售這些候選產品。
關鍵會計政策與重要判斷和估計
我們的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的簡明合併財務報表為基礎，這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。這些簡明合併財務報表的編制要求我們做出影響報告的資產和負債金額的估計和假設，以及
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披露在簡明合併財務報表發佈之日的或有資產和負債以及報告期內發生的已報告的支出。我們的估算基於我們的歷史經驗以及我們認為在當時情況下合理的其他各種因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看不出來。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
與我們在2023年2月7日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中包含的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——關鍵會計政策以及重大判斷和估計” 標題下描述的政策相比，我們的關鍵會計政策沒有變化。
最近發佈的會計公告
我們已經審查了最近發佈的所有準則，並確定，除本10-Q表季度報告其他地方的簡明合併財務報表附註2中披露的外，此類準則不會對我們的簡明合併財務報表產生重大影響，也不會以其他方式適用於我們的當前業務。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
我們面臨與利率變化相關的市場風險。我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受美國總體利率水平變化的影響，特別是因為我們的現金、現金等價物和有價證券是或可能採用貨幣市場基金或有價債務證券的形式，正在或可能投資於美國財政部和美國政府機構的債務。但是，由於我們投資組合中工具的短期性質和低風險狀況，市場利率立即變動100個基點不會對我們投資組合的公允市場價值或我們的財務狀況或經營業績產生重大影響。
第 4 項。控制和程序。
管理層對我們的披露控制和程序的評估
我們維持經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第13a-15（e）條和第15d-15（e）條定義的 “披露控制和程序”，即發行人的控制和其他程序，旨在確保發行人在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規定的期限內記錄、處理、彙總和報告的規則和表格。披露控制和程序包括但不限於旨在確保發行人根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到收集並酌情傳達給發行人的管理層，包括其首席執行官和首席財務官或履行類似職能的人員，以便及時就要求的披露做出決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。
我們的管理層在首席執行官和首席財務官（分別是我們的首席執行官和首席財務官）的參與下，評估了截至2023年3月31日我們的披露控制和程序的有效性。根據截至2023年3月31日對我們的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在本10-Q表季度報告所涵蓋期間，我們的財務報告內部控制沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分——其他信息
第 1 項。法律訴訟。
截至本10-Q表季度報告發布之日，我們不是任何重大法律事務或索賠的當事方。我們可能會成為正常業務過程中出現的法律事務和索賠的當事方。我們無法預測任何此類法律事務或索賠的結果，儘管有潛在的結果，但由於辯護和和解成本、管理資源轉移和其他因素，其存在可能會對我們產生不利影響。
第 1A 項。風險因素。
下文列出的風險因素更新了我們在2023年2月7日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中標題為 “風險因素” 的部分中披露的風險因素，應與這些風險因素一起閲讀。

與研發和生物製藥行業相關的風險
與臨牀前和臨牀開發相關的風險
臨牀前和臨牀藥物開發涉及漫長、複雜和昂貴的過程，結果不確定。臨牀前測試和早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的成功，而且我們的臨牀試驗結果可能不符合美國食品藥品管理局或類似外國監管機構的要求。
為了獲得必要的監管部門批准，將任何候選產品商業化，我們必須通過廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗證明我們的候選產品對人體是安全有效的。臨牀測試費用昂貴，可能需要很多年才能完成，而且其結果本質上是不確定的。特別是，關鍵臨牀試驗通常涉及數百名患者，成本高昂且需要數年才能完成。候選產品在測試的任何階段都可能失敗，即使在早期的臨牀前研究或臨牀試驗中觀察到了令人鼓舞的活性跡象。我們的候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。此外，臨牀試驗的初步成功可能並不表示此類試驗完成後獲得的結果。
