rna-20230331
000159990112-312023Q1假的00015999012023-01-012023-03-3100015999012023-04-24xbrli: 股票00015999012023-03-31iso421:USD00015999012022-12-31iso421:USDxbrli: 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RSU 成員2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-01-012022-03-310001599901RNA：員工股票購買計劃股票支出發行會員2023-01-012023-03-310001599901RNA：員工股票購買計劃股票支出發行會員2022-01-012022-03-310001599901US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-03-310001599901US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-03-310001599901US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-03-310001599901US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-03-310001599901US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2023-03-310001599901US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2023-03-310001599901US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2023-03-310001599901US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2023-03-310001599901US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：存款證會員2023-03-310001599901US-GAAP：公允價值輸入 1 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hillilly 和公司成員的研究合作和許可協議2023-01-012023-03-310001599901RNA：與 hillilly 和公司成員的研究合作和許可協議2022-01-012022-03-310001599901RNA：與 hillilly 和公司成員的研究合作和許可協議2023-03-310001599901RNA：與 hillilly 和公司成員的研究合作和許可協議2022-12-310001599901RNA：與 myokardia inc 成員的研究合作2020-12-312023-03-310001599901RNA：實驗室設備成員2023-03-310001599901RNA：實驗室設備成員2022-12-310001599901US-GAAP：計算機設備成員2023-03-310001599901US-GAAP：計算機設備成員2022-12-310001599901RNA：辦公傢俱和設備會員2023-03-310001599901RNA：辦公傢俱和設備會員2022-12-310001599901US-GAAP：LeaseHoldiments 成員2023-03-310001599901US-GAAP：LeaseHoldiments 成員2022-12-3100015999012020-06-160001599901RNA：2021 年私募銷售協議成員RNA：Cowenand Company LLC 成員2021-07-022021-07-020001599901RNA：2021 年私募銷售協議成員RNA：Cowenand Company LLC 成員2023-01-012023-03-310001599901RNA：Cowenand Company LLC 成員RNA：2022 年私募銷售協議成員2022-11-082022-11-080001599901RNA：Cowenand Company LLC 成員RNA：2022 年私募銷售協議成員2023-01-012023-03-310001599901美國通用會計準則：普通股成員RNA：關注公開發行會員2022-12-152022-12-150001599901美國通用會計準則：普通股成員RNA：關注公開發行會員2022-12-150001599901US-GAAP：限制性股票單位 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目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
_____________________________________________________
表單 10-Q
_____________________________________________________
x根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
截至的季度期間 2023年3月31日
要麼
o根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
委員會檔案編號 001-39321
_____________________________________________________
Avidity 生物科學公司
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
_____________________________________________________
特拉華46-1336960
（州或其他司法管轄區
公司或組織）		（國税局僱主
證件號）
科學中心大道 10578 號, 125 號套房
聖地亞哥, 加利福尼亞
92121
（主要行政辦公室地址）（郵政編碼）
(858) 401-7900
（註冊人的電話號碼，包括區號）
_____________________________________________________
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易
符號		註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值0.0001美元RNA納斯達克全球市場
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 是的x沒有 o
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的x沒有 o
用複選標記表明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器x加速過濾器o
非加速過濾器o規模較小的申報公司o
新興成長型公司o
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 o
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 o沒有 x
截至 2023 年 4 月 24 日，註冊人已經 70,819,170已發行普通股。

目錄
Avidity 生物科學公司
表格 10-Q
目錄
第一部分 — 財務信息
第 1 項。
簡明財務報表（未經審計）
3
簡明資產負債表（未經審計）
3
簡明運營報表和綜合虧損表（未經審計）
4
股東權益簡明表（未經審計）
5
簡明現金流量表（未經審計）
6
簡明財務報表附註（未經審計）
7
第 2 項。
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
16
第 3 項。
關於市場風險的定量和定性披露
25
第 4 項。
控制和程序
25
第二部分 — 其他信息
第 1 項。
法律訴訟
26
第 1A 項。
風險因素
26
第 2 項。
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
26
第 3 項。
優先證券違約
27
第 4 項。
礦山安全披露
27
第 5 項。
其他信息
27
第 6 項。
展品
28
簽名
29
2
目錄
第一部分-財務信息
第 1 項。簡明財務報表（未經審計）
Avidity 生物科學公司
簡明資產負債表
（以千計，面值除外）
3月31日
2023		十二月三十一日
2022
（未經審計）
資產
流動資產：
現金和現金等價物$118,710 $340,396 
有價證券467,590 270,331 
預付費和其他資產10,847 12,215 
流動資產總額597,147 622,942 
財產和設備，淨額7,845 6,254 
限制性現金251 251 
使用權資產8,259 8,755 
其他資產474 598 
總資產$613,976 $638,800 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款和應計負債$33,890 $32,572 
