處於 罕見病療法的最前沿 23 年第一季度業績 電話會議和 網絡直播 2023 年 5 月 10 日

2 前瞻性陳述 本演示包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，涉及我們的候選產品 的臨牀前和臨牀開發、臨牀前研究和臨牀試驗結果的時間和報告、我們的候選產品可能獲得監管部門批准的前景和時間、 商業化計劃、製造和供應計劃、融資計劃以及公司的預計收入和現金狀況。不應將 納入前瞻性陳述視為我們表示我們的任何計劃都將實現。本演示文稿中的任何或所有前瞻性陳述都可能被證明是錯誤的，並可能受到我們可能做出的不準確假設或已知或未知的風險和不確定性的影響 。例如，關於 與監管機構討論的目標、進展、時機和結果（包括受到 COVID-19 相關幹擾的影響）的陳述，均基於當前信息。COVID-19 疫情對運營的潛在影響本質上是未知的，也無法充滿信心地預測，可能導致實際業績和業績與本新聞稿中的聲明存在重大差異，包括 但不限於，因為這會對總體政治和經濟狀況產生影響，包括政府當局努力緩解 COVID-19，例如旅行禁令、 住房訂單和第三方企業關閉和資源分配、製造和供應鏈中斷以及限制患者獲得商業或臨牀 產品。除了 COVID-19 疫情的影響外，由於我們的業務固有的風險和不確定性，實際結果可能與本新聞稿中提出的結果存在重大差異， 包括但不限於：臨牀或臨牀前研究的結果可能表明候選產品不安全或無效；可能難以讓 患者參與我們的臨牀試驗；監管機構，包括美國食品藥品管理局、EMA、MHRA，以及 PMDA，可能不會批准或可能延遲對我們產品的批准候選人；可能需要監管檢查的 可能被推遲或不成功並延遲或阻礙產品批准；如果獲得批准，我們可能無法在 歐洲、日本、美國和其他地區或 AT-GAA 成功地將 Galafold 商業化；臨牀前和臨牀研究可能會因為我們發現嚴重的副作用或 其他安全問題而被推遲；我們可能無法成功地將 Galafold 商業化能夠製造或提供足夠的臨牀或商業產品；以及我們製造或供應足夠的臨牀或商業產品的潛力需要額外的資金才能完成 我們所有的研究和製造。此外，早期臨牀前研究和/或臨牀試驗的結果可能無法預測未來的結果。關於公司財務 指導和財務目標以及這些目標實現情況的聲明。關於公司收入和現金狀況預測的報表，實際業績可能會因 市場因素和公司執行其運營和預算計劃的能力而有所不同。此外，所有前瞻性陳述都受其他風險的影響，詳見我們將於今天提交的截至2022年12月31日止年度的 10-K表年度報告和截至2023年3月31日的季度10-Q表年度報告。提醒您不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日。本警示聲明對所有前瞻性陳述進行了全面限定，我們沒有義務修改 或更新本新聞稿以反映本文發佈之日之後的事件或情況。 Non-GAAP 財務指標 除了根據美國公認會計原則編制的財務信息外，本演示文稿還包含調整後的財務指標，我們認為這些指標為投資者和管理層提供了與經營業績和趨勢有關的 補充信息，便於各期之間和預測信息的比較。這些調整後的財務 指標是非公認會計準則指標，應考慮補充但不能替代根據美國公認會計原則編制的信息。我們通常排除某些 GAAP 項目，這些項目管理層認為不會影響我們的基本運營，也不符合 GAAP 對異常或非經常性項目的定義。其他公司可能以不同的方式定義這些 衡量標準。當我們在前瞻性基礎上提供對非公認會計準則運營支出的預期時，如果不付出不合理的努力，通常無法對非公認會計準則 預期與相應的公認會計準則指標之間的差異進行調節，這是因為 將在未來相關時期被排除在公認會計準則指標之外的項目（例如異常收益或虧損）可能存在很大的變異性、複雜性和可見度較低。排除項目的可變性可能會對我們未來的 GAAP 業績產生重大影響，而且可能會 不可預測。

