附錄 99.1
Amicus Therapeutics 公佈2023年第一季度財務業績和公司最新情況
23年第一季度收入按CER增長14％，達到8,630萬美元
有望在CER實現2023年全年Galafold收入增長12％-17％
美國食品藥品管理局對 AT-GAA 的預先批准 檢查已完成；預計於 2023 年第三季度獲得批准
Pombiliti 在歐洲推出 ®+Opfolda®預計 2023 年第三季度
預計2023年下半年非公認會計準則盈利能力
Conference 電話會議和網絡直播，美國東部時間今天上午 8:30
賓夕法尼亞州費城 ，2023 年 5 月 10 日 — Amicus Therapeutics（納斯達克股票代碼：FOLD）是一家專注於 開發和商業化罕見病新藥的全球生物技術公司，今天公佈了截至2023年3月31日的第一季度財務業績。
Amicus Therapeutics, Inc. 總裁兼首席執行官布拉德利·坎貝爾表示：“到2023年，我們的 全球業務開局良好。在第一季度，Galafold實現了強勁的運營增長，這主要是由我們主要市場的強勁患者需求推動的。我們對美國食品藥品管理局對藥明生物製劑生產設施的檢查結果感到滿意，並且在我們準備在今年最大的龐貝市場推出AT-GAA之際，我們對AT-GAA的預期 全球批准仍然充滿信心。我們的戰略重點仍然是繼續 發展Galafold，獲得監管部門的批准和推出 AT-GAA，並在2023年下半年實現非公認會計準則的盈利。 我們共同看到這些為我們的利益相關者帶來了價值，並推進了我們為罕見病患者提供高質量藥物的使命。”
企業亮點：
| · | 2023 年第一季度的全球 收入為 8630 萬美元。第一季度收入代表 從 2022 年第一季度 的總收入7,870萬美元同比增長10％。按固定匯率（CER）衡量的第一季度運營收入增長1 是 14%。 |
| （以千計） | 已於 3 月 31 日結束的三個月 | 年復一年 % 增長 | ||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 正如 報道的那樣 | 在 CER1 | |||||||||||||
| 產品淨收入 | $ | 86,270 | $ | 78,715 | 10 | % | 14 | % | ||||||||
| · | 在 2023 年全年，公司預計 CER 的 Galafold 收入將實現兩位數增長 12-17% 1。預計增長將由以下因素推動： （包括轉換患者和未接受治療的患者）的持續潛在需求、地域擴張、標籤延長、對Fabry新患者的持續診斷，以及包括 美國、歐盟、英國和日本在內的所有主要市場的商業執行。 |
| · | 美國食品藥品監督管理局 (FDA) 最近完成了對藥明生物製劑中國生產基地的必要預先批准 檢查。該公司認為，在FDA檢查結束時收到的 評論和觀察結果都是可以解決的 ，並繼續預計 2023 年第三季度美國監管部門將批准AT-GAA。 |
| · | 歐盟和英國 AT-GAA 監管審查仍在按計劃進行，預計 將在2023年第三季度獲得上市許可。在歐盟（EU），歐盟委員會（EC）批准了 Pombiliti 的 ®（cipaglucosidase alfa），與miglustat 聯合用於患有晚發龐貝病的成年人。4月，人用藥品委員會 （CHMP）通過了對Opfolda的積極看法®（miglustat）， 酶穩定劑成分。Pombiliti + Opfolda 預計將在2023年第三季度 獲得全面批准。在英國，監管提交程序於 2022 年 12 月啟動， 預計在 2023 年第三季度獲得最終批准。 |
| 1 |
| · | 戰略性擴大與藥明生物製劑的供應和製造服務協議 。長期 協議進一步加強了與無錫的關係，並確保了位於愛爾蘭鄧多克的 無錫新先進製造工廠的長期產能。 |