應計補償6,009 11,190 
租賃負債，流動部分3,129 3,105 
遞延收入，當期部分5,057 5,041 
流動負債總額48,085 51,908 
租賃負債，扣除流動部分6,976 7,582 
遞延收入，扣除流動部分— 1,235 
負債總額55,061 60,725 
意外開支（注7）
股東權益：
普通股，$0.0001面值；授權股份 — 400,000; 已發行和流通股票 — 70,813和 69,768分別在 2023 年 3 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日
7 7 
額外的實收資本971,375 939,310 
累計其他綜合虧損(1,529)(2,698)
累計赤字(410,938)(358,544)
股東權益總額558,915 578,075 
負債和股東權益總額$613,976 $638,800 
參見隨附的註釋。
3
目錄
Avidity 生物科學公司
簡明的運營報表和綜合虧損
（以千計，每股數據除外）
（未經審計）
截至3月31日的三個月
20232022
協作收入$2,233 $1,795 
運營費用：
研究和開發47,765 27,688 
一般和行政12,064 8,567 
運營費用總額59,829 36,255 
運營損失(57,596)(34,460)
其他收入（支出）：
利息收入5,516 250 
其他費用(314)(25)
其他收入總額5,202 225 
淨虧損(52,394)(34,235)
其他綜合損失：
有價證券的未實現（虧損）淨收益1,169 (1,839)
綜合損失$(51,225)$(36,074)
基本和攤薄後的每股淨虧損$(0.74)$(0.71)
加權平均已發行股票、基本股和攤薄後股票70,43348,246
參見隨附的註釋。
4
目錄
Avidity 生物科學公司
股東權益簡明表
（以千計）
（未經審計）
普通股額外
付費
資本		累積的
其他
全面
損失		累積的
赤字		總計
股東
公平
股份金額
截至2021年12月31日的餘額47,754$5 $566,161 $(187)$(184,549)$381,430 
行使股票期權時發行普通股7— 10 — — 10 
授予早期行使期權—— 1 — — 1 
在公開發行中發行普通股，扣除發行成本745
1,520— 24,103 — — 24,103 
基於股票的薪酬—— 6,238 — — 6,238 
淨虧損—— — — (34,235)(34,235)
其他綜合損失—— — (1,839)— (1,839)
截至2022年3月31日的餘額49,281$5 $596,513 $(2,026)$(218,784)$375,708 
截至2022年12月31日的餘額69,768$7 $939,310 $(2,698)$(358,544)$578,075 
行使股票期權時發行普通股102— 520 — — 520 
在公開發行中發行普通股，扣除發行成本408
943— 22,441 — — 22,441 
基於股票的薪酬—— 9,104 — — 9,104 
淨虧損—— — — (52,394)(52,394)
其他綜合收入—— — 1,169 — 1,169 
截至2023年3月31日的餘額70,813$7 $971,375 $(1,529)$(410,938)$558,915 
參見隨附的註釋。
5
目錄
Avidity 生物科學公司
簡明的現金流量表
（以千計）
（未經審計）
截至3月31日的三個月
20232022
來自經營活動的現金流
淨虧損$(52,394)$(34,235)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
折舊391 314 
股票薪酬支出9,104 6,238 
有價證券溢價和折扣的攤銷，淨額(2,231)164 
非現金運營租賃成本688 689 
運營資產和負債的變化：
預付費和其他資產1,491 (2,080)
應付賬款和應計負債1,158 4,957 
應計補償(5,181)(4,699)
經營租賃負債(774)— 
遞延收入(1,219)(922)
用於經營活動的淨現金(48,967)(29,574)
來自投資活動的現金流
有價證券的到期日57,490 — 
購買有價證券(251,350)(174,717)
購買財產和設備(1,820)(758)
用於投資活動的淨現金(195,680)(175,475)
來自融資活動的現金流量
在公開發行中發行普通股的收益，扣除發行成本22,441 24,103 
根據員工激勵股權計劃發行普通股的收益520 10 
融資活動提供的淨現金22,961 24,113 
現金、現金等價物和限制性現金淨減少(221,686)(180,936)
期初現金、現金等價物和限制性現金340,647 320,699 
期末現金、現金等價物和限制性現金$118,961 $139,763 
非現金投資和融資活動的補充時間表：
與購買應付賬款和應計負債中的財產和設備有關但未支付的費用$162 $— 
參見隨附的註釋。
6
目錄
Avidity 生物科學公司
未經審計的簡明財務報表附註
1.    業務描述和陳述依據
業務描述
Avidity Biosciences, Inc.（公司或Avidity）是一家生物製藥公司，致力於提供一種名為抗體寡核苷酸偶聯物（AOC）的新型RNA療法。該公司專有的AOC平臺旨在將單克隆抗體的特異性與RNA療法的精度相結合，以靶向此類療法以前無法治癒的疾病的根本原因。
流動性
2020年6月16日，公司完成了首次公開募股（IPO），此後已在公開市場籌集了額外資金，詳見附註8（股東權益）。
迄今為止，公司已將幾乎所有資源用於公司組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、開發其專有的AOC平臺、確定潛在候選產品、建立其知識產權組合、開展研究、臨牀前和臨牀研究，以及為這些業務提供其他一般和管理支持。此外，該公司的運營歷史有限，自成立以來一直蒙受營業虧損，並預計在可預見的將來，隨着其繼續開發候選產品和開發計劃，它將繼續蒙受淨虧損。截至2023年3月31日，該公司的累計赤字為美元410.9百萬美元以及現金、現金等價物和有價證券586.3百萬。
公司認為，自本10-Q表格提交之日起，現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為公司的運營提供至少12個月的資金。公司計劃通過股票發行、債務融資或其他資本來源，包括潛在的合作、許可和其他類似安排，為其未來的現金需求提供資金。如果公司無法獲得足夠的額外資金，它可能被迫削減支出，延長與供應商的付款期限，儘可能清算資產，和/或推遲或縮小其計劃開發計劃的範圍。這些行為中的任何一項都可能對公司的業務、經營業績和未來前景造成重大損害。
演示基礎
隨附的未經審計的中期簡明財務報表是根據美國公認的會計原則（GAAP）和美國證券交易委員會（SEC）與10-Q表季度報告相關的規章制度編制的。根據這些細則和條例，通常包含在根據公認會計原則編制的年度財務報表中的某些信息和附註披露已被壓縮或省略。未經審計的中期簡明財務報表反映了管理層認為公允報報期業績所必需的所有調整。所有這些調整都是正常和反覆出現的性質。這些未經審計的中期簡明財務報表中列出的經營業績不一定代表未來任何時期的預期業績。這些未經審計的中期簡明財務報表應與公司於2023年2月28日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中包含的截至2022年12月31日的經審計的財務報表及其附註一起閲讀。
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目錄
2.    重要會計政策摘要
估算值的使用
公司的簡明財務報表是根據公認會計原則編制的，公認會計原則要求公司做出估算和假設，影響報告的資產、負債、收入和支出金額以及簡明財務報表和隨附附註中對或有資產和負債的披露。公司簡明財務報表中最重要的估計與收入確認、股票薪酬和應計研發成本有關。儘管這些估計是基於公司對時事和未來可能採取的行動的瞭解，但實際結果最終可能與這些估計和假設存在重大差異。
重要會計政策摘要
公司於2023年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告的 “附註2——重要會計政策摘要” 中討論了公司的重大會計政策。在截至2023年3月31日的三個月中，這些政策沒有發生重大變化。
有價證券
該公司的有價證券主要包括美國政府和公司債務證券。公司將其有價證券歸類為可供出售證券，並在簡明資產負債表中按估計公允價值記錄此類資產，未實現損益（如果有）在簡明的運營報表和綜合虧損表中列為其他綜合收益（虧損）的一部分，作為股東權益的單獨組成部分列報。公司將剩餘到期日超過一年的有價證券歸類為流動資產，因為此類有價證券可用於為公司的當前業務提供資金。已實現的收益和虧損按特定的識別方法計算並記錄為利息收入。曾經有 不報告期內已實現的收益和虧損。
在每個資產負債表日，公司都會評估處於未實現虧損狀況的可供出售債務證券，以確定是否應在淨收益（虧損）中確認未實現虧損或任何潛在的信貸損失。對於處於未實現虧損狀況的可供出售債務證券，公司在收回攤銷成本基礎之前，首先評估是否打算出售或更有可能需要出售該證券。如果滿足有關出售意向或要求的任一標準，則該證券的攤銷成本基礎將通過淨收益（虧損）減記為公允價值。對於不符合上述標準的可供出售證券，公司將評估公允價值的下降是否是由信貸損失或其他因素造成的。在進行評估時，公司考慮了減值的嚴重程度、利率的任何變化、基礎信用評級和預期的復甦等因素。未實現虧損中與信貸相關的部分以及隨後的任何改善均作為備抵記入利息收入。曾經有 不在報告所述期間確認的減值或信用損失。