3 一家以患者為中心的罕見病生物技術公司 收入持續實現兩位數增長 、全球商業基礎設施和後期開發能力 GLOBAL 商業 組織 員工 位於 20 個國家 GALAFOLD OPBILITI + OPFOLDA 基因療法 Pormpoliti } 蛋白質 工程 和糖生物學方面的經驗 12-17% 23 財年 Galafold 收入增長 在 CER non-GAAP 預計在 2023 年下半年盈利 累計 15 億美元- 峯值潛力 20億美元 GAA 正在對 Pompe Disease 進行全球 監管審查 截至 23 年 3 月 31 日 世界級 臨牀版 Development 能力

2023 Strategic Priorities 在 CER1 Secure FDA、EMA 和 MHRA 對 AT-GAA 的批准下，將 Galafold 收入保持在 12-17% 的兩位數增長 在全球成功推出 AT-GAA 推進同類最佳的下一代 Fabry 和 Pompe pipeline 項目和能力 在盈利之路上保持強勁的財務狀況 4 1 2 3 4 5 1CER：恆定匯率；2023 Galafold 收入指導採用截至2022年12月31日的實際匯率

5 Galafold®（migalastat）持續增長 在 治療法布里病方面樹立領導地位

6 2023 Galafold 的成功（截至 2023 年 3 月 31 日） 在 Galafold 的成功基礎上，利用領導地位推動持續增長 Galafold 適用於確診為法布里病和易感變異的成年人。Galafold (≥ 10%) 報告的最常見不良反應是頭痛、鼻咽炎、尿路感染、噁心和發熱。有關 Galafold 的更多信息，包括完整的美國處方信息，請訪問 訪問 https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf。有關Galafold的更多重要安全信息，包括態學和給藥方法、特殊警告、 藥物相互作用和藥物不良反應，請參閲歐洲Galafoldss的smPC，可從EMA網站www.ema.europa.eu獲得。 Galafold 是美國 Label 40+ 獲得監管批准 批准的具有獨特作用機制的口服 治療方案 在美國 Label 40+ 獲得 批准 49 項橙皮書 上市專利 861萬美元 1Q23 br {br } 收入 12-17% 2023 Galafold 運營增長 at CER 1,386 Amenable Unations

7 Galafold Performance 公佈的收入同比增長 +10%，達到8,610萬美元 — CER > 55% 的已接受治療的患者份額強勁 +14% 的運營增長強勁 +14% 第一季度 +14% -4% 22 Operational Growth FX Impact 23 年第一季度銷售同比增長 1存檔數據

8 Galafold 季度趨勢 Galafold 季度增長仍然強勁，第一季度收入為 8610 萬美元 820萬美元 8100 萬美元 8200 萬美元 8,800 萬美元 4Q22 22 2 4Q22 4Q22 第 2Q22 季度第 2Q23 季度季度 Galafold 銷售額 預計非線性季度增長將繼續 ，由於 不平衡的訂購模式和外匯波動 過去 5 年按季度劃分的 Galafold 收入 分佈： 第二季度第三季度第四季度 5 年平均 22% 24% 26% 28%

9 Galafold 全球商業勢頭（截至 2023 年 3 月 31 日） 與關鍵指標相比，強勁的患者需求和表現為 2023 年的持續兩位數增長奠定了基礎 9 繼續滲透到現有市場 未接受治療的已確診人羣的進一步吸收 持續的地域擴張和標籤延長 保持合規性和依從性 2023 年推動報銷和准入 推動報銷和准入 推動2023年持續增長，推動以下因素：

10 Pombiliti + Opfolda 上市準備工作 經驗豐富、充滿激情的罕見病商業和醫療組織 準備支持第二次成功的產品發佈 Scientific 為促進發布時的宣傳而開發的教育和宣傳材料 Payors 承諾為患者提供便利 在美國擴大 Amicus Assist 與 HCP 的現有關係是關鍵治療中心 和醫院可以在啟動時充分利用 商業 和醫療團隊建立的培訓和啟動準備狀態 1 級國家接受過培訓並做好啟動準備 與付款人合作，展示價值 Payors 國際分銷系統，通過渠道運送產品 。通過 出版物和醫學會議，持續開展疾病教育 在前 90 天內將重點放在轉化臨牀試驗 和擴大患者准入上 Supply Chain Payors Access sificient Exchange 市場營銷 團隊 Initial Focus