| · | 擴大的 接入計劃繼續滿足多個國家對AT-GAA不斷增長的需求。 在英國，根據早期獲得藥物計劃（EAMS），多名醫生已向該國各主要龐貝中心申請 的准入。許多 Pompe 病患者正在參與美國、德國、 法國和日本的其他擴大准入計劃。 |
| · | 在 2023 年發佈多項新專利 之後，Galafold 美國的知識產權得到加強。Galafold受孤兒藥監管專屬權和廣泛的美國 知識產權組合的保護，包括49項橙皮書列出的專利，包括8項物質成分專利，其中33項至少在2038年之前提供保護。 |
| · | 2023 年全年 non-GAAP 運營支出指引為 3.4 億至 3.6 億美元，這得益於謹慎的 支出管理，同時投資於 AT-GAA 製造和上市前活動。 |
| · | 根據 當前的運營計劃、AT-GAA 批准的時間以及對支出的謹慎管理 ，公司有望實現非公認會計準則的盈利2在 2023 年下半年 。 |
2023 年第一季度財務業績
| · | 2023 年第一季度 的總收入為8630萬美元，較2022年第一季度的 總收入7,870萬美元同比增長10％。按固定貨幣計算，2023 年第一季度 總收入增長了 14%。與 2022 年第一季度相比，報告的收入 被380萬美元或 4% 的負面匯率影響所抵消。 | |
| · | 截至2023年3月31日，現金、 現金等價物和有價證券總額為2.671億美元， 而截至2022年12月31日為2.936億美元。 | |
| · | 2023 年第一季度 GAAP 總運營支出為 1.170 億美元，比 下降至 2022 年第一季度的1.465億美元。 | |
| · | 2023 年第一季度 非公認會計準則總運營支出為 8,060 萬美元，比 下降至 2022 年第一季度的1.090億美元，這主要反映了項目支出的減少。3 | |
| · | 在2023年第一季度淨虧損為5,290萬美元，合每股虧損0.18美元，與 相比有所減少，至2022年第一季度的淨虧損為8530萬美元，合每股虧損0.30美元。 |
2023 財務 指導方針
| · | 在 2023 年全年，公司預計 CER 的 Galafold 總收入將增長 12% 至 17%1 受轉換患者和未接受治療的患者的持續潛在需求、地域擴張、標籤延期、Fabry 新患者的持續診斷、 以及包括美國、歐盟、英國和日本在內的所有主要市場的商業執行所推動。 | |
| · | 2023年全年的非公認會計準則 運營支出指引為3.4億至3.6億美元，這得益於審慎的支出管理，被對Galafold、AT-GAA臨牀 研究和上市前活動的持續投資所抵消，此外還抵消了支持全球推出AT-GAA的某些非經常性製造成本 4. | |
| · | 公司有望實現非 GAAP 盈利2在 2023 年下半年。 |
2023 年，Amicus 將重點放在以下五個關鍵戰略優先事項上：
| · | 保持 兩位數的 Galafold 收入增長（CER 為 12-17%）1) | |
| · | 獲得 AT-GAA 的 FDA、EMA 和 MHRA 的批准 | |
| · | 啟動 成功在全球發射 AT-GAA | |
| · | 推進 下一代管道計劃（Fabry gTx、Fabry 下一代 Chaperone、Pompe GTx） | |
| · | 在盈利之路上保持 強勁的財務狀況 |
1 為了説明基本表現，Amicus討論了其在固定匯率（CER）增長方面的業績。這表示 的增長，計算得出的匯率與比較時期使用的匯率保持不變。2023 年全年 Galafold 收入指導使用了截至2022年12月31日的實際匯率。