為了識別和衡量減值，公司將適用的應計利息從公司可供出售證券的公允價值和攤銷成本基礎中排除。可供出售證券的應計應收利息記入資產負債表上的預付資產和其他資產。公司在會計政策中選擇（1）不計量應計應收利息的信用損失備抵金，以及（2）及時註銷任何無法收回的應計應收利息，以此作為利息收入的逆轉，公司認為這屬於其確定不收取應計利息的時期。
有關更多信息，請參閲附註4（有價證券）。
信用風險的集中度
可能使公司面臨大量信用風險的金融工具主要包括現金、現金等價物和有價證券。公司在聯邦保險金融機構中持有的存款超過了聯邦保險限額。公司制定了有關批准投資、信貸質量、多元化、流動性和投資到期日的指導方針，旨在維護安全和流動性。該公司的賬目沒有遭受任何損失，並且
8
目錄
認為，由於持有這些存款的存款機構的財務狀況，其現金餘額不會面臨重大風險。
應付賬款和應計負債
（以千計）3月31日
2023		十二月三十一日
2022
應付賬款$3,908 $4,637 
應計非臨牀負債26,32522,535
應計臨牀負債3,6575,400
應付賬款和應計負債總額$33,890 $32,572 
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數，並根據需要回購或沒收的已發行普通股的加權平均數進行調整。攤薄後的每股淨虧損的計算方法是將淨虧損除以使用國庫股票和假設轉換法確定的期間已發行的普通股和攤薄型普通股等價物的加權平均數。在報告的所有期內，用於計算基本和攤薄後已發行股票的股票數量沒有差異，因為納入普通股等價證券會產生反攤薄作用。
未包含在攤薄後每股淨虧損計算中的普通股等價證券如下（以普通股等價股為單位；以千計），因為這樣做會產生反攤薄作用：
3月31日
20232022
普通股期權10,9738,284
限制性庫存單位607—
ESPP 股票待發行4423
總計11,6248,307
最近發佈的會計公告
財務會計準則委員會（FASB）或公司自指定生效日期起通過的其他標準制定機構會不時發佈新的會計聲明。除非另有討論，否則公司認為，最近發佈的尚未生效的標準在通過後不會對其財務狀況或經營業績產生重大影響。
最近通過的會計公告
2016年6月，FASB發佈了會計準則更新（ASU 2016-13），《金融工具——信貸損失：衡量金融工具信貸損失》。ASU 2016-13要求實體衡量和確認按攤銷成本持有的金融資產的預期信用損失，取代已發生的損失減值方法，並制定與信用風險相關的額外披露。亞利桑那州立大學2016-13年度在評估可供出售債務證券時也取消了 “非臨時” 減值的概念，而是專注於確定任何減值是否是信用損失或其他因素造成的。實體將確認可供出售債務證券的信貸損失備抵金，而不是會降低投資成本基礎的非臨時減值。該公司於 2023 年 1 月 1 日採用了 ASU 2016-13。新準則的採用並未對公司的簡明財務報表產生重大影響。
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目錄
3.    公允價值測量
公司根據其投資和報告服務提供商的一項或多項估值確定其有價證券的公允價值。投資服務提供商使用分層證券定價模型對證券進行估值，該模型主要依賴於行業認可的估值服務提供的估值。此類估值可以基於相同資產（一級輸入）的活躍市場的交易價格，也可以基於可直接或間接觀察的輸入（二級輸入）的估值模型，例如類似資產的報價、收益率曲線、波動係數、信用利差、違約率、虧損嚴重程度、標的工具或債務的當前市場和合約價格、經紀商和交易商報價，以及其他相關經濟指標。
下表彙總了公司以公允價值（千計）計量的現金等價物和有價證券：
使用公允價值測量
截至2023年3月31日總計的報價
活躍市場
對於相同
資產（級別 1）		意義重大
其他
可觀察
輸入（級別 2）		意義重大
無法觀察
輸入
（第 3 級）
有價證券：
美國國債$439,128 $439,128 $— $— 
美國政府機構證券7,478 — 7,478 — 
可轉讓的存款證6,795 — 6,795 — 
公司債務證券14,189 — 14,189 — 
總計$467,590 $439,128 $28,462 $— 
使用公允價值測量
截至2022年12月31日總計的報價
活躍市場
對於相同
資產（級別 1）		意義重大
其他
可觀察
輸入（級別 2）		意義重大
無法觀察
輸入
（第 3 級）
現金等價物：
美國國債$2,498 $2,498 $— $— 
有價證券：
美國國債244,945 244,945 — — 
美國政府機構證券4,966 — 4,966 — 
可轉讓的存款證4,346 — 4,346 — 
公司債務證券16,074 — 16,074 — 
總計$272,829 $247,443 $25,386 $— 
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目錄
4.    有價證券
該公司的有價證券由高流動性的有價債務證券組成，被歸類為可供出售並按公允價值列報。下表彙總了公司的有價證券（以千計）：
截至2023年3月31日成熟度
（以年為單位）		攤銷
成本		未實現
收益		未實現
損失		估計的
公允價值
美國國債
1 或更少
$302,993 $31 $(1,396)$301,628 
美國政府機構證券
1 或更少
7,500 — (22)7,478 
可轉讓的存款證
1 或更少
4,401 — (45)4,356 
公司債務證券
1 或更少
14,309 — (120)14,189 
美國國債
1 - 2
137,466 79 (45)137,500 
可轉讓的存款證
1 - 2
2,450 — (11)2,439 
總計$469,119 $110 $(1,639)$467,590 
截至2022年12月31日成熟度
（以年為單位）		攤銷
成本		未實現
收益		未實現
損失		估計的
公允價值
美國國債
1 或更少
$230,349 $1 $(2,283)$228,067 
美國政府機構證券
1 或更少
5,000 — (34)4,966 
可轉讓的存款證
1 或更少
3,911 1 (57)3,855 
公司債務證券
1 或更少
16,360 — (286)16,074 
美國國債
1 - 2
16,919 — (41)16,878 
可轉讓的存款證
1 - 2
490 1 — 491 
總計$273,029 $3 $(2,701)$270,331 
公司有價證券的未實現虧損為美元1.6截至 2023 年 3 月 31 日，百萬美元0.9其中有數百萬只持續處於超過12個月的未實現虧損狀態，這是由於利率上升導致這些證券的市值下降造成的。由於公允價值的下降歸因於利率的變化而不是信貸質量的變化，也由於公司不打算出售投資，而且要求公司在收回攤銷成本基礎（可能是到期）之前出售投資的可能性不大，因此 不2023年3月31日和2022年12月31日的信貸損失備抵金。
可供出售證券的應計應收利息為美元1.6百萬和美元1.3截至2023年3月31日和2022年12月31日，分別為百萬人。我們有 不它註銷了截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的任何應計應收利息。
5.    合作、許可和研究協議
與 Eli Lilly 及其公司簽訂研究合作和許可協議
2019年4月，公司與禮來公司（禮來）簽訂了研究合作和許可協議（禮來協議），用於在全球範圍內發現、開發針對免疫學和其他特定適應症的AOC產品，並將其商業化。在禮來協議方面，公司確認的收入為美元2.2百萬和美元1.7截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月，分別為百萬美元。與《禮來協議》相關的合作應收賬款為 $1.0百萬和美元2.1截至2023年3月31日和2022年12月31日分別為百萬美元，包含在簡明資產負債表上的預付資產和其他資產中。
與 myoKardia, Inc. 簽訂研究協議
2020年12月，該公司與MyoKardia, Inc.（MyoKardia）簽訂了研究合作（MyoKardia協議）， Bristol Myers Squibb的全資子公司，將利用MyoKardia的遺傳性心肌病平臺，包括其新型靶向發現引擎和專有的心臟病模型等方面，證明AOC在心臟組織中的潛在用途。與
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目錄
MyoKardia協議中，公司在提出的每個期限內確認了微不足道的收入。截至2023年3月31日，從合作和研究服務協議中獲得的總資金為美元40.2百萬。 遞延收入期末餘額的對賬情況如下（以千計）：
截至2022年12月31日的餘額$6,276 
已確認的收入在期初計入餘額(1,219)
截至2023年3月31日的餘額$5,057 
6.    財產和設備，淨額
財產和設備包括以下內容（以千計）：
3月31日
2023		十二月三十一日
2022
實驗室設備$9,405 $7,217 
計算機和軟件127 116 
辦公室傢俱和設備1,575 1,792 
租賃權改進249 249 
財產和設備，毛額11,356 9,374 
減去累計折舊(3,511)(3,120)
財產和設備總額，淨額$7,845 $6,254 
與財產和設備相關的折舊費用為美元0.4百萬和美元0.3截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月，分別為百萬美元.