11 AT-GAA （cipaglucosidase alfa）+（miglustat） 有可能為龐培病患者制定新的護理標準

12 GAA 缺乏會導致溶酶體 糖原積聚和細胞 功能障礙 發病年齡從 嬰兒期到成年 症狀包括肌肉無力、 呼吸衰竭和心肌病 呼吸衰竭和心肌病 是 發病和死亡的主要原因 估計發病率約為 1:28,000； 嚴重診斷不足 ~12B+ 全球 Pompe ERT 銷售額1 目前 使用當前 護理標準的大多數患者在 大約 2 年後下降 龐貝病概述 1 基於截至 2022 年 12 月 31 日的 12 個月。來源：賽諾菲新聞稿 龐貝是一種由溶酶體酶 GAA 缺乏引起的嚴重而致命的神經肌肉疾病

13 13 1檔案數據 AT-GAA：全球監管狀況 預計監管部門將獲得批准並於 2023 年進入最大的三大龐貝市場 Pombiliti®（cipaglucosidase alfa）歐盟委員會於 2023 年 3 月獲得批准 Opfolda®（miglustat）歐盟委員會預計在 2023 年第三季度獲得批准 Opfolda®（miglustat）歐盟委員會預計在 2023 年第三季度獲得批准. MAA 根據 CHMP 意見通過認可程序提交 預計 2023 年第三季度 MHRA 將獲得批准 13

14 AT-GAA：正在進行的臨牀研究和擴大准入機制 正在進行的針對患有 LOPD 的兒童和青少年1 以及嬰兒發作性龐貝病 (IOPD) 的臨牀研究 已建立多種擴大准入機制，包括 美國、英國、德國、法國、日本和其他國家 ~200 名龐貝病患者 現已使用 AT-GAA 跨延伸研究和擴大准入計劃 全球有 75 箇中心目前參與臨牀試驗 和准入計劃 通過正在進行的臨牀研究推動科學發展並通過多種機制擴大獲得機會 1 0 至 0 歲的兒童和青少年

15 企業展望 履行我們對患者和 股東的使命

16 2023 年精選財務業績 2023 年全球銷售收入為 8630 萬美元，CER 增長率為 14% （以千計，每股數據除外）2023 年 3 月 31 日產品收入 86,270 78,715 美元銷售成本 6,942 7,582 研發費用 41,499 81,517 銷售和收支費用 73,957 58,116 或有對價公允價值變化 251 (1,188) 資產減值虧損 — 6,616 折舊和攤銷 1,257 1,411 運營虧損 (37,636) (75,339) 所得税收益（支出）287 (3,809) 淨虧損 (52,932) (85,260) 每股淨虧損(0.18) (0.30)

財務展望和盈利之路 建立業務、推進投資組合和實現盈利的明確戰略 17 維持收入 增長 實現 財務目標 安全批准 2023 年第一季度收入， +14% 運營增長 2023 Galafold 收入 增長指導 CER Galafold 和 AT-GAA 預計將長期推動強勁的兩位數增長 專注於謹慎的 支出管理 2023 年下半年實現盈利能力1 根據 Amicus Non-GAAP 的預測當前運營計劃下的淨收入，其中包括AT-GAA監管部門的成功批准和Galafold的持續增長。我們將非公認會計準則淨收益定義為GAAP淨收益，不包括基於股份的薪酬支出、或有對價公允價值變動、折舊和攤銷、收購相關收益（支出）、債務清償損失、 資產減值損失、重組費用和所得税的影響。 2023 年非公認會計準則運營 支出指引為 3.4億至3.6億美元