2 基於 對Amicus在當前運營計劃下的非公認會計準則淨收入的預測，其中包括AT-GAA監管部門的成功批准 和Galafold的持續增長。Amicus將非公認會計準則淨收益定義為GAAP淨收益，不包括基於股份的薪酬 支出、或有對價公允價值變動、資產減值、折舊和攤銷、收購 相關收益（支出）、債務清償損失、重組費用和所得税的影響。
3 本 新聞稿的表格中列出了所有報告期內GAAP業績與公司非公認會計準則調整後指標的全文 對賬。
4 由於不合理的 努力，不付出不合理的努力，就無法對非公認會計準則預期與相應的公認會計原則指標之間的差異進行調節 ，因為對於將排除在公認會計準則衡量標準之外的項目具有很大的變異性、複雜性以及可見度低。
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會議 電話會議和網絡直播
Amicus Therapeutics 將於今天，即美國東部時間 2023 年 5 月 10 日上午 8:30 主持電話會議和音頻網絡直播，討論2023年第一季度的財務 業績和公司最新情況。有興趣通過電話接聽電話的參與者和投資者需要使用在線 註冊表進行註冊。註冊後，所有電話參與者都將收到一個撥入號碼和一個用於參加 活動的個人 PIN 號碼。
也可以通過 Amicus Therapeutics 公司網站 ir.amicusrx.com 的 “投資者” 欄目觀看網絡直播 和相關演示材料。 鼓勵網絡參與者在通話開始前 15 分鐘在網站上註冊。直播活動結束後不久，存檔的網絡直播和隨附的 幻燈片將在公司網站上公佈。
關於 Galafold
Galafold®（migalastat）123 mg 膠囊是 α-半乳糖苷酶 A（alpha-Gal A）的口服藥理監護人，用於治療患有易感半乳糖苷酶 α 基因的成年人的 Fabry 病 （GLA）變體。 在這些患者中，Galafold 的作用是穩定人體自身功能失調的酶，從而清除疾病 底物的積累。據Amicus Therapeutics估計，在全球範圍內，大約有35％至50％的Fabry患者可能有順從感 GLA變體， 但此範圍內的舒適度因地理位置而異。Galafold 已獲得全球 40 多個國家的批准，包括 美國、歐盟、英國和日本。
美國適應症 和用法
Galafold 適用於治療確診患有 Fabry 病且半乳糖苷酶 alpha 基因的成年人 (GLA) 變體基於 體外化驗數據。
基於腎間質毛細血管細胞 globotriaosylceramide（KIC GL-3）底物的減少，該適應症 已獲加速批准。 該適應症的持續批准可能取決於確認性試驗中對臨牀益處的驗證和描述。
美國重要 安全信息
不良反應
Galafold（≥ 10%）報告的最常見不良反應是頭痛、鼻咽炎、尿路感染、 噁心和發熱。
在特定 人羣中使用
關於孕婦使用Galafold的臨牀數據不足，無法為嚴重先天性缺陷和流產的藥物相關風險提供依據。告知女性對胎兒的潛在風險。
尚不清楚 人乳中是否存在 Galafold。因此，應考慮母乳餵養對發育和健康的好處，同時考慮母親對Galafold的臨牀需求，以及Galafold或潛在的 孕產婦疾病對母乳餵養的孩子的任何潛在不良影響。
不建議將 Galafold 用於患有嚴重腎功能損害或需要透析的終末期腎臟疾病的患者。
Galafold 在兒科患者中的安全性 和有效性尚未得到證實。
要報告疑似 不良反應，請致電 1-877-4AMICUS 與 Amicus Therapeutics 聯繫，或致電 1-800-FDA-1088 或 www.fda.gov/medwatch 與 FDA 聯繫.
有關 Galafold 的其他 信息，包括完整的美國處方信息，請訪問 https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf.