7.    突發事件
訴訟
當可能發生負債並且可以合理估計金額時，將記錄因索賠、評估、訴訟、罰款、罰款和其他來源而產生的意外損失負債。有 不根據管理層的判斷，對公司尚待處理或威脅提出的索賠或行動，如果作出不利裁決，將對公司產生重大不利影響。
合同義務
公司在正常業務過程中籤訂合同研究服務、合同製造服務、專業服務以及其他用於運營目的的服務和產品的合同。這些合同可能包括某些條款，可能要求為提前終止合同付款。任何此類解僱補助金的金額將根據終止時間和合同的具體條款而有所不同。
8.    股東權益
經修訂和重述的公司註冊證書
2020年6月16日，公司的公司註冊證書經過修改和重申，以授權 400,000,000普通股和 40,000,000未指定優先股的股票，每股面值為美元0.0001每股。曾經有 不在簡明財務報表中列出的期內流通的優先股。
普通股
2021 年 7 月 2 日，公司與 Cowen and Company, LLC（銷售代理）簽訂了銷售協議（2021 年銷售協議），根據該協議，公司可以不時出售其普通股股份
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目錄
總髮行價不超過 $ 的股票150.0百萬通過銷售代理。根據2021年銷售協議銷售公司普通股是根據公司在S-3表格上的上架註冊聲明進行的，該聲明在2021年7月2日提交後自動生效（上架註冊聲明）。在截至2022年3月31日的三個月中，公司出售了 1,519,941根據2021年銷售協議持有的普通股股份，獲得的淨收益為美元24.1百萬，扣除與發行相關的交易成本和佣金後。
2022 年 11 月 8 日，公司與銷售代理簽訂了銷售協議（2022 年銷售協議），其條款與 2021 年銷售協議基本相似。根據2022年的銷售協議，公司可以不時出售其總髮行價不超過美元的普通股200.0百萬通過銷售代理。普通股（如果有）的銷售將按出售時的現行市場價格進行，或者按照與銷售代理商定的其他方式進行。根據2022年銷售協議，公司沒有義務出售任何普通股，銷售代理也沒有義務購買或出售任何普通股。簽署 2022 年銷售協議後，2021 年銷售協議終止。在截至2023年3月31日的三個月中，公司出售了 943,461根據2022年銷售協議持有的普通股股份，獲得的淨收益為美元22.4百萬，扣除與發行相關的交易成本和佣金後。
2022 年 12 月 15 日，公司完成了公開發行 13,800,000其普通股的公開發行價格為美元17.25每股。此次發行的淨收益為 $223.8百萬美元，扣除承保折扣、佣金和發行成本後14.3百萬。本次發行中出售的股票是根據公司的上架註冊聲明註冊的。
股票期權
2023年第一季度員工和非僱員獎勵的股票期權活動及相關信息如下（以千計，每股數據除外）：
的數量
選項		加權-
平均值
運動
每人價格
分享
截至 2022 年 12 月 31 日已發行9,352$15.28 
已授予1,75922.40 
已鍛鍊(102)5.08 
被沒收/已過期(36)20.73 
截至 2023 年 3 月 31 日已發放10,973$16.50 
限制性股票單位獎勵
在截至2023年3月31日的三個月中，根據2020年激勵獎勵計劃和2022年就業激勵獎勵計劃，公司向公司員工發放了限制性股票單位（“RSU”）。限制性股票的估值按授予之日公司股票的市場價格計算。RSU 每年按比例歸屬 四年服務期限，按以下單位的份額支付
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目錄
歸屬日的普通股。限制性股票單位的薪酬支出按直線法確認 四年服務期限。沒收按其發生的時期記錄在案。
下表彙總了截至2023年3月31日的三個月中RSU的活動（以千計，每股數據除外）：
股票數量加權平均撥款日期公允價值
截至 2022 年 12 月 31 日未歸屬— $— 
已授予610 22.40 
既得— — 
被沒收(3)22.47 
截至 2023 年 3 月 31 日未歸屬607 $22.40 
員工股票購買計劃
該公司做到了 不在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，不得在ESPP下分別發行任何普通股。該公司的未償負債為美元0.6截至2023年3月31日為百萬美元，包含在簡明資產負債表上的應付賬款和應計負債中，用於支付當前發行期結束時員工對ESPP的待發行股票的繳款。截至2023年3月31日， 548,028普通股可在ESPP下發行。
股票薪酬支出
Black-Scholes模型中用於確定股票期權授予公允價值的假設如下：
選項
截至3月31日的三個月
20232022
無風險利率
3.5% - 4.0%
1.5% - 1.9%
預期波動率
81% - 82%
85%
預期期限（以年為單位）
6.0 - 6.1
6.0 - 6.1
預期股息收益率—%—%
無風險利率。公司股票獎勵的無風險利率假設基於美國國債零息債券的利率，其到期日與獎勵的預期期限相似。
預期波動率。股票期權的預期波動率是根據同類上市公司普通股的平均歷史波動率和公司自身的波動率估算的。可比公司是根據其規模和生命週期階段來選擇的。公司將繼續採用這一流程，直到有足夠數量的有關自身股價波動率的歷史信息可用。在2023年之前，公司專門使用同行集團公司來確定預期的波動率。
預期期限。公司的有限期權行使歷史沒有為估算預期期限提供合理的依據，因此公司使用簡化的方法估算了其股票期權的預期壽命，即預期壽命等於期權歸屬期限和原始合同期限的平均值。根據ESPP，員工購買股票的預期壽命假設是 六個月以符合 六個月ESPP 發行期。
預期的股息收益率。公司的預期股息收益率假設為 零因為它從未支付過股息, 而且目前也無意在將來這樣做.