進入臨牀試驗的候選產品失敗通常會導致極高的流失率。我們的某些候選產品在後期臨牀試驗中未能達到主要終點，儘管在臨牀前研究和初步臨牀試驗中取得了進展，但將來我們的候選產品可能無法在後期臨牀試驗中顯示出預期的安全性和有效性結果。無法保證我們未來的任何臨牀試驗最終會取得成功，也無法保證我們候選產品的進一步臨牀開發。候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的開始和完成率可能會因許多因素而延遲，例如：
•無法生成足夠的臨牀前或其他體內或體外數據來支持臨牀研究的啟動；
•根據美國食品藥品監督管理局（FDA）的良好實驗室規範要求和其他適用法規，及時完成臨牀前實驗室測試、動物研究和配方研究；
•在啟動每項試驗之前，由獨立的機構審查委員會（IRB）或每個臨牀中心的倫理委員會批准；
•延遲與監管機構就研究設計達成共識，也未能獲得監管機構授權以啟動臨牀試驗；延遲與潛在合同研究組織（CRO）和臨牀試驗場所就可接受的條款達成協議，協議的條款可能會有廣泛的談判，不同的 CRO 和臨牀試驗場所之間可能存在顯著差異；
•延遲識別、招聘和培訓合適的臨牀研究人員；
•延遲招募合適的患者參加我們的臨牀試驗；
•延遲製造、測試、發行、驗證或進口/出口足夠穩定數量的我們的候選產品用於臨牀試驗，或者無法進行上述任何操作；
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•臨牀試驗所必需的候選產品或其他材料的供應或質量不足或質量不足，或延遲充分開發、描述或控制適合臨牀試驗的製造工藝；
•監管機構實施臨時或永久性臨牀封鎖；
•競爭對手就相關技術進行的試驗的進展情況，這些試驗引起了美國食品藥品管理局或外國監管機構對該技術患者面臨的廣泛風險的擔憂，或者如果美國食品和藥物管理局或外國監管機構發現研究方案或計劃明顯不足以實現其既定目標；
•招募、篩查和登記患者的延遲，以及患者退出臨牀試驗或未能返回接受治療後隨訪而造成的延遲；
•臨牀場所的運營問題造成的延誤；
•難以與患者團體和研究人員合作；
•我們的 CRO、其他第三方或我們未能遵守臨牀試驗協議；未能按照 FDA 或任何其他監管機構的良好臨牀實踐要求或其他國家的適用監管指南進行表現；
•與候選產品相關的被認為超過其潛在益處的不良事件的發生，或者在其他公司進行的同類藥物試驗中發生的不良事件；
•臨牀試驗協議的變更；
•偏離試驗方案或退出試驗的臨牀場所；
•需要修改或提交新的臨牀方案的監管要求和指南的變化；
•臨牀開發計劃所依據的護理標準的變化，可能需要新的或額外的試驗；
•選擇需要長時間觀察或分析所得數據的臨牀終點；
•我們的候選產品的臨牀試驗成本高於我們的預期；
•對我們的候選產品進行的臨牀試驗產生陰性或不確定的結果，這可能導致我們決定或監管機構要求我們進行額外的臨牀試驗或放棄此類候選產品的開發；
•將製造流程轉移到由合同開發和製造組織或 CDMO 運營的大型設施，以及我們的 CDMO 或我們延遲或未能對此類製造流程進行任何必要的更改；以及
•第三方不願或無法履行對我們的合同義務。
臨牀試驗必須根據美國食品和藥物管理局和其他適用監管機構的法律要求、法規或指導方針進行，並接受這些政府機構和進行臨牀試驗的醫療機構的倫理委員會或IRB的監督。在開始臨牀試驗之前，FDA或類似的外國監管機構可能會對我們提議的臨牀方案提出問題或疑慮。例如，美國食品藥品管理局此前已對我們的某些候選產品發佈了臨牀暫停令，在這些問題或疑慮得到解決之前，我們無法開始相應的臨牀試驗。
如果我們、正在進行此類試驗的機構的IRB、此類試驗的數據安全監督委員會或美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構暫停或終止臨牀試驗，我們也可能會遇到延遲。此類機構可能會由於多種因素而實施此類暫停或終止，包括未能按照監管要求或我們的臨牀協議進行臨牀試驗、美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構對臨牀試驗業務或試驗場所的檢查導致臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用藥物的好處、政府法規或行政行動的變化或缺乏足夠的資金繼續臨牀試驗。此外，我們可能需要修改臨牀試驗協議，這可能要求我們將臨牀試驗方案重新提交給IRB或倫理委員會進行重新審查，這可能會影響臨牀試驗的成本、時間或成功完成。
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我們的一些試驗是、過去和將來可能都是開放標籤研究，在這種研究中，患者和研究者都知道患者是否正在接受研究候選產品或現有批准的藥物或安慰劑。最常見的是，開放標籤臨牀試驗僅測試研究候選產品，有時會在不同的劑量水平下進行測試。開放標籤臨牀試驗受到各種限制，這些限制可能會誇大任何治療效果，因為開放標籤臨牀試驗中的患者知道他們何時正在接受治療。此外，開放標籤臨牀試驗可能受到 “研究者偏見” 的影響，即評估和審查臨牀試驗生理結果的人員知道哪些患者接受了治療，並且鑑於這些知識，可能會更有利地解釋接受治療組的信息。因此，在開放標籤試驗中觀察到的陽性結果可能不會在以後的安慰劑對照試驗中複製。此外，我們正在研究的適應症的臨牀研究中可能存在的試驗設計差異和安慰劑效應，這可能使我們很難將早期臨牀試驗的結果推斷到以後的臨牀試驗，也很難解釋我們任何試驗中的臨牀數據。此外，我們計劃對包括ulixacaltamide在內的某些候選產品進行臨牀試驗，使用新的主要終點，美國食品藥品管理局和其他監管機構在解釋和審查方面的經驗可能有限。儘管我們計劃就臨牀研究的設計和實施尋求與美國食品藥品管理局和其他監管機構達成共識，但使用新的試驗終點可能會增加美國食品藥品管理局和其他監管機構考慮此類試驗結果的風險，即使成功也不足以確定候選產品的安全性或有效性，這可能需要我們在目前為候選產品所設想的研究之外進行更多研究。