18 有望實現顯著的價值增長 專注於執行並推動可持續的兩位數收入增長走上盈利之路 繼續 將 Galafold® 帶給儘可能多的 患者，維持 兩位數 運營 收入增長 成功推出 AT-GAA，面向 和 Pompe 一起生活 的人 br} disease Advance 下一代 基因療法 在 Fabry 和 Pompe diseases 中充分利用 全球 能力和 基礎設施 20231年下半年的盈利能力 1 基於當前運營計劃下對Amicus非公認會計準則淨收益的預測，其中包括AT-GAA監管部門的成功批准和Galafold的持續增長。非公認會計準則淨收益定義為GAAP淨收益，不包括基於股份的薪酬支出、或有對價公允價值的變化、資產減值、折舊和攤銷、收購相關收益（支出）、債務清償損失、重組費用和所得税的影響。

附錄

20 附錄

21 2022 環境、社會和治理 (ESG) 快照 董事會 致力於持續更新董事會，實現 背景、性別、技能和經驗的多樣性： 80% 董事會 獨立性 60% 董事會 多元化 應對罕見遺傳病 或同類最佳的 為 患者帶來有意義的益處 484 全球員工 57% % 女性員工 我們為誰服務我們的使命是 通過結合 環境和 可持續性原則 與我們的合作伙伴 一起推動可持續發展 納入所有 我們的商業 關係 Pledge for a Cure 指定一部分產品收入用於該特定疾病的研發，直到找到治癒方法。 我們 投資的項目 具有 3 個關鍵 特徵 3 女性 2 退伍軍人身份 1 非裔美國人 總監多元化 % 招聘名單多元化 97% 利用員工的能力和專業知識提供一種 文化，最終吸引、 激發和留住關鍵人才。 員工招聘、 參與度和留存率 Pulse 調查顯示，員工對自己的工作感到 個人滿意度很高，為自己的工作和對社區的貢獻感到自豪 職業發展 重新構想的績效管理流程，以 衡量內容和方式，獎勵那些模仿我們以使命為中心的行為的人。 致力於為患者生產 變革性藥物 ，同時履行環境 責任，在我們的 運營中堅持 可持續發展最佳實踐。 環境 管理 0% Amicus 自有直接製造和 相關温室氣體排放 多元化、公平和 包容性 (DEI) 承諾支持更具包容性的文化，以影響 我們的員工、社區和社會。 目標是維護性別多元化和 增加我們全球員工隊伍的整體多樣性。 580 志願者時數 （美國）: 22 Amicus 支持的 社區計劃： 79 名患者 /19 個國家 在 2023 年 2 月之前擴大訪問範圍： Pricing Promise 已分配捐款： 2,288,998 美元 954,349 美元 Charitary Giving 承諾我們的 產品的年價格上漲幅度決不會超過消費者通貨膨脹率。

22 FX Sensitivity and Galafold Distribution of Quarterly Sales Impact from Foreign Currency Q1 2023 Currency Variances: USD/ Q1 2022 Q1 2023 YoY Variance EUR 1.122 1.073 (4.4%) GBP 1.342 1.215 (9.5%) JPY 0.009 0.008 (12.2%) Full Year 2023 Revenue Sensitivity Given the high proportion of Amicus revenue Ex-US, a change in exchange rates of +/- 5% compared to year end 2022 rates could lead to a $11M-$12M change in global reported revenues in 2023. Distribution of Galafold Revenue by Quarter in Past 5 years: Q1 Q2 Q3 Q4 5 Year Avg. 22% 24% 26% 28%

23 INDICATION DISCOVERY PRECLINICAL PHASE 1/2 PHASE 3 REGULATORY COMMERCIAL FABRY FRANCHISE Galafold®(migalastat) Fabry Gene Therapy Next-Generation Chaperone POMPE FRANCHISE AT-GAA (cipaglucosidase alfa + miglustat) Pompe Gene Therapy OTHER CLN3 Batten Disease Gene Therapy Next-Generation Research Programs Amicus Pipeline Streamlined rare disease pipeline with focus on Fabry disease and Pompe disease franchises ODD BTD ODD ODD - Orphan Drug Designation BTD - Breakthrough Therapy Designation

Thank you