14
目錄
股票期權和RSU獎勵以及根據ESPP可購買的股票的股票薪酬支出分配如下（以千計）：
截至3月31日的三個月
20232022
研發費用$5,272 $3,266 
一般和管理費用3,832 2,972 
股票薪酬支出總額$9,104 $6,238 
截至2023年3月31日，與未平倉定期期權和限制性股票單位相關的未確認補償成本為美元84.6百萬和美元13.0分別為百萬，預計將在加權平均期內得到確認 2.8年和 3.8分別是年份。截至2023年3月31日，與ESPP下的股票購買權相關的未確認補償成本為美元0.2百萬，預計將在加權平均期內得到確認 0.2年份。
15
目錄
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與本10-Q表季度報告其他地方包含的未經審計的簡明財務報表及其相關附註以及我們經審計的財務報表及其附註以及管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析一起閲讀，兩者均包含在我們向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中，2023 年 2 月 28 日。
關於前瞻性陳述的警示説明
本季度報告包含經修訂的1934年《證券交易法》第21E條或《交易法》所指的前瞻性陳述。除本季度報告中包含的歷史事實陳述以外的所有陳述，包括有關我們未來的運營業績和財務狀況、業務戰略和計劃、研發計劃、解決正在進行的1/2期MARINA臨牀試驗的部分臨牀暫停的時間和可能性、我們正在進行和計劃中的臨牀前研究和候選產品的臨牀試驗的預期時間、成本、設計和進行、監管機構申請和批准的時間和可能性的陳述對於我們的候選產品而言，成功的時機和可能性、未來運營的管理計劃和目標以及預期產品開發工作的未來業績，以及 COVID-19、通貨膨脹壓力以及俄羅斯和烏克蘭之間持續的敵意對我們業務的預期影響，均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過 “可能”、“將”、“應該”、“可以”、“期望”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛力”、“繼續” 等術語來識別前瞻性陳述，或者這些術語或其他類似術語的否定詞。這些前瞻性陳述只是預測。我們的這些前瞻性陳述主要基於我們當前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營業績。這些前瞻性陳述僅代表截至本季度報告發布之日，受許多風險、不確定性和假設的影響，包括第二部分第1A項 “風險因素” 中描述的風險、不確定性和假設。我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際結果可能與前瞻性陳述中的預測存在重大差異。除非適用法律要求，否則我們不打算公開更新或修改此處包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。
概述
我們是一家生物製藥公司，致力於提供一種名為抗體寡核苷酸偶聯物（AOC）的新型RNA療法。我們的專有AOC平臺旨在將單克隆抗體（mAB）的特異性與RNA療法的精度相結合，以靶向此類療法以前無法治癒的疾病的根本原因。我們不斷髮展和擴大的產品線有三個臨牀開發項目。AOC 1001 旨在治療 1 型肌強直性營養不良症（DM1）患者，目前正處於第 1/2 階段開發階段，MARINA 已完工TM試驗和正在進行的 MARINA 開放標籤延期研究，即 MARINA-OLETM。AOC 1020 專為治療面肩部肌肉萎縮症（FSHD）患者而設計，目前正處於 FORTITUDE™ 試驗的第 1/2 階段開發階段。AOC 1044 專為杜興氏肌營養不良症患者設計，目前正處於 EXPLORE44™ 試驗的第 1/2 階段開發中。AOC 1044 專為患有易發生外顯子 44 跳過或 DMD44 的突變的人而設計，是該公司為 DMD 開發的多個 AOC 中的第一個。AOC 1001和AOC 1020均已獲得美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒稱號，並被美國食品藥品管理局授予快速通道認證。此外，AOC 1044 已獲得美國食品藥品管理局的快速通道認證。
2023年4月，我們報告了來自MARINA試驗的AOC 1001的頭條數據。MARINA試驗最後以1毫克/千克、2毫克/千克和4毫克/千克的AOC 1001註冊了38名參與者。MARINA試驗的結果表明：
•多功能評估的方向性改進，包括肌強直度、力量和活動能力的測量：
◦Myotonia 是通過視頻手部張開時間 (vHot) 測量的，是 DM1 的標誌，在這種情況下，關鍵肌羣的鬆弛受損
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◦力量的衡量標準包括定量肌肉測試（QMT）總分，該分數基於上半身和下半身的六個肌肉羣
◦機動性是通過 10 米步行跑測試 (10mWrt) 和 Timed Up and Go 測試來評估的
◦MARINA 中使用的終點測量了該疾病的重要方面，與正在進行的 END-DM1 自然史研究中使用的終點相對應
•在接受 AOC 1001 治療的參與者中，DMPK 減少和拼接發生了有意義的變化
•在 AOC 1001 劑量為 2 mg/kg 和 4mg/kg 時，剪接變化隨後對功能測量進行定向改進
•AOC 1001 在受 DM1 影響的一千多個基因中顯示出廣泛的剪接改善，證實了細胞核中的活性
•AOC 1001 具有良好的安全性和耐受性，大多數不良事件為輕度或中度。
2023 年 3 月，我們宣佈正在與 FDA 就部分暫停新參與者入組 MARINA 試驗進行討論。
正如先前披露的那樣，FDA在審查了我們提供的與MARINA試驗的4 mg/kg隊列中報告的嚴重不良事件（“SAE”）有關的信息後，於2022年9月對MARINA計劃的新參與者的註冊進行了部分臨牀暫停。正如先前披露的那樣，調查人員將SAE歸類為與藥物有關。我們在多位獨立專家的幫助下進行了全面的分析，得出的結論是，參與者很可能經歷了極為罕見的神經系統事件，包括丘腦外側膝核區域出現雙側缺血，隨後出現出血性轉化。該事件在外側膝核中的位置和雙側性質使該事件極為罕見。經過這項廣泛的調查，我們無法確定與AOC 1001的任何成分、AOC平臺、轉鐵蛋白受體遞送機制或DMPK還原的合理生物學聯繫。
有三款AOC候選產品正在臨牀開發中，我們計劃在未來18個月內報告來自多項正在進行的試驗的數據。我們預計將在2023年底分享對MARINA-OLE研究數據的初步瞭解。我們還預計，AOC 1044 的 EXPLORE44 試驗的健康志願者部分將在2023年下半年報告結果。在2024年上半年，我們計劃對AOC 1020 FORTITUDE試驗的大約一半的研究參與者進行初步評估。
在我們繼續推動RNA革命的同時，我們將繼續推進和擴大我們的內部發現渠道，增加了用於治療骨骼肌和心臟病學疾病的新研發候選藥物。除了我們自己的內部研究項目外，我們還繼續通過合作和合作夥伴關係，包括免疫學、心臟和肌肉以外的其他特定適應症方面的項目，探索我們AOC平臺的全部潛力。
自2012年成立以來，我們已將所有資源投入到公司組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、開發我們的專有AOC平臺、確定潛在候選產品、建立我們的知識產權組合、開展研究、臨牀前和臨牀研究，以及為這些業務提供其他一般和管理支持。我們沒有從產品銷售中獲得任何收入。2020年6月，我們完成了首次公開募股或首次公開募股，此後通過額外的公開募股、銷售協議以及合作和研究服務協議籌集了資金。有關自成立以來籌集的資金和公司未來資本要求的更多信息，請參閲 “流動性和資本資源”。
自成立以來，我們每年都蒙受營業虧損。在截至2022年12月31日和2021年12月31日的年度中，我們的淨虧損分別為1.740億美元和1.18億美元，在截至2023年3月31日的三個月中，我們的淨虧損為5,240萬美元。截至2023年3月31日，我們的累計赤字為4.109億美元。我們預計，隨着我們進行正在進行和計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗，繼續開展研發活動，利用第三方生產我們的候選產品和相關原材料，僱用更多人員並保護我們的知識產權，我們的支出和營業虧損將大幅增加。我們的淨虧損可能會在每個季度和逐年之間出現顯著波動，這取決於我們的臨牀前研究和臨牀試驗的時間以及我們在其他研發活動上的支出，以及任何合作和服務收入的產生。
根據我們目前的運營計劃，我們認為我們現有的5.863億美元現金、現金等價物和有價證券將足以為我們的運營提供從現在起至少12個月的資金