此外，在歐盟等國外為我們的候選產品進行臨牀試驗會帶來額外的風險，可能會延遲我們的臨牀試驗的完成。這些風險包括由於醫療保健服務或文化習俗的差異而導致外國入組患者未能遵守臨牀方案，管理與外國監管計劃相關的額外行政負擔，以及與這些外國相關的政治和經濟風險。
此外，我們臨牀試驗的主要研究人員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能需要向 FDA 或類似的外國監管機構報告其中一些關係。美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能會得出結論，認為我們與首席調查員之間的財務關係造成了利益衝突或以其他方式影響了對研究的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗場所生成的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致 FDA 或類似的外國監管機構（視情況而定）延遲批准或拒絕我們的上市申請，並最終可能導致我們的一種或多種候選產品被拒絕上市批准。
延遲完成候選產品的任何臨牀前研究或臨牀試驗將增加我們的成本，減緩候選產品的開發和批准流程，並延遲或可能危及我們開始產品銷售和創造產品收入的能力。此外，導致或導致臨牀試驗延遲開始或完成的許多因素最終也可能導致我們的候選產品被監管部門拒絕批准。因此，我們的臨牀前研究或臨牀試驗的任何延誤都可能縮短我們擁有將候選產品商業化的專有權利的時期，而我們的競爭對手可能能夠在我們之前將產品推向市場，並且我們的候選產品的商業可行性可能會大大降低。任何此類事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
此外，FDA和其他監管機構有關臨牀試驗的政策可能會發生變化，可能會頒佈其他政府法規。如果我們進展緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的臨牀試驗要求或政策，我們的開發計劃可能會受到影響。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用。
近期未註冊股權證券的銷售
在截至2023年3月31日的三個月中，我們沒有出售任何未註冊的證券。
發行人及關聯買家購買股權證券
在截至2023年3月31日的三個月中，我們沒有回購任何普通股。
第 3 項。優先證券違約。
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不適用。
第 4 項。礦山安全披露。
不適用。
第 5 項。其他信息。
沒有。
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第 6 項。展品。
展覽
數字		描述
3.1
經修訂和重述的Praxis Precision Mediciness, Inc. 公司註冊證書（參照註冊人於2020年10月20日提交的8-K表最新報告（文件編號001-39620）的附錄3.1納入）。
3.2
經修訂和重述的Praxis Precision Mediciness, Inc. 章程（參照註冊人於2022年1月7日提交的8-K表最新報告（文件編號001-39620）的附錄3.1納入）。
10.1
Praxis Precision Medicines, Inc.與Nicole Sweeny簽訂的截至2023年3月21日的離職信協議（參照註冊人於2023年3月21日提交的8-K表最新報告（文件編號001-39620）附錄10.1合併）。
31.1*
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。
31.2*
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席財務官進行認證。
32.1**
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證。
101.INS*內聯 XBRL 實例文檔
101.SCH*內聯 XBRL 分類擴展架構文檔
101.CAL*內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF*內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
101.LAB*內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔
101.PRE*內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔
104封面交互式數據文件（嵌入在行內 XBRL 文檔中）
*隨函提交。
** 本附錄32.1中提供的認證被視為本10-Q表季度報告附件，就經修訂的1934年《證券交易法》第18條而言，不被視為 “已提交”。除非註冊人特別以提及方式納入經修訂的1933年《證券法》或經修訂的1934年《證券交易法》，否則此類認證不得被視為以提及方式納入任何申報中。
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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
 PRAXIS 精準醫療有限公司
日期： 2023年5月11日來自： /s/ Marcio Souza
  馬西奧·索薩
  首席執行官兼董事（首席執行官）
日期： 2023年5月11日來自： /s/ 蒂莫西·凱利
  蒂莫西·凱利
  首席財務官（首席財務官）
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