歐盟重要 安全信息
Galafold 的治療應開始 ，並由在診斷和治療 Fabry 病方面經驗豐富的專家進行監督。不建議將 Galafold 用於具有不可抗性突變的 患者。
| · | Galafold 不適合與酶替代療法同時使用。 | |
| · | 不建議將 Galafold 用於患有嚴重腎功能損害的 Fabry 病患者 ( | |
| · | 肝功能受損患者或老年人羣無需調整 劑量。 | |
| · | 在孕婦中使用這種藥物的經驗非常有限。如果你懷孕了， 認為你可能懷孕或計劃生孩子，請在 諮詢醫生、藥劑師或護士之前不要服用這種藥物。 | |
| · | 服用 Galafold 時，應使用有效的節育措施。目前尚不清楚 Galafold 是否在人乳中排泄。 |
| 3 |
| · | 對Galafold的禁忌症 包括對活性物質或處方信息中列出的任何賦形劑 過敏。 | |
| · | Galafold 123 mg 膠囊不適用於體重低於 45 千克的兒童（≥12 歲）。 | |
| · | 建議 對開始使用 Galafold 或改用 Galafold 的患者定期監測腎功能、超聲心動圖參數和生化 標誌物（每 6 個月）。 | |
| · | 過量： 如果服用過量 Galafold，建議進行一般醫療護理。 | |
| · | 報告的最常見的不良反應是頭痛，在接受Galafold治療的患者中，大約 10% 出現了頭痛。如需完整的不良反應清單，請查看 產品特性摘要。 | |
| · | 致電 您的醫生，獲取有關副作用的醫學建議。 |
有關Galafold的更多重要安全信息 ，包括態學和給藥方法、特殊警告、藥物相互作用和藥物不良反應，請訪問 EMA 網站 www.ema.europa.eu 上的 europa.eu
關於法布里氏病
法布里病是 一種遺傳性溶酶體疾病，由一種叫做 α-半乳糖苷酶 A（α-gal A）的酶缺乏引起，該酶由 GLA 基因中的 突變引起。α-Gal A 的主要生物學功能是降解溶酶體中的特定脂質，包括 globotriaosylceramide （此處稱為 GL-3，也稱為 Gb3）。可以通過 alpha-gal A 的作用降解的脂質被稱為該酶的 “底物” 。α-Gal A 活性水平降低或缺失會導致 GL-3 在受影響組織中積累，包括心臟、 腎臟和皮膚。據信，GL-3的積累和器官功能的逐漸惡化會導致法布里病的發病和死亡 。症狀可能很嚴重，因人而異，並且從很小的時候就開始了。
關於 pompe 病
龐貝病是 一種由酸性 α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏引起的遺傳性溶酶體疾病。GAA 水平降低或缺失導致 在細胞中積聚糖原，據信這會導致龐貝病的臨牀表現。龐貝病 的範圍從一種對心臟功能有顯著影響的快速致死的嬰兒型到一種進展較慢的遲髮型，主要影響骨骼肌和進行性呼吸系統受累 。遲發的龐貝病可能嚴重且使人衰弱，包括 全身進行性肌肉無力，尤其是骨骼肌和控制呼吸的肌肉，這種情況會在 時間內惡化。
關於 Amicus Therapeut
Amicus Therapeutics （納斯達克股票代碼：FOLD）是一家專注於患者的全球生物技術公司，專注於為罕見疾病患者發現、開發和提供新的高質量 藥物。Amicus Therapeutics 特別關注患者，致力於推進和擴大 一系列治療罕見疾病的尖端、一流或一流藥物產品線。欲瞭解更多信息，請訪問該公司的 網站 www.amicusrx.com，然後在 Twitter 和 LinkedIn 上關注。
非公認會計準則 財務指標
除了根據美國公認會計原則編制的 財務信息外，本新聞稿還包含調整後的財務指標，我們認為 為投資者和管理層提供了與經營業績和趨勢相關的補充信息，便於比較 不同時期和預測信息。這些調整後的財務指標是非公認會計準則指標，除了根據美國公認會計原則編制的信息外，還應考慮將其視為 的替代品。我們通常排除某些GAAP 項目，這些項目管理層認為不會影響我們的基本運營，也不符合 GAAP 對異常或非經常性項目 的定義。其他公司可能以不同的方式定義這些衡量標準。當我們在 的前瞻性基礎上提供對非公認會計準則運營支出的預期時，如果不付出不合理的努力，就無法對非公認會計準則預期與相應的 GAAP 指標之間的差異進行調節，因為在未來相關時期 將被排除在公認會計準則指標之外的項目（例如異常收益或虧損）可能存在很大的變異性、複雜性且可見度低。被排除的 項目的變異性可能會對我們未來的 GAAP 業績產生重大影響，甚至可能不可預測。
| 4 |
前瞻性聲明