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本表格10-Q的提交日期。儘管根據我們當前和/或未來的合作協議，我們可能會創造收入，但在我們成功完成一項或多項候選產品的開發並獲得監管部門的批准之前，我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入，我們預計這將需要數年時間，而且可能永遠不會發生。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，在我們能夠從候選產品的銷售中獲得可觀收入之前，如果有的話，我們希望通過股票發行、債務融資或其他資本來源，包括潛在的合作、許可和其他類似安排，為我們的現金需求提供資金。但是，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或達成此類其他安排。我們未能在需要時籌集資金或達成此類其他安排將對我們的財務狀況產生負面影響，並可能迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。
與 Eli Lilly 及其公司簽訂研究合作和許可協議
2019 年 4 月，我們與禮來公司（Lilly and Lilly and Company）簽訂了研究合作和許可協議，即《禮來協議》，旨在在全球範圍內發現、開發和商業化免疫學和其他特定適應症領域的 AOC 產品。根據禮來協議，我們和禮來公司將合作開展此類產品的臨牀前研究和發現活動，由禮來公司負責為此類活動的費用提供資金。禮來公司還將自費領導所有這些產品的臨牀開發、監管批准和商業化。我們向禮來公司授予了獨家的、全球性的、有特許權使用費的許可，並有權使用我們的技術來研究、開發、製造和銷售含有針對多達六個 mRNA 靶點的 AOC 的產品。我們保留使用我們的技術來履行協議規定的義務以及用於禮來未授予的所有目的的權利。禮來公司在2019年向我們支付了2,000萬美元的預付許可費，我們有資格為每個目標獲得高達6,000萬美元的開發里程碑補助金，每個目標獲得高達1.4億美元的監管里程碑補助金，以及每個目標最高2.05億美元的商業化里程碑補助金。我們有資格就許可產品的全球年淨銷售額從禮來公司獲得從中等個位數到低兩位數不等的分級特許權使用費，但生物仿製藥產品的市場準入、許可產品的專利覆蓋範圍的喪失以及為在該地區實現許可產品商業化所需的額外權利而向第三方支付的款項將受到特定和上限的削減。
運營結果的組成部分
收入
迄今為止，我們的收入來自根據禮來協議和其他許可和研究合作協議收到的款項。在可預見的將來，我們可能會通過禮來協議下的服務報銷以及我們當前和/或未來的合作協議下的預付款和里程碑付款相結合來創造收入。除非我們的候選產品已通過臨牀開發和監管部門批准（如果有的話）取得進展，否則我們預計不會從產品的銷售中獲得任何收入。我們預計，由於與此類服務和里程碑相關的付款時間和金額，以及我們的任何產品獲得批准和成功商業化的程度，我們產生的任何收入（如果有的話）將在每個季度之間波動。如果我們未能完成候選產品的臨牀前和臨牀開發或獲得監管部門的批准，我們未來創造收入的能力以及我們的運營業績和財務狀況將受到不利影響。
運營費用
研究和開發
研發費用包括與我們的研發活動相關的外部和內部成本，包括我們的發現和研究工作以及候選產品的臨牀前和臨牀開發。我們的研發費用包括：
•外部成本，包括在與第三方的安排下產生的費用，例如合同研究組織、合同製造商、顧問和我們的科學顧問；以及
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•內部成本，包括；
◦與員工相關的費用，包括工資、福利和股票薪酬；
◦實驗室用品以及獲取、開發和製造臨牀前研究材料的成本；以及
◦設施、信息技術和折舊，包括設施租金和維護的直接支出和分配費用以及租賃地改良和設備的折舊。
研究與開發費用，包括根據禮來協議償還的費用，在發生時記作支出，此類款項的償還被確認為收入。在提供服務或收到貨物時，我們將用於未來研發活動的商品和服務的不可退還的預付款記作支出。
在任何時候，我們都在開發多個項目。我們的內部資源、員工和基礎設施不與任何一項研究或藥物發現計劃直接相關，通常部署在多個項目中。
我們預計，在可預見的將來，隨着我們繼續開展持續的研發活動，將臨牀前研究計劃推向臨牀開發，包括開展支持IND的研究，以及進行臨牀試驗，我們的研發費用將增加。進行獲得監管部門批准所需的臨牀前研究和臨牀試驗的過程既昂貴又耗時。對於我們的任何候選產品，我們可能永遠無法成功獲得市場批准。
與研發活動相關的時間表和成本不確定，每個候選產品和開發計劃可能會有很大差異，而且難以預測。我們預計，在我們確定合作者的資源或專業知識對給定項目有利的範圍內，我們將根據臨牀前和臨牀結果、監管發展、對每個項目的商業潛力的持續評估以及我們維持或開展新合作的能力，決定應開展哪些項目以及為每個項目提供多少資金。將來，我們將需要籌集大量額外資金。此外，我們無法預測哪些發展計劃可能受到未來合作的影響，此類安排何時會得到保障（如果有的話），也無法預測此類安排將在多大程度上影響我們的發展計劃和資本需求。
我們的開發成本可能會因以下因素而有很大差異：
•臨牀、臨牀前和IND支持研究的數量和範圍；
•我們正在進行的1/2期MARINA臨牀試驗部分臨牀暫停的時機和可能性得到解決；
•每位患者的試驗費用；
•需要批准的試驗數目；
•試驗所包括的地點數目；
•進行審判的國家；
•註冊符合條件的患者所需的時間長度；
•參與試驗的患者人數；
•患者接受的劑量數量；
•患者的退學率或停藥率；
•監管機構要求的潛在額外安全監測；
•患者參與試驗和隨訪的持續時間；
•製造我們的候選產品的成本和時間；
•我們的候選產品的開發階段；以及
•我們的候選產品的功效和安全性概況。
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一般和行政
一般和管理費用主要包括與員工相關的費用，包括擔任行政、財務、會計、法律、業務發展和支持職能的員工的工資、福利和股票薪酬。其他一般和管理費用包括未包括在研發費用中的分配設施、信息技術和折舊相關成本，以及審計、税收、知識產權和法律服務的專業費用。與提交和申請專利申請有關的費用被確認為發生的一般和管理費用，因為此類開支的可收回性尚不確定。
我們預計，在可預見的將來，我們的一般和管理費用將增加，以支持我們增加的研發活動和其他公司活動。
其他收入（費用）
其他收入（支出）主要包括我們的現金、現金等價物和有價證券所賺取的利息。
運營結果
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的比較
下表彙總了我們在所述期間的經營業績（以千計）：
截至3月31日的三個月改變
20232022
收入$2,233 $1,795 $438 
研究和開發費用47,765 27,688 20,077 
一般和管理費用12,064 8,567 3,497 
其他收入5,202 225 4,977 
收入
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月，收入分別為220萬美元和180萬美元，主要來自禮來協議。這一增長主要是由向禮來公司收取的直接計費增加所推動的。
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研究和開發費用
下表説明瞭我們在報告所述期間的研發支出的組成部分（以千計）：
截至3月31日的三個月改變
20232022
外部成本：
AOC 1001$6,960 $4,490 $2,470 
AOC 10207,616 2,232 5,384 
AOC 10442,536 2,897 (361)
其他節目6,376 2,877 3,499 
未分配3,732 2,087 1,645 
外部費用總額27,220 14,583 12,637 
內部成本：
與員工相關的費用15,978 10,182 5,796 
設施、實驗室用品和其他4,567 2,923 1,644 
研發費用總額$47,765 $27,688 $20,077 
截至2023年3月31日的三個月，研發費用為4,780萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為2770萬美元。增長的主要原因是與臨牀試驗和臨牀前研究進展相關的外部成本以及抗體制造的間接成本增加了1,260萬美元。
內部成本增加了740萬美元，這得益於員工相關支出增加了580萬美元，其中包括380萬美元的工資和福利以及200萬美元的股票薪酬，這兩者都是由於員工人數增加所致，以及與實驗室用品和其他與研發活動相關的成本增加了160萬美元。
一般和管理費用
截至2023年3月31日的三個月，一般和管理費用為1,210萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為860萬美元。增加350萬美元的主要原因是人事成本增加，包括90萬美元的工資和福利、90萬美元的股票薪酬以及支持我們擴大業務的140萬美元專業費用。
其他收入
截至2023年3月31日的三個月，其他收入為520萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為20萬美元。增長主要是由有價證券投資的利息收入增加所推動的。
流動性和資本資源
流動性來源
2020年6月，我們完成了18,720,000股普通股的首次公開募股，包括行使承銷商以每股18.00美元的價格購買額外股票的選擇權。扣除承保折扣、佣金和發行成本，我們此次發行的總淨收益為2.741億美元。2021 年 8 月，我們完成了 9,200,000 股普通股的公開發行，公開發行價格為每股 18.00 美元，扣除承保折扣、佣金和發行成本後，淨收益總額為 1.551 億美元。
2021 年 7 月，我們與 Cowen and Company, LLC（銷售代理）簽訂了銷售協議（2021 年銷售協議），根據該協議，我們可以不時通過銷售代理出售總髮行價不超過 1.500 億美元的普通股。直到 11 月終止
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2022 年，我們根據 2021 年銷售協議出售了 8,552,361 股普通股，扣除與發行相關的交易成本和佣金後，獲得了1.406億美元的淨收益。
2022 年 11 月 8 日，我們與銷售代理簽訂了新的銷售協議（2022 年銷售協議），其條款與上述 2021 年銷售協議基本相似。根據2022年的銷售協議，我們可能會不時通過銷售代理出售總髮行價不超過2億美元的普通股。簽署 2022 年銷售協議後，2021 年銷售協議終止。截至2023年3月31日，我們已經根據2022年銷售協議出售了943,461股普通股，扣除與發行相關的交易成本和佣金後，獲得了2240萬美元的淨收益。
2022 年 12 月 15 日，我們完成了 13,800,000 股普通股的公開發行，公開發行價格為每股 17.25 美元，扣除承保折扣、佣金和發行成本後，總淨收益為 2.238 億美元。
自我們成立至2023年3月31日，為我們的運營籌集的其他重要資金來源包括出售和發行可轉換優先股和可轉換票據的總收益1.316億美元，以及來自合作和研究服務協議下資金的4,020萬美元。
未來資本要求
截至2023年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為5.863億美元。根據我們目前的運營計劃，我們認為我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為自本10-Q表格提交之日起至少12個月的運營提供資金。但是，我們對財務資源將在多長時間內足以支持運營的預測是一份前瞻性陳述，涉及風險和不確定性，實際結果可能會有重大差異。我們的估算基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期的更快地耗盡我們的資本資源。此外，進行臨牀前研究和在臨牀試驗中測試候選產品的過程代價高昂，而且這些研究和試驗的進展時間和費用尚不確定。
我們未來的資本需求難以預測，將取決於許多因素，包括但不限於：
•我們正在進行或可能選擇在未來進行的候選產品的發現、臨牀前研究和臨牀試驗的類型、數量、範圍、進展、擴展、結果、成本和時間，包括部分臨牀擱置的任何解決方案對我們正在進行的1/2期MARINA臨牀試驗的影響；
•我們的候選產品和商業製造的成本和時間（如果有任何候選產品獲得批准）；
•對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
•建立和維持合作、許可證和其他類似安排的條款和時間；
•獲取、維護和執行我們的專利和其他知識產權的成本；
•隨着我們的臨牀前和臨牀活動的增加，與僱用更多人員和顧問相關的成本；
•里程碑或根據禮來協議或任何未來合作協議向我們支付的其他款項的時間和金額；
•如果任何候選產品獲得批准，建立或確保銷售和營銷能力的成本和時機；
•我們有能力獲得足夠的市場認可、承保範圍和第三方付款人的充足報銷，以及為任何經批准的產品獲得足夠的市場份額和收入；以及
•與我們可能許可或收購的任何產品或技術相關的成本。
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儘管根據我們當前和/或未來的合作協議，我們可能會創造收入，但在我們成功完成一項或多項候選產品的開發並獲得監管部門的批准之前，我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入，我們預計這將需要數年時間，而且可能永遠不會發生。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，在我們能夠從候選產品的銷售中獲得可觀收入之前，如果有的話，我們希望通過股票發行、債務融資或其他資本來源，包括當前和潛在的合作、許可和其他類似安排，為我們的現金需求提供資金。但是，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或達成此類其他安排。此外，即使我們認為我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃，我們也可能會出於有利的市場條件或戰略考慮尋求額外的資本。我們未能在需要時籌集資金或達成此類其他安排將對我們的財務狀況產生負面影響，並可能迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。
現金流
下表彙總了我們在所述期間的現金流量（以千計）：
截至3月31日的三個月改變
20232022
提供的淨現金（用於）：
經營活動$(48,967)$(29,574)$(19,393)
投資活動(195,680)(175,475)(20,205)
籌資活動22,96124,113(1,152)
現金、現金等價物和限制性現金淨減少$(221,686)$(180,936)$(40,750)
經營活動
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金分別為4,900萬美元和2960萬美元，主要由用於為我們與開發AOC 1001、AOC 1044、AOC 1020和其他項目相關的運營提供資金的現金。增長是由於研發成本的增加以及上文 “運營業績” 中所述的一般和管理費用增加。
投資活動
截至2023年3月31日的三個月，用於投資活動的淨現金為1.957億美元，主要包括用於購買有價證券的2.514億美元，這歸因於投資於2022年12月出售2.238億美元普通股的收益，被有價證券到期收益的5,750萬美元以及購買不動產和設備的180萬美元所抵消。截至2022年3月31日的三個月，用於投資活動的淨現金為1.755億美元，包括用於購買有價證券的1.747億美元和用於購買不動產和設備的80萬美元。
融資活動
截至2023年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為2,300萬美元，主要包括根據2022年銷售協議出售普通股的淨收益。截至2022年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為2410萬美元，主要包括根據2021年銷售協議出售普通股的淨收益。
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關鍵會計估計
我們的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的簡明財務報表為基礎，這些報表是根據美國公認的會計原則（GAAP）編制的。這些簡明財務報表的編制要求我們做出影響報告的資產、負債、收入和支出金額的估算和判斷。我們會持續評估這些估計和判斷。我們的估計以歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種假設為基礎。這些估計和假設構成了判斷資產和負債賬面價值以及記錄從其他來源看不出來的收入和支出的基礎。實際結果可能與這些估計存在重大差異。截至2023年3月31日，與我們在2023年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中披露的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析——關鍵會計政策和估計” 中披露的估算相比，我們的關鍵會計估算沒有重大變化。
合同義務和承諾
截至2023年3月31日，我們在2023年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中報告的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析——合同義務和承諾” 中報告的合同義務在我們的正常業務流程之外沒有發生任何重大變化。
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第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
截至2023年3月31日，與我們在2023年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中所描述的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析——市場風險的定量和定性披露” 中所述相比，我們的市場風險沒有發生重大變化。
第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