本新聞稿 包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，涉及我們的候選產品的 臨牀前和臨牀開發、臨牀前研究和臨牀 試驗結果的時間和報告、我們的候選產品可能獲得監管部門批准的前景和時間、商業化計劃、製造 和供應計劃、融資計劃以及公司的預計收入和現金狀況。納入前瞻性陳述 不應被視為我們表示我們的任何計劃都將實現。本新聞稿中的任何或全部前瞻性陳述 都可能被證明是錯誤的，並可能受到我們可能做出的不準確假設或已知或未知的風險 和不確定性的影響。例如，關於與監管機構 討論的目標、進展、時機和結果，包括受到 COVID-19 相關幹擾影響的聲明，均基於當前信息。COVID-19 疫情對 運營的潛在影響本質上是未知的，也無法充滿信心地預測，可能導致實際業績和 業績與本新聞稿中的聲明存在重大差異，包括但不限於，因為這會對 的總體政治和經濟狀況產生影響，包括政府當局努力緩解 COVID-19，例如旅行 禁令、就地避難訂單和第三方企業關閉以及製造業資源分配，以及供應鏈中斷 以及對患者獲得商業或臨牀產品的限制。除了 COVID-19 疫情的影響外，由於我們的業務固有的風險和不確定性， 的實際結果可能與本新聞稿中提出的結果存在重大差異，包括但不限於 ：臨牀或臨牀前研究的結果可能表明候選產品不安全或無效； 可能難以讓患者參與我們的臨牀試驗；包括 在內的監管機構可能存在重大差異、EMA、MHRA 和 PMDA，可能不會批准或可能推遲對我們的批准候選產品；需要監管 檢查的可能性可能會延遲或不成功並延遲或阻礙產品批准；如果獲得批准，我們可能無法成功將 Galafold 在歐洲、日本、美國和其他地區或 AT-GAA 進行商業化；臨牀前 和臨牀研究可能因為我們發現嚴重的副作用或其他安全問題而延遲；我們可能無法成功推遲 能夠製造或供應足夠的臨牀或商業產品；以及潛力我們將需要額外的資金來完成 所有的研究和製造。此外，早期臨牀前研究和/或臨牀試驗的結果可能無法預測未來的結果。關於公司財務指導和財務目標以及這些目標實現情況的聲明。 關於公司收入和現金狀況預測的報表，實際業績可能因市場 因素以及公司執行其運營和預算計劃的能力而有所不同。此外，所有前瞻性陳述都受 其他風險的影響，詳見我們將於今天提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告和截至2023年3月31日的10-Q表年度報告。提醒您不要過分依賴這些前瞻性陳述， 僅代表截至本文發佈之日。所有前瞻性陳述均受本警示聲明的全部限制， 我們沒有義務修改或更新本新聞稿以反映本文發佈之日之後的事件或情況。
聯繫人：
投資者：
阿米庫斯療法
安德魯·福南
投資者關係副總裁
afaughnan@amicusrx.com
(609) 662-3809
媒體：
阿米庫斯療法
戴安娜摩爾
全球 企業傳播主管
dmoore@amicusrx.com
(609) 662-5079
FOLD-G
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表 1
Amicus Therapeutics,
合併運營報表
（未經審計）
（以千計， 除股票和每股金額外）
| 截至3月31日的三個月 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 產品淨銷售額 | $ | 86,270 | $ | 78,715 | ||||
| 銷售商品的成本 | 6,942 | 7,582 | ||||||
| 毛利 | 79,328 | 71,133 | ||||||
| 運營費用： | ||||||||
| 研究和開發 | 41,499 | 81,517 | ||||||
| 銷售、一般和管理 | 73,957 | 58,116 | ||||||
| 應付或有對價公允價值的變動 | 251 | (1,188 | ) | |||||
| 資產減值損失 | — | 6,616 | ||||||
| 折舊和攤銷 | 1,257 | 1,411 | ||||||
| 運營費用總額 | 116,964 | 146,472 | ||||||
| 運營損失 | (37,636 | ) | (75,339 | ) | ||||
| 其他（支出）收入： | ||||||||
| 利息收入 | 2,199 | 133 | ||||||
| 利息支出 | (11,844 | ) | (8,147 | ) | ||||
| 其他（支出）收入 | (5,938 | ) | 1,902 | |||||
| 所得税前虧損 | (53,219 | ) | (81,451 | ) | ||||
| 所得税優惠（費用） | 287 | (3,809 | ) | |||||
| 歸屬於普通股股東的淨虧損 | $ | (52,932 | ) | $ | (85,260 | ) | ||
| 每股普通股可歸屬於普通股股東的淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損 | $ | (0.18 | ) | $ | (0.30 | ) | ||
| 加權平均已發行普通股——基本股和攤薄後普通股 | 291,336,750 | 288,481,741 | ||||||
| 6 |
表 2
Amicus Therapeutics,