我們維持披露控制和程序，旨在確保我們在向美國證券交易委員會提交的定期和最新報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內得到記錄、處理、彙總和報告，並收集此類信息並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就要求的披露做出決定。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理而非絕對的保證。為了達到合理的保證水平，管理層必須運用自己的判斷來評估可能的控制和程序的成本效益關係。此外，任何控制系統的設計也在一定程度上基於對未來事件可能性的某些假設，無法保證任何設計在未來所有潛在條件下都能成功實現其既定目標；隨着時間的推移，由於條件的變化，控制可能會變得不充分，或者遵守政策或程序的程度可能會惡化。由於具有成本效益的控制系統存在固有的侷限性，因錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生而無法被發現。
截至本10-Q表季度報告所涵蓋的期末，我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序（定義見《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性。根據此類評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2023年3月31日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2023年3月31日的季度中，我們的財務報告內部控制沒有發生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分 — 其他信息
第 1 項。法律訴訟
我們目前沒有受到任何重大法律訴訟。我們可能會不時參與法律訴訟或在正常業務過程中遭受索賠。無論結果如何，由於辯護和和解費用、資源轉移和其他因素，此類訴訟或索賠都可能對我們產生不利影響，並且無法保證會獲得有利的結果。
第 1A 項。風險因素
除下文所述外，我們認為我們在2023年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告第一部分第1A項中列出的風險因素沒有任何重大變化。此類報告及下文中描述的風險因素並不是我們面臨的唯一風險。我們目前不知道的因素、我們目前認為無關緊要的因素或並非我們特有的因素，例如總體經濟狀況，也可能對我們的業務或財務狀況產生重大不利影響。
不穩定的市場和經濟狀況以及金融機構的不利發展和相關的流動性風險可能會對我們的業務、財務狀況和股票價格產生嚴重的不利影響。
目前，全球信貸和金融市場正在經歷極端的波動和混亂，包括流動性和信貸供應嚴重減少、利率和通貨膨脹率上升、消費者信心下降、經濟增長下降、失業率上升以及經濟穩定的不確定性。金融市場和全球經濟也可能受到當前或預期的通貨膨脹、軍事衝突（包括俄羅斯和烏克蘭之間的衝突）、恐怖主義或其他地緣政治事件的不利影響。美國和其他國家為應對此類衝突而實施的制裁，包括對俄羅斯及其盟國的制裁，也可能對金融市場和全球經濟產生不利影響，受影響國家或其他國家採取的任何經濟對策都可能加劇市場和經濟的不穩定。最近，硅谷銀行（SVB）和Signature Bank的關閉以及它們被聯邦存款保險公司（FDIC）置於破產管理階段，造成了銀行特有的、更廣泛的金融機構流動性風險和擔憂。儘管財政部、美聯儲和聯邦存款保險公司聯合發表聲明，表示在系統性風險例外情況下，SVB和Signature Bank的存款人將有機會獲得資金，即使是超過聯邦存款保險公司標準保險限額的存款人，但未來特定金融機構或更廣泛的金融服務行業的不利事態發展可能會導致整個市場的流動性短缺，損害公司獲得短期營運資金需求的能力，創造額外的市場和經濟的不確定性。無法保證信貸和金融市場以及對經濟狀況的信心不會進一步惡化。我們的總體業務戰略可能會受到任何此類經濟衰退、流動性短缺、動盪的商業環境或持續不可預測和不穩定的市場狀況的不利影響。如果當前的股票和信貸市場惡化，或者金融機構出現不利的事態發展，則可能造成短期流動性風險，還會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難、成本更高、對財務和運營契約更加繁重，攤薄性更強。未能及時以優惠條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股價產生重大不利影響，並可能要求我們推遲或放棄臨牀開發計劃。此外，我們當前的一家或多家服務提供商、金融機構、製造商和其他合作伙伴有可能受到上述風險的不利影響，這可能會直接影響我們按時按預算實現運營目標的能力。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
股權證券的未註冊銷售
沒有。
所得款項的用途
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目錄
2020年6月11日，美國證券交易委員會宣佈我們在經修訂的與首次公開募股有關的S-1表格（文件編號333-238612）上的註冊聲明生效。我們的首次公開募股於2020年6月16日結束，我們以每股18.00美元的價格向公眾發行並出售了16,560,000股普通股，其中包括行使承銷商購買額外股票的全部選擇權。我們在首次公開募股中獲得了2.981億美元的總收益，扣除了2400萬美元的承保折扣、佣金和發行成本。此次發行的管理承銷商是Cowen and Company, LLC、SVB Leerink LLC、瑞士信貸證券（美國）有限責任公司和富國銀行證券有限責任公司。沒有直接或間接向我們的董事或高級管理人員、擁有我們任何類別股權證券10％或以上的個人或我們的任何關聯公司支付或支付任何發行費用。
截至2023年3月31日，我們已將IPO收益中的約2.438億美元用於一般公司用途，包括推進我們的開發計劃。與2020年6月11日首次公開募股招股説明書中所述相比，我們計劃使用此類收益的用途沒有實質性變化。我們已將首次公開募股剩餘收益的一部分投資於短期和中期、投資級計息證券。
發行人回購股票證券
沒有。
第 3 項。優先證券違約
不適用。
第 4 項。礦山安全披露
不適用。
第 5 項。其他信息
沒有。
27
目錄
第 6 項。展品
展覽
數字		展品描述以引用方式納入已歸檔
在此附上
表單日期數字
3.1
經修訂和重述的公司註冊證書
8-K6/16/20203.1
3.2
經修訂和重述的章程
8-K6/16/20203.2
4.1
普通股證書表格
S-15/22/20204.1
4.2
Avidity Biosciences, Inc. 及其某些股東之間於2019年11月8日經修訂和重述的註冊權協議
S-15/22/20204.2
10.1#
經修訂和重述的非僱員董事薪酬計劃
X
31.1
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的第13a-14（a）條或第15d-14（a）條的要求，對Avidity Biosciences, Inc. 首席執行官進行認證。
X
31.2
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的第13a-14（a）條或第15d-14（a）條的要求，對Avidity Biosciences, Inc. 的首席財務官進行認證。
X
32.1*
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條對首席執行官進行認證。
X
32.2*
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條對首席財務官進行認證。
X
101.INS行內 XBRL 實例文檔 — 實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中。X
101.SCH內聯 XBRL 分類擴展架構文檔X
101.CAL內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔X
101.DEF內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔X
101.LAB內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔X
101.PRE內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔X
104封面交互式數據文件（嵌入在行內 XBRL 文檔中）X
# 表示管理合同或補償計劃。
*該認證被視為不是為了《交易法》第18條的目的而提交的，也不是以其他方式受該節責任的約束，也不得視為以提及方式納入了根據《證券法》或《交易法》提交的任何文件中。
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目錄
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。
Avidity 生物科學公司
日期：2023 年 5 月 9 日
來自：/s/莎拉·博伊斯
莎拉·博伊斯
總裁、首席執行官兼董事
（首席執行官）

日期：2023 年 5 月 9 日
來自：/s/ 邁克爾·麥克萊恩
邁克爾·麥克萊恩
首席財務官兼首席商務官
（首席財務和會計官）
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