合併 資產負債表
（未經審計）
（以千計， 除股票和每股金額外）
3月31日 2023 | 2022 年 12 月 31 日 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 160,602 | $ | 148,813 | ||||
| 對有價證券的投資 | 106,507 | 144,782 | ||||||
| 應收賬款 | 68,178 | 66,196 | ||||||
| 庫存 | 27,004 | 23,816 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 37,406 | 40,209 | ||||||
| 流動資產總額 | 399,697 | 423,816 | ||||||
| 經營租賃使用權資產，淨額 | 28,483 | 29,534 | ||||||
| 不動產和設備，減去截至2023年3月31日和2022年12月31日分別為22,901美元和22,281美元的累計折舊 | 31,406 | 30,778 | ||||||
| 無形資產，減去截至2023年3月31日和2022年12月31日分別為36美元和0美元的累計折舊 | 22,964 | 23,000 | ||||||
| 善意 | 197,797 | 197,797 | ||||||
| 其他非流動資產 | 20,172 | 19,242 | ||||||
| 總資產 | $ | 700,519 | $ | 724,167 | ||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 24,965 | $ | 15,413 | ||||
| 應計費用和其他流動負債 | 92,747 | 93,636 | ||||||
| 應付或有對價 | 12,668 | 21,417 | ||||||
| 經營租賃負債 | 8,005 | 8,552 | ||||||
| 流動負債總額 | 138,385 | 139,018 | ||||||
| 長期債務 | 392,658 | 391,990 | ||||||
| 經營租賃負債 | 51,349 | 51,578 | ||||||
| 延期賠償 | 5,906 | 4,656 | ||||||
| 遞延所得税 | — | 4,939 | ||||||
| 其他非流動負債 | 9,648 | 8,939 | ||||||
| 負債總額 | 597,946 | 601,120 | ||||||
| 承付款和意外開支 | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 普通股，面值0.01美元，已授權5億股，截至2023年3月31日和2022年12月31日已發行和流通的分別為283,300,585和281,108,273股 | 2,820 | 2,815 | ||||||
| 額外的實收資本 | 2,691,836 | 2,664,744 | ||||||
| 累計其他綜合虧損： | ||||||||
| 外幣折算調整 | (6,543 | ) | (11,989 | ) | ||||
| 可供出售證券的未實現虧損 | (201 | ) | (116 | ) | ||||
| 認股證 | 83 | 83 | ||||||
| 累計赤字 | (2,585,422 | ) | (2,532,490 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 102,573 | 123,047 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 700,519 | $ | 724,167 | ||||
| 7 |
表 3
Amicus Therapeutics,
非公認會計準則財務指標對賬
（以千計）
| 截至3月31日的三個月 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 總運營支出——如報告的 GAAP | $ | 116,964 | $ | 146,472 | ||||
| 研究和開發： | ||||||||
| 基於股票的薪酬 | 8,490 | 9,365 | ||||||
| 銷售、一般和管理： | ||||||||
| 基於股票的薪酬 | 26,404 | 21,286 | ||||||
| 資產減值損失 | — | 6,616 | ||||||
| 應付或有對價公允價值的變動 | 251 | (1,188 | ) | |||||
| 折舊和攤銷 | 1,257 | 1,411 | ||||||
| 對報告的 GAAP 的總運營支出調整 | 36,402 | 37,490 | ||||||
| 業務支出總額——經調整 | $ | 80,562 | $ | 108,982 | ||||
| 8 |